附件99.1
新聞稿
氙氣製藥公司宣佈與FDA的第二階段結束會議取得積極成果
治療局灶性癲癇發作的XEN1101第三階段計劃將於2022年下半年啟動，新藥申請預計將在第一階段第三臨牀試驗(X-TOLE2)完成後與完成的2b階段(X-TOLE)臨牀試驗一起提交
計劃啟動XEN1101第三階段臨牀試驗(X-Ackt)，作為原發性全身性強直陣攣發作的額外癲癇適應症
不列顛哥倫比亞省伯納比(2022年6月21日)-專注於神經病學的生物製藥公司Xenon PharmPharmticals Inc.(納斯達克股票代碼：XENE)今天宣佈，在完成與美國食品和藥物管理局(FDA)舉行的第二階段末期會議後，其臨牀計劃評估XEN1101治療局灶性癲癇發作(FOS)的下一步行動。EOP2會議的結果支持XEN1101進入第三階段臨牀開發，Xenon仍將在2022年下半年啟動第三階段計劃。
Xenon總裁兼首席執行官伊恩·莫蒂默先生表示：“我們與FDA的EOP2會議的成功完成標誌着我們的XEN1101計劃又一個重要的里程碑，我們很高興能將XEN1101推進到第三階段的開發。氙氣的主要目標之一是提供創新的藥物，改善癲癇患者的生活。在我們2b期“X-Tole”臨牀試驗產生的強勁數據的支持下，我們相信XEN1101具有與其他抗癲癇藥物相比具有高度差異化和競爭力的潛力，該藥物基於其獨特的鉀通道作用機制，並結合在晚上一天一次的劑量而不進行滴定。我們期待着啟動我們的第三階段計劃，以支持XEN1101計劃的NDA提交，目標是為FOS患者提供一種新的治療選擇。“
EOP2會議得到了非臨牀和臨牀數據的支持，包括之前完成的1期試驗和評估XEN1101在成年FOS患者中的陽性2b期X-Tole臨牀試驗的結果。X-Tole TOPLINE療效數據表明，在所有三個劑量組中，初次和繼發性癲癇發作減少終點在統計學上都有顯著意義，p值為
根據EOP2會議，氙氣和FDA就支持新藥申請(NDA)的第三階段計劃的關鍵要素達成一致。Xenon計劃在第一個XEN1101第三階段臨牀試驗‘X-TOLE2’成功後提交保密協議，並使用來自2b階段X-Tole臨牀試驗的現有數據包以及來自其他臨牀試驗的額外安全性數據，以滿足監管要求。此外，在一項單一的3期臨牀試驗的關鍵因素上與FDA取得了一致，以尋求原發性全身性強直陣攣發作(PGTCS)的額外癲癇指徵。
Xenon首席醫療官Christopher Kenney博士表示：“我們很高興與FDA舉行了建設性的EOP2會議，並很高興能在2022年下半年啟動我們的XEN1101第三階段計劃。我們一直在評估XEN1101的其他潛在癲癇適應症，並有強有力的科學依據支持使用XEN1101來治療PGTCS。我們與主要輿論領袖的研究表明，對具有新作用機制的新藥的強烈需求尚未得到滿足，特別是對於儘管使用其他抗癲癇藥物治療但仍經歷持續性PGTCS的患者。我們預計將啟動我們的單期3期‘X-Ackt’臨牀試驗，以產生必要的數據來支持潛在的監管提交，目標是為PGTCS患者提供一種新的治療選擇。“
關於XEN1101局灶性癲癇發作的第三階段計劃
Xenon計劃啟動兩個相同的3期臨牀試驗，稱為X-TOLE2和X-TOLE3，這兩個試驗是在2b期X-Tole臨牀試驗之後設計的。X-TOLE2預計將在2022年下半年啟動，隨後將啟動X-TOLE3，這兩項研究將同時進行。這些多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗將評估XEN1101作為FOS患者輔助治療的臨牀療效和安全性。在每個試驗中，大約360名患者將被隨機分成1：1：1，每天服用一次XEN1101(15毫克)、XEN1101(25毫克)或安慰劑。符合資格的標準包括18至75歲的成年人服用一至三種抗癲癇藥物(ASM)，基線時癲癇發作頻率為每月≥4次。患者將經歷8周的基準期，以評估癲癇發作頻率和隨機化的資格，然後是12周的雙盲期(DBP)。沒有滴定期。主要療效終點是與安慰劑相比，從基線到XEN1101的DBP每月癲癇發作頻率的中位數百分比變化(MPC)。關鍵的次要終點包括：與安慰劑相比，服用XEN1101的患者在第1周的≥發作頻率比基線減少50%的比例，以評估發作減少的速度和第12周的患者總體變化印象(PGI-C)。在X-TOLE2和X-TOLE3的DBP完成後，符合條件的患者可以參加長達3年的開放標籤擴展研究。此外，正在進行的X-Tole開放標籤擴展也繼續為FOS中的XEN1101生成重要的長期數據。
關於XEN1101在原發性廣泛性強直陣攣發作(PGTCS)中的3期計劃
在X-TOLE2啟動後，Xenon計劃啟動一項名為X-Ackt的單期3期臨牀試驗，以支持潛在的PGTCS監管提交。這項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究將評估XEN1101作為輔助治療PGTCS患者的臨牀療效和安全性。大約160名受試者將被隨機分成1：1，每天服用一次XEN1101(25毫克)或安慰劑。資格標準包括18至75歲的成年人，在8周的基準期內服用一到三種ASM，發作頻率為≥3 PGTCS。在評估癲癇發作頻率和隨機化資格的基準期之後，患者將進入為期12周的DBP。沒有滴定期。與安慰劑相比，主要療效終點是從基線到XEN1101的DBP的每月PGTCS頻率中的MPC。關鍵的次要終點包括服用XEN1101的受試者與服用安慰劑的受試者相比，在第12周時≥的PGTCS頻率比基線減少50%的比例、癲癇緩解和PGI-C。在X-Ackt的DBP完成後，符合條件的患者可以參加長達三年的開放標籤擴展研究。
關於原發性廣泛性強直性陣攣發作
癲癇發作一般分為兩大類：全身性發作和局灶性發作。原發性全身性癲癇發作同時發生在大腦的兩個半球，是癲癇患者經歷的第二種最常見的癲癇發作類型。PGTCS，也稱為大發作或驚厥，是由強迫期和陣發性發作組成的嚴重且危及生命的癲癇發作。大約30%的癲癇患者有全身性發作，這導致美國成人全身性癲癇患者總數約為90萬人，其中至少有70萬人經歷了PGTCS。儘管有更嚴重的發作表型，但與FOS相比，目前被批准用於治療PGTCS的ASM較少，大約30%的PGTCS患者被認為管理不善，初步的治療路線需要額外的治療選擇。
Xenon製藥公司簡介
氙氣製藥公司(納斯達克代碼：XENE)是一家臨牀階段的生物製藥公司，致力於開發創新療法，以改善神經疾病患者的生活。我們正在推進神經學治療的新產品流水線，以解決高度未得到滿足的醫療需求領域，重點是癲癇。欲瞭解更多信息，請訪問www.xenon-pharma.com。
安全港聲明
本新聞稿包含符合1933年《證券法》(修訂本)第27A節、1934年《證券交易法》(修訂本)第21E節、1995年《私人證券訴訟改革法》和加拿大證券法的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述不是基於歷史事實，包括以下陳述：臨牀試驗的時間和潛在結果，包括與XEN1101相關的那些；XEN1101的潛在療效、安全性概況、未來發展計劃、潛在市場、監管成功和商業潛力；XEN1101提交IND或類似IND的預期時間和未來臨牀試驗的啟動；我們臨牀試驗設計的有效性；我們成功開發XEN1101計劃並實現里程碑的能力；我們與監管機構互動的時間和結果；我們成功開發XEN1101並獲得監管部門批准的能力；以及我們臨牀試驗的預期登記人數和時間。這些前瞻性表述基於當前的假設，這些假設涉及風險、不確定因素和其他因素，這些因素可能會導致實際結果、事件或發展與此類前瞻性表述中明示或暗示的內容大不相同。這些風險和不確定性(其中許多是我們無法控制的)包括但不限於：持續的新冠肺炎大流行對我們的研究和臨牀開發計劃以及時間表和運營結果的影響，包括對我們的臨牀試驗地點、合作者和代表我們行事的承包商的影響, 以及我們向美國證券交易委員會和不列顛哥倫比亞省、艾伯塔省和安大略省的證券委員會提交的文件中確定的其他風險。這些前瞻性陳述僅在本文發佈之日起發表，我們不承擔更新這些前瞻性陳述的義務, 告誡讀者不要過度依賴這種前瞻性陳述。“Xenon”和Xenon標識是Xenon PharmPharmticals Inc.在各個司法管轄區的註冊商標或商標。所有其他商標都屬於它們各自的所有者。
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