附錄 99.1

ProQR 宣佈初始產品線 靶點並在研發活動中重點介紹 Axiomer® RNA 編輯平臺技術

荷蘭萊頓和 馬薩諸塞州劍橋，2023 年 3 月 29 日 — ProQR Therapeutics NV。納斯達克股票代碼：PRQR）（ProQR）是一家致力於通過基於其專有Axiomer® RNA編輯技術平臺的 變革性RNA療法改變生活的公司，該公司今天宣佈了以源自肝臟的疾病為重點的初始產品線 項目。ProQR今天將舉辦虛擬研發活動，在此期間，公司將 展示其專有的Axiomer RNA編輯技術平臺，詳細介紹產品線，並就向臨牀推進 項目提供指導。ProQR 還報告了其 2022 年年終財務狀況及其現金流指引的延長。

ProQR首席執行官 首席執行官丹尼爾·德布爾説：“今天的 研發活動凸顯了我們在推進專有的Axiomer RNA編輯平臺技術方面取得的重要進展，並證明瞭 其廣泛適用性，因為我們正在開發需求未得到滿足的疾病的治療方法。”“除了我們為該平臺提供臨牀前概念驗證數據、與 Eli Lilly 的合作以外，ProQR 還引領着 RNA 編輯、領先的知識產權地位和直到 2026 年中期的現金流，引領了 RNA 編輯作為一類新的 患者療法的發展。”

初始管道 程序

ProQR 今天宣佈將針對 NTCP 的 AX-0810 和針對 B4GALT1 的心血管疾病的 AX-1412 作為初始管道計劃。 這些項目有幾個共同的關鍵特徵，包括深深紮根於人類遺傳學，有可能對醫療需求高度未得到滿足的 適應症產生重大影響，能夠利用現有經過驗證的肝臟遞送技術， 有機會監測早期生物標誌物以確立靶向參與人體概念驗證的I期試驗，以及明確定義的 臨牀終點的可用性。

AX-0810 用於治療靶向 NTCP 的膽汁淤積 疾病

膽汁淤積症 是由肝臟中膽汁酸的積聚引起的。如果不進行治療，損傷會發展到不同的階段，最終導致肝臟 衰竭。肝移植通常是原發性硬化性膽管炎 (PSC) 和膽道閉鎖 (BA) 所必需的，這兩種形式的膽汁淤積 疾病目前尚無經批准的藥物。

AX-0810 的設計 旨在引入一種在人類遺傳學中發現的功能喪失 (LOF) 變異體，以防止肝臟重新攝取膽汁酸。基於 的作用機制，AX-0810 有可能成為治療一系列膽汁淤積性疾病的疾病改變療法。

AX-1412 用於靶向 B4GALT1 的心血管 疾病

心血管疾病 (CVD) 是一組影響心臟和血管的健康狀況，例如動脈粥樣硬化，可導致嚴重問題 ，例如心臟病發作、心力衰竭和中風。

AX-1412 在 B4GALT1 中引入了一種 變體，該變體與人類遺傳學有關，患心血管疾病的機率明顯降低。ProQR 打算將靶向 B4GALT1 的 AX-1412 推進到早期臨牀概念驗證階段，然後將尋求與該計劃合作。

ProQR Axiomer 平臺

在研發活動中， 公司還重點介紹了平臺概念驗證數據，包括在神經系統和 肝臟模型中報告的一致性RNA編輯：

此外，ProQR 的 Axiomer 技術還提高了編輯效率和肝細胞吸收 在活體中證明 galNAC 交付技術 不會干擾 A-to-i 編輯。

除了校正之外， Axiomer RNA 編輯技術平臺在多種形式的蛋白質調製中具有廣泛的適用性和概念驗證，包括 通過改變功能、改變翻譯後修飾和修改蛋白質相互作用來調節蛋白質的能力， 如臨牀前模型所示。

加州大學戴維斯分校 教授彼得·比爾博士説：“ 該領域和ProQR在優化ADAR以用於治療用途方面取得的進展令人興奮。”“我期待繼續發現這項技術作為治療 各種疾病的新方法的潛力。”

即將到來的戰略 優先事項和里程碑

管道：ProQR 預計 將在 2020 年底/2025 年初將針對 NTCP 的 AX-0810 和針對 B4GALT1 的 AX-1412 推進臨牀開發。

平臺：公司 將在接下來的12個月內在科學會議上分享各種平臺更新，包括肝臟NHP數據，以及與正在進行的發現工作相關的研究 。

合作伙伴關係：ProQR 將繼續執行與禮來公司的現有合作伙伴關係。此外，ProQR可能會有選擇地建立新的合作伙伴關係，其中可能包括 的多目標發現聯盟，類似於公司與禮來公司的合作伙伴關係，或者特定項目的產品聯盟。 該公司還在尋求與其眼科資產（不使用Axiomer技術）建立合作伙伴關係。

保持IP 的領先地位：ProQR 於 2014 年發明了在 RNA 編輯中使用內源性 ADAR 和編輯寡核苷酸 (EON)，並於同年提交了第一份專利 申請。從那時起，ProQR又提交了多項關於進一步改進的專利申請，以形成支持ProQR的雷達介導的RNA編輯平臺Axiomer的 領先的專利區。如今，ProQR擁有與Axiomer相關的廣泛專利保護 ，包括10個已發佈的專利家族，目前共包括22項專利。除此之外，ProQR 還有多項 未公佈的專利申請，並不斷投資擴大其圍繞 ADAR 介導的 RNA 編輯的知識產權。

保持強勁的資產負債表 表：ProQR目前的現金渠道預計將在2026年中期之前為運營提供資金。該指南不包括來自合夥企業的任何額外潛在未來收入，包括5個額外目標的禮來公司5000萬美元的潛在選擇加入費、與禮來合夥企業 相關的里程碑付款、與Axiomer相關的潛在新合作伙伴關係的收入，以及與公司眼科資產相關的潛在交易的收入。

2022 年年底財務 亮點

截至2022年12月31日，ProQR 持有的現金和現金等價物為9,480萬歐元，而截至2021年12月31日為1.875億歐元。 年底之後，作為擴大許可與合作協議的一部分，ProQR於2023年2月從禮來公司獲得了6,000萬美元。 在截至2022年12月31日的全年中，用於經營活動的淨現金為6,850萬歐元，而2021年同期為 2,600萬歐元。

截至2022年12月31日的 年度的研發成本為5,090萬歐元，而2021年同期為4,220萬歐元。截至2022年12月31日的年度的研究 和開發成本包括與結束我們的眼科項目（ ）相關的成本，包括臨牀試驗。

截至2022年12月31日的財年， 的一般和管理費用為1,870萬歐元，而2021年同期為1,740萬歐元。

截至2022年12月31日的財年， 的淨虧損為6,490萬歐元，攤薄每股虧損0.91歐元，而截至2021年12月31日的同期為6,170萬歐元，或攤薄每股虧損0.96歐元。有關截至2022年12月31日的更多財務信息， 請參閲我們的20-F表2022年年度報告和我們的法定年度報告，該報告將在我們的網站www上公佈。 proqr.com 位於 “財務和申報” 下。

虛擬研發活動 詳情

公司將於美國東部時間今天（2023 年 3 月 29 日）上午 10:00 至下午 12:30 舉辦虛擬研發活動，包括與 ProQR 管理團隊成員的分析師問答環節 。要註冊虛擬研發活動，請單擊此處。 該活動的網絡直播將在ProQR 網站 www.proqr.com/events “投資者與媒體” 欄目的 “活動” 下播出。存檔的網絡直播將在 活動結束後的大約 30 天內可供重播。

關於 Axiomer^®

ProQR 正在開創名為 Axiomer 的下一代 RNA 鹼基編輯技術 ^®，這有可能產生一類治療不同類型疾病的新藥物 。軸向體^®“編輯寡核苷酸”（EON）使用存在於人體細胞中稱為ADAR（作用於RNA的腺苷脱氨酶 ）的分子機制，以高度特異和有針對性的方式介導單核苷酸變化 為RNA。軸向體^®EON 旨在招募和引導內源性表達的 ADAR 將 RNA 中的腺苷 (A) 變成 肌苷 (I) —— 肌苷被翻譯成鳥苷 (G) — 將具有致病 突變的 RNA 校正回正常（野生型）RNA，調節蛋白質表達或改變蛋白質使其具有新功能 有助於預防或治療疾病。

關於 ProQR

ProQR Therapeutics 致力於通過創造變革性 RNA 療法來改變生活。ProQR 正在開創一種名為 Axiomer 的下一代 RNA 技術 ^®，它使用一種名為ADAR的細胞自己的編輯機制在RNA中進行特定的單核苷酸編輯 ，以逆轉突變或調節蛋白質表達，並有可能為需求未得到滿足的罕見和流行 疾病生產出一類新藥物。基於我們獨特的專有RNA修復平臺技術，我們正在擴大產品線，同時考慮患者 和親人。

在 www.proqr.com 上了解 有關 ProQR 的更多信息。

ProQR 的前瞻性聲明

本新聞稿包含 前瞻性陳述。除歷史事實陳述以外的所有陳述均為前瞻性陳述， 通常以 “預期”、“相信”、“可以”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“展望”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“ ” 應該、““” 和相似的表達式。此類前瞻性陳述包括但不限於 關於我們的臨牀前模型數據、我們的初始產品線目標和即將到來的戰略優先事項和相關里程碑 、我們的技術和候選產品的潛力、與禮來公司（“禮來”） 的合作及其預期收益以及我們的財務狀況和現金流的陳述。前瞻性陳述基於管理層的信念 和假設，以及截至本新聞稿發佈之日僅向管理層提供的信息。我們的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異 ，原因有很多，包括但不限於我們向美國證券交易委員會提交的文件中的風險、不確定性 和其他因素，包括我們在20-F表上提交的年度報告 的某些部分。除其他外，這些風險和不確定性包括我們和我們的合作伙伴開展的臨牀前研究和臨牀 試驗和其他開發活動的成本、時間和結果；我們的臨牀前和臨牀項目 按規定的時間表啟動和執行的可能性，以及依賴我們的合同研究組織以及受試者和患者及時入組 的可預測性來推進我們的臨牀試驗和維持自己的運營；我們依賴合同製造商 為研究提供材料以及合同製造商的開發和供應中斷的風險；未來 數據可能改變早期臨牀試驗的初步和初步結果； 對啟動和繼續推進和推進臨牀計劃所需的申請或許可的監管審查持續時間和結果的不可預測性； 確保、維持和實現與合作伙伴合作（包括與禮來合作）的預期收益的能力； 可能的損傷，無能獲得知識產權和獲得知識產權的成本；在研發中生成新數據時可能出現的安全性或有效性問題 ；以及一般業務、運營、財務和會計 風險以及與第三方的訴訟和爭議相關的風險。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，除非法律要求，否則您不應過分依賴這些前瞻性陳述， 即使將來有新信息可用，我們也沒有義務更新這些前瞻性陳述。

適用於 ProQR Therapeutics N.V.

投資者 聯繫人： Sarah Kiely
ProQR Therapeutics N.V.
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skiely@proqr.com 或

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