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Belite Bio向FDA提交研究新藥申請，要求批准繼續進行LBS-008治療Stargardt病的3期臨牀試驗

聖地亞哥，2022年7月19日(環球網)--貝利特生物公司(納斯達克代碼：BLTE)(以下簡稱“貝利特”或“公司”)是一家總部位於聖地亞哥、針對無法治療的眼部疾病的臨牀階段生物製藥藥物開發公司。該公司今天宣佈向美國食品和藥物管理局提交新藥研究申請，以支持LBS-008的第三階段開發，該公司口服治療斯塔加特病(STGD1)，這是一種導致兒童和成人進行性視力喪失的罕見遺傳性眼病。

LBS-008是一種小分子視黃醇結合蛋白4(RBP4)拮抗劑 ，它選擇性地減少維生素A(視黃醇)向眼睛的輸送，從而減少有毒的維生素A副產物(雙維甲酸) ，這些副產物與STGD1的發生和發展有關。由美國國立衞生研究院治療非新生血管性老年性黃斑變性(Dry AMD)藍圖計劃贊助的LBS-008也被NIH認可為一種有前途的一流口服藥物，旨在減緩或阻止乾性AMD的進展 這種疾病主要影響老年人，與STGD1具有相似的病理生理特徵。目前沒有FDA批准的治療STGD1或乾性AMD的方法。

貝利特公司董事長兼首席執行官Tom Lin博士表示：“我們對LBS-008在臨牀上取得的進展感到非常高興。隨着在早發性STGD1受試者中進行的第二階段試驗取得了令人振奮的結果，我們已經啟動了LBS-008的全球第三階段試驗，並相信我們正走在一條明確的臨牀開發道路上，以加速和 提出一種治療STGD1和乾性AMD的有前景的療法。“

Belite Bio目前正在對青少年STGD1受試者進行為期兩年的LBS-008第二階段試驗和為期兩年的第三階段試驗。第二階段試驗在澳大利亞和臺灣的臨牀地點招募了13名受試者，在同一青少年STGD1 患者成功完成1b階段劑量發現試驗後立即啟動。第2階段試驗的初步數據顯示，13名患者中有8名(或61.5%)至少有一隻眼的BCVA有所增加，其中2名患者的雙眼BCVA有所增加。在第二階段開始和6個月時，13名患者中有12名患者沒有測量到DDAF 病變，13名患者中只有1名DDAF病變增長了0.3 mm²在6個月的時間裏，雙眼。

哥倫比亞大學Edward S.Harkness眼科研究所的William and Donna Acquavella教授和董事研究人員Rando Allikmets博士發現了導致STGD1ABCA4的基因， 他指出：“STGD1型和乾性AMD患者的視力喪失是不可逆轉的，目前還沒有FDA批准的治療方法。 治療應用可以減緩疾病的進展速度，通過萎縮病變的增長來衡量，這是FDA接受的STGD1型和晚期乾性AMD的主要終點，應該有助於保護功能視力，大大提高患者的生活質量 。Allikmets博士進一步評論説：“Belite Bio公司的臨牀前和臨牀研究數據完全支持這樣的假設，即LBS-008可以達到這種效果，因此值得進一步研究，作為一種有前景的療法來阻止或減緩STGD1和乾性AMD的疾病發展。”

斯坦福大學醫學院拜爾斯眼科、兒科和內科(免疫學/風濕學)教授、醫學博士、碩士、FARVO和FASRS博士説：“STGD1和乾性AMD的最佳治療途徑將是及早發現和治療。到目前為止，Belite Bio令人信服的臨牀數據顯示，青少年STGD1受試者的視力有穩定或改善的趨勢。在其他方面，這種疾病以其快速或進行性的視力喪失而聞名。積極的結果支持了試驗假説，即減少維生素A的供應可能有效地減緩STGD1的進展。由於有毒的雙維A酸類化合物的積累也與乾性AMD的進展有關，LBS-008也有可能對這種疾病有效。“

全球第三階段試驗(即Dragon)已獲準在英國、瑞士、香港、臺灣和澳大利亞的患者 註冊，並已開始註冊。該公司還計劃在其他司法管轄區提交臨牀試驗申請。

關於LBS-008

LBS-008是一種新型口服療法，可防止維生素A的有毒副產物積累，已知這些副產物會導致STGD1並導致乾性AMD。這些毒素是視覺週期的副產品，而視覺週期依賴於眼睛中維生素A的供應。LBS-008通過降低和維持血清視黃醇結合蛋白4(RBP4)的水平來發揮作用，RBP4是一種將視黃醇輸送到眼睛的載體蛋白。通過調節進入眼睛的視黃醇的量，LBS-008減少了與STGD1和乾性AMD有關的毒素的形成。LBS-008已被授予快速通道稱號，在美國獲得兒科罕見疾病稱號(RPD)，在美國和歐洲獲得孤兒藥物稱號(ODD)。

斯塔加特病

STGD1是兒童和成人中最常見的遺傳性視網膜營養不良(導致模糊或中心視力喪失)。這種疾病是由一種功能失調的視網膜特異基因(ABCA4)引起的，該基因導致有毒的維生素A副產物(稱為雙維甲酸)在視網膜中大量積累，導致視網膜細胞死亡 和進行性中心視力喪失。雙維A酸的熒光特性和視網膜成像的發展幫助眼科醫生識別和監測疾病進展。此外，STGD1和乾性AMD具有相似的病理生理特徵，其特徵是細胞毒性雙維A酸類化合物過度堆積，視網膜細胞死亡和視力喪失。視力喪失是緩慢發生的，儘管“死亡的視網膜”在外圍擴張，直到疾病到達眼睛的中心(黃斑)。

乾性老年性黃斑變性

乾性AMD在美國是導致視力喪失的主要原因，目前還沒有得到批准的治療方法。乾性老年性黃斑變性的原因尚不清楚，儘管人們認為它有多種原因。據估計，美國有1100萬名乾性AMD患者，全球估計有超過1.96億名患者，全球直接醫療成本估計為2550億美元。

關於貝利特生物公司

Belite Bio是一家總部位於聖地亞哥的臨牀階段生物製藥開發公司，主要針對無法治療的眼部疾病，如萎縮性老年性黃斑變性(俗稱乾性AMD)和Stargardt病以及代謝性疾病。有關更多信息，請在Twitter、 Instagram、LinkedIn、Facebook 上關注我們的公司，或訪問我們的www.beliteBio.com。

關於前瞻性陳述的重要警告

本新聞稿包含聯邦證券法所指的某些“前瞻性聲明”。除有關歷史事實的陳述外，本文中包含的所有陳述均為“前瞻性陳述”，其中包括有關貝利特的信仰和期望的陳述。這些前瞻性陳述中反映的預期涉及重大假設、風險和不確定因素，這些預期可能被證明是不正確的。投資者不應過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅反映了本新聞稿發佈之日的情況。潛在的風險和不確定性包括但不限於，在貝利特提交給美國證券交易委員會(www.sec.gov)的文件中討論的風險。除證券法規定外，公司不承擔更新這些前瞻性陳述的責任。

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