百濟神州公佈2023年第一季度財務業績和公司發展

•創紀錄的第一季度產品收入為4.103億美元，比上年同期2.616億美元增長56.9％

•在美國推出 BRUKINSA®，用於慢性淋巴細胞白血病 (CLL) 或小淋巴細胞淋巴瘤 (SLL) 的成年患者；全球 BRUKINSA 產品總收入為 2.114 億美元，比 2022 年第一季度翻了一番多

•在替雷利珠單抗和BRUKINSA成功的支持下，繼續鞏固在中國腫瘤市場的領先地位

瑞士巴塞爾、北京和馬薩諸塞州劍橋，2023年5月4日——全球生物技術公司百濟神州有限公司（納斯達克股票代碼：BGNE；香港交易所：06160；上交所：688235）今天公佈了2023年第一季度的財務業績、最近的業務亮點和即將到來的里程碑。

百濟神州聯合創始人、董事長兼首席執行官約翰·奧勒表示：“隨着我們繼續推進針對癌症患者的創新療法產品線，我們的兩款基石藥物BRUKINSA和替雷利珠單抗在第一季度實現了顯著的全球增長。”“繼CLL最近獲得全球批准後，BRUKINSA的強勁普及程度説明瞭已證明比IMBRUVICA® 卓越的功效和安全性的btKi的重要性。我們致力於將我們有影響力的藥物帶給世界各地更多的患者。”

百濟神州首席財務官朱莉婭·王表示：“我們第一季度的業績表明，百濟神州在卓越運營和財務紀律方面取得了進展，為全球更多患者提供負擔得起和可獲得的藥物。”“隨着產品收入的增長速度繼續明顯快於運營支出，百濟神州為未來的增長做好了充分的準備。”

2023 年第一季度財務業績

截至2023年3月31日的三個月中，收入為4.478億美元，而2022年同期為3.066億美元。

•截至2023年3月31日的三個月，產品總收入為4.103億美元，而2022年同期為2.616億美元，包括：

—2023年第一季度，BRUKINSA的全球銷售額為2.114億美元，而去年同期為1.043億美元；

—2023年第一季度替雷利珠單抗在中國的銷售額為1.149億美元，而去年同期為8,760萬美元；以及

—2023年第一季度，安進授權產品在中國的銷售額為3640萬美元，而去年同期為2990萬美元。

•截至2023年3月31日的三個月中，合作收入為3,750萬美元，這要歸因於諾華對分別在2021年第一季度和第四季度簽訂的替雷利珠單抗和ociperlimab協議相關的預付款進行了部分確認。相比之下，去年同期為4,510萬美元。

2023 年第一季度的產品銷售成本為 81.8 萬美元，而去年同期為 6,520 萬美元。銷售成本增加的主要原因是BRUKINSA和tislelizumab的產品銷售增加，以及XGEVA® 和POBEVCY® 的銷售增加。

2023年第一季度的毛利率佔全球產品銷售額的百分比為80.1％，而去年同期為75.1％。毛利率百分比的增長主要是由於BRUKINSA和tislelizumab的單位成本均降低，以及與投資組合中的其他產品相比，BRUKINSA全球銷售額的銷售組合比例高於授權產品的利潤率較低。

截至2023年3月31日的三個月中，運營支出為7.373億美元，而2022年同期為6.847億美元。

•截至2023年3月31日的三個月中，研發費用為4.086億美元，而去年同期為3.899億美元。研發費用的增加主要歸因於員工人數的增加以及與投資我們的發現和開發活動（包括我們持續努力實現臨牀內在化）相關的成本增加

運營活動，但部分被支付給臨牀研究機構的臨牀試驗費用減少所抵消。2023年第一季度，基於員工股份的薪酬支出為3,400萬美元，而去年同期為3,090萬美元；以及

•截至2023年3月31日的三個月，銷售和收購支出為3.285億美元，而去年同期為2.946億美元。銷售和收購支出的增加主要歸因於員工人數的增加，這主要與我們的商業團隊的擴大、包括市場準入和促銷活動在內的外部商業支出增加有關。2023年第一季度和2022年第一季度，基於員工股份的薪酬支出分別為4140萬美元和3,470萬美元。

截至2023年3月31日的季度淨虧損為3.484億美元，合每股虧損0.26美元，美國存托股（ADS）每股虧損3.34美元，而2022年同期為4.352億美元，合每股虧損0.33美元，每股ADS為4.25美元。淨虧損的減少主要歸因於產品收入增長超過運營支出增長導致運營槓桿率的提高。該公司預計，這種趨勢將持續到2023年。

截至2023年3月31日，現金、現金等價物、限制性現金和短期投資為38億美元，截至2022年12月31日為45億美元。

•在截至2023年3月31日的三個月中，用於經營活動的現金為5.638億美元，這主要是由於我們的淨虧損3.484億美元以及應收賬款和薪酬相關付款的季節性導致營運資金增加了2.941億美元。淨虧損7,870萬美元中的非現金費用部分抵消了這些損失。資本支出為1.256億美元，用於融資活動的現金為1,990萬美元；

在截至2022年3月31日的三個月中，用於經營活動的現金為2.366億美元，這主要是由於我們的淨虧損4.352億美元，在8,090萬美元的淨虧損中被非現金費用部分抵消。淨運營資產和負債貢獻了1.177億美元的現金，這要歸因於諾華為ociperlimab收取了3億美元的預付費用，但部分被薪酬相關付款導致的營運資金季節性所抵消。資本支出為4,510萬美元，用於融資活動的現金為1,130萬美元。

近期業務亮點

商業運營

•2023年第一季度的產品銷售額與去年同期相比增長了57％，這主要是由於我們內部開發的產品BRUKINSA和tislelizumab的銷售增加，以及安進和Bio-Thera的許可產品的銷售增加；

•第一季度BRUKINSA的全球銷售總額為2.114億美元，與去年同期相比增長了103％。受CLL/SLL成人患者推出的推動，BRUKINSA在第一季度在美國的總銷售額為1.388億美元，比上年同期增長104％。隨着臨牀醫生擴大使用範圍和處方者人數持續增長，BRUKINSA 在所有經美國食品藥品管理局批准的適應症中的採用率都有所加快。BRUKINSA在中國的總銷售額為4,810萬美元，比上年同期增長44％，這得益於所有批准適應症的增加；以及

•第一季度替雷利珠單抗在中國的總銷售額為1.149億美元，與去年同期相比增長了31％。擴大報銷範圍以及進一步擴大銷售隊伍效率和醫院上市帶來的新患者需求持續增加，這繼續推動tislelizumab的市場滲透率和市場份額的提高。

監管進展與發展計劃

BRUKINSA®（zanubrutinib）是布魯頓酪氨酸激酶（BTK）的小分子抑制劑，旨在最大限度地提高BTK佔用率並最大限度地減少脱靶效應，已在包括美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、韓國和瑞士在內的超過65個市場獲得批准，在全球範圍內獲得更多批准。迄今為止，BRUKINSA全球開發計劃包括在29個國家和地區註冊的4,900多名受試者。

•根據針對R/R CLL成人患者的3期ALPINE試驗的最終無進展存活分析結果，向美國食品藥品管理局提交了補充新藥申請（snDA）；

•在澳大利亞獲準治療成人CLL/SLL患者；

•R/R 濾泡性淋巴瘤 (FL) 的 snDA 申請獲得歐盟接受，PFS 在 R/R CLL 中的優越性；

•在ACCESS聯盟下，在瑞士、英國和加拿大提交了R/R FL的SNDA；以及

•將BRUKINSA的註冊計劃擴展到全球，包括可能在2023年在30多個市場推出。

Tislelizumab 是一種人源化 IgG4 抗 PD-1 單克隆抗體，專為最大限度地減少與巨噬細胞上的 fcγR 結合而設計；已在中國獲批 10 種適應症，目前正在開發中，有待全球更多批准。迄今為止，全球替雷利珠單抗臨牀開發項目包括在31個國家和地區註冊的12,100多名受試者。

•在2023年美國癌症研究協會（AACR）會議上公佈了 RATIONALE-302 (NCT03430843)、RATIONALE-304 (NCT03663205)、RATIONALE-306 (NCT03783442)、RATIONALE-307 () 的結果；NCT03594747

•宣佈晚期胃或胃食管交界處腺癌的3期試驗呈陽性；以及

•美國食品藥品管理局定於第二季度對替雷利珠單抗生物製劑許可申請（BLA）進行批准前生產檢查。

Ociperlimab（BGB-A1217），一種具有強大Fc功能的在研抗Tigit單克隆抗體。全球ociperlimab開發計劃包括20個國家和地區，已經註冊了1,700多名受試者。

•已完成與替雷利珠單抗聯合治療一線非小細胞肺癌（NSCLC）的2期試驗（NCT05014815）的註冊。

BGB-11417，一種研究性、高選擇性和高效的 BCL-2 抑制劑，正在開發用於單一療法或與扎努布魯替尼 +/-obinutuzumab 聯合用於治療 B 細胞惡性腫瘤，在急性髓細胞白血病和多發性骨髓瘤中與阿扎胞苷聯合使用，作為單一療法，與地塞米松聯合使用，與卡非佐米聯合用於治療多發性骨髓瘤。全球 BGB-11417 開發計劃包括七個國家和地區，已招收了 430 多名受試者。

•繼續推進針對復發/難治套細胞淋巴瘤 (MCL) (NCT05471843) 和 R/R CLL/SLL (NCT05479994) 的2期研究，有可能促進註冊的發展。

BGB-A445，一種正在研究的非配體競爭 OX40 單克隆抗體，正在開發為單一療法或與 tislelizumab 聯合使用。

•已完成與替雷利珠單抗聯合治療實體瘤（NCT04215978）的1期劑量遞增試驗。

早期項目

繼續推進我們在劑量遞增階段的內部開發候選產品的早期臨牀產品線，包括：

•BGB-B167：一種在研的同類首創 CEA x 4-1BB 雙特異性抗體，作為單一療法，與替雷利珠單抗聯合用於特定表達 CEA 的晚期或轉移性實體瘤，包括結直腸癌 (CRC) 的患者；

•BGB-A425：一種正在研究的抗TIM-3抗體，與替雷利珠單抗聯合用於頭頸部鱗狀細胞癌、非小細胞肺癌和腎細胞癌患者；

•BGB-15025：一種正在研究的、同類首創的造血祖激酶1（HPK1）抑制劑，可作為單一療法或與替雷利珠單抗聯合用於實體瘤；

•BGB-16673：一種正在研究的嵌合降解激活化合物（CDAC），靶向B細胞惡性腫瘤的單一療法降解BTK蛋白；

•BGB-24714：一種正在研究的第二種線粒體衍生的半胱氨酸蛋白酶激活劑，可作為單一療法或與紫杉醇聯合用於晚期實體瘤；在2023年AACR年會上公佈了臨牀前研究結果；

•BGB-10188：一種正在研究的 pi3kΔ抑制劑，作為單一療法，或者在血液系統惡性腫瘤中與BRUKINSA聯合使用，或者在實體瘤中與替雷利珠單抗聯合使用；以及

•BGB-23339：一種強效的變構研究型酪氨酸激酶 2 抑制劑。

合作計劃

•與SpringWorks Therapeutics合作，公佈了在研B-RAF抑制劑利菲拉非尼（BGB-283）和SpringWorks的MEK抑制劑米爾達美替尼的1b期臨牀數據，用於治療在AACR出現RAS突變、RAF突變和其他MAPK途徑異常的晚期或難治性實體瘤患者；

•與MapKure和SpringWorks合作，公佈了brimarafenib（BGB-3245）的1a/b期臨牀數據，brimarafenib（）是一種正在研究的選擇性RAF二聚體抑制劑，用於在AACR患有MAPK途徑突變的晚期或難治性實體瘤的成年患者；

•與 Leads Biolabs 合作，啟動了針對 LAG-3 途徑的新型在研抗體 LBL-007 與 tislelizumab 和貝伐珠單抗加卡培他濱聯合用於不可切除或轉移性結直腸癌 (NCT05609370) 的 2 期臨牀試驗；以及

•還與 Leads Biolabs 合作，在比較不同的 tislelizumab 聯合療法（包括 BGB-A445 和 ociperlimab）的總體研究中，開始給患者服用 LBL-007 與 tislelizumab 聯合用藥。NCT05635708 NCT05577702

製造業務

•最後一塊結構鋼被用於該公司位於新澤西州霍普韋爾的普林斯頓西部創新園區正在建設的美國旗艦製造和臨牀研發設施。該物業總共擁有超過一百萬平方英尺的可開發房地產，可供未來的擴張；

•繼續在中國廣州建設我們最先進的生物製劑工廠，該設施目前的總容量為54,000升，預計將在2023年第二季度擴建10,000升；

•開始在廣州建設抗體藥物偶聯物（ADC）生產設施和額外的生物製劑臨牀生產大樓，將於2024年完工；並在中國蘇州開始建設新的研發中心，該中心將提高臨牀和製造能力，將於2025年完工；以及

•繼續建設我們位於中國蘇州的新小分子製造園區。第一階段的建設預計將增加超過55.9萬平方英尺，並將產能擴大到6億片/膠囊，並將於2023年完工。一旦完成、合格和獲得批准，預計它將使中國的小分子總製造能力增加多達當前產能的10倍。

企業發展

•宣佈在巴西聖保羅正式開設公司辦事處，這是拉丁美洲更廣泛的擴張計劃的一部分。

預期里程碑

BRUKINSA

•繼續支持美國食品藥品管理局和歐洲藥品管理局（EMA）對snDa的審查，以確定PFS在R/R CLL中的優勢；

•繼續支持國家藥品監督管理局對中國一線CLL/SLL和WM的snDA進行審查，預計將在2023年上半年做出決定；

•繼續支持加拿大衞生部對CLL的snDA審查，預計將在2023年做出決定；

•繼續在全球範圍內擴大BRUKINSA在新地區和適應症的註冊計劃；以及

•在ASCO 2023年年會上介紹扎努布魯替尼聯合來那度胺治療復發/難治性濾泡性淋巴瘤患者的1期研究的首次中期分析結果，以及ROSEWOOD關於zanubrutinib聯合obinutuzumab對比奧比努妥珠單抗在復發/難治性濾泡性淋巴瘤患者中的最新分析摘要。

替雷利珠單抗

•繼續支持NMPA對替雷利珠單抗聯合化療作為不可切除的局部晚期、復發或轉移性ESCC患者的一線治療的BLA申請進行審查，預計將在2023年上半年做出決定；以及tislelizumab作為一線肝細胞癌的治療方法，預計將在2023年下半年做出決定；

•繼續支持監管機構對百濟神州替雷利珠單抗申請的審查，包括：

—澳大利亞對一線和二線非小細胞肺癌和二線ESCC中替雷利珠單抗的BLA進行了TGA審查，預計將在2023年下半年做出決定，新西蘭對一線和二線非小細胞肺癌和二線ESCC中替雷利珠單抗的BLA進行了Medsafe審查；以及

—韓國食品藥品安全部對二線ESCC中替雷利珠單抗的BLA進行了審查；以及

—巴西的Anvisa對一線和二線非小細胞肺癌和二線ESCC中替雷利珠單抗的BLA進行了審查；

•與諾華合作，繼續支持對營銷申請的審查，包括：

—美國食品藥品管理局正在對二線ESCC中的BLA申請進行審查，預計將在2023年做出決定；

—EMA對一線和二線非小細胞肺癌和二線ESCC中替雷利珠單抗的上市許可申請進行了審查，預計將在2023年做出決定；

—藥品和保健產品監管局對英國用於治療一線和二線非小細胞肺癌和二線ESCC的替雷利珠單抗的審查；

—Swissmedic 審查了替雷利珠單抗在二線 ESCC 和二線 NSCLC 中的上市許可申請；

—支持諾華在2023年就一線胃癌和一線不可切除的ESCC提交的美國FDA監管申請；以及

—在2023年向日本製藥和醫療器械管理局提交一線和二線ESCC的BLA。

•在2023年公佈廣泛期小細胞肺癌關鍵試驗的最終分析數據；以及

•在2023年ASCO年會上，海報展示的兩份Rational 301的額外分析摘要已獲批准。

BGB-11417（BCL-2 抑制劑）

•在2023年下半年啟動與BRUKINSA聯合進行一線CLL的全球關鍵試驗；

•公佈正在進行的研究的讀數；以及

•一項評估成熟 B 細胞惡性腫瘤成年患者 BGB-11417 的安全性、耐受性、藥代動力學和初步抗腫瘤活性的 1 期研究摘要，該研究獲準在 2023 年 ASCO 年會上發佈海報。

Ociperlimab（抗 Tigit）

•宣佈2023年多項2期研究的讀數，包括：

— 適用於腫瘤表達 PD-(L) 1 (NCT04732494) 的患者的二線 ESCC；

—用於一線肝細胞癌（NCT04948697）；以及

—適用於一線非小細胞肺癌 (NCT05014815)。

•在2023年完成一線非小細胞肺癌3期Advantig-302試驗的註冊；以及

•1b 期 Advantig-105 研究的摘要獲準在 ASCO 2023 年年會上發佈海報。

BGB-16673 (BTK CDAC)

•2023年B細胞惡性腫瘤（NCT05006716、NCT05294731）1期研究的初始數據讀數。

BGB-A445（anti-ox 40）

•2023 年實體瘤 1 期研究 (NCT04215978) 的初始數據讀出；以及

•一項針對晚期實體瘤患者的OX40激動劑 BGB-A445 的1期研究摘要獲準在2023年ASCO年會上發佈海報。

BGB-15025 (HPK 1)

•在2023年啟動與替雷利珠單抗聯合治療實體瘤（NCT04649385）的劑量擴大。

合作計劃

•摘要關於zanidatamab（一種靶向HER2的雙特異性抗體）與多西他賽聯合用作2023年ASCO年會海報展示的晚期HER2陽性乳腺癌患者的一線療法的1b/2期研究的最新結果，以及接受口頭介紹的zanidatamab在先前接受治療的HER2擴增膽道癌中的關鍵性2b HERIZON-BTC-01 研究的摘要。

COVID-19 影響與響應

我們將繼續監測 COVID-19 疫情對我們業務的影響。COVID-19 疫情可能繼續對我們的運營產生負面影響，包括商業銷售、監管互動、檢查、申報、製造和臨牀試驗招募、參與和數據讀取。我們正在努力最大限度地減少延誤和中斷，制定了協議和程序，並繼續在全球範圍內執行我們的商業、監管、製造和臨牀開發目標。

財務摘要

選擇簡明合併資產負債表數據（美國 GAAP）

（金額以千美元計）

簡明合併運營報表（美國公認會計原則）

（金額以千美元計，股票、美國存托股票（ADS）、每股和每股ADS數據除外）

1 我們修訂了某些前期財務報表，以修正與遞延所得税淨資產估值相關的錯誤，其影響對我們先前在 2022 年第一季度提交的財務報表無關緊要（見 “簡明合併財務報表附註，附註 1”）。業務説明、列報和合並基礎以及重要會計政策” 和 “附註2。上一期財務報表的修訂” 包含在我們向美國證券交易委員會提交的截至2023年3月31日的10-Q表季度報告中。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球生物技術公司，正在發現和開發創新的腫瘤療法，這些療法更實惠，更便於全球癌症患者獲得。憑藉廣泛的產品組合，我們正在通過內部能力和合作加快我們多樣化的新型療法產品線的開發。我們致力於從根本上改善更多有需要的患者獲得藥物的機會。我們不斷壯大的全球團隊由9,400多名同事組成，遍佈五大洲，在巴塞爾、北京和美國劍橋設有行政辦公室。要了解有關百濟神州的更多信息，請訪問 www.beigene.com 並在 Twitter 上關注我們，網址為 @BeiGeneGlobal。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法所指的前瞻性陳述，包括有關百濟神州候選藥物的臨牀數據及其藥物批准的聲明；後期臨牀試驗的進行和預期的數據讀取；其他計劃中的產品批准和發佈；臨牀開發的進展和預期進展、監管部門批准和其他里程碑以及百濟神州藥物和候選藥物的商業化；預期百濟神州未來的增長，包括在拉丁美洲的擴張；BRUKINSA為患者提供臨牀益處的潛力，包括與比較藥物相比具有卓越的療效和安全性；百濟神州未來的商業化努力將取得成功，產品收入增長；百濟神州未來運營支出的預期下降；公司在建制造設施的預期產能和完工日期以及此類設施提高臨牀和製造能力的可能性；COVID-19 疫情影響了公司的臨牀開發、監管、商業、製造和其他業務；百濟神州在 “近期業務亮點” 和 “預期里程碑” 標題下的計劃以及預期事件和里程碑；以及標題為 “關於百濟神州” 的百濟神州計劃、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素，包括百濟神州證明其候選藥物療效和安全性的能力；其候選藥物的臨牀結果，可能不支持進一步的開發或上市批准；監管機構的行動，可能影響臨牀試驗和上市批准的啟動、時機和進展；百濟神州在其上市藥物和候選藥物取得商業成功的能力，如果獲得批准；百濟神州獲得和維護其藥物和技術知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥物開發、製造、商業化和其他服務；百濟神州在獲得監管批准和藥品商業化方面的經驗有限，其獲得額外運營資金、完成候選藥物開發以及實現和維持盈利能力的能力；以及標題為 “風險” 的部分更全面地討論了這些風險百濟神州最新的10-K表年度報告中的因素”，以及百濟神州隨後向美國證券交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息均截至本新聞稿發佈之日，除非法律要求，否則百濟神州沒有義務更新此類信息。

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