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fiedResearchClinicalDevelopmentRegulatoryAndFirstCommercialSaleMilestonesMemberSGMO：協作和許可協議成員國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMember2018-04-012018-04-300001001233SGMO：協作和許可協議成員國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMemberSgmo:AchievementOfSpecifiedSalesBasedMilestonesIfAnnualWorldwideNetSalesOfLicensedProductsReachSpecifiedLevelsMember2018-04-012018-04-30SGMO：里程碑SGMO：選項0001001233SGMO：協作和許可協議成員國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMember2019-09-012019-09-300001001233SGMO：協作和許可協議成員國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMember2022-09-300001001233SGMO：協作和許可協議成員國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMember2021-12-310001001233國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMember2022-01-012022-09-300001001233國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMemberUS-GAAP：許可和服務成員2022-07-012022-09-300001001233國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMemberUS-GAAP：許可和服務成員2021-07-012021-09-300001001233國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMemberUS-GAAP：許可和服務成員2022-01-012022-09-300001001233國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMemberUS-GAAP：許可和服務成員2021-01-012021-09-300001001233國家氣象局：研究服務成員國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMember2022-07-012022-09-300001001233國家氣象局：研究服務成員國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMember2021-07-012021-09-300001001233國家氣象局：研究服務成員國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMember2022-01-012022-09-300001001233國家氣象局：研究服務成員國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMember2021-01-012021-09-300001001233國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMember2022-07-012022-09-300001001233國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMember2021-07-012021-09-300001001233國家藥品監督管理局：KitePharmaIncMember2021-01-012021-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員2014-01-012014-01-31SGMO：計劃0001001233SGMO：Sanofiembers成員2014-01-012022-06-280001001233SGMO：Sanofiembers成員2022-01-012022-09-30SGMO：產品0001001233SGMO：Sanofiembers成員SGMO：協作和許可協議成員2022-01-012022-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員2022-09-062022-09-060001001233SGMO：Sanofiembers成員SGMO：協作和許可協議成員2014-01-012022-06-280001001233SGMO：Sanofiembers成員國家氣象局：里程碑三成員SGMO：協作和許可協議成員2022-06-280001001233SGMO：Sanofiembers成員SGMO：協作和許可協議成員2022-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員SGMO：協作和許可協議成員2021-12-310001001233SGMO：Sanofiembers成員US-GAAP：許可和服務成員2022-07-012022-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員US-GAAP：許可和服務成員2021-07-012021-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員US-GAAP：許可和服務成員2022-01-012022-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員US-GAAP：許可和服務成員2021-01-012021-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員國家氣象局：研究服務成員2022-07-012022-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員國家氣象局：研究服務成員2021-07-012021-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員國家氣象局：研究服務成員2022-01-012022-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員國家氣象局：研究服務成員2021-01-012021-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員SGMO：里程碑式的成就成員2022-07-012022-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員SGMO：里程碑式的成就成員2021-07-012021-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員SGMO：里程碑式的成就成員2022-01-012022-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員SGMO：里程碑式的成就成員2021-01-012021-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員2022-07-012022-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員2021-07-012021-09-300001001233SGMO：Sanofiembers成員2021-01-012021-09-300001001233SGMO：PfizerMember2017-05-012017-05-310001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：SBFiveTwoFiveAndOtherProductsMember2017-05-012017-05-310001001233Sgmo:AchievementOfSpecifiedClinicalDevelopmentIntellectualPropertyAndRegulatoryMilestonesMemberSGMO：PfizerMemberSGMO：SBFiveTwoFiveAndOtherProductsMember2017-05-012017-05-310001001233SGMO：PfizerMemberSgmo:AchievementOfFirstCommercialSaleMilestonesMemberSGMO：SBFiveTwoFiveAndOtherProductsMember2017-05-012017-05-310001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：SBFiveTwoFiveAndOtherProductsMember2017-05-310001001233SGMO：其他產品成員SGMO：PfizerMember2017-05-310001001233SGMO：輝瑞SB525成員SGMO：SBFiveTwoFiveAndOtherProductsMember2017-05-012022-09-300001001233SGMO：輝瑞SB525成員SGMO：SBFiveTwoFiveAndOtherProductsMember2017-12-012022-03-310001001233SGMO：輝瑞SB525成員2017-05-012017-05-310001001233SGMO：輝瑞SB525成員2017-05-012022-09-300001001233SGMO：輝瑞SB525成員2021-01-012021-09-300001001233SGMO：輝瑞SB525成員2021-07-012021-09-300001001233SGMO：輝瑞SB525成員2022-07-012022-09-300001001233SGMO：輝瑞SB525成員2022-01-012022-09-300001001233SGMO：PfizerC9ORF72成員2017-12-012017-12-310001001233SGMO：PfizerC9ORF72成員Sgmo:AchievementOfSpecifiedPreclinicalDevelopmentClinicalDevelopmentAndFirstCommercialSaleMilestonesMemberSRT：最大成員數SGMO：CNINO或RFSING兩名成員2017-12-012017-12-310001001233SGMO：PfizerC9ORF72成員SRT：最大成員數SGMO：商業里程碑成就成員SGMO：CNINO或RFSING兩名成員2017-12-012017-12-310001001233SGMO：PfizerC9ORF72成員2017-12-012022-03-310001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：CNINO或RFSING兩名成員2017-12-012017-12-310001001233SGMO：PfizerC9ORF72成員SGMO：CNINO或RFSING兩名成員2017-12-012017-12-310001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：CNINO或RFSING兩名成員2020-09-012020-09-300001001233SGMO：PfizerMemberSGMO：CNINO或RFSING兩名成員2020-01-012020-12-310001001233SGMO：PfizerC9ORF72成員SGMO：CNINO或RFSING兩名成員2022-07-012022-09-300001001233SGMO：PfizerC9ORF72成員SGMO：CNINO或RFSING兩名成員2021-07-012021-09-300001001233SGMO：PfizerC9ORF72成員SGMO：CNINO或RFSING兩名成員2021-01-012021-09-300001001233SGMO：PfizerC9ORF72成員SGMO：CNINO或RFSING兩名成員2022-01-012022-09-300001001233美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2022-07-012022-09-300001001233美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2021-07-012021-09-300001001233美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2022-01-012022-09-300001001233美國-公認會計準則：研究和開發費用成員2021-01-012021-09-300001001233美國-公認會計準則：一般和行政費用成員2022-07-012022-09-300001001233美國-公認會計準則：一般和行政費用成員2021-07-012021-09-300001001233美國-公認會計準則：一般和行政費用成員2022-01-012022-09-300001001233美國-公認會計準則：一般和行政費用成員2021-01-012021-09-300001001233SGMO：JefferiesLLCM成員SGMO：AtTheMarketOfferingAgreement成員2020-08-012020-08-310001001233SGMO：JefferiesLLCM成員SGMO：AtTheMarketOfferingAgreement成員2022-07-012022-09-300001001233SGMO：JefferiesLLCM成員SGMO：AtTheMarketOfferingAgreement成員2022-01-012022-09-300001001233SGMO：JefferiesLLCM成員SGMO：AtTheMarketOfferingAgreement成員美國公認會計準則：次要事件成員2022-10-012022-10-310001001233SGMO：JefferiesLLCM成員SGMO：AtTheMarketOfferingAgreement成員2021-07-012021-09-300001001233SGMO：JefferiesLLCM成員SGMO：AtTheMarketOfferingAgreement成員2021-01-012021-09-30 美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
________________________________________________
表格10-Q
________________________________________________
(標記一) | | | | | |
| ☒ | 根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末2022年9月30日
或 | | | | | |
| ☐ | 根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
的過渡期 至
佣金文件編號000-30171
________________________________________________
Sangamo治療公司
(註冊人的確切姓名載於其章程)
________________________________________________ | | | | | | | | | | | | | | |
| 特拉華州 | | | | 68-0359556 |
(述明或其他司法管轄權
公司或組織) | | | | (税務局僱主
識別號碼) |
| | | | | |
瑪麗娜大道7000號。, 布里斯班, 加利福尼亞, 94005 |
| (主要行政辦公室地址)(郵政編碼) |
(510) 970-6000
(註冊人的電話號碼，包括區號)
________________________________________________________________________________________________
根據該法第12(B)條登記的證券： | | | | | | | | | | | | | | |
| 每個班級的標題 | | 交易代碼 | | 註冊的每個交易所的名稱 |
| 普通股，每股面值0.01美元 | | SGMO | | 納斯達克全球精選市場 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是 ☒ No ☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是 ☒ No ☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。見《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
| | | | | | | | | | | | | | |
| 大型加速文件服務器 | ☒ | | 加速文件管理器 | ☐ |
| 非加速文件服務器 | ☐ | | 規模較小的報告公司 | ☐ |
| | | 新興成長型公司 | ☐ |
如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是，☐不是☒
截至2022年10月31日，163,880,007發行人的普通股每股面值為0.01美元，已發行。
索引
Sangamo治療公司 | | | | | | | | |
第一部分財務信息 | |
| | |
第1項。 | 財務報表 | 6 |
| 截至2022年9月30日和2021年12月31日的簡明綜合資產負債表 | 6 |
| 截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合業務報表 | 7 |
| 截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合全面虧損報表 | 8 |
| 截至2022年和2021年9月30日的三個月和九個月的股東權益簡明合併報表 | 9 |
| 截至2022年和2021年9月30日止九個月現金流量表簡明綜合報表 | 11 |
| 簡明合併財務報表附註 | 12 |
第二項。 | 管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 | 27 |
第三項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 37 |
第四項。 | 控制和程序 | 38 |
| | |
第二部分：其他信息 | |
| | |
第1項。 | 法律訴訟 | 39 |
第1A項. | 風險因素 | 39 |
第二項。 | 未登記的股權證券銷售和收益的使用 | 40 |
第三項。 | 高級證券違約 | 40 |
第四項。 | 煤礦安全信息披露 | 40 |
第五項。 | 其他信息 | 41 |
第六項。 | 陳列品 | 42 |
| | |
簽名 | 43 |
除非另有説明或上下文另有説明，否則本季度報告中提及的“Sangamo”、“公司”、“我們”、“我們”和“我們”是指Sangamo治療公司及其子公司，包括Sangamo治療法國公司和Sangamo治療英國有限公司。
本季度報告中出現的任何第三方商標名、商標和服務標記均為其各自所有者的財產。
關於前瞻性陳述的特別説明
本報告中包含的一些陳述屬於《1933年證券法》(經修訂)第27A節或《證券法》和《1934年證券交易法》(經修訂)第21E節或《交易法》所指的“前瞻性陳述”。這些陳述與我們未來的事件有關，包括我們預期的運營、研究、開發、製造和商業化活動、臨牀試驗、經營結果和財務狀況。這些前瞻性陳述涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，可能會導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同。前瞻性陳述可能包括但不限於關於以下方面的陳述：
•我們的戰略；
•候選產品的預期研究和開發，以及由此產生的任何經批准的產品的潛在商業化；
•我們和我們的合作者或戰略合作伙伴的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、範圍、進展速度、登記、劑量、預期結果和時間；
•我們候選產品的治療和商業潛力，包括治療效果的持久性；
•我們在候選產品中使用的技術的治療和商業潛力，包括我們的基因治療和細胞治療技術、鋅指蛋白(ZFP)、技術平臺、鋅指核酸酶(ZFN)和鋅指蛋白轉錄因子(ZFP-TF)；
•我們有能力建立和維持合作和戰略夥伴關係，並實現此類安排的預期收益，包括我們為BIVV003(以前稱為SAR445136)計劃找到潛在的新合作伙伴的能力；
•現有的和新的合作的預期收入及其時間；
•我們對正在演變的新冠肺炎大流行對我們的業務和運營以及我們的合作者的業務和運營(包括臨牀試驗和製造)的影響以及我們管理此類影響的能力的估計；
•我們的研發和其他費用；
•我們有能力從現有和潛在的新供應商和製造商或從我們自己的內部製造設施獲得足夠的臨牀前和臨牀候選產品供應；
•Sangamo與我們的合作伙伴和戰略合作伙伴獲得並維持對候選產品的監管批准的能力，以及與獲得監管批准相關的時間和成本；
•我們遵守法規要求、義務和限制的能力及其對我們業務和運營的影響；
•我們在不侵犯他人知識產權的情況下保護我們的知識產權和經營我們的業務的能力，包括我們獲得和維護開發和商業化我們的候選產品所需技術的權利的能力；
•競爭發展，包括競爭產品和候選產品對我們競爭地位的影響，以及我們應對競爭產品和候選產品競爭的能力；
•我們對現金資源和支出、資本需求和額外融資需求的估計，以及我們獲得額外融資的能力；
•我們管理業務增長的能力；
•我們預計的經營和財務業績；
•我們的運營和法律風險；以及
•我們的計劃、目標、期望和意圖以及任何其他非歷史事實的陳述。
在某些情況下，您可以通過使用未來日期或以下術語來識別前瞻性陳述：“目標”、“預期”、“假設”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“預測”、“目標”、“指導”、“打算”、“可能”、“可能”、“目標”、“進行中”、“計劃”、“項目，“尋求”、“應該”、“目標”、“將”以及旨在識別前瞻性陳述的類似表達。這些表述反映了我們對未來事件的當前看法，是基於假設的，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，可能會導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性表述中明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。這些風險和不確定性包括但不限於：
•我們是一家臨牀階段的生物技術公司，沒有獲得批准的產品或產品收入。我們的成功在很大程度上取決於臨牀試驗結果，該結果證明瞭我們候選產品的安全性和有效性，使監管機構滿意。獲得積極的臨牀試驗結果和監管批准是昂貴、漫長、具有挑戰性和不可預測的，對於任何候選產品來説都可能永遠不會發生。
·我們的許多候選產品都基於新的ZFP技術，這些技術尚未產生任何經批准的商業可行的治療產品。
·自成立以來，我們已經出現了嚴重的運營虧損，並預計在可預見的未來將繼續虧損。我們可能永遠不會盈利。
·我們需要大量的額外資本來為我們的運營提供資金，並繼續作為一項可行的業務運營。這筆額外的資本可能不會以優惠的條件提供給我們，或者根本不會。
·我們在很大程度上依賴與大型生物製藥公司的合作來創造收入，併為我們的許多候選產品開發、獲得監管部門的批准並將其商業化。如果與我們的合作者發生衝突，或者如果合作因任何原因終止，我們的收入和產品開發工作將受到負面影響。
·生物技術和基因醫藥是競爭激烈的行業。我們的競爭對手可能會開發出優於我們的競爭對手的技術和產品，或者比我們的候選技術和產品更快地商業化。
·製造基因藥物是複雜、昂貴、高度監管和有風險的。我們目前嚴重依賴第三方製造商，自己製造產品的經驗有限。製造挑戰可能會導致意想不到的成本、供應中斷以及對我們的產品開發工作的損害和延誤。
·即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，我們批准的產品也可能無法獲得醫生和患者的市場認可，無法從第三方付款人那裏獲得足夠的保險和補償，也可能無法證明其商業可行性。
·我們可能無法在所有期望的司法管轄區為我們的技術和候選產品獲得、維護和執行必要和理想的知識產權保護，這可能會對我們的技術和產品開發努力的價值產生不利影響，並可能增加昂貴、宂長和分散注意力的訴訟的風險，並導致不可預測的結果。
·第三方可能是也可能不是競爭對手，他們可能會指控我們侵犯、挪用或以未經授權的方式行使他們的專利或其他專有權。這類指控可能導致侵權訴訟、其他挪用公款訴訟或威脅採取此類行動，所有這些都可能增加昂貴、宂長和分散注意力的訴訟的風險，併產生不可預測的結果。
·我們的成功取決於僱傭、整合和留住更多高素質的熟練員工，並留住目前的關鍵高管和員工，考慮到對這些人的競爭非常激烈，而且美國各地的員工流失率因“大辭職”而增加，這可能是具有挑戰性的。
·持續不斷且不斷演變的新冠肺炎疫情可能會繼續對我們的業務和運營以及我們的合作者、製造商和其他商業夥伴的業務和運營產生不利影響。如果這些影響成為實質性的，我們的收入和產品開發努力可能會受到負面影響。
·我們普通股的市場價格一直在波動，而且很可能會繼續波動，你可能會損失對我們普通股的全部或部分投資。
關於上述風險、不確定因素和其他因素的其他討論，以及對我們業務的其他重大風險和不確定因素，可以在我們於2022年2月24日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的年度報告Form 10-K的第I部分第1A項下的“風險因素”項下找到，以及在本季度報告第II部分第1A項中描述的風險項下的風險補充，我們鼓勵您參考該額外討論。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。此外，這些前瞻性陳述僅代表我們截至提交文件之日的計劃、目標、估計、期望和意圖。您應完整閲讀本報告，並瞭解我們的實際未來結果和事件的時間可能與我們預期的大不相同，我們不能以其他方式保證任何前瞻性聲明將會實現。我們在此通過這些警告性聲明對我們所有的前瞻性聲明進行限定。
除非法律要求，我們沒有義務公開更新或補充任何前瞻性陳述，或更新或補充實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同的原因，即使未來有新的信息可用。然而，建議您參考我們就相關主題所做的任何進一步披露。
這份報告包括與各種候選產品相關的某些臨牀研究和試驗的討論。這些研究通常是與這些候選藥物相關的更大的臨牀數據的一部分，這裏的討論應該在更大的數據背景下進行考慮。此外，臨牀數據會受到不同的解釋，即使我們認為數據足以支持候選產品的安全性和/或有效性，監管機構也可能不同意我們的觀點，可能需要額外的數據，也可能完全拒絕批准。
第一部分財務信息
項目1.財務報表
Sangamo治療公司
簡明合併資產負債表
(未經審計；以千計)
| | | | | | | | | | | |
| 9月30日，
2022 | | 十二月三十一日，
2021 |
| 資產 | | | |
| 流動資產： | | | |
| 現金和現金等價物 | $ | 94,570 | | | $ | 178,872 | |
| 有價證券 | 218,998 | | | 197,676 | |
| 應收利息 | 524 | | | 349 | |
| 應收賬款 | 4,522 | | | 6,013 | |
| 預付費用和其他流動資產 | 18,007 | | | 15,859 | |
| 流動資產總額 | 336,621 | | | 398,769 | |
| 非流通有價證券 | 36,700 | | | 88,169 | |
| 財產和設備，淨額 | 55,986 | | | 51,523 | |
| 無形資產 | 46,439 | | | 53,760 | |
| 商譽 | 34,511 | | | 39,702 | |
| 經營性租賃使用權資產 | 64,956 | | | 73,181 | |
| 其他非流動資產 | 17,200 | | | 15,319 | |
| 受限現金 | 1,500 | | | 1,500 | |
| 總資產 | $ | 593,913 | | | $ | 721,923 | |
| 負債和股東權益 | | | |
| 流動負債： | | | |
| 應付帳款 | $ | 17,380 | | | $ | 9,759 | |
| 應計薪酬和僱員福利 | 19,045 | | | 20,840 | |
| 其他應計負債 | 14,046 | | | 11,577 | |
| 遞延收入 | 71,890 | | | 85,711 | |
| 流動負債總額 | 122,361 | | | 127,887 | |
| 遞延收入，非流動收入 | 115,641 | | | 166,776 | |
| 租賃負債的長期部分 | 39,705 | | | 44,055 | |
| 遞延所得税 | 5,740 | | | 6,645 | |
| 其他非流動負債 | 1,312 | | | 1,217 | |
| 總負債 | 284,759 | | | 346,580 | |
| 承付款和或有事項 | | | |
| 股東權益： | | | |
| 優先股 | — | | | — | |
| 普通股 | 1,619 | | | 1,459 | |
| 額外實收資本 | 1,423,105 | | | 1,334,138 | |
| 累計赤字 | (1,096,572) | | | (956,267) | |
| 累計其他綜合損失 | (18,998) | | | (3,987) | |
| 股東權益總額 | 309,154 | | | 375,343 | |
| | | |
| | | |
| 總負債和股東權益 | $ | 593,913 | | | $ | 721,923 | |
請參閲簡明合併財務報表附註。
Sangamo治療公司
簡明合併業務報表
(未經審計；以千計，每股金額除外)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三個月
9月30日， | | 九個月結束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 收入 | $ | 26,460 | | | $ | 28,563 | | | $ | 84,069 | | | $ | 82,715 | |
| 運營費用： | | | | | | | |
| 研發 | 65,116 | | | 62,498 | | | 183,719 | | | 179,018 | |
| 一般和行政 | 16,238 | | | 14,501 | | | 46,239 | | | 47,135 | |
| 總運營費用 | 81,354 | | | 76,999 | | | 229,958 | | | 226,153 | |
| 運營虧損 | (54,894) | | | (48,436) | | | (145,889) | | | (143,438) | |
| 利息和其他收入，淨額 | 1,769 | | | 834 | | | 5,754 | | | 3,010 | |
| 所得税前虧損 | (53,125) | | | (47,602) | | | (140,135) | | | (140,428) | |
| 所得税費用 | 30 | | | 86 | | | 170 | | | 373 | |
| 淨虧損 | (53,155) | | | (47,688) | | | (140,305) | | | (140,801) | |
| 非控股權益應佔淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (11) | |
| Sangamo治療公司股東應佔淨虧損 | $ | (53,155) | | | $ | (47,688) | | | $ | (140,305) | | | $ | (140,790) | |
| Sangamo治療公司股東每股基本和稀釋後淨虧損 | $ | (0.34) | | | $ | (0.33) | | | $ | (0.93) | | | $ | (0.98) | |
| 用於計算Sangamo治療公司股東每股基本和稀釋後淨虧損的股份 | 158,042 | | | 145,399 | | | 150,850 | | | 144,173 | |
請參閲簡明合併財務報表附註。
Sangamo治療公司
簡明綜合全面損失表
(未經審計；以千計)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三個月
9月30日， | | 九個月結束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 淨虧損 | $ | (53,155) | | | $ | (47,688) | | | $ | (140,305) | | | $ | (140,801) | |
| 外幣折算調整 | (6,028) | | | (2,565) | | | (14,040) | | | (6,006) | |
| 養老金淨收益 | 55 | | | — | | | 130 | | | — | |
| 可交易證券的未實現收益(虧損)，税後淨額 | 135 | | | (45) | | | (1,101) | | | (36) | |
| | | | | | | |
| 綜合損失 | (58,993) | | | (50,298) | | | (155,316) | | | (146,843) | |
| 非控股權益應佔綜合損失 | — | | | — | | | — | | | (11) | |
| Sangamo治療公司的全面虧損。 | $ | (58,993) | | | $ | (50,298) | | | $ | (155,316) | | | $ | (146,832) | |
請參閲簡明合併財務報表附註。
Sangamo治療公司
簡明合併股東權益報表
(未經審計；以千為單位，股票金額除外)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2022年9月30日的三個月 | | |
| 普通股 | | 其他內容
已繳費
資本 | | 累計
赤字 | | 累計
其他
全面
(虧損)收入 | | 總計 股東的 權益 | | |
| 股票 | | 金額 | | |
| 2022年6月30日的餘額 | 153,352,502 | | | $ | 1,534 | | | $ | 1,373,324 | | | $ | (1,043,417) | | | $ | (13,160) | | | $ | 318,281 | | | |
| 發行與市場發行有關的普通股，扣除發行費用後的淨額 | 8,483,104 | | | 85 | | | 42,089 | | | — | | | — | | | 42,174 | | | |
| 在行使股票期權並與限制性股票單位有關的情況下發行普通股，扣除税款 | 82,617 | | | — | | | (101) | | | — | | | — | | | (101) | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 基於股票的薪酬 | — | | | — | | | 7,793 | | | — | | | — | | | 7,793 | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (6,028) | | | (6,028) | | | |
| 養老金淨收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 55 | | | 55 | | | |
| 有價證券未實現收益淨額，税後淨額 | — | | | — | | | — | | | — | | | 135 | | | 135 | | | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (53,155) | | | — | | | (53,155) | | | |
| 2022年9月30日的餘額 | 161,918,223 | | | $ | 1,619 | | | $ | 1,423,105 | | | $ | (1,096,572) | | | $ | (18,998) | | | $ | 309,154 | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2022年9月30日的9個月 |
| 普通股 | | 其他內容
已繳費
資本 | | 累計
赤字 | | 累計
其他
全面
(虧損)收入 | | 總計 股東的 權益 |
| 股票 | | 金額 |
| 2021年12月31日的餘額 | 145,921,530 | | | $ | 1,459 | | | $ | 1,334,138 | | | $ | (956,267) | | | $ | (3,987) | | | $ | 375,343 | |
| 發行與市場發行有關的普通股，扣除發行費用後的淨額 | 14,711,770 | | | 147 | | | 66,301 | | | — | | | — | | | 66,448 | |
| 在行使股票期權並與限制性股票單位有關的情況下發行普通股，扣除税款 | 925,455 | | | 9 | | | (1,847) | | | — | | | — | | | (1,838) | |
| 員工購股計劃下普通股的發行 | 359,468 | | | 4 | | | 1,111 | | | — | | | — | | | 1,115 | |
| 基於股票的薪酬 | — | | | — | | | 23,402 | | | — | | | — | | | 23,402 | |
| | | | | | | | | | | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (14,040) | | | (14,040) | |
| 養老金淨收益 | — | | | — | | | — | | | — | | | 130 | | | 130 | |
| 有價證券未實現淨虧損，税後淨額 | — | | | — | | | — | | | — | | | (1,101) | | | (1,101) | |
| | | | | | | | | | | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (140,305) | | | — | | | (140,305) | |
| 2022年9月30日的餘額 | 161,918,223 | | | $ | 1,619 | | | $ | 1,423,105 | | | $ | (1,096,572) | | | $ | (18,998) | | | $ | 309,154 | |
Sangamo治療公司
簡明合併股東權益報表
(未經審計；以千為單位，股票金額除外)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2021年9月30日的三個月 |
| 普通股 | | 其他內容
已繳費
資本 | | 累計
赤字 | | 累計
其他
全面
收入(虧損) | | 非-
控管
利息 | | 總計 股東的 權益 |
| 股票 | | 金額 |
| 2021年6月30日的餘額 | 145,106,901 | | | $ | 1,451 | | | $ | 1,313,102 | | | $ | (871,083) | | | $ | 1,987 | | | $ | — | | | $ | 445,457 | |
| 發行與市場發行有關的普通股，扣除發行費用後的淨額 | 202,705 | | | 2 | | | 2,365 | | | — | | | — | | | — | | | 2,367 | |
| 在行使股票期權並與限制性股票單位有關的情況下發行普通股，扣除税款 | 206,970 | | | 2 | | | 615 | | | — | | | — | | | — | | | 617 | |
| 員工購股計劃下普通股的發行 | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 基於股票的薪酬 | — | | | — | | | 7,873 | | | — | | | — | | | — | | | 7,873 | |
| | | | | | | | | | | | | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (2,565) | | | — | | | (2,565) | |
| 有價證券未實現淨虧損，税後淨額 | — | | | — | | | — | | | — | | | (45) | | | — | | | (45) | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (47,688) | | | — | | | — | | | (47,688) | |
| 2021年9月30日的餘額 | 145,516,576 | | | $ | 1,455 | | | $ | 1,323,955 | | | $ | (918,771) | | | $ | (623) | | | $ | — | | | $ | 406,016 | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至2021年9月30日的9個月 |
| 普通股 | | 其他內容
已繳費
資本 | | 累計
赤字 | | 累計
其他
全面
收入(虧損) | | 非-
控管
利息 | | 總計 股東的 權益 |
| 股票 | | 金額 |
| 2020年12月31日的餘額 | 142,063,203 | | | $ | 1,421 | | | $ | 1,269,375 | | | $ | (777,981) | | | $ | 5,419 | | | $ | (868) | | | $ | 497,366 | |
| 發行與市場發行有關的普通股，扣除發行費用後的淨額 | 2,007,932 | | | 20 | | | 27,079 | | | — | | | — | | | — | | | 27,099 | |
| 在行使股票期權並與限制性股票單位有關的情況下發行普通股，扣除税款 | 1,200,871 | | | 12 | | | 1,582 | | | — | | | — | | | — | | | 1,594 | |
| 員工購股計劃下普通股的發行 | 244,570 | | | 2 | | | 2,052 | | | — | | | — | | | — | | | 2,054 | |
| 基於股票的薪酬 | — | | | — | | | 24,880 | | | — | | | — | | | — | | | 24,880 | |
| 收購法國Sangamo公司的額外股份 | — | | | — | | | (70) | | | — | | | — | | | (64) | | | (134) | |
外幣折算調整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (6,006) | | | — | | | (6,006) | |
| | | | | | | | | | | | | |
| 有價證券未實現淨虧損，税後淨額 | — | | | — | | | — | | | — | | | (36) | | | — | | | (36) | |
| 買斷非控股權益 | | | | | (943) | | | | | | | 943 | | | — | |
| 淨虧損 | — | | | — | | | — | | | (140,790) | | | — | | | (11) | | | (140,801) | |
| 2021年9月30日的餘額 | 145,516,576 | | | $ | 1,455 | | | $ | 1,323,955 | | | $ | (918,771) | | | $ | (623) | | | $ | — | | | $ | 406,016 | |
請參閲簡明合併財務報表附註。
Sangamo治療公司
簡明合併現金流量表
(未經審計；以千計)
| | | | | | | | | | | |
| 九個月結束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 |
| 經營活動： | | | |
| 淨虧損 | $ | (140,305) | | | $ | (140,801) | |
| 對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： | | | |
| 折舊及攤銷 | 8,765 | | | 6,675 | |
| 有價證券(折價)溢價攤銷 | (324) | | | 2,394 | |
| 經營性租賃使用權資產攤銷及其他變動 | 6,357 | | | 6,104 | |
| 免費股收益 | — | | | (18) | |
| 基於股票的薪酬 | 23,402 | | | 24,880 | |
| 處置財產和設備的收益 | — | | | (30) | |
| 營業資產和負債的淨變化： | | | |
| 應收利息 | (175) | | | 415 | |
| 應收賬款 | 1,491 | | | (2,743) | |
| 預付費用和其他資產 | (5,848) | | | (6,467) | |
| 應付賬款和其他應計負債 | 9,443 | | | (4,699) | |
| | | |
| 應計薪酬和僱員福利 | (1,225) | | | (1,932) | |
| | | |
| 遞延收入 | (64,956) | | | (62,292) | |
| 租賃負債 | (3,298) | | | (3,227) | |
| 其他非流動負債 | 95 | | | 1,204 | |
| 用於經營活動的現金淨額 | (166,578) | | | (180,537) | |
| 投資活動： | | | |
| 購買有價證券 | (225,621) | | | (300,387) | |
| 有價證券的到期日 | 254,990 | | | 509,620 | |
| 有價證券的銷售 | — | | | 6,870 | |
| 購置財產和設備 | (12,697) | | | (20,420) | |
| 購買額外的Sangamo法國股票 | — | | | (119) | |
| | | |
| 投資活動提供的現金淨額 | 16,672 | | | 195,564 | |
| 融資活動： | | | |
| 在市場上發行的收益，扣除發行費用 | 65,848 | | | 27,099 | |
| | | |
| 與股權獎勵的股份淨額結算有關的已支付税款 | (1,962) | | | (2,988) | |
| 行使股票期權所得收益 | 124 | | | 4,582 | |
| 根據員工購股計劃發行普通股所得款項 | 1,115 | | | 2,053 | |
| 融資活動提供的現金淨額 | 65,125 | | | 30,746 | |
| 匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響 | 479 | | | (148) | |
| 現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增 | (84,302) | | | 45,625 | |
| 期初現金、現金等價物和限制性現金 | 180,372 | | | 132,829 | |
| 現金、現金等價物和受限現金，期末 | $ | 96,070 | | | $ | 178,454 | |
| 補充現金流披露： | | | |
| 列入未付負債的財產和設備 | $ | 3,927 | | | $ | 650 | |
| 以租賃義務換取的使用權資產 | $ | — | | | $ | 1,349 | |
| 租户改善津貼包括在反租賃負債中 | $ | 1,531 | | | $ | — | |
| 買斷非控股權益 | $ | — | | | $ | 943 | |
請參閲簡明合併財務報表附註。
Sangamo治療公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
注1-重大會計政策的組織、列報依據和彙總
業務的組織和描述
Sangamo治療公司(“Sangamo”或“本公司”)於1995年6月在特拉華州註冊成立，並於2017年1月從Sangamo生物科學公司更名。Sangamo是一家臨牀階段的基因組藥物公司，致力於將突破性科學轉化為改變嚴重疾病患者生活的藥物。
陳述的基礎
所附未經審計簡明綜合財務報表乃根據美國中期財務資料公認會計原則(“美國公認會計原則”)及美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的規則及規定編制。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和腳註。管理層認為，所有被認為是公平列報所列期間財務報表所必需的調整(僅包括正常經常性調整)都已列入。截至2022年9月30日的三個月和九個月的經營業績不一定代表截至2022年12月31日的年度的預期業績。截至2021年12月31日的簡明綜合資產負債表數據來源於Sangamo於2022年2月24日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的10-K表格年度報告(簡稱“2021年年報”)中包含的經審計的綜合財務報表。
隨附的簡明綜合財務報表包括本公司及其附屬公司的賬目。所有公司間餘額和交易已在簡明合併財務報表中註銷。對於本公司擁有或面臨低於100%經濟風險的合併實體，本公司在其綜合綜合經營報表中記錄非控股權益應佔淨虧損，相當於各自的非控制方在該等實體中保留的經濟或所有權權益的百分比。
隨附的簡明綜合財務報表及相關財務資料應與《2021年年報》中包含的截至2021年12月31日的經審計綜合財務報表及腳註一併閲讀。
流動性與管理計劃
Sangamo目前正在進行一些涉及實驗技術的長期開發項目。這些項目可能需要數年時間和大量支出才能完成，最終可能不會成功。該公司計劃用可用的現金資源、合作和戰略夥伴關係基金、研究贈款以及發行股權或債務證券為業務提供資金。Sangamo認為，其截至2022年9月30日的可用現金、現金等價物和有價證券，以及預期的未來里程碑和來自合作、戰略夥伴關係和研究贈款的研究服務收入，將足以在這些合併財務報表發佈之日起至少未來12個月內為其目前計劃的業務提供資金。Sangamo將需要大量額外的財政資源來完成其候選產品的開發和商業化。額外資本可能無法以公司可接受的條款獲得，如果有的話。如果沒有足夠的資金，或者如果潛在資金來源的條款不利，公司的業務和開發其技術和治療產品的能力將受到損害。此外，任何額外股權證券的出售都可能導致公司股東的股權稀釋，任何債務融資都可能包括限制公司業務的契約。
重要會計政策摘要
預算的使用
根據美國公認會計原則編制簡明綜合財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響簡明綜合財務報表及其附註中報告的金額。管理層會持續評估其估計，包括關鍵會計政策或與收入確認、臨牀試驗應計項目、所得税、資產及負債的公允價值(包括收購所得)及股票薪酬有關的估計。估計乃根據過往經驗及本公司認為在有關情況下屬合理的各種其他特定市場及其他相關假設而作出，其結果構成
對資產和負債的賬面價值作出判斷，而這些資產和負債的賬面價值在其他來源上並不明顯。實際結果可能與這些估計不同。
2021年9月，由於貝塔地中海貧血計劃的項目成本增加，以及鐮狀細胞病計劃的項目範圍和相應成本的增加，導致與賽諾菲公司(“賽諾菲”)的合作協議的估計發生變化，該公司記錄了收入調整，這兩個因素都導致比例累積績效衡量標準下降。
這一調整使收入減少了1美元。2.5百萬美元，淨虧損增加$2.5百萬美元，並使公司每股基本和稀釋後淨虧損增加了$0.02截至2021年9月30日的三個月和九個月。
收入確認
本公司根據會計準則編纂(“ASC”)主題606的規定對其收入進行會計處理，與客户簽訂合同的收入(“ASC主題606”)。該公司的合同收入來自合作協議，包括許可安排和研究活動贈款。研究和許可協議通常包括預先簽署或許可費、研究服務的成本補償、最低再許可費、里程碑付款和未來被許可人產品銷售的版税。該公司有固定和可變對價協議。不可退還的前期費用和研發活動的資金被認為是固定的，而里程碑付款通常被確定為可變對價。Sangamo的研究贈款通常是多年期協議，規定償還贈款協議條款中界定的合格的研究和開發費用。研究資助協議項下的收入一般在發生相關的合格研究費用時確認。遞延收入主要是指已收到但未賺取的研究或許可付款部分。
在確定公司履行其協議規定的義務時應確認的適當收入數額時，公司執行以下步驟：(1)確定合同中承諾的貨物或服務；(2)確定承諾的貨物或服務是否是履約義務，包括它們在合同中是否不同；(3)衡量交易價格，包括對可變對價的限制；(4)根據估計銷售價格將交易價格分配給履約義務；以及(5)當公司履行每項履約義務時(或作為履行義務時)確認收入。
履約義務是合同中將獨特的商品或服務轉讓給客户的承諾，是ASC主題606中的計算單位。該公司的履約義務包括許可權、開發服務以及與監管提交和審批程序相關的服務。根據合作協議賺取的研究服務收入一般在提供相關服務時確認為收入。不可退還的預付費用的收入是通過使用投入方法(即累計實際成本相對於估計總成本)衡量履行相關履約義務的進展情況，或在預期履約義務在一段時間內平均履行時(或當實體有現成的履約義務時)以直線方式確認的。在釐定一項安排所需的努力程度及本公司預期完成該項安排下的履行責任的期間時，需要作出重大的管理層判斷，該期間可能包括將會產生的內部人員成本及外部成本總額，以及在某些情況下估計的可隨時待命的責任期間。這些估計的變化可能會對確認的收入產生實質性影響。如果公司不能合理地估計其履行義務何時完成或變得無關緊要，則收入確認將被推遲，直到公司能夠合理地做出該等估計為止。該公司將不受限制的估計可變對價金額計入交易價格。交易價格中包含的金額受限於確認的累計收入很可能不會發生重大逆轉的金額。在隨後的每個報告期結束時, 本公司重新評估交易價格所包含的估計變動代價及任何相關限制，並於必要時調整其對整體交易價格的估計。然後使用累積追趕法在剩餘的估計業績期間確認收入。估計的績效期間和項目成本，如人員和製造成本，每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前對交付時間的假設。
作為對這些安排的會計處理的一部分，公司必須制定假設，這些假設需要判斷，以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。該公司使用關鍵假設來確定獨立銷售價格，其中可能包括預測收入、開發時間表、人員成本報銷率、貼現率以及技術和監管成功的概率。這些安排下的相關成本和支出歷來接近確認的收入。
主要合作協議和研究活動贈款的收入佔總收入的百分比如下：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三個月
9月30日， | | 九個月結束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 諾華生物醫學研究所。 | 36 | % | | 40 | % | | 35 | % | | 35 | % |
| 生物遺傳研究公司 | 36 | % | | 38 | % | | 36 | % | | 39 | % |
| 風箏製藥公司 | 26 | % | | 22 | % | | 23 | % | | 23 | % |
| 賽諾菲公司 | — | % | | (3) | % | | 4 | % | | 2 | % |
| | | | | | | |
從公司的合作伙伴那裏收到的資金一般不予退還，並在公司履行其履約義務時記為收入，這些義務是隨着時間的推移(即隨時待命的義務)或通過使用投入方法(即累計實際成本相對於總估計成本)而得到滿足的。當公司產生了可從其合作伙伴那裏報銷的合格研發成本，並且有合理保證此類成本將得到報銷時，收入也會得到確認。在完成相關履約義務之前從合作伙伴收到的任何付款均記為遞延收入。
現金、現金等價物和受限現金
Sangamo將在購買日購買的原始到期日為三個月或更短的所有高流動性投資視為現金等價物。現金和現金等價物包括現金、活期貨幣市場賬户中的存款和美國政府支持的實體債務證券。受限現金由一份金額為#美元的信用證組成。1.5100萬美元，相當於租用加州布里斯班公司總部的保證金。
簡明綜合資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與隨附的簡明現金流量表中報告的金額的對賬情況如下(以千計)： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 9月30日，
2022 | | 十二月三十一日，
2021 | | 9月30日，
2021 | | 十二月三十一日，
2020 |
| 現金和現金等價物 | $ | 94,570 | | | $ | 178,872 | | | $ | 176,954 | | | $ | 131,329 | |
| 非流動受限現金 | 1,500 | | | 1,500 | | | 1,500 | | | 1,500 | |
| 現金、現金等價物和限制性現金，在隨附的簡明現金流量表中報告 | $ | 96,070 | | | $ | 180,372 | | | $ | 178,454 | | | $ | 132,829 | |
最近採用的會計公告
沒有。
注2-公允價值計量
本公司按公允價值按經常性基礎計量某些金融資產和負債，包括現金等價物、有價證券和自由股資產。公允價值是在公允價值計量和披露的權威指導下根據三級層次結構確定的，公允價值計量中使用的投入優先順序如下：
第1級：相同、不受限制的資產或負債在計量日可獲得的活躍市場的未經調整的報價；
第2級：在資產或負債的整個期限內，不活躍的市場報價或可直接或間接觀察到的投入；以及
第3級：價格或估值技術需要對公允價值計量有重要意義但不可觀察到的投入(即很少或沒有市場活動的支持)。
該公司的現金等價物和有價證券的公允價值計量在公允價值體系內的以下級別確定(以千計)： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2022年9月30日 |
| 公允價值計量 |
| 總計 | | 1級 | | 2級 | | 3級 |
| 資產： | | | | | | | |
| 現金等價物： | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | 44,911 | | | $ | 44,911 | | | $ | — | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 總計 | 44,911 | | | 44,911 | | | — | | | — | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國政府支持的實體債務證券 | 23,392 | | | — | | | 23,392 | | | — | |
| 商業票據證券 | 120,386 | | | — | | | 120,386 | | | — | |
| 公司債務證券 | 14,888 | | | — | | | 14,888 | | | — | |
| 資產支持證券 | 37,773 | | | — | | | 37,773 | | | — | |
| 美國國庫券 | 16,922 | | | — | | | 16,922 | | | — | |
| 存單 | 42,337 | | | — | | | 42,337 | | | — | |
| 總計 | 255,698 | | | — | | | 255,698 | | | — | |
| 現金等價物和有價證券總額 | $ | 300,609 | | | $ | 44,911 | | | $ | 255,698 | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 2021年12月31日 |
| 公允價值計量 |
| 總計 | | 1級 | | 2級 | | 3級 |
| 資產： | | | | | | | |
| 現金等價物： | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | 119,919 | | | $ | 119,919 | | | $ | — | | | $ | — | |
| 總計 | 119,919 | | | 119,919 | | | — | | | — | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國政府支持的實體債務證券 | 30,614 | | | — | | | 30,614 | | | — | |
| 商業票據證券 | 105,757 | | | — | | | 105,757 | | | — | |
| 公司債務證券 | 33,682 | | | — | | | 33,682 | | | — | |
| 資產支持證券 | 70,701 | | | — | | | 70,701 | | | — | |
| 存單 | 45,091 | | | — | | | 45,091 | | | — | |
| 總計 | 285,845 | | | — | | | 285,845 | | | — | |
| 現金等價物和有價證券總額 | $ | 405,764 | | | $ | 119,919 | | | $ | 285,845 | | | $ | — | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
現金等價物和有價證券
本公司一般將其有價證券分類為2級。當使用在不太活躍的市場交易的相同證券的可觀察市場價格時，工具被歸類為2級。當無法獲得相同證券的可觀察市場價格時，此類工具使用基準曲線、同類證券的基準、行業分組、矩陣定價和估值模型進行定價。這些估值模型是定價提供商或經紀商專有的，包含了許多信息，包括按照大致的優先順序：基準收益率、報告的交易、經紀商/交易商報價、發行人價差、雙邊市場、基準證券、出價、報價和包括市場研究出版物在內的參考數據。對於某些安全類型，可能會使用其他輸入，或者某些標準輸入可能不適用。評估者可以根據市場情況在任何一天對任何證券的投入進行不同的優先排序，並不是列出的所有投入都可用於任何一天的每一項證券評估的評價過程。
注3-現金等價物和有價證券
下表彙總了該公司的現金等價物和有價證券(單位：千)： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 攤銷
成本 | | 毛收入
未實現
收益 | | 毛收入
未實現
損失 | | 估計數
公允價值 |
| 2022年9月30日 | | | | | | | |
| 資產 | | | | | | | |
| 現金等價物： | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | 44,911 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 44,911 | |
| | | | | | | |
| | | | | | | |
| 總計 | 44,911 | | | — | | | — | | | 44,911 | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國政府支持的實體債務證券 | 23,832 | | | — | | | (440) | | | 23,392 | |
| 商業票據證券 | 120,750 | | | 11 | | | (375) | | | 120,386 | |
| 公司債務證券 | 15,050 | | | — | | | (162) | | | 14,888 | |
| 資產支持證券 | 38,039 | | | 2 | | | (268) | | | 37,773 | |
| 美國國庫券 | 16,943 | | | — | | | (21) | | | 16,922 | |
| 存單 | 42,478 | | | 5 | | | (146) | | | 42,337 | |
| 總計 | 257,092 | | | 18 | | | (1,412) | | | 255,698 | |
| 現金等價物和有價證券總額 | $ | 302,003 | | | $ | 18 | | | $ | (1,412) | | | $ | 300,609 | |
| | | | | | | |
| 2021年12月31日 | | | | | | | |
| 資產 | | | | | | | |
| 現金等價物： | | | | | | | |
| 貨幣市場基金 | $ | 119,919 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 119,919 | |
| 總計 | 119,919 | | | — | | | — | | | 119,919 | |
| 有價證券： | | | | | | | |
| 美國政府支持的實體債務證券 | 30,700 | | | 1 | | | (87) | | | 30,614 | |
| 商業票據證券 | 105,792 | | | 7 | | | (42) | | | 105,757 | |
| 公司債務證券 | 33,723 | | | 1 | | | (42) | | | 33,682 | |
| 資產支持證券 | 70,807 | | | 1 | | | (107) | | | 70,701 | |
| 存單 | 45,116 | | | 1 | | | (26) | | | 45,091 | |
| 總計 | 286,138 | | | 11 | | | (304) | | | 285,845 | |
| 現金等價物和有價證券總額 | $ | 406,057 | | | $ | 11 | | | $ | (304) | | | $ | 405,764 | |
按合同到期日計算的有價證券的公允價值如下(以千計)： | | | | | | | | | | | |
| 9月30日，
2022 | | 十二月三十一日，
2021 |
| 在一年或更短的時間內到期 | $ | 218,998 | | | $ | 197,676 | |
| 一年至五年後到期 | 36,700 | | | 88,169 | |
| 總計 | $ | 255,698 | | | $ | 285,845 | |
有幾個不是在截至2022年9月30日的三個月和九個月內實現的投資銷售損益。在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，投資銷售的已實現損益微不足道。
該公司通過其投資政策管理與其投資組合相關的信用風險，該政策將購買限制在高質量的發行人身上，並限制了其投資組合可投資於單一發行人的金額。《公司》做到了不是T記錄截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月與其有價證券相關的信貸損失或其他減值費用準備。
在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月，該公司與其有價證券相關的未實現虧損。該公司沒有重大的未實現虧損，無論是單獨的還是總體的，可供銷售
截至2022年9月30日和2021年12月31日連續12個月未實現虧損的證券。根據其投資的預定到期日，本公司確定其更有可能持有這些投資一段時間，足以收回其攤銷成本基礎。在截至2022年9月30日的三個月和九個月裏，證券的未實現收益總額以及累積的其他全面收益淨收益並不重要。未實現虧損並非歸因於信貸風險，而是與市場狀況的變化有關。該公司定期審查其有價證券，以尋找信貸損失的跡象。本公司考慮的因素包括持續時間、價值下降的幅度及原因、潛在的回收期、證券發行人的信譽及其出售意向等。至於有價證券，委員會亦會考慮是否(I)本公司更有可能須在收回其攤銷成本基準前出售債務證券，及(Ii)由於信貸損失而無法收回攤餘成本基準。並無重大事實或情況顯示本公司所持證券的發行人的信譽有任何重大惡化。基於本公司對該等證券的審查，包括對未實現虧損的持續時間和嚴重程度的評估，以及本公司持有該等投資直至到期的能力和意圖，本公司決定不是與其有價證券相關的信貸損失準備金要求在2022年9月30日或2021年12月31日。
注4-每股基本和攤薄淨虧損
Sangamo治療公司股東應佔每股基本淨虧損的計算方法為：Sangamo治療公司股東應佔淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數。Sangamo治療公司股東應佔每股稀釋淨虧損的計算方法為：Sangamo治療公司股東應佔淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數，不考慮任何潛在的稀釋證券，因為它們的影響將是反稀釋的。
在計算Sangamo治療公司股東的稀釋每股淨虧損時，不包括受股票期權和限制性股票單位(“RSU”)約束的已發行股票總數以及為發行而保留的員工股票購買計劃(“ESPP”)股票，這些都是反稀釋的。截至2022年9月30日和2021年9月30日，已發行的股票期權和RSU以及預留供發行的ESPP股票總計18,524,016和15,838,002，分別為。
注5-大客户、合作伙伴關係和戰略聯盟
諾華生物醫學研究所。
2020年7月27日，該公司與諾華生物醫學研究所(“諾華”)就基因調控療法的研究、開發和商業化達成合作和許可協議，以治療三種神經發育障礙。根據該協議(自簽署之日起生效)，該公司根據諾華公司的相關專利和技術，向諾華公司授予獨家、特許權使用費和全球許可，以開發、製造和商業化其某些鋅指蛋白(“ZFP”)轉錄因子(“ZFP-TF”)，這些轉錄因子針對三個與某些神經發育障礙(包括自閉症譜系障礙和智力殘疾)相關的未披露基因。該公司在合作期間為每個基因靶標進行早期研究活動，並生產此類研究所需的ZFP-TF，其費用由諾華公司提供資金。諾華公司負責其他研究活動、使研究新藥應用(“IND”)成為可能的研究、臨牀開發、監管批准、臨牀前、臨牀和批准產品的製造，以及全球商業化。除協議中規定的某些例外情況外，該公司不得開發、製造或商業化任何針對作為合作主題的三種基因中的任何一種的治療產品。諾華公司還可以選擇許可該公司的某些專有腺相關病毒(“AAV”)，其唯一目的是開發、製造和商業化合作產生的許可產品。
根據協議，諾華公司向該公司支付了$75.02020年8月預付許可費為100萬美元。除了這筆費用和早期研究活動的費用補償外，該公司還有資格從諾華公司獲得最高達#美元的收入420.0百萬美元的發展里程碑，最高可達300.0百萬美元的商業里程碑。該公司還有資格從諾華公司從合作產生的許可產品的潛在商業淨銷售額中賺取從諾華公司分級的高個位數到十幾歲以下的兩位數版税。由於專利到期、失去市場獨佔性以及根據第三方知識產權的某些許可證支付的費用，這些特許權使用費支付將會減少。該協議將在逐個產品和逐個國家的基礎上繼續進行，直到適用的特許權使用費期限到期。諾華公司有權在規定的通知期後，以任何理由完全或逐個目標地終止協議。雙方還有權因另一方的破產或重大的、未治癒的違約而終止協議。
根據本協議收到的所有付款，在賺取後，均不退還和不可貸記。成交價為1美元95.1百萬美元包括預付許可費$75.0百萬美元，估計研究成本為$20.1在估計的研究期內將提供100萬美元。所有臨牀或監管里程碑金額在開始時都被認為是完全受限的
這份協議。作為對限制的評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決後的未來時期。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，本公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價和所有受限制的金額。
該公司根據ASC主題606對與諾華公司的協議進行了評估，得出諾華公司是客户的結論。該公司在這一安排中確定了一項單一的履行義務，作為對技術和持續研究服務的許可。該公司的結論是，許可證不是離散的，因為除了根據協議將進行的研究服務外，它對諾華公司沒有獨立的價值。因此，公司根據持續研究服務在預計研究期內的按比例表現確認預付款的收入。對履行履約義務和項目成本的進度的估計每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前對履行履約義務時間的假設。截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司的應收賬款為$2.0百萬美元和美元1.9分別為100萬美元和遞延收入1美元17.7百萬美元和美元40.9百萬美元，分別與這項協議有關。
根據協議確認的收入如下(以千計)： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三個月
9月30日， | | 九個月結束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 與諾華協議相關的收入： | | | | | | | |
| 確認預付許可證費 | $ | 7,582 | | | $ | 9,093 | | | $ | 23,222 | | | $ | 22,852 | |
| 研究服務 | 2,028 | | | 2,421 | | | 6,211 | | | 6,104 | |
| 總計 | $ | 9,610 | | | $ | 11,514 | | | $ | 29,433 | | | $ | 28,956 | |
該公司支付了$1.5在截至2020年12月31日的年度內，財務顧問費為百萬美元，相當於2% of $75.0與諾華公司的合作和許可協議相關的預付許可費獲得了100萬美元。該公司確認了$1.5百萬美元作為合同資產，因為這樣的金額代表獲得協議的成本。該餘額在與根據ASC主題340向諾華轉移服務相一致的系統基礎上攤銷幷包括在一般和管理費用中，其他資產和遞延成本(“ASC主題340”)。該公司攤銷了$0.2百萬美元和美元0.5在截至2022年9月30日的三個月和九個月內分別為0.2百萬美元和美元0.5在截至2021年9月30日的三個月和九個月內分別為100萬美元。
生物遺傳研究公司
2020年2月，公司與Biogen MA，Inc.(“BIMA”)和Biogen International GmbH(連同BIMA，“Biogen”)簽訂了一項合作和許可協議，以研究、開發用於治療神經系統疾病的基因調控療法並將其商業化。兩家公司計劃利用該公司通過AAV提供的專有ZFP技術來調節涉及神經疾病的關鍵基因的表達。在執行合作協議的同時，本公司與BIMA訂立股份購買協議，據此BIMA同意購買24,420,157公司普通股(“生物遺傳股份”)，每股價格為$9.2137，購買總價約為$225.0百萬美元。
合作協議在根據經修訂的1976年《哈特-斯科特-羅迪諾反托拉斯改進法》終止等待期後於2020年4月生效，並滿足了其他慣例成交條件，包括支付#美元。225.0100萬美元用於購買生物遺傳公司的股份。
根據合作協議，生物遺傳公司向該公司預付了#美元的許可費。125.0到2020年5月，這一數字為100萬。該公司還有資格獲得研究、開發、監管和商業里程碑付款，總額可能高達約美元2.410億美元，如果Biogen選擇了協議允許的所有目標，並且實現了協議中規定的所有指定里程碑，其中包括最高可達$925.0百萬美元的審批前里程碑付款和高達1.5第一次商業銷售和其他基於銷售的里程碑付款為10億美元。此外，該公司有資格從合作產生的許可產品的潛在商業淨銷售額中獲得一位數到十幾歲以下的分級高額版税。由於專利到期、生物相似產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可證支付的費用，這些特許權使用費可能會減少。
根據合作協議，該公司根據其相關專利和技術，向生物遺傳公司授予獨家、特許使用費和全球許可，以開發、製造和商業化針對生物遺傳公司選擇的某些神經疾病基因靶標的某些ZFP和/或AAV產品。生物遺傳公司已經選擇了其中的四種：ST-501用於治療肌萎縮側索硬化症，ST-502用於治療包括帕金森氏症在內的同型核病，第三種針對DM1的候選產品，一種神經肌肉疾病，以及第四種未披露的神經疾病基因靶點。生物遺傳公司有權提名最多
七剩餘時間內的額外目標五年從協作協議的生效日期開始。對於生物遺傳公司選擇的每個基因目標，該公司進行早期研究活動，費用由兩家公司分擔，目的是開發專有的中樞神經系統遞送載體和針對治療相關基因的ZFP-TF(或潛在的其他ZFP產品)的組合。生物遺傳公司承擔了IND使能研究、臨牀開發、相關的監管相互作用和全球商業化的責任和成本。該公司負責首次臨牀試驗的製造活動三該公司將繼續開發合作產品，並計劃酌情利用其目前正在開發的內部製造能力。生物遺傳研究公司負責首次臨牀試驗以外的生產活動。三產品。公司對於任何目標的研究活動將在不超過一段時間內進行七年了自協議生效之日起(即至2027年4月止)。除合作協議中規定的某些例外情況外，該公司被禁止開發、製造或商業化任何針對生物遺傳公司選擇的目標的治療產品。
協作協議繼續按產品和國家/地區進行，直到所有適用的版税條款到期。生物遺傳有權在規定的通知期後，以任何理由全部或逐個目標地終止合作協議，並有權替換十目標。任何一方均有權因另一方破產或重大違約行為而終止本協議。此外，如果生物遺傳公司對本公司授予生物遺傳研究公司的任何專利提出異議，該公司可以終止合作協議。
根據股份購買協議的條款，生物遺傳已同意不會在未經本公司事先書面同意的情況下及在符合特定條件及例外情況下，直接或間接收購本公司已發行普通股的股份、尋求或提出要約收購或交換要約或雙方之間的合併、就任何事項徵求委託書或同意，或進行與潛在收購本公司額外股權有關的其他指定行動。此類停頓限制將於下列日期中較早的時間到期三年制合作協議生效週年紀念日和Biogen實益擁有少於5佔公司普通股的%。
該公司根據ASC主題606評估了與生物遺傳公司的合作協議，得出生物遺傳公司是客户的結論。成交價為1美元204.6百萬美元包括預付許可費$125.0百萬美元，以及購買股票產生的額外對價$79.6百萬美元，這代表着美元與225.0購買生物遺傳股份所收到的百萬美元和145.4已發行股權的估計公允價值為百萬美元。向生物遺傳公司發行的股權是使用期權定價模型進行估值的，以反映某些持有期限制。所有目標選擇費用和臨牀或監管里程碑都沒有包括在交易價格中，因為所有這些金額都受到完全限制。作為對限制的評估的一部分，本公司考慮了許多因素，包括目前提名額外目標和實現里程碑是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決的未來時期。當不確定事件得到解決或情況發生其他變化時，公司將重新評估交易價格。
該公司在生物遺傳研究公司的合作協議中確定了單一的履行義務，這是一種隨時可用的義務，包括一系列不同的研究服務日，在此期間，生物遺傳研究公司獲得了公司的許可證和研究資源。預付許可費的收入與獲得許可以及公司有義務隨時準備進行與Biogen選擇的目標相對應的研究服務有關。由於有義務在合同期限內提出要求時提供研究服務，預付許可費和股票購買的額外對價將在一段時間內以直線基礎確認，與預計用於提供研究服務的資源保持一致，直至2027年4月，也就是預計的義務期限。預計的履約期每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前對交付時間的假設。生物遺傳公司對Sangamo進行的早期研究活動的分攤費用的報銷收入被確認為進行研究服務。截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司的應收賬款為$1.7百萬美元和美元2.8分別為100萬美元和遞延收入1美元132.1百萬美元和美元154.0百萬美元，分別與這項協議有關。
根據協議確認的收入如下(以千計)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三個月
9月30日， | | 九個月結束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 與Biogen協議相關的收入： | | | | | | | |
| 認可執照和備用費 | $ | 7,306 | | | $ | 7,306 | | | $ | 21,918 | | | $ | 21,918 | |
| 研究服務 | 2,107 | | | 3,661 | | | 8,740 | | | 10,266 | |
| 總計 | $ | 9,413 | | | $ | 10,967 | | | $ | 30,658 | | | $ | 32,184 | |
該公司支付了$7.0在截至2020年12月31日的年度內，財務顧問費為百萬美元，相當於2% of $225.0出售股份所得的百萬元及2% of $125.0預付費用為100萬英鎊。產生的費用與以下方面有關
與生物遺傳公司的合作協議和出售股份的股票購買協議。本公司認為，按相對公允價值在兩份協議之間分配費用是合理的。該公司確認了$4.1百萬，這代表着2成交價的百分比為$204.6百萬美元，作為合同資產。這一餘額按照ASC主題340的規定，根據向生物遺傳研究公司轉移服務的情況，在系統基礎上攤銷並計入一般和行政費用。該公司攤銷了$0.1百萬美元和美元0.4在截至2022年9月30日的三個月和九個月內分別為0.1百萬美元和美元0.4在截至2021年9月30日的三個月和九個月內分別為100萬美元。該公司確認了$2.9百萬美元，這代表着2美元的百分比145.4於截至2020年12月31日止年度，已發行股本的估計公允價值為1,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000
風箏製藥公司
2018年2月，公司與吉利德科學公司的子公司Kite Pharma，Inc.(“Kite”)簽訂了一項全球合作和許可協議，該協議於2018年4月5日(“生效日期”)生效，並於2019年9月修訂和重述，用於研究、開發潛在的癌症工程細胞療法並將其商業化。在這次合作中，Sangamo正在與Kite合作開展一項研究計劃，根據該計劃，兩家公司正在設計鋅指核酸酶(ZFN)和病毒載體，以幹擾並插入T細胞和自然殺傷細胞(NK細胞)中的某些基因，包括插入編碼嵌合抗原受體(CARS)、T細胞受體(TCR)和NK細胞受體(NKRs)的基因。Kite負責所有臨牀開發、製造和任何最終產品的商業化。
根據本協議的條款，本公司根據本公司的相關專利和專有技術向Kite授予了獨家的、有版税的、全球可再許可的許可證，用於開發、製造和商業化特定的細胞治療產品，用於治療癌症，這些產品可能來自研究計劃和工程設計的特定細胞治療產品離體使用選定的ZFN和根據該研究計劃開發的病毒載體來表達針對候選靶點的CAR、TCR或NKR。
在研究計劃期內，除某些例外情況外，本公司不得出於治療癌症的目的而研究、開發、製造和商業化任何細胞治療產品，其結果是離體基因組編輯，表達針對人類癌細胞上或其中表達的靶點的CAR、TCR或NKR。在研究計劃期限結束後，除某些例外情況外，公司將被禁止為治療癌症的目的開發、製造和商業化任何由於以下原因而產生的細胞治療產品離體基因組編輯，表達針對候選目標的CAR、TCR或NKR。
生效日期後，本公司收到一美元150.0Kite預付了一百萬美元。此外，Kite還報銷公司開展聯合研究項目的直接費用。Sangamo還有資格獲得基於或有開發和銷售的里程碑付款，總額可能高達$3.010億美元，如果實現了本協議規定的所有具體里程碑。在這筆錢中，大約有$1.310億美元用於特定研究、臨牀開發、監管和首個商業銷售里程碑的成就，以及約美元1.8如果特許產品的全球年淨銷售額達到特定的水平，10億美元與實現基於特定銷售的里程碑有關。每個基於開發和銷售的里程碑付款(I)對於每個許可產品僅支付一次，而不管該許可產品實現相關里程碑事件的次數，以及(Ii)僅針對第一次10實現關聯里程碑事件的次數，而不考慮可能實現此類里程碑事件的許可產品的數量。此外，該公司有權根據未來授權產品的全球年度淨銷售額，獲得按個位數的百分比逐步遞增的專利使用費。由於專利到期、生物相似產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可證支付的費用，這些特許權使用費可能會減少。
協議中的初始研究條款為六年從生效日期開始。Kite有權將研究期限延長至二其他內容一年制期間另行收取預付費用$10.0每年百萬美元。本協議項下的所有或有付款，在賺取後，將不退還和不可貸記。關於2019年9月協議的修訂和重述，公司與Kite簽訂了一項新的研究計劃，估計可報銷的服務費用約為#美元3.4百萬美元，包括在總成交價中。該公司根據本協議得出的交易總價為$189.3百萬美元，包括預付許可費$150.0百萬美元和美元39.3在估計執行期內，確定的研究項目的估計可償還服務費為100萬美元。此外，該公司得出的結論是，推定行使研究期限延長期權的估計費用和所有里程碑金額都受到完全限制。作為對限制的評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並取決於目前不確定的未來事件。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價和所有受限制的金額。所有基於開發和銷售的里程碑付款都沒有包括在交易價格中。
公司根據ASC主題606評估了與Kite的協議，得出Kite是客户的結論。Kite有權在指定的通知期後，以任何理由終止本協議的全部內容或每個許可產品或每個候選目標。任何一方均有權因另一方破產或重大違約行為而終止本協議。
該公司已確定Kite協議中的主要履約義務為：(1)技術許可證以及隨時準備進行研究服務的義務，以及(2)持續的研究服務。前期許可費的收入與獲得許可和公司有義務隨時準備執行此類研究服務有關，因為Kite選擇了更多的目標。由於有義務在合同期限內根據要求提供研究服務，許可證和待命義務的費用將隨着時間的推移以直線方式確認，直至2024年4月，即待命義務的估計期限。與可提供綜合服務有關的可償還費用的收入在提供研究服務時確認。這些安排下的相關成本和支出歷來接近確認的收入。預計的績效期間和項目成本每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前對交付成果時間的假設。截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司的應收賬款為$0.6百萬美元和美元0.1分別為100萬美元和遞延收入1美元37.8百萬美元和美元56.5百萬美元，分別與這項協議有關。
根據協議確認的收入如下(以千計)： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三個月
9月30日， | | 九個月結束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 與風箏協議相關的收入： | | | | | | | |
| 認可執照和備用費 | $ | 6,296 | | | $ | 6,296 | | | $ | 18,682 | | | $ | 18,682 | |
| 研究服務 | 619 | | | 113 | | | 875 | | | 339 | |
| 總計 | $ | 6,915 | | | $ | 6,409 | | | $ | 19,557 | | | $ | 19,021 | |
賽諾菲公司
2014年1月，該公司簽訂了一項獨家全球合作和許可協議(“2014合作協議”)，以開發針對貝塔地中海貧血和鐮狀細胞病(“SCD”)的治療方法。2014年的合作協議最初是與BIMA簽署的，BIMA隨後將其轉讓給Bioverativ Inc.，後者後來被賽諾菲收購。根據2014年的合作協議，該公司最初是聯合進行二研究計劃：2021年第三季度停止的貝塔地中海貧血計劃，以及導致開發SAR445136(現在稱為BIVV003)的SCD計劃，這是一種用於治療SCD的ZFN基因編輯細胞治療產品候選，目前仍在進行中。2021年12月，賽諾菲為方便起見通知本公司終止2014年合作協議，自2022年6月28日(“終止日期”)起生效。雙方於2022年9月6日簽署了終止和過渡協定(《終止和過渡協定》)。
在SCD計劃中，該公司和賽諾菲在申請IND之前共同負責研究和開發活動，但賽諾菲負責隨後根據協議開發的特許產品的全球臨牀開發、製造和商業化。在符合協議條款的情況下，公司已向賽諾菲授予獨家、有權收取特許權使用費的許可，有權授予再許可，以使用公司控制的某些ZFP和其他技術，以研究、開發、製造根據協議開發的特許產品並將其商業化。該公司還授予賽諾菲在全球範圍內的非獨家、免版税的全額許可，並有權根據該公司在根據該協議開發的某些其他知識產權的權益授予再許可。在協議期限內，除協議外，公司不得研究、開發、製造或商業化某些針對與授權產品相關的基因的基因治療產品。
根據協議，公司收到一筆預付許可費#美元。20.0在達到指定的臨牀開發、監管和銷售里程碑時，有資格獲得額外付款，並有資格獲得根據每種特許產品的淨銷售額支付的特許權使用費。賽諾菲還將償還Sangamo與Sangamo進行的研究和開發活動有關的商定費用。截至終止日期，共計$13.5根據臨牀開發里程碑的成就，已收到100萬份。不是產品已獲批准，因此不是根據2014年的協作協議，已經或將賺取版税費用。
賽諾菲在給該公司的終止通知中表示，其終止與賽諾菲改變戰略方向有關，將重點放在同種異體通用基因組藥物方法上，而不是自體個性化細胞療法。自終止日起，2014年合作協議已全部終止，自終止之日起，本公司將無權從賽諾菲獲得任何里程碑式的付款或特許權使用費。截至終止日期，賽諾菲根據2014年合作協議沒有進一步的義務開發或資助開發任何
2014年合作協議下的合作研究計劃。根據2014年合作協議授予賽諾菲的許可證已終止，許可權已恢復到公司手中。
作為終止和過渡協議的一部分，賽諾菲向該公司授予了獨家的、全球範圍內的、全額支付的、免版税的、永久的、不可撤銷的許可，有權通過多個層次向其某些知識產權授予再許可，以開發、製造、使用、銷售和以其他方式商業化BIVV003，這是SCD計劃下開發的候選產品。該公司已同意承擔與BIVV003相關的所有臨牀試驗的責任，包括完成正在進行的臨牀試驗和相關的長期後續研究。該公司還承擔了與BIVV003有關的所有監管責任。賽諾菲已同意向該公司提供高達90BIVV003的所有文件、材料、與第三方簽訂的合同以及賽諾菲擁有的與BIVV003相關設備的使用權。
賽諾菲還同意向該公司補償正在進行的BIVV003臨牀試驗的費用以及截至2023年12月31日的長期後續研究的費用，最高可達#美元。7.0百萬美元。此外，如果公司選擇在2023年12月31日後不繼續開發BIVV003，賽諾菲有義務向公司償還2023年後發生的長期後續研究費用，最高可達$5.3百萬美元。賽諾菲的報銷義務將在某些觸發事件發生時終止，包括該公司與第三方就BIVV003的合作、合作、銷售、許可或剝離簽訂的合同，或者如果FDA允許提前關閉臨牀試驗和/或長期後續研究。
該公司根據ASC主題606評估了2014年與賽諾菲的合作協議，並得出結論，根據該協議，賽諾菲是客户。該公司將這一安排中的履約義務確定為與持續的研究服務活動相結合的技術許可。該公司的結論是，許可證不明顯，因為如果沒有研究服務，它對賽諾菲沒有價值。因此，公司根據正在進行的研究服務的業績進展確認了預付款和里程碑的收入。在履行履約義務和項目成本方面的進展估計每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司當時關於交付時間的假設。這些安排下的相關成本和支出歷來接近確認的收入。賽諾菲2021年12月發出的終止2014年合作協議的通知是一項修改，縮小了公司預期的服務範圍和估計交易價格，並縮短了剩餘的履行時間表。與此更改一致的是，2014年協作協議下的所有服務都在2022年6月28日之前完成，最終包含在交易價格中的所有金額都在該日期之前確認。最終成交價為$96.3百萬美元包括預付許可費$20.0百萬，兩筆里程碑式的付款，總金額為$13.5百萬美元，並報銷研究費用$62.8百萬美元。截至2022年9月30日和2021年12月31日，公司的應收賬款為零及$0.6分別與2014年的合作協議相關的100萬美元。與2014年合作協議相關的遞延收入為零及$1.1分別截至2022年9月30日和2021年12月31日。
本公司的結論是，根據終止和過渡協議，賽諾菲不是客户，因為賽諾菲無權獲得也不能使用正在進行的臨牀試驗或長期後續研究的結果。該關係也不是ASC主題808範圍內的協作，協作安排。該公司的結論是，從賽諾菲收購的資產並不代表一項業務，因為這些資產的幾乎所有價值都集中在獲得或重新獲得的知識產權許可上。該公司沒有義務償還賽諾菲正在進行的臨牀試驗或長期後續研究費用。因此，該公司將確認賽諾菲的補償為其研發費用的減少。在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，公司減少了研發費用美元0.9100萬美元，包括在公司截至2022年9月30日的簡明綜合資產負債表上的預付費用和其他流動資產中。
根據2014年合作協議確認的收入如下(以千計)： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三個月
9月30日， | | 九個月結束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 與賽諾菲協議相關的收入： | | | | | | | |
| 確認預付費用 | $ | — | | | $ | (1,125) | | | $ | 677 | | | $ | (692) | |
| 研究服務 | — | | | 1,125 | | | 2,126 | | | 2,417 | |
| 里程碑式的成就 | — | | | (759) | | | 457 | | | (467) | |
| 總計 | $ | — | | | $ | (759) | | | $ | 3,260 | | | $ | 1,258 | |
2021年9月，由於與賽諾菲的合作協議估計發生變化，該公司記錄了收入調整。這一調整是由於貝塔地中海貧血方案的項目費用增加，以及SCD方案的項目範圍和相應費用增加，兩者都導致減少
在比例累積績效的衡量中。這一調整使收入減少了1美元。2.5百萬美元，淨虧損增加$2.5百萬美元，並使公司每股基本和稀釋後淨虧損增加了$0.02截至2021年9月30日的三個月和九個月。
輝瑞。
Giroctocogene Fitelparvovec全球協作和許可協議
於2017年5月，本公司與輝瑞(“輝瑞”)訂立獨家全球合作及許可協議，據此，本公司就其治療血友病A的基因治療產品Fitelparvovec及其密切相關產品的研究、開發及商業化建立合作關係。
根據這項協議，該公司負責進行1/2期臨牀試驗和某些原癌基因fitelparvovec的製造活動，而輝瑞公司負責隨後在全球範圍內對原癌基因fitelparvovec的開發、製造、營銷和商業化。Sangamo還可能合作研究和開發其他基於AAV的血友病A基因治療產品。
根據協議條款，公司向輝瑞授予了獨家的全球特許權使用費許可，有權授予再許可，以使用公司控制的某些技術來開發、製造和商業化girococogene fitelparvovec及其相關產品。輝瑞向該公司授予了非獨家的、全球範圍內的、免版税、全額支付的許可，有權授予再許可，以使用根據協議開發並由輝瑞控制的某些製造技術來生產使用AAV交付系統的公司產品。在特定時期內，該公司和輝瑞公司都不得在合作之外的臨牀上開發或商業化某些基於AAV的血友病A基因治療產品。
除非在較早前終止，本協議的期限以每種產品和每個國家為基礎，直到(I)涵蓋產品在一個國家的專利權到期，(Ii)一個產品在一個國家的監管排他性到期，和(Iii)十五年在一個國家的產品第一次商業銷售之後。輝瑞有權在沒有理由的情況下終止整個協議，或按產品或國家/地區終止協議。協議還可以由任何一方基於另一方未治癒的實質性違約或另一方的破產而終止。一旦因任何原因終止，本公司授予輝瑞公司開發、製造和商業化giroctocogene fitelparvovec及相關產品的許可證將自動終止。當公司在任何一個或多個國家或地區因原因或輝瑞公司終止合同時，輝瑞公司將根據輝瑞公司控制的某些技術自動向公司授予獨家、有版税的許可，以便在被終止的一個或多個國家/地區開發、製造和商業化giroctocogene fitelparvovec。
在執行協議時，公司收到預付費用#美元。70.0百萬美元，並有資格獲得最高$208.5根據特定的臨牀開發、知識產權和監管里程碑的實現支付百萬美元，最高可達$266.5為giroctocogene fitelparvovec和可能的其他產品的第一個商業銷售里程碑支付100萬美元。假設實現協議中規定的所有里程碑，潛在的臨牀開發、知識產權、監管和首個商業銷售里程碑付款總額最高可達$475.0百萬美元，其中包括高達300.0為giroctocogene fitelparvovec提供100萬美元，最高可達$175.0根據協議可能開發的其他產品的費用為100萬美元，但根據第三方知識產權的某些許可證支付的費用將有所減少。此外，輝瑞同意為根據協議開發的每一種潛在許可產品向公司支付版税，這些產品是此類產品年淨銷售額的兩位數遞增百分比，由於專利到期、生物相似產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可證支付的費用可能會減少。到目前為止，二里程碑：$55.0然而，總計已實現並支付了100萬美元不是產品已獲批准，因此不是根據協議，已經賺取了特許權使用費。
該公司根據ASC主題606評估了與輝瑞的協議，並得出結論，輝瑞是客户。本協議項下的交易總價為$134.0百萬美元，其中包括預付費用和研究服務費#美元79.0百萬元及與以下有關的費用二取得的里程碑總金額為#美元55.0百萬美元。Sangamo負責內部和外部研究費用，作為預付費用的一部分，如果滿足某些條件，Sangamo有權要求輝瑞公司額外報銷。交易價格中沒有任何受限的臨牀或監管里程碑。作為對限制的評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括當時里程碑的實現是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決的未來期間。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價和所有受限制的金額。
該公司已將協議中的履約義務確定為技術和持續研究服務的許可證。該公司的結論是，許可證不是離散的，因為它除了根據協議由公司執行的研究服務外，對輝瑞公司沒有獨立的價值。因此，公司認識到
根據持續研究服務的按比例支付的預付款的收入，直至2020年，在此期間公司提供研究服務。對履行其履約義務和項目成本的進展情況的估計每季度進行一次審查，並根據需要進行調整，以反映公司對交付成果時間的假設。
2020年12月，公司履行了安排內的交付成果和研究服務責任。因此，公司於2020年12月確認了預付款的剩餘遞延收入，並不是收入已在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月內確認。
C9ORF72研究協作和許可協議
於2017年12月，本公司與輝瑞就潛在基因治療產品的開發及商業化訂立單獨的獨家全球合作及許可協議，這些產品使用ZFP-TFS治療肌萎縮側索硬化症和與基因突變相關的額顳葉變性C9ORF72吉恩。根據這項協議，該公司同意與輝瑞公司合作一項研究計劃，以確定、表徵和臨牀前開發結合並特別減少突變形式的ZFP-TF的表達C9ORF72吉恩。
根據本協議的條款，公司根據公司的相關專利和專有技術向輝瑞授予了獨家的、有版税負擔的全球許可，用於開發、製造和商業化使用符合預先商定標準的ZFP-TF的基因治療產品。在特定期限內，本公司和輝瑞均不得在合作之外研究、開發、製造或商業化任何與C9ORF72吉恩。
除非在較早前終止，本協議的期限以每個許可產品和每個國家/地區為基礎，直到(I)涵蓋許可產品在國家/地區的專利權利要求到期，(Ii)許可產品在國家/地區的監管排他性到期，和(Iii)15在授權產品在主要市場國家首次商業銷售數年後。輝瑞還有權在沒有理由的情況下終止整個協議，或者按產品或國家/地區終止協議。協議還可以由任何一方基於另一方未治癒的實質性違約或另一方的破產而終止。如果公司無法在特定時間段內確定任何主要候選人進行開發，或者輝瑞公司選擇在特定時間段內不將領先候選人提升到超過特定開發里程碑，則協議也將終止。一旦因任何原因終止，本公司根據協議授予輝瑞公司開發、製造和商業化許可產品的許可證將自動終止。在任何一個或多個國家或地區因任何特許產品或特許產品而被公司或輝瑞無故終止時，公司將有權與輝瑞談判，以獲得由輝瑞控制的特定技術下的非獨家、有版税的許可，以便在被終止的一個或多個國家/地區開發、製造和商業化許可產品。
在輝瑞因重大違約而被公司終止後，輝瑞將不被允許研究、開發、製造或商業化專門與C9ORF72基因有一段時間。在輝瑞因公司的重大違約而終止後，公司將不被允許研究、開發、製造或商業化專門與C9ORF72基因有一段時間。
該公司收到了一美元12.0從輝瑞公司獲得100萬美元的預付款，並有資格獲得最高$60.0輝瑞公司根據特定的臨牀前開發、臨牀開發和第一個商業銷售里程碑的實現情況支付100萬美元的開發里程碑付款，最高可達90.0如果授權產品的全球年淨銷售額達到指定水平，則可獲得百萬美元的商業里程碑付款。此外，輝瑞將根據授權產品全球年淨銷售額的遞增、中到高個位數百分比向公司支付特許權使用費。由於專利到期、生物相似產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可證支付的費用，這些特許權使用費可能會減少。每一方都將對其執行研究計劃的費用負責。輝瑞公司將負責授權產品的後續開發、製造和商業化的運營和財務責任。到目前為止，一個里程碑是$5.0然而，已經實現並支付了100萬美元不是產品已獲批准，因此不是特許權使用費是根據C9ORF72輝瑞的協議。
該公司根據ASC主題606評估了與輝瑞的協議，並得出結論，輝瑞是客户。該公司得出結論，本協議下的交易總價為$17.0百萬美元，相當於預付費用$12.0百萬美元和與實現一個里程碑有關的費用，金額為$5.0百萬美元。交易價格中沒有任何受限的臨牀或監管里程碑。作為對限制的評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括當時里程碑的實現是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決的未來期間。本公司將在每個報告期內，在不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價和所有受限制的金額。
該公司已將本協議中的履約義務確定為技術和持續研究服務的許可證。該公司的結論是，許可證不是離散的，因為它除了根據協議由公司提供的服務外，對輝瑞公司沒有獨立的價值。因此，公司根據持續研究服務的按比例表現確認預付款的收入，直至2020年，即公司提供研究服務的期間。
該公司在2020年9月履行了安排中的交付成果和研究服務責任，因此賺取了1美元5.0百萬里程碑，公司在截至2020年12月31日的年度內累計確認這一數字。此外，本公司於2020年9月確認預付款的剩餘遞延收入，並不是收入已在截至2022年9月30日和2021年9月30日的三個月和九個月內確認。
注6-基於股票的薪酬
下表顯示了合併操作報表中包括的基於庫存的報酬費用總額(以千為單位)： | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至三個月
9月30日， | | 九個月結束
9月30日， |
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| 研發 | $ | 4,395 | | | $ | 4,935 | | | $ | 13,656 | | | $ | 14,645 | |
| 一般和行政 | 3,398 | | | 2,938 | | | 9,746 | | | 10,235 | |
| 基於股票的薪酬總支出 | $ | 7,793 | | | $ | 7,873 | | | $ | 23,402 | | | $ | 24,880 | |
注7-股東權益
在市場上發售協議
於二零二零年八月，本公司與Jefferies LLC(“Jefferies”)就一項市場發售計劃訂立公開市場銷售協議℠，根據該計劃，本公司可不時全權酌情發售合共發行價高達$的本公司普通股股份150.0通過傑富瑞作為公司的銷售代理或委託人。根據出售協議，本公司並無義務出售任何股份。在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，公司銷售了8,483,104和14,711,770其普通股，淨收益約為$42.2百萬美元和美元66.4分別為100萬美元，其中約為0.62022年10月收到100萬美元，並記錄在截至2022年9月30日的公司簡明綜合資產負債表中的預付費用和其他流動資產中。在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，公司銷售了202,705和2,007,932其普通股，淨收益約為$2.4百萬美元，以及$27.1分別為100萬美元。
注8-所得税
本公司的中期所得税撥備是根據對其年度有效税率的估計來確定的，並對該期間出現的獨立項目(如有)進行了調整。本公司每季度更新其對年度有效税率的估計，如果估計的年度有效税率發生變化，本公司將在此期間進行累計調整。在截至2022年9月30日的三個月和九個月內，公司記錄的所得税支出為10萬美元和0.2分別為100萬美元。在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，公司記錄的所得税支出為0.1百萬美元和美元0.4分別為100萬美元。
該公司繼續對其美國聯邦和州遞延税項淨資產以及Sangamo France遞延税項淨額維持全額估值津貼，因為該公司認為這些好處不太可能實現。截至2022年9月30日的三個月和九個月的税收支出主要是由於外國所得税支出。
2020年3月27日頒佈的《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案》提供了員工留任抵免，這是一項可退還的工資税抵免，鼓勵企業在新冠肺炎疫情期間保留員工。符合條件的僱主可以根據2020年3月12日之後至2021年1月1日之前支付的某些工資，為每位員工獲得最高5000美元的信貸，並延長至2021年9月30日。根據公司對這項經費的評價以及與大流行病有關的業務所受的重大影響，公司認識到零及$3.0截至2022年9月30日的三個月和九個月的ERC分別為利息和其他收入，在2022年1月和4月申請退款時在簡明綜合經營報表中淨額。不是於截至2022年9月30日止三個月及九個月期間已收到退款，款項已記入截至2022年9月30日本公司簡明綜合資產負債表的預付開支及其他流動資產內。
2022年8月16日，2022年《降低通脹法案》簽署成為法律，税收條款主要集中在對全球調整後的財務報表收入實施15%的最低税率，對股票回購徵收1%的消費税。2022年的《降低通貨膨脹率法案》將從2023年開始生效。鑑於其最近的聲明，目前尚不清楚2022年通脹降低法案將對公司的税率和財務業績產生什麼影響(如果有的話)。目前，本公司預計其綜合經審計財務報表不會受到任何實質性影響，並將在獲得進一步信息後繼續評估其影響。
項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中的討論包含趨勢分析、估計和其他前瞻性陳述，符合修訂後的1933年證券法第27A節和修訂後的1934年交易法第21E節的含義。這些前瞻性陳述包括但不限於包含“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“尋求”、“應該”、“將會”等詞彙的表述，以及這些詞彙或表述的其他類似含義或否定含義的表述。此類前瞻性陳述會受到已知和未知的風險、不確定性、估計和其他因素的影響，這些風險、不確定性、估計和其他因素可能會導致我們的實際結果、表現或成就或行業結果與此類前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同。實際結果可能與前瞻性陳述中陳述的結果大不相同，原因是但不限於第一部分第1A項中描述的“風險因素”，以及我們於2022年2月24日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告或2021年年度報告中描述的“風險因素”，以及本季度報告第II部分第1A項中所描述的風險。您還應閲讀以下討論和分析，以及本報告中包含的簡明綜合財務報表和附註，以及2021年年報中包含的綜合財務報表及其附註。
概述
我們是一家臨牀階段的基因藥物公司，致力於將突破性的科學轉化為藥物，改變患有嚴重疾病的患者和家庭的生活。我們計劃利用我們的新科學和我們的內部製造能力，通過開發我們的臨牀和臨牀前候選產品來實現這一使命。
臨牀計劃更新：
•法布里病：Isaralgagene Ciparvovec，也被稱為ST-920，是我們全資擁有的治療Fabry病的候選基因治療產品，目前正在我們的1/2期STAAR臨牀研究中進行評估。Sangamo最近在三次醫學會議上公佈了STAAR研究的最新初步數據。截至2022年2月14日的截止日期，數據於8月在代謝先天錯誤研究學會(SSIEM)年會上公佈。截至2022年7月21日截止日期的最新初步數據在10月份舉行的第29屆歐洲基因與細胞治療學會大會(ESGCT)和國家罕見疾病組織(NORD)會議上公佈。最新的初步數據顯示，在劑量升級階段的所有9名患者在服藥後長達23個月的時間裏，截至最後一次測量日期，α-GalA活性持續升高，從平均正常水平的近2倍到30倍不等。4名患者停用酶替代療法，停藥後28周內α-GalA活性仍顯著升高。自2022年7月21日截止日期以來，第五位也是最後一位開始ERT研究的劑量遞增階段的患者退出了ERT。所有退出的患者都沒有接受急診心臟復甦術。1/2期STAAR研究已過渡到擴展階段，前五名擴展患者的劑量為5e13 Vg/kg劑量水平，包括前兩名女性患者。我們有多名患者正在進行篩查，包括男性和女性候選人。我們還繼續積極規劃潛在的關鍵3期試驗，並正在與衞生當局、患者權益倡導團體和調查人員接觸。
•鐮狀細胞病：BIVV003，前身為SAR445136，是我們的鋅指核酸酶或ZFN，用於治療鐮狀細胞病(SCD)的基因編輯的自體細胞療法候選產品，目前正在我們的1/2期PRECIZN-1臨牀研究中進行評估。2022年10月，我們給1/2期研究中的第六名患者開了藥，他是研究中第二名接受使用改進方法生產的候選產品的患者，這些改進方法已經在內部實驗中得到證明，以增加最終產品中長期祖細胞的數量。2022年8月，FDA批准了Sangamo的BIVV003再生醫學高級療法或RMAT的申請。RMAT被授予旨在治療、修改、逆轉或治癒嚴重疾病的再生醫學療法，初步臨牀證據表明，該藥物具有解決未滿足的醫療需求的潛力。我們計劃在2022年12月10-13日在路易斯安那州新奧爾良舉行的第64屆美國血液學會(ASH)年會和博覽會上的海報演示中展示最新的數據，其中被接受的摘要位於下面，來自1/2期PRECIZN-1研究的海報演示文稿。第三階段繼續進行研究設計、支持活動和生產準備情況。
•腎移植排斥反應：TX200是我們全資擁有的嵌合抗原受體(CAR)、工程調節性T細胞(CAR)、細胞治療產品CAR-Treg，用於預防來自活體供者的HLA-A2不合腎移植的免疫介導排斥反應，目前正在我們的1/2期堅定臨牀研究中進行評估。2022年9月，我們給1/2期研究中的第二名患者開了藥。候選產品繼續
兩個病人的耐受性都很好。2022年10月，1/2期STESTEST研究中的第二名患者經歷了十二指腸腸梗阻的嚴重不良事件或SAE。患者也被注意到COVID陽性。TX200研究的首席調查員和安全監測委員會評估SAE與TX200治療無關，患者自那以後完全康復。在為患者3做準備方面，臨牀活動繼續取得進展。我們計劃在腎移植已經安排好並且我們已經確定了可能的給藥日期後，為第三位患者的給藥時間提供指導。
•血友病AGiroctocogene fitelparvovec，也被稱為SB-525，是一種治療中重度血友病A的候選基因治療產品，是我們的1/2期ALTA研究和註冊的3期仿射臨牀試驗的對象。我們正在與我們的合作者輝瑞(或輝瑞)一起開發giroctocogene fitelparvovec。我們和輝瑞公司計劃在2022年12月10-13日在ASH的海報演示中展示1/2期ALTA研究的更新數據，其中被接受的摘要摘要位於下面。2022年9月，我們和輝瑞聯合宣佈，在自願暫停和隨後的臨牀暫停之後，第三階段仿射試驗已重新開始招募。試驗站點於9月份恢復註冊，預計不久將恢復給藥。所有試驗點預計將在2022年底投入使用，關鍵讀數預計將在2024年上半年公佈。
BIVV003 1/2期PRECIZN-1研究的初步安全性和有效性結果摘要
•BIVV003是一種新的候選治療產品，包含自體CD34造血幹細胞(HSPC)，通過靶向BCL11A基因紅系特異性增強子(ESE)的ZFNS進行體外修飾，以增加紅細胞內源性胎兒血紅蛋白(HBF)的產生。
•PRECIZN-1是一項正在進行的第一項人類、開放標籤、單臂、多地點研究，評估BIVV003在美國6個地點的嚴重SCD患者(n=8；年齡18-40歲)中的安全性和耐受性。
•符合條件的患者接受了普利沙福的動員和分離。用ZFN信使核糖核酸體外轉染自體HSPC，製備BIVV003。在丁硫丹預適應後至少72小時進行單次靜脈輸注。
•監測患者的幹細胞植入和造血恢復、不良事件、臨牀和實驗室溶血標誌物、總血紅蛋白和HbF、含有HbF的紅細胞百分比以及與SCD相關的事件。
•截至2022年5月3日的截止日期，4名患者接受了BIVV003輸注，對接受治療時間最長的患者進行了長達125周的隨訪。
•第五名患者於2022年5月4日接受BIVV003注射，並已植入。這位患者接受了使用改進工藝生產的BIVV003，該工藝已在內部試驗中顯示，以增加候選產品中ZFN修飾的長期祖細胞的數量。
•在截止日期之前服用BIVV003的四名患者中，有三名患者自截止日期注射BIVV003以來臨牀症狀有所改善。對於這三名患者，在注射BIVV003後26周，HBF水平百分比穩定在30%或更高，而接受治療時間最長的患者(2年)的HBF水平持續長達104周(見下圖1)。F細胞(含有HBF的紅細胞)的百分比保持在90%或更高，持續時間長達104周。總血紅蛋白水平維持在9.4-12.7g/dL之間。其中一名患者的HbF水平穩定在20%以下，且HbF水平沒有維持在每細胞10pg以上，在輸注後9個月和16個月時出現了兩次嚴重的VOCs。
圖1：總Hb和Hb隨時間的分級
截至2022年5月3日截止日期，BIVV003總體耐受性良好，沒有輸液相關反應。已報道的阿司匹林在動員和白花丹清髓調節方面與普利沙一致。沒有被評估為與BIVV003有關的不良反應或SAE的報告。
鉅細胞癌基因Fitelparvovec 1/2期ALTA研究的最新初步結果摘要
總共有11名男性患者參與了這項研究，其中5名患者屬於3E13-VG/kg最高劑量組。截至2022年5月20日截止日期，患者已被跟蹤147至247周，其中兩人未完成三年(156周)。
•截至2022年5月20日截止日期，在最高劑量(3e13-Vg/kg)的隊列中，最常見的與治療相關的不良反應包括肝酶升高和與輸液相關的反應：丙氨酸轉氨酶升高(ALT 3/5)(60.0%)、天冬氨酸轉氨酶(AST 2/5)升高(40.0%)、發熱3/5(60.0%)和心動過速2/5(40.0%)。
•據報道，在最高劑量的隊列中，有一名患者在輸注原癌基因fitelparvovec後大約六小時出現低血壓和發熱；這些事件通過治療完全緩解，並沒有推遲第二天輸注後的出院。在截至2022年5月20日截止日期的最高劑量組的5名患者中，有4名患者的ALT升高需要超過7天的皮質類固醇治療；ALT的升高是通過逐漸減少皮質類固醇療程(中位數56天；範圍：7-135天)來控制的，同時維持有臨牀意義的第VIII因子水平或FVIII活性，這證明在皮質類固醇治療前後沒有出血事件和之後最少的出血事件。
•截至2022年5月20日截止日期，研究中沒有患者開發出FVIII的抑制劑，也沒有血栓事件和肝臟腫塊被檢測到。
•在3E13-VG/kg隊列中，有156周可用數據的三名患者的FVIII平均活動維持在輕度至正常範圍，如下表所示。在其餘兩名患者的現有數據中，一名患者在130週期間將FVIII活動水平維持在輕度範圍內，另一名患者的FVIII活動水平低於較低的量化水平(
•在3E13-VG/kg隊列中，年化出血率，即候選產品注射後三週開始的所有出血次數除以以年為單位的觀察期，在注射後的第一年為零，在整個隨訪期間為0.9。在這個隊列中，兩名患者總共經歷了12次出血事件(6次創傷性出血，4次自發性出血，2次不明原因出血)，需要使用外源性FVIII治療。截至2022年5月20日截止日期，該隊列中沒有患者恢復預防。
桌子。Fitelparvovec 3e13-vg/kg基因Fitelparvovec 3e13-vg/kg組凝血因子VIII活性的一步法和髮色法測定
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
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第八因子活性，
正常百分比、中位數(最小、最大) | 學習周 |
| 化驗 | 第12周 | 第24周 | 第52周 | 第78周 | 第104周 | 第130周 | 第156周 |
| 一期凝血 | 93.7
(82.7, 167.7)
| 104.8
(30.5, 212.6)
| 31.1
(12.0, 191.3)
| 57.5
(3.8, 144.2)
| 27.5
(4.1, 99.1)
| 23.3
(5.4, 164.5) | 22.9
(22.6, 129.0) |
| 生色 | 62.1
(51.8, 109.5)
| 70.1
(20.4, 123.8)
| 20.1
(7.8, 122.3)
| 40.1
(0.9, 114.7)
| 16.3
(0.9, 71.6)
| 12.3
(0.9, 113.2) | 12.5
(11.8, 91.1) |
| 患者，n | 5 | 5 | 4a | 4a | 5 | 4a | 3b |
(a)在52周、78周和130周時，各有一名患者無法參加探視。 | | |
(b)在數據削減時，有兩名患者還沒有達到第156周。 | | |
| 最小、最大=最小、最大 | | |
| | | | | | | |
臨牀前計劃
我們的臨牀前開發集中在兩個創新的優先領域：(I)用於自身免疫性疾病的CAR-Treg細胞療法和(Ii)用於神經疾病的基因組工程。我們臨牀前項目的適應症包括神經發育障礙、癌症、炎症性腸病、神經病變和神經退行性疾病，如肌萎縮側索硬化症、多發性硬化症和亨廷頓病，其中一些是我們與合作伙伴Biogen MA，Inc.和Biogen International GmbH共同開發的，我們統稱為Biogen，諾華生物醫學研究所，或諾華，輝瑞和武田製藥有限公司。
協作
我們與生物製藥公司的多次合作為我們帶來了重要的財務和戰略利益，並加強了我們的研發努力和我們的ZFP技術平臺的潛力。他們利用我們合作者的治療和臨牀專業知識以及商業資源，目標是更快地將我們的藥物帶到
病人。我們相信，這些合作反映了我們ZFP技術平臺的價值，並將潛在地擴大我們候選產品的潛在市場。到目前為止，我們已經收到了大約8.15億美元的預付許可費、里程碑付款和向合作伙伴出售普通股的收益，除了潛在的產品版税外，我們有權在未來從我們的合作中賺取高達67億美元的里程碑付款。
內部製造
我們相信，我們的內部製造能力為我們提供了競爭優勢。我們目前在加利福尼亞州布里斯班的總部設有腺相關病毒(AAV)製造廠，在加利福尼亞州布里斯班和法國瓦爾邦設有細胞療法制造廠。我們的製造戰略是為我們的候選產品提供更大的靈活性、質量和控制，方法是通過我們的內部製造、合同製造組織或CMO和合作夥伴關係建立平衡和必要的能力；投資於製造工藝和分析；以及發展強大的供應鏈。
有關我們業務的更多信息，請參閲2021年年報第一部分第1項中的“業務”。
持續的新冠肺炎大流行的影響
我們已經並將繼續經歷持續不斷的新冠肺炎大流行對我們的業務和運營的影響，隨着大流行在美國、法國、英國和我們的臨牀研究和試驗地點(例如我們在加拿大、意大利和澳大利亞的新地點)的演變，我們可能會繼續經歷這些或可能更嚴重的影響。例如，在處理現場工作人員和臨牀試驗患者的新冠肺炎陽性病例時，我們的現場運營經歷了週期性的短期中斷，如果我們的現場工作人員或臨牀試驗患者中出現嚴重的新冠肺炎疫情，我們的運營未來可能會經歷更長期的中斷。此外，我們還不時被要求對我們的資源進行重組和優先排序，以緩解旅行限制、密度限制和供應限制對新冠肺炎的適度影響。如果我們的計劃遇到長期中斷，可能會影響我們在合作協議中設想的支持我們生物製藥合作伙伴的能力，並可能導致我們調整時間表。
此外，我們評估isaralgagene Citizparvovec的1/2期STAAR臨牀研究已經並將繼續經歷其時間表的延遲，部分原因是新冠肺炎的影響以及醫療資源被轉用來抗擊大流行。例如，我們在為這項研究招募、招募和給藥方面遇到了延誤，部分原因是患者在疫情大流行期間不願乘飛機前往駕車距離以外的試驗地點和進入醫療機構，部分原因是試驗地點將新冠肺炎臨牀護理的優先地位置於諸如STAAR研究之類的研究活動之上。當某些患者在登記或服藥前決定接種新冠肺炎疫苗或新冠肺炎檢測呈陽性時，以及某些患者候選患者決定不接種新冠肺炎疫苗時，該研究也出現了延遲，這取消了他們參與研究的資格。此外，由於新冠肺炎的影響，我們在為STAAR研究提供必要的原材料方面遇到了一些短期延誤，在運輸臨牀試驗材料方面也遇到了一些短期延誤。我們估計，這些挑戰使我們最初的STAAR研究時間表倒退了大約三到六個月。如果新冠肺炎因疫苗接種延遲、新的新冠肺炎變異或意外事件而對我們的招募、篩查、登記和給藥以及本研究的原材料來源造成的影響加劇，則本研究的臨牀時間表可能會再次修訂。
此外，我們堅定不移地對TX200進行評估，這是我們全資擁有的治療腎移植排斥反應的CAR-Treg細胞療法候選產品，由於與我們CMO的製造和技術轉讓挑戰相關的新冠肺炎影響，以及患者和捐贈者新冠肺炎檢測呈陽性，其時間表已被推遲。如果新冠肺炎的影響導致額外的延遲，我們進行這項研究的時間表可能會調整。
對於我們的合作項目，如果這些研究和試驗經歷了我們在STAAR和STESTRATE研究中已經並將繼續經歷的類似挑戰，那麼由我們的合作者管理的研究和試驗的時間表也可能在未來受到延遲。
展望未來，我們將繼續關注新冠肺炎對我們的運營、研究承諾和臨牀試驗以及我們的合作者、臨牀試驗地點和CMO的影響。這些影響的嚴重程度將在一定程度上取決於新冠肺炎疫情以及相關政府命令和限制措施的持續時間和嚴重程度，以及疫情如何限制我們和我們的商業夥伴正常運營業務的能力。這些操作的中斷，以及未來可能由於我們運營的地方或行業普遍適用的限制，或者特別是我們和我們的設施適用的限制而可能出現的更嚴重的中斷，可能會阻礙我們及時進行研究的能力，履行我們對合作者的研究義務，並推進我們治療計劃的發展。這些延誤和中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況造成不利的實質性影響。
我們預計，新冠肺炎疫情不會對我們2022年的財務狀況產生任何實質性的負面影響。我們相信，在短期內，我們在財務上處於有利地位，可以執行我們全資擁有和合作的研究
和臨牀項目。截至2022年9月30日，我們擁有3.503億美元的現金、現金等價物和有價證券。儘管我們認為我們目前資本充足，但疫情的演變(以及烏克蘭戰爭、通脹、氣候變化、利率上升和其他經濟不確定性和波動性的影響)可能會導致全球金融市場進一步混亂，削弱我們獲得資本的能力，這可能會對我們未來的流動性產生負面影響。我們目前預計，新冠肺炎疫情不會對我們資產負債表上的金融資產或商譽的估值造成任何實質性損害。我們不認為我們為辦公室員工實施的遠程工作場所安排影響了我們的財務報告或控制系統。
新冠肺炎疫情將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、運營和財務狀況，將取決於目前仍高度不確定的未來事態發展。這些動態包括疫情的最終持續時間和嚴重程度、新的新冠肺炎變體的影響、旅行限制、美國、法國、英國和其他國家的新公共衞生限制、企業關閉或商業中斷以及美國、法國、英國和其他國家為控制和治療疾病而採取的行動的有效性和及時性，包括疫苗接種計劃的有效性和時機。該病毒新變種的激增，包括最近的奧密克戎變種及其亞變種，已經並可能在未來導致恢復先前的命令和限制，或施加新的限制。隨着我們對事件的瞭解不斷髮展，以及獲得更多信息，我們可能會大幅改變與我們的收入、費用和製造、臨牀試驗和研發時間表相關的指導。
有關與不斷演變的新冠肺炎大流行相關的風險和不確定性的更多信息，請參閲2021年年度報告第一部分第1A項中題為“風險因素”的一節。
經營成果的某些組成部分
我們的收入主要包括預付許可費、研究服務報銷、里程碑成就和研究撥款資助的收入。我們預計收入將繼續在不同時期波動，不能保證新的合作或合作伙伴報銷將在其初始條款之後繼續存在，也不能保證我們能夠達到這些協議中規定的里程碑。
自成立以來，我們已出現淨虧損，預計至少在未來幾年內，隨着我們繼續我們的研究和開發活動，還將出現虧損。到目前為止，我們主要通過發行股權證券以及合作和研究贈款的收入來為我們的業務提供資金。
我們預計未來將繼續在研發上投入大量資源，如果我們成功地將我們的候選產品從研究階段推進到臨牀試驗，預計未來幾年的研發費用將會增加。根據我們與Biogen、Kite Pharma，Inc.或Kite以及諾華公司的協議條款，與研究和開發活動相關的某些費用將向我們報銷。從Biogen、Kite和Novartis收到的報銷資金將被確認為收入，因為相關成本已經發生，而且收款得到了合理的保證。
一般及行政開支主要包括行政人員、財務及行政人員的薪酬及人事相關開支、股票薪酬開支、專業費用、已分配設施開支、專利訴訟開支及其他一般公司開支。隨着我們繼續將我們的候選產品推廣到診所並通過診所，我們預計我們業務的增長將需要增加一般和管理費用。
關鍵會計政策和估算
隨附的管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的簡明綜合財務報表和相關披露，這些報表和相關披露是根據美國公認的會計原則編制的。在編制這些簡明綜合財務報表時，我們需要作出估計、假設和判斷，這些估計、假設和判斷會影響我們簡明綜合財務報表及其附註中報告的金額。我們根據過往經驗及我們認為在當時情況下合理的各種其他假設作出估計，而這些假設的結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。
我們相信，我們與收入確認和長期資產(包括商譽和無形資產)估值相關的關鍵會計政策和估計是編制我們的簡明綜合財務報表時使用的最重要的估計和假設。
在截至2022年9月30日的三個月和九個月期間，我們的關鍵會計政策和估計與2021年年報第二部分第7項“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中披露的關鍵會計政策和估計相比沒有重大變化。
截至2022年和2021年9月30日的三個月和九個月的經營業績
收入 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三個月， | | 截至9月30日的9個月， |
| (單位為千，百分比值除外) | | (單位為千，百分比值除外) |
| 2022 | | 2021 | | 變化 | | % | | 2022 | | 2021 | | 變化 | | % |
| 收入 | $ | 26,460 | | | $ | 28,563 | | | $ | (2,103) | | | (7%) | | $ | 84,069 | | | $ | 82,715 | | | $ | 1,354 | | | 2% |
總收入主要包括來自協作協議的收入。我們預計未來幾年的收入將主要來自我們與Biogen、諾華、Kite和輝瑞的合作協議，因為隨着時間的推移，我們將繼續確認根據此類協議收到的預付款和里程碑付款。
與2021年同期相比，截至2022年9月30日的三個月的收入減少了210萬美元，這主要是因為與我們與諾華公司的合作協議相關的收入減少了190萬美元，與我們與生物遺傳公司的合作協議相關的收入減少了160萬美元。2021年期間與賽諾菲合作協議相關的190萬美元收入調整部分抵消了這些減少，這主要是由於項目成本估計的變化，導致協議下收入的調整，但因終止與賽諾菲合作協議而減少的收入110萬美元以及與Kite合作協議相關的收入增加了50萬美元。
與2021年同期相比，截至2022年9月30日的九個月的收入增加了140萬美元，這主要是由於2021年期間與賽諾菲合作協議相關的收入調整了190萬美元，主要是由於項目成本估計的變化，導致了協議下收入的調整，但被終止與賽諾菲合作協議導致的收入減少10萬美元，與我們與Kite合作協議相關的收入增加50萬美元，以及與諾華合作協議相關的收入增加了50萬美元所抵消。這些增長被我們與生物遺傳公司合作協議相關的150萬美元收入的減少部分抵消了。
運營費用 | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至9月30日的三個月， | | 截至9月30日的9個月， |
| (單位為千，百分比值除外) | | (單位為千，百分比值除外) |
| 2022 | | 2021 | | 變化 | | % | | 2022 | | 2021 | | 變化 | | % |
| 運營費用： | | | | | | | | | | | | | | | |
| 研發 | $ | 65,116 | | | $ | 62,498 | | | $ | 2,618 | | | 4% | | $ | 183,719 | | | $ | 179,018 | | | $ | 4,701 | | | 3% |
| 一般和行政 | 16,238 | | | 14,501 | | | 1,737 | | | 12% | | 46,239 | | | 47,135 | | | (896) | | | (2%) |
| 總運營費用 | $ | 81,354 | | | $ | 76,999 | | | $ | 4,355 | | | 6% | | $ | 229,958 | | | $ | 226,153 | | | $ | 3,805 | | | 2% |
研究和開發費用
研發支出主要包括薪酬相關支出，包括股票薪酬、實驗室用品、臨牀前和臨牀研究費用、臨牀用品製造成本、合同研究以及設施和信息技術費用。
與2021年同期相比，截至2022年9月30日的三個月的研發費用增加了260萬美元，主要原因是設施和信息技術成本增加了270萬美元，這是由於總體成本增加以及項目的進展導致我們的研發部門重新分配了更多的空間，由於增加了支持我們計劃的員工人數，薪酬和其他人員成本增加了80萬美元，以及差旅和娛樂費用增加了50萬美元。由於某些研發活動的時間安排，臨牀前、臨牀和實驗室供應費用減少了40萬美元，賽諾菲償還了90萬美元的某些研發費用，部分抵消了這些增加。在截至2022年和2021年9月30日的三個月裏，包括在研發費用中的股票薪酬支出分別為440萬美元和490萬美元。
與2021年同期相比，截至2022年9月30日的9個月的研發費用增加了470萬美元，主要原因是設施和信息技術成本增加了780萬美元，原因是總體成本增加以及項目的進展導致我們的研發部門重新分配了額外的空間，差旅和娛樂費用增加了90萬美元，薪酬和其他人員成本增加了80萬美元，以支持我們的計劃。由於某些研發活動的時間安排，臨牀前、臨牀和實驗室供應費用減少了370萬美元，賽諾菲償還了90萬美元的某些研發費用，部分抵消了這些增加。以股票為基礎
在截至2022年和2021年9月30日的9個月裏，包括在研發費用中的薪酬支出分別為1370萬美元和1460萬美元。
我們預計未來將繼續在研究和開發上投入大量資源，如果我們成功地推進了我們的臨牀計劃，如果我們能夠使我們的早期候選產品進入臨牀試驗，預計未來幾年的研究和開發費用將會增加。
完成我們的開發計劃所需的時間長度和這些計劃的開發成本可能會受到以下因素的影響：我們候選產品參加臨牀試驗的範圍和時間、我們在其他治療領域進行開發計劃的決定，以及我們是與合作伙伴或合作者一起還是獨立開發我們的候選產品。例如，我們的候選產品正在多個治療領域開發，我們還不知道我們將繼續追求其中多少個治療領域。此外，為每個追求的治療領域獲得監管批准所需的臨牀試驗的範圍和數量取決於適用監管機構的意見，我們尚未就我們可能選擇開展的所有潛在治療領域徵求此類意見，即使在提供此類意見後，適用的監管機構可能會在基於我們或其他公司產生的新數據或出於我們無法控制的其他原因批准監管之前要求進行額外的臨牀研究。作為任何監管批准的條件，我們還可能受到上市後開發承諾的約束，包括額外的臨牀試驗要求。由於上面討論的不確定性，我們無法確定與我們的開發計劃相關的持續時間或完成成本。
我們潛在的治療產品受到漫長和不確定的監管過程的影響，這可能不會導致我們獲得任何必要的監管批准。如果不能獲得必要的監管批准，我們將無法將受影響的候選產品商業化。此外，我們候選產品的臨牀試驗可能無法證明安全性和有效性，這可能會阻止或顯著推遲監管部門的批准。與我們的研發活動相關的風險和不確定性的討論，包括完成我們的候選產品的開發，以及對我們的業務、財務狀況和增長前景的影響，可以在2021年年報第I部分第1A項中的“風險因素”中找到，並在本季度報告中第II部分第1A項中描述的風險中補充。
一般和行政費用
一般及行政開支主要包括與薪酬有關的開支，包括行政、法律、財務及行政人員的股票薪酬、專業費用、設施及資訊科技開支，以及其他一般公司開支。
與2021年同期相比，截至2022年9月30日的三個月的一般和行政費用增加了170萬美元，主要是由於薪酬和其他人員費用增加了210萬美元，以及法律和專業費用增加了100萬美元。由於項目進展導致將更多空間重新分配給我們的研究和發展部門，分配費用減少了160萬美元，部分抵消了這些增加。在截至2022年和2021年9月30日的三個月裏，包括在一般和行政費用中的基於股票的薪酬支出分別為340萬美元和290萬美元。
與2021年同期相比，截至2022年9月30日的9個月的一般和行政費用減少了90萬美元，主要是由於項目進展導致將更多空間重新分配給我們的研發部門，導致分配成本減少了430萬美元。薪酬和其他人員費用、法律和專業費用以及旅行和娛樂費用增加了340萬美元，部分抵消了這一減少額。在截至2022年和2021年9月30日的9個月裏，包括在一般和行政費用中的基於股票的薪酬支出分別為970萬美元和1020萬美元。
隨着我們繼續擴大我們的產品組合並將我們的候選產品推向臨牀，我們預計會有更高的一般和管理費用來支持業務的增長。
利息和其他收入，淨額
在截至2022年9月30日的三個月裏，利息和其他收入淨額比2021年同期增加了90萬美元，這主要是由於反映市場利率上升的利息收入增加了120萬美元，以及由於解除了加州再生醫學研究所與2021年停止ST-400計劃相關的贈款的償還義務而減少了20萬美元。這些增加被與外幣匯率波動有關的50萬美元減少額部分抵消。
與2021年同期相比，截至2022年9月30日的九個月的淨利息和其他收入增加了270萬美元，這是因為我們受益於根據冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法規定的300萬美元的員工保留信用，反映市場利率上升的利息收入增加了140萬美元，以及
利息支出60萬美元，與解除加州再生醫學研究所與2021年停止ST-400計劃相關的贈款的償還義務有關。這些增加被與外幣匯率波動有關的減少240萬美元部分抵消。
流動性與資本資源
流動性
自成立以來，我們發生了重大的淨虧損，我們主要通過發行股票證券、公司合作者和戰略合作伙伴的付款以及研究撥款來為我們的運營提供資金。
截至2022年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券總額為3.503億美元，而截至2021年12月31日的現金、現金等價物和有價證券總額為4.647億美元。我們最重要的資本使用是用於員工薪酬和外部研發費用，包括製造、臨牀試驗和與我們的治療計劃相關的臨牀前活動。我們的現金和投資餘額以各種計息工具的形式持有，包括美國政府支持的實體債務證券、商業票據證券、貨幣市場基金、公司債務證券、資產支持證券和存單。超出即時需求的現金將根據我們的投資政策進行投資，以期實現資本保值和流動性。
2020年8月，我們與Jefferies LLC簽訂了公開市場銷售協議℠或銷售協議，規定根據現有的貨架登記聲明，不時以“市場”產品的形式出售我們高達1.5億美元的普通股。在截至2022年9月30日的9個月中，我們根據銷售協議出售了14,711,770股普通股，淨收益約為6640萬美元，其中約60萬美元於2022年10月收到，並記錄在我們截至2022年9月30日的綜合資產負債表中的預付費用和其他流動資產中。隨後在10月份，我們根據銷售協議出售了1,921,594股普通股，淨收益約為870萬美元。
雖然我們預計未來我們的現金使用率將增加，特別是為了支持我們的產品開發工作，但我們目前相信，我們的可用現金、現金等價物和有價證券以及來自合作和戰略合作伙伴關係的預期收入將足以在至少未來12個月內為我們目前計劃的運營提供資金，從我們的簡明合併財務報表發佈之日起算。我們希望通過更多的合作協議和/或出售更多的股權或債務融資來籌集更多資金，以滿足我們未來12個月後的需求。在這段不確定和波動的時期，我們將繼續監控我們的流動性。
現金流
經營活動
截至2022年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金為1.666億美元，主要反映了我們淨虧損1.403億美元，遞延收入減少6500萬美元，預付費用和其他資產增加580萬美元，租賃負債減少330萬美元。與股票補償、折舊和攤銷、有價證券溢價攤銷、經營租賃使用權資產攤銷有關的非現金支出3820萬美元以及應付賬款和其他應計負債增加了940萬美元，部分抵消了這一減少額。
截至2021年9月30日的9個月，經營活動中使用的現金淨額為1.805億美元，主要反映了我們的淨虧損1.408億美元，遞延收入減少6230萬美元，預付費用和其他資產增加650萬美元，應付賬款和其他應計負債減少470萬美元，租賃負債的長期部分減少320萬美元，應收賬款增加270萬美元，以及應計薪酬和員工福利減少190萬美元。這些減少被與基於股票的薪酬、折舊和攤銷、有價證券溢價(折價)攤銷以及經營租賃使用權資產的攤銷和其他變化有關的4010萬美元的非現金支出部分抵消。
投資活動
截至2022年9月30日的9個月，投資活動提供的淨現金為1670萬美元，與2.55億美元的有價證券到期日有關，但部分被2.256億美元的有價證券購買和1270萬美元的房地產和設備購買所抵消。
截至2021年9月30日的9個月，投資活動提供的現金淨額為1.956億美元，主要與5.096億美元的有價證券到期和690萬美元的有價證券出售有關，但部分被購買3.004億美元的有價證券以及購買2040萬美元的房地產和設備所抵消。
融資活動
在截至2022年9月30日的9個月裏，融資活動提供的現金淨額為6510萬美元，主要涉及6750萬美元的市場發行收益，扣除170萬美元的發行費用，以及根據員工股票購買計劃購買普通股的收益110萬美元，部分抵消了與股票淨結算相關的税款200萬美元。
在截至2021年9月30日的9個月裏，融資活動提供的現金淨額為3070萬美元，主要涉及2790萬美元的市場發行收益，扣除80萬美元的發售費用，以及行使股票期權和根據員工股票購買計劃購買股票的收益660萬美元，部分被與股票結算淨額300萬美元股權獎勵相關的税款所抵消。
營運資本及資本開支要求
我們預計至少在未來幾年內將繼續出現營業虧損。儘管我們認為我們目前資本充足，但持續的新冠肺炎大流行、烏克蘭戰爭、通脹、利率上升以及其他經濟不確定性和波動性的影響可能會導致全球金融市場嚴重混亂，削弱我們獲得資本的能力，這可能在未來對我們的流動性產生負面影響。未來12個月以後的未來資本需求將是巨大的，我們將需要籌集大量額外資本，通過額外的合作協議和/或股權或債務融資，為我們的候選產品的開發、製造和潛在的商業化提供資金。此外，當我們將重點放在專有人類療法上時，我們將需要尋求FDA對我們的候選產品的批准，這一過程可能會使每個產品的成本超過數億美元。我們會定期考慮集資機會，並可能會繼續根據各種因素，包括市場情況和我們的運作計劃，不時決定是否增加集資。在我們可以接受的條款下，可能無法獲得額外的資本，或者根本不能。如果沒有足夠的資金可用，或者如果潛在資金來源的條款不利，我們的業務和推進我們候選產品管道的能力將受到損害。此外，任何額外股權證券的出售，包括根據我們的市場發售計劃進行的額外出售，都可能導致我們的股東股權被稀釋，任何債務融資都可能包括限制我們業務的契約。
我們未來的資本需求將取決於許多前瞻性因素，包括：
•我們的候選產品和潛在候選產品的臨牀試驗的啟動、進展、時間安排和完成；
•監管審批的結果、時間和成本；
•我們合作協議的成功；
•監管要求變化可能造成的延誤；
•我們追求的候選產品的數量；
•專利申請的提交和起訴以及專利權利要求的執行和辯護所涉及的費用；
•未來許可內和許可外交易的時間和條款；
•建立銷售、營銷、製造和分銷能力的成本和時機；
•採購我們候選產品的臨牀和商業用品的成本；
•我們收購或投資於企業、產品或技術的程度，包括與此類收購和投資相關的成本；以及
•潛在糾紛和訴訟的成本。
合同義務
我們截至2021年12月31日的未來最低合同義務在2021年年度報告中報告。在截至2022年9月30日的9個月內，與我們之前在2021年年報中披露的合同義務相比，在我們的正常業務過程之外沒有其他重大變化。
項目3.關於市場風險的定量和定性披露
我們的市場風險敞口與我們的現金、現金等價物和有價證券有關。我們的投資政策的目標是保本、滿足流動性需求，以及根據我們的投資政策參數和市場狀況獲得市場回報率。我們選擇在以下範圍內儘可能增加利息收入的投資
指導方針。為了實現我們的目標，我們維持着現金等價物和證券投資組合，這些證券具有高信用質量和不同的到期日，以滿足預期的現金需求。
我們投資組合中的證券沒有槓桿化，被歸類為可供出售。這些可供出售的證券大多是短期證券，利率風險微乎其微。我們的投資目前包括美國政府支持的實體債務證券、商業票據證券、公司債務證券、資產擔保證券和存單。我們的投資政策由董事會批准，限制了我們可以投資於任何一種類型的投資發行人的金額，從而降低了信用風險集中度。所有投資都按市價計價，市價與成本相近。我們在投資組合中不使用衍生金融工具。我們在2022年9月30日的市場風險與我們在2021年年報第7A項中討論的風險沒有實質性變化。
外幣兑換風險
我們在美國和歐洲都有業務。各外資子公司的本位幣為本幣。我們面臨外幣風險，主要是通過我們在歐洲的子公司的業務，這些子公司主要以歐元開展業務。由於子公司的財務報表換算成美元，我們在股東權益中記錄了收益和虧損。我們在2022年9月30日的外匯兑換風險與我們在2021年年報第7A項中討論的風險沒有實質性變化。
項目4.控制和程序
信息披露控制和程序的評估
我們維持披露控制和程序，旨在提供合理的保證，確保在我們的交易所法案報告中需要披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息被積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。
在我們首席執行官和首席財務官的監督下，我們評估了截至2022年9月30日我們的披露控制和程序(如交易所法案規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義)的有效性。基於這一評估，截至2022年9月30日，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
對控制和程序的固有限制
我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，並不期望我們的披露控制和程序以及我們對財務報告的內部控制將防止所有錯誤和所有欺詐。無論控制系統的設計和運作有多好，都只能提供合理的保證，確保控制系統的目標得以實現。控制系統的設計反映了資源的限制；控制的好處必須相對於其成本加以考慮。由於所有控制系統都有固有的侷限性，任何控制評估都不能絕對保證我們公司的所有控制問題和舞弊事件(如果有)已經或將被檢測到。由於這些固有限制是披露和財務報告程序的已知特徵，因此有可能在這些程序中設計保障措施，以減少--儘管不是消除--這些風險。這些固有的侷限性包括這樣的現實，即決策中的判斷可能是錯誤的，故障發生是因為簡單的錯誤或錯誤。控制也可以通過某些人的個人行為、兩個或更多人的串通或通過控制的管理優先來規避。任何控制系統的設計在一定程度上都是基於對未來事件可能性的某些假設。雖然我們的披露控制和程序以及我們對財務報告的內部控制旨在為實現其目標提供合理的保證，但不能保證任何設計在所有未來條件下都能成功實現其所述目標。隨着時間的推移，由於條件的變化或對政策或程序的遵守程度的惡化，控制可能變得不充分。由於具有成本效益的控制系統的固有侷限性, 由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
財務報告內部控制的變化
在截至2022年9月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化已經或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
第二部分：其他信息
項目1.法律程序
我們不是任何重大待決法律程序的一方。有時，我們可能會捲入正常業務過程中出現的法律訴訟。
第1A項。風險因素
下面，我們以補充形式提供對我們的風險因素的變化，這些變化不同於先前在2021年年度報告第一部分第1A項中披露的變化。我們在2021年年報第I部分第1A項披露的風險因素提供了關於這些補充風險的額外討論，我們鼓勵您閲讀並仔細考慮2021年年報第I部分第1A項披露的風險因素，以更全面地瞭解對我們的業務至關重要的風險和不確定因素。
我們可能無法為我們的臨牀試驗識別、鑑定和招募足夠的患者，或無法及時完成我們的臨牀試驗，這可能會推遲或阻止我們繼續開發我們的候選產品。
識別、鑑定和招募患者參加我們候選產品的臨牀試驗，並完成這些臨牀試驗，是我們成功的關鍵。影響患者登記和試驗完成的因素包括：
•患者羣體的規模和識別患者的程序；
•試驗方案的設計；
•資格和排除標準；
•接受研究的產品候選產品的感知風險和收益；
•認識到基因組方法治療疾病的風險和好處；
•競爭療法和臨牀試驗的可用性；
•與不斷演變的新冠肺炎全球大流行和轉移醫療資源抗擊大流行有關的潛在額外延誤，包括某些患者決定接種新冠肺炎疫苗，某些患者在登記或給藥前新冠肺炎檢測呈陽性，以及某些患者候選患者因不願接種新冠肺炎疫苗而被取消參與研究的資格；
•與我們或我們的合作者的臨牀試驗的自願暫停有關的延遲或中斷，例如先前自願暫停招募和給更多的患者服用giroctocogene fitelparvovec的3期仿射試驗，該暫停後來被取消，以及試驗站點的激活；
•監管機構對我們的臨牀試驗或我們的合作者的臨牀試驗施加臨牀暫停，例如FDA對giroctocogene fitelparvovec的3期仿製試驗施加的先前臨牀暫停，該暫停後來被取消，以及Sangamo和我們的合作者可能無法及時或以可接受的條件解除監管機構施加的臨牀暫停，或根本無法解除；
•在我們的1/2期PRECIZN-1研究中，我們在招募和給更多的患者劑量時可能會遇到延遲或困難，因為我們已經完成了向Sangamo的過渡，根據我們以前的合作協議，賽諾菲的權利和義務；
•正在調查的疾病的嚴重程度；
•對潛在患者進行基因檢測的可用性；
•為潛在患者提供臨牀試驗地點的近似性和可用性；
•患者所需和所希望的特徵；
•獲得和維護患者同意的能力；
•參加試驗的患者在試驗結束前退出的風險；
•醫生的病人轉介做法；以及
•有能力在治療期間和治療後充分監測患者。
我們臨牀試驗的時間取決於我們招募患者參與的能力以及完成所需的隨訪期。我們的競爭對手也在開發其他一些候選產品，他們為同樣有限的患者羣體而競爭。如果我們不能及時招收必要數量的病人，我們可能無法
這可能會對我們候選產品的競爭地位和商業可行性產生負面影響，或者延遲或減少我們期望從候選產品中賺取的產品收入、里程碑付款或特許權使用費。例如，由於與新冠肺炎大流行相關的挑戰、新冠肺炎檢測呈陽性的患者、重新考慮是否參與該研究以及篩查站點數量有限等原因，我們在招募、篩選、招募和給藥進行STAAR 1/2期臨牀研究(評估我們的全資擁有的治療Fabry病的基因治療產品候選藥物isaralgagene cinparvovec)的患者方面遇到了延遲和挑戰。我們評估TX200的1/2期堅定臨牀研究也經歷了類似的延遲和挑戰。此外，我們和輝瑞還宣佈，在原癌基因fitelparvovec的第三階段仿射試驗中接受治療的一些患者在治療後FVIII活性超過150%，輝瑞決定自願暫停本次試驗中額外患者的篩查和劑量，以實施擬議的方案修正案，旨在為FVIII水平升高的臨牀管理提供指南。在自願暫停之後，FDA將這項試驗臨牀擱置，然後在2022年3月，FDA解除了臨牀擱置。雖然在2022年9月，由輝瑞公司發起的自願暫停被取消，試驗重新開始招募並恢復登記，我們預計劑量將很快恢復，但我們不能向您保證試驗中所有剩餘患者的劑量將恢復或及時完成，或根本不能保證，或將及時公佈此類試驗的數據演示文稿(如果有的話), 或者所有試驗點都將及時啟動，或者根本不會。
第三階段仿生試驗的持續延遲或額外暫停可能會對進行和完成試驗以及尋求監管機構批准giroctocogene fitelparvovec的預計時間表產生負面影響，這反過來可能對giroctocogene fitelparvovec的競爭地位和商業可行性以及我們的業務、前景和我們普通股的市場價格產生重大不利影響。
此外，如果由於與基因藥物相關的不良事件的負面宣傳、類似患者羣體的競爭性臨牀試驗或其他原因而願意參加我們的臨牀試驗的患者較少，則對我們的候選產品進行臨牀試驗和提交臨牀數據的時間可能會推遲。這些延遲可能會導致成本增加、臨牀試驗的限制或終止，以及產品開發時間表的延遲。如果我們被迫擴大到更多的司法管轄區來應對這些挑戰，可能會帶來額外的成本、延誤和風險。如果我們不能按計劃成功進行臨牀試驗，將對我們的業務、財務狀況、運營結果、前景和我們普通股的市場價格產生不利影響。
不利的全球經濟狀況，包括俄羅斯在烏克蘭正在採取的軍事行動，可能會對我們的業務產生負面影響，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果、前景和我們普通股的市場價格產生實質性的不利影響。
2022年2月24日，俄羅斯軍隊對烏克蘭發動重大軍事行動，該地區有可能發生持續衝突和破壞。對烏克蘭的影響以及其他國家採取的行動，包括加拿大、聯合王國、歐洲聯盟、美國實施的新的更嚴厲的制裁。針對俄羅斯和烏克蘭的官員、個人、地區和行業的其他國家和公司和組織，以及俄羅斯針對此類制裁所採取的行動，以及國家和政治機構對此類制裁、緊張局勢和軍事行動的反應，以及可能發生的更廣泛衝突，已導致供應鏈中斷，從而導致通貨膨脹、金融市場波動和資本市場中斷的加劇，可能會加劇，對全球經濟和金融市場的影響可能會影響我們的業務、運營、經營業績和財務狀況，以及我們普通股的價格和我們在需要時以可接受的條件籌集更多資本的能力。此外，任何或所有這些影響都可能擾亂我們和我們的合作者的供應鏈，並對我們和我們的合作者對我們的候選產品進行正在進行的和未來的臨牀試驗的能力產生不利影響。軍事行動、制裁以及由此造成的經濟、市場和其他混亂的程度和持續時間無法預測，但可能是巨大的。任何此類中斷都可能放大2021年年報中描述的其他風險的影響。
第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用
沒有。
項目3.高級證券違約
不適用。
項目4.礦山安全披露
不適用。
項目5.其他信息
沒有。
項目6.展品
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| 展品編號 | | | 文件説明 |
| 3.1 | | | 第七份經修訂及重訂的公司註冊證書，經修訂(引用本公司於2017年8月9日提交的10-Q表格季度報告的附件3.1併入)。 |
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| 3.2 | | | 第七次修訂後的公司註冊證書的第四次修訂證書(通過引用本公司於2020年5月22日提交的8-K表格當前報告的附件3.1併入)。 |
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| 3.3 | | | 第四次修訂和重新修訂的章程(通過引用本公司於2020年12月15日提交的當前8-K表格報告的附件3.1併入)。 |
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| 5.1+ | | | Cooley LLP的意見。 |
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| 10.1#+ | | | 公司與納塔莉·杜布瓦-斯特林費羅之間的信件協議，日期為2022年9月28日。 |
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| 23.1+ | | | Cooley LLP的同意包含在本季度報告的10-Q表格的附件5.1中。 |
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| 31.1+ | | | 第13a-14(A)條對特等執行幹事的認證。 |
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| 31.2+ | | | 細則13a-14(A)首席財務幹事的證明。 |
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| 32.1+ | * | | 根據《美國法典》第18編第1350條進行的認證。 |
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| 101.INS | | | XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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| 101.SCH | | | 內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
| | | |
| 101.CAL | | | 內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
| | | |
| 101.DEF | | | 內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
| | | |
| 101.LAB | | | 內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
| | | |
| 101.PRE | | | 內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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| 104 | | | Sangamo公司截至2022年9月30日的三個月的Form 10-Q季度報告的封面採用內聯XBRL格式，包含在附件101中 |
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*根據《美國法典》第18編第1350節(根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過)，附件32.1所附的《Form 10-Q》季度報告中所附的證書，不應被視為註冊人根據修訂後的《1934年證券交易法》第18節的規定而提交的。
# 指管理合同或補償計劃或安排。
+隨函存檔。
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
日期：2022年11月3日 | | | | | |
| Sangamo治療公司 |
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| /s/Alexander D.Macrae |
| 亞歷山大·D·麥克雷 |
| 總裁與首席執行官 |
| (首席行政主任) |
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| /s/PRATHYUSHA DURAIBABU |
| 帕特蘇沙·杜萊巴布 |
| 高級副總裁和首席財務官 |
| (首席財務會計官) |
