AVROBIO公佈2022年第三季度財務業績和

提供業務更新

在合作者贊助的胱氨酸病的1/2期臨牀試驗中完成了患者給藥

高歇氏病和胱氨酸病研究基因療法獲得罕見兒科疾病稱號

高歇氏病計劃的全面更新計劃於12月7日星期三發佈

馬薩諸塞州劍橋，2022 年 11 月 8 日 — AVROBIO, Inc. (Nasdaq: AVRO) 是一家領先的臨牀階段基因治療公司 ，致力於使人們終身擺脱遺傳病。該公司今天公佈了截至2022年9月30日的第三季度財務業績，並提供了業務最新情況。

AVROBIO總裁兼 首席執行官傑夫·麥凱説：“本季度我們的新聞源源不斷，重點介紹了我們為向患者提供基因療法所做的堅定努力。”“我們期待在下個月全面介紹我們針對高歇氏病的HSC基因療法的最新情況，高謝病是最常見的溶酶體 疾病，估計影響全球30,000名患者。此更新將包含我們的高歇氏病1型1/2期試驗的中期臨牀數據，包括兩年內公佈的數據 。值得注意的是，我們計劃提供有關計劃中的高歇氏病3型臨牀研究的監管相互作用的最新情況，以及我們的總體高歇臨牀開發戰略。”

節目更新

高歇氏病中的 AVR-RD-02：

•	獲得美國食品藥品監督管理局 (FDA) 頒發的罕見兒科疾病認證 (RPDD)。在這裏閲讀完整的新聞稿

•	獲得英國藥品和保健產品監管局（MHRA）頒發的創新許可和准入途徑（ILAP）下的創新護照。在這裏閲讀 完整新聞稿

•	AVR-RD-02 此前已獲得 FDA 的快速通道資格，並在美國和歐盟獲得孤兒藥認證 (ODD)

AVR-RD-04 在胱氨酸病中：

•	患者給藥已在合作者贊助的1/2期試驗中完成。前五名患者的中期療效數據顯示，在評估的多個 組織中，包括外周血白細胞、眼睛、皮膚、胃腸道粘膜和神經認知系統，均具有全身性基因治療效果。在這裏閲讀完整的新聞稿

•	已獲得 FDA 頒發的 AVR-RD-04 的 RPDD。在這裏閲讀完整的新聞稿

•	AVR-RD-04 此前已在美國和歐盟獲得 ODD

•	向 MHRA 提交了會議申請，討論公司贊助的 AVR-RD-04 臨牀試驗，並預計在 2023 年第一季度與 MHRA 舉行科學建議會議； 計劃與其他監管機構接觸，以擴大這項預期的全球試驗

亨特綜合症中的 AVR-RD-05：

•	臨牀試驗申請（CTA）已獲得MHRA、研究倫理委員會和健康研究管理局的批准，用於針對被診斷患有 II 型神經病性粘多糖增多症 (nmps-II) 或亨特綜合徵的嬰兒，進行的 1/2 期臨牀試驗。AVROBIO在英國曼徹斯特大學 的合作者預計將在2023年上半年給試驗中的第一位患者注射。在這裏閲讀完整的新聞稿

•	AVR-RD-05 此前曾在美國獲得過 RPDD 和 ODD

在2022年10月11日至14日在蘇格蘭愛丁堡舉行的歐洲基因與細胞療法學會（ESGCT）第29屆年會上，提供了關於聯合使用兩種最先進的檢測方法評估臨牀前 開發過程中整合載體的遺傳毒性風險的積極數據

•	在這裏閲讀完整的新聞稿

高歇氏病計劃於2022年12月7日更新

該公司將向投資者提供其高徹 疾病計劃的最新信息，包括來自高歇氏病 1 型 AVR-RD-02 的 Guard1 1/2 期臨牀試驗的最新數據以及計劃中的高歇病 3 型臨牀研究的監管相互作用的最新數據，以及高歇整體臨牀開發戰略。有關此虛擬活動的更多信息將在接下來的幾周內發佈，並將在活動開始前在公司網站上發佈 。

2022 年第三季度財務業績

AVROBIO報告稱，2022年第三季度淨虧損2300萬美元，而2021年同期 的淨虧損為3,260萬美元。這一下降是由研發開支的減少所推動的。

2022 年第三季度的研發費用為 1,590 萬美元，而 2021 年同期為 2,300 萬美元。這一下降是由項目開發費用和人事相關成本（包括非現金股票薪酬）的減少所推動的。

2022 年第三季度的一般和管理費用為 710 萬美元，而 2021 年同期為 960 萬美元。減少的原因是包括非現金股票薪酬在內的人事相關成本減少，以及主要與設施成本和專業費用有關的其他支出的減少。

2022年第三季度以及2021年同期 的其他收入（支出）淨收入均低於10萬美元。

截至2022年9月30日，AVROBIO擁有1.16億美元的現金及現金等價物，而截至2021年12月31日，其現金和現金等價物為1.896億美元 。根據AVROBIO目前的運營計劃，AVROBIO預計，截至2022年9月30日，其現金和現金等價物將使AVROBIO能夠為其2024年第一季度 的運營支出和資本支出需求提供資金。

關於 AVROBIO

我們的願景是將個性化基因療法帶給世界。我們 通過將受影響基因的功能拷貝引入患者自身的造血幹細胞 (hSCs) 來瞄準遺傳病的根本原因，目標是在包括中央 神經系統在內的全身持久表達治療蛋白。我們的首創產品線包括針對胱氨酸病和高歇病1型的臨牀項目，以及針對3型高歇氏病、亨特綜合徵和龐貝病的臨牀前項目。我們專有的plato® 基因療法 平臺旨在擴大規模，以支持全球后期臨牀開發和商業化。我們的總部位於馬薩諸塞州劍橋。欲瞭解更多信息，請訪問 avrobio.com 並在推特和領英上關注我們。

 

前瞻性陳述

本新聞稿包含前瞻性陳述，包括根據1995年《Private 證券訴訟改革法》的安全港條款發表的聲明。這些陳述可以用 “目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“設計用於”、“估計”、“期望”、“預測”、“目標”、“打算”、“可能”、“可能”、“可能”、“可能”、“尋求”、“將” 等詞語和短語的變體來識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於關於我們的業務 戰略以及當前和潛在候選產品的潛在治療益處的陳述、我們的在研基因療法的預期安全狀況、臨牀前研究結果、正在進行或計劃中的臨牀試驗的設計、開始、註冊和時間 、臨牀試驗結果、產品批准和監管途徑、患者招募和註冊活動的時機、我們對以下方面的計劃和期望與監管機構的互動 及其成功的時機和可能性，我們實施柏拉圖的預期收益和結果^®我們的臨牀試驗和基因療法項目中的平臺及其對我們的製造和 商業化活動的潛在影響，以及有關我們的財務和現金狀況以及預期現金流的報表，包括對預期里程碑的影響。本新聞稿中任何非歷史事實陳述的此類陳述都可能被視為 前瞻性陳述。臨牀前或早期臨牀試驗的結果可能並不代表後期或更大規模的臨牀試驗的結果，也不能確保監管部門的批准。您不應過分依賴這些陳述或所提供的科學數據。

本新聞稿中的任何 前瞻性陳述均基於AVROBIO當前對我們行業的預期、估計和預測以及管理層截至今天對未來事件的信念和預期， 面臨許多風險和不確定性，這些風險和不確定性可能導致實際業績與此類前瞻性陳述中提出或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於 任何一種或多種 AVROBIO 候選產品無法成功開發或商業化的風險、AVROBIO 或我們的合作者正在進行或計劃中的臨牀試驗停止或延遲的風險、AVROBIO 可能無法成功招募或招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗的風險、AVROBIO 可能沒有意識到的風險我們的基因治療平臺的預期好處，包括我們的柏拉圖的特點^®平臺，我們的候選產品或與其管理相關的程序不具有我們預期的安全性或有效性特徵的風險 ，在臨牀前或臨牀試驗中觀察到的先前結果（例如安全性、活性或效果耐久性信號）在涉及AVROBIO候選產品的正在進行或未來的研究或試驗中無法複製或不繼續的風險 ，我們無法獲得和維持監管的風險批准我們的候選產品，我們可能面臨的風險無法實現與罕見兒科疾病 名稱相關的潛在益處， 創新許可和准入途徑或任何其他監管戰略，我們的候選產品市場的規模和 增長潛力無法如預期實現的風險，與我們依賴第三方供應商和製造商（包括獨家供應商）相關的風險，與我們 支出和未來收入估算的準確性相關的風險，與我們的資本需求和額外融資需求相關的風險，與 COVID-19 疫情或類似的公共衞生 危機導致的臨牀試驗和業務中斷相關的風險，包括此類風險中斷可能嚴重延遲我們的註冊和開發時間表和/或增加我們的開發成本，或者數據收集工作可能會受到此類危機的影響或受到其他影響， 與我們獲得和維護候選產品知識產權保護的能力相關的風險。有關這些和其他風險和不確定性以及其他重要因素（其中任何一個都可能導致AVROBIO的實際業績與前瞻性陳述中包含的業績存在重大和不利差異）的討論，請參閲AVROBIO最新年度或季度報告中標題為 “風險因素” 的部分，以及AVROBIO隨後向美國證券交易委員會提交的文件中對潛在風險、不確定性和 其他重要因素的討論。除非法律要求，否則AVROBIO明確表示不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。

投資者聯繫人：
克里斯托弗·F·布林齊
Westwicke，一家 ICR 公司
339-970-2843
chris.brinzey@westwicke.com

媒體聯繫人：
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十橋通信
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簡明的合併資產負債表

（以千計）

（未經審計）

簡明合併運營報表

（以千計，每股數據除外）

（未經審計）

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