附錄 99.1

bluebird bio公佈2023年第一季度財務業績並重點介紹運營進展

— lovo-cel 治療鐮狀細胞病的生物製劑許可申請 (BLA) 已提交給 FDA —

— ZYNTEGLO® 和 SKYSONA® 的首次商用輸液已完成 —

— 季度末有3.64億美元的現金、現金等價物、有價證券和限制性現金—

馬薩諸塞州薩默維爾——2023年5月9日——藍鳥生物公司（納斯達克股票代碼：BLUE）（“藍鳥生物” 或 “公司”）今天公佈了截至2023年3月31日的第一季度財務業績和業務亮點，包括最近的商業和運營進展以及監管更新。

藍鳥生物首席執行官安德魯·奧本沙因表示：“2023年第一季度，我們通過推出ZYNTEGLO和SKYSONA，繼續在美國建立和擴大體外基因療法的商業模式，為藍鳥未來幾年的創收奠定基礎。”“此外，隨着4月份提交了治療鐮狀細胞病的lovo-cel BLA，藍鳥在實現其迄今為止最重要的機會——為鐮狀細胞病患者帶來變革性基因療法方面邁出了關鍵的一步。”

近期亮點

lovo-cel (lovotibeglogene autotemcel) BLA 已

•2023年4月24日，藍鳥生物宣佈向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交了針對12歲及以上且有血管閉塞事件史的鐮狀細胞病（SCD）患者的lovo-cel的生物製劑許可申請（BLA）。該公司已要求進行優先審查，如果獲得批准，將把FDA對申請的審查從提交之日起縮短至六個月，而標準審查時間為10個月。

ZYNTEGLO®（betibglogene autotemcel）商業發佈

•自公司上次商業更新以來的幾周內，藍鳥繼續在推出用於β-地中海貧血的ZYNTEGLO的基礎上再接再厲。迄今為止，ZYNTEGLO已經開始了六例患者（細胞採集）。

•首次商業ZYNTEGLO注射已經完成，公司預計將在2023年第二季度確認收入。

•付款人的接受率仍然為正數，迄今為止，該公司對ZYNTEGLO的最終拒絕為零；藥品的先前授權批准保持不變，約為2周。

•正如先前所溝通的那樣，在ZYNTEGLO發佈的第一年，患者出院率仍然是關鍵的商業指標。藍鳥預計不會提供2023年的ZYNTEGLO收入預測。

SKYSONA®（elivaldogene autotemcel）商業發佈

•SKYSONA的首次商業注射已於2023年3月完成。總共完成了三名患者的細胞採集。

•自獲得批准以來，藍鳥已經啟動了三個合格的治療中心（QTC），為腦腎上腺白質營養不良症（CALD）患者使用SKYSONA。預計2023年在西海岸再有兩個 QTC。

即將到來的預期里程碑

LOVO-CEL

•該公司預計，BLA將在2023年第二季度接受lovo-cel用於SCD。

•該公司繼續預計，如果獲得批准，將在2024年初投入商業用途。bluebird估計，大約有20,000名鐮狀細胞病患者（佔美國SCD人口的1/5）可能有資格接受基因治療。

ZYNTEGLO

•該公司有望在2023年底之前擴大到40-50個符合條件的治療中心。藍鳥的QTC網絡旨在最大限度地利用其在β-地中海貧血方面的商業機會，並優先考慮接近鐮狀細胞病患者，如果獲得美國食品藥品管理局的批准，lovo-cel將在2024年上市。

SKYSONA

•按照先前的指導，公司繼續預計今年將有5-10名患者開始就診。

2023 年第一季度財務業績

•現金狀況：截至2023年3月31日，公司的現金、現金等價物、有價證券和限制性現金餘額約為3.64億美元。隨着bluebird bio推出兩種同類首創的基因療法，並準備在商業環境中為其第三種SCD的研究性基因療法，按照先前的指導，2023年全年的現金消耗預計在2.7億至3億美元之間。根據目前的運營計劃，藍鳥預計其現金、現金等價物、限制性現金和有價證券將足以滿足藍鳥到2024年第四季度的計劃運營支出和資本支出需求。這條跑道包括大約4,500萬美元的限制性現金，目前無法使用。有關我們的現金流指引和其他財務業績的更多信息，請參閲我們截至2023年3月31日的季度10-Q表季度報告。

•淨收入：截至2023年3月31日的三個月，淨收入總額為240萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為190萬美元。增加40萬美元的主要原因是SKYSONA產品收入。

•銷售和收購費用：截至2023年3月31日的三個月，銷售、一般和管理費用為3,740萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為3,610萬美元。銷售和收購包括與賓尼街50號相關的租賃費用，但轉租收入以其他淨收入（支出）列報。不包括 50 Binney 的租賃費用

截至2023年3月31日的三個月，聖彼得堡的銷售、一般和管理費用為2780萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為3,610萬美元。這一減少主要歸因於與員工薪酬、福利和其他與人員統計相關的成本。

•研發費用：截至2023年3月31日的三個月，研發費用為4,610萬美元，而截至2022年3月31日的三個月為7,790萬美元。減少3170萬美元的主要原因是2023年員工薪酬、福利和其他與員工人數相關的支出減少以及研發生產成本的下降。

•出售優先審查代金券的收益：運營費用被2023年第一季度出售公司第二份優先審查憑證的一次性收益所抵消，淨收益為9,290萬美元。

•淨收益（虧損）：截至2023年3月31日的三個月，淨收益為2,120萬美元，而截至2022年3月31日的三個月淨虧損為1.222億美元。

關於藍鳥生物公司

bluebird bio正在尋求治療性基因療法，為患者及其家人提供更多的藍鳥時光。

bluebird 專注於嚴重遺傳疾病，在鐮狀細胞病、β-地中海貧血和腦腎上腺白質營養不良方面擁有行業領先的項目，並且正在推進將新技術應用於這些疾病和其他疾病的研究。我們定製每種療法以解決疾病的根本原因，並開發了深入有效的分析方法，以瞭解我們的慢病毒載體技術的安全性並推動基因療法領域向前發展。

bluebird 成立於 2010 年，擁有世界上最大、最深入的體外基因療法數據集，為該行業樹立了標準。如今，bluebird 繼續開拓新的道路，將我們在現實世界中的經驗與對患者社區的堅定承諾以及以人為本的文化相結合，吸引並培育出多元化的敬業鳥羣。

bluebird bio、ZYNTEGLO 和 SKYSONA 是藍鳥生物公司的註冊商標。版權所有。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述”。所有非歷史事實陳述的陳述均為或可能被視為前瞻性陳述，包括我們關於公司財務狀況、經營業績、商業收入和關鍵指標（包括預計患者開診次數、預期報告和時間）的陳述；包括限制性現金流動；以及2023年預期現金消耗的陳述，以及有關公司計劃和運營預期（包括與監管相關的預期時機）的陳述批准、擴大產能的計劃、我們QTC網絡的預期增長及其時機、未來監管機構提交的計劃、我們對美國食品藥品管理局可能批准lovo-cel的預期、與我們的lovo-cel潛在接受和監管部門批准有關的預期時間以及可能獲得優先審查可能會將美國食品藥品管理局對BLA的審查縮短到六個

月，以及lovo-cel的商業發佈時間（如果獲得批准）。此類前瞻性陳述基於歷史業績以及當前對我們未來財務業績、目標、計劃和目的的預期和預測，涉及固有的風險、假設和不確定性，包括內部或外部因素，這些因素可能在未來幾年內延遲、轉移或改變其中任何因素，這些因素難以預測，可能超出我們的控制範圍，可能導致我們未來的財務業績、目標、計劃和目的與陳述中表達或暗示的存在重大差異。無法保證任何前瞻性陳述。本新聞稿中的前瞻性陳述應與影響藍鳥生物業務的許多風險和不確定性一起進行評估，尤其是藍鳥生物在10-K表年度報告中提出的風險因素討論中確定的風險和不確定性，該報告由我們隨後的10-Q表季度報告、8-K表最新報告以及向美國證券交易委員會提交的其他文件進行了更新。這些風險包括但不限於：我們的產品商業化和製造方面的延誤和挑戰，包括與證明我們的lovo-cel計劃具有分析可比性相關的風險；我們可能無法實現重組帶來的預期成本節約，包括運營開支的預期減少，達到預期的水平；我們在項目開發方面可能會遇到更多延遲，包括實施新的臨牀擱置，這可能會影響我們的應對能力我們的預期時間表並增加成本；我們正在進行的和計劃中的活動所需的內部和外部成本以及由此對支出和現金使用的影響已經和將來可能高於預期，這導致了我們，將來可能導致我們使用現金的速度超出預期，或者改變或削減了部分計劃，或者兩者兼而有之；我們對支出、現金使用和現金需求的預期可能不適用於其他計劃諸如計劃變更或實際事件與我們的假設不同之類的原因；風險我們之前和正在進行的臨牀試驗的療效和安全性結果將不會繼續下去，也不會出現在其他使用我們的候選產品治療的患者身上；隨着時間的推移，發現或報告與慢病毒載體、藥物產品或骨髓消融相關的其他插入致癌事件或其他可報告事件的風險；我們的 eli-cel、beti-cel 和 lovo-cel 項目的開發可能進一步延遲，包括但不限於實施新的臨牀凍結；我們任何一種或多種產品的風險；或候選產品，包括 eli-cel 和 beti-cel 或 lovo-cel，將無法成功開發、批准或商業化（視情況而定）。本文件中包含的前瞻性陳述僅在本文件發佈之日作出，除非適用法律另有要求，否則藍鳥生物沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

情況或其他情況。

投資者與媒體

投資者：

Courtney O'Leary，978-621-7347

coleary@bluebirdbio.com

媒體：

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jess.rowlands@bluebirdbio.com

bluebird bio, Inc.

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（以千計，每股數據除外）

（未經審計）

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（以千計）

（未經審計）