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ProQR將專門專注於Aximer RNA編輯技術和合作夥伴眼科 計劃

荷蘭萊頓和馬薩諸塞州坎布里奇，2022年8月11日--致力於通過創造變革性核糖核酸療法改變生活的ProQR治療公司(納斯達克代碼：PRQR)(以下簡稱公司)今天提供了其眼科計劃的最新情況，此前歐洲藥品管理局(EMA)反饋了與Sepofarsen有關的信息，現在將專門關注其Aximer^®RNA編輯 技術平臺。

根據Sepofarsen的結果 照亮EMA建議在提交營銷授權申請(MAA)之前對Sepofarsen進行額外的臨牀試驗。根據這一反饋並繼續推進眼科候選產品組合 ，包括用於LCA10的sepofarsen和用於USH2a隨着Usher綜合徵和視網膜色素變性的出現，公司將尋求尋找戰略合作伙伴來推進眼科產品組合。

為了保護運營資本，並在找到能夠為臨牀計劃提供資金的合作伙伴之前，目前正在進行的sepofarsen和ultevursen試驗包括照亮, 洞察力，以及點亮對於Sepofarsen，以及天狼星和Helia 對於烏爾特武森-將被清盤。對於目前參與這些試驗的人，ProQR將繼續提供目前可用的sepofarsen或ultevursen的訪問 。

戰略重點 和運營更新

繼2022年4月宣佈公司戰略之後，未來，ProQR將專門致力於加快其Aximer RNA編輯平臺技術的開發。最初的治療領域包括肝臟和中樞神經系統，我們認為它們與ProQR的寡核苷酸遞送方法有很強的一致性。

ProQR與推進其Aximer RNA編輯平臺相關的戰略 增長計劃包括使用該技術的精選管道程序的內部開發和平臺的合作戰略。該公司繼續執行其與禮來公司的全球許可和研究合作伙伴關係，專注於發現、開發和商業化治療肝臟和神經系統遺傳性疾病的潛在新藥，並可能有選擇地建立額外的合作伙伴關係，以促進和獲取該平臺的全部潛在價值。ProQR憑藉其RNA編輯技術在ADAR編輯領域建立了領先的知識產權 ，該平臺在治療多種疾病方面具有巨大的潛力。該公司將提供有關Aximer戰略的進一步更新，包括在2022年底/2023年初宣佈其內部發展目標。

基於sepofarsen和ultevursen臨牀試驗的結束以及相關的裁員，ProQR將在員工人數、計劃和相關支持活動方面實現成本節約，這有望將ProQR的現金跑道延長到2026年。進入2026年的現金跑道不包括本公司現有合作伙伴關係產生的任何收入和任何潛在的新合作伙伴交易。

ProQR Treeutics首席執行官Daniel·A·德布爾表示：“由於我們優先發展我們的Aximer RNA編輯平臺技術，我們相信與我們的眼科資產合作是推動這些項目向患者提供的最佳戰略。”我們從EMA那裏得到的反饋 有助於在Lightate試驗的基礎上為sepofarsen設計額外的註冊試驗，我們將為我們的眼科項目的進一步發展尋找戰略合作伙伴，包括sepofarsen和ultevursen。作為一家致力於開發治療方法以改善患者生活的公司，我們將為臨牀試驗參與者提供繼續 使用目前可用的sepofarsen或ultevursen的機會。我要感謝即將離開ProQR的員工，感謝他們為推動sepofarsen和ultevursen發展到這一階段所做出的重大貢獻，以及這些計劃的患者、提供者和支持者。“

De Boer接着説：“展望未來，我們將把我們的戰略和資源完全集中在推進我們的Aximer RNA編輯平臺技術上，今天宣佈的變化也將使我們能夠在2026年擴大我們的現金跑道。我們期待着與Aximer的業務繼續取得進展，包括分享我們對Aximer的開發計劃的細節。“

電話會議 和網絡直播詳情

公司管理層將於2022年8月11日美國東部夏令時上午8：15召開電話會議，討論這一聲明。可通過此網絡直播鏈接訪問演示文稿的實時和存檔網絡直播 ，或通過電話訪問現場通話，請在此處註冊。將提供撥入和唯一的PIN以加入呼叫 。存檔的網絡廣播將在演示日期後大約30天內提供。

關於Aximer^® 技術

ProQR 正在開創名為Aximer的下一代RNA技術^®，這可能會產生一類治療遺傳病的新藥物。公司體^®“編輯寡核苷酸”，或eONS，利用人類細胞中存在的分子機制，以高度特異和有針對性的方式將單核苷酸改變為RNA。《公理》^®Eons 旨在招募一種名為ADAR的內源表達的RNA編輯系統，該系統可以直接將RNA中的腺苷(A)改變為 肌苷(I)-肌苷被翻譯為鳥苷(G)。

關於Leber先天性巨結腸症10(LCA10)

Leber先天性黑髮(LCA)是兒童因遺傳性疾病致盲的最常見原因。它由一組疾病組成，其中LCA10是最常見和最嚴重的形式之一。LCA10是由基因突變引起的CEP290其中C.2991+1655A>G (p.Cys998X)突變的患病率最高。LCA10會導致早期失明，導致大多數人在生命的頭幾年失去視力。到目前為止，還沒有批准的治療方法來治療這種疾病的根本原因。由於這種突變，西方世界大約有2,000人 患有LCA10。

關於Sepofarsen

Sepofarsen(QR-110) 是一種研究中的RNA療法，旨在恢復Leber先天性黑色素10由於C.2991+1655A>G突變(p.Cys998X) 引起的視力CEP290吉恩。這一突變導致了該基因的異常剪接，並導致CEP290蛋白失去功能。Sepofarsen旨在實現正常剪接，從而恢復正常(野生型)CEP290信使核糖核酸和隨後產生的功能性CEP290蛋白。Sepofarsen旨在通過玻璃體內注射給藥，已在美國和歐盟獲得孤兒藥物 稱號，並獲得FDA的快速通道稱號和罕見兒科疾病稱號，以及EMA獲得Prime方案的使用權。

關於Usher綜合徵 2a型和視網膜色素變性

Usher綜合徵是導致耳聾和失明的主要原因。患有2a型Usher綜合徵的人通常在出生時就有聽力損失，並在成年後開始出現進行性視力喪失。在一種稱為非綜合徵性色素性視網膜炎的疾病中，也可以在沒有聽力損失的情況下發生視力喪失。Usher綜合徵2a型和非綜合徵性視網膜色素變性可由USH2a基因。 到目前為止，還沒有批准或臨牀開發中的藥物治療與基因突變相關的視力喪失 USH2a.

關於烏爾特武森

Ultevursen(前身為QR-421a)是一種一流的研究RNA療法，旨在解決由於Usher綜合徵2a型和非綜合徵性視網膜色素變性的潛在原因而導致的外顯子13突變USH2a吉恩。QR-421a旨在通過跳過外顯子的方法恢復功能性的迎賓蛋白，目的是阻止或扭轉患者的視力喪失。Ultevursen旨在通過玻璃體內注射在眼睛內給藥，已在美國和歐盟獲得孤兒藥物稱號，並獲得FDA的快速通道和罕見兒科疾病稱號。

關於ProQR

ProQR Treeutics 致力於通過創造變革性的RNA療法來改變生活。ProQR正在開創名為Aximer的下一代RNA技術^®它使用細胞自己的名為ADAR的編輯機制在RNA中進行特定的單核苷酸編輯 以逆轉突變或調節蛋白質表達，並可能產生一種治療遺傳病的新型藥物。 基於我們獨特的專有RNA修復平臺技術，我們正在擴大針對患者和親人的渠道。

欲瞭解有關ProQR的更多信息，請訪問www.proqr.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含 個前瞻性陳述。除歷史事實陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述，通常由諸如“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“ ”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”、“將會”等術語表示。此類 前瞻性陳述包括但不限於：關於我們的戰略和未來運營的陳述，關於我們候選產品的陳述，包括sepofarsen(QR-110)及其臨牀開發和治療潛力的陳述，關於ultevursen(QR-421a)及其臨牀開發和治療潛力的陳述，我們在EMA反饋後的監管戰略，我們為我們的眼科資產尋求戰略合作伙伴關係的計劃，關於我們的技術和平臺(包括Aximer)的潛力和計劃的陳述^®)、我們的其他計劃和業務運營、我們當前和計劃中的合作伙伴和合作夥伴及其預期收益、 我們計劃與監管機構就我們的計劃進行的互動、我們更新的戰略計劃及其預期收益 以及我們的財務狀況和現金狀況。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設，以及截至本新聞稿發佈之日管理層才能獲得的信息。由於許多原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同，包括但不限於，我們提交給美國證券交易委員會的文件中的風險、不確定性和其他因素，包括我們在Form 20-F中提交的年度報告的某些部分。這些風險和不確定性包括但不限於我們和我們的合作伙伴進行的臨牀前研究和臨牀試驗及其他開發活動的成本、時間和結果，這些合作伙伴的運營和活動可能因持續的新冠肺炎疫情而放緩或停止；我們的臨牀項目可能會在提供的時間表上執行，以及 對我們的合同研究機構和受試者和患者及時招募以推進我們的臨牀試驗和維持其自身運營的可預測性；我們對合同製造商為研究和開發提供材料的依賴以及來自合同製造商的供應中斷的風險；後續數據可能會改變早期臨牀試驗的初始和初步結果, 包括： 不同試驗的試驗設計和方案的差異；對啟動和繼續推進我們的臨牀計劃所必需的申請或許可進行監管審查的持續時間和結果的不可預測性；與監管當局互動的結果；我們可能提交的任何監管提交可能無法為我們的任何候選產品獲得上市批准； 確保、維護和實現與合作伙伴合作的預期好處的能力，包括我們的眼科資產；可能的損害、無法獲得知識產權和獲得知識產權的成本；在研發中產生新數據時可能出現的安全或 療效問題；我們維護和服務我們與Pontifax和Kreos的貸款安排的能力；一般業務、運營、財務和會計風險；以及與 訴訟和與第三方的糾紛相關的風險。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性陳述，我們不承擔更新這些前瞻性陳述的義務，即使未來有新的信息 ，但法律要求除外。

有關未來更新的警示説明

本新聞稿中包含的陳述反映了我們對未來事件的當前觀點，隨着持續的新冠肺炎大流行的全球后果迅速發展，這些觀點可能會發生重大變化。因此，我們不承擔也特別不承擔任何義務來更新任何前瞻性陳述。

ProQR Treateutics(ProQR治療公司)

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