2022年11月拉里瑪治療公司的公司報告

前瞻性陳述本報告包含基於拉里瑪治療公司(“公司”)的信念和假設以及管理層目前可獲得的信息的前瞻性陳述。除有關歷史事實的陳述外，本演示文稿中包含的所有陳述均為前瞻性陳述，包括但不限於有關對公司業務未來的預期和假設的陳述，包括公司開發和商業化CTI-1601和其他計劃中的產品的能力、公司計劃的研發努力，以及與公司的業務戰略、資本使用、經營結果和財務狀況以及未來經營的計劃和目標有關的其他事項的陳述。在某些情況下，您可以通過“可能”、“將”、“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“項目”、“潛在”、“繼續”、“正在進行”或這些術語的否定或其他類似術語來識別前瞻性表述，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些詞語。這些表述涉及風險、不確定因素和其他因素，可能導致實際結果、業績或成就與這些前瞻性表述明示或暗示的信息大不相同。這些風險、不確定性和其他因素包括，除其他外，該公司有能力成功地與FDA接觸，並令人滿意地迴應FDA關於CTI-1601臨牀試驗的進一步信息和數據的請求，包括FDA對來自第二階段劑量探索試驗的隊列一的數據的審查，以及FDA同意在隊列二中增加劑量, 公司與FDA互動的時間和結果，涉及公司的產品開發活動、非臨牀研究和臨牀試驗(包括CTI-1601臨牀里程碑)的部分臨牀擱置、成功、成本和時機；初步臨牀試驗結果可能與最終臨牀試驗結果不同，CTI-1601的早期非臨牀和臨牀數據和測試可能不能預測後來的臨牀試驗和評估的結果或成功；新冠肺炎疫情對公司未來臨牀試驗、製造、監管、非臨牀研究時間表和運作的持續影響，以及俄羅斯入侵烏克蘭對公司籌集額外資本的能力和總體經濟狀況的潛在影響；公司優化和擴大CTI1601CTI1601製造工藝的能力和公司與之接觸的第三方製造商的能力；公司就CTI1601CTI1601和未來的候選產品獲得監管部門批准的能力；這些風險包括但不限於公司單獨或與未來潛在合作伙伴發展銷售和營銷能力以及成功將任何經批准的候選產品商業化的能力；公司籌集必要資本開展產品開發活動的能力；以及公司在提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的文件中描述的其他風險，包括但不限於公司定期報告，包括向美國證券交易委員會提交或提交給美國證券交易委員會的年度報告、10-Q表格季度報告和當前的8-K表格報告。這些前瞻性陳述是基於該公司目前已知的事實和因素及其對未來的預測，而該公司不能確定這些事實和因素。結果, 這些前瞻性陳述可能被證明是不準確的。這些前瞻性陳述是基於我們目前掌握的信息，我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，除非法律要求。

投資亮點在FA患者中進行的雙盲、安慰劑對照的第一階段概念驗證試驗完整的數據顯示，在所有每天服用CTI-1601的評估組織中，與安慰劑相比，Frataxin(FXN)的水平與劑量相關。CTI-1601在服用長達13天時通常耐受性良好。一家臨牀階段的生物技術公司，擁有一種新型的蛋白質替代治療平臺，專注於解決Friedreich的共濟失調(FA)和其他潛在的複雜罕見疾病的未得到滿足的需求，該平臺技術由強大的知識產權組合支持：CTI-1601是一種重組融合蛋白，旨在將Frataxin運送到線粒體孤兒藥物(美國和歐盟)、罕見兒科疾病(US)、Fast Track(美國)和Prime(EU)FDA批准啟動一項安慰劑控制的第二階段、為期4周的FA患者劑量探索研究FDA解除了對CTI-1601的全面臨牀控制並實施了部分保留，從而清除進入第二階段隊列1以評估25毫克劑量；劑量遞增/進一步的臨牀研究取決於FDA對隊列1數據的審查正在進行中，計劃在2023年第二季度提供試驗的最新情況；預計2023年下半年的主要數據將奠定堅實的財務基礎，預計現金跑道將持續到2022年下半年現金-1.247億美元；2022年9月的公開發行籌集了7520萬美元的淨收益優質機構投資者基礎包括創始投資者Deerfield Management

2005 2010 2020 2025 2030 2035 2040 2045 2000 2015 TAT-MTS-FXN物質構成(廣泛覆蓋CTI-1601)美國9,045,552(來自維克森林的獨家許可)2024年10月到期使用TAT-MTS-FXN治療FA並將TAT-MTS-FXN傳遞到線粒體的方法(廣泛覆蓋CTI-1601)美國8,735,341(來自維克森林的獨家許可)2025年12月到期(包括專利條款調整)將相應地向外國司法管轄區提交*平臺疾病靶標測試的額外未決申請。2041年3月到期CTI-1601物質的組成和處理方法(CTI-1601的具體覆蓋範圍)美國11,459,363(印第安納大學的獨家許可)美國繼續申請和待到期的外國申請2040年7月CTI-1601專利/應用平臺技術得到強大的IP組合的支持最近發佈的CTI-1601專利將IP擴展到2040年額外的CTI-1601 IP保護CTI-1601未決申請涵蓋關鍵的生物標誌物，分析工具和定量方法CTI-1601在美國獲得批准後(獨立於專利)應具有12年的市場獨佔權，在歐盟(獨立於專利)獲得批准後至少有10年的市場獨佔權待批准的平臺應用平臺技術：用於蛋白質傳遞的分子美國和國外申請待定

由於遺傳缺陷導致Frataxin水平低，FA患者僅產生正常Frataxin水平的~20%-40%，具體取決於組織、採樣技術和檢測結果1全球約有20,000名患者受到影響，美國約5,000名患者和歐盟其餘大部分患者約70%在14歲之前出現初步症狀，可能包括姿勢不穩、頻繁摔倒和進行性行走困難。當症狀出現時，心臟損傷可能已經發生了。進展性疾病：症狀惡化，患者最終被限制在輪椅上，説話變得猶豫不決和抖動(通常被稱為“語音掃描”)預期壽命30-50歲，通常由心臟病引起沒有批准的治療方法目前的治療方案僅限於症狀管理Friedreich‘s Aaxia(FA)罕見和進展性疾病5.E.C.Deutsch等人。分子遺傳學和代謝101(2010)238-245 LRMR繼續與Friedreich的共濟失調研究聯盟專注於FA治療的FA患者倡導團體保持密切關係

CTI-1601的設計目的是提供額外的Frataxin(FXN)切割位點的存在允許CPP和MTS被線粒體加工肽酶去除，從而在內源性FXN結構的線粒體中產生成熟的人FXN CTI-1601的線粒體結構被線粒體加工肽(MPP)切割產生線粒體中的成熟FXN線粒體線粒體靶向序列(MTS)成熟的人FXN通過線粒體加工肽(MPP)產生成熟的人FXN在線粒體中成熟的人FXN成熟的人FXN細胞穿透肽(CPP)線粒體靶向序列(MTS)CTI-1601維持MTS和成熟的人FXN之間的切割位點

即將到來的第二階段，為期四周的劑量探索研究目標：進一步確定PK/PD的特徵並評估安全性，以告知長期劑量和劑量方案治療計劃28天治療期16 17 18 19 15 20 21 22 23 24 25 26 27 28 2 3 4 5 1 6 7 9 10 11 12 13 14：給予CTI1601或安慰劑=無給藥研究詳情人口動態和非門診Friedreich‘s共濟失調患者≥18歲。CTI-1601治療天真或參與(如果符合條件)先前的Larimar研究。劑量組1：25毫克組2：劑量增加取決於FDA和IDMC關鍵終點外周組織中Frataxin水平、PK、PD、安全性和耐受性對隊列1數據的審查。PD終點包括脂譜和基因表達數據。隊列1中12-15名患者按2：1隨機比例接受CTI-1601或安慰劑治療。Timing Cohort 1已啟動；預計將在2023年第二季度提供試驗的最新情況預計2023年下半年的主要數據。IDMC：獨立數據監測委員會

CTI-1601在13天內每天給藥100毫克似乎耐受性良好第一階段頂線數據顯示在FA中CTI-1601的POC與安慰劑對照組相比，每天給藥CTI-1601導致FXN水平與基線相比呈劑量依賴性增加藥代動力學分析支持對每天一次給藥方案進行評估CTI-1601每天皮下注射50毫克和100毫克CTI-1601導致口腔細胞中FXN水平達到或超過，我們期望在表型正常的雜合子攜帶者(他們的FXN水平約為未受影響患者的50%)中看到的那些藥效學安全藥代動力學結論8 POC：概念驗證

CTI-1601：FA患者的第一階段臨牀計劃第一階段開發計劃2019年12月開始對FA患者劑量進行兩項雙盲、安慰劑對照劑量試驗安全審查委員會評估每個隊列之間的所有盲數據以確保患者安全受試者數量：28個劑量水平：25 mg、50 mg、75 mg和100 mg(皮下注射)治療持續時間：1天1：終點：安全性和耐受性2：終點：PK；PD；FXN水平；多個研究狀態：完全單次遞增劑量(SAD)受試者數量：27個劑量範圍：25 mg、50 mg、100 mg(皮下給藥)治療方案：13天皮下注射多個遞增劑量1：終點：安全性和耐受性2：終點：PK；PD；FXN水平(口腔細胞、血小板、可選皮膚活檢)；多個探索狀態：完全單次遞增劑量(MAD)符合SAD試驗條件的患者可以參加由雙盲、安慰劑對照的單劑量和多個遞增劑量試驗組成的MAD試驗計劃

完成每個隊列13天治療週期的多個遞增劑量研究治療計劃隊列2(50 mg；n=9)2 3 4 5 1 6 7 8 9 10 11 12 13 14=服用CTI-1601或安慰劑=不服用13天治療週期隊列1(25 mg；N=8)2 3 4 5 1 6 7 8 9 10 11 12 13 14=不使用CTI-1601或安慰劑=不使用13天治療期隊列3(100 mg n=10)2 3 4 5 1 6 7 8 9 10 11 12 13 14=使用CTI-1601或安慰劑=不使用FXN水平採樣天數為每個隊列提供1個採樣天數口腔細胞基線、第4天、第13天皮膚基線、第13天血小板基線、第4天、第13天隊列2採樣日口腔細胞基線、第7天、第13天皮膚基線、第13天血小板基線、第7天、第13天皮膚基線第13天隊列樣本第3天口腔細胞基線，第7天，第13天皮膚基線，第13天血小板基線，第7天，第13天

在口腔細胞中觀察到的FXN水平的劑量依賴性增加*按劑量組(口腔細胞)FXN水平與基線的變化(口腔細胞)額外的FXN/總蛋白(與基線的變化)(PG/μg)第4/7天FXN濃度/總蛋白(PG/μg)基線第4/7天第13天*通過檢測來自成熟FXN的多肽測量的FXN水平；數據代表中位數、第25和第75個百分位數；來自基線、第4天和第13天測量的FXN水平顯示為來自25 mg隊列的數據；對於來自50和100毫克隊列的數據，顯示了基線、第7天和第13天的FXN水平；根據試驗方案，每個隊列的樣本收集天數不同

與雜合子攜帶者預期的FXN水平相比，雜合子攜帶者獲得的FXN水平中位數>健康對照組觀察到的中位數FXN水平的60%。FXN水平按劑量組(口腔細胞)基線第4/7天第13天*FXN水平通過檢測來自成熟FXN的多肽而測量；#文件中的數據；數據代表中位數以及第25和第75個百分位數；來自25毫克隊列的數據顯示基線、第4天和第13天的FXN水平；來自50和100毫克隊列的數據顯示基線、第7天和第13天的FXN水平；根據試驗方案，樣本收集天數在每個隊列中有所不同。1.Lazaropoulos等人。Ann Clin Transl Neurol.2015年8月；2(8)：831-842；2.E.C.Deutsch等人。《分子遺傳學與代謝》101(2010)238-245。1根據所考慮的組織，FA患者僅產生約20-40%的正常Frataxin水平。2沒有疾病體徵的雜合子攜帶者的FXN水平是未受影響的健康人的~50%。2與健康對照組相比，來自8名健康對照組的口腔細胞中FXN水平被測量，採用相同的測定和採樣技術，在第一階段MAD試驗中每天給藥，在第一階段MAD試驗的第2和第3隊列中，患者的口腔細胞FXN水平中位數超過健康對照組中位數FXN水平的60%(n=8)#FXN濃度/總蛋白(Pg/μg)

FDA批准了第二階段研究的啟動，在審查了臨牀和非臨牀數據摘要後，多次遞增劑量(MAD)試驗的安全性數據重複SC注射CTI-1601似乎總體上耐受性良好，劑量不超過每天100毫克，連續13天。未觀察到嚴重不良事件(SAE)、重要醫療事件或與治療相關的嚴重不良事件。最常見的不良反應是輕、中度注射部位反應(ISR)。在接受安慰劑治療的患者中，43%的患者至少出現一次ISR，所有接受CTI-1601治療的患者都經歷了ISR。大多數ISR在注射後1小時內消退，所有ISR均無幹預消退。沒有研究因ISRS而中斷。除ISR外，不良反應的數量和嚴重程度並沒有隨着接觸CTI-1601的增加而增加。在所研究的劑量和劑量方案下，沒有觀察到CTI-1601的蓄積。臨牀和非臨牀安全數據支持啟動為期4周的第二階段劑量探索研究的25 mg隊列在總共34個NHP中的3個在26周的毒理學研究期間發生死亡後，臨牀保持到位。所有這3個NHP都在兩個最高劑量組。兩個較低劑量組的所有NHP都存活到26周毒理學研究結束。根據第一階段研究中25毫克和50毫克水平下的AUC、Cmax和Ctragh，以及4周、13周和26周毒理學研究中未觀察到的不良反應水平，計算出的CTI-1601的安全裕度通常大於10。儘管NHP的確切毒性機制尚未確定，但我們認為毒性與累積和高水平暴露有關，安全裕度表明。我們認為，一些NHP注射部位的持續性水腫可能解釋了與不良事件相關的積聚。, 以及較高的血漿CTI-1601水平。在臨牀上，注射部位將受到密切監測，我們打算避免使用存在持續性水腫的注射部位。非人靈長類(NHP)數據摘要SC：皮下

CTI-1601臨牀開發計劃試驗包括：全球雙盲、安慰劑對照的關鍵試驗。Jive OLE試驗適用於參與SAD、MAD和/或為期四周的劑量探索研究的合格患者。預計將於2023年下半年開始。MAD試驗適用於2至17歲的患者。參與者有資格篩選Jive OLE試驗。預計將於2023年下半年開始。第二階段，為期四周的劑量探索研究，旨在確定長期研究的劑量和劑量方案。研究正在進行中。預計2023年下半年的主要數據*在第二階段試驗中進行額外的隊列以及啟動Jive、兒科MAD試驗和全球Pivotal試驗將受到FDA審查OLE：開放標籤擴展的影響

投資亮點在FA患者中進行的雙盲、安慰劑對照的第一階段概念驗證試驗完整的數據顯示，在所有每天服用CTI-1601的評估組織中，與安慰劑相比，Frataxin(FXN)的水平與劑量相關。CTI-1601在服用長達13天時通常耐受性良好。一家臨牀階段的生物技術公司，擁有一種新型的蛋白質替代治療平臺，專注於解決Friedreich的共濟失調(FA)和其他潛在的複雜罕見疾病的未得到滿足的需求，該平臺技術由強大的知識產權組合支持：CTI-1601是一種重組融合蛋白，旨在將Frataxin運送到線粒體孤兒藥物(美國和歐盟)、罕見兒科疾病(US)、Fast Track(美國)和Prime(EU)FDA批准啟動一項安慰劑控制的第二階段、為期4周的FA患者劑量探索研究FDA解除了對CTI-1601的全面臨牀控制並實施了部分保留，從而清除進入第二階段隊列1以評估25毫克劑量；劑量遞增/進一步的臨牀研究取決於FDA對隊列1數據的審查正在進行中，計劃在2023年第二季度提供試驗的最新情況；預計2023年下半年的主要預期數據強勁的財務基礎，預計2022年下半年的現金跑道現金-1.247億美元；2022年9月的公開發行籌集了7520萬美元的淨收益優質機構投資者基礎包括創始投資者Deerfield Management

感謝您拉里瑪治療公司和臨牀的最新進展

附錄拉里瑪治療公司

MAD Trial Patient Demographics Parameter Statistic All placebo (n=7) 25 mg CTI-1601 (n=6) 50 mg CTI-1601 (n=7) 100 mg CTI-1601 (n=7) All CTI-1601 (n=20) Overall (n=27) Sex Male n (%) 5 (71.4) 3 ( 50.0) 4 ( 57.1) 3 ( 42.9) 10 ( 50.0) 15 (55.6) Female n (%) 2 (28.6) 3 ( 50.0) 3 ( 42.9) 4 ( 57.1) 10 ( 50.0) 12 (44.4) Age (years) Mean 25.7 39.7 34.7 28.0 33.9 31.7 SD 6.37 16.59 9.03 8.96 12.13 11.40 Median 23 37 36 24 34 28 Min, Max 20,36 21,65 19,47 20,44 19,65 19,65 Race White n (%) 6 ( 85.7) 6 (100.0) 6 ( 85.7) 6 ( 85.7) 18 ( 90.0) 24 (88.9) Asian n (%) 0 0 1 ( 14.3) 1 ( 14.3) 2 ( 10.0) 2 ( 7.4) American Indian n (%) 1 ( 14.3) 0 0 0 0 1 (3.7) Ethnicity Hispanic/Latino n (%) 2 (28.6) 0 0 0 0 2 (7.4) Not Hispanic/Latino n (%) 5 (71.4) 6 (100.0) 7 (100.0) 7 (100.0) 20 (100.0) 25 (92.6) SD: Standard deviation

MAD Trial Patient Disease Characteristics Parameter Statistic All placebo (n=7) 25 mg CTI-1601 (n=6) 50 mg CTI-1601 (n=7) 100 mg CTI-1601 (n=7) All CTI-1601 (n=20) Overall (n=27) Age at Symptom Onset Mean 14.1 24.0 19.3 11.9 18.1 17.1 SD 5.34 14.48 6.21 6.72 10.37 9.39 Median 15.0 18.0 19.0 10.0 18.0 16.0 Min, Max 8,23 12,44 8,28 5,22 5,44 5,44 Age at Diagnosis Mean 18.3 31.5 26.4 15.9 24.3 22.7 SD 7.87 19.88 4.28 8.21 13.24 12.23 Median 20.0 25.5 28.0 13.0 27.0 21.0 Min, Max 9,32 14,64 17,30 5,27 5,64 5,64 Assistive Device Walker n (%) 0 2 (33.3) 3 (42.9) 0 5 (25.0) 5 (18.5) Wheelchair n (%) 4 (57.1) 3 (50.0) 1 (14.3) 6 (85.7) 10 (50.0) 14 (51.9) Other n (%) 1 (14.3) 0 1(14.3) 0 1 (5.0) 2 (7.4) None n (%) 2 (28.6) 1 (16.7) 2 (28.6) 1 (14.3) 4 (20.0) 6 (22.2) SD: Standard deviation

皮膚FXN水平的劑量依賴性增加*劑量組(皮膚活檢)FXN水平較基線的變化(皮膚活檢)第13天基線第13天*FXN水平通過檢測來自成熟FXN的多肽而測量；數據代表中位數以及第25和75百分位數每天注射100 mg CTI-1601SC導致FXN水平比基線增加~3倍額外的FXN/總蛋白(變化)(PG/μg)FXN濃度/總蛋白(PG/μg)

每天注射100毫克CTI-1601的SC在血小板中觀察到的FXN水平隨劑量的增加而增加，導致FXN水平從基線開始增加*按劑量組(血小板)FXN水平從基線開始變化4/7天13天13天4/7*FXN水平通過檢測來自成熟FXN的多肽測量；數據代表中位數和第25和第75個百分位數；來自基線、第4天和第13天測量的FXN水平顯示為來自25 mg隊列的數據；來自50和100毫克隊列的數據顯示了基線、第7天和第13天的FXN水平；根據試驗方案，每個隊列的樣本收集天數不同。額外的FXN/總蛋白(與基線相比的變化)(Pg/μg)FXN濃度/總蛋白(Pg/μg)

PK分析概要CTI-1601在皮下給藥後很快被吸收劑量--隨着CTI-1601劑量的增加，暴露劑量成比例增加，CTI-1601在血漿中的平均半衰期約為11小時，在13天內，CTI-1601似乎處於或接近穩態暴露，每天一次的PK分析支持評估CTI-1601的每日一次給藥方案

領導團隊南希·魯伊斯，醫學博士，FACP，FIDSA首席醫療官約翰·伯曼，註冊會計師副總裁，財務與運營David·貝圖，發現與非臨牀研發博士副總裁諾琳·謝勒，臨牀運營副總裁邁克爾·塞拉諾，首席財務官小基思·E·林奇。製造和供應鏈副總裁Francis Michael Conway副總裁、控制器Carole Ben-Maimon、MD首席執行官Mohamed Hamdani、生物識別副總裁Jennifer Johansson、JD副總裁、監管事務和法律顧問

公司與Friedreich的共濟失調研究聯盟(FARA)建立了密切的關係。FARA是一家致力於從事治療和治癒FA的科學研究的非營利性組織。FARA為業界提供幾個關鍵項目，幫助患者招募和教育訪問全球患者登記系統，獲得1,000多名FA患者的人口統計和臨牀信息，並在2017年贊助了一次以患者為中心的藥物開發會議，導致出版了一本名為《患者的聲音》的出版物。與FARA的關係密切

醫學博士、醫學博士Giovanni Manfredi和威爾康奈爾醫學院臨牀和研究神經學教授Marianne Kenny。威爾·康奈爾醫學院的神經科學教授。Do(董事長)前醫療器械公司Alcresta Treeutics首席醫療官拉塞爾·克萊頓，前發現實驗室研發人員高級副總裁，製藥和醫療器械公司聯合創始人，後來成為拉里瑪治療公司的印第安納大學醫學院兒科教授、費城兒童醫院(CHOP)線粒體醫學前沿項目執行主任董事教授、賓夕法尼亞大學佩雷曼醫學院人類遺傳科教授、醫學博士Marni J.Falk、醫學董事醫學博士兼加州大學舊金山分校運動發現和神經調製中心兒科主任。Carlin和Ellen Wiegner授予神經學教授Jill Ostrem醫學博士

CTI-1601：陽性小鼠模型數據支持發育心臟敲除小鼠模型研究(MCK-CRE FXN KO小鼠)概念驗證在FA神經病學敲除小鼠模型研究(PvalB-CRE FXN KO小鼠)延長存活阻止發展共濟失調步態顯示能夠將hFXN運送到線粒體顯示治療小鼠比未治療小鼠存活時間更長，且呈劑量依賴關係，琥珀酸脱氫酶(SDH)活性增加。SDH是一種依賴於FXN的酶，其活性是線粒體功能的標誌，表現為中樞神經系統的穿透，因為hFXN存在於腦、背根神經節和脊髓中，阻止了左心室的擴張和維持功能

CTI-1601每隔一天給予10 mg/kg SC，每隔一天超過車輛平均存活(107.5天)87.5%(CTI-1601)和33%(車輛)證明CTI-1601能夠將足夠量的FXN輸送到線粒體存活天數CTI-1601挽救了具有良好特徵的FA小鼠心臟模型的嚴重疾病表型P=0.0001初步概念驗證

Pvalb-Cre FXN-KO小鼠單次給藥水平：10 mg/kg CTI-1601或每週三次腹腔注射CTI-1601 hFXN可預防共濟失調步態的形成CTI-1601治療組小鼠存活時間比未治療組長人Frataxin存在於腦、背根神經節和脊髓顯示中樞神經系統穿透CTI-1601可預防KO小鼠共濟失調步態的形成神經KO小鼠模型體內藥效數據

CTI-1601將hFXN導入KO小鼠線粒體hFXN濃度呈劑量依賴性增加，CTI-1601功能替代KO小鼠線粒體內hFXN活性，反映線粒體功能的琥珀酸脱氫酶(SDH)活性在注射CTI-1601後呈劑量依賴關係增加；30 mg/kg的活動平臺，相當於野生型動物的活動證明心肌組織基因表達正常化MPK=mg/kg MPK=mg/kg標準化線粒體FXN(心臟)歸一化SDH活性(肌肉)

CTI-1601可預防KO小鼠的左心室擴大，給藥後8周(給藥4周後)，未用藥組小鼠的左心室收縮體積增大，但與野生型相似。CTI-1601(隔日10 mg/kg)處理組小鼠的左心室體積與健康對照組相似；超聲心動圖顯示賦形劑和CTI-1601處理組(隔日10 mg/kg)KO小鼠直徑(Mm)周齡周齡(μL)KO：CTI-1601野生型：Vehicle KO：車輛左心室內徑(Systeal)偷走左心室容量

CTI-1601對KO小鼠左心功能的保護作用CTI-1601(10 mg/kg，隔日1次)給藥8周後，給藥組小鼠左室功能明顯下降。超聲心動圖顯示賦形劑和CTI-1601給藥組與CTI-1601給藥組小鼠左心功能變化有顯著差異。周齡變化百分率KO：CTI-1601野生型：賦形劑KO：車輛左心室射血功能左心室縮短百分率周齡變化