Agios報告2022年第三季度業務亮點和財務業績

-美國PYRUKYND®(Mitapivat)推出提供能力建設平臺，支持預期的未來產品增長和擴張；第三季度淨收入為350萬美元-

-在患有丙酮酸激酶(PK)缺乏的成年人中，收到了CHMP對PYRUKYND®的積極意見-

-正在實現PYRUKYND®地中海貧血和鐮刀細胞病關鍵計劃的年終登記目標；兒童PK缺乏症和骨髓增生異常綜合徵的首個PK激活劑試驗繼續登記-

-加強公司領導層，任命塞西莉亞·瓊斯為首席財務官，拉胡爾·巴拉爾和辛西婭·史密斯為董事會成員-

-截至2022年9月30日，現金、現金等價物和有價證券為10億美元；隨後從出售TIBSOVO®(ivosidenib平板電腦)特許權使用費中獲得1.318億美元-

美國馬薩諸塞州坎布里奇(2022年11月3日)-細胞新陳代謝領域的領先企業AGIO(納斯達克股票代碼：AGIO)今天公佈了截至2022年9月30日的第三季度的業務要點和財務業績。

Agios即將改變罕見和遺傳定義疾病患者的治療格局，PYRUKYND®有可能對多種未得到充分服務的疾病產生積極影響。我於8月份加入該公司，是因為其差異化的產品組合、一流的團隊和對患者的真誠奉獻，而我對Agios未來的興奮只是在過去幾個月裏才增長的，“Agios首席執行官Brian Goff説。我們正在通過我們在美國推出的PYRUKYND®繼續建立我們在罕見和遺傳定義疾病方面的能力和聯繫，我們希望我們的學習將支持正在進行開發努力的相關疾病的預期未來擴展。我們將在2022年取得的巨大成就的基礎上，在2022年結束這一年的同時，專注於繼續執行啟動，登記我們的地中海貧血和鐮狀細胞疾病關鍵試驗，並確保PYRUKYND®在歐盟和英國獲得PK缺乏症的批准。我很榮幸領導這個團隊，因為我們共同推動患者、股東和所有利益相關者的長期增長和價值。“

2022年第三季度及近期亮點

·繼續在美國推出PYRUKYND®，2022年第三季度在美國創造了350萬美元的淨收入，這是FDA批准後的第二個完整季度。共有84名獨特的患者完成了處方登記表格，比第二季度增加了64%。共有56名患者正在接受PYRUKYND®療法，比第二季度增加了51%。患者需求的增加被推出前幾個季度的適度庫存所部分抵消。

·收到歐洲藥品管理局人用藥品委員會的積極意見，建議批准PYRUKYND®用於治療成年患者的PK缺乏症。

·完整的藥品和保健產品監管機構(MHRA)申請批准PYRUKYND®作為英國成人PK缺乏症的治療方法。

·繼續招募五項PYRUKYND®關鍵研究中的患者，這些研究涉及地中海貧血、鐮狀細胞疾病和兒童PK缺乏。

·啟動2a期新型PK激活劑AG-946在患有低風險MDS的成年人中的研究。

·在頂級醫學期刊上發表了PYRUKYND®數據，包括《柳葉刀》中的地中海貧血2期數據和《柳葉刀血液學》中的3期Activate-T數據。

·任命塞西莉亞·瓊斯為Agios的首席財務官，從9月1日起生效。2022年26年。

·任命Imara首席執行官拉胡爾·巴拉爾博士和ZS Pharma前首席商務官辛西婭·史密斯進入Agios董事會。

·完成了將Servier的TIBSOVO®在美國的淨銷售額的特許權使用費一次性支付1.318億美元的交易。

即將到來的關鍵里程碑和優先事項

Agios預計在2022年底之前執行以下關鍵里程碑和優先事項：

·成人PK缺乏症：接受歐盟和英國對PYRUKYND®成人PK缺乏症的監管決定。

·地中海貧血：在未定期輸血和定期輸血的地中海貧血成人患者中，分別招募有意義的一部分患者參加PYRUKYND®的3期Engize和Engize-T研究。

·鐮狀細胞疾病：完成PYRUKYND®在患有鐮狀細胞疾病的成年人中的Rise Up研究的第二階段。

·數據展示：在第64屆美國血液學會(ASH)年會和博覽會上展示廣泛的臨牀和翻譯數據；摘要將於上午9點提供。東部時間今天。

2022年第三季度財務業績

對財務業績的討論比較了Agios的持續運營。所有期間都已進行調整，以排除與剝離的腫瘤學業務相關的停產業務。

收入：2022年第三季度，PYRUKYND®在美國的淨產品銷售收入為350萬美元。這一收入反映了美國食品和藥物管理局於2022年2月17日批准PYRUKYND®推出的第二個完整季度。

銷售成本：2022年第三季度的銷售成本為50萬美元。

營業外收入：營業外收入包括2022年第三季度來自TIBSOVO®特許權使用費的約440萬美元。由於將這些特許權使用費出售給®Healthcare Partners，TIBSOVO的特許權使用費收入將於2022年停止。

研發(R&D)費用：2022年第三季度的研發費用為6500萬美元，而2021年第三季度的研發費用為6400萬美元。

銷售、一般和行政(SG&A)費用：2022年第三季度的SG&A費用為2910萬美元，而2021年第三季度為2720萬美元。SG&A費用的同比增長主要是由於與員工相關的費用增加。

持續運營淨虧損：2022年第三季度持續運營淨虧損為8170萬美元，而2021年第三季度淨虧損為8430萬美元。

現金狀況和指引：截至2022年9月30日的現金、現金等價物和有價證券為10億美元，而截至2021年9月30日的現金、現金等價物和有價證券為14億美元。這一現金狀況不包括與銷售Servier的TIBSOVO®的美國淨銷售額相關的1.318億美元的一次性付款。Agios預計，其現金、現金等價物和有價證券將使公司能夠通過主要催化劑執行其運營計劃，並在不需要籌集額外股本的情況下實現現金流積極。

電話會議信息

Agios將於今天上午8點主持電話會議和帶有幻燈片的網絡直播。ET討論2022年第三季度的財務業績和最近的商業活動。現場網絡直播可在該公司網站www.agios.com投資者部分的“活動和演示”下收看。存檔的網絡直播將在活動後大約兩個小時開始在公司網站上播放。

關於Agios

Agios是一家依靠人脈推動的生物製藥公司。Agios團隊與患者社區、醫療保健專業人員、合作伙伴和同事建立了牢固的聯繫，以發現、開發和提供罕見和基因定義疾病的治療方法。在美國，Agios為患有PK缺乏症的成年人銷售一種一流的丙酮酸激酶(PK)激活劑，這是針對這種罕見的、終生的、虛弱的溶血性貧血的第一種疾病修改療法。在公司在細胞代謝領域的領先地位的基礎上，Agios正在推進強大的臨牀研究藥物管道，推出針對阿爾法和貝塔地中海貧血、鐮狀細胞疾病、兒科PK缺乏症和MDS相關性貧血的項目。除了其臨牀流水線，Agios在臨牀前開發中還擁有多種研究療法，以及在細胞代謝和遺傳學方面擁有無與倫比的專業知識的行業領先的研究團隊。欲瞭解更多信息，請訪問該公司網站：www.agios.com。

有關前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿包含符合1995年私人證券訴訟改革法的前瞻性陳述。這些前瞻性表述包括：AGIOS對其藥物開發項目的臨牀前、臨牀和商業發展的計劃、戰略和預期，包括PYRUKYND®(米他匹特)和AG-946；AGIOS的產品和候選產品的潛在好處；AGIOS 2022年的關鍵里程碑和指導方針；關於其運營資金可用期的財務指導；以及AGIOS戰略計劃和重點的潛在好處。“預期”、“預期”、“目標”、“希望”、“里程碑”、“計劃”、“潛在”、“可能”、“戰略”、“將”、“願景”以及類似的表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些識別詞語。此類陳述會受到許多重要因素、風險和不確定性的影響，這些因素、風險和不確定性可能會導致實際事件或結果與Agios目前的預期和信念大相徑庭。管理層的預期，因此本新聞稿中的任何前瞻性陳述也可能受到與其他一些重要因素有關的風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性包括但不限於以下相關的風險和不確定性：新冠肺炎疫情對AGIOS的業務、運營、戰略、目標和預期里程碑的影響，包括其正在進行和計劃中的研究活動、進行正在進行和計劃中的臨牀試驗的能力、當前或未來候選藥物的臨牀供應、未來批准產品的商業供應以及未來批准產品的推出、營銷和銷售；AGIOS的臨牀試驗和臨牀前研究結果, 包括對現有數據和從正在進行的和未來的研究中收到的新數據的後續分析；美國做出決定的內容和時間。

美國食品和藥物管理局、藥品監督管理局或其他監管機構，包括PYRUKYND®(米他匹特)的監管提交、臨牀試驗地點的調查審查委員會和出版物審查機構；Agios獲得和保持必要的監管批准並將患者納入其計劃中的臨牀試驗的能力；計劃外現金需求和支出以及競爭因素；Agios為其正在開發的任何候選產品獲取、維護和執行專利和其他知識產權保護的能力；Agios建立和維護合作的能力；Agios未能收到與出售其腫瘤學業務有關的里程碑式或特許權使用費付款，收到任何此類付款的時間的不確定性，以及與Servier交易收益使用結果和有效性的不確定性，以及總體經濟和市場狀況。這些風險和其他風險在AGIOS提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的公開文件中的“風險因素”標題下進行了更詳細的描述，包括我們在提交給美國證券交易委員會的文件中的風險因素標題下列出的風險和不確定性。雖然這裏提出的因素清單被認為具有代表性，但這一清單不應被認為是所有潛在風險和不確定性的完整陳述。本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明僅在本新聞稿發佈之日作出，我們沒有義務更新前瞻性聲明，以反映本新聞稿發佈之日之後獲得的發展或信息，除非法律要求，否則我們不承擔任何這樣做的義務。

聯繫人

投資者：
霍莉·曼寧，617-844-6630
董事投資者關係部高級

郵箱：holly.manning@agios.com

媒體：
傑西卡·雷內坎普，857-209-3286
企業傳播部高級董事

郵箱：jessica.rennekamp@agios.com