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eement成員國家氣象局：SanofiMemberSgmo:ST40BetaThalassemiaPhase1ClinicalTrialMilestoneMember2019-08-012019-08-310001001233SGMO：CollaborationAndLicenseAgreement成員國家氣象局：SanofiMemberSgmo:ST40BetaThalassemiaPhase1ClinicalTrialMilestoneMember2021-01-012021-09-300001001233SGMO：CollaborationAndLicenseAgreement成員國家氣象局：SanofiMemberSgmo:ST40BetaThalassemiaPhase1ClinicalTrialMilestoneMember2021-07-012021-09-300001001233SGMO：CollaborationAndLicenseAgreement成員國家氣象局：SanofiMember國家氣象局：里程碑式的兩個成員2019-12-310001001233SGMO：CollaborationAndLicenseAgreement成員國家氣象局：SanofiMember國家氣象局：里程碑式的兩個成員2021-07-012021-09-300001001233SGMO：CollaborationAndLicenseAgreement成員國家氣象局：SanofiMember國家氣象局：里程碑式的兩個成員2021-01-012021-09-300001001233國家氣象局：SanofiMemberUS-GAAP：LicenseAndServiceMember2021-07-012021-09-300001001233國家氣象局：SanofiMemberUS-GAAP：LicenseAndServiceMember2020-07-012020-09-300001001233國家氣象局：SanofiMemberUS-GAAP：LicenseAndServiceMember2021-01-012021-09-300001001233國家氣象局：SanofiMemberUS-GAAP：LicenseAndServiceMember2020-01-012020-09-300001001233SGMO：ResearchServicesMember國家氣象局：SanofiMember2021-07-012021-09-300001001233SGMO：ResearchServicesMember國家氣象局：SanofiMember2020-07-012020-09-300001001233SGMO：ResearchServicesMember國家氣象局：SanofiMember2021-01-012021-09-300001001233SGMO：ResearchServicesMember國家氣象局：SanofiMember2020-01-012020-09-300001001233國家氣象局：SanofiMemberSGMO：里程碑成就成員2021-07-012021-09-300001001233國家氣象局：SanofiMemberSGMO：里程碑成就成員2020-07-012020-09-300001001233國家氣象局：SanofiMemberSGMO：里程碑成就成員2021-01-012021-09-300001001233國家氣象局：SanofiMemberSGMO：里程碑成就成員2020-01-012020-09-300001001233國家氣象局：SanofiMember2021-07-012021-09-300001001233國家氣象局：SanofiMember2020-07-012020-09-300001001233國家氣象局：SanofiMember2020-01-012020-09-300001001233Sgmo:CaliforniaInstituteForRegenerativeMedicineAgreementMember2018-05-012018-05-310001001233Sgmo:CaliforniaInstituteForRegenerativeMedicineAgreementMember美國-公認會計準則：授權會員2021-01-012021-09-300001001233Sgmo:CaliforniaInstituteForRegenerativeMedicineAgreementMember2021-09-300001001233Sgmo:CaliforniaInstituteForRegenerativeMedicineAgreementMember2020-12-31UTR：SQFT0001001233SGMO：加州布里斯班成員國家氣象局：辦公室和實驗室成員2021-09-300001001233國家氣象局：裏士滿加州會員國家氣象局：辦公室和實驗室成員SGMO：PropertySubjectToOperatingLeaseOneMember2021-09-300001001233SGMO：ValbonneFranceMemberSGMO：ResearchAndOfficeSpaceMemberSGMO：PropertySubjectToOperatingLeaseOneMember2021-09-300001001233國家氣象局：裏士滿加州會員2021-01-310001001233國家氣象局：裏士滿加州會員2021-02-010001001233SGMO：ValbonneFranceMember2021-01-310001001233SGMO：ValbonneFranceMember2021-01-290001001233SGMO：BrammerBioMAMember2021-09-300001001233SGMO：隆薩荷蘭BVMember2021-09-300001001233美國-GAAP：研究和開發費用成員2021-07-012021-09-300001001233美國-GAAP：研究和開發費用成員2020-07-012020-09-300001001233美國-GAAP：研究和開發費用成員2021-01-012021-09-300001001233美國-GAAP：研究和開發費用成員2020-01-012020-09-300001001233美國-GAAP：一般和行政費用成員2021-07-012021-09-300001001233美國-GAAP：一般和行政費用成員2020-07-012020-09-300001001233美國-GAAP：一般和行政費用成員2021-01-012021-09-300001001233美國-GAAP：一般和行政費用成員2020-01-012020-09-300001001233SGMO：AtTheMarketOfferingAgreement成員國家氣象局：JefferiesLLCM成員2020-08-012020-08-310001001233SGMO：AtTheMarketOfferingAgreement成員國家氣象局：JefferiesLLCM成員2021-07-012021-09-300001001233SGMO：AtTheMarketOfferingAgreement成員國家氣象局：JefferiesLLCM成員2021-01-012021-09-300001001233SGMO：SangamoFranceMemberSgmo:SharePurchaseAgreementAndTenderOfferAgreementMember2018-12-310001001233SGMO：SangamoFranceMember2018-10-012018-10-310001001233SGMO：SangamoFranceMember2021-01-012021-09-300001001233SGMO：SangamoFranceMember2020-01-012020-09-300001001233SGMO：SangamoFranceMember2018-10-010001001233美國-GAAP：次要事件成員國家氣象局：8月12026至8月3120312021-10-310001001233美國-GAAP：次要事件成員國家氣象局：11月12021至8月3120312021-10-31
目錄
美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
________________________________________________
表格10-Q
________________________________________________
(標記一)
☒根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條規定的季度報告
在截至本季度末的季度內2021年9月30日
或
☐根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條提交的過渡報告
的過渡期            至            
佣金檔案編號000-30171
________________________________________________
Sangamo治療公司
(註冊人的確切姓名載於其章程)
________________________________________________
特拉華州68-0359556
(述明或其他司法管轄權
公司或組織)		(税務局僱主
識別號碼)
  
瑪麗娜大道7000號。, 布里斯班, 加利福尼亞, 94005
(主要行政辦公室地址)(郵政編碼)
(510) 970-6000
(註冊人電話號碼，包括區號)
________________________________________________________________________________________________
根據該法第12(B)節登記的證券：
每節課的標題交易代碼註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.01美元SGMO納斯達克全球精選市場
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第13條或第15(D)條要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。是**☒*☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T條例第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是**☒*☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。見“交易法”第12b-2條對“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速濾波器
☒
加速的文件管理器
☐
非加速文件服務器
☐
規模較小的新聞報道公司
☐
新興成長型公司
☐
如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。-☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。--是☐*☒
截至2021年11月1日，145,674,591發行人的普通股每股面值0.01美元，已發行。


目錄
索引
Sangamo治療公司
第一部分財務信息
第一項。
財務報表
6
截至2021年9月30日和2020年12月31日的簡明合併資產負債表(未經審計)
6
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合經營報表(未經審計)
7
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的簡明綜合全面損失表(未經審計)
8
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的股東權益簡明合併報表(未經審計)
9
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月簡明合併現金流量表(未經審計)
11
簡明合併財務報表附註(未經審計)
12
第二項。
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析
31
第三項。
關於市場風險的定量和定性披露
42
第四項。
管制和程序
42
第二部分：其他信息
第一項。
法律程序
44
項目A.
風險因素
45
第二項。
未登記的股權證券銷售和收益的使用
51
第三項。
高級證券違約
51
第四項。
煤礦安全信息披露
51
第五項。
其他信息
51
第6項。
陳列品
52
簽名
53
除非另有説明或上下文另有説明，否則本季度報告中提及的“Sangamo”、“公司”、“我們”、“我們”和“我們”指的是Sangamo治療公司及其子公司，包括Sangamo治療法國公司和Sangamo治療英國有限公司。
本季度報告中出現的任何第三方商標名、商標和服務標記均為其各自所有者的財產。
2
目錄
關於前瞻性陳述的特別説明
本報告包含修訂後的1933年證券法第27A節或證券法，以及1934年證券交易法修訂後的第21E節或交易法所指的“前瞻性陳述”。這些陳述與我們未來的事件有關，包括我們預期的運營、研究、開發、製造和商業化活動、臨牀試驗、經營結果和財務狀況。前瞻性陳述可能包括但不限於有關以下方面的陳述：
•我們的戰略；
•候選產品的預期研究和開發，以及由此產生的任何經批准的產品的潛在商業化；
•我們的臨牀前研究和臨牀試驗以及我們的合作者和戰略合作伙伴的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、範圍、進度、登記、預期結果和時間；
•我們候選產品的治療和商業潛力，包括治療效果的持久性；
•我們在候選產品中使用的技術的治療和商業潛力，包括我們的基因治療和細胞治療技術、我們的鋅指蛋白技術平臺、鋅指核酸酶和鋅指蛋白轉錄因子；
•我們有能力建立和維持合作和戰略夥伴關係，並實現此類安排的預期效益；
•現有和新合作的預期收入及其時間；
•我們對不斷演變的新冠肺炎疫情對我們的業務和運營以及我們的合作者的業務和運營(包括臨牀試驗和製造)的影響以及我們管理此類影響的能力的估計；
•我們的研發和其他費用；
•我們有能力從現有和潛在的新供應商和製造商或從我們自己的內部製造設施獲得足夠的候選產品的臨牀前和臨牀供應；
•Sangamo與我們的合作者和戰略合作伙伴獲得並維持對候選產品的監管批准的能力，以及與獲得監管批准相關的時間和成本；
•我們遵守法規要求、義務和限制的能力及其對我們業務和運營的影響；
•我們在不侵犯他人知識產權的情況下保護我們的知識產權和經營我們的業務的能力，包括我們獲得開發和商業化我們的候選產品所需的基因轉移技術的權利的能力；
•競爭發展，包括競爭產品和候選產品對我們競爭地位的影響，以及我們應對競爭產品和候選產品競爭的能力；
•我們對現金資源和支出的充足性、資本需求和額外融資需求的估計，以及我們獲得額外融資的能力；
•我們管理業務增長的能力；
•我們預計的經營和財務業績；
•我們的運營和法律風險；以及
•我們的計劃、目標、期望和意圖以及任何其他非歷史事實的陳述。
在某些情況下，您可以通過使用未來日期或以下術語來識別前瞻性陳述：“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“尋求”、“應該”、“將會”、“可能”、“正在進行”、“項目”、“假設”、“目標”、“預測”，“指導”、“目標”、“目的”、“目標”以及旨在識別前瞻性陳述的類似表述。這些表述反映了我們對未來事件的當前看法，是基於假設的，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，這些風險、不確定因素和其他因素可能導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性表述中明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。這些風險和不確定性包括但不限於：
•我們是一家臨牀階段的生物技術公司，沒有批准的產品或產品收入。我們的成功在很大程度上取決於臨牀試驗結果，證明我們的候選產品的安全性和有效性，以及
3
目錄
治療效果令監管部門滿意。獲得積極的臨牀試驗結果和監管批准是昂貴的、漫長的、具有挑戰性的和不可預測的，對於任何候選產品來説，都可能受到重大延誤或永遠不會發生。
•我們的許多候選產品都是基於新的鋅指蛋白技術，這些技術還沒有生產出任何批准的商業可行的治療產品。
•自成立以來，我們已經發生了重大的運營虧損，並預計在可預見的未來將繼續虧損。我們可能永遠不會盈利。
•我們需要額外的資金來為我們的運營提供資金，並繼續作為一項可行的業務運營。這筆額外的資本可能不會以優惠的條件提供給我們，或者根本不會。
•我們在很大程度上依賴與大型生物製藥公司的合作來創造收入，併為我們的許多候選產品開發、獲得監管部門的批准並將其商業化。如果與我們的合作者發生衝突，或者如果合作到期或因任何原因終止，我們的收入和產品開發工作都將受到負面影響。
•生物技術和基因醫學是競爭激烈的行業。我們的競爭對手正在開發與我們競爭的技術和產品，這些技術和產品可能優於我們的候選技術和產品，或者比我們的候選技術和產品更快商業化。
•製造基因藥物是複雜、昂貴、高度監管和有風險的。我們目前嚴重依賴第三方製造商，自己製造產品的經驗有限。製造挑戰可能會導致意想不到的成本、供應中斷以及對我們的產品開發工作的傷害和延遲。
•即使我們的候選產品獲得了監管部門的批准，我們批准的產品也可能得不到醫生和患者的市場認可，無法從第三方付款人那裏獲得足夠的保險和報銷，也可能無法證明其商業可行性。
•我們可能無法在所有期望的司法管轄區為我們的技術和候選產品獲得、維護和執行必要和理想的知識產權保護，這可能會對我們的技術和產品開發工作的價值產生不利影響，並可能增加昂貴、宂長和分散注意力的訴訟的風險，並導致不可預測的結果。
•我們的成功取決於招聘、整合和留住更多高素質的熟練員工，並留住目前的關鍵高管和員工，考慮到對這些人的激烈競爭，這一直是並可能繼續是具有挑戰性的。
•不斷演變的新冠肺炎疫情已經並可能繼續對我們的業務和運營以及我們的合作者、製造商和其他業務合作伙伴的業務和運營產生不利影響。
•我們普通股的市場價格一直並可能繼續波動，你可能會損失對我們普通股的全部或部分投資。
有關上述風險、不確定因素和其他因素以及對我們業務有重大意義的其他風險和不確定因素的更多討論，可以在我們於2021年2月24日提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2020年12月31日的年度報告第I部分的Form 10-K年度報告的第I部分，第1A項下的“風險因素”項下找到，以及在第II部分的本Form 10-Q季度報告第11A項中描述的風險的補充，我們鼓勵您參考這一額外的討論。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。此外，這些前瞻性陳述僅代表我們截至提交文件之日的計劃、目標、估計、期望和意圖。您應完整閲讀本報告，並瞭解我們未來的實際結果和事件發生的時間可能與我們預期的大不相同，我們不能以其他方式保證任何前瞻性陳述將會實現。我們在此用這些警告性聲明來限定我們所有的前瞻性聲明。
除非法律要求，否則我們沒有義務公開更新或補充任何前瞻性陳述，也沒有義務更新或補充實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同的原因，即使未來有新的信息。不過，我們建議您參考我們對相關主題所作的任何進一步披露。
這份報告包括與各種候選產品相關的某些臨牀研究和試驗的討論。這些研究通常是與這些候選產品相關的更大的臨牀數據的一部分，這裏的討論應該在更大的數據的背景下進行考慮。此外，臨牀數據會有不同的解釋，即使
4
目錄
我們認為數據足以支持候選產品的安全性和/或有效性，監管機構可能不同意我們的觀點，可能需要額外的數據，也可能完全拒絕批准。
5
目錄
第一部分財務信息
項目1.編制財務報表
Sangamo治療公司
壓縮合並資產負債表
(未經審計；以千計)
9月30日，
2021		十二月三十一日，
2020
資產
流動資產：
現金和現金等價物$176,954 $131,329 
有價證券246,459 510,094 
應收利息620 1,035 
應收賬款7,967 5,224 
預付費用和其他流動資產15,396 11,986 
流動資產總額447,396 659,668 
非流動有價證券95,631 50,530 
財產和設備，淨值50,816 41,324 
無形資產54,928 58,128 
商譽40,530 42,798 
經營性租賃使用權資產66,227 71,045 
其他非流動資產15,370 13,557 
受限現金1,500 1,500 
總資產$772,398 $938,550 
負債和股東權益
流動負債：
應付帳款$7,982 $12,553 
應計薪酬和員工福利18,646 20,738 
其他應計負債14,816 18,612 
遞延收入90,454 91,644 
流動負債總額131,898 143,547 
遞延收入，非流動收入183,943 245,045 
租賃負債的長期部分36,121 38,396 
遞延所得税6,789 7,185 
其他非流動負債7,631 7,011 
總負債366,382 441,184 
承付款
股東權益：
優先股— — 
普通股1,455 1,421 
額外實收資本1,323,955 1,269,375 
累計赤字(918,771)(777,981)
累計其他綜合(虧損)收入(623)5,419 
道達爾Sangamo治療公司股東權益406,016 498,234 
非控股權益— (868)
股東權益總額406,016 497,366 
總負債和股東權益$772,398 $938,550 
請參閲簡明合併財務報表附註。
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目錄
Sangamo治療公司
簡明合併業務報表
(未經審計；以千計，每股金額除外)

截至三個月
9月30日，		截至9個月
9月30日，
2021202020212020
收入$28,563 $57,763 $82,715 $92,392 
運營費用：
研發62,498 45,287 179,018 128,289 
一般事務和行政事務14,501 16,177 47,135 50,223 
總運營費用76,999 61,464 226,153 178,512 
運營虧損(48,436)(3,701)(143,438)(86,120)
利息和其他收入，淨額834 2,430 3,010 5,910 
税前虧損(47,602)(1,271)(140,428)(80,210)
所得税費用86 237 373 237 
淨損失(47,688)(1,508)(140,801)(80,447)
非控股權益應佔淨收益(虧損)— 42 (11)(55)
Sangamo治療公司股東應佔淨虧損$(47,688)$(1,550)$(140,790)$(80,392)
可歸因於Sangamo治療公司股東的每股基本和稀釋後淨虧損$(0.33)$(0.01)$(0.98)$(0.61)
用於計算Sangamo治療公司股東每股基本和稀釋後淨虧損的股份145,399 141,100 144,173 132,079 
請參閲簡明合併財務報表附註。
7
目錄
Sangamo治療公司
簡明綜合全面損失表
(未經審計；以千計)

截至三個月
9月30日，		截至9個月
9月30日，
2021202020212020
淨損失$(47,688)$(1,508)$(140,801)$(80,447)
外幣換算調整，税後淨額(2,565)3,839 (6,006)3,989 
有價證券未實現(虧損)收益，税後淨額(45)(633)(36)13 
綜合(虧損)收益(50,298)1,698 (146,843)(76,445)
可歸因於非控股權益的綜合收益(虧損)— 42 (11)(55)
Sangamo治療公司的綜合(虧損)收入。$(50,298)$1,656 $(146,832)$(76,390)
請參閲簡明合併財務報表附註。
8
目錄
Sangamo治療公司
股東權益簡明合併報表
(未經審計；以千計，不包括股份金額)

截至2021年9月30日的三個月
普通股其他內容
實繳
資本		累計
赤字		累計
其他
全面
(虧損)收入		非-
控管
利息
總計
股東的
權益
股票金額
2021年6月30日的餘額145,106,901 $1,451 $1,313,102 $(871,083)$1,987 $— $445,457 
發行與市場發行相關的普通股，扣除發行費用202,705 2 2,365 — — — 2,367 
行使股票期權並與限制性股票單位有關的普通股發行，扣除税金206,970 2 615 — — — 617 
基於股票的薪酬— — 7,873 — — — 7,873 
外幣折算調整
— — — — (2,565)— (2,565)
有價證券未實現淨虧損，税後淨額— — — — (45)— (45)
淨損失— — — (47,688)— — (47,688)
2021年9月30日的餘額145,516,576 $1,455 $1,323,955 $(918,771)$(623)$— $406,016 

截至2021年9月30日的9個月
普通股其他內容
實繳
資本		累計
赤字		累計
其他
全面
(虧損)收入		非-
控管
利息
總計
股東的
權益
股票金額
2020年12月31日的餘額142,063,203 $1,421 $1,269,375 $(777,981)$5,419 $(868)$497,366 
發行與市場發行相關的普通股，扣除發行費用2,007,932 20 27,079 — — — 27,099 
行使股票期權並與限制性股票單位有關的普通股發行，扣除税金1,200,871 12 1,582 — — — 1,594 
員工購股計劃下普通股的發行244,570 2 2,052 — — — 2,054 
基於股票的薪酬— — 24,880 — — — 24,880 
收購法國Sangamo公司的額外股份— — (70)— — (64)(134)
外幣折算調整— — — — (6,006)— (6,006)
有價證券未實現淨虧損，税後淨額— — — — (36)— (36)
買斷非控股權益— — (943)— — 943 — 
淨損失— — — (140,790)— (11)(140,801)
2021年9月30日的餘額145,516,576 $1,455 $1,323,955 $(918,771)$(623)$— $406,016 
請參閲簡明合併財務報表附註。
9
目錄
Sangamo治療公司
股東權益簡明合併報表
(未經審計；以千計，不包括股份金額)

截至2020年9月30日的三個月
普通股其他內容
實繳
資本		累計
赤字		累計
其他
全面
收益(虧損)		非-
控管
利息
總計
股東的
權益
股票金額
2020年6月30日的餘額140,973,277 $1,410 $1,247,527 $(735,827)$(1,653)$(251)$511,206 
行使股票期權並與限制性股票單位有關的普通股發行，扣除税金239,553 2 1,614 — — — 1,616 
基於股票的薪酬— — 6,682 — — — 6,682 
收購法國Sangamo公司的額外股份— — — — — (321)(321)
外幣折算調整
— — — — 3,839 — 3,839 
有價證券未實現淨虧損，税後淨額— — — — (633)— (633)
淨(虧損)收入— — — (1,550)— 42 (1,508)
2020年9月30日的餘額141,212,830 $1,412 $1,255,823 $(737,377)$1,553 $(530)$520,881 

截至2020年9月30日的9個月
普通股其他內容
實繳
資本		累計
赤字		累計
其他
全面
收益(虧損)		非-
控管
利息
總計
股東的
權益
股票金額
2019年12月31日的餘額115,972,708 $1,160 $1,090,828 $(656,985)$(2,449)$185 $432,739 
行使股票期權並與限制性股票單位有關的普通股發行，扣除税金648,660 6 2,462 — — — 2,468 
員工購股計劃下普通股的發行171,305 2 1,185 — — — 1,187 
與生物遺傳研究合作協議相關的普通股發行，扣除發行成本24,420,157 244 142,282 — — — 142,526 
基於股票的薪酬— — 19,066 — — — 19,066 
收購法國Sangamo公司的額外股份— — — — — (660)(660)
外幣折算調整
— — — — 3,989 — 3,989 
有價證券未實現淨收益，税後淨額— — — — 13 — 13 
淨損失
— — — (80,392)— (55)(80,447)
2020年9月30日的餘額141,212,830 $1,412 $1,255,823 $(737,377)$1,553 $(530)$520,881 
請參閲簡明合併財務報表附註。
10
目錄
Sangamo治療公司
簡明合併現金流量表
(未經審計；以千計)

截至9個月
9月30日，
20212020
經營活動：
淨損失$(140,801)$(80,447)
對淨虧損與經營活動提供的現金淨額(用於)進行的調整：
折舊及攤銷6,675 3,999 
有價證券溢價(折價)攤銷2,394 (1,344)
經營性租賃使用權資產攤銷及其他變動6,104 5,706 
免費股收益(18)(31)
基於股票的薪酬24,880 19,066 
(收益)處置財產和設備的損失(30)197 
營業資產和負債淨變動：
應收利息415 (140)
應收賬款(2,743)(2,578)
預付費用和其他資產(6,467)(9,098)
應付賬款和其他應計負債(4,699)1,336 
應計薪酬和員工福利(1,932)4,186 
遞延收入(62,292)235,551 
租賃負債的長期部分(3,227)(2,760)
其他非流動負債1,204 527 
經營活動提供的現金淨額(用於)(180,537)174,170 
投資活動：
購買有價證券(300,387)(335,002)
有價證券的到期日509,620 205,039 
出售有價證券6,870 — 
購置物業和設備(20,420)(10,703)
購買法國Sangamo公司的額外股份(119)(503)
投資活動提供(用於)的現金淨額195,564 (141,169)
融資活動：
在市場上發行的收益，扣除發行費用後的收益27,099 — 
與生物遺傳研究公司合作協議相關的普通股發行收益，扣除發行成本— 142,526 
與股權獎勵的淨股份結算相關的已支付税款(2,988)(573)
行使股票期權和限制性股票單位的收益4,582 3,041 
根據員工購股計劃發行普通股所得款項2,053 1,187 
融資活動提供的現金淨額30,746 146,181 
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響(148)(217)
現金、現金等價物和限制性現金淨增加45,625 178,965 
期初現金、現金等價物和限制性現金132,829 81,928 
期末現金、現金等價物和限制性現金$178,454 $260,893 
補充現金流披露：
包括在未付負債中的財產和設備$650 $899 
以租賃義務換取的使用權資產$1,349 $— 
買斷非控股權益$943 $— 
請參閲簡明合併財務報表附註。
11
目錄
Sangamo治療公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
注1-重大會計政策的組織、列報依據和彙總
業務概述
Sangamo治療公司(“Sangamo”或“本公司”)於1995年6月在特拉華州註冊成立，並於2017年1月從Sangamo Biosciences，Inc.更名。Sangamo是一家臨牀階段的基因藥物公司，致力於將突破性科學轉化為改變嚴重疾病患者生活的藥物。
陳述的基礎
所附未經審核簡明綜合財務報表乃根據美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)編制，以提供中期財務資料，並符合美國證券交易委員會(“證券交易委員會”)的規則及規定。因此，它們不包括美國公認會計準則要求的完整財務報表的所有信息和腳註。管理層認為，所有被認為是公平列報所列期間這些財務報表所必需的調整(包括正常經常性調整)都已包括在內。截至2021年9月30日的三個月和九個月的經營業績不一定表明截至2021年12月31日的年度可能預期的業績。截至2020年12月31日的簡明綜合資產負債表數據來源於桑加莫於2021年2月24日提交給美國證券交易委員會的截至2020年12月31日的年度Form 10-K年度報告(簡稱《2020年年報》)中包含的經審計的綜合財務報表。
隨附的簡明綜合財務報表包括本公司及其子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在簡明合併財務報表中沖銷。對於本公司擁有或面臨低於100%經濟風險的合併實體，本公司在本公司的簡明綜合經營報表上記錄非控股權益應佔淨虧損，相當於各自的非控制方在該等實體中保留的經濟權益或所有權權益的百分比。
隨附的簡明綜合財務報表和相關財務信息應與2020年年報中包括的截至2020年12月31日的年度經審計的綜合財務報表和腳註一起閲讀。
流動性與管理計劃
Sangamo目前正在進行一些涉及實驗技術的長期開發項目。這些項目可能需要數年時間和大量支出才能完成，最終可能不會成功。該公司計劃用可用現金資源、合作和戰略夥伴關係基金、研究贈款以及發行股票或債務證券為業務提供資金。Sangamo認為，截至2021年9月30日，其可用現金、現金等價物和有價證券，以及來自合作、戰略夥伴關係和研究贈款的預期收入，將足以為其目前計劃的運營提供資金，至少在這些合併財務報表發佈之日起的未來12個月內。Sangamo將需要大量額外的財政資源來完成其候選產品的開發和商業化。額外資本可能無法按照公司可接受的條款(如果有的話)獲得。如果沒有足夠的資金，或者如果潛在資金來源的條款不利，公司的業務和開發其技術和治療產品的能力將受到損害。此外，任何額外股權證券的出售都可能導致公司股東的股權稀釋，任何債務融資都可能包括限制公司業務的契約。
重要會計政策摘要
預算的使用
按照美國公認會計原則編制簡明綜合財務報表要求管理層作出影響簡明綜合財務報表及其附註中報告金額的估計和假設。管理層持續評估其估計，包括關鍵會計政策或與收入確認、臨牀試驗應計費用、所得税、資產和負債的公允價值(包括收購所得)以及基於股票的薪酬相關的估計。估計是基於歷史經驗以及本公司認為在這種情況下合理的各種其他特定市場和其他相關假設，這些假設的結果構成了以下估計的基礎
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目錄
對其他來源不太明顯的資產和負債的賬面價值作出判斷。實際結果可能與這些估計不同。
2021年9月，由於貝塔地中海貧血計劃的項目成本增加，以及鐮狀細胞病計劃的項目範圍和相應成本的增加，該公司記錄了與賽諾菲公司(“賽諾菲”)合作協議相關的估計發生變化的收入調整，這兩個因素都導致比例累積績效的衡量標準下降。
這一調整使收入減少了#美元。2.52000萬美元，淨虧損增加美元2.52000萬美元，並使公司每股基本和稀釋後淨虧損增加了#美元。0.02截至2021年9月30日的三個月和九個月。
在2020年第一季度，由於賽諾菲和Sangamo的聯合指導委員會決定增加項目範圍和相關項目成本，導致比例累積績效衡量標準下降，公司記錄了與賽諾菲合作協議相關估計發生變化的收入調整。此外，在2020年第一季度，由於與輝瑞達成的血友病A合作協議(“輝瑞”)的估計發生變化，該公司錄得收入調整。這一調整是在SB-525候選產品成功轉讓給輝瑞公司後決定縮小項目範圍和相應成本的直接結果，這兩項決定都提高了比例累積績效的衡量標準。
2020年9月，該公司記錄了與與輝瑞公司的C9ORF72研究合作和許可協議相關的估計變化相關的收入調整。這些調整直接歸因於決定縮小項目範圍，以及由於計劃的推進而產生的相應成本，這導致了比例累積績效衡量標準的增加。
2020年9月與輝瑞相關的調整使營收增加了美元。5.82000萬美元，淨虧損減少美元5.82000萬美元，減少了公司每股基本淨虧損$0.04截至2020年9月30日的三個月。
輝瑞和賽諾菲2020年第一季度的相關調整使營收增加了美元。8.92000萬美元，淨虧損減少美元8.92000萬美元，減少了公司每股基本淨虧損$0.06截至2020年9月30日的9個月。
收入確認
本公司按照會計準則編纂(“ASC”)主題第606條的規定對其收入進行會計核算。與客户簽訂合同的收入(“ASC主題606”)。該公司的合同收入來自合作協議，包括許可安排和研究活動贈款。研究和許可協議通常包括預先簽署或許可費、研究服務的成本補償、最低再許可費、里程碑付款以及未來被許可方產品銷售的版税。該公司有固定和可變對價協議。不可退還的前期費用和研發活動的資金被認為是固定的，而里程碑付款通常被確定為可變對價。Sangamo的研究補助金通常是多年協議，並規定償還贈款協議條款中規定的合格研發費用。研究資助協議項下的收入一般在發生相關的合格研究費用時確認。遞延收入主要是指已收到但未賺取的研究或許可付款部分。
在確定公司履行其協議義務時應確認的適當收入數額時，公司執行以下步驟：(1)確定合同中承諾的貨物或服務；(2)確定承諾的貨物或服務是否是履約義務，包括它們在合同中是否不同；(3)交易價格的計量，包括對可變對價的限制；(4)根據估計銷售價格將交易價格分配給履約義務；以及(5)當(或作為)確認收入時。
履約義務是合同中將獨特的商品或服務轉讓給客户的承諾，是ASC主題第606條中的記賬單位。該公司的履約義務包括許可權、開發服務以及與監管提交和審批程序相關的服務。根據合作協議賺取的研究服務收入通常在提供相關服務時確認為收入。不可退還預付費用的收入可通過使用輸入法(即累計實際成本相對於總估計成本)衡量履行相關履約義務的進展情況，或在預計履約義務將在一段時間內平均履行(或當實體有現成的履約義務)時按直線法確認，而不可退還的預付費用收入則通過使用輸入法(即累計實際成本相對於總估計成本)來衡量履行相關履約義務的進展情況下，或在預計履約義務在一段時間內平均履行時以直線方式確認。要決定一項安排所需的努力程度，以及本公司預期在該安排下完成其履約責任的期間，需要重大的管理層判斷，該期間可能包括將會產生的總內部人事成本和外部成本，在某些情況下，亦可能包括估計的可隨時待命的責任期間。這些估計的變化可能會對確認的收入產生實質性影響。如果公司不能合理估計其業績
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目錄
債務要麼完成，要麼變得無關緊要，那麼收入確認將被推遲，直到公司能夠合理地做出這樣的估計。該公司在交易價格中計入了不受限制的估計可變對價金額。交易價格中包含的金額受限於確認的累計收入很可能不會發生重大逆轉的金額。在隨後的每個報告期結束時，本公司重新評估交易價格中包含的估計可變對價和任何相關限制，並在必要時調整其對整體交易價格的估計。然後使用累積追趕法在剩餘的估計業績期間確認收入。估計的績效期間和項目成本，如人員和製造成本，每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前對交付時間的假設。
作為這些安排的會計核算的一部分，公司必須建立一些假設，這些假設需要判斷，以確定合同中確定的每項履約義務的獨立銷售價格。該公司使用關鍵假設來確定獨立銷售價格，其中可能包括預測收入、開發時間表、人員成本報銷率、貼現率以及技術和管理成功的概率。這些安排下的相關成本和支出歷來接近確認的收入。
主要合作協議和研究活動贈款的收入佔總收入的百分比如下：
截至三個月
9月30日，		截至9個月
9月30日，
2021202020212020
諾華生物醫學研究所40 %— %35 %— %
Biogen MA，Inc.38 %16 %39 %19 %
Kite Pharma，Inc.22 %13 %23 %24 %
賽諾菲公司(Sanofi S.A.)(3)%3 %2 %4 %
輝瑞。— 68 %— 51 %
來自合作的應收賬款通常是無擔保的，集中在生物製藥行業。因此，該公司可能面臨通常與生物製藥公司相關或特定於其合作協議的信用風險。截至2021年9月30日，本公司未發生任何與該等應收賬款相關的虧損。
從公司的合作伙伴那裏收到的資金一般不予退還，並在公司履行其績效義務時記為收入，這些義務是隨着時間的推移(即隨時準備好的義務)或通過使用輸入法(即累計實際成本相對於總估計成本)來履行的。如果公司產生了可從其協作合作伙伴那裏報銷的合格研發成本，並且有合理保證此類成本將得到報銷，則收入也會確認。在完成相關履約義務之前從協作合作伙伴收到的任何付款都記錄為遞延收入。
業務合併
該公司採用收購會計方法對收購進行會計核算，這要求收購的資產，包括正在進行的研究和開發(“IPR&D”)項目、承擔的負債以及收購目標中的任何非控股權益，都應在公司的綜合資產負債表中按收購日期的公允價值記錄。收購價格超過收購淨資產公允價值的任何部分都計入商譽。公允價值的確定要求本公司作出重大估計和假設。因此，本公司可能在計量期內(自收購之日起至多一年)對收購的資產和承擔的負債的公允價值進行調整，並與商譽進行相應的抵銷。與企業合併相關的交易成本在發生時計入。
商譽與無形資產
商譽是指在企業合併中轉讓的對價超過收購的資產和承擔的負債的公允價值的部分。使用年限不確定的無形資產與購買的知識產權研發項目相關，並按其於收購日各自的公允價值計量。使用年限不確定的商譽和無形資產不攤銷。與知識產權研發項目相關的無形資產被認為是無限期的--在相關研究和開發工作完成或放棄之前一直存在。如果開發完成(通常發生在獲得監管機構批准銷售產品的情況下)，相關資產將被視為有限壽命，然後將根據其在該時間點各自的估計使用壽命進行攤銷。本公司每年測試商譽及無限期無形資產的減值，如本公司察覺到任何事件或環境變化顯示該等資產的公允價值低於其各自的賬面值，本公司會在年度測試之間測試該等資產的減值情況。截至2021年9月30日，不是商譽減值或無限期無形資產已確認。
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目錄
長期資產的估值
只要內部或外部的事實或情況可能暗示資產的賬面價值可能無法收回，包括財產和設備以及有限壽命的無形資產在內的長期資產就會被審查減值。這些資產的可回收性是通過將每項資產的賬面價值與資產使用及其最終處置預期產生的未來未貼現現金流進行比較來衡量的。如該資產被視為減值，則任何減值金額均以減值資產的賬面價值與公允價值之間的差額計量。截至2021年9月30日，不是確認了長期資產的減值。
公允價值計量
由現金及現金等價物、應收賬款、應付賬款及其他應計負債組成的金融工具由於到期日較短，其賬面值接近公允價值。有價證券按其估計公允價值列報。自由股份、資產或負債採用二項式網格定價模型計量，並在每個報告期進行審查，並根據需要進行調整，以近似公允價值。
現金、現金等價物和限制性現金
Sangamo認為，在購買日購買的原始到期日為三個月或更短的所有高流動性投資都是現金等價物。現金和現金等價物包括活期貨幣市場賬户中的現金和存款。限制性現金包括一張金額為$的信用證。1.52000萬美元，相當於加州布里斯班公司總部的租賃保證金。
簡明綜合資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與隨附的簡明現金流量表中報告的金額的對賬情況如下(以千計)：
9月30日，
2021		十二月三十一日，
2020		9月30日，
2020		十二月三十一日，
2019
現金和現金等價物$176,954 $131,329 $259,393 $80,428 
非流動限制性現金1,500 1,500 1,500 1,500 
隨附的簡明現金流量表中報告的現金、現金等價物和限制性現金$178,454 $132,829 $260,893 $81,928 
有價證券
Sangamo將其有價證券歸類為可供出售，並根據幾乎相同資產的報價市場價格或可觀察到的市場投入，以估計公允價值記錄其投資，未實現持有損益計入累計其他全面收益(“AOCI”)。本公司將那些在當前業務中不需要使用的、在12個月以上到期的投資歸類為隨附的簡明綜合資產負債表中的非流動有價證券。
本公司的投資須接受定期減值審查。本公司在決定是否確認減值費用時會考慮各種因素，包括公允價值低於本公司成本基準的時間長短和程度、被投資人的財務狀況和近期前景，以及本公司持有該投資的意圖和能力足以實現任何預期的市值回升。有價證券的已實現損益計入利息和其他收入淨額，採用特定的識別方法確定。與有價證券相關的信貸損失通過扣除信貸損失而不是作為證券攤銷成本基礎的減少計入其他收入(費用)中，在簡明綜合經營報表中為淨額。
信用風險和其他風險的集中度
現金、現金等價物和有價證券由金融工具組成，這些金融工具可能使公司承受集中的信用風險，其程度與簡明綜合資產負債表中記錄的公允價值相當。該公司將不需要的現金主要投資於風險最小的高流動性工具。公司制定了有關證券質量、多樣化和到期日的政策，使公司能夠管理其信用風險。如果持有本公司現金、現金等價物和投資的金融機構或發行人違約，本公司將面臨信用風險，該等現金、現金等價物和投資記錄在簡明綜合資產負債表上。
公司在運營中使用的某些材料和關鍵部件是通過單一供應商獲得的。由於關鍵部件和材料的供應商必須在提交的研究用新藥申請(“IND”)中註明
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目錄
根據美國食品和藥物管理局(FDA)的規定，如果需要新供應商的資格，可能會出現重大延誤。如果本公司供應商的材料交付因任何原因而中斷，本公司可能無法供應其任何候選產品進行臨牀試驗。
租契
本公司通過評估安排是否包含已確認的資產以及是否有權控制已確認的資產來確定安排在開始時是否為租賃或包含租賃。使用權(“ROU”)資產代表公司在租賃期內使用標的資產的權利，租賃負債代表公司支付租賃所產生的租賃款項的義務。租賃負債於租賃開始日根據租賃期內未來租賃付款的現值確認。淨收益資產基於對租賃負債的計量，還包括在租賃開始之前或租賃開始時支付的任何租賃付款，並不包括租賃獎勵和最初產生的直接成本(視情況而定)。
由於本公司租約的隱含利率一般未知，本公司根據租約開始日可得的資料，採用遞增借款利率釐定剩餘租賃付款的現值。遞增借款利率是對在類似經濟環境下，本公司在租賃開始時將產生的利率的估計，該利率相當於在類似經濟環境下的租賃期內以抵押為基礎的租賃付款。該公司在計算其遞增借款利率時，會考慮其信用風險、租賃期限和總租賃付款，並根據抵押品的影響進行必要的調整。租賃條款可能包括在合理確定公司將行使任何此類選擇權時延長或終止租約的選擇權。本公司經營租賃的租金費用按租賃期內的直線基礎確認。
本公司已選擇不將其房地產和複印機租賃的租賃和非租賃組成部分分開，因此，將任何租賃和非租賃組成部分作為單一租賃組成部分進行會計處理。本公司亦已選擇不將確認要求應用於任何年期為12個月或以下的租約，亦不包括購買本公司合理肯定會行使的標的資產的選擇權。
外幣折算
公司境外子公司的功能貨幣主要是歐元。以外幣計價的資產和負債使用資產負債表日的匯率換算成美元。外幣換算調整被記錄為股東權益中AOCI的一個組成部分。該公司海外子公司的收入和支出按交易發生期間的月平均匯率換算。外幣交易損益在公司的簡明綜合經營報表中計入利息和其他收入淨額。
最近採用的會計公告
沒有。
注2-公允價值計量
該公司按公允價值經常性計量某些金融資產和負債，包括現金等價物、有價證券和自由股份資產。公允價值是根據公允價值計量和披露的權威指導下的三級層次結構確定的，公允價值計量和披露的優先順序如下：
一級：活躍市場的未調整報價，在計量日期可獲得相同的、不受限制的資產或負債；
第2級：在資產或負債的整個期限內，不活躍的市場報價或直接或間接可觀察到的投入；以及
第三級：價格或估值技術，要求投入既對公允價值計量重要，又不可觀察到(即，得到很少或沒有市場活動支持)。
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目錄
該公司的現金等價物、有價證券和自由股票資產的公允價值計量在公允價值體系內的以下水平確定(以千計)：
2021年9月30日
公允價值計量
總計1級2級3級
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金$124,592 $124,592 $— $— 
總計124,592 124,592 — — 
有價證券：
美國政府支持的實體債務證券87,167 — 87,167 — 
商業票據證券98,065 — 98,065 — 
公司債務證券33,694 — 33,694 — 
資產支持證券74,326 — 74,326 — 
存單48,838 — 48,838 — 
總計342,090 — 342,090 — 
現金等價物和有價證券總額$466,682 $124,592 $342,090 $— 
2020年12月31日
公允價值計量
總計1級2級3級
資產：
現金等價物：
貨幣市場基金$53,165 $53,165 $— $— 
總計53,165 53,165 — — 
有價證券：
美國政府支持的實體債務證券257,298 — 257,298 — 
商業票據證券213,533 — 213,533 — 
公司債務證券59,574 — 59,574 — 
資產支持證券17,908 — 17,908 — 
存單12,311 — 12,311 — 
總計560,624 — 560,624 — 
現金等價物和有價證券總額$613,789 $53,165 $560,624 $— 
免費股票資產$70 $— $— $70 
現金等價物和有價證券
本公司一般將其有價證券歸類為二級。當使用在不太活躍的市場交易的相同證券的可觀察市場價格時，工具被歸類為二級。當無法獲得相同證券的可觀察市場價格時，此類工具使用基準曲線、同類證券的基準、行業分組、矩陣定價和估值模型進行定價。這些估值模型是定價提供商或經紀人專有的，包含了許多輸入，包括按大致優先順序排列：基準收益率、報告的交易、經紀商/交易商報價、發行人價差、雙邊市場、基準證券、出價、報價和包括市場研究出版物在內的參考數據。對於某些安全類型，可能會使用其他輸入，或者某些標準輸入可能不適用。評估員可能會根據市場情況在任何特定日期對任何證券的輸入進行不同的優先排序，並且並非列出的所有輸入都可用於任何特定日期的每個安全評估的評估過程中。
自由股份資產
由於於2018年7月20日訂立股份購買協議(“Sangamo France SPA”)以收購Sangamo France(見附註10-收購Sangamo Treateutics France S.A.S.)，本公司與約477,000Sangamo France的“免費股份”，根據該股份，公司有權從持有人手中購買該等股份(看漲期權)，而該等持有人有權不時通過以下方式向本公司出售該等股份
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目錄
2021年年中(看跌期權)。截至2021年9月30日，本公司已購買全部477,000免費股票，總現金支付金額約為$1.12000萬美元，在看跌期權行使後。截至2021年9月30日，有不是以公司購買為條件的已發行免費股票。自由股資產的公允價值為零2021年9月30日，2020年12月31日無關緊要。
自由股估值假設2020年12月31日
Sangamo股價(美元)$15.61
法國Sangamo公司股價(歐元)€3.85
歐元/美元匯率0.82
Sangamo與法國Sangamo股價的估計相關性100.0 %
Sangamo股價(美元)波動率預估88.9 %
Sangamo France股價(歐元)波動率預估88.9 %
歐元/美元匯率波動率預估6.3 %
預計行使日期前的無風險利率和債務成本千差萬別

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目錄
注3-現金等價物和有價證券
下表彙總了公司的現金等價物和有價證券(單位：千)：
攤銷
成本		毛收入
未實現
收益		毛收入
未實現
(虧損)		估計數
公允價值
2021年9月30日
資產
現金等價物：
貨幣市場基金$124,592 $— $— $124,592 
總計124,592 — — 124,592 
有價證券：
美國政府支持的實體債務證券87,159 12 (4)87,167 
商業票據證券98,046 24 (5)98,065 
公司債務證券33,697 3 (6)33,694 
資產支持證券74,350 7 (31)74,326 
存單48,828 11 (1)48,838 
總計342,080 57 (47)342,090 
現金等價物和有價證券總額$466,672 $57 $(47)$466,682 
2020年12月31日
資產
現金等價物：
貨幣市場基金$53,165 $— $— $53,165 
總計53,165 — — 53,165 
有價證券：
美國政府支持的實體債務證券257,284 19 (5)257,298 
商業票據證券213,500 41 (8)213,533 
公司債務證券59,575 16 (17)59,574 
資產支持證券17,905 10 (7)17,908 
存單12,311 — — 12,311 
總計560,575 86 (37)560,624 
現金等價物和有價證券總額$613,740 $86 $(37)$613,789 
按合同到期日計算的有價證券公允價值如下(單位：千)：
9月30日，
2021		十二月三十一日，
2020
在一年或更短的時間內到期$246,460 $510,094 
一年至五年後到期95,630 50,530 
總計$342,090 $560,624 
該公司通過其投資政策管理與其投資組合相關的信用風險，該政策將購買限制在高質量的發行人身上，並限制了其投資組合可投資於單一發行人的金額。“公司”就是這麼做的。不是T記錄截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月與其有價證券相關的信貸損失或其他減值費用撥備。
在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月裏，該公司與其有價證券相關的未實現虧損。這些未實現虧損並非歸因於信用風險，而是與市場狀況的變化有關。該公司定期審查其有價證券，以尋找信用損失的跡象。本公司考慮的因素包括價值下跌的持續時間、幅度及原因、潛在的回收期、證券發行人的信譽及其出售意向等。至於有價證券，委員會亦會考慮(I)本公司更有可能須在收回攤銷成本基準前出售債務證券，以及(Ii)攤銷成本基準是否因信貸損失而無法收回。沒有重大事實或情況出現在
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目錄
表明本公司所持證券發行人的信譽有任何重大惡化。根據公司對這些證券的審查，包括對未實現虧損的持續時間和嚴重程度的評估，以及公司持有投資直至到期的能力和意圖，公司確定，在2021年9月30日或2020年12月31日，不需要為與其有價證券相關的信貸損失撥備。
注4-每股基本和攤薄淨虧損
Sangamo治療公司股東應佔每股基本淨虧損的計算方法是將Sangamo治療公司股東應佔淨虧損除以該期間已發行普通股的加權平均數。Sangamo治療公司股東應佔每股稀釋淨虧損的計算方法為：Sangamo治療公司股東應佔淨虧損除以該期間已發行的普通股和潛在稀釋證券的加權平均數。
在計算Sangamo治療公司股東應佔的稀釋每股淨虧損時，受股票期權和限制性股票單位(“RSU”)約束的已發行股票總數以及為發行而保留的員工股票購買計劃(“ESPP”)股票都是反稀釋的，不在考慮之列。截至2021年9月30日和2020年9月30日，已發行的股票期權和RSU以及預留髮行的ESPP股票總計15,838,002和14,768,646，分別為。
注5-大客户、合作伙伴關係和戰略聯盟
諾華生物醫學研究所
2020年7月27日，該公司與諾華生物醫學研究所公司(“諾華公司”)簽訂了一項合作和許可協議，研究、開發基因調節療法並將其商業化，以治療三種神經發育障礙。根據該協議(自簽署之日起生效)，該公司根據諾華公司的相關專利和技術，向諾華公司授予獨家、特許權使用費和全球許可，以開發、製造和商業化其某些鋅指蛋白(“ZFP”)轉錄因子(“ZFP-TF”)，這些轉錄因子針對三個與某些神經發育障礙(包括自閉症譜系障礙和智力殘疾)相關的未披露基因。該公司將在合作期間為每個基因目標進行早期研究活動，並生產此類研究所需的ZPF-TF，其費用將由諾華公司提供資金。諾華公司負責額外的研究活動、支持IND的研究、臨牀開發、監管批准、臨牀前、臨牀和批准產品的製造以及全球商業化。除協議中規定的某些例外情況外，該公司不得開發、製造或商業化任何針對合作主題的三種基因中的任何一種的治療產品。諾華公司還可以選擇許可該公司的某些專有腺相關病毒(“AAV”)，其唯一目的是開發、製造和商業化合作產生的特許產品。
根據協議，諾華公司向該公司支付了$75.02020年8月，預付許可證費為3.6億美元。除了這筆費用和早期研究活動的費用補償外，該公司還有資格從諾華公司獲得最高達#美元的收入420.01000萬美元的發展里程碑，最高可達300萬美元300.0600萬美元的商業里程碑。該公司還有資格從諾華公司從合作產生的許可產品的潛在商業淨銷售額中賺取從諾華公司分級的高個位數到十幾歲以下的兩位數版税。由於專利到期、失去市場獨佔性以及根據第三方知識產權的某些許可支付的費用，這些特許權使用費支付將會減少。該協議將按產品和國家/地區繼續執行，直到適用的版税期限到期。諾華公司有權在規定的通知期後，以任何理由全部或逐個目標地終止協議。雙方還有權因另一方破產或重大違約行為而終止協議。
根據本協議收到的所有付款，在賺取後，均不退還和不可貸記。成交價為$95.11000萬美元包括預付許可費$75.02000萬美元，估計研究費用為$20.1在估計的研究期內提供1000萬美元。在協議開始時，所有臨牀或監管里程碑金額都被認為是完全受限的。作為對限制的評估的一部分，該公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決後的未來時期。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價和所有受限制的金額。
該公司根據ASC主題606對與諾華公司的協議進行了評估，得出諾華公司是客户的結論。該公司在這一安排中確定了一項單一的履行義務，作為技術和持續研究服務的許可證。該公司的結論是，許可證不是離散的，因為除了根據協議將進行的研究服務外，它對諾華公司沒有獨立的價值。因此，公司根據預計研究期內正在進行的研究服務的按比例表現確認預付款的收入。每季度對實現履約義務和項目成本的進度進行評估，並
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目錄
根據需要進行調整，以反映公司關於履行義務時間的當前假設。截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司已遞延收入美元。48.0300萬美元和300萬美元70.9與這項協議相關的資金分別為2000萬美元。
根據協議確認的收入如下(以千計)：
截至三個月
9月30日，		截至9個月
9月30日，
2021202020212020
與諾華協議相關的收入：
確認預付許可費$9,093 $— $22,852 $— 
研究服務2,421 — 6,104 — 
總計$11,514 $— $28,956 $— 
該公司支付了$1.5在截至2020年12月31日的年度內，財務顧問費為700萬美元，相當於2$的%75.0與諾華公司的合作和許可協議相關的預付許可費收到了3.8億美元。公司確認了$1.580萬美元作為合同資產，因為這樣的金額代表了獲得協議的成本。該餘額將在與根據ASC主題340向諾華轉移服務相一致的系統基礎上攤銷幷包括在一般和管理費用中。其他資產和遞延成本(“ASC主題：340”)。該公司攤銷了$0.2300萬美元和300萬美元0.5在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，分別為2.5億美元和1.2億美元。不是在截至2020年9月30日的三個月和九個月內攤銷了金額。
Biogen MA，Inc.
2020年2月，該公司與Biogen MA，Inc.(“BIMA”)和Biogen International GmbH(連同BIMA，“Biogen”)簽訂了一項合作和許可協議，以研究、開發用於治療神經系統疾病的基因調節療法並將其商業化。兩家公司計劃利用該公司通過AAV提供的專有ZFP技術來調節涉及神經疾病的關鍵基因的表達。在執行合作協議的同時，本公司與BIMA簽訂了股票購買協議，據此BIMA同意購買24,420,157公司普通股(“生物遺傳股份”)，每股價格為$9.2137，購買總價約為$225.02000萬。
合作協議在根據經修訂的1976年哈特-斯科特-羅迪諾反壟斷改進法案終止等待期並滿足其他慣例成交條件(包括支付#美元)後於2020年4月生效。225.02000萬美元用於購買Biogen股票。
根據合作協議，生物遺傳公司向該公司預付了#美元的許可費。125.02020年5月為3.8億美元。該公司還有資格獲得研究、開發、監管和商業里程碑付款，總額可能高達約$2.3720億美元，如果Biogen選擇了協議允許的所有目標，並且實現了協議中規定的所有指定里程碑，其中包括最高可達美元925.02000萬美元的審批前里程碑付款，最高可達300萬美元1.45200億美元的首次商業銷售和其他基於銷售的里程碑付款。此外，該公司有資格從合作產生的許可產品的潛在商業淨銷售額中獲得從個位數到十幾歲以下的分級高額特許權使用費。由於專利到期、生物相似產品進入市場以及根據特定的第三方知識產權許可證支付，這些特許權使用費可能會減少。
根據合作協議，該公司根據其相關專利和專有技術，向Biogen授予獨家、特許權使用費和全球許可，以開發、製造和商業化某些基於ZFP和/或AAV的產品，目標客户為12由Biogen選擇的神經疾病基因靶點。Biogen已經選擇了其中的四個：ST-501用於包括阿爾茨海默病在內的肌肉性疾病，ST-502用於包括帕金森氏病在內的同核疾病，一個神經肌肉疾病靶點和第四個神經疾病基因靶點。Biogen擁有獨家權利提名最多九目標選擇期內的其他目標五年。對於生物遺傳公司選擇的每個基因目標，該公司都會進行早期研究活動，這些活動的費用由兩家公司分擔，目的是開發專有的中樞神經系統輸送載體和以治療相關基因為目標的ZFP-TF(或潛在的其他ZFP產品)的組合。生物遺傳公司承擔了IND使能研究、臨牀開發、相關的管理相互作用和全球商業化的責任和費用。該公司負責首次臨牀試驗的製造活動。三該公司將繼續開發合作產品，並計劃在適當的情況下利用其目前正在開發的內部製造能力。生物遺傳研究公司負責第一次臨牀試驗以外的生產活動。三產品。公司任何目標的研究活動都將在不超過一段時間內進行七年了從協議生效之日起(即至2027年4月)。除合作協議中規定的某些例外情況外，該公司不得開發、製造或商業化任何針對生物遺傳公司選擇的目標的治療產品。
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目錄
協作協議將按產品和國家/地區繼續執行，直到所有適用的版税條款到期。Biogen有權在指定的通知期後，以任何理由全部或逐個目標終止合作協議，並有權更換最多十目標。任何一方均有權因另一方破產或重大違約行為而終止本協議。此外，如果Biogen對本公司授權給Biogen的任何專利提出異議，公司可以終止合作協議。
根據股票購買協議的條款，生物遺傳公司已同意，在未經本公司事先書面同意的情況下，在符合特定條件和例外的情況下，不會直接或間接收購本公司已發行普通股的股份、尋求或提議雙方之間的投標或交換要約或合併、就任何事項徵求委託書或同意、或採取與潛在收購本公司額外股權有關的其他指定行動。此類停頓限制將於下列日期中較早的時間到期三年制合作協議生效週年紀念日和Biogen實益擁有少於5公司普通股的%。
股票購買協議還規定，從合作協議生效一週年起，到兩週年為止，生物遺傳公司將至少持有並不出售50%的生物遺傳股份，此外還受某些數量限制。股票購買協議進一步規定，在受到某些限制的情況下，在根據1933年證券交易法(經修訂)頒佈的第3144條規則可以在90天內出售所有剩餘的Biogen股票之前，Biogen可以要求本公司在提交給證券交易委員會的登記聲明中登記任何Biogen股票以供轉售。
此外，Biogen已同意，不包括特定的特殊事項，它將根據本公司的推薦投票Biogen股票，並已就上述事項授予本公司一份不可撤銷的委託書。該等表決條文將於(I)日期(以較早者為準)失效。兩年制合作協議生效週年紀念日，(Ii)Biogen實益擁有少於5(Iii)合作協議終止之日；但在任何情況下，該到期日均不得早於合作協議生效一週年。
公司根據ASC主題606對與Biogen的合作協議進行了評估，得出Biogen是客户的結論。成交價為$204.61000萬美元包括預付許可費$125.01000萬美元，以及購買股票所產生的超額對價$79.62000萬美元，這代表着這兩個數字之間的差額225.0為購買Biogen股份而收到的2000萬美元和145.4已發行股權的估計公允價值為100萬美元。發行給生物遺傳公司的股權使用期權定價模型進行估值，以反映某些持有期限制。所有目標選擇費用和臨牀或監管里程碑都沒有包括在交易價格中，因為所有這些金額都受到完全限制。作為對限制的評估的一部分，公司考慮了許多因素，包括目前提名額外目標和實現里程碑是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決的未來時期。當不確定事件得到解決或情況發生其他變化時，公司將重新評估交易價格。
該公司在生物遺傳研究公司的合作協議中確定了單一的履行義務，這是一種隨時可用的義務，由一系列不同的研究服務日組成，在此期間生物遺傳研究公司獲得了公司的許可證和研究資源。預付許可費的收入與獲得許可以及公司有義務隨時準備進行與生物遺傳公司選擇的目標相對應的研究服務有關。由於有義務在合同期限內根據要求履行研究服務，預付許可費和股票購買的額外對價將在直線基礎上隨着時間的推移確認，這與預計用於提供研究服務的資源一致，直到2027年4月，也就是預計的義務期限。預計的業績期間每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前對交付時間的假設。由Biogen報銷Sangamo進行的早期研究活動的分攤費用的收入被確認為提供研究服務。截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司已遞延收入美元。161.3300萬美元和300萬美元183.2與這項協議相關的資金分別為2000萬美元。
根據協議確認的收入如下(以千計)：
截至三個月
9月30日，		截至9個月
9月30日，
2021202020212020
與Biogen協議相關的收入：
承認執照和備用費$7,306 $7,306 $21,918 $14,050 
研究服務3,661 2,315 10,266 3,749 
總計$10,967 $9,621 $32,184 $17,799 
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目錄
該公司支付了$7.0在截至2020年12月31日的年度內，財務顧問費為700萬美元，相當於2$的%225.0從出售股份和出售股份中獲得400萬美元2$的%125.0預付費用收到了2000萬美元。產生的費用既與與生物遺傳公司的合作協議有關，也與出售股票的股票購買協議有關。本公司相信，按相對公允價值在兩份協議之間分配費用是合理的。公司確認了$4.12000萬，這代表着2$成交價的%204.6300萬美元，作為合同資產。這一餘額按照ASC主題第340條的規定，根據向Biogen轉讓服務的情況，在系統的基礎上攤銷並計入一般和行政費用。該公司攤銷了$0.1300萬美元和300萬美元0.4在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，分別為2.5億美元和1.2億美元。該公司攤銷了$0.1300萬美元和300萬美元0.3在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，分別為3.6億美元和3.8億美元。公司確認了$2.92000萬美元，代表着2$的%145.4已發行股權的估計公允價值為700萬歐元，作為股票發行成本，並將這一金額計入股權，作為收益的減少。
Kite Pharma，Inc.
2018年2月，公司與吉列德公司Kite Pharma，Inc.(“Kite”)簽訂了一項全球合作和許可協議，該協議於2018年4月生效，並於2019年9月修訂和重述，用於癌症潛在工程細胞療法的研究、開發和商業化。在這項合作中，Sangamo正在與Kite合作開展一項研究計劃，根據該計劃，兩家公司正在設計鋅指核酸酶(ZFNs)和病毒載體，以幹擾並插入T細胞和自然殺傷細胞(NK細胞)中的某些基因，包括插入編碼嵌合抗原受體(CARS)、T細胞受體(TCR)和NK細胞受體(NKRs)的基因，這些基因指向雙方商定的目標。Kite負責所有臨牀開發、生產和任何產品的商業化。
根據本協議的條款，公司根據公司的相關專利和專有技術授予Kite獨家的、有版税的、全球範圍內可再許可的許可證，以治療癌症為目的，開發、製造和商業化特定的細胞治療產品，這些產品可能由研究計劃產生，並使用根據研究計劃開發的選定ZFNs和病毒載體在體外進行工程，以表達針對候選目標的CAR、TCR或NKR。
在研究計劃期內，除根據本協議規定外，除某些例外情況外，本公司不得出於治療癌症的目的研究、開發、製造和商業化任何因下列原因而產生的細胞治療產品：離體基因組編輯，表達針對在人類癌細胞上或其中表達的靶點的CAR、TCR或NKR。研究計劃期限結束後，除根據本協議規定外，除某些例外情況外，本公司將被禁止為治療癌症的目的而開發、製造和商業化任何因下列原因而產生的細胞治療產品：離體基因組編輯，表達針對候選目標的CAR、TCR或NKR。
在生效日期之後，公司收到了$150.0Kite預付款100萬美元。Kite報銷公司開展聯合研究項目的直接費用。Sangamo還有資格獲得基於應急開發和銷售的里程碑付款，總額可能高達$3.01如果本協議規定的所有具體里程碑都實現了，將達到20億美元。在這筆錢中，大約有$1.2615億美元涉及特定研究、臨牀開發、監管和第一個商業銷售里程碑的實現，以及大約30億美元1.75100億涉及到如果授權產品的全球年淨銷售額達到指定水平，就實現了指定的基於銷售的里程碑。每個基於開發和銷售的里程碑付款(I)對於每個授權產品只支付一次，而不管該授權產品實現相關里程碑事件的次數，以及(Ii)僅支付第一次10實現關聯里程碑事件的次數，而不考慮可能實現此類里程碑事件的許可產品的數量。此外，該公司有權根據未來授權產品的全球年度淨銷售額，按個位數的百分比收取逐步遞增的分階段特許權使用費。由於專利到期、生物相似產品進入市場以及根據特定的第三方知識產權許可證支付，這些特許權使用費可能會減少。
協議中最初的研究條款是六年了。Kite有權將協議的研究期限延長最多二其他內容一年期期間另收預付費用$10.0每年1000萬美元。本協議項下的所有或有付款，在賺取後，將不退還和不可貸記。關於2019年9月協議的修訂和重述，公司與Kite簽訂了一項新的研究計劃，估計可報銷的服務費用約為#美元。3.42000萬美元，包括在估計的有償服務費用總額中。該公司根據本協議得出的交易總價為$189.32000萬美元，包括預付許可費$150.0300萬美元和300萬美元39.3在估計執行期內，為確定的研究項目估計可報銷的服務費用為2000萬美元。此外，該公司得出的結論是，推定行使研究期限延長期權的估計費用和所有里程碑式的金額都受到完全限制。作為對限制的評估的一部分，該公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並取決於目前不確定的未來事件。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或其他情況發生變化時，公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價和所有限制金額。所有基於開發和銷售的里程碑付款都沒有包括在交易價格中。
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目錄
本公司根據ASC主題606對與Kite的協議進行評估，得出Kite是客户的結論。Kite有權在指定的通知期後，以任何理由完全終止本協議，或按每個許可產品或每個候選目標終止本協議。任何一方均有權因另一方破產或重大違約行為而終止本協議。
本公司已確定Kite協議中的主要履約義務為：(1)獲得技術許可以及隨時準備執行研究服務的義務，以及(2)持續的研究服務。預付許可費的收入與獲得許可和公司有義務隨時準備執行此類研究服務有關，因為Kite選擇了更多的目標。由於有義務在合同期限內根據要求提供研究服務，許可證和準備就緒義務的費用將隨着時間的推移以直線方式確認，直至2024年4月，也就是準備就緒義務的預計期限。與綜合服務交付相關的可報銷成本的收入在執行研究服務時確認。這些安排下的相關成本和支出歷來接近確認的收入。預計的業績和項目成本每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前對交付時間的假設。截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司已遞延收入美元。62.8300萬美元和300萬美元81.4與這項協議相關的資金分別為2000萬美元。
根據協議確認的收入如下(以千計)：
截至三個月
9月30日，		截至9個月
9月30日，
2021202020212020
與風箏協議相關的收入：
承認執照和備用費$6,296 $6,296 $18,682 $18,750 
研究服務113 998 339 3,185 
總計$6,409 $7,294 $19,021 $21,935 
輝瑞。
Giroctocogene Fitelparvovec全球協作和許可協議
2017年5月，本公司與輝瑞公司簽訂了獨家全球合作和許可協議，據此，本公司就其血友病A基因候選基因fitelparvovec及其密切相關產品的研究、開發和商業化建立了合作關係。
根據這項協議，該公司負責進行第一階段1/2臨牀試驗和某些原癌基因fitelparvovec的製造活動，而輝瑞公司負責隨後在全球範圍內對原癌基因fitelparvovec的開發、製造、營銷和商業化。Sangamo還可能合作研究和開發其他基於AAV的血友病基因治療產品。
根據協議條款，該公司向輝瑞授予了獨家的全球特許使用費許可，有權授予再許可，以使用該公司控制的某些技術來開發、製造和商業化girococogene fitelparvovec及相關產品。輝瑞公司向該公司授予了一個非獨家的、全球範圍的、免版税的、全額支付的許可，有權授予再許可，使用根據協議開發並由輝瑞公司控制的某些製造技術來生產使用AAV傳送系統的公司產品。在特定時期內，本公司和輝瑞公司均不得在合作之外臨牀開發或商業化某些基於AAV的血友病A基因治療產品。
除非較早終止，否則該協議的期限以每個產品和每個國家為基礎，一直持續到(I)涵蓋產品在一個國家的專利權到期，(Ii)一個產品在一個國家的監管排他性到期，和(Iii)較晚的一個。十五年在一個國家的產品第一次商業銷售之後。輝瑞有權在沒有任何理由的情況下終止整個協議，或按產品或國家/地區終止協議。協議還可以由任何一方基於另一方未治癒的實質性違約或另一方的破產而終止。一旦因任何原因終止，本公司授予輝瑞公司開發、製造和商業化giroctocogene fitelparvovec及相關產品的許可證將自動終止。當公司在任何一個或多個國家或地區因原因或輝瑞公司終止合同時，輝瑞公司將根據輝瑞公司控制的某些技術自動授予公司獨家、有版税的許可，以便在被終止的一個或多個國家開發、製造和商業化giroctocogene fitelparvovec。
在執行協議時，公司收到預付費用#美元。70.01000萬美元，並有資格獲得最高$208.5根據特定的臨牀開發、知識產權和監管里程碑的實現支付2000萬美元，最高可達$266.5為girococogene fitelparvovec和潛在的其他產品的第一個商業銷售里程碑支付2000萬美元。假設實現協議中所有指定的里程碑，潛在的臨牀開發、知識產權、監管和首個商業銷售里程碑付款總額將達到
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目錄
$475.02000萬美元，其中包括高達美元的300.01000萬美元用於giroctocogene fitelparvovec，最高可達$175.0根據協議可能開發的其他產品的費用為80萬美元，但由於根據某些第三方知識產權許可證支付的款項可能會減少。此外，輝瑞公司同意為根據協議開發的每一種潛在許可產品支付特許權使用費，這些特許權使用費是此類產品年淨銷售額的兩位數遞增百分比，由於專利到期、生物相似產品進入市場以及根據某些第三方知識產權許可證支付的費用可能會減少。到目前為止，二里程碑：$55.0然而，總計已實現並支付了300萬美元不是產品已獲批准，因此不是根據協議，已經賺取了特許權使用費。
該公司根據ASC主題606評估了與輝瑞的協議，並得出結論，輝瑞是客户。本協議項下的交易總價為$。134.02000萬美元，代表預付費用和研究服務費#美元79.01000萬美元和與以下項目相關的費用二取得的里程碑總金額為$55.02000萬。Sangamo負責內部和外部研究費用，作為預付費用的一部分，如果滿足某些條件，Sangamo有權要求輝瑞公司額外報銷。任何受限的臨牀或監管里程碑都沒有包括在交易價格中。作為對限制的評估的一部分，該公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決後的未來時期。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價和所有受限制的金額。
該公司已將協議中的履約義務確定為技術和持續研究服務的許可證。該公司的結論是，許可證不是離散的，因為它除了根據協議由公司執行的研究服務外，對輝瑞公司沒有獨立的價值。因此，公司根據持續研究服務的按比例表現確認預付款的收入，直至2020年，即公司提供研究服務的期間。對履行其履約義務和項目成本的進展情況的估計每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司對其交付時間的假設。
2020年12月，公司履行了安排內的交付成果和研究服務責任。因此，公司於2020年12月確認了預付款的剩餘遞延收入，並不是收入已在截至2021年9月30日的三個月和九個月內確認。公司確認了$0.2300萬美元和300萬美元2.7在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，預付許可費和研究服務收入分別為80萬美元和29.9300萬美元和300萬美元31.0在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，分別實現了600萬美元的里程碑式成就收入。
C9ORF72研究協作和許可協議
2017年12月，本公司與輝瑞公司簽訂了一項單獨的獨家全球合作和許可協議，開發潛在的基因治療產品並將其商業化，這些產品使用ZFP-TF治療肌萎縮側索硬化症和與基因突變相關的額顳葉變性C9ORF72吉恩。根據這項協議，該公司同意與輝瑞公司合作一項研究計劃，以確定、鑑定和臨牀前開發結合並特別減少突變形式的ZFP-TF的ZFP-TF的表達。C9ORF72吉恩。
根據本協議的條款，該公司根據公司的相關專利和專有技術向輝瑞公司授予了獨家的、有版税負擔的全球許可，用於開發、製造和商業化使用符合預先商定標準的ZFP-TF的基因治療產品。在特定期限內，本公司和輝瑞均不得在合作之外研究、開發、製造或商業化任何與C9ORF72吉恩。
除非較早終止，否則本協議的期限以每個許可產品和每個國家為基礎，直至(I)涵蓋許可產品在國家/地區的專利權到期，(Ii)許可產品在國家/地區的監管排他性到期，和(Iii)兩者中較晚的一個。15在授權產品在主要市場國家首次商業銷售數年後。輝瑞還有權在沒有任何理由的情況下終止整個協議，或者按產品或國家/地區終止協議。協議還可以由任何一方基於另一方未治癒的實質性違約或另一方的破產而終止。如果公司不能在規定的時間內確定任何主要候選人進行開發，或者輝瑞公司選擇在規定的時間內不推動領先候選人超過特定的開發里程碑，該協議也將終止。一旦因任何原因終止，本公司授予輝瑞公司根據本協議開發、製造和商業化許可產品的許可證將自動終止。在任何一個或多個國家或地區因任何特許產品或特許產品而被本公司或輝瑞無故終止時，本公司將有權與輝瑞談判，根據輝瑞控制的特定技術獲得非獨家、有版税的許可，以便在被終止的一個或多個國家開發、製造和商業化該特許產品或特許產品。
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目錄
在輝瑞因重大違約被公司終止後，輝瑞將不被允許研究、開發、製造或商業化專門與C9ORF72基因有一段時間。輝瑞公司因重大違約被終止後，公司將不被允許研究、開發、製造或商業化與C9ORF72基因有一段時間。
該公司收到了一筆$12.0300萬從輝瑞公司獲得預付款，並有資格獲得最高$60.0輝瑞公司的開發里程碑付款為2000萬美元，取決於特定的臨牀前開發、臨牀開發和第一個商業銷售里程碑的實現情況，最高可達美元90.0如果授權產品的全球年淨銷售額達到指定水平，則支付100萬美元的商業里程碑付款。此外，輝瑞公司將根據授權產品全球年淨銷售額的遞增、中位數到高個位數的百分比向公司支付特許權使用費。由於專利到期、生物相似產品進入市場以及根據特定的第三方知識產權許可證支付，這些特許權使用費可能會減少。每一方都將對其執行研究計劃的費用負責。輝瑞公司將負責授權產品的後續開發、製造和商業化的運營和財務責任。到目前為止，一個里程碑是$5.0然而，已經實現並支付了300萬美元不是產品已獲批准，因此不是特許權使用費是根據C9ORF72輝瑞的協議。
該公司根據ASC主題606評估了與輝瑞的協議，並得出結論，輝瑞是客户。該公司根據本協議得出的交易總價為$17.02000萬美元，這代表着$$的預付費用12.01000萬美元，以及與實現一個里程碑相關的費用，金額為$5.02000萬。任何受限的臨牀或監管里程碑都沒有包括在交易價格中。作為對限制的評估的一部分，該公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決後的未來時期。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價和所有受限制的金額。
本公司已將本協議中的履約義務確定為技術和持續研究服務的許可證。該公司的結論是，許可證不是離散的，因為它除了根據協議由公司提供的服務外，對輝瑞公司沒有獨立的價值。因此，公司根據持續研究服務的按比例表現確認預付款的收入，直至2020年，即公司提供研究服務的期間。對履行其履約義務和項目成本的進展情況的估計每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司對其交付時間的假設。
該公司在2020年9月履行了安排中的交付成果和研究服務責任，因此賺取了$5.01000萬個里程碑，公司在截至2020年12月31日的年度內累計確認這一數字。此外，公司於2020年9月確認了預付款的剩餘遞延收入，並不是收入已在截至2021年9月30日的三個月和九個月內確認。公司確認了$4.2300萬美元和300萬美元8.0在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，分別收取預付許可費和研究服務作為與本協議相關的收入，以及5.0在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，里程碑式的成就收入達到了1.8億美元。
賽諾菲公司(Sanofi S.A.)
2014年1月，該公司簽訂了一項全球獨家合作和許可協議，開發針對貝塔地中海貧血和鐮狀細胞病(“SCD”)的血紅蛋白疾病的治療藥物。該協議最初是與BIMA簽署的，BIMA隨後將其轉讓給Bioverativ Inc.，後者後來被賽諾菲收購。根據協議，該公司正在聯合進行二研究項目：β地中海貧血項目和SCD項目。在貝塔地中海貧血計劃中，該公司負責通過第一次人類臨牀試驗的所有發現、研究和開發活動。在SCD計劃中，雙方通過提交旨在治療SCD的ZFP療法的IND申請，負責研究和開發活動。
根據這兩個計劃，賽諾菲負責根據協議開發的授權產品的後續全球臨牀開發、製造和商業化。在每個項目的特定研究期限結束時或在某些特定情況下，賽諾菲有權介入並接管公司的任何剩餘活動。此外，賽諾菲公司有權選擇在美國共同推廣根據協議開發的任何治療β地中海貧血和SCD的特許產品，賽諾菲公司將補償該公司的此類聯合推廣活動。根據協議條款，該公司已授予賽諾菲獨家的、承擔版税的許可，有權授予再許可，以使用該公司控制的某些ZFP和其他技術，用於研究、開發、製造和商業化根據該協議開發的特許產品。該公司還授予賽諾菲在全球範圍內的非獨家、免版税的全額許可，並有權根據該公司在根據該協議開發的某些其他知識產權的權益授予再許可。在協議期限內，本公司不得
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目錄
在協議之外，研究、開發、製造或商業化某些針對與授權產品相關的基因的基因治療產品。
本協議可由以下各方終止：(I)本公司或賽諾菲因另一方未治癒的實質性違約行為，(Ii)本公司或賽諾菲因另一方破產或其他破產程序而終止協議；(Iii)賽諾菲，在180在向本公司發出書面通知並與其協商後，出於某些安全原因，向本公司和(Iv)賽諾菲提前發出書面通知。因此，未來的實際里程碑付款可能低於上述金額。
根據協議，該公司收到一筆預付許可費#美元。20.01000萬美元，並有資格獲得最高$115.8在實現指定的臨牀開發和監管里程碑時支付2000萬美元，以及最高可達美元160.5在實現指定的銷售里程碑時支付2000萬美元。假設實現協議中所有指定的里程碑，潛在的監管、臨牀開發和銷售里程碑付款總額最高可達$。276.32000萬。此外，該公司還將收到每種特許產品的特許權使用費，按每種產品年淨銷售額的兩位數百分比遞增。賽諾菲向Sangamo償還與Sangamo進行的研發活動相關的商定費用。到目前為止，一美元6.0與ST相關的千萬級里程碑已經實現‑貝塔地中海貧血400美元，另加1美元7.5然而，與SCD相關的800萬個里程碑已經實現不是產品已獲批准，因此不是根據賽諾菲的協議，特許權使用費已經賺取。
本協議項下的所有或有付款，在賺取後，將不退還和不可貸記。成交價為$98.11000萬美元包括預付許可費$20.02000萬美元，兩個不受限制的里程碑，金額為#13.52000萬美元，估計研究費用為$64.6在估計的業績期間，為已確定的研究項目支付600萬美元，因為所有未實現的里程碑金額都受到充分限制。作為對限制的評估的一部分，該公司考慮了許多因素，包括目前里程碑的實現是不確定的，並取決於與可變對價相關的不確定性得到解決後的未來時期。在每個報告期內，當不確定事件得到解決或發生其他情況變化時，公司將重新評估交易價格，包括交易價格中包含的估計可變對價和所有受限制的金額。任何受限的臨牀或監管里程碑都沒有包括在交易價格中。
該公司根據ASC主題606評估了與賽諾菲的協議，得出賽諾菲是客户的結論。該公司已將本協議中的履約義務確定為技術和持續研究服務活動的許可證。該公司的結論是，許可證不是離散的，因為除了根據協議將進行的研究服務外，它對賽諾菲沒有獨立的價值。因此，公司根據持續研究服務的比例表現確認預付款的收入，直至2022年，也就是公司將提供研究服務的預計時期。履行履約義務和項目成本的進展估計每季度審查一次，並根據需要進行調整，以反映公司目前對交付時間的假設。這些安排下的相關成本和支出歷來接近確認的收入。截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司已遞延收入美元。2.3300萬美元和300萬美元1.2與這項協議相關的資金分別為2000萬美元。
2019年8月，該公司實現了6.0賽諾菲在ST的第三個受試者的劑量達到了100萬個里程碑‑400β地中海貧血第一階段臨牀試驗。與這一里程碑相關的累計確認收入約為#美元。5.6截至2021年9月30日，收入為3.5億美元，收入逆轉為0.3300萬美元和300萬美元0.2在截至2021年9月30日的三個月和九個月內，分別為2.5億美元，與項目成本的變化有關。
2019年12月，公司實現了7.5在SCD階段1臨牀試驗中給第一個受試者劑量時，賽諾菲的100萬個里程碑。與這一里程碑相關的累計確認收入約為#美元。7.0截至2021年9月30日，收入為3.5億美元，收入逆轉為0.4300萬美元和300萬美元0.3在截至2021年9月30日的三個月和九個月期間，分別為3.6億美元和3.8億美元，分別與項目範圍的變化和相應的估計總成本有關。
根據協議確認的收入如下(以千計)：
截至三個月
9月30日，		截至9個月
9月30日，
2021202020212020
與賽諾菲協議相關的收入：
確認預付費用$(1,125)$321 $(692)$(28)
研究服務1,125 961 2,417 3,836 
里程碑式的成就(759)216 (467)(19)
總計$(759)$1,498 $1,258 $3,789 
2021年9月，該公司記錄了與賽諾菲合作協議相關的估計變化導致的收入調整。這一調整是貝塔地中海貧血項目成本增加的結果。
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目錄
這兩個因素都導致了比例累積績效衡量標準的降低。這一調整使收入減少了#美元。2.52000萬美元，淨虧損增加美元2.52000萬美元，並使公司每股基本和稀釋後淨虧損增加了#美元。0.02截至2021年9月30日的三個月和九個月。
加州再生醫學研究所
2018年5月，加州再生醫學研究所(CIRM)頒發了戰略合作伙伴獎，獎勵美元8.05億美元，用於資助基於Sangamo的ZFN基因組編輯技術應用於治療β地中海貧血的潛在療效ZFP療法的臨牀研究。這筆贈款將持續到2022年12月31日，並提供相應的資金來支持評估ST‑400，一種適用於輸血依賴型β地中海貧血患者的基因編輯細胞療法候選藥物。截至2021年9月30日，公司已收到5.2在該獎項下有1500萬美元。
根據CIRM贈款的條款，該公司有義務根據CIRM資助的候選產品或CIRM資助的技術的淨銷售額的較低個位數專利使用費百分比支付特許權使用費和許可費。公司可以選擇拒絕CIRM授予的任何和所有金額，作為收入分享的替代方案，公司可以選擇將獎勵轉換為貸款。截至這些財務報表發佈之日，還沒有做出這樣的選擇。如果該公司終止了CIRM資助的臨牀試驗，它有義務償還收到的任何未使用的CIRM資金。因此，截至2021年9月30日和2020年12月31日，美元7.0300萬美元和300萬美元6.4由於本公司預期不會在未來12個月內償還該等金額，因此與該獎勵有關的其他長期負債(包括利息)分別記入隨附的簡明綜合資產負債表的其他長期負債中。
注6-所得税
該公司的中期所得税撥備是根據對其年度有效税率的估計確定的，該税率根據期間出現的離散項目(如果有的話)進行了調整。本公司每個季度都會更新對年度有效税率的估計，如果估計的年度有效税率發生變化，本公司將在此期間進行累計調整。在截至2021年9月30日的三個月和九個月，公司記錄的所得税支出為$0.1300萬美元和300萬美元0.4分別為2000萬人。在截至2020年9月30日的三個月和九個月，公司記錄的所得税支出為$0.2300萬美元和300萬美元0.2分別為2000萬人。該公司繼續對其美國聯邦和州淨遞延税項資產以及Sangamo France淨遞延税項資產維持全額估值津貼，因為該公司認為這些好處不太可能實現。截至2021年9月30日的三個月和九個月的税費為外國所得税支出，截至2020年9月30日的三個月和九個月的税費為外國和州所得税。該公司根據美國會計準則第740號所得税核算所得税，這要求公司根據財務報表賬面金額與資產和負債的計税基礎之間的差額，使用預計適用於遞延税項負債或資產預期結清或變現期間的應税收入的制定税率，確認遞延税項負債和資產。該公司的遞延税負為#美元。6.83.6億美元主要與截至2021年9月30日的外國無形資產基差有關。遞延税淨影響包括在公司壓縮綜合資產負債表的遞延税項資產中。
注7-承諾
租契
Sangamo佔據了大約87,700根據一份將於2029年5月到期的租約，該公司將在加利福尼亞州布里斯班擁有一平方英尺的辦公和研發實驗室設施。Sangamo還佔據了大約59,200根據2026年8月到期的租約，在加利福尼亞州里士滿擁有一平方英尺的研究和辦公空間。此外，該公司還租賃了大約25,600位於法國瓦爾邦(Valbonne)的辦公和研發空間為平方英尺，租約從2025年6月開始至2030年1月到期。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9個月，計入經營租賃負債計量中的金額支付的現金為#美元。5.2300萬美元和300萬美元4.7分別為1000萬美元，並計入本公司現金流量表簡明合併報表中經營活動提供的現金淨額(用於)。
我們的租賃義務主要包括對我們在加利福尼亞州布里斯班、裏士滿和法國瓦爾邦的辦公室、研發實驗室和設施的運營租賃，租賃期在2025至2030財年之間到期。
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目錄
截至2021年9月30日，公司經營租賃負債到期日如下(單位：千)：
總計
截至2021年12月31日的三個月：$1,155 
20226,987 
20237,085 
20247,233 
20257,305 
此後
20,030 
租賃付款總額
49,795 
更少：
推算利息
(9,686)
總計
$40,109 
於2021年1月，本公司對現有租約作出修訂，以收購約5,000位於加利福尼亞州里士滿的平方英尺的研究和辦公空間。經這項修訂後，現有租約將於2026年8月到期。本修訂租約有效期內的租賃支付總額約為$0.92000萬。可變租賃支付包括業主在建築物的運營和管理中所發生的成本和支出中公司分攤的份額。於2021年2月1日，即租賃開始日，本公司記錄了經營性租賃使用權資產和相應的租賃負債#美元。0.72000萬。
於2021年1月，本公司亦訂立新租約，收購約5,800位於法國瓦爾邦的平方英尺的研究和辦公空間，將於2030年1月到期。本修訂租約有效期內的租賃支付總額約為$0.82000萬。可變租賃支付包括業主在建築物的運營和管理中所發生的成本和支出中公司分攤的份額。於2021年1月29日，即租賃開始日，公司記錄了經營性租賃使用權資產和相應的租賃負債#美元。0.62000萬。
合同承諾
下表列出了截至2021年9月30日在與製造相關的供應商安排下不可取消的材料合同承諾(單位：千)：
聚會
總承諾額
到期日
Brammer Bio MA-Thermo Fisher Science Inc.的子公司$3,000 2022年12月
不列顛哥倫比亞州荷蘭龍扎
9,281 2022年12月
合同承諾總額$12,281 
該公司還擁有$0.8截至2021年9月30日，與其知識產權相關的許可義務為1.8億美元。
注8-基於股票的薪酬
下表顯示了合併操作報表中包括的基於庫存的報酬費用總額(以千為單位)：
截至三個月
9月30日，		截至9個月
9月30日，
2021202020212020
研發$4,935 $3,573 $14,645 $9,990 
一般事務和行政事務2,938 3,109 10,235 9,076 
基於股票的薪酬總費用$7,873 $6,682 $24,880 $19,066 
注9-股東權益
市場發售協議
於二零二零年八月，本公司與Jefferies LLC(“Jefferies”)就一項市場發售計劃訂立公開市場銷售協議℠，根據該計劃，本公司可不時全權酌情發售合計發行價高達$的本公司普通股股份。150.0通過傑富瑞(Jefferies)作為公司的銷售代理或委託人。根據銷售協議，公司沒有義務出售任何股份。在這三年中
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目錄
截至2021年9月30日的9個月，公司出售202,705和2,007,932其普通股，淨收益約為$2.42000萬美元，以及$27.1分別為2000萬人。
注10-收購Sangamo Treeutics France S.A.S.
2018年，Sangamo達成了各種協議，目標是最終收購100%的法國Sangamo公司股本，包括與大約477,000本公司持有法國Sangamo公司的免費股份，據此，本公司有權向持有人購買該等股份，而該等持有人有權不時向本公司出售該等股份至2021年年中。截至2021年9月30日，本公司收購了477,000免費股票，導致100法國Sangamo的%所有權。
收購法國Sangamo被列為根據ASC主題第805號業務組合進行的業務合併，以換取大約$的總對價45.9截至2018年10月收購日為1.2億美元。Sangamo France在2018年10月收購日之後的經營業績已包括在公司的簡明綜合經營報表中。
曾經有過不是於呈列任何期間的商譽減值，以及如下文所述，於2018年10月收購日期的所有非控股權益其後由本公司收購。
非控股權益
在收購所有自由股份之前，剩餘非控股權益的公允價值是根據包括非控股權益和美元的已發行自由股份的數量確定的。2.99截至2018年10月收購日的每股收購價格。非控股權益作為股東權益的一個組成部分在公司的簡明綜合資產負債表中列示。截至2021年9月30日，收購100除佔法國Sangamo普通股%的股本外，非控股權益的賬面值在本公司的簡明綜合資產負債表上作為額外實收資本入賬。
截至2021年9月30日的非控股權益如下(單位：千)：
總計
2020年12月31日的餘額$(868)
收購的額外股份的公允價值(64)
可歸因於非控股權益的損失(11)
買斷非控股權益943 
2021年9月30日的餘額$— 
注11-後續事件
2021年10月，本公司簽訂了一項協議，延長其位於加利福尼亞州里士滿的研究和辦公空間的租賃期限，包括51,488平方英尺，期限為60從2026年9月1日到2031年8月31日。該公司還將租賃另外一家7,997從2021年11月1日到2031年8月31日，同一地點的辦公空間面積為2平方英尺。據估計，本租約未來未貼現的現金支付總額約為$。19.62000萬。
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第二項：公司管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中的討論包含趨勢分析、估計和其他前瞻性陳述，這些內容符合修訂後的1933年證券法第27A節和修訂後的1934年證券交易法第21E節的含義。這些前瞻性表述反映了我們對未來事件的當前看法，是基於假設的，涉及已知和未知的風險、不確定因素和其他因素，可能會導致我們的實際結果、業績或成就與前瞻性表述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。在回顧下面的討論時，您應該牢記可能影響我們業務的重大風險和不確定性。特別是，我們鼓勵您審查本報告開頭所載的“關於前瞻性陳述的特別説明”中概述的風險和不確定因素，並在本季度報告第I部分“風險因素”下更詳細地討論我們於2021年2月24日提交給美國證券交易委員會的截至2020年12月31日的10-K表格年度報告第1A項或2020年年報中“風險因素”項下更詳細地討論的風險和不確定因素，以及本季度報告第II部分第11A項中“風險因素”項下描述的風險和不確定因素。您還應閲讀以下討論和分析，同時閲讀本報告中包含的簡明綜合財務報表及其附註，以及2020年年報中包含的綜合財務報表及其附註。
概述
我們是一家臨牀階段的基因藥物公司，致力於將突破性的科學轉化為改變嚴重疾病患者生活的藥物。我們計劃在我們新穎的科學和內部製造能力的基礎上，通過開發我們的臨牀和臨牀前候選產品來實現這一使命。
我們目前的臨牀階段候選產品有：
•Giroctocogene fitelparvovec，也被稱為SB-525，我們的主要候選產品，是一種治療嚴重血友病A的基因療法，是註冊第三階段仿生臨牀試驗的對象。我們正在與我們的合作者輝瑞(或輝瑞)共同開發基因Fitelparvovec；
•Isaralgagene Ciparvovec，也被稱為ST-920，是我們治療Fabry病的全資基因治療候選產品，目前正在我們的1/2期STAAR臨牀研究中進行評估，我們已經啟動了3期臨牀試驗計劃；
•SAR445136，我們的鋅指核酸酶，或ZFN，用於治療鐮狀細胞疾病的候選基因編輯細胞治療產品，目前正在我們的1/2期PRECIZN-1臨牀研究中進行評估。我們正在與合作伙伴賽諾菲公司(Sanofi S.A.)或賽諾菲公司(Sanofi)共同開發SAR445136；
•TX200是我們全資擁有的嵌合抗原受體(CAR)、工程調節性T細胞(CAR-Treg)，是治療HLA-A2不匹配腎移植排斥反應的候選細胞治療產品，目前正在我們的1/2期穩健臨牀研究中進行評估。
此外，我們正專注於兩個優先領域的臨牀前開發：(I)針對炎症性腸道疾病和多發性硬化症等自身免疫性疾病的CAR-Treg細胞療法，以及(Ii)針對中樞神經系統(CNS)、阿爾茨海默氏症、自閉症譜系障礙和肌萎縮側索硬化症等疾病的基因組工程療法，其中一些我們正在與我們的合作者Biogen MA，Inc.和Biogen International GmbH共同開發，我們將其統稱為Biogen，Novartis Institutes for Bioedical
我們與生物製藥公司的多次合作為我們帶來了重要的財務和戰略利益，並增強了我們的研發努力和我們的鋅指蛋白(ZFP)技術平臺的潛力。他們利用我們合作者的治療和臨牀專業知識以及商業資源，目的是更快地將我們的藥物帶給患者。我們相信，這些合作反映了我們ZFP技術平臺的價值，並將潛在地擴大我們候選產品的潛在市場。到目前為止，我們已經收到了大約815.0美元的預付許可費、里程碑付款和向合作伙伴出售普通股的收益，除了潛在的產品版税外，我們還有資格從我們的合作中賺取高達69億美元的未來里程碑付款。
我們相信，我們目前和未來的內部製造能力為我們提供了競爭優勢。我們目前在加利福尼亞州布里斯班的總部運營着一種內部腺相關病毒(AAV)製造工廠，最近我們在加利福尼亞州布里斯班的一家細胞療法制造工廠竣工並上線。我們還在法國瓦爾邦建造另一個細胞療法制造工廠，我們預計該工廠將於2021年底投入運營。我們相信，我們的製造戰略利用內部製造和我們的承包製造組織(CMO)的資源，為我們提供了靈活性、質量、控制和必要的能力。
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目錄
業務動態
•我們公佈了在我們的1/2期STAAR研究中接受治療的前4名患者的初步臨牀數據，該研究評估了Iaralgagene cirobvovec治療Fabry病的效果。數據摘要如下所示，數據顯示，截至2021年9月17日，也就是2021年截止日期，在前兩劑隊列中接受治療的四名患者總體上耐受性良好。在最近一次治療的14周和第一次治療的一年中，所有四名患者的α-GalA活性都高於正常水平。在1例治療前水平升高的患者中，血漿lyso-Gb3水平下降了約40%。此外，我們最近給研究中的第五位患者開了藥，他是第三次給藥隊列中的第一位患者。我們目前正在對研究中的第六名患者進行篩查。我們希望在2022年公佈這項研究的最新臨牀數據，並在醫學會議上公佈數據。基於初步的臨牀數據，我們已經啟動了一項Iaralgagene Civil partvovec的3期臨牀試驗計劃。
•我們宣佈了我們正在與賽諾菲共同開發的SAR445136治療鐮狀細胞病(SCD)的1/2期PRECIZN-1研究的初步概念驗證臨牀數據。數據摘要如下所示，數據顯示，截至2021年截止日期6月25日，通過對最近接受治療的患者進行13周的隨訪和對第一名接受治療的患者進行65周的隨訪，四名接受治療的患者中沒有一人在植入後需要輸血，也沒有發生與治療相關的不良或嚴重不良事件。四名接受治療的患者都經歷了總血紅蛋白、胎兒血紅蛋白和F細胞百分比的增加。我們和賽諾菲將在2021年12月12日舉行的美國血液學會(ASH)第63屆年會上提交這項研究的更多臨牀數據。基於初步的概念驗證臨牀數據，我們和賽諾菲繼續推進該計劃。我們最近從美國食品和藥物管理局(FDA)獲得了生產要求指南，為進一步的潛在臨牀研究做準備。
•為了優先考慮SAR445136的開發，我們和賽諾菲做出了停止開發ST-400的商業決定，ST-400是我們治療輸血依賴型β地中海貧血的候選細胞療法產品。ST-400是在加州再生醫學研究所(CIRM)的資助下開發的。
•我們公佈了用於治療嚴重血友病A的鉅細胞原癌基因fitelparvovec的1/2期ALTA研究的最新臨牀數據。數據摘要如下，數據顯示，截至2021年5月19日截止日期，對於獲得104周隨訪的最高劑量3e13vg/kg隊列的4名患者，髮色分析顯示，第104周時，平均凝血因子VIII(FVIII)活性為30.9%。在這個隊列中，治療後第一年的年出血率為0，整個隨訪期間為0.9。截止截止日期，Giroctocogene fitelparvovec總體耐受性良好。我們和輝瑞公司將於2021年12月12日在ASH上公佈這項研究的更多臨牀數據。
•我們和輝瑞公司還宣佈，在原癌基因fitelparvovec的3期仿射試驗中接受治療的一些患者在治療後FVIII活性超過150%。到目前為止，這些患者中沒有人經歷過血栓事件，一些患者已經接受了直接口服抗凝劑的治療，以降低血栓形成的風險。輝瑞公司最近決定自願暫停這項試驗中額外患者的篩查和劑量，以實施一項擬議的方案修正案，該修正案旨在為FVIII水平升高的臨牀管理提供指南。在自願暫停之後，我們最近也瞭解到FDA已經暫停了這項臨牀試驗。臨牀暫停是FDA向試驗贊助商發出的暫停正在進行的臨牀試驗的命令。沒有FDA的授權，我們不能恢復仿射試驗。我們和輝瑞公司計劃與FDA和其他相關審查機構分享擬議的方案修正案，並對臨牀擱置做出迴應，之後我們預計將提供試驗的最新情況。我們預計這項試驗的關鍵數據讀數將基於對至少50名患者的全面分析。超過50%的患者已經參加了3期仿射試驗。
•我們已經招募了第一位患者參加TX200治療HLA-A2不合的腎移植排斥反應的1/2期臨牀研究。我們預計這項研究中的前兩名患者將在2022年中期腎移植後接受治療。我們繼續為這項研究開設研究站點並篩選患者。
•Biogen宣佈，在我們的合作中，之前未披露的神經肌肉臨牀前目標是1型強直性肌營養不良(DM1)。
•我們最近完成了位於加利福尼亞州布里斯班總部的內部細胞療法制造工廠並將其投入使用，並繼續按計劃在年底前完成位於法國瓦爾邦的內部細胞療法制造工廠。
•我們任命D.馬克·麥克朗(D.Mark McClung)為首席運營官，他之前曾擔任首席商務官。
Iaralgagene Civparvovec 1/2期STAAR研究初步結果總結
•STAAR是一項正在進行的1/2期多中心、開放標籤、劑量範圍的臨牀研究，目的是評估在18歲的法布里病(Fabry disease，≥)患者中單次輸注Iaralgagene Civil parvovec的安全性和耐受性。
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目錄
•患者接受單劑靜脈注射，並隨訪52周。在這項研究之後，將進行一項單獨的長期隨訪研究。在每個劑量隊列中將至少給兩名受試者劑量，每個隊列中的潛在擴展。
•正在接受穩定的酶替代療法(ERT)的患者可以根據患者和研究人員的判斷，在治療後以受控和監測的方式退出ERT。
•劑量遞增階段包括患有典型法布里病的男性。這項研究稍後將擴大到包括女性，以及與Fabry相關的心臟和腎臟疾病的患者。
•這項研究的主要終點是治療緊急不良事件的發生率。其他安全性評估包括常規血液學、化學和肝臟檢查；生命體徵；心電圖；超聲心動圖；一系列甲胎蛋白檢測和肝臟磁共振成像(MRI)，以監測任何肝臟腫塊的潛在形成。次要終點包括：在一年的研究期間，特定時間點的α-半乳糖苷酶A(或α-GalA)活性、球三糖神經酰胺(Gb3)和Lyso-Gb3水平的變化；ERT輸注頻率；心臟MRI和rAAV2/6載體清除率測量的腎功能、心功能和左心室質量的變化。關鍵的研究終點包括生活質量、法布里症狀和神經病理性疼痛評分，以及對AAV6衣殼和α-GalA的免疫反應。
•截至2021年9月17日截止日期，4名年齡從22歲到48歲的患者接受了isaralgagene ciparvovec治療。隊列1組2例，劑量0.5e13Vg/kg，隊列2組2例，劑量1e13Vg/kg。
•截至2021年9月17日，即截止日期，isaralgagene ciparvovec總體上耐受性良好。第1組和第2組各有1名患者在總共5個事件(血紅蛋白降低、血小板計數增加、皮疹和發熱)中出現與治療相關的不良事件，這些事件都被歸類為輕度(1級)。沒有與治療相關的嚴重不良事件報告。沒有記錄到需要類固醇治療的肝酶升高。
•截止截止日期，4名患者的血漿α-GalA活性結果如下表所示。治療後第12周，所有4名患者的α-GalA活性均高於正常水平，最近治療的患者為14周，首次治療的患者為52周。截至最後測量日期，α-GalA活性比平均正常活動水平高2倍至15倍。在一名治療前水平升高的患者中，在服藥至第32周後的10周內，血漿lyso-Gb3水平較基線下降了約40%。另外三名基線水平較低的患者在截止日期期間保持穩定的lyso-Gb3水平。
•沒有按照研究方案使用預防性類固醇，截至截止日期，沒有患者表現出需要類固醇治療的肝酶升高。
•其中幾名患者報告説，截至截止日期，他們的生活質量指標有主觀改善。四名患者中有三名在出汗(不能出汗)或少水(出汗能力降低)方面有所改善，這是Fabry病的主要和常見症狀。
•四名患者中有一名接受了急救治療，另一名以前接受過急救治療，但在之前的六個月裏沒有接受過急救治療。在這些患者接受異丙腎上腺素的治療後，研究人員在截止日期後撤回了其中一名患者，並基於α-GalA活性的穩定性，計劃取消另一名患者的ERT。
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目錄
1/2期STAAR研究：血漿α-GalA活性

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1001233/000162828021021629/sgmo-20210930_g1.jpg
評估了截至2021年9月17日截止日期的前兩個劑量隊列(0.5e13 Vg/kg和1.0e13 Vg/kg)中的4名患者的生物標記物結果。
(*)在最後測量的時間點計算摺疊率變化。α-GalA活性測定採用3h反應時間，單位為nmol/h/mL。對於患者1和4，這是在ERT低谷取樣的。正常範圍和均值是以健康男性個體為基礎確定的。
SAR415536 1/2期PRECIZN-1研究的初步安全性和有效性結果總結
•PRECIZN-1是一項正在進行的第一項人類、開放標籤、單臂、多地點研究，評估SAR445136(n=8；年齡18-40歲)的安全性和耐受性，在美國的6個地點患有嚴重的SCD。
•符合條件的受試者接受了普利沙福的動員和分離。用ZFN信使核糖核酸體外轉染自體造血幹/祖細胞(HSPC)製備SAR445136。在白花丹預處理後至少72小時進行單次靜脈輸液。
•受試者在輸注SAR445136後監測幹細胞植入和造血恢復、不良事件、臨牀和實驗室溶血標誌物、總血紅蛋白和胎兒血紅蛋白、F細胞百分比和鐮刀細胞相關事件。
•一名受試者未能動員足夠的細胞。在截至2021年6月25日(截止日期)進行動員和分離的7名受試者中，有5名成功實現了HSPC的目標產量。一名受試者因併發膽管炎而停用。截至截止日期的四名輸血患者的基線患者特徵見下表1。
•自截止日期注射SAR445136以來，所有4名患者的臨牀症狀都有所改善。在注射SAR445136後26周，總血紅蛋白穩定在9-10g/dL，同時所有四個受試者的溶血臨牀標誌物都有所改善。胎兒血紅蛋白水平在篩查時為1-11%，在所有四個受試者中，到第13周時增加到15-29%，在隨訪至少26周的三個受試者中，到第26周達到14-39%，其中一個受試者在65周的隨訪期內保持在35%(見下圖1)。在隨訪至少26周的3個受試者中，F細胞百分比增加到49-94%，在1個受試者中，65周的隨訪期內，F細胞百分比保持在90%。第四個受試者在13周的隨訪中有87.5%的F細胞。
•截至2021年截止日期6月25日，SAR445136總體耐受性良好，沒有輸液相關反應。報道的不良事件與普利沙動員和白花丹清髓治療一致。沒有與SAR445136有關的不良事件或嚴重不良事件的報道。
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目錄
表1.基線特徵和臨牀病史
科目103-002科目100-001科目102-001科目103-003
基因型
HbSB0HBSSHBSSHBSS
性別
女性女性男性男性
同意時的年齡(年)
35201826
疼痛危機/2年，n
102206
活動性胸部綜合徵事件/2年，n
2040
常規、慢性紅細胞輸注療法
無是是是
截止截止日期的狀態第65周已完成

植入後不能輸血		第26周結束

植入後不能輸血		第26周結束

植入後不能輸血		第13周已完成

植入後不能輸血
https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1001233/000162828021021629/sgmo-20210930_g2.jpg
HbF=胎兒血紅蛋白，HbS=鐮狀血紅蛋白，HbA=成人血紅蛋白，HbA2=血紅蛋白A2
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目錄
鉅細胞癌基因Fitelparvovec 1/2期ALTA研究最新結果綜述
•總共有11名男性患者參與了這項研究，其中5名患者屬於3E13-VG/kg最高劑量組。截至2021年5月19日截止日期，最高劑量隊列中的一名患者尚未完成兩年(104周)的隨訪，導致患者總共隨訪了95至195周。
•截至2021年5月19日截止日期，最常見的治療相關不良事件包括肝酶升高和輸液相關反應：丙氨酸氨基轉移酶(ALT)升高(總體為5/11(45.5%)；最高劑量組為3/5(60.0%))，天冬氨酸轉氨酶(AST)(總體為3/11(27.3%)；最高劑量組為2/5(40.0%))，發熱(3/11(27.3%))，(心動過速(2/11(18.2%)；2/5(40.0%)在最高劑量組)。在最高劑量組中為3/5(60.0%)，心動過速(2/11)(18.2%)，最高劑量組中為2/5(40.0%)。
•在最高劑量的隊列中有一名患者報告了與治療相關的嚴重不良事件，他在輸注原癌基因fitelparvovec大約6小時後出現低血壓和發熱；這些事件通過治療完全緩解，沒有推遲第二天輸注後的出院。截至2021年5月19日截止日期，在最高劑量的隊列中，5名患者中有4名觀察到需要超過7天的皮質類固醇治療的ALT升高；ALT的升高是通過逐漸減少皮質類固醇療程(中位數58天；範圍：11-134天)來管理的，同時維持了臨牀上有意義的FVIII活性水平，這從皮質類固醇治療前後缺乏出血事件和之後最小的出血事件就可見一斑。
•截至2021年5月19日截止日期，研究中沒有患者開發出FVIII的抑制劑，也沒有血栓事件和肝臟腫塊被檢測到。
•劑量最高的隊列中的患者表現出FVIII活性，如下表所示，截至104周，該隊列中的4名患者具有104周的可用數據。在這個隊列中，年化出血率，即研究藥物注射後三週開始的所有出血次數除以以年為單位的觀察期，在注射後的第一年為零，在整個隨訪期間至第104周為0.9。在最高劑量的隊列中，兩名患者總共經歷了三次出血事件(兩次創傷性；一次未知)，需要使用外源性FVIII治療；其中一次發生在目標關節。截至2021年5月19日截止日期，該隊列中沒有患者恢復預防。
桌子。Fitelparvovec 3e13-vg/kg基因Fitelparvovec 3e13-vg/kg羣凝血因子VIII活性的一步法和髮色法測定
因子VIII活性，正常百分比，平均值(SD)學習周
參數第12周第24周第52周第78周第104周
1期凝血110.9
(36.4)
107.5
(79.2)
97.9
(135.5)
79.4
(73.3)
46.4
(37.0)
生色71.7
(24.6)
68.9
(48.2)
62.2
(84.2)
56.9
(55.1)
30.9
(28.1)
患者，n55
4a
4a
4b
(a)在52周和78周時，各有一名患者無法參加探視。
(b)在數據削減時，一名患者還沒有達到104周的隨訪時間。
新冠肺炎大流行演變的估計影響
我們已經並將繼續經歷新冠肺炎大流行對我們的業務和運營的影響，隨着大流行在美國、法國、英國和美國、法國、英國以及我們的臨牀研究和試驗地點的發展，我們可能會繼續經歷這些或可能更嚴重的影響。我們繼續根據修改後的運營計劃進行業務運營，其中包括改進的工作場所安全協議和修改後的工作時間表。這些協議和修改已經在一定程度上降低了我們的生產效率並擾亂了我們的業務，而且這種情況可能會持續到2021年剩餘時間，可能還會持續到2022年。例如，我們的現場運營在應對現場工人感染新冠肺炎的積極案例時經歷了週期性的短期中斷，如果我們的現場工人中爆發了嚴重的新冠肺炎疫情，我們的運營未來可能會經歷更長期的中斷。此外，我們不時被要求重組我們的資源，並對其進行優先排序，以緩解適度的新冠肺炎
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目錄
旅行限制、密度限制和供應限制帶來的影響。如果我們的計劃遇到長期中斷，可能會影響我們在合作協議中設想的支持生物製藥合作伙伴的能力，並可能導致我們調整時間表，儘管我們不認為到目前為止的短期中斷已導致任何此類影響。
此外，我們評估isaralgagene ciparvovec的STAAR第二階段臨牀研究已經並將繼續經歷其時間表的延遲，部分原因是新冠肺炎的影響以及醫療資源被轉移到抗擊流感的鬥爭中。例如，我們估計，由於新冠肺炎在英國的廣泛流行，這項研究在英國的第一個臨牀試驗地點的開業時間推遲了大約一年。此外，我們在招募、招募和給藥方面遇到了延誤，部分原因是患者在疫情爆發期間不願乘飛機前往駕車距離不遠的試驗地點，也不願進入醫療機構，部分原因是試驗地點將“新冠肺炎”臨牀護理置於諸如STAAR研究之類的研究活動之上。當某些患者決定在研究中登記或劑量之前接種新冠肺炎疫苗時，這項研究也經歷了延遲。此外，由於新冠肺炎的影響，我們在採購必要的原材料以製造STAAR研究用品和運輸臨牀試驗材料方面遇到了一些短期延誤。我們估計，這些挑戰使我們的STAAR研究時間表倒退了三到六個月。如果新冠肺炎因疫苗接種延遲、新的新冠肺炎變異或意外事件而對我們的招募、篩查、登記和給藥以及本研究的原材料來源造成的影響加劇，則本研究的臨牀時間表可能會再次修訂。
此外，我們對TX200(我們全資擁有的用於治療腎移植排斥反應的CAR-Treg細胞療法候選產品)進行了堅定的評估研究，由於與我們CMO的製造和技術轉讓挑戰相關的新冠肺炎影響，其時間表已被推遲。我們估計，這些挑戰使我們的臨牀研究時間表倒退了大約三個月。雖然我們現在已經招募了這項研究的第一名患者，並預計在2022年年中為這項研究的前兩名患者提供劑量，但如果新冠肺炎的影響導致更多延遲，這一時間表可能會修改。
就我們的合作項目而言，如果這些研究和試驗遇到我們在STAAR和STESTRATE研究中已經經歷並將繼續經歷的類似挑戰，那麼由我們的合作者管理的研究和試驗的時間表也可能在未來受到延遲。
展望未來，我們將繼續關注新冠肺炎對我們的運營、研究承諾和臨牀試驗以及我們的合作者、臨牀試驗地點和CMO的影響。這些影響的嚴重程度將在一定程度上取決於新冠肺炎大流行以及相關政府命令和限制的持續時間和嚴重程度，以及大流行如何限制我們和我們的商業夥伴正常運營業務的能力。這些操作的中斷，以及未來可能由於延長政府命令或新的政府命令而可能出現的更嚴重的中斷，這些命令或新的政府命令適用於我們運營的地方或行業，或者特別適用於我們和我們的設施，可能會阻礙我們及時進行研究的能力，履行我們對合作者的研究義務，並推進我們治療計劃的發展。這些延誤和中斷可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況造成不利的實質性影響。
我們預計，新冠肺炎疫情不會對我們2021年的財務狀況產生任何實質性的負面影響。我們相信，在短期內，我們在財務上處於有利地位，可以執行我們全資擁有和合作的研究和臨牀項目。截至2021年9月30日，我們擁有519.0美元的現金、現金等價物和有價證券。儘管我們認為我們目前資本充足，但不斷演變的大流行的影響可能會導致全球金融市場混亂，削弱我們獲得資本的能力，這可能會對我們未來的流動性產生負面影響。我們目前預計，新冠肺炎疫情不會對我們資產負債表上的金融資產或商譽的估值造成任何實質性損害。我們不認為我們為辦公室員工實施的遠程工作場所安排影響了我們的財務報告或控制系統。
新冠肺炎疫情將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、運營和財務狀況，將取決於目前仍高度不確定的未來事態發展。這些事態發展包括疫情的最終持續時間和嚴重程度、新冠肺炎新變種的影響、旅行限制、美國、法國、英國和其他國家的新公共衞生限制、企業關閉或商業中斷以及美國、法國、英國和其他國家為控制和治療疾病而採取的行動的有效性和及時性，包括疫苗接種計劃的有效性和時間性。該病毒新變種的激增已導致並可能在未來導致以前的命令和限制或新的檢疫和避難所命令或其他限制的恢復。隨着我們對事件的瞭解不斷髮展，獲得更多信息，我們可能會大幅改變與我們的收入、費用以及製造、臨牀試驗和研發時間表相關的指導方針。
經營成果的某些組成部分
我們的收入主要包括預付許可費、研究服務報銷、里程碑式的成就和研究撥款。我們預計收入將繼續在不同時期波動，
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目錄
不能保證新的協作或合作伙伴報銷將在其初始條款之後繼續存在，也不能保證我們能夠達到這些協議中指定的里程碑。
自成立以來，我們已經出現了淨虧損，預計至少在未來幾年內，隨着我們繼續研發活動，還將出現虧損。到目前為止，我們主要通過發行股權證券以及合作和研究撥款的收入來為我們的運營提供資金。
我們預計未來將繼續在研發上投入大量資源，如果我們成功地將我們的候選產品從研究階段推進到臨牀試驗，預計未來幾年的研發費用將會增加。根據我們與Biogen、Kite Pharma，Inc.或Kite、Novartis和Sanofi達成的協議條款，與研發活動相關的某些費用將向我們報銷。從Biogen、Kite、Novartis和Sanofi收到的報銷資金將被確認為收入，因為相關成本已經發生，而且收款得到了合理的保證。
關鍵會計政策和估算
隨附的管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的簡明綜合財務報表和相關披露為基礎的，這些報表和相關披露是根據美國公認的會計原則編制的。在編制這些簡明綜合財務報表時，我們需要做出影響簡明綜合財務報表和附註中報告金額的估計、假設和判斷。我們根據歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他假設作出估計，這些假設的結果構成對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
我們相信，我們與長期資產(包括商譽和無形資產)的收入確認和估值有關的關鍵會計政策是編制我們的簡明綜合財務報表時使用的最重要的估計和假設。
在截至2021年9月30日的三個月和九個月期間，我們的關鍵會計政策和估計與我們2020年年報中包括的“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”中披露的關鍵會計政策和估計相比沒有重大變化。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三個月和九個月的運營業績
收入
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
(單位為千，百分比值除外)(單位為千，百分比值除外)
20212020變化%20212020變化%
收入$28,563 $57,763 $(29,200)(51%)$82,715 $92,392 $(9,677)(10%)
總收入包括合作協議和研究撥款的收入。我們預計未來幾年的收入將主要來自我們與Biogen、Kite、諾華、輝瑞和賽諾菲的合作協議，因為隨着時間的推移，我們將繼續確認根據此類協議收到的預付款和里程碑式的付款。
與2020年同期相比，截至2021年9月30日的三個月的收入減少了2920萬美元，主要歸因於里程碑費用減少了3930萬美元，以及與我們的girococogene fitelparvovec和C9ORF72與輝瑞的合作協議是由於這些合作下的活動在2020年第四季度完成，與我們與賽諾菲的合作協議相關的收入減少了230萬美元，這主要是由於項目成本估計的變化，導致按比例累計績效下降，並對協議下的收入進行了相應的調整。這些減少被與我們與諾華公司的合作協議(於2020年7月生效)相關的1150萬美元的增加以及與我們與Biogen的合作協議相關的130萬美元的收入增加部分抵消。
與2020年同期相比，截至2021年9月30日的9個月的收入減少了970萬美元，主要原因是里程碑費用減少了4670萬美元，以及與我們的girococogene fitelparvovec和C9ORF72與輝瑞的合作協議的推動因素是這些合作下的活動在2020年第四季度完成，與我們與Kite的合作協議相關的研究收入減少了290萬美元，與我們與賽諾菲的合作協議相關的收入減少了250萬美元，這主要是由於項目成本估計的變化，導致協議下按比例累計業績的下降和收入的相應調整，以及根據我們與陶氏農業科學有限責任公司的協議，與分許可費相關的收入減少了130萬美元。這些減少被增加的2900萬美元和1440萬美元部分抵消
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目錄
由於我們與諾華公司和生物遺傳公司的合作協議分別確認了預付許可費和研究收入。
運營費用
截至9月30日的三個月，截至9月30日的9個月，
(單位為千，百分比值除外)(單位為千，百分比值除外)
20212020變化%20212020變化%
運營費用：
研發$62,498 $45,287 $17,211 38%$179,018 $128,289 $50,729 40%
一般事務和行政事務14,501 16,177 (1,676)(10%)47,135 50,223 (3,088)(6%)
總運營費用$76,999 $61,464 $15,535 25%$226,153 $178,512 $47,641 27%
研發費用
研發費用主要包括與薪酬相關的費用，包括基於股票的薪酬、實驗室用品、臨牀前和臨牀研究、生產臨牀用品、合同研究以及分配的設施和信息技術費用。
與2020年同期相比，截至2021年9月30日的三個月的研發費用增加了1720萬美元，主要是由於我們試驗的時間安排以及我們與Biogen和諾華合作帶來的活動增加，臨牀前、臨牀和實驗室供應費用增加了760萬美元，隨着我們擴大內部製造業務，製造和管理費用增加了460萬美元，以及由於增加了支持我們的計劃、臨牀試驗和治療的員工人數，薪酬支出增加了330萬美元。在截至2021年和2020年9月30日的三個月裏，包括在研發費用中的股票薪酬支出分別為490萬美元和360萬美元。
與2020年同期相比，截至2021年9月30日的9個月的研發費用增加了5070萬美元，主要是由於我們試驗的時間安排以及我們新合作帶來的活動增加，臨牀前、臨牀和實驗室供應費用增加了2130萬美元，支持我們的計劃、臨牀試驗和製造運營的員工增加了1620萬美元，以及隨着我們擴大內部製造業務，製造和間接成本增加了1260萬美元在截至2021年和2020年9月30日的9個月裏，包括在研發費用中的股票薪酬支出分別為1,460萬美元和1,000萬美元。
我們預計未來將繼續投入大量資源用於研究和開發，如果我們成功推進我們的臨牀計劃，如果我們能夠使我們的早期候選產品進入臨牀試驗，我們預計未來幾年的研究和開發費用將會增加。
完成我們的開發計劃所需的時間長度和這些計劃的開發成本可能會受到以下因素的影響：我們候選產品參加臨牀試驗的範圍和時間、我們在其他治療領域進行開發計劃的決定，以及我們是與合作伙伴或合作伙伴共同開發還是獨立開發我們的候選產品。例如，我們的候選產品正在多個治療領域進行開發，我們還不知道我們將繼續追求其中的多少個治療領域。此外，為每個追求的治療領域獲得監管批准所需的臨牀試驗的範圍和數量取決於適用監管機構的意見，我們尚未為我們可能選擇開展的所有潛在治療領域尋求此類意見，即使在提供此類意見之後，適用的監管機構也可能在基於我們或其他公司產生的新數據或出於我們無法控制的其他原因，在批准監管批准之前要求進行額外的臨牀研究。作為任何監管批准的條件，我們還可能受到上市後開發承諾的約束，包括額外的臨牀試驗要求。由於上面討論的不確定性，我們無法確定與我們的開發計劃相關的持續時間或完成成本。
我們潛在的治療產品要經歷漫長和不確定的監管過程，這可能不會導致我們獲得任何必要的監管批准。如果不能獲得必要的監管批准，我們將無法將受影響的候選產品商業化。此外，我們候選產品的臨牀試驗可能無法證明安全性和有效性，這可能會阻止或顯著推遲監管部門的批准。新冠肺炎疫情對我們的業務、運營和財務業績的影響有多大，將取決於我們可能無法準確預測的眾多不斷演變的因素。與我們的研發活動相關的風險和不確定性的討論，包括完成我們的候選產品的開發，以及對我們的業務、財務狀況和增長前景的影響，可以在2020年年報第I部分的第1A項中的“風險因素”中找到，並在本季度報告的第II部分的第1A項中的“風險因素”項下描述的風險和不確定性中得到補充。
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目錄
一般和行政費用
一般及行政開支主要包括與薪酬有關的開支，包括行政、法律、財務及行政人員的股票薪酬、專業費用、已分配的設施及資訊科技開支，以及其他一般公司開支。
與2020年同期相比，截至2021年9月30日的三個月的一般和行政費用減少了170萬美元，主要原因是法律和專業費用減少了90萬美元，員工和相關補償成本減少了80萬美元。在截至2021年和2020年9月30日的三個月裏，包括在一般和行政費用中的股票薪酬支出分別為290萬美元和310萬美元。
與2020年同期相比，截至2021年9月30日的9個月的一般和行政費用減少了310萬美元，主要是由於法律和專業費用減少了260萬美元，分配的設施間接費用減少了30萬美元。在截至2021年和2020年9月30日的9個月裏，計入一般和行政費用的股票薪酬支出分別為1020萬美元和910萬美元。
隨着我們繼續擴大我們的產品組合，並將我們的候選產品推向臨牀，我們預計會有更高的一般和管理費用來支持業務的增長。
利息和其他收入，淨額
與2020年同期相比，截至2021年9月30日的三個月的利息和其他收入淨額減少了160萬美元，主要原因是匯率波動減少了140萬美元，利率下降導致投資組合收益率下降導致利息收入減少了70萬美元，但Sangamo France獲得的研究税收抵免增加了50萬美元，部分抵消了這一減少。
與2020年同期相比，截至2021年9月30日的9個月的利息和其他收入淨額減少了290萬美元，這主要是由於利率下降導致投資組合收益率下降導致利息收入減少320萬美元，以及匯率波動導致利息收入減少170萬美元，但Sangamo France獲得的200萬美元研究税收抵免增加了200萬美元，這部分抵消了這一影響。
流動性與資本資源
流動性
自成立以來，我們遭受了巨大的淨虧損，我們主要通過發行股票證券、公司合作者和戰略合作伙伴的付款以及研究撥款來為我們的運營提供資金。
截至2021年9月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券總額為519.0美元，而截至2020年12月31日的現金、現金等價物和有價證券總額為692.0美元。我們最重要的資本使用是用於員工薪酬和外部研發費用，如製造、臨牀試驗和與我們的治療計劃相關的臨牀前活動。我們的現金和投資餘額以各種計息工具持有，包括美國政府支持的實體債務證券、商業票據、貨幣市場基金、公司債務證券、資產支持證券和存單。超出即時需求的現金將根據我們的投資政策進行投資，以期實現資本保值和流動性。
2020年8月，我們與傑富瑞有限責任公司(Jefferies LLC)或傑富瑞(Jefferies)簽訂了一項公開市場銷售協議(Open Market Sale Agreement)，規定根據現有的貨架登記聲明，不時在市場上出售高達150.0美元的普通股。在截至2021年9月30日的9個月中，我們根據銷售協議出售了2,007,932股普通股，淨收益約為2710萬美元。
雖然我們預計未來我們的現金使用率將增加，特別是為了支持我們的產品開發努力，但我們目前相信，我們的可用現金、現金等價物、有價證券以及來自合作、戰略夥伴關係和研究撥款的預期收入，將足以為我們目前計劃的業務提供資金，至少在自合併財務報表發佈之日起的未來12個月內。在這段與新冠肺炎疫情相關的不確定性和波動性時期，我們將繼續監控我們的流動性。
現金流
經營活動
截至2021年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金為180.5美元，主要反映了我們淨虧損140.8美元，遞延收入減少6,230萬美元，預付費用和其他資產增加650萬美元，應付賬款和其他應計負債減少470萬美元，長期減少
40
目錄
租賃負債部分減少320萬美元，應收賬款增加270萬美元，應計薪酬和員工福利減少190萬美元。這些減少被4010萬美元的非現金支出部分抵消，這些非現金支出與基於股票的薪酬、折舊和攤銷、有價證券溢價(折價)的攤銷以及經營租賃使用權資產的攤銷和其他變化有關。
截至2020年9月30日的9個月，經營活動提供的淨現金為1.742億美元，主要反映了由於與Biogen合作協議和諾華合作協議相關的現金收入增加了2.356億美元，以及與股票薪酬和折舊相關的非現金支出2310萬美元，部分被我們8040萬美元的淨虧損所抵消。
投資活動
截至2021年9月30日的9個月，投資活動提供的淨現金為195.6美元，主要與有價證券的淨到期日、銷售和購買有關，部分被購買房地產和設備的2,040萬美元所抵消。截至2020年9月30日的9個月，投資活動中使用的淨現金為1.412億美元，主要與淨到期日和購買有價證券以及購買房地產和設備有關。
融資活動
在截至2021年9月30日的9個月裏，融資活動提供的淨現金為3070萬美元，主要與2790萬美元的市場發行收益有關，扣除80萬美元的發行費用。截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金為1.462億美元，主要反映了向生物遺傳公司發行的股票的估計公允價值1.454億美元，抵消了與發行相關的290萬美元的發行成本，以及與行使股票期權和限制性股票單位的收益以及根據員工股票購買計劃購買股票有關的增加420萬美元。
營運資本及資本開支要求
我們預計至少在未來幾年內將繼續出現營業虧損。雖然我們預計未來我們的現金使用率將增加，特別是為了支持我們的產品開發努力，但我們目前相信，我們現有的現金、現金等價物和有價證券以及來自合作、戰略合作伙伴和研究撥款的預期收入，將足以為我們目前計劃的業務提供資金，至少在合併合併財務報表發佈之日起的未來12個月內。儘管我們認為我們目前資本充足，但正在進行的新冠肺炎大流行的影響可能會導致全球金融市場嚴重混亂，削弱我們獲得資本的能力，這可能在未來對我們的流動性產生負面影響。未來12個月以後的資本需求將是巨大的，我們將需要籌集大量額外資本，以通過股權或債務融資為我們的候選產品的開發、製造和潛在的商業化提供資金。此外，當我們將我們的努力集中在專有人類療法上時，我們將需要尋求林業局批准我們的候選產品，這一過程每種產品的成本可能超過數億美元。我們會定期考慮集資機會，並會不時根據各種因素，包括市場情況和我們的運作計劃，決定集資。在我們可以接受的條件下，可能無法獲得額外的資本，或者根本不能獲得額外的資本。如果沒有足夠的資金可用，或者如果潛在資金來源的條款不利，我們的業務和推進我們候選產品管道的能力將受到損害。此外，任何額外股權證券的出售，包括根據我們的市場發售計劃進行的出售，都可能導致我們的股東股權被稀釋，任何債務融資都可能包括限制我們業務的契約。
我們未來的資本需求將取決於許多前瞻性因素，包括：
•我們的候選產品和潛在候選產品的臨牀試驗的啟動、進展、時間安排和完成；
•監管審批的結果、時間和成本；
•我們合作協議的成功；
•監管要求變化可能造成的延誤；
•我們追求的候選產品的數量；
•專利申請的提交和起訴、專利權利要求的執行和辯護所涉及的費用；
•未來許可內和許可外交易的時間和條款；
•建立銷售、營銷、製造和分銷能力的成本和時機；
•採購我們候選產品的臨牀和商業用品的成本；
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目錄
•我們收購或投資於企業、產品或技術的程度，包括與此類收購和投資相關的成本；以及
•潛在糾紛和訴訟的費用。
表外安排
我們沒有任何S-K規則第303(A)(4)(Ii)項定義的表外安排。
合同義務
我們截至2020年12月31日的未來最低合同義務在2020年年度報告中報告。除下文所述外，在截至2021年9月30日的9個月內，與我們之前在2020年年報中披露的合同義務相比，在我們的正常業務過程之外沒有其他重大變化。
2021年1月，我們還簽訂了一份新的租約，在法國瓦爾邦購買了約58億平方英尺的研究和辦公空間，該租約將於2030年1月到期。租賃期內的合同義務約為80萬美元。
2021年10月，我們達成了一項協議，延長了我們在加利福尼亞州里士滿的研究和辦公空間的租賃期限。有關租賃的進一步信息，請參閲附隨的簡明合併財務報表附註11。
第三項：加強關於市場風險的定量和定性披露
我們面臨的市場風險與我們的現金、現金等價物和有價證券有關。我們的投資政策的目標是保本，滿足流動性需求，並根據我們的投資政策參數和市場狀況獲得市場回報率。我們選擇在這些指導方針範圍內最大限度地增加利息收入的投資。為了實現我們的目標，我們維持一系列現金等價物和對信用質量高、期限不同的證券的投資，以滿足預期的現金需求。
我們投資組合中的證券沒有槓桿化，被歸類為可供出售。這些可供出售的證券大多是短期證券，利率風險微乎其微。我們的投資目前包括美國政府支持的實體債務證券、商業票據、公司債務證券、資產支持證券和存單。我們的投資政策由董事會批准，限制了我們可以投資於任何一種類型的投資發行人的金額，從而降低了信用風險集中度。所有的投資都有固定的利率，並按市價計價，市價接近成本。我們在投資組合中不使用衍生金融工具。我們不認為利率的變化會對我們的投資組合的價值產生實質性的負面影響。我們在2021年9月30日的市場風險與我們2020年年報第7A項中討論的風險沒有實質性變化。
不斷演變的新冠肺炎疫情引發的動盪市場狀況可能會導致相對於美元的匯率發生重大變化，並可能影響我們以美元表示的經營業績。
第四項：管理控制和程序
信息披露控制和程序的評估
我們維持信息披露控制和程序，旨在提供合理的保證，確保在美國證券交易委員會的規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告我們的交易所法案報告中需要披露的信息，並將這些信息積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時做出有關所需披露的決定。
在我們首席執行官和首席財務官的監督下，我們評估了截至2021年9月30日我們的披露控制和程序(如交易所法案規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義)的有效性。基於這一評估，截至2021年9月30日，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制程序和程序在合理的保證水平上是有效的。
控制和程序的固有限制
我們的管理層，包括首席執行官和首席財務官，並不期望我們的披露控制和程序以及我們對財務報告的內部控制能夠防止所有錯誤和所有欺詐。無論控制系統的設計和運作如何完善，都只能提供合理的保證，確保控制系統的目標得以實現。控制系統的設計反映了資源的限制；控制的好處必須相對於它們的成本來考慮。因為所有的控制系統都有固有的侷限性，沒有任何控制評估可以提供絕對的保證。
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目錄
我們公司的所有控制問題和欺詐事件(如果有)已經或將被檢測到。由於這些固有限制是披露和財務報告流程的已知特徵，因此可以在流程中設計保障措施來降低(但不是消除)這些風險。這些固有的限制包括這樣的現實：決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障的發生是因為簡單的錯誤或錯誤。控制也可以通過某些人的個人行為、兩個或更多人的串通，或者通過控制的管理超越性來規避。任何控制系統的設計在一定程度上都是基於對未來事件可能性的某些假設。雖然我們的披露控制和程序以及我們對財務報告的內部控制旨在為實現其目標提供合理保證，但不能保證任何設計在所有未來條件下都能成功實現其所述目標。隨着時間的推移，控制可能會因為條件的變化或對政策或程序的遵守程度的惡化而變得不充分。由於具有成本效益的控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被檢測到。
財務報告內部控制的變化
在截至2021年9月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這些變化已經或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
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第二部分：其他信息
第一項：繼續進行法律訴訟
我們不參與任何等待法律程序的重大事項。我們可能會不時涉及日常業務過程中出現的法律訴訟。
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目錄
項目11A.評估風險因素
下面，我們以補充形式提供我們的風險因素與之前在2020年年報第I部分第21A項中披露的風險因素相比的變化。我們在2020年年報第I部分第1a項披露的風險因素提供了關於這些補充風險的額外討論，我們鼓勵您閲讀並仔細考慮2020年年報第I部分第1a項披露的風險因素，以更全面地瞭解對我們的業務具有重大意義的風險和不確定性。
進行臨牀試驗和獲得監管批准是複雜的，使我們的業務面臨許多風險，包括潛在的意想不到的成本和延誤。
我們必須進行廣泛的臨牀試驗，以證明我們的候選產品的安全性和有效性，使監管部門滿意，以便獲得商業化所需的監管批准。我們在進行後期臨牀試驗方面的經驗有限，可能不具備完成此類試驗所需的資源和專業知識。臨牀試驗昂貴、漫長且不可預測。我們不能保證任何臨牀試驗將按計劃進行或如期完成(如果有的話)。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在任何階段。可能延遲或阻止成功或及時完成臨牀開發和監管審批的事件包括：
•延遲與監管部門就臨牀試驗設計達成共識；
•延遲與預期的臨牀研究機構或CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議；
•延遲開放臨牀試驗站點或在每個臨牀試驗站點獲得所需的機構審查委員會或獨立倫理委員會的批准，例如，由於醫療資源被轉用來應對不斷演變的新冠肺炎大流行，我們在英國為評估我們用於治療法布里病的全資基因治療產品候選藥物isaralgagene Civil partvovec的第一階段1/2臨牀研究而延遲開放臨牀試驗站點；
•在招募、篩選和招募合適的患者參加我們的臨牀試驗和給入組患者劑量方面出現延誤或中斷，例如(I)由於與新冠肺炎大流行和英國退歐相關的挑戰、患者重新考慮他們是否參與研究以及篩查地點有限等原因，我們最近在為我們的1/2期STAAR臨牀研究招募、篩查、招募和給患者劑量方面遇到並將繼續遇到延誤，這是因為與新冠肺炎大流行和英國退歐相關的挑戰、患者重新考慮他們是否參與研究以及(Ii)暫停對更多患者進行篩查和給藥。
•監管當局對我們的臨牀試驗或我們合作者的臨牀試驗施加臨牀擱置，例如FDA對原癌基因fitelparvovec的3期仿製試驗施加的臨牀擱置；
•由於新冠肺炎全球大流行的演變和醫療資源被轉移以抗擊大流行，導致臨牀試驗活動的延遲，例如先前影響我們的Fabry和TX200計劃的臨牀試驗時間表的延遲，以及與某些患者在登記或給藥之前決定接種新冠肺炎疫苗相關的延遲；
•我們、我們聘請的任何CRO或任何其他第三方未能遵守臨牀試驗要求；
•未按照FDA的“良好臨牀實踐條例”或歐盟和其他國家適用的監管指南執行；
•我們候選產品的測試、驗證、製造和交付到臨牀現場的延遲，包括與我們簽約執行某些功能的第三方的延遲，或者由於我們候選產品的製造或配方更改造成的延遲；
•延遲讓患者完全參與試驗或返回治療後隨訪；
•臨牀試驗地點或患者退出試驗的；
•需要較長時間的臨牀觀察或結果數據分析的臨牀終點的選擇；
•與候選產品相關的嚴重不良事件或其他安全問題的發生，被認為超過了它們的潛在好處，導致審批延遲或其他監管限制，或損害我們的聲譽；
•在其他發起人進行的同類藥物臨牀試驗中發生嚴重不良事件或者其他安全問題的；
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目錄
•未能證明候選產品對於其建議的適應症是安全有效的；
•需要修改或提交新的臨牀方案的法規要求和指南的變化；
•意想不到的成本和開支，以及缺乏足夠的資金來開發我們的候選產品；以及
•關鍵知識產權的許可損失。
我們還沒有與監管機構就某些候選產品的完整開發路徑達成一致，這些機構有能力改變關於可批准端點的決策或指導，特別是在這些領域技術繼續發展的情況下。例如，我們知道另一家公司正在開發一種治療血友病A的基因療法，FDA建議該公司完成其第三階段研究，並提交所有研究參與者的兩年隨訪安全性和有效性數據，儘管該公司爭辯説，它和FDA之前已經就支持生物製品許可證申請所需的數據範圍達成了一致。雖然我們預計評估giroctocogene fitelparvovec的第三期仿射試驗的關鍵數據讀數將基於對試驗中至少50名患者的全面分析，但假設目前對該試驗的臨牀控制被fda解除，fda可以確定我們需要治療比預期更多的患者，或者跟蹤患者的時間比預期的更長，以產生所需的數據，或者我們需要改變試驗中使用的劑量水平，任何這些都可能對進行和完成試驗和尋求的預計時間表產生負面影響。我們股票的前景和市場價格。無論如何，我們不能向您保證FDA的臨牀限制將在何時或在何種條件下解除，或者FDA的臨牀限制將僅限於FVIII水平升高的問題，或者FDA在任何恢復試驗之前不會要求對試驗方案或劑量水平進行額外的更改。
由於某些候選產品及其技術的新穎性，支持監管審批所需的端點可能與最初預期的不同。如果我們不能成功完成候選產品的臨牀前和臨牀開發，或在預期的時間框架內完成此類試驗，可能會給我們帶來額外成本，或削弱我們從產品銷售中獲得收入或實現監管和商業化里程碑和專利費的能力，或者縮短我們可能擁有獨家經營權的任何期限。
即使候選產品成功獲得了FDA和類似的外國監管機構的批准，任何批准都可能包含與特定年齡段的使用限制、警告、預防措施或禁忌症相關的重大限制，或者可能受到繁重的批准後研究或風險管理要求的影響。此外，對我們候選產品的任何監管批准，一旦獲得，都可能被撤回。如果我們無法在一個或多個司法管轄區為我們的候選產品獲得並保持監管批准，或者任何批准包含重大限制，我們將無法產生預期收入，並可能難以實現盈利，這將對我們的業務運營和財務狀況產生不利影響。
研究和臨牀前研究的成功或早期臨牀試驗的結果可能並不代表在以後的試驗中取得的結果。同樣，臨牀試驗的初步、初步或中期數據可能與最終數據有很大不同。
研究和臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果不一定預示未來的臨牀試驗結果，臨牀試驗的初步、初步和中期結果也不一定代表最終結果。我們的候選產品可能無法在臨牀試驗中表現出預期的安全性和有效性，儘管在臨牀前研究中顯示出積極的結果，或者已經成功地通過了初步臨牀試驗或臨牀試驗的初步階段。我們不時會公佈或報告初步、初步或中期數據，並可能在未來公佈或報告這些數據。來自我們的臨牀試驗和我們的合作者的初步、初始或中期數據可能不能代表試驗的最終結果，並且可能會隨着患者登記的繼續和/或更多患者數據的出現而面臨一個或多個臨牀結果可能發生實質性變化的風險。在這方面，這些數據可能會顯示出臨牀受益的初步證據，但隨着對患者的持續跟蹤和更多患者數據的獲得，存在任何治療效果對患者不持久和/或隨着時間的推移而減弱或完全停止的風險。初步、初始或中期數據也仍須遵守審計和核實程序，這可能會導致最終數據與這些初步、初始或中期數據大不相同。因此，在最終數據可用之前，應仔細考慮初步、初步或中期數據。例如，不能保證輝瑞和我們在2021年11月宣佈的最新數據中顯示的FVIII水平會在未來的後續行動或ALTA研究或第三階段仿射試驗的任何其他數據中持續存在。ALTA研究中顯示的FVIII平均水平，在最初的峯值之後, 從治療時間到每週隨訪都呈下降趨勢，並可能隨着時間的推移繼續下降。由於這一原因以及潛在的其他原因，在ALTA研究或第三階段仿生臨牀試驗的最終結果中，原癌基因fitelparvovec可能無法最終顯示出令監管機構滿意的持久、安全和有效的臨牀益處。
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不能保證我們任何懸而未決的臨牀試驗都會成功。我們的許多候選產品目前使用我們的ZFP技術平臺，包括ZFN和ZPT-TF技術，該技術尚未產生任何批准的治療產品。此外，我們的許多候選產品都是臨牀前產品，從未顯示出任何臨牀益處。此外，我們的病毒傳遞系統還在不斷髮展，尚未用於任何經批准的產品。如果我們使用ZFP技術平臺和病毒傳遞系統的候選產品不能展示我們希望在臨牀試驗中看到的安全、有效和持久的結果，我們可能會被迫暫停或終止部分或全部候選產品的開發，或者尋求替代技術來開發或交付候選產品。
此外，通過臨牀試驗的候選產品有很高的不合格率。生物製藥行業的許多公司在晚期臨牀試驗中遭受了重大挫折，即使在臨牀前試驗和早期臨牀試驗中取得了令人振奮的結果。從臨牀前和臨牀活動中獲得的數據可能會有不同的解釋，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。任何此類挫折都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生不利影響。
我們可能無法識別、鑑定和招募足夠的患者參加我們的臨牀試驗或及時完成我們的臨牀試驗，這可能會推遲或阻止我們繼續開發我們的候選產品。
識別、鑑定和招募患者參加我們候選產品的臨牀試驗，並完成這些臨牀試驗，對我們的成功至關重要。影響患者登記和試驗完成的因素包括：
•患者羣體的大小和識別患者的程序；
•試驗方案的設計；
•資格和排除標準；
•被研究產品候選的感知風險和收益；
•認識到基因組方法治療疾病的風險和益處；
•競爭療法和臨牀試驗的可用性；
•與不斷演變的新冠肺炎全球大流行和轉移醫療資源抗擊大流行有關的潛在延誤，包括某些患者在登記或給藥之前決定接種新冠肺炎疫苗；
•與我們的臨牀試驗或我們的合作者的自願暫停有關的延遲或中斷，例如自願暫停招募和給更多的患者服用Go-tocogene fitelparvovec的3期仿射試驗；
•
•被調查疾病的嚴重程度；
•對潛在患者進行基因檢測的可用性；
•為潛在患者提供臨牀試驗地點的近似性和可用性；
•患者所需和期望的特徵；
•獲得並維護患者同意的能力；
•參加試驗的患者在試驗結束前退出的風險；
•醫生的病人轉介做法；以及
•在治療期間和治療後充分監測患者的能力。
我們臨牀試驗的時間取決於我們招募患者參與的能力以及所需的隨訪期的完成情況。我們的競爭對手還在開發其他一些候選產品，它們爭奪的是同樣有限的患者羣體。如果我們不能及時招募必要數量的患者，我們可能無法在我們期望的時間表內完成臨牀試驗，甚至根本無法完成臨牀試驗，這可能會對我們候選產品的競爭地位和商業可行性產生負面影響，或者推遲或減少我們預期從候選產品中賺取的產品收入、里程碑付款或特許權使用費。例如，我們在招募、篩查、登記和給患者劑量進行第1/2期STAAR臨牀研究評估方面遇到了延誤和挑戰
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我們全資擁有的治療法布里病的基因治療產品候選藥物isaralgagene ciparvovec，由於與新冠肺炎大流行和英國退歐相關的挑戰、患者重新考慮他們是否參與研究以及篩查地點有限等原因。此外，我們和輝瑞還宣佈，在原癌基因fitelparvovec的第三階段仿生試驗中接受治療的一些患者在治療後FVIII活性超過150%，輝瑞最近決定自願暫停該試驗中額外患者的篩查和劑量，以實施一項擬議的方案修正案，旨在為FVIII水平升高的臨牀管理提供指南。在自願暫停之後，我們最近也瞭解到FDA已經暫停了這項臨牀試驗。臨牀暫停是FDA向試驗贊助商發出的暫停正在進行的臨牀試驗的命令。因此，在沒有FDA授權的情況下，3期仿生試驗可能不會恢復，然後只能根據FDA授權的條款進行。雖然我們和輝瑞公司計劃與FDA和其他相關審查機構分享擬議的方案修正案，並對FDA的臨牀擱置做出迴應，但我們不能向您保證，擬議的方案修正案將被FDA和其他相關審查機構接受或及時實施，或者根本不能保證試驗中的新患者的試驗或劑量將在擬議的方案修正案實施後迅速恢復，或者根本不能保證。我們也不能向您保證FDA的臨牀控制將在何時解除，如果可能的話, 或者FDA的臨牀擱置將僅限於FVIII水平升高的問題，或者FDA在任何恢復試驗之前不會要求對試驗方案或劑量水平進行額外的更改。第三階段仿射試驗的持續延遲或額外暫停，或無法以其他方式導致FDA及時或按可接受的條款解除第三階段仿射試驗的臨牀暫停，或根本無法解除對第三階段仿射試驗的臨牀控制，都可能對進行和完成試驗以及尋求監管機構批准giroctocogene fitelparvovec的預計時間表產生負面影響，這反過來可能會對girococogene fitelparvovec的競爭地位和商業可行性產生重大不利影響，從而對我們的業務、前景和普通股的市場價格產生負面影響。
此外，如果由於與基因藥物相關的不良事件的負面宣傳、類似患者羣體的競爭性臨牀試驗或其他原因，更少的患者願意參加我們的臨牀試驗，對我們的候選產品進行臨牀試驗的時間可能會推遲。這些延誤可能導致成本增加、臨牀試驗的限制或終止，以及產品開發時間表的延誤。如果我們被迫擴大到更多的司法管轄區來應對這些挑戰，可能會帶來額外的成本、延誤和風險。如果我們不能按計劃成功進行臨牀試驗，將對我們的業務、財務狀況、運營結果、前景和普通股的市場價格產生不利影響。
不斷演變的新冠肺炎疫情已經並可能繼續對我們的業務和運營以及我們的合作者、製造商和其他業務合作伙伴的業務和運營產生不利影響。
我們已經並將繼續經歷新冠肺炎大流行對我們的業務和運營的影響，隨着大流行在美國、法國、英國和美國、法國、英國以及我們的臨牀研究和試驗地點的發展，我們可能會繼續經歷這些或可能更嚴重的影響。我們繼續根據修改後的運營計劃進行業務運營，其中包括改進的工作場所安全協議和修改後的工作時間表。這些協議和修改已經在一定程度上降低了我們的生產效率並擾亂了我們的業務，而且這種情況可能會持續到2021年剩餘時間，可能還會持續到2022年。例如，我們的現場運營在應對現場工人感染新冠肺炎的積極案例時經歷了週期性的短期中斷，如果我們的現場工人中爆發了嚴重的新冠肺炎疫情，我們的運營未來可能會經歷更長期的中斷。此外，我們還不時被要求重組和排序資源，以緩解因旅行限制、密度限制和供應限制而產生的温和影響。如果我們的計劃遇到長期中斷，可能會影響我們在合作協議中設想的支持生物製藥合作伙伴的能力，並可能導致我們調整時間表，儘管我們不認為到目前為止的短期中斷已導致任何此類影響。
此外，我們評估isaralgagene ciparvovec的STAAR第二階段臨牀研究已經並將繼續經歷其時間表的延遲，部分原因是新冠肺炎的影響以及醫療資源被轉移到抗擊流感的鬥爭中。例如，我們估計，由於新冠肺炎在英國的廣泛流行，這項研究在英國的第一個臨牀試驗地點的開業時間推遲了大約一年。此外，我們在招募、招募和給藥方面遇到了延誤，部分原因是患者在疫情爆發期間不願乘飛機前往駕車距離不遠的試驗地點，也不願進入醫療機構，部分原因是試驗地點將“新冠肺炎”臨牀護理置於諸如STAAR研究之類的研究活動之上。當某些患者決定在研究中登記或劑量之前接種新冠肺炎疫苗時，這項研究也經歷了延遲。此外，由於新冠肺炎的影響，我們在採購必要的原材料以製造STAAR研究的補給和運輸臨牀試驗材料方面遇到了一些短期延誤。我們估計，這些挑戰使我們的STAAR研究時間表倒退了三到六個月。如果新冠肺炎因疫苗接種延遲、新的新冠肺炎變異或意外事件而對我們的招募、篩查、登記和給藥以及本研究的原材料來源造成的影響加劇，則本研究的臨牀時間表可能會再次修訂。
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此外，我們對TX200(我們全資擁有的用於治療腎移植排斥反應的CAR-Treg細胞療法候選產品)進行了堅定的評估研究，由於與我們CMO的製造和技術轉讓挑戰相關的新冠肺炎影響，其時間表已被推遲。我們估計，這些挑戰使我們的臨牀研究時間表倒退了大約三個月。雖然我們現在已經招募了這項研究的第一名患者，並預計在2022年年中為這項研究的前兩名患者提供劑量，但如果新冠肺炎的影響導致更多延遲，這一時間表可能會修改。
就我們的合作項目而言，如果這些研究和試驗遇到我們在STAAR和STESTRATE研究中已經經歷並將繼續經歷的類似挑戰，那麼由我們的合作者管理的研究和試驗的時間表也可能在未來受到延遲。
展望未來，我們將繼續關注新冠肺炎對我們的運營、研究承諾和臨牀試驗以及我們的合作者、臨牀試驗地點和CMO的影響。這些影響的嚴重程度將在一定程度上取決於新冠肺炎大流行以及相關政府命令和限制的持續時間和嚴重程度，以及大流行如何限制我們和我們的商業夥伴正常運營業務的能力。這些操作的中斷，以及未來可能由於延長政府命令或新的政府命令而可能出現的更嚴重的中斷，這些命令或新的政府命令適用於我們運營的地方或行業，或者特別適用於我們和我們的設施，可能會阻礙我們及時進行研究的能力，履行我們對合作者的研究義務，並推進我們治療計劃的發展。這些延誤和中斷可能會對我們的業務、經營業績和財務狀況造成不利的實質性影響。
新冠肺炎疫情將在多大程度上直接或間接影響我們的業務、運營和財務狀況，將取決於目前仍高度不確定的未來事態發展。這些事態發展包括疫情的最終持續時間和嚴重程度、新冠肺炎新變種的影響、旅行限制、美國、法國、英國和其他國家的公共衞生限制、企業關閉或業務中斷以及美國、法國、英國和其他國家為控制和治療疾病而採取的行動的有效性和及時性，包括疫苗接種計劃的有效性和時間性。該病毒新變種的激增已導致並可能在未來導致以前的命令和限制或新的檢疫和避難所命令或其他限制的恢復。隨着我們對事件的瞭解不斷髮展，獲得更多信息，我們可能會大幅改變與我們的收入、費用以及製造、臨牀試驗和研發時間表相關的指導方針。
雖然新冠肺炎大流行帶來的潛在經濟影響和持續時間可能很難評估或預測，但它可能繼續導致全球金融市場嚴重混亂，削弱我們獲得資本的能力，這可能在未來對我們的流動性產生負面影響。此外，新冠肺炎疫情導致的經濟衰退或市場回調可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性影響。
此外，如果不斷演變的新冠肺炎大流行繼續對我們的業務和運營結果產生不利影響，它還可能產生增加本“風險因素”一節以及2020年年報第I部分第21A項披露的風險因素中描述的許多其他風險和不確定性的效果。
我們正在全球範圍內擴大我們組織的規模，在招聘、整合和留住合格的熟練員工方面，我們已經並可能繼續遇到困難。
我們組織的成長和穩定對我們成功實現戰略目標的能力至關重要。我們可能無法招聘、整合和留住足夠數量的具有適當經驗和技能的合格員工來實現我們的增長目標。
目前缺乏具有豐富經驗的技術人員E發現、開發和製造基因藥物，這可能會繼續下去。因此，對這些人的競爭非常激烈，離職率可能很高。鑑於眾多生物製藥公司和學術機構對擁有這些技能的個人的競爭，我們可能無法以可接受的條件聘用、整合和留住擁有這些技能的員工。此外，我們的臨牀前或臨牀試驗或營銷審批申請中的任何負面或意想不到的結果都將使聘用和留住合格的熟練員工變得更具挑戰性。此外，不斷演變的新冠肺炎疫情進一步挑戰了我們招聘熟練員工的能力。如果我們不能實現我們的增長目標，我們的研發、製造和監管工作的進展將會放緩，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
我們依賴於我們管理團隊的某些關鍵成員以及我們的某些科學、臨牀開發和製造人員，失去他們的服務可能會阻礙我們的研究、開發、製造和監管工作的進展。例如，在2021年，我們的前首席財務官和我們的前總法律顧問，以及其他幾名高級財務和法律僱員，從Sangamo辭職，以尋求在其他各種公司的機會
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生物技術公司。考慮到生物技術行業對人才的激烈競爭，特別是在舊金山灣區，我們未來可能會遇到其他高管和員工辭職的情況。更多的辭職可能會對我們的增長和穩定造成更嚴重的幹擾和威脅。雖然我們已經與我們的每一位高管簽訂了僱傭協議，但他們中的任何一位都可以隨時離開我們的工作，因為我們的所有員工都是“隨意”的員工。我們沒有為任何一名員工投保“關鍵人物”保險。
我們的合作者控制着我們產品開發工作的某些方面，包括我們的某些臨牀試驗，這可能會導致我們候選產品的商業化出現意想不到的延遲和其他障礙。
我們依賴合作者為我們的一些候選產品設計和進行某些臨牀試驗。因此，這些臨牀試驗可能不會以我們希望的方式或時間表進行，這可能會對我們的產品開發工作產生負面影響。例如，輝瑞公司是原癌基因fitelparvovec第三階段仿射試驗的試驗贊助商，我們依賴輝瑞公司的努力，努力尋求解除第三階段仿射試驗的臨牀擱置，恢復並完成試驗。然而，輝瑞可能無法促使FDA及時解除臨牀擱置，或者根本無法解除臨牀擱置，或者如果臨牀擱置被解除，輝瑞可能不願恢復試驗，無論是因為FDA可能會對試驗方案進行額外的更改，作為解除臨牀擱置的一部分還是其他原因。
我們在與諾華、Biogen、Kite、賽諾菲、武田和輝瑞的協議中對產品開發方面缺乏控制，可能會導致我們候選產品的開發和商業化的延遲或其他困難，這可能會阻止我們及時完成預期的IND申報，並根據協議獲得任何里程碑、特許權使用費和其他福利。此外，根據我們各自的協議，我們的第三方合作者有權提前通知我們終止協議，因此，我們根據這些協議可能收到的實際里程碑付款可能大大低於這些協議規定的全部金額。
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目錄
第二項：未登記的股權證券銷售和收益使用
沒有。
第三項優先證券的債務違約
不適用。
第四項：煤礦安全信息披露
不適用。
第五項：其他信息。
自2021年11月1日起，公司任命D.Mark McClung為公司執行副總裁兼首席運營官。麥克朗先生自2020年5月以來一直擔任公司執行副總裁兼首席業務官。
現年58歲的McClung先生負責歐洲業務運營、公司和業務開發、產品戰略和規劃、聯盟管理、患者宣傳、政府關係、投資者關係、企業通信、設施和信息技術。從2019年2月到加入Sangamo之前，McClung先生為包括Sangamo在內的生物製藥行業提供諮詢服務。在此之前，從2015年到2019年2月，麥克隆先生在上市生物製藥公司安進擔任全球腫瘤學商業部副總裁兼總經理，在安進收購瑪瑙製藥公司後加入該公司，並在該公司擔任高級副總裁兼首席商務官。在此之前的二十年中，McClung先生在葛蘭素史克擔任了越來越多的職務，負責加拿大、美國和歐洲的營銷和銷售、商業運營、臨牀開發和產品戰略以及綜合管理，包括在2009年至2013年擔任葛蘭素史克腫瘤學副總裁兼全球商業主管。McClung先生在加拿大安大略省圭爾夫大學獲得人體運動學和生物醫學學士學位，並在多倫多約克大學和賓夕法尼亞大學沃頓商學院完成研究生課程。
公司董事會薪酬委員會批准了McClung先生的新薪酬方案，包括從2021年11月1日起每年基本工資470,000美元，根據公司修訂和重訂的激勵薪酬計劃(“獎金計劃”)向McClung先生發放相當於其年度基本工資40%的目標現金獎金，以及McClung先生繼續參與本公司修訂和重訂的高管離職計劃(“離職計劃”)，獎金水平與執行副總裁該計劃中規定的水平相同。根據本公司經修訂及重訂的2018年股權激勵計劃(“EIP”)，McClung先生將繼續每年享有未來股權獎勵的資格。獎金計劃、遣散費計劃和EIP在公司於2021年4月2日提交給證券交易委員會的關於附表14A的最終委託書中的“高管薪酬”標題下進行了描述。
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目錄
項目6.所有展品和展品
展品編號文件説明
3.1
第七次修訂和重訂的公司註冊證書，經修訂(通過參考公司2017年8月9日提交的10-Q表格季度報告的附件3.1併入)。
3.2
第七次修訂後的公司註冊證書的第四次修訂證書(通過引用本公司於2020年5月22日提交的8-K表格當前報告的附件3.1併入)。
3.3
第四次修訂和重新修訂的章程(通過引用本公司於2020年12月15日提交的當前8-K表格報告的附件3.1併入)。
10.1#+
公司與Scott Willoughby之間日期為2021年8月2日的信函協議。
31.1+
規則13a-14(A)首席執行幹事的認證。
31.2+
規則13a-14(A)首席財務官的證明。
32.1+*
根據“美國法典”第18編第1350條進行的認證。
101.INSXBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互式數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。
101.SCH內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.CAL內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
101.LAB內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.PRE內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
104Sangamo公司截至2021年9月30日的三個月的Form 10-Q季度報告的封面採用內聯XBRL格式，包含在附件101中
_____________________________
*根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的《美國法典》第18編第1350節，附件32.1所附的證書附在本季度報告Form 10-Q上，且不應被視為註冊人就修訂後的1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第第18節的規定而提交的。

#    指管理合同或補償計劃或安排。

隨函提交的+1份文件。
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目錄

簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
日期：2021年11月4日
Sangamo治療公司
/s/Alexander D.Macrae
亞歷山大·D·麥克雷(Alexander D.Macrae)
總裁兼首席執行官
(妥為授權人員及首席行政主任)
/s/PRATHYUSHA DURAIBABU
普拉託沙·杜拉巴布(Prahyusha DuraiBabu)
高級副總裁兼首席財務官
(首席財務會計官)


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