美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
(標記一)
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根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條規定的季度報告 |
截至本季度末
或
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根據1934年《證券交易法》第13或15(D)條提交的過渡報告 |
的過渡期 至
委託文件編號：
全神貫注治療學公司
(註冊人的確切姓名載於其章程)
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(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
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(税務局僱主 識別碼) |
(主要執行機構地址和郵政編碼)
(
(註冊人的電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
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每個班級的標題 |
交易 符號 |
註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》第13條或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示是否註冊人在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)，以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》第12b-2條規則中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
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大型加速文件服務器 |
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☐ |
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加速文件管理器 |
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☐ |
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☒ |
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規模較小的報告公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是新興成長型公司，用勾號表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期，以遵守根據《交易所法案》第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如《交易法》第12b-2條所定義)。是
截至2022年5月6日，有
拉普特治療公司
目錄
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頁碼 |
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第一部分財務信息 |
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第1項。 |
財務報表(未經審計) |
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3 |
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截至2022年3月31日和2021年12月31日的簡明綜合資產負債表 |
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3 |
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截至2022年和2021年3月31日止三個月的簡明綜合經營報表和全面虧損 |
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4 |
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截至2022年和2021年3月31日的三個月優先股和股東權益簡明合併報表 |
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5 |
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截至2022年和2021年3月31日止三個月現金流量表簡明綜合報表 |
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6 |
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簡明合併財務報表附註 |
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7 |
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第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
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16 |
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第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
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21 |
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第四項。 |
控制和程序 |
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21 |
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第二部分：其他信息 |
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第1項。 |
法律訴訟 |
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22 |
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第1A項。 |
風險因素 |
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22 |
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第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
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58 |
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第三項。 |
高級證券違約 |
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58 |
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第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
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58 |
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第五項。 |
其他信息 |
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58 |
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第六項。 |
陳列品 |
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59 |
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簽名 |
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60 |
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第一部分-財務信息
項目1.財務報表
拉普特治療公司
簡明合併資產負債表
(單位：千)
(未經審計)
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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經營性租賃使用權資產 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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遞延收入，當期 |
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經營租賃負債，流動 |
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其他流動負債 |
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流動負債總額 |
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遞延租金，扣除當期部分 |
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— |
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遞延收入，非流動 |
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非流動經營租賃負債 |
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總負債 |
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承付款 |
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股東權益： |
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優先股 |
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普通股 |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合損失 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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見簡明合併財務報表附註。
3
拉普特治療公司
簡明合併經營報表和全面虧損
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
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截至三個月 |
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3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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收入 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他收入，淨額 |
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淨虧損 |
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其他全面收益(虧損)： |
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外幣折算收益(虧損) |
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) |
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有價證券未實現虧損 |
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( |
) |
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) |
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全面損失總額 |
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( |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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) |
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用於計算淨虧損的加權平均股數 基本每股和稀釋後每股 |
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見簡明合併財務報表附註。
4
拉普特治療公司
簡明合併股東權益報表
(單位為千，不包括份額)
(未經審計)
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累計 |
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其他內容 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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已繳費 |
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全面 |
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累計 |
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股東的 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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權益 |
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2021年12月31日的餘額 |
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( |
) |
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員工股票計劃的發行 |
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— |
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基於股票的薪酬 |
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外幣折算損失 |
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有價證券未實現虧損 |
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( |
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淨虧損 |
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2022年3月31日的餘額 |
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累計 |
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其他內容 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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已繳費 |
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全面 |
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累計 |
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股東的 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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權益 |
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2020年12月31日餘額 |
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發行普通股所得款項 市場“產品，扣除發行成本 |
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員工股票計劃的發行 |
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基於股票的薪酬 |
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外幣折算收益 |
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有價證券未實現虧損 |
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淨虧損 |
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2021年3月31日的餘額 |
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見簡明合併財務報表附註。
5
拉普特治療公司
簡明合併現金流量表
(單位：千)
(未經審計)
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截至三個月 |
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3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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經營活動 |
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淨虧損 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行的調整： |
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有價證券溢價攤銷 |
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折舊及攤銷 |
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基於股票的薪酬費用 |
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外幣折算損益 |
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非現金經營租賃費用 |
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經營性資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付賬款、應計費用和其他流動負債 |
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遞延收入 |
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遞延租金 |
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經營租賃負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動 |
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購買有價證券 |
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有價證券到期日收益 |
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購置財產和設備 |
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投資活動提供的現金淨額 |
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融資活動 |
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在“在市場上”發行普通股的收益，淨額 發行成本 |
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根據員工股票計劃發行普通股所得款項 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金及現金等價物淨增(減) |
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期初現金及現金等價物 |
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期末現金及現金等價物 |
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非現金投融資信息的補充披露 |
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以租賃義務換取的使用權資產 |
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見簡明合併財務報表附註。
6
拉普特治療公司
簡明合併財務報表附註
1.組織結構
業務描述
Rapt治療公司(“Rapt”或“公司”)是一家以免疫學為基礎的臨牀階段生物製藥公司，專注於為炎症性疾病和腫瘤學方面有重大未滿足需求的患者發現、開發和商業化口服小分子療法。該公司利用其專利藥物發現和開發引擎，開發高度選擇性的小分子，旨在調節這些疾病背後的關鍵免疫反應。
該公司位於加利福尼亞州舊金山南部。
2.主要會計政策摘要
陳述的基礎
隨附的未經審計簡明綜合財務報表已按照美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)用於臨時財務信息，並根據經修訂的1933年證券法(“證券法”)S-X條例第10條。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和附註。這些未經審計的簡明合併財務報表僅包括正常和經常性調整，公司認為這些調整對於公平陳述公司是必要的’該公司的財務狀況及其經營和現金流的結果。中期業績不一定代表全年或其後任何中期的業務業績或現金流。截至2021年12月31日的簡明綜合資產負債表是從該日經審計的財務報表中得出的，但不包括美國公認會計準則對完整財務報表所要求的所有披露。由於本文並未包括美國公認會計準則對完整財務報表所要求的所有披露，因此這些未經審計的簡明綜合財務報表及其附註應與該公司於2022年3月10日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中包含的經審計綜合財務報表一併閲讀。
隨附的合併財務報表是根據美國公認會計原則編制的，其中包括本公司及其全資子公司RAPT Treateutics Australia Pty Ltd的合併賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。
收入
許可和協作協議收入包括通過與戰略合作伙伴就某些候選產品的開發和商業化達成協議而產生的許可、里程碑和版税支付。協議的條款可能包括不可退還的預付費用、基於里程碑實現情況的付款以及產品淨銷售額的版税。如果根據協議條款，不可退還的預付費用或收到的其他付款的一部分分配給持續履約義務，則該部分記錄為遞延收入，並在履行基本履約義務時確認為收入。
當公司將承諾的商品或服務轉讓給客户或交易對手時，公司確認收入，金額反映了公司預期有權獲得的對價，以換取這些商品或服務。在確定應確認的適當收入數額時，公司執行以下步驟：(1)確定協議中承諾的貨物或服務；(2)確定承諾的貨物或服務是否是履約義務，包括它們在協議中是否不同；(3)交易價格的計量，包括對可變對價的任何限制；(4)根據估計銷售價格將交易價格分配給履約義務；(5)當公司履行每項履約義務時或在履行每項履約義務時確認收入。
許可：如果公司的知識產權許可被確定有別於協議中確定的其他履行義務，當許可轉讓給被許可人且被許可人能夠使用許可並從中受益時，公司將確認分配給許可的不可退還的預付費用的收入。如果許可證與其他履約義務捆綁在一起，本公司將利用判斷來評估合併履約義務的性質，以確定合併履約義務是在一段時間內還是在某個時間點得到履行，如果隨着時間推移，則確定為確認收入而衡量進展的適當方法。本公司在每個報告期內評估進度指標，並在必要時調整業績指標和相關收入確認。
7
里程碑付款：如果協議包括基於事件或里程碑的付款，公司評估事件或里程碑是否被認為可能實現，並使用最可能金額法估計交易價格中包含的金額。如果不太可能發生重大的收入逆轉，則相關的基於事件或里程碑的付款的價值將包括在交易價格中。不在公司控制範圍內的基於事件或里程碑的付款不包括在交易價格中，直到它們有可能實現為止。
特許權使用費：如果協議包括基於銷售的特許權使用費，並且許可證被視為與特許權使用費相關的主要項目，則公司將在(I)相關銷售發生時或(Ii)部分或全部特許權使用費分配給的履行義務已經履行或部分履行時確認收入。
基於股票的薪酬
該公司使用布萊克-斯科爾斯期權定價模型，根據授予日期的公允價值來衡量所有員工和非員工股票獎勵的股票薪酬支出。在通過ASU 2018-07之後，股票薪酬(主題718)：非員工股票薪酬會計的改進此外，非僱員股票獎勵的股票薪酬開支亦按授予日期的公允價值與非僱員須提供服務以換取獎勵期間的估計公允價值計算。對於只有服務條件的股票獎勵，股票薪酬費用在必要的服務期間內使用直線法確認。對於有業績條件的獎勵，公司在每個報告日期評估達到業績條件的可能性。當認為有可能達到業績條件時，本公司採用加速歸屬法確認基於股票的薪酬支出。沒收行為在發生時予以確認。
本公司首次公開發售(“IPO”)後授予的限制性股票獎勵的公允價值是根據授予日的股票價格確定的。估計的公允價值在獎勵的服務期內攤銷為補償費用。
與公司員工股票購買計劃相關的基於股票的薪酬支出是根據在發行期第一天使用Black-Scholes期權定價模型估計的每筆獎勵的公允價值確認的，並使用直線法記錄為服務期內的費用。
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以期內已發行普通股的加權平均數，不考慮潛在的稀釋證券。每股攤薄淨虧損的計算方法是將淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數加上按照庫存股方法計算的當期潛在稀釋性證券數之和。每股攤薄淨虧損與列報所有期間的每股基本淨虧損相同，因為納入潛在攤薄證券的效果是反攤薄的。
有價證券
有價證券主要包括商業票據、公司債券和美國政府機構證券。該公司已將其有價證券歸類為可供出售的證券，並可能在規定的到期日之前出售這些證券。該公司認為這些有價證券可用於支持目前的業務，並將到期日超過12個月的有價證券歸類為流動資產。該公司的有價證券按估計公允價值列賬，該估計公允價值是根據類似證券活躍市場的報價從獨立定價來源得出的。未實現損益被報告為累計其他綜合收益(虧損)的一個組成部分，税後淨額。有價證券的攤銷成本根據溢價的攤銷和到期折價的增加進行調整，這些折價計入其他收入，並在精簡綜合經營報表上進行淨額計算。
租契
在合同開始時，公司決定一項安排是租賃還是包含租賃。對於所有租賃，本公司將其分類為經營性租賃或融資租賃。經營租賃計入公司簡明綜合資產負債表中的經營租賃使用權(“ROU”)資產和經營租賃負債。
租賃確認於開始日期發生，租賃負債金額以租賃期限內租賃付款的現值為基礎。租賃期限可包括在合理確定公司將行使該選擇權時延長或終止租約的選擇權。本公司在釐定租賃付款現值時，採用隨時可得的隱含利率，或根據租賃開始日所得資料釐定的遞增借款利率。ROU資產代表我們在租賃期內使用相關資產的權利，而經營性租賃負債代表我們根據租賃支付租賃款項的義務。ROU資產還包括在生效日期之前支付的任何租賃款項，但不包括租賃
8
收到了激勵措施。經營租賃費用在租賃期內以直線法確認。包含租賃和非租賃組成部分的租賃協議通常作為單個租賃組成部分一起入賬.
近期會計公告
新的會計聲明不時由財務會計準則委員會(“財務會計準則委員會”)或其他準則制定機構發佈，並於指定生效日期起由本公司採納。除非另有討論，最近發佈的尚未生效的準則的影響不會對採用後的公司簡明綜合財務報表產生實質性影響。根據經修訂的二零一二年JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS Act”)，本公司符合新興成長型公司的定義，並已根據JOBS Act第107(B)條選擇延長過渡期以符合新的或經修訂的會計準則。
2016年6月，FASB發佈了會計準則更新(ASU)第2016-13號，金融工具.信用損失(主題326)：金融工具信用損失的測量。ASU 2016-13修訂了關於報告按攤銷成本基礎持有的資產和可供出售債務證券的信貸損失的指導意見。對於可供出售的債務證券，信貸損失將作為一種津貼而不是減記。2019年4月，FASB發佈了ASU第2019-04號，對主題326(金融工具--信貸損失)、主題815(衍生工具和對衝)和主題825(金融工具)的編纂改進，以提高對修正案的認識，並加快對專題326的改進。2019年5月，FASB發佈了ASU第2019-05號，金融工具--信貸損失，主題326，這為公司提供了不可撤銷地為以前按攤餘成本計量的某些金融資產選擇公允價值選項的選擇權。這些ASU並沒有改變ASU 2016-13年指南的核心原則；相反，這些修訂旨在澄清和提高某些主題的可操作性。2019年11月，FASB發佈了ASU第2019-10號，金融工具--信貸損失(主題326)、衍生工具和對衝(主題815)和租賃(主題842)：生效日期 and ASU No. 2019-11, 對主題326“金融工具--信貸損失”的編纂改進，這推遲了新的信用損失標準的生效日期。ASU 2016-13及其相關修正案在2022年12月15日之後開始的本公司財政年度生效，並允許提前採用。本公司目前正在評估何時採用ASU 2016-13年度，以及採用ASU將對其簡明綜合財務報表和相關披露產生的影響。
9
3.公允價值計量
公允價值會計適用於在財務報表中按公允價值經常性確認或披露的所有金融資產和負債。現金及現金等價物、應付賬款及應計負債等金融工具由於到期日相對較短，故接近公允價值。
在資產負債表中按公允價值經常性記錄的資產和負債根據與用於計量其公允價值的投入相關的判斷水平進行分類。公允價值被定義為一項資產將收到的交換價格或將支付的退出價格，以在計量日在市場參與者之間有序交易中轉移該資產或負債的本金或最有利市場的負債。《關於公允價值計量的權威指引》為公允價值計量的披露確立了三級公允價值等級，具體如下：
1級—投入是在計量日期相同資產或負債的活躍市場上未經調整的報價；
2級—投入是指類似資產或負債在活躍市場上的可觀察、未經調整的報價、在不活躍的市場上相同或類似資產或負債的未經調整的報價、或可觀察到或可被有關資產或負債的幾乎整個期限的可觀察市場數據所證實的其他投入；以及
3級—對計量資產或負債的公允價值具有重大意義的不可觀察的投入，而這些資產或負債的公允價值很少或根本沒有市場數據支持。
到目前為止，該公司還沒有記錄任何由於非暫時性市值下跌而產生的有價證券減值費用。在決定下跌是否非暫時性時，本公司會考慮多項因素，包括市值已低於攤銷成本的時間長短及程度、發行人的財務狀況及近期前景，以及本公司有意及有能力將其在發行人的投資保留一段足以令市場價值有任何預期回升的時間。
本公司估計公司債務證券、商業票據及美國政府機構證券使用從第三方定價服務獲得的估值。定價服務使用行業標準估值模型，包括收入和基於市場的方法，對於這些模型，所有重要的投入都可以直接或間接地觀察到，以估計公允價值。這些信息包括相同或類似證券的報告交易和經紀/交易商報價、發行人信用利差、基準證券、基於歷史數據的提前還款/違約預測以及其他可觀察到的信息。
現金等價物和有價證券，全部歸類為可供出售證券，按公允價值經常性計量，包括以下內容(以千計)：
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截至2022年3月31日 |
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公允價值 層次結構 水平 |
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攤銷 成本 |
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未實現 收益 |
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未實現 損失 |
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公平 價值 |
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金融資產： |
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貨幣市場基金-分類 作為現金等價物 |
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1級 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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公司債務 |
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2級 |
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— |
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( |
) |
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商業票據 |
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2級 |
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— |
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— |
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|
美國政府機構證券 |
|
2級 |
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— |
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( |
) |
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總計 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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10
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截至2021年12月31日 |
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|||||||||||||
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|
公允價值 層次結構 水平 |
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攤銷 成本 |
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未實現 收益 |
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未實現 損失 |
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公平 價值 |
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金融資產： |
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貨幣市場基金-分類 作為現金等價物 |
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1級 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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公司債務 |
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2級 |
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|
— |
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( |
) |
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|
資產支持證券 |
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2級 |
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— |
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( |
) |
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|
商業票據 |
|
2級 |
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— |
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— |
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美國政府機構證券 |
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2級 |
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— |
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( |
) |
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總計 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
( |
) |
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$ |
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本公司不打算出售處於未實現虧損狀態的證券，本公司認為，這些投資更有可能被持有，直到攤銷成本基礎收回。該公司已確定，截至2022年3月31日的有價證券未實現虧損總額是暫時性的。
下表列出了截至2022年3月31日該公司有價證券的剩餘合同到期日(單位：千)：
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March 31, 2022 |
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在不到一年內到期 |
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$ |
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一年多後到期 |
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總計 |
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$ |
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4.財產和設備
財產和設備由以下部分組成(以千計)：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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實驗室設備 |
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$ |
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租賃權改進 |
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計算機設備 |
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傢俱和固定裝置 |
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總資產和設備 |
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減去累計折舊和攤銷 |
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( |
) |
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( |
) |
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財產和設備，淨額 |
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$ |
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折舊和攤銷費用為#美元
5.應計費用
應計費用包括以下各項(以千計)：
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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應計研究與開發費用 |
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$ |
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應計補償 |
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應計專業和諮詢服務 |
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其他 |
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應計費用總額 |
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$ |
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6.租契
本公司採用ASU 2016-02號，租賃(主題842)2022年1月1日使用修改後的回溯法。本公司選擇採用經修訂的追溯法，使其可在採納時繼續在簡明綜合資產負債表所載的比較期間適用指引，並確認於採納當日對累計虧損期初餘額的累積影響調整。該公司還選擇了一攬子實際權宜之計，使其不能根據新標準重新評估先前關於租賃識別、租賃分類和初始直接成本的結論。最後，本公司選擇了標準允許的短期租賃實際權宜之計和事後確定其所有租約的租賃期的實際權宜之計。
由於採用修改後的追溯辦法採用租賃指導，對截至2022年1月1日的簡明綜合資產負債表上的賬目進行了以下調整(以千計)：
|
資產負債表 |
|
2021年12月31日 |
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的效果 採用 ASC 842 |
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1月1日， 2022 |
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資產 |
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經營性租賃使用權資產 |
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總資產 |
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— |
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負債 |
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經營租賃負債，流動 |
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— |
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$ |
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遞延租金(1) |
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( |
) |
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— |
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非流動經營租賃負債 |
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租賃負債總額 |
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(1)計入其他負債和遞延租金，淨額為資產負債表上的當期部分。 |
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於二零一五年五月，本公司訂立一項
截至2022年3月31日，公司尚無任何融資租賃協議。
下表彙總了截至2022年3月31日的經營租賃負債到期日(單位：千)：
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2022年(剩餘9個月) |
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$ |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026 |
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此後 |
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— |
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未來未貼現的租賃付款總額 |
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減去：推定利息 |
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( |
) |
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租賃負債總額 |
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$ |
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下表彙總了截至2022年3月31日的經營租賃資產負債表分類(單位：千)：
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經營租約 |
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經營性租賃使用權資產 |
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$ |
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經營租賃負債，流動 |
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非流動經營租賃負債 |
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經營租賃負債總額 |
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$ |
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在截至2022年3月31日的三個月內，本公司產生了
12
截至2022年3月31日的三個月，計入經營租賃負債計量的現金為#美元。
截至2022年3月31日，公司經營租賃的加權平均剩餘租期和貼現率為
7.合作協議
與韓米的協作和許可協議
於2019年12月，本公司與漢米藥業有限公司(“漢米”)訂立合作及許可協議(“漢米協議”)，據此，本公司授予漢密於韓國、中國(臺灣)及中華人民共和國(包括澳門及香港特別行政區(“漢密地區”))開發、製造及商業化治療人類癌症的FlX475及相關化合物及產品的獨家許可，以及若干再許可權利。
考慮到根據Hanmi協議授予的權利，公司有權獲得#美元。
截至2022年3月31日的交易價格為美元
截至2022年3月31日及2021年3月31日止三個月，本公司確認
8.普通股
截至2022年3月31日，公司已預留以下普通股供未來發行：
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根據2019年股權激勵計劃發行和未償還的期權以及 2015年股票計劃 |
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2019年股權項下已發行和已發行的限制性股票單位 激勵計劃 |
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2019年股權激勵計劃下可供未來授予的選項 |
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2019年員工購股計劃預留股份 |
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總計 |
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截至2022年3月31日，
13
9.股票薪酬
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加權 |
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平均值 |
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平均值 |
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剩餘 |
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集料 |
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數量 |
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鍛鍊 |
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合同 |
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固有的 |
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股票 |
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單價 |
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術語 |
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價值 |
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傑出的 |
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分享 |
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(年) |
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(單位：千) |
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2021年12月31日的餘額 |
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已授權的股票期權 |
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已授予的股票期權 |
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行使的股票期權 |
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( |
) |
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股票期權被沒收 |
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( |
) |
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2022年3月31日的餘額 |
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$ |
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截至2022年3月31日，
截至2022年3月31日的三個月，2019年計劃下的限制性股票單位(RSU)活動如下：
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加權 |
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平均值 |
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數量 |
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授予日期 |
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股票 |
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公允價值 |
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傑出的 |
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每股 |
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2021年12月31日的餘額 |
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已批准的RSU |
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— |
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已歸屬和結算的RSU |
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( |
) |
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被沒收的RSU |
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— |
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— |
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2022年3月31日的餘額 |
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$ |
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基於股票的薪酬費用
授予員工和非員工的期權和RSU以及員工股票購買計劃(“ESPP”)確認的基於股票的薪酬支出總額如下(以千計)：
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截至3月31日的三個月， |
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2022 |
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2021 |
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研發 |
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一般和行政 |
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基於股票的薪酬總支出 |
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截至2022年3月31日，與預計將授予的未償還未歸屬股票期權和RSU相關的未確認基於股票的薪酬支出為$
公司記錄了與ESPP有關的基於股票的薪酬支出#美元。
14
10.每股淨虧損
每股淨虧損
下表列出了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月每股基本和稀釋後淨虧損的計算(以千為單位，不包括每股和每股數據)：
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截至三個月 3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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分子： |
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淨虧損 |
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( |
) |
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( |
) |
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分母： |
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用於計算每股淨虧損的加權平均股份 基本股份和稀釋股份 |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
未包括在每股攤薄計算中的潛在攤薄證券如下：
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截至3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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根據2019年已發行和未償還的股票期權 股權激勵計劃和2015年股票計劃 |
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根據2019年ESPP估計可發行的股份 |
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受未來歸屬限制的RSU |
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總計 |
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項目2.管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與本季度報告第一部分第1項中包含的未經審計的簡明綜合財務報表和相關附註一起閲讀，並與我們於2022年3月10日提交給美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的截至2021年12月31日的10-K年度報告中的已審計綜合財務報表和相關附註一起閲讀。這一討論既包括歷史信息，也包括涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。由於各種因素的影響，我們的實際結果可能與管理層的預期大相徑庭，這些因素包括但不限於本報告“風險因素”一節所討論的因素。
概述
我們是一家以臨牀階段免疫學為基礎的生物製藥公司，專注於為炎症性疾病和腫瘤學領域有重大未滿足需求的患者發現、開發和商業化口服小分子療法。利用我們的專利藥物發現和開發引擎，我們正在開發高度選擇性的小分子，旨在調節這些疾病背後的關鍵免疫反應。我們的兩個主要候選藥物都針對C-C基序趨化因子受體4(“CCR4”)，這是一種在炎症性疾病和腫瘤學中具有廣泛適用性的藥物靶點。
2021年6月，我們宣佈了隨機安慰劑對照1b期臨牀試驗的TOPLINE陽性結果，RPT193作為單一療法用於31名中重度特應性皮炎(AD)患者。在四周的治療後，接受RPT193治療的中到重度AD患者在濕疹面積和嚴重程度指數(EASI)評分(衡量疾病嚴重程度的標準衡量標準)方面比基線改善了36.3%，相比之下，安慰劑組的改善幅度為17.0%。在治療結束後的兩週內，RPT193組顯示出持續的改善和進一步脱離安慰劑的情況，在6周的時間點，EASI評分改善了53.2%，而安慰劑組的改善幅度為9.6%。RPT193在1b期研究中耐受性良好。沒有報告嚴重的不良事件，所有報告的不良事件都是輕微或中度的。.
財務概述
自2015年開始運營以來，我們投入了幾乎所有的努力和財力來建設我們的研發能力和建立我們的企業基礎設施。因此，我們自成立以來就出現了淨虧損。截至2022年3月31日，我們的累計赤字為3.045億美元。在截至2022年和2021年3月31日的三個月裏，我們分別發生了2050萬美元和1650萬美元的淨虧損。除非我們獲得候選藥物商業化的批准，否則我們預計不會產生產品收入，我們不能向您保證我們會產生可觀的收入或利潤。
自成立以來，我們主要通過出售股權證券來為我們的運營提供資金。截至2022年3月31日，我們擁有現金及現金等價物和有價證券1.73億美元，營運資本1.633億美元。我們相信，我們目前的現金和現金等價物以及有價證券將足以在本報告提交之日起至少12個月內為我們計劃的運營提供資金。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們擴大我們的流水線，通過臨牀開發推進我們的候選藥物，接受監管批准程序，如果我們的候選藥物獲得批准，我們將啟動商業活動，從而產生大量支出。具體地説，在短期內，我們預計將產生與我們正在進行和計劃中的臨牀試驗、我們製造工藝的開發和驗證以及其他開發活動相關的鉅額費用。
我們將需要大量的額外資金來支持我們的持續運營和實施我們的發展戰略。在我們能夠通過銷售我們的候選藥物產生可觀的收入之前，我們預計將通過股權或債務融資或其他資本來源為我們的運營提供資金，包括與其他公司的潛在合作，或其他戰略交易。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的資金，或者根本沒有。如果我們不能在需要時籌集資金或達成這樣的協議，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們候選藥物的開發和商業化，或者推遲我們擴大產品線的努力。我們還可能被要求將我們希望保留的候選藥物的開發或商業化的權利出售或許可給其他方。
16
新冠肺炎大流行的影響
我們已經並可能繼續受到這種被稱為新冠肺炎的疾病的全球大流行的影響，以及政府實體為抗擊這一大流行病而採取的對策。我們繼續監測新冠肺炎疫情對我們業務和運營的方方面面的影響。疾病的爆發和減緩其傳播的行動都對我們的運營產生了不利影響，其中包括減緩了我們臨牀試驗的招聘速度，限制了我們的一些員工來我們的設施工作，以及推遲了第三方服務提供商的服務。我們制定了靈活的工作時間和協議來保護員工的健康，這限制了我們的一些業務。根據疫情持續多長時間或是否加劇，這些或其他挑戰可能會對我們的行動產生更大的影響。此外，對新冠肺炎疫情經濟影響的擔憂已導致金融和其他資本市場極度波動，這已經並可能繼續對我們的股票價格和我們進入資本市場的能力產生不利影響。圍繞新冠肺炎的情況仍然不穩定，我們正在積極管理我們的應對措施，並評估對我們的員工和運營的潛在影響，以及對我們的財務狀況、運營結果和我們獲得資本的能力的影響。由於圍繞新冠肺炎的許多不確定因素，目前無法確定任何此類不利影響的程度(參見項目1A)。相關風險的風險因素)。
經營成果的構成部分
收入
本報告所列期間確認的收入與我們於2019年12月簽訂的Hanmi協議有關。
研究和開發費用
我們承擔內部和外部的研發費用，因為發生了這樣的費用。我們跟蹤每個候選藥物的外部研究和開發成本。然而，我們沒有按候選藥物跟蹤我們的內部研發成本，因為相關的努力及其成本通常分佈在多個候選藥物上。
我們將在收到貨物或提供服務時，而不是在付款時，將用於未來研究和開發活動的貨物或服務的預付款計入費用，不能退還。
臨牀試驗費用是研究和開發費用的一個組成部分。我們的臨牀試驗活動由第三方，包括臨牀研究組織(“CRO”)和其他服務提供商進行，我們根據相關協議對個人研究期間完成的工作的估計，在發生費用時為其支付費用。我們使用從內部人員和外部服務提供商收到的信息來估計發生的臨牀試驗成本。
外部研究和開發費用主要包括開發我們的候選藥物所產生的成本，包括：
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• |
根據與CRO、研究地點和顧問達成的協議，進行我們的臨牀試驗、臨牀前和非臨牀研究所產生的費用； |
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• |
購買、開發和製造臨牀試驗和其他研究用品的成本，包括支付給合同製造組織(“CMO”)的費用； |
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• |
與遵守藥物開發法規要求有關的成本。 |
內部研發費用包括：
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• |
研究和發展職能部門人員的薪金和相關費用，包括股票薪酬和差旅費用；以及 |
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• |
折舊和其他已分配的與設施有關的費用和間接費用。 |
我們預計，隨着我們尋求完成現有的和啟動更多臨牀試驗，尋求監管部門批准RPT193和FLX475，並推動其他項目進入臨牀開發，我們的研發費用在未來幾年將大幅增加。在接下來的幾年裏，我們預計我們的臨牀前、臨牀和合同製造費用將比我們迄今產生的費用顯著增加。預測完成我們的臨牀計劃或驗證我們的製造和供應過程的時間或最終成本是困難的，可能會因為許多因素而發生延誤。
17
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括與人事有關的費用，包括行政、財務、人力資源、業務和公司發展及其他行政職能人員的工資和股票薪酬；法律、諮詢和會計服務的專業費用；分配的租金和設施費用、折舊和其他未歸類為研究和開發費用的一般業務費用。
我們預計未來幾年我們的一般和行政費用將大幅增加，原因是員工人數增加和額外的佔用成本，以及與上市公司相關的成本，包括更高的法律、諮詢和會計服務專業費用、更高的投資者關係成本、更高的保險費和其他合規成本。
其他收入，淨額
我們的現金和現金等價物和有價證券投資於貨幣市場基金、公司債務證券、商業票據和美國政府機構證券。其他收入淨額主要包括我們的現金和現金等價物以及有價證券的利息和外幣交易的重新計量損益。
關鍵會計政策、重大判斷和估計的使用
我們的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(“U.S. 公認會計原則”)。在編制這些精簡合併財務報表時，我們需要作出估計和假設，以影響在合併財務報表日期報告的資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的報告費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下是合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計值不同。我們認為，與收入、臨牀試驗應計項目和基於股票的薪酬相關的會計政策反映了我們在編制簡明綜合財務報表時使用的更重要的估計和假設。
除了採用ASC842主題導致我們對租賃的會計政策發生變化外，與我們於2022年3月10日提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中披露的關鍵會計政策和估計相比，在截至2022年3月31日的三個月裏，我們的關鍵會計政策和估計沒有重大變化。我們的重要會計政策亦載於隨附的簡明綜合財務報表附註2。
經營成果
截至2022年3月31日及2021年3月31日止三個月的比較
下表彙總了我們在所示期間的業務成果(以千計)：
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截至三個月 |
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3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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$Change |
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更改百分比 |
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收入 |
$ |
641 |
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$ |
1,222 |
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$ |
(581 |
) |
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(48 |
)% |
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運營費用： |
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研發 |
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16,670 |
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13,771 |
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2,899 |
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21 |
% |
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一般和行政 |
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4,748 |
|
|
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4,012 |
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|
|
736 |
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18 |
% |
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總運營費用 |
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21,418 |
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17,783 |
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3,635 |
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20 |
% |
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運營虧損 |
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(20,777 |
) |
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(16,561 |
) |
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(4,216 |
) |
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25 |
% |
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其他收入，淨額 |
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309 |
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47 |
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262 |
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557 |
% |
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淨虧損 |
$ |
(20,468 |
) |
|
$ |
(16,514 |
) |
|
$ |
(3,954 |
) |
|
|
24 |
% |
收入
截至2022年和2021年3月31日止三個月的收入分別為60萬美元和120萬美元，完全與根據韓密協議確認的收入相關。根據《韓美協定》確定的收入是通過對估計服務期內的履約義務採用基於成本的投入方法確認的，因為這反映了在向漢美提供必要的技術訣竅以繼續在漢美領土開發FLX475方面取得的進展。
18
研究和開發費用
截至2022年3月31日的三個月，研發費用增加了290萬美元，增幅為21%，從截至2021年3月31日的三個月的1380萬美元增至1670萬美元。研究和開發費用的增加主要是由於與RPT193相關的開發成本增加了240萬美元，與FLX475相關的開發成本增加了20萬美元，以及人員成本增加了60萬美元，但股票薪酬支出減少了30萬美元，部分抵消了這一增加。
以下是截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月研發費用的比較(單位：千)：
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截至三個月 |
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3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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外部開發費用： |
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FLX475 |
$ |
3,533 |
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$ |
3,330 |
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RPT193 |
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4,605 |
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2,215 |
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其他計劃 |
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640 |
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433 |
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內部研發費用 |
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7,892 |
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7,793 |
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研發費用總額 |
$ |
16,670 |
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|
$ |
13,771 |
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如前所述，我們不按候選藥物跟蹤我們的內部研究和開發費用，因為相關工作及其成本通常分佈在多個候選藥物上。
一般和行政費用
截至2022年3月31日的三個月，一般和行政費用增加了70萬美元，增幅為18%，從截至2021年3月31日的三個月的400萬美元增至470萬美元。一般和行政費用增加的主要原因是，基於股票的薪酬費用增加了30萬美元，人事費用增加了40萬美元，設施費用增加了20萬美元，但被諮詢服務費用減少20萬美元部分抵消。
其他收入，淨額
在截至2022年3月31日的三個月中，其他收入淨增加了30萬美元，比截至2021年3月31日的三個月的4.7萬美元增加了557%。這一增長主要是由於截至2022年3月31日的三個月利息收入和與外幣交易相關的重計量收益增加所致。
流動資金和資本資源；業務計劃
截至2022年3月31日，我們的現金及現金等價物和有價證券為1.73億美元，營運資本為1.633億美元。我們的現金等價物主要在貨幣市場基金中持有。自成立以來，我們發生了淨虧損和運營現金流為負的情況。截至2022年3月31日，我們的累計赤字為3.045億美元。此外，我們預計將產生大量成本，以便進行必要的研究和開發活動，以開發我們的候選藥物並將其商業化。開展這些活動將需要額外的資本，我們打算通過發行額外的股本或債務、與其他公司建立戰略聯盟或其他融資來源來籌集這些資本。然而，如果這些資本不能以足夠的水平或可接受的條款獲得，我們可能會被要求大幅減少運營費用，並推遲或縮小或取消我們的一些發展計劃。我們相信，我們目前的現金和現金等價物以及有價證券將足以為我們的預期運營水平提供資金，至少在本報告提交日期後的未來12個月內。
我們將繼續需要額外的資金來開發我們的候選藥物，並在可預見的未來為運營提供資金。我們可能尋求通過私人或公共股本或債務融資、與其他公司的合作或其他安排或通過其他融資來源來籌集資金。我們可能無法以可接受的條件獲得足夠的額外資金，或者根本沒有。我們未能在需要時籌集資金，可能會對我們的財務狀況和我們實施業務戰略的能力產生負面影響。我們預計，我們將需要籌集大量額外資本，所需資金將取決於許多因素，包括：
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• |
我們候選藥物的藥物發現、臨牀前開發活動、實驗室測試和臨牀試驗的範圍、進度和成本； |
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• |
我們決定從事的臨牀項目的數量和範圍； |
19
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• |
製造開發和商業製造活動的範圍和成本； |
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• |
我們在多大程度上獲得或許可其他候選藥物和技術； |
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• |
對我們的候選藥物進行監管審查的成本、時間和結果； |
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• |
如果我們的任何候選藥物獲得上市批准，建立銷售和營銷能力的成本和時間； |
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• |
準備、提交和起訴專利申請、獲取、維護和執行我們的知識產權以及為與知識產權有關的索賠辯護的成本； |
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• |
我們在有利條件下建立和維持合作的能力，如果有的話； |
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• |
我們努力加強業務系統以及我們吸引、聘用和留住合格人員的能力，包括支持我們的候選藥物開發的人員； |
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• |
與上市公司相關的成本；以及 |
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• |
如果我們的候選藥物獲得上市批准，則與其商業化相關的成本。 |
看見“風險因素”對於與我們的大量資本要求相關的額外風險。
如果我們通過發行股權證券來籌集更多資金，我們的股東可能會受到稀釋。未來的任何債務融資可能會對我們施加限制我們業務的契約，包括對我們產生留置權或額外債務、支付股息、回購我們的普通股、進行某些投資以及從事某些合併、合併或資產出售交易的能力的限制。任何股權或債務融資可能包含對我們或我們的股東不利的條款。如果我們無法在需要時籌集額外資金，我們可能被要求推遲、減少或終止我們的部分或全部開發計劃和臨牀試驗。我們還可能被要求將我們希望保留的候選藥物的開發或商業化的權利出售或許可給其他方。
簡明現金流量表彙總表
下表列出了以下每個期間的現金和現金等價物的主要來源和用途(以千計)：
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截至三個月 |
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3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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提供的現金淨額(用於)： |
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經營活動 |
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$ |
(15,578 |
) |
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$ |
(13,910 |
) |
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投資活動 |
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23,837 |
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12,411 |
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融資活動 |
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132 |
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1,301 |
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現金及現金等價物淨增(減) |
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$ |
8,391 |
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$ |
(198 |
) |
用於經營活動的現金
截至2022年3月31日的三個月，經營活動中使用的現金淨額為1,560萬美元，淨虧損為2,050萬美元，部分被非現金費用(主要是折舊、攤銷和基於股票的薪酬支出)310萬美元以及由經營資產和負債變化提供的現金淨額180萬美元所抵消。
截至2021年3月31日的三個月，經營活動中使用的現金淨額為1390萬美元，淨虧損1650萬美元，但被主要用於折舊、攤銷和基於股票的薪酬支出的非現金費用320萬美元以及由運營資產和負債變化所使用的現金淨額60萬美元部分抵消。
用於投資活動的現金
在截至2022年3月31日的三個月裏，投資活動提供的現金為2380萬美元，主要來自3000萬美元的有價證券到期收益，被購買610萬美元的有價證券和購買10萬美元的房地產和設備所抵消。截至2021年3月31日的三個月，投資活動提供的現金為1,240萬美元，主要來自2840萬美元的有價證券到期收益，被1570萬美元的有價證券購買所抵消.
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融資活動提供的現金
在截至2022年3月31日的三個月裏，融資活動提供的淨現金為10萬美元，來自我們員工股票計劃的淨收益。融資活動提供的現金淨額為#美元。1.3 截至該三個月的March 31, 2021,主要來自根據自動櫃員機銷售協議出售股份所得的120萬美元淨收益.
材料現金需求
與我們在3月10日提交的截至2021年12月31日的10-K表格年度報告中“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析-流動資金和資本資源-材料現金需求”標題下披露的相比，我們在正常業務過程之外的重大現金需求沒有實質性變化，2022年與美國證券交易委員會.
就業法案會計選舉
2012年的JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)允許像我們這樣的“新興成長型公司”利用延長的過渡期來遵守適用於上市公司的新的或修訂的會計準則。我們已根據《就業法案》第107(B)條選擇延長過渡期，以符合新的或修訂的會計準則，直至我們(I)不再是一家新興成長型公司或(Ii)明確且不可撤銷地選擇退出《就業法案》規定的延長過渡期。因此，我們的簡明合併財務報表可能無法與截至上市公司生效日期遵守新的或修訂的會計聲明的公司進行比較。
如果發生某些情況，我們將在2024年12月31日之前停止成為“新興成長型公司”，包括：(I)我們成為一家“大型加速申報公司”，非關聯公司持有至少7.0億美元的股權證券；(Ii)我們的年總收入超過10.7億美元；或(Iii)我們在任何三年期間發行超過10億美元的不可轉換債券。
項目3.關於市場風險的定量和定性披露
作為S-K法規第10項所定義的“較小的報告公司”，我們不需要提供此信息。
項目4.控制和程序
披露控制和程序
我們的管理層負責建立和維護對財務報告的充分內部控制。管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2022年3月31日，根據《交易法》規則13a-15(E)和15d-15(E)定義的披露控制程序和程序的有效性。《交易法》規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的術語“披露控制和程序”是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出關於要求披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理部門在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。根據對我們截至2022年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的。
財務報告內部控制的變化
管理層認定，截至2022年3月31日，在截至2022年3月31日的財政季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地很可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分：其他信息
第1項。 法律程序
有時，我們可能會捲入在正常業務過程中出現的法律訴訟。本公司管理層相信，目前並無任何針對本公司的索償或訴訟待決，而最終處置該等索償或訴訟將對本公司的經營業績、財務狀況或現金流產生重大不利影響。
第1A項。風險因素
我們的業務和投資我們的普通股涉及高度的風險。您應仔細考慮並閲讀以下描述的所有風險和不確定性，以及本Form 10-Q季度報告中包含的其他信息，包括我們的合併財務報表和相關説明、我們的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”以及我們的其他公開文件。下面描述的風險並不是我們面臨的唯一風險。以下任何風險或其他風險和不確定因素的發生，可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績、前景和股票價格產生重大不利影響。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會失去全部或部分原始投資。這份Form 10-Q季度報告還包含涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述和估計。由於特定因素，包括下文所述的風險和不確定因素，我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的結果大不相同。
風險因素摘要
下面描述的風險並不是我們面臨的唯一風險。以下任何風險或其他風險和不確定因素的發生，可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績、前景和股票價格產生重大不利影響。其中一些風險包括：
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我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，有虧損的歷史。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大虧損，可能永遠不會實現或保持盈利。 |
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RPT193和FLX475正處於臨牀開發階段，可能會失敗或延遲，從而對其商業生存能力產生實質性和不利影響。臨牀開發包括一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能不能預測未來的試驗結果。RPT193、FLX475或其他未來的候選藥物可能無法證明支持進一步臨牀開發或商業可行性所需的安全性和有效性。 |
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我們使用和擴展我們的專利藥物發現和開發引擎來建立候選藥物管道的努力可能不會成功，作為一個組織，我們沒有成功開發藥物的歷史。 |
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即使RPT193、FLX475或任何其他潛在候選藥物獲得了監管部門的批准，我們商業化的候選藥物也可能無法獲得市場認可，我們也不會從銷售或許可我們的候選藥物中獲得任何收入。 |
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RPT193、FLX475或任何其他潛在候選藥物引起的不良副作用可能會導致監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致FDA或其他監管機構推遲或拒絕監管批准，這可能會損害我們從候選藥物營銷和獲得收入的能力。 |
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我們將需要大量的額外資金來推進候選藥物的開發和我們的藥物發現和開發引擎，我們不能保證我們未來將有足夠的資金來開發我們目前或潛在的未來候選藥物並將其商業化。 |
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由於我們可能依賴第三方來製造和供應我們的候選藥物，其中一些是獨家來源供應商，因此我們的供應可能會變得有限或中斷，或者可能不是令人滿意的數量或質量。 |
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如果我們賴以進行某些臨牀前研究和臨牀試驗的第三方沒有按照合同要求執行，未能滿足法規或法律要求，或錯過預期的最後期限，我們的開發計劃可能會被推遲，對我們的業務和財務狀況造成重大和不利的影響。 |
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我們面臨着來自已經開發或可能開發用於治療炎症性疾病和癌症的生物製品和小分子藥物的公司的激烈競爭。如果這些公司開發技術或候選藥物的速度比我們更快，或者如果他們的技術或候選藥物更有效，我們開發和成功商業化候選藥物的能力可能會受到不利影響。 |
22
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• |
如果我們的任何候選藥物在未來被批准上市和商業化，而我們無法自行開發銷售、營銷和分銷能力，或者無法與第三方達成協議，以可接受的條款履行這些功能，我們將無法成功地將任何此類未來產品商業化。 |
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持續的新冠肺炎疫情已經並可能繼續影響我們的業務，包括我們在舊金山灣區的總部和我們的臨牀試驗地點，以及我們的製造商、CRO或與我們有業務往來的其他第三方的業務或運營。 |
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如果我們無法獲得、維護、執行或捍衞與我們的技術和當前或未來的候選藥物相關的知識產權，或者如果我們的知識產權不足，我們可能無法有效競爭。 |
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我們的股票價格可能會波動。籌集我們普通股的額外資本和其他未來發行或購買普通股的權利可能會導致額外的稀釋，並可能導致我們的股票價格下跌。 |
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我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並能夠對股東批准的事項施加重大控制。 |
與我們的業務相關的風險
我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，有虧損的歷史。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大虧損，可能永遠不會實現或保持盈利，這可能導致我們普通股的市值下降。
自成立以來，我們將幾乎所有的資源投入研發，包括藥物發現和開發引擎、臨牀前研究、臨牀試驗、籌集資金、建立我們的管理團隊和我們的知識產權組合。我們的淨虧損為2050萬美元和1650萬美元 截至2022年3月31日和2021年3月31日的三個月分別為100萬美元。截至2022年3月31日，我們的累計赤字為3.045億美元。我們幾乎所有的虧損都是由與我們的研究和開發計劃相關的費用以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。此外，在可預見的未來，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入，我們預計在可預見的未來，由於研究和開發、臨牀前研究、臨牀試驗以及我們目前和潛在的未來候選藥物的監管批准程序的成本，我們將繼續遭受重大運營虧損。
我們預計，隨着我們推進我們的主要候選藥物RPT193和FLX475的臨牀開發，我們的淨虧損將大幅增加。然而，我們未來的損失數額是不確定的。我們能否從產品銷售中創造收入並實現或維持盈利能力，將取決於除其他事項外，能否成功開發候選藥物，獲得將候選藥物上市和商業化的監管批准，以商業合理的條款生產任何批准的產品，建立任何未來的合作或其他合作伙伴關係，為任何批准的產品建立銷售和營銷組織或合適的第三方替代品，以及籌集足夠的資本為我們的運營提供資金。如果我們或我們未來的任何合作伙伴無法開發和商業化我們的一個或多個候選藥物，或者如果獲得監管批准的任何候選藥物的銷售收入不足，我們將無法實現或保持盈利，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
RPT193和FLX475正處於臨牀開發階段，可能會失敗或延遲，從而對其商業生存能力產生實質性和不利影響。
我們沒有產品上市，也沒有獲得監管部門批准的產品。除了RPT193和FLX475，我們的候選藥物從未在人體上進行過測試。我們的候選藥物中沒有一種進入後期開發或關鍵臨牀試驗，任何此類試驗可能需要數年時間才能啟動，如果真的啟動的話。我們實現和維持盈利的能力取決於我們單獨或與合作伙伴開發、獲得監管部門批准併成功將一種或多種候選藥物商業化。
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在我們的任何候選藥物獲得監管部門的批准之前，我們必須進行廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗，以證明我們的候選藥物在人體上的安全性和有效性。儘管我們已經成功地完成了對Flx475的臨牀前研究和健康志願者的一期臨牀試驗，但我們正在進行一項1/2期臨牀試驗，研究Flx475作為單一藥物和聯合應用於廣泛腫瘤的情況，並已經完成了RPT193的1a/1b期試驗在健康志願者和特應性皮炎患者中，需要更多的臨牀試驗，也不能保證FDA會允許我們對RPT193、FLX475或任何其他潛在的毒品候選者。此外，我們不能確定我們的臨牀試驗的及時完成或結果，也不能預測FDA或其他監管機構是否會接受我們提出的臨牀計劃，或者我們的臨牀前研究或臨牀試驗的結果是否最終將支持進一步的發展。RPT193、FLX475或任何其他潛在的毒品候選者。
RPT193和FLX475正在臨牀開發中，我們在基於新的方法、靶點和作用機制的候選藥物開發過程中面臨固有的失敗風險。儘管FLX475目前處於1/2期臨牀試驗，但不能保證FLX475將使患者受益。在正在進行的Flx475的1/2期臨牀試驗中，觀察到了反應 在一小部分患者中。在其他患者中可能不會觀察到進一步的反應，或者接受Flx475和pembrolizumab的患者觀察到的反應完全是由給患者使用的pembrolizumab引起的，而不是由flx475引起的，或者這些反應是自發的，與flx475或pembrolizumab無關。此外，儘管RPT193在幾個臨牀前模型和1a/1b期試驗的1b期部分顯示出活性RPT193與安慰劑相比，在一項衡量疾病嚴重程度的常見指標中顯示出改善在少數情況下患有疾病的患者對於特應性皮炎，我們不能保證我們將能夠繼續進行RPT193的臨牀開發，也不能保證它將使患者受益。即使我們設計和選擇我們的候選藥物以達到預期的生物效果並避免某些其他藥物，即使我們在臨牀前模型中證明瞭這種效果，也不能保證在臨牀試驗中觀察到或避免這種效果，或者不能保證候選藥物將為人類提供任何顯著的臨牀益處。臨牀前研究的結果不一定能預測臨牀研究的結果。此外，儘管我們的候選藥物旨在解決與現有藥物和療法相同的適應症，但我們尚未進行與現有藥物和療法進行面對面的臨牀試驗。因此，您應該根據像我們這樣的臨牀和臨牀前階段生物製藥公司經常遇到的成本、不確定性、延誤和困難來考慮我們的前景。
FLX475目前正在作為單一藥物進行臨牀開發和測試，並與Pembrolizumab聯合使用，Pembrolizumab由默克公司根據我們與他們的合作協議提供給我們。如果默克終止我們的合作協議，我們可能被迫購買pembrolizumab以繼續我們當前和計劃的臨牀試驗，或者尋求另一種抗PD-1療法以與FLX475共同給藥，而不是pembrolizumab，這可能需要我們重新啟動臨牀前研究或臨牀試驗，其中任何一項都可能導致我們的業務計劃改變，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景造成實質性損害。此外，如果FLX475被批准與培溴利珠單抗聯合使用，那麼培溴利珠單抗與FLX475一起使用的可用性將影響我們將FLX475商業化的能力。例如，如果pembrolizumab的供應因任何原因受到限制，如果批准用於商業銷售，可能會限制Flx475的商業吸收。
我們可能沒有財力繼續開發RPT193、FLX475或任何潛在的未來候選藥物，或進行新的合作。如果我們遇到任何延誤或阻礙監管部門批准候選藥物或使我們能夠將候選藥物商業化的問題，我們的情況可能會惡化，例如：
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我們的臨牀試驗或其他候選藥物的臨牀試驗的陰性或不確定的結果，導致決定或要求進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗或放棄計劃； |
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我們臨牀試驗的參與者或使用與我們類似的藥物或療法的個人所經歷的與產品相關的副作用； |
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延遲提交IND或類似的外國申請，或延遲或未能獲得監管機構必要的批准以開始臨牀試驗，或臨牀試驗一旦開始就暫停或終止； |
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FDA或其他監管機構就我們臨牀試驗的範圍或設計施加的條件； |
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延遲將研究對象納入臨牀試驗； |
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研究對象輟學率高； |
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進行臨牀試驗所需的候選藥物成分或材料或其他供應品的供應或質量不足； |
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高於預期的臨牀試驗費用； |
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我們的候選藥物在臨牀試驗期間效果不佳； |
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對臨牀試驗或生產場地進行不利的FDA或其他監管機構檢查和審查； |
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我們的第三方承包商或調查人員未能及時或根本不遵守監管要求或履行其合同義務； |
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監管要求、政策和準則的延誤和變更；或 |
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FDA或其他監管機構的數據解釋。 |
此外，我們和我們潛在的未來合作伙伴可能永遠不會獲得上市和商業化任何候選藥物的批准。即使我們或潛在的未來合作伙伴獲得監管批准，批准的對象、疾病適應症或患者羣體也可能不像我們預期或期望的那樣廣泛，或者可能需要包括重大使用或分銷限制或安全警告的標籤。我們或潛在的未來合作伙伴可能需要遵守上市後測試要求，以保持監管部門的批准。
RPT193、FLX475或其他未來的候選藥物可能無法證明支持進一步臨牀開發或商業可行性所需的安全性和有效性。
我們已經在健康志願者中完成了FLX475的1期臨牀試驗，並正在進行1/2期臨牀試驗，研究FLX475作為單藥和與培溴利珠單抗聯合使用的情況。此外，我們已經完成了RPT193的1a/1b階段試驗 在健康的志願者和在患有特應性皮炎。我們最終可能會發現，FLX475和RPT193都不具有我們目前認為在治療上有效或安全的某些特性。例如，儘管RPT193在特應性皮炎和過敏性哮喘的臨牀前模型中顯示出令人鼓舞的結果，並在少數特應性皮炎患者的疾病嚴重程度的常見衡量標準中顯示出與安慰劑相比的改善，但它可能在更多的人類中表現出同樣的特性，並可能以不可預見的、無效的或有害的方式與人類生物系統相互作用。因此，我們可能永遠不會成功地開發出基於RPT193的適銷對路的產品。如果RPT193、FLX475或我們未來的任何潛在候選藥物被證明無效、不安全或在商業上不可行，我們的整個流水線可能幾乎沒有價值，這可能需要我們改變對小分子發現和開發的重點和方法，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
持續的新冠肺炎疫情已經並可能繼續影響我們的業務，包括我們在舊金山灣區的總部和我們的臨牀試驗地點，以及我們的製造商、CRO或與我們有業務往來的其他第三方的業務或運營。
新冠肺炎疫情對經濟和金融市場以及我們的員工、製造商、CRO和其他與我們有業務往來的人造成了廣泛的不利影響。新冠肺炎大流行對我們的業務、財務狀況、運營結果和現金流的最終影響程度將取決於未來的事態發展，這些事態發展具有高度的不確定性，並且無法預測，包括大流行的持續時間和嚴重程度，大流行的任何惡化或復發，以及為控制和限制其影響而採取的行動是否成功。
為了響應為應對新冠肺炎疫情而實施的公共衞生指令和命令，我們於2020年3月過渡到實驗室操作有限的遠程工作環境。我們重新啟動了所有實驗室操作，大多數實驗室人員和某些基本人員於2020年第二季度返回我們的設施工作。我們的許多其他人員仍在遠程工作。我們不知道是否以及何時可能不得不關閉我們的實驗室和辦公地點。新冠肺炎的遏制措施，包括旅行禁令和限制、隔離、社會距離要求、就地避難令和企業關閉，已經並可能繼續擾亂我們的業務，推遲我們的臨牀項目和時間表，其程度在一定程度上將取決於限制的長度和嚴重程度，以及我們正常開展業務能力受到的其他限制。這些以及類似的、可能更嚴重的運營中斷可能會對我們的業務、運營業績和財務狀況產生負面影響。
我們可能不瞭解有關新冠肺炎或其他傳染病的隔離、就地、行政及類似的政府命令，或認為可能會發生此類命令、關閉或其他業務運營限制的情況，這些情況可能會影響到美國及其他國家/地區的第三方製造工廠的人員，或者材料的可用性或成本，從而擾亂我們的供應鏈。特別是，我們藥品生產中使用的某些材料的一些供應商位於汗米地區、印度和德國。雖然其中許多材料可能由不止一個供應商獲得，包括韓美地區、印度和德國以外的供應商，但新冠肺炎大流行導致的港口關閉和其他限制可能會擾亂我們的供應鏈，或限制我們獲得足夠材料生產候選藥物的能力。
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此外，我們的臨牀試驗已經受到並可能繼續受到新冠肺炎大流行的影響。例如，在2020年3月，我們在1a/1b階段試驗的1b階段暫停了幾個月的登記，以評估由於新冠肺炎大流行造成的情況和不確定性而導致的特應性皮炎患者的RPT193。根據大流行的持續時間和嚴重程度，臨牀站點的啟動和患者登記可能會因醫院資源針對新冠肺炎大流行的優先順序而被推遲。如果隔離阻礙患者的行動或中斷醫療服務，一些患者可能無法遵守臨牀試驗方案。同樣，作為醫療保健提供者，我們招募和留住患者以及首席調查人員和現場工作人員的能力可能會受到損害，並將對我們的臨牀試驗運營產生不利影響。
新冠肺炎疫情可能會對我們的經濟產生實質性影響。雖然新冠肺炎帶來的潛在經濟影響以及這種影響的持續時間可能很難評估或預測，但一場大範圍的疫情可能會導致全球金融市場嚴重混亂，降低我們獲得資本的能力，這可能在未來對我們的流動性產生負面影響。此外，新冠肺炎的傳播導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性影響。
新冠肺炎全球大流行仍在持續演變。新冠肺炎大流行對我們和與我們有業務往來的第三方的潛在影響，包括對我們的臨牀研究和相關時間表以及我們的臨牀前活動的潛在影響，將取決於極不確定和無法預測的未來發展，例如疾病的最終地理傳播、爆發的持續時間、遏制措施和其他限制和限制、業務中斷，以及美國和其他國家為控制和治療疾病而採取行動的有效性。我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀試驗、醫療保健系統或全球經濟的潛在延誤或影響的全部程度。然而，這些影響可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響，這也可能會增加本“風險因素”一節中描述的許多其他風險和不確定性。
我們使用和擴展我們的專利藥物發現和開發引擎來建立候選藥物管道的努力可能不會成功，作為一個組織，我們沒有成功開發藥物的歷史。
我們戰略的一個關鍵要素是使用和擴大我們的專利藥物發現和開發引擎，以建立一個潛在候選藥物的管道，並通過臨牀前研究和臨牀開發來推進這些候選藥物，用於治療各種疾病。作為一個組織，我們從來沒有開發過候選藥物，也沒有進行過關鍵的臨牀試驗。儘管到目前為止，我們的研究和開發工作已經使我們確定和開發了RPT193、FLX475和其他潛在的未來候選藥物，但我們的專利藥物發現和開發引擎和我們的組織都沒有成功的記錄。我們目前的候選藥物可能不是安全或有效的療法，我們可能無法開發出任何成功的候選藥物。我們的專利藥物發現和開發引擎正在演變，可能還不會達到建立候選藥物管道的狀態。即使我們成功地建立了候選藥物管道，我們確定的潛在候選藥物也可能不適合臨牀開發或產生可接受的臨牀數據，包括不可接受的毒性或其他特徵，這些特徵表明候選藥物不太可能是將獲得FDA或其他監管機構的上市批准或獲得市場認可的產品。即使我們確定的候選藥物適合臨牀開發，我們作為一個組織在開發藥物方面缺乏經驗，也可能導致我們無法成功地開發出候選藥物，直到實現商業化。如果我們不成功地開發候選藥物並將其商業化，我們將無法在未來產生產品收入。
如果我們的候選藥物未能成功驗證、開發並獲得監管部門的批准，可能會損害我們的藥物開發戰略和運營結果。
作為我們臨牀開發方法的要素之一，我們可能會尋求篩選和識別更有可能從我們的候選藥物中受益的患者亞羣。為了實現這一點，我們可能會尋求由我們或第三方合作者開發和商業化配套診斷。伴隨診斷有時是與相關產品的臨牀程序一起開發的。將配套診斷作為產品標籤的一部分的批准將限制候選藥物的使用，僅限於那些更有可能從我們的候選藥物中受益的患者。
伴隨診斷作為醫療設備受到FDA和其他監管機構的監管，在商業化之前需要單獨的批准或批准。到目前為止，FDA已經要求所有腫瘤治療的伴隨診斷方法在上市前獲得批准。在開發和獲得對這些伴隨診斷的批准時，我們可能會遇到困難。我們或第三方合作者開發或獲得監管機構批准配套診斷的任何延遲或失敗，都可能推遲或阻止我們相關候選藥物的批准。與開發配套診斷相關的時間和成本可能被證明不是成功營銷該產品所必需的。
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市場可能不會接受我們目前或潛在的未來候選藥物，我們可能不會從銷售或許可我們的候選藥物中獲得任何收入。
即使獲得了包括RPT193或FLX475在內的候選藥物的監管批准，我們也可能無法從此類產品的銷售中產生或維持收入。市場對我們目前和潛在的未來候選藥物的接受程度將取決於其他因素：
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我們收到任何營銷和商業化批准的時間； |
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任何批准的條款和獲得批准的國家； |
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我們候選藥物的安全性和有效性； |
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與我們的候選藥物相關的任何不良副作用的流行率和嚴重程度； |
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FDA或其他監管機構批准的任何標籤中包含的限制或警告； |
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我們的候選藥物相對方便和容易管理； |
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醫生向他們的病人推薦我們的產品的程度； |
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提供保險以及適當的政府和第三方付款人補償； |
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我們產品的定價，特別是與替代療法相比；以及 |
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我們的候選藥物打算治療的疾病適應症的可替代有效治療方法的可用性，以及這些治療方法的相對風險、益處和成本。 |
如果我們商業化的任何候選藥物未能獲得市場接受，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們為已批准的候選藥物擴大適應症的努力可能不會成功。
我們藥物開發戰略的一部分是對我們的候選藥物進行臨牀測試，並在我們認為有最多證據表明我們將能夠快速生成概念驗證數據的適應症上尋求監管批准。然後，我們打算擴大臨牀測試，並在腫瘤學和炎症性疾病的其他適應症上尋求監管批准。為我們的候選藥物進行更多適應症的臨牀試驗需要大量的技術、財政和人力資源，而且容易出現藥物開發固有的失敗風險。我們不能為您提供任何保證，即使我們獲得了初步適應症的批准，我們也不能保證我們將成功地為我們的候選藥物獲得監管部門的批准。
如果我們或其他人後來發現RPT193或FLX475引起的不良副作用，我們營銷和從候選藥物獲得收入的能力可能會受到影響。
RPT193、FLX475或任何其他潛在的未來候選藥物引起的不良副作用可能會導致監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA或其他監管機構推遲或拒絕監管批准。雖然我們還沒有在健康受試者中發現RPT193或FLX475的任何不良副作用，這些副作用限制了我們在人類身上測試RPT193或FLX475的能力，但可能會有與使用它們相關的不良副作用。我們的臨牀試驗結果可能會揭示這些副作用的嚴重程度和普遍性，這是不可接受的。在這種情況下，我們的試驗可能被暫停或終止，FDA或其他監管機構可以命令我們停止任何或所有目標適應症的候選藥物的進一步開發或拒絕批准。這種副作用還可能影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響，並削弱我們創造收入的能力。
此外，臨牀試驗的本質是利用潛在患者羣體的樣本。在患者數量和暴露時間有限的情況下，只有當更多的患者接觸候選藥物或患者接觸更長時間時，候選藥物的罕見和嚴重副作用才會被發現。
如果我們目前或潛在的未來候選藥物獲得監管部門的批准，而我們或其他人發現這些產品之一導致的不良副作用，可能會發生以下任何不良事件，這可能會導致我們的重大收入損失，並對我們的運營和業務結果產生實質性和不利影響：
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監管部門可以撤銷對該產品的批准或者扣押該產品； |
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我們可能被要求召回該產品或改變給患者服用該產品的方式； |
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可對特定產品的銷售或該產品或其任何組成部分的製造工藝施加額外限制； |
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我們可能會受到罰款、禁令或施加民事或刑事處罰； |
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監管機構可能會要求添加標籤説明，例如“黑匣子”警告或禁忌症； |
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我們可能需要創建一份藥物指南，概述此類副作用的風險，以便分發給患者； |
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我們可能會被起訴，並對給患者造成的傷害承擔責任； |
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產品的競爭力可能會下降；以及 |
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我們的聲譽可能會受損。 |
我們將需要大量的額外資金來推進候選藥物的開發和我們的藥物發現和開發引擎，我們不能保證我們未來將有足夠的資金來開發我們目前或潛在的未來候選藥物並將其商業化。
自成立以來，我們使用了大量現金為我們的運營提供資金，並預計在可預見的未來，我們的支出將大幅增加。開發我們的候選藥物並進行治療炎症性疾病、癌症和我們未來可能追求的任何其他適應症的臨牀試驗將需要大量資金。因此，我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將增加，特別是在我們繼續研究和開發我們的候選藥物、啟動臨牀試驗並尋求上市批准的情況下。此外，如果我們的任何候選藥物獲得上市批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。此外，作為一家上市公司，我們預計將繼續產生與運營相關的成本。因此，我們將需要獲得與我們的持續業務有關的大量額外資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的商業化努力。
截至2022年3月31日，我們擁有1.73億美元的現金和現金等價物以及有價證券。根據目前的業務計劃，我們相信，我們目前的現金和現金等價物以及有價證券將提供足夠的資金，使我們能夠在本報告發布之日起至少12個月內履行我們的義務。我們未來的資本需求和我們預計現有資源支持我們運營的期限可能與我們預期的大不相同。我們每月的支出水平根據新的和正在進行的研發以及其他公司活動而有所不同。由於與我們當前和潛在的未來候選藥物的開發和商業化相關的許多風險和不確定性，以及我們可能與第三方合作參與其開發和商業化的程度，我們無法估計與我們當前和預期的臨牀前研究、臨牀試驗和任何經批准的營銷和商業化活動相關的增加的資本支出和運營支出的金額。我們的營運開支的時間和數額將主要視乎：
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臨牀前和臨牀開發活動的時間和進度； |
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推進我們的藥物發現和開發引擎的時機和進度； |
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我們能夠從我們的第三方合同製造商那裏獲得的價格和定價結構，以生產我們的臨牀前研究和臨牀試驗材料和用品； |
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我們決定從事的臨牀前和臨牀項目的數量和範圍； |
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我們有能力維持我們目前的許可證、合作和研發計劃，包括與默克公司繼續達成協議，向我們提供培布羅利珠單抗，用於我們的臨牀試驗； |
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我們建立新合作關係的能力； |
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各締約方發展努力的進展情況，我們今後可能與這些締約方簽訂合作和研究與發展協定； |
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獲得、維護、強制執行和保護專利和其他知識產權所涉及的成本； |
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監管審批的成本和時間；以及 |
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我們努力加強操作系統，確保足夠的實驗室空間，並僱用更多人員，包括支持我們的候選藥物開發的人員，並履行我們作為上市公司的義務。 |
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到目前為止，我們主要通過出售股權證券來為我們的運營提供資金。我們可能尋求通過公共或私人股本發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排和其他營銷和分銷安排的組合來籌集任何必要的額外資本。我們不能向您保證，我們將成功地以足以為我們的運營提供資金的水平或以對我們有利的條款獲得額外資金。如果我們無法在需要時獲得足夠的資金，我們可能不得不推遲、縮小或暫停我們的一項或多項臨牀前研究、臨牀試驗、研發計劃或商業化努力。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或許可安排籌集更多資本，我們可能不得不放棄對我們當前和潛在的未來候選藥物、未來收入來源或研究計劃的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們確實通過公開或私人股本或可轉換債券發行籌集額外資本，我們現有股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算優先權或其他權利，對我們和我們股東的權利產生不利影響。如果我們通過債務融資籌集額外資本，我們可能會受到公約的限制或限制我們採取具體行動的能力，例如承擔額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
我們預計在可預見的未來不會從產品銷售中獲得收入，除非我們目前和潛在的未來候選藥物經過臨牀測試、批准商業化併成功上市。
我們可能會花費有限的資源來追求特定的候選藥物，而無法利用可能更有利可圖或成功可能性更大的候選藥物。
由於我們的財務和管理資源有限，我們打算優先致力於具體的研究和開發項目，包括RPT193、FLX475或其他未來候選藥物的臨牀開發。因此，我們可能會放棄或推遲追求其他機會，包括後來被證明具有更大商業潛力的潛在未來候選藥物。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選藥物上的支出可能不會產生任何商業上可行的候選藥物。如果我們沒有準確評估特定候選藥物的商業潛力或目標市場，我們可能會通過合作伙伴關係、許可或其他特許權使用費安排向該候選藥物放棄寶貴的權利，而在這種情況下，我們保留該候選藥物的獨家開發和商業化權利會更有利。
我們可能無法以可接受的條款進行合作或戰略交易，這可能會對我們開發和商業化當前和潛在的未來候選藥物的能力產生不利影響，影響我們的現金狀況並增加我們的費用。
有時，我們可能會考慮戰略交易，如合作、收購公司、資產購買、合資企業以及候選藥物或技術的對外或內部許可。例如，我們於2019年12月與漢米簽署了一項合作和許可協議，根據該協議，我們授予漢米在漢密地區開發、製造和商業化FLX475的獨家權利。合作伙伴的競爭非常激烈，談判過程可能既耗時又複雜。如果我們不能達成合作或其他戰略交易，或繼續我們現有的合作，我們可能無法獲得必要的資本或專業知識來進一步開發我們潛在的未來候選藥物或我們的藥物發現和開發引擎。任何此類合作或其他戰略交易可能要求我們產生非經常性或其他費用，增加我們的短期和長期支出，並帶來重大的整合或實施挑戰，或擾亂我們的管理或業務。我們可能會獲得更多的技術和資產，與第三方結成戰略聯盟或創建合資企業，我們認為這些將補充或擴大我們現有的業務，但我們可能無法實現收購此類資產的好處。相反，我們加入的任何新合作都可能以對我們來説不是最佳條件的條件進行。這些交易將帶來許多業務和財務風險，包括：
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對未知債務的敞口； |
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中斷我們的業務，轉移我們管理層的時間和注意力，以便管理合作或開發收購的產品、候選藥物或技術； |
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為支付交易對價或費用而產生的大量債務或股權證券的稀釋發行； |
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合作、收購或整合成本高於預期，資產減記或商譽或減值費用或攤銷費用增加； |
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在促進任何被收購企業的合作或合併業務和人員方面的困難和成本； |
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由於管理層和所有權的變化，與任何被收購企業的主要供應商、製造商或客户的關係減值；以及 |
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無法留住任何被收購企業的關鍵員工。 |
因此，雖然不能保證我們將進行或成功完成上述性質的任何合作或其他戰略交易，但我們確實完成的任何交易可能會受到前述或其他風險的影響，我們的業務可能會因此類交易而受到重大損害。相反，如果不進行任何對我們有利的合作或其他戰略交易，可能會推遲我們候選藥物的開發和潛在的商業化，並對任何進入市場的候選藥物的競爭力產生負面影響。
此外，如果我們當前或未來的任何合作伙伴終止合作協議，我們可能會被迫尋求其他合作伙伴關係，這可能對我們不太有利，或者獨立開發我們當前和未來的候選藥物，包括資助臨牀前研究或臨牀試驗，承擔營銷和分銷成本，以及獲取、維護、執行和保護知識產權，或者在某些情況下完全放棄候選藥物，其中任何一種都可能導致我們的商業計劃發生變化，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景造成實質性損害。
如果我們賴以進行某些臨牀前研究和臨牀試驗的第三方沒有按照合同要求執行，未能滿足法規或法律要求，或錯過預期的最後期限，我們的開發計劃可能會被推遲，對我們的業務和財務狀況造成重大和不利的影響。
我們依賴第三方臨牀研究人員、CRO、臨牀數據管理組織和顧問來設計、實施、監督和監控某些臨牀前研究和任何臨牀試驗。由於我們打算依賴這些第三方，將沒有能力獨立進行某些臨牀前研究或臨牀試驗，因此與我們自己進行這些研究和臨牀試驗相比，我們對此類臨牀前研究和臨牀試驗的時間、質量和其他方面的控制將較少。這些調查人員、CRO和顧問將不是我們的員工，我們將對他們用於我們項目的時間和資源進行有限的控制。這些第三方可能與其他實體有合同關係，其中一些可能是我們的競爭對手，這可能會從我們的計劃中耗費時間和資源。我們可能與之簽約的第三方在進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗時可能不勤奮、謹慎或不及時，導致臨牀前研究或臨牀試驗延遲或不成功。
如果我們不能以商業上合理的條款與可接受的第三方簽訂合同，或者如果這些第三方沒有履行他們的合同職責，不滿足進行臨牀前研究或臨牀試驗的法律和法規要求，或者不能在預期的最後期限內完成，我們的臨牀開發計劃可能會被推遲，並以其他方式受到不利影響。無論如何，我們將負責確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都是按照試驗的總體調查計劃和方案進行的。FDA可以要求臨牀前研究按照良好的實驗室實踐進行，臨牀試驗按照良好的臨牀實踐進行，包括設計、進行、記錄和報告臨牀前研究和臨牀試驗的結果，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並保護臨牀試驗參與者的權利、完整性和保密性。我們對我們無法控制的第三方的依賴不會解除我們的這些責任和要求。我們臨牀試驗中的任何不利發展或延遲都可能對我們的商業前景產生重大和不利的影響，並可能削弱我們創造收入的能力。
如果我們在臨牀試驗中招募患者時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。
如果我們不能根據FDA或其他監管機構的要求找到並招募足夠數量的合格患者參與這些試驗，我們可能無法啟動或繼續我們當前或潛在的未來候選藥物的臨牀試驗。例如，在2020年3月，我們在1a/1b階段試驗的1b階段暫停了幾個月的登記，以評估由於新冠肺炎大流行造成的情況和不確定性而導致的特應性皮炎患者的RPT193。我們無法預測招募患者參加我們的臨牀試驗的難度有多大，也無法預測我們是否能夠滿足預期的時間表來提供初始數據。由於各種原因，我們可能會在臨牀試驗中遇到患者登記的困難。患者的登記取決於許多因素，包括：
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正在調查的疾病的嚴重程度； |
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臨牀試驗方案中定義的患者資格標準； |
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分析試驗的主要終點所需的患者羣體大小； |
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臨牀試驗地點的近似性和對潛在患者的可用性； |
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醫生的病人轉診做法； |
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我們有能力招聘具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員； |
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臨牀醫生和患者對正在研究的候選藥物相對於其他現有療法的潛在優勢的看法，包括可能被批准用於我們正在調查的適應症的任何新藥； |
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我們獲得和維護患者同意的能力； |
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新冠肺炎大流行的後果，包括難以進入因大流行而關閉或受限運營的臨牀站點，以及患者由於與大流行有關的擔憂而不願參加試驗或前往臨牀站點；以及 |
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參加臨牀試驗的患者在完成試驗前退出試驗的風險。 |
此外，我們未來的臨牀試驗將與其他臨牀試驗爭奪與我們的候選藥物在同一治療領域的候選藥物，這一競爭將減少我們可用患者的數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加由我們的競爭對手之一進行的試驗。由於合格臨牀研究人員的數量有限，我們預計將在一些競爭對手使用的相同臨牀試驗地點進行我們的一些臨牀試驗，這將減少可供我們在這些臨牀試驗地點進行臨牀試驗的患者數量。此外，由於我們的一些臨牀試驗將在患有晚期實體腫瘤的患者中進行，患者通常處於疾病的晚期，可能會經歷與我們的候選藥物無關的疾病進展或不良事件，使他們在試驗中無法評估，並需要額外的登記。患者登記的延遲可能會導致成本增加，或者可能會影響計劃中的臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻止這些試驗的完成，並對我們推進候選藥物開發的能力產生不利影響。
我們未來可能無法進行動物試驗，或與他人簽訂合同進行動物試驗，這可能會損害我們的研究和開發活動。
與藥物開發相關的某些法律法規要求我們在啟動涉及人類的臨牀試驗之前，在動物身上測試我們的候選藥物。動物試驗活動一直是爭議和負面宣傳的主題。動物權利組織和其他組織和個人試圖通過推動這些領域的立法和監管，並通過抗議和其他手段擾亂這些活動，試圖阻止動物實驗活動。如果這些小組的活動取得成功，我們的研究和開發活動可能會中斷或推遲。
由於我們可能依賴第三方生產和供應我們的候選藥物，其中一些是或可能是唯一來源供應商，因此我們的供應可能會變得有限或中斷，或者可能不是令人滿意的數量或質量。
我們目前依賴第三方合同製造商提供當前和未來的臨牀試驗產品、材料和用品。我們沒有為臨牀開發生產任何有意義的候選藥物，我們目前也沒有生產此類供應的製造設施。此外，我們的一些製造商代表我們目前和未來臨牀開發材料的唯一供應來源，包括我們生產RPT193和FLX475的來源。我們不能向您保證，我們的臨牀前或當前或未來臨牀開發產品供應和商業供應將不會受到限制或中斷，特別是對於我們的唯一來源第三方製造和供應合作伙伴，或將具有令人滿意的質量或繼續以可接受的價格供應。特別是，我們製造商的任何更換都需要大量的努力和專業知識，因為合格的更換數量可能是有限的。對於我們目前和未來的獨家來源第三方製造和供應合作伙伴，如果他們為我們提供的服務因任何原因中斷，我們可能無法與他們談判具有約束力的協議，也無法找到替代製造商以商業合理的條款支持我們的臨牀前、當前和未來的臨牀活動。如果我們的獨家供應商停止向我們提供產品或服務，或沒有及時向我們提供足夠的數量，我們並不總是有安排為他們提供多餘的或第二來源的供應。如果需要，建立額外的或替換的獨家來源供應商可能不會很快完成。與我們對第三方製造和供應合作伙伴的依賴相關的製造或供應中斷導致的任何延誤，包括那些唯一來源的合作伙伴，都可能阻礙、延誤, 限制或阻止我們的藥物開發努力，這可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。
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候選藥物的製造過程要接受FDA和其他監管機構的審查。供應商和製造商必須滿足適用的製造要求，並接受監管機構要求的嚴格的設施和工藝驗證測試，以符合監管標準，如當前的良好製造規範(“cGMP”)。如果我們的任何製造商未能遵守此類要求或履行其在質量、時間或其他方面對我們的義務，或者如果我們的組件或其他材料的供應因其他原因而變得有限或中斷，我們可能會被迫自己製造材料，而我們目前沒有能力或資源，或者與其他第三方達成協議，而我們可能無法以合理的條款這樣做，或者根本不能這樣做。在某些情況下，生產我們當前和未來的候選藥物所需的技術技能或技術可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能難以將此類技能或技術轉讓給另一方，並且可能不存在可行的替代方案。這些因素將增加我們對這些製造商的依賴，或者要求我們從這些製造商那裏獲得許可證，以便讓另一家第三方生產我們的候選藥物。如果我們因任何原因被要求更換製造商，我們將被要求核實新制造商的設施和程序是否符合質量標準以及所有適用的法規和指南。與新制造商核查相關的延誤可能會對我們及時或在預算內開發候選藥物的能力產生負面影響。
如果我們獲得監管部門對任何候選藥物的批准，我們還預計將依賴第三方製造商。我們已經與第三方達成了製造安排，並可能在未來達成協議。我們將依賴這些第三方按照合同和監管要求，包括與質量控制和保證有關的要求，及時履行其義務。如果我們無法獲得或維持任何候選藥物的第三方生產，或以商業合理的條款這樣做，我們可能無法成功地開發和商業化我們的候選藥物。如果我們或第三方未能執行我們的製造要求並遵守cGMP，可能會在多種方面對我們的業務產生不利影響，包括：
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無法啟動或繼續正在開發的候選藥物的臨牀試驗； |
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對候選藥物延遲提交監管申請或獲得監管批准； |
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失去未來潛在合作伙伴的合作； |
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讓第三方製造設施或我們未來潛在的製造設施接受監管機構的額外檢查； |
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要求停止分銷或召回一批候選藥物；以及 |
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在候選藥物獲準上市和商業化的情況下，無法滿足我們產品的商業需求。 |
我們的第三方製造商可能無法以足夠的質量和數量成功規模化生產RPT193、FLX475或潛在的未來候選藥物，這將推遲或阻止我們開發候選藥物並將批准的產品商業化(如果有的話)。
為了對RPT193和FLX475以及任何潛在的未來候選藥物進行進一步的臨牀試驗，我們將需要生產大量這些候選藥物。我們可能會繼續使用第三方來滿足我們的製造需求。我們的製造合作伙伴可能無法以及時或具有成本效益的方式或根本不能成功地提高任何當前或潛在的未來候選藥物的製造能力。此外，在擴展活動期間可能會出現質量問題。如果我們的製造合作伙伴無法以足夠的質量和數量成功規模化生產任何當前或潛在的未來候選藥物，該候選藥物的開發、測試和臨牀試驗可能會被推遲或不可行，任何潛在結果產品的監管批准或商業投放可能會推遲或無法獲得，這可能會嚴重損害我們的業務。
如果我們當前和潛在的未來候選藥物(包括RPT193和FLX475)的市場機會比我們想象的要小，我們產生產品收入的能力可能會受到不利影響，我們的業務可能會受到影響。
我們對RPT193和FLX475分別有可能治療某些類型的炎症性疾病和癌症的人數的瞭解是基於估計的。這些估計可能被證明是不正確的，新的研究可能證明或建議這些疾病的估計發病率或流行率較低。美國或其他地方的患者數量可能最終低於預期，可能無法接受我們當前或潛在的未來候選藥物的治療，或者患者可能變得越來越難以識別和獲得，所有這些都將對我們的業務前景和財務狀況產生不利影響。特別是，如果我們對可尋址人羣的估計是錯誤的，或者患者的亞人羣沒有從RPT193或FLX475中受益，那麼我們候選患者的可治療人羣可能會進一步減少。
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此外，有幾個因素可能導致接受我們目前或潛在未來候選藥物的患者的實際數量低於潛在的潛在市場，包括許多市場對新療法缺乏普遍的有限報銷。
我們面臨着來自已經開發或可能開發候選藥物的實體的激烈競爭，這些候選藥物用於我們目前針對或未來可能針對的疾病的治療。如果這些公司開發技術或候選藥物的速度比我們更快，或者如果他們的技術或候選藥物更有效，我們開發和成功商業化候選藥物的能力可能會受到不利影響。
藥物和治療性生物製劑的開發和商業化競爭激烈。我們與各種大型製藥公司、跨國生物製藥公司、其他生物製藥公司和專業生物技術公司以及大學和其他研究機構正在開發的技術競爭。我們的競爭對手往往比我們更大，資金也更充裕。我們的競爭對手已經開發、正在開發或將開發與我們競爭的候選藥物和工藝。競爭性治療包括那些已經被醫學界批准和接受的治療方法，以及目前正在開發或進入市場的任何新治療方法。我們認為，有相當數量的產品目前正在開發中，並可能在未來投入商業使用，用於治療我們正在開發或可能嘗試開發候選藥物的疾病。生物技術、生物製藥、免疫腫瘤學和炎症領域存在着激烈和迅速演變的競爭。
我們知道有許多公司正在開發用於治療炎症性疾病和癌症的生物製品和小分子藥物。與我們不同的是，這些公司中的許多公司資本充足，擁有豐富的臨牀經驗，可能包括我們未來的合作伙伴。此外，這些公司在招聘科學和管理人才方面與我們競爭。我們的成功將在一定程度上取決於我們是否有能力獲得、維護、執行和保護與小分子藥物或生物製品有關的專利和其他知識產權，這些藥物或生物製品比競爭產品更安全、更有效。如果出現或推出比我們開發的藥物更安全、更有效或更便宜的競爭產品，我們的商業機會和成功將減少或消失。
我們預計將與小分子、生物製劑和其他治療平臺和開發公司競爭，包括但不限於ChemoCentryx、Tusk/Roche和Agenus/Gilead等腫瘤學公司，以及德米拉/禮來公司和AnaptysBio炎症性疾病公司。此外，我們預計將與發現、開發和商業化用於治療炎症性疾病和癌症的小分子藥物和其他療法的大型跨國製藥公司展開競爭，如AbbVie、安進、阿斯利康、百時美施貴寶、葛蘭素史克、Incell、Kyowa Hakko Kirin、默克、諾華、輝瑞、羅氏/基因泰克和賽諾菲/Regeneron。如果RPT193、FLX475或任何其他未來的候選藥物最終獲得批准，它將與一系列正在開發或目前上市的治療藥物展開競爭。
我們的許多競爭對手比我們擁有更多的財務、技術、製造、營銷、銷售和供應資源或經驗。如果我們成功地獲得了對任何候選藥物的批准，我們將面臨基於許多不同因素的競爭，包括我們產品的安全性和有效性、我們產品的管理容易程度、這些產品獲得監管批准的時間和範圍、製造、營銷和銷售能力的可用性和成本、價格、報銷範圍和專利地位。與我們競爭的產品可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何產品更有效、更安全、更便宜或更有效地營銷和銷售。有競爭力的產品可能會使我們開發的任何產品過時或在我們收回開發和商業化此類產品的費用之前失去競爭力。這些競爭對手還可能招聘我們的員工，這可能會對我們的專業水平和執行業務計劃的能力產生負面影響。
任何無法吸引和留住合格的關鍵管理人員、技術人員和員工的情況都將削弱我們實施業務計劃的能力。
我們的成功在很大程度上取決於關鍵管理層、顧問和其他專業人員的持續服務，包括我們的總裁兼首席執行官Brian Wong，醫學博士，博士，我們的首席財務官Rodney Young，我們的首席醫務官William Ho，醫學博士，博士和我們的首席科學官Dirk Brockstedt博士，以及我們吸引和留住其他高素質人才的能力。失去一名或多名高管團隊成員、管理團隊成員或其他關鍵員工或顧問可能會推遲我們的研發計劃，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大和不利的影響。
我們的主要管理人員在我們的行業內建立的關係使我們特別依賴他們繼續與我們合作。我們依賴於我們的技術人員的持續服務，因為我們的候選藥物和技術具有高度技術性，以及監管審批過程的專業性。由於我們的管理團隊和關鍵員工沒有義務為我們提供持續的服務，他們可以隨時終止與我們的僱傭關係，而不會受到懲罰。
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我們未來的成功在很大程度上還將取決於我們能否吸引和留住其他高素質的科學、技術和管理人員，以及具有臨牀測試、製造、政府監管和商業化專業知識的人員。我們面臨着來自其他公司、大學、公共和私人研究機構、政府實體和其他組織的人員的激烈競爭。
截至2022年3月31日，我們有83名全職員工。我們專注於RPT193、FLX475和其他潛在的未來候選藥物的開發將需要足夠的人員配備。我們可能需要僱傭和留住新員工來執行我們未來的臨牀開發和製造計劃。在過去的一年裏，隨着工人離開他們的職位和整個勞動力隊伍的增加，被稱為“大辭職”，吸引、留住和取代這類員工的競爭加劇。 我們不能保證我們將能夠僱用或保留足夠的人員水平，以開發我們目前和潛在的未來候選藥物，或運營我們的業務，或實現我們的所有目標。
我們在管理我們的增長和擴大業務方面可能會遇到困難。
我們在產品開發方面的經驗有限。隨着我們當前和潛在的未來候選藥物進入臨牀前研究和任何臨牀試驗並取得進展，我們將需要擴大我們的開發、監管和製造能力，或者與其他組織簽訂合同，為我們提供這些能力。
如果我們在擴大業務的同時不能滿足需求，我們也可能在使用我們的藥物發現和開發引擎發現和開發潛在的未來候選藥物方面遇到困難。在未來，我們還希望管理與合作者、供應商和其他組織的更多關係。我們管理運營和未來增長的能力將要求我們繼續改進我們的運營、財務和管理控制、報告系統和程序，並確保有足夠的設施來滿足我們的運營需求。我們可能無法有效或及時地改進我們的管理信息和控制系統，並可能發現現有系統和控制中的不足之處。
如果我們的任何候選藥物在未來被批准上市和商業化，而我們無法自行開發銷售、營銷和分銷能力，或者無法與第三方達成協議，以可接受的條款履行這些功能，我們將無法成功地將任何此類未來產品商業化。
我們目前沒有銷售、營銷或分銷能力或經驗。我們將需要發展內部銷售、營銷和分銷能力，將獲得FDA批准的每一種當前和潛在的未來候選藥物商業化，這將是昂貴和耗時的，或者與第三方建立合作伙伴關係來提供這些服務。如果我們決定直接營銷任何經批准的產品，我們將需要投入大量的財務和管理資源來發展一支具有技術專長和支持分銷、管理和合規能力的營銷和銷售隊伍。如果我們依賴具有這種能力的第三方來營銷任何經批准的產品或決定與合作伙伴共同推廣產品，我們將需要與第三方建立和維護營銷和分銷安排，並且不能保證我們能夠以可接受的條款或根本不能保證達成此類安排。在達成第三方營銷或分銷安排時，我們獲得的任何收入將取決於第三方的努力，我們不能向您保證，這些第三方將建立足夠的銷售和分銷能力，或成功地獲得市場對任何批准的產品的接受。如果我們不能成功地將未來批准的任何產品商業化，無論是我們自己還是通過第三方，我們的業務和運營結果都可能受到實質性的不利影響。
我們目前和未來潛在的國際業務可能會使我們面臨與在美國以外開展業務相關的商業、政治、運營和金融風險。
我們的業務受到與開展國際業務相關的風險的影響。我們的一些供應商和臨牀試驗中心位於美國以外，我們最近與Hanmi就Hanmi地區的臨牀開發和其他活動達成了一項協議。此外，如果我們或任何未來的合作伙伴成功開發任何產品，我們預計將在歐盟和美國以外的其他司法管轄區銷售這些產品。如果獲得批准，我們或我們的合作者可以聘請銷售代表，並在美國以外的地方開展醫生和患者協會的外聯活動。在國際上開展業務涉及許多風險，包括但不限於：
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多重、相互衝突和不斷變化的法律法規，如隱私法規、税法、進出口限制、就業法、監管要求和其他政府批准、許可和許可證； |
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我們未能獲得並保持在不同國家使用我們產品的監管批准； |
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其他國家主管部門對國外臨牀試驗數據的拒絕或鑑定； |
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開發和商業化我們的產品和候選藥物可能需要的其他可能相關的第三方專利和其他知識產權； |
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在獲取、維護、執行和保護我們的專利和其他知識產權方面的複雜性和困難； |
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在人員配置和管理海外業務方面遇到困難； |
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與管理多個付款人報銷制度、政府付款人或患者自付系統相關的複雜性； |
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我們打入國際市場的能力有限； |
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金融風險，例如較長的付款週期、難以收回應收賬款、本地和地區性金融危機對我們產品的需求和付款的影響以及受外幣匯率波動的影響； |
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自然災害、政治和經濟不穩定，包括戰爭、恐怖主義和政治動亂，包括俄羅斯和烏克蘭之間持續的武裝衝突、疾病爆發、抵制、削減貿易和其他商業限制以及實施關税； |
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某些費用，除其他外，包括旅費、翻譯和保險費； |
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與反腐敗合規和記錄保存相關的監管和合規風險，可能屬於美國《反海外腐敗法》、其會計條款或反賄賂條款或其他國家/地區反腐敗或反賄賂法律條款的範圍。 |
這些因素中的任何一個都可能損害我們正在進行的國際臨牀業務和供應鏈，以及未來的任何國際擴張和業務，從而損害我們的業務、財務狀況、運營前景和結果。
我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們在海外市場的運營能力，在那裏我們將受到額外的監管負擔和其他風險和不確定性的影響。
我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們在國外市場開發候選藥物並將其商業化的能力，而我們可能依賴於與第三方合作。在獲得外國市場相關監管機構的監管批准之前，我們將不被允許營銷或推廣任何候選藥物，而且我們可能永遠不會獲得任何候選藥物的監管批准。為了在外國獲得單獨的監管批准，我們通常必須遵守這些國家關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求，以及對候選藥物的臨牀試驗和商業銷售、定價和分銷等方面的監管要求，而我們無法預測這些司法管轄區的成功。如果我們獲得任何當前或潛在的未來候選藥物的批准，並最終將任何此類候選藥物在國外市場商業化，我們將面臨風險和不確定因素，包括遵守複雜和不斷變化的外國監管、税收、會計和法律要求的負擔，以及一些外國對知識產權保護的減少。
在國外市場實行的價格管制可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。
在一些國家，特別是歐盟成員國，處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家，在收到產品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。此外，政府和其他利益攸關方可能對價格和償還水平施加相當大的壓力，包括作為費用控制措施的一部分。美國或國際上的政治、經濟和監管發展可能會使定價談判進一步複雜化，在獲得補償後，定價談判可能會繼續進行。歐盟各成員國使用的參考定價和平行分配，或低價和高價成員國之間的套利，可能會進一步降低價格。在一些國家，我們或未來的合作伙伴可能被要求進行臨牀試驗或其他研究，將候選藥物的成本效益與其他現有療法進行比較，以獲得或維持報銷或定價批准。第三方付款人或主管當局公佈折扣可能會對公佈國和其他國家的價格或補償水平造成進一步的壓力。如果未來獲準上市的任何當前或潛在的候選藥物無法獲得或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價設定在不令人滿意的水平，我們的業務和運營結果或前景可能會受到重大和不利的影響，我們將該候選藥物商業化的能力可能會受到重大損害。
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我們目前的業務集中在一個地點，我們或我們所接觸的第三方依賴可能受到自然災害或其他災難的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
我們目前的業務集中在舊金山灣區。任何計劃外事件，如地震、洪水、火災、爆炸、極端天氣、醫學疫情、大流行、電力短缺、電信故障或其他自然或人為事故或事件，導致我們無法充分利用我們的設施或第三方合同製造商的製造設施，或失去我們的臨牀前和臨牀人類樣本以及其他寶貴的實驗室樣本，可能會對我們的業務運營能力產生重大和不利影響，特別是在日常生活中。這樣的事件將對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。無法使用這些設施可能會導致成本增加、我們候選藥物的開發延遲或我們的業務運營中斷。地震或野火等自然災害可能會進一步擾亂我們的運營，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的負面影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施，如我們的研究設施或我們第三方合同製造商的製造設施，或以其他方式中斷運營，我們可能很難，在某些情況下，不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的性質有限，我們可能會產生大量費用, 這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。作為我們風險管理政策的一部分，我們將保險範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而，如果這些設施發生事故或事件，我們不能向您保證保險金額將足以彌補任何損害和損失。如果我們的工廠或我們第三方合同製造商的製造設施因事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使是很短的時間，我們的任何或所有研發項目都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
與我們的知識產權有關的風險
如果我們無法獲得、維護、執行或捍衞與我們的技術和當前或未來的候選藥物相關的知識產權，或者如果我們的知識產權不足，我們可能無法有效競爭。
我們的成功在很大程度上取決於我們能否在美國和其他國家獲得和保持對我們的知識產權和專有技術的保護。我們依靠專利和其他形式的知識產權來保護我們當前或未來的藥物發現和開發引擎、候選藥物、用於生產我們當前或未來候選藥物的方法，以及使用我們當前或未來候選藥物治療患者的方法。我們目前沒有任何與我們的專利藥物發現和開發引擎相關的專利或專利申請。
專利訴訟過程昂貴、複雜且耗時。專利許可談判也可能是複雜和曠日持久的，結果不確定。我們可能無法以合理的成本或以及時的方式提交、起訴、維護、強制執行或許可所有必要或可取的專利和專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。儘管我們與我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方等能夠訪問我們研發成果的保密或可專利方面的各方簽訂了保密和保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反協議並在提交專利申請之前披露此類成果，從而危及我們尋求專利保護的能力。我們擁有的或可能在許可中的專利申請可能無法產生已頒發的專利，即使它們確實作為專利頒發，此類專利也可能不涵蓋我們在美國或其他國家或地區的當前或未來技術或候選藥物，或提供足夠的保護，使其免受競爭對手的影響。此外，專利申請中要求的覆蓋範圍可以在專利發佈前大幅縮小，其範圍可以在專利發佈後重新解釋。
此外，儘管我們作出合理努力確保我們的發明的可專利性，但我們不能保證與我們的專利申請和我們獲得的任何已頒發專利相關的所有潛在相關的先前技術都已找到。例如，科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在申請18個月後才公佈，在某些情況下根本不公佈。此外，已經公佈的待定專利申請可以在受到某些限制的情況下在以後進行修改，以涵蓋我們的藥物發現和開發引擎、我們的候選藥物或我們的技術的使用。因此，我們無法確定我們或我們的任何未來許可人是否最先提出了我們未決專利申請中聲稱的發明或我們獲得的任何已發行專利，或者我們或我們的任何未來許可人是第一個為該等發明申請專利保護的人。因此，由於不能保證任何現有技術檢索是正確和全面的，我們可能不知道有哪些現有技術可以用來使已發佈的專利無效或阻止我們未決的專利申請作為專利發佈。我們的任何專利權，包括許可內的專利權的無效，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景造成實質性的損害。
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此外，生物製藥公司的專利地位通常是不確定的，因為它們可能涉及複雜的法律和事實考慮，近年來，這些考慮一直是法律發展和變化的主題。因此，我國未決專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都是不確定的。美國專利商標局(“USPTO”)和外國專利局在授予專利時採用的標準並不總是確定的，而且也不總是統一或可預測地適用。例如，關於可專利標的或專利中允許的權利要求的範圍，沒有全球統一的政策。美國和其他國家專利法或專利法解釋的變化可能會降低我們專利權的價值或縮小我們專利保護的範圍。
即使專利確實成功頒發，即使這些專利涵蓋我們當前或任何未來的技術或候選藥物，第三方也可能會對其有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小、無效或不可執行。對我們擁有或可能在許可中擁有的任何專利的任何成功挑戰都可能剝奪我們將任何當前或未來技術或我們可能開發的候選藥物成功商業化所必需的權利。同樣，如果我們擁有或可能獲得許可的專利申請涉及我們的開發計劃和當前或未來的技術或候選藥物，如果它們的廣度或實力受到威脅，或者如果它們未能提供有意義的排他性，其他公司可能會被勸阻，不與我們合作開發當前或未來的技術或候選藥物。缺乏有效和可執行的專利保護可能會威脅到我們將當前或未來產品商業化的能力，並可能阻止我們保持對專利申請中要求的發明或功能的排他性。任何未能獲得專利保護或失去專利保護都可能對我們的業務和實現盈利的能力產生重大不利影響。我們可能無法阻止競爭對手以與RPT193、FLX475或我們發現計劃中出現的其他未來候選藥物相似或相同的產品進入市場。
專利申請的提交或專利的頒發對於其所有權、發明性、範圍、可專利性、有效性或可執行性並不是決定性的。已頒發的專利和專利申請可能會在美國和國外的法院和專利局受到挑戰。例如，我們的專利申請或我們任何未來許可人提交的專利申請可能會通過第三方提交、反對或派生程序受到挑戰。又如，已頒發的專利可通過複審、當事各方之間的複審或授予後複審程序向美國專利商標局或其他法域的專利局提出質疑，或在宣告性判決訴訟或反訴中提出質疑。任何此類提交、訴訟或訴訟中的不利裁決可能會阻止發佈、縮小專利權範圍、使我們的專利權無效或使其無法執行；限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同產品的能力；允許第三方在不向我們付款的情況下與我們直接競爭；或者導致我們無法在不侵犯第三方專利權的情況下製造或商業化產品。此外，如果我們專利權提供的保護的廣度或強度受到威脅，可能會阻止公司與我們合作，對當前或未來的候選藥物進行許可、開發或商業化。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
此外，我們的一些知識產權，包括專利和專利申請，現在是或將來可能與第三方共同擁有。如果我們無法獲得任何此類第三方共同所有人在此類知識產權中的權益(包括專利或專利申請)的獨家許可，這些共同所有人可能能夠將其權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手，而我們的競爭對手可以銷售競爭對手的產品和技術。我們可能需要我們專利權的任何此類共同所有人的合作，以向第三方強制執行此類專利權，而此類合作可能不會提供給我們。上述任何一項都可能對我們的競爭地位、業務前景和財務狀況產生重大不利影響。
如果我們未能履行我們在任何許可、合作或其他知識產權相關協議下的義務，我們可能被要求支付損害賠償金，並可能失去開發、商業化和保護我們當前或未來的技術或候選藥物所必需的知識產權，或者我們可能失去授予再許可的某些權利。
任何許可、合作或其他與知識產權相關的協議，以及我們未來達成的任何許可、合作或其他與知識產權相關的協議，都可能會將各種開發、商業化、資金、里程碑、版税、勤勉、再許可、保險、專利起訴和執法或其他義務強加給我們。如果我們違反任何這些義務，或以未經授權的方式使用我們獲得許可的知識產權，我們可能被要求支付損害賠償金，許可人可能有權終止許可。儘管我們盡了最大努力，我們未來的任何許可方都可能得出結論，認為我們嚴重違反了許可協議，因此可能終止許可協議，從而喪失我們開發和商業化這些許可協議所涵蓋的產品和技術的能力。我們簽訂的任何許可協議都可能是複雜的，此類協議中的某些條款可能會受到多種解釋的影響。任何可能出現的合同解釋分歧的解決可能會縮小我們認為是我們對相關知識產權或技術的權利的範圍，或增加我們認為是我們根據相關協議承擔的財務或其他義務，其中任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
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我們未來可能會尋求從許可方那裏獲得許可證. H然而，我們可能無法以合理的成本或合理的條款獲得任何此類許可證，如果有的話。此外，如果我們未來的任何許可方終止任何此類許可協議，此類許可終止可能會導致我們無法開發、製造和銷售受許可技術覆蓋的產品，或者可能使競爭對手能夠獲得許可技術。這些事件中的任何一項都可能對我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和實現盈利的能力產生重大不利影響。
此外，我們可能無權控制我們從第三方授權的專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、執行和辯護。因此，我們不能確定這些專利和專利申請的準備、提交、起訴、維護、強制執行和辯護是否符合我們業務的最佳利益。如果我們未來的許可人未能起訴、維護、強制執行和捍衞我們可能獲得許可的專利，或者他們失去了已許可專利或專利申請的權利，我們的許可權可能會減少或取消。在這種情況下，我們開發和商業化任何產品或候選藥物的權利可能會受到重大不利影響，這些產品或候選藥物是此類許可權利的標的。在某些情況下，我們被許可的專利權取決於我們向許可人報銷他們的專利訴訟和維護費用。
此外，我們的許可人可能擁有或控制未經許可給我們的知識產權，因此，我們可能會受到侵犯、挪用或以其他方式侵犯許可人的知識產權的索賠，無論其是非曲直，如果任何此類索賠成功，所產生的任何損害賠償或未來的版税義務將取決於我們在我們成功開發和商業化的產品中使用的技術和知識產權(如果有的話)。因此，即使我們成功地開發了產品並將其商業化，我們也可能無法實現或保持盈利。
專利條款可能無法在足夠長的時間內保護我們在當前或未來技術或候選藥物方面的競爭地位。
專利的壽命是有限的。在美國，標準的專利期通常是申請後20年。可能有各種擴展可用。即便如此，專利的有效期及其提供的保護也是有限的。因此，我們的專利組合為我們提供了有限的權利，這些權利可能不會持續足夠長的時間，從而排除其他公司將與我們類似或相同的產品商業化。例如，考慮到新藥候選藥物的研究、開發、測試和監管審查需要大量時間，保護這些候選藥物的專利可能在這些候選藥物商業化之前或之後不久到期。
可以延長專利期，但不能保證我們會成功獲得任何特定的延長，也不能保證任何此類延長會延長專利期足夠長的一段時間，以排除其他公司將與我們類似或相同的產品商業化。在美國，1984年《藥品價格競爭和專利期限恢復法》允許專利期限在專利正常到期後最多延長五年，但僅限於在延長期間獲得批准的適應症或任何其他適應症。專利期限的延長不得超過自產品批准之日起14年的剩餘期限；只能延長一項專利；延期僅適用於涉及經批准的藥物、其使用方法或其製造方法的權利要求。適用當局，包括美國的FDA和USPTO，以及其他國家/地區的任何同等監管機構，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕對我們獲得的任何專利進行延期，或可能批准比我們要求的更有限的延期。延期可能不被批准或可能受到限制，例如，在測試階段或監管審查過程中未能進行盡職調查，未能在適用的最後期限內提出申請，未能在相關專利到期前提出申請，或未能滿足適用的要求。如果發生這種情況，我們的競爭對手可能能夠通過利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資以及我們的臨牀和臨牀前數據來更早地推出他們的產品。這可能會對我們的業務和實現盈利的能力產生實質性的不利影響。
美國專利法或其他國家或司法管轄區專利法的變化可能會降低專利的總體價值，從而削弱我們保護我們當前或任何未來技術或候選藥物的能力。
與其他生物製藥公司一樣，我們的成功在很大程度上依賴於知識產權，特別是專利。在生物製藥行業獲得和實施專利既涉及技術上的複雜性，也涉及法律上的複雜性，因此成本高昂、耗時長，而且具有內在的不確定性。美國專利法或專利法解釋的變化可能會增加我們的發明的不確定性和成本，並可能削弱我們保護我們的發明、獲得、維護和執行我們的知識產權的能力，更廣泛地説，可能會影響我們的知識產權的價值或縮小我們擁有和許可的專利的範圍。9月16日，2011年，《Leahy-Smith America發明法》(“Leahy-Smith Act”)簽署成為法律，這增加了圍繞我們專利申請的起訴以及我們已發佈專利的執行或保護的不確定性和成本。《萊希-史密斯法案》對美國專利法進行了多項重大修改。這些規定影響了起訴專利申請的方式，重新定義了現有技術，併為競爭者提供了更有效和更具成本效益的途徑來挑戰專利的有效性。這包括允許第三方在專利起訴期間向USPTO提交先前技術，以及由USPTO在授權後管理的攻擊專利有效性的附加程序
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訴訟程序，包括授予後審查、當事各方之間的審查和派生程序。2013年3月，根據《萊希-史密斯法案》，美國過渡到第一發明人到申請制，在這種制度下，假設其他法定要求得到滿足，第一個提交專利申請的發明人將有權獲得一項發明的專利，無論第三方是否第一個發明所要求的發明。這要求我們認識到從發明到專利申請的提交時間。《萊希-史密斯法案》及其實施效果邊這些不確定性和成本可能會對我們的業務前景、財務狀況和經營業績產生重大不利影響。
美國法院繼續完善嚴重依賴事實和情況的判例，定義了可用於治療的專利保護範圍，縮小了某些情況下可用專利保護的範圍，或在某些情況下削弱了專利所有者的權利。這給我們未來獲得專利的能力和此類專利的價值帶來了不確定性。我們不能保證國會、聯邦法院和USPTO的未來發展不會對我們的專利權產生不利影響。管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，可能會削弱我們和我們的許可人獲得新專利或強制執行我們現有的專利權或我們未來可能獲得或正在許可的專利權的能力。同樣，其他國家或司法管轄區專利法律和法規的變化，或執行這些法律和法規的政府機構的變化，或相關政府當局執行專利法律或法規的方式的變化，可能會對我們和我們的許可人獲得新專利或保護和執行我們擁有的或許可中的專利權或我們未來可能獲得或許可中的專利權的能力產生重大不利影響。
其他公司或組織可能會挑戰我們的專利權，或可能主張阻止我們開發和商業化我們當前或未來產品的專利權。
第三方可能會試圖使我們的知識產權無效。即使這些權利沒有受到直接挑戰，糾紛也可能導致我們的知識產權被削弱。我們對第三方試圖規避或使我們的知識產權無效的任何辯護對我們來説可能代價高昂，可能需要我們管理層投入大量時間和精力，並可能對我們的盈利能力、財務狀況和前景或成功競爭的能力產生實質性的不利影響。
此外，我們不能保證我們知道所有可能與我們的技術或產品相關的專利和專利申請。可能存在已頒發和正在申請的專利，這些專利要求我們當前或潛在的未來候選藥物的某些方面，以及我們當前或潛在的未來候選藥物可能需要的修改。出於幾個原因，我們可能不知道可能相關的第三方專利或應用。美國和其他地方的專利申請在要求優先權的最早申請後大約18個月公佈，這種最早的申請日期通常被稱為優先權日期。因此，涉及我們候選藥物或技術的專利申請可能是在我們不知情的情況下被其他人提交的。此外，已經公佈的未決專利申請可以在受到某些限制的情況下，在以後進行修改，以涵蓋我們的候選藥物或我們的技術的使用。
我們可能會受到優先權糾紛、發明權糾紛和類似程序的影響，如果解決不當，可能會縮小我們知識產權保護的範圍。我們不能保證不存在可能對我們的候選藥物或技術或未來的方法或產品強制執行的第三方專利，從而導致禁止我們的製造或銷售，或者對於我們的銷售，我們一方有義務向第三方支付版税或其他形式的賠償，這可能是重大的。
因此，有可能一個或多個第三方將持有我們需要的許可的專利權，而這些許可可能無法以合理的條款獲得，或者根本無法獲得。如果這些第三方拒絕以合理的條款或根本不向我們授予此類專利權的許可，我們可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術、候選藥物或製造候選藥物的方法，或者開發或許可替代技術，所有這些可能在商業或技術上都不可行。在這種情況下，我們可能無法將這些技術或候選藥物推向市場，也可能無法進行這些專利涵蓋的研究和開發或其他活動。這可能會對我們將候選藥物商業化的能力以及我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權，這可能會對我們的業務產生負面影響。
在世界上所有國家申請、起訴和捍衞當前或未來技術或候選藥物的專利將是昂貴得令人望而卻步的。競爭對手或其他第三方可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發他們自己的產品，並進一步向我們擁有專利保護或許可證的地區出口侵權產品，但執法力度不如美國。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
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此外，一些外國司法管轄區的法律對知識產權的保護程度不如美國法律。因此，我們可能無法阻止第三方在美國以外的所有國家/地區實施我們的發明，或在美國或其他司法管轄區銷售或進口使用我們的發明製造的產品。在這些外國司法管轄區，許多公司在保護和捍衞知識產權方面遇到了重大困難。某些國家的法律制度，包括某些發展中國家，不贊成執行專利、商業祕密和其他知識產權保護，特別是與生物技術有關的保護，這可能使我們難以阻止侵犯我們的專利權或以侵犯我們的知識產權和專有權的方式銷售競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的知識產權和專有權利的訴訟程序可能會導致鉅額成本，並可能轉移我們對業務其他方面的努力和注意力。此類訴訟還可能使我們的專利權面臨被宣佈無效或被狹義解釋的風險，可能使我們的專利申請面臨無法發佈的風險，並可能引發第三方對我們或我們未來的任何許可人提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟或其他對抗程序中獲勝，並且所判給的損害賠償或其他補救措施(如果有)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行此類知識產權和專有權利的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。
此外，許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人可能會被強制向第三方授予許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低其專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫就與我們的業務相關的任何專利向第三方授予許可，我們在相關司法管轄區的競爭地位可能會受到損害，我們的業務前景、財務狀況和運營結果可能會受到重大不利影響。
第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，並可能對我們業務的成功產生重大不利影響。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們或我們任何未來合作伙伴開發、製造、營銷和銷售我們當前或任何未來候選藥物的能力，以及在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方專有和知識產權的情況下使用我們的專有技術的能力。生物技術和製藥行業的特點是涉及專利和其他知識產權的訴訟廣泛而複雜。
我們或我們任何未來的許可人或戰略合作伙伴可能參與或受到與我們當前或任何潛在的未來候選藥物和技術有關的知識產權的對抗訴訟或訴訟的威脅，包括派生、複審、各方間審查、授權後審查或美國專利商標局的幹預訴訟，以及美國以外司法管轄區的類似訴訟，如反對訴訟。如果我們或我們的許可人或戰略合作伙伴在我們或他們受到的任何干擾訴訟或其他優先權或有效性糾紛(包括任何專利異議)中失敗，我們可能會因失去一項或多項專利而失去寶貴的知識產權，或者我們的專利主張可能被縮小、無效或無法執行。在某些情況下，我們可能需要賠償我們的許可人或戰略合作伙伴與任何此類對抗性訴訟或訴訟相關的費用。第三方還可以基於現有專利或未來可能授予的專利以及其他知識產權，對我們、我們的許可人或我們的戰略合作伙伴提出侵權、挪用或其他索賠，無論其是非曲直。第三方可能會選擇與我們、我們的許可人或我們的戰略合作伙伴進行訴訟或其他對抗性訴訟，以強制執行或以其他方式主張他們的專利權或其他知識產權。即使我們認為這種主張沒有法律依據，有管轄權的法院也可以裁定這些第三方專利和其他知識產權是有效的、可強制執行的和受到侵犯的。, 這可能會對我們利用我們的藥物發現和開發引擎或將我們當前或任何未來候選藥物商業化的能力產生實質性的不利影響。為了在聯邦法院成功地挑戰任何這類美國專利的有效性，我們需要通過提出明確和令人信服的無效證據來克服有效性推定。不能保證，即使提交了我們認為明確和令人信服的證據，具有管轄權的法院也會宣佈任何此類美國專利的權利要求無效。
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此外，我們不能保證我們將能夠成功解決或以其他方式解決此類對抗性訴訟或訴訟。如果我們不能以我們可以接受的條款成功解決未來的索賠，我們可能被要求進行或繼續代價高昂、不可預測和耗時的訴訟，並可能被阻止或在營銷我們的候選藥物方面遇到重大延誤。如果我們或我們的任何許可人或戰略合作伙伴被發現侵犯、挪用或侵犯第三方專利或其他知識產權，如果我們被發現故意侵權，我們可能被要求支付損害賠償金，包括三倍的損害賠償金和律師費。此外，我們或我們的任何許可人或戰略合作伙伴可能會選擇尋求或被要求尋求第三方的許可，而這些許可可能無法以商業上合理的條款獲得，如果根本沒有的話。即使可以以商業上合理的條款獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會使我們的競爭對手獲得向我們許可的相同技術或知識產權，並且我們可能被要求支付大量的許可和版税。我們還可能被迫，包括通過法院命令，停止使用、開發、製造和商業化我們的藥物發現和開發引擎或被視為侵權的候選藥物。我們可能會被迫重新設計當前或未來的技術或產品。上述任何一項都可能對我們創造收入或實現盈利的能力產生實質性的不利影響，並可能阻止我們產生足夠的收入來維持我們的運營。
此外，我們或我們的許可人或戰略合作伙伴可能會發現有必要提出索賠或提起訴訟，以保護或強制執行我們的專利或其他知識產權。如果我們或我們的許可人或戰略合作伙伴對第三方提起法律訴訟，以強制執行涵蓋我們的候選藥物或我們的技術之一的專利，被告可以反訴該專利無效或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴很常見。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，例如，聲稱專利不符合條件的主題、缺乏新穎性、不確定性、缺乏書面描述、不能實施、預期或明顯。不可執行性主張的理由可能是與專利訴訟有關的人向美國專利商標局隱瞞相關信息或在起訴期間做出誤導性陳述。這種無效和不可強制執行的主張的結果是不可預測的。關於有效性問題，例如，我們不能確定沒有我們或我們的許可人或戰略合作伙伴和專利審查員在起訴期間不知道的無效先前技術。如果被告以無效或不可執行的法律主張獲勝，我們可能會失去至少部分，甚至全部，對我們的一個或多個候選藥物的專利保護。我們擁有和許可的專利權利要求的縮小或損失可能會限制我們阻止其他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力。所有這些事件都可能對我們的業務、財務狀況產生實質性的不利影響, 經營成果及前景展望。專利和其他知識產權也不會保護我們的候選藥物和技術，如果競爭對手或第三方圍繞這些候選藥物和技術進行設計，而沒有合法侵犯、挪用或違反我們的專利或其他知識產權。
我們為與我們的專利或其他知識產權有關的任何訴訟或其他程序辯護或提起訴訟或其他程序的成本可能是巨大的，即使解決方案對我們有利，任何訴訟或其他程序都會分散我們管理層的注意力，並分散我們人員的正常責任。此類訴訟或訴訟可能大幅增加我們的運營虧損，並減少可用於開發活動或任何未來銷售、營銷或分銷活動的資源。我們可能沒有足夠的財政或其他資源來適當地進行此類訴訟或訴訟程序。我們的一些競爭對手可能更有能力承受複雜的專利訴訟費用，因為他們擁有更多的資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會推遲我們的研發努力，並在很大程度上限制我們繼續運營的能力。此外，由於某些此類程序需要披露大量的信息，因此我們的一些機密信息可能會因披露而被泄露。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，這樣的宣佈可能會對我們的普通股價格產生重大不利影響。
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第三方的知識產權可能會對我們將當前或未來的技術或候選藥物商業化的能力產生不利影響，我們可能需要提起訴訟或從第三方獲得許可證，以開發或營銷我們當前或未來的技術或候選藥物，這些可能無法以商業合理的條款獲得或根本無法獲得。
由於炎症性疾病和免疫腫瘤學的前景仍在演變，因此很難對我們的行動自由進行最終評估。因此，我們可能會在不知情的情況下開發侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方權利的產品或技術。有許多公司正在申請專利，並頒發了廣泛覆蓋免疫療法的專利，或者覆蓋了針對與我們正在追求的目標相同或相似的目標的小分子。如果向第三方頒發的專利或其他第三方知識產權涵蓋我們當前或未來的技術、候選藥物或其元素，或與我們的發展計劃相關的我們的製造或使用，我們的競爭地位可能會受到重大影響。在這種情況下，我們可能無法開發或商業化當前或未來的技術、候選藥物或其元素，除非我們成功提起訴訟，使相關的第三方知識產權無效或無效，或與知識產權持有者達成許可協議(如果以商業上合理的條款可用)。可能存在我們不知道由第三方持有的已頒發專利，如果被發現是有效和可執行的，可能會被我們當前或未來的技術或候選藥物侵犯。也可能有我們不知道的未決專利申請可能會導致已頒發的專利，這些專利可能會被我們當前或未來的技術或候選藥物侵犯。如果這樣的侵權索賠被成功提起, 我們可能被要求支付鉅額損害賠償金，或被迫放棄我們當前或未來的技術或候選藥物，或向任何專利持有者尋求許可。不能保證許可證將以商業上合理的條款提供，如果有的話。
第三方知識產權權利人也可以積極向我們提起侵權、挪用或其他指控侵犯知識產權的索賠。我們不能保證我們將能夠成功解決或以其他方式解決此類索賠。如果我們不能以我們可以接受的條款成功解決未來的索賠，我們可能被要求進行或繼續代價高昂、不可預測和耗時的訴訟，並可能被阻止或在營銷我們的候選藥物方面遇到重大延誤。如果我們在任何此類糾紛中失敗，除了被迫支付損害賠償金外，我們可能被暫時或永久禁止將我們當前或未來的任何技術或候選藥物商業化，這些技術或候選藥物被認為侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知識產權。如果可能，我們還可能被迫重新設計當前或未來的技術或候選藥物，以便我們不再侵犯、挪用或侵犯第三方知識產權。這些事件中的任何一個，即使我們最終獲勝，也可能需要我們轉移本來可以投入到我們業務中的大量財務和管理資源，這可能會對我們的財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。
我們可能無法成功地獲得任何候選藥物或我們可能通過收購和許可內開發的產品的必要或獨家權利。
我們可能無法從第三方獲取或以其他方式許可我們認為對我們可能希望開發的候選藥物來説是必要的任何組合物、使用方法、工藝或其他知識產權。第三方知識產權的許可或收購是一個競爭領域，更多的老牌公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。我們可能無法以使我們的投資獲得適當回報的條款許可或獲取第三方知識產權，或者根本無法。如果我們不能成功地獲得所需的第三方知識產權或保持我們現有的知識產權，我們可能不得不放棄相關計劃或候選藥物的開發，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們未來可能授予的專利權可能會受到一個或多個第三方的權利保留。例如，產生任何許可內專利權和技術的研究可能部分由美國政府提供資金。因此，政府可能對這些專利權和技術擁有一定的權利，或者説是進行權。當用政府資金開發新技術時，政府通常會獲得產生的任何專利的某些權利，包括授權政府將發明用於非商業目的的非獨家許可。這些權利可能允許政府向第三方披露我們的機密信息，並行使使用或允許第三方使用我們許可的技術的先行權。如果政府認為有必要採取行動，因為我們未能實現政府資助的技術的實際應用，因為有必要採取行動來緩解健康或安全需求，滿足聯邦法規的要求，或優先考慮美國工業，則政府可以行使其遊行權利。此外，我們對此類發明的權利可能會受到在美國製造包含此類發明的產品的某些要求的約束。美國政府對此類權利的任何行使都可能損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、運營結果和前景。
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如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位將受到損害。
如上所述，除了為我們當前或未來技術和候選藥物的某些方面尋求專利保護外，我們還認為商業祕密，包括機密和非專利的技術訣竅，對維持我們的競爭地位很重要。然而，商業祕密和技術訣竅可能很難保護。我們保護並計劃保護商業祕密以及機密和非專利專有技術，部分方法是與有權獲得此類知識的各方簽訂保密和保密協議，例如我們的員工、企業合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議，根據這些協議，他們有義務保密並將他們的發明轉讓給我們。儘管我們做出了這些努力，但我們可能不會在任何情況下獲得這些協議，我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有信息的每一方達成了此類協議。
此外，與我們有此類協議的個人可能不遵守他們的條款。這些各方中的任何一方都可能違反此類協議並披露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就任何此類違規行為獲得足夠的補救措施。我們可能被迫對第三方提出索賠，包括現任或前任員工或顧問，或為他們可能對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權，包括我們的專利權。如果發生糾紛，強制要求一方非法披露或挪用商業祕密，或確保員工或顧問開發的發明的所有權，這是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。如果我們在任何發明權糾紛中失敗，我們可能會失去寶貴的知識產權，例如我們專利權的所有權。此外，美國的一些法院和某些外國司法管轄區不贊成或不願意保護商業祕密。此外，如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止該競爭對手使用該技術或信息與我們競爭。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或由競爭對手獨立開發，我們的競爭地位將受到實質性和不利的損害。
我們可能會受到指控，稱我們或我們的員工或顧問錯誤地使用或披露了我們員工或顧問的前僱主或其客户的所謂商業祕密或其他專有信息。
我們的許多員工或顧問以及我們許可方的員工或顧問以前受僱於大學或生物技術或生物製藥公司，包括我們的競爭對手或潛在競爭對手。儘管我們努力確保我們的員工和顧問在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到這樣的指控，即這些員工或顧問中的一個或多個，或者我們無意或以其他方式使用或披露了任何此類個人的現任或前任僱主的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能需要訴訟或仲裁來抗辯這些索賠。如果我們不為此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們可能會失去寶貴的知識產權或人員，或者可能被禁止使用此類知識產權。任何此類訴訟和可能的後果都可能從我們的核心業務中轉移大量資源，包括分散我們的技術和管理人員的正常職責。失去關鍵研究人員或他們的工作成果可能會限制我們將當前或未來的技術或候選藥物商業化或阻止我們將其商業化的能力，這可能會對我們的業務造成實質性損害。即使我們成功地對任何此類索賠進行了辯護，訴訟或仲裁也可能導致鉅額成本，並可能分散管理層的注意力。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
專利或申請的定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府費用將在我們的專利權和我們可能擁有的或未來許可中的任何專利權的有效期內支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構。美國專利商標局和各種非美國政府專利機構要求在專利申請過程中遵守幾項程序、文件、費用支付和其他類似條款。我們聘請信譽良好的律師事務所和其他專業人員來幫助我們遵守這些要求，我們也可能依賴我們的許可人採取必要的行動來遵守關於我們許可內的知識產權的這些要求。在許多情況下，疏忽可以通過支付滯納金或根據適用規則的其他方式予以補救。然而，在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關法域的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，潛在的競爭對手可能會以類似或相同的產品進入市場，這可能會對我們的業務前景和財務狀況產生重大不利影響。
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如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立起知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避、被宣佈為通用商標或被確定為侵犯了其他商標。我們擁有APPT的美國註冊商標和我們公司標誌中使用的設計的美國註冊商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們使用這些名稱來識別我們感興趣的市場中的潛在合作伙伴或客户。如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。
知識產權不一定能解決我們業務面臨的所有潛在威脅。
我們的知識產權所提供的未來保護程度是不確定的，因為知識產權具有侷限性，可能無法充分保護我們的業務。以下示例是説明性的：
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其他人可能能夠製造與我們的候選藥物相似的小分子藥物、抑制劑或配方，但不在我們擁有、許可或控制的任何專利的權利要求範圍內； |
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我們或任何戰略合作伙伴可能不是第一個做出我們擁有、許可或控制的專利權所涵蓋的發明的公司； |
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我們或我們的許可人可能不是第一個提交專利申請的人，這些專利申請涵蓋我們擁有和許可的某些發明； |
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其他人可以獨立開發相同、相似或替代的技術，而不侵犯、挪用或侵犯我們的知識產權； |
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我們正在處理的專利申請有可能不會產生已頒發的專利； |
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我們可能擁有的、許可內的或控制的已頒發專利可能不會為我們提供任何競爭優勢，或者可能被縮小或認定為無效或不可執行，包括由於法律挑戰； |
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我們的競爭對手可能會在美國和其他國家進行研究和開發活動，為某些研究和開發活動提供免受專利侵權指控的避風港，以及在我們沒有專利權的國家進行研究和開發活動，然後可能利用從這些活動中獲得的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售； |
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我們可以選擇不申請專利，以保護某些商業祕密或專有技術，而第三方隨後可能會提交涵蓋該等商業祕密或專有技術的專利；以及 |
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他人的專利可能會對我們的業務產生不利影響。 |
如果這些事件中的任何一個發生，都可能對我們的業務和財務狀況產生實質性的不利影響。
法律和監管風險
臨牀開發包括一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期研究和試驗的結果可能不能預測未來的試驗結果。
我們的候選藥物RPT193和FLX475正處於臨牀開發階段，它們失敗的風險很高。我們無法預測我們的候選藥物或任何潛在的未來候選藥物何時或是否會在人體上證明有效，或者是否會獲得監管部門的批准。在獲得監管部門批准銷售任何候選藥物之前，我們必須完成臨牀前研究，然後進行廣泛的臨牀試驗，以證明候選藥物在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。在開發過程中的任何時候都可能發生故障。我們目前或潛在的未來候選藥物的臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能不能預測後期臨牀試驗的結果。儘管在臨牀前研究和初步臨牀試驗中取得了進展，但臨牀試驗後期階段的候選藥物可能無法顯示出預期的安全性和有效性特徵。製藥業的一些公司在高級臨牀試驗中遭受了重大挫折，儘管在早期的試驗中取得了良好的結果，但由於缺乏有效性或安全性。
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我們正在進行一項1/2期臨牀試驗，研究將FLX475作為單一藥物並與培溴利珠單抗聯合用於廣泛的腫瘤。我們可能會在啟動或完成臨牀試驗方面遇到延遲。例如，在2020年3月,由於情況和新冠肺炎大流行帶來的不確定性，我們暫停了1a/1b階段試驗1b階段的登記幾個月，以評估RPT193在特應性皮炎患者中的應用。我們不知道計劃中的臨牀試驗是否會如期完成，或者根本不知道計劃中的臨牀試驗是否會按時開始，是否需要重新設計，是否按時招募患者，或者是否會如期完成。我們的開發計劃可能會因各種原因而延遲，包括與以下相關的延遲：
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FDA或其他監管機構要求我們提交額外的數據或施加其他要求，然後才允許我們啟動臨牀試驗； |
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獲得監管部門的批准，開始臨牀試驗； |
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與未來的CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，這些條款可以進行廣泛的談判，不同的CRO和臨牀試驗地點的條款可能會有很大差異； |
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在每個臨牀試驗地點獲得機構審查委員會(“IRB”)的批准； |
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招募合適的患者參加臨牀試驗； |
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使患者完成臨牀試驗或返回進行治療後隨訪； |
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臨牀試驗地點偏離試驗方案或者退出試驗的； |
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增加新的臨牀試驗地點；或 |
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生產足夠數量的我們的候選藥物，用於臨牀試驗。 |
此外，我們預計將依靠我們的CRO和臨牀試驗地點來確保我們的臨牀試驗的適當和及時進行，雖然我們預計將就他們承諾的活動達成協議，但我們對他們的實際表現的影響有限。
如果處方醫生遇到與招募患者參加我們當前或潛在的未來候選藥物的臨牀試驗相關的未解決的倫理問題，而不是開出已建立安全性和有效性特徵的現有治療方案，我們可能會遇到延誤。此外，我們、我們的合作伙伴、正在進行此類試驗的機構的IRBs、此類試驗的數據安全監測委員會或FDA或其他監管機構可能會因一系列因素而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能根據法規要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用藥物或治療生物的好處，政府法規或行政行為的變化或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。如果我們當前或潛在的未來候選藥物的任何臨牀試驗延遲完成或終止，該候選藥物的商業前景將受到損害，我們從此類候選藥物獲得產品收入的能力將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減緩我們的產品開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。此外，導致或導致, 臨牀試驗開始或完成的延遲也可能最終導致我們當前或潛在的未來候選藥物被拒絕獲得監管部門的批准。
我們可能無法獲得美國或外國監管機構的批准，因此無法將RPT193、FLX475或其他未來的候選藥物商業化。
RPT193、FLX475和其他未來的候選藥物正在並將受到廣泛的政府法規的約束，這些法規涉及藥品和治療性生物製劑的研究、測試、開發、製造、安全性、有效性、批准、記錄保存、報告、標籤、儲存、包裝、廣告和促銷、定價、營銷和分銷。在新藥、治療藥物或生物藥物上市之前，需要在美國和許多外國司法管轄區成功完成嚴格的臨牀前測試和臨牀試驗以及廣泛的監管批准程序。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，而且可能會出現意想不到的延誤。我們可能開發的候選藥物都不會獲得監管部門的批准，以便我們或我們未來的潛在合作伙伴開始銷售這些藥物。
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我們在進行和管理臨牀試驗方面的經驗非常有限，這是獲得監管部門批准所必需的，包括FDA的批准。獲得FDA和其他批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀試驗開始後多年，這取決於候選藥物的類型、複雜性和新穎性。FDA及其外國同行在監管我們時使用的標準需要判斷，而且可能會發生變化，這使得很難確定地預測這些標準將如何應用。我們對臨牀前和臨牀活動數據進行的任何分析都需要得到監管機構的確認和解釋，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。我們還可能遇到由於新的政府法規導致的意外延誤或成本增加，例如，未來的立法或行政行動，或產品開發、臨牀試驗和FDA監管審查期間FDA政策的變化。無法預測是否會頒佈立法變化，或者FDA或外國的法規、指導或解釋是否會改變，或者這些變化的影響(如果有的話)可能是什麼。
在獲得所需批准方面的任何延誤或失敗都可能對我們從我們正在尋求批准的特定候選藥物創造收入的能力產生重大和不利的影響。此外，我們和我們潛在的未來合作伙伴可能永遠不會獲得上市和商業化任何候選藥物的批准。即使我們或潛在的未來合作伙伴獲得監管批准，批准的對象、疾病適應症或患者羣體也可能不像我們預期或期望的那樣廣泛，或者可能需要包括重大使用或分銷限制或安全警告的標籤。我們或潛在的未來合作伙伴可能需要遵守上市後測試要求，以保持監管部門的批准。如果我們的任何候選藥物被證明無效、不安全或在商業上不可行，我們可能不得不重新設計RPT193、FLX475或其他未來的候選藥物，我們的整個流水線可能沒有什麼價值(如果有的話)，這可能需要我們改變對小分子發現和開發的重點和方法，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們還受到許多外國監管要求的約束，其中包括臨牀試驗的進行、製造和營銷授權、定價和第三方報銷。外國監管審批程序因國家/地區而異，可能包括上述與FDA批准相關的所有風險，以及因滿足外國司法管轄區的當地法規而產生的風險。此外，獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。FDA的批准並不確保美國以外的監管機構的批准，反之亦然。
即使我們目前或潛在的未來候選藥物獲得了監管部門的批准，我們也將受到持續的監管義務和持續的監管審查的約束，這可能會導致大量的額外費用。此外，我們目前或潛在的未來候選藥物如果獲得批准，可能會受到標籤和其他限制以及市場退出，如果我們未能遵守監管要求或產品出現意想不到的問題，我們可能會受到懲罰。
我們或潛在的未來合作伙伴為RPT193、FLX475或其他未來候選藥物獲得的任何監管批准，也可能受到產品可能上市的已批准指示用途的限制或批准條件的限制，或包含可能代價高昂的上市後測試要求，包括“第四階段”臨牀試驗，以及監測該候選藥物的安全性和有效性的監測。此外，如果FDA或其他監管機構批准RPT193、FLX475或其他未來的候選藥物，這些產品的製造工藝、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、進出口、廣告、促銷和記錄將受到廣泛和持續的監管要求的約束。這些要求包括提交安全性和其他上市後信息和報告，註冊和繼續遵守cGMP，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗的良好臨牀實踐。後來發現以前未知的產品問題，包括預料不到的嚴重程度或頻率的不良事件，或我們的第三方製造商或製造工藝，或未能遵守監管要求，可能會導致以下情況，其中包括：
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限制產品的銷售或製造、將產品從市場上召回或自願或強制召回產品； |
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罰款、警告函或暫停臨牀試驗的； |
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FDA拒絕批准我們或我們的戰略合作伙伴提交的未決申請或已批准申請的補充申請； |
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暫停或吊銷產品許可審批； |
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扣押、扣留或拒絕允許進口或出口產品；以及 |
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禁制令或施加民事或刑事處罰。 |
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FDA的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選藥物的監管批准。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們無法保持監管合規性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利能力，這將對我們的業務產生不利影響。
醫療保健立法改革措施可能會對我們的業務和運營結果產生實質性的不利影響。
在美國，已經並將繼續有許多立法倡議來控制醫療成本。例如，2010年3月，經醫療保健教育和和解法案(統稱為ACA)修訂的《患者保護和平價醫療法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)頒佈，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式，並對美國製藥業產生了重大影響。ACA旨在擴大醫療保險的可及性，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，增加醫療保健和醫療保險行業的新透明度要求，對醫療行業徵收新的税費，並實施額外的醫療政策改革。
ACA的某些方面受到了行政、司法和國會的挑戰。例如，2021年6月17日，美國最高法院駁回了一項基於程序理由的挑戰，該挑戰辯稱，ACA整體上是違憲的，因為“個人授權”被國會廢除了。因此，ACA將以目前的形式繼續有效。此外，在美國最高法院做出裁決之前，拜登總統於2021年1月28日發佈了一項行政命令，啟動了一個特殊的投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋範圍造成不必要障礙的政策。ACA有可能在未來受到司法或國會的挑戰。目前尚不清楚任何此類挑戰和拜登政府的醫療改革措施將如何影響ACA和我們的業務。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。除其他外，2011年的《預算控制法案》包括每一財年向提供者支付的醫療保險總減幅為2%。這些減税措施於2013年4月1日生效，除非國會採取額外行動，否則將一直有效到2031年。根據新冠肺炎救濟立法，這些減免已於2020年5月1日至2022年3月31日期間暫停。根據目前的立法，醫療保險支出的實際降幅將從2022年的1%到本自動減支的最後一個財年的3%不等。2013年1月2日，2012年美國納税人救濟法簽署成為法律，其中包括進一步減少向幾種類型的提供者支付的醫療保險。
此外，最近政府對製造商為其市場產品定價的方式進行了更嚴格的審查。例如，最近有幾次國會調查、總統行政命令以及擬議和頒佈的聯邦和州立法，這些立法旨在提高藥品定價的透明度，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃對藥品的補償方法。在聯邦一級，我2021年7月，拜登政府發佈了一項行政命令，其中包括多項針對處方藥的條款。為響應拜登總統的行政命令，衞生部於2021年9月9日發佈了應對高藥價的綜合計劃，其中概述了藥品定價改革的原則。該計劃列出了國會可以推行的各種潛在立法政策，以及HHS可以採取的潛在行政行動來推進這些原則。尚未最後確定實施這些原則的立法或行政行動。此外，國會正在考慮將藥品定價作為其他改革舉措的一部分。在州一級，立法機構越來越多地通過立法和實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入和營銷成本披露的限制以及透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。這些新的法律和舉措可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，這可能會對我們未來的客户以及我們的財務運營產生實質性的不利影響。此外，政府有可能採取更多行動來應對正在進行的新冠肺炎大流行。
我們預計未來將採取更多的州和聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制聯邦和州政府為醫療產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選藥物的需求減少或額外的定價壓力。此外，政府有可能採取更多行動來應對新冠肺炎疫情。
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如果我們或潛在的未來合作伙伴、製造商或服務提供商未能遵守醫療法律法規，我們或他們可能會受到執法行動的影響，這可能會影響我們開發、營銷和銷售我們產品的能力，並可能損害我們的聲譽。
醫療保健提供者和第三方付款人等將在我們獲得上市批准的任何候選藥物的處方和推薦中發揮主要作用。我們目前和未來與第三方付款人、供應商和客户等的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規，這些法律和法規可能會限制我們研究、營銷、銷售和分銷我們獲得上市批准的候選藥物的業務或財務安排和關係。根據適用的聯邦和州醫療保健法律法規進行的限制包括：
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聯邦反回扣法規，除其他事項外，禁止個人或實體故意直接或間接以現金或實物形式索要、提供、支付、接受或提供報酬，以誘使或獎勵個人推薦或購買、租賃訂單、安排或推薦任何商品、設施、物品或服務，而這些商品、設施、物品或服務的全部或部分付款可由聯邦醫療保險或醫療補助等聯邦醫療計劃支付。個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可實施違規行為。此外，違反《反回扣法令》可構成違反聯邦《虛假申報法》(下文討論)的依據； |
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聯邦民事和刑事虛假報銷法和民事金錢懲罰法，包括聯邦《虛假報銷法》，其中規定了民事舉報人或準訴訟，對故意向聯邦政府提交或導致向聯邦政府提交虛假或欺詐性付款申請或通過虛假陳述逃避、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務的個人或實體施加懲罰。此外，政府可以斷言，就《虛假申報法》而言，包括違反聯邦《反回扣條例》的轉介所產生的物品和服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠； |
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1996年的《健康保險可轉移性和責任法案》(HIPAA)，對實施詐騙任何醫療福利計劃的計劃，或故意偽造、隱瞞或掩蓋重大事實，或在提供或支付醫療福利、項目或服務方面作出任何重大虛假陳述，規定刑事和民事責任。與聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要實際瞭解該法規或違反該法規的具體意圖即可實施違規； |
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HIPAA，經2009年《健康信息技術促進經濟和臨牀健康法》(“HITECH”)及其實施條例，包括2013年1月公佈的《最終綜合規則》，對某些受覆蓋實體醫療保健提供者、健康計劃和醫療保健信息交換所及其業務夥伴和分包商規定了義務，這些服務涉及使用或披露個別可識別的健康信息，包括強制性合同條款，以保護單獨可識別的健康信息的隱私、安全和傳輸，並要求在某些違反個別可識別的健康信息的安全的情況下通知受影響的個人和監管當局； |
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聯邦虛假陳述法令，禁止明知和故意偽造、隱瞞或掩蓋與提供或支付醫療福利、項目或服務有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述； |
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聯邦透明度要求被稱為聯邦醫生支付陽光法案，作為ACA的一部分創建，該法案要求某些藥品、設備、生物製品和醫療用品的製造商每年向CMS報告與該實體向醫生(定義為包括醫生、牙醫、驗光師、足科醫生和脊椎按摩師)、其他保健專業人員(如醫生助理和護士從業人員)和教學醫院以及醫生及其直系親屬持有的所有權和投資權益有關的付款和其他價值轉移的信息；以及 |
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類似的地方、州和外國法律和法規，如州反回扣和虛假索賠法，可能適用於由包括私營保險公司在內的第三方付款人償還的醫療項目或服務；地方、州和外國透明度法，要求製造商報告與向其他醫療保健提供者和醫療保健實體支付和轉移價值、營銷支出或藥品定價有關的信息；州法律，要求製藥公司登記某些在當地從事營銷活動的員工，並遵守制藥業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南；以及在某些情況下管理健康信息隱私和安全的國家和外國法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，而且往往沒有被HIPAA搶先一步，從而使合規工作複雜化。 |
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確保我們未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，可能涉及鉅額成本。如果我們的運營被發現違反了任何此類要求，我們可能會受到重大處罰，包括刑事和重大民事罰款、損害賠償、罰款、個人監禁、交還、合同損害、名譽損害、被排除在政府醫療保健計劃之外、誠信義務、禁令、召回或扣押產品、完全或部分暫停生產、拒絕或撤回上市前產品批准、個人舉報人以政府名義提起的私人訴訟、拒絕允許我們簽訂供應合同，包括政府合同、如果遵守公司誠信協議或類似協議，以解決有關不遵守這些法律的指控以及我們業務的縮減或重組，則需要額外的報告要求和監督，任何這些都可能對我們的業務運營能力和我們的運營結果產生不利影響。儘管有效的合規計劃可以降低因違反這些法律而受到調查和起訴的風險，但這些風險不能完全消除。任何針對我們涉嫌或涉嫌違規行為的行動都可能導致我們招致鉅額法律費用，並可能轉移我們管理層對業務運營的注意力，即使我們的辯護取得成功。此外，在金錢、時間和資源方面，實現並持續遵守適用的法律和法規對我們來説可能是昂貴的。
如果我們不遵守美國和外國的監管要求，監管機構可能會限制或撤回我們可能獲得的任何營銷或商業化批准，並使我們受到其他可能對我們的業務造成實質性損害的處罰。
即使我們獲得了候選藥物的上市和商業化批准，我們也將受到持續的監管要求的約束，包括與產品上市後報告的患者不良體驗和臨牀結果有關的要求，無論是在美國還是我們尋求監管批准的任何外國司法管轄區。FDA擁有重要的上市後權力，包括要求根據新的安全信息更改標籤的權力，以及要求上市後研究或臨牀試驗評估與產品使用相關的安全風險或要求從市場上召回該產品的權力。FDA還有權要求批准後的風險評估和緩解戰略(“REMS”)，這可能會對批准的藥物或治療性生物製劑的分銷或使用施加進一步的要求或限制。我們用來製造未來產品的製造商和製造設施，如果有的話，也將接受FDA和其他監管機構的定期審查和檢查，包括是否繼續符合cGMP要求。如果我們的第三方製造商、製造工藝或設施發現任何新的或以前未知的問題，可能會導致對產品、製造商或設施的限制，包括將產品從市場上撤回。我們打算依賴第三方製造商，我們不會控制這些製造商遵守適用的規則和法規。任何產品推廣和廣告也將受到監管要求和持續的監管審查。如果我們或我們現有或未來的合作伙伴, 如果製造商或服務提供商未能遵守我們尋求銷售我們產品的美國或外國司法管轄區適用的持續監管要求，我們或他們可能會受到罰款、警告信、臨牀試驗暫停、FDA推遲批准或拒絕批准未決申請或已批准申請的補充、暫停或撤回監管批准、產品召回和扣押、產品行政拘留、拒絕允許產品進出口、經營限制、禁令、民事處罰和刑事起訴等。
即使我們能夠將任何候選藥物商業化，這些候選藥物也可能受到不利的定價法規或第三方保險和報銷政策的約束，這將損害我們的業務。
我們能否成功地將任何產品商業化，在一定程度上將取決於政府當局、私人健康保險公司和健康維護組織等第三方付款人為這些產品和相關治療提供保險和足夠補償的程度。服用處方藥治療疾病的患者通常依賴第三方付款人來報銷與其處方藥相關的全部或部分費用。政府醫療保健計劃(如Medicare和Medicaid)以及私人健康保險公司的覆蓋範圍和足夠的補償對於新產品的接受度至關重要。患者不太可能使用我們未來的產品，如果有的話，除非提供保險，並且報銷足以支付相當大一部分費用。我們計劃自己或與合作伙伴為我們的候選藥物開發某些適應症的體外伴隨診斷測試。一旦獲得批准，我們或我們的合作者將被要求為這些測試單獨獲得保險和報銷，除了我們為候選藥物尋求的保險和報銷之外。無法獲得配套診斷測試的保險報銷可能會阻礙我們將候選產品商業化的能力，一旦獲得批准。
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控制成本是美國醫療行業和其他地方的優先事項。因此，政府當局和其他第三方付款人試圖通過限制特定藥物的覆蓋範圍和報銷金額來控制成本。越來越多的第三方付款人要求製藥公司在標價的基礎上向他們提供預定的折扣，並對醫療產品的定價提出挑戰。第三方付款人還可以要求獲得上市批准所需數據以外的額外臨牀證據，要求公司進行昂貴的藥物經濟學研究，以證明其產品的醫療必要性和成本效益。商業第三方付款人在設置其報銷費率時通常依賴於聯邦醫療保險覆蓋政策和支付限制，但除了聯邦醫療保險確定之外，也有自己的方法和審批流程。因此，美國藥品的承保範圍和報銷範圍因付款人而異。我們不能確保我們商業化的任何產品都有覆蓋範圍和足夠的報銷，如果有報銷，報銷水平是否足夠。此外，覆蓋政策和第三-甲方報銷費率隨時可能發生變化。因此，即使獲得了有利的覆蓋和報銷狀態，未來也可能實施不太有利的覆蓋政策和報銷費率。承保範圍和報銷可能會影響我們獲得上市批准的任何候選藥物的需求或價格。如果無法獲得保險和報銷，或僅限於有限的水平，我們可能無法成功地將我們獲得上市批准的任何候選藥物商業化。
此外，管理新藥和治療性生物製劑的監管審批、定價和報銷的法規因國家而異。一些國家要求藥物或治療性生物製劑的銷售價格獲得批准後才能上市。在許多國家，定價審查期從批准上市後開始。在一些外國市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。因此，我們可能會在特定國家獲得產品的監管批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲產品的商業發佈，可能會推遲很長時間，並對我們在該國家/地區銷售產品所能產生的收入產生負面影響。不利的定價限制可能會阻礙我們收回對一個或多個候選藥物的投資的能力，即使我們的候選藥物獲得了監管部門的批准。
我們的業務受到美國和外國的反腐敗和反洗錢法律的約束，不遵守這些法律可能會使我們承擔刑事或民事責任，並損害我們的業務。
我們受美國1977年修訂的《反海外腐敗法》(以下簡稱《反海外腐敗法》)、美國聯邦法典第18編第201節中包含的美國國內賄賂法規、美國旅行法、美國愛國者法以及我們開展活動所在國家的其他州和國家的反賄賂和反洗錢法律的約束。反腐敗法的解釋很寬泛，禁止公司及其僱員、代理人、第三方中間人、合資夥伴和合作者直接或間接授權、承諾、提供或提供不正當的付款或福利給公共或私營部門的接受者。我們與政府機構和政府附屬醫院、大學和其他組織的官員和員工互動。此外，我們可能會聘請第三方中介機構在國外推廣我們的臨牀研究活動，或獲得必要的許可、執照和其他監管批准。我們可能要為這些第三方中介機構、我們的員工、代表、承包商、合作伙伴和代理人的腐敗或其他非法活動負責，即使我們沒有明確授權或實際瞭解這些活動。
我們的商業行為和道德準則要求我們遵守《反海外腐敗法》和其他適用於我們在世界各地的業務的反腐敗法律。然而，我們不能向您保證，我們的員工和第三方中介機構將遵守本守則或此類反腐敗法律。不遵守反腐敗和反洗錢法律可能會使我們面臨舉報人的投訴、調查、制裁、和解、起訴、其他執法行動、返還利潤、鉅額罰款、損害賠償、其他民事和刑事處罰或禁令、暫停或禁止與某些人簽訂合同、喪失出口特權、聲譽損害、不利的媒體報道和其他附帶後果。如果發出任何傳票、調查或其他執法行動，或實施政府或其他制裁，或者如果我們不能在任何可能的民事或刑事訴訟中獲勝，我們的業務、運營結果和財務狀況可能會受到實質性損害。此外，對任何行動的迴應都可能導致管理層注意力和資源的重大轉移，以及鉅額國防和合規成本以及其他專業費用。在某些情況下，執法當局甚至可能會讓我們任命一個獨立的合規監督員，這可能會導致額外的成本和行政負擔。
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我們的業務存在重大的產品責任風險，而我們無法獲得足夠的保險範圍可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
當我們進行RPT193和FLX475的臨牀試驗時，我們將面臨炎症性疾病和癌症治療的開發、測試、製造和營銷中固有的重大產品責任風險。產品責任索賠可能會推遲或阻止我們開發計劃的完成。如果我們在營銷產品方面取得成功，此類索賠可能導致FDA對我們的產品、我們的製造工藝和設施、我們的營銷計劃的安全性和有效性進行調查，並可能召回我們的產品，或採取更嚴重的執法行動，限制批准的適應症，或暫停或撤回批准。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠也可能導致對我們產品的需求減少、我們的聲譽受到損害、相關訴訟的辯護成本、管理層的時間和我們的資源被轉移、對試驗參與者或患者的鉅額金錢獎勵以及我們的股票價格下跌。我們擁有或可能獲得的任何保險都可能不能為潛在的責任提供足夠的保險。此外，臨牀試驗和產品責任保險正變得越來越昂貴。因此，我們的合作伙伴或我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險，以保護我們免受產品責任索賠造成的損失，這些損失可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們的員工、主要調查人員、顧問和商業合作伙伴可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求。
我們面臨着員工、主要調查人員、顧問和商業合作伙伴的欺詐或其他不當行為的風險。員工的不當行為可能包括故意不遵守FDA的規定、向FDA提供準確的信息、遵守我們可能建立的製造標準、遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規、準確報告財務信息或數據或向我們披露未經授權的活動。特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。此類不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁和對我們的聲譽造成嚴重損害。識別和阻止不當行為並不總是可能的，我們為發現和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們不能成功地為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務和財務狀況產生實質性和不利的影響，包括施加重大的刑事、民事和行政罰款或其他制裁，如罰款、損害賠償、罰款、交還、監禁、被排除在政府資助的醫療保健計劃之外，如Medicare和Medicaid, 誠信義務、聲譽損害以及我們業務的縮減或重組。
不遵守健康和數據保護法律法規可能會導致政府執法行動(可能包括民事或刑事處罰)、私人訴訟或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。
我們以及我們當前和未來的任何合作者可能受到聯邦、州和外國數據保護法律和法規的約束，即涉及隱私和數據安全的法律和法規。在美國，管理健康相關信息和其他個人信息的收集、使用、披露和保護的眾多聯邦和州法律法規，包括經HITECH修訂的聯邦健康信息隱私法(例如HIPAA)、州數據泄露通知法、州健康信息隱私法以及聯邦和州消費者保護法(例如聯邦貿易委員會法第5條)可能適用於我們的業務或我們的合作者的業務。此外，我們可能會從第三方獲取健康信息，包括我們從其獲取臨牀試驗數據的研究機構，這些機構受HIPAA(經HITECH修訂)或其他隱私和數據安全法律的隱私和安全要求的約束。根據事實和情況，如果我們違反HIPAA，我們可能會受到重大處罰。
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國際數據保護法，包括被稱為一般數據保護條例(GDPR)的2016/679號條例，也可能適用於在美國以外獲得的與健康有關的信息和其他個人信息。GDPR於2018年5月生效。GDPR在歐盟引入了新的數據保護要求，以及對不遵守規定的公司可能處以高達2000萬歐元或全球年收入4%的罰款。該規例對收集、使用、儲存和披露個人資料施加多項新規定，包括更嚴格的有關同意和必須與資料當事人分享其個人資料如何使用的資料的規定、向監管機構和受影響個人通報違反個人資料的責任、廣泛的新內部私隱管治義務，以及尊重個人在其個人資料方面擴大的權利的義務。,例如訪問、糾正和刪除其數據的權利。此外，GDPR還包括對跨境數據傳輸的限制。GDPR增加了我們在處理受GDPR約束的個人數據方面的責任和責任，我們可能需要建立額外的機制來確保遵守GDPR，包括個別國家實施的機制。此外，英國於2020年1月退出歐盟，通常被稱為英國退歐，這給英國的數據保護監管帶來了不確定性。特別是，目前還不清楚如何監管進出聯合王國的數據傳輸。
此外，於2020年1月1日生效的加州消費者私隱法案(CCPA)為加州消費者創造了新的個人隱私權(如法律所界定)，並對處理消費者或家庭個人數據的實體施加了更多隱私和安全義務。CCPA要求涵蓋的公司向消費者提供有關此類公司收集、使用和共享數據做法的新披露，為這些消費者提供選擇退出某些銷售或轉移個人信息的新方式，併為消費者提供額外的訴訟理由。CCPA允許對不遵守規定的行為處以法定罰款，例如，每次違規最高可處以7500美元的罰款。CCPA可能會影響我們的業務活動，並可能增加我們的合規成本和潛在責任。如果我們不遵守CCPA，我們可能會面臨鉅額罰款和罰款，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響。一些觀察人士指出，CCPA可能標誌着美國更嚴格隱私立法趨勢的開始，這可能會增加我們的潛在責任，並對我們的業務產生不利影響。例如，科羅拉多州和弗吉尼亞州等其他州已經通過了數據隱私法。這些法律和法規將受到不同法院和其他政府當局的解釋，從而為我們以及我們未來的客户和戰略合作伙伴帶來潛在的複雜合規問題。如果我們受到HIPAA、CCPA或其他美國隱私和數據保護法律的約束，因未能遵守這些法律的要求而承擔的任何責任都可能對我們的財務狀況產生不利影響。
遵守美國和國際數據保護法律和法規可能要求我們在合同中承擔更繁重的義務，限制我們收集、使用和披露數據的能力，或者在某些情況下影響我們在某些司法管轄區運營的能力。不遵守美國和國際數據保護法律和法規可能會導致政府執法行動，這可能包括民事或刑事處罰、私人訴訟或負面宣傳，並可能對我們的經營業績和業務產生負面影響。此外，我們或我們的任何潛在合作者獲得信息的臨牀試驗受試者，以及與我們共享這些信息的提供者，可能會在合同上限制我們使用和披露信息的能力。聲稱我們侵犯了個人隱私權，未能遵守數據保護法或違反了我們的合同義務，即使我們被判不承擔責任，辯護也可能代價高昂且耗時，並可能導致負面宣傳，可能損害我們的業務。
如果我們、我們的CRO或我們的信息技術(“IT”)供應商遇到安全或數據隱私被違反或其他未經授權或不當訪問、使用或破壞個人數據的情況，我們可能面臨成本、重大責任、對我們品牌的損害和業務中斷。
在我們的藥物發現和開發工作中，我們或我們的CRO可能會收集和使用各種個人數據，如姓名、郵寄地址、電子郵件地址、電話號碼和臨牀試驗信息。儘管我們已經採取了廣泛的措施來防止在與我們的藥物發現和開發工作相關的樣本收集過程中共享和丟失患者數據，但任何未能防止或減少安全漏洞或不正當訪問、使用或披露我們的臨牀數據或患者個人數據的行為都可能導致州政府承擔重大責任，例如違反通知法、聯邦法律(例如經HITECH修訂的HIPAA)以及國際法(如GDPR)。任何未能防止或減輕安全漏洞或不當訪問、使用或披露我們的臨牀數據或患者個人數據的行為都可能對我們的聲譽造成重大不利影響，影響我們進行新研究的能力，並可能擾亂我們的業務。我們還可能依賴第三方IT供應商託管或以其他方式處理我們和用户的某些數據，如果此類IT供應商未能防止或減輕安全漏洞，或不當訪問或披露此類信息，可能會對我們造成類似的不利後果。如果我們無法防止或減輕此類安全或數據隱私泄露的影響，我們可能會面臨訴訟和政府調查，這可能會導致我們的業務潛在中斷。
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我們依賴先進的信息技術系統來運營我們的業務，而這些系統的網絡攻擊或其他入侵可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們依賴我們或我們的CRO或其他供應商、承包商或顧問運營的信息技術系統，在我們或他們的日常運營中處理、傳輸和存儲電子信息。這類信息技術系統的規模和複雜性使它們很容易受到網絡攻擊、惡意入侵、崩潰、破壞、數據隱私喪失或其他重大破壞。成功的攻擊可能導致知識產權、數據或其他資產被竊取或破壞，或以其他方式危及我們的機密或專有信息並擾亂我們的運營。網絡攻擊正變得更加複雜和頻繁。我們對我們的系統以及數據的保護和可恢復性進行了投資，以降低入侵或中斷的風險，並持續監控和測試我們的系統，以確定是否存在任何當前或潛在的威脅。不能保證這些措施和努力將防止今後的中斷或故障。如果我們或我們的CRO或其他供應商、承包商或顧問未能有效地維護或保護我們的信息技術系統和數據完整性，或未能預測、計劃或管理這些系統的重大中斷，我們或他們可能難以預防、檢測和控制此類網絡攻擊，任何此類攻擊可能導致上述損失以及與醫生、患者和我們的合作伙伴的糾紛、監管制裁或處罰、運營費用增加、支出或收入損失或其他不利後果，其中任何一種都可能對我們的業務、運營結果、財務狀況、前景和現金流產生實質性的不利影響。
我們的信息技術和其他內部基礎設施系統，包括企業防火牆、服務器、租用線路和互聯網連接，都面臨着系統性故障的風險，這可能會擾亂我們的運營。如果我們的信息技術和其他內部基礎設施系統出現重大中斷，可能會導致我們的研究和開發工作中斷和延誤。
如果我們不遵守保護環境、健康和人類安全的法律，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的研究、開發和製造涉及使用危險材料和各種化學品。我們在我們的設施中保留了大量的易燃和有毒化學品，這些化學品是我們的研究、開發和製造活動所需的。對於這些危險材料的使用、製造、儲存、搬運和處置，我們必須遵守聯邦、州和地方的法律法規。我們相信，我們在設施中存儲、處理和處置這些材料的程序符合加利福尼亞州和美國勞工部職業安全與健康管理局的相關指導方針。儘管我們相信我們處理和處置這些材料的安全程序符合適用法規規定的標準，但這些材料造成意外污染或傷害的風險無法消除。如果發生事故，我們可能要對由此造成的損害負責，損失可能是巨大的。我們還受到許多環境、健康和工作場所安全法律和法規的制約，包括那些管理實驗室程序、接觸血液傳播病原體以及處理動物和生物危險材料的法律和法規。雖然我們維持工人補償保險，以支付因使用這些材料導致員工受傷而可能產生的成本和開支，但該保險可能無法為潛在的責任提供足夠的保險。雖然我們有一些環境責任保險，涵蓋我們的某些設施，但我們可能不會為與我們儲存或處置生物或危險材料有關的所有環境責任或有毒侵權索賠保持足夠的保險。額外的聯邦政府, 未來可能會通過影響我們運營的州和地方法律法規，包括由於新冠肺炎大流行。我們可能會招致鉅額成本來遵守這些法律或法規，如果我們違反了這些法律或法規，我們可能會被處以鉅額罰款或處罰。
與我們普通股所有權相關的風險
我們的季度經營業績可能大幅波動，或者可能低於投資者或證券分析師的預期，每一種情況都可能導致我們的股價波動或下跌。
我們預計我們的經營業績將受到季度波動的影響。我們的淨虧損和其他經營業績將受到多種因素的影響，包括：
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與我們正在進行的候選藥物開發或未來開發計劃相關的費用水平的變化； |
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臨牀試驗的結果，或由我們或潛在的未來合作伙伴增加或終止臨牀試驗或資助； |
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我們執行任何合作、許可或類似安排，以及我們可能根據潛在的未來安排支付或收到付款的時間，或終止或修改任何此類潛在的未來安排； |
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我司可能涉及的知識產權侵權、侵佔、侵權訴訟或異議、幹擾、撤銷訴訟； |
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關鍵人員的增減； |
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我們或我們的競爭對手的戰略決策，如收購、剝離、剝離、合資企業、戰略投資或業務戰略的變化； |
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如果我們的任何候選藥物獲得了監管部門的批准，該批准的條款和市場對該候選藥物的接受和需求； |
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影響我們的候選藥物或我們的競爭對手的監管發展；以及 |
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總的市場和經濟條件的變化。 |
如果我們的季度經營業績低於投資者或證券分析師的預期，我們普通股的價格可能會大幅下降。此外，我們經營業績的任何季度波動都可能導致我們的股票價格大幅波動。我們認為，對我們的財務業績進行季度比較並不一定有意義，也不應依賴於作為我們未來業績的指標。
我們的股價可能會波動，購買我們普通股的人可能會遭受重大損失。
我們的股價一直很不穩定，而且很可能會繼續波動。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括本“風險因素”部分描述的其他風險和以下內容：
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我們有能力通過臨牀開發推進RPT193、Flx475或其他潛在的未來候選藥物； |
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我們當前和未來的候選藥物或競爭對手或潛在未來合作伙伴的臨牀前研究、非臨牀研究和臨牀試驗的結果； |
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美國和其他國家的法規或法律發展，特別是適用於我們產品的法律或法規的變化； |
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有競爭力的產品或技術的成功； |
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我們、我們未來的商業化合作夥伴或競爭對手對新產品的介紹和公告，以及這些介紹或公告的時間； |
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監管機構對我們的產品、臨牀試驗、製造工藝或銷售和營銷條款採取的行動； |
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我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的實際或預期變化； |
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我們獲得或授權其他候選技術、產品或藥物的努力是否成功； |
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關於任何未來合作的發展，包括但不限於與我們的製造供應來源和商業化合作夥伴的合作； |
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製藥和生物技術部門的市場狀況； |
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我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業或資本承諾； |
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與專利或其他知識產權有關的發展、糾紛或訴訟事項，以及我們為產品獲得和維護專利保護的能力； |
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我們籌集額外資本的能力或能力以及我們籌集資本的條件； |
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關鍵人員的招聘或離職； |
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改變醫療保健支付制度的結構； |
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收益估計的實際或預期變化或證券分析師對我們普通股、其他可比公司或我們整個行業的建議的變化； |
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我們或我們的競爭對手未能達到我們或我們的競爭對手可能給予市場的證券分析師的預測或指引； |
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投資者認為公司估值的波動與我們不相上下； |
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宣佈和預期進一步的融資努力； |
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新聞界或投資界的投機行為； |
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本公司普通股成交量； |
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我們或我們的股東出售我們的普通股，包括在與我們的公開發行相關的鎖定協議到期之後； |
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我們普通股的集中所有權； |
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會計原則的變化； |
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恐怖主義行為、戰爭行為或廣泛的內亂時期，包括由於俄羅斯和烏克蘭之間持續的武裝衝突； |
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自然災害、醫學流行病、流行病和其他災難；以及 |
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一般的經濟、行業和市場狀況。 |
此外，股票市場，特別是製藥、生物製藥和生物技術股票市場經歷了極端的波動，這種波動往往與發行人的經營業績無關。這些廣泛的市場和行業因素可能會嚴重損害我們普通股的市場價格，無論我們的經營業績如何。現有股東大量購買普通股可能會降低我們普通股交易市場的流動性，增加價格波動性。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成稀釋，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選藥物的權利。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來滿足我們的現金需求。在我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本的情況下，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資如果可行，可能涉及一些協議，其中包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過與第三方合作、戰略聯盟或許可安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或候選藥物的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們本來更願意自己開發和營銷的候選藥物的權利。
如果證券或行業分析師不發表關於我們公司的研究或報告，或者如果他們對我們的股票發表不利或誤導性的意見，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。如果報道我們的任何分析師對我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的普通股表現發表了負面或誤導性的意見，或者如果我們的臨牀研究和運營結果未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們公司的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的可見度，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
我們的主要股東和管理層擁有我們相當大比例的股票，並能夠對股東批准的事項施加重大控制。
我們的高管和董事，連同持有我們5%或以上股本的股東及其各自的關聯公司，實益擁有我們相當大比例的普通股。因此，如果這些股東一起行動，將對需要股東批准的公司行動的結果產生重大影響，包括選舉董事、任何合併、合併或出售我們所有或幾乎所有資產以及任何其他重大公司交易。
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這些股東的利益可能與你的利益不同，甚至可能與你的利益衝突。例如，這些股東可以推遲或阻止我們公司控制權的變更，即使這種控制權變更將使我們的其他股東受益，這可能會剝奪我們的股東在出售我們的公司或我們的資產時獲得普通股溢價的機會，並可能影響我們普通股的現行市場價格。由於投資者認為可能存在或出現利益衝突，股票所有權的顯著集中可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響。
我們是一家“新興成長型公司”，我們選擇降低適用於新興成長型公司的報告要求，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act中定義的“新興成長型公司”。只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就可以利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的豁免，包括不被要求遵守薩班斯-奧克斯利法案第404條(“第404條”)的審計師認證要求，減少我們定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬進行非約束性諮詢投票的要求，以及免除股東批准任何先前未獲批准的金降落傘薪酬的要求。我們可能會在2024年12月31日之前利用這些條款。然而，如果發生某些事件，我們將在2024年12月31日之前停止成為“新興成長型公司”，包括：(I)我們成為一家“大型加速申報公司”，非關聯公司持有至少7億美元的股權證券；(Ii)我們的年總收入超過10.7億美元；或(Iii)我們在任何三年期間發行超過10億美元的不可轉換債券。即使在我們不再有資格成為一家新興成長型公司後，我們仍然有資格成為一家“較小的報告公司”，這將使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免，包括不需要遵守第404條的審計師認證要求，以及在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降, 我們的普通股可能會有一個不那麼活躍的交易市場，我們的股價可能會更加波動。
根據《就業法案》，新興成長型公司還可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們選擇利用一項豁免，允許我們推遲採用新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。因此，我們將不會受制於與其他符合上市公司生效日期的公眾公司相同的新會計準則或修訂會計準則，包括但不限於新租賃會計準則。我們可能會選擇在未來的備案文件中利用其他降低的報告要求。由於這些選舉的結果，我們向股東提供的信息可能與您從其他公共報告公司獲得的信息不同。然而，如果我們後來決定不再延長採用新會計準則的期限，我們將需要披露這一決定，而且這將是不可撤銷的。
我們利用淨營業虧損來抵消未來應税收入的能力可能會受到一定的限制。
我們的淨營業虧損結轉(“NOL”)可能到期而未使用，並且由於其期限有限或受美國税法的限制而無法抵銷未來的所得税負債。根據適用的美國聯邦税法，在2017年12月31日或之前的納税年度產生的NOL只能在20個納税年度內結轉。根據税法，經2020年3月27日簽署成為法律的冠狀病毒援助、救濟和經濟安全(CARE)法案修改後，在2017年12月31日之後至2021年1月1日之前的納税年度產生的NOL可以結轉到此類損失的納税年度之前的五個納税年度中的每個納税年度，而在2020年12月31日之後開始的納税年度產生的NOL不得結轉。此外，根據經CARE法案修改的税法，在2017年12月31日之後的納税年度產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但此類聯邦NOL的扣除額可能限制在2021年1月1日之後的納税年度本年度應納税所得額的80%。
一般而言，根據經修訂的1986年《國內税法》(下稱《税法》)第382條，公司在進行“所有權變更”時，其利用變更前的淨收入或税收抵免來抵銷未來應納税所得額的能力受到限制。我們現有的NOL或信用可能會受到之前所有權變更所產生的重大限制，如果我們經歷所有權變更，我們使用NOL或信用的能力可能會受到守則第382節的進一步限制。此外，未來我們股票所有權的變化，其中許多不是我們所能控制的，可能會導致根據守則第382條的所有權變化。根據州法律，我們的NOL或信用也可能受損。因此，我們可能無法使用我們的NOL或信用的實質性部分。此外，我們利用NOL或抵免的能力取決於我們的盈利能力和產生美國聯邦和州的應税收入。如上文“與業務相關的風險”一節所述，我們自成立以來已發生重大淨虧損，並預計在可預見的未來我們將繼續蒙受重大虧損；因此，我們不知道我們是否或何時會產生使用我們的NOL或抵免所需的美國聯邦或州應納税收入。
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由於我們預計在可預見的未來不會對我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益，如果有的話，為我們業務的增長和發展提供資金。因此，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您在可預見的未來唯一的收益來源。
由於我們股票的波動性，我們可能會從集體訴訟中產生大量費用。
我們的股票價格可能由於許多原因而波動，包括公開宣佈我們的藥物發現和開發工作的進展和我們的候選藥物、未來合作伙伴或競爭對手的開發努力、我們關鍵人員的加入或離職、我們季度經營業績的變化以及生物製藥和生物技術公司的市場估值變化。這一風險與我們尤其相關，因為生物製藥和生物技術公司近年來經歷了大幅的股價波動。當一隻股票的市場價格波動時，該股票的持有者偶爾會對發行該股票的公司提起證券集體訴訟。如果我們的任何股東對我們提起這種類型的訴訟，即使訴訟沒有法律依據，我們也可能產生鉅額訴訟辯護費用。這起訴訟還可能轉移我們管理層的時間和注意力。
根據我們的章程文件和特拉華州法律，反收購條款可能會使收購我們的公司變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們修訂和重述的公司註冊證書以及我們修訂和重述的章程中的條款可能會推遲或阻止對我們公司的收購或我們管理層的變動。此外，這些規定可能會使股東更換董事會成員變得更加困難，從而挫敗或阻止股東試圖更換或罷免我們目前的管理層。由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定反過來可能會影響我們的股東更換我們管理團隊現有成員的任何嘗試。這些規定包括：
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禁止股東在書面同意下采取行動； |
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要求股東特別會議只由董事會主席、首席執行官或董事會主席根據授權董事總數過半數通過的決議召開，本公司沒有義務每年召開超過一次的股東特別會議； |
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選舉進入董事會和提出可在股東大會上採取行動的事項的提前通知要求； |
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將我們的董事會分成三個級別，每個級別交錯任職三年；以及 |
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董事會有權按董事會決定的條款發行優先股。 |
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受修訂後的特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。即使擬議的合併或收購可能被一些股東認為是有益的，這些規定也將適用。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院和美國聯邦地區法院將是我們與我們股東之間幾乎所有糾紛的獨家論壇，這可能限制我們的股東獲得有利的司法論壇處理與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，特拉華州衡平法院是根據特拉華州成文法或普通法提起的下列類型訴訟或程序的獨家法院：
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(1) |
代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序； |
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(2) |
任何違反本公司任何董事、高級職員、僱員或代理人對本公司或本公司股東的受託責任的行為； |
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(3) |
根據特拉華州公司法、我們的修訂和重述的公司證書或我們的修訂和重述的章程的任何條款對我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他員工提出索賠的任何訴訟；或 |
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(4) |
任何針對我們或我們的任何董事、高級管理人員或其他受內部事務原則管轄的員工提出索賠的行為。 |
這些規定將不適用於為執行《交易法》或其下的規則和條例所產生的義務或責任而提起的訴訟。然而，這些規定適用於證券法索賠，《證券法》第22條規定，聯邦法院和州法院對為執行《證券法》或其規則和條例所規定的義務或責任而提起的所有訴訟具有同時管轄權。因此，法院是否會執行這些條款還存在不確定性，我們的股東不會被視為放棄了我們對聯邦證券法及其規則和條例的遵守。
我們修訂和重述的公司註冊證書進一步規定，美國聯邦地區法院將是解決根據證券法提出的訴因的任何投訴的獨家論壇。為免生疑問，本條文旨在使吾等、吾等的高級職員及董事、任何招股的承銷商，以及任何其他專業實體(其專業授權該人士或實體所作的聲明，並已準備或證明作為招股基礎的文件的任何部分)受益，並可由該等機構執行。這些排他性論壇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高管或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高管和其他員工的訴訟。雖然特拉華州法院已經確定這種選擇的法院條款在事實上是有效的，但股東仍然可以尋求在專屬法院條款指定的地點以外的地點提出索賠。在這種情況下，我們預計將大力主張我們修訂和重述的公司註冊證書的獨家論壇條款的有效性和可執行性。這可能需要與在其他法域解決這類訴訟相關的大量額外費用，而且這些規定可能不會由這些其他法域的法院執行。
ITEM 2.未登記的股權證券銷售和收益的使用
(A)最近出售的未登記股權證券
沒有。
(B)收益的使用
沒有。
(C)發行人購買股權證券
沒有。
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ITEM 3. |
高級證券違約 |
沒有。
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ITEM 4. |
煤礦安全信息披露 |
不適用。
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ITEM 5. |
其他信息 |
沒有。
58
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ITEM 6. |
陳列品 |
我們已將所附的展品索引中列出的展品歸檔，該索引通過引用併入本文。
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以引用方式併入 |
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展品 數 |
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描述 |
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進度表 表格 |
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檔案 數 |
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展品 |
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歸檔 日期 |
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3.1 |
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修訂及重訂的公司註冊證書 |
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8-K |
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001-38997 |
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3.1 |
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11/04/19 |
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3.2 |
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修訂及重新制定附例 |
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8-K |
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001-38997 |
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3.2 |
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11/04/19 |
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31.1* |
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依照依照2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行官證書 |
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31.2* |
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根據依照2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條對首席財務官的證明 |
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32.1* |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906條通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證 |
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101.INS* |
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內聯XBRL實例文檔 |
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101.SCH* |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL* |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF* |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB* |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE* |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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104* |
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封面交互數據文件(嵌入內聯XBRL文檔中) |
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現提交本局。 |
59
簽名
根據1934年《證券交易法》的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
Date: May 11, 2022
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拉普特治療公司 |
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由以下人員提供： |
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Brian Wong，M.D.，Ph.D. |
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布賴恩·黃 |
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總統和首席執行官 (首席行政主任) |
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由以下人員提供： |
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/S/羅德尼·楊 |
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羅德尼·楊 |
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首席財務官 (首席財務官和首席會計官) |
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