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2020-09-012020-09-300000875320Us-gaap:PrepaidExpensesAndOtherCurrentAssetsMember2021-12-310000875320Us-gaap:PrepaidExpensesAndOtherCurrentAssetsMember2022-06-300000875320Us-gaap:PrepaidExpensesAndOtherCurrentAssetsMember2020-12-310000875320Us-gaap:PrepaidExpensesAndOtherCurrentAssetsMember2021-06-300000875320美國公認會計準則:次要事件成員VRTX:ViaCyteMembers2022-07-012022-07-310000875320美國公認會計準則:次要事件成員2022-07-012022-07-310000875320VRTX:VerveMembers美國公認會計準則:次要事件成員2022-07-012022-07-31
目錄表
美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區,20549
________________________________________________________
表格10-Q
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告
截至本季度末JUNE 30, 2022
根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告
的過渡期    
佣金文件編號000-19319
____________________________________________
Vertex製藥公司
(註冊人的確切姓名載於其章程)

馬薩諸塞州
(註冊成立或組織的國家或其他司法管轄區)

北街50號, 波士頓, 馬薩諸塞州
(主要執行辦公室地址)

04-3039129
(國際税務局僱主身分證號碼)

02210
(郵政編碼)

註冊人的電話號碼,包括區號(617341-6100
____________________________________________
根據該法第12(B)條登記的證券:
每個班級的標題
交易符號
註冊的每個交易所的名稱
普通股,每股面值0.01美元
VRTX
納斯達克全球精選市場
用複選標記表示註冊人是否:(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13或15(D)節要求提交的所有報告,以及(2)在過去90天內一直遵守此類提交要求。 不是
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。 不是
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速文件服務器加速文件管理器非加速文件服務器規模較小的報告公司新興成長型公司
如果是一家新興的成長型公司,用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據《交易所法》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是不是 
註明截至最後實際可行日期,發行人所屬各類普通股的流通股數量。
普通股,每股面值0.01美元
256,459,482
截至2022年7月29日的未償還債務


目錄表
Vertex製藥公司
表格10-Q
截至2022年6月30日的季度

目錄
頁面
第一部分金融信息
第1項。
財務報表
2
簡明合併財務報表(未經審計)
2
簡明綜合業務報表--截至2022年和2021年6月30日的三個月和六個月
2
簡明綜合全面收益表-截至2022年和2021年6月30日的三個月和六個月
3
簡明綜合資產負債表-2022年6月30日和2021年12月31日
4
簡明股東權益綜合報表--截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月
5
現金流量表簡明合併報表-截至2022年和2021年6月30日的六個月
6
簡明合併財務報表附註
7
第二項。
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析
22
第三項。
關於市場風險的定量和定性披露
34
第四項。
控制和程序
34
第二部分:其他信息
第1項。
法律訴訟
34
第1A項。
風險因素
34
第二項。
未登記的股權證券銷售和收益的使用
35
第六項。
陳列品
36
簽名
37

本10-Q表格季度報告中使用的“Vertex”、“We”、“Us”和“Our”是指Vertex製藥公司、馬薩諸塞州的一家公司及其子公司。
“頂點®,《Kalydeco》®,“”Orkambi®,“”SYMDEKO®,“”SYMKEVI®,“”TRIKAFTA®“和”KAFTRIO®“是Vertex的註冊商標。本季度報告Form 10-Q中包含的其他品牌、名稱和商標均為其各自所有者的財產。
當我們提及已獲批准的產品以及經批准的標籤上的指示時,我們使用產品的品牌名稱。否則,包括在我們囊性纖維化開發項目的討論中,我們通過它們的科學(或通用)名稱或VX開發名稱來引用我們的化合物。



目錄表
第一部分金融信息

項目1.財務報表
Vertex製藥公司
簡明綜合業務報表
(未經審計)
(單位:百萬,每股除外)
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
2022202120222021
收入:
產品收入,淨額$2,196.2 $1,793.4 $4,293.7 $3,516.7 
其他收入   1.0 
總收入2,196.2 1,793.4 4,293.7 3,517.7 
成本和支出:
銷售成本261.8 228.0 507.6 420.3 
研發費用600.1 448.7 1,201.2 903.0 
已獲得的正在進行的研發費用61.9 958.4 63.9 960.1 
銷售、一般和行政費用215.3 194.6 430.5 386.7 
或有對價的公允價值變動(49.2)1.6 (56.7)(2.3)
總成本和費用1,089.9 1,831.3 2,146.5 2,667.8 
營業收入(虧損)1,106.3 (37.9)2,147.2 849.9 
利息收入10.8 1.1 12.4 2.6 
利息支出(14.6)(15.5)(29.5)(31.2)
其他(費用)收入,淨額(78.1)8.1 (150.9)(44.6)
扣除所得税撥備(受益)前的收入(虧損)1,024.4 (44.2)1,979.2 776.7 
所得税準備金(受益於)213.9 (111.2)406.6 56.6 
淨收入$810.5 $67.0 $1,572.6 $720.1 
每股普通股淨收入:
基本信息$3.17 $0.26 $6.15 $2.78 
稀釋$3.13 $0.26 $6.09 $2.75 
每股計算中使用的股份:
基本信息255.9 259.0 255.5 259.2 
稀釋258.7 261.0 258.3 261.5 
關於截至2021年6月30日的三個月和六個月從“研究和開發費用”重新分類為“已取得的正在進行的研究和開發費用”的金額的解釋,請參閲附註A,“列報和會計政策的基礎”。
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

2

目錄表
Vertex製藥公司
簡明綜合全面收益表
(未經審計)
(單位:百萬)
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
2022202120222021
淨收入$810.5 $67.0 $1,572.6 $720.1 
其他全面收入:
可出售證券的未實現持有損失,淨額
(0.7)(0.1)(3.0)(0.3)
外幣遠期合約的未實現收益,扣除税金淨額(16.1), $(2.3), $(18.3) and $(11.6),分別
59.2 8.3 69.3 42.3 
外幣折算調整(12.3)(0.1)(24.7)1.3 
其他全面收入合計
46.2 8.1 41.6 43.3 
綜合收益$856.7 $75.1 $1,614.2 $763.4 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

3

目錄表
Vertex製藥公司
簡明綜合資產負債表
(未經審計)
(單位:百萬,共享數據除外)
6月30日,十二月三十一日,
20222021
資產
流動資產:
現金和現金等價物$8,702.2 $6,795.0 
有價證券551.2 729.9 
應收賬款淨額1,332.9 1,136.8 
盤存367.7 353.1 
預付費用和其他流動資產
549.5 545.8 
流動資產總額
11,503.5 9,560.6 
財產和設備,淨額1,100.1 1,094.1 
商譽1,002.2 1,002.2 
無形資產
387.0 400.0 
遞延税項資產
1,143.8 934.5 
經營性租賃資產
318.3 330.3 
其他資產
127.3 110.8 
總資產
$15,582.2 $13,432.5 
負債與股東權益
流動負債:
應付帳款$198.0 $195.0 
應計費用2,119.5 1,678.6 
其他流動負債
238.7 268.4 
流動負債總額
2,556.2 2,142.0 
長期融資租賃負債482.3 509.8 
長期經營租賃負債365.0 377.4 
長期或有對價
129.8 186.5 
其他長期負債
115.4 116.8 
總負債
3,648.7 3,332.5 
承付款和或有事項  
股東權益:
優先股,$0.01票面價值;1,000,000授權股份;已發行和未償還
  
普通股,$0.01票面價值;500,000,000授權股份,256,026,201254,479,046分別發行和發行的股份
2.6 2.5 
額外實收資本7,100.0 6,880.8 
累計其他綜合收益57.5 15.9 
留存收益
4,773.4 3,200.8 
股東權益總額
11,933.5 10,100.0 
總負債和股東權益
$15,582.2 $13,432.5 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

4

目錄表
Vertex製藥公司
簡明股東權益綜合報表
(未經審計)
(單位:百萬)
截至三個月
普通股額外實收資本累計其他綜合(虧損)收入留存收益股東權益總額
股票金額
2021年3月31日的餘額258.8 $2.6 $7,499.2 $(33.3)$1,511.8 $8,980.3 
其他綜合收益,税後淨額— — — 8.1 — 8.1 
淨收入— — — — 67.0 67.0 
普通股回購— — — — —  
因員工納税義務而預扣的普通股(0.0)(0.0)(3.5)— — (3.5)
福利計劃下普通股的發行0.3 0.0 38.6 — — 38.6 
基於股票的薪酬費用
— — 105.9 — — 105.9 
2021年6月30日的餘額259.1 $2.6 $7,640.2 $(25.2)$1,578.8 $9,196.4 
2022年3月31日的餘額255.6 $2.6 $6,930.2 $11.3 $3,962.9 $10,907.0 
其他綜合收益,税後淨額— — — 46.2 — 46.2 
淨收入— — — — 810.5 810.5 
因員工納税義務而預扣的普通股(0.0)(0.0)(4.4)— — (4.4)
福利計劃下普通股的發行0.4 0.0 60.6 — — 60.6 
基於股票的薪酬費用
— — 113.6 — — 113.6 
2022年6月30日的餘額256.0 $2.6 $7,100.0 $57.5 $4,773.4 $11,933.5 
截至六個月
普通股其他內容
實收資本
累計其他綜合(虧損)收入留存收益總計
股東權益
股票金額
2020年12月31日餘額259.9 $2.6 $7,894.0 $(68.5)$858.7 $8,686.8 
其他綜合收益,税後淨額— — — 43.3 — 43.3 
淨收入
— — — — 720.1 720.1 
普通股回購(2.0)(0.0)(424.9)— — (424.9)
因員工納税義務而預扣的普通股(0.5)(0.0)(105.7)— — (105.7)
福利計劃下普通股的發行1.7 0.0 53.8 — — 53.8 
基於股票的薪酬費用
— — 223.0 — — 223.0 
2021年6月30日的餘額259.1 $2.6 $7,640.2 $(25.2)$1,578.8 $9,196.4 
2021年12月31日的餘額254.5 $2.5 $6,880.8 $15.9 $3,200.8 $10,100.0 
其他綜合收益,税後淨額— — — 41.6 — 41.6 
淨收入
— — — — 1,572.6 1,572.6 
因員工納税義務而預扣的普通股(0.5)(0.0)(121.9)— — (121.9)
福利計劃下普通股的發行2.0 0.1 97.0 — — 97.1 
基於股票的薪酬費用
— — 244.1 — — 244.1 
2022年6月30日的餘額256.0 $2.6 $7,100.0 $57.5 $4,773.4 $11,933.5 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

5

目錄表
Vertex製藥公司
現金流量表簡明合併報表
(未經審計)
(單位:百萬)
截至6月30日的六個月,
20222021
經營活動的現金流:
淨收入
$1,572.6 $720.1 
將淨收入與經營活動提供的現金淨額進行調整:
基於股票的薪酬費用244.2 219.8 
折舊費用73.2 60.1 
或有對價的公允價值減少(56.7)(2.3)
遞延所得税(241.7)(180.9)
股權證券損失159.8 41.7 
其他非現金項目,淨額(6.3)11.2 
經營性資產和負債變動情況:
應收賬款淨額(249.3)(45.9)
盤存(31.3)(47.5)
預付費用和其他資產85.3 (92.2)
應付帳款30.8 (24.3)
應計費用547.1 107.5 
其他負債(31.7)(46.0)
經營活動提供的淨現金
2,096.0 721.3 
投資活動產生的現金流:
購買可供出售的債務證券(227.9)(239.5)
可供出售債務證券的到期日242.3 221.3 
購置財產和設備(116.9)(120.8)
股權證券和應收票據投資(10.0)(15.0)
用於投資活動的現金淨額
(112.5)(154.0)
融資活動的現金流:
福利計劃下普通股的發行98.1 53.5 
普通股回購
 (424.9)
與為員工納税義務預扣的普通股相關的付款
(121.9)(105.7)
融資租賃的付款
(25.6)(22.5)
融資租賃收益
 11.6 
其他融資活動1.7 2.9 
用於融資活動的現金淨額
(47.7)(485.1)
匯率變動對現金的影響
(31.8)0.0 
現金、現金等價物和限制性現金淨增加1,904.0 82.2 
現金、現金等價物和限制性現金--期初
6,800.1 5,988.9 
現金、現金等價物和受限現金--期末
$8,704.1 $6,071.1 
補充披露現金流量信息:
支付利息的現金
$27.1 $30.1 
繳納所得税的現金
$478.3 $234.4 
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
6

目錄表
Vertex製藥公司
簡明合併財務報表附註(未經審計)

A.列報依據和會計政策
陳述的基礎
隨附的簡明綜合財務報表未經審計,由Vertex製藥有限公司(“Vertex”、“WE”、“OUR”或“OUR”)按照美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制。
簡明綜合財務報表反映了Vertex及其全資子公司的經營情況。所有重要的公司間餘額和交易均已註銷。我們的業務是在醫藥分部。
從2022年第二季度開始,我們將根據我們的業務發展交易,包括協作、第三方技術許可和資產收購,將預付款、或有里程碑付款和其他付款分別歸類為我們精簡合併運營報表中的“已收購的正在進行的研發費用”。為了使以前的期間符合當前的列報方式,我們重新分類了$958.4百萬美元和美元960.1截至2021年6月30日止三個月及六個月的“研發開支”增至“已取得的在製品研發開支”。有關這些交易的進一步信息,請參閲附註C,“已獲得的正在進行的研究和開發及其他安排”。
我們通常在截至2021年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告(“Form 10-K年報”)中披露的某些信息和腳註已被精簡或遺漏。管理層認為,這些中期財務報表反映了公平列報截至2022年6月30日和2021年6月30日的中期財務狀況和經營成果所需的所有正常經常性調整。
臨時期間的業務成果不一定代表整個財政年度預期的業務成果。這些中期財務報表應與截至2021年12月31日的年度經審計財務報表一併閲讀,後者包含在我們的Form 10-K 2021年年度報告中。
預算的使用
根據美國公認會計原則編制簡明綜合財務報表時,我們需要作出某些估計和假設,這些估計和假設會影響我們在簡明合併財務報表之日報告的資產和負債額、或有資產和負債的披露,以及報告期內的收入和費用。我們的估計是基於歷史經驗和各種其他假設,包括在某些情況下我們認為在這種情況下合理的未來預測。實際結果可能與這些估計不同。估計數的變化反映在已知期間的報告結果中。
近期採用和發佈的會計準則
有關最近通過的會計聲明的討論,請參閲我們2021年年報Form 10-K中的附註A,“企業和會計政策的性質”。我們預計最近發佈的任何會計準則不會對我們的精簡綜合財務報表產生重大影響。
重要會計政策摘要
我們的重要會計政策在我們2021年年報Form 10-K的附註A“商業和會計政策的性質”中進行了描述。


7

目錄表
Vertex製藥公司
簡明合併財務報表附註(未經審計)
B.收入確認
收入的分類
按產品分類的收入
產品收入,淨額包括以下內容:
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
2022202120222021
(單位:百萬)
TRIKAFTA/KAFTRIO$1,893.2 $1,255.6 $3,654.8 $2,448.8 
SYMDEKO/SYMKEVI42.7 133.5 107.5 258.6 
奧爾坎比121.6 221.0 253.7 439.7 
卡萊德科138.7 183.3 277.7 369.6 
產品總收入,淨額$2,196.2 $1,793.4 $4,293.7 $3,516.7 
按地理位置劃分的產品收入
根據客户所在地,按地理區域分列的產品淨收入總額包括:
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
2022202120222021
(單位:百萬)
美國$1,415.1 $1,256.9 $2,783.3 $2,510.4 
美國以外的國家
歐洲655.5 458.9 1,287.8 863.9 
其他
125.6 77.6 222.6 142.4 
美國以外的產品總收入781.1 536.5 1,510.4 1,006.3 
產品總收入,淨額
$2,196.2 $1,793.4 $4,293.7 $3,516.7 
合同責任
我們的合同債務為$134.8百萬美元和美元171.7截至2022年6月30日和2021年12月31日,分別與國際市場上政府擁有和支持的客户簽訂的年度合同有關,這些合同限制了我們可以獲得的年度報銷金額。超過年度報銷金額後,免費提供產品,這是一項物質權利。這些合同包括預付款和費用。我們將收到的部分貨款作為“其他流動負債”的一部分遞延至年度補償限額。當免費產品發貨時,遞延金額被確認為收入。我們的產品收入合同包括一年或一年以下的履約義務。
我們在每個財政年度結束時的合同負債涉及在國際市場上有年度償還限額的合同,其中與合同相關的年度期間與我們的財政年度不同。在這些市場,我們確認與前幾年履行的業績義務相關的收入;然而,這些收入不涉及在本年度開始前12個月之前履行的任何業績義務。


8

目錄表
Vertex製藥公司
簡明合併財務報表附註(未經審計)
C.收購的正在進行的研究和開發以及其他安排
我們已經與第三方簽訂了許多協議,在研究、開發和商業化計劃、許可技術或收購資產方面進行合作。我們的“收購的正在進行的研發費用”包括$61.9百萬美元和美元63.9截至2022年6月30日的三個月和六個月分別為百萬美元和958.4百萬美元和美元960.1截至2021年6月30日的三個月和六個月,分別與預付款、或有里程碑或根據我們的業務發展交易支付的其他付款相關,包括協作、第三方技術許可和資產收購。
以下介紹了我們的合作、許可和資產收購協議,這些協議對我們截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月的財務報表產生了重大影響,或者在截至2022年6月30日的三個月和六個月期間進行了新的或重大修訂。其他協議在我們2021年年度報告的Form 10-K附註B“合作和其他安排”中進行了描述。
許可內協議
我們已經簽訂了許多許可證內協議,以促進和獲得與我們的研究和早期開發活動相關的技術和服務。我們通常被要求在執行我們的許可協議時支付預付款;在實現某些產品研究、開發和商業化目標時支付開發、監管和商業化里程碑付款;以及對我們合作產生的商業產品的未來銷售(如果有)支付版税。
根據我們的許可協議條款,我們的合作者通常領導發現工作,我們領導與任何候選產品的推進相關的所有臨牀前、開發和商業化活動,併為所有費用提供資金。
我們通常可以通過向我們的合作者提供提前通知來終止我們的許可內協議;所需的通知時長取決於根據許可協議開發的任何產品是否已獲得市場批准。我們的許可協議可由任何一方因另一方的重大違約而終止,但須遵守通知和補救條款。除非提前終止,否則這些許可協議通常在所有國家/地區的所有產品的版税期限和所有付款義務到期之日之前一直有效。
CRISPR Treeutics AG-CRISPR-Cas9基因編輯療法
2015年,我們與CRISPR治療股份公司及其附屬公司(“CRISPR”)達成了一項戰略合作、選擇和許可協議(“CRISPR協議”),以合作發現和開發潛在的新療法,旨在利用CRISPR-Cas9基因編輯技術針對人類疾病的潛在遺傳原因進行治療。我們擁有授權某些目標的獨家權利。2019年,我們選擇獨家授權目標,包括囊性纖維化,根據CRISPR協定。對於每個我們選擇許可的目標,CRISPR有可能獲得額外的$410.0開發、監管和商業里程碑以及產品淨銷售額的特許權使用費。
2017年,我們根據CRISPR協議(“原CTX001 JDCA”)的條款與CRISPR簽訂了一項聯合開發和商業化協議,根據該協議,我們和CRISPR正在共同開發和準備共同商業化外源基因Autotemcel(“Exa-cel”,前身為CTX001),用於治療血紅蛋白疾病,包括治療鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血。
在2021年第二季度,我們和CRISPR修訂並重述了原來的CTX001 JDCA(“A&R JDCA”),據此,雙方同意,其中包括:(A)調整合作的治理結構並調整各方在此框架下的責任;(B)調整雙方之間的淨利潤和淨虧損的分配;(C)向我們獨家許可(在CRISPR保留開展某些活動的權利的情況下)與根據該協議可能研究、開發、製造和商業化的產品相關的某些知識產權。
根據A&R JDCA,我們在CRISPR的支持下,領導全球出口的開發、製造和商業化。根據A&R JDCA的條款和條件,我們在全球範圍內進行與A&R JDCA(包括Exacel)下的候選產品和產品相關的所有研究、開發、製造和商業化活動,但CRISPR保留進行某些活動的權利。

9

目錄表
Vertex製藥公司
簡明合併財務報表附註(未經審計)
在A&R JDCA方面,我們賺了$900.02021年第二季度向CRISPR預付了100萬美元。我們得出的結論是,我們對收購的正在進行的研究和開發沒有任何未來的替代用途,並將這筆預付款記錄為“收購的正在進行的研究和開發費用”。CRISPR有可能獲得額外的一次性$200.0在收到美國食品和藥物管理局或歐盟委員會對Exacel的第一次上市批准後,獲得百萬里程碑付款。
我們和CRISPR平攤了最初的CTX001 JDCA產生的所有費用。2021年7月1日,根據A&R JDCA發生的與出口有關的淨利潤和淨虧損開始分配60%給我們並且40CRISPR的淨利潤和淨虧損的百分比,而所有其他候選產品和產品繼續在各方之間平分淨利潤和淨虧損。我們的結論是,最初的CTX001 JDCA和A&R JDCA是費用分攤安排,這導致這些安排的淨影響被記錄在我們精簡的綜合經營報表的“總成本和費用”中。在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月期間,我們總共確認了以下金額,不包括與這些協議相關的“已獲得的正在進行的研究和開發費用”:
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
2022202120222021
(單位:百萬)
原CTX001 JDCA和A&R JDCA項下發生的總費用$85.0 $55.0 $161.6 $95.0 
Vertex的份額在我們的簡明合併經營報表的“總成本和費用”中確認
50.9 27.5 96.9 47.5 
資產收購
催化劑生物科學公司-補體3降解器計劃
2022年5月,根據一項資產購買協議,我們收購了Catalyst Biosciences,Inc.針對補體系統的蛋白酶藥物組合(“補體組合”)和相關知識產權,包括CB 2782-PEG,這是一種臨牀前補體成分3降解劑計劃,用於治療乾性年齡相關性黃斑變性的地理萎縮。我們確定,幾乎所有收購的公允價值都集中在CB-2782聚乙二醇乙二醇酯正在進行的研發資產中,這些資產不構成業務,我們確定未來沒有其他用途。因此,我們記錄了我們的$60.0在截至2022年6月30日的三個月和六個月內,預付了100萬美元的“收購的正在進行的研發費用”。
囊性纖維化基金會
我們有一項研究、開發和商業化協議,最初是在2004年與囊性纖維化基金會簽訂的,作為囊性纖維化基金會治療公司的利益繼承人。該協議最近一次修改是在2016年。根據經修訂的協議,我們同意就2014年3月1日至2016年8月31日期間首次合成和/或測試的某些化合物的潛在銷售支付從低至個位數到中至個位數的特許權使用費,並就2014年2月28日或之前首次合成和/或測試的所涵蓋化合物支付從個位數到十幾歲的分級特許權使用費,包括Kalydeco(IVacaftor)、Orkambi(Lumacaftor與iVacaftor組合)和SYMDEKO/SYMKEVI(Tezacaftor與iVacaftor組合)。對於組合產品,如Orkambi、SYMDEKO/SYMKEVI和TRIKAFTA/KAFTRIO(ELEXAFTOR/tezacaftor/iVacaftor和iVacaftor),銷售額平均分配給組合產品中的每種有效藥物成分。我們將支付給囊性纖維化基金會的版税記為“銷售成本”。


10

目錄表
Vertex製藥公司
簡明合併財務報表附註(未經審計)
D.每股收益
下表列出了計算終了期間普通股每股基本淨收入和攤薄淨收入的方法:
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
2022202120222021
(單位:百萬,每股除外)
淨收入$810.5 $67.0 $1,572.6 $720.1 
基本加權平均已發行普通股255.9 259.0 255.5 259.2 
潛在稀釋證券的影響:
股票期權1.4 1.1 1.4 1.2 
限制性股票單位(包括PSU)
1.4 0.9 1.4 1.1 
員工購股計劃
0.0 0.0 0.0 0.0 
稀釋加權平均已發行普通股258.7 261.0 258.3 261.5 
每股普通股基本淨收入$3.17 $0.26 $6.15 $2.78 
稀釋後每股普通股淨收益$3.13 $0.26 $6.09 $2.75 
在計算每股普通股的稀釋淨收入時,我們沒有將下表中的證券包括在內,因為這將在每個時期產生反稀釋的影響:
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
2022202120222021
(單位:百萬)
股票期權0.0 0.7 0.0 0.5 
未歸屬的限制性股票單位(包括PSU)0.0 0.4 0.3 0.6 

E.公允價值計量
以下公允價值層次結構用於根據可觀察到的投入和不可觀察到的投入對資產和負債進行分類,以確定我們金融資產和負債的公允價值:
1級:
相同資產或負債在活躍市場上的報價。資產或負債的活躍市場是指資產或負債的交易發生的頻率和數量足以持續提供定價信息的市場。
第2級:
1級輸入以外的其他可觀察輸入。第二級投入的例子包括活躍市場中類似資產或負債的報價以及非活躍市場中相同資產或負債的報價。
第3級:
基於我們對市場參與者將在資產或負債定價中使用的假設的評估,無法觀察到的輸入。
我們的投資策略以保本為重點。我們投資於符合我們投資政策中概述的信用質量標準的工具,這也限制了對任何一種發行或類型的工具的信用敞口。我們將戰略投資與管理我們的其他現金、現金等價物和有價證券的投資政策分開進行,如附註F“有價證券和股權投資”中所述。此外,我們使用外幣遠期合約,旨在減輕外匯匯率變化對我們精簡綜合經營報表的影響。

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下表列出了我們的金融資產和負債,這些資產和負債須按公允價值層次中的級別進行計量(不包括#美元)。3.510億美元3.3截至2022年6月30日和2021年12月31日的現金分別為10億美元):
截至2022年6月30日截至2021年12月31日
總計
1級
2級
3級
總計
1級
2級
3級
(單位:百萬)
按公允價值列賬的金融工具(資產頭寸):
現金等價物:
貨幣市場基金
$5,186.8 $5,186.8 $ $ $3,478.1 $3,478.1 $ $ 
商業票據16.2  16.2      
有價證券:
公司股權證券71.1 71.1   230.9 230.9   
美國國債153.5 153.5   86.4 86.4   
政府支持的企業證券
10.5 10.5   69.0 69.0   
公司債務證券
75.0  75.0  90.9  90.9  
商業票據
241.1  241.1  252.7  252.7  
預付費用和其他流動資產:
外幣遠期合約118.9  118.9  44.5  44.5  
其他資產:
外幣遠期合約6.9  6.9  2.0  2.0  
金融資產總額
$5,880.0 $5,421.9 $458.1 $ $4,254.5 $3,864.4 $390.1 $ 
按公允價值列賬的金融工具(負債頭寸):
其他流動負債:
外幣遠期合約
$(0.1)$ $(0.1)$ $(5.6)$ $(5.6)$ 
長期或有對價
(129.8)  (129.8)(186.5)  (186.5)
其他長期負債:
外幣遠期合約
(0.0) (0.0) (2.7) (2.7) 
財務負債總額
$(129.9)$ $(0.1)$(129.8)$(194.8)$ $(8.3)$(186.5)
請參閲附註F,“有價證券和股權投資”,瞭解按投資類型劃分的賬面金額和相關的未實現收益(虧損)。
公司股權證券的公允價值
我們將我們對上市公司股權證券的投資歸類為“有價證券”,在我們的濃縮綜合資產負債表上。一般來説,我們對上市公司普通股的投資是基於一級投入進行估值的,因為它們具有易於確定的公允價值。然而,由於與這些投資相關的轉讓限制,我們對上市公司的某些投資一直或繼續基於二級投入進行估值。有關這些投資的更多信息,請參閲附註F,“有價證券和股權投資”。
或有對價的公允價值
2019年,我們收購了Exonics治療公司(Exonics),這是一傢俬人持股公司,專注於創造變革性基因編輯療法,以修復導致Duchenne肌營養不良症和其他嚴重神經肌肉疾病(包括1型強直性肌營養不良症)的突變。我們的3級或有對價負債與$678.3可能支付給前Exonics股權持有人的數百萬個開發和監管里程碑。我們對實現與或有付款公允價值相關的里程碑的可能性的估計基於可歸因於罕見疾病的行業數據以及我們對計劃進展和可行性的瞭解。或有付款估值模型中使用的貼現率,介於3.9%和4.2%截至2022年6月30日,代表與清償債務相關的信用風險和市場風險的衡量標準。在每個報告期確定這些假設的適當性時使用了重大判斷。由於與製藥行業候選產品的開發和商業化相關的不確定性,以及其他假設變化的影響

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包括貼現率在內,我們預計我們對或有對價公允價值的估計將在未來發生變化,導致我們的或有對價負債的公允價值進行調整,任何此類調整的影響都可能是實質性的。
下表是我們或有對價負債的公允價值的前滾:
截至2022年6月30日的六個月
(單位:百萬)
2021年12月31日的餘額$186.5 
或有付款的公允價值減少
(56.7)
2022年6月30日的餘額$129.8 
在截至2022年6月30日的六個月內,或有對價的公允價值減少,主要是由於2022年第二季度對某些收購的基因編輯計劃的範圍進行了修訂。
無形資產公允價值
截至2022年6月30日和2021年12月31日,我們擁有387.0百萬美元和美元400.0分別為與我們2019年收購Semma Treeutics,Inc.和Exonics相關的正在進行的研發無形資產,在我們的精簡合併資產負債表上被歸類為“無形資產”。在截至2022年6月30日的三個月和六個月中,我們錄得13.0由於決定修改某些收購的基因編輯計劃的範圍,正在進行的研究和開發無形資產的減值為“研究和開發費用”。

F.有價證券和股權投資
按公允價值記錄的現金等價物和有價證券彙總表(不包括#美元3.510億美元3.32022年6月30日和2021年12月31日的現金分別為10億美元),如下所示:
截至2022年6月30日截至2021年12月31日
攤銷成本
毛收入
未實現
收益
毛收入
未實現
損失
公平
價值
攤銷成本
毛收入
未實現
收益
毛收入
未實現
損失
公平
價值
(單位:百萬)
現金等價物:
貨幣市場基金$5,186.8 $ $ $5,186.8 $3,478.1 $ $ $3,478.1 
商業票據16.2   16.2     
現金等價物合計
$5,203.0 $ $ $5,203.0 $3,478.1 $ $ $3,478.1 
有價證券:
美國國債$155.4 $ $(1.9)$153.5 $86.6 $ $(0.2)$86.4 
政府支持的企業證券
10.6  (0.1)10.5 69.0   69.0 
公司債務證券
75.7  (0.7)75.0 91.1  (0.2)90.9 
商業票據
241.9  (0.8)241.1 252.8  (0.1)252.7 
可交易債務證券總額
483.6  (3.5)480.1 499.5  (0.5)499.0 
公司股權證券
69.4 12.3 (10.6)71.1 69.4 167.1 (5.6)230.9 
有價證券總額
$553.0 $12.3 $(14.1)$551.2 $568.9 $167.1 $(6.1)$729.9 

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可供出售的債務證券在我們的簡明綜合資產負債表上按公允價值分類如下:
截至2022年6月30日截至2021年12月31日
(單位:百萬)
現金和現金等價物$5,203.0 $3,478.1 
有價證券
480.1 499.0 
總計
$5,683.1 $3,977.1 
按合同到期日分列的可供出售債務證券如下:
截至2022年6月30日截至2021年12月31日
(單位:百萬)
在一年內到期$5,678.6 $3,912.3 
在一年到五年後到期
4.5 64.8 
總計
$5,683.1 $3,977.1 
截至2022年6月30日,我們有少量可供出售的債務證券,損失不大,我們不打算出售,並已得出結論,在收回投資到期的攤銷成本之前,我們不會被要求出售。我們做到了不是不記錄任何信貸損失準備金,以調整截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月可供出售債務證券的公允價值或已實現損益總額。
我們將公司股權證券投資的公允價值變化記錄為“其他(費用)收入,淨額”,並在我們的簡明綜合經營報表中記錄。在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月期間,我們在每個期間結束時持有的公司股權證券的未實現(虧損)淨收益如下:
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
2022202120222021
(單位:百萬)
未實現(虧損)淨收益
$(84.2)$10.6 $(159.8)$(41.7)
        
截至2022年6月30日,我們在簡明綜合資產負債表的“其他資產”中記錄的無可隨時確定公允價值的股權投資的賬面價值為#美元。95.8百萬美元。


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G.累計其他綜合收益(虧損)
下表彙總了各構成部分累計其他綜合收益(虧損)的變動情況:
未實現的持有收益(虧損),税後淨額
外幣折算調整淺談可供出售的債務證券淺談外幣遠期合約總計
(單位:百萬)
2021年12月31日的餘額$(13.6)$(0.5)$30.0 $15.9 
改敍前的其他綜合(虧損)收入(24.7)(3.0)120.3 92.6 
從累計其他全面收益(虧損)中重新歸類的金額  (51.0)(51.0)
本期其他綜合(虧損)收入淨額(24.7)(3.0)69.3 41.6 
2022年6月30日的餘額$(38.3)$(3.5)$99.3 $57.5 
2020年12月31日餘額$(15.6)$0.3 $(53.2)$(68.5)
重新分類前的其他綜合收益(虧損)1.3 (0.3)15.6 16.6 
從累計其他全面收益(虧損)中重新歸類的金額  26.7 26.7 
本期淨其他綜合收益(虧損)1.3 (0.3)42.3 43.3 
2021年6月30日的餘額$(14.3)$ $(10.9)$(25.2)

H.對衝
外幣遠期合約--指定為對衝工具
我們維持着一個套期保值計劃,旨在減輕以某些外幣計價的部分預測產品收入的匯率變化的影響。該計劃包括根據美國公認會計原則被指定為現金流對衝的外幣遠期合同,合同期限為18個月。我們確認這類合同有效部分的已實現損益在同期我們的簡明綜合經營報表中的“產品收入,淨額”中確認,同時我們確認了受套期匯率變動影響的產品收入。
我們正式記錄外幣遠期合約(套期保值工具)和預測產品收入(套期項目)之間的關係,以及我們進行各種套期保值活動的風險管理目標和戰略,包括將所有被指定為現金流對衝的外幣遠期合約與預測交易相匹配。我們亦於對衝開始時及持續進行正式評估,評估外幣遠期合約在抵銷預期及追溯對衝項目現金流變動方面是否非常有效。如果我們確定(I)外幣遠期合約作為現金流對衝不是高度有效的,(Ii)外幣遠期合約不再是高度有效的對衝,或(Iii)預測交易不再可能發生,我們將前瞻性地停止對衝會計處理。我們根據遠期合約的公允價值變動和假設的外幣遠期合約的公允價值的變化來衡量有效性,這些遠期合約的條款與被對衝風險的關鍵條款相匹配。截至2022年6月30日,所有對衝都被確定為高度有效。
我們考慮交易對手的信用風險對外幣遠期合約公允價值的影響。截至2022年6月30日和2021年12月31日,信用風險沒有改變我們外幣遠期合約的公允價值。

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簡明合併財務報表附註(未經審計)
下表彙總了根據美國公認會計原則被指定為現金流對衝的未償還外幣遠期合約的美元名義金額:
截至2022年6月30日截至2021年12月31日
外幣(單位:百萬)
歐元$1,506.0 $1,364.5 
英鎊,英鎊
263.0 287.7 
加元
174.7 89.9 
澳元
127.3 96.3 
瑞士法郎59.6 54.1 
外幣遠期合約總額
$2,130.6 $1,892.5 
外幣遠期合約--未被指定為對衝工具
我們還簽訂外幣遠期合同,合同到期日低於一個月,旨在減輕外匯匯率變化對貨幣資產和負債的影響,包括公司間餘額。根據美國公認會計原則,這些合同不被指定為對衝工具。我們在每個時期的簡明綜合經營報表中,在“其他(費用)收入,淨額”中確認此類合同的已實現損益。截至2022年6月30日,未按美國公認會計原則進行對衝會計的未償還外幣遠期合約名義金額為$628.1百萬美元。
在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月期間,我們在我們的精簡綜合經營報表中確認了以下與外幣遠期合同相關的內容:
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
2022202120222021
(單位:百萬)
指定為套期保值工具-從AOCI重新分類
產品收入,淨額$45.0 $(17.6)$65.1 $(34.1)
未被指定為對衝工具
其他(費用)收入,淨額$(8.4)$(1.0)$(16.8)$(9.0)
簡明綜合業務報表中報告的總額
產品收入,淨額$2,196.2 $1,793.4 $4,293.7 $3,516.7 
其他(費用)收入,淨額$(78.1)$8.1 $(150.9)$(44.6)
下表彙總了我們簡明合併資產負債表中根據美國公認會計原則被指定為現金流量對衝的未償還外幣遠期合約的公允價值:
截至2022年6月30日
資產負債
分類公允價值分類公允價值
(單位:百萬)
預付費用和其他流動資產$118.9 其他流動負債$(0.1)
其他資產6.9 其他長期負債(0.0)
總資產
$125.8 
總負債
$(0.1)

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簡明合併財務報表附註(未經審計)
截至2021年12月31日
資產負債
分類公允價值分類公允價值
(單位:百萬)
預付費用和其他流動資產$44.5 其他流動負債$(5.6)
其他資產2.0 其他長期負債(2.7)
總資產
$46.5 
總負債
$(8.3)
截至2022年6月30日,我們預計在“預付費用和其他流動資產”和“其他流動負債”中記錄的與美國公認會計原則下指定為現金流量對衝的外匯遠期合約相關的金額將在12個月內重新分類為收益。
我們將外幣遠期合約的公允價值按毛數在我們的簡明綜合資產負債表內列報。下表彙總了按美國公認會計原則下被指定為現金流量對衝的金融工具類型在我們的精簡綜合資產負債表上抵消衍生品的潛在影響:
截至2022年6月30日
確認的總金額總金額抵銷已列報的總金額未抵銷的總金額法定抵銷
外幣遠期合約(單位:百萬)
總資產$125.8 $ $125.8 $(0.1)$125.7 
總負債(0.1) (0.1)0.1  
截至2021年12月31日
確認的總金額總金額抵銷已列報的總金額未抵銷的總金額法定抵銷
外幣遠期合約(單位:百萬)
總資產$46.5 $ $46.5 $(8.3)$38.2 
總負債(8.3) (8.3)8.3  

I.盤存
庫存包括以下內容:
截至2022年6月30日截至2021年12月31日
(單位:百萬)
原料$30.4 $42.4 
在製品236.6 224.0 
成品
100.7 86.7 
總計
$367.7 $353.1 


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J.基於股票的薪酬費用和股票回購計劃
基於股票的薪酬費用
在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月內,我們確認了以下基於股票的薪酬支出:
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
2022202120222021
(單位:百萬)
按獎勵類型劃分的基於股票的薪酬支出:
限制性股票單位(包括PSU)$103.0 $88.8 $221.2 $189.7 
股票期權6.3 11.1 11.8 21.7 
ESPP股票發行4.3 6.0 11.1 11.6 
與存貨相關的庫存薪酬費用
0.3 (1.3)0.1 (3.2)
計入“總成本和費用”的股票薪酬費用總額
$113.9 $104.6 $244.2 $219.8 
按行項目的基於庫存的薪酬費用:
銷售成本$2.4 $1.6 $4.6 $3.0 
研發費用69.5 62.6 149.9 135.4 
銷售、一般和行政費用42.0 40.4 89.7 81.4 
成本和費用中包括的基於股票的薪酬費用總額
113.9 104.6 244.2 219.8 
所得税效應(26.5)(20.9)(62.5)(52.1)
基於股票的薪酬支出總額,扣除税額
$87.4 $83.7 $181.7 $167.7 
股份回購計劃
在2020年11月,我們的董事會批准了一項股份回購計劃(“2020股份回購計劃”),根據該計劃,我們回購了$500.0在2020年和2021年第一季度,我們的普通股將達到100萬股。在截至2021年3月31日的三個月內,我們回購了2.0根據2020年的股票回購計劃,我們的普通股為100萬股,總金額為424.9百萬美元。
2021年6月,我們的董事會批准了一項股份回購計劃(“2021年股份回購計劃”),根據該計劃,我們被授權回購至多$1.5到2022年12月31日,我們的普通股將減少10億美元。在截至2022年6月30日的六個月裏,我們做到了不是根據2021年股票回購計劃,我們不會回購任何普通股。截至2022年6月30日,總計499.7根據2021年股票回購計劃,仍有100萬人獲得回購普通股的授權。


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K.所得税
我們要繳納美國聯邦、州和外國所得税。在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三個月和六個月期間,我們記錄了以下所得税撥備和有效税率與所得税撥備(利益)前的收入(虧損)相比:
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
2022202120222021
(單位:百萬,百分比除外)
扣除所得税撥備(受益)前的收入(虧損)$1,024.4 $(44.2)$1,979.2 $776.7 
所得税準備金(受益於)213.9 (111.2)406.6 56.6 
實際税率21 %251 %21 %7 %
截至2022年6月30日的三個月和六個月,我們的有效税率與美國法定税率相似。
我們在截至2021年6月30日的三個月和六個月的有效税率與美國法定税率不同,主要是因為99.7與將英國公司税率從19%提高到25%相關的100萬離散税收優惠於2021年6月頒佈,將於2023年4月生效。
我們已就目前可供税務機關審核的所有課税年度的報税表,檢討已採取或將會採取的税務立場。截至2022年6月30日和2021年12月31日,我們擁有145.2百萬美元和美元129.5未確認的税收優惠淨額分別為100萬美元,如果得到確認,這將影響我們的税率。
從2022年開始,我們繳納所得税的現金將大幅增加,因為美國取消了在發生研發費用期間扣除研發費用的選擇權,而是根據2017年《減税和就業法案》的要求,如果研發費用來自美國,則在五年內攤銷,如果來自外國司法管轄區,則在15年內攤銷。
我們在各個州、地方和外國司法管轄區提交美國聯邦所得税申報單和所得税申報單。我們在世界各地的任何時候都有各種所得税審計正在進行。除我們有淨營業虧損或税項抵免結轉的司法管轄區外,我們在2018年前不再接受税務機關的任何税務評估。

L.承付款和或有事項
循環信貸安排
Vertex及其若干附屬公司已與作為行政代理的美國銀行及當中所指的貸款人(“貸款人”)訂立多項信貸協議(“信貸協議”)。信貸協議在成交時沒有動用,我們到目前為止也沒有動用過。根據信貸協議提取的金額(如有)將用於一般企業用途。根據信貸協議借入的任何款項將按我們的選擇,按基本利率或下文所述的替代利率計息,在每種情況下,外加基於我們的綜合槓桿率(我們的綜合融資債務總額與最近結束的四個會計季度的綜合EBITDA的比率)的適用保證金。
2019年9月,Vertex及其部分子公司簽訂了一項500.0與貸款人的百萬無擔保循環安排(“2019年信貸協議”),原定於2024年9月17日到期。根據2019年信貸協議,基本利率貸款的適用保證金為0.125%至0.500%,歐洲貨幣貸款的適用利潤率範圍為1.125%至1.500%。2019年的信貸協議提供了$的昇華50.0一百萬元的信用證。
2020年9月,Vertex及其部分子公司達成了一項2.0與貸款人的無擔保循環安排(“2020信貸協議”),將於2022年9月18日到期。根據2020年信貸協議,基本利率貸款的適用保證金範圍為0.500%至0.875%,歐洲貨幣貸款的適用保證金範圍為1.500%至1.875%。2020年的信用證協議不支持信用證。

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2022年7月,Vertex及其部分子公司終止了2019年的信貸協議,並簽訂了一項500.0與貸款人之間的百萬無擔保循環貸款(“2022年信貸協議”),將於2027年7月1日到期。根據2022年信貸協議,基本利率貸款的適用保證金範圍為0.000%至0.500%,SOFR貸款的適用保證金範圍為1.000%至1.500%。2022年信貸協議規定了美元的昇華100.0一百萬元的信用證。
在滿足某些條件的情況下,我們可以要求將2020年信貸協議和2022年信貸協議的借款能力增加額外的$500.0百萬美元。根據2020年信貸協議和2022年信貸協議借入的任何金額均由我們現有和未來的某些國內子公司擔保,但某些例外情況除外。
2020年信貸協議和2022年信貸協議均包含慣例陳述和保證以及肯定和否定契約,包括一項金融契約,除某些有限的例外情況外,維持綜合槓桿率為3.50至1.00,但須增加至4.00在一次材料收購後跌至1.00。2020年信貸協議還包括一項金融契約,除某些有限的例外情況外,綜合利息覆蓋率為2.50到1.00。這些金融契約是按季度衡量的。截至2022年6月30日,我們遵守了上述公約。信貸協議還包含違約的慣例事件。在違約持續發生的情況下,行政代理機構將有權行使各種補救辦法,包括加快未償貸款項下的到期金額。
與信貸協議相關的直接成本在各自信貸協議的期限內入賬,對我們的財務報表並不重要。
擔保及彌償
在馬薩諸塞州法律允許的情況下,我們的組織章程和細則規定,我們將賠償我們的某些高級職員和董事因他們作為高級職員或董事的服務而提出的某些索賠。根據這些賠償條款,我們未來可能被要求支付的最大潛在金額是無限的。然而,我們已經購買了董事和高級管理人員的責任保險,這可以減少我們的貨幣風險,並使我們能夠收回未來支付的任何金額的一部分。不是賠償要求目前尚未解決,我們認為這些賠償安排的估計公允價值是最低的。
在我們的正常業務過程中,我們通常同意在與臨牀試驗研究人員和我們產品開發計劃中的地點達成的協議、與學術和非營利機構的贊助研究協議、涉及為我們提供服務的各方的各種類似協議中的賠償條款,以及我們的房地產租賃。我們通常也同意在我們的藥物發現、開發和商業化合作協議中的某些賠償條款。對於我們的臨牀試驗和贊助研究協議,這些賠償條款通常適用於針對研究人員或研究機構的任何索賠,這些索賠涉及因我們的化合物或候選產品的研究或臨牀測試而導致的人身傷害或財產損失、違法或違反我們的合同義務。在租賃協議方面,賠償條款通常適用於因我們造成的人身傷害或財產損失、我們的違法行為或某些違反我們合同義務的行為而向房東提出的索賠。我們的合作協議中出現的賠償條款與上面討論的其他協議中的賠償條款類似,但另外還為我們的合作者提供了一些有限的賠償,如果第三方指控侵犯知識產權的話。在上述每一種情況下,賠償義務一般在協議終止後一段較長的時間內仍然有效。, 儘管我們認為,這項義務通常在合同期限內及之後的一段短時間內具有最大的相關性。根據這些規定,我們未來可能需要支付的最高金額通常是無限制的。我們已經購買了人身傷害、財產損失和一般責任保險,以減少我們的賠償風險,並在許多情況下使我們能夠追回未來支付的全部或部分金額。我們從未支付任何實質性金額來為訴訟辯護或解決與這些賠償條款相關的索賠。因此,我們認為這些賠償安排的估計公允價值是最低的。
其他或有事項
我們有某些或有負債是在我們正常的業務活動過程中產生的。當將來有可能發生支出時,我們應計提或有負債準備金,並且這些支出可以合理地

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目錄表
Vertex製藥公司
簡明合併財務報表附註(未經審計)
估計。除了我們在附註E“公允價值計量”中討論的或有對價負債外,還有不是截至2022年6月30日或2021年12月31日應計的重大或有負債。

M.其他現金流信息
在我們的簡明合併現金流量表中列報的每個期初和期末的現金、現金等價物和限制性現金包括:
截至6月30日的六個月,
20222021
期初期末期初期末
(單位:百萬)
現金和現金等價物$6,795.0 $8,702.2 $5,988.2 $6,063.7 
預付費用和其他流動資產
5.1 1.9 0.7 7.4 
簡明合併現金流量表中的現金、現金等價物和限制性現金$6,800.1 $8,704.1 $5,988.9 $6,071.1 

N.後續事件
2022年7月,我們達成協議,收購ViaCyte,Inc.(“ViaCyte”),這是一傢俬人持股的生物技術公司,主要專注於提供新型幹細胞來源的細胞替代療法,作為1型糖尿病的功能性治療方法。在交易完成時,我們將收購ViaCyte的所有流通股,以換取大約$320.0百萬現金。除其他事項外,此次收購還取決於是否滿足慣常的成交條件,以及《哈特-斯科特-羅迪諾反托拉斯改進法》規定的等待期是否到期。我們將在收購結束時説明收購的情況。
同樣在2022年7月,Vertex與Verve Treateutics,Inc.(“Verve”)進行了一項研究合作,專注於發現和開發一種肝病的體內基因編輯程序。根據協議條款,Vertex賺了一美元25.0向Verve預付款100萬美元,併購買了$35.0一百萬美元的Verve普通股。

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目錄表

項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
概述
我們投資於科學創新,以專業市場為重點,為嚴重疾病患者創造變革性藥物。我們有四種已獲批准的藥物用於治療囊性纖維化(CF),這是一種威脅生命的遺傳性疾病,我們專注於通過擴大標籤、批准新藥和擴大報銷範圍,增加符合條件並能夠接受我們藥物治療的CF患者的數量。我們正在通過內部研究努力拓寬我們進入更多疾病領域的渠道,並通過業務發展交易獲得外部創新。
我們的三聯療法TRIKAFTA/KAFTRIO(elexaftor/tezacaftor/iVacaftor和iVacaftor)於2019年在美國獲得批准,並於2020年在歐盟或歐盟獲得批准。北美、歐洲和澳大利亞大約83,000名CF患者中的大多數正在使用我們的四種藥物。我們正在評估我們的藥物在更多的患者羣體中的應用,包括年幼的兒童,目標是為大約90%的CF患者提供小分子治療。我們還在尋求對剩餘的CF患者進行基因治療,這些患者可能無法得到我們目前的CF藥物的幫助。
除了CF,我們還繼續研究和開發用於治療嚴重疾病的候選產品,包括鐮狀細胞疾病、β地中海貧血、APOL1介導的腎臟疾病、1型糖尿病、疼痛、α-1抗胰蛋白酶缺乏症、Duchenne肌營養不良和1型強直性肌營養不良。
財務亮點
收入
2022年第二季度,由於TRIKAFTA/KAFTRIO在國際上多個國家和地區的強勁推出以及TRIKAFTA在美國的強勁表現,包括2021年6月為6至11歲兒童推出TRIKAFTA,我們的淨產品收入繼續增長。
費用
2022年第二季度,我們的研發總額(R&D)收購了正在進行的研發(AIPR&D),銷售、一般和行政管理支出(SG&A)降至8.773億美元,而2021年第二季度為16億美元。減少的主要原因是我們在2021年第二季度向CRISPR支付了9.0億美元的預付款,與我們的經驗合作修正案有關,部分被幾個候選產品進入中後期臨牀開發的進展所抵消。2022年第二季度和2021年第二季度,銷售成本分別佔我們產品淨收入的12%和13%。
現金
截至2022年6月30日,我們的現金、現金等價物和有價證券增至93億美元,而截至2021年12月31日的現金、現金等價物和有價證券為75億美元,這主要是由於我們的淨產品收入和盈利能力。
https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/875320/000087532022000030/vrtx-20220630_g1.gif

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目錄表

商業動態
上市產品
我們希望通過增加有資格和能夠接受我們的藥物的CF患者的數量,併為已經有資格接受我們的藥物的人提供更好的治療選擇,來繼續發展我們的CF業務。支持這些努力的活動最近和預期的進展情況如下。
我們已經完成了TRIKAFTA/KAFTRIO在2至5歲兒童中的第三階段研究。我們預計將在2022年晚些時候在一個醫學論壇上公佈這項試驗的結果,並在今年晚些時候提交全球監管文件。
今年4月,加拿大衞生部批准了TRIKAFTA在6至11歲兒童中的營銷授權。
我們已經向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了補充新藥申請,並向歐洲藥品管理局(EMA)提交了營銷授權申請,允許12個月至24個月以下的兒童使用Orkambi。FDA已將處方藥使用費法案(PDUFA)的目標日期定為2022年9月4日。
TRIKAFTA/KAFTRIO現已在超過25個國家獲得批准和報銷或使用。
管道
我們繼續推進旨在治療嚴重疾病的潛在變革性小分子、細胞和遺傳療法的流水線。支持這些努力的活動最近和預期的進展情況如下。
囊性纖維化
我們正在進行兩項全球、隨機、雙盲、積極對照的3期臨牀試驗,評估我們新的每日一次的VX-121/tezacaftor/VX-561三聯用藥在12歲及以上CF患者中的應用。這兩項研究的網站都是開放和註冊的,兩項試驗的註冊預計將在2022年底或2023年初完成。我們還啟動了一項針對6-11歲兒童的VX-121/tezacaftor/VX-561的研究。
在與Moderna的合作中,我們正在開發CFmRNA療法,用於治療不產生任何CFTR蛋白的CFR患者。我們已經完成了支持IND的研究IES和預計將在2022年下半年為該計劃提交一份研究新藥申請或IND。
β地中海貧血與鐮刀細胞病
我們正在評估非病毒藥物的使用離體CRISPR基因編輯療法,Exacel(以前稱為CTX001),用於治療鐮狀細胞病(SCD)和輸血依賴型β地中海貧血(TDT)。正在進行的評估SCD和TDT的Exacel的臨牀試驗的登記工作已經完成,另外兩項Exacel的3期研究已經在兒科患者中啟動,一項在TDT,另一項在SCD。2022年6月,在歐洲血液學協會大會上公佈了75名患者的數據,他們在輸液後獲得了1.2至37.2個月的隨訪,並繼續支持Exacel作為TDT和SCD患者的一次性功能性治療的概況,顯示出長期數據的一致和持久的好處。
我們已經完成了與EMA和英國藥品和保健產品監管機構關於出口提交包的討論,並有望在2022年底之前在歐洲和英國提交SCD和TDT的出口監管批准。與FDA的討論正在進行中。
載脂蛋白1介導的腎臟疾病
基於依那普林(以前稱為VX-147)的陽性二期數據,我們用於治療APOL1介導局灶節段性腎小球硬化(FSGS)的小分子在兩個APOL1突變和蛋白尿腎病患者的單期2/3研究中,啟動了依那普林的關鍵開發。

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目錄表

FDA批准了 依那普林突破性治療APOL1介導的FSGS和EMA授予依那普林優先藥物或PRIME,APOL1介導的腎臟疾病(AMKD)的指定。
疼痛
我們發現了多種NaV1.8的選擇性小分子抑制劑,目的是創造一種具有有效止痛潛力的新型止痛藥。今年3月,我們宣佈了NAV 1.8抑制劑VX-548用於非阿片類藥物治療急性疼痛的積極第二階段數據。我們預計在2022年第四季度啟動VX-548的第三階段開發,用於治療急性疼痛。
FDA批准VX-548突破療法指定用於治療中度至重度急性疼痛。
我們打算在2022年底之前啟動VX-548治療神經病理性疼痛的第二階段研究。
1型糖尿病
VX-880是一種幹細胞來源的、異基因的、完全分化的、能分泌胰島素的胰島細胞替代療法,與免疫抑制聯合使用以保護植入的細胞。VX-880正在1/2期臨牀試驗中作為1型糖尿病或T1D的潛在治療方法進行評估。在FDA強制暫停臨牀試驗後,VX-880 1/2期臨牀試驗已在美國恢復登記。
今年早些時候,我們提供了在這項臨牀試驗中使用的前兩名T1D患者的數據,包括兩名患者都實現了葡萄糖反應性胰島素產生,血糖控制改善,以及外源性胰島素需求減少。在美國糖尿病協會科學會議會議上提交的其他數據也表明,在使用VX-880治療後,血糖在範圍內的時間與基線相比顯著增加。到目前為止,VX-880的安全性數據與研究中使用的免疫抑制方案和圍手術期基本一致。
我們繼續推進T1D的其他計劃,在這些計劃中,這些幹細胞來源的、完全分化的、分泌胰島素的胰島細胞被包裹並植入免疫保護裝置中,或經過修改以產生免疫功能低下的幹細胞胰島,目的是消除免疫抑制的需要。我們正在為電池和設備計劃進行IND使能研究,我們預計在2022年為該計劃提交IND。
α-1抗胰蛋白酶缺乏症
我們正在努力通過開發Z-AAT蛋白摺疊的新型小分子校正器來解決α-1抗胰蛋白酶或AAT缺乏症的潛在遺傳原因,目的是使功能性AAT能夠分泌到血液中,並解決AAT缺乏症的肺和肝臟方面的問題。我們計劃在2022年將一個或多個小分子Z-AAT校正器推向臨牀。
杜氏肌營養不良症
我們正在研究一種治療Duchenne肌營養不良症(DMD)的新方法,該方法將CRISPR/Cas9基因編輯技術傳遞給肌肉細胞,目標是通過靶嚮導致疾病的dystrophin基因的特定突變來恢復接近全長的dystrophin蛋白表達。我們已經推進了我們的第一個體內DMD的基因編輯療法納入IND使能研究。我們預計將在2023年提交該項目的IND。
我們的營商環境
我們的淨產品收入來自於我們治療CF的藥物的銷售。我們的CF戰略包括繼續開發和獲得治療方案的批准和報銷,這些方案將為所有CF患者提供好處,並增加有資格和能夠接受我們的藥物的CF患者數量,包括通過擴大標籤、擴大報銷和開發新藥。我們正在積極尋求治療慢性阻塞性肺疾病以外的嚴重疾病的候選產品。我們的戰略是將人類疾病生物學和治療學方面的變革性進展結合起來,以發現和開發新藥。這種方法包括將每個計劃中的多種化合物推進到早期臨牀試驗中,並評估患者數據,為更多化合物的發現和開發提供信息,目標是為患者帶來一流和一流的治療方法,並提供持久的臨牀和商業成功。

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目錄表

為了在專業市場尋求新的候選產品和療法,我們投資於研究和開發。我們相信,在不同領域進行研究使我們能夠平衡產品開發中固有的風險,並可能提供將在未來幾年形成我們渠道的候選產品。為了補充我們的內部研究計劃,我們收購技術和計劃,並根據需要與生物製藥和技術公司、領先的學術研究機構、政府實驗室、基金會和其他組織合作,以推進我們感興趣的治療領域的研究,並獲得執行我們戰略所需的技術。
發現和開發新的藥品或生物製品是一個艱難而漫長的過程,需要大量的財政資源以及廣泛的技術和管理專門知識。大多數潛在的藥物或生物製品從未進入開發階段,而進入開發階段的大多數產品也從未獲得上市批准。我們在候選產品上的投資面臨相當大的風險。我們密切關注我們的發現、研究、臨牀試驗和非臨牀研究的結果,並經常根據新數據以及科學、商業和商業見解評估我們的產品開發計劃,以平衡風險和潛力。隨着新信息的出現,以及我們對我們正在進行的計劃和潛在的新計劃以及競爭對手的計劃有了更多的瞭解,這一過程可能會導致重點和優先事項的快速變化。
我們的業務還要求確保我們產品的適當製造和報銷。隨着我們通過臨牀開發推動我們的候選產品走向商業化和市場,並銷售我們批准的產品,我們建立並維護我們的供應鏈和質量保證資源。我們依靠全球第三方網絡和我們的內部能力來製造和分銷我們用於商業銷售和批准後臨牀試驗的產品,並製造和分銷我們用於臨牀試驗的候選產品。除了為每一種新批准的產品建立供應鏈外,我們還根據需要調整現有產品的供應鏈,以包括其他配方或增加現有產品的生產規模。細胞和遺傳療法的過程可能比小分子藥物所需的過程更復雜,需要不同的系統、設備、設施和專業知識。我們專注於確保我們現有產品以及我們的流水線項目的供應鏈的穩定性。
我們產品的銷售在很大程度上取決於我們的產品在多大程度上得到了第三方付款人的報銷,如政府健康計劃、商業保險和管理的醫療保健組織。我們產品的報銷,包括我們潛在的流水線療法,不能得到保證,可能需要很長時間才能獲得。我們投入大量的管理和其他資源,以便從第三方付款人(包括美國和前美國市場的政府組織)獲得並保持我們產品的適當水平的報銷。
在美國,我們已經成功地與第三方付款人合作,以便迅速為我們的CF藥物獲得適當水平的報銷。我們計劃繼續與眾多商業保險公司和管理的醫療保健組織以及通常由各州當局管理的政府醫療計劃進行討論,以確保付款人認識到我們的藥物提供的重大好處,並在現在和未來為患者提供適當水平的藥物。在除美國以外的市場,我們根據需要逐個國家或地區為我們的藥品尋求政府報銷。這對於每一種新藥以及我們現有藥物的標籤擴展都是必要的。我們預計將繼續集中大量資源,以擴大我們的CF藥物的報銷範圍,並最終在美國和前美國市場獲得流水線療法。
新冠肺炎
我們繼續監測新冠肺炎全球大流行對我們業務的影響,包括我們的臨牀試驗、製造設施和能力以及獲得必要資源的能力。新冠肺炎沒有對我們的供應鏈或對我們藥品的需求產生實質性影響,我們相信我們將能夠繼續向全球患者供應我們所有經過批准的藥品。我們根據新冠肺炎調整了我們的業務運營,並繼續關注當地的新冠肺炎趨勢和政府對我們每個站點的指導。我們正在利用特定於站點的方法來評估和允許員工訪問我們的站點。目前,我們的網站在適當的情況下向某些員工開放,並得到當地法律和指南的允許。

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目錄表

戰略交易
收購
作為我們業務戰略的一部分,我們尋求獲得與我們的公司和研發戰略相一致的產品、候選產品和其他技術和業務,並補充和推進我們正在進行的研發工作。
在2022年第二季度,我們收購了Catalyst Biosciences,Inc.,或Catalyst的,針對補體系統和相關知識產權的蛋白酶藥物組合。2022年7月,我們宣佈,我們已經達成了一項最終協議,根據協議,我們將收購ViaCyte Inc.,這是一傢俬人持股的生物技術公司,擁有潛在的工具、技術和資產,可以加快我們T1D項目的開發。
我們預計將繼續識別和評估潛在的收購,並可能包括更大規模的交易或後期資產。
協作和許可內安排
我們與第三方達成安排,包括合作和許可安排,以開發、製造和商業化產品、候選產品和其他有可能補充我們正在進行的研究和開發工作的技術。在過去的幾年中,我們與許多公司簽訂了合作協議,其中包括Arbor BioTechnologies,Inc.、CRISPR Treateutics AG、Kymera Treateutics,Inc.、猛獁象生物科學公司、Moderna、黑麻石治療公司和Verve Treateutics,Inc.。通常,當我們向候選技術或產品授予許可時,我們向合作者支付預付款,承擔計劃的成本和/或同意支付或有付款,其中可能包括里程碑付款、特許權使用費和選項付款。這些協作付款大多作為收購的過程中研發費用支出;然而,根據許多因素,包括協作的結構、授權產品候選對象對協作者運營的重要性以及我們的協作者從事的其他活動,這些交易的會計處理可能會有很大差異。我們希望繼續識別和評估可能與我們之前參與的協作和許可類似或不同的協作和許可機會。
收購的正在進行的研究和開發
在2022年上半年和2021年上半年,我們的AIPR&D分別包括6,390萬美元和9.601億美元,與我們的業務發展交易相關的預付款、或有里程碑或其他付款,包括上述合作、第三方技術許可和資產收購。
超出許可協議
我們還將內部開發的計劃外包給領導這些計劃開發的合作者。根據這些外部許可安排,我們的合作者負責與這些計劃相關的研究、開發和商業化成本,我們有權獲得或有里程碑和/或版税付款。因此,我們預計不會產生與這些計劃相關的大量費用,並有可能從這些計劃中獲得未來的協作和版税收入。在2022年上半年和2021年上半年,我們的外部許可協議都沒有對我們的精簡合併運營報表產生重大影響。
戰略投資
在我們的業務開發活動中,我們定期對我們的合作者進行股權投資。截至2022年6月30日,我們對某些上市公司和私營公司進行了戰略股權投資,並預計未來將進行更多戰略股權投資。雖然我們將大部分現金、現金等價物和有價證券投資於符合特定信用質量標準的工具,並限制我們對任何一種發行或類型的工具的敞口,但我們的戰略投資與我們的其他現金、現金等價物和有價證券分開維護和管理。如下文“其他收入(費用),淨額”中所討論的經營成果,公允價值可隨時確定的股權投資(包括上市證券)的公允價值的任何變化都計入其他收入(費用),淨額計入我們的簡明綜合經營報表。


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目錄表

行動的結果
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
20222021變化20222021變化
(以百萬為單位,百分比和每股金額除外)
收入$2,196.2 $1,793.4 22%$4,293.7 $3,517.7 22%
營運成本及開支1,089.9 1,831.3 (40)%2,146.5 2,667.8 (20)%
營業收入(虧損)
1,106.3 (37.9)**2,147.2 849.9 153%
其他營業外費用,淨額(81.9)(6.3)**(168.0)(73.2)130%
所得税準備金(受益於)
213.9 (111.2)**406.6 56.6 **
淨收入
$810.5 $67.0 **$1,572.6 $720.1 118%
稀釋後普通股每股淨收益$3.13 $0.26 $6.09 $2.75 
每股計算中使用的稀釋後股份
258.7 261.0 258.3 261.5 
**沒有意義
收入
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
20222021變化20222021變化
(單位:百萬,百分比除外)
TRIKAFTA/KAFTRIO$1,893.2 $1,255.6 51%$3,654.8 $2,448.8 49%
SYMDEKO/SYMKEVI42.7 133.5 (68)%107.5 258.6 (58)%
奧爾坎比121.6 221.0 (45)%253.7 439.7 (42)%
卡萊德科138.7 183.3 (24)%277.7 369.6 (25)%
產品收入,淨額2,196.2 1,793.4 22%4,293.7 3,516.7 22%
其他收入— — **— 1.0 **
總收入$2,196.2 $1,793.4 22%$4,293.7 $3,517.7 22%
**沒有意義
產品收入,淨額
在2022年第二季度和上半年,我們的淨產品收入分別比2021年第二季度和上半年增加了4.028億美元和7.77億美元,或22%,這主要是由於TRIKAFTA/KAFTRIO在國際上在多個國家和地區的強勁推出以及TRIKAFTA在美國的強勁表現,包括2021年6月針對中六至11歲兒童推出的TRIKAFTA。除了TRIKAFTA/KAFTRIO之外,我們產品的收入減少主要是因為患者從這些藥物轉向TRIKAFTA/KAFTRIO。
我們在美國和美國以外市場的淨產品收入如下:
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
20222021變化20222021變化
(單位:百萬,百分比除外)
美國$1,415.1 $1,256.9 13%$2,783.3 $2,510.4 11%
前美國781.1 536.5 46%1,510.4 1,006.3 50%
產品收入,淨額$2,196.2 $1,793.4 22%$4,293.7 $3,516.7 22%

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目錄表

其他收入
我們在2021年上半年實現了100萬美元的合作里程碑,而2022年上半年沒有任何“其他收入”。根據我們的協作外許可活動,我們的“其他收入”在歷史上從一個時期到另一個時期都有顯著波動,未來可能還會繼續波動。
營運成本及開支
`
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
20222021變化20222021變化
(單位:百萬,百分比除外)
銷售成本$261.8 $228.0 15%$507.6 $420.3 21%
研發費用600.1 448.7 34%1,201.2 903.0 33%
已獲得的正在進行的研發費用61.9 958.4 (94)%63.9 960.1 (93)%
銷售、一般和行政費用215.3 194.6 11%430.5 386.7 11%
或有對價的公允價值變動(49.2)1.6 **(56.7)(2.3)**
總成本和費用$1,089.9 $1,831.3 (40)%$2,146.5 $2,667.8 (20)%
**沒有意義
從2022年第二季度開始,我們將根據我們的業務發展交易,包括協作、第三方技術許可和資產收購,將預付款、或有里程碑付款或其他付款歸類為我們的精簡合併運營報表中的“已收購的正在進行的研發費用”或“AIPR&D”。為了與我們當前的列報保持一致,我們將截至2021年6月30日的三個月和六個月的9.584億美元和9.601億美元分別從“研發費用”重新歸類為“AIPR&D”。
銷售成本
我們的銷售成本主要包括按產品淨銷售額支付的第三方特許權使用費以及生產庫存的成本。根據我們與囊性纖維化基金會的協議,我們對TRIKAFTA/KAFTRIO、SYMDEKO/SYMKEVI、Kalydeco和Orkambi的銷售收取的分級第三方特許權使用費,以淨銷售額的百分比計算,範圍從個位數到十幾歲以下,TRIKAFTA/KAFTRIO的銷售特許權使用費略低於我們的其他產品。在過去的幾年裏,由於產品淨收入的增加,我們的銷售成本一直在增加。2022年第二季度和2021年第二季度,我們的銷售成本佔產品淨收入的百分比分別為12%和13%。2022年上半年和2021年上半年,我們的銷售成本分別佔產品淨收入的12%。
研究和開發費用
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
20222021變化20222021變化
(單位:百萬,百分比除外)
研究費用$160.9 $122.3 32%$304.7 $250.4 22%
開發費用
439.2 326.4 35%896.5 652.6 37%
研發費用總額
$600.1 $448.7 34%$1,201.2 $903.0 33%
我們的研發費用包括為研發我們的產品和候選產品而產生的內部和外部成本。我們不會將我們的內部成本,如工資和福利、基於股票的薪酬費用、實驗室用品和其他直接費用和基礎設施成本,分配給單個產品或產品候選人,因為我們研發團隊的員工通常部署在多個研發項目中。我們將臨牀研究機構和其他機構向我們提供的服務的外部成本

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目錄表

由個人項目進行外包研究。我們的內部成本明顯高於我們的外部成本。我們的產品和候選產品的所有研究和開發成本都是按發生的費用計算的。
自2020年1月以來,我們已經產生了大約61億美元的研發費用和與產品發現和開發相關的AIPR&D費用。我們候選產品的成功開發是高度不確定的,並受到許多風險的影響。此外,根據候選產品的類型、複雜性和新穎性以及目標疾病適應症的不同,臨牀試驗的持續時間可能會有很大差異。FDA和外國的類似機構對引入治療性藥物產品提出了大量要求,通常需要宂長和詳細的實驗室和臨牀測試程序、抽樣活動和其他昂貴和耗時的程序。在測試過程的任何步驟中,從非臨牀和臨牀活動中獲得的數據可能是不利的,並導致停止或改變開發活動的方向。從這些活動中獲得的數據也容易受到不同解釋的影響,這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。在項目的整個生命週期內,發現、非臨牀研究和臨牀試驗的持續時間和成本可能會有很大差異,而且很難預測。因此,將我們的候選產品推向市場的最終成本的準確和有意義的估計是不可用的。
對我們候選產品的開發和監管時間表的任何估計都是高度主觀的,可能會發生變化。在我們獲得3期臨牀試驗的數據之前,我們無法對臨牀開發計劃何時或是否會產生收入和現金流做出有意義的估計。
研究費用
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
20222021變化20222021變化
(單位:百萬,百分比除外)
研究費用:
工資和福利$38.1 $33.2 15%$78.3 $67.9 15%
基於股票的薪酬費用19.5 18.0 8%42.4 39.0 9%
外包服務和其他直接費用44.0 39.0 13%83.5 79.1 6%
無形資產減值準備13.0 — **13.0 — **
基礎設施成本
46.3 32.1 44%87.5 64.4 36%
總研究費用
$160.9 $122.3 32%$304.7 $250.4 22%
**沒有意義
在過去的幾年裏,我們的研究費用一直在增加,因為我們對我們的流水線進行了投資,並擴大了我們的細胞和基因治療能力,導致員工人數和基礎設施的增加。我們預計將繼續投資於我們的研究項目,重點是創造治療嚴重疾病的變革性藥物。
開發費用
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
20222021變化20222021變化
(單位:百萬,百分比除外)
開發費用:
工資和福利$101.0 $79.1 28%$210.9 $163.6 29%
基於股票的薪酬費用50.0 44.6 12%107.5 96.4 12%
外包服務和其他直接費用210.6 144.0 46%423.3 276.8 53%
基礎設施成本
77.6 58.7 32%154.8 115.8 34%
總開發費用
$439.2 $326.4 35%$896.5 $652.6 37%

29

目錄表

與2021年第二季度和上半年相比,我們的開發費用在2022年第二季度和上半年分別增加了1.128億美元和2.439億美元,或35%和37%,這主要是由於支持與我們正在推進的流水線計劃相關的臨牀試驗的成本增加,包括我們的CF三重組合VX-121/tezacaftor/VX-561、Pain和T1D。我們正在投資於內部員工和基礎設施,並利用外包服務來支持這些計劃。在2022年和2021年上半年,與我們的CF計劃相關的成本佔我們開發成本的最大部分。
收購的正在進行的研發費用
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
20222021變化20222021變化
(單位:百萬,百分比除外)
已獲得的正在進行的研發費用$61.9 $958.4 (94)%$63.9 $960.1 (93)%
2022年第二季度和上半年的AIPR&D主要與向Catalyst支付6,000萬美元以獲得其互補投資組合和相關知識產權有關。2021年第二季度和上半年的AIPR&D包括向CRISPR支付的9.0億美元預付款。由於預付款、或有里程碑和其他根據我們的業務發展交易,包括合作、第三方技術許可和資產收購,我們的AIPR&D在歷史上一直波動,預計將繼續波動。
銷售、一般和行政費用
截至6月30日的三個月,截至6月30日的六個月,
20222021變化20222021變化
(單位:百萬,百分比除外)
銷售、一般和行政費用$215.3 $194.6 11%$430.5 $386.7 11%
與2021年第二季度和上半年相比,2022年第二季度和上半年的銷售、一般和行政費用分別增加了11%,這主要是由於繼續投資支持我們的藥品商業化,以及對我們的流水線產品候選產品的支持增加。
或有對價
可能支付給前Exonics股權持有人的或有對價公允價值在2022年第二季度和上半年分別減少了4920萬美元和5670萬美元,這主要是由於2022年第二季度修訂了某些基因編輯計劃的範圍所致。或有對價的公允價值在2021年第二季度和上半年分別增加160萬美元和減少230萬美元。
其他營業外收入(費用),淨額
利息收入
2022年第二季度和2021年第二季度的利息收入分別為1080萬美元和110萬美元,2022年和2021年上半年的利息收入分別為1240萬美元和260萬美元。我們未來的利息收入取決於我們的未償還現金等價物和可供出售的債務證券的金額和現行市場利率。
利息支出
2022年第二季度和2021年第二季度的利息支出分別為1460萬美元和1550萬美元,2022年上半年和2021年上半年的利息支出分別為2950萬美元和3120萬美元。在此期間,我們的大部分利息支出與我們在波士頓租用的公司總部相關的推定利息支出有關。

30

目錄表

其他收入(費用),淨額
其他收入(支出),2022年第二季度和2021年第二季度的淨支出分別為7810萬美元和810萬美元,2022年和2021年上半年的淨支出分別為1.509億美元和4460萬美元。其中絕大多數涉及我們的戰略投資公允價值變化導致的未實現淨收益或淨虧損。截至2022年6月30日,我們在上市公司投資的公允價值為7110萬美元。如果我們繼續持有上市公司的戰略投資,我們將按季度記錄與這些戰略投資相關的其他收入(費用)。我們預計,由於生物技術公司股價的波動,我們的其他收入(支出)、淨值將在未來一段時間內根據我們戰略投資的公允價值的增加或減少而波動。
所得税
我們在2022年第二季度和上半年分別記錄了2.139億美元和4.066億美元的所得税撥備,2021年第二季度的所得税收益為1.112億美元,2021年上半年的所得税撥備為5660萬美元。我們2022年上半年的有效税率為21%,與美國法定税率相似。我們在2021年上半年的有效税率為7%,低於美國法定税率,主要是因為與英國公司税率從19%提高到25%相關的9970萬美元的離散税收優惠,這一税率於2021年6月頒佈,將於2023年4月生效。
淨收入
我們的淨收入在2022年第二季度和上半年分別增至8.105億美元和16億美元,而2021年第二季度和上半年的淨收入分別為6700萬美元和7.201億美元,這主要是由於我們在2021年第二季度向CRISPR支付了9.0億美元的預付款,以及產品收入的增加。這些淨收入的增長被銷售成本的增加、幾種候選產品進入中後期臨牀開發的開發費用、支持我們的藥品商業化的銷售、一般和管理費用以及對我們流水線產品候選產品和所得税的支持的增加部分抵消了。我們在2022年第二季度和上半年的戰略投資也出現了重大的未實現虧損。

流動資金和資本資源
下表彙總了我們截至2022年6月30日和2021年12月31日的財務狀況:
截至2022年6月30日截至2021年12月31日變化
(單位:百萬,百分比除外)
現金、現金等價物和有價證券$9,253.4 $7,524.9 23%
營運資金:
流動資產總額11,503.5 9,560.6 20%
流動負債總額(2,556.2)(2,142.0)19%
總營運資金$8,947.3 $7,418.6 21%
營運資金
截至2022年6月30日,總營運資金為89億美元,比截至2021年12月31日的74億美元增加了15億美元。2022年上半年營運資本總額的增加主要與業務部門提供的21億美元現金有關。

31

目錄表

現金流
截至6月30日的六個月,
20222021
(單位:百萬)
提供的現金淨額(用於):
經營活動$2,096.0 $721.3 
投資活動$(112.5)$(154.0)
融資活動$(47.7)$(485.1)
經營活動
2022年上半年,經營活動提供的現金為21億美元,而2021年上半年為7.213億美元,主要原因是我們的淨收入增加了8.525億美元,這是因為我們向CRISPR支付的9.0億美元預付款記錄在2021年上半年的“收購的正在進行的研發費用”中,以及產品收入增加導致應計費用和應收賬款的變化。
投資活動
2022年上半年和2021年上半年,用於投資活動的現金分別為1.125億美元和1.54億美元。這些投資活動主要涉及購買財產和設備。
融資活動
2022年上半年和2021年上半年,用於融資活動的現金分別為4770萬美元和4.851億美元。2022年上半年,我們融資活動的最大部分是與員工股票福利計劃相關的付款。2021年上半年,我們融資活動的最大部分是根據我們的股份回購計劃進行的股份回購,總額為4.249億美元。
流動性的來源和用途
截至2022年6月30日,我們擁有93億美元的現金、現金等價物和有價證券,比截至2021年12月31日的75億美元增加了17億美元。我們打算依靠我們現有的現金、現金等價物和有價證券以及產品銷售的現金流作為我們的主要流動性來源。
我們預計,來自我們產品的現金流加上我們目前的現金、現金等價物和有價證券將足以為我們的運營提供至少未來12個月的資金。我們的可用資金是否足以滿足我們未來的運營和資本需求將取決於許多因素,包括我們產品未來產生的收入數額,以及我們的一個或多個其他候選產品可能推向市場的可能性,我們業務開發活動的水平,以及我們研究和開發計劃的數量、廣度、成本和前景。
信貸安排與融資策略
截至2022年6月30日,我們可以根據兩項循環信貸安排借入總計25億美元,並可以根據這些循環信貸協議償還和再借入金額,而不會受到懲罰。在滿足某些條件的情況下,我們可以要求將每個信貸協議的借款能力額外增加5.0億美元,總計35億美元。我們信貸協議中的負面契約可能會禁止或限制我們獲得這些流動性來源的能力。截至2022年6月30日,這兩個設施都未提取,我們遵守了這些公約。
2022年7月,我們終止了2019年簽訂的5.0億美元循環信貸安排,並簽訂了一項新的5.0億美元循環信貸安排,該安排將於2027年7月到期。我們在2020年達成的20億美元循環信貸安排將於2022年9月到期。
我們還可以通過根據信貸協議借款、通過公開發行或私募我們的證券或獲得新的合作協議或其他融資方式來籌集額外資本。我們將繼續管理我們的資本結構,並將考慮所有可能出現的融資機會,這些機會可能會增強

32

目錄表

我們的長期流動性狀況。不能保證任何這樣的融資機會將以可接受的條件獲得,如果真的有的話。
未來資本需求
我們未來有重大的資本需求,包括:
預計用於開展研發活動和運營我們組織的運營費用。
設施和融資租賃義務。
我們在銷售我們的CF產品時向囊性纖維化基金會支付的版税。
繳納所得税的現金。
此外,我們對未來的資本需求有很大的潛在需求,包括:
我們已經與第三方簽訂了某些與業務發展相關的協議,其中包括為某些研究、開發和商業化努力提供資金。我們的某些交易,包括合作、許可安排和資產收購,包括我們未來在實現預先設定的開發和監管目標和/或商業目標時支付里程碑和特許權使用費的可能性。我們有義務為這些研發和商業化努力提供資金,並支付這些潛在的里程碑和特許權使用費,這取決於我們是否繼續參與計劃和/或沒有任何可能導致與我們的合作、許可安排和收購相關的計劃中斷的不利事件。我們可能會進行額外的業務發展交易,包括收購、合作、許可安排和股權投資,這些交易需要額外的資本。例如,在2022年7月,我們達成了一項協議,以大約3.2億美元的現金收購ViaCyte。
就我們根據現有信貸協議借入的金額而言,我們將被要求在2022年第三季度或2027年償還任何未償還的本金。
截至2022年6月30日,我們的2021年股票回購計劃有5億美元可用。
我們在截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中披露的未來資本要求沒有任何實質性變化,該報告於2022年2月9日提交給美國證券交易委員會(SEC)或美國證券交易委員會。

關鍵會計政策和估算
我們對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們按照美國公認會計原則編制的簡明綜合財務報表。編制這些財務報表要求我們做出某些估計和假設,這些估計和假設會影響到簡明綜合財務報表日期的或有資產和負債的披露,以及報告期內收入和支出的報告金額。管理層對這些項目進行監測和分析,以瞭解事實和情況的變化,這些估計數未來可能發生重大變化。估計數的變化反映在發生變化的期間的報告結果中。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在這種情況下合理的各種其他假設。如果過去的經驗或其他假設被證明不是實質上準確的,實際結果可能與我們的估計不同。在截至2022年6月30日的六個月內,我們的關鍵會計政策沒有發生重大變化,這與我們在截至2021年2月9日提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中所報告的情況相同。

最近的會計聲明
關於最近的會計聲明的討論,請參閲附註A,“列報基礎和會計政策”。

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項目3.關於市場風險的定量和定性披露
本項目所需信息通過引用納入我們截至2021年12月31日的10-K表格年度報告第二部分第7A項“關於市場風險的定量和定性披露”中的討論,該年度報告於2022年2月9日提交給美國證券交易委員會。

項目4.控制和程序
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層(在我們首席執行官和首席財務官的監督下以及首席財務官的參與下)在評估了我們的披露控制和程序(如1934年《證券交易法》下的規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義的,經修訂的)的有效性後,得出結論,根據該評估,截至2022年6月30日,我們的披露控制和程序是有效的,旨在提供合理的保證,即需要披露的信息已被記錄、處理、在美國證券交易委員會規則和表格規定的期限內彙總上報。在設計和評估我們的披露控制和程序時,我們的管理層認識到,任何控制和程序,無論設計和操作多麼良好,都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證,我們的管理層必須在評估可能的控制和程序的成本效益關係時應用其判斷。
財務報告內部控制的變化
在截至2022年6月30日的三個月內,我們對財務報告的內部控制(根據1934年證券交易法修訂後的第13a-15(F)和15d-15(F)規則定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

第二部分:其他信息

項目1.法律訴訟
我們目前沒有受到任何實質性法律程序的影響。

第1A項。風險因素
關於風險因素的信息見第一部分第1A項。我們於2022年2月9日向美國證券交易委員會提交的截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告中的“風險因素”。與以前在Form 10-K年度報告中披露的風險因素相比,沒有發生實質性變化。
關於前瞻性陳述的特別説明
這份表格10-Q的季度報告,特別是第一部分第2項中我們管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析,包含了一些前瞻性陳述。前瞻性陳述並不純粹是歷史性的,可能伴隨着“預期”、“可能”、“預測”、“預期”、“打算”、“計劃”、“可能”、“相信”、“尋求”、“估計”以及其他類似含義的詞語和術語。此類陳述可能與以下內容有關:
我們對財務業績的金額、時機和趨勢的預期,包括收入、成本和費用以及其他損益,包括與產品淨收入相關的損益;
我們對臨牀試驗、開發時間表、監管機構提交的文件、提交的文件以及我們產品和候選產品的潛在批准和標籤擴展的預期,以及其他流水線計劃,包括臨牀試驗的時間和結構、患者的預期登記和劑量、從我們正在進行和計劃的臨牀試驗獲得數據的時間,以及預期的監管文件的時間;

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我們的藥品在美國和美國以外市場獲得報銷的能力,以及我們推出、商業化和營銷我們的產品或我們獲得監管部門批准的任何其他候選產品的能力;
正在進行和計劃中的臨牀試驗將產生的數據,以及使用這些數據推進化合物、繼續開發或支持監管備案的能力;
我們對我們候選產品的臨牀試驗、臨牀前和非臨牀研究以及其他用於進一步研究、臨牀試驗或潛在用於治療的流水線計劃所提供的支持的信念;
我們對CF患者和那些有可能獲得我們藥物的人的數量的信念,以及我們通過增加符合條件和能夠接受我們藥物的CF患者數量來發展我們的CF業務的能力;
我們對候選產品的潛在益處和商業潛力的期望,包括治療或治癒特定疾病的潛在方法;
我們計劃繼續投資於我們的研發計劃,包括我們計劃的預期時間表,以及我們單獨或與第三方合作伙伴開發我們的流水線計劃的戰略;
我們的收購和合作的潛在未來利益,包括我們與CRISPR的廣泛合作;
建立、發展和維持協作關係,包括可能的里程碑付款或其他義務;
潛在的業務發展活動,包括確定潛在的合作伙伴或收購目標;
我們對新冠肺炎對我們的財務業績、流動性、業務和運營(包括製造、供應鏈、研發活動和管道計劃)的影響的預期;
外幣匯率的潛在波動;
我們對所得税撥備或從中受益的預期,以及我們遞延税項資產的使用;
我們有能力利用我們的研究計劃來識別和開發新的候選產品,以解決嚴重疾病和重大的未得到滿足的醫療需求;以及
我們的流動性和我們對籌集額外資本的可能性的預期。
前瞻性陳述會受到某些風險、不確定性或其他因素的影響,這些風險、不確定因素或其他因素很難預測,可能會導致實際事件或結果與任何此類陳述中指出的大不相同。 這些風險、不確定性和其他因素包括但不限於我們的“風險因素”中描述的那些因素。在我們於2022年2月9日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的Form 10-K年度報告的第1A項中,以及我們在提交給美國證券交易委員會的未來報告中不時描述的那些內容。
任何此類前瞻性陳述都是根據我們截至提交文件之日的觀點和假設作出的,並不是對未來業績的估計。除非法律要求,我們不承擔公開更新任何前瞻性陳述的義務。告誡讀者不要過度依賴任何這樣的説法。

第二項股權證券的未經登記的銷售和收益的使用
發行人回購股權證券
2021年6月,我們的董事會批准了一項股份回購計劃(“2021年股份回購計劃”),根據該計劃,我們有權在2022年12月31日之前回購最多15億美元的普通股。我們沒有

35

目錄表
在截至2022年6月30日的三個月內,根據2021年股份回購計劃回購我們普通股的任何股份。截至2022年6月30日,根據這項股票回購計劃,仍有4.997億美元可用於回購。
根據我們的2021年股票回購計劃,我們被授權不時通過公開市場或私下談判的交易購買股票。此類收購可以根據規則10b5-1計劃或我們管理層決定的其他方式,並根據美國證券交易委員會的要求進行。

項目6.展品
展品編號
展品説明
10.1
信貸協議,日期為2022年7月1日,由Vertex PharmPharmticals Inc.、美國銀行、N.A.和其他貸款人簽署。
31.1
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條頒發首席執行官證書。
31.2
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302條認證首席財務官。
32.1
根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條認證首席執行官和首席財務官。
101.INSXBRL實例-實例文檔不顯示在交互數據文件中,因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。
101.SCHXBRL分類擴展架構
101.CALXBRL分類可拓計算
101.LABXBRL分類擴展標籤
101.PREXBRL分類擴展演示文稿
101.DEFXBRL分類擴展定義
104封面交互數據文件--封面交互數據文件不會顯示在交互數據文件中,因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。

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簽名
根據1934年《證券交易法》的要求,註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
Vertex製藥公司
2022年8月5日
發信人:
小查爾斯·F·瓦格納
小查爾斯·F·瓦格納
執行副總裁總裁,首席財務官
(首席財務官和
妥為授權的人員)

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