附件99.1
Aclaris Treeutics報告2022年第三季度財務業績並提供公司最新情況
-ZunSemetinib在化膿性汗管炎2a期試驗中完成登記；TOPLINE數據預計在2023年年中上半年
-宣佈與禮來公司達成治療斑禿的專利許可協議，收益1760萬美元
-11月成功完成ATI-2138第1階段SAD(單次遞增劑量)試驗；選定潰瘍性結腸炎作為第一臨牀開發目標
賓夕法尼亞州韋恩，2022年11月8日(Global Newswire)--致力於開發免疫炎症性疾病新藥候選藥物的臨牀階段生物製藥公司Aclaris Treateutics，Inc.(納斯達克：ACRS)今天宣佈了2022年第三季度的財務業績，並提供了公司最新情況。
Aclaris公司首席執行官尼爾·沃克博士説：“今年第三季度標誌着又一個重要的里程碑成就--成功地完成了ZunSemetinib治療化膿性汗腺炎的2a階段試驗。”我們最近還成功地完成了ATI-2138的第一階段SAD試驗。我們對第一階段SAD試驗的結果感到非常高興，我們相信這支持我們進行多次遞增劑量(MAD)試驗。此外，考慮到這種令人衰弱的疾病持續存在的令人信服的臨牀前狀況和高度的醫療需求，我們選擇潰瘍性結腸炎作為ATI-2138的第一個目標適應症。“
研究和開發亮點：
臨牀方案
| ● | 口服小分子MK2抑制劑ZunSemetinib： |
目前正在開發用於治療免疫性炎症性疾病的潛在藥物s
| o | 類風濕性關節炎(ATI-450-RA-202)：這項2b期劑量範圍試驗正在進行中，旨在研究多劑量(每天兩次，每次20毫克和50毫克)的尊塞米尼聯合甲氨蝶呤治療中、重度類風濕關節炎(RA)患者的療效、安全性、耐受性、藥代動力學(PK)和藥效學(PD)。Aclaris預計2023年下半年的背線數據。 |
| o | 化膿性汗腺炎(ATI-450-HS-201)：這項2a期試驗旨在研究ZunSemetinib(每天兩次，每次50毫克)在中重度化膿性汗腺炎(HS)受試者中的療效、安全性、耐受性、PK和PD。該試驗已完成登記，隨機抽取95名患者，並正在進行中。Aclaris預計2023年上半年中期的背線數據。 |
| o | 牛皮癬關節炎(ATI-450-PSA-201)：這是一項2a期試驗，旨在研究ZunSemetinib(每天兩次，每次50毫克)對中到重度牛皮癬關節炎(PSA)患者的療效、安全性、耐受性、PK和PD。Aclaris預計2023年下半年的背線數據。 |
| ● | ATI-1777，一種正在研究的“軟”Janus Kinase(JAK)1/3抑制劑： |
目前正在開發中重度特應性皮炎(AD)的潛在治療方法
| o | 特應性皮炎(ATI-1777-AD-202)：這項2b期試驗正在進行中，以確定ATI-1777在中到重度AD患者中的有效性、安全性、耐受性和PK。Aclaris繼續預計2023年上半年的背線數據。 |
| ● | ATI-2138，一種研究中的口服ITK/TXK/JAK3(ITJ)共價抑制劑： |
目前被開發為治療T細胞介導的自身免疫性疾病的潛在藥物
| o | ATI-2138-PKPD-101：這是第一期人類隨機、觀察者盲、安慰劑對照的單次遞增劑量(SAD)試驗，旨在研究ATI-2138在健康受試者中的安全性、耐受性、PK和PD。 |
| ◾ | 主要目的是評估ATI-2138的安全性和耐受性。次要終點包括對PK的評估，包括食物的影響。該研究還探討了帕金森病對ATI-2138的反應。另一個隊列將膠囊配方與片劑配方進行了比較。 |
| ◾ | 64名男性和女性健康志願者按3：1隨機分為8組，每組7劑。每個隊列由8名隨機受試者組成(ATI-2138：n=6；安慰劑：n=2)。單次劑量水平分別為1 mg、3 mg、5 mg、15 mg、25 mg、50 mg和80 mg。 |
| o | 初步數據： |
| ◾ | ATI-2138在試驗中測試的所有劑量下總體耐受性良好。未報告嚴重不良事件或嚴重不良事件。在接受ATI-2138治療的受試者中，最常見的不良反應是輕微和短暫的，包括頭痛(4名受試者)和頭暈(2名受試者)。 |
| ◾ | ATI-2138表現出線性的PK數據和吸收，其PK分佈良好，最高可達80 mg單次劑量。 |
| ◾ | 在15毫克劑量下(禁食和餵食)，沒有觀察到顯著的食物效應。 |
| ◾ | 在25毫克的膠囊和片劑中也觀察到了類似的PK。 |
| ◾ | 觀察到對ITK和JAK3探索性PD生物標誌物的劑量依賴性抑制；在15-80 mg劑量下，ITK和JAK3刺激的幹擾素產生幾乎完全被抑制。 |
| o | Aclaris已經選擇潰瘍性結腸炎作為ATI-2138的第一個臨牀開發目標。Aclaris還在探索與作用機制相關的其他適應症。 |
| o | Aclaris於2022年10月向美國食品和藥物管理局(FDA)胃腸病科提交了該計劃的新IND，用於治療潰瘍性結腸炎。如果允許，Aclaris打算在2022年底之前在健康受試者身上啟動ATI-2138的第一階段MAD試驗。 |
臨牀前計劃
| ● | ATI-2231，一種研究中的MK2抑制劑化合物： |
目前正在探索作為胰腺癌和轉移性乳腺癌的潛在治療方法，以及防止轉移性乳腺癌患者的骨丟失
| o | 第二種MK2抑制劑由Aclaris的專有Kinect®藥物發現平臺產生，設計為具有較長的半衰期。 |
| o | 支持IND的研究正在進行中，Aclaris預計在2022年底之前提交IND。 |
財務亮點：
流動性與資本資源
截至2022年9月30日，Aclaris的現金、現金等價物和有價證券總額為2.481億美元，而截至2021年12月31日的現金、現金等價物和有價證券總額為2.257億美元。截至2022年9月30日的現金、現金等價物和有價證券總額包括該季度根據與禮來公司(Lilly)達成的非獨家專利許可協議獲得的收益。根據非獨家專利許可協議，Aclaris授予禮來公司某些專利和專利申請下的非獨家權利，使用禮來公司的JAK抑制劑巴利西替尼治療斑禿。Aclaris獨家許可第三方有關使用JAK抑制劑誘導頭髮生長和治療脱髮疾病的專利和專利申請。
Aclaris繼續預計，截至2022年9月30日，其現金、現金等價物和有價證券將足以為其2025年底的運營提供資金，而不會影響任何潛在的業務發展交易或融資活動。
財務業績
2022年第三季度
| ● | 2022年第三季度淨虧損為2000萬美元，而2021年第三季度為2110萬美元。 |
| ● | 2022年第三季度總收入為1900萬美元，而2021年第三季度為170萬美元。這一增長是由該季度1790萬美元的許可收入推動的，其中包括與禮來公司的非獨家專利許可協議帶來的1760萬美元。 |
| ● | 截至2022年9月30日的季度，研究與開發(R&D)支出為2370萬美元，而去年同期為1400萬美元。 |
| o | 970萬美元的增長主要是由於以下原因： |
| ◾ | ZunSemetinib開發費用，包括與RA 2b期試驗、HS 2a期試驗和PSA 2a期試驗的臨牀活動相關的費用。 |
| ◾ | ATI-1777與候選藥物製造和其他臨牀前活動相關的開發費用，以及與AD的2b期臨牀試驗相關的成本。 |
| ◾ | 與ATI-2231相關的IND提交準備和臨牀前開發活動。 |
| ◾ | 由於員工人數增加，與薪酬相關的費用。 |
| ● | 截至2022年9月30日的季度，一般和行政(G&A)開支為580萬美元，而去年同期為600萬美元。 |
| ● | 截至2022年9月30日的季度，許可費用為730萬美元，這是與禮來公司的非獨家專利許可協議相關的單獨第三方合同義務的結果。截至2021年9月30日的季度沒有許可費用。 |
| ● | 截至2022年9月30日的季度，或有對價重估為220萬美元，而上年同期的或有對價重估為90萬美元。 |
年初至今2022年
| ● | 截至2022年9月30日的9個月淨虧損為5930萬美元，而截至2021年9月30日的9個月淨虧損為6810萬美元。 |
| ● | 截至2022年9月30日的9個月，總收入為2200萬美元，而截至2021年9月30日的9個月的總收入為530萬美元。這一增長是由2022年1840萬美元的許可收入推動的，其中包括與禮來公司的非獨家專利許可協議帶來的1760萬美元。 |
| ● | 截至2022年9月30日的9個月，研發費用為5670萬美元，而去年同期為2970萬美元。 |
| o | 2,700萬美元的增長主要是由於以下原因： |
| ◾ | ZunSemetinib開發費用，包括與RA 2b期試驗、HS 2a期試驗和PSA 2a期試驗的臨牀活動相關的費用。 |
| ◾ | ATI-1777與候選藥物製造和其他臨牀前活動相關的開發費用，以及與AD的2b期臨牀試驗相關的成本。 |
| ◾ | 與ATI-2231相關的IND提交準備和臨牀前開發活動。 |
| ◾ | 由於員工人數增加，與薪酬相關的費用。 |
| ● | 截至2022年9月30日的9個月，G&A支出為1800萬美元，而去年同期為1670萬美元。 |
| o | 130萬美元的增長主要是由於員工人數增加以及截至2022年9月30日的9個月期間授予的股權獎勵的影響，導致與薪酬相關的成本上升，包括基於股票的薪酬。 |
| ● | 在截至2022年9月30日的9個月裏，由於與禮來公司的非獨家專利許可協議有關的單獨第三方合同義務，許可費用為730萬美元。在截至2021年9月30日的9個月中，沒有任何許可費用。 |
| ● | 或有對價的重估導致截至2022年9月30日的9個月的支出減少240萬美元，而上年同期的或有對價重估為2210萬美元。 |
關於Aclaris治療公司
Aclaris治療公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，正在開發一系列新的候選藥物，以滿足缺乏令人滿意的治療選擇的免疫炎症性疾病患者的需求。該公司有一個多階段的候選藥物組合，由一個強大的研發引擎提供動力，探索蛋白激酶的調節。欲瞭解更多信息，請訪問www.aclaristx.com。
有關前瞻性陳述的注意事項
本新聞稿中包含的任何不描述歷史事實的陳述都可能構成前瞻性陳述，這一術語在1995年的《私人證券訴訟改革法》中有定義。這些陳述可以通過諸如“相信”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“將會”和類似的表達來識別，並且基於Aclaris當前的信念和期望。這些前瞻性陳述包括對Aclaris候選藥物開發的預期，包括其臨牀試驗的時間、這些試驗的數據可用性和監管申報，以及它相信其現有的現金、現金等價物和有價證券將足以為其2025年底的運營提供資金。這些陳述涉及風險和不確定因素，可能導致實際結果與此類陳述中反映的結果大不相同。可能導致實際結果大不相同的風險和不確定性包括：臨牀試驗過程中固有的不確定性因素；Aclaris對第三方的依賴(其可能並不總是完全控制這些第三方)；Aclaris以商業合理的條款建立戰略合作伙伴關係的能力；與新冠肺炎大流行有關的不確定性；以及Aclaris在截至2021年12月31日的10-K表格年度報告的風險因素部分描述的其他風險和不確定性，以及Aclaris不時提交給美國證券交易委員會的其他文件。這些文件可在Aclaris網站www.aclaristx.com“投資者”部分的“美國證券交易委員會備案”頁面下獲得。任何前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日發表，並基於截至本新聞稿發佈之日Aclaris可獲得的信息，Aclaris沒有義務, 並且不打算根據新信息、未來事件或其他情況更新任何前瞻性陳述。
Aclaris治療公司
簡明綜合業務報表
(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)
| | 截至三個月 | | 九個月結束 | ||||||||
| | 9月30日， | | 9月30日， | ||||||||
|
| 2022 |
| 2021 |
| 2022 |
| 2021 | ||||
收入： | | | | | | | | | | | | |
合同研究 | | $ | 1,090 | | $ | 1,415 | | $ | 3,529 | | $ | 4,556 |
發牌 | | | 17,898 | | | 214 | | | 18,378 | | | 612 |
其他 | | | 30 | | | 30 | | | 92 | | | 92 |
總收入 | | | 19,018 | | | 1,659 | | | 21,999 | | | 5,260 |
| | | | | | | | | | | | |
成本和支出： | | | | | | | | | | | | |
收入成本(1) | | | 923 | | | 1,099 | | | 3,146 | | | 3,564 |
研發(1) | | | 23,656 | | | 13,976 | | | 56,741 | | | 29,711 |
一般和行政(1) | | | 5,813 | | | 5,979 | | | 17,987 | | | 16,676 |
發牌 | | | 7,300 | | | — | | | 7,300 | | | — |
重估或有對價 | | | 2,200 | | | 900 | | | (2,400) | | | 22,139 |
總成本和費用 | | | 39,892 | | | 21,954 | | | 82,774 | | | 72,090 |
運營虧損 | | | (20,874) | | | (20,295) | | | (60,775) | | | (66,830) |
其他收入(費用)，淨額 | | | 922 | | | (851) | | | 1,502 | | | (1,231) |
淨虧損 | | $ | (19,952) | | $ | (21,146) | | $ | (59,273) | | $ | (68,061) |
每股基本和稀釋後淨虧損 | | $ | (0.30) | | $ | (0.35) | | $ | (0.92) | | $ | (1.23) |
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 | | | 66,675,337 | | | 61,219,321 | | | 64,718,008 | | | 55,215,037 |
| | | | | | | | | | | | |
(1) 金額包括基於股票的薪酬費用，如下所示： | | | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | |
收入成本 | | $ | 307 | | $ | 206 | | $ | 837 | | $ | 787 |
研發 | | | 1,400 | | | 939 | | | 2,228 | | | 2,969 |
一般和行政 | | | 2,481 | | | 2,557 | | | 7,161 | | | 6,453 |
基於股票的薪酬總支出 | | $ | 4,188 | | $ | 3,702 | | $ | 10,226 | | $ | 10,209 |
Aclaris治療公司
選定的合併資產負債表數據
(未經審計，單位為千，共享數據除外)
| 2022年9月30日 |
| 2021年12月31日 |
| |||
現金、現金等價物和有價證券 | $ | 248,062 | $ | 225,656 | |||
總資產 | $ | 267,632 | $ | 251,211 | |||
流動負債總額 | $ | 19,789 | $ | 22,931 | |||
總負債 | $ | 47,794 | $ | 53,870 | |||
股東權益總額 | $ | 219,838 | $ | 197,341 | |||
已發行普通股 | | | 66,679,641 | | | 61,228,446 | |
Aclaris治療公司
選定的合併現金流量數據
(未經審計，以千計)
| 九個月結束 2022年9月30日 |
| 九個月結束 2021年9月30日 |
| |||
淨虧損 | $ | (59,273) | $ | (68,061) | |||
折舊及攤銷 | 607 | 726 | |||||
基於股票的薪酬費用 | 10,226 | 10,209 | |||||
重估或有對價 | | (2,400) | 22,139 | ||||
債務清償損失 | | | — | | | 752 | |
經營性資產和負債的變動 | 2,388 | (824) | |||||
用於經營活動的現金淨額 | | $ | (48,452) | | $ | (35,059) | |
Aclaris Treateutics聯繫人：
小羅伯特·A·杜迪
投資者關係部總裁副經理
484-639-7235
郵箱：rdoody@aclaristx.com
