附件99.1
Kymera治療公司宣佈2022年第三季度財務業績和
提供業務更新
IRAK4降解劑KT-474 1期試驗的完成患者隊列部分(C部分)
來自KT-474和臨牀腫瘤學流水線的患者數據將於2022年12月提交
通過私募股權融資籌集了1.5億美元;2022年9月30日,現金餘額5.96億美元
公司將於上午8:30舉行季度業績電話會議。美國東部時間(800-715-9871)
馬薩諸塞州沃特敦(2022年11月3日)凱美拉治療公司(納斯達克:KYMR)是一家臨牀階段的生物製藥公司,致力於推進蛋白質定向降解以提供新型小分子蛋白質降解劑藥物。該公司今天報告了截至2022年9月30日的第三季度的業務要點和財務業績。
?我們的三個臨牀階段計劃取得了重要進展,最近完成了我們的KT-474第一階段臨牀試驗的患者隊列,第一個關於化膿性汗腺炎和特應性皮炎患者降解物的研究,併為我們的兩個臨牀階段腫瘤學計劃KT-333和KT-413積極招募人才。我們期待着深入瞭解我們獨特的靶向蛋白質降解方法可能對患者產生的潛在臨牀影響,並 在12月份分享我們臨牀計劃的最新情況,聯合創始人、博士兼首席執行官內洛·邁諾爾菲表示。展望未來,我們為高效MDM2降解器 KT-253進行IND的時機仍在軌道上。此外,我們最近的融資將使我們能夠繼續投資於我們的臨牀項目和發現管道,同時保持強勁的現金跑道,並使我們能夠建立一家全球、全面整合的生物製藥公司。
業務亮點和最新發展
| 今年8月,該公司宣佈了一項1.5億美元的私募股權融資,由一隻總部位於美國的醫療保健基金和生物技術價值基金(BVF)牽頭,參與融資的有Avoro Capital Advisors、EcoR1 Capital、Redmile Group、Rock Springs Capital以及T.Rowe Price Associates,Inc.提供諮詢的基金和賬户。融資於2022年8月22日結束,融資所得將用於支持Kymera正在進行的研發活動,以及一般企業用途和營運資本。 |
| 今年9月,Kymera針對復發和/或難治性淋巴瘤和實體瘤開發中的STAT3降解劑KT-333獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)的第二個孤兒藥物稱號,用於治療皮膚T細胞淋巴瘤(CTCL), 今年早些時候它被指定為治療外周T細胞淋巴瘤(PTCL)的孤兒藥物。這一指定提供了激勵措施,鼓勵開發治療罕見疾病的藥物。 |
| 今年10月,Kymera宣佈完成了KT-474第一階段臨牀試驗的患者隊列部分(C部分)的劑量。C部分是一項開放標籤的KT-474研究,在門診的基礎上每天給藥,持續28天,患者一直隨訪到第42天。該隊列包括患有以下兩種疾病之一的患者中度至重度化膿性汗腺炎(HS)或特應性皮炎(AD),正在檢查KT-474的安全性和藥代動力學/藥效學(PK/PD),並探索其臨牀活性的早期跡象一流的降解劑治療。 |
| 今天,Kymera宣佈將Victor Sandor博士加入該公司的董事會。 Sandor博士最近的一次是從2014年開始擔任陣列生物製藥的首席醫療官,直到2019年被輝瑞收購。 |
預期即將到來的里程碑
| 將KT-474患者隊列數據提供給合作伙伴賽諾菲,以便他們決定繼續進行第二階段(第四季度22) |
| 獲得對KT-253的IND許可,Kymera的MDM2降解劑具有治療多種血液系統惡性腫瘤和實體瘤的潛力(4q22) |
| 提供KT-253臨牀前翻譯數據,這些數據將為 適應症策略提供參考(第四季度22) |
| 在12月14日的公司網絡廣播中分享來自HS和AD患者的KT-474患者隊列和臨牀腫瘤學管道的臨牀數據,2022 |
計劃背景信息
IRAK4降級程序(KT-474)
KT-474是一種有效的、高選擇性的口服可生物利用的IRAK4降解劑,正在開發中,用於治療IL-1R/TLR驅動有機會顯著提高各種疾病的護理標準的自身免疫性和自體炎症性疾病。2021年,Kymera在其KT-474第一階段試驗中完成了單次遞增劑量(SAD)和多次遞增劑量(MAD)部分的劑量遞增, 這是業界第一個針對異雙功能降解劑的健康成年志願者的隨機、安慰劑對照試驗。數據顯示,IRAK4在外周血單核細胞(PBMC)和皮膚中幾乎完全降解, 對多個離體-受刺激的與疾病相關的細胞因子,以及良好的安全性。
在最近完成的I期試驗的患者隊列中,患者在餵食狀態下每天接受75毫克的KT-474。正在探索的劑量預計將提供大約相當於健康志願者在MAD部分禁食狀態下每天100毫克劑量的血漿暴露,該部分顯示出最大或接近最大的血液和皮膚降解以及廣泛的疾病相關細胞因子抑制。離體Kymera正在與賽諾菲合作開發針對IRAK4的降解劑候選藥物,包括KT-474(SAR444656),在腫瘤學和免疫腫瘤學領域之外。
有關第一階段研究的更多信息,請訪問www.Clinicaltrials.gov,識別符為NCT04772885。
STAT3降級程序(KT-333)
STAT3是一種轉錄調節因子,長期以來一直被認為是不可用藥的靶點,它與許多癌症和其他炎症性疾病和自身免疫性疾病有關。Kymera正在開發選擇性STAT3降解劑,用於治療血液系統惡性腫瘤和實體瘤,以及自身免疫性和纖維性疾病。該公司的STAT3降解器具有提供 變革性解決方案的潛力,可解決多種依賴STAT3的病症。
該公司目前正在進行KT-333的第一階段臨牀試驗,評估KT-333在複發性和/或難治性淋巴瘤和實體瘤成人患者中的安全性、耐受性、PK/PD和臨牀活性。該研究的第一階段 正在探索KT-333在各種腫瘤類型中的遞增劑量。第二階段預計將包括擴大隊列,以進一步表徵KT-333在復發和/或難治性PTCL、CTCL、大顆粒淋巴細胞白血病(LGL-L)和實體瘤中的安全性、耐受性、PK/PD和抗腫瘤活性。
IRAKIMID降級程序(KT-413)
Kymera正在開發新型的異雙功能降解劑,目標是通過單個小分子同時降解IRAK4和IMiD底物Ikaros和Aiolos。KT-413旨在協同解決IL-1R/TLR和1型幹擾素途徑,以擴大抗MYD88突變B細胞惡性腫瘤的活性。
該公司目前正在進行KT-413的第一階段臨牀試驗,評估KT-413在複發性和/或難治性B細胞非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性、耐受性、PK/PD和抗腫瘤活性。第一階段是探索在廣泛的B細胞淋巴瘤人羣中逐步增加單劑KT-413的劑量。第二階段預計將包括擴大隊列,以進一步表徵KT-413在包括瀰漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)在內的復發/難治性MYD88突變淋巴瘤中的安全性、耐受性、PK/PD和抗腫瘤活性。
MDM2 降級程序(KT-253)
MDM2是最常見的腫瘤抑制基因P53的關鍵調節因子,在超過50%的癌症中,P53保持完整(WT)。Kymera正在開發一種高效的MDM2降解劑,與小分子抑制劑不同,該降解劑已被臨牀前證明具有抑制MDM2反饋環並快速誘導細胞凋亡的能力,即使在短暫暴露的情況下也是如此。KT-253有可能對多種血液系統惡性腫瘤和具有功能(WT)P53的實體腫瘤有效。該公司正準備在FDA批准IND後啟動一項第一階段臨牀試驗,評估KT-253在液體和固體腫瘤患者中的安全性、耐受性、PK/PD和抗腫瘤活性。
平臺和發現計劃
Kymera正在利用 公司專有的E3連接酶全身圖譜,包括已知E3連接酶的差異表達圖譜,以尋找可能受益於組織限制性或選擇性降解的靶點和適應症。Kymera還擴展了公司的平臺,為高價值、非藥物和非配基目標開發新一代分子膠降解劑。從其發現流程中,有多個項目正在接近2022年的開發階段,其中至少有一個項目使用了組織限制性E3連接酶。
電話會議
要通過電話收聽電話會議,請撥打(800)715-9871(美國)或+1(646)307-1963(國際),並要求加入Kymera Treeutics Call。該活動的現場網絡直播將在公司網站www.kymeratx.com投資者部分的活動和演示文稿下進行。網絡直播的重播將被存檔,並在活動後一個月內可用。
2022年第三季度財務業績
協作收入:2022年第三季度的協作收入為960萬美元,而2021年第三季度為2,030萬美元。協作收入包括公司賽諾菲和Vertex協作的收入。
研發支出:2022年第三季度的研發支出為4390萬美元,而2021年第三季度的研發支出為3830萬美元。這一增長主要是由於與我們的MDM2計劃、平臺和發現計劃的投資相關的費用增加,以及由於研發組織的持續增長而導致的入住率和相關成本的增加。2022年第三季度和2021年第三季度,研發中包括的股票薪酬支出分別為490萬美元和340萬美元。
一般和行政費用:2022年第三季度的一般和行政費用為1060萬美元,而2021年第三季度為1070萬美元。這一下降主要是由於法律和專業服務費用的下降,但被人員、設施、入住率和其他費用的增加所部分抵消,這是因為增加了員工人數以支持我們的增長。2022年第三季度和2021年第三季度,G&A中包含的股票薪酬支出分別為420萬美元和400萬美元。
淨虧損:2022年第三季度淨虧損為4300萬美元,而2021年第三季度淨虧損為2860萬美元。
現金和現金等價物:截至2022年9月30日,Kymera擁有約5.956億美元的現金、現金等價物和投資。Kymera預計,其現金、現金等價物(不包括來自合作的任何未來潛在里程碑)將使公司能夠為至少到2025年的運營計劃提供資金,同時公司 繼續尋找加速增長的機會,擴大其管道、技術和臨牀適應症。
關於Kymera治療公司
Kymera是一家生物製藥公司,在靶向蛋白質降解領域處於領先地位,這是一種解決疾病靶點和傳統療法無法達到的途徑的變革性方法。Kymera的Pegasus平臺是一個強大的藥物發現引擎,推出了新的小分子療法候選藥物,旨在利用人體固有的蛋白質循環機制來降解調節失調的致病蛋白質。Kymera專注於有效途徑中未用藥的結節,正在推進一系列新的候選療法,旨在解決最棘手的途徑,併為患者提供新的治療方法。Kymera的初始計劃針對IL-1R/TLR或JAK/STAT途徑中的IRAK4、IRAKIMiD和STAT3,為治療多種免疫性炎症性疾病、血液系統惡性腫瘤和實體瘤患者提供了機會。欲瞭解更多信息,請訪問www.kymeratx.com。
關於凱梅拉的飛馬座站臺
Kymera的飛馬平臺是一個強大的藥物發現引擎,使 能夠發現新型小分子蛋白質降解劑藥物,旨在靶向和破壞特定的蛋白質複合體,並在疾病中向下跌發出全面的信號,使曾經難以捉摸的疾病目標變得觸手可及。該平臺的關鍵組件 將Kymera對人體內數百種E3連接酶的定位和表達水平的廣泛瞭解與該公司專有的E3連接酶結合工具箱,以及先進的化學、生物學和計算能力 結合在一起,開發出可滿足重大醫療需求的蛋白質降解器。
有關前瞻性陳述的注意事項
本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法案》中定義的前瞻性聲明,包括但不限於Kymera Treeutics關於ITS:IRAK4、IRAKIMiD、STAT3和MDM2降解劑計劃的戰略、業務計劃和目標;其候選產品的臨牀開發計劃和時間表,包括治療潛力、臨牀益處和安全性;對當前正在進行的臨牀試驗的時間、成功和數據宣佈的預期;啟動新臨牀計劃的能力;以及CASH 立場和預期的跑道。這些詞語可以、?可能、?將、?將、?應該、?預期、?計劃、?預期、?意圖、 相信、?預期、?估計、?尋求、?預測、?未來、?項目、?潛在、?繼續、?目標?及類似的詞語或表述旨在識別前瞻性陳述,儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些可識別的詞語。本新聞稿中的任何前瞻性陳述都是基於管理層目前的預期和信念, 會受到許多風險、不確定性和重要因素的影響,這些風險、不確定性和重要因素可能會導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的內容大不相同,包括但不限於以下風險:新冠肺炎對我們開展業務或開展業務的國家或地區的影響,以及我們當前和未來臨牀前研究和臨牀試驗、供應鏈的時間和預期結果, 可能存在的風險包括:潛在風險;當前和未來臨牀前研究或臨牀試驗的延遲,或Kymera治療公司候選藥物的開發;Kymera治療公司目前的臨牀前研究和臨牀試驗結果可能無法預測未來臨牀試驗結果的風險;Kymera治療公司成功證明其候選藥物的安全性和有效性的能力;Kymera治療公司計劃與監管機構進行互動的時間和結果;獲取、維護和保護其知識產權;Kymera治療公司與其現有和 未來合作伙伴的關係。這些和其他風險和不確定性在截至2021年12月31日的10-K表格年度報告和最新的10-Q表格季度報告中題為風險因素的章節中有更詳細的描述,以及Kymera Treateutics在隨後提交給美國證券交易委員會的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。此外,任何前瞻性陳述僅代表Kymera Treeutics截至今天的觀點,不應被視為代表Kymera Treateutics截至任何後續日期的觀點。Kymera Treateutics 明確表示不承擔更新任何前瞻性聲明的義務。對於任何此類前瞻性陳述的準確性,不作任何陳述或保證(明示或暗示)。
KYMERA治療公司
合併資產負債表
(單位為千,不包括每股和每股金額)
(未經審計)
9月30日, 2022 |
十二月三十一日, 2021 |
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資產 |
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現金、現金等價物和有價證券 |
$ | 595,609 | $ | 567,605 | ||||
財產和設備,淨額 |
12,569 | 11,881 | ||||||
其他資產 |
30,294 | 26,419 | ||||||
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總資產 |
$ | 638,472 | $ | 605,905 | ||||
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負債與股東權益 |
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遞延收入 |
$ | 76,862 | $ | 101,034 | ||||
其他負債 |
48,725 | 45,233 | ||||||
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總負債 |
125,587 | 146,267 | ||||||
股東權益總額 |
512,885 | 459,638 | ||||||
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總負債和股東權益 |
$ | 638,472 | $ | 605,905 | ||||
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KYMERA治療公司
合併經營報表和全面虧損
(單位為千,不包括每股和每股金額)
(未經審計)
截至三個月 9月30日, |
九個月結束 9月30日, |
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2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
來自關聯方的協作收入減少 |
$ | 9,551 | $ | 20,336 | $ | 30,687 | $ | 57,557 | ||||||||
運營費用: |
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研發 |
$ | 43,877 | $ | 38,306 | $ | 121,115 | $ | 99,488 | ||||||||
一般和行政 |
10,556 | 10,667 | 32,198 | 24,605 | ||||||||||||
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總運營費用 |
54,433 | 48,973 | 153,313 | 124,093 | ||||||||||||
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運營虧損 |
(44,882 | ) | (28,637 | ) | (122,626 | ) | (66,536 | ) | ||||||||
其他收入(支出): |
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利息和其他收入 |
1,916 | 125 | 2,800 | 343 | ||||||||||||
利息和其他費用 |
(36 | ) | (70 | ) | (117 | ) | (124 | ) | ||||||||
其他收入合計 |
1,880 | 55 | 2,683 | 219 | ||||||||||||
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普通股股東應佔淨虧損 |
$ | (43,002 | ) | $ | (28,582 | ) | $ | (119,943 | ) | $ | (66,317 | ) | ||||
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普通股股東應佔每股基本虧損和稀釋後每股淨虧損 |
$ | (0.79 | ) | $ | (0.56 | ) | $ | (2.28 | ) | $ | (1.42 | ) | ||||
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加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋普通股 |
54,535,514 | 50,714,846 | 52,600,103 | 46,841,636 | ||||||||||||
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布魯斯·雅各布斯
首席財務官
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