附件99.1

藍鳥生物報告2022年第二季度財務業績和重點運營進展

-貝塔-地中海貧血PDUFA目標日期定為2022年8月19日-

-Eli-cel治療腦腎上腺腦白質營養不良PDUFA的目標日期定為2022年9月16日-

-季度末有2.18億美元的限制性現金、現金和現金等價物
和有價證券-

馬薩諸塞州薩默維爾-2022年8月4日-藍鳥生物公司(納斯達克股票代碼：BLUL)(簡稱：藍鳥生物公司)今天公佈了截至2022年6月30日的第二季度財務業績和業務亮點，並分享了最近的運營進展。

藍鳥生物公司首席執行官安德魯·奧本海恩表示：“第二季度標誌着藍鳥生物公司取得了重大進展，為基因治療領域開創了先例。”隨着FDA諮詢委員會一致支持Beti-cel和Eli-cel的目標適應症，我們現在正專注於商業準備，如果獲得批准，我們預計將在今年第四季度推出這兩種療法。此外，本季度我們在提交LOVOCEL BLA之前推進了CMC的其餘步驟，我們仍在按計劃在明年第一季度提交BLA。“

最近的亮點

Beti-CEL

·在FDA諮詢委員會會議上一致投贊成票-6月10日，美國食品和藥物管理局(FDA)細胞、組織和基因療法諮詢委員會(CTGTAC)以13票贊成、0票反對的投票結果認為，貝替貝利基因自體療法(Beti-cel)的好處超過了需要定期輸血的貝塔地中海貧血患者的風險。如果獲得批准，Beti-cel將成為美國第一個可用的體外LVV基因療法。

·ICER審查--臨牀和經濟審查研究所(ICER)完成了對用於貝塔-地中海貧血患者的Beti-cel的審查，並在其最後報告中確定，Beti-cel的價格將高達300萬美元，具有成本效益。藍鳥預計將在FDA批准後為Beti-cel設定價格。

ELI-CEL

·在FDA諮詢委員會會議上一致投贊成票-6月9日，FDA CTGTAC以15票贊成、0票反對的投票結果認為，對患有早期活動性腦腎上腺腦白質營養不良(CALD)的任何亞羣兒童來説，elvaldogene autemcel(Eli-cel)基因療法的好處大於風險。如果獲得批准，Eli-cel將成為治療早期活動性CALD的第一種也是唯一一種基因療法。CALD是一種罕見的神經退行性疾病，主要影響幼兒，並導致不可逆轉的神經功能喪失和死亡。

LOVO-CEL

·在提交BLA方面繼續取得進展-藍鳥生物仍將在2023年第一季度向FDA提交生物製品許可申請(BLA)，以獲得用於治療鐮狀細胞疾病的lovotibelogene autemcel(lovo-cel)。如前所述，該公司已

治療了HGB-206 C組中的所有患者，這些患者將構成提交血乳酸的主要療效基礎。本季度，該公司完成了商業藥物產品驗證批次的製造，標誌着在CMC要求和提交BLA的最後步驟方面取得了重大進展。此外，Bluebird完成了HGB-210研究中所有患者的登記，這是支持BLA提交的製造數據要求所必需的。提交BLA之前的剩餘步驟是完成載體和藥物產品的分析比對，該公司預計在2022年第四季度完成。

該公司仍在與FDA就解決18歲以下患者的部分臨牀擱置問題進行積極對話。該公司正在繼續招募和治療18歲及以上患者參加HGB-210研究。

公司

·湯姆·克利馬被任命為首席商務和運營官--從8月8日起，湯姆·克利馬將擔任首席商務和運營官。克利馬於2021年5月加入藍鳥，擔任首席商務官，以磨練公司的商業戰略，並監督其基因治療組合的推出執行計劃。他的新角色反映出，除了銷售、營銷和市場準入外，他還擴大了對項目管理和患者供應鏈的責任。

即將舉行的投資者活動

管理團隊成員將於8月10日(星期三)上午9：10參加2022年韋德布什PacGrow虛擬醫療大會。ET作為題為錯過預期相關性-基因-基因-在基因TX中更新的小組的一部分。

即將到來的預期里程碑

Beti-CEL

·FDA已將PDUFA的目標日期定為2022年8月19日，如果獲得批准，該公司預計將在2022年第四季度進行首次分離。

·Beti-cel正在接受優先審查，用於治療需要定期輸注紅細胞的患者的β-地中海貧血。藍鳥生物預計在可能獲得Beti-cel批准後會收到優先審查憑證(PRV)。

ELI-CEL

·FDA將PDUFA的目標日期定為2022年9月16日，如果獲得批准，該公司預計將在2022年第四季度獲得治療。

·Eli-cel正在優先審查中，用於治療18歲以下患者的大腦腎上腺腦白質營養不良，這些患者沒有可用的和願意接受人類白細胞抗原(HLA)匹配的同胞造血幹細胞(HSC)捐贈者。藍鳥生物公司預計，在獲得Eli-cel的潛在批准後，將收到PRV。

·Bluebird Bio正在與FDA積極溝通，以解決Eli-cel臨牀擱置問題，並預計FDA的問題可能會在該機構正在審查公司的BLA提交的同時得到解決。

LOVO-CEL

·該公司正在與FDA積極溝通，以解決Lovo-cel部分臨牀擱置問題，並恢復18歲以下患者的登記和治療。

·該公司預計在2022年第四季度完成載體和藥物產品的分析可比性。

·該公司計劃在2023年第一季度提交LOVOCEL的BLA。

2022年第二季度財務業績

·現金狀況：截至2022年6月30日，公司的限制性現金、現金和現金等價物以及有價證券餘額約為2.18億美元，其中包括約4500萬美元的限制性現金。預計2022年全年的現金消耗將不到3.4億美元。

截至今天，該公司已經通過其在市場(ATM)的股權融資籌集了大約2470萬美元的毛收入。在這2470萬美元中，800萬美元的淨收益是在第二季度實現的，反映在截至2022年6月30日的受限現金、現金和現金等價物以及有價證券中。該公司正在探索更多的融資機會，包括公共或私人股本融資，以及在Beti-cel或Eli-cel批准後可能發行的任何優先審查憑證的貨幣化。

·收入：截至2022年6月30日的三個月，總收入為150萬美元，而截至2021年6月30日的三個月的總收入為10萬美元。

·研發費用：截至2022年6月30日的三個月，來自持續運營的研發費用為6,380萬美元，而截至2021年6月30日的三個月為8,460萬美元。減少2,080萬美元主要是由於員工薪酬、福利、其他與人頭計算有關的費用、信息技術和設施相關費用、實驗室費用和臨牀試驗費用減少。這些降低的成本被增加的製造成本部分抵消。

·SG&A費用：在截至2022年6月30日的三個月裏，來自持續運營的銷售、一般和管理費用為3670萬美元，而截至2021年6月30日的三個月為5500萬美元。減少1830萬美元的主要原因是員工薪酬、福利和其他與人數計算相關的支出減少，以及由於公司決定將重點放在美國的Beti-cel、Eli-cel和Lovo-cel市場而減少了商業準備活動。由於增加了公司在馬薩諸塞州薩默維爾的辦公室租約，信息技術和設施相關成本增加，部分抵消了這些減少的成本。

·淨虧損：截至2022年6月30日的三個月，持續運營的淨虧損為1.01億美元，而截至2021年6月30日的三個月的淨虧損為1.558億美元。

關於藍鳥生物公司

藍鳥生物公司正在尋求根治性的基因療法，為患者及其家人提供更多的藍鳥日。

藍鳥公司專注於嚴重的遺傳疾病，擁有行業領先的鐮狀細胞疾病、β-地中海貧血和腦腎上腺腦白質營養不良的臨牀項目，並正在推進將新技術應用於這些疾病和其他疾病的研究。我們定製了我們的每一種治療方法，以解決疾病的根本原因，並開發了深入有效的分析方法，以瞭解我們的慢病毒載體技術的安全性，並推動基因治療領域向前發展。

藍鳥成立於2010年，擁有世界上最大、最深入的體外基因治療數據集--為行業設定了標準。今天，藍鳥繼續開拓新的道路，將我們的現實世界經驗與對耐心社區的深切承諾以及以人為中心的文化相結合，以吸引和發展多樣化的敬業鳥羣。

藍鳥生物是藍鳥生物公司的商標。

前瞻性陳述

本新聞稿包含“1995年私人證券訴訟改革法”所指的“前瞻性陳述”。所有不是歷史事實的陳述都是或可能被視為前瞻性陳述，包括我們關於公司財務狀況、經營結果和2022年預期現金消耗的陳述，以及關於公司運營計劃和預期的陳述，包括與其監管批准有關的預期時間、商業推出(包括潛在批准後在商業環境中啟動患者分離)、對任何治療價格的預期(如果FDA批准)、未來監管提交的計劃、關於完成LOVOCEL的載體和藥物產品分析可比性的時間預期。關於在可能批准Beti-cel或Eli-cel時收到任何優先審查憑證的預期，以及我們對可能提交Lovo-cel的BLA的時間、預期的PDUFA目標日期以及預期FDA批准Beti-cel和Eli-cel的BLAS的預期。此類前瞻性陳述是基於過去的業績和當前對我們未來財務結果、目標、計劃和目標的預期和預測，涉及固有的風險、假設和不確定因素，包括內部或外部因素，這些因素可能會在未來幾年延遲、轉移或改變其中任何一項，這些因素難以預測，可能超出我們的控制範圍，並可能導致我們未來的財務結果、目標、計劃和目標與我們所表述或暗示的結果、目標、計劃和目標大不相同。, 結算單。任何前瞻性陳述都不能得到保證。本新聞稿中的前瞻性陳述應與影響藍鳥生物公司業務的許多風險和不確定性一起評估，特別是在藍鳥生物公司提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中的風險因素討論中確定的風險因素，以及我們隨後提交給美國證券交易委員會的10-Q表格季度報告、8-K表格當前報告和其他文件中更新的風險因素。這些風險包括但不限於：我們可能無法從重組中實現預期的成本節約，包括預期的運營費用減少，達到我們預期的水平；我們可能在計劃的開發中遇到更多延遲，包括強制實施新的臨牀擱置或在解決現有臨牀擱置方面的延遲，這可能會影響我們滿足預期時間表和增加成本的能力；我們正在進行和計劃的活動所需的內部和外部成本，以及由此對費用和現金使用的影響可能高於預期，這可能會導致我們比預期更快地使用現金，或者更改或縮減某些計劃，或兩者兼而有之；我們對費用、現金使用和現金需求的預期可能被證明是不正確的，因為其他原因，例如計劃或實際事件的變化與我們的假設不同；我們之前和正在進行的臨牀試驗產生的療效和安全性結果將無法繼續或在使用我們的候選產品治療的其他患者中出現；隨着時間的推移，與慢病毒載體、藥物產品或骨髓清除術相關的其他插入致癌或其他可報告事件被發現或報告的風險；我們的Eli-cel、Beti-cel和Lovo-cel計劃的發展可能進一步延遲的風險, 包括但不限於實施新的臨牀暫停；Eli-cel和/或Beti-cel可能在優先審查時限內或根本不能獲得批准的風險；我們的任何一個或多個候選產品(包括Eli-cel和/或Beti-cel)無法成功開發、批准或商業化的風險。本文檔中包含的前瞻性陳述僅在本文檔發佈之日作出，除非適用條款另有要求

根據法律，藍鳥生物沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件、情況變化或其他原因。

投資者與媒體

投資者：

考特尼·奧利裏，電話：978-621-7347

郵箱：coleary@BlueBirdBio.com

媒體：

Sarah Alspach，857-299-6198

郵箱：sarah.alspach@Blue BirdBio.com

藍鳥生物股份有限公司

簡明綜合業務報表

(單位為千，每股數據除外)

(未經審計)

藍鳥生物股份有限公司

簡明綜合資產負債表數據

(單位：千)

(未經審計)