百濟神州報告2022年第一季度財務業績

·第一季度記錄的產品收入為2.616億美元，比去年同期的1.061億美元增長146%

·在美國和中國增長的帶動下，BRUKINSA全球產品收入比2021年第一季度增長372%

·新的全球臨牀數據支持FDA和EMA正在審查的文件，包括BRUKINSA和ibrutinib在慢性淋巴細胞白血病中的阿爾卑斯試驗

·Rationalale的積極中期分析--306項組織利珠單抗聯合化療治療食管鱗癌的研究顯示，總體存活率有統計學意義和臨牀意義的改善

·在新澤西州霍普韋爾為美國旗艦製造和臨牀研發設施舉行了破土動工。

瑞士馬薩諸塞州坎布里奇和中國北京，2022年5月5日-專注於在全球範圍內開發和商業化創新藥物的全球生物技術公司百濟神州(納斯達克代碼：BGNE；香港交易所代碼：06160；上交所代碼：688235)今天公佈了2022年第一季度的財務業績、最近的業務亮點和預期的里程碑。

我從未像現在這樣對百濟神州充滿信心。我們在第一季度取得了巨大的進步，我們在美國、歐洲和亞洲的全球商業表現令人驚歎，我們繼續建立我們的戰略競爭優勢，包括在我們位於新澤西州霍普韋爾的普林斯頓創新西部的旗艦美國製造和臨牀研發園區破土動工，“百濟神州聯合創始人、董事長兼首席執行官約翰·V·奧勒説。BRUKINSA和Tislelizumab繼續驗證我們進行全球臨牀試驗和為癌症患者帶來有效藥物的能力。我們宣佈了我們在復發/難治性CLL中進行的第三階段全球阿爾卑斯試驗的長期隨訪數據，根據獨立審查委員會的評估，BRUKINSA在總體應答率方面顯示出優於伊布魯替尼，並繼續顯示出較低的房顫和撲動發生率。我們與諾華公司的Tislelizumab計劃也取得了進展，來自我們針對1L晚期食道癌的全球試驗Rationalale 306的積極數據也取得了進展。我們處於有利地位，能夠推進我們的渠道，擴大我們的全球能力，以滿足世界各地患者的需求。“

首席財務官Julia Wang評論説：“第一季度，我們看到在內部研發藥品的帶動下，我們的商業投資組合和地區的產品收入大幅增長，我們預計，基於迄今獲得的批准和即將到來的里程碑，我們將繼續保持增長勢頭。憑藉我們雄厚的資本狀況，我們在財務上處於有利地位，並期待着我們即將到來的多種催化劑。“

2022年第一季度財務業績

截至2022年3月31日，現金、現金等價物、限制性現金和短期投資為63億美元，而截至2021年12月31日為66億美元。

·在截至2022年3月31日的三個月中，運營活動中使用的現金為2.366億美元，主要原因是我們淨虧損4.433億美元，但淨運營資產和負債減少1.221億美元，非現金費用7560萬美元；資本支出4510萬美元；融資活動中使用的現金為1130萬美元。

截至2022年3月31日的三個月收入為3.066億美元，而2021年同期為6.059億美元。

·截至2022年3月31日的三個月，產品收入總計2.616億美元，而2021年同期為1.061億美元，包括：

-2022年第一季度BRUKINSA的全球銷售額為1.043億美元，而去年同期為2210萬美元；

-2022年第一季度替斯利珠單抗在中國的銷售額為8760萬美元，而去年同期為4890萬美元；

-2022年第一季度，安進授權產品在中國的銷售額為2990萬美元，而去年同期為1450萬美元。上一年的銷售額不包括分別於2021年8月和2022年1月在中國推出的BLINCETO®和Kyprolis®的銷售額；以及

-2022年第一季度，BMS授權產品在中國的銷售額為2720萬美元，而去年同期為2030萬美元。

·截至2022年3月31日的三個月的協作收入為4510萬美元，這是因為部分確認了諾華公司分別於2021年第一季度和第四季度達成的與tislelizumab協議有關的6.5億美元預付款和與ociperlimab協議有關的3.00億美元預付款。截至2021年3月31日的三個月，協作收入為4.998億美元，原因是確認了諾華公司與tislelizumab協議相關的預付款的很大一部分收入。

截至2022年3月31日的三個月的支出為7.499億美元，而2021年同期為5.357億美元。

·截至2022年3月31日的三個月，銷售成本為6520萬美元，而2021年同期為3270萬美元。銷售成本增加的主要原因是Tislelizumab和BRUKINSA以及BLYNCYTO的產品銷售增加，該藥於2021年8月開始使用。

·截至2022年3月31日的三個月，研發費用為3.899億美元，而2021年同期為3.207億美元。研發費用的增加主要是由於我們發現和開發活動的員工人數增加和與投資相關的成本增加，包括我們繼續努力將研究和臨牀開發活動內部化，但部分抵消了支付給外部CRO的替斯利珠單抗臨牀試驗費用的減少，以及與過程中研發的前期費用相關的費用減少，2022年和2021年第一季度，與許可內資產的過程中研發相關的前期費用分別為零和850萬美元。基於員工股份的薪酬支出也推動了研發支出的整體增長，截至2022年3月31日的三個月為3,090萬美元，而2021年同期為2,190萬美元。

·截至2022年3月31日的三個月，SG&A支出為2.946億美元，而2021年同期為1.821億美元。SG&A開支的增加主要是由於員工人數增加，主要是由於我們的商業團隊擴大，專業服務費增加，以及外部商業費用增加，包括銷售和營銷、市場準入研究和推廣活動。SG&A支出的整體增長也歸因於SG&A相關股票薪酬支出的增加，2022年和2021年第一季度的薪酬支出分別為3470萬美元和2390萬美元。

·截至2022年3月31日的季度淨虧損為4.43億美元，而去年同期的淨收益為6,650萬美元，主要原因是協作收入下降。截至2022年3月31日的季度，每股淨虧損為每股0.33美元，每股美國存託憑證(ADS)虧損4.24美元。截至2021年3月31日的季度，美國存托股份基本和稀釋後每股收益分別為0.06美元和0.05美元，基本和稀釋後每股收益分別為0.73美元和0.69美元。

最近的業務亮點

商業運營

·2022年第一季度產品銷售額同比增長146%，主要是由於我們內部開發的產品和安進授權產品的銷售增加；

·第一季度，BRUKINSA的全球銷售額總計1.043億美元，同比增長372%。第一季度BRUKINSA在美國的銷售額總計6790萬美元，比去年同期增長570%，這是由於所有已批准的適應症--套細胞淋巴瘤(MCL)、Waldenström巨球蛋白血癥(WM)和邊緣地帶淋巴瘤(MZL)--的吸收擴大所致。第一季度BRUKINSA在中國的銷售額總計3350萬美元，比去年同期增長180%，這是由於包括慢性淋巴細胞白血病(CLL)在內的所有經批准的適應症的顯著增加；

·第一季度替斯利珠單抗在中國的銷售額總計8760萬美元，同比增長79%。在第一季度，額外的國家報銷藥物清單(NRDL)批准的適應症中更廣泛的報銷帶來的新的患者需求繼續推動替斯利珠單抗的市場滲透率和市場份額的增加；以及

·完成過渡，啟動諾華批准並在中國報銷的五種腫瘤學產品的營銷和推廣。這些產品包括：®(達普拉非尼)、Mekinist®(曲美替尼)、Votrient®(帕佐帕尼)、AFINITOR®(依維莫司)和Zykadia®(Ceritinib)。

發展計劃

BRUKINSA®(Zanubrutinib)是一種布魯頓酪氨酸激酶(BTK)的小分子抑制劑，旨在最大限度地提高BTK的佔有率並最大限度地減少偏離目標的影響，該藥已在包括美國、中國、歐盟(EU)、英國、加拿大、澳大利亞和韓國在內的47個市場獲得批准，並正在開發中，以便在全球獲得更多批准。到目前為止，全球BRUKINSA發展計劃包括在超過25個國家和地區註冊的近4000名受試者。

·宣佈了阿爾卑斯(NCT03734016)第三階段研究的其他結果，顯示根據獨立審查委員會(IRC)的評估，在復發/難治性(R/R)CLL或小淋巴細胞性淋巴瘤(SLL)患者中，BRUKINSA顯示出優於伊布魯替尼的總應答率。BRUKINSA總體耐受性良好，安全性結果與之前的研究一致；以及

·啟動Zanubrutinib(NCT05100862)聯合利妥昔單抗與來那度胺聯合利妥昔單抗治療R/R MZL患者的3期研究。

Tislelizumab是一種人源化的IgG4抗PD-1單抗，專門設計用於最大限度地減少與巨噬細胞上FcγR的結合；在中國批准了八種適應症，並正在開發中，以便在全球獲得更多批准。全球Tislelizumab臨牀開發計劃包括迄今在超過35個國家和地區登記的9000多名受試者。

·在中國獲得批准的兩個新適應症：晚期不可切除或轉移性微衞星不穩定(MSI-H)或錯配修復缺陷(DMMR)實體腫瘤，以及二線食管鱗癌(ESCC)；

·歐洲藥品管理局(EMA)宣佈接受Tislelizumab的上市授權申請，用於治療先前化療後的晚期或轉移性ESCC患者和非小細胞肺癌(NSCLC)患者，包括：作為單一療法治療成人先前化療後局部晚期或轉移性NSCLC；與卡鉑和紫杉醇或NaB-紫杉醇聯合用於成人局部晚期或轉移性非小細胞肺癌的一線治療；以及與培美曲塞和含鉑化療聯合用於腫瘤沒有EGFR或ALK陽性突變的局部晚期或非小細胞肺癌的一線治療；

·宣佈Tislelizumab聯合化療的全球3期Rationale 306試驗(NCT03783442)在中期分析中達到了先前未經治療的晚期或轉移性ESCC患者的總生存期(OS)的主要終點；

·在虛擬美國臨牀腫瘤學會(ASCO)全體會議系列上介紹了針對鼻咽癌(NPC)一線患者的Tislelizumab第三階段Rationalale 309試驗(NCT03924986)的最新結果，結果還將在2022年ASCO年會上公佈；

·在美國癌症研究學會(AACR)年會上介紹了tilelizumab在實體腫瘤中的臨牀結果和生物標記物數據，包括對局部晚期或轉移性非小細胞肺癌患者tilelizumab進行評估的原理303(NCT03358875)和304(NCT03663205)3期研究；以及

·宣佈了全球3期Rationale 305試驗(NCT03777657)中期分析的陽性結果，與安慰劑聯合化療作為局部晚期、無法切除或轉移的胃或胃食道交界處(G/GEJ)腺癌患者PD-L1表達>5%的一線治療方案。這項研究正在繼續進行最後的分析。

Ociperlimab(BGB-A1217)，一種研究中的具有Fc功能的抗TIGIT單抗。全球ociperlimab發展計劃包括25個以上的國家和地區，已有1000多名受試者入選。

·與諾華公司達成戰略選擇、合作和許可協議，在北美、歐洲和日本開發、製造ociperlimab並將其商業化。

早期項目

·在劑量遞增階段繼續推進我們內部開發的候選產品的早期臨牀流水線，包括：

-BGB-A445：研究中的非配基競爭OX40單抗作為實體瘤的單一療法或與替斯利珠單抗聯合治療；

-bgb-15025：一種研究中的造血祖細胞激酶1抑制劑，作為實體腫瘤的單一療法或與替斯利珠單抗聯合治療；

-bgb-10188：一種研究中的PI3Kδ抑制劑，在血液系統惡性腫瘤中作為單一療法或與BRUKINSA聯合治療，或在實體腫瘤中與替利珠單抗聯合治療；以及

-bgb-23339：一種有效的變構研究用酪氨酸激酶2(TYK2)抑制劑。

·在第一階段試驗(NCT05006716)中啟動B細胞惡性腫瘤患者BGB-16673(一種針對BTK的嵌合降解激活化合物或CDAC)的患者劑量。

安進的里程碑

·在中國獲得BLINCETO®(Blinatumomab)注射治療R/RCD19陽性B細胞前體急性淋巴細胞白血病(ALL)兒童患者的有條件批准。這一批准是基於前中國的研究數據和中國成年人的數據，這一適應症的完全批准將取決於中國上市後研究的結果；以及

·與安進合作，在中國為R/R多發性骨髓瘤患者推出注射用凱普利司®(卡菲佐米)，這是一種下一代蛋白酶體抑制劑。

Zymeworks里程碑

·與Zymeworks合作，完成了全球HERIZON-BTC-01關鍵臨牀試驗(NCT04466891)的登記，評估了zanidatamab單一療法對以前治療的晚期或轉移性HER2擴增膽道癌(BTC)患者的抗腫瘤活性，包括膽囊癌和膽管癌(膽管癌)。

生物熱療的里程碑

·POBEVCY®在中國獲得批准，用於三個新的適應症，包括用於治療復發的成人膠質母細胞瘤患者；作為卡鉑和紫杉醇的聯合療法，用於第三或第四期卵巢上皮癌、輸卵管癌或初次手術切除後的腹膜癌的一線治療；以及作為紫杉醇和順鉑或紫杉醇和拓撲替康的聯合療法，用於治療持續性、復發或轉移性宮頸癌。

製造運營

·在新澤西州霍普韋爾的普林斯頓西部創新園區為我們在美國的旗艦商業階段製造和臨牀研發園區舉行了奠基儀式。第一階段的建設預計將於2022年開始。該物業擁有超過100萬平方英尺的可開發房地產，可用於未來的潛在擴張；

·我們位於中國蘇州的新小分子製造園區已經開工建設。一期建設預計將帶來超過5.2萬平方米的面積，並將產能擴大到6億片/膠囊，並於2023年完工。一旦建成、合格並獲得批准，總生產能力預計將使我們在中國的小分子製造能力增加至多十倍；以及

·繼續建設我們位於中國廣州的最先進的生物製品工廠，目前批准的生物製品產能為8,000升，另一階段的建設將使總產能達到64,000升，預計將於2022年底完工並準備好GMP。

企業發展

·聘請總部位於馬薩諸塞州波士頓的安永律師事務所擔任我們將提交給美國證券交易委員會的截至2022年12月31日的財年財務報表和財務報告內部控制的主要審計師；以及

·發佈了我們的2021年環境、社會和治理報告，並介紹了我們的變化是Cure™全球環境、社會和治理戰略，該戰略將指導我們在五個重點領域的努力，我們計劃在這些領域設定目標和跟蹤進展。這一戰略規定了我們正在開展的工作，這些工作超越了藥物開發的範疇，以滿足全球人口的需求，創造一個更加公平和可持續的世界。

預期的里程碑

布魯金薩

·在2022年ASCO年會上，提供R/R濾泡性淋巴瘤全球2期Rosewwood試驗(NCT03332017)的臨牀數據，以及Zanubrutinib與ibrutinib在WM患者中的3期Aspen試驗(NCT03053440)的長期隨訪結果；

·繼續支持FDA目前對CLL/SLL補充新適應症提交的審查，PDUFA的目標行動日期為2022年10月22日；

·繼續支持EMA對CLL和MZL的新適應症申請進行審查；

·公佈全球高山試驗3期(NCT03734016)的最終分析數據，包括2022年下半年的無進展存活率；以及

·繼續將BRUKINSA的註冊計劃擴展到全球新的地理位置和適應症，包括2022年在10多個市場推出的可能性。

替斯利珠單抗

·繼續支持中國國家藥品監督管理局對替斯利珠單抗提交的BLA進行審查，作為復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療；

·與諾華公司合作，繼續支持EMA審查一線、二線和三線非小細胞肺癌和二線ESCC中的Tislelizumab的MAAS；

·繼續支持諾華公司計劃於2022年在美國一線NPC和美國NSCLC提交更多BLA申請；

·與諾華公司合作，繼續支持FDA對二線ESCC提交的BLA進行的審查，目標是PDUFA日期為2022年7月12日，但監管檢查可能會因新冠肺炎限制而推遲；以及

·宣佈2022年全球3期臨牀試驗(NCT03412773)的TOPLINE結果作為肝細胞癌(HCC)患者的一線治療。

奧西培利單抗

·在2022年啟動更多關鍵臨牀試驗；以及

·公佈2022年下半年各種實體腫瘤類型的1期試驗(NCT04047862)隊列數據。

帕米帕利布

·報告2022年在中國進行的帕米帕利布作為鉑敏感複發性卵巢癌患者維持治療的3期試驗(NCT03519230)的TOPLINE結果。

BGB-11417 (BCL-2)

·在2022年下半年啟動關鍵試驗；

·在2022年第二季度的一次醫學大會上公佈非霍奇金淋巴瘤(NHL)、急性髓系白血病和慢性淋巴細胞性白血病(NCT04277637和NCT04771130)的第一階段臨牀數據；以及

·在2022年末提交額外的第一階段數據。

早期項目

·2022年上半年，在晚期實體腫瘤患者中啟動BGB-A445(OX-40)第一階段臨牀試驗(NCT04215978)的劑量擴大；

·2022年，研究中的HPK1抑制劑bgb-15025與替斯利珠單抗聯合使用，啟動腫瘤特異性擴張；以及

·與Leads Biolabs合作，於2022年開始患者劑量的LBL-007，這是一種新型的針對Lag-3途徑的研究性抗體，與tislelizumab和Surzebilimab(TIM3)聯合使用。

Zanidatamab

·與Zymeworks合作，在2023年初宣佈HERIZON-BTC-01(NCT04466891)的療效和安全性結果。

“新冠肺炎”的影響與應對

我們預計，新冠肺炎的全球健康危機將繼續對我們的運營產生負面影響，包括商業銷售、監管互動、檢查、備案、製造和臨牀試驗招募、參與和數據讀出。由於疫情的爆發和限制，以及對臨牀、製造和商業運營的潛在影響，全球特別是中國未來大流行的影響仍然存在不確定性。我們正在努力將延誤和中斷降至最低，已經制定了協議和程序，並繼續在全球範圍內執行我們的商業、監管、製造和臨牀開發目標。

財務摘要

精選簡明綜合資產負債表數據(美國公認會計原則)

(金額以千美元為單位)

簡明綜合經營報表(美國公認會計原則)

(金額以數千美元為單位，不包括股票、美國存托股份(ADS)、每股和每個美國存托股份數據)

關於百濟神州

百濟神州是一家以科學為導向的全球性生物技術公司，專注於開發創新和負擔得起的藥物，以改善全球患者的治療結果和獲得治療機會。憑藉40多個臨牀候選藥物的廣泛產品組合，我們正在通過自己的能力和合作加快我們多樣化的新療法流水線的開發。我們致力於到2030年從根本上改善20億人獲得藥品的機會。百濟神州在五大洲擁有一支由8,000多名同事組成的不斷壯大的全球團隊。欲瞭解更多有關百濟神州的信息，請訪問www.beigene.com，並在推特上關注我們@bebeGeneGlobal。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法》和其他聯邦證券法定義的前瞻性陳述，包括有關百濟神州候選藥物的臨牀數據和其藥物的批准；後期臨牀試驗的進行和預期的數據讀數；其他計劃中的產品的批准和推出；百濟神州的藥物和候選藥物的臨牀開發、監管批准和其他里程碑的推進和預期的商業化；百濟神州的商業化努力和收入增長的成功；該公司在建制造設施的預期產能和完工日期；新冠肺炎疫情對本公司的臨牀開發、監管、商業、製造和其他業務的影響；百濟神州的計劃及“近期業務亮點”和“預期的里程碑”標題下的預期事件和里程碑；以及“關於百濟神州”標題下的百濟神州的計劃、承諾、抱負和目標。由於各種重要因素，實際結果可能與前瞻性陳述中表示的大不相同，這些因素包括：百濟神州證明其候選藥物的有效性和安全性的能力；其候選藥物的臨牀結果可能不支持進一步的開發或上市批准；監管機構的行動，可能影響臨牀試驗和上市批准的啟動、時機和進展；百濟神州上市的藥品和候選藥物在獲得批准後取得商業成功的能力；百濟神州獲得和維護其藥品和技術的知識產權保護的能力；百濟神州依賴第三方進行藥品開發、製造、商業化, 和其他服務；百濟神州在獲得監管部門批准和藥品商業化方面的有限經驗，以及為運營獲得額外資金和完成候選藥物的開發並實現和保持盈利的能力；本文概述了新冠肺炎疫情對百濟神州的臨牀開發、監管、商業、製造和其他業務的影響，以及百濟神州在提交給美國證券交易委員會的最新年度報告中“風險因素”一節更充分地討論了那些風險，以及在百濟神州提交給美國證券交易委員會的後續文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息都是截至本新聞稿發佈之日的信息，除非法律要求，百濟神州不承擔更新此類信息的義務。

BLINCETO®和Kyprolis®是安進公司的註冊商標。

TAFINLAR®、MEKINIST®、Votrient®、AFINITOR®和Zykadia®是諾華製藥的註冊商標。

POBEVCY®是Bio-Thera解決方案有限公司的註冊商標。