美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
(標記一)
| | 根據《證券交易法》第13或15(D)條的季度報告1934 |
截至本季度末
或
| | 根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
的過渡期 至
委託文檔號
肯德基製藥公司
(註冊人的確切姓名載於其章程)
| |
| |
| (述明或其他司法管轄權公司或組織) |
| (税務局僱主識別號碼) |
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| |
| |
| (地址：主要執行辦公室) |
| (郵政編碼) |
| ( |
| (註冊人的電話號碼，包括區號) |
| (自上次報告以來更改的原姓名、前地址和前會計年度) |
根據該法第12(B)條登記的證券：
| 每個班級的標題 | 交易符號 | 註冊的每個交易所的名稱 |
| 這個 (納斯達克全球精選市場) |
用複選標記表示註冊人是否：(1)已在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交1934年《證券交易法》第13或15(D)條要求提交的所有報告，且(2)在過去90天內一直符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否已經以電子方式提交了根據在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類檔案的較短期限內)，應遵守S-T條例第405條。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲“大型加速文件服務器”的定義。交易法第12b-2條規則中的“加速申報公司”、“較小的報告公司”和“新興成長型公司”：
| 大型加速文件服務器 | ☐ | 加速文件管理器 | ☐ |
| | ☒ | 規模較小的報告公司 | |
|
|
| 新興成長型公司 | |
如屬新興成長型公司，註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期，以符合根據《交易法》第13(A)條。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。 Yes
截至2022年11月8日的已發行普通股總數:
索引
肯德基製藥公司
表格10-Q
| 頁面 | ||
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第一部分-財務信息 |
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| 第1項。 |
未經審計的簡明合併財務報表 |
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截至2022年9月30日和2021年12月31日的未經審計簡明綜合資產負債表 |
4 |
|
|
截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月未經審計的簡明綜合業務報表 |
5 |
| 截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月未經審計的簡明綜合全面收益(虧損)表 | 6 | |
| 未經審計的簡明綜合股東權益表三個和九個截至9月30日的月份, 2022 AND 2021 | 7 | |
|
|
截至2022年和2021年9月30日止九個月的未經審計簡明綜合現金流量表 |
9 |
|
|
未經審計的簡明合併財務報表附註 |
10 |
| 第二項。 |
管理對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
38 |
| 第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
53 |
| 第四項。 |
控制和程序 |
53 |
|
|
|
|
|
|
第二部分--其他資料 |
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|
|
| 第1項。 |
法律訴訟 |
54 |
| 第1A項。 |
風險因素 |
54 |
| 第二項。 |
未登記的股權銷售有價證券和收益的使用 |
56 |
| 第三項。 |
高級證券違約 |
56 |
| 第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
56 |
| 第五項。 |
其他信息 |
56 |
| 第六項。 |
陳列品 |
57 |
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|
|
簽名 | 58 |
關於前瞻性陳述的特別説明
這 表格10-Q季度報告，包括題為“管理’對財務狀況和經營成果的討論和分析，”包含有關未來事件和我們的未來結果的前瞻性陳述，這些陳述受1933年證券法(修訂後)或證券法(1934年修訂後)或1934年證券交易法(修訂後)或交易法規定的安全港的約束。前瞻性陳述與未來事件或我們未來的財務表現有關。我們通常通過如下術語來識別前瞻性陳述“可能,” “將要,” “會不會” “應該，” “期望，” “計劃，” “期待，” “可以，” “意向，” “目標，” “項目，” “沉思，” “相信，” “估計，” “預測，” “假設，” “打算，” “潛力，” “繼續”或其他類似的詞或這些術語的否定。 我們的這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和運營結果。這些前瞻性陳述中描述的事件的結果受第二部分第1A項中描述的風險、不確定性和其他因素的影響。“風險因素”以及本季度報告中有關Form 10-Q和第I部，第1A項。我們於2022年3月31日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日的財年Form 10-K年度報告中的“風險因素”。因此，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。我們不能向您保證，前瞻性陳述中反映的事件和情況將會實現或發生，事件和情況的時間以及實際結果可能與那些 這是前瞻性陳述中預期的。本報告中包含的前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述：
| ● |
對我們的任何候選產品的任何監管批准的進度、結果或時間，以及根據我們的任何合作協議與之相關的任何付款的預期金額或時間； |
|
| ● |
與我們的研究、開發和商業化活動相關的進展、時間安排和預計的費用金額； |
|
| ● |
我們有能力以商業上合理的條件籌集額外資金，或根本不籌集資金，以支持我們的持續運營； |
|
| ● |
我們的現金資源是否足以支付任何時期的運營費用和資本投資需求； |
|
| ● |
我們臨牀試驗的預期時間 對於我們的候選產品以及這些試驗的數據和結果的可用性； |
|
| ● |
我們對聯邦、州和外國監管要求的期望； |
|
| ● |
我們的產品和候選產品的潛在治療益處和有效性； |
|
| ● |
我們的產品和候選產品可能針對的市場規模和特點； |
|
| ● |
我們的意圖是尋求建立，以及從任何 為開發或銷售我們的產品和候選產品建立戰略合作或夥伴關係； |
|
| ● |
我們對未來財務業績、費用水平和流動性來源的預期； |
|
| ● |
如果獲得批准，我們的產品和候選產品商業化的時間；以及 |
|
| ● |
本報告其他部分討論的其他因素。 |
本報告中所作的前瞻性陳述僅涉及截至作出陳述之日的事件。我們在本報告所載的警示説明中列入或提及了重要因素，特別是在題為“風險因素”的一節中，我們提到第I部，第1A項。在我們向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中，我們認為這些風險因素可能會導致實際結果或事件與我們的前瞻性聲明產生重大差異。我們的前瞻性陳述並不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。除非法律另有要求，否則我們不假定有任何意圖在作出陳述之日後更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或情況或其他原因。
關於公司參考的説明
除非上下文另有要求，否則我們使用以下術語“肯帕姆，” “公司，” “我們,” “我們”和“我們的”在這件事上 Form 10-Q中的季度報告，以引用KemPharm，Inc.。我們擁有本產品中使用的許多商標的專有權 對我們的業務非常重要的Form 10-Q季度報告， 稍後 和肯帕姆的標誌。本文件中出現的所有其他商標、商號和服務標誌 Form 10-Q季度報告是其各自所有者的財產。僅為方便起見，本文中的商標和商號 參考Form 10-Q的季度報告時不帶 ®和 ™但這種提及不應被解釋為其各自所有者不會根據適用法律最大限度地主張其權利的任何指標。
第一部分-財務信息
| 第1項。 |
未經審計的簡明合併財務報表 |
肯德基製藥公司
未經審計的簡明綜合資產負債表
(以千為單位，股票和麪值除外)
| 9月30日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 資產 | ||||||||
| 流動資產： | ||||||||
| 現金和現金等價物 | $ | $ | ||||||
| 短期投資 | ||||||||
| 應收賬款和其他應收款 | ||||||||
| 預付費用和其他流動資產 | ||||||||
| 流動資產總額 | ||||||||
| 盤存 | ||||||||
| 財產和設備，淨額 | ||||||||
| 經營性租賃使用權資產 | ||||||||
| 長期投資 | ||||||||
| 其他長期資產 | ||||||||
| 總資產 | $ | $ | ||||||
| 負債和股東權益 | ||||||||
| 流動負債： | ||||||||
| 應付賬款和應計費用 | $ | $ | ||||||
| 經營租賃負債的當期部分 | ||||||||
| 貼現和回扣負債的當期部分 | ||||||||
| 其他流動負債 | ||||||||
| 流動負債總額 | ||||||||
| 應付信貸額度 | ||||||||
| 衍生工具及認股權證法律責任 | ||||||||
| 經營租賃負債減去流動部分 | ||||||||
| 貼現和返利負債，減去流動部分 | ||||||||
| 其他長期負債 | ||||||||
| 總負債 | ||||||||
| 承付款和或有事項(附註D) | ||||||||
| 股東權益： | ||||||||
| 優先股： | ||||||||
| 非指定優先股，$面值，授權股份，截至2022年9月30日或2021年12月31日已發行或已發行的股票 | ||||||||
| 普通股，$面值，授權股份，已發行及已發行股份截至2022年9月30日的流通股；已發行及已發行股份截至2021年12月31日的已發行股票 | ||||||||
| 額外實收資本 | ||||||||
| 庫存股，按成本計算 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 累計赤字 | ( | ) | ( | ) | ||||
| 累計其他綜合收益 | ||||||||
| 股東權益總額 | ||||||||
| 總負債和股東權益 | $ | $ | ||||||
見未經審計的簡明綜合財務報表附註
肯德基製藥公司
未經審計的簡明合併業務報表
(單位為千，不包括每股和每股金額)
| 截至9月30日的三個月， |
截至9月30日的9個月， |
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| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
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| 收入，淨額 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 運營費用： |
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| 收入成本 |
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| 研發 |
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| 一般和行政 |
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| 收購正在進行的研究和開發 |
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| 總運營費用 |
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| 營業收入(虧損) |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||||
| 其他(費用)收入： |
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| 債務清償損失 |
( |
) | ||||||||||||||
| 與債務發行成本和貼現攤銷有關的利息支出 |
( |
) | ||||||||||||||
| 本金利息支出 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| 與衍生工具及認股權證負債有關的公允價值調整 |
( |
) | ||||||||||||||
| 利息和其他(費用)收入，淨額 |
( |
) | ||||||||||||||
| 其他(費用)收入總額 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||||
| 所得税前虧損 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| 所得税優惠 |
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| 淨虧損 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 當作股息 |
( |
) | ||||||||||||||
| 普通股股東應佔淨虧損 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 普通股每股基本和攤薄淨虧損： |
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| 普通股股東應佔淨虧損 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 已發行普通股加權平均股數： |
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| 基本的和稀釋的 |
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見未經審計的簡明綜合財務報表附註
肯德基製藥公司
未經審計的簡明綜合全面收益表(虧損)
(單位為千，不包括每股和每股金額)
| 截至9月30日的三個月， |
截至9月30日的9個月， |
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| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
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| 普通股股東應佔淨虧損 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 其他全面收入： |
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| 外幣折算調整 |
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| 其他綜合收益 |
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| 綜合損失 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
見未經審計的簡明綜合財務報表附註
肯德基製藥公司
未經審計的股東權益簡明綜合變動表
(單位：千)
| 未指定 |
其他內容 |
財務處 |
其他 |
總計 |
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| 擇優 |
普普通通 |
已繳費 |
股票， |
累計 |
全面 |
股東的 |
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| 庫存 |
庫存 |
資本 |
按成本計算 |
赤字 |
收入 |
權益 |
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| 截至2022年1月1日的餘額 |
$ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | $ | |||||||||||||||||
| 淨虧損 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬費用 |
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| 作為股份回購計劃一部分回購的股份 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||
| 發行普通股以換取諮詢服務 |
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| 截至2022年3月31日的餘額 |
$ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | $ | |||||||||||||||||
| 淨虧損 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬費用 |
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| 發行普通股以換取諮詢服務 |
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| 發行普通股作為員工購股計劃的一部分 |
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| 截至2022年6月30日的餘額 |
$ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | $ | |||||||||||||||||
| 淨虧損 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬費用 |
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| 發行普通股以換取諮詢服務 |
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| 其他綜合收益 |
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| 截至2022年9月30日的餘額 |
$ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | $ | |||||||||||||||||
見未經審計的簡明綜合財務報表附註
肯德基製藥公司
未經審計的股東權益簡明綜合變動表，續
(單位：千)
| 優先股 |
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| A系列 |
B-1系列 |
B-2系列 |
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| 敞篷車 |
敞篷車 |
敞篷車 |
未指定 |
其他內容 |
總計 |
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| 擇優 |
擇優 |
擇優 |
擇優 |
普普通通 |
已繳費 |
累計 |
股東的 |
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| 庫存 |
庫存 |
庫存 |
庫存 |
庫存 |
資本 |
赤字 |
赤字 |
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| 截至2021年1月1日的餘額 |
$ | $ | $ | $ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||||||||||||||||||
| 淨虧損 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬費用 |
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| 與公開發行相關的普通股發行，扣除折扣和佣金後的淨額 |
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| 在誘因交易中行使認股權證而發行普通股，扣除折扣和佣金後的淨額 |
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| 與普通股認股權證的行使有關的普通股發行 |
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| 與交換協議相關而發行的權證的公允價值 |
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| 按照交換協議發行的B-2系列優先股的公允價值 |
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| 因B-2系列優先股轉換而發行的普通股 |
( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||||
| 與誘因交易相關發行的權證的公允價值 |
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| 被視為與誘因交易相關的股息 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 計入股權的要約費用 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 發行普通股以換取諮詢服務 |
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| 截至2021年3月31日的餘額 |
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) | $ | ||||||||||||||||||||||
| 淨收入 |
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| 基於股票的薪酬費用 |
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| 在2021年6月的誘因交易中，因行使認股權證而發行普通股，扣除折扣和佣金後的淨額 |
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| 與普通股認股權證的行使有關的普通股發行 |
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| 與2021年6月誘因交易相關發行的權證的公允價值 |
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| 被視為與2021年6月誘因交易相關的股息 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 計入股權的要約費用 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 發行普通股以換取諮詢服務 |
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| 截至2021年6月30日的餘額 |
$ | $ | $ | $ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||||||||||
| 淨虧損 |
( |
) | ( |
) | ||||||||||||||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬費用 |
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| 在2021年6月的誘因交易中，因行使認股權證而發行普通股，扣除折扣和佣金後的淨額 |
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| 與普通股認股權證的行使有關的普通股發行 |
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| 發行普通股以換取諮詢服務 |
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| 截至2021年9月30日的餘額 |
$ | $ | $ | $ | $ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||||||||||
見未經審計的簡明綜合財務報表附註
肯德基製藥公司
未經審計的現金流量表簡明綜合報表
(單位：千)
| 截至9月30日的9個月， |
||||||||
| 2022 |
2021 |
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| 經營活動的現金流： |
||||||||
| 淨虧損 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | ||
| 對淨虧損與經營活動提供的現金淨額(用於)進行的調整： |
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| 債務清償損失 |
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| 基於股票的薪酬費用 |
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| 非現金利息支出 |
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| 債務發行成本攤銷和債務貼現 |
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| 折舊及攤銷費用 |
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| 與衍生工具及認股權證負債有關的公允價值調整 |
( |
) | ||||||
| 與投資相關的公允價值調整 |
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| 轉租損失及處置財產和設備 |
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| 以普通股支付的諮詢費 |
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| 收購正在進行的研究和開發 |
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| 資產和負債變動情況： |
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| 應收賬款和其他應收款 |
( |
) | ||||||
| 預付費用和其他資產 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 盤存 |
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| 經營性租賃使用權資產 |
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| 應付賬款和應計費用 |
( |
) | ||||||
| 貼現和回扣負債 |
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| 經營租賃負債 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 其他負債 |
( |
) | ||||||
| 經營活動提供的現金淨額(用於) |
( |
) | ||||||
| 投資活動產生的現金流： |
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| 收購，淨額 |
( |
) | ||||||
| 購置財產和設備 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 購買投資 |
( |
) | ||||||
| 投資到期日 |
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| 用於投資活動的現金淨額 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 融資活動的現金流： |
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| 發行債券所得款項 |
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| 公開發行收益，扣除折扣和佣金後的淨額 |
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| 2021年1月誘騙交易的收益，扣除折扣和佣金 |
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| 2021年6月誘騙交易的收益，扣除折扣和佣金 |
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| 來自保險融資安排的收益 |
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| 員工購股計劃的收益 |
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| 保險融資安排本金的支付 |
( |
) | ||||||
| 作為股份回購計劃一部分的股份回購付款 |
( |
) | ||||||
| 支付要約費用 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 償還融資租賃負債本金 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 支付債務發行成本 |
( |
) | ||||||
| 償還可轉換票據的本金 |
( |
) | ||||||
| 行使普通股認股權證所得款項淨額 |
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| 融資活動提供的現金淨額 |
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| 匯率變動對現金及現金等價物的影響 |
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| 現金及現金等價物淨(減)增 |
( |
) | ||||||
| 期初現金及現金等價物 |
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| 期末現金和現金等價物 |
$ | $ | ||||||
| 補充現金流信息： |
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| 支付利息的現金 |
$ | $ | ||||||
| 轉換為B-2系列優先股的便利票據本金 |
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| 應付賬款和應計費用中包括的財產和設備的應付款 |
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| 應付賬款和應計費用中包括的遞延發售費用的到期金額 |
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| 向承銷商發行的與公開發售有關的權證的公允價值 |
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見未經審計的簡明合併財務報表附註。
肯德基製藥公司
未經審計的簡明合併財務報表附註
| A. | 業務描述、列報依據和重大交易 |
組織
該公司是一家生物技術公司，專注於發現、開發和商業化治療罕見的中樞神經系統(“CNS”)和神經退行性疾病、溶酶體儲存障礙及相關治療領域的新型療法。該公司擁有多樣化的產品組合，將臨牀階段的流水線與新藥應用(“NDA”)階段和商業資產相結合。該公司的流水線包括阿利莫洛爾，一種口服，第一-C型尼曼-皮克病(“NPC”)的同類研究產品候選者，以及KP1077,該公司正在開發這種藥物，用於治療特發性睡眠過度(IH)，一種罕見的神經性睡眠障礙和發作性睡病。此外，美國食品和藥物管理局(FDA)已經批准了AZSTARYS®，正式稱為KP415,注意缺陷多動障礙(ADHD)患者的每日一次治療六含有該公司的前藥哌醋甲酯(SDX)，該藥正由Gurnet Point Capital，L.P.的附屬公司科瑞姆公司(以下簡稱科瑞姆公司)商業化。FDA還批准了APADAZ®，這是一種含有公司氫可酮前體藥物苯氫可酮和對乙酰氨基酚的速釋組合產品，正由KVK-Tech，Inc.在美國商業化。
所附未經審計簡明綜合財務報表乃按照美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制，以提供中期財務資料及編制10-Q和規則8-03規例S-X.因此，他們會這樣做不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表所需的所有信息和相關注釋。管理層認為，所有被認為是公允列報所必需的調整(包括正常經常性調整)都已列入所附財務報表。的經營業績三和九截至的月份2022年9月30日，是不必然表明結果是可能預計在全年結束時十二月三十一日，2022.
本中期信息應與公司年度報告表格中包含的經審計財務報表一併閲讀10-截至本財政年度的K2021年12月31日，於以下日期向美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)提交的文件 March 31, 2022.
陳述的基礎
公司根據美國公認會計準則和美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的規則和規定編制財務報表，並認為該報表反映了所有調整，包括必要的正常經常性項目。
阿利莫洛莫收穫劑
在……上面 May 15, 2022, 本公司與新成立的丹麥公司、KemPharm公司的全資子公司KemPharm丹麥A/S公司(“KemPharm DK”)與丹麥上市有限責任公司Orphazyme A/S(“Orphazyme”)簽訂了一項資產購買協議(“Arimoclomol購買協議”)。Arimoclomol購買協議於#年結束 May 31, 2022. 根據Arimoclomol購買協議的條款，KemPharm DK購買了Orphazyme與Arimoclomol有關的所有資產和業務，並以#美元現金支付清償了Orphazyme對債權人的所有實際未償債務。
本公司將收購arimoclomol列為一項資產收購，因為所收購資產的大部分價值與所收購的arimoclomol正在進行的研發(“IPR&D”)資產有關。與知識產權研究和開發有關的無形資產與阿莫氯莫爾有關。估計公允價值為#美元
根據會計準則編撰，小主題730-10-25, 研究與開發成本的會計核算，獲得新藥化合物的預付款，以及在支付或應付時的未來里程碑付款，在業務合併以外的交易中立即作為收購的知識產權和開發支出，前提是該藥物具有不已獲得市場營銷的監管批准，並且在未獲得此類批准的情況下不是未來的替代用途。因此，分配給所收購的知識產權研發資產的購買價格部分立即支出。收購的其他資產和承擔的負債按公允價值入賬。該公司還記錄了一美元
以下為收購阿莫氯莫爾所支付的對價和購買價格分配(單位：千)：
| 現金 | $ | |||
| 承擔準備金負債 | ||||
| 總對價 | $ | |||
| 總對價 | $ | |||
| 與收購相關的直接交易成本(1) | ||||
| 待分配的總購買價格 | $ | |||
| 購置的財產和設備、庫存和集結的勞動力 | $ | |||
| 知識產權研究與開發(2) | ||||
| 分配的總購買價格 | $ |
| (1)作為資產收購會計的結果，與收購相關的交易成本應計入收購資產的成本，並按相對公允價值原則在符合條件的資產中進行分配。交易成本主要包括財務顧問費和法律費用。 | ||||
| (2收購的主要資產--知識產權研發資產已計入費用，已分配的與交易有關的成本計入該資產並計入費用。 |
承銷協議
在……上面一月8, 2021,本公司與Roth Capital Partners，LLC(“承銷商”或“Roth”)訂立承銷協議(“承銷協議”)，以發行及出售
在……上面一月8, 2021,承銷商行使了部分認股權證的超額配售選擇權。
在……上面一月12, 2021,該公司完成了公開募股。包括超額配售在內，本公司從公開發售中獲得的總收益總額約為$
在……上面 January 25, 2022, 本公司提交對錶格S的註冊説明書的修訂-1(文件不是的。 333-250945)在表格S上-3包括在行使於公開發售中發出的認股權證時可發行的普通股股份，以及截至修訂日期仍未行使的普通股股份，該修訂於2022年2月1日。
在納斯達克市場掛牌上市
在……上面一月7, 2021,公司普通股獲批在納斯達克資本市場上市。該公司的普通股於9月1日在納斯達克資本市場開始交易一月8, 2021,在股票代碼“KMPH”下。
在……上面 October 19, 2021, 該公司宣佈，其普通股已獲準在納斯達克全球精選市場上市。納斯達克全球精選市場於以下日期開始交易： October 19, 2021, 在公司的股票代碼“KMPH”下。該公司此前曾在納斯達克資本市場上市，於#年升至聯交所2021年1月。
進入 2021 自動櫃員機協議
在……上面七月2, 2021,本公司訂立股權分派協議("2021自動櫃員機協議“)與JMP Securities LLC(”JMP“)和RBC Capital Markets，LLC(”RBCCM“)，根據該協議，公司可能不時由其全權酌情決定提供和出售其普通股的股份，總髮行價最高可達$
股份回購計劃
在……上面2021年12月20日，本公司發起股份回購計劃(“股份回購計劃”)，根據該計劃，本公司可能回購金額最高可達$
| B. | 重要會計政策摘要 |
預算的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表時，公司需要做出影響財務報表和附註中報告金額的估計和假設。實際結果可能與這些估計不同。
本公司持續評估其估計及假設，包括與收入確認、物業及設備的使用年限、長期資產的可回收性、租賃的遞增借款利率有關的估計及假設，以及用於釐定以股票為基礎的補償、所得税、長期投資的公允價值及衍生工具及認股權證負債、貼現及回扣負債的公允價值等的假設。本公司根據過往經驗及其認為合理的其他各種假設作出估計，其結果構成對資產及負債賬面值作出判斷的基礎。
收入確認
公司開始按照ASC的規定確認收入606, 與客户簽訂合同的收入 (“ASC 606”)，開始一月1, 2018.
具有多重履行義務的安排
公司不時就研發、製造和/或商業化服務達成協議。這樣的安排可能要求公司提供各種權利、服務，包括知識產權/許可、研發服務和/或商業化服務。這些安排的基本條款一般以不可退還的預付許可費、開發和商業業績里程碑付款、特許權使用費、諮詢費和/或利潤分享的形式向公司提供考慮。
在涉及的安排中一就履行義務而言，對每項要求的履行義務進行評估，以確定其是否有資格作為一項獨特的履行義務，其依據是：(1)客户可以單獨或與其他現成資源一起受益於該貨物或服務，以及(2)該貨物或服務可與合同中的其他承諾分開識別。該安排下的對價隨後根據各自的相對獨立銷售價格分配給每一單獨的不同履約義務。每項可交付成果的估計銷售價格反映了本公司對可交付成果定期獨立銷售的最佳估計，或如果獨立銷售價格為不可用。
當相關貨物或服務的控制權轉移時，分配給每項不同履約義務的對價被確認為收入。與存在風險的實質性業績里程碑相關的對價，當確認的累計收入的重大逆轉可能將不發生。如果有特許權使用費，本公司在知識產權許可產生的安排中利用基於銷售和使用的特許權使用費例外，將特許權使用費或利潤分享產生的收入確認為基礎銷售。
許可協議
本公司與被許可人簽訂屬於ASC範圍內的許可協議606.
該公司的許可協議條款通常包括一或更多以下費用：(I)預付費用；(Ii)與實現開發、監管或商業目標有關的里程碑付款；以及(Iii)特許產品淨銷售額的版税。其中的每一筆付款可能帶來許可收入。
作為這些協議的會計核算的一部分，公司必須制定需要判斷的估計和假設，以確定每項履約義務的基本獨立銷售價格，這決定了交易價格如何在履約義務之間分配。一般來説，獨立銷售價格的估計可能包括市場價格的獨立證據、預測的收入或成本、開發時間表、貼現率和監管成功的可能性等估計。該公司評估每一項履約義務，以確定它們是否可以在某個時間點或在一段時間內得到滿足，並衡量向被許可人提供的服務，這些服務將根據相關計劃的進展情況進行定期審查。對估計投入部分作出的任何變動的影響，因此確認的收入或費用，將作為估計數變動入賬。此外，必須評估可變對價(例如，里程碑付款)，以確定它是否受到限制，從而被排除在交易價格之外。
預付款項 費用：如果本公司的知識產權許可被確定有別於協議中確定的其他履行義務，當許可轉讓給被許可人且被許可人能夠使用許可並從中受益時，公司確認分配給許可的交易價格的收入。對於與其他承諾捆綁在一起的許可證，公司利用判斷來評估合併履行義務的性質，以確定合併履行義務是隨着時間的推移還是在某個時間點得到履行。
里程碑付款：在包括里程碑付款(可變對價)的每項安排開始時，公司評估里程碑是否被認為有可能達到，並使用最可能金額法估計交易價格中包含的金額。如果收入的顯著逆轉很可能會不發生這種情況時，相關的里程碑價值將包含在交易價格中。具有里程碑意義的付款不在公司或被許可方的控制範圍內，例如非運營的開發和監管批准，通常是不被認為在收到這些批准之前很有可能實現。於每個報告期結束時，本公司會重新評估其或持牌人控制範圍內的里程碑實現的可能性，例如營運發展里程碑及任何相關限制，並於有需要時調整其對整體交易價格的估計。任何此類調整都是在累積追趕的基礎上記錄的，這將影響調整期間的協作收入和收益。修訂公司對交易價格的估計可能還導致調整期間的許可收入和收益為負值。
AZSTARYS許可協議
在……裏面2019年9月，該公司與Gurnet Point Capital(“Commave”)的附屬公司Commave Treateutics SA簽訂了合作和許可協議(“AZSTARYS許可協議”)。根據AZSTARYS許可協議，公司向Commave授予獨家全球許可，以開發、製造和商業化該公司的候選產品，包括AZSTARYS，KP484,在康馬伕的選擇下，KP879, KP922或由公司開發的含有SDX並用於治療ADHD或任何其他中樞神經系統疾病的任何其他候選產品(以下統稱為其他候選產品)，與AZSTARYS和KP484,“候選許可產品”)。根據AZSTARYS許可協議，Commave(I)向公司預付了#美元
在……裏面 April 2021, 公司簽訂了修正案不是的。 1AZSTARYS修正案(“AZSTARYS修正案”)。根據AZSTARYS修正案，本公司和Commave同意修改AZSTARYS許可協議的補償條款。根據AZSTARYS修正案，Commave向公司支付了#美元
根據AZSTARYS修正案，Commave和公司還同意修改Commave的第一拒絕(“ROFR”)，使公司的候選產品，KP922,是不是不再受Commave‘ROFR收購、許可或商業化任何其他候選產品的限制。Commave的ROFR僅適用於包含SDX的任何附加候選產品，該ROFR在接受包含SDX的此類附加候選產品的保密協議後失效。
Commave還同意負責並補償公司在許可產品上產生的所有開發、商業化和監管費用，但須遵守AZSTARYS許可協議中規定的某些限制。作為本協議的一部分，公司有義務代表Commave提供與授權產品相關的諮詢服務。對於這些諮詢服務，Commave已同意代表Commave為特許產品的利益而進行的任何諮詢服務向公司支付固定的每小時費率。
根據本公司的三月20, 2012與Aqutive Treeutics(前身為MonoSol Rx，LLC)簽訂終止協議後，Aqutive Treeutics有權獲得相當於
AZSTARYS許可協議屬於ASC的範圍606,因為交易代表與客户的合同，其中參與者在客户/供應商關係中發揮作用，並且不同樣面臨AZSTARYS許可協議下預期活動的風險和回報。使用ASC的概念606,該公司確定了獨家全球許可證的授予和諮詢服務的執行，其中包括自掏腰包的補償第三--黨的研發費用，作為其唯一二開始時的績效義務。本公司進一步確定，根據協議，最初的交易價格為$10.02,000,000,000英鎊的預付款加上開發成本的公允價值(定義見AZSTARYS許可協議)，根據各自的相關獨立銷售價格在履行義務中分配。
授予獨家全球許可的對價為$10.0百萬，這反映了獨立的銷售價格。本公司利用經調整的市場評估方法釐定此獨立售價，當中包括分析在我們的許可談判過程中從不同實體收到的預期報價，以及就類似類型的交易向市場上其他競爭對手支付的對價。本公司認定，根據AZSTARYS許可協議獲得許可的知識產權是功能性知識產權，具有重要的獨立功能，因此應在某個時間點而不是隨着時間的推移進行確認。與授予獨家全球許可相關的收入在AZSTARYS許可協議開始時的某個時間點確認。
根據AZSTARYS許可協議，Commave被授予獨家權利第一在完成某一階段後進行的協商1概念驗證研究，公司和Commave可能就某些額外產品的經濟條款進行談判可能作為AZSTARYS許可協議(“附加產品選項”)下的產品(兩者均在AZSTARYS許可協議中定義)包括在內。除了附加產品選項外，Commave還獲得了ROFR，可以收購、許可和/或商業化任何附加候選產品(如果他們選擇不執行附加產品選項的步驟。如果Commave選擇對任何附加產品候選產品行使附加產品選擇權，Commave和公司應真誠地就該附加產品候選產品的經濟條款進行談判。此外，如果Commave對任何其他候選產品行使ROFR，則協議的經濟條款應與提供給第三-派對。在ASC下606獲得額外貨物或服務的選擇權產生履約義務，前提是該選擇權向客户提供了實質性權利。公司的結論是，上述附加產品選項和ROFR不構成對客户的實質性權利，因為Commave將以談判價格收購商品或服務，公司預計該價格接近公允價值，因此Commave將不與市場價格相比，獲得這些商品或服務的實質性折扣。
公司有權獲得Commave的額外付款，條件是實現與AZSTARYS和AZSTARYS相關的特定監管里程碑KP484以及某些美國銷售里程碑的實現。此外，Commave將按季度向公司支付分級特許權使用費，範圍從美國淨銷售額(根據AZSTARYS許可協議的定義)的高個位數到20%之間的百分比，以及美國以外每個國家/地區淨銷售額的低到中個位數的百分比，在每種情況下，都要根據AZSTARYS許可協議中描述的特定條件進行特定的扣減。該公司的結論是，這些監管里程碑、銷售里程碑和特許權使用費支付都包含與未來事件相關的重大不確定性。因此，這些里程碑和特許權使用費付款在合同開始時受到限制，並且不包括在交易價格中，因為公司可以不得出的結論是，確認的累計收入可能會發生重大逆轉不圍繞這些里程碑式的付款發生。在每個報告期結束時，公司會更新其對里程碑和特許權使用費支付是否受到限制的評估，同時考慮潛在收入逆轉的可能性和規模。
根據AZSTARYS修正案，公司獲得了監管里程碑付款$
對於三截至的月份2022年9月30日，公司認識到$
諮詢安排
本公司與以下公司訂立諮詢安排第三屬於ASC範圍內的當事人606.這些安排可能要求公司提供各種權利、服務，包括研發服務、監管服務和/或商業化支持服務。這些安排的基本條款一般以諮詢費和自付補償的形式向公司提供考慮第三--一方研發、監管和商業成本。
庫姆諮詢協議
在……裏面 July 2020, 本公司與考姆公司(“考姆”)訂立諮詢服務安排(“考姆諮詢協議”)，根據該安排，考姆聘請本公司指導考姆投資組合中某些現有及潛在未來產品的產品開發及監管活動，並繼續為AZSTARYS的潛在商業推出(統稱為“考姆諮詢服務”)提供支持。庫姆是Gurnet Point Capital的一家投資組合公司，受Commave的委託，根據AZSTARYS許可協議，領導AZSTARYS的所有商業化活動，如上所述。
根據庫姆諮詢協議，公司有權從庫姆獲得最高達#美元的付款。
庫姆諮詢協議屬於ASC的範圍606,因為交易代表與客户的合同，其中參與者在客户/供應商關係中發揮作用，並且不平等地承擔庫房諮詢協議項下考慮的活動的風險和回報。使用ASC的概念606,公司確認了諮詢服務的業績，其中包括向公司償還第三-黨的傳遞成本，作為其成立時唯一的履約義務。公司還確定，根據該協議，開始時的交易價格為#美元。
該公司確定，諮詢服務的業績，包括報銷第三-當事人傳遞成本，是一種履行義務，隨着服務的履行和可報銷費用的支付，該義務隨着時間的推移而得到滿足。因此，與履約義務有關的收入將在提供諮詢服務和與可報銷服務相關的服務時予以確認第三-根據ASC允許的實際權宜之計，公司發生並支付當事人傳遞費用606關於實體有權獲得客户的對價，其金額應直接對應於該實體迄今完成的業績對客户的價值。自.起 March 31, 2022, 該公司已確認了幾乎所有的諮詢服務和第三-庫姆諮詢協議項下的當事人轉賬費用。
對於三截至的月份2022年9月30日，公司認識到
其他諮詢安排
對於三截至的月份2022年9月30日，該公司根據其他諮詢安排確認收入為#美元。
Arimoclomol早期使用計劃
該公司在履行Arimoclomol EAP計劃(“Arimoclomol EAP”)規定的履行義務時，通過將承諾的商品或服務的控制權轉移給其客户，確認收入，這一數額反映了實體預期從這些商品或服務交換中獲得的對價。收入確認為扣除銷售扣除後的淨額，包括折扣、回扣、適用的總代理商費用和基於收入的税收。公司按照ASC確認收入606因此，遵循的是五-確認收入時的STEP模式：1)確定合同；2)確定履行義務；3)確定交易價格；4)將價格分配給履約義務；以及5)在履行業績義務時確認收入。
淨收入包括根據法國有償早期獲取體恤使用計劃(“NATU”)銷售用於治療尼曼-匹克C型(“NPC”)的阿莫氯莫爾的收入。早期獲得同情心使用計劃是一項讓特定患者獲得藥物的計劃，這是不但已被批准用於商業銷售。
僅針對嚴重或罕見適應症的藥物，目前有不是對於早期獲得體恤使用計劃，考慮進行適當的治療。此外，要被考慮用於早期獲得體恤使用計劃，該藥物必須具有已證明的有效性和安全性，並且必須正在進行價格談判或尋求上市批准。
收入在藥品出售給客户時確認，即在藥品控制權轉讓給第三-派對客户。根據法國的NATU，在與當局達成價格協議之前，製造商可以為藥品設定自己的價格。一旦藥品在法國獲得批准，製造商收取的價格比與衞生當局商定的價格多出的任何價格都必須退還。這筆還款被考慮在追回責任中。
淨收入和追回負債的估計使用“預期價值”方法確認。
對淨收入和追回負債的核算需要確定預期最終交易價格的最適當方法，這取決於與法國衞生當局簽訂的合同中的條款和條件，並在獲得市場批准後與法國衞生當局進行價格談判。這一估計還需要對該方法的投入進行假設，包括法國罕見病地區內可比市場產品的當前定價。管理層已經考慮了預期的最終銷售價格以及類似藥品的價格。
管理層最初的銷售價格是根據阿莫氯莫爾的可比藥品和根據當局預計將支付的平均治療費用估計的追回責任。
管理層的假設是基於現有的有關歐洲罕見病地區最具可比性藥物的平均治療成本的相關市場信息。該公司在罕見疾病治療領域內運營，在該領域存在未得到滿足的治療需求，因此可比商業化藥物產品數量有限。罕見疾病中可直接比較的商業化藥物的可用相關市場信息有限，增加了管理層估計的不確定性。
當產品的控制權從公司轉移到客户時，公司記錄產品銷售收入。公司通常根據產品的裝運或交付時間以及所有權轉移給客户來確定控制權的轉移。在確定客户何時獲得產品控制權時，公司會考慮某些指標，包括公司目前是否有權從客户那裏獲得付款，所有權和/或重大風險和報酬是否已轉移到客户身上，以及是否已收到客户的接受。對於三截至的月份2022年9月30日，該公司在法國確認與Arimoclomol EAP相關的收入為#美元
作為Arimoclomol購買協議的一部分，該公司承擔了#美元的估計準備金負債。
應收賬款和其他應收款
應收賬款及其他應收賬款包括AZSTARYS許可協議及Arimoclomol EAP項下的應收賬款，以及與諮詢安排有關的應收賬款、所得税應收賬款及應付本公司的其他應收賬款。AZSTARYS許可協議下的應收賬款被記錄為應付給公司的與可償還的第三-產品銷售的派對成本和版税。Arimoclomol EAP下的應收賬款記錄在法國該計劃下的產品銷售中。對這些應收款以及與諮詢安排有關的應收款進行評估，以確定是否應在每個報告日期設立準備金或備抵。自.起9月30日，2022,該公司與Arimoclomol EAP相關的應收賬款為#美元。
新的或修訂的會計準則的應用--通過
財務會計準則委員會(“財務會計準則委員會”)或其他準則制定機構不時發佈公司自指定生效日期起採用的會計準則。
在……裏面2020年8月，FASB發佈了ASU2020-06, 債務—具有轉換和其他選項的債務 (小主題 470-20) 衍生工具和套期保值—實體中的合同’的自有權益(副標題 815-40); 實體內可轉換票據和合同的會計處理’的自有權益 (“ASU 2020-06”)，它解決了由於對具有負債和股權特徵的某些金融工具應用美國公認會計準則相關的複雜性而確定的問題。這一更新涉及可轉換債務工具和可轉換優先股的會計模式的數量，對可轉換工具和每股收益(EPS)指導的披露進行有針對性的改進，以及對實體自身股本合同的衍生品範圍例外指導的修訂，以及相關的EPS指導。這一更新適用於以實體自有權益發行可轉換工具和/或合同的所有實體。本指導意見適用於下列會計年度發佈的財務報表十二月15, 2021,以及這些財政年度內的過渡期。財務會計準則委員會明確規定，一個實體應在其年度財政年度開始時採用該指導意見。空分設備的採用2020-06做不對公司未經審計的簡明財務報表和披露產生重大影響。
在……裏面 May 2021, FASB發佈了ASU2021-04, 每股收益(主題260)、債務修改和清償(分主題470-50)、薪酬-股票薪酬(主題718)、衍生工具和套期保值--實體自有權益的合同(小主題815-40)；發行人對獨立股權分類書面看漲期權的某些修改或交換的會計處理，這是FASB新興問題特別工作組的共識 (“ASU 2021-04”)，旨在澄清和減少發行人對修改或交換獨立股權分類書面看漲期權的會計多樣性，這些期權在修改或交換後仍保持股權分類。這一更新適用於所有發行獨立書面看漲期權的實體，這些期權被歸類為股權。本指導意見適用於下列會計年度發佈的財務報表十二月15, 2021,以及這些財政年度內的過渡期。財務會計準則委員會明確規定，一個實體應在其年度財政年度開始時採用該指導意見。空分設備的採用2021-04做不對公司未經審計的簡明財務報表和披露產生重大影響。
| C. | 債務義務 |
自.起2022年9月30日，以及2021年12月31日，該公司擁有
Deerfield設施協議
在……裏面六月2014,該公司簽訂了一項$
Deerfield可轉換票據最初的利息為
根據Deerfield融資協議，本公司向Deerfield發出認股權證以購買
本公司於發行當日計入D系列優先股的公允價值，而非債務發行成本。本公司亦記錄Deerfield認股權證及內含認股權證於發行當日的公允價值，以債務貼現計算。債務發行成本和債務貼現在相關債務期限內攤銷，費用在經營報表中計入與債務發行成本和債務貼現攤銷有關的利息支出。在第一1/42021,通過一系列債務償還和將債務本金和利息轉換為B系列，債務已被消除-2優先股。由於債務清償，相關的貼現和債務發行費用被註銷，並作為清償損失入賬。
根據Deerfield融資協議，本公司不能夠進行特定交易，包括總價值為#美元的債務融資
發行：5.50%高級可轉換票據和高級擔保可轉換票據和認股權證的第三修正案
在……裏面2016年2月，該公司發行了$
這個2021票據是根據契約發行的，日期為二月9, 2016作為受託人(“受託人”)，由本公司和美國銀行全國協會(U.S.Bank National Association)組成。利息率2021票據每半年支付一次，現金於2月1日和8月1日每一年的，從 August 1, 2016, 以一種5.50%每年。這個2021票據的原始到期日為二月1, 2021除非先前轉換或回購。
票據發售所得款項淨額約為$
這個2021筆記是不可在到期日之前贖回，以及
如果公司經歷了“根本性的改變”(如契約所定義)，持有者可以要求公司以現金回購其全部或部分2021基本變動回購價格相當於
契約包括習慣條款和契諾，包括某些違約事件，之後2021備註可能已到期並立即支付。
如下文更詳細地描述的，在發生在2019年12月和2020年1月，所有未解決的問題2021票據持有人根據Deerfield融資協議的條款將票據交換為我們普通股的股份或優先擔保的可轉換本票。
2021票據兑換生效日期2019年12月
在……裏面2019年12月，本公司簽訂了2019年12月交換協議和融資協議修正案、高級擔保可轉換票據和認股權證(“2019年12月交換協議“)與Deerfield貸款人和特拉華街資本總基金L.P.(”DSC“，並與Deerfield貸款人共同簽署)“2019年12月持有者“)。在.之下2019年12月根據交換協議，本公司根據Deerfield融資協議發行高級擔保可轉換本票，本金總額約為$
這個2019年12月票據的利息為
這個2019年12月交換協議修訂了Deerfield融資協議，以便除其他事項外：(I)規定Deerfield融資協議對2019年12月已收到的通知2019年12月持有者根據2019年12月交換協議，(Ii)將Deerfield可轉換票據的到期日從二月14, 2020和六月1, 2020,在適用的情況下，三月31, 2021,(Iii)延遲支付Deerfield可轉換票據的利息至三月31, 2021(V)指定Deerfield為所有貸款人的“抵押品代理”；及(Vi)修改本公司可能根據Deerfield融資協議發行額外的同等權益及次級債務(須受Deerfield融資協議規定的若干條件規限)。
這個2019年12月交易所協議亦修訂及重述Deerfield可換股票據，使“合資格市場”及“主要交易”的定義符合2019年12月注：刪除僅適用於本公司首次公開招股前的規定，並作出某些其他更改以符合2019年12月筆記。Deerfield可轉換票據的轉換價格保持不變$93.60每股，須按與2019年12月筆記。
這個2019年12月交換協議還修訂了Deerfield認股權證，使Deerfield認股權證中“合資格市場”和“重大交易”的定義與2019年12月筆記。
這個2019年12月交換協議載有本公司與本公司2019年12月持有者，包括公司承諾，應請求，使用商業上合理的努力，利用其技術發現以化合物為基礎的產品可能由Deerfield貸款人以Deerfield貸款人合理接受的方式識別，或一發現計劃的條款，包括本公司在該計劃下的補償，由雙方共同商定。
關於與進入2019年12月交換協議，在十二月18, 2019,公司修改並重述了日期為六月2, 2014,(I)規定所有票據將由Deerfield融資協議項下的債項留置權作為抵押，及(Ii)指定Deerfield為GSA項下的“抵押品代理”。
關於與進入2019年12月根據《交換協議》，本公司還訂立了一項修正案(“2019年9月《交換協議修正案》)2019年9月交換協議，除其他事項外，(I)修訂和重述《2019年9月交換協議，允許Deerfield貸款人實現可選的交換2019年12月票據和Deerfield可轉換票據的條款2019年9月交換協議；(Ii)修訂《2019年9月交換協議為每股價格，以較大者為準(x) $
關於與進入2019年9月修正案，公司提交了對B系列的修正案-2指定證書(“B系列-2指定證書修正案“)提交給特拉華州州務卿。B系列-2指定證書修訂規定，公司B系列的每股股份-2優先股可轉換為公司普通股，每股價格相當於根據2019年9月交換協議，等於(I)中的較大者$9.60(取決於反映股票拆分和類似事件的調整)，或(Ii)公司普通股在每個15緊接此類交易的前幾個交易日。
自.起2020年9月30日，Deerfield貸款人已經將所有的美元
公司認定Deerfield可轉換票據的變更符合ASC規定的問題債務重組的定義470-60,Debtors的問題債務重組，因為公司正在經歷財務困難，Deerfield批准了特許權。對Deerfield可轉換票據條款的修訂導致不是由於經修訂的Deerfield可換股票據所需的現金流出總額超過緊接修訂前的原始Deerfield可換股票據的賬面價值，故重組所需的現金流出總額超過原Deerfield可換股票據的賬面價值。預期，Deerfield可轉換票據將繼續計入扣除相關貼現和債務發行成本後的淨額，這些成本將按基於修訂的經修訂的實際利率攤銷並記錄為利息支出。
對的更改2021附註，在2019年12月交換協議，以下簡稱2019年12月票據，被視為債務修改，預期，2019年12月票據將在扣除相關貼現及債務發行成本後入賬，該等成本將按修訂後的經修訂實際利率攤銷並記錄為利息開支。
2021票據兑換生效日期2020年1月
在……裏面2020年1月，本公司簽訂了2020年1月交換協議(“2020年1月交換協議“)與M.Kingdon Offshore Master Fund，LP(”Kingdon“)。在.之下2020年1月根據交換協議，本公司發行高級擔保可轉換票據，本金總額約為$
這個2020年1月票據的發行條款和條件與2019年12月注(經修正案修訂，詳情見下文)。
關於與進入2020年1月交換協議，本公司訂立融資協議修正案及2019年12月備註及同意書(“2019年12月附註修正案“)與2019年12月持有者，除其他事項外，(1)修改了2019年12月(A)降低換股價格(定義見2019年12月備註)從$
對的更改2021請注意，在2020年1月交換協議，以下簡稱2020年1月注意，被計入債務修改，預期，2020年1月票據將在扣除相關貼現及債務發行成本後列賬，該等成本將按修訂後的經修訂實際利率攤銷併入賬為利息開支。
2020年12月交換協議和對融資協議、票據和投資者的修訂’權利協議
在……裏面2020年12月，本公司簽訂了一項2020年12月經修訂的交換協議及修訂融資協議、票據及投資者權利協議(“2020年12月交換協議“)與Deerfield貸款人、DSC及Kingdon(統稱為”融資協議票據持有人“)。在.之下2020年12月根據交換協議，本公司及融資協議票據持有人同意(A)本公司將現金預付Deerfield可換股票據本金的一部分，即2019年12月備註和2020年1月給融資協議票據持有人的票據(統稱為“融資協議票據”)(“債務償付”)約等於$
這個2020年12月交換協議修訂了融資協議附註，規定公司普通股未能繼續在符合資格的證券市場上市將不構成“重大交易”，除非此類失敗發生在 March 31, 2023.
須符合或豁免符合2020年12月交換協議，包括償還債務和完成交換，2020年12月交換協議修訂了某些融資協議，日期為 June 2, 2014, 經修訂(“融資協議”)，由本公司及融資協議票據持有人之間訂立，以(I)將融資協議票據的到期日延長至 March 31, 2023, (二)為下列期間提供現金支付貸款利息(定義見《貸款協定》) July 1, 2021, 以及(Iii)就貸款規定特定的提前還款條款。
這個2020年12月交易所協議修訂某些經修訂和重新修訂的投資者權利協議，日期為2015年2月19日(由本公司、Deerfield及簽署該等協議的其他各方簽署)，以便(其中包括)加入Deerfield Special Situations Fund，L.P.為其中一方，並生效發行交易所認股權證及本公司根據2020年12月交換協議(如下所述)。
交易所根據以下條件發行的權證2020年12月交換協議適用於相當於以下數額的公司普通股75%在B系列轉換時可發行的普通股的股份-2在交易所發行的優先股(不考慮其中包含的任何實益所有權限制)。行使認股權證的條款及條件，與根據表格S註冊聲明擬於公開發售本公司證券時向公眾發行的認股權證實質上相同-1(文件不是的。 333-250945)(“公開發售”)，行使價相等於在公開發售中發行的認股權證的每股行使價格，條件是融資協議票據持有人將被限制行使該等認股權證，條件是該等持有人(連同該等持有人的若干聯屬公司及“集團”成員)將因行使該等權力而實益擁有多於4.985%當時已發行和已發行的公司普通股總數。
為迎接公開招股，併為滿足納斯達克的上市要求，本公司同意於2020年12月重組企業結構2019年12月備註和2020年1月本金總額為$的票據
根據協議的條款2020年12月交換協議，本公司於 January 12, 2021, 關於公開發售的截止日期：
| ● | 兑換的美元 | |
| ● | 支付了$ |
這些交易完成後，融資票據項下未償還本金及應計利息的總結結餘約為$
| ● | 到期日改為 March 31, 2023, 而該債項是按指明的條件預先償付的，以及 | |
| ● | 利息將以年利率計算 |
對設施附註的更改，位於2020年12月交換協議，被視為債務清償，作為緊隨其後的現金流2020年12月交換協議與緊接之前的現金流有很大不同2020年12月交換協議，並在公司遇到財務困難時，確定貸款人確實不准予讓步。因此，與舊紙幣清償有關的滅火損失記錄在未經審計的業務簡明報表中。三截至的月份 March 31, 2021, 與新票據相關的額外債務發行成本採用實際利息法通過償還融資協議票據(下文討論)進行資本化和攤銷。
計劃進行的交易2020年12月交換協議，包括預付融資協議票據任何部分或完成兑換的責任，以及融資協議、債券和利率協議修訂的效力，須受指明的成交條件所規限，包括公開發售的若干成交、重新提交B系列-2指定證書(定義見下文)和批准公司普通股上市，包括B系列轉換後可發行的股份-2優先股和行使交易所權證，納斯達克資本市場。
作為關閉的一個條件2020年12月根據《交換協議》，本公司提交了經修訂和重新確定的B系列優惠、權利和限制指定證書-2可轉換優先股(“重述B系列-2指定證書“)提交給特拉華州州務卿，闡明瞭B系列的優惠、權利和限制-2優先股。
B系列的每股股份-2優先股的總聲明價值為$1,000並可轉換為本公司普通股股份，每股價格相等於公開發售本公司普通股的每股價格(須作出調整以反映股票拆分及類似事件)。
B系列-2優先股可在PDUFA日期或之後的任何時間轉換(如重新發布的B系列中所定義-2指定證書)；但其持有人將被禁止轉換B系列股票-2優先股轉換為本公司普通股股份，條件是該等持有人(連同該等持有人的某些聯屬公司及“集團”成員)將因該等轉換而實益擁有超過4.985%當時已發行和已發行的公司普通股總數。B系列-2優先股是不可贖回的。在公司清算、解散或清盤或公司控制權變更的情況下(每個“清算事件”)，B系列的持有者-2優先股在對我們的普通股進行任何分配或支付之前，將收到相當於(I)中較大者的金額$1,000每股(如屬控制權變更，則以該價值作為交易代價)，或(Ii)如B系列的每一股股份-2在每一種情況下，優先股都在緊接這類清算事件之前轉換為普通股，外加任何已宣佈但未支付的股息。關於清盤時的權利，B系列-2在與任何平價證券的平價上，優先股的排名高於普通股(如重新闡述的系列B-2指定證書)和較低的現有債務和未來債務。除非法律另有規定(或關於批准涉及公司組織文件的某些對B系列持有者產生不利影響的行動)，否則-2優先股和其他與B系列的權利、優先和特權有關的指定事項-2優先股)，B系列-2優先股做了不有投票權。B系列-2優先股是不受任何基於價格的反稀釋保護，並且不規定任何應計股息，但規定B系列的持有者-2優先股將在轉換後的基礎上參與公司普通股的任何股息(不受上述轉換限制的影響)。重播的B系列-2指定證書還規定了在公司未能及時轉換B系列股票的情況下的部分違約金-2按照重訂的B系列將優先股轉換為普通股-2指定證書。
融資協議票據的償付和融資協議的終止
在……上面2021年2月8日，本公司與融資協議票據持有人訂立還款函件，據此本公司同意清償及終止融資協議。
根據付款函，公司總共支付了#美元。
根據還款函件，本公司在融資協議票據持有人項下的所有未清償債務及責任已悉數清還。融資協議及其下的附註，以及擔保融資協議及票據責任的本公司資產的擔保權益，均已終止。融資協議票據持有人將保留本公司先前向其發行的認股權證。
公司確定支付函符合ASC下的責任取消確認門檻405-20, 負債--負債的清償，由於本公司償還債務(並已獲解除相關責任)，而沒有與融資協議票據持有人訂立新債務，且有不是與融資協議票據持有人的其他持續債務。償債函導致清償債務的損失，該損失列於未經審計的簡明業務報表中的其他(費用)收入中。三截至的月份 March 31, 2021.
購買力平價貸款
在……上面四月23, 2020,該公司收到的收益為#美元。
信用額度
在……上面可能31, 2022,該公司和作為貸款人的美國銀行簽訂了一項#美元的協議。
信貸額度下的循環貸款以存款賬户中完善的擔保權益為擔保。信貸額度下的循環融資須遵守慣例的肯定和否定契約。
信貸額度下貸款的最遲到期日為可能31, 2025.信用額度包含可能導致貸款加速增長的常規違約事件，包括交叉違約、破產和付款違約。自.起2022年9月30日，公司已經提取了$
| D. | 承付款和或有事項 |
本公司不時涉及正常業務過程中出現的各種法律程序。對於某些事情，責任是不很有可能，或數額無法合理估計，因此，應計項目不已經做好了。然而，對於該等事項，當本公司可能已產生負債，並可合理估計金額時，本公司應計及披露該等估計。自.起 2022年9月30日，以及 2021年12月31日,
| E. | 優先股及認股權證 |
授權、已發行和未償還優先股
自.起九月30, 2022,和2021年12月31日，該公司擁有
在……裏面 June 2021, 公司向特拉華州州務卿提交了：(I)取消A系列可轉換優先股的證書，從公司的註冊證書中取消
B系列-2優先股
根據《2020年12月交換協議，在一月12, 2021,本公司向融資券持有人發行合共
B系列-2優先股可轉換為一系列
經修訂和重新確定的指定的優惠權、權利和限制證書 系列 B-2 敞篷車 優先股
在……上面一月11, 2021,作為完成以下交易的條件：2020年12月根據《交換協議》，本公司提交了經修訂和重新確定的B系列優惠、權利和限制指定證書-2可轉換優先股(“B系列-2指定證書“)提交給特拉華州州務卿，闡明瞭B系列的優惠、權利和限制-2優先股。
緊隨公開發售結束後，根據2020年12月交換協議，公司：
| ● | 兑換了大約$ | |
| ● | 支付了大約$ |
於聯交所收市及相關債項清償後，於二月19, 2015,由本公司、迪爾菲爾德及其其他簽字方之間簽署，2020年12月交換協議，條件包括完成公開發售、提交B系列-2公司普通股的指定證書和/或上市批准證書，包括B系列轉換後可發行的股票-2優先股和交易所認股權證的行使，在納斯達克資本市場，於一月12, 2021.
在……裏面 March 2021, B系列的所有股份-2優先股轉換為
| F. | 普通股及認股權證 |
授權，已發行普通股和未償還普通股
自.起2022年9月30日，以及2021年12月31日，公司已授權
自.起 2022年9月30日，和 2021年12月31日，公司已預留授權普通股供未來發行，具體如下：
| 2022年9月30日 | 2021年12月31日 | |||||||
| 股權激勵計劃下的未償還獎勵 | ||||||||
| 已發行普通股認股權證 | ||||||||
| 股權激勵計劃下未來可能發行的股票 | ||||||||
| 員工購股計劃下未來可能發行的股票 | ||||||||
| 為未來發行預留的普通股總數 | ||||||||
普通股活動
下表彙總了年內的普通股活動 九截至的月份2022年9月30日:
| 普通股股份 | ||||
| 截至2022年1月1日的餘額 | ||||
| 作為對第三方的補償發行的普通股 | ||||
| 因股票回購計劃而回購的普通股 | ( | ) | ||
| 截至2022年3月31日的餘額 | ||||
| 作為對第三方的補償發行的普通股 | ||||
| 因員工購股計劃而發行的普通股 | ||||
| 截至2022年6月30日的餘額 | ||||
| 作為對第三方的補償發行的普通股 | ||||
| 截至2022年9月30日的餘額 | ||||
認股權證
在……上面六月2, 2014,根據Deerfield融資協議的條款，本公司發出Deerfield認股權證以購買
本公司決定，Deerfield認股權證應記錄為負債，並在開始時的每個報告期按公允價值列報。如上所述，首次公開招股完成後，Deerfield認股權證自動轉換為認股權證，以購買本公司的普通股。Deerfield認股權證仍被歸類為負債，並在每個報告期按公允價值記錄，因為它可以現金結算。認股權證負債的公允價值變動在未經審核的簡明經營報表中記錄為公允價值調整(附註H)。
關於APADAZ許可協議，在2018年10月，公司向KVK發出認股權證，以購買最多
公司認定，由於KVK有資格成為ASC的客户606,KVK認股權證應記錄為合同資產，並在公司確認來自APADAZ許可協議的收入時確認為抵銷收入。此外，公司確定KVK認股權證有資格作為ASC下的衍生品815並應作為負債入賬，並在每個報告期按公允價值列報。該公司使用概率加權Black-Scholes期權定價模型計算KVK認股權證的公允價值。由於布萊克-斯科爾斯模型的投入發生變化而導致的公允價值變化被計入ASC項下衍生工具的公允價值變化815並在未經審計的簡明經營報表中記錄為與衍生產品和認股權證負債相關的公允價值調整。預期將發行的股份數量的變化被視為ASC項下可變對價的變化606並在未經審計的簡明資產負債表上記為合同資產變動。自.起2022年9月30日，和2021年12月31日，合同資產為$
預先出資認股權證
在……上面一月12, 2021,根據包銷協議的條款，本公司發行預融資權證以購買
購買普通股的認股權證
在……上面一月12, 2021,根據承銷協議的條款及2020年12月交換協議，本公司發行認股權證購買
承銷商授權書
在……上面一月12, 2021,根據承銷協議的條款，本公司向承銷商發出認購權證
2021年1月權證行使誘因函件及認股權證的發行
在……上面 January 26, 2021, 本公司訂立認股權證行使誘因要約書(“2021年1月與上述公開發售中發行的某些認股權證持有人(“現有認股權證”)(統稱為“行權持有人”)進行“誘因交易”，據此，該等持有人同意行使其現有認股權證以換取現金購買
這個2021年1月誘導權證立即可予行使，並於發行日期週年紀念日，普通股每股行使價相當於美元
根據《公約》2021年1月誘因交易我們確認了一筆被視為股息#美元。
2021年6月權證行使誘因函件及認股權證的發行
在……上面 June 18, 2021, 本公司訂立認股權證行使誘因要約書( “June 2021 誘因交易“)與某些於2021年1月上述誘因交易(“2021年1月誘因認股權證“)(統稱為 “June 2021 行使持有人“)，據此，這些持有人同意行使其現金2021年1月誘因認購權證
這個 June 2021 誘使認股權證立即可予行使，有效期為2026年12月31日，以普通股每股行使價相當於美元
根據《公約》 June 2021 誘因交易我們確認了一筆被視為股息#美元。
| G. | 基於股票的薪酬 |
本公司維持以股票為基礎的薪酬計劃(“激勵性股票計劃”)，管理在首次公開招股完成前向員工和董事發放的股票獎勵。
在……裏面2014年11月，公司董事會(“董事會”)，以及 April 2015, 公司的股東，批准了公司的2014股權激勵計劃(“2014計劃“)，並於#年生效 April 2015. 這個2014計劃規定授予股票期權、其他形式的股權補償和業績現金獎勵。在……裏面 June 2021, 公司股東批准了一項經修訂和重新修訂的2014股權激勵計劃(A&R2014計劃“)，執行局於#年通過該計劃 April 2021, 除了其他事情外，它還增加了
在.期間三和九截至的月份2022年9月30日，和2021,
在……裏面 June 2021, 公司股東批准了一項員工股票購買計劃(ESPP)，該計劃於#年由董事會通過 April 2021. 的普通股的最大股數可能根據ESPP發放的是
以股票為基礎的薪酬費用在2014計劃、A&R2014未經審計的簡明綜合業務報表中的以下行項目包括了計劃和戰略規劃項目(以千計)：
| 截至9月30日的三個月， | 截至9月30日的9個月， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 研發 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般和行政 | ||||||||||||||||
| 基於股票的薪酬總支出 | $ | $ | $ | $ | ||||||||||||
曾經有過
| H. | 金融工具的公允價值 |
公允價值計量會計準則提供了計量公允價值的框架，並要求披露有關公允價值計量的信息。公允價值定義為於計量日期市場參與者之間按本公司本金或(如無本金，則為特定資產或負債的最有利市場)在有秩序交易中出售資產或轉移負債而收取或支付的價格。
該公司使用一種三--分級公允價值體系，對所有按公允價值經常性計量的資產和負債以及按公允價值非經常性計量的資產和負債在首次計量後的期間進行分類和披露。該層次結構要求公司在確定公允價值時使用可觀察到的投入，並最大限度地減少使用不可觀察到的投入。這個三層的定義如下：
|
|
● |
水平1-可觀察到反映活躍市場中相同資產或負債的報價(未經調整)的投入； |
|
|
● |
水平2-可觀察對於相同或相似的資產和負債，可在市場上直接或間接觀察到的活躍市場報價以外的投入；以及 |
|
|
● |
水平3-看不見支持的輸入很少或不是市場數據，這需要公司制定自己的假設。 |
若干金融工具的賬面值，包括現金及現金等價物、投資及應付賬款及應計開支，由於該等工具的短期性質，與其各自的公允價值相若。
按公允價值經常性計量的資產和負債
本公司定期按公允價值計量評估其金融資產和負債，以確定在每個報告期對其進行分類的適當水平。這一決定需要做出重大判斷。下表總結了截至以下日期就公允價值計量得出的結論2022年9月30日，和2021年12月31日(以千為單位)：
| 截至2022年9月30日的餘額 | 相同資產的活躍市場報價(第1級) | 重要的其他可觀察到的輸入(第2級) | 無法觀察到的重要輸入(3級) | |||||||||||||
| Deerfield認股權證責任 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 嵌入式認股權證看跌期權 |
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| KVK保證責任 |
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| 總負債 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| — | ||||||||||||||||
| 證券： |
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| 美國政府支持的機構證券 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 存單 |
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| 美國國債 |
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| 總資產 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 截至2021年12月31日的餘額 | 相同資產的活躍市場報價(第1級) | 重要的其他可觀察到的輸入(第2級) | 無法觀察到的重要輸入(3級) | |||||||||||||
| Deerfield認股權證責任 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 嵌入式認股權證看跌期權 |
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| KVK保證責任 |
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| 總負債 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 證券： |
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| 美國政府支持的機構證券 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 存單 |
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| 美國國債 |
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| 總資產 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
本公司的Deerfield認股權證負債、內含認股權證認沽期權及證券按公允價值經常性計量。自.起2022年9月30日，和2021年12月31日，Deerfield認股權證負債及內含認股權證認沽期權於未經審核簡明綜合資產負債表中以衍生負債及認股權證負債列報。自.起九月30, 2022,和2021年12月31日，這些證券在未經審計的簡明綜合資產負債表中報告為短期和長期投資。該公司使用蒙特卡洛模擬方法對本文所述所有期間的Deerfield認股權證負債和嵌入式認股權證認沽期權進行估值。在計量這些金融工具的公允價值時使用的重大不可觀察的投入包括本公司的估計企業價值、對流動性或基本變化事件時間的估計以及現值貼現率。Deerfield認股權證負債及嵌入認股權證認沽期權的公允價值變動反映於未經審核的簡明綜合經營報表三和九截至的月份2022年9月30日，和2021,作為與衍生產品和認股權證負債相關的公允價值調整。
Deerfield認股權證的衍生負債為#美元。
本公司的KVK認股權證負債按公允價值經常性計量。自.起2022年9月30日，和2021年12月31日，KVK認股權證負債於未經審核簡明綜合資產負債表中以衍生工具負債及認股權證負債列報。本公司使用概率加權Black-Scholes期權定價模型估計KVK認股權證的公允價值，該模型要求使用主觀假設，包括認股權證的預期期限、預期股價波動、預期股息率和認股權證預期期限的無風險利率。預期期限代表認股權證預計未償還的時間段。對於KVK認股權證，本公司使用了等同於認股權證合同條款的預期條款。預期波動率是基於公司自首次公開募股以來的歷史波動率。該公司假設不是股息收益率，因為股息是不預計將在不久的將來支付，這與公司的歷史一致不支付股息。KVK認股權證負債的公允價值變動反映於未經審核的簡明綜合經營報表三和九截至的月份2022年9月30日，和2021,作為與衍生產品和認股權證負債相關的公允價值調整。
對衍生工具和認股權證負債的期初和期末餘額進行對賬，按公允價值經常性使用重大不可觀察的投入(水平3)如下(以千為單位)：
| 截至9月30日的三個月， |
截至9月30日的9個月， |
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| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
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| 期初餘額 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 按公允價值調整 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||||
| 截至期末的餘額 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| I. | 每股淨虧損 |
在本報告所述的所有期間內，本公司不使用二-計算普通股每股應佔普通股股東淨虧損的方法，即使它發行了普通股以外的證券，根據合同有權讓普通股持有人蔘與股息和收益，因為這些持有人是不有義務承擔損失。這個二-類別法要求根據普通股和參與證券各自獲得分配和未分配收益的權利，在普通股和參與證券之間分配期間的收益。
在.之下二對於普通股股東應佔淨收益的期間，普通股每股應佔基本淨收入的計算方法為普通股股東應佔未分配淨收入除以該期間已發行普通股的加權平均股數。普通股股東股票的未分配淨收益的計算方法是從淨收益中減去參與證券根據其股息權有權獲得的本期收益部分，如果該期間的所有收益都已分配，並減去宣佈的實際或視為股息。不是對收益的這種調整是在參與證券的持有者出現淨虧損期間進行的。不是賠償損失的義務。普通股每股應佔普通股股東的攤薄淨收入是根據二-類方法，使用已發行普通股的加權平均股數加上股票期權、認股權證和其他已發行可轉換證券的潛在稀釋效應。除了在二在計算每股普通股股東應佔攤薄收益(虧損)時，本公司在計算普通股每股應佔稀釋收益(虧損)時，分析了庫藏股方法下的股票期權和認股權證以及IF-轉換法下的其他未償還可轉換證券的潛在攤薄效應，假設如果股票期權、認股權證或其他未償還可轉換證券在發行期初或發行日期轉換為普通股，則該等股票期權、認股權證和其他未償還可轉換證券在該期間內發行。該公司報告稱，這些方法的稀釋程度越高(二-類別或庫存股/如果換算)作為期內普通股每股普通股股東應佔稀釋後淨收益(虧損)。
如上所述，在本協議所述的所有期間內，本公司不利用二由於公司處於淨虧損狀態，且參與證券的持有者不是賠償損失的義務。該公司確實根據庫存股/IF轉換法分析了普通股每股普通股股東應佔的攤薄淨虧損，並指出所有已發行的股票期權和認股權證在本報告所述期間都是反攤薄的。在列報的所有期間，普通股每股應佔普通股股東的基本淨虧損與普通股每股普通股股東應佔的稀釋淨虧損相同。
在普通股等值基礎上列示的下列證券不包括在已發行普通股加權平均股數的計算範圍內，因為它們的影響是反稀釋的：
| 截至9月30日的三個月， |
截至9月30日的9個月， |
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| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
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| 股權激勵計劃下的獎勵 |
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| 普通股認股權證 |
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| 未計入已發行普通股加權平均股數的證券總額 |
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從淨虧損到普通股股東應佔每股普通股的基本和稀釋淨虧損的對賬三和九截至的月份2022年9月30日，和2021,如下(以千為單位)：
| 截至9月30日的三個月， |
截至9月30日的9個月， |
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| 2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
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| 普通股每股基本和攤薄淨虧損： |
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| 淨收益(虧損) |
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) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 減去：宣佈或累積的股息 |
( |
) | ||||||||||||||
| 普通股股東應佔淨(虧損)收益，基本收益和稀釋收益 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 減去：參與證券的淨收入 |
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| 普通股股東的未分配淨(虧損)收益，基本收益和攤薄收益 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股的加權平均數 |
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| 普通股每股普通股股東應佔基本和攤薄淨虧損 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| J. | 租契 |
本公司擁有辦公空間、實驗室設施和各種實驗室設備、傢俱和辦公設備的運營和融資租賃以及租賃改進。該公司的租約的剩餘租賃條款低於
有效 June 1, 2021, 該公司同意轉租佛羅裏達州的辦公空間，包括一的二根據不可取消的運營租約，毗連的套房將於#年到期2026年2月。
租賃費用的構成如下(以千計)：
| 截至9月30日的三個月， |
截至9月30日的9個月， |
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| 租賃費 |
2022 |
2021 |
2022 |
2021 |
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| 融資租賃成本： |
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| 使用權資產攤銷 |
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| 租賃負債利息 |
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| 融資租賃總成本 |
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| 經營租賃成本 |
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| 短期租賃成本 |
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| 可變租賃成本 |
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| 減去：轉租收入 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| 總租賃成本 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
與租賃有關的補充現金流量信息如下(以千計)：
| 截至9月30日的9個月， |
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| 2022 |
2021 |
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| 為計量租賃負債所包括的金額支付的現金： |
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| 融資租賃的營運現金流 |
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| 融資租賃產生的現金流 |
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| 來自經營租賃的經營現金流 |
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| 來自短期租賃的營運現金流 |
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| 來自可變租賃成本的運營現金流 |
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| 以租賃負債換取的使用權資產： |
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| 融資租賃 |
$ | $ | ||||||
| 經營租約 |
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與租賃有關的補充資產負債表信息如下(單位：千，不包括加權平均剩餘租期和加權平均貼現率)：
| 9月30日， |
十二月三十一日， |
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| 2022 |
2021 |
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| 融資租賃 |
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| 按成本價計算的財產和設備 |
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| 減去：累計折舊和攤銷 |
( |
) | ( |
) | ||||
| 財產和設備，淨額 |
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| 其他流動負債 |
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| 其他長期負債 |
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| 融資租賃負債總額 |
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| 經營租約 |
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| 經營性租賃使用權資產 |
$ | $ | ||||||
| 經營租賃使用權資產總額 |
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| 經營租賃負債的當期部分 |
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| 經營租賃負債減去流動部分 |
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| 經營租賃負債總額 |
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| 加權平均剩餘租期 |
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| 融資租賃(年) |
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| 經營租賃(年) |
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| 加權平均貼現率 |
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| 融資租賃 |
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| 經營租約 |
% | % | ||||||
租賃負債的到期日如下(以千計)：
| 金融 |
運營中 |
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| 截至十二月三十一日止的年度： |
租契 |
租契 |
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| 2022年(不包括截至2022年9月30日的9個月) |
$ | $ | ||||||
| 2023 |
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| 2024 |
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| 2025 |
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| 2026 |
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| 租賃付款總額 |
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| 減去：未來利息支出 |
( |
) | ||||||
| 租賃負債 |
$ | $ | ||||||
| 第二項。 |
管理層的討論以及財務狀況和經營成果的分析 |
你應該閲讀以下對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及我們的未經審計的簡明綜合財務報表和相關的附註，包括在本季度報告的Form 10-Q中。本討論和分析中包含的一些信息或本Form 10-Q季度報告中其他部分闡述的信息，包括有關我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素，包括第二部分第1A項所列因素。本季度報告表格10-Q和第一部分第1A項中的“風險因素”。鑑於我們在2022年3月31日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中提到的“風險因素”，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果有實質性差異。
概述
我們是一家生物技術公司，專注於罕見中樞神經系統(CNS)以及神經退行性疾病、溶酶體儲存障礙和相關治療領域的新型治療方法的發現、開發和商業化。我們擁有多樣化的產品組合，將臨牀階段的開發流水線與新藥應用或NDA、階段和商業資產相結合。該流水線包括口服給藥的一流研究產品Arimoclomol，用於治療C型尼曼-匹克病(NPC)，以及KP1077，我們正在開發KP1077，用於治療特發性睡眠過度(IH，一種罕見的神經睡眠障礙)和發作性睡病。此外，美國食品和藥物管理局(FDA)已批准AZSTARYS®正式稱為KP415，是一種針對六歲及六歲以上患者的每日一次的注意力缺陷多動障礙或ADHD治療藥物，含有我們的前藥醋酸思地酯或SDX，該藥物正由Curnet Point Capital，L.P.或Gurnet Point Capital，L.P.在美國的附屬公司Cterum進行商業化。根據AZSTARYS許可協議(定義如下)，Commave Treateutics SA(前身為波士頓製藥公司)或Commave，Gurnet Point Capital，L.P.負責領導AZSTARYS的所有商業化活動。FDA還批准了APADAZ®，這是一種含有我們的氫可酮前體藥物苯氫可酮和對乙酰氨基酚的速釋組合產品，正由KVK-Tech，Inc.在美國商業化。
我們將戰略重點放在中樞神經系統/罕見疾病適應症上，指導我們的業務發展努力，以擴大我們的渠道，目標是為患有中樞神經系統/罕見神經疾病的患者開發創新療法，並可能將其商業化。我們打算瞄準的資產將使我們能夠利用我們在肯帕姆成功建立的專業知識和基礎設施，以降低風險並提高我們成功的可能性。此外，我們正在考慮神經學和神經退行性疾病、精神障礙和其他罕見疾病以及相鄰或相關治療類別的外部機會。我們正在尋找正在進行第二階段臨牀試驗或第三階段臨牀試驗的資產，這取決於我們的特定評估標準，我們可以獲得許可或獲得這些資產。如果我們成功，擴大我們的開發渠道可能會通過增加新的臨牀數據催化劑來增加我們的價值主張，並有可能為股東創造增量長期價值。此外，我們相信，擁有多個候選產品的多渠道開發計劃將分散風險，並有可能在未來創造一個有影響力的商業階段產品組合。
例如，在2022年5月，我們通過我們新成立的全資子公司丹麥製藥公司或製藥公司DK，與丹麥上市有限責任公司Orphazyme A/S重組中的Orphazyme A/S簽訂了資產購買協議或Arimoclomol購買協議。根據Arimoclomol購買協議達成的交易於2022年5月31日完成。根據Arimoclomol購買協議的條款，KemPharm DK購買了Orphazyme與Arimoclomol有關的所有資產和業務，並以1,280萬美元的現金支付清償了Orphazyme對其債權人的所有實際未償債務。此外，凱姆製藥DK同意承擔520萬美元的估計準備金負債，這些負債與Orphazyme在法國的早期訪問計劃(Arimoclomol EAP)產生的收入有關。
我們最先進的候選產品Arimoclomol用於治療NPC，一種溶酶體儲存疾病，或LSD。鼻咽癌是一種罕見的遺傳性和進行性疾病，它會損害身體循環膽固醇和其他類型脂質的能力，導致包括大腦在內的身體組織受損。鼻咽癌的症狀通常發生在兒童的中晚期，包括吞嚥困難、言語和認知障礙、運動協調和行走。在更具侵襲性的形式中，鼻咽癌在患者20多歲時往往是致命的。我們估計鼻咽癌的發病率為每10萬名活產兒中就有一名。根據這些發病率，美國和歐洲的鼻咽癌患者人數估計約為1800人。在這些人中，我們估計約有1100人被確診，其中約300人在美國，約800人在歐洲。然而，診斷挑戰可能會影響潛在患者的數量，我們認為，可用的治療方案可以提高人們對這種疾病的認識，並幫助識別更多的病例。我們認為，由於現有治療方案的副作用、可獲得性和有效性有限，對鼻咽癌新療法的需求仍未得到滿足。
目前，美國鼻咽癌患者可以通過我們的早期接入計劃(EAP)獲得阿里莫克莫，截至2022年9月30日，該計劃有15個活躍的治療地點。法國、德國、丹麥、意大利、瑞士和英國也提供了針對鼻咽癌治療的早期獲取和其他恩恤使用計劃，我們未來可能會在其他地方建立早期獲取計劃或恩恤使用計劃。FDA和歐洲藥品管理局(EMA)都已批准Arimoclomol為NPC的孤兒藥物。FDA還批准了Arimoclomol在NPC中的快速通道指定，已將Arimoclomol指定為NPC的突破性治療方法，並已授予Arimoclomol在NPC中的罕見兒科疾病名稱，如果Arimoclomol在NPC中獲得批准，可能使我們有權獲得優先審查憑證。2021年6月，FDA向Arimoclomol的前贊助商Orphazyme發佈了一封完整的回覆信。我們打算最早在2023年第三季度向FDA重新提交阿莫氯莫爾NDA。
我們還打算推進用於治療IH和其他中樞神經系統/罕見疾病的前藥物候選產品的流水線，我們報告了2021年第四季度SDX第一階段概念驗證研究的主要數據，以及2022年第一季度SDX第一階段概念驗證研究的最終數據。這項概念驗證研究是一項劑量遞增研究，旨在確定單劑量口服SDX在有高劑量興奮劑使用史的受試者中的藥代動力學、藥效刺激效應和安全性。完整的數據集以之前在2021年第四季度報告的頂級數據為基礎，確認240毫克和360毫克劑量的SDX耐受性良好，併產生d-mph暴露，似乎隨着劑量的增加而成比例增加。平均d-mph血藥濃度在給藥後逐漸升高，在給藥後8-12小時達到一個較寬的峯值，之後略有下降。研究參與者報告了更多的覺醒、警覺、高度警覺和失眠效應，這表明SDX產生了有針對性的藥效學效應，可能有利於IH和其他睡眠障礙患者。
2022年1月，我們宣佈我們已經選擇了用於治療IH和發作性睡病的KP1077作為我們的下一個臨牀開發候選藥物。KP1077利用我們的d-mph前藥SDX作為其活性藥物成分。在2022年第一季度，我們啟動了一項第一階段臨牀試驗，比較SDX與速釋和長效利他林製劑對心血管的安全性®，一種常見的中樞神經系統興奮劑。2022年9月，我們公佈了我們的探索性第一階段臨牀試驗的TOPLINE數據，證實了SDX與利他林速釋和長效製劑相比的相對心血管效應和藥代動力學。基於這些數據，我們認為，計劃中的KP1077第二階段臨牀試驗的初始劑量強度將是耐受性良好的，同時與其他經常在標籤外用於治療IH的哌醋甲酯產品相比，d-mph的總體暴露更高。此外，2022年5月5日，我們宣佈，我們向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了一份研究新藥(IND)申請，尋求批准啟動一項臨牀計劃，以在IH中評估KP1077。在IND獲得批准後，我們計劃最早在2022年第四季度在美國IH啟動KP1077的第二階段臨牀試驗，預計在IH臨牀試驗啟動後不久就會開始第二次發作性睡病試驗。
2021年5月，我們宣佈，我們的專利前藥d-mph和AZSTARYS中的主要活性藥物成分(API)SDX被美國禁毒署(DEA)列為附表IV受控物質。AZSTARYS被歸類為附表二管制物質，因為它分別包括70：30的SDX(附表四)和d-mph(附表二)混合物。
2021年3月，我們宣佈FDA批准了AZSTARYS的新藥申請或NDA，AZSTARYS是一種每天一次的產品，用於治療6歲及以上患者的ADHD。Commave已根據AZSTARYS許可協議的規定授權AZSTARYS的商業權，並委託科姆公司領導AZSTARYS在美國的所有商業化活動。庫姆於2021年第三季度在美國商業推出了AZSTARYS。2021年12月，Commave將AZSTARYS在大中國的商業化權利再許可給上海方舟生物製藥有限公司。
我們採用我們的專有配體激活療法(LAT)平臺技術來發現和開發前藥，這些前藥是可能潛在地改善已批准藥物的一個或多個屬性的新分子，例如增強的生物利用度、延長的作用時間、更高的安全性和降低濫用的易感性。前體藥物是一種藥物的前體化合物，它是一種無效或不完全有效的藥物，然後在體內通過正常的代謝過程轉化為藥物的活性形式。在可能的情況下，我們尋求開發符合聯邦食品、藥物和化粧品法案或FFDCA第505(B)(2)條或FFDCA(也稱為505(B)(2)NDA)批准條件的前藥，它允許我們提交NDA，該NDA依賴於FDA之前對一個或多個經批准產品的安全性和有效性的調查結果，如果我們證明這種依賴在科學上是合適的。
我們繼續尋求機會，通過我們的業務開發努力擴大我們的候選產品線，並利用我們的LAT平臺技術和開發專業知識開發更多的候選產品，以滿足現有產品選擇很少的治療適應症中尚未滿足的重大醫療需求。我們相信我們的前藥物候選產品可能有資格獲得物質組成專利保護，我們打算在可用時使用505(B)(2)NDA途徑，我們相信這有可能減少藥物開發時間和費用。
從歷史上看，我們的運營淨現金流為最低限度的正增長。截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月，我們在運營中使用的現金流分別為1430萬美元和1130萬美元。然而，在截至2021年9月30日的9個月中，來自業務的現金淨流量為正，這主要是由於對淨虧損與業務中使用的約1610萬美元的現金淨額進行了調整，這與這一時期的債務清償虧損有關。
我們預計，在可預見的未來，運營將繼續產生鉅額支出和最低限度的運營淨現金流或負運營淨現金流，這些支出和虧損可能會在季度之間和年度之間大幅波動。我們預計，我們的費用將大幅波動，因為我們：
| ● |
繼續我們正在進行的臨牀前研究、臨牀試驗和為我們的候選產品流水線進行的產品開發活動； |
|
| ● |
為任何成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管部門的批准； |
|
| ● |
繼續研究和臨牀前開發，並啟動我們的候選產品的臨牀試驗； |
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| ● |
尋求在內部或與其他製藥公司合作發現和開發更多的候選產品； |
|
| ● |
調整我們的法規遵從性努力，以納入適用於市場產品的要求； |
|
| ● |
維護、擴大和保護我們的知識產權組合；以及 |
|
| ● |
在作為一家上市公司運營時產生額外的法律、會計和其他費用。 |
我們的候選產品和批准的產品
我們採用了我們的專利LAT平臺技術，創建了一系列我們認為將提供的批准產品組合，以及我們認為有潛力提供的候選產品，這些產品比目前FDA批准的藥物有顯著改進。我們還努力收購我們認為可以補充我們投資組合的候選產品，例如，2022年5月，我們收購了Orphazyme與Arimoclomol相關的所有資產和業務。
下表彙總了我們的候選產品和已獲批准的產品：
選定的KemPharm合作伙伴和其他開發資產
| 母體藥物(效果簡介) | 候選產品/產品 | |||||
| (指示) |
(狀態) |
發展狀況 |
下一個里程碑 |
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| 阿利莫洛爾(ER) | 阿利莫洛莫 | NDA製劑 | 提交保密協議--最早於2023年第三季度 | |||
| (NPC) | ||||||
| 哌醋甲酯(ER) | KP1077* | 臨牀--第二階段 |
啟動關鍵二期試驗--最早於2022年 |
|||
| (Ih) | ||||||
| 哌醋甲酯(ER) | KP1077* | 臨牀--第二階段 | 啟動關鍵二期試驗--最早於2022年 | |||
| (發作性睡病I和II型) | ||||||
| 哌醋甲酯(ER) | KP879 | 臨牀--第二階段 | 外部資金和合作 | |||
| (南區) | ||||||
| 哌醋甲酯(ER) | AZSTARYS | FDA批准 | 跟蹤付款人合同和交易記錄 | |||
| (ADHD) | (合作伙伴) | |||||
| 氫可酮/APAP(IR) | APADAZ | FDA批准 | 跟蹤付款人合同和交易記錄 |
|||
| (疼痛) | (合作伙伴) | |||||
| *根據AZSTARYS許可協議的條款，該候選產品在完成第一階段概念驗證研究後享有優先談判權，支持Commave，但根據該協議，該產品目前沒有授權給Commave。 | ||||||
| 這些預期的里程碑是基於我們目前掌握的信息。我們目前的計劃和預期受到許多不確定因素、風險和其他重要因素的影響，這些因素可能會對我們的計劃產生實質性影響，包括不僅僅在我們控制範圍內的風險。見第二部分，第1A項。本季度報告表格10-Q和第一部分第1A項中的“風險因素”。我們於2022年3月31日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日的財年Form 10-K年度報告中的“風險因素”。 | ||||||
第三方協議
AZSTARYS 許可協議
2019年9月，我們與Commave簽訂了協作和許可協議，或AZSTARYS許可協議。根據AZSTARYS許可協議，我們向Commave授予全球獨家許可，允許其開發、製造和商業化我們包含SDX和d-MPH的候選產品，包括AZSTARYS、KP484，並根據Commave的選擇，開發KP879、KP922或我們開發的用於治療ADHD或任何其他中樞神經系統疾病的其他候選產品，或其他候選產品以及與AZSTARYS和KP484共同獲得許可的候選產品。
根據AZSTARYS許可協議的條款，我們授予Commave獨家全球許可，以商業化和開發候選許可產品；但僅當Commave根據相關的AZSTARYS許可協議行使其選擇權時，該許可才適用於其他候選產品。如果Commave根據AZSTARYS許可協議行使與任何其他候選產品相關的選擇權，雙方有義務真誠地就該額外候選產品的經濟條款進行談判。我們還授予Commave獲得、許可或商業化任何額外候選產品的優先購買權，這種優先購買權在接受該額外候選產品的新藥申請後到期。我們還授予Commave在AZSTARYS許可協議下的任何權利轉讓的優先談判權和優先拒絕權，但具體例外情況除外。
根據AZSTARYS許可協議，Commave向我們預付了1,000萬美元，並同意在與AZSTARYS相關的指定監管里程碑發生時支付最高6,300萬美元的里程碑付款，包括FDA批准和關於最終批准標籤和KP484的特定條件。此外，Commave同意在達到指定的美國銷售里程碑後支付額外款項，總額最高可達4.2億美元。此外，Commave將按季度向我們支付分級特許權使用費，範圍從美國淨銷售額的較高個位數百分比到AZSTARYS許可協議中定義的二十分之一，以及美國以外每個國家/地區淨銷售額的較低至中個位數百分比，在每種情況下，均受AZSTARYS許可協議中描述的特定條件的特定扣減。Commave有義務按產品支付此類版税，直至適用產品的版税期限(如AZSTARYS許可協議中所定義)到期。
2021年4月，我們簽署了AZSTARYS許可協議的第1號修正案，或AZSTARYS修正案。根據AZSTARYS修正案，我們同意修改AZSTARYS許可協議的補償條款。此外，AZSTARYS修正案增加了與AZSTARYS相關的未來監管和銷售里程碑付款總額，在與AZSTARYS相關的特定監管里程碑發生時，以及在特定的美國淨銷售里程碑實現時，支付總額增加到5.9億美元。此外，Commave同意按季度向我們支付分級特許權使用費，範圍從美國淨銷售額的較高個位數百分比到AZSTARYS許可協議中定義的二十分之一，以及美國以外每個國家/地區淨銷售額的較低到中個位數百分比，在每種情況下，均受特定條件下的特定扣減，包括AZSTARYS許可協議中所述的最終批准標籤。Commave有義務按產品支付此類版税，直至適用產品的版税期限屆滿。
根據AZSTARYS修正案，我們還同意修改Commave的優先購買權，以便我們的候選產品KP922不再受Commave優先購買權的約束，無法獲取、許可或商業化任何額外的候選產品。Commave的優先購買權僅適用於包含SDX的任何額外候選產品，該優先購買權在接受該包含SDX的額外候選產品的保密協議後失效。
Commave同意在遵守AZSTARYS許可協議中規定的某些限制的情況下，負責並報銷候選許可產品的所有開發、商業化和監管費用。
AZSTARYS許可協議將在逐個產品的基礎上繼續(I)直至適用的候選許可產品在美國的版税期限屆滿，以及(Ii)對所有其他國家/地區永久有效。Commave可以在方便的時候終止AZSTARYS許可協議，在監管部門批准任何許可產品候選之前發出事先書面通知，或在監管部門批准任何許可產品候選之後發出事先書面通知。如果Commave、其任何分被許可人或其或其關聯公司對任何許可專利的有效性(如AZSTARYS許可協議中的定義)提出質疑，並且此類質疑不是法院命令或傳票所要求的，也不是對我們主張的索賠、訴訟或訴訟的抗辯，我們可以完全終止AZSTARYS許可協議。任何一方均可在以下情況下終止AZSTARYS許可協議：(I)另一方嚴重違反AZSTARYS許可協議，但須遵守治療期；或(Ii)如果另一方破產或資不抵債。在我們嚴重違反AZSTARYS許可協議(根據AZSTARYS許可協議的定義)後，Commave可以選擇不終止AZSTARYS許可協議，而是減少欠我們的里程碑和版税付款。終止後，我們根據AZSTARYS許可協議授予Commave的所有許可和其他權利將歸還給我們。在AZSTARYS許可協議期限內，我們不得開發或商業化任何競爭產品(如AZSTARYS許可協議所定義)。
其他第三方協議
根據我們2012年3月與AQUQUTENT達成的終止協議，AQUQUINT有權獲得相當於AZSTARYS、KP484、KP879或KP1077產生的任何價值的10%的特許權使用費，以及包含SDX的任何候選產品，包括支付AZSTARYS、KP484、KP879或KP1077的任何許可的特許權使用費，向第三方銷售AZSTARYS、KP484、KP879或KP1077，將AZSTARYS、KP484、KP879或KP1077商業化，以及可歸因於AZSTARYS、KP484、KP879或KP1077的價值的任何對價部分，並在控制權變更交易中向我們或我們的股東支付。
於2020年7月，我們簽訂了考姆諮詢協議，根據該協議，考姆和康美分別聘請我們指導其投資組合中某些當前和潛在未來產品的產品開發和監管活動，並繼續為AZSTARYS可能的商業推出提供支持準備。根據庫姆諮詢協議，我們有權從庫姆獲得高達1,560萬美元的付款，其中1,360萬美元是在2022年3月31日之前按月分期付款的，並以欠款支付。其餘200萬美元的條件是FDA批准新藥管理局對Creum的候選產品ADLARITY進行批准，該批准於2022年第一季度獲得批准。庫姆還同意負責並補償我們在執行諮詢服務過程中產生的所有開發、商業化和監管費用。
經營成果
截至以下三個月的比較 2022年9月30日和2021年9月30日(單位：千)：
| 截至9月30日的三個月， |
期間至- |
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| 2022 |
2021 |
週期變化 |
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| 收入，淨額 |
$ | 2,874 | $ | 1,965 | $ | 909 | ||||||
| 運營費用： |
||||||||||||
| 收入成本 |
141 | — | 141 | |||||||||
| 研發 |
5,385 | 2,239 | 3,146 | |||||||||
| 一般和行政 |
3,974 | 1,948 | 2,026 | |||||||||
| 總運營費用 |
9,500 | 4,187 | 5,313 | |||||||||
| 運營虧損 |
(6,626 | ) | (2,222 | ) | (4,404 | ) | ||||||
| 其他(費用)收入： |
||||||||||||
| 本金利息支出 |
(124 | ) | (6 | ) | (118 | ) | ||||||
| 與衍生工具及認股權證負債有關的公允價值調整 |
22 | 332 | (310 | ) | ||||||||
| 利息和其他收入，淨額 |
79 | 137 | (58 | ) | ||||||||
| 其他(費用)收入總額 |
(23 | ) | 463 | (486 | ) | |||||||
| 所得税前虧損 |
(6,649 | ) | (1,759 | ) | (4,890 | ) | ||||||
| 所得税優惠 |
33 | — | 33 | |||||||||
| 淨虧損 |
$ | (6,616 | ) | $ | (1,759 | ) | $ | (4,857 | ) | |||
| 當作股息 |
— | — | — | |||||||||
| 普通股股東應佔淨虧損 |
$ | (6,616 | ) | $ | (1,759 | ) | $ | (4,857 | ) | |||
普通股股東應佔淨虧損
截至2022年9月30日的三個月，普通股股東應佔淨虧損為660萬美元，而截至2021年9月30日的三個月，普通股股東應佔淨虧損為180萬美元，變化了490萬美元。該變動主要由於營運虧損變動440萬美元、與衍生工具及認股權證負債有關的公允價值調整變動30萬美元，以及淨利息開支及其他項目變動20萬美元。
收入
截至2022年9月30日的三個月的收入為290萬美元，比截至2021年9月30日的三個月的收入200萬美元增加了90萬美元。這一增長主要是由於Arimoclomol EAP的收入增加了230萬美元，但被庫裏諮詢協議收入的減少部分抵消了。
收入成本
截至2022年9月30日的三個月的收入成本為10萬美元，與截至2021年9月30日的三個月的無收入成本相比增加了10萬美元。增加的主要原因是根據Arimoclomol EAP銷售的貨物費用。
研究與開發
研發費用增加了320萬美元，從截至2021年9月30日的三個月的220萬美元增加到截至2022年9月30日的三個月的540萬美元。這一增加的主要原因是第三方研究和開發費用增加240萬美元，與人事有關的費用增加50萬美元，其他研究和開發費用增加30萬美元。
一般和行政
一般和行政費用增加了200萬美元，從截至2021年9月30日的三個月的190萬美元增加到截至2022年9月30日的三個月的400萬美元。增加的主要原因是與人事有關的費用增加了90萬美元，專業人員費用增加了70萬美元，其他一般和行政費用增加了30萬美元。
其他(費用)收入
其他(支出)收入增加了48萬美元，從截至2021年9月30日的三個月的收入46萬美元變化為截至2022年9月30日的三個月的支出2萬美元。此期間變動主要由於與衍生工具及認股權證負債有關的公允價值調整變動310,000美元，以及淨利息開支及其他項目變動170,000美元。
截至以下九個月的比較 2022年9月30日和2021年9月30日(單位：千)：
| 截至9月30日的9個月， |
期間至- |
|||||||||||
| 2022 |
2021 |
週期變化 |
||||||||||
| 收入，淨額 |
$ | 8,139 | $ | 26,068 | $ | (17,929 | ) | |||||
| 運營費用： |
||||||||||||
| 收入成本 |
200 | 2,000 | (1,800 | ) | ||||||||
| 研發 |
13,262 | 7,352 | 5,910 | |||||||||
| 一般和行政 |
10,266 | 6,145 | 4,121 | |||||||||
| 收購正在進行的研究和開發 |
17,663 | — | 17,663 | |||||||||
| 總運營費用 |
41,391 | 15,497 | 25,894 | |||||||||
| 營業收入(虧損) |
(33,252 | ) | 10,571 | (43,823 | ) | |||||||
| 其他(費用)收入： |
||||||||||||
| 債務清償損失 |
— | (16,096 | ) | 16,096 | ||||||||
| 與債務發行成本和貼現攤銷有關的利息支出 |
— | (150 | ) | 150 | ||||||||
| 本金利息支出 |
(165 | ) | (221 | ) | 56 | |||||||
| 與衍生工具及認股權證負債有關的公允價值調整 |
295 | (92 | ) | 387 | ||||||||
| 利息和其他(費用)收入，淨額 |
(152 | ) | 136 | (288 | ) | |||||||
| 其他(費用)收入總額 |
(22 | ) | (16,423 | ) | 16,401 | |||||||
| 所得税前虧損 |
(33,274 | ) | (5,852 | ) | (27,422 | ) | ||||||
| 所得税優惠 |
752 | — | 752 | |||||||||
| 淨虧損 |
$ | (32,522 | ) | $ | (5,852 | ) | $ | (26,670 | ) | |||
| 當作股息 |
— | (54,342 | ) | 54,342 | ||||||||
| 普通股股東應佔淨虧損 |
$ | (32,522 | ) | $ | (60,194 | ) | $ | 27,672 | ||||
普通股股東應佔淨虧損
截至2022年9月30日的9個月，普通股股東應佔淨虧損為3250萬美元，而截至2021年9月30日的9個月，普通股股東應佔淨虧損為6020萬美元，變化為2770萬美元。這一變化主要是由於2021年1月的激勵交易和2021年6月的激勵交易確認的視為股息，總額為5430萬美元(2022年未重現)，2021年債務清償淨虧損1610萬美元(2022年未重現)，與衍生品和權證負債相關的公允價值調整變動40萬美元，以及所得税收益80萬美元，但被4380萬美元的運營收入變化(虧損)部分抵消。
收入
截至2022年9月30日的9個月的收入為810萬美元，比截至2021年9月30日的9個月的收入2610萬美元減少了1790萬美元。減少的主要原因是AZSTARYS許可協議和庫姆諮詢協議的收入減少；但Arimoclomol EAP和其他諮詢安排的收入增加部分抵消了這一減少。
收入成本
截至2022年9月30日的9個月的收入成本為20萬美元，與截至2021年9月30日的9個月200萬美元的收入成本相比減少了約180萬美元。減少的主要原因是，由於AZSTARYS許可協議在2021年第一季度和第二季度獲得的監管里程碑收入，向AQUQUAL支付的與AZSTARYS許可協議收入相關的特許權使用費減少，但AZSTARYS許可協議支付給AQUQUTE的特許權使用費收入和Arimoclomol EAP下銷售商品的成本部分抵消了這一減少。
研究與開發
研發費用增加了590萬美元，從截至2021年9月30日的9個月的740萬美元增加到截至2022年9月30日的9個月的1330萬美元。這一增長主要是由於第三方研究和開發費用增加410萬美元，與人事有關的費用增加130萬美元，以及其他研究和開發費用增加50萬美元。
一般和行政
一般和行政費用增加了410萬美元，從截至2021年9月30日的9個月的610萬美元增加到截至2022年9月30日的9個月的1030萬美元。增加的主要原因是與人事有關的費用增加270萬美元，專業人員費用增加70萬美元，其他一般和行政費用增加70萬美元。
收購的正在進行的研究和開發
收購的正在進行的研發費用增加了1,770萬美元，從截至2021年9月30日的9個月的0美元增加到截至2022年9月30日的9個月的1,770萬美元。這一增長是由於Arimoclomol購買協議項下的交易導致一次性獲得的正在進行的研究和開發費用。
其他費用
其他支出增加了1,640萬美元，從截至2021年9月30日的9個月的1,640萬美元增加到截至2022年9月30日的9個月的22,000美元。這一期間間變動主要歸因於2021年債務清償淨虧損1,610萬美元(2022年未再發生)，以及與衍生工具和認股權證負債相關的公允價值調整變動40萬美元。
流動性與資本資源
流動資金來源
截至2022年9月30日，我們主要通過發行債務、私募可贖回可轉換優先股和在首次公開募股、市場發售、承銷公開募股中出售普通股，通過我們與林肯公園資本有限責任公司或林肯公園的購買協議，以及根據AZSTARYS許可協議、庫房諮詢協議和其他諮詢安排以及Arimoclomol EAP獲得的收入，為我們的研發和運營活動提供資金。截至2022年9月30日，我們擁有1.074億美元的現金、現金等價物和投資。
到目前為止，我們已經從AZSTARYS許可協議、自付第三方成本的報銷、諮詢服務的性能以及Arimoclomol EAP下的產品銷售中獲得了收入。
2022年5月，我們通過我們新成立的全資子公司丹麥製藥公司，與丹麥上市有限責任公司Orphazyme A/S重組中的Orphazyme A/S簽訂了資產購買協議，或Arimoclomol購買協議。根據Arimoclomol購買協議達成的交易於2022年5月31日完成。根據Arimoclomol購買協議的條款，KemPharm DK購買了Orphazyme與Arimoclomol有關的所有資產和業務，並以1,280萬美元的現金支付清償了Orphazyme對其債權人的所有實際未償債務。此外，凱姆製藥公司同意承擔520萬美元的估計準備金負債，這與Orphazyme公司在法國的早期訪問計劃產生的收入有關。
於2020年7月，我們簽訂了考姆諮詢協議，根據該協議，考姆和康美分別聘請我們指導其投資組合中某些當前和潛在未來產品的產品開發和監管活動，並繼續為AZSTARYS可能的商業推出提供支持準備。根據庫姆諮詢協議，我們有權從庫姆獲得高達1,560萬美元的付款，其中1,360萬美元是在2022年3月31日之前按月分期付款的，並以欠款支付。其餘200萬美元的條件是FDA批准新藥管理局對Creum的候選產品ADLARITY進行批准，該批准於2022年第一季度獲得批准。庫姆還同意負責並補償我們在執行諮詢服務過程中產生的所有開發、商業化和監管費用。
從歷史上看，我們的運營淨現金流最低限度為正，我們預計，至少在未來幾年內，我們可能會繼續產生最低限度的運營淨現金流。我們預計，我們的收入來源將來自我們與Commave和KVK的許可協議產生的付款，或通過潛在的諮詢安排、Arimoclomol EAP下的產品銷售以及與我們的候選產品之一相關的任何其他未來安排。
2021年1月，我們完成了公開募股。於扣除承銷折扣及佣金及發售由吾等支付的開支前，吾等從公開發售所得的總收益總額(包括承銷商行使其超額配售選擇權所得收益)合共5,240萬美元。在2022年1月，我們提交了一份關於Form S-3上的Form S-1(文件編號333-250945)的登記聲明的修正案，其中涵蓋了在行使在公開發售中發行的認股權證時可發行的普通股，以及截至修正案之日仍未行使的普通股，該修正案於2022年2月1日宣佈生效。
2021年1月，我們簽訂了2021年1月的招聘信函。我們從行權持有人行使現有認股權證及出售2021年1月的誘導權證所得的總收益達4,400萬美元。
2020年4月，我們從《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》的Paycheck保護計劃或PPP貸款或CARE法案下的一筆貸款或PPP貸款中獲得了80萬美元的收益，我們用這些貸款留住了現有員工，維持了工資，並支付了租賃費和水電費。2021年5月，我們收到美國小企業管理局的通知，我們的PPP貸款被全額免除，包括所有本金和利息。
2021年6月，我們簽訂了2021年6月聘書。吾等因精選權證持有人行使精選2021年1月誘導權證及出售2021年6月誘導權證而收到總收益3,910萬美元。
2021年7月，我們與JMP和RBCCM簽訂了股權分配協議，根據該協議，我們可以通過JMP和RBCCM作為其銷售代理，不時全權決定發售我們普通股的股份，總髮行價最高可達7500萬美元。發行和出售我們的普通股，如果有的話，股權分配協議將根據S-3表格中的註冊聲明進行。JMP和RBCCM可以通過法律允許的任何方式出售普通股，這種方式被認為是1933年修訂後的《證券法》第415條所界定的“在市場上發行”。JMP和RBCCM將根據我們的指示(包括任何價格、時間或規模限制或我們可能施加的其他慣常參數或條件)，不時以商業上合理的努力出售普通股。我們將向JMP和RBCCM支付相當於根據股權分配協議通過JMP和RBCCM出售的任何普通股的總銷售收益的3.0%的佣金。我們在表格S-3中提交了一份登記聲明，涉及出售我們普通股股份，最高金額為3.5億美元，其中7500萬美元分配給根據股權分配協議可發行的普通股股份的銷售，該協議於2021年7月12日宣佈生效。截至2022年9月30日，尚未根據股權分配協議發行或出售任何股份。
股份回購計劃
2021年12月20日，我們啟動了一項股票回購計劃，根據該計劃，我們可以在2023年12月31日之前回購最多5000萬美元的普通股。股票回購計劃的資本分配將基於各種因素，包括我們的業務業績、根據AZSTARYS許可協議收到的特許權使用費和銷售里程碑，以及我們可能獲得的其他非稀釋資本來源。回購將根據修訂後的1934年《證券交易法》第10b-18條進行，這取決於各種因素，包括我們普通股的市場價格、一般市場和經濟條件以及適用的法律要求。我們不保證回購股票的確切數量，本計劃可能在任何時候暫停、修改或終止，恕不另行通知。截至2022年9月30日，根據股票回購計劃，我們已回購了909,953股普通股，回購金額約為750萬美元。
可轉債
截至2022年9月30日，我們沒有未償還的可轉換票據。於2021年第一季度，吾等悉數償還可換股票據及終止Deerfield融資協議。
Deerfield設施協議
2014年6月，我們與Deerfield簽訂了Deerfield貸款協議，作為一項6,000萬美元的多批信貸安排。於訂立Deerfield融資協議時，我們借入第一批款項，包括1,500萬美元定期票據及1,000萬美元可換股票據，或Deerfield可換股票據。
Deerfield可轉換票據原來的年利率為9.75%，但後來降至6.75%。Deerfield可轉換票據項下未償還餘額的應計利息應每季度拖欠一次。我們最初必須在Deerfield融資協議四週年和五週年(2018年6月和2019年6月)償還Deerfield可轉換票據未償還本金的三分之一。2018年6月，Deerfield同意將當時到期的本金中的約330萬美元加上約20萬美元的應計利息轉換為37,410股普通股。於2019年9月，吾等與Deerfield訂立一項修訂，以(I)將Deerfield融資協議下適用的利率由9.75%降至6.75%，(Ii)就貸款的利息(定義見Deerfield融資協議)作出“實物支付”，及(Iii)將根據Deerfield融資協議到期的貸款延遲至2020年6月1日支付。於2019年12月，吾等與Deerfield訂立另一項修訂，以(I)將根據Deerfield融資協議到期的貸款延遲至2021年3月31日支付，及(Ii)容許額外債務及債券持有人根據Deerfield融資協議(如下所述)登記。
根據Deerfield融資協議，吾等向Deerfield發行D系列可贖回可轉換優先股或D系列優先股1,923,077股，作為據此向吾等提供貸款的代價。在我們首次公開募股結束時，這些D系列優先股重新分類為我們普通股的256,410股(在2020年12月1取16股的反向股票拆分中生效，這成為我們普通股的16,025股)。
我們還向Deerfield發行了Deerfield認股權證，以每股0.78美元的初始行權價購買我們D系列優先股14,423,076股。在首次公開招股結束時，該認股權證轉換為可按每股5.85美元的行使價行使1,923,077股普通股的認股權證(適用於2020年12月1：16的反向股票拆分，這成為可按每股93.60美元的行使價行使120,192股普通股的認股權證)。於完成2021年1月的誘因交易後，根據Deerfield認股權證所載的反攤薄條款，Deerfield認股權證的行使價降至每股46.25美元。此外，在完成2021年6月的誘因交易後，根據Deerfield認股權證所載的反攤薄條款，Deerfield認股權證的行使價降至每股38.34美元。
2021年筆記
2016年2月，我們發行了2021年到期的5.50%高級可轉換票據，即2021年到期的票據，本金總額為8,630萬美元。2021年債券最初是作為幾個初始購買者的代表向Cowen and Company和RBCCM LLC發行的，這些購買者隨後根據證券法第144A條規定的豁免註冊，將2021年債券轉售給合格的機構買家。
2021年的票據是根據我們和作為受託人的美國銀行全國協會之間的一份日期為2016年2月9日的契約發行的。2021年債券的利息由2016年8月1日開始，每半年派息一次，以現金支付，由2016年8月1日開始，年利率為5.50%。除非提前轉換或回購，2021年債券將於2021年2月1日到期。
於2018年10月、2019年12月及2020年1月進行的多次交換中，根據Deerfield融資協議的條款，持有人將所有未償還的2021年票據交換為我們普通股的股份或2019年12月發行的票據及2020年1月票據。
2021年票據交換於2020年1月生效
2020年1月，我們與M.Kingdon Offshore Master Fund，LP或Kingdon簽訂了2020年1月的交換協議，或2020年1月的交換協議。根據2020年1月交換協議，我們發行了2020年1月票據作為高級擔保可轉換票據，本金總額約為300萬美元，以換取註銷當時由Kingdon擁有的2021年票據的本金和應計利息總額約300萬美元。於訂立2020年1月交換協議時，吾等同意向Kingdon支付利息約37,000美元，相當於Kingdon的2021年票據於2020年1月13日的應計及未付利息的50%。該等利息的其餘部分包括在2020年1月票據的本金金額內。
2020年1月發行的票據與2019年12月發行的票據的條款和條件基本相同(經下文更詳細介紹的修正案修訂)。
關於訂立2020年1月交換協議，吾等與2019年12月持有人訂立修訂融資協議及2019年12月票據及同意，或2019年12月票據修訂，其中包括(I)修訂2019年12月票據以(A)將換股價格(定義見2019年12月票據)由每股273.76美元降至93.6美元，(B)將底價(定義見2019年12月票據)由每股6.08美元提高至每股9.328美元，及(Ii)經修訂的Deerfield融資協議以(X)規定Kingdon可作為貸款人加入Deerfield融資協議(定義見Deerfield融資協議)及(Y)規定2020年票據及構成就Deerfield融資協議及其他交易文件(定義見Deerfield融資協議)而言的“高級擔保可轉換票據”(定義見Deerfield融資協議)。根據2019年12月的票據修正案，2019年12月的票據按其條款可轉換為我們普通股的總計11,753,016股，假設轉換日期為2020年1月13日(2020年12月1比16的反向股票拆分生效，這成為我們普通股的734,562股)。
債務重組
2020年12月，我們簽訂了2020年12月交換協議，該協議於2020年12月24日修訂。根據2020年12月交換協議，(A)吾等向Deerfield貸款人、DSC及Kingdon或合共持有人預付部分高級擔保票據及Deerfield票據本金，總額約3,030萬美元；及(B)我們發行了31,476.98412股我們的B-2系列優先股和可行使的3,632,019股我們的普通股或交易所認股權證，以換取註銷持有人擁有的高級擔保票據和Deerfield票據的一部分本金，交易稱為交易所。緊隨兑換及償還債務完成後，融資票據項下未償還本金及應計利息的總結結餘約為760萬元。
2020年12月的交換協議修訂了高級擔保票據，規定除非在2023年3月31日之後發生，否則我們的普通股未能繼續在符合條件的證券市場上市將不構成“重大交易”。
二零二零年十二月交換協議修訂了Deerfield融資協議，以(其中包括)(I)將高級抵押票據及Deerfield票據的到期日延長至二零二三年三月三十一日，(Ii)規定現金支付貸款利息(定義見Deerfield融資協議)，以及(Iii)規定貸款的指定預付條款。
二零二零年十二月的交換協議修訂若干經修訂及重訂的投資者權利協議(日期為二零一五年二月十九日)或利率協議，由吾等、Deerfield及其簽署方之間訂立，以(其中包括)加入Deerfield Special Situations Fund，L.P.為其中一方，並生效發行交易所認股權證及吾等於二零二零年十二月的交換協議項下的登記責任(詳見下文)。
行使權證的條款及條件與現有認股權證大體相同，行使價格與現有認股權證的每股行使價格相等，並將規定持有人行使該等交換權證的權利將受到限制，條件是該等持有人(連同該等持有人的某些聯屬公司及“集團”成員)將實益擁有當時已發行及已發行普通股總數的4.985%以上。
根據2020年12月交換協議的條款，吾等也提交了一份登記聲明，根據證券法登記在轉換B-2系列優先股股份和行使交換權證時可發行的普通股股份，以供轉售。
關於2020年12月的交換協議，我們向特拉華州州務卿提交了經修訂並重新確定的B-2系列可轉換優先股的優先股、權利和限制指定證書，或經修訂和重新確定的B-2系列優先股指定證書，列出了B-2系列優先股的優先股、權利和限制。
B-2系列優先股的股票可轉換為我們普通股的總計4,842,690股。B-2系列優先股的每股聲明總價值為1,000美元，並可按每股6.4999美元的價格轉換為我們的普通股(根據股票拆分和類似事件進行調整)。
2021年3月，B-2系列優先股全部轉換為普通股。
2021年6月，我們向特拉華州州務卿提交了B-2系列可轉換優先股的取消證書，從我們的註冊證書中取消了31,480股指定為B-2系列可轉換優先股的股票。
2020年12月交換協議修正案
於2021年1月12日，關於2020年12月交換協議擬進行的交易，吾等與Deerfield持有人訂立了高級擔保可轉換票據修正案及認股權證修正案，或2021年1月修正案。2021年1月的修訂修改了(I)融資票據及(Ii)Deerfield認股權證的若干特定條款，以(其中包括)將2020年12月交換協議及根據包銷協議發行證券所擬進行的交易排除於融資票據及Deerfield認股權證的反攤薄條文之外。
B-2系列優先股
2021年1月11日，作為完成2020年12月交換協議預期的交易的條件，我們向特拉華州州務卿提交了修訂和重新修訂的B-2系列可轉換優先股的指定優先股、權利和限制證書，或B-2系列優先股指定證書，列出了B-2系列優先股的優先股、權利和限制。
融資協議票據的償付和融資協議的終止
於2021年2月8日，吾等與融資協議票據持有人訂立還款函件，根據該函件，吾等同意清償融資協議，從而終止融資協議。
根據償款函件，吾等向融資協議票據持有人支付合共8,000,000美元，包括本金餘額、未償還的應計利息及預付費用，以償還吾等於融資協議項下的未償還債務。
根據還款函件，吾等在融資協議項下欠融資協議票據持有人的所有未清償債務及債務已悉數清還。融資協議及其附註，以及擔保融資協議及票據義務的吾等資產的擔保權益，均已終止。融資協議票據持有人將保留先前向其發行的認股權證。
信用額度
2022年5月，我們與作為貸款人的美國銀行或信用額度達成了2000萬美元的循環貸款協議。信貸額度提供的循環融資的收益將用於一般公司目的。信貸額度下的貸款按有擔保隔夜融資利率(SOFR)加1.60%計息，SOFR下限為0.00%
信貸額度下的循環貸款以存款賬户中完善的擔保權益為擔保。信貸額度下的循環融資須遵守慣例的肯定和否定契約。
該授信額度下貸款的最後到期日為2025年5月31日。信用額度包含可能導致貸款加速增長的常規違約事件，包括交叉違約、破產和付款違約。截至2022年9月30日，我們已經從信貸額度中提取了1,280萬美元，為Arimoclomol購買協議下的交易提供資金，這筆金額得到了1,280萬美元存單的支持，該存單顯示為未經審計的精簡綜合資產負債表中的長期投資。信貸額度下剩餘的720萬美元由一份單獨的計息存單擔保，並在截至2022年9月30日的未經審計的簡明綜合資產負債表中記錄為長期投資。這些存單被質押為信貸額度的抵押品。
現金流
下表彙總了截至2022年9月30日和2021年9月30日的9個月的現金流(單位：千):
| 截至9月30日的9個月， |
||||||||
| 2022 |
2021 |
|||||||
| 經營活動提供的現金淨額(用於) |
$ | (14,255 | ) | $ | 11,287 | |||
| 用於投資活動的現金淨額 |
(36,656 | ) | (85 | ) | ||||
| 融資活動提供的現金淨額 |
8,609 | 115,979 | ||||||
| 匯率變動對現金及現金等價物的影響 |
15 | — | ||||||
| 現金及現金等價物淨(減)增 |
$ | (42,287 | ) | $ | 127,181 | |||
經營活動
在截至2022年9月30日的9個月中，用於經營活動的現金淨額為1,430萬美元，其中包括淨虧損3,250萬美元和營運資本變動390萬美元，但被非現金項目調整數2,220萬美元部分抵消。淨虧損主要歸因於我們在研發計劃和運營成本方面的支出，但根據AZSTARYS許可協議、Arimoclomol EAP和庫姆諮詢協議獲得的收入部分抵消了這一影響。營運資本變動包括：120萬美元與預付費用及其他資產變動有關；460萬美元與賬目及其他應收款項變動有關；20萬美元與經營租賃負債變動有關；40萬美元與其他負債變動有關；130萬美元與應付帳款及應計費用變動有關；30萬美元與庫存變動有關；10萬美元與經營租賃使用權資產變動有關；90萬美元與貼現及回扣負債變動有關。非現金項目的調整主要包括以股票為基礎的薪酬開支330萬美元、與投資有關的公允價值調整變動60萬美元、與作為Arimoclomol購買協議交易一部分的已收購的正在進行的研究和開發有關的1,770萬美元以及與折舊、攤銷和其他項目有關的80萬美元，但被與衍生工具和認股權證負債有關的公允價值調整變動30萬美元部分抵銷。
在截至2021年9月30日的9個月中，經營活動提供的現金淨額為1130萬美元，其中包括1850萬美元的非現金項目調整，部分被590萬美元的淨虧損和130萬美元的營運資本變化所抵消。非現金項目的調整主要包括1,610萬美元的債務清償虧損、160萬美元的股票補償支出、20萬美元的債務發行成本和債務折價的攤銷、與衍生產品和認股權證負債相關的公允價值調整變動10萬美元和與折舊、攤銷和其他項目相關的50萬美元。淨虧損主要歸因於債務清償虧損以及我們在研發計劃和運營成本上的支出，但根據AZSTARYS許可協議和庫姆諮詢協議收到的收入部分抵消了這一損失。營運資本變動包括190萬美元與應付帳款和應計費用變動有關，20萬美元與經營租賃負債變動有關，140萬美元與預付費用及其他資產變動有關，但被與帳目和其他應收款變動有關的100萬美元、與經營租賃使用權資產變動有關的10萬美元和與其他負債變動有關的110萬美元部分抵銷。
投資活動
在截至2022年9月30日的9個月中，用於投資活動的現金淨額為3670萬美元，這是由於根據Arimoclomol購買協議進行的交易的淨收購成本為1410萬美元，以及購買投資的2380萬美元，但被130萬美元的投資到期日部分抵消。
在截至2021年9月30日的9個月中，用於投資活動的現金淨額為8.5萬美元，可歸因於購買財產和設備。
融資活動
截至2022年9月30日止九個月，融資活動提供的現金淨額為860萬美元，主要歸因於發行債務所得1,280萬美元、保險融資安排所得款項130萬美元及根據員工購股計劃(“ESPP”)出售普通股所得所得20萬美元，但因作為股份回購計劃一部分的股份回購支付470萬美元、支付保險融資安排本金90萬美元及支付發售成本10萬美元而部分抵銷。
在截至2021年9月30日的9個月內，融資活動提供的現金淨額為1.16億美元，這主要是由於根據公開發售出售我們的普通股所得淨額4930萬美元，2021年1月激勵交易的淨收益4140萬美元，2021年6月的激勵交易的淨收益3680萬美元和行使普通股認股權證的淨收益3080萬美元，部分被130萬美元的發售成本支付和20萬美元的融資租賃債務本金的償還所抵消。支付債務發行成本290萬美元和償還可轉換票據本金3790萬美元。
未來的資金需求
根據我們目前的運營預測，我們相信我們現有的現金、現金等價物和投資將足以為我們到2026年的運營提供資金。這一估計不包括我們的預計收入，其中一部分基於商業銷售的特許權使用費以及AZSTARYS許可協議和APADAZ許可協議中里程碑的實現。某些里程碑與我們無法控制的監管事項有關。
近期可能的額外資金來源包括：
| ● |
根據AZSTARYS許可協議或APADAZ許可協議產生的任何收入； |
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| ● |
根據AZSTARYS許可協議產生的任何諮詢服務收入或短期里程碑付款； |
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| ● | 根據Arimoclomol EAP進行的任何產品銷售；以及 | |
| ● |
在潛在諮詢安排下產生的任何諮詢服務收入。 |
我們不能保證我們將能夠從這些潛在來源中產生足夠的收益來支付我們的運營費用。
到目前為止，我們已經從AZSTARYS許可協議、自付第三方成本的報銷、諮詢服務的表現以及Arimoclomol EAP下的產品銷售中獲得了收入。我們預計，在可預見的未來，我們唯一的收入來源將是AZSTARYS許可協議、APADAZ許可協議產生的付款、潛在的諮詢安排以及與我們的一個候選產品和Arimoclomol EAP下的產品銷售相關的任何其他未來安排。雖然我們已經簽署了APADAZ許可協議，以便在美國將APADAZ商業化，並簽訂了AZSTARYS許可協議，以開發、製造和商業化AZSTARYS和KP484，但我們不能保證這一戰略或我們未來採取的任何戰略都會成功。例如，我們收到了AZSTARYS許可協議下的里程碑付款，但我們不能保證未來會根據該協議賺取任何額外的里程碑付款或版税。我們也不能保證我們將根據Arimoclomol EAP繼續創造收入。我們還預計，作為一家上市公司，我們將繼續產生與運營相關的額外成本。
新冠肺炎疫情已經並將繼續對全球企業和市場造成重大破壞。我們無法預測這一流行病及其造成的經濟混亂可能對我們的流動性和業務結果產生的長期影響。新冠肺炎大流行對我們的流動性和運營結果的影響程度將取決於未來的一些事態發展，包括大流行的持續時間、蔓延和強度，以及政府、監管和私營部門的應對措施，所有這些都是不確定和難以預測的。新冠肺炎疫情可能會使我們更難招募患者參加未來的任何臨牀試驗，或者導致我們候選產品的監管批准延遲。我們預計收入的一部分是基於AZSTARYS許可協議中與可能受到新冠肺炎疫情影響的監管事項相關的里程碑的實現。因此，我們無法預測新冠肺炎大流行可能對我們實現這些里程碑的能力產生什麼影響(如果有的話)。圍繞新冠肺炎疫情以及通脹和利率上升導致的經濟不確定性，也可能極大地降低我們獲得支持業務所需的債務或股權融資的能力。我們目前無法估計這場大流行的財務影響。如果大流行繼續成為一場嚴重的全球危機，它可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和現金流產生實質性的不利影響。
我們對我們的現金需求和現金跑道的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比我們目前預期的更早使用我們的可用資本資源，我們不能保證我們能夠從AZSTARYS許可協議、APADAZ許可協議、庫房諮詢協議、Arimoclomol EAP下的產品銷售和其他潛在的諮詢安排或其他融資交易中產生足夠的收益來為我們的運營費用提供資金。為了滿足任何額外的現金需求，我們可能尋求出售額外的股權或可轉換證券，這可能會導致我們的股東稀釋、發行額外的債務或尋求其他第三方融資，包括潛在的戰略交易，如許可或合作安排。由於與候選產品和產品的開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，如果我們的合作產品或候選產品獲得監管部門的批准，我們無法估計完成其商業化和開發所需的增加資本支出和運營支出的金額。
關鍵會計政策和重大判斷和估計
管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們未經審計的簡明綜合財務報表為基礎的，這些財務報表是我們按照美國公認的會計原則編制的。為編制未經審核簡明綜合財務報表，我們須作出估計及假設，以影響於未經審核簡明綜合財務報表日期的已呈報資產及負債額及或有資產及負債的披露，以及報告期內已呈報的收入及開支。我們在持續的基礎上評估這些估計和判斷。我們根據歷史經驗及我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，而這些因素的結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
我們的關鍵會計政策與項目7--管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析截至財年的Form 10-K年度報告2021年12月31日，於2022年3月31日向美國證券交易委員會提交。
| 第三項。 |
量化和關於市場風險的定性披露 |
不適用。
| 第四項。 |
控制和程序 |
對控制和程序有效性的限制
在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。此外，披露控制和程序的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，要求管理層在評估可能的控制和程序相對於其成本的益處時作出判斷。
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2022年9月30日我們的披露控制和程序的有效性。根據對我們截至2022年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2022年9月30日的財政季度期間，根據交易所法案規則13a-15(D)和15d-15(D)所要求的評估，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這對我們對財務報告的內部控制沒有重大影響，或有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
第II部
其他信息
| 第1項。 |
法律訴訟 |
有時，我們可能會捲入常規的法律程序，以及在我們正常業務過程中出現的索要、索賠和威脅訴訟。我們相信，不會有任何訴訟待決，而這些訴訟可能會對我們的經營業績或財務狀況產生重大不利影響，無論是個別訴訟還是整體訴訟。
| 第1A項。 |
風險因素 |
除了本季度報告中列出的10-Q表格中的其他信息外，您應該仔細考慮第I部分第1A項中描述的所有風險因素和不確定因素。在投資我們的普通股之前，我們於2022年3月31日向美國證券交易委員會提交了截至2021年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告中的“風險因素”。除下文披露的情況外，該報告中描述的風險因素沒有發生實質性變化。如果這些風險中的任何一項成為現實，我們的業務、財務狀況和運營結果都可能受到嚴重損害。這份Form 10-Q季度報告還包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的結果大不相同，因為這些風險因素以及本季度報告10-Q表中描述的其他因素。
如果我們通過收購來擴大業務，我們將產生各種成本，並可能面臨許多風險，這些風險可能會對我們的業務和運營產生不利影響，並導致我們的股價下跌。
如果有合適的機會，我們可能會尋求收購業務或資產以增強我們的業務。例如，2022年5月，我們收購了Orphazyme與Arimoclomol有關的所有資產和業務。對於任何收購，我們可以發行額外的股權證券，這將稀釋我們的股東，產生大量債務為收購提供資金，或承擔重大債務。
收購涉及許多不同的風險和不確定性，包括整合收購的業務或資產的問題，以及由於我們在新地區或國家的運營經驗不足而帶來的意想不到的成本、負債和經濟、政治、法律和監管挑戰，我們可能無法成功整合被收購公司，如Orphazyme，或留住被收購公司的關鍵人員。到目前為止，我們在收購以及整合收購的業務和人員方面的經驗有限。收購可能會轉移我們對核心業務的注意力。收購可能需要我們記錄商譽和不可攤銷無形資產，這些資產將接受定期測試和潛在的期間減值費用，產生與某些無形資產相關的攤銷費用，以及產生註銷和重組及其他相關費用，任何這些都可能損害我們的經營業績和財務狀況。
新的商業戰略，尤其是那些涉及收購的戰略，本質上是有風險的，可能不會成功。未能成功識別、完成、管理和整合收購可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大不利影響，並可能導致我們的股價下跌。
全球經濟不確定性和其他全球經濟或政治和監管發展可能會對我們的業務、現金流、財務狀況和/或前景產生重大不利影響。
全球醫藥市場的增長越來越與(I)全球經濟增長聯繫在一起，因為經濟低迷可能會(例如，由於新冠肺炎大流行對經濟活動的癱瘓影響)減少對整個醫藥行業或我們針對的某些疾病的資助金額，以及(Ii)政治條件、緊張和不確定性，例如，可能會影響適用於我們的法規。
當前，世界各地存在着不確定的政治和地緣政治局勢。2021年底至2022年，當俄羅斯在烏俄邊境集結大量軍事地面部隊和支援人員，以及2022年2月，俄羅斯對烏克蘭發動大範圍攻擊時，美俄之間的緊張局勢升級。對此，北大西洋公約組織(北約)已向東歐增派軍事力量，英國、歐盟和美國宣佈對俄羅斯實施某些制裁。烏克蘭衝突以及美國和北約採取的任何報復措施都可能威脅全球安全，導致進一步的地區衝突，否則對地區和全球經濟產生持久影響，任何或所有這些都可能對我們的業務產生不利影響。此外，英國於2020年1月退出歐盟的全面影響無法預測，但可能導致市場大幅波動和錯位，並對英國、歐洲和全球經濟產生不利影響。
在我們目前運營的司法管轄區或我們未來可能選擇運營的司法管轄區，未來的法律或法規變化可能會對我們的業務、運營結果、現金流、財務狀況和/或前景產生實質性的不利影響，包括對我們的業務施加監管和運營限制以及合規義務，從而減少我們的收入或增加我們的支出。
上述情況，無論是個別情況還是總體情況，都可能對我們的業務、現金流、財務狀況和/或前景產生重大不利影響。
| 第二項。 |
未登記的股權銷售有價證券和收益的使用 |
最近出售的未註冊證券
沒有。
發行人及關聯購買人購買股權證券
發行人購買股票證券
| 期間 |
總人數 購入的股份 |
平均價格 按股支付 |
作為公開宣佈的計劃或計劃的一部分購買的股票總數(1) |
最大數量(或 根據計劃或計劃可能尚未購買的股票的大約美元價值 |
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| 2022年7月1日至2022年7月31日 |
— | $ | — | — | $ | 42,500,000 | ||||||||||
| 2022年8月1日至2022年8月31日 | — | — | — | 42,500,000 | ||||||||||||
| 2022年9月1日至2022年9月30日 | — | — | — | 42,500,000 | ||||||||||||
| 總計 |
— | $ | — | — | $ | 42,500,000 | ||||||||||
| (1)2021年12月20日，公司宣佈啟動了一項股票回購計劃，根據該計劃，公司可以在2023年12月31日之前回購最多5000萬美元的普通股。回購將按照修訂後的1934年《證券交易法》第10b-18條進行，這取決於各種因素，包括公司普通股的市場價格、一般市場和經濟條件以及適用的法律要求。公司將回購的股票的確切數量不受保證，該計劃可能會在任何時候暫停、修改或終止，而無需事先通知。 |
| 第三項。 |
高級證券違約 |
不適用。
| 第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
不適用。
| 第五項。 |
其他信息 |
沒有。
| 第六項。 |
陳列品 |
以下是一份清單作為本表格10-Q的一部分提交的證物(本文引用的10-K、10-Q和8-K報表中的所有項目的美國證券交易委員會文件編號為001-36913):
| 展品不是的。 |
|
描述 |
| 3.1 |
|
修訂和重新簽署的KemPharm，Inc.公司註冊證書(在此引用註冊人合併目前的Form 8-K報告於2015年4月21日提交給美國證券交易委員會)。 |
| 3.1.1 | 修改後的註冊人註冊證書，自2020年12月23日起生效(結合於此，參考註冊人於2020年12月23日提交給美國證券交易委員會的8-K表格的現行報告)。 | |
| 3.2 |
修訂和重新修訂了KemPharm，Inc.的現行章程(通過參考註冊人於2020年7月17日提交給美國證券交易委員會的最新Form 8-K報告而併入本文)。 | |
| 4.1 |
|
證明普通股股份的股票樣本證書(通過參考註冊人於2021年3月12日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告而併入本文)。 |
| 31.1* |
|
根據經修訂的1934年《證券交易法》規則13a-14(A)或規則15d-14(A)認證首席執行幹事。 |
| 31.2* |
|
根據細則13a-14(A)核證特等財務幹事或經修訂的1934年《證券交易法》第15d-14(A)條。 |
| 32.1** |
|
根據經修訂的1934年《證券交易法》第13a-14(B)條認證首席執行幹事，以及18.根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第1350條。 |
| 32.2** |
|
信安財務的認證根據修訂後的1934年《證券交易法》第13a-14(B)條，以及根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條。 |
| 101.INS* |
|
內聯XBRL實例文檔 |
| 101.SCH* |
|
內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
| 101.CAL* |
|
內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
| 101.DEF* |
|
內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
| 101.LAB* |
|
內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
| 101.PRE* |
|
內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
| 104** | 封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL中，並在附件101中合併) |
| * |
隨函存檔 |
| ** |
隨信提供 |
簽名
根據以下要求：根據1934年《證券交易法》，註冊人已正式促使本報告由正式授權的下列簽署人代表其簽署。
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肯德基製藥公司 |
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| 日期： 2022年11月9日 |
發信人： |
/s/特拉維斯·C·米克爾 |
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|
特拉維斯·C·米克爾博士 |
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|
總裁和行政長官軍官 (首席行政主任) |
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|
| 日期： 2022年11月9日 |
發信人： |
拉杜恩·克利夫頓 |
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R.LaDuane Clifton，註冊會計師 |
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|
首席財務官、祕書兼財務主管 (首席財務官) |