附件99.1
塔莎基因療法公司報告2022年第二季度財務業績並提供公司最新情況
與自然病史相比,接受TSHA-120治療的GAN患者顯示出感覺神經幅度電位(SNAP)的持久改善和可恢復性,SNAP是一個明確的臨牀終點
TSHA-120商業級和臨牀試驗材料被認為在所有關鍵質量屬性上具有可比性,通過廣泛的釋放分析和下一代測序小組進行評估
MHRA的積極反饋支持監管戰略和製造方法,包括效力分析矩陣;預計2022年末將提供額外的監管反饋,包括FDA的反饋
治療Rett綜合徵的TSHA-102的臨牀前數據顯示,新生基因敲除的Rett小鼠的存活率和行為接近正常化;臨牀數據預計將於2022年年底公佈
東部時間今天上午8:00舉行電話會議並進行網絡直播
達拉斯2022年8月11日-泰莎基因治療公司(納斯達克:TSHA)是一家以患者為中心、處於關鍵階段的基因治療公司, 專注於開發基於AAV的基因療法並將其商業化,用於治療罕見和大型患者羣體中的單基因中樞神經系統(CNS)疾病,該公司今天公佈了截至2022年6月30日的第二季度財務業績,並提供了公司最新情況。
泰莎創始人兼首席執行官總裁表示,我們很高興宣佈巨大軸索神經病(GAN)的重要進展,包括TSHA-120治療後GAN患者的感覺神經功能穩定和改善,這是一個明確的臨牀終點。此外,我們現在擁有積極的可比性數據,表明我們的商業級別和臨牀試驗材料在所有關鍵質量屬性上都具有可比性。重要的是,我們相信從MHRA收到的積極反饋,再加上TSHA-120的穩健可比性數據和迄今生成的全面臨牀數據,進一步支持了我們正在進行的監管參與。我們 預計年底前會有更多的監管反饋,包括FDA的反饋。在Rett綜合徵中,臨牀前小鼠模型中最新的新生兒數據顯示出接近正常化的存活率和行為正常化,這讓我們深受鼓舞。我們期待着在2022年年底之前報告成年女性Rett綜合徵的初步1/2期臨牀數據。
最近的企業亮點
TSHA-120治療巨大軸索神經病(GAN):鞘內注射AAV9基因治療罕見遺傳性遺傳性疾病GAN. TSHA-120 已獲得FDA的孤兒藥物和罕見兒科疾病稱號以及歐盟委員會的孤兒藥物稱號。
| TSHA-120-處理與基於自然病史的未經治療的患者早期感覺功能的快速和不可逆轉的下降相比,患有GaN的患者在感覺神經動作電位(SNAP)方面顯示出持久的神經生理學改善,SNAP是一個明確的臨牀終點。 |
o | 自然歷史數據表明,一旦SNAP達到零,感覺功能就無法恢復 |
o | 在自然病史研究中,所有年齡在9歲及以上的患者都顯示SNAP反應為零 |
o | TSHA-120治療後感覺神經功能得到穩定和改善,SNAP改善的持久性 |
| 所有可評估樣本的神經活檢病理證實,100%的患者存在再生神經纖維TSHA-120-處理患者(11例) |
| TSHA-120商業級和臨牀試驗材料被認為在所有關鍵質量屬性上具有可比性,通過廣泛的釋放分析和下一代測序小組進行評估 |
| 來自MHRA的積極監管反饋支持監管戰略 |
o | MHRA發現功能性臨牀數據、眼睛病理和視力以及神經活檢數據令人信服。機構 同意商業製造和釋放測試策略,包括效力分析和建議使用商業級材料給一些患者劑量,這些材料將於2022年9月發佈。MHRA支持塔莎提出的將MFM32作為關鍵臨牀終點進行驗證的建議 |
TSHA-102治療Rett綜合徵:一種鞘內注射AAV9基因的自我互補替代療法,用於Rett綜合徵的臨牀開發。TSHA-102利用新型miRNA響應型自動調節元件(MiRARE)平臺來調節轉基因在逐個細胞基礎。TSHA-102是 第一次也是唯一的基因治療在Rett綜合徵的臨牀開發中的應用。TSHA-102已獲得FDA的孤兒藥物和罕見兒科疾病稱號,並已獲得歐盟委員會的孤兒藥物稱號。
| Rett綜合徵的TSHA-102最新陽性臨牀前數據顯示,新生基因敲除Rett小鼠的存活率和行為正常化接近正常化,這種模型明顯比人類表型嚴重得多。 |
預計2022年的里程碑
| 到2022年底,包括FDA在內的GAN中TSHA-120的進一步監管更新 |
| 人類第一人到2022年底,雷特綜合徵患者TSHA-102的1/2初步數據 |
2022年第二季度財務亮點
研究和開發(R&D)費用:截至2022年6月30日的三個月,研究和開發費用為2310萬美元,而截至2021年6月30日的三個月為3060萬美元。750萬美元的減少主要是由於第三方研發減少380萬美元,主要與普洛斯毒理學研究有關,研發製造成本減少320萬美元,以及員工薪酬支出減少 50萬美元。
一般和行政(G&A)費用:截至2022年6月30日的三個月,一般和行政費用為990萬美元,而截至2021年6月30日的三個月為1010萬美元。減少約20萬美元的主要原因是與市場研究、招聘、會計和患者倡導活動相關的專業費用減少了110萬美元。這部分被90萬美元的遞增員工薪酬支出所抵消。
淨虧損:截至2022年6月30日的三個月的淨虧損為3390萬美元,或每股虧損0.84美元,而截至2021年6月30日的三個月的淨虧損為4090萬美元,或每股虧損1.09美元。
現金和現金等價物:截至2022年6月30日,公司的現金和現金等價物為6620萬美元。Tayasha繼續預計,其目前的現金和現金等價物,加上充分利用其現有的定期貸款安排, 足以為2023年第四季度的運營費用提供資金。
電話會議和網絡廣播信息
泰莎管理層將於美國東部時間今天上午8:00/美國東部時間上午7:00舉行電話會議和帶有幻燈片的網絡廣播,以審查其財務和 運營業績,並提供公司最新情況。電話會議的撥入號碼是877-407-0792(美國/加拿大)或201-689-8263(國際)。所有主叫方的會議ID均為13730848。現場網絡直播和重播可通過訪問塔莎的網站 收看,網址為https://ir.tayshagtx.com/news-events/events-presentations.網絡直播的存檔版本將在網站上提供30天。
關於塔莎基因療法
泰莎基因療法 (納斯達克:tsha)肩負着根除單基因中樞神經系統疾病的使命。我們專注於開發治療藥物,目標是迅速將我們的治療方法從板凳轉移到牀邊。我們將我們團隊在基因治療藥物開發和商業化方面的成熟經驗與世界級的UT西南基因治療計劃相結合,構建了一條廣泛的AAV基因治療流水線,專注於罕見和大型市場適應症。我們共同利用我們完全集成的 平臺作為潛在新療法的引擎,以顯著改善患者的生活。欲瞭解更多信息,請訪問www.tayshagtx.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含符合1995年《私人證券訴訟改革法》的前瞻性陳述。預計、相信、預期、意圖、項目、計劃、未來或類似表述等詞彙旨在識別前瞻性陳述。前瞻性表述包括有關以下方面的表述:我們的候選產品(包括我們的臨牀前候選產品)對我們尋求治療的患者的生活質量和病程產生積極影響的潛力;我們對候選產品的研究、開發和監管計劃;這些候選產品獲得FDA或同等外國監管機構監管批准的潛力;如果獲得批准,這些候選產品是否會成功分銷和銷售;這些候選產品的潛在市場機遇;我們的公司增長計劃;我們對現金跑道的預測;以及我們的戰略管道優先計劃的實施和潛在影響。前瞻性陳述的依據是
管理層目前的預期可能會受到各種風險和不確定性的影響,這些風險和不確定性可能會導致實際結果與 此類前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同。因此,這些前瞻性陳述並不構成對未來業績的保證,請不要過分依賴這些前瞻性陳述。有關我們業務的風險在我們提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的文件中有詳細描述,包括我們截至2021年12月31日的全年10-K表格年度報告和截至2022年6月30日的10-Q表格季度報告 ,這兩份報告均可在美國證券交易委員會網站www.sec.gov上查閲。更多信息將在我們 不時提交給美國證券交易委員會的其他文件中提供。新冠肺炎大流行的影響可能會放大這種風險。這些前瞻性聲明僅在本文發佈之日起發表,除非法律另有要求,否則我們不承擔更新這些聲明的任何義務。
泰莎基因療法公司
簡明綜合業務報表
(以千為單位,不包括每股和每股數據)
(未經審計)
這三個月 截至6月30日, |
六個月來 截至6月30日, |
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2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
運營費用: |
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研發 |
$ | 23,118 | $ | 30,643 | $ | 60,917 | $ | 54,497 | ||||||||
一般和行政 |
9,867 | 10,129 | 21,336 | 18,365 | ||||||||||||
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總運營費用 |
32,985 | 40,772 | 82,253 | 72,862 | ||||||||||||
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運營虧損 |
(32,985 | ) | (40,772 | ) | (82,253 | ) | (72,862 | ) | ||||||||
其他收入(支出): |
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利息收入 |
27 | 40 | 41 | 106 | ||||||||||||
利息支出 |
(912 | ) | (194 | ) | (1,761 | ) | (194 | ) | ||||||||
其他費用 |
(3 | ) | | (11 | ) | | ||||||||||
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其他費用合計(淨額) |
(888 | ) | (154 | ) | (1,731 | ) | (88 | ) | ||||||||
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淨虧損 |
$ | (33,873 | ) | $ | (40,926 | ) | $ | (83,984 | ) | $ | (72,950 | ) | ||||
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每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
$ | (0.84 | ) | $ | (1.09 | ) | $ | (2.14 | ) | $ | (1.96 | ) | ||||
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加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 |
40,142,403 | 37,479,164 | 39,163,996 | 37,237,115 | ||||||||||||
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泰莎基因療法公司
簡明綜合資產負債表數據
(以千為單位,不包括每股和每股數據)
(未經審計)
6月30日, 2022 |
十二月三十一日, 2021 |
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資產 |
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流動資產: |
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現金和現金等價物 |
$ | 66,239 | $ | 149,103 | ||||
預付費用和其他流動資產 |
10,596 | 10,499 | ||||||
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流動資產總額 |
76,835 | 159,602 | ||||||
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受限現金 |
2,637 | 2,637 | ||||||
遞延租賃資產 |
643 | 667 | ||||||
財產、廠房和設備、淨值 |
61,011 | 50,610 | ||||||
其他非流動資產 |
1,206 | 440 | ||||||
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總資產 |
$ | 142,332 | $ | 213,956 | ||||
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負債和股東權益 |
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流動負債 |
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應付帳款 |
$ | 23,967 | $ | 21,763 | ||||
應計費用和其他流動負債 |
18,986 | 29,983 | ||||||
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流動負債總額 |
42,953 | 51,746 | ||||||
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量體裁衣 租賃責任 |
25,609 | 25,900 | ||||||
定期貸款,淨額 |
37,580 | 37,192 | ||||||
其他非流動負債 |
3,480 | 3,735 | ||||||
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總負債 |
109,622 | 118,573 | ||||||
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股東權益 |
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優先股,每股面值0.00001美元;授權股份10,000,000股,截至2022年6月30日和2021年12月31日沒有發行和流通股 |
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普通股,每股面值0.00001美元;授權股份200,000,000股,截至2022年6月30日和2021年12月31日分別發行和發行41,020,086股和38,473,945股 |
1 | | ||||||
額外實收資本 |
352,342 | 331,032 | ||||||
累計赤字 |
(319,633 | ) | (235,649 | ) | ||||
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股東權益總額 |
32,710 | 95,383 | ||||||
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總負債和股東權益 |
$ | 142,332 | $ | 213,956 | ||||
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公司聯繫人:
金伯利·李,D.O.
首席企業事務官
泰莎基因療法
郵箱:klee@tayshagtx.com
媒體聯繫人:
卡羅琳·霍利
喚起運河
郵箱:carolyn.hawley@evokegroup.com