表格10-Q

規模較小的新聞報道公司

錯誤84-46202062022Q10001808898--06-3000018088982021-09-3000018088982021-06-3000018088982021-07-012021-09-3000018088982020-07-012020-09-3000018088982019-07-012020-06-3000018088982020-07-012021-06-3000018088982021-11-1500018088982021-08-012021-08-3100018088982020-06-3000018088982020-09-300001808898美國-GAAP：軟件開發成員2021-09-300001808898美國-GAAP：設備成員2021-09-300001808898US-GAAP：ComputerEquipmentMember2021-09-300001808898美國-GAAP：租賃改進成員2021-09-300001808898美國-GAAP：公允價值衡量遞歸成員2021-09-300001808898Bntc：FrancisAbourizk燈塔成員2021-09-300001808898美國-GAAP：軟件開發成員2021-06-300001808898美國-GAAP：設備成員2021-06-300001808898US-GAAP：ComputerEquipmentMember2021-06-300001808898美國-GAAP：租賃改進成員2021-06-300001808898美國-GAAP：公允價值衡量遞歸成員2021-06-300001808898Bntc：PreFundedWarrantsMember2021-06-300001808898Bntc：FrancisAbourizk燈塔成員2021-06-300001808898Bntc:BenitecBiopharmaProprietaryLimitedBblMember2021-07-012021-09-300001808898Bntc：BenitecaustraliaProprietaryLimitedMember2021-07-012021-09-300001808898Bntc：BenitectLimitedMember2021-07-012021-09-300001808898Bntc：BenitecIncMember2021-07-012021-09-300001808898Bntc：BenitecLlcMember2021-07-012021-09-300001808898Bntc：RnaiTreateuticsIncMember2021-07-012021-09-300001808898Bntc：TacereTreeuticsIncMember2021-07-012021-09-300001808898Bntc：BenitecBiophmaProprietaryLimitedMember2021-07-012021-09-300001808898Us-gaap:SoftwareAndSoftwareDevelopmentCostsMemberSRT：最小成員數2021-07-012021-09-300001808898Us-gaap:SoftwareAndSoftwareDevelopmentCostsMemberSRT：最大成員數2021-07-012021-09-300001808898Bntc：LabEquipmentMemberSRT：最小成員數2021-07-012021-09-300001808898Bntc：LabEquipmentMemberSRT：最大成員數2021-07-012021-09-300001808898US-GAAP：ComputerEquipmentMemberSRT：最小成員數2021-07-012021-09-300001808898US-GAAP：ComputerEquipmentMemberSRT：最大成員數2021-07-012021-09-300001808898Us-gaap:LeaseholdsAndLeaseholdImprovementsMember2021-07-012021-09-300001808898美國-GAAP：研究和開發費用成員2021-07-012021-09-300001808898美國-GAAP：一般和行政費用成員2021-07-012021-09-300001808898美國-GAAP：員工股票期權成員2021-07-012021-09-300001808898US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-07-012021-09-300001808898Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2021-07-012021-09-300001808898美國-公認會計準則：留存的耳機成員(ReainedEarningsMember)2021-07-012021-09-300001808898Bntc：FrancisAbourizk燈塔成員2021-07-012021-09-300001808898美國-GAAP：許可會員US-GAAP：TransferredOverTimeMember2020-07-012020-09-300001808898美國-GAAP：研究和開發費用成員2020-07-012020-09-300001808898美國-GAAP：一般和行政費用成員2020-07-012020-09-300001808898US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-07-012020-09-300001808898美國-公認會計準則：留存的耳機成員(ReainedEarningsMember)2020-07-012020-09-300001808898Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-07-012020-09-300001808898美國-GAAP：IPO成員2020-10-062020-10-060001808898美國-GAAP：超額分配選項成員2020-10-062020-10-060001808898Bntc：PreFundedWarrantsMember2020-10-062020-10-060001808898美國-GAAP：IPO成員2020-10-060001808898美國-GAAP：超額分配選項成員2020-10-060001808898Bntc：PreFundedWarrantsMember2020-10-060001808898美國-GAAP：IPO成員2021-04-302021-04-300001808898美國-GAAP：超額分配選項成員2021-04-302021-04-300001808898美國-GAAP：IPO成員2021-04-300001808898美國-GAAP：超額分配選項成員2021-04-300001808898美國-GAAP：員工股票期權成員2020-07-012021-06-300001808898美國-GAAP：CommonStockMember2021-06-300001808898US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-06-300001808898美國-公認會計準則：留存的耳機成員(ReainedEarningsMember)2021-06-300001808898Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2021-06-300001808898美國-GAAP：員工股票期權成員2021-06-300001808898美國-GAAP：員工股票期權成員2021-09-300001808898美國-GAAP：CommonStockMember2021-09-300001808898US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2021-09-300001808898美國-公認會計準則：留存的耳機成員(ReainedEarningsMember)2021-09-300001808898Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2021-09-300001808898美國-GAAP：CommonStockMember2020-06-300001808898US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-06-300001808898美國-公認會計準則：留存的耳機成員(ReainedEarningsMember)2020-06-300001808898Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-06-300001808898美國-GAAP：CommonStockMember2020-09-300001808898US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-09-300001808898美國-公認會計準則：留存的耳機成員(ReainedEarningsMember)2020-09-300001808898Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-09-30Iso4217：美元Xbrli：共享UTR：年份Xbrli：純Iso4217：美元Xbrli：共享

美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格

10-Q

(標記一)

☒	根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告

在截至本季度末的季度內2021年9月30日

☐	根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條提交的過渡報告

的過渡期

至

佣金檔案編號

001-39267

Benitec BioPharma Inc.

(註冊人的確切姓名載於其章程)


特拉華州		84-462-0206
(述明或其他司法管轄權公司或組織)		(美國國税局僱主識別號碼)

3940信任路, 海沃德, 加利福尼亞94545

(主要執行辦公室地址和郵政編碼)

(510)

780-0819

(登記人的電話號碼包括區號)

根據該法第12(B)節登記的證券：


每節課的標題	交易符號	每個交易所的名稱在其上註冊的
普通股，面值0.0001美元	BNTC	納斯達克股票市場有限責任公司

用複選標記表示註冊人是否：(1)在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)，(1)已提交1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第13或15(D)節要求提交的所有報告；以及(2)在過去90個月內，是否已符合此類備案要求；以及(2)在過去90個月內，註冊人是否已符合此類備案要求；以及(2)在過去90個月內，註冊人是否已符合此類備案要求

幾天。幾天後。

是

**☒*☐

用複選標記表示註冊人是否已經以電子方式提交了根據《條例》第405條規定需要提交的所有互動數據文件

S-T

(本章§232.405)在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短期限內)。是**☒*☐

用複選標記表示註冊者是大型加速文件服務器、加速文件服務器

非加速

Filer、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲Rule中的“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義

12b-2

《交易法》的一部分。

如果是新興成長型公司，請用複選標記表示註冊人是否已選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第9.13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐

用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如規則中所定義

12b-2

《交易法》(Exchange Act)的一部分：是(☐)，還是()：不是()，而是()或()。☒

我們有8,171,690截至2021年11月15日收盤時，我們已發行的普通股。

Benitec BioPharma Inc.

要形成的索引

10-Q


有關前瞻性陳述的特別説明		2

第一部分-財務信息		4

第一項。	財務報表(未經審計)	4

	截至2021年9月30日(未經審計)和2021年6月30日的合併資產負債表	4

	截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月的合併營業和全面虧損報表(未經審計)	5

	截至2021年、2021年和2020年9月30日的三個月股東權益合併報表(未經審計)	6

	截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月合併現金流量表(未經審計)	8

	合併財務報表附註(未經審計)	9

第二項。	管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析	23

第三項。	關於市場風險的定量和定性披露	40

第四項。	管制和程序	40

部分II-其他信息

第一項。	法律程序	41

項目1A。	風險因素	41

第二項。	未登記的股權證券銷售和收益的使用	41

第三項。	高級證券違約	41

第四項。	煤礦安全信息披露	41

第五項。	其他信息	41

第6項。	陳列品	42

簽名		43

關於前瞻性陳述的特別説明

本報告包含受許多風險和不確定性影響的前瞻性陳述，其中許多風險和不確定性是我們無法控制的。我們的前瞻性陳述與未來事件或我們未來的業績有關，包括但不限於有關我們的業務戰略、未來商業收入、市場增長、資本要求、新產品推出、擴張計劃以及我們資金充足性的陳述。除本報告中包含的有關歷史事實的陳述外，所有陳述均為前瞻性陳述。在本報告中使用的詞語“可能”、“相信”、“預期”、“打算”、“估計”、“預期”、“可能”、“繼續”、“預測”、“潛在”、“項目”或這些術語的否定，以及類似的表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這樣的標識性詞語。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，可能導致我們的實際結果、活動水平、業績或成就與這些前瞻性陳述中明示或暗示的信息大不相同。

可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述中明示或暗示的大不相同的一些風險和不確定因素包括：

•

我們開發候選產品並可能將其商業化的計劃是否成功；

•

啟動和完成臨牀前研究和臨牀試驗的時間；

•

在任何未來的臨牀試驗中，患者登記和劑量的時機和充分性；

•

臨牀試驗數據的可獲得性的時間；

•

監管備案和審批的時間和結果；

•

意想不到的延誤；

•

銷售、營銷、製造和分銷要求；

•

市場競爭和產品在市場上的接受度；

•

美利堅合眾國的監管動態；

•

新型AAV載體的開發；

•

我們的技術被許可人的計劃；

•

DdRNAi和我們的候選產品的臨牀效用、潛在屬性和益處，包括潛在的治療效果持續時間和“一針”治癒的可能性；

•

我們對與合作者和其他第三方關係的依賴；

•

費用、持續虧損、未來收入、資本需求和額外融資需求，以及我們在市場條件和其他因素(包括我們的資本結構)下獲得額外融資的能力；

•

我們期望我們的現金和現金等價物足以執行我們的商業計劃的時間長度；

•

我們的知識產權狀況和專利組合的期限；

•

地方、地區、國家和國際經濟狀況和事件的影響；以及

•

經濟衰退的影響

目前新冠肺炎大流行，

由以下原因引起的疾病

另一種SARS-CoV-2病毒，

這可能會對我們的業務以及臨牀前和未來的臨牀試驗產生不利影響；

以及在本報告和提交給美國證券交易委員會的其他報告中“風險因素”標題下詳細説明的其他風險。儘管我們相信本報告中包含的每個前瞻性陳述都有合理的基礎，但我們提醒您，這些陳述是基於我們目前已知的事實和重要因素以及我們對未來的預期，而我們不能確定這些事實和重要因素。

本報告中包含的前瞻性陳述是基於我們根據本報告日期或其日期獲得的信息而作出的。除非法律要求，否則我們沒有義務修改或更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。我們建議您參考我們可能直接向您作出的任何其他披露，或通過我們將來可能向SEC提交的報告，包括關於以下方面的年度報告

表格10-K，每季度一次

報告

在表格10-Q中，並

當前報告

在表格8-K上。

本文中包含的所有前瞻性陳述或通過引用併入本文的文件中的所有前瞻性陳述都明確地通過本報告其他地方包含或引用的警告性陳述進行了完整的限定。

Benitec BioPharma Inc.

合併財務報表附註

(未經審計)

1.業務

貝尼特克生物製藥有限公司(以下簡稱“本公司”)是根據美國特拉華州法律於2019年11月22日成立的公司，在納斯達克資本市場(“BNTC”)上市，代碼為“BNTC”。Benitec Biophma Inc.是多家子公司的母公司，包括之前的母公司Benitec Biophma Limited(“BBL”)。BBL於1995年根據澳大利亞法律註冊成立，並於1997年至2020年4月15日在澳大利亞證券交易所(ASX)上市。2020年8月14日，BBL改組為一家自有有限公司，更名為Benitec Biophma自有有限公司。該公司的業務重點是開發新型基因藥物。我們的專有平臺，稱為

DNA導向的

RNA幹擾(DdRNAi)將RNA幹擾(RNAi)與

基因療法創造出促進致病基因持續沉默的藥物。

在截至2021年6月30日的年度內，公司完成了組織資源

作為商業願望的一部分，隨着公司繼續將其業務轉移到美國，為未來提供一個更有效的結構。

該公司的財政年度截止日期為6月30日。提到特定的“財政年度”是指我們的財政年度截至該日曆年度的6月30日。

Benitec Biophma Inc.的合併財務報表以美元表示，由Benitec Biophma Inc.及其全資子公司組成：


		本校校長兼校長業務/國家/地區參入
貝尼泰克生物醫藥控股有限公司(“BBL”)		澳大利亞
貝尼特澳大利亞控股有限公司		澳大利亞
貝尼特有限公司		英國
貝尼特克公司(Benitec，Inc.)		美國
貝尼特克有限責任公司		美國
RNAi治療公司		美國
Tacere治療公司		美國
Benitec IP Holdings，Inc.		美國

Benitec BioPharma Inc.

合併財務報表附註

(未經審計)

2.重大會計政策的列報依據和彙總

陳述的基礎

本季度報表所載公司合併財務報表

10-Q

已根據美國公認會計原則(“GAAP”)編制中期財務信息，並按照説明編制

10-Q

和美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)條例第8條

S-X。

因此，GAAP要求的年度財務報表的某些信息和披露已被省略。管理層認為，所有調整，包括正常的經常性調整，被認為是公平列報所必需的，都已包括在內。中期財務業績不一定代表全年的預期業績。這些合併財務報表應與公司經審計的財務報表以及包括在公司年報表格中的附註一起閲讀

10-K

截至2021年6月30日的年度。

這裏經常提到財務會計準則委員會(“FASB”)會計準則編纂(“ASC”)。這是FASB認可的權威美國公認會計原則(GAAP)的來源，適用於

非政府組織

實體。

合併原則

合併財務報表包括公司帳目及其全資子公司帳目。所有公司間交易和餘額都已取消。

預算的使用

編制本公司的綜合財務報表要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設會影響本公司綜合財務報表和附註中報告的資產、負債和費用金額以及或有資產和負債的披露。本公司綜合財務報表中最重要的估計和假設包括對財產和設備使用年限的估計、對經營租賃負債的估值以及與此相關的

使用權

資產減值、無法收回應收賬款撥備、為非現金髮行的基於權益的票據的估值、遞延税項資產的估值減值以及由於交易日採用某些平均匯率代替現貨匯率而導致的外幣換算。該等估計及假設乃根據當前事實、歷史經驗及各種其他被認為在當時情況下屬合理的因素而作出，其結果構成對資產及負債賬面值作出判斷及記錄從其他來源不易察覺的開支的基礎。實際結果可能與這些估計有實質性的不同，也可能與之背道而馳。如果估計與實際結果之間存在重大差異，公司未來的經營業績將受到影響。

Benitec BioPharma Inc.

合併財務報表附註

(未經審計)

風險和不確定性

該公司受到生物技術行業早期公司常見的風險和不確定因素的影響，包括但不限於競爭對手開發新技術創新、保護專有技術、對關鍵人員的依賴、對單一來源供應商和合作者的依賴、原材料的可用性、公司產品和工藝的專利性以及公司正在開發的產品的臨牀療效和安全性、遵守

政府法規以及獲得額外資金為運營提供資金的必要性。

不能保證公司的研發將成功完成，不能保證公司的知識產權將獲得或保持足夠的保護，不能保證開發的任何產品將獲得必要的政府監管批准，也不能保證任何經批准的產品在商業上是可行的。即使該公司的產品開發工作取得成功，該公司何時(如果有的話)能從產品銷售中獲得收入也是不確定的。該公司的經營環境是快速的技術變革和來自其他製藥和生物技術公司的激烈競爭。此外，公司還依賴於其員工、顧問和其他第三方的服務。

而且，

目前的新冠肺炎大流行，就是這種情況

正在影響全球經濟活動，帶來了公司或其員工、承包商、供應商和其他合作伙伴可能被無限期阻止或禁止開展業務活動的風險，這可能

推遲新的開工項目和項目的實施

對公司的臨牀試驗產生負面影響，並對第三方進行的製造和測試活動產生負面影響。任何重大延誤都可能影響公司現有現金儲備的使用和充足，公司可能被要求比之前計劃的更早籌集額外資本。如果需要，該公司可能無法籌集額外資本，這可能導致其發展計劃延遲或暫停。大流行對公司業務的影響程度將取決於高度不確定且目前無法預測的未來事態發展。

細分市場報告

經營部門被確認為企業的組成部分，其獨立的離散財務信息可供首席運營決策者在做出有關資源分配和評估業績的決策時進行評估。該公司在一個運營部門中查看其運營並管理其業務。

外幣折算及其他綜合收益(虧損)

公司的功能貨幣和報告貨幣是美元。BBL的功能貨幣是澳元(AUD)。資產和負債按資產負債表日的有效匯率折算。收入和費用按報告期內的平均匯率換算。股權交易按每個歷史交易日期即期匯率換算。由於不同時期使用不同匯率而產生的換算調整作為股東權益的組成部分計入“累計其他綜合損失”。外幣折算損益作為其他全面收益(虧損)計入綜合經營表和全面虧損。

列報的所有時期的其他全面收入只包括外幣換算收益。

Benitec BioPharma Inc.

合併財務報表附註

(未經審計)

公允價值計量

本公司根據美國公認會計準則使用ASC 820計量其金融資產和負債。

公允價值計量。

對於某些金融工具，包括現金和現金等價物、應收賬款和應付賬款，由於到期日較短，賬面金額接近公允價值。

該公司遵循金融資產和負債的會計準則。ASC 820定義了公允價值，為計量公允價值提供了指導，並要求進行某些披露。該指南採用了公允價值層次結構，將用於計量公允價值的估值技術的投入劃分為三個大的層次。以下是對這三個級別的簡要描述：


一級：		可觀察到的投入，如相同資產或負債在活躍市場的報價(未調整)。

第二級：		直接或間接可觀察到的報價以外的投入。這些報價包括活躍市場中類似資產或負債的報價，以及非活躍市場中相同或相似資產或負債的報價。

第三級：		很少或根本沒有市場數據的不可觀察的輸入，因此使用我們開發的估計和假設來開發，這些估計和假設反映了市場參與者將使用的那些。

截至2021年9月30日和2021年6月30日，公司不是按公允價值經常性計量的金融資產或負債。

現金和現金等價物

現金和現金等價物包括手頭和銀行的現金，金融機構原始期限不超過三個月的短期存款，以及銀行透支。銀行透支在合併資產負債表中反映為流動負債。

風險集中

可能使公司面臨嚴重集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物。該公司在聯邦保險金融機構的存款超過聯邦保險限額。本公司並未在該等賬户出現任何虧損，管理層相信本公司不會因持有該等存款的存款機構的財務狀況而面臨重大信貸風險。

貿易和其他應收款

當金額變得無法收回時，它們將被計入一筆準備金，並在確定是否可收回期間進行運營。對可能無法收回的客户應收賬款的任何估計都將基於對個別客户和歷史記錄的分析

核銷

經驗。該公司的分析包括應收賬款的賬齡、客户的信譽和一般經濟狀況。

Benitec BioPharma Inc.

合併財務報表附註

(未經審計)

財產和設備

財產和設備按累計折舊和攤銷後的成本列報。維護和維修支出在發生時計入；增加、更新和改進計入資本化。當財產和設備報廢或以其他方式處置時，相關成本以及累計折舊和攤銷將從各自的

賬户，任何收益或損失都包括在運營中。財產和設備的折舊和攤銷在下列估計使用年限內使用直線計算：


軟件		3-4 年份
實驗室設備		3-7 年份
計算機硬件		3-5 年份
租賃權的改進		租賃期或預計使用年限較短

長期資產減值

只要發生事件或環境變化表明資產的賬面金額可能無法收回，就會審查財產和設備的減值情況。將持有和使用的長期資產的可回收性是通過將資產的賬面價值與資產預期產生的估計未貼現未來現金流進行比較來衡量的。如果一項資產的賬面金額超過其估計的未貼現未來現金流量，則按該資產賬面金額超過該資產公允價值的金額確認減值費用。公允價值通常使用資產的預期未來貼現現金流或市場價值(如果容易確定)來確定。

貿易和其他應付款項

這些數額代表在期末之前向公司提供的貨物和服務的負債，這些負債尚未支付。由於它們的短期性質，它們是以攤餘成本計量的，不會貼現。這些金額是無擔保的，通常在確認後30天內支付。

租契

在租賃開始時，本公司根據預期租賃期內的租賃付款現值記錄租賃負債。該公司使用租約中隱含的貼現率計算租賃付款的現值，除非該貼現率無法輕易確定。在這種情況下，本公司使用其遞增借款利率，即本公司在抵押基礎上借入等同於預期租賃期的租賃付款所需支付的利率。本公司記錄了相應的

使用權

租賃資產以租賃負債為基礎，根據租賃開始日之前收到的任何租賃獎勵和支付給出租人的任何初始直接成本進行調整。

租賃開始後，本公司按以下方式計量租賃負債：(I)根據租賃開始時確定的貼現率，按剩餘租賃付款的現值計算租賃負債；及(Ii)按租賃開始時確定的貼現率計算租賃負債。

使用權

租賃資產基於經重新計量的租賃負債(經收到的任何未攤銷租賃激勵、任何未攤銷初始直接成本以及租金支出與租賃協議支付金額之間的累計差額調整)。收到的任何租賃獎勵和任何初始直接成本均按預期租賃期按直線攤銷。租金費用在預期租賃期內以直線方式記錄。

Benitec BioPharma Inc.

合併財務報表附註

(未經審計)

每股基本和稀釋淨虧損

每股基本淨虧損的計算方法是將淨虧損除以期內已發行普通股的加權平均數。每股攤薄淨虧損的計算方法是淨虧損除以已發行普通股的加權平均數加上潛在普通股。股票期權、認股權證和可轉換工具被視為潛在普通股，當其影響為攤薄效應時，計入使用庫存股方法計算的稀釋每股淨虧損。當潛在普通股的影響是反稀釋時，其稀釋後每股淨收益(虧損)的計算不包括潛在普通股。截至2021年9月30日和2021年6月30日，有809,159潛在普通股分別被排除在稀釋每股淨虧損的計算之外，因為它們的影響是反稀釋的。

收入確認

該公司根據這一核心原則，通過以下步驟確認收入：

步驟1：確定與客户的合同。

第二步：確定合同中的履約義務。

第三步：確定交易價格。

第四步：將交易價格分攤到合同中的履約義務。

步驟5：當(或作為)實體履行業績義務時確認收入。

本公司適用判斷，以確定所訂立的合同是否屬於ASC 606的範圍-

與客户簽訂合同的收入

(“ASC 606”)。在這樣做的過程中，管理層會考慮交易的商業實質，以及合同的風險和收益如何給合同各方帶來風險和利益。

管理層也做出了這樣的判斷，即發放許可證和轉讓聯營公司

專有技術

材料和材料被視為一個履行義務，因為它們不被認為是不同的；它們高度相關，不能相互獨立地為客户提供好處。判決涉及到許可證的轉讓和

專有技術

以及是否應該隨着時間的推移或某個時間點認識到這一點。時間點已經確定，該時間點是關於

專有技術

已基本完成，客户已控制資產，並有能力指導使用並獲得基本上所有剩餘收益。

許可收入

本公司知識產權被許可人的收入反映了在許可轉讓給客户的時間點上存在的知識產權使用權的轉讓。考慮因素可以是可變的，並使用最可能的金額方法進行估計。隨後，這一估計受到限制，直到不確定性得到解決後很有可能不會發生重大的收入逆轉。收入在履行履約義務時確認或在履行義務時確認。

Benitec BioPharma Inc.

合併財務報表附註

(未經審計)

該公司確認因未履行履約義務而收到的合同負債作為對價，並在綜合資產負債表中將這些金額報告為其他負債。同樣，如果公司在收到對價之前履行了履約義務，公司將在綜合資產負債表中確認合同資產或應收賬款，這取決於對價到期之前是否需要時間以外的其他因素。

版税

本公司知識產權被許可人的收入

知識產權反映了在授予許可的時間點上使用知識產權的權利。如果對價是基於被許可人的產品銷售，則收入在客户隨後銷售產品時確認。

服務收入

收入是從向客户提供研發服務中賺取的(受可變因素的制約)。當履行義務在一段時間內或某個時間點得到履行時，確認服務收入。一般而言，根據與客户簽訂的合同提供研究和開發服務，將代表公司在一段時間內履行履行義務，但公司保留對已完成但尚未完成的服務支付費用的權利。

研發費用

研究和開發成本在發生時計入費用。這些費用在發生時已確認為費用。研究和開發費用主要涉及進行臨牀和

臨牀前

審判。

臨牀前

臨牀開發成本是研發費用的重要組成部分。在某些已提供服務但尚未開具發票的臨牀試驗合同下，估計數已被用於確定費用責任。一般而言，與臨牀試驗合約有關的費用及估計數字，是根據病人數目、用藥週期、治療類型及結果而釐定的，即在決定實際金額前的時間長短，將視乎病人週期的長短及臨牀試驗夥伴開具發票的時間而定。

Benitec BioPharma Inc.

合併財務報表附註

(未經審計)

基於股份的薪酬費用

本公司根據美國會計準則(ASC)718記錄基於股份的薪酬。

股票薪酬

。ASC 718要求授予員工的所有基於股份的薪酬的公允價值，以及

非僱員

在服務期或歸屬期中較短的期間記為費用。公司重視員工和

非員工

使用Black-Scholes期權定價模型按公允價值進行基於股票的薪酬。

所得税

該公司受澳大利亞和美國所得税法律的約束。公司遵循ASC 740

所得税會計核算

在對所得税進行會計核算時，需要採用資產負債法進行財務會計和所得税報告。遞延所得税資產及負債按年度計算，以計算財務報表與資產及負債計税基準之間的暫時性差異，而這些暫時性差異將會導致日後根據制定的税法及適用於該等差異預期會影響應課税收入的期間的税率而產生應課税或可扣税金額。估值免税額在必要時設立，以將遞延税項資產減少到更有可能變現的數額。

對於達到“更有可能”門檻的不確定税務狀況，公司在合併財務報表中確認不確定税務狀況的好處。本公司的做法是在綜合經營報表中確認與所得税費用中不確定的税收狀況有關的利息和罰款(如果有的話)。

近期會計公告

2016年6月，FASB發佈了ASU

編號：2016-13：

金融工具--信貸損失

(主題326)。這一會計準則代表了信用損失會計模式的一個重大變化，它要求管理層立即確認對當前預期信用損失(CECL)的估計。在以前的模式下，只有在發生損失時才確認損失。本公司已確定，截至2019年11月15日，其已符合較小報告公司(“SRC”)的標準。因此，亞利桑那州立大學

2019-10:

金融工具-信用損失、衍生工具和套期保值以及租賃：生效日期

將本公司的生效日期修改為2022年12月15日之後開始的報告期。本公司將於2023年7月1日起採用本ASU。

3.持續經營的企業

隨附的綜合財務報表的編制假設該公司將繼續作為一家持續經營的企業。截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月，公司淨虧損美元5.0300萬美元和300萬美元2.72000萬美元，使用淨現金$4.3300萬美元和300萬美元2.4分別為2.5億美元的運營費用。該公司預計在可預見的未來將繼續出現額外的營業虧損。

截至2021年9月30日，該公司擁有15.71.2億現金和現金等價物。該公司已經對現金流預測進行了審查，並認為目前的資金將足以從本報告發布之日起至少12個月內使用。

Benitec BioPharma Inc.

合併財務報表附註

(未經審計)

該公司能否繼續經營下去取決於其創收和獲得充足融資的能力。雖然該公司相信它有能力創造收入和籌集更多資金，但不能保證這一點。財務報表不包括任何調整，以反映未來可能對資產的可回收性和分類或負債的金額和分類的影響，如果公司不能繼續作為

由於產品開發或商業化不成功，或未來無法獲得足夠融資而導致的持續經營。

4.收入


來自客户的收入(000美元)	三月份告一段落 9月30日， 2021		三月份告一段落 9月30日， 2020
超時轉移服務的許可收入	$	—	$	55

5.現金及現金等價物


($‘000)	9月30日， 2021		6月30日， 2021
銀行現金	$	15,727	$	19,769

總計	$	15,727	$	19,769

6.預付資產和其他資產


($‘000)	9月30日， 2021			6月30日， 2021
預付費用	$	763		$	967
保證金		14			15
上市股票市值		34			17

其他資產總額		811			999
更少：非電流部分		(169	)		(185	)

當前部分	$	642		$	814

Benitec BioPharma Inc.

合併財務報表附註

(未經審計)

7.財產和設備，淨值

($‘000)	9月30日， 2021			6月30日， 2021
軟件	$	14		$	14
實驗室設備		1,328			1,329
計算機硬件		26			26
租賃權的改進		24			24

財產和設備總額(毛額)		1,392			1,393
累計折舊和攤銷		(1,069	)		(1,018	)

財產和設備合計(淨額)	$	323		$	375

折舊費用為$0.1截至2021年9月30日的三個月為2000萬美元，45分別為10000美元，用於

相同

到2020年。

8.貿易及其他應付款項

($‘000)	9月30日， 2021		6月30日， 2021
應付貿易	$	323	$	274
累計牌照費		135		140
應計專業費用		99		13
應計費用 OPMD項目成本		351		279
應計獎金		112		—
其他應付款		86		174

總計	$	1,106	$	880

9.租契

根據一項將於2022年到期的協議，該公司已經簽訂了辦公空間的運營租賃協議。租約要求該公司支付水電費、保險費、税金和其他運營費用。本公司的租約不包含任何剩餘價值擔保或重大限制性契約。於2021年8月，本公司將租約延長三次

啊哈2025年6月.

下表顯示了截至2021年9月30日的三個月內的變化：

($‘000)	運營中租賃權利- 使用資源
2021年7月1日的餘額	$	202
重新測量在此期間		794
使用權資產攤銷		(49	)

經營租賃使用權 2021年9月30日的資產	$	947

Benitec BioPharma Inc.

合併財務報表附註

(未經審計)

股權激勵計劃

員工股票期權計劃

在此基礎上

重新註冊，

本公司承擔了bbl對bbl之前發行的期權進行結算的義務。

遷址

根據貝尼泰克高級職員及僱員購股權計劃(“購股權計劃”)。這包括本公司承擔購股權計劃和所有授予協議，根據這些協議授予每一份購股權。每一份期權在行使時，期權持有人都有權獲得一股本公司的股份。期權可在到期日或之前行使，不附帶任何投票權或股息權，除非期權持有人去世或在某些其他有限情況下，否則不得轉讓。員工期權在適用授予日期的每個週年紀念日授予三分之一，為期三年。如果員工死亡、退休或以其他方式離開公司，並已滿足某些行使條件，該員工一般有12個月的時間

行使他們的期權，否則期權被取消。後

重新註冊，

根據購股權計劃，並無或將無新購股權發行。

股權和激勵性薪酬計劃

2020年12月9日，公司股東批准了公司2020年度股權激勵薪酬計劃(《2020計劃》)。2020年計劃規定授予各種股權獎勵。目前，根據2020年計劃，只有股票期權未償還。每一份期權在行使時，期權持有人都有權獲得一股公司普通股。期權可在到期日或之前行使，不附帶任何投票權或股息權，除非期權持有人去世或在某些其他有限情況下，否則不得轉讓。員工股票期權以以下增量授予

三分之一

在適用的贈款日期的每個週年紀念日，為期三年。

非員工

導向器期權以以下增量授予

三分之一

在授權日之後公司接下來的三次年度股東大會的前一天。如果期權持有人因殘疾而死亡或終止僱傭或服務(定義見2020年計劃)，且某些行使條件已得到滿足，期權持有人一般有12個月的時間行使其期權，否則期權將被取消。如購股權持有人以其他方式離開本公司，但本公司因其他原因終止購股權(定義見2020年計劃)，且已滿足若干行使條件，則購股權持有人一般有90天的時間行使其購股權，否則購股權將被取消。未來的任何股權贈款都將根據2020年計劃進行。

股權獎

與股票獎勵相關的活動摘要如下：截至2021年9月30日的三個月內，股票獎勵由股票期權組成：


	庫存選項		加權的- 平均值鍛鍊價格		加權的- 平均值剩餘合同期限		集料內在價值
截至2021年6月30日未償還		702,064	$	7.16		8.07五年了	$	—
截至2021年9月30日未償還		702,064		7.16		7.82年份	$	—
可於2021年9月30日行使		54,158	$	47.90		1.84年份	$	—

Benitec BioPharma Inc.

合併財務報表附註

(未經審計)

基於股份的薪酬費用

基於股份的薪酬費用分類總結如下：


	三個月後結束 9月30日，
($‘000)	2021		2020
研發	$	81	$	9
一般事務和行政事務		190		29

以股份為基礎的薪酬費用總額	$	271	$	38

截至2021年9月30日，1根據股票期權計劃和2020計劃發行的股票期權相關的未確認的基於股票的薪酬支出1.8億美元。

11.所得税

在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月裏，公司沒有確認所得税撥備或福利，因為它發生了淨虧損。此外，淨營業虧損產生的遞延税項淨資產由估值津貼完全抵消，因為公司認為收益更有可能無法實現。

12.承擔及或有事項

合同承諾

本公司在正常業務過程中與第三方合同研究機構、合同開發和製造機構以及其他服務提供商和供應商簽訂合同。這些合同一般規定在通知後終止，因此是可撤銷的合同，不被視為合同義務和承諾。

偶然事件

公司在正常業務過程中可能會不時受到索賠和訴訟的影響。本公司並非任何重大法律程序的一方，亦不知悉任何重大待決或威脅的訴訟。

13.關聯方交易

於截至2021年9月30日止三個月內，本公司已與Francis Abourizk LighTower訂立一項關連交易，法律費用總額為$1幾千美元。彼得·弗朗西斯，一個

非執行董事

該公司董事是Francis Abourizk LighTower公司的合夥人。截至2021年9月30日和2021年6月30日，應付給該關聯方的金額為$1一千美元2千美元，分別計入隨附的綜合資產負債表上的貿易和其他應付款。

14.隨後發生的事件

公司通過提交本季度報告對後續事件進行了評估

表格10-Q，

並確定未發生任何需要在合併財務報表中進行調整或披露的事件。

第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析

您應該閲讀以下對財務狀況和經營業績的討論和分析，以及我們的合併財務報表以及本文檔其他部分包含的相關説明和其他財務信息。

概述

我們努力成為發現、開發和商業化治療劑的領先者，這些治療劑能夠通過應用沉默和替代方法治療遺傳疾病來解決重大的未得到滿足的醫療需求。

Benitec Biophma Inc.(“Benitec”或“公司”或第三人稱“我們”或“我們的”)是一家致力於發展新型基因藥物的生物技術公司，總部設在加利福尼亞州海沃德。專有平臺，稱為

DNA導向的

RNA幹擾(DdRNAi)將RNA幹擾(RNAi)與基因治療相結合，創造出有助於在單次給藥後持續沉默致病基因的藥物。該公司正在開發基於ddRNAi的療法，用於治療慢性和危及生命的臨牀適應症，包括眼嚥肌營養不良症(OPMD)和慢性乙型肝炎。

BB-301

是Benitec目前正在開發的最先進的基於ddRNAi的遺傳藥物。

BB-301

是一種

基於AAV的

基因療法旨在抑制突變的致病基因的表達(減緩或阻止疾病進展的潛在機制)，同時用正常的“野生型”基因取代突變基因(以推動疾病細胞功能的恢復)。這種疾病管理的基本治療方法被稱為“沉默和替換”，這種生物機制提供了恢復治療組織的潛在生理學的潛力，並在這個過程中，改善了患有眼嚥肌營養不良(OPMD)的慢性和潛在致命影響的患者的治療結果。

BB-301

已在美國和歐盟獲得孤兒藥物稱號。

通過結合RNAi的靶向基因沉默效應和通過使用修飾的病毒載體可以實現的轉基因持久表達，沉默和替換方法有可能在一次使用專利基因藥物後產生長期的致病基因沉默和同時替換野生型基因功能。我們相信，Benitec正在開發的研究藥物的這一新屬性可能有助於實現強大的臨牀活性，同時大大降低用於治療慢性病的藥物傳統上預期的劑量頻率。此外，實現長期的基因沉默和基因替換可能會顯著降低患者的風險。

不遵守規定

在潛在致命臨牀疾病的醫療管理過程中。

遷址

2020年4月15日(《實施日》)，

新的重新户籍計劃的執行情況(下稱“新户籍計劃”)

Benitec Biophma Limited(The BANITEC Biophma Limited)

“重新定居”)，

根據西澳大利亞州(BBL)法律註冊成立的一家上市公司，已根據BBL與我們之間於2020年1月30日修訂和重述的計劃實施協議完成。由於

新的重新定居，也就是

註冊管轄權從澳大利亞改為特拉華州，BBL成為我們的全資子公司。

最新的重新定居計劃是

根據澳洲法律下的法定安排方案，或該計劃，於實施日期，本公司所有已發行及已發行普通股均按本公司普通股一股(每股面值0.0001美元)交換本公司新發行普通股，每股面值0.0001美元，以換取本公司已發行及已發行普通股中的每300股。BBL美國存托股票(ADS)的持有者(每持有200股普通股)每持有三股美國存托股票，就會獲得兩股我們的普通股。

新冠肺炎

新冠肺炎已經擁有

被世界衞生組織宣佈為大流行，並已蔓延到幾乎所有國家，包括澳大利亞和美國。這場大流行已經並可能繼續在社會的許多方面造成廣泛影響，已經並可能繼續對世界各地的企業和資本市場造成重大破壞。冠狀病毒對我們的影響程度將視乎未來的發展而定，這些發展極不確定，亦無法預測，包括可能出現的有關冠狀病毒及其變種的嚴重程度的新資料，以及控制冠狀病毒或治療其影響的行動，包括該病毒的效力和疫苗的採用等。

我們的某些研究和開發工作是在全球進行的，包括正在開發用於治療眼嚥肌營養不良(OPMD)的我們的沉默和替代療法，這將取決於我們啟動臨牀前和臨牀研究的能力，儘管

正在進行的新冠肺炎大流行。

隨着我們繼續積極推進我們的臨牀前項目，包括我們正在進行的毒理學和生物分佈研究

對於BB-301，我們

與我們的主要研究人員和臨牀前試驗地點保持密切聯繫，這些地點主要位於法國，並正在評估影響。

新浪新冠肺炎(Weibo On)的首席執行官

我們的研究以及預期的開發時間表和成本，在持續的基礎上。鑑於與以下方面有關的事態發展

中國的新冠肺炎在全球範圍內

自疫情爆發以來，醫療保健提供者和醫院的重點是抗擊病毒，並與FDA進行臨牀試驗的行業指南保持一致，我們經歷了關於啟動和預期完成

正在進行的飛機BB-301

臨牀試驗申請(CTA)-啟用和研究新藥申請(IND)-啟用開發工作。發起

第一架BB-301無人機飛行員

在Beagle犬身上的劑量研究，這代表了

CTA-Enabling(啟用CTA)

以及支持Ind的工作，

然而，儘管這項研究被推遲了幾個月，但研究已經完成，沒有發生任何事故。取得進行基礎實驗室研究、非臨牀研究和生產GMP所必需的化學試劑、生物試劑和實驗室用品

BB-301，

由於這些材料生產所固有的全球供應鏈中斷，這也變得具有挑戰性。我們將繼續評估

新冠肺炎大流行

並期望隨着我們瞭解更多信息和影響，重新評估我們預期的臨牀前和臨牀里程碑的時間

新浪新冠肺炎(Weibo On)的首席執行官

我們的行業變得更加明朗。

我們還實行了輪換制度，讓工作人員在家工作，並在指定的日期到實驗室工作，這可能會導致實驗室工作減少和停工。

一些非必要的商業活動

旅行。當我們將我們的員工轉移回我們的辦公場所時，存在風險

這就是新冠肺炎感染的原因

如果發生在我們的辦公室或實驗室設施中，會嚴重影響我們的運營。此外，如果我們的任何關鍵供應商受到影響，如果我們無法以可接受的價格及時採購足夠數量的基本設備、用品或服務，我們的業務可能會受到影響。

非臨牀項目

我們的管道

下表列出了我們目前的候選產品及其開發狀況：

表1.流水線：眼嚥肌營養不良和慢性乙型肝炎病毒感染

BB-301

正在開發用於治療眼嚥肌營養不良的藥物，目前正在進行評估

CTA-Enabling(啟用CTA)

和

啟用IND-Enabling

研究。

BB-301

是Benitec的主要管道計劃，

BB-301

如圖3所示。

圖3.

BB-301

計劃

BB-301

是一種

一流的

基因醫學採用“沉默和替代”的方法治療有機磷農藥中毒。OPMD是一種潛伏的、常染色體顯性的、起病晚的退行性肌肉疾病，通常出現在

40%到50%

幾年前的事了。該病的特點是進行性吞嚥困難(吞嚥困難)和眼瞼下垂(上瞼下垂)。OPMD是由聚(A)結合蛋白核1基因(PABPN1)的特定突變引起的。OPMD是一種罕見的疾病，然而，至少有33個國家的患者被診斷出患有OPMD。患有OPMD的患者羣體得到了很好的識別，並注意到這種疾病患者的顯著地理聚集性，這可以簡化臨牀開發和全球商業化努力。

PABPN1是一種普遍存在的因子，它促進聚(A)聚合酶和CPSF(切割和多腺苷酸特異性因子)之間的相互作用，從而控制mRNA聚(A)尾巴的長度、核中mRNA的輸出以及替代聚(A)位點的使用。OPMD特有的基因突變導致PABPN1基因外顯子1內的三核苷酸重複序列擴張，並導致

N端子

PABPN1結束。這種突變會產生一種蛋白質，這種蛋白質含有一種

N端子

這種突變蛋白最多由18個連續的丙氨酸殘基組成，容易形成稱為核內包涵體(INI)的聚集體。INIS的隔離野生型PABPN1也可能導致與OPMD相關的功能表型的喪失。

目前，還沒有治療OPMD的藥物被批准。此外，目前還沒有能夠改變OPMD長期自然病史的外科幹預措施。

BB-301

已獲得美國和歐盟的孤兒藥物稱號，提供獨立於知識產權保護的商業專有權。雖然OPMD是一種罕見的疾病，但我們相信，在該產品的商業壽命期間，在這一臨牀適應症中開發一種安全有效的治療劑的商業機會超過10億美元。

貝尼泰克此前曾概述過該公司的核心

CTA-Enabling(啟用CTA)

和

啟用IND-Enabling

全球監管機構要求進行的研究，以支持啟動

BB-301

OPMD患者的臨牀試驗，這些研究包括

BB-301

大型動物的中試劑量研究(“中試劑量研究”)和一個經典的

12周

GLP毒理學和生物分佈研究。

BB-301

直接注射到咽部肌肉，已知是OPMD自然病史的發病率和死亡率的基礎。

這個

BB-301

試點劑量研究是兩個計劃中的第一個

CTA-Enabling(啟用CTA)

和

啟用IND-Enabling

在大型動物身上進行的研究。這些研究繼續在貝尼泰克科學團隊的指導下進行，研究設計和執行的關鍵要素是與數十年來一直深入從事OPMD患者治療的內外科領先專家團隊密切合作進行的。這個

BB-301

試驗性劑量研究，以及隨後的GLP毒理學和生物分佈研究，將在犬的受試者中進行，並將支持新設計的方法的驗證和優化

BB-301

這項研究的目的是給藥，確認載體轉導和轉基因表達在OPMD自然病程的關鍵組織間隔中的效率，在啟動人類臨牀研究之前確定最佳藥物劑量，並便於觀察關鍵的毒理學數據點。

這個

BB-301

試點劑量研究被設計為一項

8周

在Beagle犬身上進行的證實轉導效率的研究

BB-301

通過開放的外科手術直接肌肉注射到咽部的特定解剖區域給藥。這條新的路線

BB-301

管理是與耳鼻喉科領域的主要外科專家合作開發的，這種新的治療方法

BB-301

給藥將顯著提高治療醫生準確給藥的能力。

基於AAV的

與OPMD進展相關的特徵性缺陷所在的肌肉的研究試劑。需要注意的是，之前的

非臨牀

關於……的研究

BB-301

重複性地驗證了直接肌肉注射後所獲得的強勁生物活性。例如，直接注入

BB-301

在該動物模型中，A17小鼠脛骨前肌中的基因轉移促進了靶向骨骼肌細胞的有力轉導，並支持OPMD疾病表型的完全緩解。

貝尼泰克進行了

BB-301

在Beagle犬受試者中進行的初步劑量研究表明，直接肌肉注射阿司匹林

BB-301

通過在開放外科手術中使用專有的劑量裝置，可以安全地實現以下目標：

•

具有生物學意義和劑量依賴性的水平

BB-301

組織轉導(即，傳遞多功能

BB-301

目的嚥肌細胞的基因構建)；

•

這三個不同基因的廣泛表達和劑量依賴關係，這些基因包括

BB-301

嚥肌細胞內的基因結構；以及

•

在咽部肌肉細胞內持久且具有生物學意義的靶基因敲除水平(即，抑制目標基因的表達)。

中試劑量研究評估了兩種濃度的阿司匹林的安全性和生物活性。

BB-301

採用開放外科手術中使用的專有給藥裝置，在三種不同劑量(1.0+E13 Vg/mL和3.0+E13 Vg/mL，低注射量和3.0+E13 Vg/mL，高注射量)下，分別向Beagle犬的下嚥肌和甲狀嚥肌內直接注射(1.0+E13 Vg/mL和3.0+E13 Vg/mL，低注射量為1.0+E13 Vg/mL，高注射量為3.0+E13 Vg/mL)。Beagle犬的HP肌相當於人的咽中肌，Beagle犬的TP肌相當於人的下嚥縮肌。

BB-301

僅在先導給藥研究的第1天注射，並在給藥後8周觀察後採集相應的犬嚥肌進行分析。

BB-301

給藥是由獸醫和執業耳鼻喉科醫生進行的，他們在為OPMD患者提供姑息手術治療方面有豐富的經驗。

進一步的數據分析正在進行中，對犬類受試者在

BB-301

試點劑量研究和此處突出顯示的臨時數據點來自對16名Beagle犬受試者咽部肌肉組織的完整分析(

24個主題

研究人口)。這個

數據集

從試點劑量研究得出的結論和正式結論將隨着對其他研究對象的分析而更新。

主要初步成果總結如下：

圖4.咽部肌肉組織轉導水平

BB-301

關於觀察到的基因表達水平

BB-301

在嚥肌組織內(圖5、圖6、圖7)：

•

BB-301

編碼兩種不同的siRNA物種(即siRNA13和siRNA17)，每一種都能夠獨立地抑制PABPN1蛋白的突變形式和野生型(即內源性)PABPN1蛋白的表達(重要的是，PABPN1蛋白的突變形式是OPMD發生和發展的基礎)。

•

BB-301

也編碼PABPN1蛋白的野生型版本，其細胞內表達不受siRNA13和siRNA17抑制活性的影響，這種密碼子優化的PABPN1蛋白(即coPABPN1)用於補充PABPN1蛋白的內源性形式，並取代在疾病組織中導致OPMD發生和進展的PABPN1突變形式。

•

為了便於比較，應該注意的是，野生型PABPN1在Beagle犬的咽部肌肉細胞中的平均表達範圍為4.5拷貝/

Cell-to-7.8

每個單元格的副本數。

圖5.的siRNA13表達水平

BB-301

在咽部肌肉組織內

圖6.的siRNA17表達水平

BB-301

在咽部肌肉組織內

圖7.coPABPN1的表達水平

BB-301

在咽部肌肉組織內

關於觀察到的野生型PABPN1沉默(即目標“擊倒”)

BB-301

咽部肌肉組織內(圖8)：

•

如上所述，

BB-301

編碼兩種不同的siRNA物種(即siRNA13和siRNA17)，它們各自獨立地能夠抑制所有形式的PABPN1蛋白的表達(即siRNA13和siRNA17使野生型PABPN1的表達沉默[WtPABPN1]和突變體PABPN1)。

•

雖然在目前的BB-301試點劑量研究中接受治療的Beagle狗的受試者不表達突變的PABPN1，但由於siRNA13和siRNA17對wtPABPN1和突變的PABPN1都有同等的抑制作用，因此可以間接評估BB-301驅動的PABPN1靶基因沉默的水平。

•

因此，在當前觀察到的wtPABPN1沉默活動

BB-301

試驗性劑量研究可替代在突變PABPN1存在時預期的活性。

•

BB-301

已在之前的

非臨牀

在表達突變PABPN1的動物身上進行的研究顯示了OPMD的關鍵體徵和症狀；在這些OPMD動物模型中，PABPN1沉默水平達到31%或更高時，OPMD的疾病症狀完全緩解，組織學標誌得到糾正。

圖8.咽部肌肉組織中PABPN1的沉默(即“靶向擊倒”)

最後，至關重要的是，要強調當前兩種方法之間的關鍵區別。

BB-301

Benitec進行的中試劑量研究與之前的比較

BB-301

Beagle狗的劑量研究由之前的

BB-301

持牌人。這個

BB-301

由PIRE進行的劑量研究

BB-301

受僱持牌人

非理想

路線和方法

BB-301

在完成研究的給藥階段時，我們使用了同樣有限的分析方法。Benitec團隊致力於優化管理的路線和方法

BB-301

完善加藥後採用的巖心分析方法。

新開發的專有方法

BB-301

給藥，以及為分析Beagle犬受試者的關鍵靶組織而開發的分析方法，導致觀察到咽部肌肉靶組織的廣泛轉導(

圖9

以下是TP肌肉的各個部分

BB-301

配料

)，並展示了

228倍

改善(+22,647%)

BB-301

幽門螺桿菌肌肉和a的轉導

113倍

改善(+11,163%)

BB-301

三磷酸腺苷(TP)肌肉的轉導與肌鈣蛋白水平的關係

BB-301

前人觀察到的轉導

BB-301

持牌人(

圖10

圖9。

BB-301

在以下情況下，TP肌肉的各個部分達到的轉導水平

BB-301

配料

圖10.Benitec發起的方法改進對

BB-301

實現相對嚥肌組織轉導水平的大動物研究設計

在披露了積極的信息之後

BB-301

根據試點劑量研究數據，Benitec於2021年上半年完成了與法國國家藥品和保健品安全局(L‘Aise National ale de sécuritédu Médicatus et des Producits de Santé或“ANSM”)的科學建議會議。

科學建議會議的目的是審查和確認以下各項是否足夠：

•

這個

非臨牀

從評估中得出的數據

BB-301

在這兩隻小鼠身上

證明-

Beagle犬的概念性研究和中試劑量研究

•

由實驗、分析和統計方法組成的實驗、分析和統計方法

12周

BB-301

靈芝多糖在Beagle犬體內的毒理學和生物分佈研究

•

臨牀級的規模化生產計劃

BB-301

用於OPMD患者1b/2a期臨牀研究的藥物產品

•

定於2022年啟動的1b/2a期臨牀研究的設計

這個

BB-301

試點劑量研究被認為是尋找合適劑量範圍的研究。從試點劑量研究中得出的初步數據

BB-301

咽部肌肉組織轉導，

BB-301

轉基因表達，以及由此產生的野生型PABPN1的擊倒支持了從這項研究中獲得的數據的充分性，從而為選擇

BB-301

用於GLP毒理學和生物分佈研究的劑量。GLP毒理學和生物分佈研究的設計被認為是適當的支持

人類第一人

測試

BB-301

在正在進行的GLP毒理學和生物分佈研究的最終結果之前，

BB-301

先導劑量研究數據和小鼠

概念驗證

研究數據足以為選擇

BB-301

即將進行的1b/2a階段研究中使用的藥物劑量。AS

BB-301

藥品過去都是大規模可重複生產的，臨牀級別的生產計劃

BB-301

藥品可以在GMP條件下進行，其生產工藝類似於以前大規模生產時所採用的工藝。最後，1b/2a期臨牀試驗的設計可以支持對

BB-301

OPMD患者關鍵人羣的安全性和臨牀療效。

關於我們與FDA的監管互動，Benitec已獲準在2021年第四季度召開C類會議。

關於我們與加拿大衞生部的監管互動，Benitec已獲得

CTA前檢查

會議將於2021年第四季度舉行。

Benitec繼續計劃啟動

人類第一人

三叉神經痛的臨牀研究

BB-301

在2022年的OPMD患者中。

版税和許可費

特許權使用費和許可費主要包括我們被要求匯款的特許權使用費和其他相關付款。

為獲得許可的知識分子提供服務

財產。在……下面

我們的許可內協議，

我們可以

預付手續費。

以及里程碑式的付款，並需繳納未來的特許權使用費。我們無法準確預測未來我們將欠下的特許權使用費金額(如果有的話)，如果我們對特許權使用費支付的計算不正確，我們可能會欠下額外的特許權使用費，這可能會對我們的運營結果產生負面影響。隨着我們產品銷量的增加，我們可能會不時與我們的第三方合作者就所欠的適當版税產生分歧，而此類爭議的解決可能代價高昂，可能會耗費管理層的時間，並可能損害我們與合作者的關係。此外，我們還可能在將來簽訂額外的許可協議，其中還可能包括版税、里程碑和其他付款。

研發費用

研究和開發費用主要與進行臨牀治療的成本有關。

以及臨牀前臨牀試驗。

臨牀前評估和

臨牀開發費用是研發費用的重要組成部分。本公司記錄第三方服務提供商進行的研究和開發活動的估計成本的應計負債，其中包括進行

臨牀前

研究和臨牀試驗，以及代工活動。該公司根據提供但尚未開具發票的服務的估計金額記錄研究和開發活動的估計成本，並將這些貿易和其他應付費用計入綜合資產負債表，並計入綜合經營報表和全面虧損的研究和開發費用。

該公司根據已完成工作的估計等因素，並根據與其第三方服務提供商達成的協議，應計這些成本。本公司在每個報告期末確定應計負債餘額時作出重大判斷和估計。由於實際成本已知，公司對其應計負債進行了調整。本公司的應計成本與實際發生的成本之間沒有任何重大差異。

一般和行政費用

一般和行政費用主要包括工資、相關福利、差旅和基於股權的薪酬費用。一般和行政費用還包括設施費用、法律、諮詢、會計和審計服務的專業費用以及其他相關費用。

我們預計，隨着公司專注於持續發展，我們的一般和行政費用可能會增加

臨牀前

OPMD程序。本公司還預計，與保持遵守交易所上市和證券交易委員會要求相關的會計、法律和監管相關服務的費用，董事和高級管理人員保險費以及與成為國內上市公司相關的其他成本在上市後將會增加。

重新註冊。

運營費用

下表彙總了我們在以下每個時期的費用：


	三個月後結束 9月30日，
	2021		2020

	($‘000)
運營費用：
版税和許可費	$	—	$	134
研發		2,780		774
一般事務和行政事務		2,042		1,837

總運營費用	$	4,822	$	2,745

在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月裏，我們分別產生了0美元和10萬美元的版税和許可費。

在截至2021年和2020年9月30日的三個月裏，我們的研發費用分別為280萬美元和80萬美元。研發費用的增加主要是由於

BB-301

法國埃弗勒克斯查爾斯河實驗室對比格犬進行的調節性毒理學研究。按照計劃，該公司開始承擔更多與在Beagles上執行兩項大型非臨牀研究相關的成本，以及商業規模的研究

GMP級

製造

BB-301，

所有這些都是為了促進CTA備案和IND備案

BB-301

在2022年。

截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月，一般和行政費用分別為200萬美元和180萬美元。這三個月的增長是由於保險費、諮詢費、律師費和會計費的小幅增長。

其他收入(費用)

下表彙總了我們在以下每個時期的其他收入(虧損)：


	三個月後結束 9月30日，
	2021			2020
其他收入(虧損)：
($‘000)
外幣交易損失	$	(240	)	$	(54	)
利息支出，淨額		(1	)		(1	)
其他收入，淨額		—			27
投資未實現收益		18			—

其他損失合計(淨額)	$	(223	)	$	(28	)

另一項虧損，分別是截至2021年9月30日、2021年9月30日和2020年9月30日的三個月的淨虧損，總計20萬美元和2.8萬美元，其中包括外幣交易損失、利息支出、其他收入和投資未實現收益。由於外匯匯率的變化，外幣交易收益有所增加。其他收入，淨額因不再領取而減少

新冠肺炎：刺激政策

澳大利亞政府將於2021年推出激勵措施。與截至2020年9月30日的三個月相比，截至2021年9月30日的三個月，投資未實現收益略有增加。

流動性與資本資源

自我們的前身1995年成立以來，該公司的運營累計虧損和負現金流。截至2021年9月30日，該公司累計虧損135.2美元。我們預計，由於OPMD項目的持續發展，我們的研發費用可能會增加。此外，由於作為美國國內上市公司的義務，一般和行政費用也可能會因以下原因而增加

新的重新定居。

截至2021年9月30日，我們沒有借款，目前也沒有信貸安排。

截至2021年9月30日，我們擁有約1570萬美元的現金和現金等價物。超出即時需求的現金是根據我們的投資政策進行投資的，主要是為了流動性和保本。目前，我們的現金和現金等價物都存在銀行賬户中。

關鍵會計政策被定義為對公司綜合財務報表的呈報具有重大意義，並要求管理層作出可能對公司財務狀況或經營結果產生重大影響的困難、主觀或複雜的判斷。具體地説，該等政策具有以下屬性：(1)本公司須對估計時高度不確定的事項作出假設；及(2)本公司可合理使用的不同估計，或合理可能發生的估計變動，將對本公司的財務狀況或經營業績產生重大影響。

對未來事件及其影響的估計和假設不能確定。本公司根據過往經驗及相信在當時情況下適用及合理的其他各種假設作出估計。隨着新事件的發生、獲得更多信息以及公司經營環境的變化，這些估計可能會發生變化。從歷史上看，這些變化都是微不足道的，並在得知後立即包括在合併財務報表中。此外，管理層定期面臨不確定性，其結果不在其控制範圍之內，而且在很長一段時間內都不會為人所知。這些不確定性在上面題為“風險因素”的一節中進行了討論。基於對其會計政策的嚴格評估以及影響這些政策應用的基本判斷和不確定因素，管理層認為，公司的綜合財務報表根據美國公認的會計原則進行了公允陳述，並對公司的財務狀況和經營結果進行了有意義的陳述。

管理層認為以下是重要的會計政策：

研發費用

研究和開發費用主要涉及進行臨牀和

臨牀前

審判。

臨牀前

臨牀開發成本是研發費用的重要組成部分。本公司記錄第三方服務提供商進行的研究和開發活動的估計成本的應計負債，其中包括進行

臨牀前

基於股份的薪酬費用

本公司根據美國會計準則(ASC)718記錄基於股份的薪酬。

*股票薪酬

。ASC 718要求給予員工的所有基於股份的員工薪酬的公允價值

和其他非僱員

在服務期或歸屬期中較短的時間內記作費用。公司重視員工

和非僱員，以股份為基礎

使用Black-Scholes期權定價模型按公允價值支付薪酬。

近期會計公告

新近採用的會計準則

沒有。

尚未強制或早期採用的新會計準則和解釋

ASU

2016-13

-2016年6月，FASB發佈了

亞利桑那州立大學文件編號：2016-13：00

金融工具--信貸損失

“(主題326)”。這一會計準則代表了信用損失會計模式的一個重大變化，它要求管理層立即確認對當前預期信用損失(CECL)的估計。在以前的模式下，只有在發生損失時才確認損失。本公司已確定，截至2019年11月15日，其已符合較小報告公司(“SRC”)的標準。因此，

亞利桑那州立大學2019-10：00

金融工具-信用損失，衍生工具和對衝，以及租賃：生效日期

*將本公司的生效日期修改為2022年12月15日之後開始的報告期。本公司將於2023年7月1日起採用本ASU。


	9月30日，			6月30日，
	2021			2021
	(未經審計)
資產
流動資產：
現金和現金等價物	$	15,727		$	19,769
貿易和其他應收款		3			25
預付資產和其他資產		642			814

流動資產總額		16,372			20,608
財產和設備，淨值		323			375
存款		25			9
其他資產		169			185
使用權資產		947			202

總資產	$	17,836		$	21,379

負債與股東權益
流動負債：
貿易和其他應付款項	$	1,106		$	880
應計員工福利		301			276
租賃負債，流動部分		194			213

流動負債總額		1,601			1,369
租賃負債，減去流動部分		760			—

總負債		2,361			1,369

承付款和或有事項(附註12)
股東權益：
普通股，$0.0001面值-10,000,000授權股份；8,171,690分別於2021年9月30日和2021年6月30日發行和發行的股票		1			1
其他內容實繳資本		151,854			151,583
累計赤字		(135,164	)		(130,119	)
累計其他綜合損失		(1,216	)		(1,455	)

股東權益總額		15,475			20,010

總負債和股東權益 y	$	17,836		$	21,379


	截至三個月
	9月30日，
	2021			2020
經營活動的現金流：
淨損失	$	(5,045	)	$	(2,718	)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：
折舊及攤銷		52			45
攤銷使用權資產		50			47
投資未實現虧損		(18	)		—
基於股份的薪酬費用		271			38
營業資產和負債變動情況：
貿易和其他應收款		—			27
其他資產		179			374
貿易和其他應付款項		293			(119	)
應計員工福利		(8	)		(8	)
租賃負債		(52	)		(46	)

用於經營活動的現金淨額		(4,278	)		(2,360	)

投資活動的現金流：
購置物業和設備		—			(173	)

用於投資活動的淨現金		—			(173	)

匯率變動對現金及現金等價物的影響		236			182

現金和現金等價物淨減少		(4,042	)		(2,351	)

期初現金和現金等價物		19,769			9,801

期末現金和現金等價物	$	15,727		$	7,450

補充披露現金流信息：
重新測量運營的租賃權和資產使用權和負債	$	794		$	—


($‘000)	運營中租賃負債
2021年7月1日的餘額	$	213
重新測量在此期間		794
經營租賃負債本金支付		(51	)

2021年9月30日的經營租賃負債		954
更少：非電流部分		(760	)

2021年9月30日的當前部分	$	194


($‘000)	9月30日， 2021
2022		235
2023		287
2024		297
2025		228

經營租賃支付總額 s		1,047
扣除的利息		(93	)

經營租賃負債現值	$	954


	普通股從認股權證		加權的- 平均值行使價格 (每股)
截至2021年7月1日未償還		107,095	$	10.50

未償還並可在2021年9月30日行使		107,095	$	10.50


	截至9月30日的三個月，
	2021			2020
收入：
來自客户的收入	$	—		$	55

總收入		—			55
運營費用
版税和許可費		—			134
研發		2,780			774
一般事務和行政事務		2,042			1,837

總運營費用		4,822			2,745

運營虧損		(4,822	)		(2,690	)
其他收入(虧損)：
外幣交易損失		(240	)		(54	)
利息支出，淨額		(1	)		(1	)
其他收入，淨額		—			27
投資未實現收益		18			—

其他損失合計(淨額)		(223	)		(28	)

淨損失	$	(5,045	)	$	(2,718	)

其他全面收入：
未實現的外幣折算收益		239			178

其他綜合收益合計		239			178

全面損失總額	$	(4,806	)	$	(2,540	)

淨損失	$	(5,045	)	$	(2,718	)

每股淨虧損：
基本的和稀釋的	$	(0.62	)	$	(2.45	)

加權平均流通股：
基本的和稀釋的		8,171,690			1,108,374


	普通股				其他內容實繳			累計			累計其他全面			總計股東的
	股票		金額		資本			赤字			損失			權益
2020年6月30日的餘額		1,108,374	$	1	$	128,826		$	(116,636	)	$	(1,953	)	$	10,238
基於股份的薪酬		—		—		38			—			—			38
沒收以股份為基礎的付款		—		—		(14	)		14			—			—
外幣折算收益		—		—		—			—			178			178
淨損失		—		—		—			(2,718	)					(2,718	)

2020年9月30日的餘額		1,108,374	$	1	$	128,850		$	(119,340	)	$	(1,775	)	$	7,736


數		文件説明

31.1		首席執行官根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節發表的聲明*

31.2		首席財務官根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節發表的聲明*

32.1		首席執行官根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906節發表的聲明**

32.2		首席財務官根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906節的聲明**

101.INS		內聯XBRL實例文檔*

101.SCH		內聯XBRL分類擴展架構文檔*

101.CAL		內聯XBRL計算鏈接庫文檔*

101.DEF		內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔*

101.LAB		內聯XBRL標籤Linkbase文檔*

101.PRE		內聯XBRL分類演示文稿Linkbase文檔*

104		封面交互數據文件-封面交互數據文件不會顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中


				Benitec Biophma Inc.

日期：2021年11月15日				/s/梅根·波士頓
				梅根·波士頓
				執行董事(首席財務和會計官)

				/s/Jerel Banks
				傑爾·班克斯(Jerel Banks)
				執行主席兼首席執行官 (首席執行官)