威脅、對政府法規的遵守、競爭對手對技術創新的開發，以及從試生產向大規模生產過渡的能力。

該公司有發生淨營業虧損的歷史。截至2022年3月31日，該公司的累計虧損為$368.4百萬美元。本公司並未產生任何產品收入，其營運資金主要來自公開發售及私募其股權證券，以及先前與賽諾菲Genzyme Corporation(“Sanofi Genzyme”)、AbbVie Biotech Ltd和AbbVie愛爾蘭無限公司(統稱為“AbbVie”)及其與Neurocrine的持續合作、與輝瑞的許可協議以及與諾華的許可協議。

截至2022年3月31日，該公司已籌集約724.0銷售可轉換優先股和普通股的收益，包括首次公開發行和後續公開發行，以及合作和許可協議的收益。截至2022年3月31日，公司擁有現金、現金等價物和可出售的債務證券共$166.8百萬美元。

根據目前的經營計劃，公司預計其現有現金、現金等價物和有價證券將足以滿足公司計劃的運營費用和資本支出要求 into 2024.

不能保證公司能夠以公司可接受的條款獲得額外的債務或股權融資，或及時或根本不能從合作伙伴那裏獲得產品收入或收入。如果公司未能在需要時以可接受的條件獲得足夠的資金，可能會對公司的業務、經營結果和財務狀況產生重大不利影響。

下表提供了簡明合併資產負債表內現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金合計為簡明合併現金流量表中顯示的相同金額的總和：

​

於截至2022年3月31日及2021年3月31日止三個月內，本公司產生的租賃開支為1.4及$1.8分別用於運營租賃的百萬美元。截至2022年3月31日，加權平均剩餘租賃期限為5.8年，用於確定經營租賃負債的加權平均增量借款利率為7.9%.

​

下表彙總截至2022年3月31日及2021年3月31日止三個月根據分租協議產生的經營性分租收入：

​

候選計劃產品；以及(Ii)關於每個發現計劃、公司的準備以及Neurocrine批准Neurocrine向美國食品和藥物管理局(FDA)提交的關於此類發現計劃中的第一個開發候選藥物的研究新藥(IND)申請。對於FA計劃，公司被授予在特定事件(“FA共同-共同觸發事件”)發生時共同開發和共同商業化FA計劃的選擇權(“FA共同-共同選擇”)。本公司同意，於行使FA聯席購股權時，與Neurocrine訂立成本及利潤分享安排(“FA聯席協議”)，並(I)共同開發FA計劃的合作產品(“FA Collaboration Products”)並將其商業化，(Ii)分擔其成本、利潤及虧損，及(Iii)在FA聯席協議有效期內喪失若干里程碑及美國淨銷售額的特許權使用費。FA Co-Co觸發事件是收到FA計劃產品候選產品的初始第一階段臨牀試驗的背線數據。

根據Neurocrine合作協議，除協議中規定的例外情況外，公司和Neurocrine同意分配公司FA Co-Co期權項下的利潤和虧損60%至Neurocrine和40%向公司提供任何FA協作產品。雙方同意，FA聯席協議將賦予本公司在事先書面通知Neurocrine和Neurocrine的情況下以任何理由終止的權利，以及在某些情況下控制權變更時終止的權利。

根據Neurocrine合作協議，公司的研究和開發活動是按照雙方商定的計劃逐個計劃進行的，並由JSC監督，詳見Neurocrine合作協議。

根據Neurocrine協作協議，各方承諾就一份最多八Neurocrine有權提名靶標的靶基因二探索計劃。該公司和Neurocrine完成了提名過程，JSC已經批准二探索計劃下的發展目標，以及二目標目前正在制定中。

Neurocrine合作協議規定一筆不可退還的預付款#美元115.0百萬美元，以及Neurocrine根據(I)VY-AADC計劃向公司支付的協作產品開發和監管里程碑總付款，金額最高可達$170.0由於Neurocrine合作協議的部分終止，公司不再有資格獲得這筆款項；(Ii)最多#美元的FA計劃195.0百萬美元；及。(Iii)每個二探索計劃，最高可達$130.0每個Discovery計劃100萬美元。該公司可能有權為每個協作產品獲得總計高達$275.0100萬，所有Neurocrine計劃的商業里程碑付款總額上限為$1.1十億美元。此外，根據Neurocrine合作協議，Neurocrine購買了4,179,728該公司普通股的價格為$11.9625每股，總購買價為$50.0百萬美元。

Neurocrine還同意根據協作產品未來的淨銷售額向公司支付特許權使用費。適用於美國境內和境外淨銷售額的這些特許權使用費百分比的範圍為(I)VY-AADC計劃，分別為青少年中期至30歲以下和青少年至青少年以下；(Ii)FA計劃，分別為青少年至青少年高至青少年，以及高個位數至青少年中期；以及(Iii)每個Discovery計劃，分別為高個位數至青少年中期和個位數中至青少年。在逐個國家和逐個計劃的基礎上，版税支付將從協作產品的第一次商業銷售開始，並在以下較晚的時間終止：(A)涵蓋協作產品或其在該國家的使用方法的最後一項專利到期，(B)十年從協作產品在該國家/地區的首次商業銷售開始，以及(C)在該國家/地區的法規排他性到期時(“版税條款”)。特許權使用費最高可減少50%在特定情況下，包括與合作產品相關的專利權到期、在特定國家批准生物相似產品或向第三方支付與任何合作產品的開發和商業化相關的許可費。由於Neurocrine終止了與VY-AADC計劃有關的Neurocrine合作協議，公司不再有權獲得與VY-AADC計劃相關的版税。此外，授予Neurocrine的許可應在適用於該國家/地區的此類協作產品的版税期限到期後，自動轉換為按國家/地區和產品的全額支付、非版税負擔、永久、不可撤銷、獨家許可。

根據Neurocrine合作協議的條款，除其中規定的例外情況外，每一方都擁有在合作過程中僅由其員工或代理人作出的所有知識產權的全部權利、所有權和權益。雙方共同擁有雙方僱員或代理人共同製造或發明的所有知識產權的所有權利、所有權和利益.

在Neurocrine合作協議期限內，任何一方或其任何附屬公司均不得直接或間接開發針對合作產品所針對的目標的任何基於AAV的基因治療產品，但須受特定例外情況的限制，包括雙方進行基礎研究活動。

除非提前終止，否則Neurocrine合作協議在(I)在相關地區內所有國家/地區的協作產品的版税期限最後一次到期或(Ii)任何FA Co-Co協議到期或終止時(以較晚者為準)到期。Neurocrine可以完全終止Neurocrine協作協議，或在逐個計劃或逐個國家的基礎上通過提供至少(X)180天提前通知，如果該通知是在終止適用的協作產品的第一次商業銷售之前提供的，或者(Y)一年制如果該通知是在終止適用的協作產品的第一次商業銷售之後發出的，則提前通知。如果Neurocrine對公司某些知識產權的有效性或可執行性提出質疑，公司可以在符合特定條件的情況下終止Neurocrine合作協議。在治療期的限制下，任何一方在另一方發生全部或部分實質性違約的情況下，均可在特定條件下終止Neurocrine合作協議。

在某些情況下終止時，Neurocrine已同意向本公司授予某些Neurocrine知識產權的許可證，但須經雙方談判確定此類知識產權的使用費費率。在公司違反有關Neurocrine計劃的情況下，如果此類終止發生在過渡事件之後，則(I)就FA計劃而言，如果FA共同合作協議生效，則Neurocrine可以終止此類計劃的FA共同合作協議，並且公司將不再擁有關於FA協作產品的共同開發和共同商業化權利，以及(Ii)在任何許可協議的約束下，Neurocrine將不再對該計劃產生的任何協作產品承擔任何義務。

VY-AADC計劃的終止

如上所述，自Neurocrine VY-AADC計劃終止生效之日起，本公司向Neurocrine授予的關於VY-AADC計劃的許可證到期，公司重新獲得了有關VY-AADC計劃的全球知識產權，並且根據Neurocrine合作協議的條款，本公司開發、製造或商業化針對VY-AADC計劃目標的基因治療產品的限制終止。自Neurocrine VY-AADC計劃終止生效之日起，Neurocrine不再有義務向公司償還與VY-AADC計劃相關的研究和開發活動，並且公司不再有權收到與VY-AADC計劃相關的未來里程碑或特許權使用費付款。該公司正在為研究贊助商和IND持有者Neurocrine提供支持，這些事項涉及完成數據安全和監測委員會(“DSMB”)要求的成像和臨牀評估，以及為Restore-1階段2臨牀試驗提供FDA要求的其他信息。

會計分析

最初，Neurocrine合作協議包括以下履約義務：(I)每個遺留計劃的研究和開發服務，以及每個此類計劃的開發和商業化許可證，以及(Ii)每個發現計劃的研究和開發服務，以及每個計劃的開發和商業化許可證。逐個項目的研究服務和許可並不獨特，因為Neurocrine本身無法從此類許可或行業中常見的其他資源中受益，而沒有相應的研究服務，這是因為該公司的獨特和專業知識在市場上並不容易獲得。

該公司確定了$92.4百萬美元的固定交易價格，其中包括115.0百萬預付費用和$5.0從2019年6月的修改中獲得100萬美元的付款，並由$27.6百萬與美元相關50.0百萬股權投資4,179,728發行當日按公允價值計量的股份。公司還有權報銷公司在與每個Neurocrine計劃相關的過渡事件之前發生的費用。這些金額可根據計劃計劃和預算確定，公司有合同權利支付根據商定的計劃計劃產生的費用。該公司採用最可能數額法，估計預計費用報銷為#美元。431.1在一開始的時候是一百萬。該公司的結論是，這些金額不需要限制，已包含在最初的交易價格中。公司在每個報告日期考慮這一估計，並根據現有信息更新估計。在2021年第四季度，公司進一步修訂了預期報銷的估計數為#美元80由於2021年第四季度聯合指導委員會會議的決定導致本公司根據Neurocrine合作協議提供的研發服務大幅減少，因此，根據目前的預期，本公司的研發服務將大幅減少。截至2022年3月31日，預計報銷金額為$79.8百萬美元，基於截至2022年3月31日的預期。由於實現發展和監管里程碑的不確定性，在達到某些里程碑時向本公司支付的額外對價不包括在最初的交易價中。

公司根據相對獨立銷售價格將固定交易價格分配給單獨的履約義務對於每項履約義務，或者在對一項或多項履約義務進行某些可變對價的情況下。履約義務的估計獨立銷售價格，包括許可證和研究服務，是根據許可證的估計銷售價格、使用可比數據和市場數據、以及對執行研究服務的總體努力的估計以及研究服務的合理利潤而制定的。

該公司的結論是，與每個計劃的費用報銷有關的可變對價將分配給每個計劃，因為費用報銷具體涉及根據Neurocrine合作協議執行的各個計劃服務。研究服務的償還額被認為是按市場匯率計算的，所有履約債務的固定對價分配説明瞭預計為這些債務收到的估計數額，不包括與研究償還額有關的可變對價。截至2022年3月31日，分配給每個計劃的與預期費用償還相關的可變對價總額如下：

​

根據相對獨立的銷售價格分配，不包括分配給個別履約義務的可變對價，將交易價格分配給單獨的履約義務如下：

​

本公司使用基於投入的衡量方法，如迄今產生的成本，在服務期間內按比例確認與每項履約義務相關的交易價格，以估計已履行的比例，並在每個報告期結束時重新衡量完成進度。

本公司認定，就VY-AADC計劃部分終止Neurocrine合作協議是對ASC 606項下安排的修改，Neurocrine VY-AADC計劃終止生效日期的剩餘固定交易價格為$42.2應根據FA計劃和探索計劃1和2的獨立銷售價格重新分配100萬美元。因此，公司記錄的收入累計調整數約為#美元。0.9由於每項履約義務下需要履行的其餘服務與修改前的服務並無不同，部分已清償的剩餘履約債務估計數為1000萬美元。該公司確定，公司對FA計劃、Discovery計劃1和Discovery計劃2履約義務的獨立銷售價格估計的合理變化，不會對重新分配或根據累積追趕調整記錄的收入金額產生實質性影響。

在截至2022年3月31日及2021年3月31日的三個月內，本公司確認0.7百萬美元和美元6.5在本報告所述期間，與Neurocrine合作產生的與研發服務有關的收入和相應的應收費用償還額分別為100萬美元。截至2022年3月31日，11.4與Neurocrine協作協議相關的遞延收入為100萬美元，根據預期提供服務的期間，該協議在附帶的精簡綜合資產負債表中被歸類為當期或非當期。此外，截至2022年3月31日，0.2預計將從Neurocrine收到的與開展研究和開發服務有關的可償還費用的協作應收賬款有100萬美元。

下表顯示了截至2022年3月31日的三個月內，公司關聯方合作應收賬款和合同負債餘額的變化。

​

截至2022年3月31日的三個月的應收賬款餘額的變化主要是由於應收公司提供的研究和開發服務的金額，抵消了這一期間從Neurocrine收取的金額。

根據Neurocrine合作協議，與該公司的合作計劃相關的成本包括內部和外部研究和開發成本，其中主要包括工資和福利、實驗室供應、臨牀前研究、臨牀研究、諮詢服務和商業開發。這些成本包括在公司截至2022年和2021年3月31日的三個月的精簡綜合經營報表中的研究和開發費用中。

該公司產生了大約$0.8獲得Neurocrine協作協議的費用為數百萬美元，只有在交易完成時才支付，因此被視為與客户簽訂合同的增量費用並資本化。這些費用記錄在預付費用和其他非流動資產中，並在提供研究服務期間攤銷。

​

輝瑞選項和許可協議

協議摘要

於2021年10月1日，本公司與輝瑞訂立期權及許可協議(“輝瑞許可協議”)，據此，本公司已授予輝瑞期權，以獲得若干示蹤劑衣殼的獨家許可(輝瑞許可期權“)，以開發及商業化由衣殼及特定輝瑞轉基因(”輝瑞轉基因“)組成的某些AAV基因治療候選藥物。根據輝瑞許可協議的條款，輝瑞打算評估衣殼的潛在用途，並與二輝瑞轉基因，幫助治療各自的中樞神經系統和心血管疾病。

根據輝瑞許可協議，該公司已同意向輝瑞提供一定數量的編碼特定現有衣殼的材料，供輝瑞進行評估。研究期限至2022年10月1日，如果輝瑞公司行使許可選擇權，則在研究期限至2024年10月1日期間，公司可自行決定並支付費用，進行額外的研究活動，以確定可能有助於AAV基因療法治療中樞神經系統或心血管疾病的其他專利衣殼。該公司已同意在滾動的基礎上向輝瑞披露在研究期限內為所有此類衣殼候選人確定的表現特徵。在此類披露後，輝瑞有權自行決定選擇任何衣殼候選人進行評估，以確定其對針對該衣殼候選人行使輝瑞許可選擇權的興趣。輝瑞可能會鍛鍊到二輝瑞許可選項，前提是它只能行使一每個輝瑞轉基因的輝瑞許可選項。輝瑞公司已向輝瑞公司授予輝瑞公司獨家的全球許可，在輝瑞公司行使輝瑞許可選擇權後生效，該許可涉及其中確定的輝瑞轉基因基因的衣殼候選者，並有權根據公司的某些知識產權，再許可開發和商業化包含相應輝瑞轉基因基因的產品中所包含的適用的許可衣殼的權利(“輝瑞許可產品”)。此外，在行使輝瑞許可選擇權後，公司和輝瑞同意，公司將提供某些以前沒有提供給輝瑞的額外技術訣竅，使輝瑞能夠利用該許可衣殼和相應的輝瑞轉基因用於輝瑞許可產品。在2024年10月1日之前，輝瑞公司沒有義務在行使期權時進行額外的研究活動，以確定可能有助於AAV基因療法治療中樞神經系統或心血管疾病的其他專有衣殼，但公司已同意繼續滾動向輝瑞披露所有此類衣殼候選的性能特徵(如果可用)。在研究期限內，輝瑞可以對這些衣殼候選進行額外的評估，並有權用任何其他衣殼候選替換之前在行使輝瑞許可選項時選擇的衣殼。

根據輝瑞許可協議，輝瑞獨家負責輝瑞許可產品的開發和商業化，並擁有獨家決策權。在輝瑞行使輝瑞許可選擇權的情況下，輝瑞被要求使用商業上合理的努力來開發和獲得監管機構的批准，至少一輝瑞已在(I)美國和(Ii)至少在美國行使其輝瑞許可選擇權的每個輝瑞轉基因產品的許可產品一以下國家中的一個國家：聯合王國、法國、德國、意大利、西班牙和日本(每個國家都是“主要市場國家”)，但有一定的限制。輝瑞還被要求使用商業上合理的努力將輝瑞許可的每一種產品在美國商業化，至少一輝瑞或其指定關聯公司或分被許可人已獲得監管部門批准的輝瑞許可產品的主要市場國家/地區，但受某些限制。

根據輝瑞許可協議的條款，輝瑞向該公司預付了#美元30.02021年10月達到100萬。輝瑞還同意在每次行使輝瑞許可選擇權時向公司支付$10.0百萬美元。在輝瑞每次行使許可選擇權後，對於輝瑞轉基因，公司還有資格獲得指定的開發、監管和商業化里程碑付款，總額最高可達$115.0為首個相應的輝瑞授權產品達到相應的里程碑。在輝瑞許可產品的基礎上，該公司還有資格獲得(A)指定的銷售里程碑付款，總額最高可達$175.0每件輝瑞授權產品的專利使用費為100萬美元，(B)每件輝瑞授權產品的年淨銷售額的中位數到高個位數百分比的分級、遞增的版税。特許權使用費取決於潛在的

減少常規情況，包括專利權利要求到期、支付某些第三方許可證和生物相似的市場滲透率，但須受特定限制。

根據輝瑞許可協議的條款，本公司和輝瑞各自擁有所有專利或專有技術的全部權利、所有權和權益，以及所有專利或專有技術的全部權利、所有權和權益，這些專利或專有技術是在輝瑞許可協議生效日期或之前存在的，或者在該生效日期後完全由該一方或其代表發明、開發、創造、產生或收購的。

除某些特定的例外情況外，在輝瑞許可協議期間以及在公司和輝瑞根據輝瑞許可協議開展活動的過程中，由雙方或其代表共同發明或以其他方式開發的任何專利和專有技術將遵循美國專利法的發明權。除某些限制和例外情況外，公司同意：(I)在研究期限內，不代表第三方進行任何旨在開發或商業化任何衣殼候選的內部計劃或計劃，或授予任何第三方或附屬公司在該衣殼候選中的任何權利或許可，以開發與任何輝瑞轉基因結合用於治療、診斷和預防性人類和獸醫用途的任何治療產品；以及(Ii)在輝瑞行使許可選擇權後，不向任何第三方或關聯公司授予公司專利下的任何權利或許可，以利用任何許可的衣殼與輝瑞的任何轉基因結合使用。

除非較早終止，否則輝瑞許可協議將在下列日期中較早的日期到期：(I)輝瑞許可協議生效一週年，如果不是輝瑞許可選擇權被行使，以及(Ii)對於所有國家/地區的所有輝瑞許可產品的最後到期的版税期限，如果至少一已行使輝瑞許可選項。在治療期的約束下，任何一方在另一方未治癒的材料違約的情況下，均可在特定條件下全部或部分終止輝瑞許可協議。輝瑞還可以在符合特定條件的情況下全部或部分終止輝瑞許可協議，終止條件包括公司破產、違反全球貿易管制法律或公司不遵守某些反賄賂或反腐敗公約。輝瑞還可以因下列任何原因或不出於任何原因而全部或部分終止輝瑞許可協議90天‘向我們發出書面通知。

在輝瑞因某些原因終止時，公司根據輝瑞許可協議授予輝瑞的許可將成為不可撤銷和永久的，如果輝瑞許可協議仍然有效，輝瑞根據此類許可應支付的所有里程碑付款和特許權使用費將大幅減少。

會計分析

本公司根據ASC 606評估了輝瑞許可協議下承諾的商品和服務，並確定輝瑞許可協議包含二履約義務包括二物質權利，一對於每個輝瑞許可選項。該公司的結論是，每個輝瑞許可證期權提供了一項實質性權利，因為每個期權的對價低於本公司在合同範圍外預期獲得的金額。最初的承諾不包括在行使選擇權時將交付的基礎商品或服務，而是代表有權以指定的行使費行使輝瑞許可選擇權對客户的價值。在2024年10月1日之前，輝瑞公司沒有義務在行使期權時進行額外的研究活動，以確定可能有助於AAV基因療法治療中樞神經系統或心血管疾病的其他專有衣殼，但公司已同意繼續滾動向輝瑞披露所有此類衣殼候選的性能特徵(如果可用)。輝瑞可以對這些衣殼候選進行額外的評估，並有權用任何其他衣殼候選替換它之前在行使輝瑞許可選項時選擇的衣殼。 該公司確定，這一承諾向輝瑞提供評估並可能替換其先前在行使輝瑞許可選擇權時選擇的衣殼的其他候選衣殼的能力，如果可能的話，這是協議中的一項額外履行義務(“輝瑞替代權履行義務”)。

公司收到了一筆不可退還的預付款#30.0作為輝瑞許可協議下的對價，該協議代表最初的交易價格。在行使輝瑞許可期權或達到某些里程碑時向公司支付的額外對價不包括在交易價格中，因為它們與期權費用和只有在行使期權後才能實現的里程碑有關。

本公司將交易價格分配給二基於其相對獨立銷售價格的材料權利。每項材料權利的估計獨立銷售價格是根據調整後的市場評估方法確定的。該公司的結論是，市場願意在獨立的基礎上為每個輝瑞許可選項支付同等金額。本公司在考慮(I)下游經濟因素(包括與每個輝瑞許可選項相關的期權費用、里程碑和特許權使用費)相同和(Ii)可比市場數據後得出這一結論。本公司認為輝瑞替代權履行義務的獨立銷售價格對使用相對獨立銷售價格模型分配交易價格無關緊要，因此，沒有為輝瑞替代權履行義務分配任何交易價格。這一決定得到了對獨立銷售價格的定性和定量評估的支持，該評估考慮了確定其他潛在的衣殼候選者的成本和許可證替代的可能性。因此，基於每個產品的相對獨立售價二物質權利，單獨的履約義務的交易價格分配為#美元。15.0每項材料權利一百萬美元。

分配給每個材料權利的金額被記錄為遞延收入，並將在輝瑞許可選擇權行使或輝瑞許可選擇權到期時確認。

在截至2022年3月31日的三個月內，公司未確認與輝瑞許可協議相關的任何收入。截至2022年3月31日，$30.0百萬美元被記錄為遞延收入，目前在隨附的綜合資產負債表中。

諾華選項和許可協議

協議摘要

於2022年3月4日(“諾華生效日期”)，本公司與諾華訂立期權及許可協議(“諾華許可協議”)。根據諾華許可協議，公司已授予諾華選擇權(“諾華許可選擇權”)，以許可示蹤劑衣殼(“諾華許可衣殼”)與某些靶點一起獨家使用，以開發和商業化由諾華許可衣殼和針對該等靶點的有效載荷組成的腺相關病毒基因治療候選者(“諾華有效載荷”)。

在諾華生效之日起至諾華一週年止的期間內，或在諾華行使諾華許可選擇權的情況下，至諾華三週年為止(“諾華研究條款”)，該公司已授予諾華非獨家研究許可，以評估該公司的示蹤劑衣殼與諾華有效載荷相結合在目標計劃中的潛在用途三特定的基因(“諾華最初的目標”)。在支付額外費用後，諾華公司還可能評估該公司的示蹤劑衣殼，用於二其他目標(“諾華額外目標”)，但須滿足某些條件，包括該目標不是公司當前發展計劃的一部分，或與之有合理競爭關係(最初的諾華目標和諾華的額外目標統稱為“諾華目標”)。在諾華公司的研究期內，公司可以自行決定和承擔費用，開展進一步的研究活動，以確定更多的示蹤劑衣殼。如果公司選擇這樣做，公司已同意在滾動的基礎上向諾華公司披露這種新示蹤劑衣殼的性能特徵。

在諾華研究的任期內，諾華可能會進行最多三諾華許可選項-或最多五如果諾華正在評估額外的諾華目標，諾華的許可選項--總的來説，前提是諾華只能行使一每個諾華目標的諾華許可選項。在行使任何諾華許可選擇權後，公司已同意授予諾華目標獨家的全球許可，並有權在公司的某些知識產權下，再許可開發和商業化適用的諾華許可衣殼的權利，將其併入包含相應諾華有效載荷的產品(以下簡稱諾華

許可產品“)。在行使諾華許可選擇權後，公司同意提供某些額外的技術訣竅，使諾華能夠利用諾華許可的衣殼和相應的諾華有效載荷，用於諾華許可的產品。在諾華研究期間，但在諾華許可選擇權行使後，諾華可以對公司的衣殼候選進行額外的評估，並有權用任何其他示蹤劑衣殼取代諾華許可的衣殼。

在遵守公司上述披露義務的前提下，公司和諾華公司已同意獨立開展各自的研究和評估活動，通信由二聯盟經理由本公司和諾華各自指定的一名經理組成。

根據諾華許可協議，諾華公司獨家負責諾華許可產品的開發和商業化，並擁有獨家決策權。在諾華公司行使諾華許可選項的情況下，諾華公司被要求使用商業上合理的努力來開發和獲得監管機構的批准，至少一諾華為其已在(I)美國和(Ii)至少(Ii)行使諾華許可選項的每個諾華目標授權產品三以下國家中的一個國家：聯合王國、法國、德國、意大利、西班牙和日本(每個國家都是“主要市場國家”)，但有一定的限制。諾華還被要求使用商業上合理的努力，將諾華許可的每一種產品在美國商業化，至少三諾華或其指定聯屬公司或分被許可人已獲得監管機構批准的此類諾華許可產品的主要市場國家/地區，但受某些限制。

在諾華公司研究期內，該公司已同意向諾華公司提供用於生產示蹤劑衣殼的質粒，以供應要求進行評估。公司還向諾華公司授予了非獨家許可，在行使諾華許可選擇權後生效，除了在上述公司某些知識產權下的目標獨家許可選擇權之外，還根據諾華許可的衣殼逐個按照諾華許可的衣殼，根據公司的某些專有技術，利用諾華許可的適用的衣殼，將其併入包含相應諾華有效載荷的諾華許可產品中。

根據諾華許可協議的條款，諾華向該公司預付了#美元54百萬美元。諾華還同意向該公司支付#美元的費用。18.0它選擇添加到協作中的每增加一個諾華目標，以及每次行使諾華許可選擇權時，選擇權行使費$12.5百萬美元。每次行使諾華許可選項後，該公司還有資格獲得指定的開發、監管和商業化里程碑付款，總金額最高可達$125.0第一個相應的諾華授權產品達到了相應的里程碑。在逐個諾華許可產品的基礎上，該公司還有資格獲得(A)指定的銷售里程碑付款，總額最高可達$175.0每種諾華授權產品的專利使用費為100萬美元，(B)每種諾華授權產品的年淨銷售額的中位數到高個位數百分比的分級、遞增的版税。特許權使用費在常規情況下可能會減少，包括專利權到期、某些第三方許可證的付款以及生物相似產品的市場滲透率，但受特定限制的限制。

根據諾華許可協議的條款，每一方都擁有所有專利或專有技術的全部權利、所有權和權益，以及所有專利或專有技術的全部權利、所有權和權益，這些專利或專有技術是在諾華生效日期或之前存在的，或者在諾華生效日期後僅由該方或其代表發明、開發、創造、產生或獲得的。除某些特定的例外情況外，在諾華許可協議期間以及在雙方根據諾華許可協議開展活動的過程中，由雙方或代表各方共同發明或以其他方式開發的任何專利和專有技術將遵循美國專利法的發明權。

除某些限制和例外情況外，公司同意：(I)在諾華研究期間，不代表第三方進行任何旨在開發或商業化任何公司衣殼的內部計劃或計劃，或根據公司對此類衣殼的權利授予任何第三方或附屬公司任何權利或許可，以開發含有衣殼的任何治療產品，並結合旨在對諾華任何目標產生治療效果的有效載荷；以及(Ii)在諾華行使任何諾華許可選擇權後，不授予任何第三方或關聯公司根據公司專利使用任何諾華許可衣殼的權利或許可，以使用適用的諾華目標。

除非在較早時間終止，否則諾華許可協議將在下列日期中較早的日期到期：(I)諾華生效日期一週年，如果不是行使諾華許可選擇權，以及(Ii)在以下情況下，所有國家/地區所有諾華許可產品的最後到期版税期限屆滿一諾華公司的許可選擇權已行使。在治療期的約束下，任何一方在另一方未治癒的材料違約的情況下，均可在符合特定條件的情況下全部或部分終止諾華許可協議。諾華公司還可以在符合特定條件的情況下全部或部分終止諾華許可協議，這些條件包括公司破產、違反全球貿易管制法律或公司不遵守某些反賄賂或反腐敗公約。諾華公司可以在以下情況下以任何理由或不出於任何原因全部或部分終止諾華許可協議90天‘向本公司發出書面通知。

一旦諾華公司因某些原因終止，公司根據諾華許可協議授予諾華的許可將成為不可撤銷和永久的，如果諾華許可協議仍然有效，諾華根據該許可本應支付的所有里程碑付款和特許權使用費將大幅減少。

會計分析

公司根據ASC 606對諾華許可協議下承諾的商品和服務進行了評估，並確定諾華許可協議包含三履約義務包括三物質權利，一對於諾華的每個許可選項。該公司的結論是，諾華的每個許可證期權都提供了一項實質性權利，因為每個期權的對價都低於本公司在合同範圍外預期收到的金額。最初的承諾不包括在行使選擇權時將交付的基礎商品或服務，而是代表有權以指定的行使費行使諾華許可選擇權的客户的價值。在2025年3月4日之前，當諾華公司行使許可證選擇權時，雖然該公司沒有義務在任何選擇權行使時進行額外的研究活動，以確定可能有助於AAV基因療法治療中樞神經系統或心血管疾病的其他專有衣殼，但它已同意繼續滾動向諾華披露所有此類候選衣殼的性能特徵(如果有)。諾華公司可以對這些衣殼候選進行額外的評估，並有權用任何其他衣殼候選替換它之前在行使諾華許可選項時選擇許可的諾華許可衣殼。 該公司確定，這一承諾為諾華公司提供了評估和潛在地替換其先前在行使諾華許可選項時選擇許可的諾華許可衣殼的其他候選衣殼的能力如果可用，是安排中的額外履約義務(“諾華替代權履約義務”)。該公司的結論是，增加諾華目標的期權不是實質性權利，因為價格反映了期權的獨立銷售價格。因此，如果行使，該公司將單獨考慮諾華公司額外目標的選擇。

公司收到了一筆不可退還的預付款#54.0作為諾華許可協議項下的對價，該協議代表成立時的交易價格。在行使諾華許可期權或達到某些里程碑時向公司支付的額外對價不包括在交易價格中，因為它們與期權費用和只有在行使期權後才能實現的里程碑有關。

本公司將交易價格分配給三基於其相對獨立銷售價格的材料權利。每項材料權利的估計獨立銷售價格是根據調整後的市場評估方法確定的。該公司的結論是，市場願意在獨立的基礎上為每個諾華許可選項支付等額的費用。該公司在考慮(I)下游經濟因素(包括與每個諾華許可選項相關的期權費用、里程碑和特許權使用費)相同和(Ii)可比市場數據後得出這一結論。公司認為諾華替代權履行義務的獨立銷售價格對使用相對獨立銷售價格模型的交易價格的分配無關緊要，因此沒有為諾華替代權利履行義務分配任何交易價格。這一決定得到了對獨立銷售價格的定性和定量評估的支持，該評估考慮了識別其他潛在衣殼候選人的成本和許可證的可能性

換人。因此，基於每個產品的相對獨立售價三物質權利，單獨的履約義務的交易價格分配為#美元。18.0每項材料權利一百萬美元。

分配給每個材料權利的金額被記錄為遞延收入，並將在諾華許可選擇權行使或諾華許可選擇權到期時確認。

在截至2022年3月31日的三個月內，公司未確認任何與諾華許可協議相關的收入。截至2022年3月31日，$54.0百萬美元被記錄為遞延收入，目前在隨附的綜合資產負債表中。

其他協議

於截至二零一六年十二月三十一日止年度內，本公司與一非牟利組織訂立研究及發展資助安排，提供最高達4.0在實現臨牀和開發里程碑時，向公司提供100萬美元的資金。該協議規定，公司在包括終止協議在內的某些情況下償還收到的金額，並支付最高可達2.6乘以所開發的任何產品的成功開發和商業化所獲得的資金。在截至2017年12月31日的年度內，公司賺取了一筆里程碑式的付款$1.0百萬美元。本公司已評估該安排，並認為該安排為一項研究及發展融資安排，因為本公司可能會償還根據該安排收取的款項。因此，美元1.0迄今賺取的百萬美元在簡明綜合資產負債表中作為非流動負債入賬。

訴訟

截至2022年3月31日或2021年12月31日，該公司不是任何重大法律事項或索賠的一方。截至2022年3月31日或2021年12月31日，公司沒有為任何訴訟責任建立應急準備金。