薩雷普塔治療公司(納斯達克代碼：SRPT)摩根大通醫療會議加利福尼亞州舊金山2023年1月9日道格·英格拉姆·總裁和首席執行官圖示99.2

前瞻性陳述本演示文稿包含“前瞻性陳述”。任何非歷史事實的陳述均可被視為前瞻性陳述。諸如“相信”、“預期”、“計劃”、“預期”、“將”、“可能”、“打算”、“準備”、“看”、“可能”、“可能”等詞語以及類似的表達方式旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括有關未來運營、財務業績和預測的陳述；我們目前對我們目前批准的三種療法的2023年指導，淨收入超過9.25億美元；我們在罕見疾病領域的機會；我們的RNA技術、基因治療和基因編輯的潛在解決方案和市場機會；我們的技術和科學方法的潛在好處；PMO和PPMO的潛在好處；SRP-9001的潛在變革性好處，包括SRP-9001改變Duchenne軌跡的潛力，DAPC的潛在恢復，減少CK和改善組織病理學，以及隨着時間的推移從SRP-9001獲得改善益處的潛力；我們相信9001-dytsrophin蛋白合理地可能預測臨牀益處；我們相信我們的內部基因治療能力得到合作伙伴的稱讚，將滿足推出SRP-9001的需求，如果獲得批准，並通過持續改進推動上行，並推動競爭成本；我們相信，變革性的一次性療法SRP-9001的系統成本將低於它將為杜興社區提供的價值；基因療法適用於各種疾病的潛力；我們合作和夥伴關係的潛力；以及預期的里程碑和計劃，包括我們相信我們可能會收到SRP-9001諮詢委員會的會議, 在2023年年中推出SRP-9001，如果SRP-9001獲得批准，在年底公佈我們的SRP-9001驗證性試驗的讀數，在2024年前進行額外研究後擴大SRP-9001的可用標籤，發佈我們對SRP-9001等創新一次性療法價值的整體方法的觀點，我們預計到2023年底我們將有大約30項臨牀試驗正在進行，繼續建立我們的管道，以及我們對我們未來財務表現的期望，包括如果SRP-9001獲得批准，到2026年，如果我們實現我們的戰略計劃目標，包括如果SRP-9001獲得批准，我們到明年將實現現金正增長和盈利，並更新我們的指導，如果SRP-9001獲得批准，我們將更新我們的指導以包括2023年的SRP-9001淨銷售額，我們預計到2026年，SRP-9001的淨產品收入將接近40億美元，跟蹤到近50億美元的淨產品地點。這些前瞻性陳述涉及風險和不確定性，其中許多是我們無法控制的，是基於我們目前對我們業務的信念、預期和假設。由於這些風險和不確定性，實際結果和財務狀況可能與這些前瞻性陳述中陳述或暗示的內容大不相同，這些風險和不確定因素可能對我們的業務、運營結果和交易價格產生重大不利影響。除其他外，潛在的已知風險因素包括：我們可能無法及時或根本不遵守FDA關於EXONDYS 51、VYONDY 53和AMONDYS 45的所有批准後承諾和要求；我們不同計劃的數據，包括PPMO和基於基因治療的候選產品，可能不足以獲得監管批准；我們的候選產品，包括與戰略合作伙伴的產品, 由於多種原因，可能無法產生適合商業化的可行療法，包括：未來研究的結果可能與過去的陽性結果不一致，或者未能滿足監管部門對候選產品安全性和有效性的批准要求；臨牀前試驗和早期臨牀試驗的成功，特別是如果基於小患者樣本，並不能確保以後的臨牀試驗將取得成功；新冠肺炎大流行的影響；由於各種原因，與我們與戰略合作伙伴的協議相關的預期收益和機會可能無法實現或可能需要比預期更長的時間才能實現，包括各方無法履行協議下的承諾和義務、產品研發和製造限制中固有的挑戰和不確定性；如果Duchenne和LGMD患者的實際人數少於估計，我們的收入和實現盈利的能力可能會受到不利影響；我們對製造商的依賴來滿足我們對臨牀試驗和商業供應的需求，包括我們未能準確預測產品需求和及時確保製造能力以滿足產品需求，可能會損害產品的可用性，以成功支持各種計劃，包括我們候選基因治療產品的研發和潛在商業化；我們可能無法在足夠的質量和數量或足夠的時間內成功擴大我們候選產品的生產規模；當前的報銷模式可能無法適應我們候選基因治療產品的獨特因素；我們可能無法執行我們的業務計劃和目標，包括滿足我們預期或計劃的監管里程碑和時間表, 這些風險和不確定性包括但不侷限於臨牀開發計劃，以及將我們的候選產品推向市場，原因包括我們的財務和其他資源可能存在的限制，生產過程中未及時預見或解決的製造限制，監管、法院或機構的決定，如美國專利商標局的決定，以及Sarepta在提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)和其他美國證券交易委員會的文件中，在其最近的10-K表格年度報告、最近的10-Q表格季度報告以及其他美國證券交易委員會文件中重點識別的風險。有關Sarepta面臨的風險和不確定性的詳細描述，建議您查看Sarepta提交給美國證券交易委員會的文件。我們告誡投資者不要過分依賴本報告中包含的前瞻性陳述。本陳述中的前瞻性陳述僅在本陳述之日作出，除適用法律要求外，Sarepta不承擔公開更新其前瞻性陳述的任何義務。

本傑明患有杜氏肌營養不良症的Bellwether時刻？

SRP-9001蓄勢待發，改造杜氏肌營養不良症的軌跡

1.Birnkant等人。柳葉刀神經。2018年3月；17(3)：251-267；2.Verma等人。臨牀兒科(菲拉)。2010年11月；49(11)：1011-7；3.Aartsma-Rus等人。哼，Mutat。2009年3月；30(3)：293-9；4.Duchenne UK，Stages of Duchenne https://www.duchenneuk.org/Pages/FAQs/Category/stages-of-duchenne(最後一次訪問是2018年8月)；5.Janssen等人。J·神經。2014年7月；261(7)：1269-88；6.拉爾與格林。Acta Myol.2012年10月；31(2)：117-20；7.Koek等人。神經肌病J。2017年；4(4)：293-306；8.萊德等人。孤兒J稀有Dis.2017年4月26日；12(1)：79；9.Birnkant等人。柳葉刀神經。2018年4月；17(4)：347-361；10.Archer等人。脊柱外科雜誌，2016年9月；2(3)：185-19；11.LoMauro等人。這就是臨牀風險管理。2015年28；11：1475-88。Duchenne是進行性的，導致不可逆轉的肌肉損傷和功能喪失缺乏dystrophin導致肌肉損傷1，2，3出生2-5歲5-10歲7-15歲10-14歲8-30歲10-30歲15-30歲20-30年延遲里程碑，高爾徵和腳趾行走1，2，4行走困難，平衡和爬樓梯，姿勢改變，使用助行器需要1，2，4上肢疼痛和限制2，4，5 Loa和輪椅使用約12歲，2，4，6，7，8起病上肢功能喪失1，2，9，7，85肺功能下降1心肌病和心力衰竭4、9夜間機械通氣進展到24小時機械通氣6、7、8、9、11進行性和不可逆性肌肉損傷導致過早死亡0 5 10 15 20 25 30年高爾指徵足趾行走

恢復營養不良蛋白相關蛋白複合體(DAPC)恢復功能

Becker肌營養不良症(BMD)縮短的dystrophin蛋白保留了dystrophin的關鍵成分3-7正常MUSCLE3-7 61 Yo動態PATIENT8-9 1。生物藥用植物。2017年；31(4)：317-334。2.張伯倫·K等人。哼唱基因的方法。2016年；27(1)：1-12。3.高勤等人。生理學複合劑。2015年；5(3)：1223。4.Harper SQ等人。自然醫學。2002年；8(3)：253。5.Nelson DM等人。人類摩爾·吉內特。2018年27(12)：2090。6.Fairclough RJ，et al.納特·雷夫·吉內特。2013；14：373-378。7.Aartsma-Rus A等人。肌肉神經。2006；34(2)：134-144。8.英格蘭某人等人大自然。1990年；343(6254)：180-182。9.Wells DJ等人。嗯，摩爾·吉內特。1995年；4(8)：1245-1250。BMD患者-產生1，2感興趣蛋白的功能縮短版本

BMD縮短的dystrophin蛋白保留了dystrophin 3-7 Sarepta SRP-9001 DYSTROPHIN3-7 61 YO動態PATIENT8-9 1的關鍵元件。生物藥用植物。2017年；31(4)：317-334。2.張伯倫·K等人。哼唱基因的方法。2016年；27(1)：1-12。3.高勤等人。生理學複合劑。2015年；5(3)：1223。4.Harper SQ等人。自然醫學。2002年；8(3)：253。5.Nelson DM等人。人類摩爾·吉內特。2018年27(12)：2090。6.Fairclough RJ，et al.納特·雷夫·吉內特。2013；14：373-378。7.Aartsma-Rus A等人。肌肉神經。2006；34(2)：134-144。8.英格蘭某人等人大自然。1990年；343(6254)：180-182。9.Wells DJ等人。嗯，摩爾·吉內特。1995年；4(8)：1245-1250。轉基因-產生感興趣的蛋白質的功能版本1，2

SRP-9001已被合理地設計為在受Duchenne1-6 AAVRh74病毒載體1-2 MHCK7啟動子3 SRP-9001抗肌營養不良蛋白轉基因4-6親和力最大的組織中最大限度地表達骨骼肌和心肌組裝DAPC相對較低的先前存在的免疫水平和良好的安全性特徵在心肌中增強表達包括用於維持收縮力量的血影蛋白樣重複序列2和3。Neurosci Lett 2012；627：90-99。2.Chicoine LG等人。Mol Ther 2014；22：713-724。3.Salva MZ等人。莫特2007；15：320-329。4.羅迪諾-克拉帕克等人。《Hum Mol Genet 2013》；22：4929-49375Harper SQ等人。NAT Med 2002；8：253-261。6.Nelson DM等人。Hum Mol Genet 2018；27：2090-2100。

非臨牀概念驗證：在TA Wt MDX-LR 1.33e14 4.01e14 vg/kg vg/kg P 中，SRP-9001 dystrophin的表達與力量輸出骨骼肌橫隔膜心臟WT MDX 4.43 x 1013vg/kg 7.00 x 1014vg/kg 1.33 x 1014vg/kg 4.01 x 1014vg/kg比力相關

SRP-9001治療使DAPC恢復，CK降低，組織病理學改善野生型DMDXun治療小鼠1.33×1014vg/kg SRP-9001 SGCB合併血清肌酸激酶Wt MDX 1.33e14未經治療Vg/kg P

抗肌營養不良蛋白SRP-9001的表達、轉導、研究102第1和第2部分目標劑量a(早期發展過程)(n=29)研究103(意向商業過程)(n=20)活組織檢查時的平均年齡(年)W12 5.4 7.4載體基因組拷貝數b從基線到W12的平均變化(範圍)3.3 2.9 3.4(1.3-8.1)(0.3-7.3)(0.7-9.8)SRP-9001抗肌營養不良蛋白的表達(Western印跡，正常表達的百分比)從基線到W12(範圍)的平均變化74.3 38.6 54.2(13.5-182.6)(-1.1-114.7)(4.8-153.9)如果纖維強度(%控制)從基線到W12(範圍)的平均變化93.6c 61.6 66.5(58.8-157.8)(-7.7-138.1)(-9.6-263.6)從基線到W12 81.2 c 64.1 48.3(73.5-96.2)(-7.3-96.1)(1.1-84.4)的平均變化百分比IF=免疫熒光；PDPF=抗肌營養不良蛋白陽性纖維的百分比。數據提取日期：9001-101：15 2021年6月；9001-102：2021年5月12日；9001-103：09 2022年2月a靶劑量=1.33×1014 Vg/kg。b定量聚合酶鏈式反應用於分析SRP-9001-101研究中的載體基因組拷貝；ddPCR用於研究SRP-9001-102和-103。使用與SRP-9001-102和-103不同的方法計算研究SRP-9001-101中的IF和PDPF值。正常對照組處理前、處理後β-葡聚糖在受試者4的腓腸肌纖維中的表達

隨着時間的推移受益改善1 1年1年1年2年4年研究102部分2目標劑量研究的綜合療效分析103研究102部分1研究101 20例52例20例20例20例20例20例20例20例20例20例20例4例CK陽性生物標記物強表達減少2.4分3 3.2分3大量臨牀前和臨牀數據支持SRP-9001作為疾病修改者，所有NSAA評分均與傾向匹配的外部對照組進行比較。用最小二乘法計算。Mendell，J.等人，《2022年WMS會議和檔案數據》。用最小二乘法計算。Zaidman，C.等人，《2022年ICNMD會議和存檔數據》。使用中位數計算。檔案中的數據。用最小二乘法計算。Mendell，J.等人，《2022年ICNMD會議和檔案數據》。2分2 5分4 9.4分5

9月10月12月1月2月3月5月6月SRP-9001途徑BLA提交BLA接受優先審查授予PDUFA日期(2023年5月29日)2023年夏季治療的第一名患者

內部基因治療能力得到合作伙伴的稱讚：滿足推出SRP-9001專用Sarepta設施和能力的需求分析、過程開發和質量控制矢量和藥物產品開發非臨牀毒物製造設備齊全的AD/QC實驗室驗證滴定/釋放的方法持續創新和改進約140,000平方米。英國《金融時報》對於早期研究和開發以及流程開發(俄亥俄州哥倫布)開發下一代技術以提高效率和減少COGS(例如，懸浮製造流程)在安多弗和伯靈頓的FTE和基礎設施投資>30k ft2設施，MA>300名專門從事技術運營和製造的員工支持擴大馬薩諸塞州貝德福德的基因治療能力設施外部合作伙伴描述狀態質粒生產Sarepta組合載體生產的專用能力Sarepta分析測試專用空間專用FTE支持Sarepta計劃外部合作伙伴概述+混合方法將通過持續改進來推動上行，從而推動競爭成本

一種評估創新治療質量的整體方法調整後的壽命年獲得淨成本堅持-改善因素減少不確定因素對傳染的恐懼保險價值疾病的嚴重性希望的價值實際選擇價值生產力公平科學溢出Lakdawalla等。界定衞生保健的價值要素--衞生經濟學方法：ISPOR特別工作組報告[3]《健康的價值》，第21卷，2018年第2期，第131-139頁。ISSN1098-3015，https://doi.org/10.1016/j.jval.2017.12.007.

杜興基於RNA的PMO特許經營權強勁的產品總收入2019年2019年2021年2023年3.81億美元4.56億美元6.12億美元>9.25億美元(指導)~2012年12月31日的現金20億美元(未經審計)收入代表PMO特許經營權的產品淨收入。8.433億美元(未經審計)第四季度收入2.355億美元(未經審計)

增長戰略：利用當前和未來的機遇，確保我們在基因藥物專有技術平臺上的領先地位3深度，推進神經肌肉、心臟和神經領域的流水線，以推動未來的增長40+計劃3杜興和肢帶型2E肌營養不良後期計劃3 SRP-9001-主導基因治療和FDA批准的第四種收入接近10億美元的藥物的可能性RNA基因治療基因編輯40億美元高峯期銷售額~30‘22E’23E‘24E’25E‘26E路徑盈利正在進行的臨牀試驗中

薩雷普塔治療公司(納斯達克代碼：SRPT)摩根大通醫療會議加利福尼亞州舊金山2023年1月9日道格·英格拉姆·總裁兼首席執行官