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禮來公司和ProQR將擴大RNA編輯合作
新協議 支持利用ProQR的Aximer技術發現和開發針對高定罪目標的額外資產
印第安納波利斯、荷蘭萊頓和馬薩諸塞州坎布里奇，2022年12月22日(Global Newswire)-禮來公司(紐約證券交易所代碼：LLY)和ProQR治療公司(納斯達克代碼：PRQR)今天宣佈擴大他們的許可與合作協議，專注於新基因藥物的發現、開發和商業化。
這項最初於2021年9月宣佈的合作，應用了ProQR專有的Aximer®核糖核酸編輯平臺來瞄準肝臟和神經系統的疾病。通過到目前為止的工作過程，該平臺的進展顯著提高了編輯效率，改善了肝臟和神經系統的生物分佈，開闢了新的潛在應用，不僅可以糾正已知的突變，還可以在特定轉錄本中引入保護性變體。通過這次擴大的合作，禮來公司和ProQR將探索Aximer平臺的進一步應用，為患有高度未得到滿足的醫療需求的疾病患者提供新的創新療法。
基因醫學研究所的安德魯·C·亞當斯博士和禮來公司的高級副總裁説：“發現和開發未來的藥物需要時間、持續的創新，最重要的是合作。”我們對與我們在ProQR的合作伙伴迄今取得的進展印象深刻，並堅信RNA編輯可以成為其他更持久療法的重要替代方案。“
ProQR創始人兼首席執行官Daniel·A·德波爾表示：“我們與禮來公司的最初合作利用了我們的Aximer RNA編輯技術平臺，繼續進展順利，我們很高興擴大我們的合作伙伴關係，包括更多目標，並允許禮來公司選擇更多目標。”禮來公司是RNA治療領域的領先者，我們擴大的合作伙伴關係是對我們在ADAR介導的RNA編輯方面的領導地位、我們強大的知識產權以及我們廣泛適用的Aximer平臺技術潛力的又一次驗證。 我們期待着與禮來公司一起對患者的生活產生影響。
根據擴展協議的條款，禮來公司將通過ProQR的Aximer平臺獲得中樞神經系統和周圍神經系統的更多靶點。ProQR將獲得7500萬美元，其中包括預付款和股權投資。 禮來公司將有能力行使進一步擴大合作伙伴關係的選擇權，代價為5000萬美元。此外，禮來公司可以選擇為其全資擁有的管道向ProQR提供該公司專有的輸送技術。
根據2021年9月的原始協議和今天宣佈的與禮來公司的擴展協議，ProQR總共有資格獲得高達約37.5億美元的研究、開發和商業化里程碑，以及高達產品銷售個位數中位數百分比的分級版税。
關於Aximer®
ProQR正在開創名為Aximer的下一代RNA鹼基編輯技術，該技術可能會為不同類型的疾病生產一種新的藥物。Aximer“編輯寡核苷酸”或eONS，使用人類細胞中存在的稱為ADAR(作用於RNA的腺苷脱氨酶)的分子機制，以高度特異和 有針對性的方式調節RNA的單核苷酸變化。Aximer eons旨在招募和指導內源性表達的ADAR將RNA中的腺苷(A)改變為肌苷(I)-肌苷被翻譯為鳥苷(G)-將具有致病突變的RNA糾正回正常(野生型)RNA，調節蛋白質表達，或改變蛋白質，使其具有幫助預防或治療疾病的新功能。
關於ProQR
ProQR治療公司致力於通過創造變革性的RNA療法來改變人們的生活。ProQR正在開創名為Aximer的下一代RNA技術，該技術使用細胞自身的編輯機制ADAR在RNA中進行特定的單核苷酸編輯，以逆轉突變或調節蛋白質表達，並可能產生一種針對罕見和流行疾病且需求未得到滿足的新型藥物。基於我們獨特的專有RNA修復平臺技術，我們正在擴大我們的管道，以患者和親人為中心。有關ProQR的更多信息，請訪問www.proqr.com。
關於禮來公司
禮來公司將關愛和發現結合在一起，創造出讓世界各地的人們生活得更好的藥物。近150年來，我們一直在開拓改變生活的發現，今天，我們的藥物幫助了全球4700多萬人。利用生物技術、化學和基因藥物的力量，我們的科學家正在緊急推進新的發現，以解決世界上一些最重大的健康挑戰，重新定義糖尿病護理，治療肥胖症並減少其最具破壞性的長期影響，推進與阿爾茨海默氏症的鬥爭，為一些最虛弱的免疫系統疾病提供解決方案，並將 最難治療的癌症轉變為可控制的疾病。在邁向更健康的世界的每一步中，我們都有一個動力：讓數百萬人的生活變得更好。這包括提供反映我們世界多樣性的創新臨牀試驗，並努力確保我們的藥品是可獲得和負擔得起的。要了解更多信息，請訪問lilly.com和lilly.com/新聞編輯室 ，或在Facebook、Instagram和LinkedIn上關注我們。C-LLY
針對ProQR的前瞻性陳述
本新聞稿包含 個前瞻性陳述。除歷史事實陳述外，其他所有陳述均為前瞻性陳述，通常使用“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“預期”、“目標”、“ ”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“ ”、“應該”、“將”、“將”等術語表示。此類前瞻性陳述包括但不限於有關與禮來公司的合作及其預期收益的陳述，包括預付款、股權投資、合作所涵蓋產品的商業產品銷售(如果有的話)的里程碑和特許權使用費支付，以及我們的技術和候選產品的潛力。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設，以及截至本新聞稿發佈之日管理層才能獲得的信息。由於許多原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同，包括但不限於，我們向美國證券交易委員會提交的文件中的風險、不確定性和其他因素，包括我們在Form 20-F中提交的年度報告的某些部分。這些風險和不確定性包括：我們和我們的合作伙伴的臨牀前研究和其他開發活動的成本、時間和結果，這些合作伙伴的運營和活動可能放緩或停止；全球市場上供應和物流的短缺和壓力；我們對合同製造商或供應商為研究和開發提供材料的依賴，以及供應商或合同製造商供應中斷或延誤的風險；確保、維持和實現與合作伙伴合作的預期好處的能力, 包括與禮來公司的合作；可能的損害、無法獲得知識產權和獲取知識產權的成本；在研發過程中產生新數據時可能出現的安全或功效問題 ；一般業務、運營、財務和會計風險，以及與第三方的訴訟和糾紛相關的風險 。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性陳述，我們不承擔更新這些前瞻性陳述的義務，即使未來有新的信息可用，除非法律要求。
禮來公司的前瞻性陳述
本新聞稿包含關於禮來公司與ProQR合作的好處、禮來公司的研發戰略以及與合作相關的可能向ProQR付款的 前瞻性陳述(該術語在1995年的私人證券訴訟改革法案中定義)，並反映了禮來公司目前的信念和期望。然而，與任何此類承諾一樣，藥物研究、開發和商業化過程中存在巨大的風險和不確定性。除其他事項外，不能保證 禮來公司將實現合作的預期收益，不能保證合作將產生商業上的成功產品 ，也不能保證禮來公司將按預期執行其戰略。有關這些和其他可能導致實際結果與禮來公司預期不同的風險和不確定性的進一步討論，請參閲禮來公司提交給美國證券交易委員會的10-K表格和10-Q表格文件。禮來公司沒有義務更新前瞻性陳述，以反映本新聞稿發佈之日之後發生的事件。
請參閲：
Jordan Bishop；jordan.Bishop@lilly.com；317-473-5712(禮來媒體)
Joe·弗萊徹；jfletcher@lilly.com；
羅伯特·斯坦尼薩羅；robert.stanislaro@fticonsulting.com； 212-850-5657(ProQR Media)
Sarah Kiely；skiely@proqr.com； 617-599-6228
Hans Vitzthum；hans@life civisors.com；617-430-7578(ProQR Investors)
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