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kitePharmainc會員US-GAAP：許可證會員2022-01-012022-03-310001001233SGMO: kitePharmainc會員SGMO：研究服務成員2023-01-012023-03-310001001233SGMO: kitePharmainc會員SGMO：研究服務成員2022-01-012022-03-310001001233SGMO: kitePharmainc會員2022-01-012022-03-310001001233SGMO：賽諾菲會員2014-01-012014-01-31sgmo: 程序0001001233SGMO：賽諾菲會員2014-01-012022-06-280001001233SGMO：賽諾菲會員2023-01-012023-03-31sgmo: 產品0001001233SGMO：賽諾菲會員SGMO：合作與許可協議成員2023-01-012023-03-310001001233SGMO：賽諾菲會員2022-09-062022-09-060001001233SGMO：賽諾菲會員SGMO：合作與許可協議成員2014-01-012022-06-280001001233SGMO：賽諾菲會員SGMO：里程碑三會員SGMO：合作與許可協議成員2022-06-280001001233SGMO：賽諾菲會員SGMO：合作與許可協議成員2022-12-310001001233SGMO：賽諾菲會員SGMO：合作與許可協議成員2023-03-310001001233US-GAAP：預付費用和其他流動資產成員2023-01-012023-03-310001001233SGMO：賽諾菲會員US-GAAP：許可證和服務會員2023-01-012023-03-310001001233SGMO：賽諾菲會員US-GAAP：許可證和服務會員2022-01-012022-03-310001001233SGMO：賽諾菲會員SGMO：研究服務成員2023-01-012023-03-310001001233SGMO：賽諾菲會員SGMO：研究服務成員2022-01-012022-03-310001001233SGMO：賽諾菲會員SGMO: 里程碑成就會員2023-01-012023-03-310001001233SGMO：賽諾菲會員SGMO: 里程碑成就會員2022-01-012022-03-310001001233SGMO：賽諾菲會員2022-01-012022-03-310001001233SGMO：輝瑞會員2017-05-012017-05-310001001233SGMO：輝瑞會員SGMO：sbfive two Five 和其他產品會員2017-05-012017-05-310001001233SGMO：輝瑞會員SGMO：特定臨牀開發知識產權和監管里程碑成員的成就SGMO：sbfive two Five 和其他產品會員2017-05-012017-05-310001001233SGMO：輝瑞會員SGMO：首位商業 Salemilestones 成員的成就SGMO：sbfive two Five 和其他產品會員2017-05-012017-05-310001001233SGMO：輝瑞會員SGMO：sbfive two Five 和其他產品會員2017-05-310001001233SGMO：輝瑞會員SGMO：其他產品會員2017-05-310001001233SGMO：輝瑞會員SRT: 最低成員US-GAAP：許可證和服務會員2017-05-310001001233SGMO：輝瑞會員SRT: 最大成員US-GAAP：許可證和服務會員2017-05-310001001233SGMO: 輝瑞 sb525 會員SGMO：sbfive two Five 和其他產品會員2017-05-012023-03-310001001233SGMO: 輝瑞 sb525 會員2017-05-012023-03-310001001233SGMO: 輝瑞 sb525 會員2023-01-012023-03-310001001233SGMO: 輝瑞 sb525 會員2022-01-012022-03-310001001233SGMO：輝瑞 c9orf72 會員2017-12-012017-12-310001001233SGMO：輝瑞 c9orf72 會員SGMO：特定臨牀前開發臨牀開發的成就和首位商業Salemilestones會員sgmo: cnineorfseventwomerSRT: 最大成員2017-12-012017-12-310001001233SGMO：商業里程碑成員的成就SGMO：輝瑞 c9orf72 會員sgmo: cnineorfseventwomerSRT: 最大成員2017-12-012017-12-310001001233SGMO：輝瑞會員SRT: 最低成員US-GAAP：許可證和服務會員2017-12-310001001233SGMO：輝瑞會員SRT: 最大成員US-GAAP：許可證和服務會員2017-12-310001001233SGMO：輝瑞 c9orf72 會員2017-12-012023-03-310001001233SGMO：輝瑞會員sgmo: cnineorfseventwomer2017-12-012017-12-310001001233SGMO：輝瑞 c9orf72 會員sgmo: cnineorfseventwomer2017-12-012017-12-310001001233SGMO：輝瑞會員sgmo: cnineorfseventwomer2020-09-012020-09-300001001233SGMO：輝瑞會員sgmo: cnineorfseventwomer2020-01-012020-12-310001001233SGMO：輝瑞 c9orf72 會員sgmo: cnineorfseventwomer2022-01-012022-03-310001001233SGMO：輝瑞 c9orf72 會員sgmo: cnineorfseventwomer2023-01-012023-03-31sgmo: asset_group0001001233US-GAAP：LeaseHoldiments 成員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：在建會員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：研發費用會員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：研發費用會員2022-01-012022-03-310001001233US-GAAP：一般和管理費用會員2023-01-012023-03-310001001233US-GAAP：一般和管理費用會員2022-01-012022-03-310001001233SGMO：JefferiesLLC 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目錄
美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
________________________________________________
表單 10-Q
________________________________________________
（Mark One）
☒根據1934年《證券交易法》第13或15 (d) 條提交的季度報告
在截至的季度期間 2023年3月31日
或者
☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在過渡期內             到             
委員會檔案編號 000-30171
________________________________________________
SANGAMO 治療公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
________________________________________________
特拉華68-0359556
（州或其他司法管轄區
公司或組織）		（美國國税局僱主
證件號）
  
7000 Marina Blvd。, 布里斯班, 加利福尼亞, 94005
（主要行政辦公室地址）（郵政編碼）
(510) 970-6000
（註冊人的電話號碼，包括區號）
________________________________________________________________________________________________
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易品種註冊的每個交易所的名稱
普通股，面值每股0.01美元SGMO納斯達克全球精選市場
用勾號指明註冊人 (1) 在過去 12 個月（或註冊人必須提交此類報告的較短期限）中是否已提交了 1934 年《證券交易法》第 13 或 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去 90 天內是否遵守了此類申報要求。是的☒ 不 ☐
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。是的☒ 不 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器
☒
加速過濾器
☐
非加速過濾器
☐
規模較小的申報公司
☐
新興成長型公司
☐
如果是新興成長型公司，請用複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第13（a）條規定的任何新的或修訂後的財務會計準則。☐
用勾號指明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第 12b-2 條）。是的 ☐ 不是 ☒
截至 2023 年 5 月 4 日， 171,825,530發行人的普通股已流通，面值每股0.01美元。


目錄
索引
SANGAMO 治療公司
第一部分財務信息
第 1 項。
財務報表
6
截至2023年3月31日和2022年12月31日的簡明合併資產負債表
6
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明合併運營報表
7
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月綜合收益（虧損）簡明合併報表
8
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的股東權益簡明合併報表
9
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月的簡明合併現金流量表
10
簡明合併財務報表附註
11
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
30
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
38
第 4 項。
控制和程序
38
第二部分。其他信息
第 1 項。
法律訴訟
40
第 1A 項.
風險因素
40
第 2 項。
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
45
第 3 項。
優先證券違約
45
第 4 項。
礦山安全披露
45
第 5 項。
其他信息
45
第 6 項。
展品
46
簽名
47
除非另有説明或上下文另有説明，否則本10-Q表季度報告或季度報告中提及的 “Sangamo”、“公司”、“我們” 和 “我們的” 是指Sangamo Therapeutics, Inc.及其子公司，包括Sangamo Therapeutics France S.A.S. 和Sangamo Therapeutics UK Ltd.
本季度報告中出現的任何第三方商品名稱、商標和服務標誌均為其各自持有者的財產。
2
目錄
關於前瞻性陳述的特別説明
本報告中包含的某些陳述是經修訂的1933年《證券法》第27A條、《證券法》和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》所指的 “前瞻性陳述”。這些陳述與我們的未來活動有關，包括我們的預期運營、研究、開發、製造和商業化活動、臨牀試驗、經營業績和財務狀況。這些前瞻性陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。前瞻性陳述可能包括但不限於有關以下內容的陳述：
•我們的戰略；
•候選產品的預期研究和開發以及由此獲得批准的任何產品的潛在商業化；
•我們以及我們的合作者或戰略合作伙伴的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、範圍、進展率、入組、劑量、預期結果和時間；
•我們的候選產品的治療和商業潛力，包括治療效果的持久性；
•我們在候選產品中使用的技術的治療和商業潛力，包括我們的基因療法和細胞治療技術、鋅指或採埃孚技術、技術平臺、鋅指核酸酶或 ZF 核酸酶，以及鋅指轉錄調節劑或 ZF-TR，包括鋅指抑制劑（ZF-R）和鋅指激活劑（ZF-A）；
•我們建立和維持合作和戰略夥伴關係並實現此類安排的預期收益的能力，包括我們為 BIVV003 計劃尋找潛在的新合作伙伴的能力；
•現有和新合作的預期收入及其時間；
•我們對宏觀經濟環境（包括 COVID-19 疫情的影響）對我們的業務和運營以及合作者的業務和運營（包括臨牀試驗和製造）的影響，以及我們管理此類影響能力的估計；
•我們的研發和其他費用；
•我們能夠從當前和潛在的新供應商和製造商或我們自己的內部製造設施獲得充足的候選產品的臨牀前和臨牀供應；
•Sangamo及其合作伙伴和戰略合作伙伴獲得和維持候選產品的監管批准的能力，以及與獲得監管部門批准相關的時間和成本；
•我們遵守監管要求、義務和限制的能力及其對我們業務和運營的影響；
•我們在不侵犯他人知識產權的情況下保護我們的知識產權和經營業務的能力，包括我們獲得和維護開發和商業化候選產品所需的技術權利的能力；
•競爭發展，包括競爭對手產品和候選產品對我們的競爭地位的影響以及我們應對此類競爭的能力；
•我們的戰略產品線優先級，包括推進臨牀前項目和相關重組的計劃，包括我們減少製造和同種異體研究足跡的計劃，以及與此類重組和未來任何成本削減措施相關的預期費用和成本節約；
•我們對現金資源和支出的充足性、資本需求和額外融資需求以及我們獲得額外融資的能力的估計；
•使人們對我們繼續作為持續經營企業的能力產生實質性懷疑的條件和事件；
•我們管理業務增長的能力；
•我們的預計運營和財務業績；
•我們的運營和法律風險；以及
•我們的計劃、目標、期望和意圖以及任何其他非歷史事實的陳述。
3
目錄
在某些情況下，您可以通過使用未來日期或通過以下術語來識別前瞻性陳述，例如：“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“尋求”、“應該”、“將” 以及旨在識別前瞻性陳述的類似表達方式。這些陳述反映了我們目前對未來事件的看法，基於假設，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。這些風險和不確定性包括但不限於：
•我們是一家處於臨牀階段的生物技術公司，沒有獲得批准的產品或產品收入。我們的成功在很大程度上取決於臨牀試驗結果證明我們的候選產品的安全性和有效性，令監管機構滿意。獲得積極的臨牀試驗結果和監管部門的批准是昂貴的、漫長的、具有挑戰性的和不可預測的，對於任何候選產品來説都可能永遠不會發生。
•研究和臨牀前研究的成功或早期臨牀試驗結果可能並不表示在以後的試驗中獲得的結果。同樣，來自臨牀試驗的初步、初始或中期數據可能與最終數據存在重大差異。
•我們的許多候選產品都基於採埃孚的新型技術，這些技術尚未產生任何經批准的商業上可行的治療產品。
•自成立以來，我們一直蒙受鉅額營業虧損，預計在可預見的將來會持續虧損。我們可能永遠無法盈利。
•我們將需要大量額外資金來執行我們的運營計劃並繼續作為持續經營企業運營。我們可能無法以優惠條件籌集額外資金（如果有的話），這將損害或阻礙我們開發候選技術和產品的能力，並可能延遲或終止我們的部分或全部計劃。未來股權證券的銷售和發行也可能導致我們的股東大幅稀釋。
•我們嚴重依賴與大型生物製藥公司的合作來創造收入，為我們的許多候選產品進行開發、獲得監管部門的批准和商業化。如果與我們的合作者發生衝突或合作因任何原因終止，我們的收入和產品開發工作將受到負面影響。
•生物技術和基因組醫學是競爭激烈的業務。我們的競爭對手可能會開發出比我們的候選技術和產品優於我們的候選技術和產品或更快的商業化速度的競爭對手技術和產品。
•製造基因組藥物複雜、昂貴、監管嚴格，風險高。我們目前嚴重依賴第三名‑派對製造商，自己製造產品的經驗有限。製造挑戰可能會導致意想不到的成本、供應中斷以及對我們的產品開發工作的損害和延遲。
•即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，我們批准的產品也可能無法獲得醫生和患者的市場認可，也無法獲得第三方付款人的足夠保險和報銷，也可能無法證明其商業可行性。
•我們可能無法在所有想要的司法管轄區為我們的技術和候選產品獲得、維護和執行必要和理想的知識產權保護，這可能會對我們的技術和產品開發工作的價值產生不利影響，並可能增加昂貴、漫長和分散注意力的訴訟的風險，從而產生不可預測的結果。
•第三方可能是競爭對手，也可能不是競爭對手，可能會聲稱我們侵犯、盜用或以其他未經授權的方式行使他們的專利或其他所有權。此類指控可能導致侵權行動、其他挪用行為或威脅採取此類行動，所有這些都可能增加代價高昂、漫長和分散注意力的訴訟的風險，並帶來不可預測的結果。
•我們的成功取決於招聘、整合和留住更多高素質的熟練員工，以及留住當前的關鍵高管和員工，鑑於對這些人的競爭非常激烈，這可能具有挑戰性。
•COVID-19 疫情可能會繼續對我們的業務和運營以及我們的合作者、製造商和其他商業夥伴的業務和運營產生不利影響。如果此類影響變得嚴重，我們的收入和產品開發工作可能會受到負面影響。
•我們普通股的市場價格已經並將繼續波動，您可能會損失對我們普通股的全部或部分投資。
•如果我們的無形資產或長期資產出現減值，我們已經記錄了鉅額費用，將來可能會被要求記錄這些費用。
4
目錄
•如果我們未能達到納斯達克股票市場有限責任公司的持續上市標準，我們的普通股可能會被退市。退市可能會對普通股的流動性產生不利影響，普通股的市場價格可能會下跌，我們獲得足夠額外資本為我們的運營提供資金並繼續經營的能力將受到嚴重損害。
•我們最近的重組可能無法帶來預期的節省或運營效率，可能導致總成本和支出超過預期，並可能擾亂我們的業務。
關於上述風險、不確定性和其他因素以及對我們業務至關重要的其他風險和不確定性的更多討論可在我們於2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告第一部分第1A項中的 “風險因素” 中找到，並補充了本10-Q表季度報告第二部分第1A項 “風險因素” 中描述的風險，我們鼓勵你參考該補充討論。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。此外，這些前瞻性陳述僅代表我們截至提交本文件之日的計劃、目標、估計、預期和意圖。您應完整閲讀本報告，並理解我們未來的實際業績和事件發生的時間可能與我們的預期存在重大差異，否則我們無法保證任何前瞻性陳述都能實現。我們特此通過這些警示性陳述對所有前瞻性陳述進行限定。
除非法律要求，否則即使將來有新的信息，我們也沒有義務公開更新或補充任何前瞻性陳述，也沒有義務更新或補充實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異的原因。但是，建議您查閲我們就相關主題所做的任何進一步披露。
本報告包括對與各種候選產品相關的某些臨牀研究和試驗的討論。這些研究通常是與此類候選產品相關的更大臨牀數據的一部分，本文的討論應在更大的數據背景下考慮。此外，臨牀數據有不同的解釋，即使我們認為數據足以支持候選產品的安全性和/或有效性，監管機構也可能不同意我們的觀點，可能需要更多數據或可能完全拒絕批准。
5
目錄
第一部分財務信息
第 1 項。財務報表
SANGAMO 治療公司
簡明的合併資產負債表
（未經審計；以千計）
3月31日
2023		十二月三十一日
2022
資產
流動資產：
現金和現金等價物$78,241 $100,444 
有價證券127,146 177,188 
應收利息1,023 794 
應收賬款7,026 3,678 
預付費用和其他流動資產13,651 18,223 
流動資產總額227,087 300,327 
有價證券，非流通35,610 29,845 
財產和設備，淨額59,877 63,531 
無形資產51,555 50,729 
善意— 37,552 
經營租賃使用權資產48,696 62,002 
其他非流動資產16,242 17,023 
限制性現金1,500 1,500 
總資產$440,567 $562,509 
負債和股東權益
流動負債：
應付賬款$19,920 $22,418 
應計薪酬和員工福利12,949 21,506 
其他應計負債15,395 16,007 
遞延收入9,575 51,780 
流動負債總額57,839 111,711 
遞延收入，非當期1,816 109,377 
租賃負債的長期部分37,701 38,986 
遞延所得税6,372 6,270 
其他非流動負債1,229 1,207 
負債總額104,957 267,551 
承付款和意外開支
股東權益：
優先股— — 
普通股1,718 1,668 
額外的實收資本1,467,062 1,450,239 
累計赤字(1,127,412)(1,148,545)
累計其他綜合虧損(5,758)(8,404)
股東權益總額335,610 294,958 
負債和股東權益總額$440,567 $562,509 
參見隨附的簡明合併財務報表附註。
6
目錄
SANGAMO 治療公司
簡明合併運營報表
（未經審計；以千計，每股金額除外）

三個月已結束
3月31日
20232022
收入$157,957 $28,231 
運營費用：
研究和開發63,216 58,584 
一般和行政18,136 14,908 
商譽減值38,138 — 
長期資產的減值20,433 — 
運營費用總額139,923 73,492 
運營收入（虧損）18,034 (45,261)
利息和其他收入，淨額3,293 1,342 
所得税前收入（虧損）21,327 (43,919)
所得税支出194 58 
淨收益（虧損）$21,133 $(43,977)
每股淨收益（虧損）
基本$0.13 $(0.30)
稀釋$0.12 $(0.30)
用於計算每股淨收益（虧損）的股票
基本168,533 146,218 
稀釋169,181 146,218 
    
參見隨附的簡明合併財務報表附註。
7
目錄
SANGAMO 治療公司
綜合收益（虧損）的簡明合併報表
（未經審計；以千計）

三個月已結束
3月31日
20232022
淨收益（虧損）$21,133 $(43,977)
外幣折算調整2,045 (1,904)
養老金（虧損）淨收益(3)19 
有價證券的未實現收益（虧損），扣除税款604 (1,083)
綜合收益（虧損）$23,779 $(46,945)
參見隨附的簡明合併財務報表附註。
8
目錄
SANGAMO 治療公司
簡明的股東權益合併報表
（未經審計；以千計，股票金額除外）

截至2023年3月31日的三個月
普通股額外
付費
資本		累積的
赤字		累積的
其他
全面
收入（虧損）
總計
股東
公平
股份金額
截至2022年12月31日的餘額166,793,320 $1,668 $1,450,239 $(1,148,545)$(8,404)$294,958 
發行與市場發行相關的普通股，扣除發行費用3,962,430 40 9,665 — — 9,705 
在行使股票期權時發行與限制性股票單位相關的普通股，扣除税款1,015,818 10 (1,119)— — (1,109)
基於股票的薪酬— — 8,277 — — 8,277 
外幣折算調整
— — — — 2,045 2,045 
養老金淨損失— — — — (3)(3)
扣除税款後的有價證券未實現淨收益— — — — 604 604 
淨收入— — — 21,133 — 21,133 
截至2023年3月31日的餘額171,771,568 $1,718 $1,467,062 $(1,127,412)$(5,758)$335,610 
截至2022年3月31日的三個月
普通股額外
付費
資本		累積的
赤字		累積的
其他
全面
（虧損）收入
總計
股東
公平
股份金額
截至2021年12月31日的餘額145,921,530 $1,459 $1,334,138 $(956,267)$(3,987)$375,343 
在行使股票期權時發行與限制性股票單位相關的普通股，扣除税款743,230 8 (1,575)— — (1,567)
基於股票的薪酬— — 7,691 — — 7,691 
外幣折算調整
— — — — (1,904)(1,904)
養老金淨收益19 19 
有價證券未實現的淨虧損，扣除税款— — — — (1,083)(1,083)
淨虧損— — — (43,977)— (43,977)
截至2022年3月31日的餘額146,664,760 $1,467 $1,340,254 $(1,000,244)$(6,955)$334,522 

參見隨附的簡明合併財務報表附註。
9
目錄
SANGAMO 治療公司
簡明的合併現金流量表
（未經審計；以千計）

三個月已結束
3月31日
20232022
經營活動：
淨收益（虧損）$21,133 $(43,977)
為將淨收益（虧損）與經營活動中使用的淨現金進行對賬而進行的調整：
商譽減值38,138 — 
長期資產的減值20,433 — 
折舊和攤銷3,489 2,832 
（折扣的增加）有價證券溢價的攤銷(1,048)164 
經營租賃使用權資產的攤銷和其他變化2,092 2,106 
基於股票的薪酬8,277 7,691 
經營資產和負債的淨變動：
應收利息(229)(7)
應收賬款(3,348)(925)
預付費用和其他資產6,223 (241)
應付賬款和其他應計負債(1,905)3,609 
應計薪酬和員工福利(8,599)(8,270)
遞延收入(149,766)(21,004)
租賃負債(1,212)(972)
其他非流動負債22 19 
用於經營活動的淨現金(66,300)(58,975)
投資活動：
購買有價證券(36,225)(65,756)
有價證券的到期日82,153 70,300 
購買財產和設備(10,200)(2,839)
投資活動提供的淨現金35,728 1,705 
融資活動：
市場發行的收益，扣除發行費用9,111 — 
與股權獎勵淨股結算相關的已繳税款(1,109)(1,641)
行使股票期權的收益— 74 
由（用於）融資活動提供的淨現金8,002 (1,567)
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響367 222 
現金、現金等價物和限制性現金的淨減少(22,203)(58,615)
現金、現金等價物和限制性現金，期初101,944 180,372 
期末現金、現金等價物和限制性現金$79,741 $121,757 
補充現金流披露：
未付負債中包含的財產和設備$5,184 $2,257 
租户改善補貼包含在合同租賃責任中$243 $— 
參見隨附的簡明合併財務報表附註。
10
目錄
SANGAMO 治療公司
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
註釋 1—重要會計政策的組織、列報依據和摘要
業務的組織和描述
Sangamo Therapeutics, Inc.（“Sangamo” 或 “公司”）於 1995 年 6 月在特拉華州註冊成立，並於 2017 年 1 月更名為 Sangamo Biosciences, Inc.Sangamo是一家臨牀階段的基因組醫學公司，致力於將開創性科學轉化為改變嚴重疾病患者生活的藥物。
演示基礎
隨附的未經審計的簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國公認的中期財務信息會計原則（“U.S. GAAP”）以及證券交易委員會（“SEC”）的規章制度編制的。因此，它們不包括美國公認會計原則要求的完整財務報表的所有信息和腳註。管理層認為，公允列報所列各期財務報表所必需的所有調整（僅包括正常的經常性調整）均已包括在內。截至2023年3月31日的三個月的經營業績不一定代表截至2023年12月31日的年度的預期業績。截至2022年12月31日的簡明合併資產負債表數據來自桑加莫於2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告（“2022年年度報告”）中包含的經審計的合併財務報表。
隨附的簡明合併財務報表包括公司及其子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在簡明合併財務報表中消除。
隨附的簡明合併財務報表和相關財務信息應與2022年年度報告中包含的截至2022年12月31日止年度的經審計的合併財務報表和腳註一起閲讀。
流動性、資本資源和管理層的計劃
Sangamo目前正在開展許多涉及實驗技術的長期開發項目。這些項目可能需要幾年時間和大量支出才能完成，最終可能會失敗。近年來，公司的運營資金主要來自合作和戰略夥伴關係、研究補助金以及股票證券的發行。截至2023年3月31日，該公司的資本資源為美元241.0百萬由現金、現金等價物和有價證券組成。管理層認為，自這些簡明合併財務報表發佈之日起，公司現有的現金、現金等價物和有價證券以及其他計劃中的成本削減舉措將足以為其至少未來12個月的運營提供資金。
在會計準則編纂 (“ASC”) 主題205-40下, 財務報表的列報——持續經營（“ASC Topic 205-40”），公司有責任評估情況和/或事件是否使人們對其履行未來財務義務的能力產生重大懷疑，因為這些義務將在簡明合併財務報表發佈之日後的一年內到期。根據ASC主題205-40的要求，管理層的評估最初不應考慮截至簡明合併財務報表發佈之日尚未全面實施的管理層計劃的潛在緩解影響。
提出了實質性疑問
在進行評估的第一步時，該公司得出結論，以下條件使人們對其繼續作為持續經營企業的能力產生了實質性懷疑：
•儘管該公司報告的淨收入為美元21.1在截至2023年3月31日的三個月中，主要由於合作協議的終止，公司有經常性淨虧損的歷史，包括美元192.3百萬和美元178.3截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度分別為百萬美元；以及
•該公司的累計赤字為美元1,127.4百萬和美元1,148.5截至2023年3月31日和2022年12月31日，分別為百萬人。
11
目錄
考慮管理層的計劃
在進行評估的第二步時，公司必須評估其計劃是否有可能在簡明合併財務報表發佈後的一年內得到有效實施，以及這些計劃是否有可能緩解人們對其繼續作為持續經營企業的能力的實質性懷疑。
公司已經確定了幾項行動，包括已經啟動或將及時啟動的成本削減措施，以滿足公司自簡明合併財務報表發佈之日起十二個月內的流動性需求，具體如下：
•推遲某些研發計劃並調整其優先次序，這將涉及減少項目和人員支出；
•削減兵力，旨在延長為業務提供資金所需的現金渠道；
•暫停任何新的招聘，減少差旅和招聘費用等輔助費用；以及
•減少非關鍵資本和運營支出，包括額外的設備、實驗室改進、效率項目和業務支持支出。
管理層對持續經營能力的評估
公司認為，如上所述，管理層的計劃將在簡明合併財務報表發佈之日起的十二個月內提供足夠的流動性以履行其財務義務並維持流動性水平。因此，管理層得出結論，這些計劃緩解了人們對公司自簡明合併財務報表發佈之日起至少十二個月內繼續經營企業的實質性懷疑。確定條件或事件在多大程度上使人們對公司繼續作為持續經營企業的能力產生重大懷疑，以及緩解計劃在多大程度上足以緩解任何此類實質性疑問，需要公司做出重大判斷和估計。公司假設管理層的計劃將得到有效實施，緩解實質性疑慮，並有能力繼續經營下去。該公司認為，其持續經營分析中使用的估計值是基於合理的假設。但是，這些假設本質上是不確定的，實際結果可能與這些估計存在重大差異。
隨附的簡明合併財務報表是在假設公司將繼續作為持續經營企業運營的情況下編制的，該報表考慮在正常業務過程中變現資產和清算負債。簡明合併財務報表不包括任何調整，以反映與公司繼續經營的能力相關的不確定性可能對資產的可收回性和分類或負債金額產生的影響。
未來的計劃和考慮
公司將被要求籌集大量額外資金，為其運營提供資金並支持其研發工作。在這方面，公司正在積極尋求大量額外資本，包括通過公共或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作。但是，根據可接受的條件或根本無法向公司提供額外資本。如果公司無法及時或根本無法獲得足夠的資金，則公司將被要求採取更多行動來滿足其流動性需求，包括採取額外的成本削減措施，例如進一步減少運營費用以及推遲、縮小範圍、停止或改變其研發活動，這可能會對公司的業務產生重大不利影響。如果公司通過公開或私募股權發行（包括根據公司與傑富瑞有限責任公司的市場發行計劃進行銷售）籌集額外資金，則其現有股東的所有權利益將被稀釋，這種攤薄幅度可能很大，任何新的股權證券的條款都可能優先於公司普通股，包括優先於公司普通股的權利。如果公司通過特許權使用費融資或其他合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集額外資金，則可能需要放棄對候選產品、技術、未來收入來源或研究計劃的某些寶貴權利，或者以可能不利的條款授予許可。如果公司通過債務融資籌集額外資金，則公司可能會受到特定的財務契約或契約的約束，限制或限制其採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或進行某些交易，其中任何一項都可能限制公司將其候選產品商業化或作為企業運營的能力。此外，管理層的成本削減計劃旨在減少公司的運營支出並優化其現金資源。根據這些成本削減計劃的時機，公司預計將從2023年第二季度開始實現其努力的好處；但是，無法保證公司會在預期的時間表內或根本無法保證成本削減計劃的好處。
12
目錄
重要會計政策摘要
估算值的使用
根據美國公認會計原則編制簡明合併財務報表要求管理層做出影響簡明合併財務報表和隨附附註中報告的金額的估計和假設。管理層持續評估其估算值，包括與收入確認、臨牀試驗應計額、所得税、包括收購在內的資產和負債的公允價值、使用壽命和長期資產減值以及股票薪酬相關的關鍵會計政策或估算。估算基於歷史經驗和其他各種特定市場假設和其他相關假設，公司認為這些假設在當時情況下是合理的，其結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，這些假設從其他來源不容易看出。實際結果可能與這些估計有所不同。
2023 年 3 月，公司對收入進行了調整，這與與 Kite Pharma, Inc. 的合作協議相關的估算值發生變化。該調整是由公司未來研發服務估計水平的下降以及由此產生的未來項目成本的降低所推動的。這導致此次合作的累積績效按比例增加，收入增加了 $8.9百萬，淨收入增加美元8.9百萬美元，公司的基本和攤薄後每股收益增加了美元0.06和 $0.05，分別在截至2023年3月31日的三個月中。
收入確認
公司根據會計準則編纂主題606的規定核算其收入， 與客户簽訂合同的收入（“ASC Topic 606”）。該公司的合同收入來自合作協議，包括許可安排和研究服務。研究和許可協議通常包括不可退還的預付簽名費或許可費、按協議費率支付的公司研究人員花費的費用、第三方費用報銷、額外的目標選擇費、次級許可費、與持續開發和產品商業化相關的里程碑付款，以及未來被許可方產品銷售的特許權使用費。從公司合作合作伙伴那裏收到的所有資金通常不予退還。不可退還的預付費用在合同開始時固定。所有其他費用代表合同中的可變對價。公司的一份合同還包含一項條款，規定公司向客户償還他們產生的某些費用，這些費用記作合同交易價格的降低，因為公司沒有收購任何不同的商品或服務來換取此類付款。遞延收入主要代表已收到但未賺取的不可退還的預付費用或里程碑付款的部分。
在確定公司履行協議義務時應確認的適當收入金額時，公司執行以下步驟：（i）確定合同中承諾的商品或服務；（ii）確定承諾的商品或服務是否為履約義務，包括它們在合同中是否不同；（iii）衡量交易價格，包括對可變對價的限制；（iv）將交易價格分配給績效義務基於估計的銷售價格；以及（v）當（或當）公司履行每項績效義務時，確認收入。
公司在合作協議中的大多數履約義務代表了不同的知識產權和研發服務許可證組合，這些組成部分各不相同。許可公司知識產權和/或收購研發服務的期權在授予客户實質性權利時也代表履約義務，例如，如果客户未根據現有合同購買公司的服務，則無法獲得折扣。
一攬子知識產權許可證和研究與開發服務產生的收入採用比例績效法隨着時間的推移予以確認。根據這種方法，收入是通過使用最能反映相關履約義務履行進展情況的衡量標準來衡量在履行相關履約義務方面取得的進展。對於公司的大多數協議，進展的衡量標準是基於所付努力水平的投入衡量標準，其中包括公司研究人員的實際時間價值加上第三方費用補償。
分配給包含實質性權利的期權的期權的對價將推遲到期權行使或到期為止。此類期權的行使被視為合同延續，目標選擇費和估計的可變對價包含在當時的交易價格中，並專門分配給相應目標公司的履約義務。
管理層需要做出重大判斷，才能確定安排下所需的工作量以及公司預計在多長時間內完成該安排下的績效義務。這些估算值的變化可能會對確認的收入產生重大影響。如果公司無法合理估計其績效義務何時完成或變得無關緊要，則收入確認將推遲到公司能夠合理做出此類估計之後。出於可變考慮，交易價格中包含的金額僅限於已確認的累積收入可能不會發生重大逆轉的金額。在每篇文章的末尾
13
目錄
隨後的報告期，公司將重新評估交易價格中包含的估計可變對價和任何相關限制，並在必要時調整其對總交易價格的估計。然後記錄本期內的累計追漲情況，以反映更新的交易價格和最新的進展衡量標準。每季度對預計的績效期和工作水平，包括公司研究人員的時間和第三方成本的價值進行審查，並根據需要進行調整，以反映公司當前的預期。
作為這些安排會計工作的一部分，公司必須制定需要判斷的假設，以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。公司使用關鍵假設來確定獨立銷售價格，其中可能包括預測的收入、開發時間表、折扣率和取得技術和監管成功的概率，以及研發服務的預期工作水平。
當安排的價格和/或範圍發生變化時，合同就會發生修改。如果修改包括增加新的不同商品或服務以換取反映這些商品和服務的獨立銷售價格的對價，則該修改將作為與客户簽訂的單獨合同進行核算。否則，如果剩餘的商品和服務與先前提供的商品和服務不同，則現有合同被視為終止，剩餘的對價將分配給剩餘的商品和服務，就好像這是一份新簽署的合同一樣。如果剩餘的商品和服務與先前提供的商品和服務沒有區別，則修改的影響以類似於估計進展衡量標準變化的影響來核算，修改時記錄的收入累計趕超。如果剩餘的某些商品和服務與先前提供的商品和服務有區別，而另一些則不是，則為了考慮修改的影響，公司將適用與修改會計目標一致的原則。
主要合作協議和研究活動補助金的收入佔總收入的百分比如下：
三個月已結束
3月31日
20232022
Biogen MA, Inc.84 %40 %
Kite Pharma, Inc8 %22 %
諾華生物醫學研究院有限公司6 %32 %
賽諾菲 S.A.— %5 %
商譽、無形資產和長期資產的減值
商譽是指轉移的對價超過企業合併中收購的資產和承擔的負債的公允價值。使用壽命不確定的無形資產與購買的在建研發（“IPR&D”）項目有關，並按截至收購之日各自的公允價值計量。使用壽命不確定的商譽和無形資產不予攤銷。在相關研發工作完成或放棄之前，與知識產權與開發項目相關的無形資產被視為無限期存續。如果開發完成（通常是在獲得監管部門批准銷售某一產品時發生的），則相關資產將被視為有限壽命，然後將根據其在當時的估計使用壽命進行攤銷。
商譽和無限期無形資產每年進行減值評估，只要事件和情況表明這些資產可能受到減值。每當事件或情況變化表明資產的賬面金額可能無法完全收回時，公司就會評估長期資產（包括不動產和設備、租賃改造和使用權資產）的公允價值的減值。
在測試商譽減值時，公司可以選擇首先進行定性評估，以確定申報單位的公允價值是否低於其賬面金額。如果公司選擇繞過定性評估，或者如果定性評估表明賬面價值很可能超過其公允價值，則公司將進行定量商譽減值測試，將其申報單位的公允價值與包括商譽在內的賬面價值進行比較。如果包括商譽在內的賬面價值超過申報單位的公允價值，則公司將確認賬面金額超過申報單位公允價值（但不超過商譽賬面價值）的減值損失。
在測試商譽減值之前，公司還測試了其他無限期和長期資產的減值。長期資產評估是在資產組層面進行的，即可識別的現金流在很大程度上獨立於其他資產和負債的現金流的最低水平。這些資產的可回收性由以下公式來衡量
14
目錄
將資產組的賬面金額與資產的使用和最終處置預計產生的未來未貼現現金流進行比較。如果此類審查表明該資產組的賬面金額無法收回，則減值損失應以資產組賬面金額超過其公允價值的金額來衡量。任何減值損失均使用這些資產的相對賬面金額按比例分配給集團的長期資產，但個別資產的賬面金額不得減少到其公允價值以下。
可能表明潛在減值並觸發減值測試的因素包括但不限於總體宏觀經濟狀況、行業和市場的特定條件、法律因素、商業環境或企業運營業績的不利變化，以及股價和市值相對於賬面淨值的持續下跌。
計算申報單位、資產組和個人資產的公允價值涉及重要的估計和假設。除其他外，這些估計和假設包括預測的未來現金流、經風險調整後的貼現率、未來的經濟和市場狀況以及適當的市場可比性的確定。所使用的這些因素和假設的變化可能會對資產被視為減值期間確認的減值損失金額產生重大影響。
現金、現金等價物和限制性現金
Sangamo認為，在收購之日原始到期日為三個月或更短的所有高流動性投資均為現金等價物。現金和現金等價物包括現金、活期貨幣市場賬户中的存款和美國政府贊助的實體債務證券。限制性現金包括$的信用證1.5百萬，相當於租賃位於加利福尼亞州布里斯班的公司總部的押金。
簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與隨附的簡明合併現金流量表中報告的金額的對賬情況如下（以千計）：
3月31日
2023		十二月三十一日
2022		3月31日
2022		十二月三十一日
2021
現金和現金等價物$78,241 $100,444 $120,257 $178,872 
非流動限制性現金1,500 1,500 1,500 1,500 
隨附的簡明合併現金流量表中報告的現金、現金等價物和限制性現金$79,741 $101,944 $121,757 $180,372 
租賃
公司通過評估某項安排是否包含已識別資產以及是否有權控制已識別資產，來確定該安排是否包含租賃。使用權資產代表公司在租賃期內使用標的資產的權利，租賃負債代表公司支付租賃產生的租賃款項的義務。租賃負債在租賃開始之日根據租賃期內未來租賃付款的現值予以確認。使用權資產以租賃負債的計量為基礎，還包括在租賃開始之前或租賃開始時支付的任何租賃付款，不包括租賃激勵措施和產生的初始直接成本（視情況而定）。
由於公司租賃中的隱性利率通常未知，因此公司根據租賃開始日期的可用信息使用其增量借款利率來確定剩餘租賃付款的現值。增量借款利率代表了在類似的經濟環境下，公司在租賃開始時在抵押基礎上借入等於租賃期限內的租賃付款所產生的利率的估計。在計算增量借款利率時，公司會考慮其信用風險、租賃期限和租賃付款總額，並在必要時根據抵押品的影響進行調整。租賃條款可能包括延長或終止租賃的選項，前提是可以合理確定公司將行使任何此類選擇權。公司經營租賃的租金支出在租賃期內按直線法確認。每當事件或情況變化表明使用權資產的賬面金額可能無法完全收回時，公司將評估租賃安排的減值。在確認使用權資產減值的情況下，公司將確認租賃減值，隨後從減值之日到使用權資產使用壽命結束或租賃期結束時以較早者為準（除非另一種系統基礎更能代表公司預計從資產中消耗未來經濟收益的模式）攤銷剩餘的租賃資產。
公司已選擇不將房地產和複印機租賃的租賃和非租賃部分分開，因此，將任何租賃和非租賃部分視為單一的租賃部分。公司還選擇不對任何期限為12個月或更短的租賃適用確認要求，也不包括購買公司合理確定會行使的標的資產的期權。
15
目錄
最近通過的會計公告
沒有。
注意事項 2—公允價值測量
公司定期按公允價值計量某些金融資產和負債，包括現金等價物和有價證券。公允價值是在公允價值衡量和披露的權威指導下根據三級層次結構確定的，該指導對用於衡量公允價值的投入進行了優先排序，如下所示：
第1級：相同的、不受限制的資產或負債在活躍市場上可獲得的未經調整的報價；
第二級：不活躍市場的報價或在資產或負債的整個期限內可以直接或間接觀察的投入；以及
第 3 級：價格或估值技術，需要既對公允價值計量有重要意義又不可觀察（即由很少或根本沒有市場活動支持）的輸入。
公司現金等價物和有價證券的公允價值衡量標準在公允價值層次結構中按以下級別確定（以千計）：
2023年3月31日
公允價值測量
總計第 1 級第 2 級第 3 級
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金$34,474 $34,474 $— $— 
總計34,474 34,474 — — 
有價證券：
美國政府贊助的實體債務證券33,720 — 33,720 — 
商業票據證券70,836 — 70,836 — 
公司債務證券8,311 — 8,311 — 
資產支持證券14,613 — 14,613 — 
美國國庫券5,596 — 5,596 — 
存款證29,680 — 29,680 — 
總計162,756 — 162,756 — 
現金等價物和有價證券總額$197,230 $34,474 $162,756 $— 
2022年12月31日
公允價值測量
總計第 1 級第 2 級第 3 級
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金$50,820 $50,820 $— $— 
總計50,820 50,820 — — 
有價證券：
美國政府贊助的實體債務證券18,417 — 18,417 — 
商業票據證券101,165 — 101,165 — 
公司債務證券11,670 — 11,670 — 
資產支持證券24,792 — 24,792 — 
美國國庫券7,938 — 7,938 — 
存款證37,461 — 37,461 — 
機構債券5,590 — 5,590 — 
總計207,033 — 207,033 — 
現金等價物和有價證券總額$257,853 $50,820 $207,033 $— 
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目錄
現金等價物和有價證券
公司通常將其有價證券歸類為二級。當使用在不太活躍的市場中交易的相同證券的可觀察市場價格時，工具被歸類為二級。當沒有相同證券的可觀察市場價格時，此類工具將使用基準曲線、同類證券的基準、行業分組、矩陣定價和估值模型進行定價。這些估值模型是定價提供商或經紀商專有的，包含許多輸入，包括按大致優先順序排列的內容：基準收益率、已報告的交易、經紀商/交易商報價、發行人利差、雙向市場、基準證券、出價、報價和參考數據，包括市場研究出版物。對於某些安全類型，可能會使用其他輸入，或者某些標準輸入可能不適用。評估人員可能會根據市場狀況在任何給定日期對任何證券的輸入進行不同的優先級，並且並非所有列出的輸入都可用於任何給定日期的每項安全評估的評估過程。
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目錄
注意事項 3—現金等價物和有價證券
下表彙總了公司的現金等價物和有價證券（以千計）：
攤銷
成本		格羅斯
未實現
收益		格羅斯
未實現
損失		估計的
公允價值
2023年3月31日
資產
現金等價物：
貨幣市場基金$34,474 $— $— $34,474 
總計34,474 — — 34,474 
有價證券：
美國政府贊助的實體債務證券33,753 94 (127)33,720 
商業票據證券70,906 9 (79)70,836 
公司債務證券8,335 — (24)8,311 
資產支持證券14,689 — (76)14,613 
美國國庫券5,598 — (2)5,596 
存款證29,761 2 (83)29,680 
總計163,042 105 (391)162,756 
現金等價物和有價證券總額$197,516 $105 $(391)$197,230 
2022年12月31日
資產
現金等價物：
貨幣市場基金$50,820 $— $— $50,820 
總計50,820 — — 50,820 
有價證券：
美國政府贊助的實體債務證券18,710 — (293)18,417 
商業票據證券101,336 22 (193)101,165 
公司債務證券11,760 — (90)11,670 
資產支持證券24,970 2 (180)24,792 
美國國庫券7,950 — (12)7,938 
存款證37,599 4 (142)37,461 
機構債券5,598 — (8)5,590 
總計207,923 28 (918)207,033 
現金等價物和有價證券總額$258,743 $28 $(918)$257,853 
按合同到期日分列的有價證券的公允價值如下（以千計）：
3月31日
2023		十二月三十一日
2022
在一年或更短的時間內到期$127,147 $177,188 
一年到五年後成熟35,609 29,845 
總計$162,756 $207,033 
有 不在截至2023年3月31日的三個月中，出售投資的已實現收益和虧損。出售投資的已實現收益和虧損為 不截至2022年3月31日的三個月內的材料。在截至2023年3月31日的三個月中，累計其他綜合收益淨收益的證券的未實現收益總額不大。
公司通過其投資政策管理與其投資組合相關的信用風險，該政策將購買限制在高質量的發行人身上，還限制了可以投資於單一發行人的投資組合金額。該公司
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目錄
做到了 不在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，記錄與其有價證券相關的信貸損失或其他減值費用備抵金。
在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，公司出現了與有價證券相關的未實現虧損。截至2023年3月31日和2022年12月31日，持續未實現虧損超過12個月的有價證券，公司沒有出現任何重大未實現虧損，無論是個人還是總體而言。根據其投資的預定到期日，公司確定其持有這些投資的時間很可能足以收回攤銷成本。這些未實現的損失不歸因於信用風險，而是與市場狀況的變化有關。公司定期審查其有價證券以尋找信貸損失的跡象。公司考慮了諸如期限、價值下跌的幅度和原因、潛在的復甦期、證券發行人的信譽及其出售意圖等因素。對於有價證券，它還考慮（i）公司是否更有可能被要求在收回攤銷成本基礎之前出售債務證券，以及（ii）由於信貸損失，攤銷成本基礎無法收回。沒有出現任何重要事實或情況表明本公司持有證券的發行人的信譽嚴重惡化。根據公司對這些證券的審查，包括對未實現虧損的持續時間和嚴重程度的評估以及公司持有投資直至到期的能力和意圖，公司確定 不在2023年3月31日或2022年12月31日，必須為與其有價證券相關的信貸損失準備金。
注意 4—每股基本和攤薄後的淨收益（虧損）
每股基本淨收益（虧損）的計算方法是將淨收益（虧損）除以該期間已發行普通股的加權平均數。攤薄後的每股淨收益（虧損）的計算方法是將淨收益（虧損）除以該期間已發行普通股加上潛在攤薄證券的加權平均數。
每股基本和攤薄後淨收益（虧損）的組成部分如下（以千計，每股金額除外）：
三個月已結束
3月31日
20232022
分子：
淨收益（虧損）$21,133 $(43,977)
分母：
基本：
已發行普通股的加權平均數量——基本168,533 146,218 
稀釋：
已發行普通股的加權平均數量——基本168,533 146,218 
限制性股票單位的攤薄效應300 — 
根據員工股票購買計劃，普通股的攤薄效應348 — 
已發行普通股的加權平均數——攤薄169,181 146,218 
每股淨收益（虧損）：
基本$0.13 $(0.30)
稀釋$0.12 $(0.30)
截至2023年3月31日的三個月攤薄後每股淨收益的計算結果不包括在內 14.7百萬股受股票期權約束，因為納入股票期權將對攤薄後的每股淨收益產生反攤薄影響。截至2022年3月31日的三個月攤薄後每股淨虧損的計算結果不包括在內 19.1百萬股受股票期權約束的股票、已發行的限制性股票單位和留待發行的員工股票購買計劃股票，因為這些股票的納入本來會對攤薄後的每股淨虧損產生反稀釋作用。
注意 5—主要客户、合作伙伴和戰略聯盟
諾華生物醫學研究院有限公司
2020年7月27日，公司與諾華生物醫學研究所（“諾華”）簽訂了合作和許可協議，以研究、開發和商業化治療三種神經發育障礙的基因調節療法。該協議自執行之日起生效，根據該協議，公司根據其相關專利和專有技術，授予諾華獨家的、有特許權使用費的全球許可，允許其開發、製造和
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目錄
將其針對與某些神經發育障礙（包括自閉症譜系障礙和智力障礙）相關的未公開基因的某些鋅指（“ZF”）轉錄調節劑（“zf-TR”）進行商業化。在合作期間，該公司正在為每個基因靶點開展早期研究活動，並製造此類研究所需的ZF-TR，費用由諾華出資。諾華負責其他研究活動、支持 IND 的研究、臨牀開發、監管部門批准、臨牀前、臨牀和已批准產品的製造以及全球商業化。除協議中規定的某些例外情況外，公司被禁止開發、製造或商業化任何針對合作對象的三個基因中的任何一個的治療產品。諾華還可以選擇許可公司的某些專有腺相關病毒（“AAV”），其唯一目的是開發、製造和商業化合作產生的許可產品。
2023 年 3 月，諾華通知公司，為方便起見，其終止合作協議將於 2023 年 6 月 11 日（“諾華終止日期”）生效。諾華已向公司表示，終止與最近的戰略審查有關。自諾華終止之日起，合作協議將全部終止，在諾華終止日期之後，公司將無權從諾華獲得任何進一步的里程碑付款或特許權使用費。自諾華終止之日起，雙方將沒有進一步的義務根據合作協議制定或資助任何合作研究計劃的開發。
簽訂協議後，諾華向公司支付了一美元75.0百萬預付許可費。諾華還有義務向公司支付其資源的使用費，並償還公司開展早期研究活動所產生的第三方費用。公司還有資格從諾華的開發和商業里程碑中獲得收益，並從合作產生的許可產品的潛在商業銷售中獲得特許權使用費，這些都沒有觸發或賺取。該協議將逐個產品和逐個國家繼續有效，直到適用的特許權使用費期限到期。
根據協議收到的所有款項均不可退款且不可入賬。$的交易價格95.1百萬包括前期許可費 $75.0百萬美元，研究費用為美元20.1百萬。在整個協議期限內，所有臨牀或監管里程碑金額都被視為受到完全限制。
公司根據ASC Topic 606評估了與諾華的協議，並得出結論，諾華是客户。公司已將該安排中的一項單一履約義務確定為技術和持續研究服務的許可。該公司得出結論，該許可不是分立的，因為除了根據協議提供的研究服務外，它對諾華沒有獨立價值。因此，公司根據在估計的研究期內正在進行的研究服務的業績比例，確認了預付款的收入。每季度對履行履約義務和項目成本的進展估算值進行審查，並根據需要進行調整，以反映公司目前對履約義務時機的假設。
終止通知被視為合同的修改，因為它既改變了公司剩餘服務的範圍，也改變了公司有權獲得的對價。修改的影響不大，因為該公司已接近完成分配的早期研究活動，因此其唯一的履約義務也已接近完成。
截至2023年3月31日和2022年12月31日，該公司的應收賬款為美元2.1百萬和美元2.2分別為百萬美元，遞延收入為美元1.9百萬和美元9.6分別有百萬與該協議有關。遞延收入預計將在截至2023年6月30日的季度內確認。
根據該協議確認的收入如下（以千計）：
三個月已結束
3月31日
20232022
與諾華協議相關的收入：
確認預付許可費$7,696 $7,018 
研究服務2,059 1,877 
總計$9,755 $8,895 
該公司支付了 $1.5在截至2020年12月31日的年度中，百萬美元的財務諮詢費，等於 2$ 的百分比75.0與諾華的合作和許可協議相關的預付許可費已獲得百萬美元。公司認可 $1.5百萬美元作為合同資產，因為這樣的金額代表了獲得協議的成本。根據ASC Topic 340向諾華轉移服務，這筆餘額有系統地計入一般和管理費用， 其他資產和遞延成本 （“ASC Topic 340”）。公司認列為費用 $0.2百萬和美元0.1在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，分別為百萬美元。
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目錄
Biogen MA, Inc.
2020年2月，公司與Biogen MA, Inc.（“BIMA”）和Biogen International GmbH（連同BIMA，“Biogen”）簽訂了合作和許可協議，用於神經系統疾病治療的基因調節療法的研究、開發和商業化。兩家公司計劃利用公司通過AAV提供的採埃孚專有技術來調節神經系統疾病所涉及的關鍵基因的表達。在執行合作協議的同時，公司與BIMA簽訂了股票購買協議，根據該協議，BIMA同意收購 24,420,157公司普通股（“Biogen股票”），每股價格為美元9.2137，總購買價格約為 $225.0百萬。該合作協議於 2020 年 4 月生效。
2023 年 3 月，Biogen 通知公司，為方便起見，其終止合作協議將於 2023 年 6 月 15 日（“Biogen 終止日期”）生效。Biogen已向公司表示，終止與最近的戰略審查有關。自Biogen終止之日起，合作協議將全部終止，在Biogen終止日期之後，公司將無權從Biogen獲得任何進一步的里程碑付款或特許權使用費。自Biogen終止之日起，雙方將沒有進一步的義務根據合作協議制定或資助任何合作研究計劃的開發。
根據合作協議，Biogen向公司支付了$的預付許可費125.02020 年 5 月為百萬。公司還有資格獲得目標選擇、研究、開發、監管和商業里程碑補助金，以及合作產生的許可產品的潛在淨商業銷售額的特許權使用費，這些費用均未觸發或獲得。
根據合作協議，公司根據其相關專利和專有技術，向Biogen授予了獨家、具有特許權使用費的全球許可，用於開發、製造和商業化針對Biogen選擇的某些神經系統疾病基因靶點的採埃孚和/或基於AAV的產品。Biogen 選擇了 四合作期間的目標，並擁有最多提名的專有權 七其他目標。這些權利將在Biogen終止日期到期。對於Biogen選擇的每個基因靶點，公司都進行了早期研究活動，費用由兩家公司分擔，旨在開發專有的中樞神經系統傳遞載體和針對治療相關基因的ZF-TR（或潛在的其他採埃孚產品）的組合。
公司根據ASC Topic 606評估了與Biogen的合作協議，並得出結論，Biogen是客户。交易價格包括$的預付許可費125.0百萬美元以及購買股票產生的多餘對價79.6百萬，代表美元之間的差額225.0收購Biogen股票和美元獲得了百萬美元145.4已發行股票的估計公允價值為百萬美元。向Biogen發行的股票是使用期權定價模型進行估值的，以反映某些持有期限制。所有臨牀或監管里程碑均未包含在交易價格中，因為在整個合作協議期限內，所有這些金額都受到完全限制。交易價格還包括Biogen為公司研究人員的工作支付的實際和估計費用分攤款以及對公司與第三方產生的費用的補償。因使用Biogen的資源及其費用而向Biogen支付和預計將要支付的款項是向客户支付的對價。由於公司沒有收購不同的商品或服務來換取這些付款，因此他們降低了交易價格並被記錄為收入減少。考慮到限制的影響，公司使用預期價值法估算了費用分攤付款。只有在確認的累積收入可能不會發生重大逆轉的情況下，才將可變對價包含在交易價格中。隨着不確定事件得到解決或情況發生其他變化，公司重新評估了交易價格。
該公司得出結論，每個目標的知識產權許可與相關的研發活動沒有區別，因為如果沒有公司根據協議提供的研究服務，Biogen不會與Biogen共享許可技術，也無法使用該技術。另一方面，適用於特定目標的公司知識產權許可和相關研發活動的每種組合都是一個獨立的研究項目，與其他目標的項目不同。Biogen可以選擇的目標是向Biogen提供物質權利的期權，因為行使期權不需要支付與增量許可權的價值相稱的費用。因此，此類備選方案也代表了履約義務。
在合同開始時，公司分配了固定對價 $204.6根據現有目標的相對獨立銷售價格，在初始交易價格中包含百萬美元，其中包括現有目標的許可和研究服務績效義務以及包含實質性權利的期權的履約義務。直到 2023 年 3 月 31 日， 一物質權利已過期，並且 七物質權利仍未到期，預計將在截至2023年6月30日的季度內到期。
終止通知被視為合同的修改，因為它既改變了公司剩餘服務的範圍，也改變了公司有權獲得的對價。公司在終止通知後將開展的其餘研發活動與相關活動沒有區別
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目錄
修改之前在相同目標上執行的活動與其他目標上的活動不同。其餘物質權利也不同於先前的研究和開發活動。為了考慮修改的影響，公司更新了對交易價格的估計，並根據剩餘不同商品和服務的相對獨立銷售價格分配了剩餘的交易對價。然後，使用每項履約義務所需工作量的最新估計值，重新衡量每項持續履約義務的進展情況，並記錄經修訂的交易總價和收入的累積追趕情況。修改使收入增加了 $127.1百萬。
截至2023年3月31日和2022年12月31日，該公司的應收賬款為美元0.7百萬和美元0.5分別為百萬美元，遞延收入為美元1.5百萬和美元132.2分別有百萬與該協議有關。在截至2023年3月31日的三個月中，遞延收入餘額的變化主要與合同修改的影響有關。尚待確認的交易價格金額為 $1.7百萬和美元151.3截至2023年3月31日和2022年12月31日，分別為百萬人。截至2023年3月31日的剩餘金額預計將在截至2023年6月30日的季度內確認。
根據該協議確認的收入如下（以千計）：
三個月已結束
3月31日
20232022
與Biogen協議相關的收入：
對許可證和其他固定對價的認可$130,630 $7,306 
研究服務的費用分攤付款，可變對價淨額1,672 3,887 
總計$132,302 $11,193 
該公司支付了 $7.0在截至2020年12月31日的年度中，百萬美元的財務諮詢費，等於 2$ 的百分比225.0出售股票所得的百萬美元和 2$ 的百分比125.0收到的預付費用為百萬美元。產生的費用與與Biogen的合作協議和出售股票的股票購買協議有關。公司認為，兩份協議之間在相對公允價值的基礎上分配費用是合理的。公司認可 $4.1百萬，這代表 2美元初始交易價格的百分比204.6百萬，作為合同成本資產。根據ASC Topic 340向Biogen轉移服務，這筆餘額有系統地計入一般和管理費用。公司認列為費用 $2.6百萬和美元0.1在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，分別為百萬美元。公司認可 $2.9百萬，這代表着 2$的百分比145.4已發行股票的估計公允價值為百萬美元，計為股票發行成本，並在截至2020年12月31日的年度中將該金額計為淨收益的減少。
Kite Pharma, Inc
2018年2月，公司與吉利德科學公司的子公司Kite Pharma, Inc.（“Kite”）簽訂了全球合作和許可協議，該協議於2018年4月5日生效（“生效日期”），並於2019年9月進行了修訂和重申，涉及癌症潛在的工程細胞療法的研究、開發和商業化。在這次合作中，Sangamo正在與Kite合作開展一項研究計劃，根據該計劃，兩家公司正在設計鋅指核酸酶（“zFN”）和病毒載體，以破壞和插入T細胞和自然殺傷細胞（“nk細胞”）中的某些基因，包括插入編碼嵌合抗原受體（“cAR”）、T 細胞受體（“tcR”）和 NK 細胞受體（“nk-cell”）的基因（“” nkR”）指向雙方商定的目標。Kite 負責任何由此產生的產品的所有臨牀開發、製造和商業化。
根據本協議的條款，公司根據公司的相關專利和專有技術，向Kite授予了獨家、有特許權使用費的全球可再許可許可，用於開發、製造和商業化特定的細胞療法產品，這些產品可能源於研究計劃，使用在研究計劃下開發的用於表達針對候選靶標的cAR、tcR或nkR進行體外工程設計。
在研究計劃期內，除某些例外情況外，禁止公司為治療癌症而研究、開發、製造和商業化任何通過體外基因組編輯表達針對人類癌細胞上或人體內表達的靶向的CAR、TCR或NKR的細胞療法產品。研究項目期限結束後，除某些例外情況外，公司將被禁止為治療癌症而開發、製造和商業化任何通過體外基因組編輯表達針對候選靶標的CAR、TCR或NKR的細胞療法產品。
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目錄
生效日期之後，公司收到了 $150.0來自Kite的百萬美元預付款。此外，Kite還報銷公司開展聯合研究計劃的直接費用。Sangamo還有資格獲得基於開發和銷售的應急里程碑補助金，總額可能高達美元3.0如果本協議中規定的所有特定里程碑都得到實現，則為十億美元。在這筆金額中，大約 $1.3十億美元與特定研究、臨牀開發、監管和首次商業銷售里程碑的實現有關，約為美元1.8如果許可產品的全球年度淨銷售額達到指定水平，則十億與實現基於銷售的特定里程碑有關。每筆基於開發和銷售的里程碑付款只需支付一次，無論此類許可產品實現相關的里程碑事件的次數是多少，而且（ii）僅針對第一筆許可產品支付一次 10無論可能實現該里程碑事件的許可產品數量有多少，相關里程碑事件實現的次數。此外，根據許可產品的未來全球年度淨銷售額，公司有權獲得不斷增加的分級特許權使用費，百分比為個位數。由於專利到期、生物仿製藥產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可支付的款項，這些特許權使用費可能會減少。
協議中的初始研究期限是 六年自生效之日起。Kite 可以選擇將研究期限延長至 二額外 一年單獨預付費的期限為 $10.0每年一百萬。協議下的所有或有款項一旦獲得，將不可退款且不可入賬。通過2019年9月的協議修正和重申，公司和Kite同意擴大合作計劃的範圍，將Kite提供的慢病毒或逆轉錄病毒載體的使用納入其中。在規定的通知期限之後，Kite 有權以任何理由全部終止本協議，也可以根據每個許可產品或每個候選目標終止本協議。任何一方都有權因另一方的破產或未得到糾正的重大違約行為而終止本協議。
公司根據ASC Topic 606評估了與Kite的協議，得出的結論是Kite是客户。交易價格包括$的預付許可費150.0百萬美元以及預計執行期內研究項目的估計可償還服務費用.所有臨牀或監管里程碑均未包含在交易價格中，因為尚未實現任何里程碑，而且所有金額都受到完全限制。作為對限制因素評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現尚不確定，取決於與可變對價相關的不確定性得到解決的未來時期。
交易價格還包括Kite為公司研究人員的工作支付的實際和估計款項，以及對公司與第三方產生的費用的補償。考慮到限制的影響，公司使用預期價值法估算與公司研究人員工作相關的付款。只有在確認的累積收入可能不會發生重大逆轉的情況下，才將可變對價包含在交易價格中。公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價以及每個報告期內的所有限制金額，以及不確定事件得到解決或情況發生其他變化時。
該公司已確定 四Kite協議中的履約義務如下：（1）技術許可證與提供研發服務以將公司技術應用於風箏選定目標的義務相結合；（2）製作研究材料；以及（3-4） 二物質權利，每項都將研究期再延長一次 一年術語。此類延期包含實質性權利，因為其行使不需要支付與遞增研究期價值相稱的費用。公司知識產權的許可與相關的研發活動沒有區別，因為如果沒有公司提供的研究服務，許可技術不會與Kite共享，也不能由Kite使用。
公司為與之相關的具體績效義務分配了可變對價（Kite為公司研究人員所做工作支付的款項和第三方成本，以及未來的任何里程碑和特許權使用費），因為此類分配將符合ASC Topic 606中的分配目標。公司分配了$的固定對價150.0根據其相對獨立銷售價格計算的履約義務的百萬美元。可選研究年度的獨立銷售價格與最初一年的獨立銷售價格相似，但還考慮了行使時折扣的內在價值和行使的可能性。
分配給具有實質性權利的期權的期權的費用將推遲到期權行使或到期為止。期權的行使被視為合同延續，目標選擇費和估計的可變對價包含在當時的交易價格中，並專門分配給相應目標的績效義務。
合併許可和研究服務績效義務的收入將隨着時間的推移予以確認，因為Kite會消耗公司提供的此類服務的好處。對於將許可證與研發服務績效義務相結合，公司根據在公司提供服務期間正在進行的研究服務的比例績效來確認收入。每季度對履行該績效義務和項目成本的進展估算值進行審查，並根據需要進行調整，以反映公司對所需活動估計量的假設。研究材料的生產性能
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目錄
債務歸入實際權宜之計，因為公司有權就這些服務向Kite開具與服務價值直接相對應的金額的發票。
截至2023年3月31日和2022年12月31日，該公司的應收賬款為美元1.0百萬和美元0.7分別為百萬美元，遞延收入為美元8.0百萬和美元19.4分別有百萬與該協議有關。在截至2023年3月31日的三個月中，遞延收入餘額的變化與公司未來研發服務預計水平的下降以及履行績效義務方面的持續正常進展有關。尚待確認的交易價格金額（不包括確認為生產研究材料履約義務開具發票的金額）為美元8.6百萬和美元21.2百萬，其中 $1.5百萬美元分別涉及截至2023年3月31日和2022年12月31日分配給具有實質性權利的期權的期權的費用。這些金額預計將在2024年之前得到確認。認可的時間將受到協議規定的年度活動量以及Kite是否和何時行使延長服務年限的選擇權的影響，並且可能會發生重大變化。
根據該協議確認的收入如下（以千計）：
三個月已結束
3月31日
20232022
與風箏協議相關的收入：
確認許可費固定對價$11,440 $6,159 
研究服務變量考慮因素868 149 
總計$12,308 $6,308 
2023 年 3 月，公司記錄了與與 Kite 合作協議相關的估計變更相關的收入調整。此次調整是由公司未來研發服務估計水平的降低以及由此產生的未來項目成本的降低所推動的。這導致此次合作的累積績效按比例增加，收入增加了 $8.9百萬，淨收入增加美元8.9百萬美元，公司的基本和攤薄後每股收益增加了美元0.06和 $0.05，分別在截至2023年3月31日的三個月中。
賽諾菲 S.A.
2014 年 1 月，公司簽訂了一項全球獨家合作和許可協議（“2014 年合作協議”），以開發血紅蛋白病療法，重點關注 β 地中海貧血和鐮狀細胞病（“SCD”）。2014年的合作協議最初是與Bima簽署的，後者隨後將其轉讓給了Bioverativ Inc.，該公司後來被賽諾菲股份公司（“賽諾菲”）收購。根據2014年的合作協議，公司最初是共同進行的 二研究項目：一項於 2021 年第三季度停止的 beta 地中海貧血項目，以及 SCD 計劃，該計劃促成了 SAR445136（現稱為 BIVV003）的開發，這是一款用於治療 SCD 的基因編輯細胞療法候選產品。2021 年 12 月，賽諾菲通知公司，為方便起見，終止了 2014 年合作協議，自 2022 年 6 月 28 日（“終止日期”）起生效。雙方於 2022 年 9 月 6 日簽署了終止和過渡協議（“終止和過渡協議”）。
在SCD計劃中，在提交IND之前，公司和賽諾菲共同負責研發活動，但賽諾菲負責根據該協議開發的許可產品的後續全球臨牀開發、製造和商業化。在遵守協議條款的前提下，公司已向賽諾菲授予了專有的、有特許權使用費的許可，有權授予分許可，允許其使用某些採埃孚和公司控制的其他技術，用於研究、開發、製造和商業化根據協議開發的許可產品。公司還向賽諾菲授予了非排他性、免版税的全額付費許可，並根據公司對根據協議開發的某些其他知識產權的權益，授予了再許可權。在協議期限內，除協議外，公司不得研究、開發、製造或商業化某些靶向與許可產品相關的基因療法產品。
根據2014年的合作協議，公司獲得的預付許可費為美元20.0百萬美元，有資格在實現特定的臨牀開發、監管里程碑和銷售里程碑後獲得額外付款，並根據該產品的淨銷售額獲得每種許可產品的特許權使用費。賽諾菲還將向桑加莫償還與桑加莫開展的研發活動有關的商定費用。截至終止日期，共計 $13.5根據臨牀開發里程碑的實現情況，收到了百萬美元。 沒有產品已獲得批准，因此 不根據2014年的合作協議，已經或將要獲得特許權使用費。
賽諾菲在給公司的終止通知中表示，其終止與賽諾菲改變戰略方向有關，將重點放在同種異體通用基因組醫學方法上，而不是自體個性化細胞療法上。截至
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終止日期，即2014年合作協議已完全終止，在終止日期之後，公司將無權從賽諾菲獲得任何進一步的里程碑付款或特許權使用費。截至終止日期，根據2014年合作協議，賽諾菲沒有進一步的義務根據2014年合作協議制定或資助任何合作研究計劃的開發。根據2014年合作協議授予賽諾菲的許可已終止，許可權已歸還給公司。
作為終止和過渡協議的一部分，賽諾菲向公司授予全球獨家、全額付費、免版税、永久、不可撤銷的許可，並有權對其某些知識產權授予多層次許可，用於開發、製造、製造、使用、銷售、提議出售、進口和以其他方式商業化 SCD 計劃下正在開發的候選產品 BIVV003。公司同意承擔與 BIVV003 相關的所有臨牀試驗的責任，包括完成正在進行的臨牀試驗和相關的長期隨訪研究。公司還承擔了與 BIVV003 相關的所有監管責任。賽諾菲向公司轉讓並轉讓了與 BIVV003 有關的所有文件、材料和合同，以及使用賽諾菲自有或租賃的與 BIVV003 相關的某些設備的權利。
賽諾菲還同意向公司償還正在進行的 BIVV003 臨牀試驗的費用以及截至2023年12月31日的長期隨訪研究的費用，最高為美元7.0百萬。此外，如果公司選擇在2023年12月31日之後不繼續開發 BIVV003，賽諾菲將有義務向公司償還2023年之後產生的長期後續研究費用，最高為美元5.3百萬。賽諾菲的報銷義務將在某些觸發事件後終止，包括公司與第三方簽訂合作、合作、出售、許可或剝離 BIVV003 的合同，或者如果美國食品藥品管理局允許提前結束臨牀試驗和/或長期後續研究。
公司根據ASC Topic 606評估了2014年的合作協議，並得出結論，賽諾菲是該安排下的客户。公司將該安排中的履約義務確定為與正在進行的研究服務活動相結合的技術許可。該公司得出結論，該許可證沒有區別，因為如果沒有研究服務，它對賽諾菲來説就沒有獨立價值。因此，公司根據正在進行的研究服務的績效進展確認了來自預付款和里程碑的收入。每季度對在履行履約義務和項目成本方面取得的進展的估算值進行審查，並根據需要進行調整，以反映公司當時對交付成果時機的假設。這些安排下的相關成本和支出歷來接近確認的收入。賽諾菲於2021年12月發出的終止2014年合作協議的通知是一項修改，縮小了公司的預期服務範圍和預計交易價格，並縮短了剩餘的績效時間表。與這一變化一致，公司根據2014年合作協議提供的所有服務均在2022年6月28日之前完成，最終包含在交易價格中的所有金額均在該日期之前得到確認。美元的最終交易價格96.3百萬包括前期許可費 $20.0百萬，兩筆里程碑式付款，總金額為美元13.5百萬美元和研究費用報銷62.8百萬。截至2023年3月31日和2022年12月31日，公司有 不與 2014 年合作協議相關的應收或遞延收入。
公司得出結論，賽諾菲不是《終止和過渡協議》的客户，因為賽諾菲無權獲得也不能使用正在進行的臨牀試驗或長期後續研究的結果。這種關係也不是 ASC Topic 808 範圍內的合作， 合作安排。該公司得出結論，從賽諾菲收購的資產並不代表業務，因為其價值幾乎全部集中在收購或重新獲得的知識產權許可上。公司沒有義務向賽諾菲償還其持續的臨牀試驗資金或長期後續研究費用。因此，公司將把賽諾菲的報銷視為其研發費用的減少。在截至2023年3月31日的三個月中，公司將其研發費用減少了美元0.5百萬美元用於這些報銷，該費用包含在截至2023年3月31日公司簡明合併資產負債表上的預付費用和其他流動資產中。
根據2014年合作協議確認的收入如下（以千計）：
三個月已結束
3月31日
20232022
與賽諾菲協議相關的收入：
預付費用的確認$— $311 
研究服務— 978 
里程碑成就— 210 
總計$— $1,499 
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輝瑞公司
Giroctocogene Fitelparvovec 全球合作和許可協議
2017年5月，公司與輝瑞公司（“輝瑞”）簽訂了獨家全球合作和許可協議，根據該協議，該公司就其甲型血友病候選基因療法產品giroctocogene fitelparvovec和密切相關產品的研究、開發和商業化建立了合作關係。
根據該協議，公司負責開展girotocogene fitelparvovec的1/2期臨牀試驗和某些生產活動，而輝瑞則負責giroctocogene fitelparvovec的後續全球開發、製造、營銷和商業化。Sangamo 還可能合作研究和開發其他基於 AAV 的基因療法產品。
根據協議條款，公司授予輝瑞全球獨家特許權使用費，並有權授予分許可，允許其使用公司控制的某些技術用於開發、製造和商業化giroctocogene fitelparvovec及相關產品。輝瑞向公司授予了非排他性、全球性、免版税、全額付費的許可，並有權授予分許可，允許其使用根據協議開發並由輝瑞控制的某些製造技術來製造公司使用 AAV 交付系統的產品。在規定的期限內，除合作外，公司和輝瑞均不得臨牀開發或商業化某些基於AAV的甲型血友病基因療法產品。
除非提前終止，否則該協議的期限將以每種產品和每個國家為基礎持續到以下兩者中較晚者：（i）涵蓋該產品的專利索賠在某個國家/地區到期，（ii）某一國家的產品監管專屬權到期，以及（iii） 十五年在一個國家首次商業銷售產品之後。輝瑞有權無故終止協議全部或以每種產品或每個國家為基礎終止協議。任何一方也可以基於另一方未得到糾正的重大違約行為或另一方破產而終止協議。因任何原因終止後，公司向輝瑞授予的開發、製造和商業化giroctocogene fitelparvovec及相關產品的許可將自動終止。在公司因故終止或輝瑞在任何一個或多個國家終止協議後，輝瑞將自動授予公司使用輝瑞控制的某些技術的專有特許權使用費許可證，用於在終止的一個或多個國家開發、製造和商業化giroctocogene fitelparvovec。
協議執行後，公司收到了$的預付費用70.0百萬，有資格獲得高達 $208.5在完成特定的臨牀開發、知識產權和監管里程碑後支付百萬美元，最高為美元266.5giroctocogene fitelparvovec以及可能的其他產品的首次商業銷售里程碑後，將獲得數百萬美元的付款。假設協議中所有規定的里程碑都已實現，則潛在的臨牀開發、知識產權、監管和首次商業銷售里程碑付款總額不超過美元475.0百萬，包括最多 $300.0girotocogene fitelparvovec 可獲得百萬美元，最高可達 $175.0百萬美元用於根據協議可能開發的其他產品，但由於根據某些第三方知識產權許可證支付的款項，將減少。此外，輝瑞同意為根據協議開發的每種潛在許可產品向公司支付特許權使用費 14% - 20佔此類產品全球年淨銷售額的百分比，由於專利到期、生物仿製藥產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可支付的款項，可能會減少。迄今為止， 二$ 的里程碑55.0但是，總共已實現並支付了數百萬美元 不產品已獲得批准，因此 不根據該協議，已賺取特許權使用費。
公司根據ASC Topic 606評估了與輝瑞的協議，並得出結論，輝瑞是客户。該協議下的總交易價格為 $134.0百萬，相當於前期費用和研究服務費 $79.0百萬以及與之相關的費用 二實現了里程碑，總金額為 $55.0百萬。作為前期費用的一部分，桑加莫負責內部和外部研究費用，如果滿足某些條件，可以要求輝瑞提供額外補償。交易價格中沒有包含任何受限制的臨牀或監管里程碑。作為限制因素評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括當時里程碑的實現尚不確定，取決於與可變對價相關的不確定性得到解決的未來時期。
公司已將協議中的履約義務確定為對技術和持續研究服務的許可。該公司得出結論，該許可不是分立的，因為除了公司根據協議提供的研究服務外，它對輝瑞沒有獨立的價值。因此，公司根據截至2020年（公司提供研究服務期間）正在進行的研究服務的比例績效確認了預付款的收入。每季度對在履行其履約義務和項目成本方面取得的進展的估算值進行審查，並根據需要進行調整，以反映公司對交付成果時機的假設。
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2020年12月，公司履行了安排中的交付成果和研究服務職責。因此，公司在2020年12月確認了預付款的剩餘遞延收入， 不在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，收入已得到確認。
C9ORF72 研究合作和許可協議
2017年12月，該公司與輝瑞簽訂了單獨的獨家全球合作和許可協議，用於開發和商業化潛在的基因療法產品，這些產品使用zf-TRS治療與肌萎縮性側索硬化症和額顳葉變性相關的肌萎縮性側索硬化症和額顳葉變性 C9ORF72基因。根據該協議，公司同意與輝瑞合作開展一項研究計劃，以鑑定、表徵和臨牀前開發與突變形式結合並特異性減少突變體表達的zf-TR C9ORF72基因。
根據本協議的條款，公司根據公司的相關專利和專有技術，授予輝瑞獨家、收取特許權使用費的全球許可，允許其開發、製造和商業化使用由此產生的符合預先商定標準的採埃孚-TR的基因療法產品。在指定期限內，公司和輝瑞均不得在合作之外研究、開發、製造或商業化任何專門與 C9ORF72基因。
除非提前終止，否則該協議的期限將以每種許可產品和每個國家/地區為基礎持續到以下兩者中較晚者：（i）涵蓋某個國家/地區的許可產品的專利索賠到期，（ii）某個國家/地區許可產品的監管排他性到期，以及（iii） 15在主要市場國家首次商業銷售許可產品多年後。輝瑞還有權無故終止協議全部或以每種產品或每個國家為基礎終止協議。任何一方也可以基於另一方未得到糾正的重大違約行為或另一方破產而終止協議。如果公司無法在規定的時間內確定任何主要候選開發對象，或者輝瑞選擇在規定的時間內不將主要候選人提升到某個開發里程碑以上，則協議也將終止。因任何原因終止後，公司授予輝瑞根據協議開發、製造和商業化許可產品的許可將自動終止。在公司因故終止或輝瑞無故終止任何國家/地區的任何許可產品或許可產品後，公司將有權與輝瑞進行談判，根據輝瑞控制的某些技術獲得非排他性、特許權使用費的許可，以便在已終止的一個或多個國家開發、製造和商業化許可產品或許可產品。
在公司因輝瑞的重大違規行為而被公司解僱後，輝瑞將無權研究、開發、製造或商業化專門與輝瑞相關的ZFP C9ORF72一段時間的基因。輝瑞因公司的重大違規行為被終止後，將不允許公司研究、開發、製造或商業化專門與之相關的ZFP C9ORF72一段時間的基因。
公司收到了 $12.0來自輝瑞的百萬美元預付款，有資格獲得高達 $60.0輝瑞支付的百萬美元開發里程碑款項，具體取決於指定的臨牀前開發、臨牀開發和首次商業銷售里程碑的實現情況，最高可達美元90.0如果許可產品的全球年度淨銷售額達到指定水平，則將獲得百萬美元的商業里程碑付款。此外，輝瑞將向公司支付特許權使用費 14% - 20佔許可產品全球年度淨銷售額的百分比。由於專利到期、生物仿製藥產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可支付的款項，這些特許權使用費可能會減少。各方將對其執行研究計劃的成本負責。輝瑞將在運營和財務上負責許可產品的後續開發、製造和商業化。迄今為止，里程碑為 $5.0但是，已經實現並支付了數百萬美元 不產品已獲得批准，因此 不特許權使用費是根據以下規定賺取的 C9ORF72輝瑞協議。
公司根據ASC Topic 606評估了與輝瑞的協議，並得出結論，輝瑞是客户。公司得出結論，該協議下的總交易價格為美元17.0百萬，相當於前期費用 $12.0百萬美元以及與實現一個里程碑相關的費用，金額為美元5.0百萬。交易價格中沒有包含任何受限制的臨牀或監管里程碑。作為限制因素評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括當時里程碑的實現尚不確定，取決於與可變對價相關的不確定性得到解決的未來時期。
公司已將本協議中的履約義務確定為對技術和持續研究服務的許可。該公司得出結論，該許可不是分立的，因為除了公司根據協議提供的服務外，它對輝瑞沒有獨立的價值。因此，公司根據截至2020年（公司提供研究服務期間）正在進行的研究服務的比例表現，確認了預付款的收入。
2020年9月，公司履行了該安排中的交付成果和研究服務職責，因此獲得了收入5.0百萬里程碑，公司在截至的年度內累計確認了該里程碑
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2020 年 12 月 31 日。此外，公司於2020年9月確認了預付款的剩餘遞延收入， 不在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，收入已得到確認。
注意 6—商譽和長期資產的減值
在截至2023年3月31日的三個月中，由於公司股價和相關市值持續下跌，與Biogen和Novartis的合作協議終止，以及生物技術行業的股權價值普遍下降，公司對商譽、無限期無形資產和長期資產進行了減值評估。
根據其業務和報告結構，公司作為單一報告單位運營。在商譽方面，使用市場方法進行了量化減值評估，將公司的股權公允價值與賬面價值進行比較。股權公允價值是使用公司的市值和適用於公司隱含商業企業價值的控制權溢價合理價值範圍的估計值得出的。控制溢價是根據在可比市場交易中觀察到的控制溢價估算的。這是二級非經常性公允價值衡量標準。根據這項分析，公司確認的非現金税前商譽減值費用為美元38.1在截至2023年3月31日的三個月中，有百萬人。結果，截至2023年3月31日，商譽已完全減損。
在完成商譽減值評估之前，公司首先測試了其無限期無形資產，然後測試了其長期資產的減值。該公司確定其無限期無形資產沒有減值，因為其賬面價值沒有超過其個人公允價值。該公司確定其所有長期資產代表 一用於長期資產減值評估的資產組。該公司得出結論，單一資產集團的賬面價值無法收回，因為它超過了資產的使用和最終處置預計將產生的未來未貼現現金流。為了分配和確認減值損失，公司確定了長期資產的個人公允價值。該公司在第三方估值公司的協助下，採用折現現金流法估算其租賃權改善和使用權資產的公允價值，包括施工過程中的租賃權改善。這是三級非經常性公允價值衡量標準。根據這項分析，公司確認的非現金、税前長期資產減值費用為美元11.2百萬美元使用權資產，美元5.0百萬美元用於相關的租賃權改善，以及4.2在截至2023年3月31日的三個月中，在建工程為百萬美元。剩餘的長期資產未確認減值，因為其賬面價值未超過其公允價值。
注意 7—股票薪酬
下表顯示了隨附的簡明合併運營報表中確認的股票薪酬支出總額（以千計）：
三個月已結束
3月31日
20232022
研究和開發$4,873 $4,670 
一般和行政3,404 3,021 
股票薪酬支出總額$8,277 $7,691 
注意 8—股東權益
市場發行協議
2020年8月，公司與Jefferies LLC（“Jefferies”）就一項市場發行計劃簽訂了公開市場銷售協議†，根據該計劃，公司可以不時自行決定發行和出售總髮行價不超過美元的公司普通股150.0百萬通過傑富瑞擔任公司的銷售代理或負責人。2022 年 12 月，公司簽署了《公開市場銷售協議®》第 2 號修正案，該修正案將市場發行計劃下的總髮行價格額外提高了美元175.0百萬。根據銷售協議，公司沒有義務出售任何股份。在截至2023年3月31日的三個月中，公司出售了 3,962,430其普通股的淨收益約為美元9.7百萬，其中大約 $0.62023年4月收到百萬美元，截至2023年3月31日，記入公司簡明合併資產負債表上的預付費用和其他流動資產。 沒有在截至2022年3月31日的三個月中，根據銷售協議出售了股票。
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注意 9—所得税
公司過渡期間的所得税準備金是根據其年度有效税率的估計值確定的，並根據該期間出現的離散項目（如果有）進行了調整。公司每個季度都會更新其對年度有效税率的估計，如果估計的年度有效税率發生變化，公司將在該期間進行累積調整。在截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月中，公司記錄的所得税支出為美元0.2百萬和美元0.1分別是百萬。
公司繼續維持其美國聯邦和州遞延所得税淨資產以及法國桑加莫淨遞延所得税資產的全額估值補貼，因為該公司認為這些收益實現的可能性不大。截至2023年3月31日的三個月的税收支出主要歸因於國外所得税支出。
2022 年 8 月 16 日，2022 年《降低通貨膨脹法》簽署成為法律，並於 2023 年生效，税收條款主要側重於對全球調整後的財務報表收入徵收 15% 的最低税，對股票回購徵收 1% 的消費税。公司已經評估了税法的規定，並指出法律變更不會對簡明合併財務報表產生重大影響。
注意 10—後續事件
2023 年 4 月，公司宣佈重組運營並相應裁員（“重組”），旨在降低成本並增加對關鍵戰略優先事項的關注。桑加莫預計，重組將導致大約 120在美國的角色，或大約 27佔其美國勞動力總數的百分比。該公司目前估計，它將產生大約 $5百萬到美元7與員工遣散費和通知期付款、福利和與重組相關的相關成本相關的百萬美元現金支出。公司預計，大部分重組費用將在2023年第二季度產生，重組的執行將在2024年第三季度末基本完成。由於重組可能發生或與重組相關的事件，公司還可能產生目前未考慮的其他費用或現金支出。

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第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
“管理層對財務狀況和經營業績的討論與分析” 中的討論包含《證券法》第27A條和《交易法》第21E條所指的趨勢分析、估計和其他前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於包含 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“尋求”、“應該”、“將” 等詞語的陳述，以及這些術語或表達具有類似含義或否定含義的其他詞語。此類前瞻性陳述受已知和未知風險、不確定性、估計和其他因素的影響，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就或行業業績與此類前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。實際業績可能與此類前瞻性陳述中列出的結果存在重大差異，這是由於但不限於我們於2023年2月23日向美國證券交易委員會提交的截至2022年12月31日的10-K表年度報告第一部分、第1A項中描述的 “風險因素” 或2022年年度報告，輔之以本10-表季度報告第二部分第1A項 “風險因素” 中描述的風險問。您還應閲讀以下討論和分析，同時閲讀我們的簡明合併財務報表和本季度報告中的隨附附註以及我們 2022 年年度報告中包含的合併財務報表及其附註。
概述
我們是一家處於臨牀階段的基因組醫學公司，致力於將開創性科學轉化為能改變患有嚴重疾病的患者和家庭生活的藥物。我們計劃利用我們的新科學和內部製造能力，通過開發我們的臨牀和臨牀前候選產品來實現這一使命。
企業最新消息
•2023 年 3 月，Biogen MA, Inc. 和 Biogen International GmbH（我們統稱為 Biogen）以及諾華生物醫學研究所（Novartis）分別通知我們，為了方便起見，他們終止了與他們的合作協議，此類終止將於 2023 年 6 月生效。終止通知被視為對相應協議的修改，就Biogen而言，這使收入一次性增加了1.271億美元。2023 年 4 月，我們做出了戰略決定，暫停進一步開發作為這些合作主題的項目。
•2023 年 4 月，我們宣佈了業務重組和相應裁員，即重組，旨在降低成本並進一步關注我們的三個關鍵戰略優先事項：(a) 我們的臨牀前神經病學疾病表觀遺傳學監管產品組合，包括我們的 Nav 1.7 和朊病毒疾病項目；(b) 為可能的 isaralgagene civaparvovec 的 3 期試驗做準備，這是我們治療法布里病的基因療法，以及 (c) 1/2 期 STEADFAST 研究評估了我們全資的自體 car-treg 細胞療法 TX200，用於治療從活體捐贈者那裏接受 HLA-A2 錯配腎臟的患者。
•作為重組的一部分，我們預計將大幅減少我們在加利福尼亞的內部製造和同種異體研究足跡。我們預計，重組將導致在美國裁掉約120個職位，約佔我們美國員工的27％。我們估計，我們將承擔約500萬至700萬美元的現金支出，這些費用與員工遣散費和通知期付款、福利和相關的重組成本有關。我們預計，大部分重組費用將在2023年第二季度產生，重組的執行將在2024年第三季度末基本完成。由於重組可能導致或與重組相關的事件，我們還可能產生目前未考慮的其他費用或現金支出。
臨牀項目更新
法布里病
•自2023年2月22日上次更新以來，在1/2期STAAR研究中，又有三名患者接受了劑量，到目前為止，共有20名患者接受了劑量。目前共有20個網站正在活躍並正在招募中。該研究繼續取得進展，目前還有更多的男性和女性患者正在接受篩查。
•1/2期STAAR研究擴展階段正在進行中，潛在的3期臨牀試驗的準備工作正在積極進展。我們計劃在夏季與美國食品藥品管理局就擬議的3期研究設計會面，第三階段試驗預計將在2023年下半年開始，具體取決於監管機構的相互作用，最早將在2024年上半年為第一位患者提供劑量。第1/2階段擴張階段的給藥預計將於2023年底完成，預計不會成為第三階段試驗開始的關鍵因素。
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目錄
•2023 年 4 月，參與第 1/2 期 STAAR 研究的一名患者出現了 3 級嚴重中風不良事件 (SAE)，需要住院治療。此後，該患者已出院，首席研究員此後確定 SAE 與 ST-920 治療無關。
腎移植排斥反應
•2022 年 3 月，我們在評估 TX200 的 1/2 期 STEADFAST 研究中對第一位患者進行了給藥。第二和第三名患者分別在 2022 年 9 月和 2023 年 4 月接受了個性化 TX200 細胞療法的劑量。在迄今為止給藥的所有三名患者中，該候選產品的耐受性總體上仍然良好。第二組的生產和臨牀活動正在取得進展，還有更多患者正在接受預篩查，以確定是否有可能加入該研究。迄今為止，我們收到了兩家歐洲機構對加速劑量升級協議的積極監管反饋。我們計劃在 2023 年底之前分享第一組的初始數據。
A 型血友病
•支持giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE試驗的初步分析的劑量現已完成。fitelparvovec是我們正在與輝瑞公司（Pfizer Inc.）或輝瑞共同開發的針對中度重度至重度甲型血友病患者的基因療法。如果關鍵讀數得到支持，預計將在2024年上半年進行關鍵讀數，輝瑞預計將在2024年下半年提交生物製劑許可申請和上市許可申請。
臨牀前項目
我們的臨牀前開發側重於兩個創新的優先領域：（i）神經系統疾病的表觀遺傳學調控和（ii）自身免疫性疾病的Car-Treg細胞療法。我們臨牀前項目的其他適應症包括炎症性腸病、多發性硬化症、癌症、肌萎縮性側索硬化症和亨廷頓氏病，其中一些適應症是我們與我們的合作者輝瑞、武田製藥有限公司（武田）和Kite Pharma, Inc.（Kite）共同開發的。
作為重組的一部分，我們做出了戰略決策，將重點放在某些臨牀前項目上，將其作為我們業務的關鍵領域之一，包括作為神經病學表觀遺傳學調節產品組合基石的Nav 1.7和朊病毒病。可能治療慢性神經病理性疼痛的Nav 1.7途徑已被確定為我們新優先的全資神經病學產品線中的旗艦項目，預計將在2024年提交一項研究性新藥申請（IND）。我們計劃在美國細胞與基因療法學會 26 的平臺演講中展示該項目的第一批數據第四年會將於2023年5月16日至20日在加利福尼亞州洛杉磯舉行。我們還繼續推進我們的全資朊病毒病項目，預計將在2025年提交IND。增強中樞神經系統輸送的工程腺相關病毒（AAV）衣殼的鑑定和選擇繼續取得進展。
合作
我們與生物製藥公司的多次合作為我們帶來了重要的財務和戰略收益，並增強了我們的研發工作和採埃孚技術平臺的潛力。他們利用我們合作者的治療和臨牀專業知識以及商業資源，目標是更快地將我們的藥物送到患者手中。我們認為，這些合作反映了我們採埃孚技術平臺的價值，並有可能擴大我們候選產品的潛在市場。迄今為止，我們已經收到了約8.15億美元的預付許可費、里程碑付款和向合作者出售普通股的收益，除了潛在的產品特許權使用費外，我們還有機會從我們的合作中獲得高達36億美元的未來潛在里程碑式付款。
內部製造
我們目前在加利福尼亞州布里斯班的總部運營着一家 AAV 製造工廠。在重組方面，我們決定停止我們在加利福尼亞州布里斯班的工廠生產細胞療法，並將同種異體細胞療法研究轉移到法國瓦爾邦，同時已經在法國瓦爾邦生產細胞療法。我們的製造戰略是通過我們的內部製造和合同製造組織（CMO）、合作伙伴關係、投資製造流程和分析以及開發強大的供應鏈，建立平衡和必要的能力，從而提供更大的靈活性、質量和控制。
有關我們業務的更多信息，請參閲 2022 年年度報告第一部分第 1 項中的 “業務”。
宏觀經濟狀況和 COVID-19 疫情
我們的業務和運營可能繼續受到美國和其他國家的金融不穩定和經濟狀況普遍下滑的影響，這些不穩定和經濟狀況普遍下滑是由政治不穩定和衝突造成的，包括俄羅斯和烏克蘭之間的持續衝突，以及當前和潛在的未來銀行倒閉或 COVID-19 疫情等導致市場中斷的總體健康危機所造成的經濟或金融挑戰，包括
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商品價格大幅波動、信貸和資本市場不穩定，包括獲得銀行存款和貸款承諾的渠道中斷、供應鏈中斷、利率上升和全球通貨膨脹壓力。這些宏觀經濟因素可能會對我們繼續作為持續經營企業運營的能力產生重大不利影響，否則其他因素可能會對我們的業務、運營、經營業績和財務狀況以及普通股價格產生重大不利影響。例如，我們籌集額外資本的能力可能會受到這些宏觀經濟因素的不利影響，我們無法確定我們能否以我們可接受的條件獲得融資，或者根本無法確定我們能否獲得融資。我們未能獲得充足和及時的資金將對我們繼續經營的能力以及開發候選技術和產品的能力產生不利影響。
此外，隨着全球 COVID-19 疫情及其影響的持續演變，COVID-19 疫情對我們的業務、運營和發展時間表和計劃的影響程度仍不確定。我們已經經歷了 COVID-19 疫情對我們的業務和運營的影響，將來可能會受到影響。例如，我們評估 isaralgagene civaparvovec 的 1/2 期 STAAR 臨牀研究和評估 TX200 的 STEADFAST 研究在各自的時間表上遇到了延遲，原因是臨牀試驗患者和/或捐贈者（如適用）、COVID-19 檢測呈陽性、原材料採購延遲以及我們的 cmO 面臨製造和其他技術轉讓挑戰。如果我們的項目因 COVID-19 疫情的影響而遇到長期中斷，則可能會影響我們按照合作協議的設想為生物製藥合作伙伴提供支持的能力，並可能導致我們的臨牀試驗時間表的調整。我們將繼續監測 COVID-19 對我們的運營、研究承諾和臨牀試驗以及我們的合作者、臨牀試驗場所和 CMO 的影響。這些業務的中斷，以及未來可能因我們運營場所或整個行業或具體適用於我們和我們的設施的限制而出現的更嚴重的中斷，可能會阻礙我們及時進行研究、履行對合作者的研究義務和推進治療項目發展的能力。這些延誤和中斷可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況造成不利的重大影響。
有關與 COVID-19 疫情相關的風險和不確定性的更多信息，請參閲《2022 年年度報告》第一部分第 1A 項中標題為 “風險因素” 的部分。
運營業績的某些組成部分
我們的收入主要包括來自前期許可費、研究服務報銷、里程碑成就和研究補助資金的收入。我們預計收入將繼續因時而波動，無法保證新的合作或合作伙伴報銷將在初始期限之後繼續下去，也無法保證我們能夠實現這些協議中規定的里程碑。
儘管我們報告了截至2023年3月31日的三個月的淨收入，但自成立以來，我們已經蒙受了淨虧損，隨着我們繼續進行研發活動，預計至少在未來幾年內將出現虧損。迄今為止，我們主要通過發行股權證券以及合作和研究補助金的收入為我們的運營提供資金。
如果我們成功地將候選產品從研究階段推進到臨牀試驗，我們預計未來將繼續投入大量資源用於研發，並預計未來幾年的研發費用將增加。根據我們與Biogen（該協議將於2023年6月15日終止）、諾華（該協議將於2023年6月11日終止）和Kite的合作協議的條款，以及我們與賽諾菲公司或賽諾菲的終止和過渡協議的條款，與研發活動相關的某些費用將報銷給我們。在合作協議終止之前從Biogen、Kite和Novartis收到的報銷資金將確認為收入，因為相關成本已產生並且收款有合理的保障。在這方面，在Biogen和Novartis協議終止生效之後，我們將無權獲得任何進一步的費用補償。從賽諾菲獲得的報銷資金將減少我們的研發費用。
一般和管理費用主要包括行政、財務和行政人員的工資和人事相關費用、股票薪酬支出、專業費用、分配設施費用、專利申請費用和其他一般公司支出。隨着我們繼續將候選產品推向診所和通過診所，我們預計業務的增長將需要增加一般和管理費用。
關鍵會計政策與估計
我們的簡明合併財務報表和相關披露是根據美國公認的會計原則編制的。這些簡明合併財務報表的編制要求我們做出影響簡明合併財務報表和隨附附註中報告金額的估計、假設和判斷。我們的估算基於歷史經驗和其他各種我們認為在當時情況下是合理的假設，這些假設的結果構成了對資產和負債賬面價值做出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看不出來。實際結果可能不同於
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這些估計值是在不同的假設或條件下進行的。我們認為，以下政策對於瞭解我們的財務狀況和經營業績最為關鍵，因為它們要求我們對本質上不確定的問題做出估計、假設和判斷。
我們認為，與包括商譽和無形資產在內的長期資產的收入確認和估值相關的關鍵會計政策和估值是編制簡明合併財務報表時使用的最重要的估計和假設。參見注釋 1 — 重要會計政策的組織、列報依據和摘要在本10-Q表季度報告第一部分第1項所含簡明合併財務報表的附註中。
與2022年年度報告第二部分第7項中包含的 “管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析” 中披露的關鍵會計政策和估計相比，在截至2023年3月31日的三個月中，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。
截至2023年3月31日和2022年3月31日止三個月的經營業績
收入
截至3月31日的三個月
（以千為單位，百分比值除外）
20232022改變%
收入$157,957 $28,231 $129,726 460%
收入主要包括通過我們的合作協議獲得的金額。我們預計，未來幾年的收入將主要來自我們與Kite和輝瑞的合作協議。在這方面，我們與Biogen和Novartis合作協議的終止將於2023年6月生效，之後我們將無權從Biogen或Novartis那裏獲得任何進一步的里程碑付款或特許權使用費，Biogen或Novartis也沒有任何進一步的義務開發或報銷受Biogen和Novartis合作約束的任何項目的費用。
與2022年同期相比，截至2023年3月31日的三個月中，收入增加了1.297億美元，這主要歸因於：
•與我們與Biogen的合作協議相關的收入增加了1.211億美元，這主要是由於合作協議終止通知導致合同修改的影響，這導致比例累積績效衡量標準有所提高；
•與我們與Kite的合作協議相關的收入增加了600萬美元，這主要是由於未來研發服務的估計水平降低，因此未來的項目成本也有所降低，這導致對比例累積績效衡量標準進行了調整；
•與我們與 Sigma-Aldrich Corporation 簽訂的許可協議相關的收入增加了250萬美元；
•與諾華簽訂的合作協議相關的收入增加了90萬美元；以及
•與Open Monoclonal Technology, Inc.（現為Ligand Pharmicals Inc.）簽訂的許可協議相關的收入增加了80萬美元。
由於合作協議於2022年6月終止，與賽諾菲的合作協議相關的收入減少了150萬美元，部分抵消了這些增長。
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運營費用
截至3月31日的三個月
（以千為單位，百分比值除外）
20232022改變%
運營費用：
研究和開發$63,216 $58,584 $4,632 8%
一般和行政18,136 14,908 3,228 22%
商譽減值38,138 — 38,138 100%
長期資產的減值20,433 — 20,433 100%
運營費用總額$139,923 $73,492 $66,431 90%
研究和開發費用
研發費用主要包括與薪酬相關的費用，包括股票補償、實驗室用品、臨牀前和臨牀研究、製造臨牀供應、合同研究以及分配的設施和信息技術費用。
與2022年同期相比，截至2023年3月31日的三個月中，研發費用增加了460萬美元，這主要歸因於員工人數和基礎設施相關成本的增加，以及為推進我們的臨牀試驗而提供的外部服務增加。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，研發費用中包含的股票薪酬支出分別為490萬美元和470萬美元。
我們預計將來將繼續為研究和開發投入大量資源。儘管我們預計與重組相關的研發費用將在短期內減少，但我們最終預計，如果我們成功推進臨牀項目，如果我們能夠將早期階段的候選產品推向臨牀試驗，那麼未來幾年的研發費用將增加。
完成我們的開發計劃所需的時間長度和這些項目的開發成本可能會受到候選產品註冊範圍和時間、我們在其他治療領域開展開發計劃的決定，以及我們是與合作伙伴或合作者一起開發候選產品還是獨立開發候選產品的影響。例如，我們的候選產品正在多個治療領域開發，我們尚不知道我們將繼續研究其中的多少治療領域。在這方面，在重組方面，在與Biogen和Novartis的合作結束後，我們暫停了某些臨牀前項目的進一步開發。此外，每個研究的治療領域獲得監管批准所需的臨牀試驗範圍和數量取決於相關監管機構的意見，我們尚未就我們可能選擇研究的所有潛在治療領域徵求此類意見，即使在提供了此類意見之後，適用的監管機構也可能要求在根據我們或其他公司生成的新數據或我們無法控制的其他原因批准監管機構之前進行額外的臨牀研究。作為任何監管部門批准的條件，我們還可能受到上市後開發承諾的約束，包括額外的臨牀試驗要求。由於上述不確定性，我們無法確定與開發計劃相關的期限或全部成本。
我們的潛在治療產品受到漫長且不確定的監管程序的約束，這可能無法導致我們獲得任何必要的監管批准。未能獲得必要的監管批准將使我們無法將受影響的候選產品商業化。此外，我們的候選產品的臨牀試驗可能無法證明安全性和有效性，這可能會阻礙或嚴重延遲監管部門的批准。關於我們研發活動（包括完成候選產品的開發）的風險和不確定性以及對我們的業務、財務狀況和增長前景的後果的討論，可在2022年年度報告第一部分第1A項的 “風險因素” 中找到，並輔之以本10-Q表季度報告第二部分第1A項 “風險因素” 中描述的風險。
一般和管理費用
一般和管理費用主要由薪酬相關費用組成，包括高管、法律、財務和行政人員的股票薪酬、專業費用、設施和信息技術費用以及其他一般公司支出。
與2022年同期相比，截至2023年3月31日的三個月，一般和管理費用增加了320萬美元，這主要是由Biogen合同成本資產攤銷額增加了250萬美元所推動的，這主要是由於合作協議終止通知導致估計值的變化，這導致比例累計績效指標增加，薪酬增加100萬美元
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其他人事費用。截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，一般和管理費用中包含的股票薪酬支出分別為340萬美元和300萬美元。
儘管我們預計，與重組有關的一般和管理費用將在短期內略有下降，但隨着我們繼續擴大產品組合並將候選產品推向診所，我們預計將增加一般和管理費用以支持業務的增長。
商譽和長期資產減值
2023 年 3 月，我們得出結論，由於我們的股價和相關市值持續下跌、與 Biogen 和 Novartis 的合作協議終止以及生物技術行業的股票價值普遍下跌，我們的商譽和某些長期資產受到減值。根據這項分析，我們在截至2023年3月31日的三個月中確認了3,810萬美元的非現金税前商譽減值費用和2,040萬美元的長期資產減值費用。有關更多信息，請參閲註釋 6 — 商譽減值 和長期資產 在本10-Q表季度報告第一部分第1項所含簡明合併財務報表的附註中。
利息和其他收入，淨額
截至2023年3月31日和2022年3月31日的三個月，淨利息和其他收入分別為330萬美元和130萬美元。截至2023年3月31日的三個月中，與2022年同期相比，增加了200萬美元，這主要是由於利息收入增加了210萬美元，這反映了市場利率的上升，增加了70萬美元，與外幣匯率波動有關。這些增長被研究税收抵免和員工留用抵免減少的70萬美元部分抵消。
流動性和資本資源
流動性
自成立以來，我們蒙受了可觀的淨虧損，我們主要通過發行股權證券、企業合作者和戰略合作伙伴的付款以及研究補助金為我們的運營提供資金。
截至2023年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券總額為2.410億美元，而截至2022年12月31日為3.075億美元。本季度我們最重要的資本用途是用於員工薪酬和外部研發費用，例如與我們的治療計劃相關的製造、臨牀試驗和臨牀前活動。我們的現金和投資餘額存放在各種計息工具中，包括美國政府贊助的實體債務證券、商業票據證券、貨幣市場基金、公司債務證券、資產支持證券和存款證。超出即時需求的現金將根據我們的投資政策進行投資，以實現資本保值和流動性。
2020 年 8 月，我們與 Jefferies LLC 簽訂了公開市場銷售協議® 或銷售協議，規定根據現有的上架註冊聲明，不時以 “上市” 發行方式出售高達1.5億美元的普通股。2022 年 12 月，我們簽訂了公開市場銷售協議的第 2 號修正案，該修正案將銷售協議下的總髮行價格額外提高了 1.750 億美元。截至2023年3月31日，根據銷售協議，仍有大約2億美元可用。在截至2023年3月31日的三個月中，我們出售了3,962430股普通股，淨收益約為970萬美元，其中約60萬美元於2023年4月收到，並計入截至2023年3月31日的簡明合併資產負債表上的預付費用和其他流動資產。
根據會計準則編纂法典或ASC第205-40號專題 財務報表的列報——持續經營，我們有責任評估條件和/或事件是否會使人們對我們履行未來財務義務的能力產生重大懷疑，因為這些義務將在本10-Q表季度報告中包含的簡明合併財務報表發佈之日後的十二個月內到期。我們已經確定了幾項行動，包括已經啟動或將及時啟動的成本削減措施，以滿足我們的流動性需求，如下所示：
•推遲某些研發計劃並調整其優先次序，這將涉及減少項目和人員支出；
•削減兵力，旨在延長為業務提供資金所需的現金渠道；
•暫停任何新的招聘，減少差旅和招聘費用等輔助費用；以及
•減少非關鍵資本和運營支出，包括額外的設備、實驗室改進、效率項目和業務支持支出。
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在這方面，我們在 2023 年 4 月宣佈了重組，包括裁員，我們預計這將導致在美國裁掉大約 120 個職位。此外，作為重組的一部分，我們預計將大幅減少我們在加利福尼亞的內部製造和同種異體研究足跡。有關更多信息，請參見上面的 “—公司更新”。
我們認為，如上所述，管理層的計劃足以緩解人們對我們自本10-Q表季度報告中包含的簡明合併財務報表發佈之日起至少十二個月內繼續作為持續經營企業的能力產生重大懷疑的風險。我們對管理層計劃得到有效實施、緩解實質性疑慮的可能性以及我們繼續作為持續經營企業的能力做出了假設。但是，這些假設本質上是不確定的，實際結果可能與這些估計存在重大差異。在這方面，我們可以比我們目前預期的更快地使用可用的資本資源，而不斷變化的情況（其中一些可能超出了我們的控制範圍）可能會使我們消耗資本的速度大大快於我們目前的預期，我們可能需要比計劃更快地尋求額外資金。
我們將需要籌集大量額外資金，為我們的運營提供資金並支持我們的研發工作。在這方面，我們正在積極尋求大量額外資本，包括通過公共或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作。但是，在可接受的條件下，我們可能無法獲得額外的資本，或者根本無法獲得。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將被要求採取更多行動來滿足我們的流動性需求，包括採取額外的成本削減措施，例如進一步減少運營支出以及推遲、縮小範圍、停止或改變我們的研發活動，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。儘管我們預計大部分重組費用將在2023年第二季度產生，重組的執行將在2024年第三季度末基本完成，但由於重組可能導致或與重組相關的事件，我們還可能產生目前未考慮的其他費用或現金支出。但是，我們可能無法在預期的時間表內實現這些成本削減措施和其他成本削減計劃的預期收益，否則這可能會加速我們的流動性需求，並可能迫使我們進一步削減或暫停運營。此外，我們在某種程度上依賴我們的合作伙伴為我們的臨牀前和臨牀項目提供資金並以其他方式推進我們的臨牀前和臨牀項目。但是，2022 年 6 月，我們與賽諾菲的合作協議終止，2023 年 3 月，Biogen 和 Novartis 通知我們，為了方便起見，我們與賽諾菲的合作協議已於 2023 年 6 月生效，他們各自已終止。儘管我們可能會找到新的合作伙伴，這些合作伙伴可以推進這些合作所涉及的某些項目，但我們可能無法及時、以可接受的條件或根本無法成功地推進這些計劃，否則我們可能無法籌集足夠的額外資金來自行推進這些計劃，或者出於內部資源分配目的或其他原因，我們可能會決定放棄這些計劃的開發。無論如何，我們需要大量的額外資金才能推進這些合作所涉及的項目。
如果我們通過公開募股或私募股權發行籌集額外資金，包括根據我們與傑富瑞有限責任公司的市場發行計劃進行銷售，那麼我們現有股東的所有權權益將被稀釋，這種稀釋幅度可能很大，任何新的股權證券的條款都可能優先於普通股，包括優先於普通股的權利。如果我們通過特許權使用費融資或其他合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集額外資金，我們可能需要放棄對候選產品、技術、未來收入來源或研究計劃的某些寶貴權利，或者以可能不利的條款授予許可。如果我們通過債務融資籌集額外資金，我們可能會受到特定的財務契約或契約的約束，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或進行某些交易，其中任何一項都可能限制我們將候選產品商業化或作為企業運營的能力。
現金流
經營活動
截至2023年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為6,630萬美元，主要反映了我們的淨收入為2,110萬美元，經非現金商譽和長期資產減值費用調整後分別為3,810萬美元和2,040萬美元，預付費用和其他資產減少620萬美元，與股票薪酬、折舊和攤銷、有價證券溢價攤銷相關的非現金支出1,280萬美元, 以及經營租賃使用權資產的攤銷.這些增長被遞延收入減少1.498億美元所抵消，這主要歸因於我們與Biogen合作協議的終止相關合同修改以及我們與Kite的合作協議估計值的變化，應計薪酬和員工福利減少了860萬美元，應收賬款增加了330萬美元，應付賬款和其他應計負債減少了190萬美元，租賃負債減少了190萬美元 120 萬。
截至2022年3月31日的三個月，用於經營活動的淨現金為5,900萬美元，主要反映了我們的淨虧損4,400萬美元，遞延收入減少了2,100萬美元，應計薪酬和員工減少
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收益增加830萬美元, 主要歸因於獎金支付、租賃負債減少100萬美元和應收賬款增加90萬美元。這些減少被與股票薪酬、折舊和攤銷、有價證券溢價攤銷、經營租賃使用權資產攤銷相關的1,280萬美元非現金支出以及應付賬款和其他應計負債增加的360萬美元部分抵消。
投資活動
截至2023年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為3570萬美元，涉及8,220萬美元的有價證券到期日，部分被購買3,620萬美元的有價證券以及購買1,020萬美元的不動產和設備所抵消。
截至2022年3月31日的三個月，投資活動提供的淨現金為170萬美元，主要與淨到期日和有價證券的購買有關，但部分被購買不動產和設備產生的280萬美元所抵消。
籌資活動
截至2023年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金為800萬美元，主要與上市發行的940萬美元收益有關，扣除30萬美元的發行費用，部分被與110萬美元股權獎勵淨股份結算相關的税款所抵消。
截至2022年3月31日的三個月，用於融資活動的淨現金為160萬美元，主要與與160萬美元股權獎勵的淨股份結算相關的税款有關。
運營資本和資本支出要求
我們預計，至少在未來幾年內將繼續出現營業虧損，需要籌集大量額外資金。當前宏觀經濟環境的影響，包括 COVID-19 疫情、烏克蘭戰爭的影響、與當前和未來可能的銀行倒閉相關的金融和流動性挑戰、通貨膨脹、氣候變化、利率上升以及其他經濟不確定性和波動性，已經並將繼續導致全球金融市場的重大混亂，這可能會損害我們以可接受或完全可以接受的條件獲得資本的能力，進而可能對我們的流動性和繼續下去的能力產生負面影響作為持續經營的企業運營。未來12個月以後的資本需求將是巨大的，我們需要籌集大量額外資金，為候選產品的開發、製造和潛在商業化提供資金。在這方面，我們正在積極尋求大量額外資本，包括通過公共或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作。但是，在可接受的條件下，我們可能無法獲得額外的資本，或者根本無法獲得。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將被要求採取更多行動來滿足我們的流動性需求，包括採取額外的成本削減措施，例如進一步減少運營支出以及推遲、縮小範圍、停止或改變我們的研發活動，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
當我們將精力集中在專有的人體療法上時，我們將需要為我們的候選產品尋求美國食品藥品管理局的批准，這一過程每種產品的成本可能超過數億美元。如果沒有足夠的資金，或者潛在資金來源的條件不利，我們的業務和推進候選產品渠道的能力將受到損害。我們未來的資本要求將取決於許多前瞻性因素，包括以下因素：
•我們的候選產品和潛在候選產品的臨牀試驗的啟動、進展、時間和完成；
•監管部門批准的結果、時間和成本；
•我們合作協議的成功；
•監管要求變化可能導致的延遲；
•我們尋找的候選產品數量；
•提交和起訴專利申請以及執行和抗辯專利索賠所涉及的費用；
•未來許可內和向外許可交易的時間和條款；
•建立銷售、營銷、製造和分銷能力的成本和時機；
•採購我們候選產品的臨牀和商業供應的成本；
•我們在多大程度上收購或投資業務、產品或技術，包括與此類收購和投資相關的成本；以及
•潛在爭議和訴訟的費用。
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合同義務
截至 2022 年 12 月 31 日，我們未來的最低合同義務已在 2022 年年度報告中公佈。在截至2023年3月31日的三個月中，與先前在2022年年度報告中披露的合同義務相比，我們的正常業務流程之外沒有其他重大變化。
第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
我們的市場風險敞口與我們的現金、現金等價物和有價證券有關。我們投資政策的目標是保存資本，滿足流動性需求，並根據我們的投資政策參數和市場狀況獲得市場回報率。我們在這些準則範圍內選擇儘可能最大限度地提高利息收入的投資。為了實現我們的目標，我們維持了由現金等價物組成的投資組合，並投資於信貸質量高且到期日不同的證券，以滿足預計的現金需求。
我們投資組合中的證券沒有槓桿作用，被歸類為可供出售。這些可供出售的證券中的大多數是短期性的，利率風險最小。我們的投資目前包括美國政府贊助的實體債務證券、商業票據證券、公司債務證券、資產支持證券和存款證。我們的投資政策經董事會批准，限制了我們可以投資於任何一種類型的投資發行人的金額，從而降低了信用風險集中度。所有投資均按市值進行結算，即近似於成本。我們在投資組合中不使用衍生金融工具。截至2023年3月31日，我們的市場風險與2022年年度報告第7A項中討論的風險相比沒有實質性變化。
外幣兑換風險
我們在美國和歐洲都有業務。每個外國子公司的功能貨幣是當地貨幣。我們面臨外匯風險，主要是通過我們在歐洲的子公司的業務，這些子公司主要以歐元開展業務。由於子公司的財務報表轉換為美元，我們記錄了股東權益的損益。截至2023年3月31日，我們的外匯兑換風險與2022年年度報告第7A項中討論的風險相比沒有實質性變化。
第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
我們維持披露控制和程序，旨在合理保證我們的《交易法》報告中要求披露的信息是在美國證券交易委員會規則和表格規定的時限內記錄、處理、彙總和報告的，並酌情收集此類信息並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時就要求的披露做出決定。
在我們的首席執行官和首席財務官的監督下，我們評估了截至2023年3月31日披露控制和程序（定義見《交易法》第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性。根據該評估，截至2023年3月31日，我們的首席執行官兼首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
控制和程序的固有限制
我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，預計我們的披露控制和程序以及我們對財務報告的內部控制不會防止所有錯誤和所有欺詐行為。控制系統，無論設計和操作多麼良好，都只能為控制系統的目標得到實現提供合理的保證。控制系統的設計反映了資源限制；必須將控制的好處與其成本相比加以考慮。由於所有控制系統都存在固有的侷限性，因此對控制措施的評估無法絕對保證我們公司的所有控制問題和欺詐事件（如果有）已經或將要被發現。由於這些固有的限制是披露和財務報告程序的已知特徵，因此有可能在流程中設計保障措施，以減少而不是消除這些風險。這些固有的侷限性包括這樣一個現實，即決策中的判斷可能是錯誤的，而崩潰是由於簡單的錯誤或錯誤造成的。某些人的個人行為、兩人或多人串通或管理層推翻控制也可規避管制。任何控制系統的設計都部分基於對未來事件可能性的某些假設。儘管我們的披露控制和程序以及我們對財務報告的內部控制旨在為實現其目標提供合理的保障，但無法保證任何設計在未來所有條件下都能成功實現其既定目標。隨着時間的推移，由於條件的變化或遵守程度的惡化，控制可能會變得不足
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政策或程序。由於具有成本效益的控制系統存在固有的侷限性，因錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生而無法被發現。
財務報告內部控制的變化
在截至2023年3月31日的季度中，我們的財務報告內部控制沒有發生任何重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分。其他信息
第 1 項。法律訴訟
我們不是任何未決法律訴訟材料的當事方。我們可能會不時參與正常業務過程中出現的法律訴訟。
第 1A 項。風險因素
下面我們以補充形式提供了風險因素與先前在 2022 年年度報告第一部分第 1A 項中披露的風險因素相比的變化。我們在2022年年度報告第一部分第1A項中披露的風險因素提供了有關這些補充風險的更多討論，我們鼓勵您閲讀並仔細考慮《2022年年度報告》第一部分第1A項中披露的風險因素，以便更全面地瞭解對我們業務至關重要的風險和不確定性。
我們可能會使用我們的財務和人力資源來開展特定的研究項目或候選產品，卻未能利用其他可能更有利可圖或更有可能取得成功的項目或候選產品。
我們的資源有限，可能會放棄或推遲對某些後來被證明具有更大商業潛力的研究項目或候選產品的開發。我們的資源配置決定可能導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會，也無法尋求合作，而不是承擔開發的全部責任。我們當前和未來的候選產品研發計劃可能無法產生任何商業上可行的產品。對特定候選產品的商業潛力或目標市場的評估是前瞻性的，其假設涉及但不限於市場演變、疾病治療標準的進步、競爭和報銷。這種對假設的依賴意味着，如果我們的假設被證明不準確或不完整，我們可能會尋找機會，最終讓許多競爭對手比我們的候選產品更先進，或者在保留候選產品的唯一開發和商業化權對我們來説更有利的情況下，我們可能會通過戰略合作、許可或其他特許權使用費安排將寶貴的權利交給候選產品。例如，我們最近做出了戰略決定，在第 1/2 階段 PRECIZN-1 研究完成後停止對 BIVV003 計劃的進一步物質投資，以便優先向我們的 Fabry 和 TX200 項目部署資源。儘管我們已經開始尋找能夠將該項目推進到潛在的 3 期試驗的合作伙伴，但我們可能無法及時、按可接受的條件或根本無法成功地進行試驗，因此，我們可能會錯過利用 BIVV003 計劃潛力的寶貴機會。同樣，為了方便我們與他們的合作協議，Biogen 和 Novartis 於 2023 年 3 月通知我們各自的終止協議。2023 年 4 月，我們做出了戰略決定，暫停進一步開發這些合作所涉及的項目。儘管我們可能會找到新的合作伙伴，這些合作伙伴可以推進這些合作所涉及的某些項目，但我們可能無法及時、以可接受的條件或根本無法成功地推進這些計劃，否則我們可能無法籌集足夠的額外資金來自行推進這些計劃，或者出於內部資源分配目的或其他原因，我們可能會決定放棄這些計劃的開發。結果，我們可能會錯過利用這些計劃潛力的寶貴機會。我們也可能向治療領域的候選產品分配內部資源，在這些領域進行合作本來更有利，或者事實證明沒有可行的商業機會。任何未能有效使用我們的財務和人力資源都可能損害我們的業務和運營。
不利的全球經濟狀況可能會對我們的運營產生負面影響，這可能會對我們繼續作為持續經營企業運營的能力產生重大和不利影響，否則會對我們的業務、財務狀況、經營業績、前景和普通股的市場價格產生重大不利影響。
政治不穩定和衝突（包括俄羅斯和烏克蘭之間的持續衝突）以及當前和潛在的未來銀行倒閉或 COVID-19 疫情等一般健康危機造成的經濟或金融挑戰，導致了市場混亂，包括大宗商品價格的劇烈波動、信貸和資本市場的不穩定，包括獲得銀行存款和貸款承諾的機會、供應中斷連鎖中斷, 利率上升和全球通貨膨脹壓力.這些宏觀經濟因素可能會對我們繼續作為持續經營企業運營的能力產生重大不利影響，否則其他因素可能會對我們的業務、運營、經營業績和財務狀況以及普通股價格產生重大不利影響。例如，最近硅谷銀行（SVB）、Signature Bank和First Republic Bank的關閉導致了更廣泛的金融機構流動性風險和擔憂。儘管我們能夠獲得存放在SVB的所有資金，並打算將以前由SVB提供的所有銀行服務遷移到其他全球銀行提供商，但特定金融機構或更廣泛的金融服務行業的未來不利發展可能會導致整個市場的流動性短缺。我們存入資金的任何銀行的倒閉都可能減少我們可用於運營的現金數量或延遲我們獲得此類資金的能力。任何這樣的失敗
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可能會增加金融市場流動性持續惡化或清算、現金管理和/或託管金融機構流動性不足的可能性。如果我們與一家倒閉或陷入困境的銀行有商業關係，我們在履行財務義務方面可能會遇到延誤或其他問題。如果其他銀行和金融機構將來因影響銀行系統和金融市場的金融狀況而倒閉或破產，我們獲得現金和現金等價物及投資的能力可能會受到威脅，我們在需要時籌集額外資本的能力可能會受到嚴重損害，這可能會對我們的業務、運營、經營業績和財務狀況以及普通股價格產生重大不利影響。特別是，未能及時以優惠條件獲得任何必要的融資可能會要求我們推遲或放棄臨牀開發計劃，或者我們可能被迫進一步削減或暫停運營。此外，這些因素中的任何或全部都可能擾亂我們和合作者的供應鏈，並對我們和我們的合作伙伴對我們的候選產品進行正在進行和未來的臨牀試驗的能力產生不利影響。
自成立以來，我們一直蒙受着巨大的營業虧損，預計在可預見的將來，我們將持續蒙受虧損。
儘管我們報告的截至2023年3月31日的三個月淨收入為2,110萬美元，這主要是由於Biogen合作協議的終止，但我們有經常性淨虧損的歷史，包括截至2022年12月31日和2021年12月31日的年度分別為1.923億美元和1.783億美元，自1995年開始運營以來，我們在其他方面產生了營業虧損。我們未來的虧損程度和盈利時機尚不確定，我們預計在可預見的將來會蒙受損失。自採埃孚成立以來，我們一直在開發採埃孚技術，這已經並將繼續需要大量的研發支出。迄今為止，我們的資金來自股票證券的發行、合作協議產生的收入、我們技術非治療應用的其他戰略夥伴關係、聯邦政府的研究補助金和研究基金會發放的補助金。隨着我們繼續開發候選產品，我們預計，未來幾年將繼續蒙受額外的營業虧損。如果創造可觀的產品收入和實現盈利所需的時間比我們目前的預期要長，或者如果我們無法通過股權融資或其他資金來源產生流動性，我們可能被迫進一步削減或暫停業務。
我們將需要大量額外資金來執行我們的運營計劃並繼續作為持續經營企業運營。我們可能無法以優惠條件籌集額外資金（如果有的話），這將損害或阻礙我們開發候選技術和產品的能力，並可能延遲或終止我們的部分或全部計劃。未來股權證券的銷售和發行也可能導致我們的股東大幅稀釋。
自成立以來，我們已經蒙受了巨大的營業虧損和負的運營現金流，尚未實現盈利。我們預計，隨着我們擴大基礎設施以及研究和產品開發活動，未來幾年資本支出和運營支出將增加。此外，我們得出的結論是，人們對我們繼續作為持續經營企業運營的能力存在重大疑問。儘管我們目前認為，管理層的計劃足以緩解人們對我們自本10-Q表季度報告中包含的簡明合併財務報表發佈之日起至少十二個月內繼續經營企業的能力產生重大懷疑的風險，但我們對管理層計劃得到有效實施和緩解實質性疑慮的可能性以及我們繼續作為持續經營企業的能力做出了假設。但是，這些假設本質上是不確定的，實際結果可能與這些估計存在重大差異。在這方面，我們可以比我們目前預期的更快地使用可用的資本資源，而不斷變化的情況（其中一些可能超出了我們的控制範圍）可能會使我們消耗資本的速度大大快於我們目前的預期，我們可能需要比計劃更快地尋求額外資金。
無論如何，為了消除人們對我們繼續經營企業的能力的實質性懷疑，我們將需要籌集大量額外資金，為我們的運營提供資金並支持我們的研發工作。在這方面，我們正在積極尋求大量額外資本，包括通過公共或私募股權或債務融資、特許權使用費融資或其他來源，例如戰略合作。但是，在可接受的條件下，我們可能無法獲得額外的資本，或者根本無法獲得。如果我們無法及時或根本無法獲得足夠的資金，我們將被要求採取更多行動來滿足我們的流動性需求，包括採取額外的成本削減措施，例如進一步減少運營費用以及推遲、縮小範圍、停止或改變我們的研發活動，這可能會對我們的業務產生重大不利影響，或者我們可能被要求停止運營。在這方面，我們在 2023 年 4 月宣佈了重組，包括削減兵力，預計這將導致在美國裁掉大約 120 個職位，並大幅減少我們在加利福尼亞的內部製造和異基因研究足跡。儘管我們預計與重組相關的大部分費用將在2023年第二季度產生，並且重組的執行將在2024年第三季度末基本完成，但由於重組可能發生或與重組相關的事件，我們還可能產生目前未考慮的其他費用或現金支出。但是，我們可能無法在預期的時間表內實現這些成本削減措施和其他成本削減計劃的預期收益，否則這可能會加速我們的流動性需求，並可能迫使我們進一步削減或
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暫停我們的運營。此外，我們在某種程度上依賴我們的合作伙伴為我們的臨牀前和臨牀項目提供資金並以其他方式推進我們的臨牀前和臨牀項目。但是，2022 年 6 月，我們與賽諾菲的合作協議終止，2023 年 3 月，Biogen 和 Novartis 通知我們，為了方便起見，我們與賽諾菲的合作協議已於 2023 年 6 月生效，他們各自已終止。儘管我們可能會找到新的合作伙伴，這些合作伙伴可以推進這些合作所涉及的某些項目，但我們可能無法及時、以可接受的條件或根本無法成功地推進這些計劃，否則我們可能無法籌集足夠的額外資金來自行推進這些計劃，或者出於內部資源分配目的或其他原因，我們可能會決定放棄這些計劃的開發。無論如何，我們需要大量的額外資金才能推進這些合作所涉及的項目。
如果我們通過公開募股或私募股權發行籌集額外資金，包括根據我們與傑富瑞有限責任公司的市場發行計劃進行銷售，那麼我們現有股東的所有權權益將被稀釋，這種稀釋幅度可能很大，任何新的股權證券的條款都可能優先於普通股，包括優先於普通股的權利。如果我們通過特許權使用費融資或其他合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集額外資金，我們可能需要放棄對候選產品、技術、未來收入來源或研究計劃的某些寶貴權利，或者以可能不利的條款授予許可。如果我們通過債務融資籌集額外資金，我們可能會受到特定的財務契約或契約的約束，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或進行某些交易，其中任何一項都可能限制我們將候選產品商業化或作為企業運營的能力。
此外，當我們將精力集中在專有的人類療法上時，我們將需要向美國食品藥品管理局或其他類似的外國監管機構尋求對候選產品的監管批准，這一過程每種產品的成本可能超過數億美元。由於我們無法控制的外部因素，例如新興生物技術公司股票市場的波動以及美國和國外的總體經濟和市場狀況，我們在進入資本市場方面可能會遇到困難。例如，我們籌集額外資金的能力可能會受到全球經濟狀況以及美國和全球信貸和金融市場的中斷和波動的不利影響，例如最近所經歷的那樣，部分原因是 COVID-19 疫情的影響、俄羅斯和烏克蘭之間持續的衝突以及銀行倒閉導致的銀行存款和貸款承諾中斷。我們無法確定我們能否以我們可接受的條件獲得融資，也無法確定根本無法獲得融資。我們未能獲得充足和及時的資金將對我們繼續經營的能力以及開發候選技術和產品的能力產生不利影響。
我們的合作者控制着我們產品開發工作的某些方面，包括我們的某些臨牀試驗，這可能會導致我們候選產品的商業化出現意想不到的延誤和其他障礙。
我們依靠合作者為我們的某些候選產品設計和進行某些臨牀試驗。因此，這些臨牀試驗可能無法按照我們想要的方式或時間表進行，這可能會對我們的產品開發工作產生負面影響。例如，輝瑞是giroctocogene fitelparvovec的3期AFFINE試驗的試驗贊助商，我們依靠輝瑞努力努力解除對3期AFFINE試驗的臨牀封鎖並恢復試驗。儘管AFFINE試驗的給藥現已恢復，但我們無法保證該試驗將來不會出現延遲，也不能保證該試驗將在預期的時間範圍內完成或根本無法完成。
在與Kite、Takeda和Pfizer的合作中，我們對產品開發的各個方面缺乏控制可能會導致候選產品的開發和商業化出現延誤或其他困難，這可能會使我們無法及時完成預期的IND申報，也無法獲得協議規定的任何里程碑、特許權使用費和其他福利。此外，根據他們各自的協議，我們的第三方合作者擁有通過向我們提供預先通知來終止協議的某些權利，因此，我們根據這些協議可能收到的實際里程碑付款可能大大低於這些協議規定的全部金額。例如，2022 年 6 月，我們與賽諾菲的合作協議終止，2023 年 3 月，為了方便我們與賽諾菲的合作協議，Biogen 和 Novartis 通知我們各自的終止協議。因此，我們無權從賽諾菲、Biogen或Novartis那裏獲得任何進一步的里程碑款或特許權使用費。
我們的合作伙伴許可我們的採埃孚技術可能會決定採用替代技術或產品，或者可能無法或不願使用我們的採埃孚技術開發商業上可行的產品，這將對我們的收入和使用採埃孚技術開發候選產品的戰略產生負面影響。
我們正在進行的幾項合作都利用了採埃孚技術平臺。這些合作者將來可能會選擇採用替代技術，這可能會降低我們的採埃孚技術平臺的價值，並阻礙使用該平臺開發候選產品。此外，由於我們的許多合作者可能正在開發多個開發項目，因此他們可以選擇將資源轉移到他們正在與我們合作的項目以外的項目上。如果他們這樣做，這將延遲我們測試和開發採埃孚技術平臺的能力，並將延遲或終止使用該平臺開發候選產品。此外，我們的合作者可能會選擇不開發候選產品
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源於我們的合作，或者沒有為這些候選產品的開發、製造、營銷或銷售投入足夠的資源。如果他們終止了與我們的合作，例如最近為了方便我們與Biogen和Novartis的合作協議而終止了與Biogen和Novartis的合作協議，並且我們希望繼續開發候選產品，則我們將需要尋求其他合作者的支持或自己開發產品。我們可能無法找到合適的合作伙伴或談判有利的合作協議，我們內部可能沒有足夠的資源和專業知識，無法繼續開發這些候選產品。
我們技術的商業化將在一定程度上取決於與其他公司的合作。如果我們將來找不到合作者，或者如果我們的合作者不努力地進行產品開發，我們可能無法開發我們的技術或候選產品，這可能會減緩我們的增長並降低普通股的市場價值。
我們自己沒有財政資源來全面開發、獲得監管部門批准和商業化我們的候選產品。我們在很大程度上依賴與其他生物製藥公司的合作，為我們的研發工作（包括臨牀前研究和臨牀測試）提供資金，並預計將在很大程度上依賴此類合作為候選產品商業化所需的漫長監管批准程序提供資金。
例如，我們與 Kite 合作開發治療癌症的候選產品，與輝瑞合作開發治療甲型血友病和肌萎縮性側索硬化症和與 C9ORF72 基因突變相關的額顳葉變性的候選產品。這些合作的任何延遲或終止都可能對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。
我們還與諾華簽署了合作協議，開發用於治療某些神經發育障礙（包括自閉症和智力障礙）的候選產品，並與Biogen簽訂合作協議，開發用於治療包括阿爾茨海默氏病、α-突觸核蛋白相關疾病（包括帕金森氏病）和其他神經系統疾病在內的陶氏病的候選產品。2023 年 3 月，諾華和 Biogen 通知我們，為了方便起見，他們分別終止了與我們的合作協議，分別於 2023 年 6 月生效。由於這些終止，自合作協議的相應終止日期起，我們將無權獲得諾華或Biogen的任何里程碑付款或特許權使用費，諾華和Biogen將沒有進一步的義務開發或償還適用協議下任何計劃的費用。我們無法保證我們能夠與諾華和Biogen就適當的過渡安排達成協議，也無法保證我們能夠根據相應的合作協議以其他方式進行有序過渡。2023 年 4 月，我們做出了戰略決定，暫停進一步開發作為這些合作主題的項目。將來，我們可能會尋找替代方案，以推進受此類協議約束的某些計劃，包括潛在的內部開發或與合作伙伴的合作。但是，我們不能保證我們能夠成功獲得任何此類選擇，包括找到合適的替代合作伙伴或談判有利的替代合作協議。在這種情況下，由於缺乏足夠的資本資源或其他原因，我們可能無法或不願繼續開發受這些合作協議約束的項目。
2022 年 6 月，根據我們之前的合作協議，我們完成了賽諾菲權利和義務的移交給我們。儘管我們預計將完成對我們治療 SCD 的候選產品 BIVV003 的 1/2 期 PRECIZIN-1 研究，但我們無法保證我們能夠及時或根本完成這項研究。此外，我們預計不會對我們的 SCD 計劃進行額外的實質性投資，因此，我們不打算在本研究完成後繼續開發 BIVV003。儘管我們目前正在尋找潛在的合作伙伴，以便在本研究之後推進 BIVV003 的開發，但我們不能保證我們能夠以可接受的條件或根本成功地及時、成功地確保任何此類合作。在這種情況下，BIVV003 的持續開發可能會被進一步推遲或完全排除，在這種情況下，可能會選擇終止 BIVV003 計劃。該計劃的任何進一步延誤或終止都可能對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生不利影響。
如果我們無法確保更多的合作，或者如果我們的合作者無法或不願努力推進候選產品的開發、監管批准和商業化，我們的增長可能會放緩並對我們為開發技術和候選產品籌集資金的能力以及我們繼續作為持續經營企業運營的能力產生不利影響。此外，我們的現有合作者可能會在不事先通知的情況下再許可或放棄開發計劃，或者我們可能與合作者存在分歧或爭議，這將導致相關產品開發減緩或停止。此外，我們的合作者的業務或運營可能會通過重組、收購和其他戰略交易發生重大變化，這可能會對他們推進我們計劃的能力產生負面影響。
在典型的合作中，我們預計將根據特定里程碑的實現情況為候選產品的研發獲得收入，並根據任何商業化產品銷售額的百分比獲得特許權使用費。實現這些里程碑將在一定程度上取決於我們無法控制的合作者的努力以及我們自己的努力。此外，業務合併、合作者業務戰略的變化以及財務困難或其他因素可能導致該合作者放棄或推遲我們涵蓋的任何候選產品的開發
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與該合作者的合作協議。例如，賽諾菲將與 BIVV003 相關的權利和義務移交給我們，賽諾菲為方便起見終止了我們先前的合作協議，此前賽諾菲的戰略方向發生了變化，將重點放在同種異體通用基因組醫學方法而不是自體個性化細胞療法上。此外，諾華和百健終止各自與我們的合作協議的決定都與最近的戰略審查有關。此外，如果我們失敗或任何合作合作伙伴未能實現特定的里程碑，則合作協議可能會終止，這將使我們無法根據該合作協議獲得任何額外的里程碑補助金，並將減少我們的收入。此外，即使協作產品的候選產品成功開發並獲得相關監管機構的批准上市，如果商業化產品的銷售未能達到預期，我們獲得的特許權使用費也可能低於預期。無論如何，與我們的合作相關的里程碑和特許權使用費支付機會涉及相當大的風險，可能永遠無法收到。因此，投資者不應假設我們將收到我們持續合作中規定的所有潛在里程碑款項，而且在我們的合作中，我們可能永遠不會再收到任何重要的里程碑付款或任何特許權使用費。
我們最近的重組可能無法帶來預期的節省或運營效率，可能導致總成本和支出超過預期，並可能擾亂我們的業務。
2023 年 4 月，我們宣佈重組運營並相應裁員，旨在降低成本並增加對關鍵戰略優先事項的關注。我們預計，重組將導致在美國裁掉約120個職位，約佔我們美國員工總數的27％。由於與裁員相關的事件，我們可能會產生目前未考慮的額外費用，我們的重組活動可能會使我們面臨聲譽風險以及訴訟風險和費用。由於不可預見的困難、延誤或意想不到的成本，我們可能無法全部或部分實現本次重組的預期收益和節約，這可能會對我們的財務狀況產生不利影響。此外，將來我們可能需要進一步裁員或進行重組活動。
此外，我們的重組可能會干擾我們的運營。例如，在重組方面，我們預計將把所有剩餘的同種異體研究活動從美國桑加莫轉移到法國桑加莫。在實現加州某些研究和製造活動的海外過渡方面，我們可能會遇到延誤或其他困難，這可能會導致我們的業務嚴重中斷，並延遲我們的開發工作和臨牀試驗時間表。此外，我們的裁員可能會產生意想不到的後果，例如計劃裁員以外的人員流失、日常運營困難增加以及機構知識和專業知識的流失。我們的裁員還可能損害我們吸引和留住對我們的運營至關重要的合格人員的能力。
如果我們未能達到納斯達克股票市場有限責任公司的持續上市標準，我們的普通股可能會被退市。退市可能會對普通股的流動性產生不利影響，普通股的市場價格可能會下跌，我們獲得足夠額外資本為我們的運營提供資金並繼續經營的能力將受到嚴重損害。
我們的普通股目前在納斯達克全球精選市場上市。納斯達克股票市場有限責任公司（Nasdaq）有公司必須滿足的最低要求才能繼續在納斯達克全球精選市場上市。這些要求包括維持每股1.00美元的最低收盤價或出價要求。儘管從2023年1月1日到本報告提交之日，我們普通股的收盤價一直高於每股1.00美元的最低收盤價，但2023年4月28日，我們的普通股交易價格低至每股1.31美元，將來，普通股的收盤價可能會跌至每股1.00美元以下。如果我們的普通股收盤價連續30個交易日保持在每股1.00美元以下，或者我們不符合納斯達克的其他上市要求，我們將無法遵守納斯達克的上市標準。無法保證我們將來會繼續滿足投標價格要求或納斯達克的任何其他繼續上市要求。如果我們未能滿足這些要求，包括投標價格要求和維持普通股股東權益或市值最低水平的要求，納斯達克可能會通知我們我們未能達到最低上市要求並啟動退市程序。如果我們的普通股退市，普通股的流動性將受到不利影響，普通股的市場價格可能會下跌，我們獲得足夠額外資本為我們的運營提供資金和繼續經營的能力將受到嚴重損害。
如果我們的無形資產或長期資產出現減值，我們已經記錄了鉅額費用，將來可能會被要求記錄這些費用。
我們每年都會對商譽、無限期無形資產和長期資產進行減值測試，如果情況變化或事件發生表明存在減值，則更頻繁地進行減值測試。任何表明賬面價值下降的市場狀況的重大變化，包括我們股價的持續下跌，都可能在變動為人所知的時期內導致減值。例如，在截至2023年3月31日的三個月中，由於我們的股價和相關市值持續下跌，與Biogen和Novartis的合作協議終止，
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由於生物技術行業的股票價值普遍下降，我們對商譽、無限期無形資產和長期資產進行了減值評估。根據該評估，我們在截至2023年3月31日的三個月中確認了3,810萬美元的非現金税前商譽減值費用和2,040萬美元的長期資產減值費用。
將來，情況的變化，其中許多是我們無法控制的，或者與評估無限期無形資產和長期資產適當估值時使用的假設和估計相關的眾多變量可能會導致我們的無形資產和長期資產減值，要求我們記錄減值費用，這將對我們的經營業績產生不利影響。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有。
第 3 項。優先證券違約
不適用。
第 4 項。礦山安全披露
不適用。
第 5 項。其他信息
沒有。
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第 6 項。展品
展品編號文件描述
3.1
經修訂的第七份經修訂和重述的公司註冊證書（參照公司2017年8月9日提交的10-Q表季度報告附錄3.1納入）。
3.2
經修訂和重述的第七份公司註冊證書的第四份修正證書（參照公司2020年5月22日提交的8-K表最新報告附錄3.1納入）。
3.3
第五次修訂和重述的章程（參照公司 2022 年 12 月 19 日提交的 8-K 表最新報告附錄 3.1 納入）。
10.1
公司與Jefferies LLC之間的公開市場銷售協議第3號修正案，日期為2023年3月7日（參照公司2023年3月7日提交的8-K表最新報告附錄1.1納入）。
31.1+
規則13a — 14 (a) 首席執行官的認證.
31.2+
規則13a — 14 (a) 首席財務官的認證.
32.1+*
根據《美國法典》第 18 章第 1350 節作出的認證。
101.INSXBRL 實例文檔-實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在行內 XBRL 文檔中。
101.SCH內聯 XBRL 分類擴展架構文檔
101.CAL內聯 XBRL 分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF內聯 XBRL 分類法擴展定義鏈接庫文檔
101.LAB內聯 XBRL 分類法擴展標籤 Linkbase 文檔
101.PRE內聯 XBRL 分類擴展演示鏈接庫文檔
104
Sangamo 截至2023年3月31日的三個月的10-Q表季度報告的封面採用Inline XBRL格式，包含在附錄101中
_____________________________
* 根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350節，本10-Q表季度報告附有作為附錄32.1的認證，就經修訂的1934年《證券交易法》第18條而言，不應將其視為註冊人 “提交”。

#    表示管理合同或補償計劃或安排。

+ 隨函提交。

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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
日期：2023 年 5 月 8 日
SANGAMO 治療公司
/s/亞歷山大 ·D·麥克雷
亞歷山大 D. 麥克雷
總裁兼首席執行官
（首席執行官）
/s/PRATHYUSHA DURAIBABU
Prathyusha Duraibabu
高級副總裁兼首席財務官
（首席財務和會計官）


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