附錄 99.1

Avidity Biosciences 公佈了 2023 年第一季度財務業績和近期亮點

來自AOC 1001 1/2期MARINA™ 試驗的積極頂線數據顯示，1型肌強直性營養不良患者的功能改善、疾病改變以及良好的安全性和耐受性

在臨牀試驗中推進三個項目，預計將在今年晚些時候獲得數據——先來看看開放標籤擴展研究 MARINA-OLE™ 的數據；來自 EXPLORE44™ 的健康志願者數據

通過稀有骨骼肌和首個心臟病學項目擴大研發渠道

聖地亞哥，2023年5月9日 /PRNewswire/ — 致力於提供一種名為抗體寡核苷酸偶聯物（Aocs™）的新型RNA療法的生物製藥公司Avidity Biosciences, Inc.（納斯達克股票代碼：RNA）今天公佈了截至2023年3月31日的第一季度財務業績，並重點介紹了最近的公司進展。Avidity 在 2023 年第一季度末的現金、現金等價物和有價證券總額為 5.863 億美元。

“我們對AAN報告的積極AOC 1001 topline數據感到滿意，這表明在多項功能測量中取得了定向的功能改進。我們專注於與美國食品藥品管理局進行討論，以儘快確定AOC 1001的前進方向。” Avidity總裁兼首席執行官莎拉·博伊斯説。“預計今年我們的產品線中有許多重要的里程碑，包括首次查看來自MARINA-OLE™ 試驗的數據，以及來自1/2期 EXPLORE44™ 研究中健康志願者的數據。我們正在執行我們的臨牀和在研項目，為患有毀滅性罕見疾病的人開發急需的療法。”

“我們在第一季度結束時獲得了5.86億美元，這使我們處於強勁的財務狀況，有望到2025年中期。Avidity首席財務官兼首席商務官邁克·麥克萊恩説，我們將繼續投資於推進和擴大骨骼肌和心臟病學罕見病項目渠道，同時還通過內部發現工作和合作擴大我們AOC平臺的廣泛用處。

近期亮點

•在2023年4月的美國神經病學會 (AAN) 2023 年年會上公佈了 MARINA™ 的頭條數據：

◦MARINA試驗以38名患有1型肌強直性營養不良症（DM1）的參與者結束。在MARINA開放標籤延伸研究（MARINA-OLE™）中，該公司將繼續為參與者提供2毫克/千克和4毫克/千克的AOC 1001劑量。AOC 1001 MARINA 頭條數據顯示：

▪ 多功能評估的定向改進，包括肌張力、力量和活動能力的測量

▪ 接受 AOC 1001 治療的參與者的 DMPK 減少和剪接發生顯著變化，隨後在 2 mg/kg 和 4mg/kg 劑量 AOC 1001 時功能測量值得到方向性改善

▪ AOC 1001 在受 DM1 影響的一千多個基因中顯示出廣泛的剪接改善，證實了細胞核中的活性

▪ AOC 1001 具有良好的安全性和耐受性，大多數不良事件為輕度或中度

•該公司提供了有關AOC 1001部分臨牀暫停新參與者註冊的最新監管信息，並提供了有關導致部分臨牀暫停的單一參與者發生的罕見嚴重不良事件的更多信息。Avidity繼續與美國食品藥品管理局努力合作，並對AOC 1001的收益/風險狀況仍然非常有信心。

•Avidity宣佈，它推進並擴大了其全資的早期AOC產品線，包括增加一項罕見的心臟病學項目和一項針對罕見骨骼肌疾病的額外項目。與禮來公司（Lilly）和Bristol Myers Squibb（BMS）的持續合作繼續在免疫學和心臟病學領域分別超越骨骼肌的發展。

•美國食品藥品管理局於2023年1月授予了AOC 1020快速通道稱號，2023年2月，美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局（EMA）授予了AOC 1020孤兒稱號。

•美國食品藥品管理局最近還於2023年4月授予了AOC 1044快速通道稱號。

即將到來的里程碑：

•該公司繼續推進三項不同的罕見病臨牀項目：用於DM1的AOC 1001，用於治療面肩部肱肌營養不良症（FSHD）的AOC 1020和用於治療可跳過外顯子44的杜興氏肌營養不良症（DMD）突變（DMD44）的AOC 1044。即將到來的里程碑包括：

◦預計將在2023年底首次查看MARINA-OLE試驗的數據。

◦預計 EXPLORE44 試驗中來自健康志願者的數據將在2023年下半年公佈。

◦預計將在2024年上半年對大約一半的FORTITUDE試驗參與者進行初步評估的數據。

2023 年第一季度財務業績

現金、現金等價物和有價證券：截至2023年3月31日，現金、現金等價物和有價證券總額為5.863億美元，而截至2022年12月31日為6.107億美元。

•合作收入：包括可報銷費用在內的合作收入主要與Avidity與禮來公司的合作有關，2023年第一季度的總額為220萬美元，而2022年第一季度為180萬美元。

•研發（R&D）費用：研發費用包括與研發活動相關的外部和內部成本。2023年第一季度的這些支出為4780萬美元，而2022年第一季度的支出為2770萬美元。增長主要是由AOC 1001、AOC 1020和AOC 1044的進步以及與公司整體研究能力擴大相關的內部和外部成本推動的。

•一般和管理（G&A）費用：G&A費用主要包括與員工相關的費用、專業費用、保險費用以及專利申請和維護費。2023年第一季度的這些支出為1,210萬美元，而2022年第一季度的支出為860萬美元。增長的主要原因是支持公司擴大業務的人事成本和專業費用增加。

關於 Avidity

Avidity Bioscences, Inc. '的使命是通過提供一類新的 RNA 療法——抗體寡核苷酸偶聯物 (AOCs™) 來深刻改善人們的生活。Avidity的專有AoC旨在將單克隆抗體的特異性與寡核苷酸療法的精確度相結合，以靶向RNA療法以前無法治癒的疾病的根本原因。Avidity不斷髮展和擴大的產品線有三個項目正在臨牀開發中。AOC 1001 旨在治療 1 型肌強直性營養不良症 (DM1) 患者，目前正處於第 1/2 階段的開發階段，MARINA™ 和 MARINA-OLE™ 試驗正在進行中。AOC 1020 旨在治療面肩部肌肉萎縮症 (FSHD) 患者，目前正處於 FORTITUDE™ 試驗的第 1/2 期開發階段。AOC 1044 專為患有易跳過外顯子 44 的杜興氏肌營養不良症 (DMD) 突變患者而設計，目前正處於 EXPLORE44™ 試驗的第 1/2 階段開發階段。AOC 1044 是該公司正在為 DMD 開發的多個 AOC 中的第一個。隨着Avidity繼續推動RNA革命，Avidity還通過內部發現工作和關鍵合作伙伴關係，將AoC的覆蓋範圍擴大到肌肉組織以外。Avidity 總部位於加利福尼亞州聖地亞哥。有關我們的科學、管道和人員的更多信息，請訪問 www.aviditybiosciences.com 並在領英和推特上與我們互動。

前瞻性陳述

Avidity提醒讀者，本新聞稿中包含的關於非歷史事實的陳述是前瞻性陳述。這些陳述基於公司當前的信念和期望。此類前瞻性陳述包括但不限於以下方面的陳述：與Avidity解決部分臨牀僵局和確定AOC 1001前進方向的能力及其時機相關的預期；1/2期MARINA™ 試驗關鍵數據的描述和影響；AOC 1001 的安全性和耐受性以及益處/風險概況；來自MARINA-OLE™、EXPLORE44™ 和 FORA 數據的預期發佈時間 TITUDE™ 試驗；AOC 1001、AOC 1044 和 AOC 1020 臨牀項目的進展和時機其中；Avidity 的候選產品在治療罕見疾病方面的潛力；AOC 靶向肝臟以外的一系列不同細胞和組織以及治療骨骼肌、心臟的潛力

以及免疫疾病；與包括禮來公司和布裏斯托爾邁爾斯施貴寶在內的合作伙伴的合作計劃繼續推進；Avidity計劃擴大其AOC平臺並投資其管道項目；以及該公司目前的財務狀況足以為其開發計劃、管道和平臺投資以及2025年中期的運營提供資金。

不應將包含前瞻性陳述視為Avidity表示這些計劃中的任何一項都將實現。由於 Avidity 業務固有的風險和不確定性，實際結果可能與本新聞稿中提出的結果有所不同，包括但不限於：美國食品藥品管理局不得取消與 MARINA 研究相關的部分臨牀暫停，與相關嚴重不良事件根本原因相關的分析可能導致 MARINA 研究延遲或無法完成研究；繼續可用的與 AOC 1001 相關的其他參與者數據可能與產生的數據不一致截至本文件發佈之日，以及更多分析現有數據和分析新數據可能會得出與本文發佈之日得出的結論不同的結論；Avidity的候選產品出現意想不到的不良副作用或療效不足，這可能會延遲或限制其開發、監管批准和/或商業化，或者可能導致額外的臨牀擱置，可能無法及時解除、召回或產品責任索賠；Avidity的開發工作尚處於初期階段；Avidity的候選產品發現和開發基於候選產品的方法在其 AOC 平臺上尚未得到證實，該公司不知道自己是否能夠開發任何具有商業價值的產品；臨牀前研究或臨牀試驗的開始、註冊和完成可能會延遲；公司候選產品的臨牀前研究和臨牀試驗取得成功；Avidity在臨牀前和臨牀測試以及產品製造方面依賴第三方；Avidity可能無法實現其合作的預期收益；美國的監管發展和外國，包括接受IND和類似的外國監管文件以及未來臨牀試驗的擬議設計；Avidity可能比其目前的預期更快地耗盡其可用資本資源，也無法籌集額外的所需資金；以及Avidity於2023年2月28日向美國證券交易委員會（SEC）提交的截至2022年12月31日財年的10-K表年度報告以及隨後向美國證券交易委員會提交的文件中描述的其他風險。Avidity提醒讀者不要過分依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅代表截至本文發佈之日，公司沒有義務更新此類陳述以反映本文發佈之日之後發生的事件或出現的情況。本警示聲明完全限定了所有前瞻性陳述，該聲明是根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的。

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