krys-20220630
假的2022Q20001711279--12-31P1Y00017112792022-01-012022-06-3000017112792022-07-29xbrli: 股票00017112792022-06-30iso421:USD00017112792021-12-31iso421:USDxbrli: 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美國
證券交易委員會
華盛頓特區 20549
_____________________________________________________
表單 10-Q
_____________________________________________________
（Mark One）
☒根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的季度報告
在截至的季度期間 2022年6月30日
要麼
☐根據1934年《證券交易法》第13條或第15（d）條提交的過渡報告
在過渡期內              到                    
委員會文件編號： 001-38210
_____________________________________________________
克里斯塔爾生物技術有限公司
（註冊人的確切姓名如其章程所示）
_____________________________________________________

特拉華82-1080209
（州或其他司法管轄區
公司或組織）		（美國國税局僱主
識別碼）
沃頓街 2100 號, 701 套房
匹茲堡, 賓夕法尼亞州15203
（主要行政辦公室地址和郵政編碼）
(412) 586-5830
（註冊人的電話號碼，包括區號）
不適用
（如果自上次報告以來發生了變化，則以前的姓名、以前的地址和以前的財政年度）
_____________________________________________________
根據該法第12（b）條註冊的證券：
每個班級的標題交易
符號		註冊的每個交易所的名稱
普通股KRYS
納斯達克資本市場
用勾號指明註冊人 (1) 是否在過去 12 個月內（或在要求註冊人提交此類報告的較短時間內）提交了 1934 年《證券交易法》第 13 條或第 15 (d) 條要求提交的所有報告，以及 (2) 在過去的 90 天內是否受到此類申報要求的約束。 是的☒沒有 ☐
用複選標記表明註冊人是否在過去 12 個月內（或者在要求註冊人提交此類文件的較短時間內）以電子方式提交了根據第 S-T 法規（本章第 232.405 節）第 405 條要求提交的所有交互式數據文件。 是的☒沒有 ☐
用複選標記指明註冊人是大型加速申報人、加速申報人、非加速申報人、小型申報公司還是新興成長型公司。參見《交易法》第12b-2條中 “大型加速申報人”、“加速申報公司”、“小型申報公司” 和 “新興成長型公司” 的定義。
大型加速過濾器☒加速過濾器☐
非加速過濾器☐規模較小的申報公司☐
新興成長型公司 ☐
如果是新興成長型公司，請用勾號註明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易法》第 13 (a) 條規定的任何新的或修訂的財務會計準則。 ☐
用複選標記表明註冊人是否為空殼公司（定義見《交易法》第12b-2條）。是的 ☐沒有 ☒
截至2022年7月29日，有 25,664,287註冊人已發行和流通的普通股。


克里斯塔爾生物技術有限公司
目錄
  頁號
第一部分財務信息
  
  
第 1 項。
財務報表（未經審計）
  
 
截至2022年6月30日和2021年12月31日的簡明合併資產負債表
 
3
 
截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月的簡明合併運營報表和綜合虧損
 
4
 
截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月的簡明合併股東權益表
 
5
 
截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月的簡明合併現金流量表
 
6
 
簡明合併財務報表附註（未經審計）
 
7
第 2 項。
管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
 
20
第 3 項。
關於市場風險的定量和定性披露
 
30
第 4 項。
控制和程序
 
31
  
第二部分。其他信息
 
   
第 1 項。
法律訴訟
 
32
第 1A 項。
風險因素
 
32
第 2 項。
未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
 
32
第 3 項。
優先證券違約
 
32
第 4 項。
礦山安全披露
 
32
第 5 項。
其他信息
 
32
第 6 項。
展品
 
33
   
簽名
 
34

2

第一部分財務信息
第 1 項。財務報表（未經審計）

克里斯塔爾生物技術有限公司
簡明合併資產負債表
（未經審計）
（以千計，股票和每股數據除外）6月30日
2022		十二月三十一日
2021
資產
流動資產
現金和現金等價物$218,720 $341,246 
短期投資206,845 96,850 
預付費用和其他流動資產3,205 4,171 
流動資產總額428,770 442,267 
財產和設備，淨額151,214 112,355 
長期投資12,902 64,371 
使用權資產8,279 7,228 
其他非流動資產159 74 
總資產$601,324 $626,295 
負債和股東權益
流動負債
應付賬款$9,229 $8,398 
租賃負債的當期部分1,417 1,041 
應計費用和其他流動負債23,781 16,297 
流動負債總額34,427 25,736 
租賃責任7,716 6,983 
負債總額42,143 32,719 
承付款和或有開支（注6）
股東權益
優先股; $0.00001面值； 20,000,000授權股份
2022 年 6 月 30 日（未經審計）和 2021 年 12 月 31 日； 2,061,773
已發行的股票，以及 不截至2022年6月30日的已發行股票
（未經審計）和 2021 年 12 月 31 日
— — 
普通股；$0.00001面值； 80,000,000授權股份
2022 年 6 月 30 日（未經審計）和 2021 年 12 月 31 日； 25,664,287
截至2022年6月30日已發行和流通的股票
（未經審計）；以及 25,207,985截至2021年12月31日已發行和流通的股票
— — 
額外的實收資本779,583 734,523 
累計其他綜合虧損(1,545)(163)
累計赤字(218,857)(140,784)
股東權益總額559,181 593,576 
負債和股東權益總額$601,324 $626,295 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
3

克里斯塔爾生物技術有限公司
簡明合併運營報表和綜合虧損報表
（未經審計）

 三個月已結束
6月30日		六個月已結束
6月30日
（以千計，股票和每股數據除外）2022202120222021
開支
研究和開發$10,890 $6,594 $20,204 $12,795 
一般和行政17,863 9,799 33,771 17,951 
訴訟和解— — 25,000 — 
運營費用總額28,753 16,393 78,975 30,746 
運營損失(28,753)(16,393)(78,975)(30,746)
其他收入（費用）
利息和其他收入，淨額645 30 902 64 
利息支出— — — (1,492)
淨虧損$(28,108)(16,363)(78,073)(32,174)
可供出售證券的未實現虧損和貨幣折算調整(348)(24)(1,382)(27)
綜合損失$(28,456)$(16,387)$(79,455)$(32,201)
每股普通股淨虧損：
基本版和稀釋版		$(1.10)$(0.74)$(3.08)$(1.48)
已發行普通股的加權平均值：
基本版和稀釋版		25,545,167 22,204,659 25,331,000 21,731,711 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
4

克里斯塔爾生物技術有限公司
簡明合併股東權益表
（未經審計）
 普通股額外付費累積其他綜合版累積的總計
股東
（以千計，股票除外）股份金額資本損失赤字公平
截至2022年1月1日的餘額25,207,985 $— $734,523 $(163)$(140,784)$593,576 
普通股發行量，淨額1,475 — 55 — — 55 
因税收和沒收而交出的股票(10,379)— (649)— — (649)
股票薪酬支出— — 6,571 — — 6,571 
投資和其他方面的未實現虧損— — — (1,034)— (1,034)
淨虧損— — — — (49,965)(49,965)
截至2022年3月31日的餘額25,199,081 $— $740,500 $(1,197)$(190,749)$548,554 
普通股發行量，淨額472,706 — 30,748 — — 30,748 
因税收和沒收而交出的股票(7,500)— — — — — 
股票薪酬支出— — 8,335 — — 8,335 
投資和其他方面的未實現虧損— — — (348)— (348)
淨虧損— — — — (28,108)(28,108)
截至2022年6月30日的餘額25,664,287 $— $779,583 $(1,545)$(218,857)$559,181 
 普通股額外付費累積其他綜合版 累積的總計
股東
（以千計，股票除外）股份金額資本損失赤字公平
截至2021年1月1日的餘額19,714,220 $— $363,292 $6 $(71,214)$292,084 
普通股發行量，淨額2,489,837 — 152,033 — — 152,033 
股票薪酬支出— — 2,350 — — 2,350 
投資和其他方面的未實現虧損— — — (3)— (3)
淨虧損— — — — (15,812)(15,812)
截至2021年3月31日的餘額22,204,057 $— $517,675 $3 $(87,026)$430,652 
普通股發行量，淨額975 — 14 — — 14 
股票薪酬支出— — 4,261 — — 4,261 
投資和其他方面的未實現虧損— — — (24)— (24)
淨虧損— — — — (16,363)(16,363)
截至2021年6月30日的餘額22,205,032 $— $521,950 $(21)$(103,389)$418,540 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
5

克里斯塔爾生物技術有限公司
簡明合併現金流量表
（未經審計）

 六個月已結束
6月30日
（以千計）20222021
經營活動
淨虧損$(78,073)$(32,174)
為將淨虧損與經營活動中使用的淨現金進行對賬而進行的調整
折舊和攤銷1,991 1,202 
股票薪酬支出14,619 6,508 
非現金利息支出— 1,492 
其他，淨額(166)(117)
經營資產和負債的變化
預付費用和其他流動資產848 1,366 
其他非流動資產15 — 
租賃責任(286)(175)
應付賬款24 (680)
應計費用和其他流動負債2,476 2,795 
用於經營活動的淨現金(58,552)(19,783)
投資活動
購買財產和設備(33,706)(6,462)
購買投資(147,255)(59,561)
投資到期所得收益86,829 2,959 
用於投資活動的淨現金(94,132)(63,064)
融資活動
普通股發行量，淨額30,807 152,065 
與結算限制性股票獎勵有關的已繳税款(649)— 
償還為追究責任而建造的ASTRA— (7,960)
融資活動提供的淨現金30,158 144,105 
現金和現金等價物的淨增加（減少）(122,526)61,258 
期初的現金和現金等價物341,246 268,269 
期末的現金和現金等價物$218,720 $329,527 
非現金投資和融資活動的補充披露
應付賬款和應計費用中包括的未付財產和設備購置$22,234 $10,143 
使用權資產的初步確認1,394 4,060 
所附附附註是這些簡明合併財務報表不可分割的一部分。
6

克里斯塔爾生物技術有限公司
簡明合併財務報表附註
（未經審計）
1.    組織
Krystal Biotech, Inc.（“公司” 或 “我們” 或其他類似代詞）於 2016 年 4 月 15 日開始運營。2017 年 3 月 31 日，公司從加利福尼亞的一家有限責任公司改為特拉華州的一家有限責任公司，並將其名稱從 Krystal Biotech LLC 更名為 Krystal Biotech, Inc.。2018 年 6 月 19 日，公司註冊了澳大利亞專有有限公司 Krystal Australia Pty Ltd.，一家全資子公司，目的是在澳大利亞進行臨牀前和臨牀研究。2019年4月24日，公司在特拉華州成立了Jeune Aesthetics, Inc.，前身為Jeune, Inc.（“Jeune”），是全資子公司，目的是進行美容皮膚病的臨牀前和臨牀研究。2022 年 1 月 7 日，公司成立了 Krystal Biotech Swithers GmbH，目的是在歐洲建立初始業務，開發和商業化 Krystal 的管道。
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，在可重複使用的基因傳送領域處於領先地位。使用我們基於工程單純皰疹病毒 1 型（“HSV-1”）的專利平臺，我們創建了向多個器官系統中的目標細胞有效輸送治療性轉基因的載體。然後，細胞自身的機制轉錄和翻譯編碼的效應因子，以治療或預防疾病。我們為在醫生辦公室或可能由醫療保健專業人員在患者家中進行非侵入性或微創給藥途徑配製載體。我們的目標是開發易於使用的藥物，以顯著改善患有罕見疾病和慢性病的患者的生活。我們的創新技術平臺由內部、商業規模的當前良好生產規範（“cGMP”）製造能力提供支持。
流動性
截至2022年6月30日，該公司的累計赤字為美元218.9百萬。通過公開和私人證券發行籌集的淨收益，公司認為其現金、現金等價物和短期投資約為美元425.6截至2022年6月30日，百萬美元將足以讓公司在自本10-Q表季度報告發布之日起至少未來12個月內為其計劃運營提供資金。隨着公司繼續蒙受虧損，向盈利的過渡取決於其候選產品的成功開發、批准和商業化，以及實現足以支持公司成本結構的收入水平。公司可能永遠無法實現盈利，除非實現盈利，否則公司將繼續需要籌集額外資金或從其他來源獲得融資。管理層打算通過出售股權和債務融資為未來的運營提供資金，還可能通過與戰略夥伴或其他來源的安排尋求額外資本。如果有的話，也無法保證會按照公司可接受的條件提供額外資金。
公司面臨生物技術行業公司常見的風險，包括但不限於候選產品在臨牀和臨牀前研究中失敗、競爭對手開發競爭候選產品或其他技術創新、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、遵守政府法規以及進行競爭的能力將候選產品商業化。
2.    重要會計政策摘要
演示基礎
隨附的中期簡明合併財務報表是根據美利堅合眾國公認的會計原則（“GAAP”）編制的，如會計準則編纂（“ASC”）、財務會計準則委員會（“FASB”）的會計準則更新（“ASU”）以及美國證券交易委員會（“SEC”）的規則和條例所述。管理層認為，所有調整均反映在中期簡明合併財務報表中，包括公允列報公司財務狀況和中期經營業績所必需的所有正常經常性調整。在合併中，所有公司間餘額和交易均已清除。某些前期金額已重新分類，以符合本期列報方式。重新分類的金額對公司先前報告的財務狀況或經營業績沒有影響。
過渡期間的經營業績不一定代表全年預期的運營業績。這些未經審計的中期簡明合併財務報表應與公司於2022年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日財年的10-K表年度報告中包含的經審計的合併財務報表及其附註一起閲讀。
7

風險和不確定性
冠狀病毒（“COVID-19”）疫情已經並可能繼續造成重大的國家和全球經濟不確定性，並可能對公司的業務產生不利影響。公司將繼續積極監測 COVID-19 疫情的影響以及對其財務狀況、流動性、運營、供應商、行業和勞動力的相關影響。目前，無法預測 COVID-19 疫情的全部範圍、後果和持續時間以及由此對公司的影響。公司將繼續評估疫情可能對2022財年的運營、財務狀況以及經營業績和現金流產生的影響。
估算值的使用
根據公認會計原則編制財務報表要求管理層做出影響簡明合併財務報表和附註中報告金額的估計和假設。實際結果可能與這些估計存在重大差異。管理層在選擇適當的財務會計政策和控制措施以及制定用於編制這些財務報表的估計和假設時，會考慮許多因素。管理層必須在此過程中做出重大判斷。此外，其他因素可能會影響估算值，包括預期的業務和運營變化、與制定估算時使用的假設相關的敏感度和波動性，以及歷史趨勢是否有望代表未來趨勢。估算過程通常可以對未來的最終結果得出一系列可能合理的估計值，管理層必須選擇一個在合理估計範圍內的金額。這一過程可能導致實際結果與編制財務報表時使用的估計數額有重大差異。估算值用於以下領域，包括股票薪酬支出、應計費用、金融工具的公允價值、租賃負債的增量借款利率以及遞延所得税計算中包含的估值補貼。
細分市場和地理信息
運營部門被定義為企業的組成部分，在決定如何分配資源和評估績效時，有單獨的離散信息可供首席運營決策者或決策小組進行評估。公司和公司首席運營決策者審視公司的運營並管理其業務 一運營部門，即開發和商業化藥品的業務。 
信用風險和資產負債表外風險的集中度
可能使公司面臨信用風險的金融工具包括現金、現金等價物和投資。公司的政策是將其現金、現金等價物和投資於貨幣市場基金、公司債券、商業票據、政府機構證券和其他各種銀行存款賬户。與公司投資有關的協議的交易對手由信譽良好的金融機構組成。如果金融機構違約，公司將面臨信用風險，因為簡明合併資產負債表上記錄的金額超過了保險限額。該公司在這些賬户中沒有遭受任何信用損失，也不認為這些資金面臨任何重大信用風險。公司沒有存在資產負債表外虧損風險的金融工具。
現金、現金等價物和投資
現金和現金等價物包括貨幣市場基金和銀行存款。現金等價物被定義為購買當日原始到期日不超過90天的短期、高流動性投資。
到期日大於90天但少於一年的投資在合併資產負債表上被歸類為短期投資，由商業票據、公司債券和政府機構證券組成。到期日超過一年的投資在合併資產負債表上被歸類為長期投資，由公司債券和政府機構證券組成。公司債券和政府機構證券的應計利息也被歸類為短期投資。
由於我們的整個投資組合被認為可用於當前業務，因此我們將所有投資歸類為可供出售證券。可供出售證券按公允價值記賬，未實現損益列為累計其他綜合虧損，這是簡明合併資產負債表中股東權益的單獨組成部分。
8

金融工具的公允價值
公允價值被定義為在衡量日市場參與者之間在有序交易中出售資產或為轉移負債而支付的價格。有三級層次結構，根據可靠性和首選用途對用於確定公允價值的輸入進行優先級排序，如下所示：
•第 1 級— 基於活躍市場相同資產或負債的報價進行估值。
•第 2 級— 估值基於活躍市場中類似資產和負債的報價、不活躍市場中相同或相似資產或負債的報價，或者可以觀察到或可以由可觀察的市場數據證實的其他投入。
•第 3 級— 基於既對公允價值計量重要又不可觀察的輸入進行估值。
如果估值基於的模型或投入在市場上不太容易觀察或不可觀察，則公允價值的確定需要更多的判斷。因此，對於歸類為三級的工具，公司在確定公允價值時行使的判斷力最大。金融工具在公允價值層次結構中的等級基於對公允價值衡量有重要意義的所有投入中的最低水平。
在本報告所述期間，公司使用的估值方法沒有發生重大變化。在所列的任何時間段內，第 1 級、第 2 級和第 3 級之間均未發生任何轉移。
公司合併財務報表中包含的由現金和現金等價物、投資、預付費用和其他流動資產、應付賬款、應計費用和其他流動負債組成的金融工具的賬面金額是公允價值的合理估計，這主要是由於其到期日短。如果持有期超過一年，則有價證券被歸類為長期投資。該公司將其所有投資歸類為可供出售。
我們的可供出售、短期和長期投資，包括商業票據、公司債券和政府機構證券，被視為二級估值。二級金融資產的公允價值是使用市場上可觀察到的輸入來確定的，或者可以主要從可觀察的市場數據中得出或得到其證實，例如類似證券的定價、最近執行的交易、帶有收益率曲線的現金流模型和基準證券。此外，二級金融工具的估值方法是與使用易於觀察的市場數據作為基礎的同類金融工具和模型進行比較。
財產和設備，淨額
財產和設備淨額按成本減去累計折舊列報。未改善或延長相關資產壽命的保養和維修按發生記作運營費用，而重大增建和改善的費用則記作資本。處置後，相關成本和累計折舊將從賬目中扣除，由此產生的任何損益均計入經營業績。 在相應資產的估計使用壽命內使用直線法記錄折舊，如下所示：

計算機設備和軟件
3 - 7年份
實驗室設備
3 - 7年份
傢俱和固定裝置
3 - 7年份
租賃權改善剩餘使用壽命或剩餘租賃期限中的較小者
在建工程（“CIP”）在資產投入使用之前不會折舊。
長期資產減值
當事件或情況變化表明資產的賬面價值可能無法收回時，公司會評估長期資產的潛在減值。當資產的使用及其最終處置產生的預計未來現金流量低於資產的賬面金額時，將確認減值損失。該公司有 不它確認了截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月的任何減值損失。
9

租賃
公司根據FASB ASC Topic 842核算其租賃協議， 租賃。使用權租賃資產代表在租賃期內使用標的資產的權利，租賃義務代表支付租賃產生的租賃款的承諾。使用權租賃資產和債務根據租賃期內剩餘租賃付款的現值進行確認。由於公司的租賃協議沒有提供隱性利率，而且公司沒有任何外部借款，因此公司在確定租賃付款的現值時使用了基於租賃開始時可用信息的估計增量借款利率。經營租賃費用在租賃期內按直線法確認。可變租賃費用在發生付款義務的期限內予以確認。此外，公司還作出了會計政策選擇，將初始期限為十二個月或更短的租賃排除在資產負債表之外，並將其運營租賃中的租賃和非租賃部分列為單一組成部分。
對於已確定公司對在建資產擁有控制權並因此被視為施工期間資產的會計所有者的租賃安排，公司將在簡明的合併資產負債表上記錄在建資產和相應的財務債務。施工完成後，將進行評估，以確定租約是否符合某些 “售後回租” 標準。如果確定符合售後回租標準，公司將從簡明的合併資產負債表中刪除資產和相關財務債務，並根據對指導的評估，將租賃視為運營租賃或融資租賃。如果在施工完成後，該項目不符合 “售後回租” 標準，則租賃將被視為融資義務，在資產投入使用後，公司將在資產的估計使用壽命內對資產進行折舊，以用於財務報告。
研究和開發費用
研究和開發費用記入開展研究和開發活動所產生的費用。這些成本包括員工薪酬成本、設施和管理費用、臨牀前和臨牀活動、相關的臨牀製造成本、合同管理服務、監管和其他相關成本。
公司根據與製造公司正在進行的臨牀前和臨牀研究所用材料的研究組織和製造組織簽訂的合同提供的服務估算合同研究和臨牀試驗材料的製造費用。將來收到的用於研發活動的商品或服務的不可退還的預付款被遞延並資本化。資本化金額在相關貨物的交付或服務完成時計為費用。
在累積服務費時，公司估算了將提供服務的時間段以及每個期間要花費的工作量。這些估算基於與第三方服務提供商的溝通以及公司使用每個資產負債表日期可用的信息對應計支出的估算。如果服務執行的實際時間或工作量與估計值不同，公司將相應地調整應計金額。
股票薪酬支出
公司適用財務會計準則委員會會計準則編纂（ASC，主題718）的公允價值確認條款， 補償—股票補償（“ASC 718”），以考慮股票薪酬。與授予的股票期權相關的補償成本基於授予當日獎勵的估計公允價值。
ASC 718要求所有基於股票的付款，包括股票期權和限制性股票的授予，都應根據授予日的公允價值在合併運營報表中確認。薪酬支出根據授予日期在獎勵相關服務期（通常是歸屬期限）內的公允價值以直線方式確認。
公司使用Black-Scholes期權定價模型估算其股票期權的公允價值，該模型需要輸入主觀假設，包括：（i）預期的股價波動率；（ii）獎勵的預期期限；（iii）無風險利率；（iv）預期分紅。一旦公司獲得了足夠的歷史波動率數據，公司就不再使用具有代表性的同行羣體，開始在估計預期波動率時僅使用自己的歷史波動率數據。
公司使用 “簡化” 方法估算其股票期權的預期期限，即預期期限等於期權歸屬期限和原始合同條款的算術平均值。無風險利率
10

以美國國債為基礎，其到期日與相關獎勵的預期期限相稱。公司從未支付過股息，預計也不會在可預見的將來支付股息。公司在沒收行為發生時予以核算。財務報表中確認的股票薪酬支出以預計服務條件將得到滿足的獎勵為基礎。
綜合損失
綜合虧損定義為一段時間內來自非所有者來源的交易產生的權益變化。可供出售證券的未實現收益或虧損是其他綜合損益的組成部分。在本報告所述的任何時期，我們都沒有記錄任何從其他綜合收益或虧損重新歸類為淨虧損的情況。
最近的會計公告
財務會計準則委員會或公司在指定生效日期通過的其他會計準則制定機構會不時發佈新的會計公告。除非下文另有討論，否則公司認為最近發佈的準則的採用不會對簡明的合併報表或披露產生重大影響。
3.    歸屬於普通股股東的每股淨虧損
歸屬於普通股股東的每股基本淨虧損的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨虧損除以該期間已發行股票的加權平均值，不考慮普通股等價物。歸屬於普通股股東的攤薄後每股淨虧損的計算方法是將淨虧損除以該期間已發行普通股和普通股等價物的加權平均數。普通股等價物包括行使股票期權和授予限制性股票獎勵時可發行的普通股。曾經有 3,686,862和 1,688,965截至2022年6月30日和2021年6月30日分別以股票期權和未歸屬限制性股票獎勵的形式發行的已發行普通股等價物，這些股票等價物被排除在攤薄後每股普通股淨虧損的計算之外，因為它們的影響在所有報告期內都具有反攤薄作用。

三個月已結束
6月30日		六個月已結束
6月30日
2022202120222021
（以千計，股票和每股數據除外）（未經審計）（未經審計）
分子： 
每股普通股淨虧損$(28,108)$(16,363)$(78,073)$(32,174)
分母：
加權平均值基本值和
攤薄後的普通股
25,545,167 22,204,659 25,331,000 21,731,711 
每股基本和攤薄後的淨虧損
普通股份		$(1.10)$(0.74)$(3.08)$(1.48)

11

4.    公允價值工具
下表分別顯示了截至2022年6月30日和2021年12月31日按重要投資類別分列的公司現金、現金等價物和可供出售證券（以千計）：

 2022年6月30日
（未經審計）
 攤銷成本格羅斯
未實現
收益		格羅斯
未實現
損失		聚合博覽會
價值		現金和現金
等價物
短期
可銷售
證券 (1)
長期
可銷售
證券 (2)
第 1 級：       
現金和現金等價物$218,720 $— $— $218,720 $218,720 $— $— 
小計218,720 — — 218,720 218,720 — — 
第 2 級：
商業票據46,157 1 (53)46,105 — 46,105 — 
公司債券97,808 — (890)96,918 — 88,853 8,065 
美國政府機構證券77,317 — (593)76,724 — 71,887 4,837 
小計221,282 1 (1,536)219,747 — 206,845 12,902 
總計$440,002 $1 $(1,536)$438,467 $218,720 $206,845 $12,902 
 2021年12月31日
 攤銷成本格羅斯
未實現
收益		格羅斯
未實現
損失		聚合博覽會
價值		現金和現金
等價物
短期
可銷售
證券 (1)
長期
可銷售
證券 (2)
第 1 級：       
現金和現金等價物$341,246 $— $— $341,246 $341,246 $— $— 
小計341,246 — — 341,246 341,246 — — 
第 2 級：
商業票據40,469 1 (4)40,466 — 40,466 — 
公司債券83,300 10 (114)83,196 — 35,768 47,428 
美國政府機構證券37,621 — (62)37,559 — 20,616 16,943 
小計161,390 11 (180)161,221 — 96,850 64,371 
總計$502,636 $11 $(180)$502,467 $341,246 $96,850 $64,371 
(1)該公司的短期有價證券到期於 一年或更少。
(2)該公司的長期有價證券的到期日介於 一年和 兩年.
有關公司公允價值衡量標準的更多討論，請參閲這些未經審計的簡明合併財務報表附註2。
12

5.    資產負債表組成部分
財產和設備，淨額
財產和設備，淨額包括以下各項（以千計）：
 6月30日
2022		十二月三十一日
2021
 （未經審計） 
在建工程$142,893 $104,340 
租賃權改進5,736 5,723 
傢俱和固定裝置900 891 
計算機設備和軟件96 85 
實驗室和製造設備6,740 5,530 
財產和設備總額156,365 116,569 
累計折舊和攤銷(5,151)(4,214)
財產和設備，淨額$151,214 $112,355 
折舊費用為 $494千和 $956截至2022年6月30日的三個月和六個月為千美元，475千和 $914截至2021年6月30日的三個月和六個月中，分別為千人。
應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下內容（以千計）：
 6月30日
2022		十二月三十一日
2021
 （未經審計） 
應計施工正在進行中$14,631 $9,606 
應計的專業費用3,812 2,011 
應計工資和福利2,896 2,882 
應計的臨牀前和臨牀費用2,094 1,602 
應計融資成本29 26 
應計税款22 83 
其他流動負債297 87 
總計$23,781 $16,297 

6.    承付款和或有開支
重要合同和協議
租賃協議
2016年5月26日，公司簽署了實驗室和辦公空間的經營租約，該租約從2016年6月開始，計劃於2017年10月31日到期（“2016年租約”）。2016年租約已多次修訂，以增加租賃面積，目前租賃面積約為 47,000平方英尺，包括符合CGMP標準的商業規模製造設施ANCORIS。由於租約修訂，2016年租約到期日期延長至2031年10月31日。
2019年12月26日，公司與Northfield I, LLC（“房東”、“諾斯菲爾德” 或 “出租人”）簽訂了位於賓夕法尼亞州匹茲堡地區的第二家商業基因療法設施（“ASTRA”）的租賃協議，初始租賃期限於2035年10月31日到期。ASTRA 租約包含一個選項（“購買”）
13

選項”）購買建築物和相關改善措施，並相應轉讓房東在其現有的地面租約（“地面租賃”）下的權利。金額為 $ 的現金捐款2.42020 年 1 月 21 日，一百萬美元已支付到託管賬户。這筆捐款旨在減少建築物建造費用，其效果是降低了租賃的基本租金，因此，在付款時在合併資產負債表中記為預付租金。
2020年10月5日，公司收到通知，稱該建築物的初始交付條件已得到滿足，包括建築物外殼、內板和外門的完工。2020年10月15日，公司通知房東，打算以約美元的價格收購ASTRA9.4百萬，前提是雙方簽訂商業上合理的購買和銷售協議。由於公司有能力行使收購ASTRA的選擇權，截至2020年10月5日，公司獲得了對ASTRA在建工程的控制權。該公司記錄了 $10.0百萬CIP資產和為支付與房東產生的成本相關的租賃負債而建造的相應建築，由之前的現金出資抵消2.4百萬。
2021年1月29日，公司與諾斯菲爾德簽訂了ASTRA的買賣協議（“PSA”），涉及公司於2020年10月15日行使的收購期權，收購價為美元9.4百萬。該公司持有大約 $1.5根據現有的租賃協議，向Northfield支付了百萬美元的定金，並在收盤時將這筆押金用作收購價格的抵免.2021 年 2 月 1 日，諾斯菲爾德交付了基本完工的空間，並允許公司進入該空間，從而啟動了租約。因此，公司得出結論，該交易不符合售後回租會計的資格，因為它不符合銷售的定義。由於在租賃開始時控制權沒有移交給出租人，因此該交易繼續被視為在建工程和融資義務。2021 年 3 月 5 日，收購結束，公司確定將正在進行的建築重新分類為建築物和租賃權改善是不恰當的，因為建築物的內部尚未準備好用於預期用途。截至2022年6月30日，該建築仍在施工中。該建築的內部目前正在建設中，預計將於2022年完工並驗證。從施工完工到收購結束，公司確認了利息支出，以將財務義務累積到與收購結束時支付的現金對價相等的餘額。有關與ASTRA相關的預期施工成本的更多信息，請參閲下面的 “ASTRA合同義務”。
作為交易的一部分，由於獲得了對ASTRA的控制權，公司還成為了Ground Lease的會計所有者，並記錄了截至2020年10月5日適用的運營使用權資產和相應的租賃負債。PSA最終確定後，公司根據購買期權接受了出租人的地面租賃的轉讓，其中租賃付款基於每年支付的美元82千，並受累積影響 10% 每項升級條款 5直到 2071 年。
2021 年 12 月 15 日，公司簽訂了 3馬薩諸塞州波士頓辦公室的為期一年的租賃協議，該協議於 2022 年 1 月開始，並於 2025 年 1 月到期。
截至2022年6月30日，公司運營租賃下的未來最低承諾如下（以千計）：
 正在運營
租賃
2022 年（剩下的六個月）$743 
20231,510 
20241,539 
20251,277 
20261,277 
此後12,063 
未來的最低經營租賃付款額$18,409 
減去：利息9,276 
租賃負債的現值$9,133 
2022 年 5 月 16 日，公司簽訂了 16瑞士楚格辦事處的月租賃協議（“瑞士租賃”）從2022年9月1日開始，到2023年12月31日到期。截至2022年6月30日，公司尚未記錄使用權資產或相應的租賃負債，因為公司尚未獲得對瑞士租賃的控制權。瑞士租賃協議下未來的最低經營租賃付款額為美元22千和 $89截至2022年和2023年的年度分別為千人。
14

與租賃相關的補充簡明合併資產負債表信息如下：
（未經審計）
 2022年6月30日2021年12月31日
經營租賃：  
使用權資產$8,279 $7,228 
租賃負債的當期部分1,417 1,041 
租賃責任7,716 6,983 
租賃負債總額$9,133 $8,024 
加權平均剩餘租期，以年為單位12.914.4
加權平均折扣率9.4 %9.5 %

公司記錄的運營租賃成本為美元391千和 $800截至2022年6月30日的三個月和六個月為千美元，278千和 $497截至2021年6月30日的三個月和六個月中，分別為千人。該公司記錄的可變租賃成本為美元71千和 $120截至2022年6月30日的三個月和六個月為千美元，81千和 $118截至2021年6月30日的三個月和六個月中，分別為千人。
與合同製造組織和合同研究組織簽訂的協議
公司在正常業務過程中與合同研究組織（“CRO”）、合同製造組織（“CMO”）和其他第三方就臨牀前研究、臨牀試驗以及測試和製造服務簽訂了各種協議。與CMO的協議涉及無菌凝膠的製造，該凝膠與內部生產的載體混合在一起，是我們某些臨牀試驗中應用的最終藥物產品的一部分。這些協議還可能包括我們的臨牀前和臨牀階段產品的研發活動、儲存、包裝、標籤和/或測試。根據其中某些協議，公司有義務支付里程碑式的款項。截至2022年6月30日，這些協議下的剩餘承諾估計約為美元2.1百萬。在任何協議有效期內，公司還可能負責支付項目管理服務的月度服務費。根據這些協議，公司承擔的費用為美元1.2百萬和美元3.0截至2022年6月30日的三個月和六個月中，每個月為百萬美元718千和 $2.5截至2021年6月30日的三個月和六個月為百萬美元。
商業備災活動
公司已與各第三方簽訂合同，以促進、協調和開展與我們的主要候選產品有關的商定商業準備和市場研究活動。這些合同通常要求在實現某些里程碑後支付服務費。截至2022年6月30日，預計剩餘的承諾為美元5.1百萬。公司在這些活動下產生的費用為 $3.1百萬和美元6.2截至2022年6月30日的三個月和六個月的百萬美元和美元974千和 $2.3截至2021年6月30日的三個月和六個月為百萬美元。
ASTRA 合同義務
公司已與多家第三方簽訂合同，建造我們的第二個cGMP設施ASTRA。此外，公司還簽訂了各種不可取消的長鉛材料購買協議，以幫助避免潛在的進度中斷或材料短缺。這些合同通常要求在實現某些里程碑後支付服務或材料費。截至2022年6月30日，預計剩餘的承諾為美元17.9百萬。截至2022年6月30日，公司已將迄今為止在建工程中產生的與ASTRA相關的成本包括在建工程中。
2021年6月30日，公司與惠廷-特納承包公司（“惠廷-特納”）簽訂了施工合同標準格式和相應的施工合同一般條件（統稱 “協議”），根據該協議，Whiting-Turner正在建造和管理ASTRA的施工。根據協議中的某些條件，公司將向Whiting-Turner支付合同價格，其中包括工作成本加上等於的費用 1.75工作成本的百分比。
自2021年9月13日起，公司簽署了協議的最高保證價格修正案（“修正案”），規定了最高保證價格以及Whiting-Turner實現實質性完工的截止日期（定義見協議中）。根據該修正案，保證的最高價格為
15

公司支付的費用為 $83.0百萬，但須根據協議的規定通過變更單進行某些增加和扣除。Whiting-Turner在協議下的工作是完成ASTRA設施建設所需工作的一部分，因此，Whiting-Turner根據協議基本完成工作的日期並不等同於ASTRA的完工日期。該協議規定的最高保證價格僅佔建造和裝備ASTRA的估計總成本的一部分。
法律訴訟
2020年5月1日，PeriquaGen, Inc.（“PeriQuaGen”）向美國賓夕法尼亞州西區地方法院對公司提起訴訟，該公司還分別任命了我們的首席執行官兼研發總裁克里什·克里希南和蘇瑪·克里希南。該投訴指控違反合同和盜用商業機密，原告聲稱這些機密被用來開發我們的候選產品，包括矢量骨幹和我們的STAR-D平臺。公司於2020年6月26日迴應了申訴，否認了這些指控，並提起了反訴，要求法院宣佈公司沒有盜用PeriGen的商業機密或機密信息，並進一步宣佈公司是我們的候選產品和STAR-D平臺的合法和唯一所有者。此外，該公司還對PeriGaGen的兩名負責人詹姆斯·韋查克和大衞·克里斯基提起了第三方申訴，指控他們違反了合同，並要求他們在PergiaGen獲得損害賠償的情況下繳款和賠償。
2022 年 3 月 9 日，法院正式命令雙方於 2022 年 3 月 11 日參加調解。在調解過程中，各方得以交換信息，使各方能夠重視自己的立場。2022 年 3 月 12 日，公司簽訂了一份具有約束力的條款表以解決爭議。2022 年 4 月 27 日，公司簽訂了最終和解協議，並向PeriQuaGen支付了1美元的預付款25.02022年4月28日百萬美元，用於：（i）解除與PeriGen的商業祕密訴訟中的所有索賠；（ii）收購某些PeripaGen資產，以及（iii）PeriGen授予皮膚病學應用許可證。在美國食品藥品監督管理局批准Krystal的第一款產品後，Krystal將向PeriQuaGen額外支付1美元12.5百萬，其次是 三額外 $12.5達到美元時支付的百萬美元或有里程碑款項100.0百萬累計銷售額，美元200.0累計銷售總額為百萬美元和 $300.0累計銷售總額為百萬。根據和解協議中的定義，累計銷售額應包括Krystal及其關聯公司和被許可人銷售Krystal產品的所有收入，正如Krystal在其年度10-K表申報中報告的那樣。如果實現了所有里程碑，則解決爭議、收購某些資產和授予PeriproAgen許可證的總對價將為美元75.0百萬。
公司記錄了 $25.0截至2022年6月30日的六個月的簡明合併運營報表上的訴訟和解費用為百萬美元。由於截至2022年6月30日這些里程碑實現情況的不確定性，額外的或有里程碑付款被認為不太可能，因此沒有記錄額外的應計金額。
公司已收到 $768在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，數千美元的保險收益，公司額外記錄了美元369千美元作為簡明合併資產負債表上的預付費用和其他流動資產中的應收賬款，因為管理層確定這筆款項很可能與與PeriquaGen訴訟相關的法律辯護費用和支出有關。這些補償款已記錄為抵消我們的律師費，這些費用包含在簡明合併運營報表中的一般和管理費用中，以及在簡明合併現金流量表的經營活動中。
7.    資本化
出售普通股
公司根據先前與Cowen and Company, LLC（“Cowen”）簽訂的關於2020年12月31日敲定的市場股票發行計劃（“ATM計劃”）的銷售協議（“銷售協議”）不時出售普通股，根據該計劃，Cowen擔任公司的代理人和/或委託人，可能在銷售協議期限內不時發行和出售普通股總髮行價格不超過 $150.0百萬（“配售股份”）。公司根據銷售協議發行和出售配售股份是根據公司在表格S-3上的有效 “現成” 註冊聲明進行的。2021 年，公司發行並出售 262,500加權平均價格為美元的普通股66.50每股淨收益為 $16.9扣除大約 $的銷售佣金後的百萬美元524千。在截至2022年6月30日的六個月中，公司發行並出售 434,782加權平均價格為美元的普通股69.00每股淨收益為 $29.1扣除大約 $的銷售佣金後的百萬美元900千，結果剩下美元102.5根據自動櫃員機計劃，有百萬張可供發行。
16

2021 年 12 月 3 日，公司完成了承銷的公開發行 2,866,667其普通股股份，包括 200,000承銷商根據購買額外股票的選擇權購買的股票，價格為美元75.00每股。本次發行給公司帶來的淨收益為 $201.9扣除約$的承保折扣和佣金後的百萬美元12.9百萬美元，以及公司應支付的其他發行費用227千。
2021 年 2 月 1 日，公司完成了承銷公開發行 2,211,538其普通股股份，包括 288,461承銷商根據購買額外股票的選擇權購買的股票，價格為美元65.00每股。本次發行給公司帶來的淨收益為 $134.9扣除約$的承保折扣和佣金後的百萬美元8.6百萬美元，以及公司應支付的其他發行費用198千。
8.    股票薪酬
股票期權
授予員工和非僱員的期權按比例歸屬 四年授予公司董事的期限和股票期權按比例歸屬 一-年至 四年經期。股票期權的壽命為 十年.
公司授予了 544,500和 1,724,000在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，分別向公司員工和董事提供股票期權，以及 297,500和 799,950在截至2021年6月30日的三個月和六個月中，分別向公司員工和董事提供股票期權。
公司授予了 45,000在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，分別向非僱員提供股票期權，以及 零在截至2021年6月30日的三個月和六個月中，分別向非僱員提供股票期權。
下表彙總了公司的股票期權活動：
 股票
選項
傑出		加權-
平均的
運動
價格		加權-
平均的
剩餘的
合同的
壽命（年）
聚合
固有的
價值
（以千計）(1)
截至 2021 年 12 月 31 日尚未發表2,043,179 $57.00 9.0$31,331 
已授予1,769,000 $62.19 
已鍛鍊(39,399)$44.13 
取消或沒收(151,642)$55.24 
已過期(876)$74.92 
截至 2022 年 6 月 30 日未兑現3,620,262 $59.75 9.1$28,341 
可於 2022 年 6 月 30 日行使536,979 $47.48 7.5$11,184 
(1)總內在價值代表2022年6月30日普通股收盤價與未平倉價內期權的行使價之間的差額。
在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，行使的股票期權的總內在價值（公允市場價值超過行使價的金額）為美元704千和 $739分別為千美元，在截至2021年6月30日的三個月和六個月中，為美元64千和 $872分別為千。
在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，授予員工、非僱員和董事的每股期權的加權平均授予日期公允價值為美元42.90和 $43.03，在截至2021年6月30日的三個月和六個月中，分別為美元42.53和 $47.25，分別地。
有 $115.7與員工、非僱員和董事期權獎勵相關的未確認的股票薪酬支出，預計將在加權平均期內確認 3.3截至2022年6月30日的年份。
公司在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月的簡明合併運營報表中記錄了與發行股票期權獎勵相關的股票薪酬支出總額如下（以千計）：
17

 截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
 2022202120222021
（未經審計）（未經審計）
研究和開發$1,995 $1,084 $3,363 $1,600 
一般和行政5,776 2,625 10,357 4,240 
股票薪酬總額$7,771 $3,709 $13,720 $5,840 
我們將股票薪酬中與建造新建築的工作相關的部分資本化。有 $146千和 $287在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，資本化的股票薪酬分別為千美元，以及美元66千和 $103在截至2021年6月30日的三個月和六個月中，分別以千計的股票薪酬進行了資本化。
期權的公允價值是在授予之日使用Black-Scholes估值模型估算的，截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月的加權平均假設如下：

 截至6月30日的三個月截至3月31日的六個月
 2022202120222021
預期的股價波動78 %72 %78 %72 %
預計獎勵期限（年）6.176.106.216.18
無風險利率2.92 %1.05 %2.17 %1.02 %
加權平均行使價$61.51$66.58$62.19$73.42
沒收率— %— %— %— %
限制性股票獎勵
授予員工的限制性股票獎勵（“RSA”）按比例歸屬 四年時期。公司授予了 零在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，分別向公司員工發放退休金協議，以及 零和 98,800在截至2021年6月30日的三個月和六個月中，分別向公司員工發放RSA。
股票數量加權平均值
授予日期
公允價值
截至2021年12月31日的非歸屬註冊管理人98,800 $78.89 
已授予— $— 
既得(14,321)$78.89 
投降或沒收(17,879)$78.89 
截至2022年6月30日的非歸屬註冊管理人66,600 $78.89 
有 $4.7與員工獎勵相關的百萬美元未確認的股票薪酬支出，預計將在加權平均期內確認2.7截至2022年6月30日的年份。
公司在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月的簡明合併運營報表中記錄了與RSA相關的股票薪酬支出如下（以千計）：
截至6月30日的三個月截至6月30日的六個月
2022202120222021
（未經審計）（未經審計）
一般和行政$418 $486 $899 $668 
股票薪酬總額$418 $486 $899 $668 
18

根據公司的股票激勵計劃，剩餘可供授予的股票為 530,991，激勵性股票期權的次級限額為 1,296，2022 年 6 月 30 日。
9.    後續事件
公司評估資產負債表日期之後但在財務報表發佈之前發生的事件或交易，以確定需要披露的事項。公司得出結論，隨後沒有發生任何需要在簡明合併財務報表中確認或披露的事件。

19

第 2 項。管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與本10-Q表季度報告第一部分第1項中包含的未經審計的簡明合併財務報表和相關附註以及我們在2022年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日財年的10-K表年度報告中包含的經審計的財務報表和相關附註一起閲讀。
關於前瞻性陳述的特別説明
本10-Q表季度報告包含經修訂的1933年《證券法》第27A條、《證券法》和經修訂的1934年《證券交易法》第21E條或《交易法》所指的 “前瞻性陳述”。前瞻性陳述包括所有非歷史事實的陳述，可以用 “預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“期望”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛力”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“目標”、“將” 或類似表達方式以及這些表達方式的否定詞來識別條款。這些陳述與未來事件或我們未來的運營或財務業績有關，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些因素可能導致我們的實際業績、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來業績、業績或成就存在重大差異。其中一些因素包括但不限於：
•我們的 B-VEC（前身為 “KB103”，現稱為 Vyjuvek）的研發活動、臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間、成本、進展和結果TM)、KB105、KB104、KB407、KB408、KB301、KB303 和任何其他候選產品；
•COVID-19 疫情和為防止其傳播而採取的措施可能會對我們的業務運營、資金獲取、研發活動以及候選產品的臨牀前和臨牀試驗產生持續影響；
•監管申報和批准的時間、範圍或結果，包括美國食品藥品監督管理局（“FDA”）的最終批准時間、上市和其他監管部門對我們的候選產品的批准時間；
•我們獲得美國食品藥品管理局某些加速藥或孤兒藥認定的能力；
•我們對 B-VEC、KB105、KB104、KB407、KB408、KB301、KB303 和任何其他候選產品的潛在市場機會的估計發生了變化；
•我們籌集資金為我們的運營提供資金的能力；
•與我們的候選產品研發計劃相關的成本增加；
•我們的一般和管理費用；
•與我們成功開發和商業化候選產品的能力相關的風險，包括 B-VEC、KB105、KB104、KB407、KB408、KB301、KB303 和我們的其他候選產品；
•我們識別和開發新候選產品的能力；
•我們識別、招聘和留住關鍵人員的能力；
•與我們的營銷和製造能力及戰略相關的風險；
•我們的業務、候選產品和技術的商業模式和戰略計劃；
•建立醫療事務和商業組織的成本，包括預計B-VEC和其他候選產品將商業化的銷售隊伍；
•總體而言，我們的候選產品和基因療法的市場接受率和臨牀效用率和程度；
•我們的競爭地位和競爭療法的成功；
•我們的知識產權地位以及我們保護和執行知識產權的能力；
•我們的財務業績；
•我們建立和維持合作關係或獲得額外資金的能力；
•我們對支出、未來收入、資本需求以及獲得額外融資的需求或能力的估計；
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•我們成功避免或解決可能針對我們的任何訴訟、知識產權或其他索賠的能力；
•全球經濟狀況，包括最近的通貨膨脹率上升；以及
•法律法規變化的影響。
前瞻性陳述受許多風險、不確定性和假設的影響，包括我們截至2021年12月31日財年的10-K表年度報告以及我們不時向美國證券交易委員會提交的其他文件中 “風險因素” 中描述的風險、不確定性和假設。此外，我們在競爭激烈且瞬息萬變的環境中運營，新的風險時有出現。我們的管理層無法預測所有風險，也無法評估所有因素對我們業務的影響，也無法評估任何因素或因素組合在多大程度上可能導致實際業績與我們可能發表的任何前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異。鑑於這些風險、不確定性和假設，本10-Q表季度報告中討論的前瞻性事件和情況可能不會發生，實際結果可能與前瞻性陳述中的預期或暗示存在重大不利差異。鑑於這些不確定性，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。此外，前瞻性陳述僅代表我們管理層截至本季度報告發布之日的信念和假設。您應該完整閲讀本季度報告，並瞭解我們的實際未來業績可能與我們的預期存在重大差異。
除非法律要求，否則即使將來有新的信息，我們也沒有義務公開更新這些前瞻性陳述，也沒有義務更新實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異的原因。
在本10-Q表格中，除非上下文另有要求，否則所有提及 “Krystal”、“公司”、“我們”、“我們的” 或類似術語均指Krystal Biotech, Inc. 及其合併子公司。
概述
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，在可重複使用的基因傳送領域處於領先地位。使用基於工程化的 HSV-1 的專利平臺，我們創建了向多個器官系統中感興趣的細胞高效輸送治療性轉基因的載體。然後，細胞自身的機制轉錄和翻譯編碼的效應因子，以治療或預防疾病。我們為醫療保健專業人員辦公室或可能由醫療保健專業人員在患者家中進行非侵入性或微創給藥途徑配製載體。我們的目標是開發易於使用的藥物，以顯著改善患有罕見疾病和慢性病的患者的生活。我們的創新技術平臺由內部商業規模 cGMP 製造能力提供支持。

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我們的候選產品
下表彙總了有關我們處於臨牀和臨牀前開發不同階段的候選產品的信息：
https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1711279/000171127922000047/krys-20220630_g1.jpg
無法保證即將到來的里程碑將在預期的時間表內實現，或者根本無法保證。
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管道亮點和最新進展
B-VEC 是一種外用凝膠，含有我們的新載體，旨在提供兩個 COL7A1 轉基因拷貝，用於治療營養不良性大皰性表皮鬆解症（“營養不良 EB”），這是一種由 VII 型膠原蛋白缺失或突變引起的嚴重罕見皮膚病。我們的隨機、雙盲、安慰劑對照 GEM-3 關鍵研究旨在評估營養不良 EB 患者的局部 B-VEC 與安慰劑的比較。在 2021 年 11 月 29 日公開發布 GEM-3 研究試驗的主要數據後，我們在 2022 年 3 月 26 日的 2022 年美國皮膚科學會年會和 2022 年 5 月 19 日的皮膚病學調查學會年會上公佈了更詳細的結果。2022 年 3 月 28 日，我們宣佈 B-VEC 第 1 期和第 2 期研究的結果已發表在《自然醫學》上。2021 年第二季度，我們開始招收患者參加開放標籤延期 (“OLE”) 研究，包括參與第 3 期研究的患者以及符合所有註冊標準的新參與者。根據美國食品藥品管理局在審查我們的人為因素驗證研究報告後的反饋，我們於 2022 年 4 月 11 日宣佈了我們的計劃，為參加 GEM-3 OLE 的營養不良型 EB 患者提供由醫療保健專業人員在家中給藥的機會。
2022 年 6 月 22 日，我們向 FDA 提交了生物製劑許可申請，尋求批准 B-VEC 用於治療營養不良 EB 患者，我們預計將在 2022 年下半年向歐洲藥品管理局提交上市許可申請。我們無法保證B-VEC是否會獲得批准，也無法保證這兩個機構的最終批准時間。
KB407 是我們新載體的吸入（霧化）配方，旨在提供兩個全長囊性纖維化跨膜電導調節劑（“CFTR”）轉基因副本，用於治療囊性纖維化，這是一種由缺失或突變的 CFTR 基因引起的嚴重罕見肺部疾病。2022 年 8 月 1 日，我們宣佈 FDA 已接受我們的 KB407 研究性新藥 (“IND”) 申請，我們計劃於 2022 年下半年在美國啟動一項針對囊性纖維化 (“CF”) 患者的吸入 KB407 的 1 期臨牀研究（“CORAL-1/US 研究”）。此前，我們曾於 2021 年 9 月 29 日宣佈，澳大利亞貝爾伯里人類研究倫理委員會批准對 CF 患者進行吸入 KB407 的 1 期臨牀研究（“CORAL-1/AU 研究”）。我們已經開始篩查患者是否加入CORAL-1/AU研究，並計劃在2H22開始給藥。
KB105 是一種外用凝膠，含有我們的新載體，旨在輸送兩個 TGM1 轉基因拷貝，用於治療 TGM1 缺陷的常染色體隱性遺傳先天性魚鱗病（“TGM1-ARCI”），這是一種由缺失或突變的 TGM1 蛋白引起的嚴重罕見皮膚病。一項隨機、安慰劑對照的第1/2期研究正在進行中。2021 年 7 月 1 日，我們公佈了試驗中第四位給藥患者的數據，顯示重複局部給藥 KB105 的耐受性仍然良好，沒有不良事件或免疫反應證據。我們計劃在今年晚些時候在 KB105 第 1/2 期研究中恢復給藥。
KB104 是我們新型載體的局部凝膠配方，旨在輸送兩個 SPINK5 轉基因拷貝，用於治療 Netherton Syndrome，這是一種由 SPINK5 蛋白缺失或突變引起的使人衰弱的常染色體隱性遺傳性皮膚病。我們預計將在2022年啟動1期臨牀研究。
如上圖所示，我們還有其他幾種處於臨牀前開發階段的候選產品。
我們還利用我們平臺的能力，通過我們的全資子公司Jeune Aesthetics, Inc.（“Jeune”）向美容醫學背景下的皮膚細胞輸送感興趣的蛋白質。Jeune 的主要候選產品及其狀態的摘要描述如下：
KB301 是我們用於皮內注射的新型載體的解決方案配方，旨在提供兩份副本 COL3A1轉基因，用於解決因細胞外基質（包括 III 型膠原蛋白）水平下降或受損而引起的皮膚衰老或受損跡象。2022 年 3 月 22 日，我們公佈了來自 PEARL-1 研究第 2 組 KB301 的積極概念驗證療效數據。2022 年第二季度，來自 PEARL-1 Cohort 2 試驗的受試者參加了一項耐久性試驗，以評估治療效果的持續時間、安慰劑治療部位不均勻性的減少情況以及長期安全性監測。我們預計將在2022年下半年公佈耐久性試驗的數據，並於2022年第四季度或2023年初啟動第二階段試驗。
如上圖所示，Jeune還有其他幾種處於臨牀前開發階段的美容醫學候選產品。

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COVID-19 更新
迄今為止，COVID-19 疫情對我們在美國的業務和臨牀試驗的影響微乎其微。我們將繼續評估疫情對我們的業務和運營的潛在影響，包括我們的供應鏈以及臨牀前和臨牀試驗活動。在美國以外，我們在澳大利亞的臨牀試驗啟動方面遇到了與大流行相關的延遲，今後我們將繼續密切關注未來的疫情發展對這項和其他臨牀試驗的影響。有關冠狀病毒疫情影響的更多信息，請參閲我們截至2021年12月31日財年的10-K表年度報告 “風險因素——由於 COVID-19 疫情或類似的公共衞生危機而導致的業務中斷可能會干擾我們候選產品的開發工作並對我們的業務產生不利影響。”
財務概覽
收入
我們目前沒有經批准的用於商業營銷或銷售的產品，並且迄今尚未通過銷售產品或其他來源產生任何收入。將來，如果我們簽訂任何合作或許可協議，我們可能會從產品銷售、產品銷售特許權使用費或許可費、里程碑或其他預付款中獲得收入。我們預計，由於多種原因，包括任何此類銷售的時間和金額的不確定性，我們未來的收入將在每個季度之間波動。
研究和開發費用
研發費用主要包括推進我們的臨牀前和臨牀候選藥物所產生的成本，其中包括：
•根據與合同製造組織、顧問和其他開展我們臨牀前活動的供應商簽訂的協議產生的費用；
•獲取、開發和製造臨牀試驗材料和實驗室用品的成本；
•設施成本、折舊和其他費用，包括設施和其他用品的租金和維護的直接費用；以及
•工資相關費用，包括股票薪酬支出。
我們將內部研發成本記入運營費用。我們根據對特定任務（例如藥物製造、填充/表面處理和穩定性測試）的完成進展的評估，將第三方的研發活動成本（例如臨牀前和臨牀材料的製造）開支，這些任務由我們的供應商提供給我們。
我們預計，隨着我們繼續生產臨牀前和臨牀材料，管理候選產品的臨牀試驗，尋求監管部門的批准，擴大我們的產品組合，我們的研發費用將增加。在短期內，我們預計，隨着我們繼續進行 B-VEC 的開放標籤延期研究、KB105 1/2 期臨牀試驗恢復給藥、啟動 KB301 的 2 期試驗、啟動 KB407 的 1 期試驗、啟動 KB104 的 1 期試驗，以及為我們的其他候選產品承擔臨牀前費用，我們的研發費用將增加。由於與產品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法確定臨牀試驗的持續時間、成本和時間，因此，完成臨牀試驗的實際成本可能超過預期成本。
一般和管理費用
一般和管理費用主要包括工資和其他相關成本，包括我們擔任行政、商業、業務發展和其他管理職能的人員的股票薪酬。一般和管理費用還包括與公司和知識產權相關的法律費用、諮詢和會計服務、設施相關成本以及與獲得和維護專利相關的費用。其他一般和管理費用包括差旅費。
我們預計，未來我們的一般和管理費用將增加，以支持候選產品的持續研究和開發，並作為上市公司運營。這些增長可能包括增加
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保險費用, 與僱用額外人員有關的費用和向外部顧問, 律師和會計師支付的費用以及其他費用.此外，我們預計，由於我們為商業運營做準備，我們將增加工資和人事成本以及其他開支。
ASTRA 資本支出
2021 年 3 月 5 日，我們完成了對為容納我們的第二個 cGMP 設施 ASTRA 而建造的建築物的收購。我們目前正在建造該設施的內部擴建工程，我們已經與管理ASTRA建設的惠廷-特納簽訂了合同。此外，我們已經簽訂了各種不可取消的長鉛材料購買協議，以幫助避免潛在的進度中斷或材料短缺。這些合同通常要求在實現某些里程碑後支付服務或材料費。在我們建造和驗證該設施的過程中，我們預計將繼續產生與ASTRA相關的鉅額資本支出，該設施預計將於2022年完工。
利息收入
利息收入主要包括從我們的現金、現金等價物和投資中獲得的收入。
利息支出
利息支出主要包括經確認的非現金利息支出，該支出旨在將建築物累積到與收購ASTRA結束時支付的現金對價相等的餘額。
關鍵會計政策、重大判斷和估計
在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，我們的關鍵會計政策、重大判斷和估計沒有發生重大變化，管理層對財務狀況和經營業績的討論和分析包含在截至2021年12月31日的10-K表年度報告中。
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運營結果
截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月
 
截至6月30日的三個月
 
 20222021改變
（以千計）（未經審計） 
開支   
研究和開發$10,890 $6,594 $4,296 
一般和行政17,863 9,799 8,064 
運營費用總額28,753 16,393 12,360 
運營損失(28,753)(16,393)(12,360)
其他收入（費用） 
利息和其他收入，淨額645 30 615 
淨虧損$(28,108)$(16,363)$(11,745)
研究與開發費用
研究與之相比，在截至2022年6月30日的三個月中，開發支出增加了430萬美元 截至2021年6月30日的三個月。研發支出增加的原因是臨牀前、臨牀和商業前製造活動增加了130萬美元，薪資相關支出增加了190萬美元，這主要是由為支持整體增長而增加的員工人數所推動的，其中包括股票薪酬增加91.1萬美元，外包研發活動80.3萬美元以及其他研發支出31.6萬美元，主要是軟件相關成本和租金造成的。
一般和管理費用
與截至2021年6月30日的三個月相比，在截至2022年6月30日的三個月中，一般和管理費用增加了810萬美元。一般和管理支出的增加主要是由於薪資相關支出增加了約650萬美元，這主要是由我們的行政、商業、業務發展和其他管理職能的員工人數增加以支持整體增長所推動的，其中包括股票薪酬增加310萬美元，商業準備支出約170萬美元，醫療事務成本26.8萬美元，軟件相關成本16.5萬美元，業務開發成本增加21.5萬美元，差旅相關成本活動13.6萬美元和其他行政開支46萬美元, 主要來自慈善捐款和會議開支.這些增長被法律和專業費用淨減少約130萬美元所抵消，其中包括6.8萬美元的保險收益。
其他收入（費用）
截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月，利息和其他收入分別為64.5萬美元和3萬美元，包括從我們的現金、現金等價物和投資中獲得的利息和股息收入。
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截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月
 截至6月30日的六個月 
 20222021改變
（以千計）（未經審計） 
開支   
研究和開發$20,204 $12,795 $7,409 
一般和行政33,771 17,951 15,820 
訴訟和解25,000 — 25,000 
運營費用總額78,975 30,746 48,229 
運營損失(78,975)(30,746)(48,229)
其他收入（費用） 
利息和其他收入，淨額902 64 838 
利息支出— (1,492)1,492 
淨虧損$(78,073)$(32,174)$(45,899)
研究與開發費用
研究在截至2022年6月30日的六個月中，開發支出與六個月相比增加了740萬美元截至 2021 年 6 月 30 日的月份。研發支出增加的原因是臨牀前、臨牀和商業前製造活動增加了250萬美元，薪資相關支出增加了350萬美元，這主要是由為支持整體增長而增加的員工人數所推動的，其中包括增加180萬美元的股票薪酬，90.9萬美元的外包研發活動以及58.6萬美元的其他研發費用，這主要是由於軟件相關的成本和租金造成的。差旅相關活動減少了約61,000美元，部分抵消了這些增加。
一般和管理費用
與截至2021年6月30日的六個月相比，在截至2022年6月30日的六個月中，一般和管理費用增加了1,580萬美元。一般和管理支出的增加主要是由於薪資相關支出增加了約1,220萬美元，這主要是由我們的行政、商業、業務發展和其他管理職能的員工人數增加以支持整體增長所致，其中包括股票薪酬增加640萬美元，商業準備支出約320萬美元，醫療事務成本33.6萬美元，軟件相關成本29.5萬美元，業務開發成本增加37.8萬美元，差旅費相關的活動費用為18.9萬美元, 其他管理費用為94.8萬美元, 主要來自租金, 税收, 慈善捐款和會議開支.這些增長被法律和專業費用淨減約170萬美元所抵消，其中包括57.7萬美元的保險收益。
訴訟和解
截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月中，訴訟和解分別為2,500萬美元和零，包括與PeriproAgen的訴訟和解。有關更多信息，請參閲本10-Q表格中包含的簡明合併財務報表附註6中的 “法律訴訟”。
其他收入（費用）
截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月中，利息和其他收入分別為90.2萬美元和6.4萬美元，包括從我們的現金、現金等價物和投資中獲得的利息和股息收入。
截至2022年6月30日和2021年6月30日的六個月中，利息支出分別為零和150萬美元，這與截至2021年6月30日的六個月中，該建築為支付租賃負債而承擔的財務義務增加到相當於ASTRA的收購對價的餘額有關。
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流動性和資本資源
概述
截至2022年6月30日，我們的現金、現金等價物和短期投資餘額約為4.256億美元。自運營開始以來，我們已經蒙受了營業虧損。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中，我們的淨虧損分別為2,810萬美元和7,810萬美元，在截至2021年6月30日的三個月和六個月中，我們的淨虧損分別為1,640萬美元和3,220萬美元。截至2022年6月30日，我們的累計赤字為2.189億美元。憑藉我們之前的公開和私人證券發行所籌集的淨收益以及我們根據目前的自動櫃員機計劃發行額外股票的能力，公司認為，截至2022年6月30日，我們的現金、現金等價物和短期投資將足以讓公司從本10-Q表提交之日起至少12個月內為運營提供資金。
隨着公司繼續蒙受虧損，向盈利的過渡取決於我們的候選產品的成功開發、批准和商業化，以及實現足以支持公司成本結構的收入水平。此外，我們預計，在滿足監管和質量標準、維持產品和臨牀試驗以及圍繞當前和未來的候選產品進一步努力方面，將產生越來越多的成本。公司可能永遠無法實現盈利，除非實現盈利，否則公司將繼續需要籌集額外資金或從其他來源獲得融資。
與臨牀試驗相關的成本可能是不可預測的，因此無法保證我們有足夠的資金來資助我們繼續進行的 B-VEC、KB105、KB301 的臨牀研究或計劃中的其他候選產品的臨牀前研究或我們的運營。此外，假設我們按目前考慮的時間表獲得B-VEC的上市批准，我們預計最早要到2022年第四季度才能產生任何產品收入。在我們正在建設內部載體制造能力的同時，我們的一些製造活動將外包給第三方。此外，我們目前利用第三方合同研究組織來開展我們的一些臨牀開發活動。在我們尋求任何候選產品的監管批准時，我們預計在為產品銷售、營銷、製造和分銷做準備的過程中，將繼續產生大量的商業化費用。此外，根據我們與PeperiAgen的和解協議，在我們的第一款產品獲得美國食品藥品管理局批准後，我們將需要支付1,250萬美元，然後再支付三筆1,250萬美元的或有里程碑式付款，總累計銷售額達到1.0億美元，累計銷售總額達到3億美元。我們的資金可能不足以讓我們為 B-VEC、KB105、KB301 或任何其他候選產品進行關鍵臨牀試驗、尋求上市批准或將其商業化。因此，為了獲得這些產品或任何其他候選產品的上市批准並將其商業化，我們可能需要通過公開或私募股權發行、債務融資、合作和許可安排或其他來源獲得更多資金。如果有的話，我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外融資。我們未能在需要時籌集資金可能會對我們的財務狀況和推行業務戰略的能力產生負面影響。
運營資本要求
我們的資本主要用途是薪酬和相關費用、臨牀前和臨牀材料的製造成本、第三方臨牀試驗研發服務、實驗室和相關用品、臨牀成本、法律和其他監管費用、向PeriQuareGen支付的和解費用以及一般管理費用，我們預計在不久的將來將繼續如此。為了完成任何候選產品的監管批准程序，並建立我們認為將候選產品商業化所必需的銷售、製造、營銷和分銷基礎設施，如果獲得批准，我們可能需要大量額外資金。
我們對運營資本需求的預測基於可能被證明不正確的假設，而且我們可能會比預期的更快地使用所有可用資本資源。由於與藥品的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計運營資本需求的確切金額。我們未來的資金需求將取決於許多因素，包括但不限於：
•我們對B-VEC進行OLE研究的時間表和費用；
•我們正在進行的 KB105 第 1/2 期臨牀試驗的進展、時間和成本；
•我們的 KB301 2 期臨牀試驗的進展、結果和成本；
•B-VEC的製造進度、時間和成本；
•繼續開發和提交未來候選產品的IND申請；
•我們未來可能開發的任何其他候選產品（如果有）的藥物發現、實驗室測試、製造、臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、範圍、進展、時間、成本和結果；
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•維護我們自己的商業規模 cGMP 製造設施的成本；
•尋求監管部門批准的結果、時間和成本；
•與第三方製造商的製造工藝開發和評估相關的成本；
•如果獲得批准，我們的候選產品的費用將在多大程度上由健康維護、管理式醫療、藥房福利和類似的醫療保健管理組織支付，或者將由政府當局、私人健康保險保險公司和其他第三方付款人報銷；
•如果我們獲得可能開發的此類候選產品的營銷批准，則我們當前和未來候選產品的商業化活動成本，包括建立產品銷售、醫療事務、營銷、分銷和製造能力的成本和時間；
•在獲得營銷批准（如果有）的前提下，我們當前和未來的候選產品的商業銷售所獲得的收入；
•我們可能建立的任何未來合作、許可、諮詢或其他安排的條款和時間；
•我們可能被要求支付或可能收到的與任何專利或其他知識產權的許可、申請、起訴、維護、辯護和執行相關的款項的金額和時間，包括根據我們的許可協議我們有義務支付的里程碑和特許權使用費以及專利申請費；
•我們目前的許可協議仍然有效，以及我們在這些協議下實現的里程碑；
•我們以優惠條件（如果有）建立和維持合作和許可的能力；以及
•我們在多大程度上獲得或授予其他候選產品和技術的許可。
我們可能需要獲得大量額外資金才能獲得監管部門的批准並將我們的候選產品商業化。如果我們通過出售普通股、可轉換證券或其他股權證券籌集額外資金，則我們現有股東的所有權利益可能會被大幅攤薄，這些證券的條款可能包括清算或其他可能對我們現有股東的權利產生不利影響的優惠。此外，債務融資（如果有）將導致固定還款義務增加，並可能涉及包含限制性契約的協議，這些協議限制了我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或申報分紅，這可能會對我們開展業務的能力產生不利影響。如果我們無法在需要時或以有吸引力的條件籌集資金，我們可能被迫大幅推遲、縮減或停止候選產品的開發或商業化，在比原本可取的更早階段尋找合作者，並以可能不利的條件放棄或許可我們對候選產品的權利，否則我們將尋求開發或商業化的候選產品。
現金的來源和用途
下表彙總了截至2022年6月30日的六個月中我們的現金來源和用途（以千計）：
 截至6月30日的六個月
20222021
（未經審計）
用於經營活動的淨現金$(58,552)$(19,783)
用於投資活動的淨現金(94,132)(63,064)
融資活動提供的淨現金30,158 144,105 
現金淨增加（減少）$(122,526)$61,258 
經營活動
截至2022年6月30日的六個月中，用於經營活動的淨現金為5,860萬美元，主要包括經非現金項目調整後的淨虧損7,810萬美元，主要包括折舊和攤銷以及1,640萬美元的股票薪酬支出，其中包括約310萬美元的運營資產和負債的淨變動。
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截至2021年6月30日的六個月，用於經營活動的淨現金為1,980萬美元，主要包括經非現金項目調整後的淨虧損3,220萬美元，主要包括折舊和攤銷以及約770萬美元的股票薪酬支出，以適應150萬美元的利息支出，包括約320萬美元的運營資產和負債的淨變動。
投資活動
截至2022年6月30日的六個月中，用於投資活動的淨現金為9,410萬美元，主要包括3,370萬美元用於擴建我們的ASTRA設施、改善新辦公空間的租賃權以及購買計算機和實驗室設備的支出，1.473億美元用於購買短期和長期投資，部分被短期投資到期所得的8,680萬美元收益所抵消。
截至2021年6月30日的六個月中，用於投資活動的淨現金為6,310萬美元，主要包括650萬美元用於擴建我們的ASTRA設施、改善新辦公空間的租賃權以及購買計算機和實驗室設備的支出，5,960萬美元用於購買短期和長期投資，部分被短期投資到期所得的300萬美元收益所抵消。
融資活動
截至2022年6月30日的六個月中，融資活動提供的淨現金為3,020萬美元，主要包括從我們的自動櫃員機計劃和行使股票期權獲得的3,080萬美元收益，但被用於結算既得限制性股票獎勵的員工預扣税款的64.9萬美元所抵消。
在截至2022年6月30日的六個月中，公司以每股69.00美元的加權平均價格發行並出售了434,782股普通股，扣除約90萬美元的承保折扣和佣金後，淨收益為2910萬美元。
在截至2022年6月30日的六個月中，公司從行使股票期權中獲得了170萬美元的收益。
截至2021年6月30日的三個月，融資活動提供的淨現金為1.441億美元，主要包括從我們的自動櫃員機計劃、公開發行和股票期權行使中獲得的1.521億美元收益，部分被用於購買ASTRA大樓的800萬美元所抵消。
2021年2月1日，公司以每股65.00美元的價格完成了2,211,538股普通股的公開發行。扣除約860萬美元的承保折扣和佣金以及約19.8萬美元的其他發行費用後，公司從本次發行中獲得的淨收益為1.349億美元。
在截至2021年6月30日的六個月中，根據自動櫃員機計劃，公司發行了262,500股普通股，加權平均價格為每股66.50美元，扣除約52.4萬美元的承保折扣和佣金，淨收益為1,690萬美元。該公司還承擔了與自動櫃員機計劃相關的1.72萬美元的其他發行費用。
在截至2021年6月30日的六個月中，公司從行使股票期權中獲得了3.6萬美元的收益。
資產負債表外安排
我們沒有美國證券交易委員會規章制度中定義的任何資產負債表外安排。
合同義務
正如我們先前在截至2021年12月31日財年的10-K表年度報告中披露的那樣，除了我們在本10-Q表簡明合併財務報表的附註6 “承諾和意外開支” 中所述外，我們的合同義務沒有發生任何重大變化。

第 3 項。關於市場風險的定量和定性披露
關於市場風險的定性和定量披露
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截至2022年6月30日，我們的現金、現金等價物和短期投資為4.256億美元，主要包括貨幣市場、銀行存款、商業票據、公司債券和政府機構證券。對這些金融工具的投資是根據投資政策進行的，該政策規定了我們可以考慮投資的證券的類別、配置和評級。我們投資活動的主要目標是保留本金，同時在不顯著增加風險的情況下最大限度地提高我們的收入。我們投資的某些金融工具可能會受到市場風險的影響。這意味着現行利率的變化可能會導致工具的價值波動。例如，如果我們購買了以固定利率發行的證券，隨後現行利率上升，則該證券的價值可能會下降。為了最大限度地降低這種風險，我們打算維持一個投資組合，其中可能包括現金、現金等價物以及可供出售的各種證券的短期和長期投資證券，這些證券可能包括貨幣市場基金、政府和非政府債務證券以及商業票據，所有證券的到期日各不相同。根據我們目前的投資組合，我們認為利率立即變動10％不會對我們的經營業績或財務狀況產生重大影響。
我們不會出於投機交易目的持有或發行衍生品、衍生商品工具或其他金融工具。此外，我們認為我們的現金、現金等價物和短期投資不存在違約或流動性不足的重大風險。儘管我們認為我們的現金、現金等價物和短期投資不包含過大的風險，但我們無法絕對保證我們在未來的投資不會受到市值的不利變動的影響。我們的現金、現金等價物以及短期和長期投資按公允價值入賬。

第 4 項。控制和程序
評估披露控制和程序
我們的首席執行官和首席會計官在公司管理層其他成員的參與下，評估了截至本季度報告所涉期末公司 “披露控制和程序”（該術語的定義見經修訂的1934年《證券交易法》（“交易法”）下第13a-15（e）條和第15d-15（e）條）的有效性，以及我們的首席執行官和我們的首席執行官和我們的首席會計官得出結論，根據我們的披露控制和程序，我們的披露控制和程序是有效的根據《交易法》第13a-15條或第15d-15條 (b) 款的要求對這些控制和程序進行評估。
財務報告內部控制的變化
2021 年，作為整合和升級我們的系統和流程計劃的一部分，我們實施了新的企業資源規劃軟件微軟 Dynamics D365（“Dynamics”）。該軟件的實施計劃分階段持續數年。隨着該系統的分階段實施，我們預計我們的流程和程序將發生某些變化，這反過來將導致我們對財務報告的內部控制發生變化。我們預計，Dynamics將通過自動化許多會計和報告流程和活動來加強我們的內部財務控制，從而減少以前所需的手動流程數量。隨着每個受影響領域流程和程序的發展，管理層將繼續評估和監測我們的內部控制措施。
除上述外，在截至2022年6月30日的季度中，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何重大影響或合理可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。


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第二部分。其他信息

第 1 項。法律訴訟
本表格10-Q第一部分第1項中包含的簡明合併財務報表附註6中 “法律訴訟” 標題下提供的信息以引用方式納入本項目。
第 1A 項。風險因素。
正如 “風險因素摘要” 和 “項目1A” 中所披露的那樣。風險因素” 在我們於2022年2月28日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日財年的10-K表年度報告中，有許多風險和不確定性可能會對我們的業務經營業績和財務狀況產生重大影響。與先前在此類文件中披露的風險因素相比，沒有重大變化。
第 2 項。未註冊的股權證券銷售和所得款項的使用
沒有。
第 3 項。優先證券違約
沒有。
第 4 項。礦山安全披露
不適用。
第 5 項。其他信息
沒有。
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第 6 項。展品
展覽
數字		  
   
31.1 
首席執行官根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對定期報告進行認證。
   
31.2 
首席會計官根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條對定期報告進行認證。
   
32.1 
根據根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18章第1350條對首席執行官和首席會計官進行認證。
   
101 
內聯 XBRL（可擴展業務報告語言）。本截至2022年6月30日的10-Q表季度報告中的以下材料以Inline XBRL格式編制：（i）克里斯塔爾生物技術公司的合併資產負債表，（ii）Krystal Biotech公司的合併運營報表，（iii）克里斯塔爾生物技術公司的綜合收益/（虧損）合併報表，(v) Krystal Biotech, Inc. 的合併現金流量表和 (vi) Krystal Biotech, Inc.合併財務報表附註實例文檔未出現在交互式數據文件中，因為其 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 文檔中。
   
104 
封面頁交互式數據文件——封面 XBRL 標籤嵌入在 Inline XBRL 中。

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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使經正式授權的下列簽署人代表其簽署本報告。
    克里斯塔爾生物技術有限公司
    （註冊人）
   
日期：2022 年 8 月 8 日
 來自： /s/Krish S. Krishnan
    Krish S. Krishnan
    總裁兼首席執行官
（首席執行官）
     
   
 來自： /s/Kathryn A. Romano
    凱瑟琳·A·羅曼諾
    首席會計官
    （首席財務和會計官員）

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