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轉碼治療公司報告2022年第一季度業績；提供業務更新
波士頓-2022年5月16日-致力於使用RNA療法戰勝癌症的核糖核酸腫瘤學公司Transcode Treateutics，Inc.(納斯達克：rNAZ)今天公佈了截至2022年3月31日的第一季度財務業績和最近的業務進展。
Transcode聯合創始人兼首席技術官Zdravka Medarova博士表示：“我們相信，我們仍將在今年提交一份探索性研究新藥申請(EIND)，在癌症晚期實體腫瘤患者的0期研究中測試我們的主要候選治療藥物TTX-MC138。我們相信，這項研究有可能為我們的平臺建立機制證明，這最終可以幫助我們建立一個廣泛和多樣化的治療和診斷渠道，有可能達到以前無法用藥的基因靶標。”
Transcode的聯合創始人、總裁兼首席執行官邁克爾·達德利表示：“此外，我們相信，我們在第一季度實現了與小型企業創新研究(SBIR)撥款相關的第一個里程碑，預計將在第二季度獲得下一筆獎勵資金。”這項 非稀釋性資金，再加上我們2021年首次公開募股的資本，提供了推動整個組織持續進步的資源，包括為我們的團隊帶來寶貴專業知識的關鍵人員，以及我們領先的候選治療方案的持續進步和我們其他候選治療方案的臨牀前開發。隨着我們邁向0階段機制驗證臨牀試驗，我們將繼續把重點放在利用我們的TTX平臺的功能和多功能性來解決在腫瘤學中提供RNA的挑戰。“
2022年第一季度的其他亮點
| ● | 擴大了全球核糖核酸腫瘤學專利組合 ，提交了題為模板定向免疫調節用於癌症治療(‘580 申請)的國際PCT申請(PCT/US21/65580)。預計將於2022年6月發佈的‘580申請代表了Transcode對其專利RNA治療平臺的使用 的擴展，包括使用模式識別受體(PRR)通過激活RIG-I信號通路來靶向腫瘤細胞。一旦進入細胞，選擇的PRR激活的寡核苷酸就會遇到該腫瘤特有的microRNA，在那裏它預計會激活I型幹擾素驅動的免疫反應，導致腫瘤細胞程序性死亡。 |
| ● | 發表在《癌症》雜誌上的一篇文章，標題是，精準醫學時代基於非編碼RNA的短療法的臨牀應用，與來自馬薩諸塞州綜合醫院(MGH)、密歇根州立大學和東北大學的團隊合作。文章描述了基於RNA的短非編碼藥物的發展、挑戰和臨牀成功，並詳細介紹了這些RNA藥物是如何設計、化學修飾並用於治療癌症、心血管疾病和罕見遺傳疾病的幾個例子。此外，文章還重點介紹了各種短的非編碼RNA平臺之間的關鍵異同，並討論了最大化基於RNA的療法的治療效果的考慮因素。Transcode聯合創始人兼科學顧問安娜·摩爾博士是這篇文章的特約作者。 這篇文章發表於2022年3月21日。 |
計劃中的里程碑
Transcode繼續推進其產品組合的目標包括：
| ● | TTX-MC138 |
| o | 向FDA提交其首例人類(FIH)臨牀試驗的EIND申請。 |
| o | 完成FIH 0期臨牀研究，旨在證明放射性標記的TTX-MC138在晚期實體腫瘤轉移灶中傳遞的可量化證據；測量重要器官和其他組織中的藥代動力學和生物分佈；可能 根據微劑量結果告知治療劑量水平；以及更廣泛地驗證TTX管道的傳遞，可能開闢 以前由於RNA傳遞困難而無法治療的其他相關RNA靶點。 |
| o | 同時完成IND-Enabling研究，以支持提交TTX-MC138第一階段臨牀試驗的IND申請。 |
| ● | 發表的臨牀前結果支持胰腺癌和多形性膠質母細胞瘤的主要候選治療藥物TTX-MC138。 |
| ● | 發表支持候選治療藥物TTX-RIGA的臨牀前研究結果。 |
| ● | 繼續治療候選TTX-RIGA、TTX-siPDL1和TTX-siLIN28B的臨牀前研究。 |
| ● | 繼續就潛在的夥伴關係進行討論。 |
| ● | 為其在其他腫瘤適應症中的主要候選治療藥物申請孤兒藥物指定文件。 |
2022年第一季度財務亮點
| ● | 截至2022年3月31日，現金及現金等價物為1690萬美元，而截至2021年12月31日，現金及現金等價物為2080萬美元。 |
| ● | 2022年第一季度的研發支出為190萬美元，而2021年第一季度的研發支出為30萬美元。 |
| ● | 2022年第一季度的一般和行政費用為160萬美元 ，而2021年第一季度為20萬美元。 |
| ● | 截至2022年3月31日的三個月的營業虧損為350萬美元，而去年同期的營業虧損為40萬美元。 |
財務指導
Transcode預計，其截至2022年3月31日的現金為1,690萬美元，加上預計從2021年4月SBIR獎勵中獲得的額外資金，足以為計劃中的 運營提供資金，直至2023年第一季度，但不足以從其財務報表之日起整整12個月。
關於代碼轉換治療公司
Transcode是一家RNA腫瘤學公司，基於這樣一種信念：使用RNA療法可以戰勝癌症。該公司創建了一個候選藥物平臺，旨在針對各種腫瘤類型，目的是顯著改善患者的預後。該公司的主要候選治療藥物TTX-MC138專注於治療轉移性癌症，據信，在全球每年超過900萬人的癌症死亡總數中，轉移性癌症約佔90%。該公司相信，TTX-MC138有可能在一系列癌症中實現無復發的消退，包括乳腺癌、胰腺癌、卵巢癌和結腸癌、膠質母細胞瘤和其他癌症。該公司的另外兩種候選藥物TTX-siPDL1和TTX-siLIN28B分別針對PD-L1和Lin28b來治療腫瘤。Transcode還有三個癌症不可知的計劃：TTX-RIGA，一種基於RNA的維甲酸誘導基因I的激動劑，或RIG-I，旨在推動腫瘤微環境中的免疫反應；TTX-CRISPR，一個基於CRISPR/Cas9的治療平臺，用於修復或消除腫瘤細胞內的致癌基因；以及TTX-mRNA，一個基於mRNA的癌症疫苗開發平臺，旨在激活針對腫瘤細胞的細胞毒性免疫反應。
前瞻性陳述
本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》所指的前瞻性陳述，包括但不限於關於預期的監管申報和臨牀試驗的時間和結果的陳述，包括為計劃中的TTX-MC138的首次人體研究提交EIND的陳述，關於本試驗的預期時間和結果的陳述，包括該試驗是否將證明機制證明的陳述，有關財務結果、財務狀況和財務預期的陳述，包括關於小企業創新的研究撥款，相關里程碑的實現及其下的資金獎勵，關於專利申請和相關技術使用的聲明，以及關於Transcode的開發計劃及其TTX技術平臺的一般聲明。本新聞稿中的任何前瞻性陳述都是基於管理層目前對未來事件的預期，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能會導致實際結果與此類前瞻性陳述中陳述或暗示的結果大相徑庭。這些風險和不確定性包括但不限於：與藥物發現和開發相關的風險；我們計劃的臨牀試驗結果與我們的臨牀前研究或預期不一致的風險；與Transcode計劃的監管提交的時間和結果相關的風險；與Transcode計劃對其候選產品進行的臨牀試驗相關的風險；與獲得, 維護和保護知識產權；與轉碼針對侵權者實施其專利並針對第三方挑戰保護其專利組合的能力相關的風險；與為類似用途開發產品的其他公司的競爭風險；與轉碼的財務狀況及獲得額外資金以支持其業務活動的需要相關的風險，包括轉碼持續經營的能力；與轉碼對第三方的依賴相關的風險；新冠肺炎冠狀病毒相關的風險和風險。 有關這些和其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，這些因素中的任何一個都可能導致轉碼的實際結果與前瞻性陳述中包含或暗示的結果不同，請參閲轉碼公司截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中題為“風險因素”的章節，以及在隨後提交給美國證券交易委員會的轉碼文件中對潛在 風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有 信息均截至發佈之日；除非法律要求，Transcode不承擔更新此信息的責任 。
如需更多信息，請聯繫：
轉碼治療公司。
投資者關係副總裁Alan Freidman
郵箱：alan.freidman@TranscodeTreateutics.com
首席執行官戴夫·金特里
紅籌公司
辦公室：1.800.RED.CHIP(733.2447)
Cell: 407.491.4498
RNAZ@redchip.com