展品99.2
ProQR宣佈2022年第二季度的經營和財務業績
| ● | ProQR正在加快其Aximer®rna鹼基編輯技術平臺的開發，覆蓋多個治療領域，並將在2022年下半年提供第一批目標的最新情況 |
| ● | 該公司計劃與監管機構討論sepofarsen照明試驗的發現，並在第三季度/第四季度初提供最新情況；ultevursen(QR-421a)的2/3期試驗Sirius正在進行登記，以治療USH2A介導的Usher綜合徵和視網膜色素變性 |
| ● | 邁向2025年的現金跑道 |
荷蘭萊頓和馬薩諸塞州坎布里奇，2022年8月4日-致力於通過創造變革性核糖核酸療法改變生活的ProQR治療公司(納斯達克：PRQR)(以下簡稱“公司”)今天公佈了截至2022年6月30日的第二季度財務和經營業績，並提供了業務最新情況。
業務運營和計劃更新
程序更新：
| ● | 在第三季度，該公司計劃與EMA和FDA接洽，討論來自LALLAINT試驗的這些數據。在這次互動之後，ProQR將根據監管會議的時間安排，在第三季度或第四季度初分享最新情況。 |
| ● | 該公司計劃與EMA和FDA討論ultevursen的監管途徑。天狼星是Ultevursen(QR-421a)的2/3期試驗，正在進行USH2A介導的Usher綜合徵和視網膜色素變性的登記。 |
| ● | ProQR正在加快其Aximer RNA編輯平臺的開發和流水線活動，包括最初專注於肝臟和中樞神經系統治療領域，這些領域與ProQR的寡核苷酸遞送方法有很強的一致性。該公司將提供Aximer的更多非臨牀數據，並宣佈2022年下半年的內部開發目標。 |
| ● | 今年5月，該公司在寡核苷酸和多肽治療會議(美國潮汐)上展示了其專有的RNA鹼基編輯Aximer技術。 |
業務最新消息：
在6月份召開的年度股東大會上，ProQR宣佈了幾項領導力更新。
| ● | 勒內·博凱馬加入了管理團隊，擔任首席企業發展官和總法律顧問，並被選為管理委員會成員。 |
| ● | Gerard Platenburg擔任首席科學官一職，領導監督Aximer RNA編輯平臺技術 |
| ● | Alnylam製藥公司前創始首席執行官約翰·馬拉加諾博士延長了他作為監事會戰略顧問的承諾。 |
| ● | 首席業務和財務官斯米特·沙阿將離開公司，這是計劃於2022年底進行的過渡的一部分。已經開始尋找新的首席財務官。 |
財務亮點
2022年6月30日，ProQR持有的現金和現金等價物為1.564億歐元，而2021年12月31日為1.875億歐元。在截至2022年6月30日的三個月期間，用於經營活動的淨現金為1480萬歐元，而去年同期為1000萬歐元。
截至2022年6月30日的季度，研究和開發成本為1140萬歐元，而去年同期為970萬歐元。
截至2022年6月30日的季度，一般和行政成本為540萬歐元，而截至2021年6月30日的季度為410萬歐元。
截至2022年6月30日的三個月的淨虧損為1470萬歐元，或每股稀釋後虧損0.21歐元，而去年同期為1580萬歐元，或每股稀釋後虧損0.24歐元。有關截至2022年6月30日期間的更多財務信息，請參閲本新聞稿末尾的財務報表。
關於Leber先天性巨結腸症10(LCA10)
Leber先天性黑髮(LCA)是兒童因遺傳性疾病導致失明的最常見原因。它由一組疾病組成，其中LCA10是最常見和最嚴重的形式之一。LCA10是由基因突變引起的CEP290其中C.2991+1655A>G(p.Cys998X)突變的患病率最高。LCA10會導致早期失明，導致大多數人在生命的頭幾年失去視力。到目前為止，有
沒有被批准的治療方法來治療這種疾病的根本原因。由於這種突變，西方世界大約有2,000人患有LCA10。
關於塞波法森
Sepofarsen(QR-110)是一種研究中的RNA療法，旨在恢復Leber先天性黑色素10由於C.2991+1655A>G突變(p.Cys998X)引起的視力CEP290吉恩。這一突變導致了該基因的異常剪接，並導致CEP290蛋白失去功能。Sepofarsen旨在實現正常剪接，從而恢復正常(野生型)CEP290信使核糖核酸和隨後的功能性CEP290蛋白的產生。Sepofarsen計劃通過玻璃體內注射給藥，並已在美國和歐盟獲得孤兒藥物指定，並獲得FDA的快速通道指定和罕見兒科疾病指定，以及EMA獲得Prime計劃的使用權。
關於Usher綜合徵2a型和視網膜色素變性
Usher綜合徵是導致耳聾和失明的主要原因。患有2a型亞瑟綜合徵的人通常出生時就有聽力損失，成年後開始出現進行性視力喪失。在一種名為非綜合徵性視網膜色素變性的疾病中，也可以在沒有聽力損失的情況下發生視力喪失。Usher綜合徵2a型和非綜合徵性視網膜色素變性可由USH2a吉恩。到目前為止，還沒有藥物治療被批准或正在開發中的藥物來治療與基因突變相關的視力喪失USH2a.
關於烏爾特武森
Ultevursen(以前的qr-421a)是一種一流的研究RNA療法，旨在解決Usher綜合徵2a型和非綜合徵性視網膜色素變性的潛在原因，這些原因是由於USH2a吉恩。QR-421a旨在通過外顯子跳過的方法恢復功能性的迎賓蛋白，目的是阻止或扭轉患者的視力喪失。Ultevursen計劃通過玻璃體內注射在眼睛內給藥，已在美國和歐盟獲得孤兒藥物稱號，並獲得FDA的快速通道和罕見兒科疾病稱號。
關於Aximer®技術
ProQR正在開創一種名為Aximer®的下一代核糖核酸技術，這種技術可能會產生一種治療遺傳病的新型藥物。Aximer“編輯寡核苷酸”，或eons，利用人類細胞中存在的分子機制，以高度特異和有針對性的方式調節RNA的單核苷酸變化。Aximer Eons是
設計用來招募一種名為ADAR的內源表達的RNA編輯系統，該系統可以直接將RNA中的腺苷(A)改變為肌苷(I)-肌苷被翻譯為鳥苷(G)。
關於ProQR
ProQR治療公司致力於通過創造變革性的RNA療法來改變生活。ProQR正在開創一種名為Aximer®的下一代核糖核酸技術，這種技術使用細胞自己的編輯機制ADAR在核糖核酸中進行特定的單核苷酸編輯，以逆轉突變或調節蛋白質表達，並可能產生一種治療遺傳病的新型藥物。基於我們獨特的專有RNA修復平臺技術，我們正在擴大我們的管道，將患者和親人放在心上。
欲瞭解有關ProQR的更多信息，請訪問www.proqr.com。
前瞻性陳述
本新聞稿包含前瞻性陳述。除歷史事實陳述外的所有陳述都是前瞻性陳述，通常用“預期”、“相信”、“可能”、“估計”、“期望”、“目標”、“打算”、“期待”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“將”、“將會”和類似的表述來表示。此類前瞻性陳述包括但不限於有關我們候選產品的陳述，包括Sepofarsen(QR-110)及其臨牀開發和治療潛力的陳述，有關ultevursen(QR-421a)及其臨牀開發和治療潛力的陳述，有關我們針對遺傳性視網膜營養不良的計劃流水線的陳述，我們的技術和平臺(包括Aximer®)的潛力，我們其他計劃和業務運營的陳述，我們目前和計劃中的合作伙伴和合作夥伴及其預期的好處，我們計劃與監管當局就我們的計劃進行的互動，我們更新的戰略計劃和預期的好處，以及我們的財務狀況和現金狀況。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設，以及截至本新聞稿發佈之日管理層才能獲得的信息。由於許多原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同，包括但不限於，我們提交給美國證券交易委員會的文件中的風險、不確定性和其他因素，包括我們提交給美國證券交易委員會的20-F表格年度報告的某些部分。這些風險和不確定性包括成本等, 我們和我們的合作伙伴的臨牀前研究、臨牀試驗和其他開發活動的時間和結果，這些合作伙伴的運營和活動可能會因正在進行的新冠肺炎大流行而放緩或停止；我們的臨牀計劃按提供的時間表執行的可能性以及對我們合同研究組織的依賴以及受試者和患者及時登記的可預測性
為了推進我們的臨牀試驗並維持其自身運營；我們對合同製造商提供研發材料的依賴以及合同製造商供應中斷的風險；後續數據可能會改變早期臨牀試驗的初始和初步結果，包括由於不同試驗的試驗設計和方案不同所致；對啟動和繼續推進和推進我們的臨牀計劃所需的申請或許可進行監管審查的持續時間和結果的不可預測性；我們計劃與監管機構互動的結果；確保、維持並實現與合作伙伴合作的預期好處的能力；這些風險包括：我們的財務狀況可能受到的損害、無法獲取知識產權以及獲取知識產權的成本；在研發過程中產生新數據時可能出現的安全或療效問題；我們維護和服務我們與Pontifax和Kreos之間的貸款安排的能力；我們無法重新遵守納斯達克的最低投標價格要求、獲得第二個180天的合規期以重新獲得合規的可能性，或者我們無法維持對納斯達克持續上市要求的任何其他合規的可能性。一般業務、經營、財務和會計風險；以及與訴訟和與第三方發生糾紛有關的風險。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性陳述，我們沒有義務更新這些前瞻性陳述，即使未來有新的信息可用，除非法律要求。
關於未來更新的警示説明
本新聞稿中包含的陳述反映了我們對未來事件的當前觀點，隨着持續的新冠肺炎大流行的全球后果的迅速發展，這些觀點可能會發生重大變化。因此，我們不承擔也特別不承擔更新任何前瞻性陳述的任何義務。
ProQR治療公司。
投資者聯繫方式：薩拉·基利
ProQR治療公司。
T: +1 617 599 6228
郵箱：skiely@proqr.com
漢斯·維茨索姆
LifeSci顧問
T: +1 617 430 7578
郵箱：hans@lifescivisors.com
媒體聯繫方式：羅伯特·斯坦尼薩羅
FTI諮詢
T: +1 212 850 5657
郵箱：robert.stanislaro@ftiConsulting.com
財務表
PROQR Treeutics N.V.
未經審計的簡明綜合財務狀況表
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| 6月30日， |
| 十二月三十一日， |
| | 2022 | | 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 |
資產 | |
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流動資產 | |
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現金和現金等價物 | | 156,402 | | 187,524 |
預付款和其他應收款 | | 4,159 | | 3,404 |
其他税種 | | 498 | | 555 |
| | | | |
流動資產總額 | | 161,059 | | 191,483 |
| | | | |
財產、廠房和設備 | | 17,373 | | 17,467 |
對聯營公司的投資 | | — | | 8 |
對金融資產的投資 | | 621 | | 621 |
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總資產 | | 179,053 | | 209,579 |
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權益和負債 | |
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權益 | | | |
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公司所有者應佔權益 | | 87,369 | | 113,833 |
非控制性權益 | | (395) | | (604) |
總股本 | | 86,974 | | 113,229 |
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流動負債 | |
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借款 | | 7,214 | | 4,771 |
租賃負債 | | 1,378 | | 1,534 |
衍生金融工具 | | 228 | | 3,995 |
貿易應付款 | | 767 | | 191 |
當期所得税負債 | | — | | — |
社會保障和其他税收 | | 1,195 | | 1,230 |
遞延收入 | | 6,824 | | 5,115 |
其他流動負債 | | 9,533 | | 10,760 |
| | | | |
流動負債總額 | | 27,139 | | 27,596 |
| | | | |
借款 | | 37,777 | | 39,319 |
租賃負債 | | 14,563 | | 14,748 |
遞延收入 | | 12,600 | | 14,687 |
| | | | |
總負債 | | 92,079 | | 96,350 |
| | | | |
權益和負債總額 | | 179,053 | | 209,579 |
PROQR Treeutics N.V.
未經審計的簡明綜合損益表和保險業保監處
(歐元以千為單位，不包括每股和每股數據)
| | 三個月期間 | | 六個月期間 | ||||
| | 截至6月30日， |
| 截至6月30日， | ||||
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| 2022 | | 2021 |
| 2022 | | 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 |
收入 | | 1,025 | | 243 | | 2,259 | | 243 |
| | | | | | | | |
其他收入 | | 99 | | 411 | | 200 | | 552 |
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研發成本 | | (11,449) | | (9,735) | | (24,816) | | (18,640) |
一般和行政費用 | | (5,412) | | (4,122) | | (10,320) | | (7,461) |
總運營成本 | | (16,861) | | (13,857) | | (35,136) | | (26,101) |
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運營結果 | | (15,737) | | (13,203) | | (32,677) | | (25,306) |
財務收支 | | (119) | | (2,464) | | (1,378) | | (2,757) |
與員工相關的結果 | | — | | — | | (8) | | — |
出售聯營公司的收益 | | — | | — | | — | | 514 |
終止確認金融負債的收益 | | 1,144 | | — | | 1,144 | | — |
與按公允價值通過損益計量的金融負債有關的結果 | | 62 | | (33) | | 3,826 | | (762) |
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未計企業所得税的業績 | | (14,650) | | (15,700) | | (29,093) | | (28,311) |
所得税 | | (20) | | (53) | | (27) | | (60) |
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該期間的結果 | | (14,670) | | (15,753) | | (29,120) | | (28,371) |
其他綜合收益(涉外業務外匯差額) | | 689 | | (141) | | 911 | | 255 |
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綜合收益總額 | | (13,981) | | (15,894) | | (28,209) | | (28,116) |
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結果歸因於 | |
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本公司的業主 | | (14,887) | | (15,746) | | (29,329) | | (28,353) |
非控制性權益 | | 217 | | (7) | | 209 | | (18) |
| | (14,670) | | (15,753) | | (29,120) | | (28,371) |
可歸因於以下項目的全面收入總額 | | | | | | | | |
本公司的業主 | | (14,198) | | (15,887) | | (28,418) | | (28,098) |
非控制性權益 | | 217 | | (7) | | 209 | | (18) |
| | (13,981) | | (15,894) | | (28,209) | | (28,116) |
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共享信息 | |
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加權平均流通股數1 | | 71,362,088 | | 66,147,153 | | 71,359,642 | | 58,521,508 |
| | | | | | | | |
公司所有者應佔每股收益(每股歐元) | | | | | | | | |
每股基本虧損1 | | (0.21) | | (0.24) | | (0.41) | | (0.48) |
稀釋每股虧損1 | | (0.21) | | (0.24) | | (0.41) | | (0.48) |
| 1. | 對於這些財務報表所列的這一時期，由於公司在所有時期都在虧損，因此可能行使的股票期權不包括在稀釋後每股收益的計算中。由於未償還期權的反攤薄性質，基本每股收益和稀釋後每股收益在此期間相等。 |
PROQR Treeutics N.V.
未經審計的簡明綜合權益變動表
| | 可歸於本公司所有人 | | | | | ||||||||||||||
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| 數 |
| 分享 |
| 分享 |
| 已結算的股權 |
| 選擇權 |
| 翻譯 |
| 累計 |
| 總計 |
| 非- |
| 總計 |
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| | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 |
2021年1月1日的餘額 |
| 54,131,553 | | 2,165 | | 288,757 | | 23,825 | | 280 | | (189) | | (257,747) | | 57,091 | | (545) | | 56,546 |
該期間的結果 |
| — | | — | | — | | — | | — | | — | | (28,353) | | (28,353) | | (18) | | (28,371) |
其他綜合收益 |
| — | | — | | — | | — | | — | | 255 | | — | | 255 | | — | | 255 |
確認基於股份的支付 |
| 112,657 | | 5 | | 382 | | 2,719 | | — | | — | | — | | 3,106 | | — | | 3,106 |
普通股的發行 | | 16,508,475 | | 660 | | 84,594 | | — | | — | | — | | — | | 85,254 | | — | | 85,254 |
轉讓國庫股 | | (127,303) | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
股票期權失效 | | — | | — | | — | | (160) | | — | | — | | 160 | | — | | — | | — |
已行使的購股權 | | 243,189 | | — | | 753 | | (541) | | — | | — | | 541 | | 753 | | — | | 753 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2021年6月30日的餘額 |
| 70,868,571 | | 2,830 | | 374,486 | | 25,843 | | 280 | | 66 | | (285,399) | | 118,106 | | (563) | | 117,543 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2022年1月1日的餘額 |
| 74,865,381 | | 2,995 | | 398,309 | | 28,443 | | 1,426 | | 430 | | (317,770) | | 113,833 | | (604) | | 113,229 |
該期間的結果 |
| — | | — | | — | | — | | — | | — | | (29,329) | | (29,329) | | 209 | | (29,120) |
其他綜合收益 |
| — | | — | | — | | — | | — | | 911 | | — | | 911 | | — | | 911 |
確認基於股份的支付 |
| — | | — | | — | | 1,921 | | — | | — | | — | | 1,921 | | — | | 1,921 |
普通股的發行 | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
轉讓國庫股 | | (71,283) | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
股票期權失效 | | — | | — | | — | | (380) | | — | | — | | 380 | | — | | — | | — |
已行使股份認購權/已授予股份認購權 | | 71,283 | | — | | 33 | | (256) | | — | | — | | 256 | | 33 | | — | | 33 |
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2022年6月30日的餘額 |
| 74,865,381 | | 2,995 | | 398,342 | | 29,728 | | 1,426 | | 1,341 | | (346,463) | | 87,369 | | (395) | | 86,974 |
PROQR Treeutics N.V.
未經審計的現金流量表簡明合併報表
| | 三個月期間 | | 六個月期間 | ||||
| | 截至6月30日， |
| 截至6月30日， | ||||
| | | | | | | | |
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| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 |
經營活動的現金流 | |
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淨結果 | | (14,670) | | (15,753) | | (29,120) | | (28,371) |
對以下各項進行調整： | | | | | | | | |
-折舊 | | 591 | | 602 | | 1,161 | | 1,233 |
-基於股份的薪酬 | | 738 | | 1,471 | | 1,921 | | 2,719 |
-財務收入和支出 | | 120 | | 2,464 | | 1,378 | | 2,757 |
-與員工相關的結果 | | — | | — | | 8 | | — |
-出售聯營公司的收益 | | — | | — | | — | | (514) |
-與按公允價值通過損益計量的金融負債有關的結果 | | (62) | | 33 | | (3,826) | | 762 |
-取消確認金融負債的收益 | | (1,144) | | — | | (1,144) | | — |
-所得税支出 | | 20 | | 53 | | 27 | | 60 |
| | | | | | | | |
營運資金的變動 | | 820 | | 1,774 | | (3,234) | | 822 |
運營中使用的現金 | | (13,587) | | (9,356) | | (32,829) | | (20,532) |
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已繳納的企業所得税 | | (20) | | (53) | | (27) | | (60) |
收到的利息 | | — | | 5 | | — | | 5 |
支付的利息 | | (1,237) | | (575) | | (2,455) | | (1,153) |
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用於經營活動的現金淨額 | | (14,844) | | (9,979) | | (35,311) | | (21,740) |
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投資活動產生的現金流 | | | | | | | | |
購買房產、廠房和設備 | | (231) | | (52) | | (475) | | (84) |
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用於投資活動的現金淨額 | | (231) | | (52) | | (475) | | (84) |
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融資活動產生的現金流 | |
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發行股票所得款項，扣除交易成本 | | — | | 82,601 | | — | | 85,254 |
行使購股權所得款項 | | — | | 185 | | 33 | | 753 |
借款收益 | | — | | 569 | | — | | 569 |
可轉換貸款收益 | | — | | — | | — | | — |
償還租賃債務 | | (357) | | (14) | | (933) | | (250) |
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淨現金(用於)/融資活動產生的淨現金 | | (357) | | 83,341 | | (900) | | 86,326 |
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現金及現金等價物淨增(減) | | (15,432) | | 73,310 | | (36,686) | | 64,502 |
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貨幣效應現金和現金等價物 | | 4,222 | | (1,746) | | 5,564 | | (898) |
期初的現金和現金等價物 | | 167,612 | | 67,878 | | 187,524 | | 75,838 |
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期末現金和現金等價物 | | 156,402 | | 139,442 | | 156,402 | | 139,442 |