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美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格：
(標記一)
根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告 |
在截至本季度末的季度內
或
根據1934年“證券交易法”第13節或第15(D)節提交的過渡報告 |
由_至_的過渡期
佣金檔案編號
(註冊人的確切姓名載於其章程)
|
| |
|
|
(
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每節課的標題 | 交易代碼 | 註冊的每個交易所的名稱 |
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年證券交易法第(13)或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T法規(本章232.405節)第405條規定必須提交的每個互動數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》規則第312b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
⌧ | 加速的文件管理器 | ◻ | |
非加速文件管理器 | ◻ | 規模較小的新聞報道公司 | |
新興市場成長型公司 |
如果是新興成長型公司，用勾號表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。◻
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。是
截至2021年11月5日，已發行普通股的數量為
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Editas Medicine，Inc.
目錄
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| 頁面 | |
第一部分：財務信息 | 3 | ||
第一項。 | 財務報表(未經審計) | 3 | |
截至2021年9月30日和2020年12月31日的簡明合併資產負債表 | 3 | ||
截至2021年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合運營報表 | 4 | ||
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合全面虧損報表 | 5 | ||
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的股東權益簡明合併報表 | 6 | ||
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月簡明現金流量表 | 8 | ||
簡明合併財務報表附註 | 9 | ||
第二項。 | 管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 | 17 | |
第三項。 | 關於市場風險的定量和定性披露 | 30 | |
第四項。 | 管制和程序 | 31 | |
第二部分：其他信息 | 32 | ||
第1項。 | 法律程序 | 32 | |
第1A項。 | 風險因素 | 32 | |
第6項 | 陳列品 | 35 | |
簽名 | 36 | ||
2
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第一部分：財務信息
第(1)項：財務報表。
Editas Medicine，Inc.
簡明綜合資產負債表
(未經審計)
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
| 9月30日-- |
| 2011年12月31日 | |||
2021 | 2020 | |||||
資產 | ||||||
流動資產： | ||||||
現金和現金等價物 | $ | | $ | | ||
有價證券 | | | ||||
應收賬款 |
| |
| | ||
預付費用和其他流動資產 |
| |
| | ||
流動資產總額 |
| |
| | ||
有價證券 | | | ||||
財產和設備，淨值 |
| |
| | ||
使用權資產 | | | ||||
受限現金和其他非流動資產 |
| |
| | ||
總資產 | $ | | $ | | ||
負債和股東權益 | ||||||
流動負債： | ||||||
應付帳款 | $ | | $ | | ||
應計費用 |
| |
| | ||
遞延收入，當期 | | | ||||
經營租賃負債 | | | ||||
流動負債總額 |
| |
| | ||
營業租賃負債，扣除當期部分後的淨額 | | | ||||
遞延收入，扣除當期部分 | | | ||||
其他非流動負債 |
| — |
| | ||
總負債 | | | ||||
股東權益 | ||||||
優先股，$ |
| — |
| |||
普通股，$ |
| |
| | ||
額外實收資本 |
| |
| | ||
累計其他綜合損失 | ( | ( | ||||
累計赤字 |
| ( |
| ( | ||
股東權益總額 | | | ||||
總負債和股東權益 | $ | | $ | | ||
附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
3
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Editas Medicine，Inc.
簡明綜合業務報表
(未經審計)
(金額以千為單位，不包括每股和每股數據)
截至三個月 | 截至9個月 | |||||||||||
9月30日-- | 9月30日-- | |||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 2021 |
| 2020 | |||||
$ | | $ | | $ | | $ | | |||||
運營費用： | ||||||||||||
研發 |
| |
| |
| |
| | ||||
一般事務和行政事務 |
| |
| |
| |
| | ||||
總運營費用 |
| |
| |
| | | |||||
營業(虧損)收入 |
| ( |
| |
| ( |
| ( | ||||
其他收入(費用)，淨額： | ||||||||||||
其他收入(費用)，淨額 |
| |
| ( |
| |
| | ||||
利息收入，淨額 | | | | | ||||||||
其他收入(費用)合計(淨額) |
| |
| ( |
| |
| | ||||
淨(虧損)收入 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
每股淨(虧損)收益，基本 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
稀釋後每股淨(虧損)收益 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
加權平均已發行普通股，基本股 | | |
| |
| | ||||||
加權平均已發行普通股，稀釋後 | | | | | ||||||||
附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
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Editas Medicine，Inc.
簡明綜合全面(虧損)收益表
(未經審計)
(金額(以千為單位))
截至三個月 | 截至9個月 | |||||||||||
9月30日-- | 9月30日-- | |||||||||||
2021 | 2020 | 2021 | 2020 | |||||||||
淨(虧損)收入 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
其他綜合(虧損)收入： | ||||||||||||
可交易債務證券的未實現收益(虧損) |
| |
| ( |
| ( |
| ( | ||||
綜合(虧損)收益 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
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Editas Medicine，Inc.
股東權益簡明合併報表
(未經審計)
(金額以千為單位，共享數據除外)
|
| 累計 |
|
| |||||||||||||
其他內容 | 其他 | 其他 | 總計 | ||||||||||||||
普通股 | 實繳 | 全面 | 累計 | 股東的 | |||||||||||||
股票 |
| 金額 | 資本 | 損失 | 赤字 | 權益 | |||||||||||
2020年12月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
公開發行普通股 | | | | — | — | | |||||||||||
發行普通股以換取成功付款 | | — | | — | — | | |||||||||||
股票期權的行使 | | — | | — | — | | |||||||||||
限制性普通股獎勵的歸屬 | | — | — | — | — | — | |||||||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
可交易債務證券的未實現虧損 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
淨損失 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
2021年3月31日的餘額 | $ | $ | $ | ( | $ | ( | $ | ||||||||||
股票期權的行使 | | — | | — | — | | |||||||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
限制性普通股獎勵的歸屬 | | — | — | — | — | — | |||||||||||
購買福利計劃下的普通股 | | — | | — | — | | |||||||||||
可交易債務證券的未實現收益 | — | — | — | | — | | |||||||||||
淨損失 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
2021年6月30日的餘額 | $ | $ | $ | ( | $ | ( | $ | ||||||||||
股票期權的行使 | | — | | — | — | | |||||||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
限制性普通股獎勵的歸屬 | | — | — | — | — | — | |||||||||||
可交易債務證券的未實現收益 | — | — | — | | — | | |||||||||||
淨損失 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
2021年9月30日的餘額 | $ | $ | $ | ( | $ | ( | $ | ||||||||||
6
目錄
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|
|
| ||||||||||||||
|
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| 累計 |
|
| ||||||||||||
| 其他內容 | 其他 | 其他 | 總計 | |||||||||||||
| 普通股 | 實繳 | 全面 | 累計 | 股東的 | ||||||||||||
| 股票 |
| 金額 | 資本 | 收益(虧損) | 赤字 | 權益 | ||||||||||
2019年12月31日的餘額 | | | $ | | | $ | | | $ | | $ | ( | | $ | | ||
股票期權的行使 | | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
限制性普通股獎勵的歸屬 | | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
基於股票的薪酬費用 | — | | | — | | | | | | — | | | — | | | | |
可交易債務證券的未實現收益 | — | | | — | | | — | | | | | | — | | | | |
淨損失 | — | | | — | | | — | | | — | | | ( | | | ( | |
2020年3月31日的餘額 | | $ | | $ | | $ | | | $ | ( | | $ | |||||
股票期權的行使 | | — | | — | — | | |||||||||||
公開發行普通股 | | | | — | — | | |||||||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
限制性普通股獎勵的歸屬 | | — | — | — | — | — | |||||||||||
購買福利計劃下的普通股 | | — | | — | — | | |||||||||||
可交易債務證券的未實現虧損 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
淨損失 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
2020年6月30日的餘額 | $ | $ | $ | | $ | ( | $ | ||||||||||
股票期權的行使 | | — | | — | — | | |||||||||||
基於股票的薪酬費用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
限制性普通股獎勵的歸屬 | | — | — | — | — | — | |||||||||||
可交易債務證券的未實現虧損 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
淨收入 | — | — | — | — | | | |||||||||||
2020年9月30日的餘額 | $ | $ | $ | ( | $ | ( | $ | ||||||||||
附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
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目錄
Editas Medicine，Inc.
現金流量表簡明合併報表
(未經審計)
(金額(以千為單位))
截至9個月 | ||||||
9月30日-- | ||||||
| 2021 |
| 2020 | |||
經營活動現金流 | ||||||
淨損失 | $ | ( | $ | ( | ||
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： | ||||||
基於股票的薪酬費用 |
| |
| | ||
折舊 |
| |
| | ||
公司股權證券未實現收益 | — | ( | ||||
其他非現金項目，淨額 |
| |
| ( | ||
營業資產和負債變動情況： |
|
| ||||
應收賬款 | | ( | ||||
預付費用和其他流動資產 | | ( | ||||
使用權資產 | | | ||||
其他非流動資產 | ( | | ||||
應付帳款 | ( | ( | ||||
應計費用 | ( | ( | ||||
遞延收入 |
| ( |
| ( | ||
經營租賃負債 |
| ( |
| ( | ||
其他流動和非流動負債 | — | | ||||
用於經營活動的現金淨額 |
| ( |
| ( | ||
投資活動的現金流 | ||||||
購置物業和設備 |
| ( | ( | |||
出售設備所得收益 | — | | ||||
購買有價證券 | ( | ( | ||||
有價證券到期收益 | | | ||||
用於投資活動的淨現金 |
| ( |
| ( | ||
融資活動的現金流 | ||||||
發行普通股所得收益(扣除發行成本) | | | ||||
行使股票期權所得收益 | | | ||||
福利計劃下普通股的發行 | | | ||||
融資活動提供的現金淨額 |
| |
| | ||
現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
| | | |||
期初現金、現金等價物和限制性現金 |
| | | |||
期末現金、現金等價物和限制性現金 | $ | | $ | | ||
現金和非現金活動的補充披露： | ||||||
應付賬款和應計費用中包括的固定資產增加 | $ | | $ | | ||
與經營租賃負債相關的已支付現金 | | | ||||
計入應付賬款和應計費用的要約成本 | — | | ||||
通過交換經營租賃義務獲得的使用權資產 | | — | ||||
附註是簡明綜合財務報表的組成部分。
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Editas Medicine，Inc.
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
1.業務性質
Editas Medicine，Inc.(以下簡稱“該公司”)是一家領先的臨牀階段基因組編輯公司，致力於開發具有潛在變革性的基因組藥物來治療各種嚴重疾病。該公司於2013年9月在特拉華州註冊成立。其主要辦事處位於馬薩諸塞州劍橋市。
自成立以來，該公司將其幾乎所有的努力都投入到業務規劃、研發、招聘管理和技術人員以及籌集資金上。該公司主要通過各種股權融資、根據與百時美施貴寶公司(“Juno Treateutics”)的全資子公司Juno治療公司的研究合作收到的付款，以及根據與Allergan製藥國際有限公司(及其附屬公司“Allergan”)的戰略聯盟和期權協議收到的付款(已於2020年8月終止)為其運營提供資金。
該公司面臨與生物技術行業公司相同的風險，包括但不限於臨牀前研究和臨牀試驗失敗的風險、它可能確定和開發的任何候選藥物需要獲得市場批准、成功地將其候選產品商業化並獲得市場認可、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、遵守政府規定、競爭對手開發技術創新以及從試點生產過渡到大規模生產的能力。
流動性
於2021年5月，本公司與Cowen and Company，LLC(“Cowen”)訂立普通股銷售協議，根據該協議，本公司可不時透過Cowen以市場發售方式發行及出售其普通股股份，總銷售收益最高可達$
2021年1月，該公司完成了公開募股，據此出售了
公司自成立以來，每年都出現淨營業虧損。公司預計其現有現金、現金等價物和有價證券 到2021年9月30日，預計利息收入將使其能夠很好地滿足運營費用和資本支出要求。進入2023年。該公司的累計赤字為#美元。
9
目錄
2.主要會計政策摘要
未經審計的中期財務信息
本文所包括的本公司簡明綜合財務報表是根據美國證券交易委員會(“美國證券交易委員會”)的規則和規定編制的，未經審計。按照美國公認會計原則(“GAAP”)編制的財務報表中通常包含的某些信息和腳註披露，在該等規則和法規允許的情況下，已在本報告中被濃縮或省略。因此，這些簡明綜合財務報表應與本公司截至2020年12月31日會計年度的Form 10-K年度報告(“年報”)中包含的財務報表及其附註一併閲讀。
未經審計的簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司Editas Securities Corporation的賬目。子公司的所有公司間交易和餘額已在合併中沖銷。管理層認為，所提供的信息反映了公平列報所報告中期業績所需的所有調整，所有這些調整都是正常和經常性的。該公司考慮在資產負債表日期之後、財務報表發佈之前發生的事件或交易，以提供與某些估計有關的額外證據，或確定需要額外披露的事項。截至2021年和2020年9月30日的三個月分別被稱為2021年第三季度和2020年第三季度。中期的經營業績不一定代表全年或任何其他中期的預期業績。
重要會計政策摘要
公司的重要會計政策在年度報告中包括的綜合財務報表的附註2“重要會計政策摘要”中進行了説明。年報先前披露的重大會計政策並無重大變動。
3.現金等價物和有價證券
截至2021年9月30日，現金等價物和有價證券包括以下內容(單位：千)：
津貼 | 毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||
攤銷 | 對於學分 | 未實現 | 未實現 | 公平 | ||||||||||||
2021年9月30日 | 成本 | 損失 | 收益 | 損失 | 價值 | |||||||||||
現金等價物和有價證券： | ||||||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
美國國債 | | — | | ( | | |||||||||||
政府機構證券 | | — | | ( | | |||||||||||
商業票據 | | — | | ( | | |||||||||||
公司票據/債券 | | — | | ( | | |||||||||||
總計 | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
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目錄
截至2020年12月31日，現金等價物和有價證券包括以下內容(以千為單位)：
津貼 | 毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||
攤銷 | 對於學分 | 未實現 | 未實現 | 公平 | ||||||||||||
2020年12月31日 | 成本 | 損失 | 收益 | 損失 | 價值 | |||||||||||
現金等價物和有價證券： | ||||||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
美國國債 | | — | | ( | | |||||||||||
政府機構證券 | | — | — | ( | | |||||||||||
商業票據 | | — | — | ( | | |||||||||||
公司票據/債券 | | — | | ( | | |||||||||||
總計 | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
截至2021年9月30日，該公司
有幾個
4.公允價值計量
截至2021年9月30日，按公允價值經常性計量的資產如下(單位：千)：
|
|
| 報價： |
| 意義重大 |
| ||||||
在非活躍狀態下 | 其他 | 意義重大 | ||||||||||
市場正在等待 | 可觀測 | 看不見的 | ||||||||||
9月30日-- | 完全相同的資產 | 輸入量 | 輸入量 | |||||||||
金融資產 | 2021 | (一級) | (二級) | (第三級) | ||||||||
現金等價物： | ||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
有價證券： | ||||||||||||
美國國債 | | | — | — | ||||||||
政府機構證券 | | — | | — | ||||||||
商業票據 | | — | | — | ||||||||
公司票據/債券 | | — | | — | ||||||||
受限現金和其他非流動資產： | ||||||||||||
貨幣市場基金 | | | — | — | ||||||||
金融資產總額 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
11
目錄
截至2020年12月31日，按公允價值經常性計量的資產如下(單位：千)：
|
| 報價： |
| 意義重大 |
| |||||||
在非活躍狀態下 | 其他 | 意義重大 | ||||||||||
市場正在等待 | 可觀測 | 看不見的 | ||||||||||
2011年12月31日 | 完全相同的資產 | 輸入量 | 輸入量 | |||||||||
金融資產 | 2020 | (一級) | (二級) | (第三級) | ||||||||
現金等價物： | ||||||||||||
貨幣市場基金 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
有價證券： | | | ||||||||||
美國國債 | | | — | — | ||||||||
政府機構證券 | | — | | — | ||||||||
商業票據 | | — | | — | ||||||||
公司債券 | | — | | — | ||||||||
受限現金和其他非流動資產： | | | ||||||||||
貨幣市場基金 | | | — | — | ||||||||
金融資產總額 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
5.應計費用
應計費用包括以下內容(以千計)：
截至 | ||||||
9月30日-- | 2011年12月31日 | |||||
| 2021 |
| 2020 | |||
員工相關費用 | $ | | $ | | ||
外部研發費用 | |
| | |||
知識產權和專利相關費用 | | | ||||
專業服務費 | | | ||||
其他費用 | | | ||||
再許可費用 | | | ||||
應計費用總額 | $ | | $ | | ||
12
目錄
6.財產和設備，淨值
財產和設備，淨值如下(以千計)：
| 截至 | |||||
9月30日-- | 2011年12月31日 | |||||
| 2021 |
| 2020 | |||
實驗室設備 | $ | | $ | | ||
租賃權的改進 | | | ||||
在建工程 |
| |
| | ||
計算機設備 | | | ||||
傢俱和辦公設備 | | | ||||
軟件 |
| |
| | ||
總資產和設備 |
| |
| | ||
減去：累計折舊 |
| ( |
| ( | ||
財產和設備，淨值 | $ | | $ | | ||
7.承擔及或有事項
本公司是一系列許可協議的一方，根據這些協議，本公司向第三方許可專利、專利申請和其他知識產權。因此，公司有義務向許可方支付各種費用，包括預付許可費、年度許可費、某些許可方費用報銷、成功付款、研究資金支付、某些開發、監管和商業事件引發的里程碑以及未來產品的版税。這些合同一般可以在事先通知的情況下由公司選擇取消，並且不會有重大的取消處罰。本公司的重大承諾和或有事項的條款和條件以及會計分析在年度報告中包括的綜合財務報表附註8“承諾和或有事項”中進行了説明。年報先前披露的條款及條件或會計結論並無重大變動。
許可方費用報銷
本公司有責任向遠大研究院有限公司(“遠大學院”)和哈佛大學校長及研究員(“哈佛學院”)償還他們各自根據本公司、遠大學院和哈佛大學之間的許可協議起訴和維護公司向他們許可的專利權所產生的費用，包括涉及根據許可協議向公司許可的專利的幹擾和異議訴訟，以及公司與遠大學院之間的其他許可協議。因此，本公司預計，在這些訴訟解決之前，它在這些訴訟方面有大量承諾，但此類承諾的金額無法確定。該公司產生的費用總額為#美元。
8.協作和利潤分享協議
該公司與第三方建立了多項合作、外部許可和戰略聯盟，通常涉及向公司付款或從公司付款，包括預付款、研發服務付款、期權付款、里程碑付款和向公司付款或從公司支付特許權使用費。本公司的重要合作、對外許可和戰略聯盟的條款和條件以及會計分析在年度報告中包括的綜合財務報表的附註9“合作和利潤分享協議”中進行了説明。年報先前披露的條款及條件或會計結論並無重大變動。
13
目錄
協作收入
截至2021年9月30日，該公司的合同債務主要與該公司與Juno治療公司的合作有關。
截至2021年9月30日的9個月 | 2020年12月31日的餘額 | 加法 | 扣減 | 2021年9月30日的餘額 | |||||||
應收賬款 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||
合同責任： | |||||||||||
遞延收入 | $ | | $ | — | $ | ( | $ | | |||
在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，該公司確認了以下協作收入(以千計)：
截至三個月 | 截至9個月 | ||||
當期確認的收入來自： | 2021年9月30日 | ||||
期初計入遞延收入的金額 | $ | | $ | | |
上期已履行的履約義務 | $ | — | $ | — | |
9.股票薪酬
在簡明綜合經營報表中確認的所有基於股票的補償獎勵的總補償成本如下(以千計)：
|
|
| ||||||||||
截至三個月 | 截至9個月 | |||||||||||
9月30日-- | 9月30日-- | |||||||||||
2021 | 2020 | 2021 | 2020 | |||||||||
研發 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
一般事務和行政事務 |
| |
| |
| |
| | ||||
基於股票的薪酬總費用 | $ | | $ | | $ | | $ | | ||||
限制性股票和限制性股票單位獎
以下為截至2021年9月30日的9個月限售股和限售股單位獎勵活動摘要：
|
| 加權 | |||
平均值 | |||||
授予日期 | |||||
公允價值 | |||||
股票 | 每股收益 | ||||
截至2020年12月31日的未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵 |
| | $ | | |
已發佈 |
| | $ | | |
既得 |
| ( | $ | | |
沒收 | ( | $ | | ||
截至2021年9月30日的未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵 |
| | $ | | |
截至2021年9月30日的9個月內授予的限制性股票和限制性股票單位包括
截至2021年9月30日，與未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵相關的未確認薪酬支出總額為$
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目錄
股票期權
以下為截至2021年9月30日的9個月股票期權活動摘要：
|
| 加權平均 |
| 剩餘 |
| 聚合和本徵 | ||||
股票 | 行使價格 | 合同使用年限(年) | 價值價值(單位：千元) | |||||||
截至2020年12月31日未償還 |
| | $ | | $ | | ||||
授與 | | $ | | |||||||
練習 | ( | $ | | |||||||
取消 | ( | $ | | |||||||
截至2021年9月30日未償還 |
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可於2021年9月30日行使 |
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在截至2021年9月30日的9個月內授予的股票期權包括授予公司首席執行官購買的期權
截至2021年9月30日，與股票期權相關的未確認薪酬支出總額為$
10.每股淨(虧損)收益
普通股每股基本淨(虧損)收入的計算方法是，普通股股東應佔淨(虧損)收入除以當期已發行普通股的加權平均股數，不考慮潛在的稀釋證券。每股攤薄淨(虧損)收益的計算方法是，普通股股東應佔淨(虧損)收入除以使用庫存股和轉換方法確定的期間普通股和潛在稀釋證券的加權平均股數。或有可發行股票計入每股基本(虧損)收益的計算中，自所有必要條件均已滿足的期初開始計算。或有可發行股份計入每股攤薄(虧損)收益，其依據是若報告期末為或有期末，根據安排條款可發行的股份數目(如有)，且業績具攤薄作用。
截至三個月 | 截至9個月 | |||||||||||
9月30日-- | 9月30日-- | |||||||||||
2021 | 2020 | 2021 | 2020 | |||||||||
淨(虧損)收入 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
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加權平均已發行普通股，基本股 |
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未償還股票期權的稀釋效應 | — | | — | — | ||||||||
未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵的稀釋效應 |
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加權平均已發行普通股，稀釋後 | | | | | ||||||||
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每股淨(虧損)收益，基本 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
稀釋後每股淨(虧損)收益 | $ | ( | $ | | $ | ( | $ | ( | ||||
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目錄
以下普通股等價物被排除在可分配給普通股股東的稀釋後每股淨(虧損)收入的計算中，因為它們被包括在內將是反稀釋的：
截至三個月 | 截至9個月 | |||||||
9月30日-- | 9月30日-- | |||||||
| 2021 | 2020 | 2021 |
| 2020 | |||
未歸屬限制性股票和限制性股票單位獎勵 |
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未償還股票期權 |
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總計 |
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目錄
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。
以下對我們財務狀況和經營業績的討論和分析應與我們在本Form 10-Q季度報告和我們於2021年2月26日提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2020年12月31日的Form 10-K年度報告(“年度報告”)中其他地方的簡明綜合財務報表和相關注釋一起閲讀。
這份關於Form 10-Q的季度報告包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。“預期”、“相信”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“將”以及類似的表述旨在識別前瞻性表述，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些標識性詞語。所有涉及我們未來經營業績、臨牀開發和監管時間表的陳述，我們預期或預期將在未來發生，都是前瞻性陳述。有許多重要的風險和不確定因素可能會導致我們的實際結果與前瞻性聲明中顯示的結果大不相同，包括在啟動和完成臨牀前研究和臨牀試驗以及我們候選產品的臨牀開發過程中固有的不確定性；臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時機；臨牀試驗的中期結果是否會預測試驗的最終結果或未來試驗的結果；對監管部門批准進行試驗或將產品上市的預期，以及是否有足夠資金支付我們可預見和不可預見的運營費用。這些風險和其他風險在我們的年度報告中有更詳細的描述，標題為“風險因素摘要”和“風險因素”，在我們隨後提交給美國證券交易委員會的文件中進行了更新。我們可能無法實際實現我們的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或期望，您不應過度依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與計劃大不相同, 我們在前瞻性陳述中披露了意圖和期望。我們的前瞻性陳述並不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。
您應該完整閲讀這份Form 10-Q季度報告和我們在Form 10-Q季度報告中作為證物提交的文件，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。本Form 10-Q季度報告中包含的前瞻性陳述是截至本Form 10-Q季度報告發布之日作出的，除非適用法律另有要求，否則我們不承擔任何因新信息、未來事件或其他原因而更新任何前瞻性陳述的義務。
概述
我們是一家領先的臨牀階段基因組編輯公司，致力於開發具有潛在變革性的基因編輯藥物，以治療廣泛的嚴重疾病。我們已經開發了一個基於CRISPR技術的專有基因編輯平臺，我們還在繼續擴展其功能。我們的產品開發戰略是針對高度未得到滿足的需求的疾病，我們的目標是利用我們的基因編輯平臺製造差異化、變革性的藥物。我們正在前進體內基因編輯藥物，將藥物注射或注入患者體內以編輯他們體內的細胞，離體基因編輯細胞藥物，用我們的技術編輯從患者身上收集的細胞，然後再給同一患者使用；細胞治療藥物，我們使用我們的技術編輯誘導的人類多能幹細胞，然後將其分化為效應細胞，如自然殺傷細胞，以開發可以給患者使用的藥物。在細胞治療藥物中，我們使用我們的技術編輯誘導的人類多能幹細胞，然後將其分化為效應細胞，如自然殺傷細胞，以開發可以給患者使用的藥物。雖然我們的發現工作涉及幾種疾病和治療領域，但我們的計劃更成熟的領域是我們的體內治療眼科疾病的基因編輯藥物，我們的離體基因編輯 治療血紅蛋白疾病的細胞藥物，以及治療癌症的細胞治療藥物。
在眼科疾病方面，我們最先進的計劃旨在解決一種特殊的視網膜變性遺傳形式，稱為Leber先天性黑色素10(LCA10)，這是一種與CEP290相關的視網膜退行性疾病，我們還不知道有任何可用的治療方法，而且只有一種潛在的治療方法正在美國和歐洲進行臨牀試驗。2019年年中，我們啟動了EDIT-101的1/2期華晨臨牀試驗，EDIT-101是一種治療LCA10的實驗性基因編輯藥物。Brilliance試驗旨在評估EDIT-101的安全性、耐受性和有效性。我們計劃在美國和歐洲招募大約18名患者，最多5個隊列。我們
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目錄
已經完成了前兩個隊列，成人低劑量和中劑量隊列的劑量，並於2021年第三季度開始在成人高劑量隊列中劑量。 我們目前也在招募病人蔘加計劃中的兩個兒科隊列中的第一個. 我們仍在按部就班地在2022年上半年完成成人高劑量隊列和兒童中劑量隊列的劑量。
2021年9月，我們公佈了正在進行的華晨試驗的初步臨牀數據，包括初步的患者安全性和有效性評估。最初的數據與試驗中前六名患者有關：兩名在成人低劑量隊列中，四名在成人中劑量隊列中。患者只有一隻眼睛通過視網膜下注射接受了一次EDIT-101治療，並在服藥後的第一年每三個月監測一次，在接下來的兩年裏監測頻率較低。沒有劑量限制性毒性，即在第四周就診之前或第四周發生的威脅視力的毒性或嚴重的非眼部不良事件，調查人員評估為與EDIT-101有關，而不是給藥程序，或者在接受治療的前6名成年患者中報告了嚴重的不良事件。根據在低劑量和中劑量隊列中接受治療的五名受試者的現有數據進行療效評估，這些受試者在治療後至少有三個月的隨訪，重點是那些被證明在患有CEP290相關視網膜變性的受試者中是一致和可重複性的，包括最佳矯正視力(BCVA)、全場光敏閾值(FST)測試和導航標準化導航課程的能力，或稱視覺功能導航(VNC)。在中等劑量隊列中，三名受試者中有兩名在長達六個月的隨訪中顯示出早期療效信號，提供了基因編輯的臨牀證據，並提出了潛在的臨牀益處，包括改善BCVA、FST和/或移動性導航。
為我們的離體除了基因編輯的細胞藥物，我們的主要項目是EDIT-301，這是一種實驗藥物，用於治療鐮狀細胞疾病(一種導致過早死亡的嚴重遺傳性血液疾病)和β-地中海貧血(另一種以嚴重貧血為特徵的遺傳性血液疾病)。2020年12月，我們向美國食品和藥物管理局(FDA)提交了一份研究用新藥申請(IND)，要求啟動EDIT-301的1/2期臨牀試驗，我們稱之為我們的Ruby試驗，用於治療鐮狀細胞疾病。2021年1月，FDA批准了第一階段試驗(旨在驗證細胞編輯過程的安全性和有益效果)中患者登記和劑量的開始。Ruby試驗目前正在招募研究參與者，我們預計在2022年上半年開始試驗劑量。在啟動註冊試驗之前，我們將被要求開發效價分析，以確保釋放的產品的特性如預期的那樣，並通過在第一批接受治療的患者中收集的臨牀數據進行確認，以響應FDA的部分臨牀擱置。我們仍在按計劃在2021年底之前提交一份用於治療輸血依賴性β-地中海貧血的IND，供EDIT-301使用。
在細胞治療藥物方面，我們繼續發展從誘導的人類多能幹細胞產生細胞的能力，以開發治療癌症的工程細胞藥物。我們還與百時美施貴寶公司(“百時美施貴寶”)合作，推進α-βT細胞實驗藥物的研發。2015年5月，我們與BMS的全資子公司Juno Treeutics，Inc.達成合作，共同開發針對癌症和自身免疫性疾病的新型工程α-βT細胞療法，並在2018年5月和2019年11月進行了修訂和重申，當時我們還與Juno治療公司簽訂了相關的許可協議，我們統稱為我們與他們的合作。
2017年3月，我們與Allergan PharmPharmticals International Limited(及其附屬公司Allergan)達成戰略聯盟和期權協議，以發現、開發治療一系列眼病的新基因編輯藥物，並將其商業化。根據這項協議，我們總共收到了1.3億美元的付款，其中包括初始預付款、期權行使付款和里程碑付款。我們和Allergan隨後簽訂了共同開發和商業化協議，根據該協議，我們同意共同開發EDIT-101在美國的利潤和虧損，並平分利潤和虧損。2020年8月，我們和Allergan終止了戰略聯盟和選項協議以及共同開發和商業化協議，我們承擔了編輯-101的全部權利和進行臨牀試驗的責任。關於此類終止，吾等與Allergan簽訂了終止協議，根據該協議，吾等向Allergan一次性支付總計2000萬美元。
自2013年9月成立以來，我們的運營一直專注於組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金、建立我們的知識產權組合、整合我們在基因編輯方面的核心能力、尋求確定潛在的候選產品以及進行臨牀前研究。除了EDIT-101
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目錄
我們的所有研究項目仍處於臨牀前或研究開發階段，所有研究項目失敗的風險都很高。我們沒有從產品銷售中獲得任何收入。我們主要通過與Juno治療公司的研究合作以及與Allergan的戰略聯盟收到的各種股權融資和付款來資助我們的運營。
自成立以來，我們遭受了重大的運營虧損。截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月，我們的淨虧損分別為1.511億美元和5350萬美元。截至2021年9月30日，我們的累計赤字為8.163億美元。我們預計，在可預見的未來，我們將繼續招致鉅額費用和運營虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們預計，隨着我們繼續目前的研究計劃和臨牀前開發活動，我們的費用將大幅增加；推進用於治療LCA10的EDIT-101和用於治療鐮狀細胞疾病的EDIT-301的臨牀開發；尋求確定更多的研究計劃和更多的候選產品；為我們確定和開發的其他候選產品(包括用於治療輸血依賴型β-地中海貧血的EDIT-301)啟動臨牀前測試和臨牀試驗；維持、擴大和保護我們的知識產權組合，包括向我們的許可方報銷與僱傭更多的臨牀、質量控制和科學人員；併產生與上市公司運營相關的成本。我們預計在截至2021年12月31日的一年或可預見的未來不會盈利。
儘管在截至2021年9月30日的9個月裏，持續的新冠肺炎疫情沒有對我們的財務狀況、運營結果或流動性產生任何重大影響，但疫情仍然是動態的，我們業務面臨的短期風險依然存在。疫苗正在分發和管理，但疫苗的使用已經多樣化，新的病毒變種已經出現，並可能繼續出現，這些變種的傳染性更強，這可能導致感染率上升，政府重新實施限制措施以減少新冠肺炎的傳播。因此，新冠肺炎大流行的最終影響仍然高度不確定，我們還不知道潛在延遲或影響的全面程度，我們還不知道我們繼續籌集額外資金的能力，EDIT-101或EDIT-301臨牀試驗，正在進行的臨牀前活動，或正在進行的臨牀前活動，以及我們是否有能力繼續籌集額外的資金，EDIT-101或EDIT-301臨牀試驗，正在進行的臨牀前活動，或正在進行的臨牀前活動，以及我們是否有能力繼續籌集額外的資金，EDIT-101或EDIT-301臨牀試驗，正在進行的臨牀前活動，以及2020年3月，我們實施了在家工作政策，鑑於新冠肺炎疫情，我們在馬薩諸塞州和科羅拉多州工廠的現場活動僅限於某些製造、實驗室和相關支持活動。根據我們返回現場的工作計劃，我們在馬薩諸塞州和科羅拉多州的設施逐步恢復了製造、實驗室和相關支持活動，並在2021年第三季度使用混合工作模式全面重新開放了我們的設施。我們將繼續監測和應對疫情造成的不斷變化的情況，重點放在優先考慮員工的健康和安全，並保持我們設施的安全可靠運行。
財務運營概述
收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入。在我們與Juno治療公司的合作中，我們總共收到了1.265億美元的付款，其中主要包括初始預付款和修正案付款、開發里程碑付款、研究資金支持和某些選擇加入費用。我們不再得到研究經費的支持。截至2021年9月30日，我們與Juno治療公司的合作記錄了7930萬美元的遞延收入，其中5670萬美元在我們精簡的合併資產負債表上被歸類為長期收入。在截至2021年9月30日的9個月中，我們確認了與Juno治療公司合作相關的1130萬美元之前遞延的收入。根據這項合作，我們將在向Juno治療公司交付選項包或收到開發里程碑付款時確認收入。我們預計，由於我們何時交付此類期權套餐或收到此類里程碑式付款的時間安排，我們的收入將隨季度和年度的變化而波動。
有關我們與Juno治療公司合作的收入確認政策的更多信息，請參閲我們年度報告中的“-關鍵會計政策和估計-收入確認”。
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目錄
在可預見的未來，我們預計我們幾乎所有的收入都將來自我們與Juno治療公司的合作，以及我們可能達成的任何其他合作或協議。
費用
研發費用
研究和開發費用主要包括我們的研究和開發活動產生的成本，包括我們的藥物發現努力以及我們研究計劃下的臨牀前研究和臨牀試驗，其中包括：
| ● | 與員工有關的費用，包括工資、福利和股票薪酬費用； |
| ● | 為代表我們進行研發以及臨牀前和臨牀活動的第三方進行的研究提供資金的費用； |
| ● | 購買臨牀前活動和臨牀前研究材料使用的實驗室用品和非資本設備的費用； |
| ● | 諮詢費； |
| ● | 設施成本，包括租金、折舊和維護費用；以及 |
| ● | 根據我們的第三方許可協議獲取和維護許可的費用，包括向我們的許可方支付的任何轉授許可或成功付款。 |
研究和開發成本在發生時計入費用。在這個時候，我們不能合理地估計或知道
完成我們可能確定和開發的任何候選產品的開發所必需的工作的性質、時間和估計成本。這是由於與開發此類候選產品相關的眾多風險和不確定性造成的，包括以下方面的不確定性：
| ● | 圓滿完成臨牀前研究、Ind-Enabling研究和自然史研究； |
| ● | 成功登記並完成臨牀試驗； |
| ● | 收到相關監管部門的上市批准； |
| ● | 建立臨牀、商業製造能力或與第三方製造商進行安排； |
| ● | 獲得並維護專利和商業祕密保護以及非專利專有權； |
| ● | 產品經批准後單獨或與他人合作開展商業銷售； |
| ● | 如果患者、醫療界和第三方付款人批准了產品，則接受該產品； |
| ● | 有效地與其他療法和治療方案競爭； |
| ● | 批准後持續可接受的安全概況； |
| ● | 執行和捍衞知識產權、專有權利和索賠；以及 |
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目錄
| ● | 達到預期適應症的理想藥用性能。 |
對於我們開發的任何候選產品的開發而言，這些變量中的任何一個的結果發生變化都將顯著改變與該候選產品開發相關的成本、時間和可行性。
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在可預見的未來，隨着我們開發計劃的進展，研究和開發成本將大幅增加，包括我們繼續推進EDIT-101和EDIT-301的臨牀開發，以及支持我們其他研究計劃的臨牀前研究。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括薪金和其他相關費用，包括行政、財務、投資者關係、業務發展、法律、公司事務、信息技術、設施和人力資源職能人員的股票薪酬。其他重大成本包括研發費用中未包括的公司設施成本、與知識產權和公司事務相關的法律費用，以及會計和諮詢服務費用。
我們預計，未來我們的一般和行政費用將會增加，以支持我們確定和開發的任何候選產品的持續研發活動和潛在的商業化。這些增加將包括與僱用更多人員有關的增加的費用和外部顧問的費用。我們還預計，與報銷第三方專利相關費用以及作為上市公司運營相關的費用相關的費用將會增加，包括審計、法律、監管和税務相關服務的成本、董事和高級管理人員保險費以及投資者關係成本。具體而言，關於第三方知識產權相關費用的報銷，鑑於涉及我們與遠大研究院(“遠大”)和哈佛大學校長和研究員(“哈佛”)的許可協議授權給我們的專利的反對和幹預訴訟的持續性質，我們預計一般和行政費用將繼續很高。
其他收入(費用)，淨額
在截至2021年9月30日的9個月中，其他收入(支出)淨額主要包括利息收入和與其他有價證券相關的折扣的增加。
在截至2020年9月30日的9個月中，其他收入(支出)淨額主要包括股本證券公允價值的變化、利息收入和與其他有價證券相關的折扣的增加。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的簡明綜合財務報表，這些報表是按照美國公認的會計原則編制的。在編制簡明合併財務報表時，我們需要做出判斷和估計，這些判斷和估計會影響我們簡明合併財務報表中資產、負債、收入和費用的報告金額以及或有資產和負債的披露。我們的估計是基於歷史經驗、已知趨勢和事件，以及我們認為在這種情況下合理的各種其他因素。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。在持續的基礎上，我們根據環境、事實和經驗的變化來評估我們的判斷和估計。對估計進行重大修訂的影響(如有)將從估計改變之日起在簡明綜合財務報表中前瞻性反映。
與我們年度報告中“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中描述的政策相比，我們的關鍵會計政策沒有實質性的變化。
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目錄
經營成果
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月比較
下表彙總了我們在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月的運營結果，以及這些項目的變化(以美元(千)為單位)和各自的變化百分比：
截至三個月 | ||||||||||||
9月30日-- | ||||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 美元兑換 |
| 百分比變化 | |||||
協作和其他研發收入 | $ | 6,197 | $ | 62,841 | $ | (56,644) | (90) | % | ||||
運營費用： | ||||||||||||
研發 |
| 29,265 |
| 33,916 |
| (4,651) | (14) | % | ||||
一般事務和行政事務 |
| 16,185 |
| 19,936 |
| (3,751) | (19) | % | ||||
總運營費用 |
| 45,450 |
| 53,852 |
| (8,402) | (16) | % | ||||
其他收入，淨額： | ||||||||||||
其他收入(費用)，淨額 |
| 19 |
| (1,396) |
| 1,415 | N/m | |||||
利息收入，淨額 |
| 152 |
| 226 |
| (74) | (33) | % | ||||
其他收入(費用)合計(淨額) |
| 171 |
| (1,170) |
| 1,341 | N/m | |||||
淨(虧損)收入 | $ | (39,082) | $ | 7,819 | $ | (46,901) | N/m | |||||
對於我們的運營結果，我們已經包括了相應的變化百分比，除非大於100%或小於(100%)，在這種情況下，我們表示這些變化沒有意義(n/m)。
協作和其他研發收入
截至2021年9月30日的三個月，協作和其他研發收入減少了5660萬美元，降至620萬美元，而截至2020年9月30日的三個月為6280萬美元。這一下降主要是由於我們在2020年第三季度終止了與Allergan的戰略聯盟，其中我們確認了5990萬美元之前遞延的收入，2021年第三季度沒有確認類似的收入。
研發費用
截至2021年9月30日的三個月，研發費用減少了470萬美元，降至2920萬美元，而截至2020年9月30日的三個月為3390萬美元。下表彙總了我們截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月的研發費用，以及這些項目的變化(以美元(千)為單位)和各自的變化百分比：
截至三個月 | ||||||||||||
9月30日-- | ||||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 美元兑換 | 百分比變化 | ||||||
外部研發費用 | $ | 10,777 | $ | 18,204 | $ | (7,427) | (41) | % | ||||
員工相關費用 | 10,177 | 8,072 | 2,105 | 26 | % | |||||||
基於股票的薪酬費用 | 4,552 | 2,938 |
| 1,614 | 55 | % | ||||||
設施費用 |
| 4,085 | 3,617 |
| 468 | 13 | % | |||||
再許可和許可費 | 1,045 | 192 |
| 853 | N/m | |||||||
其他費用 | (1,371) | 893 | (2,264) | N/m | ||||||||
研發費用總額 | $ | 29,265 | $ | 33,916 | $ | (4,651) | (14) | % | ||||
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目錄
與截至2020年9月30日的三個月相比，截至2021年9月30日的三個月的研發費用減少的主要原因是：
| ● | 外部研發費用減少約740萬美元，主要是由於一次性正在進行的研發費用500萬美元，用於在2020年第三季度從Allergan重新獲得編輯權-101,2021年第三季度沒有類似費用；以及 |
| ● | 與2021年第三季度確認的新冠肺炎員工留任税收抵免相關的費用減少了約230萬美元，這筆費用包括在上表的其他費用中。 |
這些減幅被以下各項部分抵銷：
| ● | 與員工相關的開支增加約210萬美元，主要原因是我們的勞動力規模增加，包括擴大我們的研發機構； |
| ● | 基於股票的薪酬支出增加約160萬美元，主要原因是發放給員工的限制性股票單位增加； |
| ● | 再許可和許可費增加約90萬美元；以及 |
| ● | 大約50萬美元的設施相關費用增加。 |
一般和行政費用
截至2021年9月30日的三個月，一般和行政費用減少了370萬美元，降至1620萬美元，而截至2020年9月30日的三個月為1990萬美元。下表彙總了截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月的一般和行政費用，以及這些項目的變化(以美元(千)為單位)和各自的變化百分比：
截至三個月 | ||||||||||||
9月30日-- | ||||||||||||
| 2021 |
| 2020 |
| 美元兑換 | 百分比變化 | ||||||
基於股票的薪酬費用 | $ | 5,460 | $ | 2,908 | $ | 2,552 | 88 | % | ||||
員工相關費用 | 4,163 | 4,164 | (1) | (0) | % | |||||||
知識產權和專利相關費用 | 3,378 | 4,446 |
| (1,068) | (24) | % | ||||||
其他費用 |
| 1,641 |
| 2,104 |
| (463) | (22) | % | ||||
專業服務費 |
| 1,543 |
| 6,314 |
| (4,771) | (76) | % | ||||
一般和行政費用總額 | $ | 16,185 | $ | 19,936 | $ | (3,751) | (19) | % | ||||
與截至2020年9月30日的三個月相比，截至2021年9月30日的三個月的一般和行政費用減少的主要原因是：
| ● | 專業服務費用減少480萬美元，主要原因是2020年第三季度與終止Allergan協議有關的額外專業服務費用，而2021年第三季度沒有類似活動； |
| ● | 減少約110萬美元的知識產權和專利相關費用；以及 |
| ● | 與2021年第三季度確認的新冠肺炎員工留任税收抵免相關的其他費用減少了約50萬美元。 |
這些減少被大約260萬美元增加的股票薪酬部分抵消
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目錄
這些支出主要是2021年授予我們的首席執行官和某些其他員工的基於市場和績效的獎勵的結果。
其他收入(費用)，淨額
截至2021年9月30日的三個月，其他收入淨額為20萬美元，這主要歸因於利息收入，但與其他有價證券相關折扣的增加部分抵消了這一影響。
截至2020年9月30日的三個月，其他費用淨額為120萬美元，這主要是由於與公司股本證券有關的未實現虧損，部分被利息收入抵消。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月的比較
下表彙總了我們截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月的運營結果，以及這些項目的變化(以美元(千)為單位)和各自的變化百分比：
截至9個月 | ||||||||||||
9月30日-- | ||||||||||||
2021 |
| 2020 |
| 美元兑換率 |
| 百分比變化 | ||||||
協作和其他研發收入 | $ | 13,075 | $ | 79,313 | $ | (66,238) | (84) | % | ||||
運營費用： | ||||||||||||
研發 |
| 104,954 |
| 96,492 |
| 8,462 | 9 | % | ||||
一般事務和行政事務 |
| 59,657 |
| 51,789 |
| 7,868 | 15 | % | ||||
總運營費用 |
| 164,611 |
| 148,281 |
| 16,330 | 11 | % | ||||
其他收入，淨額 | ||||||||||||
其他收入，淨額 |
| 38 |
| 13,114 |
| (13,076) | (100) | % | ||||
利息收入，淨額 |
| 432 |
| 2,377 |
| (1,945) | (82) | % | ||||
其他收入合計(淨額) |
| 470 |
| 15,491 |
| (15,021) | (97) | % | ||||
淨損失 | $ | (151,066) | $ | (53,477) | $ | (97,589) | N/m | |||||
協作和其他研發收入
截至2021年9月30日的9個月，協作和其他研發收入減少了6620萬美元，降至1310萬美元，而截至2020年9月30日的9個月為7930萬美元。這一減少主要是由於我們於2020年終止與Allergan的戰略聯盟而確認了6320萬美元之前遞延的收入，以及根據我們在2020年第二季度達成的外部許可協議確認的760萬美元收入，2021年期間沒有確認類似的收入。在截至2021年9月30日的9個月中，根據我們與Juno治療公司的研究合作確認的1230萬美元收入部分抵消了這一下降，2020年沒有確認類似的收入。
研發費用
截至2021年9月30日的9個月，研發費用增加了850萬美元，達到1.05億美元，而截至2020年9月30日的9個月為9650萬美元。下表彙總了我們截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月的研發費用，以及這些項目的變化(以美元(千)為單位)和各自的變化百分比：
24
目錄
截至9個月 |
| |||||||||||
9月30日-- |
| |||||||||||
2021 |
| 2020 |
| 美元兑換率 | 百分比變化 | |||||||
外部研發費用 | $ | 38,290 | $ | 46,162 | $ | (7,872) | (17) | % | ||||
員工相關費用 | 29,926 | 24,589 | 5,337 | 22 | % | |||||||
基於股票的薪酬費用 |
| 12,689 |
| 8,668 | 4,021 | 46 | % | |||||
設施費用 | 12,042 | 9,909 |
| 2,133 | 22 | % | ||||||
再許可和許可費 | 10,673 | 4,132 | 6,541 | N/m | ||||||||
其他費用 | 1,334 |
| 3,032 |
| (1,698) | (56) | % | |||||
研發費用總額 | $ | 104,954 | $ | 96,492 | $ | 8,462 | 9 | % | ||||
與截至2020年9月30日的9個月相比，截至2021年9月30日的9個月的研發費用增加的主要原因是：
| ● | 增加的再許可和許可費約為650萬美元主要與以下內容有關根據我們的某些許可協議，在2021年第一季度實現基於市值的里程碑時觸發成功付款; |
| ● | 與員工相關的開支增加了約540萬美元，這主要是因為我們的勞動力規模增加了，包括我們研發機構的擴張； |
| ● | 以股票為基礎的薪酬支出增加約400萬美元，主要原因是與發放給員工的限制性股票單位增加有關的確認費用；以及 |
| ● | 與設施相關的費用增加約210萬美元，主要與增加實驗室和製造空間有關； |
這些增幅被以下各項部分抵銷：
| ● | 根據我們與Allergan的利潤分享安排，與截至2020年9月30日的9個月發生的費用相關的外部研發費用減少了約790萬美元，包括在2020年第三季度從Allergan重新獲得編輯權-101的一次性正在進行的研發費用500萬美元，以及與我們在2020年第一季度達成的許可證內安排相關的費用減少(2021年沒有類似費用)；以及 |
| ● | 在截至2021年9月30日的9個月中確認的新冠肺炎員工留任税收抵免相關費用減少了約170萬美元，這包括在上表中的其他費用中，但被截至2021年9月30日的9個月中增加的研發相關信息技術費用所抵消。 |
一般和行政費用
截至2021年9月30日的9個月，一般和行政費用增加了790萬美元，達到5970萬美元，而截至2020年9月30日的9個月為5180萬美元。下表彙總了截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月的一般和行政費用，以及這些項目的變化(以美元(千)為單位)和各自的變化百分比：
25
目錄
截至9個月 |
|
| ||||||||||
9月30日-- |
| |||||||||||
2021 |
| 2020 |
| 美元兑換率 | 百分比變化 | |||||||
基於股票的薪酬費用 | $ | 23,053 | $ | 8,815 | $ | 14,238 | N/m | |||||
知識產權和專利相關費用 | 13,247 | 13,457 | (210) | (2) | % | |||||||
員工相關費用 |
| 13,228 | 12,616 |
| 612 |
| 5 | % | ||||
其他費用 |
| 5,894 |
| 6,098 |
| (204) |
| (3) | % | |||
專業服務費 |
| 4,235 |
| 10,803 |
| (6,568) |
| (61) | % | |||
一般和行政費用總額 | $ | 59,657 | $ | 51,789 | $ | 7,868 |
| 15 | % | |||
與截至2020年9月30日的9個月相比，截至2021年9月30日的9個月的一般和行政費用增加的主要原因是：
| ● | 約1420萬美元的基於股票的薪酬支出增加，這與我們的前首席執行官在2021年2月與我們公司離職時持有的某些股權獎勵的歸屬速度加快有關，以及2021年我們的新任首席執行官和某些其他員工因基於市場和績效的獎勵而增加的基於股票的薪酬支出；以及 |
| ● | 增加的員工相關費用約為60萬美元。 |
這些增幅被以下各項部分抵銷：
| ● | 專業服務費用減少約660萬美元，主要原因是2020年第三季度與終止Allergan協議有關的額外專業服務費用，而2021年沒有類似活動； |
| ● | 減少約20萬美元的知識產權和專利相關費用；以及 |
| ● | 其他費用減少約20萬美元。 |
其他收入，淨額
截至2021年9月30日的9個月，其他收入淨額為50萬美元，這主要歸因於利息收入，但與其他有價證券相關折扣的增加部分抵消了這一影響。
在截至2020年9月30日的9個月中，其他收入、淨收入為1550萬美元，這主要歸因於與公司股權證券相關的未實現收益、利息收入以及與有價證券相關的折扣的增加。
26
目錄
流動性與資本資源
流動資金來源
2021年5月，我們與考恩公司(“考恩”)簽訂了一項普通股銷售協議，根據該協議，我們可以不時地通過考恩公司在市場上發行和出售我們的普通股股票，總銷售收入最高可達300.0美元(“自動櫃員機設施”)。截至2021年9月30日，我們還沒有在自動櫃員機設施下出售我們普通股的任何股票。“
2021年1月，我們完成了公開募股，出售了350萬股普通股，獲得了約2.169億美元的淨收益。2021年2月，公開發行的承銷商行使了額外購買525,000股票的選擇權，為我們帶來了約3260萬美元的額外淨收益。截至2021年9月30日，我們通過在公開發行和市場發行中出售普通股，總共籌集了8.98億美元的淨收益。我們還從我們與Juno治療公司的研究合作以及我們與Allergan的戰略聯盟(於2020年8月終止)下收到的付款為我們的業務提供資金。截至2021年9月30日，我們擁有6.57億美元的現金、現金等價物和有價證券。
除了我們現有的現金、現金等價物和有價證券外，根據我們與Juno治療公司的合作協議，我們有資格獲得里程碑和其他付款。我們賺取里程碑付款的能力和賺取這些金額的時間取決於我們的開發、監管和商業活動的時機和結果，因此，目前還不確定。截至2021年9月30日，根據我們與Juno治療公司的合作協議，我們有權獲得或有付款，這是我們唯一重要的承諾潛在外部資金來源。
現金流
下表提供了截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月的現金流信息(單位：千)：
截至9個月 | ||||||
9月30日-- | ||||||
2021 | 2020 | |||||
現金淨額(用於)由以下機構提供： | ||||||
經營活動 | $ | (129,221) | $ | (139,743) | ||
投資活動 |
| (31,626) |
| (31,628) | ||
融資活動 |
| 281,049 |
| 215,022 | ||
現金、現金等價物和限制性現金淨增加 | $ | 120,202 | $ | 43,651 | ||
經營活動中使用的淨現金
所有期間使用現金的主要原因是經非現金費用和營運資本組成部分變化調整後的淨虧損。
截至2021年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金約為1.292億美元，其中主要包括與我們正在進行的臨牀前和臨牀活動有關的運營費用、專利成本和許可費，以及由於我們擴大業務而導致的人員需求增加的成本。這些費用被該期間收到的許可費的現金流入部分抵消。
截至2020年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金約為1.397億美元，其中主要包括與我們正在進行的臨牀前和臨牀活動相關的運營費用，包括與終止我們與Allergan的協議有關的1750萬美元終止費、專利成本和許可費，以及由於我們擴大業務而導致的人員需求增加的成本。這些費用被該期間收到的許可費的現金流入部分抵消。
27
目錄
用於投資活動的淨現金
截至2021年9月30日的9個月，投資活動中使用的淨現金約為3160萬美元，主要與購買3.046億美元的有價證券和510萬美元的房地產和設備的成本有關，但部分被2.781億美元的有價證券到期收益所抵消。
截至2020年9月30日的9個月，投資活動中使用的淨現金約為3160萬美元，主要涉及用於收購有價證券的成本3.004億美元，以及購買物業和設備的成本580萬美元，但部分被2.745億美元的有價證券到期收益所抵消。
融資活動提供的淨現金
在截至2021年9月30日的9個月裏，融資活動提供的淨現金約為2.81億美元，其中包括髮售我們普通股收到的2.495億美元淨收益和行使我們普通股期權收到的3110萬美元收益。
在截至2020年9月30日的9個月裏，融資活動提供的淨現金約為2.15億美元，其中包括髮行普通股獲得的2.038億美元淨收益，其中截至2020年9月30日尚未支付的與發行相關的20萬美元費用，以及行使普通股期權獲得的1080萬美元收益。
資金需求
我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將會增加，特別是隨着我們推進EDIT-101和EDIT-301的臨牀開發；進一步推進我們當前的研究計劃和臨牀前開發活動；尋求確定候選產品和其他研究計劃；為我們確定和開發的其他候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗，包括用於治療輸血依賴型β-地中海貧血的EDIT-301；維護、擴大和保護我們的知識產權組合，包括報銷與我們獲得此類許可的知識產權相關的費用。並招致與上市公司運營相關的成本。此外，如果我們為確定和開發的任何候選產品獲得營銷批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用，因為此類銷售、營銷和分銷不是協作者的責任。除非我們獲得監管部門對候選產品的批准並將其商業化，否則我們預計不會產生可觀的經常性收入。此外，自2016年以來，我們已經並預計未來幾年將繼續招致與上市公司運營相關的鉅額成本。因此，我們將需要獲得與我們持續運營相關的大量額外資金。如果我們不能在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們將被迫推遲、減少或取消我們的研發計劃或未來的商業化努力。
我們預計，截至2021年9月30日，我們現有的現金、現金等價物和有價證券以及預期的利息收入將使我們能夠為運營費用和資本支出需求提供資金，直至2023年。我們的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比目前預期的更早使用可用的資本資源。我們未來的資本需求將視乎很多因素而定，包括：
| ● | 我們開發的候選產品的藥物發現、臨牀前開發、實驗室測試和臨牀或自然病史研究試驗的範圍、進度、結果和成本； |
| ● | 用於治療LCA10的EDIT-101臨牀開發的進展成本； |
| ● | 用於治療鐮狀細胞疾病的EDIT-301臨牀開發的進展成本； |
| ● | 用於EDIT-301治療β-地中海貧血的IND使能研究和啟動任何臨牀試驗的費用； |
28
目錄
| ● | 準備、提交和起訴專利申請，維護和執行我們的知識產權和專有權利，以及為與知識產權相關的索賠辯護的成本； |
| ● | 對我們開發的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果； |
| ● | 對於我們獲得監管批准的任何候選產品，未來活動的成本，包括產品銷售、醫療事務、市場營銷、製造和分銷； |
| ● | 我們與朱諾治療公司合作的成功； |
| ● | 朱諾治療公司是否行使其任何選項以延長研究計劃期限和/或延長我們合作下的其他研究計劃； |
| ● | 我們有能力以有利的條件建立和維持額外的合作關係(如果有的話)； |
| ● | 我們獲得或許可其他藥品和技術的程度； |
| ● | 向我們的許可人報銷起訴和維護我們授權的專利權的費用；以及 |
| ● | 作為一家上市公司的運營成本。 |
確定潛在的候選產品並進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴和不確定的過程，需要多年才能完成，而且我們可能永遠無法生成獲得市場批准和實現產品銷售所需的必要數據或結果。此外，我們確定和開發的任何候選產品，如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自基因藥物的銷售，我們預計這些藥物在很多年內都不會商業化，如果根本沒有的話。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。此外，我們繼續籌集額外資本的能力可能會受到全球經濟狀況潛在惡化以及持續的新冠肺炎疫情對美國和世界各地信貸和金融市場的潛在幹擾和波動的不利影響。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來滿足我們的現金需求。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。債務融資如果可行，可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過額外的合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
合同義務
下表彙總了截至2021年9月30日的付款到期日我們的重要合同義務(單位：千)：
29
目錄
|
| 低於 |
|
|
| 超過 |
| |||||||||
總計 | 1年前 | 1年至3年 | 3至5年 | 5年 |
| |||||||||||
經營租賃義務(1) | $ | 32,654 | $ | 12,929 | $ | 18,186 | $ | 1,539 | $ | — | ||||||
總計 | $ | 32,654 | $ | 12,929 | $ | 18,186 | $ | 1,539 | $ | — | ||||||
| (1) | 代表我們不可撤銷經營租賃項下的未來最低租賃付款。上述最低租賃付款不包括我們在設施運營費用中的份額，以及根據租約應償還給房東的其他成本。 |
上表不包括根據我們與某些機構簽訂的知識產權許可協議，我們可能需要支付的潛在里程碑和成功費用、再許可費、專利費、許可維護費和專利維護費的報銷。我們的知識產權許可協議包括潛在的里程碑付款，這取決於使用協議許可的知識產權的產品的開發，取決於開發或監管批准里程碑以及商業里程碑的實現情況。我們沒有將這種潛在債務列入上表，因為它們取決於未來事件的發生，而這種潛在債務的時間和可能性尚不確定。有關這些協議的更多信息，請參閲我們年度報告中的“業務-我們的協作和許可戰略”。
我們在正常的業務過程中與合同研究機構和其他供應商簽訂合同，以協助執行我們的研發活動和其他用於運營目的的服務和產品。這些合同一般規定在通知後終止，因此屬於可撤銷合同，不包括在合同義務和承諾表中。
表外安排
在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有根據適用的證券交易委員會規則定義的任何表外安排。
通貨膨脹的影響
通貨膨脹通常會增加我們的勞動力成本和臨牀試驗成本，從而影響我們的業務。我們認為，在截至2021年或2020年9月30日的9個月裏，通脹不會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性影響。
第三項是關於市場風險的定量和定性披露。
我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截至2021年9月30日，我們有2.599億美元的現金和現金等價物，主要是由美國政府支持的證券組成的貨幣市場共同基金，以及2.98億美元的有價證券，主要由美國政府支持的證券和公司債務證券組成。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美國利率總體水平變化的影響，特別是因為我們的投資(包括現金等價物)是或可能是貨幣市場基金或有價證券的形式，並且正在或可能投資於美國財政部和美國政府機構債務。由於我們的投資期限較短，風險較低，立即調整100個基點的利率不會對我們投資的公平市場價值產生實質性影響。
雖然我們與某些供應商和機構在國際上籤訂了合同，但截至2021年9月30日，我們幾乎所有的總負債都是以美元計價的，我們相信我們沒有任何實質性的外幣匯率風險敞口。
30
目錄
第四項：管理控制和程序。
信息披露控制和程序的評估
我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2021年9月30日我們的披露控制和程序的有效性。根據1934年《證券交易法》(以下簡稱《交易法》)第13a-15(E)和15d-15(E)條的定義，“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據交易法提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會的規則和表格規定的期限內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息被積累並傳達給公司管理層，包括公司的主要高管和主要財務官，或酌情履行類似職能的人員，以便及時決定所需披露的信息。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼完善，都只能為實現其目標提供合理的保證，而我們的管理人員在評估可能的控制和程序的成本效益關係時，必須運用其判斷。根據對我們截至2021年9月30日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至目前，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在本Form 10-Q季度報告所涵蓋的期間，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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目錄
第二部分：其他信息
第(1)項：提起法律訴訟。
我們可能會不時捲入訴訟或其他與正常業務過程中產生的索賠有關的法律程序。不能保證這些第三方行為導致的任何訴訟都會以有利於我們的方式解決。此外，如果這些問題沒有得到有利於我們的解決，就不能保證結果不會對我們的業務、財務狀況、經營結果或前景產生實質性的不利影響。我們的某些知識產權，包括根據我們的許可協議授權給我們的知識產權，可能會受到優先權和有效性爭議的影響。關於這些事項的更多信息，見第一部分，“項目1A”。風險因素--與我們的知識產權有關的風險，“在我們的年度報告和第二部分中，”第1A項。風險因素“在本季度報告的10-Q表格中。無論結果如何，由於辯護和和解費用、管理資源轉移和其他因素，訴訟或其他法律程序可能會對我們產生不利影響。
第1A項：評估風險因素。
您應仔細考慮本Form 10-Q季度報告中的信息，以及下文和年報中題為“風險因素摘要”和“風險因素”章節中討論的風險因素，這些風險因素可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生重大影響。這些風險以及其他風險和不確定因素可能對我們的業務、經營業績和財務狀況產生重大不利影響，進而可能對我們普通股的交易價格產生重大不利影響。我們目前不知道的或我們目前認為無關緊要的其他風險也可能損害我們的業務。
我們的一些授權專利存在優先權和有效性爭議。此外，我們擁有和許可的專利、專利申請和其他知識產權可能會受到進一步的優先權和有效性爭議，以及其他類似的知識產權訴訟，包括庫存糾紛。如果我們或我們的許可人在這些訴訟中的任何一項都不成功，我們可能被要求從第三方獲得許可，這些許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者停止我們開發的一個或多個候選產品的開發、製造和商業化，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
某些美國專利和針對CRISPR/CAS9的美國專利申請由布羅德和麻省理工學院(MIT)共同擁有，在某些情況下由哈佛大學(統稱為“布羅德”)共同擁有，並由我們授權，這是對加州大學、維也納大學和Emmanuelle Charpentier(統稱為“CVC”)共同擁有的美國專利申請的第一次幹擾。在某些情況下，CRISPR/Cas9由布羅德和麻省理工學院(MIT)共同擁有，在某些情況下，哈佛大學(統稱為“布羅德”)並未獲得我們的許可。干涉是指美國專利商標局在美國專利商標局的專利審判和上訴委員會(以下簡稱“專利上訴委員會”)進行的程序，目的是確定不同當事人提出的專利權利要求的標的的發明優先權。在這第一次幹預中，PTAB做出了事實上不幹預的判決，有利於布羅德，並在上訴中得到維持。這一裁決是終局的，並禁止相同當事人之間就幹擾中考慮的同一發明的權利要求進行任何進一步的幹預。由於這一決定，我們從遠大和其他公司獲得許可的美國專利和應用程序未被修改或撤銷。
2019年6月24日，PTAB宣佈在CVC共同擁有的某些未決的美國專利申請和由BRoad共同擁有並由我們授權的某些美國專利和美國專利申請之間進行第二次幹預。第二次幹擾中涉及的大多數遠大美國專利和專利申請也是第一次幹擾的一部分。第一干擾中考慮的本發明涉及一種方法，該方法涉及將真核細胞中的靶DNA與某些限定的CRISPR/Cas9組分接觸，以切割或編輯該靶DNA分子或調節其上編碼的至少一個基因的轉錄。第二種幹擾針對不同的發明，即真核細胞，其包括靶DNA和某些限定的CRISPR/Cas9組分，所述CRISPR/Cas9組分包括能夠切割或編輯靶DNA分子的單分子引導RNA。
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目錄
2020年9月10日，PTAB批准了布羅德的優先利益動議，同時拒絕了CVC對他們最早的兩項臨時專利申請的優先利益。因此，布羅德作為“資深當事人”進入了幹預的優先階段，而CVC仍然是“初級當事人”，以確定哪個實體最先發明瞭有爭議的發明。我們不能肯定地預測，在優先階段結束時，臨時技術諮詢委員會需要多長時間才能作出決定。
2020年12月14日，PTAB宣佈了兩項新的干涉，涉及ToolGen，Inc.擁有的一項未決的美國專利申請(“ToolGen申請”)。兩個幹擾之一是ToolGen申請與某些美國專利和美國專利申請之間的衝突，這些專利和美國專利申請由遠大共同擁有，並由我們進行內部許可。與ToolGen的幹擾有關的大多數遠大美國專利和專利申請也是對CVC的第二次幹擾的一部分。另一個ToolGen幹擾發生在同一個ToolGen申請和美國專利申請之間，這兩個申請由CVC共同擁有，並參與了與布羅德的第二次幹擾。ToolGen的專利申請中的權利要求涉及一種具有CRISPR/Cas系統的哺乳動物細胞，該系統包括編碼具有核定位信號的Cas9多肽的密碼子優化核酸和能夠共同形成介導靶核酸序列雙鏈切割的Cas9/RNA複合物的單分子引導RNA。
2021年6月21日，PTAB宣佈了兩項新的專利干涉，涉及Sigma-Aldrich擁有的一項未決的美國專利申請(“Sigma-Aldrich申請”)。兩個新的專利衝突之一是Sigma-Aldrich申請與某些美國專利和美國專利申請之間的衝突，這些專利和美國專利申請是由布羅德共同擁有並由我們授權的。第二個新的專利衝突發生在相同的Sigma-Aldrich申請和CVC共同擁有的美國專利申請之間。涉及幹擾Sigma-Aldrich的大多數遠大美國專利和專利申請也是同時幹擾CVC和ToolGen的一部分。Sigma-Aldrich的申請中的權利要求涉及一種通過將供體序列整合到染色體序列中來修改真核細胞中的染色體序列的方法。這些方法使用CRISPR/Cas9系統，該系統包括具有核定位信號的Cas9多肽、引導RNA和供體序列，它們一起能夠介導靶核酸序列的雙鏈切割和修復，從而導致供體序列整合到染色體序列中。
由於這些幹預聲明，在美國專利商標局向PTAB提起了五項平行的對抗性訴訟-布羅德與CVC、布羅德與ToolGen、CVC與ToolGen、布羅德與Sigma-Aldrich以及CVC與Sigma-Aldrich之間的專利幹擾。我們不能肯定地預測每一次幹擾過程需要多長時間。其他第三方也可能尋求成為這些干涉的一方。
我們擁有和授權的專利和專利申請現在或將來可能會受到美國專利商標局和其他外國專利局的有效性爭議。例如，2016年2月16日，我們向USPTO提交了單方面重新審查的請求，反對我們從遠大獲得內部許可的一項美國專利，該專利參與了某些幹擾。單方面複審的請求於2016年5月9日獲得批准，從而啟動了美國專利商標局和布羅德研究所之間的複審程序，代表自己和麻省理工學院行事。PTAB已經暫停了複審，指出它對任何涉及專利干涉的文件都有管轄權。目前還不確定PTAB何時解除暫停。如果遠大研究院在複審中失敗，有關專利可能會被撤銷或縮小，這可能會對我們在該專利下的權利範圍產生實質性的不利影響。
我們或我們的許可人可能還會受到前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們擁有的或許可內的專利或專利申請或其他知識產權中擁有權益的索賠。如果我們無法獲得任何此類第三方共同所有人在此類專利、專利申請或其他知識產權中的權益的獨家許可，這些共同所有人可能能夠將其權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手。此外，我們可能需要任何此類共同所有人的合作，以向第三方強制執行任何專利，包括專利申請頒發的任何專利，而此類合作可能不會提供給我們。上述任何一項都可能對我們的業務開展、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
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目錄
我們或我們的許可人在歐洲或其他外國司法管轄區面臨並可能在未來成為類似訴訟或優先權糾紛的一方。例如，我們從遠大獲得授權的某些歐洲專利已被歐洲專利局反對部(“反對部”)全部撤銷。我們從遠大公司獲得內部許可的某些其他歐洲專利通過修改後的專利主張得以保留。其中一些裁決已被布羅德和反對方提出上訴，上訴委員會將於何時或以何種方式對這些上訴採取行動尚不確定。反對部還對我們從布羅德獲得的某些其他歐洲專利發起了反對訴訟。歐洲專利局的反對程序可能涉及一些問題，包括但不限於，與提交歐洲專利申請有關的程序手續、優先權以及所涉及權利要求的專利性。鑑於第三方反對被撤銷的專利的某些論點，以及第三方反對其他被反對的許可內歐洲專利的類似理由，反對程序可能會導致某些額外的許可內歐洲專利被撤銷。失去這些歐洲專利的優先權，或失去這些專利，可能會對我們的業務行為產生重大不利影響。已經對這些歐洲專利或其他第三方提出反對意見的一個或多個第三方可能會在未來對我們授權或擁有的其他歐洲專利提出反對意見。可能還有其他反對這些歐洲專利的意見，這些專利還沒有提交申請，或者還沒有公之於眾。
如果我們或我們的許可人在任何與專利相關的糾紛中失敗，包括幹擾訴訟、專利異議、重新審查或我們或他們面臨的其他優先權、發明權或有效性糾紛(包括上述任何訴訟)，我們可能會因失去一項或多項擁有或許可的專利而失去寶貴的知識產權，或者我們擁有或許可的專利權利可能會縮小、無效或無法執行。此外，如果我們或我們的許可人在我們或他們面臨的任何發明糾紛中失敗，我們可能會失去寶貴的知識產權，例如我們擁有的或許可內的專利和專利申請的獨家所有權或獨家使用權。如果我們或我們的許可人在任何干擾程序或其他優先權或發明權糾紛中失敗，我們可能被要求從第三方獲得並維護許可證，包括參與任何此類幹擾程序或其他優先權或發貨權糾紛的各方。此類許可可能不是按商業合理條款提供的，也可能是非排他性的，或者根本無法獲得。如果我們無法獲得和維護這樣的許可證，我們可能需要停止開發、製造和商業化我們開發的一個或多個候選產品。排他性的喪失或我們擁有和授權的專利權利要求的縮小可能會限制我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果或前景造成實質性的不利影響。即使我們在任何干預程序或其他優先權、庫存或有效性糾紛中勝訴，也可能導致鉅額成本，並分散我們管理層和其他員工的注意力。
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項目6.所有展品
展品索引
展品 |
| 展品説明： |
10.1* | 錄用通知書，日期為月22日，2021年，註冊人和B之間魯斯·伊頓 | |
10.2*† | 註冊人與馬薩諸塞州總醫院(d/b/a)之間的許可協議，日期為2014年8月29日 | |
10.3*† | 獨家專利許可協議第二修正案，由該公司與馬薩諸塞州總醫院d/b/a總醫院之間簽訂，日期為2016年11月17日 | |
10.4*† | 註冊人和杜克大學之間的許可協議，日期為2014年10月10日 | |
10.5*† | 註冊人和杜克大學之間的信件協議，日期為2015年10月9日 | |
10.6*† | 註冊人、哈佛學院校長和研究員以及布羅德研究所，Inc.之間於2014年10月29日簽署的許可協議。 | |
10.7*† | 註冊人和Juno治療公司之間的許可和合作協議，日期為2015年5月26日。 | |
31.1* | 規則第13a-14(A)條對特等行政幹事的證明 | |
31.2* | 細則13a-14(A)首席財務官的證明 | |
32.1+ | 根據“美國法典”第18編第1350節對首席行政官和首席財務官的認證 | |
101* | 以下財務報表摘自公司截至2021年9月30日的季度報告Form 10-Q，格式為內聯XBRL(可擴展商業報告語言)：(I)合併資產負債表(未經審計)，(Ii)合併經營報表(未經審計)，(Iii)合併全面虧損報表(未經審計)，(Iv)股東權益合併報表(未經審計)，(V)合併現金流量表(未經審計) | |
104* | 本公司截至2021年9月30日季度的Form 10-Q季度報告的封面採用內聯XBRL格式。 |
*隨函存檔
根據證券交易委員會的CF披露指南：主題7，†提交本季度報告的目的只是為了將這些先前提交的證據(這些證據是即將到期的機密處理令的標的)過渡到根據S-K規則第601(B)(10)(Iv)項規定提交編輯後的證據的規則：主題7。根據S-K規則第601(B)(10)(Iv)項的規定，本展覽的部分內容已被省略。(4)根據S-K規則的第601(B)(10)(Iv)項，本展覽的部分內容已根據S-K規則第601(B)(10)(Iv)項被省略。
+ 根據修訂後的1934年證券交易法第(18)節的規定，表32.1中隨附的10-Q表格季度報告中提供的證明不被視為已提交。除非註冊人通過引用特別將其納入，否則此類證明不得被視為通過引用方式併入1933年證券法(修訂本)或1934年證券交易法(修訂本)下的任何文件。
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簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
Editas Medicine，Inc. | ||
日期：2021年11月9日 | 由以下人員提供： | /s/米歇爾·羅伯遜 |
米歇爾·羅伯遜 | ||
首席財務官 (首席財務官) | ||
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