附錄 99.1
Benitec Biopharma 發佈2023年第一季度財報
結果並提供運營最新情況
加利福尼亞州海沃德，2022 年 11 月 10 日 Benitec Biopharma Inc.（納斯達克股票代碼：BNTC）（Benitec 或 公司）是一家處於開發階段、專注於基因療法的生物技術公司，基於其專有的DNA定向RNA幹擾（ddrNaI）平臺開發新型遺傳藥物，今天 公佈了截至2022年9月30日的第一財年財務業績。公司已向美國 證券交易委員會提交了截至2022年9月30日的季度10-Q表季度報告。
繼收到美國 OPMD 自然歷史研究主要臨牀研究機構審查委員會的贊同決定以及該關鍵臨牀註冊地點的現場啟動訪問正式完成之後，OPMD 受試者的篩查工作將於本月開始，入組 OPMD 自然歷史研究的受試者篩查。 OPMD自然歷史研究的受試者篩選的啟動對Benitec來説是一個重要的里程碑，我們期待着今年招收第一批受試者參加OPMD自然歷史研究。Benitec Biopharma執行董事長兼 首席執行官傑雷爾·班克斯博士説，2022 年 OPMD 自然歷史研究的受試者入學將繼續支持我們在2023年接種第一劑 BB-301 的核心臨牀開發目標。美國OPMD自然歷史研究的首席研究員預計，這種未獲批准的治療方法的無法治癒的遺傳病的註冊興趣很高，我們將繼續與全球監管機構合作，在美國以外的地區，開設更多研究點。
運營更新
下文概述了與開發用於治療眼咽部肌營養不良症 (OPMD) 的 BB-301 相關的關鍵里程碑， 以及其他公司最新消息：
BB-301 臨牀開發項目概述：
| | BB-301 臨牀開發計劃將在美國 州、加拿大和法國進行，臨牀開發計劃的主要內容總結如下。 |
| | 臨牀開發計劃將於2022年開始，包括大約76周的隨訪： |
| | 6個月的治療前觀察 期，用於評估每位研究參與者的OPMD衍生性吞嚥困難（吞嚥障礙）的基線狀況和自然病史。 |
| | 向 服用 BB-301 劑量 1 天，開始參與 1b/2a 期單臂、開放標籤、順序、劑量遞增隊列研究。 |
| | 52 周給藥後隨訪 ，對 1b/2a 期 BB-301 治療研究的主要和次要終點進行最終評估。 |
| | OPMD 自然歷史 (NH) 研究（即 6 個月的治療前觀察期）將有助於通過使用以下定量 放射成像測量方法（即視頻熒光鏡吞嚥研究或 VFSS）來確定OPMD患者在基線時的處置情況，並評估隨後的吞嚥困難進展率，下文概述的VFSS共同提供對全球吞嚥功能和咽部功能的客觀評估收縮肌 （即功能惡化導致的肌肉）OPMD 中的疾病進展）： |
| | 咽部總殘留物% (C2-4)2 |
| | 最大收縮時咽部區域 (phamPC) |
| | 吞嚥毒性量表的動態成像等級（摘要） |
| | 谷狀殘留物 % (C2-4)2，吡啶類鼻竇殘留物% (C2-4)2，以及其他咽部 殘留物% (C2-4)2 |
| | 標準化殘留比量表 (NRRS)v，NRRSp) |
| | 咽部構造比例 (PCR) |
| | NH 研究還將採用全球吞嚥能力和口咽吞嚥困難的臨牀測量方法，以及 以及兩種不同的患者報告的結果工具，旨在評估口咽吞嚥困難。 |
| | 在 NH 研究中完成 6 個月的隨訪後，參與者將有資格報名參加 BB-301 1b/2a 期治療研究。 |
| | BB-301 1b/2a 期治療研究： |
| | 這個 人類首創(FIH) 研究 將是一項 1b/2a 期開放標籤的劑量遞增研究，旨在評估肌肉注射 BB-301 給藥 OPMD 受試者的安全性和臨牀活性。 |
| | 轉入 1b/2a 期 BB-301 治療研究後，OPMD 研究參與者的隨訪將持續 52 周。 |
| | FIH研究的主要終點將是安全性和耐受性，次要終點包括全球吞嚥功能和咽收縮肌功能（即VFSS）的 定量射線照相測量以及臨牀評估（所有這些都將等同於NH研究所用的評估）。將在 BB-301 肌肉注射後的每 90 天內（第 1 天）對這些終點進行評估 。 |
| | 在 NH 研究期間進行的 VFSS 和 臨牀吞嚥評估為特徵，每位 OPMD 研究參與者觀察到的吞嚥困難的自然病史將作為比較評估 BB-301 從 NH 研究轉入治療研究後的安全性和有效性的基線。 |
臨牀開發計劃的運營和監管更新：
北美：
| | 2022 年 8 月，向美國主要臨牀機構 的機構審查委員會 (IRB) 正式提交了全面的 NH 研究試驗包。 |
| | 提交文件包包括：NH 研究協議、受試者知情同意書、面向患者的 臨牀文件和招募文件、面向醫生的臨牀和實驗室手冊以及招聘文件。 |
| | 此外，主要臨牀研究地點已獲得正式資格，在臨牀研究現場確定了首席研究員和次級研究員，VFSS核心站點已選定並獲得資格，VFSS數據的中央讀取器也已選中。 |
| | 美國主要臨牀研究中心的IRB於2022年9月批准了NH Study試驗包。 |
| | 在IRB做出積極決定後，現場啟動訪問於2022年10月完成，對OPMD受試者進行篩查 以報名參加OPMD自然歷史研究，將於2022年11月在美國的主要臨牀中心開始。 |
| | 計劃向研究倫理委員會（REB） 正式提交加拿大主要臨牀研究中心的全面NH研究試驗包。 |
| | REB 批准了整個 NH 研究試驗包，允許在加拿大開始臨牀研究場所激活和 OPMD 患者的篩查和入組。 |
法國：
| | 在2022年第三日曆季度，Benitec向中央倫理委員會（CEC）提交了與 次要非臨牀查詢相關的回覆。 |
| | 2022 年 11 月，從 CEC 收到了另外兩個關於歐盟《通用數據保護條例》(GDPR) 的非臨牀詢問 。 |
| | GDPR 是一項要求企業保護歐盟 (EU) 公民的個人數據和隱私的法規。 |
| | GDPR 於 2018 年 5 月 25 日生效，適用於歐盟境內使用個人 數據的組織，以及向歐盟境內個人提供商品和服務或監控其行為的國際組織。 |
| | CEC批准了整個 NH 研究試驗包，允許在法國開始臨牀研究場所激活和 OPMD 患者的篩查和入組 |
BB-301 第 1b/2a 階段監管 更新：
| | 研究性新藥 (IND) 和臨牀試驗申請 (CTA) 申請預計將於 2023 年第一季度 提交。 |
| | 在美國、加拿大和法國啟動 BB-301 1b/2a 期治療研究需要提交IND和CTA申請。 |
| | 第一個 NH 研究受試者預計將有資格在 2023 年第二個日曆季度接受 BB-301 治療（此前 6 個月的 NH 研究註冊和隨訪並最終確認了 BB-301 1b/2a 期治療研究的資格）。 |
| | 預計 BB-301 給藥後，參加 BB-301 1b/2a 期治療研究的受試者的臨時安全性和有效性數據將大約每 90 天公佈一次。 |
| | 在臨牀前階段 概念驗證 對 BB-301 的研究，在給藥 BB-301 後 14 周（即大約 90 天），OPMD 疾病的表型發生了逆轉（患病動物體內 BB-301 注射肌肉的力量得到恢復，有充分的證據表明 BB-301 注射的肌肉組織在解剖學和顯微鏡下有所改善）。 |
財務要聞
2023 年第一季度財務業績
截至2022年9月30日的季度 的總收入為0美元，而截至2021年9月30日的季度總收入為0美元。
截至2022年9月30日 的季度總支出為460萬美元，而截至2021年9月30日的季度為480萬美元。該公司承擔了270萬美元的研發費用，而截至2021年9月30日的同比 季度為280萬美元。研發費用主要與OPMD項目有關。在完成 BB-301 監管 毒理學研究和平行測定方法開發、鑑定和驗證項目後，公司繼續進行 GMP 製造項目。在截至2022年9月30日的季度中，一般和管理費用為190萬美元，而截至2021年9月30日的 季度為200萬美元。下降是由於工資和工資、保險、州和地方税的減少。
截至2022年9月30日的季度 運營虧損為460萬美元，而截至2021年9月30日的季度虧損為480萬美元。截至2022年9月30日的季度，歸屬於股東的淨虧損為510萬美元，合每股基本和攤薄後每股虧損0.47美元，而截至2021年9月30日的季度淨虧損為500萬美元，合每股基本和攤薄後每股虧損0.62美元。截至2022年9月30日，該公司擁有 1,650萬美元的現金及現金等價物。
BENITEC BIOPHARMA INC.
合併資產負債表
（以 千計，面值和股票金額除外）
| 2022年9月30日 | 6月30日 2022 |
|||||||
| （未經審計） | ||||||||
| 資產 |
||||||||
| 流動資產： |
||||||||
| 現金和現金等價物 |
$ | 16,534 | $ | 4,062 | ||||
| 限制性現金 |
13 | 14 | ||||||
| 貿易和其他應收賬款 |
3 | 3 | ||||||
| 預付費和其他資產 |
531 | 741 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 流動資產總額 |
17,081 | 4,820 | ||||||
| 財產和設備，淨額 |
179 | 222 | ||||||
| 存款 |
25 | 25 | ||||||
| 其他資產 |
119 | 135 | ||||||
| 使用權資產 |
711 | 771 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 總資產 |
$ | 18,115 | $ | 5,973 | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| 負債和股東權益 |
||||||||
| 流動負債： |
||||||||
| 貿易和其他應付賬款 |
$ | 2,368 | $ | 1,880 | ||||
| 應計員工福利 |
385 | 400 | ||||||
| 租賃負債，流動部分 |
258 | 252 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 流動負債總額 |
3,011 | 2,532 | ||||||
| 租賃負債，減去流動部分 |
491 | 559 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 負債總額 |
3,502 | 3,091 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 承付款和或有開支（注10） |
||||||||
| 股東權益： |
||||||||
| 普通股，面值為0.0001美元 已授權；已發行和流通的股票分別為25,809,533股和8,171,690股，截至2022年9月30日和2022年6月30日 |
3 | 1 | ||||||
| 額外的實收資本 |
168,768 | 152,453 | ||||||
| 累計赤字 |
(153,420 | ) | (148,327 | ) | ||||
| 累計其他綜合虧損 |
(738 | ) | (1,245 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| 股東權益總額 |
14,613 | 2,882 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 負債和股東權益總額 |
$ | 18,115 | $ | 5,973 | ||||
|
|
|
|
|
|||||
BENITEC BIOPHARMA INC.
合併運營報表和綜合虧損報表
（未經審計）
（以千計， 份額和每股金額除外）
| 三個月已結束 9 月 30 日 |
||||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 收入： |
||||||||
| 來自客户的許可收入 |
||||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 總收入 |
$ | | $ | | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| 運營費用 |
||||||||
| 研究和開發 |
2,660 | 2,780 | ||||||
| 一般和行政 |
1,920 | 2,042 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 運營費用總額 |
4,580 | 4,822 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 運營損失 |
(4,580 | ) | (4,822 | ) | ||||
| 其他收入（虧損）： |
||||||||
| 外幣交易損失 |
(507 | ) | (240 | ) | ||||
| 利息支出，淨額 |
(9 | ) | (1 | ) | ||||
| 未實現的投資收益 |
3 | 18 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 其他收入（虧損）總額，淨額 |
(513 | ) | (223 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| 淨虧損 |
$ | (5,093 | ) | $ | (5,045 | ) | ||
|
|
|
|
|
|||||
| 其他綜合收入： |
||||||||
| 未實現的外幣折算收益 |
507 | 239 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 其他綜合收入總額 |
507 | 239 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 綜合損失總額 |
$ | (4,586 | ) | $ | (4,806 | ) | ||
|
|
|
|
|
|||||
| 淨虧損 |
$ | (5,093 | ) | $ | (5,045 | ) | ||
| 每股淨虧損：基本虧損和攤薄後 |
$ | (0.47 | ) | $ | (0.62 | ) | ||
|
|
|
|
|
|||||
| 加權平均已發行股票數量：基本和攤薄 |
10,855,710 | 8,171,690 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
關於 Benitec Biopharma Inc.
Benitec Biopharma Inc.（Benitec或公司）是一家處於開發階段的生物技術公司，專注於開發新型 遺傳藥物，總部位於加利福尼亞州海沃德。這個名為DNA定向RNA幹擾或ddrNai的專有平臺將RNA幹擾（RNAi）與基因療法相結合，創造出促進單次給藥後致病基因持續沉默的藥物 。該公司正在開發基於DDRNAI的療法，用於治療包括眼嚥肌肉萎縮症 （OPMD）在內的慢性和危及生命的人類疾病。公司的全面概述可以在貝尼特克斯的網站www.benitec.com上找到。
前瞻性陳述
除此處列出的歷史信息外，本新聞稿中列出的事項包括前瞻性陳述，包括關於 Benitecs 計劃開發和商業化其候選產品的聲明 、臨牀前和臨牀試驗的啟動和完成時間、臨牀試驗中患者入組和給藥時間 、預期的監管申報時間、ddrNai 和 Benitecs 候選產品的臨牀效用以及潛在屬性和益處的聲明，未來可能發放的許可證和 合作、知識產權地位和獲得更多融資來源的能力以及其他前瞻性陳述。
這些前瞻性陳述基於公司當前的預期，存在可能導致實際結果存在重大差異的風險和不確定性，包括意想不到的延遲；進一步的研發和臨牀試驗結果可能不成功或不足以達到適用的監管 標準或值得繼續發展；在臨牀試驗中招收足夠數量的受試者的能力；美國食品藥品管理局和其他機構做出的決定政府當局；公司保護和執行其專利和 其他知識產權的能力；公司對與合作伙伴和其他第三方關係的依賴；公司產品和公司 合作合作伙伴產品的功效或安全性；公司產品和公司合作伙伴產品在市場上的接受程度；市場競爭；銷售、營銷、製造和分銷要求；大於 預料之中支出；與訴訟或戰略活動相關的費用；公司通過增加收入和獲得額外融資來滿足其資本需求的能力；考慮到市場條件和其他因素，包括我們的資本結構；我們繼續經營的能力；公司預計其現金和現金等價物足以執行其業務計劃的時間長度；當前 COVID-19 疫情的影響，這種疾病由 SARS-CoV-2病毒，可能會對公司的業務以及臨牀前和未來的臨牀試驗產生不利影響；地方、區域和國家及國際經濟狀況和事件的影響；以及公司向美國證券交易委員會提交的 報告中不時詳述的其他風險。公司否認任何更新這些前瞻性陳述的意圖或義務。
投資者關係聯繫人：
威廉·温德姆
索爾伯裏戰略傳播副總裁
電話： 646-378-2946
電子郵件：wwindham@soleburystrat.com