美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
(標記一)
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
關於從到的過渡期
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其章程)
(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(美國國税局僱主 識別號碼) |
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|
(郵政編碼) |
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(主要執行辦公室地址) |
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(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每個班級的標題 |
交易代碼 |
註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器 |
☐ |
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加速文件管理器 |
☐ |
☒ |
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新興成長型公司 |
☐ |
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規模較小的報告公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是，☐不是
截至2022年8月9日，有
有關前瞻性陳述的警示説明
本季度報告中關於Form 10-Q的陳述不是對歷史或當前事實的陳述，屬於1995年私人證券訴訟改革法所指的“前瞻性陳述”。前瞻性陳述討論了我們的業務、運營和財務業績和狀況，以及我們對業務運營和財務業績和狀況的計劃、目標和預期。在某些情況下，您可以通過諸如“目標”、“預期”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“設計”、“到期”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“可能”、“目標”、“計劃”、“預測”、“定位”、“潛在”、“尋求”等術語來識別前瞻性陳述，“應該”，“目標”，“將”，“將”和其他類似的表達，是對未來事件和未來趨勢的預測或指示，或這些術語或其他類似術語的否定。此外，“我們相信”或類似的聲明僅反映我們對相關主題的信念和意見。這些前瞻性陳述受到有關我們的風險、不確定性和假設的影響，可能包括對我們未來財務業績的預測、我們預期的增長戰略和我們業務的預期趨勢。
您應該明白，以下重要因素可能會影響我們未來的結果，並可能導致這些結果或其他結果與我們的前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同：
這些前瞻性陳述是基於管理層目前對我們的業務和我們經營的行業的預期、估計、預測和預測，管理層的信念和假設並不是對未來業績或發展的保證，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他在某些情況下超出我們控制範圍的因素。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。儘管我們認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但前瞻性陳述中反映的未來結果、活動水平、業績或事件和情況可能根本無法實現或發生。可能導致或導致這種差異的因素包括但不限於我們在2022年3月25日提交的Form 10-K年度報告中討論的那些因素。所有前瞻性表述僅適用於本季度報告發布之日，除非法律另有規定，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性表述，無論是由於新信息、未來事件或本季度報告公佈後的其他情況，或反映任何意想不到的事件的發生。對本期和以往任何期間的結果進行比較，不是為了表示任何未來的趨勢或未來業績的跡象，除非這樣表述，而應僅將其視為歷史數據。
拉里瑪治療公司
索引
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頁面 |
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第一部分-財務信息 |
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項目1 |
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財務報表(未經審計) |
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3 |
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截至2022年6月30日和2021年12月31日的簡明綜合資產負債表 |
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3 |
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截至2022年和2021年6月30日止三個月和六個月的簡明綜合經營報表和全面虧損 |
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4 |
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截至2022年和2021年6月30日止三個月和六個月股東權益變動簡明綜合報表 |
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5 |
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截至2022年6月30日和2021年6月30日止六個月簡明合併現金流量表 |
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6 |
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簡明合併財務報表附註 |
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7 |
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第二項。 |
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管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
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19 |
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第三項。 |
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關於市場風險的定量和定性披露 |
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28 |
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第四項。 |
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控制和程序 |
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28 |
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第二部分--其他資料 |
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第1項。 |
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法律訴訟 |
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29 |
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第1A項。 |
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風險因素 |
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29 |
第二項。 |
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未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
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29 |
第三項。 |
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高級證券違約 |
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29 |
第四項。 |
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煤礦安全信息披露 |
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29 |
第五項。 |
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其他信息 |
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29 |
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第六項。 |
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陳列品 |
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30 |
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簽名 |
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31 |
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2
第一部分--財務L信息
項目1.融資AL報表
拉里瑪治療公司
縮合凝聚ED資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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可出售的債務證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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受限現金 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債，流動 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債 |
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總負債 |
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股東權益： |
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優先股；美元 |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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累計其他綜合損失 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
3
拉里瑪治療公司
的簡明合併報表運營和綜合虧損
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他收入(費用)，淨額 |
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淨虧損 |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 |
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綜合損失： |
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淨虧損 |
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其他全面虧損： |
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可交易債務證券的未實現虧損 |
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其他綜合損失合計 |
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全面損失總額 |
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) |
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
4
拉里瑪治療公司
精簡合併報表OF更改在
股東權益
(單位：千，共享數據除外)
(未經審計)
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累計 |
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其他內容 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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已繳費 |
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累計 |
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全面 |
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股東的 |
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股票 |
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面值 |
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資本 |
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赤字 |
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損失 |
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權益 |
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截至2021年12月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨虧損 |
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截至2022年3月31日的餘額 |
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基於股票的薪酬費用 |
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可交易債務證券的未實現虧損 |
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淨虧損 |
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截至2022年6月30日的餘額 |
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累計 |
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其他內容 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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已繳費 |
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股東的 |
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股票 |
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面值 |
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利得 |
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權益 |
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截至2020年12月31日的餘額 |
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截至2021年3月31日的餘額 |
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淨虧損 |
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截至2021年6月30日的餘額 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
5
拉里瑪治療公司
濃縮合並ST現金流特徵
(單位：千)
(未經審計)
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截至6月30日的六個月， |
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2022 |
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2021 |
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經營活動的現金流： |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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基於股票的薪酬費用 |
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固定資產處置損失 |
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折舊費用 |
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有價證券溢價攤銷 |
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經營性資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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使用權資產 |
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經營租賃負債 |
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其他資產 |
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經營活動中使用的現金淨額： |
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投資活動產生的現金流： |
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購置財產和設備 |
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購買有價證券 |
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有價證券的到期日和銷售情況 |
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投資活動提供(用於)的現金淨額 |
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融資活動的現金流： |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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補充披露非現金投資和融資活動： |
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應付賬款和應計費用中包括的財產和設備 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
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拉里瑪治療公司
關於凝聚態的註記合併後的財務報表
(未經審計)
拉里瑪治療公司及其子公司(“公司”或“拉里瑪”)是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於利用其新的細胞穿透肽技術平臺為患有複雜罕見疾病的患者開發治療方法。Larimar的主要候選產品CTI-1601是一種皮下注射的重組融合蛋白，旨在將人類Frataxin(“FXN”)一種必要的蛋白質輸送到Friedreich‘s共濟失調患者的線粒體。Friedreich‘s共濟失調是一種罕見的進行性致命疾病，患者由於基因異常而無法產生足夠的FXN。
2021年5月，Larimar報告了其1期Friedreich共濟失調(FA)計劃在2020年12月完成單次遞增劑量(SAD)試驗和2021年3月完成多次遞增劑量(MAD)試驗後的陽性背線數據。
同樣在2021年5月，FDA暫停了該公司的CTI-1601臨牀計劃，此前該公司通知該機構，在為期26周的非人類靈長類動物毒理學研究中，死亡人數達到最高劑量水平，該研究旨在支持CTI-1601患者的延長劑量。在擱置時，Larimar沒有患者登記或登記的幹預性臨牀試驗。
2022年2月，在迴應公司對上述臨牀擱置的全面迴應時，該機構表示，它正在維持臨牀擱置，需要更多數據來解決臨牀擱置。Larimar隨後提交了FDA C類會議的請求。
2022年第三季度，該公司和FDA舉行了一次C型會議。C型會議的目的是獲得FDA對全部或部分解決CTI-1601當前臨牀控制所需信息的反饋，以及討論CTI-1601臨牀開發計劃中的擬議變化，以在啟動開放標籤擴展研究之前引入第二階段劑量探索研究。該公司計劃在2022年第三季度晚些時候提交對CTI-1601臨牀擱置的完整迴應。與完全反應相結合，Larimar正在提議進行為期四周的第二階段劑量探索研究，作為CTI-1601的下一次臨牀試驗，從該公司的第一階段多次遞增劑量臨牀試驗中測試的較低劑量水平開始。這項研究將提供關於延長較低劑量CTI-1601劑量的數據，提供對安全性和耐受性的見解，以及較長時間的較低劑量是否可以增加Frataxin水平，同時仍保持可接受的暴露。在與FDA的整個互動過程中，Larimar打算繼續與FDA合作，以解決臨牀擱置問題，並就下一次擬議的臨牀試驗的研究設計和時間達成一致。拉里瑪不知道什麼時候，或者臨牀扣留是否會解除。
該公司受到生物技術行業商業前公司常見的風險和不確定因素的影響，包括但不限於競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、對政府法規的遵守、未能確保其候選藥物或任何其他候選產品獲得監管批准，以及獲得額外資本為其運營提供資金的能力。目前正在開發的候選藥物在商業化之前將需要廣泛的非臨牀和臨牀測試和監管批准。這些努力需要大量的額外資本、足夠的人員和基礎設施以及廣泛的合規報告能力。即使我們的藥物開發努力取得了成功，我們何時(如果有的話)能夠從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。
2019年末，發現了一種新型的2019年冠狀病毒(新冠肺炎)毒株，並在包括美國在內的世界多個國家發現了感染病例。公司的業務、經營結果、財務狀況和現金流可能會受到重大不利影響。具體地説，由於與新冠肺炎疫情相關的更多旅行和醫院限制，以及可能實施的或可能遭遇供應短缺或製造商關閉的緩解措施，該公司未來的臨牀試驗時間表可能會出現更多延誤，這也可能影響臨牀試驗時間表。簡明合併財務報表沒有反映因大流行而進行的任何調整。
陳述的基礎
簡明合併財務報表包括Larimar及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已註銷。隨附的簡明綜合財務報表是根據公認會計準則編制的。
7
持續經營評估
本公司的簡明綜合財務報表是在其將繼續作為持續經營企業的基礎上列報的，該企業考慮在正常業務過程中變現資產和償還負債。
自成立以來，該公司發生了大量經常性運營虧損和運營現金流為負的情況。該公司已發生淨虧損#$
於2020年8月，本公司與一家投資銀行訂立股權分銷協議(“自動櫃員機協議”)，以設立一項“按市價”發售計劃，根據該計劃，本公司可出售合共達$
根據會計準則更新(“ASU”)第2014-15號，披露一個實體作為持續經營企業繼續經營的能力的不確定性；本公司已評估在簡明綜合財務報表發出之日起一年內，是否有某些情況及事件(綜合考慮)令人對本公司作為持續經營企業的能力產生重大懷疑。截至這些簡明綜合財務報表的發佈日期，該公司預計其現金、現金等價物和可銷售債務證券將足以在這些財務報表發佈之日起至少12個月內為其預測的運營開支和資本支出需求提供資金。如果我們的臨牀假設的時間被推遲，或者如果有其他預測的假設變化對我們的運營計劃產生負面影響，公司可能會減少支出，以進一步擴大現金資源。
該公司尚未將任何產品商業化，預計在幾年內不會從任何產品的商業銷售中獲得收入，如果有的話。本公司預期其研發及一般及行政開支將繼續增加，因此將需要額外資本以應付未來的營運及資本需求。在公司能夠產生可觀的收入之前，如果有的話，管理層會不斷評估不同的戰略，以獲得未來運營所需的資金。這些戰略包括通過公共或私人股本發行、債務融資、合作和許可安排或其他來源的組合尋求額外資金。債務的產生將導致固定支付義務的增加，本公司可能被要求同意某些限制性契約，例如對其產生額外債務的能力的限制、對其獲取、出售或許可知識產權的能力的限制、最低所需現金餘額以及可能對本公司開展業務的能力產生不利影響的其他經營限制。任何額外的籌款努力都可能轉移公司管理層對日常活動的注意力，這可能會對公司開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。
不能保證該公司將能夠以可接受的條件籌集足夠的額外資本，如果有的話。如果該等額外融資不能以令人滿意的條款獲得，或沒有足夠的金額，或本公司沒有足夠的法定股份，本公司可能被要求延遲、限制或消除商機的發展及其實現其業務目標的能力、其競爭力，以及其業務、財務狀況和經營結果將受到重大不利影響。本公司亦可能被要求透過與合作伙伴的安排或其他方式在較適宜的較早階段尋求資金，並可能被要求放棄其部分技術或候選產品的權利或以其他方式同意對其不利的條款，而任何上述任何一項均可能對本公司的業務、經營業績及前景產生重大不利影響。此外，地緣政治動盪，包括俄羅斯入侵烏克蘭的潛在影響，衝突可能擴大到東歐以外，新冠肺炎疫情和/或其他健康危機對全球金融市場的影響，可能會降低公司獲得資本的能力，這可能會對公司的流動性和持續經營的能力產生負面影響。
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如果公司無法在需要時和/或在可接受的條件下獲得資金，公司可能被要求大幅削減、推遲或停止其一個或多個研發計劃、臨牀和商業用品的製造、產品組合擴大或商業化前的努力，這可能對其業務前景產生不利影響，或者公司可能無法繼續運營。
未經審計的中期財務信息
截至2021年12月31日的簡明綜合資產負債表來自公司經審計的財務報表，但不包括GAAP要求的所有披露。隨附的截至2022年6月30日的未經審計簡明綜合財務報表以及截至2022年6月30日、2022年和2021年6月30日的三個月和六個月的未經審計簡明綜合財務報表是由本公司根據美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的規則和規定為中期財務報表編制的。按照“公認會計原則”編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露已根據這些規則和條例予以精簡或省略。然而，該公司相信，所披露的信息足以使所提供的信息不具誤導性。這些簡明綜合財務報表應與本公司截至2021年12月31日的經審計綜合財務報表及其附註一併閲讀，這些附註包含在本公司於2022年3月25日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中。
管理層認為，本公司截至2022年6月30日的簡明綜合財務狀況公允報表、截至2022年6月30日止三個月及六個月的簡明綜合經營業績及截至2022年6月30日止六個月的簡明綜合現金流量表均已作出所有調整，而這些調整隻包括為對本公司截至2022年6月30日的簡明綜合財務狀況作出公平陳述所需的正常經常性調整。截至2022年6月30日的三個月和六個月的運營結果不一定表明截至2022年12月31日的一年可能預期的運營結果.
預算的使用
根據公認會計原則編制簡明綜合財務報表，要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表日期的資產和負債的報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。這些簡明綜合財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於研發費用的應計、基於股票的獎勵的估值和租賃的估值。由於作出估計所涉及的固有不確定性，未來期間報告的實際結果可能會受到這些估計的變化的影響。本公司會持續評估其估計及假設。
研發成本
與內部研發和外部研發服務相關的成本，包括藥物開發、臨牀研究和非臨牀研究，均計入已發生的費用。研究和開發費用包括工資、員工福利、分包商、與設施相關的費用、折舊、基於股票的薪酬、第三方許可費、實驗室用品、外部供應商從事發現、非臨牀和臨牀開發活動、臨牀試驗以及製造臨牀試驗材料的外部成本，以及其他成本。公司根據服務供應商向公司提供的信息對完成特定任務的進度進行評估，確認外部研究和開發成本。
將來收到的用於研究和開發活動的貨物或服務的不可退還的預付款被記錄為預付費用。當貨物已經交付或相關服務已經完成，或者不再預期貨物將交付或提供的服務時，這種預付費用被確認為費用。
根據許可協議，預付款、里程碑付款和年度維護費目前在發生這些費用的期間支出。
專利費用
與提交和起訴專利申請有關的所有與專利有關的費用均按因支出收回情況不確定而產生的費用計入。發生的金額被歸類為一般費用和行政費用。
9
基於股票的薪酬
該公司使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型，根據授予之日的公允價值來衡量授予員工、董事和非員工顧問的所有股票獎勵。這些賠償金的補償費用在必要的服務期內確認，這是相應賠償金的授權期。通常，公司只頒發基於服務的授予條件的獎勵，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。本公司對發生的沒收行為進行核算。
該公司在其簡明綜合經營報表中對基於股票的補償費用和全面損失進行分類，其方式與對獲獎者的工資成本或獲獎者的服務付款進行分類的方式相同。
在2020年5月28日之前，該公司一直是一傢俬人公司，缺乏其普通股特定於公司的歷史和隱含波動率信息。因此，本公司根據上市同行公司的歷史波動率估計其預期的普通股價格波動率，並預計將繼續這樣做，直到它擁有關於其自身交易股票價格波動性的足夠歷史數據。本公司股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，用於獎勵符合“普通”期權資格的股票。無風險利率是通過參考授予獎勵時生效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息率考慮到本公司從未就普通股支付過現金股息，並且預計在可預見的未來不會支付任何現金股息。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是，普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數。已發行基本股份包括本公司於2020年6月發行的預融資認股權證的加權平均效果，行使認股權證只需要很少或不需要為交付普通股股份支付對價。截至2022年和2021年6月30日止三個月及六個月已發行普通股的基本及攤薄加權平均股份包括的加權平均效果
普通股股東應佔每股攤薄淨虧損的計算方法為普通股股東應佔攤薄淨虧損除以普通股的加權平均數，包括假設已發行股票期權和未歸屬限制性普通股的攤薄影響的潛在稀釋性普通股，按庫存股方法確定。在公司報告淨虧損期間，普通股股東應佔普通股每股攤薄淨虧損與普通股股東應佔普通股基本淨虧損相同，因為稀釋性普通股如果具有反攤薄作用，則不被視為已發行。
近期發佈和採納的會計公告
新的會計準則不時由財務會計準則委員會或其他準則制定機構發佈，由我們自生效日期起採用，或在某些情況下允許提前採用，在生效日期之前發佈。我們已評估最近發佈的尚未生效的指引，並相信新指引不會對精簡的綜合經營業績、現金流或財務狀況產生重大影響。
10
公允價值計量
本公司截至2022年6月30日和2021年12月31日按公允價值經常性計量的資產和負債按照ASC 820準則計量。公允價值計量和披露它為計量公允價值建立了一個三級估值層次結構，並擴大了關於公允價值計量的財務報表披露。估值層次是基於截至計量日期對資產或負債估值的投入的透明度。這三個級別的定義如下：
1級 |
估值方法的投入為活躍市場中相同資產或負債的報價(未經調整)。 |
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2級 |
估值方法的投入包括活躍市場中類似資產和負債的報價，以及該資產或負債在金融工具的整個期限內可直接或間接觀察到的投入。 |
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3級 |
估值方法的投入是不可觀察的，對公允價值計量具有重要意義。 |
該公司的金融工具主要包括現金、現金等價物、可出售的債務證券、應付帳款和應計負債。就應付賬款及應計負債而言，由於到期期限較短，這些金融工具於2022年6月30日及2021年12月31日的賬面金額被視為代表其公允價值。
下表概述了截至以下日期公司的現金等價物和有價證券2022年6月30日和截至2021年12月31日的現金等價物：
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總計 |
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引用 |
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意義重大 |
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意義重大 |
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(單位：千) |
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June 30, 2022 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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現金等價物合計 |
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可出售的債務證券： |
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美國政府證券 |
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可交易債務證券總額 |
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現金等價物和有價證券總額 |
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2021年12月31日 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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商業票據 |
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公司債券 |
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現金等價物合計 |
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與公司投資有關的應計應收利息為#美元
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應計應收利息和2021年12月31日。
本公司將其貨幣市場基金歸類為公允價值體系內的第一級資產，該基金根據活躍市場的報價進行估值，而無需進行估值調整。
該公司將其對美國國庫證券、公司商業票據和公司債務證券的投資歸類為公允價值等級中的2級資產。這些投資的公允價值是通過考慮從第三方定價服務獲得的估值來估計的。定價服務使用行業標準估值模型，包括基於收入和基於市場的方法，對於這些模型，所有重要的投入都可以直接或間接地觀察到，以估計公允價值。這些信息包括相同或類似證券的報告交易和經紀商/交易商報價、發行人信用利差、基準證券、基於歷史數據的提前還款/違約預測和其他可觀察的信息。
截至2022年6月30日和2021年12月31日，可供出售投資的未實現虧損與信貸無關，公司不打算出售處於未實現虧損狀態的投資，也不會被要求在其攤銷成本基礎(可能是到期)收回之前出售這些投資。截至2022年6月30日和2021年12月31日，
可交易債務證券
下表彙總了截至以下公司的有價證券June 30, 2022。該公司持有
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攤銷 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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公允價值 |
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(單位：千) |
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June 30, 2022 |
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資產： |
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預付費用和其他流動資產包括：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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預付研發費用 |
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預付保險 |
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應收工資税 |
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其他預付費用和其他資產 |
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固定資產，淨額包括：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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使用壽命 |
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2022 |
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(單位：千) |
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計算機設備 |
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實驗室設備 |
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傢俱和固定裝置 |
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租賃權改進 |
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減去：累計折舊 |
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截至2022年6月30日的三個月和六個月內的折舊費用是$
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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(單位：千) |
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應計研究與開發費用 |
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應計工資及相關費用 |
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應計其他 |
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普通股和預付資助權證
截至2022年6月30日，公司的公司註冊證書，經修訂和重述，授權公司簽發最多
於二零二零年五月二十八日，本公司與若干認可投資者(“買方”)訂立證券購買協議，由本公司以私募方式出售
股權分配協議
2020年8月14日，公司與一家投資銀行簽訂了自動取款機協議，根據該協議，公司可以在市場上出售總額高達
13
根據自動櫃員機協議，本公司設定出售自動櫃員機股份的參數，包括將發行的自動櫃員機股份數目、要求進行出售的時間段、任何一個交易日內可出售的自動櫃員機股份數目的限制，以及不得低於的任何最低價格。根據自動櫃員機協議，自動櫃員機股票的出售(如果有的話)可以在證券法第415條規定的被視為“在市場上發行”的交易中進行。公司向其投資銀行支付的佣金相當於
2021年，該公司出售了
截至2022年6月30日,
2020年股權激勵計劃
董事會於2020年7月16日通過了2020年股權激勵計劃(“2020計劃”)，公司股東於2020年9月29日批准了2020年計劃。2020年計劃取代了公司在2020年5月與Zafgen，Inc.(“Zafgen”)合併後承擔的前身計劃(“先前計劃”)。先期計劃下未完成的期權將保持未償還、不變，並受先期計劃和各自授予協議的條款的限制，不會根據先期計劃作出進一步獎勵。然而，如果任何先前根據先前計劃授予的獎勵在2020計劃批准後到期、終止、被取消或因任何原因被沒收，受該獎勵限制的股票將被添加到2020計劃股票池中，以便它們可以用於2020計劃下的新授予。
2020年計劃規定授予激勵性股票期權(“ISO”)、非法定股票期權(“NSO”)、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵以及現金或其他股票獎勵。ISO只能授予本公司的員工，包括本公司的高級職員和本公司關聯公司的員工。所有其他獎勵可授予本公司的員工，包括本公司的高級職員、本公司的非僱員董事和顧問以及本公司關聯公司的員工和顧問。
在2020年計劃允許的情況下，公司補充説
股票估值
下表在加權平均的基礎上提出了Black-Scholes期權定價模型中用來確定授予員工的股票期權授予日期公允價值的假設：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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無風險利率 |
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預期期限(以年為單位) |
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預期波動率 |
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股息率 |
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14
股票期權
下表彙總了公司年度的股票期權活動。截至2022年6月30日的6個月(以百萬為單位，不包括每股和每股數據)：
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加權 |
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加權平均 |
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集料 |
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平均值 |
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剩餘 |
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固有的 |
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數量 |
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鍛鍊 |
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合同 |
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價值(A) |
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股票 |
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價格 |
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期限(年) |
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(單位：百萬) |
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截至2021年12月31日的未償還債務 |
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授與 |
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沒收/過期 |
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截至2022年6月30日未償還 |
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自2022年6月30日起可行使 |
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已歸屬且預計將於2022年6月30日歸屬 |
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2022年期權授予
截至2022年6月30日的6個月內，公司授予購買選擇權
基於股票的薪酬
基於股票的薪酬費用在簡明合併業務報表中歸類如下：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2022 |
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2022 |
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研發 |
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截至2022年6月30日，與未歸屬股票期權相關的未確認薪酬支出總額為$
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知識產權許可證
本公司與維克森林大學健康科學公司(“WFUHS”)簽訂了日期為2016年11月30日的獨家許可協議(“WFUHS許可”)，並與印第安納大學(“印第安納大學”)簽訂了日期為2016年11月30日(經修訂)的獨家許可協議(“IU許可”)。這些協議為公司開發CTI-1601所用技術的某些專利權提供了可轉讓的全球許可。
作為對根據這些協議授予的權利和許可的部分對價，公司將向WFUHS和IU支付許可產品淨銷售額的較低個位數百分比的特許權使用費，具體取決於是否有涵蓋此類產品的有效專利。作為這些協議的額外對價，公司有義務向WFUHS和IU支付每筆高達$的里程碑式付款
如果公司被要求支付IU對價，則公司可以扣除
在截至2022年6月30日的三個月和六個月內,
租契
本公司於2019年8月8日訂立位於賓夕法尼亞州Bala Cynwyd的辦公空間營運租約，自2019年12月15日起生效，租期為
2020年5月28日，公司獲得了一份不可撤銷的經營租約，租期約為
於二零二零年十月二十七日，本公司與馬薩諸塞州市政協會有限公司(“轉租人”)訂立轉租協議(“轉租”)，根據該協議，本公司將整個物業轉租給轉租人。分租合同的初始期限從#年開始。
16
轉租規定的初始年基本租金為#美元。
2018年11月5日，本公司簽訂了賓夕法尼亞州費城辦公和實驗室空間的運營租賃，自
經營租賃產生的費用為#美元
根據這些租賃協議到期的租賃債務到期日2022年6月30日的情況如下：
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運營中 |
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(單位：千) |
租契 |
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截至2022年12月31日的六個月 |
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$ |
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截至2023年12月31日的年度 |
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截至2024年12月31日的年度 |
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截至2025年12月31日的年度 |
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截至2026年12月31日的年度 |
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此後 |
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租賃付款總額 |
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減去：推定利息 |
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( |
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租賃負債現值 |
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$ |
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法律訴訟
本公司目前並不參與任何訴訟，管理層亦不知悉任何其認為會對本公司的業務、經營業績、財務狀況或現金流有重大影響的針對本公司的未決或受威脅的訴訟。
17
2016年11月，公司與Mark Payne醫學博士簽訂了一項諮詢協議(“諮詢合約”)。佩恩博士當時是董事的一員，也是IU的全職僱員，也是獲得許可的IU知識產權的發明人之一，因此有權從IU根據IU許可證獲得的收入中分得一定份額。根據他的諮詢協議條款，公司同意向佩恩博士支付#美元。
在2021年期間，該公司購買了一件實驗室設備和實驗室用品，累計金額為$
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項目2.管理層的討論和分析財務狀況及經營業績
以下對我們財務狀況和經營成果的討論和分析應與我們在本10-Q表格季度報告(“季度報告”)中其他地方的簡明綜合財務報表和相關附註，以及我們於2022年3月25日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的10-K表格年度報告(“2021年年報”)中包括的經審計的綜合財務報表及其附註和管理層對截至2021年12月31日的年度財務狀況和經營成果的討論和分析一併閲讀。本討論和分析中包含的或本季度報告中其他部分闡述的信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。這些陳述是基於我們對未來結果的信念和預期，會受到風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能會導致我們的實際結果與預期結果大相徑庭。我們沒有義務公開更新這些前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。您應該閲讀我們的2021年年報和我們隨後提交的截至2022年3月31日的Form 10-Q季度報告中的“風險因素”部分，以及本季度報告中的“風險因素”和“前瞻性陳述”部分，以討論可能導致實際結果與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同的重要因素。
概述
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於使用我們新的細胞穿透肽技術平臺開發複雜罕見疾病患者的治療方法。我們的主要候選產品CTI-1601是一種皮下注射的重組融合蛋白，旨在向Friedreich‘s共濟失調(FA)患者的線粒體運送人Frataxin(“FXN”)，這是一種必要的蛋白質。FA是一種罕見、進行性和致命性的疾病，患者由於基因異常而無法產生足夠的FXN。目前還沒有有效的治療FA的方法。
我們已經完成了兩項針對FA患者的1期臨牀試驗。我們已經從美國食品和藥物管理局(FDA)獲得了CTI-1601的孤兒藥物稱號、快速通道稱號和罕見兒科疾病稱號。此外，我們還從歐盟委員會獲得了CTI-1601的孤兒藥物稱號，並從歐洲藥品管理局(EMA)獲得了優先藥物(Prime)稱號。與根據傳統FDA或EMA程序考慮批准的產品相比，收到此類指定或積極意見可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA或EMA最終批准。
我們的細胞穿透肽技術平臺使治療分子能夠穿過細胞膜，從而到達細胞內靶點，具有治療其他罕見和孤兒疾病的潛力。我們打算使用我們的專利平臺來針對更多的孤立適應症，其特徵是細胞內內容或活動的缺陷或改變。
自成立以來，我們投入了幾乎所有的資源來開發CTI-1601，建立我們的知識產權組合，開發第三方製造能力，業務規劃，籌集資金，併為此類業務提供一般和行政支持。
CTI-1601程序更新
2021年5月20日，我們宣佈在FA收到了CTI-1601的EMA Prime稱號。通過Prime，EMA為藥品開發商提供及早和積極的支持，以優化關於藥品益處和風險的可靠數據的生成，並加快對藥品應用的評估，以便這些藥品能夠更早地到達患者手中。Prime的指定是基於臨牀前數據以及來自CTI-1601階段1計劃的FA患者的耐受性數據。
19
2021年5月，我們報告了我們的第一階段FA計劃在2020年12月完成單劑量上升劑量(SAD)試驗和2021年3月完成多劑量上升劑量(MAD)試驗後的陽性背線數據。這些試驗的數據證明瞭概念的驗證，表明每天皮下注射CTI-1601長達13天，與安慰劑相比，在所有評估的組織(口腔細胞、皮膚和血小板)中，FXN水平與基線相比呈劑量依賴性增加。每天皮下注射50毫克和100毫克CTI-1601後，外周組織(口腔細胞)中的FXN水平等於或超過表型正常雜合子攜帶者的FXN水平。沒有與MAD或SAD試驗相關的嚴重不良事件(“SAE”)。
同樣在2021年5月，在我們通知FDA在為期26周的非人類靈長類毒理學研究的最高劑量水平下死亡後，FDA暫停了我們的CTI-1601臨牀計劃，該研究旨在支持CTI-1601患者的延長劑量。在擱置時，我們沒有患者登記或登記的幹預性臨牀試驗。
2022年2月，在迴應我們向FDA提交的完整答覆時，FDA表示它正在維持臨牀擱置，需要更多數據來解決臨牀擱置。我們隨後向FDA提交了一份C類會議的請求。
在2022年第三季度，我們與FDA舉行了一次C型會議。C型會議的目的是獲得FDA對全部或部分解決CTI-1601當前臨牀控制所需信息的反饋，以及討論CTI-1601臨牀開發計劃中的擬議變化，以在啟動開放標籤擴展研究之前引入第二階段劑量探索研究。我們計劃在2022年第三季度晚些時候提交對CTI-1601臨牀擱置的完整迴應。結合完全反應，我們建議作為CTI-1601的下一個臨牀試驗，在FA患者中進行為期四周的第二階段劑量探索研究，從公司第一階段多次遞增劑量臨牀試驗中測試的較低劑量水平開始。這項研究將提供關於延長較低劑量CTI-1601劑量的數據，提供對安全性和耐受性的見解，以及較長時間的較低劑量是否可以增加Frataxin水平，同時仍保持可接受的暴露。在與FDA互動的整個過程中，我們打算繼續與FDA合作，以解決臨牀擱置問題，並就下一項擬議臨牀試驗的研究設計和時間達成一致。我們不知道臨牀控制何時或是否會解除。
融資活動
到目前為止，我們的運營和資本需求主要來自出售普通股的收益和購買普通股的預付資金權證，在2020年5月與Zafgen合併之前，我們的資本貢獻來自Chdrial Holdings，LLC(“Holdings”)。
於2020年8月，吾等與一家投資銀行訂立股權分銷協議(“自動櫃員機協議”)，以建立一項“按市價”發售計劃，根據該計劃，吾等可不時透過該投資銀行作為銷售代理出售合共50,000,000美元的普通股。
2021年7月，我們根據自動櫃員機協議出售了2,342,720股，扣除發行成本後淨收益為1,990萬美元。截至2022年6月30日，根據自動取款機協議，我們仍有2920萬美元的額外普通股可供出售。
新冠肺炎更新
2019年末，發現了一種新型的2019年冠狀病毒(新冠肺炎)毒株，並在包括美國在內的世界多個國家發現了感染病例。我們的業務、經營結果、財務狀況和現金流可能會受到實質性的不利影響。具體地説，由於與新冠肺炎大流行相關的額外旅行和醫院限制以及可能施加或可能施加的緩解努力，我們可能會在未來的臨牀試驗時間表上遇到額外的延誤
20
遭遇供應短缺或製造商關閉影響藥品或藥品的生產，這也可能影響臨牀試驗時間表。
財務運營概述
收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來也不會從產品銷售中獲得任何收入。如果我們的開發工作取得了臨牀成功，並且我們的候選產品獲得了監管部門的批准或與第三方達成了合作協議，我們可能會從這些候選產品或合作中獲得收入。
運營費用
自成立以來，我們的大部分運營費用主要包括研究和開發以及一般和行政成本。
研究和開發費用
研究和開發費用主要包括與我們的產品研究和開發工作相關的成本，在發生時計入費用。研究和開發費用主要包括：
某些活動的成本，如製造、非臨牀研究和臨牀試驗，通常根據對完成特定任務的進度的評估，使用我們的供應商和合作者提供的信息和數據來確認。研發活動是我們業務的核心。我們預計將增加對研發的投資，以通過更多的臨牀試驗來推進CTI-1601。因此，我們預計，在可預見的未來，隨着我們進行CTI-1601和/或我們開發的任何其他候選產品的臨牀開發，我們的研究和開發費用將會增加。
目前，我們無法合理估計或知道完成CTI-1601或我們開發的任何其他候選產品的臨牀和商業開發所需努力的性質、時間和估計成本。我們也無法預測何時(如果有的話)將從我們候選產品的銷售中開始大量現金淨流入。CTI-1601或我們開發的任何其他候選產品的臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括：
21
這些變量中的任何一個在候選產品開發方面的結果發生變化，都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本、時機和生存能力。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行額外的非臨牀或臨牀試驗，而不是我們目前預計的完成候選產品臨牀開發所需的試驗，或者如果我們在任何臨牀試驗的登記方面遇到重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀開發。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括人事費用，包括薪金、相關福利和股票薪酬，與我們的行政、財務、信息技術有關的費用，以及與其他行政職能有關的費用。一般和行政費用還包括保險費和審計、税務和法律服務的專業費用，包括為我們的知識產權尋求專利保護的法律費用。我們預計，在可預見的未來，隨着我們僱傭更多的員工來實施、改進和擴大我們的運營、財務、商業和管理系統，我們的一般和行政費用將會增加。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們的簡明綜合財務報表是根據公認會計準則編制的。在編制簡明綜合財務報表和相關披露時，我們需要做出影響資產、負債、成本和支出以及相關披露報告金額的估計和假設。我們相信下述會計政策所涉及的估計及假設可能對我們的簡明綜合財務報表有最大的潛在影響，因此，我們認為這些是我們的關鍵會計政策。我們在持續的基礎上評估這些估計和假設。在不同的假設和條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。
研究和開發費用
作為編制簡明合併財務報表過程的一部分，我們需要在進行實際工作活動之前估計我們應計的研究和開發費用，並評估向供應商支付的款項。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員和外部供應商溝通，以確定代表我們執行的服務，並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時，估計所執行的服務級別和服務產生的相關成本。我們的大多數服務提供商都會按照預先確定的時間表或在達到合同里程碑時向我們開出欠款發票。我們根據我們當時所知的事實和情況，在我們的簡明合併財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。估計應計研究和開發費用的例子包括支付給下列人員的費用：
22
我們根據與代表我們進行和管理臨牀試驗或製造臨牀試驗材料的多個CRO或CMO簽訂的合同，對我們收到的服務和花費的努力進行估計，從而產生與臨牀試驗相關的費用。這些協議的財務條款有待談判，不同的合同各不相同，可能導致付款不均衡。在某些情況下，向我們的供應商支付的款項可能會超過所提供的服務水平，並導致預付臨牀費用、非臨牀費用或製造活動。其中一些合同下的付款取決於臨牀試驗里程碑的完成等因素。在收取服務費時，我們會估計提供服務的時間段、病人登記人數、啟用的地點數目，以及在每段期間所需的努力程度。在累積CMO成本時，我們估計製造將完成的時間段、里程碑的實現情況以及每個特定CMO協議的完成百分比。如果服務執行的實際時間或努力程度與我們的估計不同，我們會相應地調整應計或預付。儘管我們預計我們的估計不會與實際發生的金額有實質性差異，但我們對所提供服務的狀態和時間相對於所提供服務的實際狀態和時間的理解可能會有所不同，並可能導致我們在獲得更多信息時確認未來期間的調整。
基於股票的薪酬
我們使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型，根據授予之日的公允價值來衡量授予員工、董事和非員工顧問的所有股票獎勵。這些賠償金的補償費用在必要的服務期內確認，服務期通常是各賠償金的授權期。通常，我們只發布基於服務的授予條件的獎勵，並使用直線方法記錄這些獎勵的費用。我們會在罰沒發生時對其進行核算。
我們在簡明綜合經營報表中對基於股票的補償費用和全面損失進行分類，其方式與對獲獎者的工資成本進行分類或對獲獎者的服務付款進行分類的方式相同。
在2020年5月28日之前，我們是一傢俬人公司，缺乏普通股特定於公司的歷史和隱含波動率信息。因此，我們根據上市同行公司的歷史波動率來估計我們的預期普通股價格波動率，並預計將繼續這樣做，直到我們擁有關於我們自己交易的股票價格波動性的足夠歷史數據。我們的股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，用於獎勵符合“普通”期權資格的股票。無風險利率是通過參考授予獎勵時生效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息收益率考慮到我們從未對普通股支付過現金股息，也不期望在可預見的未來支付任何現金股息。
經營成果
截至2022年6月30日及2021年6月30日止三個月的比較
下表彙總了截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月的運營結果：
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截至6月30日的三個月， |
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增加 |
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2022 |
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2021 |
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(減少) |
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(單位：千) |
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運營報表數據： |
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運營費用： |
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|
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|
|
|
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|
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研發 |
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$ |
5,644 |
|
|
$ |
9,102 |
|
|
$ |
(3,458 |
) |
一般和行政 |
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|
3,043 |
|
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|
3,441 |
|
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(398 |
) |
總運營費用 |
|
|
8,687 |
|
|
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12,543 |
|
|
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(3,856 |
) |
運營虧損 |
|
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(8,687 |
) |
|
|
(12,543 |
) |
|
|
3,856 |
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
20 |
|
|
|
(66 |
) |
|
|
86 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(8,667 |
) |
|
$ |
(12,609 |
) |
|
$ |
3,942 |
|
23
研發費用
與截至2021年6月30日的三個月相比，截至2022年6月30日的三個月的研發費用減少了350萬美元。研究和開發費用的減少主要是由於非臨牀成本減少了250萬美元，臨牀試驗成本減少了110萬美元，但與2021年和2022年授予股票期權相關的基於股票的補償費用增加了20萬美元，部分抵消了這一減少。
一般和行政費用
與截至2021年6月30日的三個月相比，截至2022年6月30日的三個月的一般和行政費用減少了40萬美元。這一下降主要是由於與法律和會計服務相關的專業費用減少了50萬美元，但與2021年和2022年授予股票期權相關的基於股票的薪酬支出增加了10萬美元，部分抵消了這一減少。
經營成果
截至2022年6月30日及2021年6月30日止六個月的比較
下表彙總了截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月的運營結果：
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截至6月30日的六個月， |
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增加 |
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2022 |
|
|
2021 |
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(減少) |
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(單位：千) |
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運營報表數據： |
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|
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運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研發 |
|
$ |
11,450 |
|
|
$ |
18,076 |
|
|
$ |
(6,626 |
) |
一般和行政 |
|
|
6,124 |
|
|
|
6,573 |
|
|
|
(449 |
) |
總運營費用 |
|
|
17,574 |
|
|
|
24,649 |
|
|
|
(7,075 |
) |
運營虧損 |
|
|
(17,574 |
) |
|
|
(24,649 |
) |
|
|
7,075 |
|
其他收入(費用)，淨額 |
|
|
(36 |
) |
|
|
(48 |
) |
|
|
12 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(17,610 |
) |
|
$ |
(24,697 |
) |
|
$ |
7,087 |
|
研發費用
截至2022年6月30日的6個月的研發費用比截至2021年6月30日的6個月減少了660萬美元。與上年同期相比，研發費用減少的主要原因是臨牀試驗成本減少了300萬美元，臨牀用品製造成本減少了230萬美元，非臨牀成本減少了230萬美元，但由於年度薪酬增加導致人員相關成本增加了40萬美元，以及與2021年和2022年授予股票期權相關的基於股票的薪酬支出增加了40萬美元，這部分被抵消了。
24
一般和行政費用
與截至2021年6月30日的6個月相比，截至2022年6月30日的6個月的一般和行政費用減少了40萬美元。一般和行政費用減少的主要原因是與法律和會計服務有關的專業費用減少了60萬美元，運營費用減少了30萬美元，但與2021年和2022年授予股票期權有關的基於股票的薪酬支出增加了40萬美元，這部分抵消了減少的費用。
流動性與資本資源
自成立以來，我們沒有從任何來源獲得任何收入，包括產品銷售，並從我們的運營中產生了重大運營虧損和負現金流。我們投入了幾乎所有的資源來開發CTI-1601，建立我們的知識產權組合，發展第三方製造能力，業務規劃，資金籌集，併為此類業務提供一般和行政支持。
現金流
下表彙總了我們在以下每個期間的現金來源和使用情況：
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截至6月30日的六個月， |
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2022 |
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2021 |
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(單位：千) |
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用於經營活動的現金淨額 |
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$ |
(15,019 |
) |
|
$ |
(21,988 |
) |
投資活動提供(用於)的現金淨額 |
|
|
(35,342 |
) |
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|
24,470 |
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融資活動提供的現金淨額 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
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$ |
(50,361 |
) |
|
$ |
2,482 |
|
用於經營活動的現金淨額
在截至2022年6月30日的六個月中，經營活動使用了1500萬美元的現金，這是由於我們淨虧損1760萬美元，經350萬美元的非現金支出以及90萬美元的運營資產和負債變化調整後產生的。我們的淨虧損主要歸因於與CTI-1601計劃相關的研究和開發活動，以及如上所述的一般和行政費用。非現金支出主要是基於股票的薪酬支出。營業資產和負債的變化主要是由於預付費用和應付帳款減少。
在截至2021年6月30日的六個月中，運營活動使用了2200萬美元的現金，這是由於我們淨虧損2470萬美元，經270萬美元的非現金支出調整後產生的。我們的淨虧損主要歸因於與我們的CTI-1601計劃相關的研究和開發活動，以及我們如上所述的一般和行政費用。非現金支出主要包括基於股票的薪酬支出。營業資產和負債的變化主要是由於預付費用和應付帳款減少。
投資活動提供(用於)的現金淨額
在截至2022年6月30日的6個月中，投資活動使用了3530萬美元的現金，其中3520萬美元用於購買新的有價證券，10萬美元用於購買房地產和設備。
在截至2021年6月30日的6個月中，投資活動提供了2450萬美元的現金，這是由於可出售債務證券的到期日增加了2630萬美元，但部分被購買新的可出售債務證券的170萬美元所抵消。
融資活動提供的現金淨額
在截至2022年6月30日和2021年6月30日的6個月裏，沒有任何融資活動。
25
營運資本要求
我們還沒有將任何產品商業化，也不希望在幾年內從任何產品的商業銷售中獲得收入，如果有的話。
到目前為止，我們不得不蒙受淨虧損。截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月，我們分別發生了約1760萬美元和2470萬美元的淨虧損。截至2022年6月30日，我們的累計赤字為1.339億美元，現金、現金等價物和可交易債務證券為5490萬美元，不包括130萬美元的限制性現金。
損失的主要原因是與研發活動有關的費用，以及與CTI-1601的開發和我們的業務有關的一般和行政費用。我們預計在可預見的未來將產生鉅額費用和運營虧損，因為我們預計將繼續產生與我們正在進行的活動相關的費用，如果我們：
我們相信，根據我們目前的運營計劃，我們的現金、現金等價物和可銷售債務證券至少在向美國證券交易委員會提交這些財務報表後，將能夠滿足未來12個月的運營費用和資本支出要求。如果我們在臨牀試驗中遇到意想不到的延遲，或者如果我們的運營計劃與我們目前的假設相比出現了其他意想不到的變化，對我們的運營產生了負面影響，我們可能會減少支出，以進一步擴大我們現有的現金資源。在我們能夠產生可觀的收入(如果有的話)之前，我們預計將通過公開或私人股本發行、債務融資、合作和許可安排或其他來源組合尋求額外資金。債務的產生將導致固定支付義務的增加，我們可能需要同意某些限制性公約，例如對我們產生額外債務的能力的限制、最低現金餘額、對我們獲取、銷售或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。任何額外的籌款努力可能會轉移我們的管理層對他們日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。
我們不能保證我們將能夠以可接受的條件籌集足夠的額外資本，如果有的話。如果此類額外融資不能以令人滿意的條款獲得，或沒有足夠的金額，或我們沒有足夠的授權股份，我們可能被要求推遲、限制或消除業務機會的發展，以及我們實現業務目標的能力、我們的競爭力以及我們的業務、財務狀況和運營結果將受到重大不利影響。我們也可能被要求通過與合作伙伴的安排或其他方式尋求資金，而不是在其他情況下是可取的，並且我們可能被要求放棄對我們的一些技術或產品候選的權利或以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、運營結果和前景產生重大不利影響。此外，地緣政治動盪，包括俄羅斯入侵烏克蘭的潛在影響，衝突可能擴展到東歐以外，新冠肺炎大流行和/或其他健康危機對全球金融市場的影響，可能會降低我們獲得資本的能力，這可能會對我們的流動性和持續經營的能力產生負面影響。
26
如果我們無法在需要時和/或在可接受的條件下獲得資金，我們可能會被要求大幅削減、推遲或停止我們的一個或多個研發計劃、臨牀和商業用品的製造、產品組合擴展或商業化前的努力，這可能會對我們的業務前景產生不利影響，或者我們可能無法繼續運營。某些限制性公約，例如對我們產生額外債務的能力的限制，對我們獲取、銷售或許可知識產權的能力的限制，以及可能對我們開展業務的能力產生不利影響的其他運營限制。任何額外的籌款努力可能會轉移我們的管理層對他們日常活動的注意力，這可能會對我們開發和商業化我們的候選產品的能力產生不利影響。
表外安排
在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有任何根據適用的美國證券交易委員會規則定義的表外安排，例如與未合併實體或金融合夥企業的關係，它們通常被稱為結構性融資或特殊目的實體，目的是促進不需要反映在我們的資產負債表上的融資交易。
近期發佈的會計公告
有關適用於本公司業務的最新會計聲明的説明，請參閲本季度報告中表格10-Q第1部分第1部分所載的簡明綜合財務報表附註2。
其他公司信息
沒有。
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項目3.數量和質量VE關於市場風險的披露
根據修訂後的1934年《證券交易法》(簡稱《交易法》)第12b-2條的定義，我們是一家“較小的報告公司”，不需要根據本條款提供信息。
第四項。控制和程序
我們堅持“披露控制和程序”，該術語在“交易法”下的規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義，旨在確保我們根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在“美國證券交易委員會”規則和表格中指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並且這些信息被積累並傳達給我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關必要披露的決定。
任何披露控制和程序的設計也部分基於對未來事件可能性的某些假設，不能保證任何設計將在所有潛在的未來條件下成功實現其所述目標。
關於截至2022年6月30日的季度，在我們管理層的監督和參與下，我們對我們的披露控制和程序的設計和運作的有效性進行了評估。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序是有效的。
管理層並不期望我們對財務報告的內部控制能夠防止或發現所有的錯誤和欺詐。一個控制系統，無論構思和運作得有多好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，以確保控制系統的目標得以實現。此外，控制系統的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，並且必須考慮控制的好處相對於其成本。由於成本效益控制系統的內在侷限性，任何對財務報告的內部控制的評價都不能絕對保證不會發生因錯誤或舞弊而導致的錯報，或已經或將會發現所有控制問題和舞弊事件。
財務報告內部控制的變化
在截至2022年6月30日的財政季度內，我們對財務報告的內部控制(根據《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)規則的定義)沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能對其產生重大影響。
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第二部分--其他R信息
項目1.法律規定訴訟程序
在正常業務過程中，我們不時會在法律程序中受到索賠的影響。據我們所知，在截至2022年6月30日的三個月內，沒有，也截至本季度報告日期，沒有、威脅或懸而未決的法律行動可以合理地預期對我們的業務、財務狀況、運營結果或現金流產生重大不利影響。
第1A項。RISK因子
你應該仔細考慮我們2021年年報中“第1A項”標題下所描述的風險因素。風險因素。我們在2021年年報中描述的風險並不是我們公司面臨的唯一風險。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的其他風險和不確定性也可能對我們的業務、財務狀況或未來業績產生重大不利影響。
第二項。未登記的股權證券銷售和收益的使用
沒有。
第三項。高級證券違約
沒有。
第四項。煤礦安全信息披露
不適用。
第五項。其他信息
沒有。
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項目6.eXhibit
作為本季度報告的一部分提交的展品在《展品索引》中列出，該展品索引通過引用併入本文。
展品索引
證物編號： |
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描述 |
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10.1* |
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許可協議第二修正案，由公司和印第安納大學受託人簽署，自2020年5月28日起生效。 |
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10.2* |
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本公司和印第安納大學受託人之間的許可協議第三修正案，自2022年6月9日起生效。 |
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31.1* |
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根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)條或第15d-14(A)條頒發的首席執行官證書。 |
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31.2* |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》規則13a-14(A)或規則15d-14(A)認證首席財務官。 |
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32.1** |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證。 |
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101.INS* |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中 |
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101.SCH* |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔。 |
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101.CAL* |
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內聯XBRL分類擴展計算文檔。 |
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101.DEF* |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 |
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101.LAB* |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。 |
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101.PRE* |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿鏈接文檔。 |
104 |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中) |
*現送交存檔。
**隨函提供。
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登錄解決方案
根據經修訂的1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式安排由正式授權的以下籤署人代表其簽署本報告。
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拉里瑪治療公司 |
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日期：2022年8月11日 |
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發信人： |
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/Carole S.Ben-Maimon，M.D. |
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卡羅爾·S·本·梅蒙醫學博士 |
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總裁與首席執行官 (首席行政主任) |
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日期：2022年8月11日 |
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發信人： |
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/s/邁克爾·塞拉諾 |
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邁克爾·塞拉諾 |
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首席財務官 (首席財務會計官) |
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