附錄 99.1

Protara Therapeutics 獲得美國食品藥品管理局的監管許可，開始針對淋巴管 畸形兒科患者的 TARA-002 第 2 期 STARBORN-1 試驗

紐約，2023 年 5 月 2 日（GLOBE NEWSWIRE）——開發治療癌症和罕見疾病的變革性療法的臨牀階段公司 Protara Therapeutics, Inc.（納斯達克股票代碼：TARA）今天宣佈，其計劃中的評估基於細胞的免疫增強劑 TARA-002 的 2 期 STARBORN-1 試驗已獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 的監管許可，用於治療患有淋巴管畸形 (LM) 的兒科 患者。試驗預計將於2023年第四季度啟動。

Protara Therapeutics首席執行官 説：“目前沒有 經美國食品藥品管理局批准的LMse治療方法，這是一種罕見的嚴重疾病，主要影響兒童。”“我們很高興在向這些年輕患者提供 TARA-002 的旅程中邁出下一步 ，並期待啟動這項針對 LM 兒科患者的第 2 期試驗。”

“lmS 對幼兒來説是一種毀滅性的疾病，迫切需要治療方案。愛荷華大學卡佛醫學院耳鼻喉科教授 、分子耳鼻喉和腎臟研究實驗室主任理查德·史密斯醫學博士説。 愛荷華大學卡佛醫學院耳鼻喉科教授、分子耳鼻喉和腎臟研究實驗室主任理查德·史密斯醫學博士説。“作為有史以來使用 OK-432（TARA-002 的前身療法）在 LM 中完成的最大規模試驗的負責人 ，TARA-002 作為這種嚴重疾病的潛在治療方法取得的進展讓我感到非常鼓舞。”

STARBORN-1 是一項 2 期單臂 開放標籤的前瞻性臨牀試驗，旨在評估囊內注射 TARA-002 用於治療六個月至未滿 18 歲的參與者的大囊 和混合性囊性 LM（≥ 50% 大囊性疾病）的安全性和有效性。在完成 年齡緩解安全先導措施後，該試驗將招收大約 30 名患者，他們將接受最多四次 TARA-002 注射，間隔大約六週。

該試驗的主要終點是 患有大囊 lm 和混合囊性 lM 的參與者在臨牀上取得成功的比例，定義為軸向成像測量，在最後一次注射八週後 出現完全反應（LM 總體積比基線減少 90% 至 100%）或明顯反應（ LM 總體積減少了 60% 至 90%）。

TARA-002 是一種基於廣泛免疫增強劑 OK-432 的研究性 細胞療法，該療法最初作為一種免疫增強癌症治療藥物獲得日本 衞生福利部批准上市。這種細胞療法目前已在日本和臺灣獲準用於 lm，並已成功用於治療數千名兒科患者。此外，在有史以來規模最大的 Lms 2 期試驗中對 OK-432 進行了研究，在該試驗中，該療法是通過愛荷華大學 領導的現已關閉的同情使用計劃對美國的 500 多名兒科和成人患者進行的。

TARA-002 已被美國食品藥品管理局授予罕見兒科 疾病稱號，用於治療 LM。

關於 LmS 中的 TARA-002

TARA-002 是一種正在開發的用於治療 NMIBC 和 LM 的研究性細胞療法 ，因此它已被美國食品 和藥物管理局授予罕見兒科疾病稱號。TARA-002 由與 OK-432 相同的遺傳差異組 A 化膿性鏈球菌 的主細胞庫開發而成，這是一種廣泛的免疫增強劑，在日本以 Picibanil® 的名義銷售，並由中外製藥有限公司在臺灣批准。Protara 已成功顯示出 TARA-002 和 OK-432 之間的製造可比性。

當給藥 TARA-002 時，假設 囊腫或腫瘤內的先天和適應性免疫細胞被激活併產生強大的免疫級聯。中性粒細胞、單核細胞 和淋巴細胞滲透到異常細胞中，各種細胞因子，包括白介素 IL-2、IL-6、IL-8、IL-10、IL-12、幹擾素 (IFN)-gamma 和腫瘤壞死因子 (TNF)-α 由免疫細胞分泌，誘發強烈的炎症反應並破壞 異常細胞。

關於淋巴管畸形

淋巴管畸形 (LmS) 是罕見的淋巴管先天性 畸形，導致這些結構無法連接或流入靜脈系統。大多數 lm 存在於頭部和頸部區域，在兒童早期淋巴生長期間被診斷出來，超過 50% 在出生時檢測到，90% 在三歲之前被診斷出來。該疾病最常見的發病和嚴重表現包括上呼吸消化道受壓，包括需要插管的氣道阻塞和可能的氣管切開依賴； 病變內出血；衝擊包括神經、血管、淋巴管在內的關鍵結構；反覆感染、美容和 其他功能障礙。

關於 Protara Therapeutics， Inc.

Protara 致力於為癌症和罕見疾病患者推進變革性療法。Protara 的投資組合 包括其主要項目 TARA-002，這是一種正在開發的用於治療非肌肉浸潤性膀胱 癌和淋巴管畸形的基於細胞的研究性療法，以及靜脈膽鹼氯化物，這是一種針對依賴腸外營養的患者 的研究性磷脂底物替代療法。欲瞭解更多信息，請訪問 www.protaratx.com。

前瞻性 陳述

本新聞稿中包含的關於非歷史事實的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法》所指的 “前瞻性陳述” 。在某些情況下，Protara 可能會使用諸如 “預測”、 “相信”、“潛力”、“提議”、“繼續”、“設計”、“估計”、 “預期”、“期望”、“計劃”、“打算”、“可能”、“可能”、“將” 等術語或其他提及未來事件的詞語或表達方式，傳達未來事件或結果不確定性的條件或 情況，以識別這些前瞻性陳述。此類前瞻性 陳述包括但不限於關於 Protara 意圖、信念、預測、展望、分析或 當前預期的陳述，其中包括：Protara 的業務戰略，包括其候選產品 的開發計劃以及有關現有或未來臨牀試驗的時間或結果的計劃；與 與 FDA 互動的預期相關的陳述，包括在 TARA-002 發展道路上可能與 FDA 保持一致在兒科 LM 患者中；Protara 的 財務狀況；關於 Protara 候選產品的預期安全性或有效性的聲明；以及 Protara 對今年剩餘時間的展望。由於此類陳述存在風險和不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異 。導致前瞻性 陳述具有不確定性的因素包括：Protara 財務指導可能不如預期的風險，以及與 相關的風險和不確定性：Protara 的開發計劃，包括非臨牀研究和臨牀試驗的啟動和完成以及向美國食品和藥物管理局和其他監管機構提交所需文件的 時間；總體市場狀況；競爭格局的變化； Protara的變化戰略和商業計劃；Protara 獲得足夠資金的能力為其戰略 計劃和商業化工作提供資金的融資；必須以非預期的方式或時機使用現金；市場波動對 現金儲備的影響；管理層主要成員的流失；美國和外國、經濟、工業、市場、監管、 政治或公共衞生狀況的影響；以及與 Protara 的總體業務和財務狀況 相關的風險和不確定性，包括風險和不確定性在 “風險因素” 標題下和 的其他地方對不確定性進行了更全面的描述Protara 向美國證券交易委員會提交的文件和報告。本新聞稿中包含 的所有前瞻性陳述僅代表其發表之日，並且基於管理層截至該日的假設和估計 。除非法律要求，否則Protara沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於收到新的 信息、未來事件的發生還是其他原因。

公司聯繫人：

賈斯汀 O'Malley
Protara 療法
Justine.OMalley@protaratx.com
646-817-2836