1公司介紹生長激素研究公司(納斯達克代碼：GHRS)2022年5月生長激素研究公司©生長激素研究公司
關於前瞻性陳述的免責聲明本演示文稿由GH Research PLC(“GH Research”)準備，僅供參考，不作任何其他用途。本演示文稿中包含的任何內容都不是也不應被解釋為推薦人或GH Research或任何董事、GH Research的員工、代理或顧問的推薦、承諾或陳述。本演示文稿並不是包羅萬象，也不是包含您想要的所有信息。本演示文稿不構成出售要約或徵求購買證券的要約，也不得在任何州或司法管轄區出售此類證券，在這些州或司法管轄區，此類要約、徵求或出售在根據任何此類州或司法管轄區的證券法進行註冊或獲得資格之前是非法的。2本演示文稿包含前瞻性陳述，所有這些陳述都受到本警示性陳述的限制。本文中包含的許多前瞻性表述可以通過使用“可能”、“預期”、“相信”、“可能”、“預期”、“應該”、“計劃”、“打算”、“估計”、“將”、“潛在”和“正在進行”等前瞻性表述來識別，儘管並不是所有前瞻性表述都包含這些標誌性詞彙。本文中包含的任何未描述歷史事實的陳述均為前瞻性陳述，基於管理層的預期，受某些因素、風險和不確定因素的影響，這些因素、風險和不確定因素可能會導致實際結果、結果、時機和表現與此類陳述明示或暗示的內容大不相同。這些因素、風險和不確定性包括, 但不限於：與GH Research的研究和開發努力相關的成本和不確定性；與GH Research的產品候選產品的非臨牀和臨牀研究的進行、時間和結果相關的內在不確定性；GH Research獲得、維護、強制執行和捍衞已頒發的專利的能力；GH Research的資本資源的充分性、額外資金的可用性和GH Research的現金跑道；以及GH Research提交給美國證券交易委員會的文件中描述的其他因素、風險和不確定性。除非另有説明，否則這些前瞻性陳述僅在本陳述發表之日發表，GH Research沒有義務更新或修改任何此類陳述以反映本陳述之後發生的事件或情況
。由於前瞻性陳述固有地受到風險和不確定性的影響，其中一些風險和不確定性是無法預測或量化的，有些風險和不確定性超出了GH Research的控制範圍，因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為對未來事件的預測。任何此類前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與
前瞻性陳述中預測的結果大不相同。GH Research提醒您不要過度依賴本演示文稿中包含的前瞻性陳述。2022年©GH研究公司
在大蕭條中尋求超快速、持久的緩解3 2022年©GH Research PLC
Pipeline 4 2022©GH研究PLC開發計劃階段指示臨牀前階段1階段2a階段2b階段3下一階段GH0015-MeO-DMT用於吸入給藥難治性抑鬱症(GH001-TRD-201)啟動2b階段試驗治療II型躁鬱症(BDII)*啟動2a階段試驗(GH001-BD-202)產後抑鬱(PPD)*啟動2a階段PPD試驗(GH001-PPD-203)GH002/GH0035-MeO-DMT對於注射/鼻腔給藥精神病或神經疾病完全臨牀前
根據我們在健康志願者中完成的GH001第一階段臨牀試驗和我們在TRD完成的第一階段試驗，我們最近提交了臨牀試驗申請，分別在患有BDII和當前嚴重抑鬱發作的患者以及PPD患者中開始兩個2a期試驗。我們相信，我們可以根據現有的GH001臨牀前和臨牀數據，對這兩種適應症進行2a期試驗。
..。緩解率(TRD)
歐盟和美國大型開放的抑鬱症市場6一線MDD二線
MDD難治性抑鬱症患者通過無效的治療週期治療難治性抑鬱症確診：約4800萬人接受治療(藥物治療±心理治療)：約2400萬人對一線治療無反應：約1300萬人對前兩條線無反應：約900萬公司
基於：https://www.nimh.nih.gov/health/statistics/major-depression.shtml；估計Wittchen等人，《歐洲精神障礙和大腦其他障礙的大小和負擔》，歐洲神經精神藥理學(2011年)；Rush等人，需要一個或幾個治療步驟的抑鬱症門診患者的急性和長期結果：A STAR*D報告，Am J精神病學2006MDD，2022年©GH Research PLC
5-MeO-DMT(5-甲氧基-N，N-二甲基色胺)來自色胺的天然精神活性物質
類對5-HT1A和5-HT2A受體的高效激動劑，具有超快起效(在幾秒內)和持續時間短(5至30分鐘)的精神活性作用，具有誘發高峯體驗(PE)的高傾向，這可能是
療效GH001(通過專有吸入途徑給藥)日內個體化給藥方案，以最大限度地實現超快速緩解單次治療，沒有結構化的心理治療
5-MeO-DMT和GH001 7 2022©GH Research PLC 5-MeO-DMT基礎IP
GH001單劑：GH001個體化給藥方案(IDR)：更多緩解機會MADRS評分1劑1劑2劑3劑2劑1無緩解假想患者1名假想患者2名假想患者3名假想患者1名假想患者2名無緩解劑量1 GH001-旨在實現超快速持久緩解的個體化給藥方案8 2022©GH Research PLC MADRS評分1
健康志願者的第一階段試驗GH001-HV-101(完成)9個臨牀試驗.gov ID：NCT04640831 2022©GH Research PLC
GH001給藥第1天7 GH001 2 mg(n=4)GH001 6 mg(n=4)GH001 12 mg(n=4)GH001 18 mg
(n=4)HV(n=18)A部分(單劑)B部分(IDR)主要終點：7天前的安全性高峯體驗評分(PE評分)1 HV(n=4)主要終點：7天前的安全性高峯體驗評分(PE評分)1 GH001 IDR6，12，18 mg至
達到PE(最多3劑，3 H間隔)關鍵評估安全體育量表認知功能安全認知功能1體育評分通過在視覺模擬評分0到100之間對以下三個問題打分，對受試者的回答進行平均化：1.體驗有多強烈；2.你在多大程度上失去了控制；3.那次經歷有多深刻(即深刻和重要)？健康志願者(GH001-HV-101)102022©的1期試驗設計GH Research PLC PE，峯值經驗IDR，個體化給藥方案
研究安全小組審查無SAE所有不良反應都很輕微，除了兩個中度(*)所有不良反應自行緩解耐受性良好
生命參數沒有顯著變化，除了服用GH001後不久心率和血壓的暫時性、非臨牀相關的增加沒有臨牀意義上的變化
安全實驗室分析，精神病學安全性評估或認知功能測量ADRs A部分(單次劑量)B部分(IDR)ADRs 2 mg(N=4)6 mg(N=6)12 mg(N=4)18 mg(N=4)IDR1(N=4)MedDRA首選術語n異常夢境1焦慮1 1笨拙1困惑狀態1欣快情緒1疲勞1 1*感覺熱1閃回1幻覺1頭部不適1頭痛2 1 1心率加快1*聽覺過敏症1失眠1精神
疲勞1噁心2 1 1 2視力模糊1A部分(單次劑量)和B部分(IDR)--安全11藥物不良反應，或ADR，不良事件，與研究產品的關係代碼為確定的、可能的或可能的，或者代碼缺失IDR，個性化給藥方案2022©GH Research PLC 16 mg(N=1)；6-12 mg(N=2)；6-12-18 mg(N=1)
平均劑量組PE量表PE閾值A部分峯值經驗(PE)劑量效應和人與人之間的變異性12 PE，峯值經驗2022年©GH研究公司
PE閾值B部分-日內個體化給藥方案的高峯體驗(PE)效果13 PE，峯值2022年©生長激素研究公司
難治性抑鬱症的1/2期試驗(已完成)14個臨牀試驗.gov ID：NCT04698603 2022©GH Research PLC
關鍵評估MADRS 2小時PE量表安全MADRS 1天認知功能安全MADRS
7天認知功能安全GH001管理第1天第7天TRD(GH001-TRD-102)15 PE第1/2階段試驗設計，峯值體驗；MADR，蒙哥馬利-奧斯伯格抑鬱量表IDR，個體化給藥方案1被定義為對至少兩個適當的藥物治療療程或一個適當的藥物治療療程和至少一個循證心理治療療程反應不足2022©GH Research PLC第一階段(單劑)
第二階段(IDR)GH001 12 mg(n=4)GH001 18 mg(n=4)TRD1(n=8)主要終點：7天之前的安全性TRD1(n=8)主要終點：MADRS緩解第7天(MADRS≤10)GHIDR6，12，18毫克以達到PE(最多3劑，間隔3小時)
第1階段(單次劑量)和第2階段(IDR)-安全16藥物不良反應，或ADR，與研究產品的關係代碼為確定的、可能的或可能的，或在代碼缺失IDR的情況下，個體化給藥方案；C-SSRS，哥倫比亞-自殺嚴重程度評定量表2022年©GH研究PLC研究安全小組
審查無SAE所有ADR都是輕微的，除了三個中度*所有ADR都能很好地耐受自然吸入沒有顯著的生命參數變化，除了服用GH001後不久心率和血壓的暫時性、非臨牀相關的增加
在安全實驗室分析、精神病學安全評估或認知功能測量方面沒有臨牀上顯著的變化沒有與自殺意念或自殺行為有關的安全信號根據C-SSRS和MADRS分項“自殺念頭”ADRS階段1(單次劑量)階段2(IDR)ADRS 12 mg(N=4)18 mg(N=4)IDR1(N=8)MedDRA首選術語n腹部不適1焦慮2抑鬱症狀1*頭暈1感覺異常1 1閃回1 1 2頭痛2 1 3肌肉不適1肌肉痙攣1噁心2感覺異常1感覺障礙3 16~12 mg(N=6)；6-12-18毫克(N=2)
MADRS緩解率/應答率/改善率第7天階段1(單劑)-療效(MADRS)17 PE，
高峯體驗；MADRS，蒙哥馬利-奧斯伯格抑鬱量表MADRS緩解率=≤10的MADR；MADRS反應=≥在MADR中較基線減少50%。2022年©生長激素研究PLC 12 mg組中4人中有2人(50%)和18 mg組中4人中有1人(25%)在第7天出現多藥耐藥緩解，8名患者中有2人發生PE，兩人在第7天均有多藥耐藥緩解
第二階段(IDR)-療效(MADR)182022©GH Research PLC MADRS緩解/應答/改善
第7天主要終點達標率：8名患者中有7名(87.5%)在第7天MADRS緩解，p
第二階段(IDR)-功效(MADR較基線的變化)2022年©GH Research PLC基線1 2小時
1天7 GH001 19 p=0.0018 p
MADRS和PE-觀察到2期(IDR)與1期(單劑)2期(IDR)的結果有所改善
1期(單劑)12 mg 1期(單劑)18 mg MADRS緩解率第7天87.5%(7)50%(2/4)25%(1/4)MADRS平均變化日期7-24.4(-76%)-21.0(-65%)-12.8(-41%87.5%(7/8)50%(2/4)0%(0/4)平均體育成績90.4(最終劑量)58.2 59.1 2022©GH Research PLC 20 PE，巔峯體驗；MADRS，蒙哥馬利-奧斯伯格抑鬱量表IDR，個體化給藥方案
健康志願者的第一階段臨牀藥理學試驗GH001-HV-103(已完成)21 2022©生長激素研究
GH001給藥第7天GH001 6毫克(n=8+2安慰劑)GH001 12毫克(n=8+2安慰劑)GH001 18毫克(n=8+2
安慰劑)HV(n=30)單劑部分IDR部分HV(n=16)GH001 IDR6，12，18 mg實現PE(最多3劑，間隔1小時，n=8)關鍵評估安全性藥代動力學PE量表認知功能安全認知
功能安全22天30 GH001 IDR6，12，18 mg實現PE(最多3劑，間隔2小時，N=8)主要終點：5-MeO-DMT和2022年©生長激素的藥代動力學研究PLC在健康志願者(GH001-HV-103)PE、峯值經驗IDR、個體化給藥方案中的第一階段臨牀藥理試驗設計
安全性評價無SAE所有不良反應輕微所有不良反應自行解決耐受性良好生命參數無明顯變化，但在服用GH001後不久心率和血壓出現暫時的、非臨牀相關的增加在心電圖、安全實驗室分析、峯值流量、認知功能、精神安全評估方面無臨牀相關變化。包括C-SSRS進一步結果藥代動力學分析和精神活性效果評估(PE量表)支持IDR個別劑量之間的間隔在未來臨牀試驗中是可行的，單次劑量和IDR-安全性和進一步結果23藥物不良反應，或ADR，與研究產品的關係代碼為確定的、可能的或可能的，或者代碼缺失的情況下，IDR，個性化給藥方案；C-SSRS，哥倫比亞-自殺嚴重程度評定量表；Pe，Peak Experience 2022年©生長激素研究公司ADR單劑IDR 6 mg(N=8)12 mg(N=8)18 mg(N=8)安慰劑(N=6)1小時間隔(N=8)2小時
間隔(N=8)3MedDRA首選術語n異常夢境1胸部不適1哭泣2 2頭暈1口乾1運動障礙1疲勞1 2 1頭痛31 1 1口服感覺減退1口服感覺異常者1乾燥1嗜睡1心動過速2張力1震顫1 2 6 mg(n=1)；6~12 mg(N=3)；6-12-18 mg(N=4)36-12 mg(N=3)；6-12-18 mg(N=5)
第1層：法規排他性FDA：5年(+2.5年第四段保留)EMA：10年(新適應症+1年)第3層：技術用於具有高對象內和對象間變異性的系統作用的吸入/鼻腔產品的複雜生物等效性第2層：專利申請：5-MeO-DMT物質的新氣霧劑
新的製造方法和5-MeO-DMT的新的鹽形式5-MeO-DMT在各種疾病中的新用途(包括吸入、鼻腔、靜脈注射、靜脈注射。I.M.、S.C.和其他路線)三層保護
策略24 2022©GH Research PLC
董事會和管理層25弗洛裏安·舍恩哈特·邁克爾·福雷爾董事會主席，聯合創始人BA，2022年©GH研究公司董事會成員德莫特·漢利·鄧肯·摩爾學士學位，工商管理碩士董事會成員MPHIL，博士董事會成員Theis Terwey PD Meded。首席執行官、聯合創始人Julie Ryan ACA，MACC，BComm副總裁，財務Magnus Halle BSC
管理愛爾蘭董事，聯合創始人
科學顧問26 Michael Thase醫學博士賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院精神病學教授Madhukar Trivedi醫學博士德克薩斯大學西南醫學中心精神病學教授Mark Zimmerman醫學博士布朗大學Eduard Via教授精神病學單元博士博士巴塞羅那ClíNic de巴塞羅那Michael Bauer教授納特。梅德醫生。德累斯頓理工大學精神病學和心理治療學系主任馬利克·巴伊布耶教授。2022年©GH研究公司柏林約翰尼斯·拉梅克斯教授馬斯特裏赫特大學心理和神經科學系教授
預期的里程碑和財務概述GH001提交臨牀試驗申請，要求在2022年第三季度在TRD進行多中心、隨機、對照的2b期試驗在2022年第三季度在BDII和PPD啟動2a期試驗在2022年第三季度提交在TRD的GH001美國IND不遲於2023年第一季度提交GH002和GH003完成臨牀前開發和啟動健康志願者第一階段試驗財務概述截至2022年3月31日現金為2.708億美元我們相信現有現金將足以支付到2025年27 2022年©GH
研究公司的運營費用和資本支出要求
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超快、 持久的 緩解
在大蕭條中