附件99.1
AVROBIO報告2021財年第四季度財務業績和
提供業務最新消息
在WORLD研討會上提供臨時數據2022年，顯示前三名患者持續植入 1+基因治療後一年的1/2期臨牀試驗i對於半胱氨酸病；到目前為止，所有人都保持口服半胱胺
中期臨牀數據更新AVR-RD-02在計劃於2022年發生的1型高謝病中；
第三名患者在1/2期臨牀試驗中服藥
計劃在2022年為高謝病、半胱氨酸病、亨特綜合徵和龐貝病項目的臨牀發展和註冊戰略提供信息的監管互動
強勁的資產負債表和現金跑道進入2024年第一季度
美國馬薩諸塞州坎布里奇，2022年3月17日，AVROBIO，Inc.(納斯達克股票代碼：AVRO)是一家領先的臨牀階段基因治療公司，其使命是讓人們擺脱終生遺傳病的困擾。該公司今天公佈了截至2021年12月31日的第四季度和年度財務業績，並提供了業務最新情況。
在忙碌的2021年，新患者在三個臨牀試驗中服藥後，我們在1月初採取行動，通過重新確定我們領先的溶酶體障礙管道的優先順序，戰略性地定位AVROBIO，以獲得長期成功。四周後，我們發佈了由合作者贊助的全球胱氨酸病1/2期臨牀試驗的強勁中期數據，從而鞏固了這一地位專題討論會TMAVROBIO總裁兼首席執行官傑夫·麥凱説，2022年。我們期待着在2022年分享到目前為止在我們的高謝病1型計劃中使用的三名患者的新數據，並在計劃於今年晚些時候與監管機構舉行會議後為我們的其他管道計劃提供 更新。我們可能會有許多令人興奮的催化劑擺在我們面前，並相信我們強勁的資產負債表將支持我們在預期的里程碑和2024年第一季度繼續取得進展。
程序更新
提交了1/2期臨牀試驗的中期數據AVR-RD-04在18歲的人中患上了半胱氨酸病這是年度世界專題討論會 2022:
| | 到目前為止，前三名服用半胱胺的患者在基因治療輸注後的12至26個月內繼續服用半胱胺，隨訪時間從12到26個月不等。穩定的載體拷貝數(VCN)水平證明，在這些患者中都觀察到了持續的植入。 |
| | 在這三名患者的皮膚和腸粘膜活檢中觀察到半胱氨酸晶體的數量減少。 |
| | 第四名患者於2021年11月接受輸液。 |
| | 到目前為止，在接受輸注的四名患者中還沒有與該藥物產品有關的不良事件(AEs)的報告。所有觀察到的不良反應都歸因於清髓調節、幹細胞動員、潛在疾病或既往疾病。 |
| | 臨牀概念驗證成人患者為計劃於2023年開始的潛在AVROBIO贊助的試驗奠定了基礎。 |
| | 該公司主持了一次電話會議，提供了完整的數據更新(請參見此處)。 |
在我們的1/2期GUARD1臨牀試驗中給第三名患者服用了治療高謝病1型的藥物
2022年1月取消了Fabry病計劃，將重點放在高謝病計劃、胱氨酸病、亨特綜合徵和龐貝病計劃上， 將現金跑道延長到2024年第一季度
在虛擬28大會上介紹了在兩個AVROBIO臨牀試驗中接受治療的首批14名患者的最新安全數據 這是歐洲基因與細胞治療學會年會(ESGCT)
| | 在1期和2期Fabry病試驗和1/2期Gaucher病試驗中，14名患者沒有發生不良反應或與藥物產品有關的嚴重不良反應。所有觀察到的不良反應都歸因於清髓調節、幹細胞動員、潛在疾病或既往疾病。 |
| | 基因治療後給藥隨訪超過4次1⁄2為第一個病人輸液的年限。 |
| | AVROBIO分享了業界領先的新技術，旨在更好地在細胞水平上闡明研究中的基因療法的安全性。 |
| | 可以在此處訪問完整的數據。 |
商業動態
| | 2022年2月，Sean O Bryan被任命為首席監管官，他為細胞和基因療法帶來了監管戰略和產品開發方面的豐富經驗。 |
| | 2022年1月，Azadeh Golipour博士被任命為首席技術官。在AVROBIO的五年職業生涯中，Azadeh Golipour博士擔任過多個職位，責任越來越大。 |
| | 2021年10月，任命ESSRA Ridha，M.D.，MRCP，FFPM為首席醫療官，他之前是AVROBIO的臨牀開發主管，在Sangamo Treeutics和GlaxoSmithKline獲得的細胞和基因治療開發方面擁有豐富的經驗。 |
未來12個月的預期里程碑：
| | AVR-RD-04在 胱氨酸病: 計劃與監管機構接觸，討論臨牀開發和監管戰略，意圖在2023年啟動一項由公司贊助的臨牀試驗，但需獲得監管部門的批准。 |
| | 推進我們的高謝病專營權： |
| | AVR-RD-02在高謝病1型中：計劃在2022年提供臨時臨牀數據更新。 |
| | AVR-RD-06在高謝病3型中：計劃與監管機構就2/3期臨牀開發戰略進行接觸。 |
| | AVR-RD-05亨特綜合徵： 根據監管部門的批准，曼徹斯特大學的合作者計劃在2023年啟動1/2期臨牀試驗。 |
| | AVR-RD-03在 龐貝疾病：計劃與監管機構就臨牀開發戰略進行接觸，並計劃在2023年啟動臨牀試驗，但需獲得監管部門的批准。 |
2021年第四季度和年末財務業績
AVROBIO報告2021年第四季度淨虧損2,820萬美元，截至2021年的年度淨虧損1.191億美元，而2020年同期分別淨虧損2,810萬美元和淨虧損1.197億美元。
研發費用 2021年第四季度為1,900萬美元，截至2021年的年度為8,310萬美元，而2020年同期分別為1,960萬美元和8,720萬美元。這些下降是由於計劃開發費用的減少，其中包括2020年產生的910萬美元的非經常性許可費，其中包括作為亨特綜合症計劃許可內的對價支付的800萬美元的一次性預付費用，這些費用被與人員相關的成本增加部分抵消。
2021年第四季度的一般和行政費用為900萬美元，截至2021年的年度為3570萬美元，而2020年同期分別為850萬美元和3300萬美元。增加的主要原因是與人事有關的費用和基於非現金股票的薪酬增加，但專業費用、法律費用和設施費用的減少部分抵消了增加的費用。
截至2021年12月31日，AVROBIO擁有1.896億美元的現金和現金等價物，而截至2020年12月31日的現金和現金等價物為2.597億美元。根據公司目前的運營計劃，AVROBIO預計截至2021年12月31日的現金和現金等價物將使公司能夠為2024年第一季度的運營費用和資本支出需求提供資金。
關於AVROBIO
我們的願景是將個性化的基因治療帶到世界各地。我們的目標是通過單劑基因療法預防、阻止和/或逆轉全身疾病，該療法旨在推動治療性蛋白的持久表達，即使在難以觸及的地方組織和器官，包括大腦、肌肉和骨骼。AVROBIO的流水線 由行業領先的柏拉圖提供支持®基因治療平臺，我們的基金會旨在向全球提供基因治療。它包括針對胱氨酸病和高謝病1型的臨牀方案，以及針對高謝病3型、亨特綜合徵和龐貝病的臨牀前方案。我們的總部設在馬薩諸塞州的坎布里奇。有關更多信息，請訪問avroBio.com，並在Twitter和LinkedIn上關注我們。
前瞻性陳述
本新聞稿 包含前瞻性陳述，包括根據1995年《私人證券訴訟改革法》的安全港條款作出的陳述。這些陳述可以通過單詞和短語來標識，如AIMS、 Prepect、Jo Believe、
？旨在識別前瞻性陳述的這些詞語和短語或類似表述的變體。這些前瞻性陳述包括但不限於：有關我們當前和未來候選產品的業務戰略和潛在治療益處的陳述；我們試驗性基因療法的預期安全性概況；臨牀前研究的結果；正在進行或計劃中的臨牀試驗的設計、開始、登記和時間安排；臨牀試驗結果；產品批准和監管途徑；患者招募和登記活動的時間安排；我們與監管機構互動的計劃和預期；成功的時機和可能性；我們實施柏拉圖計劃的預期效益和結果。®我們的臨牀試驗和基因治療計劃中的平臺及其對我們的製造和商業化活動的潛在影響，以及有關我們的財務和現金狀況以及預期的現金跑道的陳述，包括對預期里程碑的影響。 本新聞稿中任何不是歷史事實的陳述都可能被視為前瞻性陳述。臨牀前或早期臨牀試驗的結果可能不代表後期或更大規模臨牀試驗的結果，也不能確保獲得監管部門的批准。你不應該過分依賴這些陳述或提供的科學數據。
本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於AVROBIO對本行業的當前預期、估計和預測，以及管理層截至今天對未來事件的當前信念和預期，並受許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能會導致實際結果與此類前瞻性陳述中陳述或暗示的結果大相徑庭。這些風險和不確定性包括但不限於：AVROBIO的任何一個或多個候選產品不能成功開發或商業化的風險；AVROBIO或我們的合作者正在進行的或計劃中的任何臨牀試驗停止或延遲的風險；AVROBIO可能無法成功招募或招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗的風險；AVROBIO可能無法實現我們的基因治療平臺預期的好處的風險，包括我們柏拉圖的功能®存在以下風險：我們的候選產品或與其給藥相關的程序不具備我們預期的安全性或有效性的風險；從臨牀前或臨牀試驗中觀察到的先前結果(如安全性、活性或持久性的信號)不能被複制或不能在正在進行的或未來涉及AVROBIO候選產品的研究或試驗中繼續進行的風險；我們無法獲得並保持對我們候選產品的監管批准的風險；我們候選產品的市場規模和增長潛力不能如預期實現的風險，與我們對第三方供應商和製造商(包括獨家來源供應商)的依賴相關的風險、與我們對支出和未來收入估計的準確性相關的風險、與我們的資本要求和額外融資需求相關的風險、與新冠肺炎爆發或類似的公共健康危機導致的臨牀試驗和業務中斷相關的風險、 此類中斷可能會實質性推遲我們的註冊和開發時間表和/或增加我們的開發成本、或者數據收集工作可能會受到此類危機的損害或以其他方式影響的風險、以及與我們獲得和維護我們候選產品的知識產權保護能力相關的風險。
有關這些及其他風險和不確定因素以及其他重要因素的討論，請參閲AVROBIO最近的年度或季度報告中題為風險因素的章節，以及在AVROBIO提交給美國證券交易委員會的後續文件中對潛在風險、不確定因素和其他重要因素的討論。這些因素中的任何一個都可能導致AVROBIO的實際結果與前瞻性陳述中的結果大不相同。AVROBIO明確表示，除非法律要求，否則不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。
投資者聯繫方式：
克里斯托弗·F·布林齊
韋斯特威克，一家ICR公司
339-970-2843
郵箱：chris.brinzey@westwicke.com
媒體聯繫人：
基特·羅多菲爾
十橋通信
617-999-9620
郵箱：krodohele@tenBridge gecomomications.com
簡明合併資產負債表
(單位：千)
(未經審計)
| 2021年12月31日 | 十二月三十一日， 2020 |
|||||||
| 現金和現金等價物 |
$ | 189,567 | $ | 259,682 | ||||
| 預付費用和其他流動資產 |
9,578 | 7,560 | ||||||
| 財產和設備，淨值 |
4,126 | 3,064 | ||||||
| 其他資產 |
566 | 928 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 總資產 |
$ | 203,837 | $ | 271,234 | ||||
|
|
|
|
|
|||||
| 應付帳款 |
$ | 3,486 | $ | 2,682 | ||||
| 應計費用和其他流動負債 |
15,900 | 13,932 | ||||||
| 應付票據，扣除折扣後的淨額 |
14,945 | | ||||||
| 遞延租金，扣除當期部分 |
30 | 276 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 總負債 |
34,361 | 16,890 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 股東權益總額 |
169,476 | 254,344 | ||||||
|
|
|
|
|
|||||
| 總負債和股東權益 |
$ | 203,837 | $ | 271,234 | ||||
|
|
|
|
|
|||||
簡明合併業務報表
(單位為千，每股數據除外)
(未經審計)
| 截至三個月 十二月三十一日， |
截至12個月 十二月三十一日， |
|||||||||||||||
| 2021 | 2020 | 2021 | 2020 | |||||||||||||
| 運營費用： |
||||||||||||||||
| 研發 |
$ | 19,000 | $ | 19,587 | $ | 83,114 | $ | 87,236 | ||||||||
| 一般事務和行政事務 |
8,962 | 8,477 | 35,727 | 32,992 | ||||||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 總運營費用 |
27,962 | 28,064 | 118,841 | 120,228 | ||||||||||||
| 運營虧損 |
(27,962 | ) | (28,064 | ) | (118,841 | ) | (120,228 | ) | ||||||||
| 其他收入(費用)合計，淨額 |
(265 | ) | (67 | ) | (285 | ) | 516 | |||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 淨虧損 |
$ | (28,227 | ) | $ | (28,131 | ) | $ | (119,126 | ) | $ | (119,712 | ) | ||||
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 每股淨虧損？基本和攤薄 |
$ | (0.65 | ) | $ | (0.73 | ) | $ | (2.78 | ) | $ | (3.31 | ) | ||||
| 加權-已發行普通股的平均數減去基本普通股和稀釋普通股 |
43,648 | 38,528 | 42,854 | 36,206 | ||||||||||||
| i | 合作者贊助的1/2期臨牀試驗AVR-RD-04部分資金來自加州再生醫學研究所(CIRM)、膀胱疾病研究基金會(CRF)和國家衞生研究院(NIH)對加州大學聖迭戈分校的贈款 |