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GBT報告2022年第一季度財務業績

實現了Oxbryta^®(Voxelotor)2022年第一季度淨收入為5520萬美元，同比增長41%

最近針對4至12歲以下兒童推出的強勁新處方增長，以及12歲及以上患者的改善趨勢推動了新處方的強勁增長

在鐮狀細胞病(SCD)患者中重新啟動GBT601階段1試驗，研究每天150毫克的劑量；有望在年中啟動2/3階段試驗

今天下午4：30的電話會議。外星人

加利福尼亞州南舊金山，2022年5月4日(環球通訊社)--全球血液治療公司(納斯達克：GBT)今天公佈了截至2022年3月31日的第一季度財務業績和最近的業務進展。

GBT總裁兼首席執行官Ted W.Love醫學博士説：“在第一季度，我們在擴大患者使用Oxbryta的過程中實現了兩個主要里程碑。在美國，我們推出了Oxbryta，適用於4至11歲的患者，包括一種適合年齡的新配方，使我們有可能將我們的覆蓋範圍擴大到更多的SCD患者。我們收到了關於推出的積極反饋，該季度針對這個年齡段的新處方出現了令人鼓舞的趨勢，12歲及以上人口的新處方也出現了一些增量增長。此外，我們還獲得了歐盟委員會對Oxbryta的上市授權，使其成為歐盟批准的第一種直接抑制SCD中鐮狀細胞和紅細胞破壞的分子基礎的藥物。這一里程碑是我們在接觸到歐洲患者的道路上邁出的關鍵一步，最初的重點是在德國推出，並在關鍵國家建立報銷制度。“

在臨牀方面，我們正在招募患者參加我們的兩個階段3試驗，評估Clacumab可能減少血管閉塞危象和相關的再次住院的頻率。此外，由於患者的興趣，我們預計很快就會重新開始我們的GBT601階段試驗，這也將使我們有機會研究增加150毫克的劑量，我們計劃在年中將GBT601推進到2/3階段試驗。我們繼續對GBT601感到興奮，我們相信這種低劑量的每日一次的藥片有可能改善SCD患者的臨牀結果。

最近的業務進展

商業廣告

• 錄製的Oxbryta^®(Voxelotor)第一季度淨銷售額為5520萬美元，同比增長41%。在環比基礎上，銷售額下降了2%，主要是由於分銷商在2021年底採購後的第一季度減少了庫存，以及更高的毛淨調整，但部分被更高的患者需求所抵消。與上一季度相比，服用Oxbryta的患者淨人數有所增加，自2019年推出以來，每個季度都在增加。
• 第一季度為Oxbryta開了1200多張新處方，包括從2022年1月初開始在4歲至12歲以下的兒童中強勁推出。GBT仍然相信，隨着新冠肺炎大流行的消退，新開出的奧克斯布里塔處方的數量將會增加。GBT預計，在未來一段時間內，新處方數量最終將超過《新冠肺炎》之前的水平。
• Oxbryta繼續為12歲及以上的患者提供廣泛的支付者保險，超過90%的保險生活可以通過他們的醫療計劃獲得。對於4歲至12歲以下的患者，GBT繼續努力確保Oxbryta報銷範圍，並有望在年中實現這一年齡段廣泛支付者覆蓋的目標。
• 通過GBT與Biophma-MEA的分銷商合作，在阿拉伯聯合酋長國(UAE)推出Oxbryta。這是Oxbryta在美國以外的第一次商業發射。
• 在2022年2月收到歐盟委員會(EC)的營銷授權後，GBT正在積極努力在德國商業化推出Oxbryta，預計將於5月中旬推出。此外，GBT在德國、法國和英國發起了報銷討論，並正在對歐洲各地的醫療保健提供者進行Oxbryta的教育。
  

臨牀

• 兩項全球、隨機、安慰劑對照、關鍵的3期試驗正在進行中，這些試驗統稱為Thrive，評估GBT的P-選擇素抑制劑Clacumab在潛在減少血管閉塞危象(VOC)頻率和VOC相關再入院方面的安全性和有效性。
• 今年4月，來自第二階段希望-兒童1號研究的數據發表在兒科血液與癌症，一份在線同行評議的期刊。
• GBT預計將於5月份重新啟動GBT021601(GBT601)的第一階段研究，GBT021601(GBT601)是該公司正在研究的下一代鐮狀血紅蛋白(HBS)聚合抑制劑，以研究150毫克的每日劑量，這比之前研究的100毫克的每日維持量有所增加。2021年參與這項研究的所有六名SCD患者都表示有興趣參與這項重新啟動的研究。完成後，該公司計劃將這些數據提交給今年晚些時候的一次醫學會議。GBT還計劃將GBT601推進到2/3階段試驗，並預計在2022年年中啟動第二階段部分。
• Oxbryta為患有SCD的兒童(4歲至11歲)擴大准入計劃的結果將於5月初在美國兒科血液學會/腫瘤學會議上公佈，以加強Oxbryta在這些患者中的療效和安全性。此外，根據患者和臨牀總體印象量表的測量，大多數患者的得分都有所改善。

公司

• 預計到2022年年中，Oxbryta將在英國獲得營銷授權。大約有15,000人¹英國的SCD患者。
• 自2022年7月起，任命全球知名的兒科血液腫瘤學家和SCD專家R.Clark Brown，M.D.，Ph.D.為綜合科學和臨牀卓越副總裁，加強了公司的研發(R&D)團隊。在這一新職位上，布朗博士將領導臨牀研究計劃和實施，包括推動新的和現有的臨牀試驗地點增加參與的倡議。在此之前，布朗博士曾在亞特蘭大Aflac癌症和血液疾病兒童保健中心擔任臨牀研究負責人，該中心是美國最大的綜合性兒童疾病項目。
• 發佈了首份環境、社會和治理(ESG)報告，展示了GBT在ESG優先事項方面取得的進展，其中包括改善獲得負擔得起的醫療服務的機會；投資於GBT員工和社區；提高環境可持續性；以及堅持GBT的道德和價值觀。
  

2022年第一季度財務業績
2022年第一季度的產品淨銷售額總額為5520萬美元，來自Oxbryta的銷售，而2021年第一季度的淨產品銷售額為3900萬美元。

截至2022年3月31日的三個月，銷售成本為110萬美元，而2021年同期為60萬美元。在FDA於2019年11月批准Oxbryta之前發生的製造成本以前在公司的合併運營報表中記錄為研發費用。GBT預計，隨着在FDA批准之前製造的產品被完全利用，Oxbryta銷售成本佔收入的百分比將在未來幾個時期增加。

截至2022年3月31日的三個月，研發費用為5280萬美元，而2021年同期為5090萬美元。這一期間研發費用的增加主要是由於與GBT601計劃相關的外部成本增加，但與Oxbryta相關的外部成本減少部分抵消了這一增加。截至2022年3月31日的三個月，發生的研發非現金股票薪酬支出總額為550萬美元，而2021年同期為490萬美元。

截至2022年3月31日的三個月，銷售、一般和行政(SG&A)費用為7450萬美元，而2021年同期為5900萬美元。這一期間SG&A費用的增加主要是由於公司擴大Oxbryta的商業和醫療業務，包括支持在美國推出兒科和在美國以外的地區推出準備工作；與員工相關的成本增加；以及運營增長，但非現金股票薪酬支出的減少部分抵消了這一增長。在截至2022年3月31日的三個月中，SG&A非現金股票薪酬支出總額為1360萬美元，而2021年同期為1510萬美元。

截至2022年3月31日的三個月，淨虧損為8140萬美元，而2021年同期為7490萬美元。截至2022年3月31日的三個月，基本和稀釋後每股淨虧損為1.26美元，而2021年同期為1.21美元。

截至2022年3月31日，現金、現金等價物和有價證券總額為6.621億美元，而2021年12月31日為7.348億美元。

電話會議詳細信息
GBT將於2022年5月4日(星期三)下午4：30主持電話會議。ET討論2022年第一季度的財務結果並提供業務最新情況。要參加電話會議，請撥打877-407-3982(國內)或+1 201-493-6780(國際)。電話會議的現場音頻網絡直播可在GBT的網站www.gbt.com的投資者部分獲得。活動結束後，將提供一個月的存檔音頻網絡廣播。

關於鐮狀細胞病
鐮狀細胞病(SCD)在美國影響着超過10萬人，²據估計，歐洲有5.2萬人，³世界各地數以百萬計的人，特別是那些祖先來自撒哈拉以南非洲的人。⁴它還影響西班牙裔、南亞、南歐和中東血統的人。⁴SCD是一種終生遺傳的罕見血液疾病，會影響血紅蛋白，血紅蛋白是一種由紅細胞攜帶的蛋白質，將氧氣輸送到全身的組織和器官。⁵由於基因突變，SCD患者會形成被稱為鐮狀血紅蛋白的異常血紅蛋白。通過一種名為血紅蛋白聚合的過程，紅細胞變成鐮刀狀--脱氧、新月形和僵硬。^5,6,7鐮刀過程導致溶血性貧血(由於紅細胞被破壞而導致低血紅蛋白)以及毛細血管和小血管堵塞，這阻礙了血液和氧氣在全身的輸送。向組織和器官輸送的氧氣減少可能會導致危及生命的併發症，包括中風和不可逆轉的器官損傷。^6,7,8,9SCD的併發症始於兒童早期，可能包括神經認知障礙、急性胸部綜合徵、無症狀和顯性中風等嚴重問題。¹⁰

關於Oxbryta^®(體感)片劑及口服混懸劑
Oxbryta(Voxelotor)是一種每日一次的口服療法，適用於鐮狀細胞病(SCD)患者。Oxbryta的工作原理是增加血紅蛋白對氧氣的親和力。由於氧合鐮狀血紅蛋白不會聚合，Oxbryta可抑制鐮狀血紅蛋白聚合以及由此產生的鐮刀狀和紅細胞的破壞，從而導致溶血和溶血性貧血，這是每個SCD患者面臨的主要病理。通過解決溶血性貧血和改善全身的氧氣輸送，GBT相信Oxbryta具有改變SCD病程的潛力。

2019年11月，美國食品和藥物管理局(FDA)加速批准Oxbryta片劑用於治療12歲及以上成人和兒童SCD，2021年12月，FDA擴大了Oxbryta在美國4歲及以上患者治療SCD的批准使用範圍。¹¹作為美國4歲及4歲以上患者加速批准的條件，GBT將繼續在HOPE-KILDS 2研究中研究Oxbryta，這是一項使用經顱多普勒(TCD)血流速度評估該療法降低2至14歲兒童中風風險的能力的批准後驗證性研究。

認識到對新的SCD治療方法的迫切需求，FDA批准Oxbryta Breakdown Treatment、Fast Track、孤兒藥物和罕見兒科疾病名稱用於SCD患者的治療。此外，Oxbryta還獲得了享有盛譽的2021年美國格倫大獎，獲得了格倫基金會頒發的“最佳生物技術產品”獎。

Oxbryta已被歐洲藥品管理局(EMA)授予優先藥品(Prime)稱號，Oxbryta被歐盟委員會(EC)指定為治療SCD患者的孤兒藥物，Oxbryta被英國藥品和保健產品監管機構(MHRA)授予前景看好的創新藥物(PIM)稱號。2022年2月，歐盟委員會(EC)批准Oxbryta作為單一療法或與羥基尿素(羥基尿素)聯合治療12歲及以上成人和兒童患者因SCD引起的溶血性貧血。此外，阿拉伯聯合酋長國(阿聯酋)的衞生和防禦部(MOHAP)已批准Oxbryta用於治療12歲及以上成人和兒童的SCD。

請點擊此處獲取美國Oxbryta的重要安全信息和完整的預描述信息，包括患者信息。

關於全球血液治療公司
全球血液治療公司(GBT)是一家生物製藥公司，致力於發現、開發和提供改變生活的治療方法，為未得到充分服務的患者羣體帶來希望，從鐮狀細胞病(SCD)開始。成立於2011年的GBT正在實現其目標，即改變SCD的治療和護理，SCD是一種終生的、毀滅性的遺傳性血液疾病。該公司已推出Oxbryta^®(Voxelotor)是FDA批准的第一種直接抑制鐮狀血紅蛋白(HBS)聚合的藥物，HBS聚合是SCD患者紅細胞呈鐮狀狀的根本原因。GBT還在推進其在SCD方面的流水線計劃，推出了Clacumab和GBT021601(GBT601)，Clacumab是一種處於第三階段開發中的P-選擇素抑制劑，用於解決與疾病相關的疼痛危機，GBT021601(GBT601)是該公司的下一代HBS聚合抑制劑。此外，GBT的藥物發現團隊正在開發新的靶點，以開發下一波SCD的潛在治療方法。欲瞭解更多信息，請訪問www.gbt.com，並在Twitter@GBT_NEWS上關注該公司。

前瞻性陳述
本新聞稿中的某些陳述屬於1995年私人證券訴訟改革法所指的前瞻性陳述，包括含有“將”、“預期”、“計劃”、“相信”、“預測”、“估計”、“預期”和“打算”或類似表述的陳述。這些前瞻性陳述是基於GBT目前的預期，實際結果可能與此大不相同。本新聞稿中的陳述可能包括非歷史事實的陳述，這些陳述被視為符合修訂後的1933年《證券法》第27A節和修訂後的1934年《證券交易法》第21E節的前瞻性陳述。GBT打算髮表這些前瞻性聲明，包括關於GBT的優先事項、承諾、奉獻、重點、目標、使命、願景和定位的聲明；Oxbryta的安全性、有效性和作用機制，以及其他產品特徵；Oxbryta的商業化、知名度、交付、可用性、用途和商業和醫療潛力，包括相關倡議的用途、意義和潛力；擴大患者使用Oxbryta的機會；Oxbryta在歐洲推出的可能性，包括戰略和時機；FDA批准監管文件以擴大Oxbryta在美國的批准用於更多患者和在兒科配方中的意義以及EC對Oxbryta的營銷授權，包括在患者接近和使用方面；Oxbryta的付款人覆蓋範圍，包括4歲至12歲以下的患者的覆蓋範圍和在歐洲建立報銷；正在進行和計劃中的研究、臨牀試驗和登記，以及相關方案、活動、時間和其他預期；未來數據的提交和呈現；GBT的財務狀況、展望、指導, ；新冠肺炎大流行和相關預期，包括對處方的潛在影響；擴大Oxbryta的批准使用，包括通過在英國的潛在營銷授權和相關時機；Brown博士的潛在影響，包括推動臨牀試驗地點的參與；GBT的ESG優先事項和相關進展；對SCD的治療、護理和病程的影響以及減少相關併發症；GBT候選藥物和流水線的安全性、有效性、作用機制、進展和潛力；並致力於新的目標以及發現、開發和提供治療方法，這些都將被證券法第27A節和證券交易法第21E節中包含的前瞻性聲明的安全港條款所涵蓋，GBT做出這一聲明是為了遵守這些安全港條款。這些前瞻性陳述反映了GBT對其計劃、意圖、預期、戰略和前景的當前看法，這些看法是基於公司目前掌握的信息和公司做出的假設。GBT不能保證計劃、意圖、預期或戰略一定會實現或實現，而且，實際結果可能與前瞻性聲明中描述的大不相同，會受到GBT無法控制的各種風險和因素的影響，包括但不限於與新冠肺炎大流行有關的風險和不確定性，包括對GBT業務影響的程度和持續時間，包括商業化活動、監管努力、研發、企業發展活動和經營結果。這將取決於高度不確定和無法準確預測的未來事態發展，例如大流行的最終持續時間。, 美國和其他國家的旅行限制、隔離、社會距離和企業關閉要求，以及全球控制和治療這種疾病的行動的有效性；GBT正在繼續建立其商業化能力，可能無法成功地將Oxbryta商業化的風險；與GBT依賴第三方進行研究、開發、製造、分銷和商業化活動相關的風險；政府和第三方付款人的行動，包括與報銷和定價有關的行動；與競爭性治療有關的風險和不確定性，以及可能限制對Oxbryta需求的其他變化；風險監管當局可能需要更多的研究或數據來支持Oxbryta的繼續商業化；在商業化或臨牀開發期間可能觀察到與藥物相關的不良事件的風險；數據和結果可能不符合監管要求或不足以用於進一步的開發、監管審查或批准；遵守Pharmakon貸款項下的義務；以及GBT合作、許可和分銷協議下的活動的時間和進展；以及GBT在提交給美國證券交易委員會的截至2021年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告中列出的風險，以及GBT在隨後提交給美國證券交易委員會的文件中對潛在風險、不確定性和其他重要因素的討論。除非法律要求，GBT不承擔公開更新任何前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。

參考文獻

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11. Oxbryta(Voxelotor)片劑和口服混懸劑處方信息片劑。加利福尼亞州舊金山南部全球血液治療公司；2021年12月。
    
    

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