附件99.1
Rallybio報告2022年第二季度財務業績
--RLYB212 1b期研究的新數據顯示，輸注的HPA-1a陽性血小板迅速和完全消除--
-RLYB116的第一階段研究正在進行中；預計2022年第四季度30毫克劑量的初始單劑安全性、PK和PD數據--
康涅狄格州紐黑文2022年8月8日-致力於為嚴重和罕見疾病患者識別和加快開發改變生活的療法的臨牀階段生物技術公司RallyBioCorporation(納斯達克：RLYB)今天公佈了截至2022年6月30日的第二季度財務業績，並提供了最近計劃和公司發展的最新情況。
我們繼續推進我們的管道，朝着計劃中的即將到來的里程碑前進。我們很高興地看到，我們正在進行的RLYB212皮下1b期概念驗證研究的新臨牀數據顯示，輸注的HPA-1a陽性血小板迅速和完全消除。這些數據與預防母體異基因免疫和FNAIT所需的RLYB212的預測有效治療目標濃度是一致的。
有了這些數據，為了進一步表徵皮下給藥的優勢，我們正在修改方案，擴大RLYB212的劑量範圍。這項修訂將提供更廣泛的PK/PD數據，為決策提供信息，因為我們尋求為未來的註冊研究選擇劑量。我們預計將按計劃在2022年第三季度末討論初步的血小板消除數據，並在2023年第一季度發佈PoC數據。
麥凱博士繼續説：“我們針對RLYB116皮下注射的第一階段研究正在開發中，用於治療補體相關疾病的患者，預計2022年第四季度30毫克劑量的初步數據仍在進行中。我們還在為RLYB331進行IND使能活動，我們相信它可以治療多種嚴重的非惡性血液病。我們相信，到2024年第一季度，我們的現有資本將足以支付我們的運營費用和資本支出要求。“
最近的業務亮點和即將到來的里程碑：
母嬰血液病
RallyBio於2022年5月宣佈，它已啟動1b階段概念驗證研究，以確定RLYB212從HPA-1a陰性健康受試者的循環中快速消除輸血的HPA-1a陽性血小板的能力。
為了進一步確定RLYB212對消除血小板的吸收和量效關係，該公司正在修改方案，以擴大劑量範圍。RLYB212的耐受性良好，到目前為止還沒有嚴重不良事件的報告。Rallybio預計將在2022年第三季度末討論初步的血小板消除數據，並在2023年第一季度發佈PoC數據。
Rallybio繼續推進FNAIT自然歷史同種異體免疫研究。這項非幹預性研究旨在告知不同種族和民族特徵的廣泛孕婦羣體中FNAIT風險較高的婦女的頻率，以及這些婦女發生HPA-1a異基因免疫的情況。該公司預計，這項研究的數據將有助於RLYB212未來的單一武裝登記試驗的對照數據集。
Rallybio今天宣佈發表一篇題為《預防性應用HPA-1a特異性抗體預防小鼠胎兒/新生兒同種異體免疫性血小板減少症》的手稿。發表在同行評議期刊《血液》上的這篇論文，在一個真實的FNAIT小鼠模型上評估了RLYB212和RLYB211預防同種異體免疫的能力。這些研究的結果表明，低劑量的RLYB212和RLYB211既能迅速完全消除循環中HPA-1a陽性的血小板，又能防止HPA-1a的同種免疫。這些臨牀前數據建立了預防人類FNAIT的RLYB212和RLYB211預防性治療的潛在和閾值暴露目標。
補體調節異常
Rallybio在RLYB116的健康參與者中啟動了一項第一階段研究，RLYB116是一種新型的、潛在的長效、皮下注射的補體因子5或C5抑制劑，2022年第一季度正在開發中，用於治療補體相關疾病的患者。這項單盲、安慰劑對照的劑量遞增研究旨在評估單劑RLYB116在健康志願者中的安全性、藥代動力學(PK)和藥效學(PD)，並仍在進行中，預計2022年第四季度將獲得30毫克劑量的初步數據。
Rallybio繼續推進RLYB114的開發，用於玻璃體內給藥治療眼科疾病。
代謝紊亂
RallyBio與其合作伙伴ExScience a繼續致力於選擇一種開發候選藥物，以進入針對ENPP1的臨牀，用於治療低磷酸鹽血癥(HPP)患者。研究性新藥(IND)賦能研究預計將於2022年下半年開始。
血液病
RallyBio繼續為RLYB331進行IND使能活動，RLYB331是一種臨牀前可能是一流的治療性單抗，可抑制基質酶-2(MTP-2)，以支持該資產向臨牀開發的過渡。RLYB331具有治療多種疾病的潛力，這些疾病的特徵是嚴重的貧血和鐵超載的無效紅細胞生成，包括貝塔地中海貧血和一組骨髓增生異常綜合徵。
Rallybio於2022年5月宣佈，它從賽諾菲手中獲得了RLYB331(前身為KY1066)的全球獨家經營權。
公司
2022年8月，Rallybio宣佈任命醫學博士Wendy Chung為董事會成員。鍾博士是一名獲得董事會認證的臨牀和分子遺傳學家，擁有20多年的人類基因研究經驗。她目前是哥倫比亞大學歐文醫學中心的肯尼迪家庭兒科和醫學教授，以及哥倫比亞大學歐文翻譯研究所的精準醫學資源董事。
Rallybio於2022年6月宣佈，註冊會計師傑弗裏·弗萊爾將辭去首席財務官(CFO)一職。弗萊爾先生將繼續擔任Rallybio的首席財務官，直到新的首席財務官被任命，並將在過渡期後從公司退休。Rallybio已經啟動了一項外部搜索，以確定其下一任首席財務官。
2022年第二季度財務業績：
關於Rallybio
RallyBio是一家臨牀階段的生物技術公司，致力於識別和加快為嚴重和罕見疾病患者提供改變生活的療法的開發。自2018年1月推出以來，Rallybio已經建立了一系列有前途的候選產品組合，目前正在開發中，以解決血液學、免疫炎症、孕產婦胎兒健康和代謝紊亂等領域的罕見疾病。該公司的使命是由一支經驗豐富的生物製藥行業領導者組成的團隊推動的，他們擁有廣泛的研究、開發和罕見疾病專業知識。Rallybio總部設在康涅狄格州紐黑文，在康涅狄格州法明頓的康涅狄格大學技術孵化項目中設有另外一個設施。欲瞭解更多信息，請訪問www.rallyBio.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述，這些陳述基於我們管理層的信念和假設以及目前可用的信息。在某些情況下，前瞻性表述可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“設想”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”或“繼續”或這些術語的否定或其他類似表述來識別，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些詞語。本新聞稿中的前瞻性陳述包括但不限於有關我們計劃的RLYB212和RLYB116研究的啟動和時間，以及此類研究數據可用的時間，我們的ENPP1抑制劑IND前使能研究的啟動和時間，此類研究數據的可用時間，以及RLYB331的治療效果。本新聞稿中的前瞻性陳述僅為預測，主要基於管理層目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，管理層認為這些事件和財務趨勢可能會影響RallyBio的業務、財務狀況和運營結果。這些前瞻性聲明僅限於截至本新聞稿發佈之日的陳述，受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於我們成功啟動和實施我們計劃的臨牀試驗的能力，包括FNAIT自然史研究、RLYB212的1期和1b期臨牀試驗以及RLYB116的1期臨牀試驗，並在我們預期的時間表內完成此類臨牀試驗並獲得結果，或者根本不能完成, 我們的現金資源是否足以滿足我們的運營費用和資本支出要求，以及我們是否能成功籌集更多資本，我們是否有能力識別新產品候選產品並從第三方公司成功收購此類產品，我們將RLYB331整合到我們的流水線中的能力，來自其他生物技術和製藥公司的競爭，以及Rallybio在提交給美國證券交易委員會(美國證券交易委員會)的文件中描述的那些風險和不確定性，這些報告包括RallyBio截至2021年12月31日的10-K表格年度報告以及後續提交給美國證券交易委員會的文件。我們的前瞻性表述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，未來的實際結果、活動水平、業績以及事件和情況可能與前瞻性表述中預測的情況大不相同。除非適用法律要求，我們沒有義務公開更新或修改本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化或其他原因。
財務表
RALLYBIO公司
精選簡明綜合財務信息
簡明合併經營報表和全面虧損(未經審計)
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截至以下三個月 |
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截至以下日期的六個月 |
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(單位為千，不包括每股和每股金額) |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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運營費用： |
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研發 |
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$ |
10,138 |
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$ |
6,818 |
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$ |
17,786 |
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|
$ |
15,855 |
|
一般和行政 |
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7,477 |
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3,712 |
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14,147 |
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7,499 |
|
總運營費用 |
|
|
17,615 |
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|
|
10,530 |
|
|
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31,933 |
|
|
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23,354 |
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運營虧損 |
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(17,615 |
) |
|
|
(10,530 |
) |
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(31,933 |
) |
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(23,354 |
) |
其他收入(支出)： |
|
|
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||||
利息收入 |
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270 |
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13 |
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367 |
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|
30 |
|
利息支出 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
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(10 |
) |
其他收入(費用) |
|
|
100 |
|
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(142 |
) |
|
|
213 |
|
|
|
(118 |
) |
其他收入(費用)合計，淨額 |
|
|
370 |
|
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|
(129 |
) |
|
|
580 |
|
|
|
(98 |
) |
持續經營虧損 |
|
|
(17,245 |
) |
|
|
(10,659 |
) |
|
|
(31,353 |
) |
|
|
(23,452 |
) |
合資企業的投資損失 |
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|
338 |
|
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|
468 |
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|
728 |
|
|
|
950 |
|
淨虧損 |
|
$ |
(17,583 |
) |
|
$ |
(11,127 |
) |
|
$ |
(32,081 |
) |
|
$ |
(24,402 |
) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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||||
每股普通股基本虧損和攤薄後淨虧損 |
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$ |
(0.57 |
) |
|
$ |
(0.49 |
) |
|
$ |
(1.05 |
) |
|
$ |
(1.09 |
) |
加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋後普通股 |
|
|
30,588,931 |
|
|
|
22,559,706 |
|
|
|
30,453,913 |
|
|
|
22,309,203 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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|
||||
其他全面虧損： |
|
|
|
|
|
|
|
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|
|
|
||||
有價證券未實現淨虧損 |
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|
249 |
|
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|
— |
|
|
|
371 |
|
|
|
— |
|
其他綜合損失 |
|
|
(249 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(371 |
) |
|
|
— |
|
綜合損失 |
|
$ |
(17,832 |
) |
|
$ |
(11,127 |
) |
|
$ |
(32,452 |
) |
|
$ |
(24,402 |
) |
簡明綜合資產負債表(未經審計)
(單位：千) |
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
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||
現金、現金等價物和有價證券 |
|
$ |
147,368 |
|
|
$ |
175,334 |
|
總資產 |
|
|
155,607 |
|
|
|
182,185 |
|
總負債 |
|
|
7,756 |
|
|
|
6,583 |
|
股東權益總額 |
|
|
147,851 |
|
|
|
175,602 |
|
投資者聯繫方式
史蒂文·圖赫
企業發展主管
415-218-0697
郵箱：stuch@rallyBio.com
阿米巴維希
投資者關係和公關主管
609-477-4536
郵箱：abavishi@rallyBio.com
漢娜·德雷謝維奇
斯特恩投資者關係公司
212-362-1200
郵箱：hannah.deresiewicz@sternir.com
媒體聯繫人
塔拉·迪米莉亞
908-369-7168
郵箱：tara.dimilia@tmstrat.com