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轉碼治療公司報告2022年第二季度業績；提供業務更新
波士頓-2022年8月15日-致力於使用RNA療法更有效地治療癌症的核糖核酸腫瘤學公司Transcode 治療公司(納斯達克代碼：rNAZ) 今天公佈了截至2022年6月30日的第二季度財務業績和最近的業務進展。
轉碼公司聯合創始人、總裁兼首席執行官邁克爾·達德利表示：“第二季度，我們繼續推進我們的治療項目。”我們仍將在今年提交一份探索性研究新藥申請(EIND)，用於我們計劃在患有晚期實體腫瘤的癌症患者中使用TTX-MC138進行的0期臨牀試驗。此外，我們獲得了美國食品和藥物管理局(FDA)對治療胰腺癌的TTX-siPDL1的孤兒藥物指定，我們繼續與我們的其他候選治療藥物進行各種腫瘤適應症的臨牀前研究。今年5月，我們從NIH的撥款中獲得了第二批額外的非稀釋資金。我們相信，這些 資金，加上我們現有的現金，將為我們提供足夠的跑道，讓我們進入2023年第一季度。“
季度結束後，我們宣佈與MD Anderson癌症中心結成戰略聯盟，以進一步推進我們針對RNA的腫瘤治療和診斷候選產品的渠道。根據該聯盟，來自兩個組織的科學家將在臨牀前研究和臨牀試驗方面進行合作，尋求進一步驗證我們的候選流水線，並擴大我們TTX發現引擎的覆蓋範圍。
Transcode聯合創始人兼首席技術官Zdravka Medarova博士評論説：“我們相信，我們獨特的RNA傳遞平臺TTX有潛力通過解決將RNA傳遞給體內任何地方的腫瘤細胞這一挑戰，來開發一系列安全有效的癌症RNA療法。我們試圖在我們計劃的0期臨牀試驗中證明TTX有能力到達癌症患者的轉移性病變。 我們相信這項試驗有可能為我們的TTX平臺建立交付證據，這最終可能有助於我們建立 廣泛和多樣化的治療和診斷渠道，以達到以前無法用藥的遺傳目標。“
最近的業務亮點
| ● | 2022年6月，FDA批准了我們為治療胰腺癌的TTX-siPDL1指定孤兒藥物(ODD)的請求。TTX-siPDL1的奇怪狀態提供了幾個潛在的好處，包括指定候選人獲得FDA營銷批准後七年的營銷排他性，符合條件的研發費用的税收抵免，以及免除支付處方藥使用者費用修正案(PDUFA)備案費用，估計節省了300多萬美元。 | |
| ● | 2022年5月，收到美國國立衞生研究院(NIH)國家癌症研究所授予我們的快速通道小型企業創新研究(SBIR)撥款的第二批資金已經到位的通知 (獎號R44CA257093)。SBIR獎勵總額為230萬美元，用於支持TTX-MC138的持續臨牀評估。該公司在2022年第一季度實現了與SBIR贈款相關的第一個里程碑。 |
| ● | 2022年5月，獲得了一項選擇權，賦予Transcode 談判與專利申請 PCT/US2021/057912中披露的放射治療技術相關的全球獨家、收取特許權使用費的許可的權利，專利申請名為Treatative，RADIOLABLED納米顆粒及其使用方法。這項技術由馬薩諸塞州總醫院的Medarova博士和他的同事發明，代表着癌症診斷和治療的另一個潛在進步。放射性同位素的使用有望使我們的RNA治療流水線進一步進步，將其範圍擴大到包括治療應用。 |
計劃中的里程碑
Transcode繼續推進其產品組合的目標包括：
| ● | TTX-MC138 |
| ○ | 向FDA提交其首例人類(FIH)臨牀試驗的EIND申請。 | |
| ○ | 完成FIH 0期臨牀試驗，旨在證明放射性標記的TTX-MC138在晚期實體腫瘤轉移灶中傳遞的可量化證據；測量重要器官和其他組織中的藥代動力學和生物分佈；可能 根據微劑量結果為未來試驗提供治療劑量水平；以及更廣泛地驗證TTX管道的傳遞， 可能打開更多以前由於RNA傳遞困難而無法治癒的相關RNA靶點。 | |
| ○ | 在完成IND使能研究方面取得進一步進展，以支持提交TTX-MC138第一階段臨牀試驗的IND申請。 |
| ● | 完成臨牀前工作體內支持治療胰腺癌和多形性膠質母細胞瘤的候選藥物TTX-MC138的研究。 | |
| ● | 完成臨牀前工作體內支持候選治療的研究，TTX-RIGA，TTX-siPDL1和TTX-siLIN28B。 | |
| ● | 繼續就潛在的夥伴關係進行討論。 | |
| ● | TTX-MC138在其他腫瘤適應症中的孤兒藥物指定文件。 |
2022年第二季度財務亮點
| ● | 截至2022年6月30日，現金為1,340萬美元，而2021年12月31日為2,080萬美元。 | |
| ● | 2022年第二季度的研發支出為260萬美元，而2021年第二季度為20萬美元。 | |
| ● | 2022年第二季度的一般和行政費用為210萬美元 ，而2021年第二季度為10萬美元。 | |
| ● | 截至2022年6月30日的三個月的營業虧損為470萬美元，而去年同期的營業虧損為40萬美元。 |
財務指導
Transcode預計，截至2022年6月30日，其1340萬美元的現金足以為2023年第一季度的計劃運營提供資金，但不足以從其財務報表日期 起整整12個月。
關於代碼轉換治療公司
Transcode是一家RNA腫瘤學公司，基於這樣一種信念，即使用RNA療法可以更有效地治療癌症。該公司已經創建了一個候選藥物平臺，旨在針對各種腫瘤類型，目標是顯著改善患者的預後。該公司的主要候選治療藥物TTX-MC138專注於治療轉移性癌症，據信，在全球每年超過900萬人的癌症死亡總數中，轉移性癌症約佔90%。該公司相信，TTX-MC138有可能在包括乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌和結腸癌、膠質母細胞瘤等在內的一系列癌症中實現無復發的消退。該公司的另外兩個候選藥物TTX-siPDL1和TTX-siLIN28B分別針對PD-L1和Lin28b治療腫瘤。Transcode還有三個癌症不可知程序：TTX-RIGA，一種基於RNA的維甲酸誘導基因I激動劑，旨在推動腫瘤微環境中的免疫反應；TTX-CRISPR，一種基於CRISPR/Cas9的治療平臺，用於修復或消除腫瘤細胞內的致癌基因；以及TTX-mRNA，一種基於信使核糖核酸的癌症疫苗開發平臺，旨在激活針對腫瘤細胞的細胞毒性免疫反應。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於關於預期的監管申報和臨牀試驗的時間和結果的陳述，包括為計劃中的TTX-MC138的首次人體研究提交EIND的陳述，關於本試驗的預期時間和結果的陳述，包括該試驗是否將證明機制證明的陳述，關於孤兒藥物指定及其可能的益處的陳述，關於臨牀前研究和這些研究的結果的陳述，有關我們的財務狀況、財務結果和財務預期的陳述，包括關於一小筆商業創新研究撥款、相關里程碑的實現及其下的資金獎勵的陳述，關於與MD Anderson癌症中心的戰略聯盟和由此可能產生的結果的陳述，關於Transcode的開發 計劃及其TTX技術平臺的一般陳述，本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層對未來事件的當前預期，並受許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類前瞻性陳述中陳述或暗示的結果大相徑庭或大相徑庭。這些風險和不確定性包括, 但這些風險不限於：與藥物發現和開發相關的風險；我們計劃的臨牀試驗結果與我們的臨牀前研究或預期不一致的風險；與Transcode計劃的監管提交的時間和結果相關的風險；與Transcode為其候選產品計劃的臨牀試驗相關的風險；與獲取、維護和保護知識產權相關的風險；與Transcode針對侵權者強制執行其專利並針對第三方的挑戰保護其專利組合的能力相關的風險 ；來自為類似用途開發產品的其他公司的競爭風險；與轉碼的財務狀況和需要獲得額外資金以支持其業務活動相關的風險，包括轉碼持續經營的能力 ；與轉碼對第三方的依賴相關的風險；新冠肺炎冠狀病毒相關的風險和風險。 有關這些和其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，這些因素中的任何一個都可能導致轉碼的實際結果與前瞻性陳述中包含或暗示的結果不同，請參閲轉碼公司截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中題為“風險因素”的章節，以及在隨後提交給美國證券交易委員會的轉碼文件中對潛在 風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有 信息均截至發佈之日；除非法律要求，Transcode不承擔更新此信息的責任 。
如需更多信息，請聯繫：
轉碼治療公司。
投資者關係副總裁Alan Freidman
郵箱：alan.freidman@TranscodeTreateutics.com
首席執行官戴夫·金特里
紅籌公司
辦公室：1.800.RED.CHIP(733.2447)
Cell: 407.491.4498
RNAZ@redchip.com