美國

美國證券交易委員會

華盛頓特區，20549

表格10-Q

(標記一)

截至2021年3月31日的季度

或

在由至至的過渡期內

委員會檔案第001-36510號

拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

(註冊人的確切姓名載於其章程)

(844) 511-9056

(註冊人電話號碼，包括區號)

根據該法第12(B)條登記的證券：

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是，否，☐

用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是，否，☐

用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。

如果是新興成長型公司，用勾號表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐

用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。是，☐否

截至2021年5月7日，已發行的註冊人普通股有15,367,730股，每股面值0.001美元。

有關前瞻性陳述的警示説明

本季度報告中關於Form 10-Q的陳述不是對歷史或當前事實的陳述，屬於“1995年私人證券訴訟改革法”所指的“前瞻性陳述”。前瞻性陳述討論了我們的業務、運營和財務業績和狀況，以及我們對業務運營和財務業績和狀況的計劃、目標和預期。在某些情況下，您可以通過諸如“目標”、“預期”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“設計”、“到期”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“可能”、“目標”、“計劃”、“預測”、“定位”、“潛在”、“尋求”等術語來識別前瞻性陳述。“應該”、“目標”、“將”、“將會”和其他類似的表達是對未來事件和未來趨勢的預測或指示，或這些術語或其他類似術語的否定。此外，“我們相信”或類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些前瞻性陳述受有關我們的風險、不確定因素和假設的影響，可能包括對我們未來財務業績的預測、我們預期的增長戰略和我們業務的預期趨勢。

您應該明白，以下重要因素可能會影響我們未來的業績，並可能導致這些結果或其他結果與我們的前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同：

這些前瞻性陳述是基於管理層目前對我們的業務和我們經營的行業的預期、估計、預測和預測，管理層的信念和假設並不是對未來業績或發展的保證，涉及已知和未知的風險、不確定性和在某些情況下超出我們控制範圍的其他因素。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。儘管我們認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但前瞻性陳述中反映的未來結果、活動水平、業績或事件和情況可能根本無法實現或發生。可能導致或促成這些差異的因素包括但不限於我們在2021年3月4日提交的Form 10-K年度報告中討論的那些因素。除非法律另有要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，或由於本季度報告中披露的新信息、未來事件或其他原因導致的，也不包括在本季度報告10-Q表日之後，或反映任何意想不到的事件的發生。對本期和任何前期業績的比較並不是為了表達未來業績指標的任何未來趨勢，除非這樣表述，而且只應被視為歷史數據。

拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

索引

如之前披露的，2020年5月28日，根據2019年12月17日簽訂的合併重組協議和計劃的條款，特拉華州的Zafgen公司(“Zafgen”)完成了與特拉華州的Chdrial Treeutics，Inc.(“Chdrial”)的合併。根據合併協議，(I)Zafgen的一家子公司與Chdrial合併，Chdrial繼續作為Zafgen的全資子公司和合並後的倖存公司，(Ii)Zafgen更名為“Larimar Treeutics，Inc.”。(“合併”)。

出於會計目的，根據美國公認的會計原則(“美國公認會計原則”)，合併被視為“反向資產收購”，Chdrial被認為是會計收購方。因此，Chdrial公司的歷史經營業績取代了Larimar公司在合併前所有時期的歷史經營業績，合併後的所有時期，合併後公司的經營業績都包括在公司的財務報表中。

除文意另有所指外，本報告中提及的“公司”、“合併後的公司”、“我們”或“我們”指的是Larimar治療公司及其子公司，提及的“Larimar”指的是合併完成後的公司，提及的“Zafgen”指的是合併完成前的公司。

2

第一部分-財務信息

拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

壓縮合並資產負債表

(以千為單位，不包括每股和每股數據)

(未經審計)

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

3

拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

簡明合併經營報表和全面虧損

(以千為單位，不包括每股和每股數據)

(未經審計)

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

4

拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

簡明合併變動表

股東權益

(單位為千，共享數據除外)

(未經審計)

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

5

拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

簡明合併現金流量表

(單位：千)

(未經審計)

附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。

6

拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)

簡明合併財務報表附註

(未經審計)

拉里瑪治療公司及其子公司(“本公司”或“拉里瑪”)是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於利用其新的細胞穿透肽技術平臺為患有複雜罕見疾病的患者開發治療方法。Larimar的主要候選產品CTI-1601是一種皮下注射的重組融合蛋白，旨在將人類Frataxin或FXN(一種必要的蛋白質)運送到Friedreich‘s共濟失調患者的線粒體。弗里德里希共濟失調是一種罕見的、進行性的、致命的疾病，患者由於基因異常而不能產生足夠的FXN。

該公司受到生物技術行業商業化前公司常見的風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定性包括但不限於競爭對手開發新技術創新、對關鍵人員的依賴、專有技術的保護、政府法規的遵守、CTI-1601或任何其他候選產品未能獲得監管部門的批准、以及獲得額外資金為運營提供資金的能力。目前正在開發的候選藥物在商業化之前將需要廣泛的非臨牀和臨牀測試和監管批准。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員和基礎設施，以及廣泛的合規報告能力。即使該公司的藥物開發努力取得成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。

2020年3月，世界衞生組織宣佈新冠肺炎爆發，這是一種新的冠狀病毒株，是一種全球大流行。隨着病毒的傳播，此次疫情對全球企業和市場造成了重大破壞。對該公司經營和財務業績的影響程度將取決於未來的事態發展，包括大流行的持續時間、傳播和強度、針對該病毒的疫苗(包括其變種和突變)的影響和有效性、個人使用疫苗的意願以及政府、監管和私營部門的反應，所有這些都是不確定和難以預測的。雖然該公司目前無法估計此次疫情的財務影響，但如果疫苗接種努力不成功，或者如果疫苗對新冠肺炎新出現或未來的變種沒有效果，公司的業務、經營業績、財務狀況和現金流可能會受到實質性的不利影響。財務報表沒有反映大流行造成的任何調整。

這場大流行導致我們的CTI-1601第一階段臨牀試驗在弗里德里希共濟失調患者身上暫時停止。2020年7月，我們恢復了這些臨牀試驗，自那以後，我們已經完成了單劑量上升劑量和多劑量上升劑量的臨牀試驗。我們預計將在2021年第二季度公佈這些試驗的主要結果。

由於可能實施的與新冠肺炎大流行相關的額外旅行和醫院限制，包括由於新冠肺炎病例在某些地理區域再次出現，該公司未來的臨牀試驗時間表可能會遇到額外的延誤。

與Zafgen合併

於2019年12月17日，Zafgen，Inc.(“Zafgen”)、Chronal Treateutics Inc.(“Chdrial”)、Zordich Merge Sub，Inc.(“Merge Sub”)及Chdrial Holdings，LLC(“Holdings”)，Chdrial Holdings，LLC(“Holdings”)訂立一份合併協議及計劃，該協議及計劃於2020年3月9日修訂(“合併協議”)，根據該協議，合併子公司合併及併入Chronal，而Chronal繼續存續。

根據美國公認的會計原則(“GAAP”)，該交易被視為反向收購。根據這種會計方法，就財務報告而言，Chdrial被視為會計收購人。這一決定主要基於以下事實：(1)Chdrial的前股東擁有合併後公司的絕大多數投票權；(2)合併後公司的董事會多數由Chdrial根據合併協議條款指定的董事組成；(3)Chronal管理層的現有成員構成了合併後公司的管理層。由於Chdrial已被確定為合併中的會計收購人，而不是合法收購人，根據以下規定，合併被視為反向收購

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指導財務會計準則委員會(“FASB”)會計準則編纂(“ASC”)主題805，企業合併。因此，凱德瑞爾公司的歷史財務報表是合併後公司的歷史財務報表。由於合併已作為資產收購入賬，商譽並未計入壓縮合並資產負債表。

根據合併協議條款，合併已於2020年5月28日完成。此外，就在合併完成之前，扎夫根對扎夫根的普通股進行了12股1股的反向股票拆分，每股票面價值0.001美元(即扎夫根普通股)。於合併生效時間(“生效時間”)，根據合併協議規定的交換比率，緊接生效時間前已發行的每股面值0.001美元的凱德瑞普通股(“凱德瑞普通股”)轉換為獲得Zafgen普通股股份的權利。在反向股票拆分後的有效時間，交換比率被確定為60,912.5005,000股Zafgen普通股換1股軟體普通股(“交換比率”)。在2020年5月28日合併完成時，Zafgen根據實施下文所述的反向股票拆分後的兑換比率，向Holdings發行了總計6,091,250股普通股(“合併股份”)。控股公司隨後將合併後的股份分配給其成員。

此外，根據合併協議中討論的轉換系數，控股公司普通股可行使的所有未行使期權成為Zafgen普通股可行使的期權。與合併相關的是，Zafgen公司更名為Larimar治療公司。合併完成後，Chdrial治療公司成為該公司的全資子公司。2020年12月，Chdrial Treeutics公司被合法併入Larimar治療公司。本文中使用的“公司”一詞是指合併後的Larimar公司及其子公司，以及合併前的Chdrial治療公司及其直接和間接子公司(視情況而定)。

陳述的基礎

簡明合併財務報表包括Larimar及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已註銷。隨附的簡明綜合財務報表是按照公認會計準則編制的。除非另有説明，所有提及普通股和每股金額的內容也都進行了調整，以反映交換比率。

反向股票拆分

2020年5月28日，就在合併完成之前，Zafgen進行了反向股票拆分。因此，隨附的綜合財務報表及其附註中列示的所有期間的所有股份和每股金額已追溯調整(如適用)，以反映反向股票拆分。沒有發行與反向股票拆分相關的零碎股份。除非另有説明，所有提及普通股和每股金額的內容也都進行了調整，以反映交換比率。

持續經營評估

根據會計準則更新(“ASU”)第2014-15號，披露實體作為持續經營企業的能力的不確定性，本公司已評估是否存在某些條件和事件(綜合考慮)，使人對本公司在簡明合併財務報表發佈之日起一年內作為持續經營企業繼續經營的能力產生重大懷疑。

自成立以來，該公司出現了嚴重的運營虧損和運營現金流為負的情況。自成立以來，該公司發生了經常性虧損，包括截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的淨虧損分別為1210萬美元和670萬美元。此外，截至2021年3月31日，公司累計虧損7770萬美元。該公司預計在可預見的未來將繼續產生營業虧損。截至2021年3月31日，該公司約有8140萬美元的現金、現金等價物和有價證券可用於為其核心業務提供資金。該公司尚未將任何產品商業化，預計幾年內不會從任何產品的商業銷售中獲得收入(如果有的話)。

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該公司預計其研發以及一般和行政費用將繼續增加。該公司尚未將任何產品商業化，預計幾年內不會從任何產品的商業銷售中獲得收入(如果有的話)。在此之前，如果有的話，該公司預計將通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排的組合來尋求額外的資金。

該公司可能無法以可接受的條款獲得融資，或者根本無法獲得融資，也可能無法達成合作或其他安排。不能保證公司將成功地以公司可以接受的條款獲得足夠的資金，以便為持續運營提供資金。此外，任何融資條款都可能對所持股份或公司現有股東權利產生不利影響。

該公司相信，根據其目前的運營計劃，截至提交日期的現金、現金等價物和可銷售債務證券將使我們能夠從截至2021年3月31日的季度中期財務報表發佈之日起為運營提供至少12個月的資金。如果公司沒有獲得足夠的額外資金，公司可能無法在這些財務報表發佈後的12個月內為運營提供資金。

如果公司無法獲得足夠的資金，公司將推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化前努力。這些行動將擴大現金資源，但可能會對公司的業務前景產生不利影響。實施這些成本行動的程度和時間將主要取決於時間和我們獲得額外資金的能力。到目前為止，該公司的運營資金主要來自出售普通股的收益、購買普通股的預付資金認股權證和控股公司的捐款。2020年，在合併之前，該公司從Holdings獲得了1800萬美元的出資額。2020年5月，該公司完成了合併，並收購了Zafgen在合併前持有的4290萬美元的現金、現金等價物、限制性現金和可交易債務證券。該公司還通過非公開發售普通股和預融資認股權證籌集了7540萬美元(扣除發售成本)，以購買與合併相關的普通股，並在合併結束後立即購買普通股。此外，於2020年8月，本公司與一家投資銀行訂立股權分配協議(“自動櫃員機”)，有關設立“在市場”發售計劃，根據該計劃，本公司可不時透過該投資銀行作為銷售代理出售總額高達50,000,000美元的普通股。2020年12月，該公司出售了根據該協議出售的11524股普通股，淨收益為20萬美元，平均每股毛價為21.89美元。在2021年第一季度，根據這項協議，沒有額外出售普通股。

未經審計的中期財務信息

截至2020年12月31日的簡明綜合資產負債表來源於公司經審計的財務報表，但不包括GAAP要求的所有披露。隨附的截至2021年3月31日的未經審計簡明綜合財務報表以及截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的未經審計簡明綜合財務報表是由本公司根據美國證券交易委員會(“SEC”)的規則和規定為中期財務報表編制的。通常包含在根據公認會計原則編制的財務報表中的某些信息和腳註披露已根據此類規則和條例予以濃縮或省略。然而，該公司相信，所披露的信息足以使所提供的信息不具誤導性。這些簡明綜合財務報表應與公司在2021年3月4日提交的Form 10-K年度報告中包括的截至2020年12月31日的年度經審計的綜合財務報表及其附註一併閲讀。

管理層認為，本公司截至2021年3月31日的簡明綜合財務狀況以及截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的簡明綜合運營和現金流的公允陳述所需的正常經常性調整以及簡明綜合運營和現金流的所有調整都已完成。截至2021年3月31日的三個月的運營結果不一定表明截至2021年12月31日的一年可能預期的運營結果。

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預算的使用

根據公認會計準則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表日期的資產和負債報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。這些綜合財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於研發費用的應計、股票獎勵的估值和租賃的估值。由於作出估計所涉及的固有不確定性，未來期間報告的實際結果可能會受到這些估計的變化的影響。在持續的基礎上，該公司評估其估計和假設。

信用風險和重要供應商的集中度

可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物。該公司通常在金融機構的各種經營賬户中保持現金餘額，管理層認為這些賬户的信用質量很高，金額可能超過聯邦保險的限額。該公司尚未出現與其現金和現金等價物相關的虧損。

該公司高度依賴第三方製造商為其計劃中的研發活動提供產品。該公司依賴並預計將繼續依靠少數製造商向其提供與這些計劃相關的藥物物質和配方藥物的要求。CTI-1601的冷凍液體形式的藥物物質目前是由第三方製造商為我們製造的，而冷凍液體形式的藥物產品是由另一家制造商製造的。該公司正在與第三家制造商合作開展一項計劃，開始從相同的藥物物質中生產該藥物產品的凍幹版本，一旦獲得，我們打算在未來計劃的某些臨牀試驗中使用。該公司的研究和開發計劃可能會因這些製造服務或藥物物質和配方藥物供應的重大中斷而受到不利影響。

現金和現金等價物

該公司將購買之日到期日為三個月或以下的所有高流動性投資視為現金等價物。截至2021年3月31日和2020年12月31日，現金等價物包括商業票據、收購日到期日不到3個月的公司債券和貨幣市場基金。他説：

可出售的債務和證券

可交易債務證券包括原始到期日大於90天的債務投資。該公司將其可銷售的債務證券歸類為可供出售。因此，這些投資以公允價值計入，公允價值以市場報價為基礎。當公允價值低於攤餘成本時，估計預期的信用損失金額。與信貸相關的減值金額在淨收益中確認；剩餘減值金額和未實現收益在股東權益中作為累計其他全面收入的組成部分報告。信貸損失通過使用信貸損失撥備賬户確認，預期信貸損失隨後的改善被確認為撥備賬户的沖銷。如果本公司有意出售該證券，或本公司更有可能被要求在收回其攤餘成本基準之前出售該證券，則信貸損失撥備將被註銷，資產的攤銷成本基準超出其公允價值的部分將計入淨收入。

財產和設備

財產和設備按成本減去累計折舊列報。對於設備、傢俱和固定裝置以及辦公設備，折舊費用採用直線法在五年或七年的估計使用年限內確認。租賃改進按資產壽命或租賃協議期限中較短的時間攤銷。維修和維護資產的支出在發生時計入費用。在報廢或出售時，處置資產的成本和相關累計折舊將從賬目中扣除，由此產生的任何收益或虧損將計入運營虧損。

長期資產減值

長期資產包括財產和設備、淨資產和淨經營租賃資產。待持有和使用的長期資產在發生事件或商業環境變化表明資產的賬面價值可能無法完全收回時，將測試其可回收性。本公司在決定何時進行減值審查時考慮的因素包括：與預期相關的業務表現嚴重不佳、行業或經濟趨勢出現重大負面影響，以及資產用途發生重大變化或計劃中的變化。如果執行減值審查來評估長期資產的可恢復性，公司會比較

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預計長期資產的使用和最終處置所產生的未貼現現金流的預測將達到其賬面價值。任何減值損失(如有註明)均按資產賬面價值超過資產估計公允價值的金額計量。

段信息

為了評估業績和做出經營決策，公司將其運營作為一個單一的運營部門進行管理。該公司的重點是研究、開發和商業化治療罕見疾病的新療法。

研發成本

與內部研發和外部研發服務(包括藥物開發和非臨牀研究)相關的成本在發生時計入費用。研發費用包括工資、員工福利、分包商、設施相關費用、折舊、基於股票的薪酬、第三方許可費、實驗室用品、外部供應商從事發現、非臨牀和臨牀開發活動、臨牀試驗以及生產臨牀試驗材料的外部成本，以及其他成本。該公司根據對完成特定任務的進度的評估，利用其服務提供商提供給公司的信息確認外部研究和開發成本。

將來收到的用於研究和開發活動的貨物或服務的預付款不可退還，計入預付費用。當貨物已經交付或相關服務已經完成，或者不再預期貨物將交付或提供的服務時，此類預付費用被確認為費用。

根據許可協議，預付款、里程碑付款和年度維護費目前在發生期間支出。

專利費

與提交和起訴專利申請有關的所有與專利有關的成本均按支出收回的不確定性計入已發生的費用。發生的金額被歸類為一般費用和行政費用。

基於股票的薪酬

該公司根據授予日的公允價值，採用布萊克-斯科爾斯期權定價模型，衡量授予員工、非員工顧問和董事的所有股票獎勵。這些獎勵的補償費用在必要的服務期內確認，這是相應獎勵的授權期。通常情況下，公司只頒發基於服務和基於市場的獎勵條件，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。本公司對發生的沒收行為進行核算。

該公司在其簡明綜合經營報表中對基於股票的補償費用和全面虧損進行分類，其方式與對獲獎者的工資成本進行分類或對獲獎者的服務付款進行分類的方式相同。

在2020年5月28日之前，該公司一直是一傢俬人公司，其普通股缺乏特定於公司的歷史和隱含波動率信息。因此，該公司根據上市同行公司的歷史波動性估計其預期的普通股價格波動性，並預計在獲得關於其自身交易股價波動性的充分歷史數據之前繼續這樣做。該公司股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，該方法適用於符合“普通”期權資格的獎勵。無風險利率是根據授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息率考慮到本公司從未就普通股支付過現金股息，並且在可預見的未來不會支付任何現金股息。

所得税

該公司採用資產負債法核算所得税，這要求確認已在合併財務報表或公司納税申報表中確認的事件的預期未來税收後果的遞延税項資產和負債。遞延税項資產及負債乃根據財務報表與資產及負債的税基之間的差額，採用預期差額將撥回的年度的現行税率釐定。遞延税項資產和負債的變動計入所得税撥備。本公司評估其遞延税項資產從未來應納税所得額中收回的可能性，並根據現有證據的權重，在其認為全部或部分遞延税項資產更有可能無法變現的情況下，通過計入所得税費用建立估值津貼。恢復的潛力

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遞延税項資產的評估是通過估計預期的未來應納税利潤，並考慮審慎可行的納税籌劃策略來進行的。

該公司通過採用兩步程序來確定要確認的税收優惠金額，從而對合並財務報表中確認的所得税中的不確定性進行了核算。首先，必須對税收狀況進行評估，以確定税務機關在外部審查後維持這種狀況的可能性。如果税務狀況被認為更有可能持續下去，則對税務狀況進行評估，以確定要在合併財務報表中確認的利益金額。可確認的受益金額是在最終和解時實現的可能性大於50%的最大金額。所得税撥備包括被認為適當的任何由此產生的税收儲備或未確認的税收優惠的影響，以及相關的淨利息和罰款。

每股淨虧損

每股基本淨虧損的計算方法是，普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數。已發行的基本股票包括公司於2020年6月發行的預融資認股權證的加權平均效果，行使認股權證只需要很少或根本不需要對普通股股票的交付進行對價。截至2021年3月31日的三個月，已發行普通股的基本和稀釋加權平均股票包括628,403份用於購買普通股的預資金權證的加權平均影響，這些權證於2020年6月發行，剩餘的無資金支持的行權價為每股0.01美元。

普通股股東應佔稀釋淨虧損的計算方法是將普通股股東應佔稀釋淨虧損除以普通股的加權平均數，包括假設已發行股票期權和未歸屬限制性普通股的稀釋效應的潛在稀釋性普通股，按庫存股方法確定。在公司報告淨虧損期間，普通股股東應佔每股普通股攤薄淨虧損與普通股股東應佔每股普通股基本淨虧損相同，因為如果稀釋普通股的影響是反攤薄的，則不假定已發行稀釋普通股。

該公司在計算截至2021年3月31日的三個月的稀釋每股淨虧損時不包括截至2021年3月31日的2397,152股普通股等價物，因為它們具有反稀釋影響，因為這些期間發生了淨虧損。

在合併之前，公司沒有購買普通股或未歸屬的限制性普通股的期權，不包括在計算每股收益中，因為所有未償還的期權都是針對控股公司的普通股的，這些普通股在合併後轉換為公司普通股的可行使期權。因此，在截至2020年3月31日的三個月裏，沒有普通股等價物被排除在稀釋後每股淨虧損的計算之外。

近期發佈和採納的會計公告

2016年6月，FASB發佈了ASU No.2016-13，金融工具-信貸損失(主題326)：金融工具信用損失的計量。FASB隨後發佈了對ASU 2016-13年度的修正案。該準則要求實體估計從短期貿易應收賬款到長期融資等金融資產的預期終身信用損失，並使用預期損失模型而不是以前使用的已發生損失模型報告信用損失，並建立與信用風險相關的額外披露。對於有未實現虧損的可供出售債務證券，該標準現在要求記錄撥備，而不是降低投資的攤銷成本。這一標準將可供出售債務證券需要確認的信用損失金額限制為賬面價值超過公允價值的金額，並要求在公允價值增加的情況下衝銷以前確認的信用損失。本公司於2020年1月1日採用該標準。採用這一標準並未對公司的簡明綜合財務報表和相關披露產生實質性影響。

2018年8月，FASB發佈了ASU第2018-13號，公允價值計量(主題820)：披露框架-公允價值計量披露要求的變化。本準則對公允價值計量的某些披露要求進行了修改。本標準於2020年1月1日起對本公司生效。採用這一標準並沒有對公司的披露產生實質性影響。

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2020年5月28日，公司完成與Zafgen的合併。根據交換比率，緊接合並後，前Zafgen股東、Zafgen期權持有人及持有可直接或間接轉換、可行使或可交換為Zafgen普通股的證券或其他權利的其他人士(統稱為“Zafgen證券持有人”)擁有合併後公司約34%的已發行股本，而前Chronal股東Holdings擁有合併後公司約66%的已發行股本。在合併結束時，在實施反向股票拆分後，Chdrial普通股的所有股票換成了總計6091250股Zafgen普通股。

此外，根據合併協議的條款，公司承擔了在合併結束時購買Zafgen普通股的所有已發行股票期權。在合併結束時，在實施反向股票拆分後，這些股票期權成為購買公司普通股總數為328,770股的期權。

在合併中支付的總收購價已根據Zafgen在合併完成時的公允價值分配給Zafgen收購的有形和無形資產以及承擔的負債。交易成本主要包括銀行費用和與法律顧問、審計師和印刷商相關的專業費用。以下彙總了在合併中支付的收購價格(以千為單位，不包括每股和每股金額)：

合併收購價的分配是基於對收購淨資產公允價值的估計，然後根據收購價格與收購資產公允價值之間的差額進行調整。以下彙總了購買價格對所購入的有形和無形資產淨值的分配情況(單位：千)：

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公允價值計量

本公司截至2021年3月31日和2020年12月31日按公允價值經常性計量的資產和負債是根據ASC 820公允價值計量和披露標準計量的，該標準建立了公允價值計量的三級估值層次，並擴大了關於公允價值計量的財務報表披露。估值層次基於截至計量日期的資產或負債估值投入的透明度。這三個級別的定義如下：

該公司的金融工具主要包括現金、現金等價物、可銷售的債務證券、應付帳款和應計負債。對於應付賬款和應計負債，由於到期期限較短，這些金融工具截至2021年3月31日和2020年12月31日的賬面價值被認為代表了其公允價值。

下表彙總了截至2021年3月31日和2020年12月31日公司的現金等價物和可交易債務證券：

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可交易債務證券

下表彙總了該公司截至2021年3月31日和2020年12月31日的可交易債務證券。他説：

截至2021年3月31日，本公司未計提信用損失撥備。截至2021年3月31日，所有未實現虧損的投資都處於虧損狀態不到12個月，或者虧損不是實質性的，是暫時性的。本公司不打算在攤銷成本基礎收回之前出售處於未實現虧損狀態的投資。

預付費用和其他流動資產包括以下內容：

固定資產淨額包括：

在截至2021年和2020年3月31日的三個月裏，折舊費用分別為10萬美元和不到10萬美元。他説：

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普通股和預融資權證

截至2021年3月31日，經修訂和重述的公司註冊證書授權公司發行面值0.001美元的普通股115,000,000股和麪值0.001美元的優先股5,000,000股。公司普通股持有人的投票權、分紅和清算權受制於優先股持有人的權利、權力和優先權。普通股每股使持有者有權對提交公司股東表決的所有事項投一票。普通股股東有權獲得公司董事會(以下簡稱“董事會”)宣佈的股息(如果有的話)。到目前為止，還沒有宣佈或支付現金股息。

2020年5月28日，公司與某些經認可的投資者(“買方”)簽訂了一項證券購買協議，由公司以私募方式出售6105,359股公司普通股和預融資認股權證，以購買總計628,403股公司普通股，每股普通股11.88美元和每份預融資認股權證11.87美元。預付資金認股權證可按0.01美元的行使價行使，並可無限期行使。如果在本公司被要求交付股票的日期沒有有效的登記聲明涵蓋預資資權證相關普通股的轉售，購買者可以無現金方式行使預資資權證。此次私募於2020年6月1日結束。發行和出售普通股和預融資認股權證的總收益為8000萬美元；交易成本總計460萬美元，淨收益為7540萬美元。該公司在2020年6月26日提交給證券交易委員會的S-3表格註冊聲明中登記了6,105,359股已售出普通股和628,403股作為預融資認股權證基礎的普通股的轉售。MTS Health Partners在此次私募中擔任該公司的配售代理。作為對這些服務的部分補償，我們發行了MTS Health Partners 35260股普通股。

股權分配協議

於二零二零年八月十四日，本公司與一家投資銀行訂立股權分派協議(“協議”)，有關設立“按市價”發售計劃，根據該計劃，本公司可不時出售總額高達50,000,000美元的普通股(“自動櫃員機股份”)(“發售”)。

根據該協議，該公司將設定出售自動櫃員機股票的參數，包括將發行的自動櫃員機股票數量、要求出售的時間段、對任何一個交易日可以出售的自動櫃員機股票數量的限制，以及不得低於任何最低價格進行出售。根據該協議，自動櫃員機股票的出售(如果有的話)可以在證券法第415條規定的被視為“在市場上提供”的交易中進行。根據協議，公司將向其投資銀行支付相當於通過其投資銀行出售的任何自動取款機股票毛收入的3.0%的佣金，並將向投資銀行償還某些特定費用。該協議包含本公司的慣常陳述、擔保和協議、本公司及其投資銀行的賠償義務、各方的其他慣常義務以及終止條款。本公司並無義務出售任何自動櫃員機股份，並可隨時暫停協議項下的要約。截至2021年3月31日，已根據該協議出售了11,524股普通股，淨收益為20萬美元，平均每股毛價為21.89美元。

圖則摘要

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於完成與Zafgen的合併後，Zafgen的2014年購股權及激勵計劃(“2014計劃”)及Zafgen的2006年購股權計劃(“2006計劃”及連同2014年計劃的“優先計劃”)均由本公司承擔。如下所述，本公司於2020年7月通過了新的股權激勵計劃，並於2020年9月獲得股東批准。這三份計劃由董事局管理，或由董事局酌情決定由董事局轄下委員會管理。

2020股權激勵計劃

公司董事會於2020年7月16日通過了《2020股權激勵計劃》(簡稱《2020計劃》)，公司股東於2020年9月29日通過了《2020計劃》，《2020計劃》取代了2014年的《計劃》。根據先前計劃未完成的期權將保持未償還、不變，並受2014年計劃和各自授予協議條款的約束，不會根據2014年計劃進行進一步獎勵。但是，如果在2020計劃獲得批准後，先前根據先前計劃授予的任何獎勵到期、終止、被取消或因任何原因被沒收，則受該獎勵影響的股票將被添加到2020計劃股票池中，以便它們可以用於2020計劃下的新授予。

2020年計劃規定授予激勵性股票期權(“ISO”)、非法定股票期權(“NSO”)、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵以及現金或其他基於股票的獎勵。ISO只能授予本公司的員工，包括本公司的高級管理人員和本公司關聯公司的員工。所有其他獎勵可能授予本公司的員工，包括本公司的高級管理人員、本公司的非僱員董事和顧問以及本公司關聯公司的員工和顧問。

截至2021年3月31日，根據2020年計劃，共有1120159股普通股可供授予。根據2020計劃可就任何獎勵發行的最高股份數目為：(I)1,700,000股加(Ii)於2021年1月1日及其後至2030年1月1日每年增加股份，相等於(A)上一財政年度最後一天已發行及已發行股份的4%，及(B)董事會決定的較少股份數目(統稱為“計劃限額”)，兩者以較小者為準，本公司補充説。2021年，將根據2020年計劃可能發行的公司普通股的最大數量增加到2,314,709股。根據2020計劃，在2020計劃的十年期限內，與激勵性股票期權相關的最大發行股票總數為800萬股。

2014年股票期權激勵計劃和2006年股票期權計劃

2014年，Zafgen的董事會和股東通過了2014年計劃。2014年計劃規定向本公司員工、董事會成員和顧問授予股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位、非限制性股票獎勵、績效股票獎勵、現金獎勵和股息等值權利。根據2014年計劃，最初預留供發行的股票數量為180,685股普通股。由於2020計劃已獲本公司採納並獲本公司股東批准，故不會根據先前計劃作出進一步獎勵。

2016股權和激勵計劃

根據控股於2016年11月30日通過的2016股權計劃(“2016股權激勵計劃”)，控股管理董事會(“董事會”)或其委員會獲授權發行122,133股控股普通股或普通股、普通股期權或利潤利息單位的組合。2018年3月23日，管理委員會將根據2016年計劃為授予和發行保留的共同單位數量從122,133個增加到138,133個，並於2019年4月29日將根據2016年計劃為授予和發行保留的共同單位數量增加了101,500個，達到239,633個。該公司已將發生的成本記錄為基於股票的補償，並由阿里巴巴控股公司提供相應的資本金。

自2020年1月1日至合併日期，控股公司沒有向公司員工發出購買公用事業單位的選擇權。

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合併完成後，本公司承擔購買控股單位的所有未償還和未行使的期權。根據合併協議的條款，以加權平均行權價每股12.14美元購買330,818股公司普通股的期權取代了緊接合並前已發行的202,392份購買普通股的期權，加權平均行權價為每股普通股10.36美元。

該公司根據ASC 718“補償-股票補償”將轉換視為修改，並計算了修改前和修改後的期權價值。期權的公允價值增加了120萬美元。由於70萬美元與既有期權有關，開支在合併日期立即確認，其餘50萬美元將在剩餘的歸屬期限內確認，最初授予日的公允價值仍為10萬美元。

股票估值

下表在加權平均的基礎上提供了Black-Scholes期權定價模型中用來確定授予員工的股票期權授予日期公允價值的假設：

股票期權

下表彙總了公司截至2021年3月31日的三個月的股票期權活動(金額以百萬計，不包括股票和每股數據)：

2021年1月年度期權授予

2021年1月19日，根據2020計劃，公司授予員工購買280,150股普通股的選擇權。這些期權的行權價等於授予日的收盤價，並在四年內歸屬，其中25%在授予一週年時歸屬，其餘部分在此後等額的每月分期付款中歸屬。*

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基於股票的薪酬

以股票為基礎的薪酬費用在精簡的合併經營報表中分類如下：

截至2021年3月31日，與未歸屬股票期權和限制性股票單位相關的未確認薪酬支出總額為1,780萬美元，預計將在33.7億年的加權平均期間內確認。

知識產權許可證

本公司與Wake Forest University Health Sciences(“WFUHS”)簽訂了日期為2016年11月30日的許可協議(“WFUHS許可”)，並與印第安納大學(“IU”)簽訂了日期為2016年11月30日(經修訂)的許可協議(“IU許可”)。這些協議為該公司開發CTI-1601所用技術的某些專利權提供了可轉讓的全球許可。

作為對根據這些協議授予的權利和許可的部分代價，公司將向WFUHS和IU支付許可產品淨銷售額的較低個位數百分比的特許權使用費，這取決於這些產品是否有有效的專利。作為這些協議的額外考慮，公司有義務在實現某些開發里程碑時，從第一名患者參加第一階段臨牀試驗開始，向WFUHS和IU支付總計高達260萬美元的某些里程碑付款。本公司還將向WFUHS和IU分別支付再許可對價的高-個位數至低兩位數百分比的再許可費用，這取決於本公司在收到再許可對價時達到某些監管里程碑的情況。公司還有義務向WFUHS和IU報銷與專利有關的費用。如果公司對任何許可專利的有效性提出異議，在爭議期間版税將增加三倍。該公司還有義務從2020年曆年開始，每年向IU支付至少10萬美元的最低年度特許權使用費，以履行新協議的期限。

如果本公司被要求支付IU對價，則本公司可以按美元對美元的基礎從應付WFUHS的對價中扣除該IU對價的20%。如果本公司被要求支付WFUHS對價，則本公司可以按美元對美元的基礎從應付給IU的對價中扣除該WFUHS對價的60%。

在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月裏，沒有實現任何里程碑，也沒有確認任何費用。除非任何一方提前終止，否則這兩項協議都將從其生效日期一直持續到許可專利的最後一次到期。

租契

2019年8月8日，本公司簽訂了位於賓夕法尼亞州Bala Cynwyd的辦公空間的經營租賃，自2019年12月15日起生效，租期為三年零六個月，並有權將租約再延長三年。由於要求業主完成租户改善工程，本公司並未立即接管租賃物業，租賃期於2020年2月15日開始。在截至2020年3月31日的季度，公司記錄的經營租賃使用權資產和經營租賃負債為40萬美元。

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2020年5月28日，作為與Zafgen合併的一部分，本公司獲得了約17,705平方英尺寫字樓(“場所”)的不可撤銷運營租賃。租約將於2029年10月30日到期。作為協議的一部分，該公司需要維護一份信用證，信用證在簽署時為130萬美元，在合併財務報表中被歸類為限制性現金。除基本租金外，本公司亦須承擔其應攤分的營運開支、電費及房地產税，而該等成本並未計入租約使用權資產或租賃負債的釐定。使用權資產將在剩餘租賃期內攤銷租金費用。

於二零二零年十月二十七日，本公司與馬薩諸塞州市政協會有限公司(“轉租人”)訂立轉租協議(“轉租”)，據此，本公司將整幢物業轉租給轉租人。轉租的初始期限自2020年12月4日起至2029年10月30日止。就轉租事宜，本公司評估了ASC 360項下的減值需要，並確定並無減值。分租合同規定了分租人在分租之日支付的第一筆月度分期付款。在首次按月付款後，分租契約將提供租金減免，直至2021年4月1日。

分租規定的初始年基本租金為80萬美元，每年增加至最高100萬美元的年基本租金。在分租期內，分租人還負責向本公司支付未來運營成本的增加(從2022年1月1日開始)、未來的年度税收成本增加(從2021年7月1日開始)以及應歸因於物業的所有公用事業成本(從2021年3月1日開始)。作為分租的一部分，分租人存放了一份金額為80萬美元的信用證，以保證他們在分租下的表現。如果分租契約下沒有未治癒的違約事件，這筆保證金的金額將隨着時間的推移而減少到分租六週年時的40萬美元。

2018年11月5日，本公司簽訂了賓夕法尼亞州費城辦公和實驗室空間的經營租賃，自2019年1月1日起生效，2020年12月31日到期，並有權在2020年8月4日將租約再延長兩年，本公司執行了第一項選擇權，將租約再延長一年，於2021年12月31日到期。我們已確定本次租約延期符合短期租賃的條件，因為剩餘的續簽選項被認為不是合理確定的，為此，我們應用了會計政策選擇，不記錄相關的使用權資產和租賃負債。

在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月中，運營租賃產生的費用分別為10萬美元和不到10萬美元，截至2020年3月31日的三個月。經營租賃方面，2021年3月31日和2020年12月31日的租賃加權平均剩餘租期分別為8.3年和8.6年。經營性租賃方面，2021年3月31日和2020年12月31日的租賃加權平均貼現率為11.0%。本公司並無訂立任何融資租賃。

截至2021年3月31日，根據這些租賃協議到期的租賃債務到期日如下：

2016年11月，公司與Mark Payne醫學博士簽訂了諮詢協議(“諮詢合約”)。佩恩博士當時是Chdrial的董事，是IU的全職員工，也是獲得許可的IU知識產權的發明人之一，因此有權獲得收入的一定份額

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在IU許可證下由IU執行。根據他的諮詢協議條款，公司同意在協議期限內每年向佩恩博士支付10萬美元，並向佩恩博士授予控股公司123,853個受限普通單位。於二零一六年十一月三十日，30%歸屬及與軟骨症治療IP，LLC(“IP LLC”)成為控股的附屬公司，後者隨後於2018年12月31日向本公司出資。其餘70%與未來服務(見注8)相關，從2016年12月1日起按比例在48個月內歸屬。諮詢協議的期限為四年，但可提前終止。2020年11月30日，公司與Mark Payne醫學博士簽訂了一份新的諮詢協議，從2021年1月1日起將諮詢合約的期限延長了四年，至2020年12月31日到期，延長了諮詢合約的期限1個月，至2021年1月1日止，公司與Mark Payne醫學博士簽訂了一份新的諮詢協議，將諮詢合約的期限延長了四年，從2021年1月1日開始。在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月中，公司確認與本諮詢協議相關的研發費用不到10萬美元，在運營報表中記錄為研發費用。

向本公司提供的資金來自Holdings自成立至2020年5月28日與Deerfield Private Design Fund IV，L.P.、Deerfield Private Design Fund III，L.P.及Deerfield Health Innovation Fund，L.P.(合稱“Deerfield Funds”)及若干其他買家出售A系列優先股及B系列可轉換優先股(“單位”)，以及從出售該等股份所得款項向本公司的貢獻，以資助本公司的營運。

根據2016年11月30日簽訂的A系列優先股購買協議，該協議分別於2017年9月8日、2017年11月15日、2018年11月14日和2019年4月29日修訂，控股公司以3560萬美元的毛收入出售了A系列優先股。3560萬美元的毛收入貢獻給了該公司。

於2019年11月21日(於2019年12月20日修訂)，Holdings與Deerfield Funds及若干其他買家訂立第二份經修訂及重新簽署的有限責任公司協議，並與Deerfield Funds及若干其他買家訂立B系列橋樑單位購買協議，以出售B系列可轉換優先單位(“B系列橋樑單位”)，總收益最高可達1,000萬美元。1000萬美元的毛收入貢獻給了該公司。

2020年1月16日，控股公司與Deerfield Funds和某些其他買家簽訂了第三份修訂和重新簽署的有限責任公司協議，並與Deerfield Funds和某些其他買家簽訂了第二系列B系列橋樑單元購買協議，以出售第二系列B系列可轉換優先單元(“第二系列B橋單元”)，總收益最高可達1500萬美元。1140萬美元的毛收入貢獻給了該公司。

於截至2020年3月31日止三個月，控股向本公司提供來自上述A系列及B系列優先股交易的無息永久資金合共960萬美元，連同各期間簡明綜合資產負債表及簡明綜合股東權益變動表上的合併股本及額外實收資本餘額記作資本貢獻。

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以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與我們在本Form 10-Q季度報告(下稱“季度報告”)中其他地方的簡明綜合財務報表和相關附註以及經審計的綜合財務報表和附註以及管理層對截至2020年12月31日的年度財務狀況和經營成果的討論和分析一起閲讀，這些報表包括在我們於2021年3月4日提交給美國證券交易委員會(SEC)的Form 10-K年度報告中。這一討論和分析中包含的或本季度報告中其他地方陳述的一些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。這些陳述是基於我們對未來結果的信念和預期，會受到風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素可能導致我們的實際結果與預期結果大相徑庭。我們沒有義務公開更新這些前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。您應該閲讀我們於2021年3月4日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中的“風險因素”部分，以及本季度報告的Form 10-Q中的“風險因素”和“前瞻性陳述”部分，以討論可能導致實際結果與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同的重要因素。

概述

我們是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於利用我們新的細胞穿透肽技術平臺開發複雜罕見疾病患者的治療方法。我們的主要候選產品CCTI-1601是一種皮下注射的重組融合蛋白，旨在將人類Frataxin(“FXN”)這一基本蛋白輸送到Friedreich‘s共濟失調患者的線粒體。弗里德里希共濟失調是一種罕見的、進行性的、致命的疾病，患者由於基因異常而不能產生足夠的FXN。目前還沒有治療弗里德里希共濟失調的有效療法。

我們已經從美國食品和藥物管理局(FDA)獲得了針對CTI-1601的孤兒藥物狀態、快速通道指定和罕見兒科疾病指定。此外，我們從歐盟委員會收到了CTI-1601的孤兒藥物指定。與根據傳統FDA或EMA程序考慮批准的產品相比，收到此類指定或正面意見可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA或EMA的最終批准。

我們的細胞穿透肽技術平臺使治療分子能夠穿過細胞膜到達細胞內靶點，具有治療其他罕見和孤兒疾病的潛力。我們打算使用我們的專利平臺來針對其他孤立的適應症，其特徵是細胞內內容或活性的缺陷或改變。

CTI-1601程序更新

CTI-1601目前正在弗里德里希共濟失調患者的1期臨牀試驗中進行評估。2020年12月，我們宣佈完成CTI-1601的SAD試驗劑量。安全審查委員會在安慰劑對照的SAD臨牀試驗的每個隊列之後審查了初步的盲法數據，並建議繼續使用每個遞增劑量。根據初步數據，單次皮下注射CTI-1601的劑量最高可達100毫克，似乎總體上耐受性良好。注射部位不良事件輕微且短暫，未見嚴重不良事件報告。2021年3月，我們宣佈完成CTI-1601的MAD試驗劑量。我們現在已經完成了我們的第一階段計劃，目前沒有患者接受CTI-1601治療。我們預計將在2021年第二季度公佈MAD試驗的頂級臨牀結果。

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我們還進行了幾項非臨牀毒理學研究，包括在老鼠和非人靈長類動物身上進行的28天和90天的研究，並進行了一項為期180天的非人類靈長類動物研究。在為期90天的非人類靈長類動物研究中，觀察到一例死亡，被確定是由於細菌性腦膜炎感染，與研究藥物無關。此外，在正在進行的180天的非人類靈長類動物研究中，在最高劑量水平下觀察到了死亡率。我們已經將這些發現告知了FDA，我們正在繼續對非人類靈長類動物進行研究，並繼續收集和評估數據。雖然在我們啟動進一步的臨牀研究之前可能需要更多的非臨牀信息，但基於我們迄今從非臨牀項目中獲得的所有信息以及毒理學家和其他相關專家的廣泛投入，我們目前預計將在2021年下半年繼續按照我們之前公佈的時間表在Friedreich的共濟失調患者中啟動開放標籤擴展(JIVE試驗)和兒科MAD試驗。

財務概述和流動性

自成立以來，我們投入了幾乎所有的資源來開發CTI-1601，建立我們的知識產權組合，開發第三方製造能力，業務規劃，籌集資金，併為此類業務提供一般和行政支持。

我們從來沒有產生過任何收入，到目前為止，我們已經出現了淨虧損。在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月裏，我們分別淨虧損約1210萬美元和670萬美元。截至2021年3月31日，我們的累計赤字為7770萬美元。我們的虧損主要來自與研發活動相關的成本，以及與我們運營相關的一般和行政成本。我們預計在可預見的未來將產生鉅額費用和運營虧損。

我們預計將繼續產生與我們正在進行的活動相關的費用，如果我們：

因此，我們將需要額外的資金來支持我們的持續運營。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入(如果有的話)之前，我們預計將通過公共股權、私募股權、債務融資或其他來源(可能包括與第三方的合作)為我們的運營提供資金。與合作者或其他人的協議可能要求我們放棄某些技術或候選產品的權利。此外，我們可能永遠不會成功完成任何候選產品的開發、為我們的技術獲得足夠的專利保護、為我們的候選產品獲得必要的監管批准，或者為任何已批准的候選產品實現商業可行性。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。我們不能在需要的時候籌集資金，將對其財務狀況和實施我們的商業戰略的能力產生負面影響。我們將需要創造可觀的收入來實現盈利，而且可能永遠不會這樣做。

截至2021年3月31日，我們的現金、現金等價物和可交易債務證券餘額總計8140萬美元。我們相信，根據我們目前的運營計劃，截至本季度報告10-Q表格提交日期，我們的現金、現金等價物和可銷售債務證券將使我們能夠從截至2021年3月31日的季度中期財務報表發佈之日起為運營提供至少12個月的資金。

新冠肺炎更新

2020年3月，世界衞生組織宣佈新冠肺炎爆發，這是一種新的冠狀病毒株，是一種全球大流行。隨着病毒的傳播和變異，此次疫情正在給世界各地的企業和市場造成重大破壞。

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2020年12月，美國食品和藥物管理局批准了兩種新冠肺炎疫苗的緊急使用授權。自那以後，已經提供了更多的疫苗。儘管有疫苗可用，但獲得疫苗的能力或知道何時滿足羣體免疫力的能力很難預測。

新冠肺炎對我們運營和財務業績的影響程度將取決於未來的事態發展，包括大流行的持續時間、蔓延和強度，包括更具傳染性和致命性的變種的傳播，當前和未來新冠肺炎疫苗的成功分發和使用，以及政府、監管和其他私營部門的應對措施，所有這些都是不確定和難以預測的。雖然我們目前無法估計大流行的財務影響，但如果大流行仍未得到控制，或者如果目前的疫苗被證明對未來的病毒變異無效，它可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和現金流產生實質性的不利影響。財務報表沒有反映大流行造成的任何調整。

這場大流行導致我們的CTI-1601第一階段臨牀試驗在弗里德里希共濟失調患者身上暫時停止。2020年7月，我們恢復了這些臨牀試驗，自那以後已經完成了SAD和MAD臨牀試驗的劑量。我們預計將在2021年第二季度公佈這些試驗的主要結果。

由於可能實施的與新冠肺炎大流行相關的額外旅行和醫院限制，包括由於新冠肺炎病例在某些地理區域再次出現，我們可能會在臨牀試驗時間表上遇到額外的延誤。

與Zafgen合併

於2019年12月17日，吾等與Zordich Merge Sub，Inc.(“Merge Sub”)，吾等的全資附屬公司Chdrial Treeutics Inc.(“Chdrial”)及Chdrial Holding，LLC(“Holdings”)訂立合併協議及計劃(“合併協議”)，根據該協議，合併子公司將與Chronal合併並併入Chronal，Chronal將作為吾等的全資附屬公司繼續存在(“合併”)。根據合併協議條款，合併已於2020年5月28日完成。

根據合併協議的條款，合併完成後，Chdrial的所有已發行普通股將交換為我們的普通股，所有可行使的控股單位的未償還期權均交換為購買我們普通股的期權。此外，就在合併完成之前，我們進行了1比12的反向股票拆分，並將我們的名稱從Zafgen公司更名為Larimar治療公司。合併後，Chdrial開展的業務成為我們的主要業務。

根據美國公認會計原則(“GAAP”)，這項業務合併被計入反向收購。根據這種會計方法，就財務報告而言，Chdrial被視為會計收購人。這一決定主要基於以下事實：(I)前Chronal股東擁有合併後公司的大部分投票權，(Ii)合併後公司董事會的多數成員由Chdrial根據合併協議條款指定的董事組成，及(Iii)Chedrial管理層的現有成員成為合併後公司的管理層。因此，出於會計目的，該業務合併被視為相當於發行股票以獲得Zafgen的淨資產。因此，截至合併完成日，Zafgen的淨資產按其收購日期的公允價值記錄，然後根據收購價格和收購資產的公允價值之間的差額進行了調整，並在Chdrial的財務報表中進行了調整，業務合併前報告的經營業績是Chronal的經營業績。在合併完成日期，Zafgen的淨資產按其收購日期的公允價值記錄，然後根據收購價格與收購資產的公允價值之間的差額進行調整。由於合併已作為資產收購入賬，商譽並未計入壓縮合並資產負債表。

私募配售

於2020年5月28日，吾等與若干認可投資者訂立證券購買協議，由吾等以私募方式出售6,105,359股本公司普通股(“私募股份”)，以及購買合共628,403股本公司普通股的預資資權證(“預資資權證”)。預付資金認股權證可立即行使，行使價為0.01美元，並可無限期行使。我們在此將此次出售稱為私募。

私募於2020年6月1日結束。發行和出售私募股份和預融資普通股認股權證的總收益為8,000萬美元，扣除部分支出後，我們在私募中獲得的淨收益為7,540萬美元。我們打算用網

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私募所得款項用於研究和開發我們的候選產品、營運資金和一般企業用途。

財務運營概述

收入

到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來也不會從產品銷售中獲得任何收入。如果我們的開發工作取得了臨牀成功，並且我們的候選產品獲得了監管部門的批准或與第三方達成了合作協議，我們可能會從這些候選產品或合作中獲得收入。

運營費用

自成立以來，我們的大部分運營費用主要包括研究和開發活動，以及一般和行政成本。

研發費用

研發費用，主要包括與我們的產品研發工作相關的成本，在發生時計入費用。研發費用主要包括：

研發成本是我們業務的核心，並在發生時計入費用。某些活動(如製造、非臨牀研究和臨牀試驗)的成本通常根據使用我們的供應商和合作者提供的信息和數據對完成特定任務的進度進行評估來確認。研發活動是我們業務的核心。我們預計將增加研發投入，以通過更多的臨牀試驗來推進CTI-1601。因此，我們預計在可預見的未來，隨着我們追求CTI-1601或我們開發的任何其他候選產品的臨牀開發，我們的研究和開發費用將會增加。

目前，我們無法合理估計或知道完成CTI-1601或我們開發的任何其他候選產品所需的工作的性質、時間和估計成本。我們也無法預測何時(如果有的話)會從我們候選產品的銷售中開始大量的現金淨流入。CTI-1601或我們開發的任何其他候選產品的臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括：

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這些變量中的任何一個在候選產品開發方面的結果發生變化，都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本、時機和可行性。例如，如果FDA或其他監管機構要求我們進行臨牀試驗，而不是我們目前預計的完成候選產品臨牀開發所需的試驗，或者如果我們在任何臨牀試驗的登記方面遇到重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀開發。

一般和行政費用

一般和行政費用主要包括人事成本，包括工資、相關福利和基於股票的薪酬，與我們的高管、財務、信息技術相關的成本，以及與其他行政職能相關的成本。一般費用和行政費用還包括保險費和審計、税務和法律服務的專業費用，包括尋求知識產權專利保護的法律費用。我們預計，在可預見的將來，隨着我們僱傭更多的員工來實施、改進和擴大我們的運營、財務和管理系統，我們的一般和行政費用將會增加。

關鍵會計政策與重大判斷和估計

我們的簡明合併財務報表是根據公認會計準則編制的。在編制我們的簡明綜合財務報表和相關披露時，我們需要做出影響報告的資產、負債、成本和費用以及相關披露金額的估計和假設。我們認為下述會計政策中涉及的估計和假設可能對我們的簡明綜合財務報表產生最大的潛在影響，因此，我們認為這些是我們的關鍵會計政策。我們會在持續的基礎上評估這些估計和假設。在不同的假設和條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。

研發費用

作為編制簡明合併財務報表過程的一部分，我們需要在實際工作活動開始之前估算我們應計的研發費用，並評估向供應商支付的款項。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員和外部供應商溝通以確定已代表我們執行的服務，並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時估計執行的服務級別和服務產生的相關成本。我們的大多數服務提供商都會按照預先確定的時間表或在達到合同里程碑時向我們收取所提供服務的欠款發票。我們根據我們當時所知的事實和情況，在我們的簡明合併財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。估計應計研究和開發費用的例子包括支付給以下項目的費用：

我們根據與代表我們進行和管理臨牀試驗或製造臨牀試驗材料的多個CRO或CMO簽訂的合同，對所收到的服務和花費的努力進行估計，從而確定與臨牀試驗相關的費用。這些協議的財務條款有待協商，不同的合同會有所不同，可能會導致付款流程不均。可能會有向我們的供應商付款的情況

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將超過所提供的服務水平，並導致預付臨牀費用、非臨牀費用或製造活動。其中一些合同下的付款取決於臨牀試驗里程碑的完成等因素。在收取服務費時，我們會估計提供服務的時間段、病人登記人數、啟用的地點數目，以及在每段期間所需的努力程度。在累積CMO成本時，我們估計製造將完成的時間段、里程碑的實現情況以及每個特定CMO協議的完成百分比。如果服務執行的實際時間或努力程度與我們的估計不同，我們會相應地調整應計或預付金額。雖然我們預計我們的估計不會與實際發生的金額有實質性差異，但我們對所提供服務的狀態和時間相對於所提供服務的實際狀態和時間的理解可能會有所不同，並可能導致我們在獲得更多信息後確認未來的調整。

基於股票的薪酬

我們使用Black-Scholes期權定價模型，根據授予日的公允價值來衡量授予員工、非員工顧問和董事的所有股票獎勵。這些獎勵的補償費用在必要的服務期內確認，這通常是各個獎勵的獲得期。通常，我們只在基於服務的授予條件下發放獎勵，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。我們會在罰沒發生時對其進行核算。

我們在簡明綜合經營報表中對基於股票的補償費用和全面損失進行分類，其方式與對獲獎者的工資成本進行分類或對獲獎者的服務付款進行分類的方式相同。

在2020年5月28日之前，我們是一傢俬人公司，我們的普通股缺乏公司特定的歷史和隱含波動率信息。因此，我們根據上市同行公司的歷史波動性估計我們的預期普通股價格波動性，並預計在我們獲得關於我們自己交易的股票價格波動性的足夠歷史數據之前，我們將繼續這樣做。我們的股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，這些方法適用於符合“普通”期權資格的獎勵。無風險利率是根據授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息收益率考慮到我們從未對普通股支付過現金股息，也不期望在可預見的未來支付任何現金股息。

經營成果

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的比較

下表彙總了我們截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的運營結果：

研發費用

與截至2020年3月31日的三個月相比，截至2021年3月31日的三個月的研發費用增加了400萬美元。與去年同期相比，研發費用增加的主要原因是臨牀用品製造成本增加120萬美元，臨牀試驗成本增加150萬美元，與人員相關的成本增加60萬美元，原因是我們的研發職能增加了員工人數，以及股票薪酬支出增加。

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與2020年合併後和2021年第一季度發放的股票期權相關的40萬美元。其餘的增長主要與毒理學研究費用和內部實驗室費用有關。在截至2021年3月31日的三個月內，公司的SAD和MAD試驗(包括分析)都在進行中，而在截至2020年3月31日的三個月中，只有SAD試驗在進行中。

一般和行政費用

與截至2020年3月31日的三個月相比，截至2021年3月31日的三個月的一般和行政費用增加了150萬美元。與去年同期相比，一般和行政費用增加的主要原因是保險成本增加了70萬美元，這主要是因為作為上市公司的運營成本，合併後的2020年和2021年第一季度與股票期權授予相關的基於股票的薪酬增加了70萬美元，由於增加了員工人數，與人事相關的成本增加了30萬美元，以及與作為上市公司運營相關的法律和諮詢成本增加了30萬美元。這一增長被會計和審計費用減少60萬美元所抵消，這與2020年與合併和成為上市公司相關的額外費用有關。

管理流動資金和資本資源

自我們成立以來，我們沒有從任何來源獲得任何收入，包括產品銷售，並從我們的運營中產生了重大的運營虧損和負現金流。我們幾乎所有的資源都用於開發CTI-1601，包括建立我們的知識產權組合，發展第三方製造能力，業務規劃，資金籌集，以及為此類業務提供一般和行政支持。

現金流

下表彙總了我們在以下每個時期的現金來源和使用情況：

用於經營活動的現金淨額

在截至2021年3月31日的三個月中，運營活動使用了1120萬美元的現金，這是由於我們淨虧損1210萬美元，經120萬美元的非現金支出以及40萬美元的運營資產和負債變化調整後產生的。我們的淨虧損主要歸因於與我們的CTI-1601項目相關的研發活動，以及如上所述的一般和行政費用。非現金費用主要包括基於股票的薪酬費用。營業資產和負債的變化主要是由於應計費用的減少，但由於我們的經營活動的增長，應付賬款和預付費用的增加抵消了這一變化。

在截至2020年3月31日的三個月中，運營活動使用了890萬美元的現金，這是由於我們淨虧損670萬美元，經10萬美元的非現金支出以及230萬美元的運營資產和負債變化調整後產生的。我們的淨虧損主要歸因於與我們的CTI-1601項目相關的研發活動，以及如上所述的一般和行政費用。

投資活動提供(用於)的現金淨額

在截至2021年3月31日的三個月裏，投資活動提供了530萬美元的現金，這是由於可交易債務證券的到期日增加了700萬美元，但這部分被購買新的可交易債務證券的170萬美元所抵消。

在截至2020年3月31日的三個月中，投資活動使用了80萬美元的現金，原因是Chdrial收購Zafgen的交易成本為70萬美元，以及購買設備的交易成本為10萬美元。

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融資活動提供的現金淨額

在截至2020年3月31日的三個月內，融資活動提供的現金淨額為960萬美元，這是控股公司出資的結果。在截至2021年3月31日的三個月內，融資活動沒有使用或提供現金。

營運資本要求

CTI-1601目前正在進行臨牀開發。我們最近完成了兩個1期臨牀試驗的劑量，並預計在2021年下半年開始在Friedreich共濟失調中進行CTI-1601的額外研究；因此，我們預計在可預見的未來將繼續招致重大費用和運營損失。我們預計，如果我們尋求實現以下目標，我們將繼續招致開支：

我們預計在可預見的未來將繼續產生運營虧損。我們於2020年5月28日完成合並，完成合並後，提供了4290萬美元的現金、現金等價物、限制性現金和可交易債務證券，同時私募提供了7540萬美元的額外淨收益。2020年8月，我們與一家投資銀行簽訂了股權分配協議或自動取款機協議，以建立一個“在市場上”的發售計劃，根據該計劃，我們可以不時通過這家投資銀行作為銷售代理出售總額高達50,000,000美元的普通股。截至2021年3月31日，已根據該協議出售了11524股普通股，淨收益為20萬美元，平均每股毛價為21.89美元。在2021年第一季度，沒有根據自動取款機協議出售普通股。

我們相信，根據我們目前的運營計劃，截至提交日期，我們的現金、現金等價物和可銷售債務證券將使我們能夠從截至2021年3月31日的季度中期財務報表發佈起，為運營提供至少12個月的資金。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排的組合來尋求額外的資金。我們可能無法以可接受的條件獲得融資，或者根本無法獲得融資，也可能無法達成合作或其他安排。任何融資條款都可能對所持股份或我們現有股東的權利產生不利影響。如果我們無法獲得額外資金，我們將被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化努力，這將對我們的業務產生不利影響，否則我們可能無法繼續運營。

表外安排

在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有任何根據證券交易委員會規則定義的表外安排，如與未合併實體或金融合夥企業的關係，這些關係通常被稱為結構性融資或特殊目的實體，目的是促進不需要反映在我們資產負債表上的融資交易。

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近期發佈的會計公告

有關適用於我們業務的最新會計聲明的説明，請閲讀本季度報告(Form 10-Q)第一部分第一部分中包含的簡明綜合財務報表的附註2。

其他公司信息

沒有。

根據修訂後的1934年證券交易法(交易法)第12b-2條的定義，我們是一家較小的報告公司，不需要提供本項目下的信息。

我們堅持“披露控制和程序”，這一術語在“交易法”下的規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義，旨在確保我們在根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並積累此類信息並將其傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關所需披露的決定。

任何披露控制和程序的設計也在一定程度上基於對未來事件可能性的某些假設，不能保證任何設計在所有潛在的未來條件下都能成功實現其所述目標。

關於截至2021年3月31日的季度，在我們管理層的監督和參與下，我們對我們的披露控制和程序的設計和運營的有效性進行了評估。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序是有效的。

管理層並不期望我們對財務報告的內部控制能夠防止或發現所有的錯誤和欺詐。一個控制系統，無論構思和操作如何完善，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，以確保控制系統的目標得以實現。此外，控制系統的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，並且控制的好處必須相對於其成本來考慮。由於成本效益控制系統的固有侷限性，對財務報告的內部控制的任何評估都不能絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而導致的錯報，或所有控制問題和欺詐實例(如果有)已經或將被檢測到。

財務報告內部控制的變化

在截至2021年3月31日的財政季度內，我們對財務報告的內部控制(根據外匯法案規則13a-15(F)和15d-15(F)的定義)沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

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第二部分-其他資料

在正常業務過程中，我們不時會在法律程序中受到索償的影響。據我們所知，沒有任何威脅或懸而未決的法律行動可以合理地預期對我們的業務、財務狀況、運營結果或現金流產生實質性的不利影響。

您應該仔細考慮我們2020年度報告中標題為“第1A項”的風險因素。風險因素。“除下文所述外，我們在2020年年報中披露的風險因素沒有發生重大變化。

我們不時宣佈或公佈的CTI-1601臨牀試驗的背線或初步數據可能與最終數據有很大不同。

我們已經披露了CTI-1601的單次遞增劑量(“SAD”)第一階段臨牀試驗的初步數據，我們打算在2021年第二季度披露CTI-1601的多個遞增劑量(“MAD”)第一階段臨牀試驗的背線數據。這樣的背線，或初步數據以及我們未來披露的任何背線或初步數據，是基於對當時可用的療效和安全性數據的初步分析，結果和相關的初步結果和結論可能會在對我們預期收到的與特定研究或試驗相關的更廣泛的數據進行全面審查後發生變化。初步數據或背線數據基於假設、估計、計算和結論，作為我們當前可用數據分析的一部分，我們可能沒有收到或沒有機會評估試驗的所有數據。因此，當獲得更多信息或數據時，我們報告的初步和背線結果可能與我們報告的相同研究的未來結果不同，或者我們可能會報告其他或不同的結論或考慮因素，以便在收到更多數據並進行全面評估後對這些結果進行鑑定。此類數據還需遵守審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前披露的初步數據或背線數據大不相同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎查看初步數據或背線數據。如果完整數據集或來自完整數據集的結論與報告的背線或初步數據不同，或者其他人(包括監管機構)不同意得出的結論，我們獲得CTI-1601的開發、批准和商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、運營結果、前景或財務狀況。

沒有。

沒有。

不適用。

沒有。

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作為本季度報告的一部分提交的展品列在《展品索引》上，該展品在此併入作為參考。

展品索引

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簽名

根據修訂後的1934年證券交易法第13或15(D)節的要求，註冊人已正式授權下列簽名者代表其簽署本報告。

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