附件99.1

Agios報告2022年第二季度業務亮點和財務業績

PYRUKYND第一個完整季度的美國淨收入為310萬美元^®(MITAPIVAT)銷售量

布萊恩·戈夫將於2022年8月8日成為Agios的首席執行官，利用30多年的Biophma經驗，包括在罕見疾病和血液學方面的重要專業知識；現任首席執行官Jackie Fouse將成為董事會主席

積極招募患者參加五個PYRUKYND^®地中海貧血、鐮刀細胞病和兒科丙酮酸激酶(PK)缺乏症的關鍵研究

截至2022年6月30日，現金、現金等價物和有價證券達到11億美元

馬薩諸塞州坎布里奇，2022年8月4日，Agios製藥公司(納斯達克：AGIO)，細胞代謝領域的領先企業，基因定義疾病的開創性療法，今天公佈了截至2022年6月30日的第二季度的業務要點和財務業績。

在我們展望公司的下一個篇章時，Agios的運營處於有利地位。我們正在執行PYRUKYND的商業發佈^®Agios首席執行官Jackie Fouse博士表示：我們還正在進行五項關鍵試驗，計劃或正在進行多項早期研究，前景看好的臨牀前流水線和強勁的資產負債表為業務的未來增長提供了選擇。當我反思我作為Agios首席執行官的遺產時，我為我們做出的大膽和戰略決定感到自豪 我們最大限度地提高並加快了我們對患有遺傳性疾病的人的影響。我非常感謝Agios團隊在面對前所未有的挑戰時堅定不移的韌性，以及對患者和彼此的衷心奉獻。我期待着我在Agios擔任董事會主席的新角色，並支持Brian利用他的專業知識來擴展Agios的基因定義疾病能力，培育公司的差異化文化，並推動我們的下一階段影響。

2022年第二季度及近期亮點

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繼續執行PYRUKYND在美國的推出®， 2022年第二季度美國淨收入為310萬美元，這是FDA批准後的第一個完整季度。

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PYRUKYND啟動第三階段激活-CHIDS和激活-KILDS研究®PK缺乏症患兒中，不定期輸液與定期輸液者分別比較。

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宣佈從2022年8月8日起，Fouse博士將過渡到Agios董事會主席一職，Brian Goff將擔任Agios首席執行官和董事會成員。

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發展Agios研究方法，專注於推進公司現有的經過驗證的臨牀前計劃，並獲得許可或收購具有良好特徵的高潛力資產。

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將Sarah Gheuens，M.D.，Ph.D.的角色擴大到首席醫療官和研發主管， 除了她現有的首席醫療官職責外，還納入了研究和發現科學。

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在2022年歐洲血液學協會(EHA)大會上提交了臨牀和翻譯數據，包括支持PYRUKYND潛在好處的新數據®成人PK缺乏症的治療。

即將到來的關鍵里程碑和優先事項

Agios 預計在2022年執行以下關鍵里程碑和優先事項：

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成人PK缺乏症：收到歐洲藥品管理局(EMA)關於PYRUKYND的監管決定®在PK缺乏的成年人中，到年底。

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地中海貧血：招募有意義的一部分患者參加PYRUKYND的3期Enigure和Engize-T研究®在未定期輸血和定期輸血的地中海貧血成人中，分別在年底之前。

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鐮狀細胞病：完全參加PYRUKYND RISE UP研究的第二階段®到年底，鐮狀細胞病的發病率將會增加。

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骨髓增生異常綜合徵： 年底前在患有中低風險MDS的成年人中啟動AG-946 的2a階段研究。

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數據介紹：繼續發表臨牀和翻譯數據，支持PK激活劑在關鍵疾病領域的應用，並闡明PK缺乏、地中海貧血和鐮狀細胞疾病的疾病負擔。

2022年第二季度財務業績

財務 結果討論比較了Agios的持續運營。所有期間都已進行調整，以排除與剝離的腫瘤學業務相關的停產業務。

收入：PYRUKYND在美國的銷售淨產品收入^®2022年第二季度為310萬美元。這一收入反映了PYRUKYND的第一個完整季度^®在FDA於2022年2月17日批准後推出。此外，Agios在2022年第二季度確認了250萬美元的收入，作為與公司Friedreich的共濟失調臨牀前計劃知識產權許可相關的預付款。

銷售成本：2022年第二季度的銷售成本為40萬美元。

營業外收入：營業外收入包括來自TIBSOVO的約270萬美元^®(Ivosidenib)2022年第二季度特許權使用費。

研發(R&D)費用：2022年第二季度的研發費用為7450萬美元，而2021年第二季度的研發費用為6200萬美元。研發同比增長的主要原因是員工人數和勞動力相關費用的增加、PAH臨牀前計劃相關活動的計劃增加、AG-946階段2a MDS研究的啟動成本、AG-946階段1試驗的支出增加以及針對鐮狀細胞疾病和兒科PK缺乏症的PYRUKYND關鍵研究的啟動成本。

銷售、一般和行政(SG&A)費用：2022年第二季度的SG&A支出為2830萬美元 ，而2021年第二季度為2920萬美元。SG&A費用的同比減少主要是由於向Servier提供的可償還過渡服務 Agios於2022年第一季度完成，與出售腫瘤業務有關。

持續運營淨虧損 ：2022年第二季度持續運營的淨虧損為9180萬美元，而2021年第二季度的淨虧損為8280萬美元。

現金頭寸和指引：截至2022年6月30日，現金、現金等價物和有價證券為11億美元 ，而截至2021年6月30日為17億美元。同比減少的原因是運營費用和570萬股普通股，該公司在2021年第三季度和第四季度以2.734億美元的價格回購了普通股。Agios預計，其現金、現金等價物和有價證券將使公司能夠通過主要催化劑執行其運營計劃，並在不需要籌集額外股本的情況下實現正現金流。

電話會議信息

Agios將於今天上午8：00主持 電話會議和帶有幻燈片的網絡直播。ET討論2022年第二季度的財務業績和最近的商業活動。現場網絡直播可在公司網站www.agios.com投資者欄目的活動和演示文稿下觀看。存檔的網絡直播將在活動後大約兩個小時開始在公司網站上播放。

關於Agios

Agios是一家以人脈為動力的生物製藥公司。Agios團隊與患者社區、醫療保健專業人員、合作伙伴和同事建立了牢固的聯繫，以發現、開發和提供針對基因定義疾病的治療方法。在美國，Agios推出了一款一流的用於成人PK缺乏症的丙酮酸激酶(PK)激活劑，是針對這種罕見的、終生的、虛弱的溶血性貧血的第一種疾病修改療法。 在公司在細胞代謝領域的領先地位的基礎上，Agios正在推進強大的臨牀研究藥物管道，在阿爾法和貝塔地中海貧血、鐮狀細胞疾病、兒科PK缺乏症和MDS相關性貧血方面進行積極和有計劃的計劃。除了臨牀流程外，Agios還在臨牀前開發中擁有多種研究療法，並擁有一支行業領先的研究團隊，在細胞代謝和遺傳學方面擁有無與倫比的專業知識。欲瞭解更多信息，請訪問該公司的網站：www.agios.com。

有關前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述。此類前瞻性表述包括有關Agios對臨牀前、臨牀和商業領域的計劃、戰略和預期的表述。

推進其藥物開發計劃，包括PYRUKYND^®(Mitapivat)和AG-946；Agios首席執行官繼任計劃的預期好處；Agios產品和候選產品的潛在好處；Agios的關鍵里程碑和2022年的指導；關於 其將擁有資金為其運營提供資金的時期的財務指導；以及Agios的戰略計劃和重點的潛在好處。預期、預期、目標、希望、里程碑、計劃、潛在、可能、戰略、將、願景和類似表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些識別詞語。此類陳述會受到許多重要因素、風險和不確定性的影響，這些因素、風險和不確定性可能會導致實際事件或結果與Agios目前的預期和信念大相徑庭。管理層的預期，因此，本新聞稿中的任何前瞻性陳述也可能受到與其他一些重要因素有關的風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性包括但不限於以下方面的風險和不確定性： 新冠肺炎疫情對AGIOS的業務、運營、戰略、目標和預期里程碑的影響，包括其正在進行和計劃中的研究活動，進行正在進行和計劃中的臨牀試驗的能力，當前或未來候選藥物的臨牀供應，未來批准產品的商業供應，以及未來批准產品的推出、營銷和銷售；Agios臨牀試驗和臨牀前研究的結果，包括對現有數據和從正在進行的和未來的研究中收到的新數據的後續分析；美國FDA、EMA或其他監管機構做出決定的內容和時間，包括針對PYRUKYND的監管提交^®(Mitapivat)、臨牀試驗地點的研究審查委員會和出版物審查機構；Agios獲得和保持必要的監管批准並將患者納入其計劃中的臨牀試驗的能力；計劃外現金需求和支出以及競爭因素；Agios為其正在開發的任何候選產品獲取、維護和實施專利和其他知識產權保護的能力；Agios建立和維護合作的能力；Agios未能收到與出售其腫瘤學業務相關的里程碑式或特許權使用費付款，收到任何此類付款的時間的不確定性，與Servier交易收益使用結果和有效性的不確定性，以及總體經濟和市場狀況。這些風險和其他風險在Agios提交給美國證券交易委員會或美國證券交易委員會的公開文件中的風險因素標題下進行了更詳細的描述，包括我們在提交給美國證券交易委員會的文件中的風險因素標題下列出的風險和不確定性。雖然此處列出的因素列表被認為具有代表性，但不應將其視為所有潛在風險和不確定性的完整陳述。本新聞稿中包含的任何前瞻性聲明僅在本新聞稿發佈之日起作出，我們沒有義務更新前瞻性聲明以反映在本新聞稿發佈之日之後獲得的發展或信息，也不承擔任何法律要求以外的義務。

合併資產負債表數據

(單位：千)

(未經審計)

		6月30日， 2022				十二月三十一日，2021
現金、現金等價物和有價證券		$	1,100,154			$	1,286,393
應收賬款淨額			1,598				—
庫存			4,060				—
總資產			1,252,467				1,437,736
股東權益			1,124,070				1,291,975

合併業務報表數據

(以千為單位，不包括每股和每股數據)

(未經審計)

		截至6月30日的三個月，								截至6月30日的六個月，
		2022				2021				2022				2021
收入：
產品收入，淨額		$	3,082			$	—			$	3,914			$	—
里程碑式的收入			2,500				—				2,500				—
總收入			5,582				—				6,414				—
成本和費用：
銷售成本		$	435			$	—			$	774			$	—
研發			74,523				62,007				144,646				119,674
銷售、一般和行政			28,264				29,215				59,779				62,765
總成本和費用			103,222				91,222				205,199				182,439
運營虧損			(97,640	)			(91,222	)			(198,785	)			(182,439	)
出售腫瘤業務所得的特許權使用費收入			2,704				2,000				5,408				2,000
利息收入(費用)，淨額			1,793				(92	)			2,487				248
其他收入，淨額			1,337				6,524				4,310				6,524
持續經營淨虧損			(91,806	)			(82,790	)			(186,580	)			(173,667	)
非持續經營的淨(虧損)收入，税後淨額			—				(3,427	)			—				1,961,775
淨(虧損)收益		$	(91,806	)		$	(86,217	)		$	(186,580	)		$	1,788,108
持續運營的每股淨虧損基本和稀釋後的淨虧損		$	(1.68	)		$	(1.36	)		$	(3.41	)		$	(2.66	)
每股非持續經營的淨(虧損)收益--基本收益和稀釋收益		$	—			$	(0.06	)		$	—			$	30.05
每股淨(虧損)收益：基本收益和攤薄收益		$	(1.68	)		$	(1.41	)		$	(3.41	)		$	27.39
加權-用於計算持續經營的每股淨虧損、非持續經營的淨(虧損)收益以及基本和稀釋後的每股淨(虧損)收益的普通股平均數			54,799,680				61,066,977				54,678,249				65,281,827

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霍莉·曼寧， 617-844-6630

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