附件99.1

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1620463/000095017022024464/img247042425_0.jpg 

 

Athera Pharma報告2022年第三季度財務業績以及最近的臨牀和公司最新情況

 

 

在輕中度阿爾茨海默病患者中進行的2/3期LIFT-AD研究的獨立、非盲目的中期療效和無效性分析支持在沒有乙酰膽鹼酯酶治療背景的情況下福戈尼酮具有潛在的臨牀意義,並降低計劃風險

 

強大的資產負債表通過關鍵數據拐點支持臨牀開發渠道

 

華盛頓州博塞爾,2022年11月10日-Athera Pharma公司納斯達克(Sequoia Capital:ATSA)是一家臨牀晚期生物製藥公司,專注於開發小分子藥物以恢復神經元健康和減緩神經退行性變。

 

在第三季度,我們進行了一項系統的和數據驅動的過程,以確定我們在輕中度阿爾茨海默病(AD)患者中進行的Fosgonimeton 2/3期Lift-AD研究的下一步。最近,我們受到鼓舞地報告,一項獨立的、非盲目的中期療效和無效性分析支持在沒有背景療法(乙酰膽鹼酯酶抑制劑)的情況下服用福戈尼美酮具有潛在的臨牀意義,並確定,考慮到觀察到的初步療效大小,隨着不到150名患者的額外登記,這項研究將被很好地應用於主要終點,“ABARIA首席執行官馬克·利頓博士、總裁説。

 

在同一患者羣體中進行的探索性2期ACT-AD研究表明,在測量認知、功能和神經保護方面有好處,而Lift-AD中期分析的結果證實了在大約100名未接受背景治療的患者中的這些發現。我們現在期待着在2023年年中完成2/3階段Lift-AD研究的登記工作,並在2024年初報告背線數據。重要的是,我們很高興擁有強大的資產負債表,能夠在一系列關鍵數據拐點和更遠的地方支持我們的項目。

 

臨牀最新消息:

 

福戈尼酮(ATH-1017)是一種專為增強肝細胞生長因子(HGF)及其受體MET的活性而設計的小分子藥物。

輕至中度阿爾茨海默病的Lift-AD 2/3期研究(NCT04488419)

根據ACT-AD探索性試驗的結果,Athera在2022年9月主動修改了LIFT-AD試驗的入選標準,以調查福戈尼美酮與安慰劑的療效,而不是背景療法。2022年10月,在一項非盲目的中期療效和無效性分析之後,一個獨立的數據監測委員會建議在輕中度AD患者中繼續進行福戈尼美酮的LIFT-AD研究。委員會還確定,由於增加了不到150名患者參加

 


 

總共不到300名未接受背景治療的患者,考慮到觀察到的初步療效大小,這項研究將很好地支持主要終點。

輕至中度阿爾茨海默病的ACT-AD第二階段研究(NCT04491006)*

來自ACT-AD第二階段研究的其他數據於2022年8月在阿爾茨海默氏症協會國際會議(AAIC)上公佈。這包括次要終點ADCS-ADL23的數值改善,但沒有統計意義上的顯著改善,ADCS-ADL23是一種衡量獨立性的功能指標,在26周時,與安慰劑相比,接受福貢尼酮治療的預先指定的亞組受試者中,神經絲輕鏈(NFL)的血漿水平有了統計上的顯著改善,神經絲輕鏈(NFL)是一種經過驗證的神經變性的液體生物標誌物。

 

開放標籤擴展(OLEX)研究(NCT04886063)

ACT-AD和LIFT-AD研究的開放標籤擴展(OLEX)研究仍在繼續,目前有200多名患者入選。截至2022年10月,完成這兩項研究的患者中,超過90%的人選擇參加OLEX研究。

帕金森氏病痴呆或路易體痴呆患者的Shape 2階段研究(NCT04831281)

福索尼美酮在帕金森氏病痴呆症或路易體痴呆患者中的SHAPE第二階段概念驗證研究約有40%入選。
該公司正在根據ACT-AD結果和臨時Lift-AD分析評估該計劃的下一步措施。

ATH-1020是一種口服的、腦穿透的小分子,旨在增強HGF/MET系統,該系統正在被推進為神經精神病學適應症的潛在治療候選。

ATH-1020在健康志願者中的第一階段研究(NCT05169671)

Athera正在進行一項第一階段研究,以評估ATH-1020在大約68名健康的年輕和老年志願者中的安全性、耐受性和藥代動力學。試驗的單次劑量遞增部分已經完成,沒有安全發現。

研發最新消息:

 

在2022年阿爾茨海默病協會國際會議(AAIC)上公佈的臨牀前數據

2022年8月在AAIC會議上公佈的臨牀前數據表明,福索尼美酮的活性代謝物Fosgo-AM可以促進神經營養效應,並在阿爾茨海默病動物模型中提供保護,防止導致神經變性的神經損傷。提供的其他數據強調了新的口服HGF/MET小分子正性調節劑逆轉臨牀前模型記憶缺陷的能力。

 

即將在科學會議上發表的數據

在神經科學學會2022年年會(2022年11月12日至16日,聖地亞哥)上,Athera將展示數據,強調福貢美酮在帕金森氏病臨牀前模型中的作用,以及關於HGF/MET的小分子正向調節劑在糖尿病神經病理性疼痛中的臨牀前數據。

 


 

在第15屆阿爾茨海默病臨牀試驗(CTAD)年會(2022年11月29日至12月2日,舊金山)上,Athera將就Fosgonimeton對ACT-AD研究的其他血漿生物標記物的影響及其與臨牀終點的相關性進行海報演示。
在第33屆肌萎縮側索硬化症和運動神經元疾病國際研討會(2022年12月6-9日;虛擬)上,Athera將展示臨牀前數據,展示HGF/MET的小分子正向調節劑ATH-1105在肌萎縮側索硬化症(ALS)動物模型中的神經保護作用。
 

財務業績

現金頭寸。截至2022年9月30日,現金、現金等價物和投資為2.6億美元,而截至2021年12月31日的現金、現金等價物和投資為3.197億美元。截至2022年9月30日的9個月,運營中使用的現金為5680萬美元,而截至2021年9月30日的9個月為2490萬美元。
 
研發(R&D)費用。截至2022年9月30日的季度,研發支出為1,700萬美元,而2021年同期為1,070萬美元。這一增長主要是由與臨牀試驗活動增加、人員增加以及臨牀前研究和開發費用增加有關的成本推動的。
 
一般和行政(G&A)費用。截至2022年9月30日的季度,併購支出為720萬美元,而2021年同期為710萬美元。

 

淨虧損。該公司公佈,截至2022年9月30日的季度淨虧損2020萬美元,合每股虧損0.53美元,而2021年同期淨虧損1570萬美元,合每股虧損0.42美元。

Athera Pharma公司簡介
Athera Pharma,Inc.總部設在華盛頓州西雅圖,是一家臨牀晚期生物製藥公司,專注於開發小分子以恢復神經元健康和減緩神經退行性變。Athera的目標是通過其新的作用機制提供快速的認知改善和改變神經疾病的過程。Athera目前正在推進其針對HGF/MET神經營養系統的治療候選方案,以治療阿爾茨海默病、帕金森氏病痴呆、路易體痴呆和神經精神病學適應症。如需更多信息,請訪問Www.athira.com。你也可以在上關注阿瑟拉Facebook, LinkedIn和@athirapharma on推特Instagram.

 

*ACT-AD試驗得到了國家衞生研究院國家老齡研究所的贈款支持,獲獎號為R01AG06268。本新聞稿中提供的信息完全由Athera負責,不一定代表國家衞生研究院的官方觀點。

前瞻性陳述
本新聞稿包含符合《公約》第27A條的“前瞻性陳述”。

 


 

1933年證券法、1934年證券交易法第21E條和1995年私人證券訴訟改革法。這些前瞻性陳述不是以歷史事實為基礎的,包括有關福索尼美酮作為阿爾茨海默病、帕金森氏病痴呆、路易體痴呆和其他痴呆症的潛在治療方法的陳述;ATH-1020作為神經精神適應症的潛在治療方法的陳述;AThria的平臺技術和潛在療法;未來的開發計劃;臨牀和監管目標及其時機;對AThria候選產品的潛在療效和商業潛力的預期;預期的數據報告;從ACT-AD試驗和Lift-AD非盲目中期療效和無效性分析中獲得的潛在教訓,以及它們通知和改進未來臨牀開發計劃的能力;以及Athera將其候選產品推進到後期開發階段的能力。前瞻性陳述一般包括具有預測性、取決於或提及未來事件或條件的陳述,包括諸如“可能”、“將”、“應該”、“在軌道上”、“將會”、“預期”、“計劃”、“相信”、“打算”、“追求”、“繼續”等類似表述。任何前瞻性陳述都是基於管理層目前對未來事件的預期,會受到許多風險和不確定因素的影響,這些風險和不確定因素可能會導致實際結果與這些前瞻性陳述中陳述或暗示的結果大相徑庭。這些風險和不確定性包括,但不限於,我們的產品候選數據或臨牀前和臨牀試驗數據將不支持安全性, 我們候選產品的有效性和耐受性;任何正在進行的臨牀試驗和/或Athera開發Fosgonimeton和其他候選產品的過程可能會停止或延遲;監管機構可能會反對方案、修正案和其他提交的材料;Fosgonimeton和其他候選產品的未來潛在監管里程碑,包括與當前和計劃中的臨牀研究相關的那些,可能不足以支持監管提交或批准;新冠肺炎大流行對Athera的業務、研究和臨牀開發計劃和時間表以及AThria候選產品的監管流程的影響;Athera可能無法為其臨牀試驗招募足夠的患者;已經或未來可能對我們和我們的某些董事和高級管理人員提起的法律訴訟的結果;臨牀試驗可能無法證明AThria的任何候選產品的安全性和有效性;AThria的候選產品與其他治療可能存在負面相互作用;AThria關於其現金、現金等價物和投資是否足夠為其計劃中的運營提供資金的假設可能是不正確的;國內和全球經濟市場的一般不利條件;競爭的影響;監管機構可能因新冠肺炎疫情而推遲審查、評論或批准AThria的任何臨牀開發計劃, 這可能會進一步推遲開發時間表;擴大產品開發和臨牀活動對運營費用的影響;新的或不斷變化的法律法規的影響;以及在提交給美國證券交易委員會的文件中詳細説明的其他風險。這些前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日發表,Athera不承擔更新前瞻性陳述的義務。Athera可能無法實際實現其前瞻性聲明中披露的計劃、意圖或預期,您不應過度依賴前瞻性聲明。

 

 


 

投資者和媒體聯繫人:

朱莉·拉思本
阿瑟拉制藥公司
郵箱:julie.rathbun@athira.com
206-769-9219

 

 

 

 


 

Athera Pharma公司

簡明綜合資產負債表

(金額以千為單位)

 

 

9月30日,

 

 

十二月三十一日,

 

 

 

2022

 

 

2021

 

 

 

(未經審計)

 

 

 

 

資產

 

 

 

 

 

 

 

 

現金和現金等價物

 

$

87,049

 

 

$

110,537

 

短期投資

 

 

133,913

 

 

 

143,222

 

其他短期資產

 

 

8,010

 

 

 

7,040

 

長期投資

 

 

39,071

 

 

 

65,936

 

其他長期資產

 

 

6,142

 

 

 

5,273

 

總資產

 

$

274,185

 

 

$

332,008

 

負債和股東權益

 

 

 

 

 

 

 

 

流動負債

 

$

10,264

 

 

$

9,292

 

長期負債

 

 

1,672

 

 

 

1,632

 

總負債

 

 

11,936

 

 

 

10,924

 

股東權益

 

 

262,249

 

 

 

321,084

 

總負債和股東權益

 

$

274,185

 

 

$

332,008

 

 

 

 


 

Athera Pharma公司

簡明合併經營報表和全面虧損

(以千為單位,不包括每股和每股)

(未經審計)

 

 

截至三個月

9月30日,

 

 

 

2022

 

 

2021

 

運營費用:

 

 

 

 

 

 

 

 

研發

 

$

16,965

 

 

$

10,707

 

一般和行政

 

 

7,168

 

 

$

7.119

 

總運營費用

 

 

24,133

 

 

 

17,826

 

運營虧損

 

 

(24,133

)

 

 

(17,826

)

補助金收入

 

 

2,959

 

 

 

2,079

 

其他收入,淨額

 

 

985

 

 

 

73

 

淨虧損

 

$

(20,189

)

 

$

(15,674

)

可供出售證券的未實現虧損

 

 

(547

)

 

 

(33)

 

普通股股東應佔綜合虧損

 

$

(20,736

)

 

$

(15,707

)

普通股股東每股淨虧損,

基本的和稀釋的

 

$

(0.53

)

 

$

(0.42

)

用於計算每股淨虧損的加權平均股份

普通股股東應佔股份,基本

和稀釋的

 

 

37,817,724

 

 

 

37,312,356