Graphic

附錄 99.1

Editas Medicine 公佈2023年第一季度業績和業務最新情況

公司將於6月在歐洲血液學協會大會 (EHA) 和公司贊助的網絡研討會上提供 SCD EDIT-301 1/2 期 RUBY 試驗的臨牀最新情況

在RUBY試驗中,有望在年底之前總共給20名患者服藥

EDIT-301 EDITHAL TDT 試驗的第一位患者成功接受了中性粒細胞和血小板移植劑量;公司有望在年底之前提供臨牀最新情況

任命艾瑪·裏夫為董事會主席,在年度股東大會上生效,任命埃利奧特·利維醫學博士為獨立董事

馬薩諸塞州劍橋,2023年5月5日——臨牀階段基因組編輯公司Editas Medicine, Inc.(納斯達克股票代碼:EDIT)今天公佈了2023年第一季度的業務亮點和財務業績。

“我們今年的良好開局使我充滿活力。我們進入2023年的目標是加速 EDIT-301 的開發,並將 Editas 定位為可編程領域的領導者 在活體中基因編輯。繼我們 12 月的 EDIT-301 臨牀數據顯示出具有競爭力且可能與眾不同的產品之後,我們的 EDIT-301 項目已建立了可觀的勢頭,包括對我們的 EDITHAL 試驗中的第一位患者進行給藥和植入。我們期待在下個月在歐洲血液學協會大會和公司贊助的網絡研討會上提供來自多名患者的安全性和有效性數據的 RUBY 試驗更新時,披露 EDIT-301 的臨牀進展。我對我們在戰略計劃方面取得的進展感到滿意。” Editas Medicine總裁兼首席執行官M.B.、M.Sc. Gilmore O'Neill評論道。“除了我們新近明確的戰略重點外,還有我們世界一流的科學家和員工,他們致力於我們的戰略方向,並在我們迄今為止的臨牀里程碑勢頭基礎上再接再厲,推動執行力實現我們的目標。”

近期成就與展望

體外血紅蛋白病

EDIT-301 治療鐮狀細胞病 (SCD)

o

Editas Medicine將在6月份的EHA口頭報告和公司贊助的網絡研討會上介紹RUBY試驗的臨牀最新情況。

o

公司仍有望在年底之前再發布一份 RUBY 臨牀更新。

o

Editas Medicine繼續對患者進行平行劑量,並有望在年底之前為總共20名SCD患者提供劑量,迄今為止已註冊了19名患者。


o

美國食品藥品監督管理局授予用於治療 SCD 的 EDIT-301 孤兒藥稱號。

EDIT-301 用於輸血依賴型 β 地中海貧血 (TDT)

o

在2023年第一季度,Editas Medicine對TDT的1/2期EDITHAL試驗中的第一位患者進行了劑量。患者成功移植了中性粒細胞和血小板。

o

該公司仍有望在年底之前公佈EDITHAL試驗的數據。

業務發展和其他企業亮點

業務發展

2023 年 1 月,該公司宣佈已與 Shoreline Biosciences, Inc. 簽訂最終協議,根據該協議,Shoreline 收購了 Editas Medicine 的臨牀前基因編輯誘導多能幹細胞 (iPSC) 衍生的自然殺傷細胞 (iPsC) 項目,包括 EDIT-202 和相關製造技術。此外,Shoreline還許可了Editas Medicine的專有SLEOK(由Essential-Gene Exon Knock-in精選)和Ascas12a基因編輯技術的版權。

領導力

艾瑪·裏夫被任命為Editas董事會主席,在定於6月1日舉行的公司年度股東大會上生效

裏夫女士於 2021 年 9 月加入 Editas Medicine 董事會。Reeve 女士是一位經驗豐富的生物製藥高管,在製藥、醫療設備和生物製藥公司擁有超過 25 年的全球財務經驗。

醫學博士埃利奧特·利維被任命為Editas董事會獨立董事

Levy博士是一位成就卓著的生物製藥高管,擁有超過20年的全球研發專業知識,包括在全球生物製藥公司安進和布裏斯托爾邁爾斯施貴寶的各個開發階段領導多個項目的臨牀戰略和開發。

Linea Aspesi 加入 Editas 擔任首席人事官

Aspesi女士為Editas帶來了超過25年的經驗,包括在生命科學領域工作了15年,她將人才計劃與公司願景、使命和價值觀保持一致,並與高級領導合作定義和推動文化轉型戰略。

2023 年第一季度財務業績

截至2023年3月31日,現金、現金等價物和有價證券為4.018億美元,而截至2022年12月31日為4.374億美元。公司預計,到2025年,現有的現金、現金等價物和有價證券將為運營支出和資本支出提供資金。

在截至2023年3月31日的三個月中,歸屬於普通股股東的淨虧損為4,900萬美元,合每股虧損0.71美元,而2022年同期的淨虧損為5,050萬美元,合每股虧損0.74美元。
截至2023年3月31日的三個月,合作和其他研發收入增加了310萬美元,達到990萬美元,而同期為680萬美元

2022 年的時期。增長與公司在2023年1月出售其全資腫瘤資產和相關許可證有關。
截至2023年3月31日的三個月,研發費用持平至3,780萬美元,而2022年同期為3,800萬美元。
截至2023年3月31日的三個月,一般和管理費用從2022年同期的1,950萬美元增加了350萬美元,至2,300萬美元。增長的主要原因是支持業務發展活動的專業服務支出增加,但部分被股票薪酬支出的減少所抵消。

即將舉行的活動

Editas Medicine 計劃參加以下科學和醫學會議:

歐洲血液學協會 (EHA) 2023 年大會

2023 年 6 月 8 日至 11 日,德國法蘭克福

Editas Medicine計劃參加以下投資者活動:

美國銀行證券2023年醫療保健會議

2023 年 5 月 9 日至 11 日,內華達州拉斯維加斯

加拿大皇家銀行資本市場2023年全球醫療保健會議

2023 年 5 月 16 日,紐約州紐約

電話會議Editas Medicine管理團隊將於美國東部時間今天上午8點主持電話會議和網絡直播,提供和討論2023年第一季度的公司最新情況和財務業績。要接聽電話,請撥打 1-877-407-0989(國內)或 1-201-389-0921(國際),然後申請 Editas Medicine 財報電話會議。電話會議的網絡直播也將在Editas Medicine網站的投資者部分播出,網址為www.editasmedicine.com,重播將在電話會議結束大約兩小時後播出。

關於埃迪塔斯醫學

作為一家臨牀階段的基因組編輯公司,Editas Medicine專注於將CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a基因組編輯系統的力量和潛力轉化為適用於全球嚴重疾病患者的強大治療渠道。Editas Medicine 旨在發現、開發、製造和商業化用於各種疾病的變革、耐用、精準基因組藥物。Editas Medicine是布羅德研究所和哈佛大學的Cas9專利財產以及Broad Institute的人類藥物Cas12a專利財產的獨家被許可人。如需最新信息和科學演講,請訪問 www.editasmedicine.com。


前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述和信息。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“目標”、“應該”、“將” 等詞語旨在識別前瞻性陳述,儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別性詞語。本新聞稿中的前瞻性陳述包括關於公司臨牀前和臨牀研究及其研發計劃的啟動、時機、進展和結果的聲明,包括在年底之前在RUBY試驗中總共給20名患者服藥,公司接收和提交其臨牀試驗和臨牀前研究數據的時機,包括2023年6月RUBY試驗的臨牀更新以及年底前EDITHAL試驗的臨牀更新,潛力以及對公司候選產品、監管機構申請和批准的時間或可能性以及公司對現金流的預期,以及對公司的預期。公司實際上可能無法實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期,您不應過分依賴這些前瞻性陳述。由於各種重要因素,實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異,包括:臨牀前研究和臨牀試驗(包括 RUBY 和 EDITHAL 試驗)的啟動和完成以及公司候選產品(包括 EDIT-301)的臨牀開發所固有的不確定性;臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時間;臨牀試驗的中期結果是否可以預測試驗的最終結果或未來試驗的結果;對監管部門批准進行試驗或上市產品的預期,以及足以滿足公司可預見和不可預見的運營支出和資本支出要求的資金可用性。這些風險和其他風險在 “風險因素” 標題下進行了更詳細的描述,該報告包含在公司向美國證券交易委員會存檔的最新10-K表年度報告中,以及公司將來可能向美國證券交易委員會提交的其他文件中。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表公司截至本文發佈之日的觀點,不應將其視為代表其在隨後的任何日期的觀點。除非法律要求,否則公司明確表示沒有義務更新任何前瞻性陳述。


EDITAS MEDICINE, INC.

合併運營報表

(金額以千計,股票和每股數據除外)

(未經審計)

三個月已結束

3月31日

2023

2022

合作和其他研發收入

$

9,851

$

6,771

運營費用:

研究和開發

 

37,804

 

37,976

一般和行政

 

23,008

 

19,545

運營費用總額

 

60,812

 

57,521

營業虧損

 

(50,961)

 

(50,750)

其他收入,淨額:

其他費用,淨額

 

(1,584)

 

(234)

淨利息收入

3,509

469

其他收入總額,淨額

 

1,925

 

235

淨虧損

$

(49,036)

$

(50,515)

歸屬於普通股股東的每股淨虧損,基本虧損和攤薄後

$

(0.71)

$

(0.74)

已發行普通股、基本股和攤薄後加權平均值

 

68,924,180

 

68,484,978

EDITAS MEDICINE, INC.

部分合並資產負債表項目

(金額以千計)

(未經審計)

3月31日

十二月三十一日

2023

2022

現金、現金等價物和有價證券

$

401,778

$

437,371

營運資金

267,303

296,644

總資產

464,105

514,321

遞延收入,扣除流動部分

60,667

60,667

股東權益總額

317,473

360,680

###

媒體和投資者聯繫人:

克里斯蒂·巴內特

(617) 401-0113

cristi.barnett@editasmed.com