傳奇生物公佈2021年第四季度和全年財務業績和近期亮點

新澤西州薩默塞特--(美國商業資訊)--傳奇生物(納斯達克：LEGN)(傳奇生物)，一家開發、製造和商業化新型療法的全球生物技術公司，今天公佈了未經審計的2021年第四季度財務業績。

傳奇生物首席執行官兼首席財務官黃穎博士表示：“第四季度末，傳奇生物以強勁的數據顯示了我們的主要候選產品，以及近9億美元的現金。”這兩項成就使我們 在2022年將CARVYKTI商業化並推進我們的管道處於有利地位。

黃博士補充説：“隨着我們結束另一個季度，我們在世界各地令人難以置信的團隊繼續給我留下深刻印象。由於他們的奉獻精神，我們的候選產品在包括胃癌在內的多個治療領域顯示出了巨大的希望。展望未來一年，我相信聯想將繼續致力於實現CAR-T的承諾。“

最近的亮點

• 美國食品和藥物管理局(FDA)批准CARVYKTI™(自體西他卡他林)用於治療復發或難治性多發性骨髓瘤(MM)的成人患者，這些患者之前接受了四種或四種以上的治療方案，包括免疫調節劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單抗。
• 傳奇生物及其合作伙伴揚森生物技術公司(揚森)正在推進CARTITUDE臨牀開發計劃的早期路線，包括一項合作研究。
  • CARTITUDE-4已完成註冊。第三階段，開放標籤研究評估了多發性骨髓瘤患者的西爾賽爾，這些患者接受過1-3種先前的治療，包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑，並且對來那度胺無效。本研究的目的是比較西替賽與標準療法-泊馬度胺、博替佐米和地塞米松(PVD)或達拉單抗、泊馬度胺和地塞米松(DPD)的療效。
  • CARTITUDE-5啟動了註冊。這項3期隨機開放研究比較了波替佐米、來那度胺和地塞米松(VRD)誘導，然後是來那度胺和地塞米松(VRD)誘導，以及來那度胺和地塞米松(RD)維持治療未作為初始治療的新診斷MM患者(NCT04923893)。
  • CARTITUDE-6(尚未招募；由歐洲骨髓瘤網絡贊助)。第三階段，隨機開放研究，在符合移植條件的新診斷多發性骨髓瘤患者中，比較達拉單抗、硼替佐米、來那度胺和地塞米松(DVRD)，然後是Cilta-cel和DVRD，然後是自體幹細胞移植(ASCT)(NCT05257083)
• 來自CARTITUDE臨牀開發計劃在不同臨牀環境下研究Cilta-cel的新的和最新的結果在63屆會議上公佈^研發美國血液學會(ASH)2021年年會和博覽會。CARTITUDE-1的兩年隨訪數據顯示，在經過大量預治療的MM患者中，Ciltcel的持續深入和持久的反應。
• 2021年12月，Janssen向日本厚生勞動省(MHLW)提交了針對cilta-cel的新藥申請。
• 新的、臨牀前的體內關於傳奇生物新的三特異性單域抗體CAR-T(LCAR-AIO)的數據作為海報在2021年ASH上展示(摘要#1700)。LCAR-AIO針對CD19、CD20和CD22三種抗原。
• 傳奇生物通過其美國存托股票(ADS)的後續公開發行籌集了約3.45億美元的毛收入。
• 馬克·L·哈里森於2022年1月被任命為傳奇生物副總裁兼總法律顧問。哈里森先生在醫療保健和生命科學領域擁有20多年的經驗。他之前曾擔任佈雷肯裏奇製藥公司的副總裁、總法律顧問和合規主管，並在益普森生物製藥公司、Medco Health Solutions和WebMD擔任過高級法律和領導職位。
• 2022年2月，美國FDA暫停了LB1901的1期開放標籤多中心臨牀試驗，以評估LB1901，這是一種針對復發或難治性成人外周T細胞淋巴瘤(PTCL)或皮膚T細胞淋巴瘤(CTCL)的自體CAR-T療法(NCT04712864)。傳奇生物隨後收到了美國食品和藥物管理局2022年3月1日的正式臨牀擱置函。美國食品和藥物管理局在信中表示，暫停的原因是相關的IND沒有包含21CFR 312.23所要求的足夠信息來評估受試者的風險。
• 根據傳奇生物與揚森就聯合開發和商業化達成的合作和許可協議條款，支付寶實現了兩筆里程碑式的付款，金額達5,000萬美元。

截至2021年12月31日的季度和年度財務業績

現金頭寸

截至2021年12月31日，傳奇生物擁有約8.871億美元的現金和現金等價物、存款和短期投資。

收入

截至2021年12月31日的三個月的收入為3900萬美元，而截至2020年12月31日的三個月的收入為4080萬美元。減少180萬美元的主要原因是這些季度實現不同里程碑的時間安排。

截至2021年12月31日的年度收入為8980萬美元，而截至2020年12月31日的年度收入為7570萬美元。這一1410萬美元的增長主要是由於在2021財年實現了另外三個里程碑 確認的收入，以及在截至2021年12月31日的一年中向南京ProBio生物技術有限公司及其附屬公司獨家許可某些專利。到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。

研究和開發費用

截至2021年12月31日的三個月的研發費用為8650萬美元，而截至2020年12月31日的三個月的研發費用為6690萬美元。增加1,960萬美元的主要原因是2021年在錫爾塔爾和其他管道的持續研究和開發活動。2021年的研發費用為3.133億美元，而截至2020年12月31日的一年為2.322億美元，增加了8110萬美元。

行政費用

截至2021年12月31日的三個月的行政費用為1710萬美元，而截至2020年12月31日的三個月的行政費用為920萬美元。增加790萬美元的主要原因是傳奇生物擴展了支持行政職能，以促進持續的研發活動以及建立商業化基礎設施要素的活動。由於業務的持續擴張，截至2021年12月31日的年度的行政費用增加了2,380萬美元，增至4,690萬美元，而截至2020年12月31日的年度為2,310萬美元。

銷售和分銷費用

截至2021年12月31日的三個月的銷售和分銷費用為5280萬美元，而截至2020年12月31日的三個月的銷售和分銷費用為2420萬美元。增加2 860萬美元的主要原因是與發射衞星的商業準備活動有關的費用增加。由於持續的業務擴張，截至2021年12月31日的年度的銷售和分銷費用增加了5290萬美元，達到1.025億美元，而截至2020年12月31日的年度為4960萬美元。

其他收入和收益

截至2021年12月31日的三個月的其他收入和收益為70萬美元，而截至2020年12月31日的三個月的其他收入和收益為210萬美元。減少140萬美元的主要原因是外匯收益減少。截至2021年12月31日的年度的其他收入和收益為310萬美元，而截至2020年12月31日的年度為610萬美元。減少300萬美元，主要是因為定期存款的利息收入減少，因為定期存款的平均利率較低，以及政府補助金減少。

其他費用

截至2021年12月31日的三個月的其他支出為220萬美元，而截至2020年12月31日的三個月的其他支出為30萬美元。增加190萬美元，主要是因為匯兑損失增加。截至2021年12月31日的年度的其他支出為910萬美元，而截至2020年12月31日的年度為30萬美元。增加的主要原因是匯兑損失和處置資產的損失。

融資成本

截至2021年12月31日止年度的財務成本為90萬美元，主要包括預支資金的利息，預支資金是由合作者提供資金並由本金和該本金的適用利息構成的計息借款。截至2020年12月31日的年度的融資成本為420萬美元，原因是發行可轉換可贖回優先股(A系列優先股)的融資成本，這些優先股在傳奇生物於2020年6月首次公開募股完成後全部轉換為普通股 。

認股權證責任的公允價值損失

截至2021年12月31日止年度的權證負債公允價值虧損為620萬美元，原因是我們於2021年5月通過私募交易向機構投資者發行的權證的公允價值發生變化， 發行日的初始公允價值為8170萬美元。權證被評估為一項金融負債，截至2021年12月31日的公允價值為8790萬美元。

可轉換可贖回優先股的公允價值損失

截至2020年12月31日止年度，傳奇生物公佈因其A系列優先股公允價值變動而產生的一次性非現金費用為8,000萬美元。傳奇生物美國存託憑證在納斯達克全球市場上市後，所有已發行的A系列優先股自動轉換為傳奇生物的普通股，所有應計但未支付的股息以傳奇生物普通股的形式結算。由於本公司於上市後並無已發行優先股，故本公司於2021年並無該等公允價值虧損。

當期虧損

截至2021年12月31日的三個月的淨虧損為8830萬美元，或每股虧損0.30美元，而截至2020年12月31日的三個月的淨虧損為5780萬美元，或每股虧損0.22美元。截至2021年12月31日的年度淨虧損為386.2美元，或每股虧損1.37美元，而截至2020年12月31日的年度淨虧損為3.035億美元，或每股虧損1.28美元。

關於傳奇生物

傳奇生物是一家全球生物技術公司，致力於治療和有朝一日治癒危及生命的疾病。總部設在新澤西州薩默塞特市的我們正在各種技術平臺上開發先進的細胞療法，包括自體和同種異體嵌合抗原受體T細胞、T細胞受體(TCR-T)和自然殺傷(NK)細胞免疫療法。從我們在世界各地的三個研發基地，我們應用這些創新技術 為世界各地的患者探索安全、有效和尖端的療法。

欲瞭解更多信息，請訪問www.LegendBiotech.com，並在Twitter和LinkedIn上關注我們。

關於CARVYKTI™(Ciltalabagene autolucel；cilta-cel)

CARVYKTI™是一種由BCMA指導的轉基因自體T細胞免疫療法，涉及用編碼嵌合抗原受體(CAR)的轉基因對患者自身的T細胞進行重新編程，該轉基因可識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達於惡性多發性骨髓瘤B系細胞、晚期B細胞和漿細胞表面。CARVYKTI™CAR蛋白具有兩個針對BCMA的單域抗體，旨在賦予對人BCMA的高親和力。在與表達BCMA的細胞結合後，CAR促進T細胞的激活、擴增和靶細胞的消除。¹

2017年12月，傳奇生物公司與揚森生物技術公司簽訂了獨家全球許可和合作協議，以開發Cilta-cel並將其商業化。

2021年4月，聯想控股宣佈向歐洲藥品管理局提交營銷授權申請，尋求批准cilta-cel用於治療復發和/或難治性多發性骨髓瘤患者。除了於2019年12月獲得美國突破性療法稱號外，Cilta-cel還於2020年8月在中國獲得突破性療法稱號。Cilta-cel 還分別於2019年2月和2020年2月獲得了美國FDA和歐盟委員會的孤兒藥物稱號。

關於CARTITUDE-1研究

CARTITUDE-1(NCT03548207)是一項正在進行的1b/2期開放標籤、單臂、多中心試驗，評估Ciltacel治療復發或難治性多發性骨髓瘤的成人患者，這些患者以前至少接受過三種先前的治療，包括蛋白酶體抑制劑(PI)、免疫調節劑(IMiD)和抗CD38單抗。在參加試驗的97名患者中，99%對最後一線治療無效，88%對三類難治，這意味着他們的癌症對IMiD、PI和抗CD38單抗沒有反應或不再有反應。¹

正在進行的CARTITUDE-1研究正在評估Cilta-cel的長期療效和安全性，最近在ASH 2021上公佈了兩年的隨訪結果。²

關於多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤是一種不治之症，始於骨髓，以漿細胞過度增殖為特徵。³預計到2022年，美國將有超過3.4萬人被診斷出患有多發性骨髓瘤，超過1.2萬人將死於這種疾病。⁴雖然一些多發性骨髓瘤患者根本沒有症狀，但大多數患者是由於骨骼問題、低血球、鈣升高、腎臟問題或感染等症狀而被診斷出來的。⁵雖然治療可能會導致緩解，但不幸的是，患者很可能會復發。⁶使用標準療法(包括蛋白水解酶抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單抗)治療後復發的患者預後較差，可供選擇的治療方法很少。^7,8

警示聲明：

本新聞稿中有關未來預期、計劃和前景的陳述，以及與非歷史事實有關的任何其他陳述，均構成《1995年私人證券訴訟改革法》所指的“前瞻性陳述”。這些陳述包括但不限於與傳奇生物的戰略和目標有關的陳述；與CARVYKTI™有關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI™的期望，如傳奇生物對CARVYKTI™的製造和商業化期望以及使用CARVYKTI™治療的潛在效果；關於向美國食品和藥物管理局(FDA)、歐洲藥品管理局(EMA)、國家醫療產品管理局(CDE)中國藥品評價中心(CDE)和其他監管機構提交臨牀試驗申請的聲明以及此類提交的進展情況；臨牀試驗的預期時間和進展能力，包括患者登記；向監管機構提交研究性新藥(IND)申請並與監管機構保持此類申請；生成、分析和呈現臨牀試驗數據的能力 ；以及傳奇生物候選產品的潛在優勢。“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“應該”、“ ”、“目標”、“將”、“將會”以及類似的表達方式旨在識別前瞻性陳述。, 儘管並不是所有的前瞻性陳述都包含這些識別詞語。由於各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所表明的結果大不相同。傳奇生物的預期可能受以下因素影響：新藥產品開發中涉及的不確定性；意外的臨牀試驗結果，包括由於對現有臨牀數據或意外的新臨牀數據進行額外分析而導致的結果；意外的監管行動或延遲，包括要求額外的安全性和/或有效性數據或數據分析， 或政府法規；第三方合作伙伴採取的行動或未能採取行動導致的意外延誤；對傳奇生物專利或其他專有知識產權財產保護的挑戰帶來的不確定性，包括美國訴訟程序中涉及的不確定性；總體競爭；政府、行業和一般公眾定價以及其他政治壓力；新冠肺炎大流行的持續時間和嚴重程度以及為應對不斷變化的形勢而採取的政府和監管措施；以及傳奇生物於2021年4月2日提交給美國證券交易委員會的年度報告中“風險因素”部分討論的其他因素。如果這些風險或不確定性中的一個或多個成為現實，或者潛在的假設被證明是錯誤的，實際結果可能與本新聞稿中所述的預期大不相同， 相信, 估計的或預期的。​本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅在本新聞稿發佈之日發表。傳奇生物明確表示，無論是否因新信息、未來事件或其他原因而更新任何前瞻性聲明，均不承擔任何義務。

傳奇生物集團
簡明合併損益表
		截至三個月 December 31						截至的年度 December 31
(以千美元為單位，不包括每股和每股數據)		2021			2020			2021			2020
		(未經審計)			(未經審計)			(未經審計)
收入		38,995			40,783			89,792			75,676
其他收入和收益		743			2,079			3,059			6,119
研發費用		(86,503	)		(66,934	)		(313,346	)		(232,160	)
行政費用		(17,142	)		(9,171	)		(46,939	)		(23,147	)
銷售和分銷費用		(52,811	)		(24,182	)		(102,542	)		(49,571	)
其他費用		(2,214	)		(290	)		(9,132	)		(346	)
認股權證負債的公允價值損益		31,200			-			(6,200	)		-
可轉換可贖回優先股的公允價值損失 shares		-			-			-			(79,984	)
融資成本		(602	)		(40	)		(900	)		(4,209	)
税前虧損		(88,334	)		(57,755	)		(386,208	)		(307,622	)
所得税(費用)/抵免		-			(72	)		(1	)		4,145
當期虧損		(88,334	)		(57,827	)		(386,209	)		(303,477	)
歸因於：
母公司的股權持有人		(88,334	)		(57,827	)		(386,209	)		(303,477	)
普通股股東應佔每股虧損 of the parent:
普通股-基本股		(0.30	)		(0.22	)		(1.37	)		(1.28	)
普通股--稀釋後		(0.30	)		(0.22	)		(1.37	)		(1.28	)
計算每股虧損時使用的股份：
普通股-基本股		293,199,033			264,720,588			281,703,291			236,305,234
普通股--稀釋後		293,199,033			264,720,588			281,703,291			236,305,234

傳奇生物集團
簡明綜合財務狀況表
	2021年12月31日		2020年12月31日
(單位：千，美元)	(未經審計)
非流動資產
財產、廠房和設備	145,724		113,091
財產、廠房和設備的預付款	2,168		224
使用權資產	7,186		8,009
其他非流動資產	5,148		3,973
無形資產	4,684		2,852
定期存款	4,705		-
非流動資產總額	169,615		128,149
流動資產
盤存	1,749		1,800
貿易應收賬款	50,410		74,978
預付款、其他應收款和其他資產	12,754		10,007
按攤餘成本計量的金融資產	29,937		-
質押存款	1,444		384
定期存款	163,520		50,000
現金和現金等價物	688,938		455,689
流動資產總額	948,752		592,858
總資產	1,118,367		721,007
流動負債
應付款貿易和票據	7,043		5,238
其他應付款和應計項目	123,464		99,168
政府撥款	304		283
認股權證責任	87,900		-
租賃負債	911		1,464
合同責任	60,644		55,014
流動負債總額	280,266		161,167
非流動負債
合同責任	242,578		275,071
租賃負債	1,593		1,909
計息貸款和借款	120,462		-
(單位：千，美元)	2021年12月31日		2020年12月31日
	(未經審計)
政府撥款	1,866		2,051
其他非流動負債	396		554
非流動負債總額	366,895		279,585
總負債	647,161		440,752
股權
股本	31		27
儲量	471,175		280,228
總股本	471,206		280,255
負債和權益總額	1,118,367		721,007

傳奇生物集團
簡明合併現金流量表
	截至三個月 December 31						截至的年度 December 31
(單位：千，美元)	2021 (Unaudited)			2020 (Unaudited)			2021 (Unaudited)			2020
税前虧損	(88,334	)		(57,755	)		(386,208	)		(307,622	)
用於經營活動的現金流量	(69,547	)		(55,952	)		(198,465	)		(223,005	)
來自[用於]投資的現金流 ACTIVITIES	96,512			61,165			(194,983	)		(24,169	)
融資現金流 ACTIVITIES	323,561			661			626,663			618,879
現金及現金淨增 EQUIVALENTS	350,526			5,874			233,215			371,705
外匯匯率變動的影響，淨額	78			434			34			620
期初的現金和現金等價物 period	338,334			449,381			455,689			83,364
年末的現金和現金等價物 PERIOD	688,938			455,689			688,938			455,689
現金與現金餘額分析 EQUIVALENTS
現金和銀行餘額	858,607			506,073			858,607			506,073
減去：質押存款	1,444			384			1,444			384
定期存款	168,225			50,000			168,225			50,000
現金和現金等價物，如 財務狀況表	688,938			455,689			688,938			455,689
現金和現金等價物，如 現金流量表	688,938			455,689			688,938			455,689

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¹CARVYKTI™預製信息。賓夕法尼亞州霍舍姆：揚森生物技術公司
²馬丁·T·馬丁：CARTITUDE-1：西拉他丁自體T細胞1b/2期研究的最新結果，西拉他丁是一種B細胞成熟抗原指導的嵌合抗原受體T細胞療法，用於複發性/難治性多發性骨髓瘤患者。[口頭的]。在2021年美國血液學會(ASH)年會和博覽會上發表。
³美國臨牀腫瘤學會。多發性骨髓瘤：導言。可在以下網址獲得：https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction.訪問時間為2022年2月。
⁴美國癌症協會。“有關多發性骨髓瘤的關鍵統計數據。”可在以下網址獲得：https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html.訪問時間為2022年2月。
⁵美國癌症協會。多發性骨髓瘤：早期發現、診斷和分期。可在以下網址獲得：https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf.訪問時間為2022年2月。
⁶Rajkumar SV.多發性骨髓瘤：2020年診斷、風險分層和管理的最新進展。Am J血醇. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
⁷劉曉明，劉，等.對免疫調節藥物和蛋白酶體抑制劑無效的複發性骨髓瘤的自然病史：多中心IMWG研究。白血病. 2017;31(11):2443-2448.
⁸Gandhi UH，Cornell RF，Lakshman A等人。CD38靶向單抗治療無效的多發性骨髓瘤患者的結果。白血病. 2019;33(9):2266-2275.