美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，郵編：20549
表格
(標記一)
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根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條規定的季度報告 |
在截至本季度末的季度內
或
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根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
由_
委託文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其約章)
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(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 |
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(主要行政辦公室地址) |
(郵政編碼) |
(
註冊人的電話號碼，包括區號
根據該法第12(B)節登記的證券：
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每節課的標題 |
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交易 符號 |
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註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。是☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。.
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。參見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
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大型加速文件管理器 |
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☐ |
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加速的文件管理器 |
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☐ |
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規模較小的新聞報道公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第13(A)條提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。是
截至2021年9月3日，註冊人擁有
目錄
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頁面 |
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第一部分： |
財務信息 |
6 |
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第1項。 |
財務報表(未經審計) |
6 |
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濃縮資產負債表 |
6 |
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|
簡明經營報表與全面虧損 |
7 |
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可贖回可轉換優先股與股東虧損簡表 |
8 |
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|
現金流量表簡明表 |
9 |
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|
簡明財務報表附註(未經審計) |
10 |
|
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
25 |
|
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
34 |
|
第四項。 |
管制和程序 |
34 |
|
第二部分。 |
其他信息 |
35 |
|
第1項。 |
法律程序 |
35 |
|
第1A項。 |
風險因素 |
35 |
|
第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
92 |
|
第三項。 |
高級證券違約 |
93 |
|
第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
93 |
|
第五項。 |
其他信息 |
93 |
|
第6項 |
陳列品 |
94 |
|
簽名 |
96 |
|
2
關於前瞻性陳述的特別説明
這份Form 10-Q季度報告或季度報告包含前瞻性陳述。我們打算將這類前瞻性陳述納入修訂後的1933年證券法第27A節(“證券法”)和修訂後的1934年證券交易法第21E節(“交易法”)中有關前瞻性陳述的安全港條款。除本季度報告中包含的有關歷史事實的陳述外，本季度報告中包含的所有陳述，包括有關我們未來的經營結果和財務狀況、業務戰略、候選產品開發、預期產品、候選產品的批准、研發活動和成本、未來收入、我們的業務計劃成功的時間和可能性、管理計劃和目標、臨牀試驗的未來結果和時機、候選產品的治療潛力以及候選產品的市場潛力的陳述，均為前瞻性陳述。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，這些風險、不確定性和其他重要因素可能導致我們的實際結果、表現或成就與前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、表現或成就大不相同。
在某些情況下，您可以通過“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“將”或“繼續”等術語或這些術語的否定或其他類似表述來識別前瞻性陳述。儘管並不是所有的前瞻性陳述都包含這些話。本季度報告中的前瞻性陳述僅為預測，主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期和預測，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營結果。這些前瞻性陳述僅説明截至本季度報告的日期，受許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，包括第二部分第1A項中描述的風險、不確定性和假設。本季度報告中的“風險因素”。由於前瞻性陳述固有地受到風險和不確定性的影響，有些風險和不確定性是無法預測或量化的，有些是我們無法控制的，因此您不應依賴這些前瞻性陳述作為對未來事件的預測。我們的前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際結果可能與前瞻性陳述中預測的大不相同。此外，我們在不斷髮展的環境中運營。新的風險因素和不確定因素可能會不時出現，管理層不可能預測到所有的風險因素和不確定因素。除非適用法律另有要求，否則我們不打算公開更新或修改本文中包含的任何前瞻性陳述，無論是由於任何新信息、未來事件、環境變化或其他原因。
3
彙總風險因素
我們的業務面臨許多風險和不確定因素，包括第二部分第1A項中描述的風險和不確定因素。本季度報告10-Q表格中的“風險因素”。在投資我們的普通股時，您應該仔細考慮這些風險和不確定性。影響我們業務的主要風險和不確定因素包括：
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• |
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我們的候選產品基於一種新技術，這使得我們很難預測臨牀前和臨牀開發以及隨後獲得監管批准的時間和成本(如果有的話)。 |
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• |
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在這一潛在的新藥物類別中，沒有表觀基因控制器藥物被批准，而且可能永遠不會因為其他人或我們的努力而獲得批准。由於這類新藥的新穎性和史無前例的性質，mRNA藥物開發具有重大的開發和監管風險。 |
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• |
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我們的運營歷史有限，沒有成功開發或商業化任何已獲批准的候選產品的歷史，這可能會使我們很難評估到目前為止我們業務的成功程度，也很難評估我們未來的生存前景。 |
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• |
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自成立以來，我們已經遭受了重大虧損，預計在可預見的未來還將出現重大的額外虧損。 |
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• |
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我們需要大量的額外資金，這些資金可能無法以可接受的條件獲得，或者根本無法獲得。如果不能在需要時獲得這筆必要的資金，可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發。 |
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• |
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我們已經投資，並預計將繼續投資於進一步增強omega平臺的研發工作。這些投資可能會影響我們的經營業績，如果這些投資的回報低於我們的預期或發展速度比我們預期的慢，我們的收入和經營業績可能會受到影響。 |
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• |
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臨牀前開發是不確定的，特別是對於表觀基因組控制器等新型藥物，因此我們的臨牀前計劃或開發候選項目可能會被推遲、終止或可能永遠不會進入臨牀，其中任何一項都可能對我們的平臺或我們的業務產生實質性的不利影響。 |
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• |
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我們的候選產品可能與嚴重的不良事件、不良副作用或具有其他特性相關，這些特性可能會阻止它們的臨牀開發、阻止它們獲得監管批准、限制它們的商業潛力或導致嚴重的負面後果。 |
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• |
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由於治療新冠肺炎的核糖核酸疫苗和硝普鈉疫苗的生產需求增加，我們生產供臨牀前或臨牀供應的候選產品的能力可能會受到限制，這可能會對我們的發展計劃產生不利影響。 |
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• |
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我們的OEC候選產品基於新技術，可能比較複雜且難以製造。我們可能會在製造、產品發佈、保質期、測試、儲存、供應鏈管理或運輸方面遇到困難。 |
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我們必須適應快速而重大的技術變革，應對競爭對手推出的新產品和新技術，以保持競爭力。 |
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• |
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在可預見的未來，我們將依賴第三方為我們的研究計劃、臨牀前研究和臨牀試驗製造材料，我們與其中許多公司沒有長期合同。 |
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• |
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我們正計劃收購和建立我們自己的製造設施和基礎設施，以替代或替代依賴合同開發和製造組織來製造我們的候選產品，這將是昂貴、耗時的，而且可能不會成功。 |
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• |
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我們的候選產品中使用的脂質輔料的供應商數量有限，我們的某些供應商對我們的生產至關重要。如果我們失去了一家關鍵供應商，可能會對我們完成候選產品開發的能力產生實質性的不利影響。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們將需要擴大脂質輔料的供應，以便將它們商業化。 |
4
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• |
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我們的發展努力還處於非常早期的階段。我們所有的候選產品都處於臨牀前開發或發現階段，如果我們將候選產品商業化，也需要很多年的時間。如果我們不能將我們的候選產品推進到臨牀開發，無法獲得監管部門的批准，並最終將我們的候選產品商業化，或者在這樣做的過程中遭遇重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。 |
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• |
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如果我們不能就我們的技術和候選產品獲得、維護、執行和充分保護我們的知識產權，或者如果我們獲得的專利或其他知識產權保護的範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的技術和產品，我們成功開發和商業化我們的技術和候選產品的能力可能會受到不利影響。 |
5
第一部分-財務信息
|
第1項。 |
財務報表。 |
歐米茄治療公司
濃縮資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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六月三十日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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預付費用和其他流動資產 |
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遞延發售成本 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨值 |
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受限現金 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債、可贖回可轉換優先股和股東的 貿易逆差 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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其他流動負債 |
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長期債務，流動部分 |
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流動負債總額 |
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長期債務，淨額 |
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其他負債 |
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總負債 |
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承擔和或有事項(附註8) |
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可贖回可轉換優先股： |
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A系列可贖回可轉換優先股，面值$ |
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B系列可贖回可轉換優先股，面值$ |
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C系列可贖回可轉換優先股，面值$ |
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股東赤字： |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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股東虧損總額 |
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總負債、可贖回可轉換優先股和股東赤字 |
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附註是這些未經審計的簡明財務報表的組成部分。
6
歐米茄治療公司
簡明經營報表與全面虧損
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
(未經審計)
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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關聯方費用淨額 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他費用，淨額： |
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利息支出，淨額 |
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認股權證負債的公允價值變動 |
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其他費用，淨額 |
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其他費用合計(淨額) |
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淨虧損和綜合虧損 |
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普通股股東應佔每股普通股基本淨虧損和攤薄淨虧損 |
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加權平均普通股，用於普通股股東應佔每股淨虧損，基本虧損和稀釋虧損 |
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附註是這些未經審計的簡明財務報表的組成部分。
7
歐米茄治療公司
可贖回可轉換優先股與股東虧損簡表
(單位為千，份額除外)
(未經審計)
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首選 股票-系列A |
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首選 股票-B系列 |
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首選 股票-C系列 |
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普通股 |
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其他內容 |
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共計 |
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股份 |
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標準桿 價值 |
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標準桿 價值 |
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股份 |
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標準桿 價值 |
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股份 |
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標準桿 價值 |
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已繳費 資本 |
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累計 赤字 |
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股東的 赤字 |
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截至2020年1月1日 |
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發行B系列可贖回可轉換優先股，扣除發行成本$ |
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為行使期權發行普通股 |
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限制性股票的歸屬 |
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基於股票的薪酬 |
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淨損失 |
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截至2020年3月31日 |
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發行B系列可贖回可轉換優先股，扣除發行成本$ |
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為行使期權發行普通股 |
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限制性股票的歸屬 |
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回購普通股 |
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基於股票的薪酬 |
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淨損失 |
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截至2020年6月30日 |
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首選 股票-系列A |
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首選 股票-B系列 |
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首選 股票-C系列 |
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普通股 |
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標準桿 價值 |
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標準桿 價值 |
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已繳費 資本 |
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累計 赤字 |
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股東的 赤字 |
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截至2021年1月1日 |
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發行C系列可贖回可轉換優先股，扣除發行成本$ |
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為行使期權發行普通股 |
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基於股票的薪酬 |
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截至2021年3月31日 |
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為行使期權發行普通股 |
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基於股票的薪酬 |
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淨損失 |
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截至2021年6月30日 |
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附註是這些未經審計的簡明財務報表的組成部分。
8
歐米茄治療公司
現金流量表簡明表
(單位：千)
(未經審計)
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截至6月30日的六個月， |
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2021 |
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2020 |
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經營活動 |
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淨損失 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
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折舊 |
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債務發行成本攤銷和債務貼現 |
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認股權證負債的公允價值變動 |
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成功費用義務的公允價值變動 |
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基於股票的薪酬費用 |
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遞延租金 |
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營業資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他流動資產 |
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遞延發售成本 |
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其他資產 |
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應付帳款 |
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應計費用和其他流動負債 |
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其他負債 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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投資活動 |
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購置物業和設備 |
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用於投資活動的淨現金 |
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融資活動 |
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發行可贖回可轉換優先股所得款項 |
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股票發行成本 |
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行使股票期權所得收益 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增長 |
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現金、現金等價物和限制性現金-期初 |
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現金、現金等價物和限制性現金-期末 |
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現金、現金等價物和限制性現金的對賬 |
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現金和現金等價物 |
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現金、現金等價物和限制性現金 |
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現金流量信息的補充披露 |
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支付利息的現金 |
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補充披露非現金投融資活動 |
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應付賬款和應計費用中的遞延發售成本 |
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購置財產和設備包括應付帳款和應計帳款 預算費用 |
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附註是這些未經審計的簡明財務報表的組成部分。
9
歐米茄治療公司
備註： 凝縮 財務報表
(未經審計)
1. 性質： 企業 並以此為基礎 介紹
組織
歐米茄 治療公司(Treateutics，Inc.) ( “公司”或 “歐米茄”) 是一個發展階段的生物技術 該公司利用其omega表觀基因組編程平臺(“omega平臺”)，開創了一種新的系統方法，將mRNA療法用作可編程的表觀遺傳學藥物。Omega平臺利用表觀遺傳學的力量，這是一種控制基因表達的機制，以及從細胞發生、生長和分化到細胞死亡的有機體生活的方方面面。Omega平臺能夠控制基本的表觀遺傳過程，通過在不改變天然核酸序列的情況下將異常基因表達恢復到正常範圍來糾正疾病的根本原因。本公司於2016年7月註冊成立(“成立”) 作為特拉華州人 公司及其辦事處位於馬薩諸塞州劍橋市。
流動性
自.以來 它的誕生， 該公司已投入大量資金 全 的 要獲得的資源 建房 其平臺 和前進 發展 的 其投資組合包括 程序， 建立 並保護其知識分子 財產， 導電 研發 活動，組織 和人員配備 公司、業務 規劃， 加薪 資本 並提供 一般 以及對以下項目的行政支持 這些手術。本公司須遵守 常見的風險和不確定性 至 初創公司 在生物技術領域 行業包括， 但不限於， 技術 相關風險 隨着研究的成功， 發展 以及製造 候選產品，開發 由競爭對手提供 的 新技術 創新， 相依性 對關鍵人員的保護 專有 技術、合規性 根據政府規定 以及有能力 至 確保其他安全 資本 至 基金運營。當前 和未來 節目 將要 需要大量 研發 努力， 包括廣泛的臨牀前研究 和臨牀 測試和監管審批 在.之前 商業化。這些努力 需要大量 數額 其他內容 資本充足 人事 和基礎設施。 即使公司的 藥物開發 努力 都是成功的，現在還不確定什麼時候，如果曾經有過的話， 公司將會意識到 顯着性 從以下來源獲得的收入 產品銷售量。
2021年8月3日，本公司完成了首次公開募股(IPO)，首次公開募股(IPO)為
如未經審計的簡明財務報表所示，公司有現金和現金等價物#美元。
與新冠肺炎相關的重大意義 風險和不確定性
隨着全球新冠肺炎大流行持續到2021年，本公司如下所示： 和計劃 至 繼續 至 請遵循以下建議： 聯邦、州 和本地化 關於工作場所的政府 政策， 實踐和程序。在……裏面 對.的反應 從哪裏來的方向 狀態 和地方政府當局，公司已經限制了 訪問 它的設施可以 那些人 誰必須 執行 關鍵研究和實驗室支持活動 必須 在現場完成， 限制了 這樣的人 那 可以在以下位置出席 其設施位於 任何一次 並要求 某些僱員 遠程工作 如果可能的話。 該公司預計將 繼續 招致額外費用 費用 以確保其遵守 指導方針 由聯邦、州 和本地化 政府和 提供安全的工作環境 環境到 它的現場員工。
10
範圍 至 哪一個 新冠肺炎大流行 以及病毒的變種影響公司的 商業，它的企業發展 目標、結果 運營和財務 條件， 和集市 價值 的 和市場需求 它的共性 股票， 將要 依賴 關於未來 發展動態 那 是非常重要的 不確定的，不能有把握地預測的 在… 這一次， 比如終極的持續時間 流行病、旅行限制、隔離、社會 拉開距離 和商業 關閉要求， 以及它的有效性 在全球範圍內採取的行動 至 遏制和對待 這種病. 中斷 至 全球 經濟，混亂 的 全球醫療系統， 及其他 顯着性 的影響 新冠肺炎大流行 可能 有實質性的不利影響 關於本公司的 商務、金融 條件， 結果 運營和增長前景。
而當 新冠肺炎大流行 沒有顯著的影響 影響公司的 業務 或 六個月內的行動結果 月份 告一段落 2021年6月30日，長度和範圍 的 大流行，它的後果， 以及遏制措施 將要 決定未來 對公司的影響 運營和財務 條件。
依據 介紹
隨行的未經審計的摘要金融 陳述 都是根據會計原則編制的 一般情況下 在美國被接受 國家/地區 美國(“GAAP”)。 任何參考資料 在這些備註中 適用 導向 意味着 至 請參閲 至 會計準則編纂中的權威性GAAP (“ASC”)， 和會計 標準更新(“ASU”)， 的 淺談財務會計 標準委員會(“FASB”)。 全 本文件中的金額以美元表示。 (“美元”)，除非 另有註明。
2. 總結 意義重大 會計核算 政策
未經審計的濃縮 財務信息
隨行的 未經審計 凝縮 金融 陳述 包括在內 在未經審計的情況下，根據以下規定編制了本文件 規章制度 的 “證券”(The Securities) 和交易委員會 ( “SEC”)。 未經審計的 凝縮 金融 陳述 都是在與審計相同的基礎上編制的 金融 聲明， 但某些信息和腳註除外 通常包括的披露 在金融領域 陳述 根據公認會計原則編制的文件已濃縮 或省略 從… 這份報告， 在允許的範圍內 通過這樣的規章制度。在……裏面 意見 的 管理，提供的信息反映了 全 調整， 全 的 它們具有正常和重複的性質，對於公平表示報告期間的結果是必要的。這些未經審計的簡明財務報表應與本公司日期為2021年8月2日的首次公開募股(IPO)最終招股説明書(“招股説明書”)中包含的經審計的財務報表及其附註一併閲讀，該招股説明書是根據修訂後的1933年證券法第424(B)(4)條提交給證券交易委員會的(“招股説明書”)。
的結果 這六個月 告一段落 2021年6月30日不一定 指示性的 的 結果至 期望…… 結束的一年 2021年12月31日，任何其他 過渡期，或 任何未來 年份或 句號。
使用 估計數
一種新劑型的製備方法 未經審計的 凝縮 金融 陳述 一致的 使用GAAP需要管理層 作出估計 以及假設 影響 據報道， 數額 資產、負債 和費用，以及披露 的 或有資產和負債 自.起 在本報告所述期間。該公司的估計是基於 以及對歷史的假設 體驗 可用時 以及各種因素的影響 那 它認為 至 要講道理 在這種情況下。
意義重大 估計數 以及這些未經審計的假設中所反映的 凝縮 財務報表 包括， 但並不侷限於， 選擇 的 有用的壽命 的 財產性 和設備，交易會 值 的 常見 股票， 可贖回的 敞篷車 擇優 股票， 搜查令， 成功費義務和股權補償。實際結果可能 相去甚遠 從… 這些估計數字。 變化 在估計中反映在報告中 結果是在這段時間內 他們變得出名了。
總結 意義重大 會計核算 政策
本公司的 顯着性 會計學 政策 被描述為 在附註2中， “摘要 的 重大會計 政策，“ 至 本公司的 已審核 金融 陳述 包括在內 在招股説明書上。除了下面的詳細説明外，沒有實質性的變化。 至 重要的 會計學 政策 在六日期間 月份 截至2021年6月30日。
11
遞延發售成本
該公司將與正在進行的股權融資直接相關的某些法律、專業會計和其他第三方費用作為遞延發售成本，直到此類融資完成。股權融資完成後，這些成本作為發行所產生收益的減少計入股東虧損。如果放棄計劃的股權融資，遞延發售成本將立即在未經審計的簡明綜合經營報表中作為營業費用支出。-公司記錄了與首次公開募股相關的遞延發售成本約為$
最近發佈的會計報告 公告
在……裏面 2016年2月，美國財務會計準則委員會 已發佈 ASU 2016-02號，租賃(主題842)(“亞利桑那州立大學2016-02年度”)， 集合 找出原則 為 識別、測量、 陳述和披露 的 租約 雙方均為 一份合同 (即， 承租人 和出租人)。 新標準要求承租人 至 應用 雙人對抗賽 方法，分類 租契 無論是金融還是 經營租約 基於這一原則 不管你是不是 不是租約 實際上是一筆資金 由承租人購買。這種分類 將決定是否租賃 費用 是公認的 基於一個有效的 利息 方法或 在一條直線上 期限內的基準 的 租約。承租人 還需要執行以下操作 錄製 一項使用權 資產和租賃 責任 為 全 租契 加上一個術語 的 更大 多於12個月 不管 他們的分類。有期限的租賃 的 12個月 或 少了幾個月 被計算在內 類似於 現有 導向 經營租約 今天。 本公司已選擇 使用延長的過渡期來遵守 使用新的或 修訂後的會計核算 可用的標準 在Jumpstart下 我們的 企業初創企業 行動(“工作” 動作“)， 該標準是有效的。 為 公司的開端 1月1日， 2022年，儘早採用 允許的。 本公司目前 評估 它所產生的影響 領養 的 亞利桑那州立大學2016-02年度將 對其財務狀況產生了影響 發言。
在……裏面 2019年12月，美國財務會計準則委員會 已發佈 ASU 2019-12號，收入 税收--簡化 《會計學》 為 收入 賦税(“ASU 2019-12”)。 ASU 2019-12年度取消 某些例外情況 與實現以下目標的方法相關 期內税 分配， 方法論 為 算出 過渡期所得税及其認定 的 遞延 税費 負債 為 外部基差。 新的指導方針還簡化了 關於以下幾個方面的問題 會計核算 為 特許經營税， 制定的變更 在税上 法律 或 費率 並澄清了會計核算 為 符合以下條件的交易 導致税收增加 依據 善意。 收養 這一標準需要一定的修改 至 是有遠見的 以及其他一些人 至 有追溯力的。 本公司已選擇 將延長的過渡期用於 遵守 使用新的或 修訂後的會計核算 可用的標準 根據就業法案， 該標準是有效的。 為 公司的開端 1月1日， 2022年，儘早採用 允許的。 本公司預計ASU 2019-12年度不會對本公司的財務報表產生實質性影響。
3.預付費用和其他流動資產
預付費用和其他流動資產包括以下內容(以千計)：
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六月三十日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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預付費軟件 |
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預付費研發 |
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預付費其他 |
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其他應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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12
4.財產和設備，淨值
財產和設備，淨值包括以下內容(以千計)：
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六月三十日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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租賃權的改進 |
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實驗室設備 |
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傢俱和固定裝置 |
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計算機設備 |
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在建工程 |
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總資產和設備 |
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減去累計折舊 |
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財產和設備，淨值 |
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截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月的折舊費用為
5.應計費用
應計費用包括以下內容(以千計)：
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六月三十日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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員工相關費用 |
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研究成本 |
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諮詢費 |
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其他 |
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總計 |
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6.定期貸款
在……上面
連同貸款協議，根據第I部分，本公司向工務局發出認股權證以購買
13
於2019年9月30日，本公司訂立貸款協議修正案(“第一修正案”)，其中工務局根據新一批第III批貸款向本公司提供一筆本金總額為$的額外定期貸款。
在第一修正案的同時，該公司還發布了一份購買權證
由於已發行認股權證為獨立金融工具，可供或有可贖回股份行使，故於發行當日初步按公允價值作為負債入賬，並以定期貸款面值計入相應折讓。貼現是根據定期貸款在其剩餘期限內的面值增加的，作為額外的利息支出。在每個報告期結束時，期內認股權證的估計公允價值變動確認為其他收入(費用)、營業報表淨額和全面虧損的組成部分。
2020年1月22日，《貸款協議》進一步修訂(《第二修正案》)，將還本起始日從《第一修正案》中註明的2020年1月9日延長至2020年2月9日；還款分期數也從27期等額修改為26期等額。
2020年12月30日，《貸款協議》進一步修訂(《第三修正案》)，延長還本日期。
經修訂的貸款協議下的借款以公司除知識產權以外的幾乎所有個人財產為抵押。經修訂的貸款協議並無相關的財務契諾；然而，本公司須遵守若干肯定及消極的契諾，而本公司將繼續遵守該等契諾直至到期日。
由於C系列可贖回可轉換優先股(“C系列優先股”)於2021年3月結束，如附註10所進一步討論，可贖回可轉換優先股，公司達到了第三修正案中定義的現金收益里程碑，其中公司獲得的現金收益總額超過$
此外，該公司還需支付$$的成功費用。
14
公司資產負債表的公允價值，最初按公允價值記錄，每個報告期的公允價值變動在其他收入(費用)、營業報表淨額和全面虧損中確認。該負債的公允價值在每個報告期結束時重新計量，直到債務清償為止。, 為這筆錢是在2021年8月IPO完成後結算和支付的。
截至2021年6月30日和2020年12月31日，長期債務流動部分為美元
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六月三十日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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校長 |
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未攤銷債務貼現 |
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淨賬面金額 |
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公司確定債務的預期壽命等於定期貸款的預期期限。負債部分的實際利率從
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2021 |
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2020 |
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合同利息支出 |
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債務發行成本攤銷和債務貼現 |
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利息支出總額 |
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$ |
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$ |
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截至2021年6月30日和2020年12月31日，定期貸款的應計利息為#美元。
本公司須償還以下與其定期貸款有關的本金(以千計)：
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2021年(剩餘6個月) |
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$ |
— |
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2022 |
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2023 |
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7.金融工具的公允價值
公司金融工具的公允價值彙總如下(以千為單位)：
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2021年6月30日 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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總計 |
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金融負債 |
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認股權證責任 |
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成功費義務 |
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總計 |
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2020年12月31日 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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總計 |
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金融負債 |
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認股權證責任 |
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— |
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成功費義務 |
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總計 |
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$ |
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$ |
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公司的認股權證責任和成功費用義務包含無法觀察到的信息，這些信息反映了公司自己的假設，即在計量日期幾乎沒有市場活動(如果有的話)。因此，本公司的認股權證負債及成功手續費義務按公允價值按經常性基礎計量，使用不可觀察
15
每個報告期的投入，並被歸類為三級投入。
權證的公允價值是使用Black-Scholes期權定價模型估算的。預期條款代表認股權證的剩餘合同期限。無風險利率是通過參考美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於權證的剩餘合同期限。預期股息為
權證的Black-Scholes期權定價模型中使用的假設如下：
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截至6月30日的六個月， |
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2021 |
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2020 |
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預期波動率 |
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無風險利率 |
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預期股息收益率 |
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預期期限(以年為單位) |
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認股權證的公允價值將在每個報告期重新計量，公允價值的變化將在營業報表和全面虧損中確認。於截至二零二一年六月三十日止三個月及六個月內，認股權證負債之公平值變動少於$。
成功費用債務的公允價值是使用概率加權預期回報方法確定的。影響公允價值的關鍵估計和假設包括實現指定流動性事件的可能性、實現流動性事件的預期時間和貼現率。成功費用負債的公允價值在每個報告期重新計量，公允價值變動在經營報表和全面虧損中確認，直到該負債清償為止。
以下反映了在截至2021年6月30日的6個月中用於確定成功費用義務估值的重要量化投入：
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貼現率 |
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% |
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預期實現流動性事件的時間(年) |
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實現流動性事件的概率 |
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下表提供了公司權證負債和成功費用義務的公允價值的前滾，其公允價值由第三級投入確定(以千為單位)：
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搜查令 責任 |
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成功 收費義務 |
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2021年1月1日的公允價值 |
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$ |
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公允價值變動 |
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2021年6月30日的公允價值 |
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$ |
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搜查令 責任 |
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成功 收費義務 |
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2020年1月1日的公允價值 |
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$ |
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$ |
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公允價值變動 |
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) |
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2020年6月30日的公允價值 |
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$ |
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$ |
— |
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16
8.承擔及或有事項
經營租約
於2017年，本公司訂立一項不可撤銷的營運租賃協議，租賃其位於馬薩諸塞州劍橋市瓦薩街325號的辦公空間，該協議將於。公司需要支付物業税、保險費和正常維護費。經營租賃包含租賃期內預定的固定最低租金升級。在2018年，該公司收到了$
2020年7月13日，本公司與森達生物科學公司(以下簡稱森達生物科學公司，前身為金泰治療公司)簽訂了共享空間安排(以下簡稱“安排”)。至
本公司自公司接管辦公室之日起，在各自租約有效期內以直線方式確認租金費用，並記錄營業費用與作為遞延租金支付的金額之間的差額。根據這兩份租賃協議，截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月的租金費用為#美元。
截至2021年6月30日，該公司設施運營租賃的未來最低租賃支付如下(以千為單位)：
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2021年(剩餘6個月) |
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$ |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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最低租賃付款總額 |
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9.許可協議
旗艦先鋒創新V，Inc.
於2019年3月，本公司與本公司主要股東之一的聯屬公司旗艦先鋒創新V，Inc.訂立獨家許可協議，根據該協議，本公司獲得指定專利權項下的獨家、全球範圍內的、承擔版税、可再許可及可轉讓的許可，以開發、製造及商業化特許產品(“旗艦許可”)。根據旗艦許可證的條款，本公司有義務就本公司授權產品的淨銷售額支付較低的個位數百分比版税。特許權使用費應由公司按國家/地區支付，直至該國家/地區涵蓋該許可產品的最後一項有效專利主張到期或放棄為止。該公司還有義務向旗艦公司報銷專利訴訟費用。
特許權使用費的支付取決於旗艦許可下許可產品的銷售。因此，當該費用在銷售開始時被認為是可能的和可估計的，公司將把特許權使用費費用作為銷售成本計入其應承擔的金額。
懷特黑德生物醫學研究所
2019年5月，公司與懷特黑德生物醫學研究所(“WIBR”)簽訂了獨家許可協議，懷特黑德生物醫學研究所(“WIBR”)是公司一名董事會成員的附屬機構，根據該協議，公司根據指定的專利權獲得了獨家的、全球範圍的、承擔版税的、可再許可的研究、製造、
17
製造、使用、出售、出價出售，租賃和進口產品，並執行和已經執行許可的過程(“WIBR獨家許可”)。根據WIBR獨家許可的條款，該公司支付了一筆不到$的不可退還的預付費用
於2019年5月，本公司亦與WIBR訂立共同獨家許可協議，根據指定專利權，本公司獲授予全球獨家、版税負擔、可再許可的專利權，以研究、製造、製造、使用、出售、要約出售、租賃及進口產品，以及進行及已進行獲許可的工序(“WIBR共同獨家許可”)。根據WIBR共同獨家許可的條款，該公司支付了一筆不到$的不可退還的預付費用
在截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月期間，公司確認的費用低於$
年度維護費將根據適用年度的規定金額按年記錄為費用。當確定可能發生里程碑付款時，應支付的金額將記錄為研發。由於在截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月期間，觸發這些里程碑付款的可能性都不被認為，
Acuitas治療公司
2020年10月，該公司與Acuitas治療公司(“Acuitas”)簽訂了開發和期權協議(“開發和期權協議”)。根據開發和期權協議的條款，雙方同意聯合開發將公司的基因調節療法與Acuitas的脂質納米顆粒相結合的某些產品。此外，根據開發和期權協議，公司有權根據Acuitas與脂質納米顆粒技術(“Acuitas LNP技術”)有關的兩個指定目標(例如，OEC結構)(“保留目標”)獲得非獨家的、全球範圍的、可再許可的許可，以開發和商業化與該目標相關的一種或多種治療產品。對於每個期權和預留目標，本公司有義務每年支付技術接入費和目標預留和維護費，總金額為6位數，直至該預留目標被從預留目標列表中刪除或直至本公司就該預留目標行使選擇權為止。如果公司行使期權，公司將支付$
18
於2021年3月，本公司行使開發及期權協議項下的第一項期權，並與鍼灸(“鍼灸許可協議“)，根據該協議，公司被授予非獨家的、全球範圍的、可再許可的鍼灸LNP技術研究、開發、製造和商業化開發由該公司的基因調節療法和Acuitas‘s脂質納米顆粒。關於期權的行使，公司支付了鍼灸期權行權費$
在截至2021年6月30日的三個月和六個月內，公司記錄的總金額為
開發與期權協議項下的期權行使費在本公司行使第一個期權時計入研發費用。此外，技術接入費、目標預留和維護費、與FTE資金義務相關的費用以及Acuitas產生的開發和材料成本報銷在發生時計入研發費用。年度維護費將根據適用年度的規定金額按年記錄為費用。當確定可能發生里程碑付款時，應支付的金額將記錄為研發費用。由於在截至2021年6月30日的三個月和六個月內，觸發這些里程碑付款的可能性不大，
10.可贖回可轉換優先股
於2017年8月至2021年3月期間，公司向定向增發的投資者發行了A系列、B系列和C系列優先股(統稱為“優先股”)。本公司首次公開招股完成後，本公司當時已發行的全部優先股自動轉換為合計。
A系列可贖回可轉換優先股
2017-2019年期間，公司累計發行
B系列可贖回可轉換優先股
2020年1月27日，本公司發佈
C系列可贖回可轉換優先股
2021年3月，本公司發行了
19
優先股包括以下內容(單位為千，股票數據除外)：
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2021年6月30日 |
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擇優 庫存 授權 |
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擇優 庫存 已發出，並已發出 傑出的 |
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攜帶 價值 |
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清算 偏好 |
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普普通通 庫存 可發行的 在 轉換 |
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A系列優先股 |
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B系列優先股 |
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C系列優先股 |
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2020年12月31日 |
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擇優 庫存 授權 |
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擇優 庫存 已發出，並已發出 傑出的 |
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攜帶 價值 |
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清算 偏好 |
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普普通通 庫存 可發行的 在 轉換 |
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A系列優先股 |
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B系列優先股 |
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以下為截至2021年6月30日和2020年12月31日優先股的權利和優先股情況摘要：
轉換-根據持有者的選擇權，優先股每股可轉換為等額的全額繳足普通股和不可評估普通股，其確定方法是將各自的原始優先股發行價除以轉換時有效的各自優先股轉換價格。A系列、B系列和C系列轉換價格應等於$
在(A)普通股出售結束時，以確定承諾承銷的公開發行至少$
分紅-如果公司董事會宣佈，優先股持有人有權獲得非累積股息。本公司不得宣派、派發或撥備本公司任何其他系列股本股份的任何股息(普通股應付股息除外)，除非優先股持有人首先收取或同時收取每股已發行優先股的股息，否則本公司不得宣佈、支付或撥備本公司任何其他系列股本的股份的任何股息，但以普通股支付的普通股股息除外。
投票權-優先股持有人與普通股持有人作為一個類別，有權就提交給股東表決的事項進行投票。優先股持有者有權獲得等同於每一股優先股可以轉換成的普通股股數的表決權。
清算優先權-雖然優先股不能由持有人選擇贖回，但在公司無法控制的某些控制權變更事件中，優先股可以贖回為現金。如果公司發生任何自願或非自願清算、解散或清盤，或被視為清算事件(如
20
如下所述)，優先股持有人有權獲得優先於普通股持有人的清算優先權，每股金額等於較大者i)各自的原始優先股發行價加上任何已申報但未支付的股息，或(Ii)在緊接該清算之前優先股的所有股份均已轉換為普通股的每股應付金額。如果可供分配的資產不足以全額支付給持有人的清算款項，可供分配的資產將根據其按比例持有的股份在持有人之間進行分配。當股東完全滿意時，任何可供分配的過剩資產將根據他們按比例持有的股份在普通股股東之間按比例分配。
除非當時大多數已發行優先股的持有人同意或投票作為一個單一類別，否則被視為清盤事件應包括合併或合併(除本公司股東以投票權持有尚存或收購公司的多數已發行股份)或出售、租賃、轉讓、獨家特許或其他處置本公司全部或實質全部資產。
11.普通股
該公司獲授權發行最多
普通股持有人每持有一股普通股可享有一票投票權。在優先股持有人享有的所有優先股息全部付清的情況下，普通股持有人有權從合法可用資金中獲得股息。如果本公司發生任何自動或非自願清算、解散或清盤，在支付或撥備支付本公司所有債務和負債以及優先股持有人就清盤資產分配而有權獲得的所有優先金額後，普通股持有人有權按比例分享本公司剩餘可供分配的資產。
截至2021年6月30日，公司已累計預留
12.股權激勵計劃
2017股權激勵計劃
2017年6月，公司董事會通過《2017年度計劃》，規定對公司員工和非員工發行或購買公司普通股股票授予合格激勵性股票期權和非限制性股票期權、限制性股票或其他獎勵。截至2021年6月30日，有
2017計劃由本公司董事會或其委員會管理，前提是本公司董事會已根據2017計劃授予其權力或授權。行使價格、歸屬和其他限制由董事會酌情決定，但股票期權的每股行使價格不得低於
21
公司在營業和綜合虧損報表中將股票補償費用記為研發費用和一般管理費用，單位為千元：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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基於股票的薪酬總費用 |
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股票期權
截至2021年6月30日的6個月內，2017年計劃下的期權活動摘要如下：
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數 選項的數量 |
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加權 平均值 行權價格 |
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加權 平均值 剩餘 合同 壽命(年) |
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集料 固有的 值(1) (單位：萬人) |
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截至2021年1月1日的未償還款項 |
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授與 |
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練習 |
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沒收 |
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截至2021年6月30日未償還 |
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已歸屬且預計將於2021年6月30日歸屬 |
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自2021年6月30日起可行使 |
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(1) |
總內在價值是指標的期權的行權價格與截至2021年6月30日現金中期權的普通股估計公允價值之間的差額。 |
於截至二零二一年六月三十日止六個月內，已授出之加權平均授出日每股購股權之公平價值為$。
截至2021年6月30日，
限制性股票
2017年，本公司發佈
如果受限制普通股持有人在該等股份歸屬前不再與本公司有服務關係，本公司可按原收購價重新收購該等人士持有的任何未歸屬普通股，並在某些情況下無須支付代價。在股份歸屬之前，受限普通股的未歸屬股份在會計上不被視為流通股。
由於限制性股票在2020年被完全授予，因此有
13.普通股股東應佔每股淨虧損
在公司報告普通股股東應佔淨虧損的期間，潛在攤薄證券不包括在每股攤薄淨虧損的計算中，因為它們的影響將是反攤薄的。因此，用於計算普通股股東應佔基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的已發行普通股加權平均股數是相同的。
22
下表彙總了公司普通股股東應佔每股基本淨虧損和稀釋淨虧損的計算方法(除股票和每股金額外，以千計)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的六個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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分子： |
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普通股股東應佔淨虧損 |
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普通股、基本普通股和稀釋普通股的加權平均數 |
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普通股股東應佔每股普通股基本淨虧損和攤薄淨虧損 |
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該公司在計算普通股股東應佔稀釋後每股淨虧損時，不包括下列根據期末已發行金額列報的潛在普通股，因為計入這些股票會產生反稀釋效果：
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截至6月30日， |
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2021 |
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2020 |
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可贖回可轉換優先股 |
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未歸屬限制性股票 |
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購買普通股的未償還期權 |
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認股權證 |
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總計 |
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14.所得税
在截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月內，公司對聯邦和州遞延税項資產記錄了全額估值津貼，因為管理層沒有預測公司在不久的將來將處於應税狀態。
15.關聯方交易
該公司的多數股權由旗艦公司持有。完全稀釋的旗艦所有權是
2020年9月，該公司轉租了瓦薩街325號工廠的整個空間，大約
23
2019年9月，本公司轉租了約
16.隨後發生的事件
反向股票拆分
2021年7月，公司董事會和股東通過了公司註冊證書修正案，自2021年7月23日起生效。除其他事項外，這項修正案還實現了
對公司章程的修訂
隨着IPO的完成，董事會和股東批准了修訂和重述的公司註冊證書，其中包括規定。
庫存計劃
2021年7月，公司董事會通過並通過了公司股東批准的2021年計劃。2021年計劃規定授予激勵性股票期權、非法定股票期權、限制性股票獎勵、限制性股票單位、股票增值權和其他基於股票的獎勵，在IPO之後，所有基於股權的獎勵都是根據2021年計劃授予的。本公司已預留
首次公開發行(IPO)
2021年8月3日，公司完成首次公開募股，並據此發行和出售
24
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。
您應閲讀以下關於我們財務狀況和經營業績的討論和分析，以及本季度報告(Form 10-Q)或季度報告中其他部分的未經審計的簡明財務報表和相關説明，以及我們於2021年8月2日根據1933年證券法(修訂本)或證券法第424(B)(4)條向美國證券交易委員會(SEC)提交的首次公開募股(IPO)的最終招股説明書(“招股説明書”)。這一討論和分析中包含的或本季度報告中其他地方陳述的一些信息，包括有關我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定因素的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告中“風險因素”部分陳述的那些因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。另請參閲本季度報告的“有關前瞻性陳述的特別説明”部分。
概述
歐米茄治療公司通過利用我們的歐米茄表觀基因組編程平臺(“歐米茄平臺”)，開創了一種新的系統方法，將信使核糖核酸療法用作可編程的表觀遺傳學藥物。MRNA指的是信使RNA，與基因序列相對應的單鏈RNA(攜帶蛋白質合成指令的核糖核酸)。我們的omega平臺利用表觀遺傳學的力量，這是一種控制基因表達的機制，以及從細胞發生、生長和分化到細胞死亡的有機體生活的方方面面。我們已經破譯了人類基因組及其伴隨的調節子的三維結構，它們被組織成不同的、進化上保守的結構，稱為絕緣基因組結構域(IGD)。IGD是基因調控和細胞分化的基本結構和功能單位，是生物學的“控制室”。大多數疾病是由IGD改變引起的基因表達異常引起的。Omega平臺使我們能夠系統地識別和驗證IGD中數千個新的基於DNA序列的表觀基因組“郵政編碼”。我們稱這些表觀基因組靶標為EpiZips。我們理性地設計和設計我們的mRNA療法，這是一種模塊化和可編程的表觀遺傳學藥物，稱為歐米茄表觀基因組控制器(OECs)，針對精確基因組控制的EpiZips。這使我們能夠精確地將基因調節到所需的表達水平，並控制表達的持續時間。通過這種方法，我們相信omega平臺在一系列疾病和疾病中具有廣泛的潛在適用性。我們目前正在進行的項目包括早期、臨牀前項目，涵蓋再生醫學、多基因疾病(包括免疫學、腫瘤學)。, 並選擇單基因疾病。我們已經在不同適應症的多種疾病模型中對我們的嗅鞘細胞進行了體內臨牀前研究，包括肝細胞癌(HCC)、非小細胞肺癌(NSCLC)和急性呼吸窘迫綜合徵(ARDS)，我們希望為多個額外的計劃進行體內臨牀前研究。如果成功，我們計劃從2021年開始啟動多個項目的研究性新藥(“IND”)研究，我們預計將在2022年上半年為我們治療HCC的OEC候選藥物提交IND。我們還計劃在2022年下半年為另一名OEC候選者提交第二次IND申請，並在2022年上半年申報更多的OEC開發候選者。
自成立以來，我們遭受了嚴重的運營虧損。我們沒有將任何產品商業化，也從未從產品銷售中獲得任何收入。我們幾乎所有的財政資源都投入到研究和開發中，包括我們的臨牀前開發活動和為我們的候選產品的臨牀試驗做準備。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售股權證券的收益以及我們的貸款和擔保協議下的借款。
截至2021年6月30日，我們擁有122.4美元的現金和現金等價物。2021年8月3日，我們完成了740萬股的首次公開募股(IPO)普通股，公開發行價為每股17.00美元。在扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的其他發售費用後，首次公開募股的總收益為125.8美元，淨收益約為113.4美元。2021年8月17日，根據部分行使承銷商購買額外股份的選擇權，我們發行和出售了900,976股普通股，公開發行價為每股17.00美元，總收益為1530萬美元。扣除承保折扣和佣金後，我們獲得了1420萬美元的淨收益。
我們創造產品收入的能力將取決於我們一個或多個候選產品的成功開發、監管批准和最終商業化。在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源為我們的運營提供資金。
25
我們可能無法以優惠的條件獲得額外的融資來源，如果有的話。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們尋求通過臨牀開發推進候選產品、繼續臨牀前開發、擴大我們的研發活動、開發新的候選產品、完成臨牀前研究和臨牀試驗、尋求監管批准，並在獲得監管批准的情況下將我們的產品商業化，我們預計將繼續招致重大的額外運營虧損。我們的開支也會大幅增加，如果我們：
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• |
繼續我們的研發工作，為我們的候選產品提交IND； |
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|
• |
啟動和實施我們的候選產品的臨牀試驗； |
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|
• |
繼續設計和開發更多的候選產品； |
|
|
• |
繼續開發歐米茄平臺； |
|
|
• |
為成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管和營銷批准(如果有的話)； |
|
|
• |
建立足夠的製造和供應鏈能力，以提供臨牀和商業數量的候選產品，包括建立我們自己的製造設施； |
|
|
• |
建立銷售、營銷、內部系統和分銷基礎設施，將我們可能獲得監管批准(如果有的話)的任何產品在我們計劃自己將產品商業化的地區商業化； |
|
|
• |
維護、擴大、保護和執行我們的知識產權； |
|
|
• |
聘請更多員工，包括臨牀、科學、技術、監管、運營、財務、商業和支持人員，以執行我們的業務計劃並支持我們的產品開發和潛在的未來商業化努力； |
|
|
• |
簽訂新技術的合作或許可協議； |
|
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• |
根據我們當前和任何未來的許可協議支付版税、里程碑或其他付款； |
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|
• |
在經營我們的業務時產生額外的法律、會計和其他費用；以及 |
|
|
• |
繼續作為上市公司運營。 |
新冠肺炎對我們業務的影響
全球範圍內的新冠肺炎大流行，包括識別該病毒的新變種，可能會影響我們啟動和完成臨牀前研究的能力，推遲我們未來臨牀試驗的啟動，或者對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生其他不利影響。此外，這場大流行對金融市場造成了重大破壞，並可能對世界各地的經濟造成不利影響，這兩種情況都可能對我們的業務、運營以及籌集資金支持運營的能力產生不利影響。
到目前為止，我們還沒有經歷過由於大流行而造成的重大業務中斷。我們正在並計劃繼續遵循聯邦、州和地方政府關於工作場所政策、做法和程序的建議。為響應州和地方政府當局的指示，我們限制那些必須執行必須在現場完成的關鍵研究和實驗室支持活動的人員進入我們的設施，限制任何時候可以出現在我們設施的此類人員的數量，並要求我們的大多數員工遠程工作。此外，我們聘請的第三方合同研究組織(CRO)以及合同開發和製造組織(CDMO)過去曾面臨並在未來可能面臨影響我們啟動和完成臨牀前研究的能力的中斷，包括採購對我們的研發活動至關重要的物品，例如，製造我們的候選產品所使用的原材料和我們臨牀前研究的實驗室用品，這些物品可能會因為持續努力應對新冠肺炎大流行而出現短缺。
我們不能確定新冠肺炎大流行或病毒變種的總體影響將對我們的業務產生什麼影響，這場大流行有可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生不利影響。
26
我們運營結果的組成部分
收入
到目前為止，我們還沒有從任何來源獲得任何收入，包括產品銷售，在可預見的未來，我們預計不會從產品銷售中獲得任何收入。如果我們針對候選產品的開發工作取得成功，並獲得監管部門的批准或與第三方的協作或許可協議，我們未來可能會從產品銷售、我們可能與第三方簽訂的協作或許可協議的付款或任何組合中獲得收入。我們無法預測我們是否、何時或在多大程度上會從我們候選產品的商業化和銷售中獲得收入。我們的任何候選產品可能永遠不會獲得監管部門的批准。
運營費用
研發費用
研發費用主要包括進行研發活動所產生的成本，其中包括：
|
|
• |
與人員有關的費用，包括從事研發職能的員工的工資、獎金、福利和股票報酬； |
|
|
• |
與我們的研究項目的發現和臨牀前開發相關的費用，包括與第三方的協議，如顧問、承包商、CRO和CDMO，這些公司生產用於我們的研究和臨牀前開發的材料； |
|
|
• |
實驗室用品和研究材料； |
|
|
• |
技術許可成本；以及 |
|
|
• |
設施、折舊和其他費用，包括直接費用和分配費用。 |
我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。研究和開發活動的成本是根據對完成具體任務的進度的評估來確認的。這些活動的付款基於個別協議的條款，這些條款可能與所發生的成本模式不同，並在我們未經審計的簡明財務報表中反映為預付或應計研發費用。我們為將來收到的用於研發活動的商品或服務支付的不可退還的預付款被記錄為預付費用，並在相關商品交付或提供服務時支出。
我們不按計劃跟蹤候選產品的研發費用，也不將與我們的發現工作、實驗室用品和設施相關的成本(包括折舊或其他間接成本)分配給特定計劃，因為這些成本部署在多個計劃和omega平臺上。我們主要使用內部資源進行我們的研究和發現活動，以及管理我們的臨牀前開發、過程開發、製造和臨牀開發活動。這些員工跨多個計劃和我們的技術平臺工作，因此，我們不按計劃跟蹤這些成本。
我們預計，隨着我們繼續目前的發現和研究計劃，啟動新的研究計劃，繼續對我們的候選產品進行臨牀前開發，並對我們的任何候選產品進行未來的臨牀試驗，我們的研發費用將繼續增加。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括高管、財務、法律、人力資源、公司業務發展和行政職能人員的工資和其他相關成本，如獎金和福利，包括基於股票的薪酬。一般和行政費用還包括法律、專利、會計、信息技術、審計、税務、諮詢服務和與設施有關的費用的專業費用，其中包括直接折舊成本和設施租賃和維護的分攤費用以及其他運營成本。
我們預計，隨着員工人數的增加，未來我們的一般和管理費用將會增加，以支持我們的候選產品的持續研發和潛在的商業化。我們還預計，與上市公司相關的費用將繼續增加，包括會計、審計、法律、監管和税務合規服務的成本，董事和高級管理人員的保險成本，以及投資者和公關成本。
27
關聯方費用淨額
除關聯方費用外，淨額主要包括支付給旗艦創業者或旗艦企業提供給我們的管理服務的費用，以及某些費用的報銷，包括保險和福利、合作伙伴和相關費用以及代表我們產生的軟件許可。此外，我們的主要辦公和實驗室空間與旗艦關聯公司租賃，我們還將我們的其他辦公和實驗室空間轉租給旗艦關聯公司的另外兩方。租金費用和與我們的主要辦公空間和實驗室空間相關的成本，包括房地產税、保險和正常維護成本，都被視為關聯方費用。該等關聯方開支由向吾等關聯方收取的分租收入抵銷，分租收入包括基本租金及與轉租物業有關的成本，例如房地產税、營運成本、保養、維修、重置及物業管理。
其他費用，淨額
利息支出，淨額
利息支出，淨額主要包括利息支付以及與我們的貸款和擔保協議有關的債務折扣的攤銷。
其他費用，淨額
除其他費用外，淨額主要包括與與我們的貸款和擔保協議相關的權證負債和成功費用義務的公允價值變化相關的重新計量收益或損失。在結算之前，我們認股權證負債和成功費用義務的公允價值的波動是基於每個報告期的重新計量。
行動結果
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月的比較
下表彙總了截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月的運營結果，以及這些項目的變化(以千美元為單位)和百分比。
|
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|
$增加/ |
|
|
|
|
|
||||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
(減少) |
|
|
%變化 |
|
||||
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發 |
|
$ |
11,184 |
|
|
$ |
4,895 |
|
|
$ |
6,289 |
|
|
|
128 |
% |
|
一般事務和行政事務 |
|
|
3,637 |
|
|
|
1,010 |
|
|
|
2,627 |
|
|
|
260 |
% |
|
關聯方費用淨額 |
|
|
384 |
|
|
|
225 |
|
|
|
159 |
|
|
|
71 |
% |
|
總運營費用 |
|
|
15,205 |
|
|
|
6,130 |
|
|
|
9,075 |
|
|
|
148 |
% |
|
運營虧損 |
|
|
(15,205 |
) |
|
|
(6,130 |
) |
|
|
9,075 |
|
|
|
148 |
% |
|
其他費用，淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息支出，淨額 |
|
|
(190 |
) |
|
|
(194 |
) |
|
|
(4 |
) |
|
|
2 |
% |
|
認股權證負債的公允價值變動 |
|
|
(11 |
) |
|
|
1 |
|
|
|
12 |
|
|
|
1200 |
% |
|
其他費用，淨額 |
|
|
(4 |
) |
|
|
— |
|
|
|
4 |
|
|
|
100 |
% |
|
其他費用合計(淨額) |
|
|
(205 |
) |
|
|
(193 |
) |
|
|
12 |
|
|
|
6 |
% |
|
淨虧損和綜合虧損 |
|
$ |
(15,410 |
) |
|
$ |
(6,323 |
) |
|
$ |
9,087 |
|
|
|
|
|
28
研發費用
截至2021年和2020年6月30日的三個月，研發費用分別為1120萬美元和490萬美元。下表按性質彙總了我們的研發費用(以千為單位)。
|
|
|
截至6月30日的三個月， |
|
|||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
人事相關費用 |
|
$ |
2,152 |
|
|
$ |
1,469 |
|
|
發現和臨牀前開發成本，包括第三方成本(顧問、承包商和CDMO) |
|
|
6,092 |
|
|
|
1,389 |
|
|
其他研究和開發費用，包括實驗室材料和用品 |
|
|
2,062 |
|
|
|
1,358 |
|
|
技術許可成本 |
|
|
26 |
|
|
|
— |
|
|
設施和間接費用 |
|
|
852 |
|
|
|
679 |
|
|
研發費用總額 |
|
$ |
11,184 |
|
|
$ |
4,895 |
|
從2020年第二季度到2021年第二季度，研發費用增加了630萬美元，這主要是由以下因素推動的：
|
|
• |
與人事有關的費用增加70萬美元，原因是研發職能部門的員工人數增加，以及相關的股票薪酬。 |
|
|
• |
由於研究和開發活動的增加，發現和臨牀前開發費用增加了470萬美元，實驗室材料和用品增加了70萬美元。 |
一般和行政費用
截至2021年和2020年6月30日的三個月，一般和行政費用分別為360萬美元和100萬美元。同比增加260萬美元的主要原因是，由於一般和行政職能的增長，與人事有關的費用增加了200萬美元，包括招聘費和股票薪酬。其餘60萬美元的增長主要歸因於公司法律服務支出增加以及與持續業務活動相關的其他成本。
關聯方費用淨額
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月，關聯方費用淨額分別為40萬美元和20萬美元。增加20萬美元的主要原因是我們的主要辦公室和實驗室的租賃費用和相關成本為60萬美元，其中租賃期從2020年8月開始。這一增長被LaRonde，Inc.獲得的50萬美元轉租收入所抵消，LaRonde，Inc.的轉租協議於2020年9月開始生效。
利息支出，淨額
除利息支出外，截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月期間，淨額均相對一致，為20萬美元，這主要是與我們的貸款和擔保協議相關的利息和債務折扣攤銷的結果。
認股權證負債的公允價值變動
在截至2021年6月30日的三個月裏，我們認股權證負債的公允價值出現了無形的增長。
其他費用，淨額
其他費用，在截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月期間，淨額都不顯著。
29
截至2021年6月30日的6個月與2020年6月30日的比較
下表彙總了截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月的運營結果，以及這些項目的變化(以千美元為單位)和百分比。
|
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
|
$增加/ |
|
|
|
|
|
||||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
(減少) |
|
|
%變化 |
|
||||
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發 |
|
$ |
20,933 |
|
|
$ |
8,416 |
|
|
$ |
12,517 |
|
|
|
149 |
% |
|
一般事務和行政事務 |
|
|
6,452 |
|
|
|
2,375 |
|
|
|
4,077 |
|
|
|
172 |
% |
|
關聯方費用淨額 |
|
|
763 |
|
|
|
567 |
|
|
|
196 |
|
|
|
35 |
% |
|
總運營費用 |
|
|
28,148 |
|
|
|
11,358 |
|
|
|
16,790 |
|
|
|
148 |
% |
|
運營虧損 |
|
|
(28,148 |
) |
|
|
(11,358 |
) |
|
|
16,790 |
|
|
|
148 |
% |
|
其他費用，淨額： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
利息支出，淨額 |
|
|
(402 |
) |
|
|
(387 |
) |
|
|
15 |
|
|
|
4 |
% |
|
認股權證負債的公允價值變動 |
|
|
(340 |
) |
|
|
4 |
|
|
|
344 |
|
|
|
8600 |
% |
|
其他費用，淨額 |
|
|
(8 |
) |
|
|
— |
|
|
|
8 |
|
|
|
100 |
% |
|
其他費用合計(淨額) |
|
|
(750 |
) |
|
|
(383 |
) |
|
|
367 |
|
|
|
96 |
% |
|
淨虧損和綜合虧損 |
|
$ |
(28,898 |
) |
|
$ |
(11,741 |
) |
|
$ |
17,157 |
|
|
|
|
|
研發費用
截至2021年和2020年6月30日的6個月，研發費用分別為2090萬美元和840萬美元。下表按性質彙總了我們的研發費用(以千為單位)。
|
|
|
截至6月30日的六個月， |
|
|||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
人事相關費用 |
|
$ |
3,898 |
|
|
$ |
2,659 |
|
|
發現和臨牀前開發成本，包括第三方成本(顧問、承包商和CDMO) |
|
|
10,773 |
|
|
|
2,203 |
|
|
其他研究和開發費用，包括實驗室材料和用品 |
|
|
3,175 |
|
|
|
2,201 |
|
|
技術許可成本 |
|
|
1,458 |
|
|
|
— |
|
|
設施和間接費用 |
|
|
1,629 |
|
|
|
1,353 |
|
|
研發費用總額 |
|
$ |
20,933 |
|
|
$ |
8,416 |
|
從2020年上半年到2021年上半年，研發費用增加了1250萬美元，這主要是由以下因素推動的：
|
|
• |
與人事有關的費用增加120萬美元，原因是研發職能部門的員工人數增加，以及與之相關的股權薪酬。 |
|
|
• |
發現和臨牀前開發成本增加860萬美元以及100萬美元的實驗室材料和用品，可歸因於研究和開發活動的增加。 |
|
|
• |
由於執行與Acuitas治療公司的第一份非獨家許可協議而產生的選擇權行使費用，許可技術的成本增加了150萬美元。 |
一般和行政費用
截至2021年和2020年6月30日的6個月，一般和行政費用分別為650萬美元和240萬美元。與上年同期相比增加410萬美元的主要原因是，由於一般和行政職能的僱員人數增加，與僱員有關的開支增加了290萬美元，包括招聘費和股票薪酬。其餘120萬美元的增長主要是由於我們準備作為上市公司運營而增加了與審計和法律服務有關的專業費用，以及與持續業務活動相關的成本。.
30
關聯方費用淨額
截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月，關聯方費用淨額分別為80萬美元和60萬美元。增加20萬美元的主要原因是120萬美元的租賃費用以及我們的主要辦公和實驗室空間產生的相關成本，這些空間的租賃期從2020年8月開始。這一增長被LaRonde，Inc.獲得的100萬美元轉租收入所抵消，LaRonde，Inc.的轉租協議於2020年9月開始生效。
利息支出，淨額
利息支出，截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月期間，淨額都相對一致，為40萬美元，這主要是由於與我們的貸款和擔保協議有關的利息和債務折價攤銷的結果。.
認股權證負債的公允價值變動
在截至2021年6月30日的6個月裏，我們的權證負債的公允價值增加帶來了30萬美元的支出，這主要是因為我們的可贖回可轉換優先股的價值增加了，這是與未償還權證相關的。
其他費用，淨額
其他費用，在截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月期間，淨額都不顯著。
流動性和資本資源
流動資金來源
自成立以來，我們遭受了嚴重的運營虧損。在可預見的未來，我們預計將產生鉅額費用和運營虧損，因為我們支持我們的持續研究活動以及我們的計劃和平臺的開發。我們還沒有將任何產品商業化，我們預計幾年內都不會產生產品收入，如果有的話。到目前為止，我們的運營資金主要來自出售股權證券的收益，包括我們的首次公開募股(IPO)，以及我們貸款和擔保協議下的借款。
2021年8月3日，我們完成了740萬股的首次公開募股(IPO)普通股，公開發行價為每股17.00美元。在扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的其他發售費用後，首次公開募股的總收益為125.8美元，淨收益約為113.4美元。2021年8月17日，根據部分行使承銷商購買額外股份的選擇權，我們發行和出售了900,976股普通股，公開發行價為每股17.00美元，總收益為1530萬美元。扣除承保折扣和佣金後，我們獲得了1420萬美元的淨收益。
現金流
下表彙總了我們在每個報告期間的現金來源和使用情況(以千為單位)：
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|
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截至6月30日的六個月， |
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2021 |
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2020 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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(25,157 |
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$ |
(11,192 |
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用於投資活動的淨現金 |
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(914 |
) |
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(239 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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125,531 |
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41,044 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增加 |
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99,460 |
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29,613 |
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經營活動
截至2021年6月30日的前6個月，運營活動中使用的淨現金總額為2520萬美元，而截至2020年6月30日的6個月中，運營活動中使用的淨現金總額為1120萬美元。營業現金流出增加了1,400萬美元，這主要是由於在截至2021年6月30日的6個月中確認的淨虧損增加了1720萬美元，但被我們營業資產和負債變化提供的淨現金190萬美元所抵消。
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投資活動
截至2021年6月30日的前六個月，用於投資活動的淨現金總額為90萬美元，而截至2020年6月30日的前六個月，用於投資活動的淨現金總額為90萬美元。投資現金流出增加70萬美元的主要原因是，隨着我們擴大發現和臨牀前活動，我們在實驗室設備上的投資產生了額外的資本支出。
融資活動
截至2021年6月30日的6個月，融資活動提供的淨現金主要包括2021年3月發行C系列可贖回可轉換優先股1.255億美元的毛收入。截至2020年6月30日的6個月，融資活動提供的淨現金主要包括在此期間發行B系列可贖回可轉換優先股的毛收入4110萬美元。
貸款和擔保協議
2018年3月，我們與太平洋西部銀行(PWB)簽訂了貸款和擔保協議，即貸款協議，根據第一批和第二批，我們借入了800萬美元。2019年9月，我們簽署了貸款協議修正案，即第一修正案，其中PWB向我們提供了一筆額外的定期貸款，本金總額為1200萬美元。第一修正案的收益首先用於全額償還第一批和第二批800萬美元未償還定期貸款的所有未償還本金和應計利息；其餘400萬美元的現金收益用於一般營運資本和資本支出目的。
於二零二零年十二月，吾等作出進一步修訂，以延長本金還款日，而本修訂並無額外收取任何收益。定期貸款的到期日為2023年12月31日，從2021年12月31日開始分24期等額償還，包括浮動年利率，利率等於(I)比當時有效的最優惠利率高0.75%和(Ii)6.00%，從2020年12月30日後的第一個月開始按月到期。截至2021年6月30日，適用於定期貸款的利率為6.0%，未償還定期貸款的利息支付不到每月10萬美元。
經修訂的貸款協議下的借款幾乎以我們所有的個人財產(我們的知識產權除外)為抵押。經修訂的貸款協議並無相關的金融契約；不過，我們須遵守某些肯定和消極的契約，而我們將一直遵守這些契約，直至到期為止。
資金需求
截至2021年6月30日，我們擁有122.4美元的現金和現金等價物。我們預計，與我們正在進行的活動相關的費用將大幅增加，特別是在我們推進臨牀前活動和為我們正在開發的候選產品進行臨牀試驗的時候。此外，作為一家上市公司，我們將繼續產生與運營相關的額外成本。我們的營運和非經常開支的時間和數額，主要視乎以下因素而定：
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• |
我們的臨牀前研究和任何未來臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本； |
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在我們選擇將任何產品商業化的地區，為我們當前和未來的候選產品獲得營銷批准的時間和所涉及的成本； |
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我們可能追求的未來候選產品的數量和潛在的額外適應症以及它們的開發需求； |
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• |
在我們擴大臨牀試驗候選產品的生產和配方、準備監管批准和商業化的過程中，我們製造過程的穩定性、規模、產量和成本，包括我們建立自己製造設施的能力； |
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• |
任何經批准的產品的商業化活動的成本，包括建立產品銷售、營銷、分銷和製造能力的成本和時間； |
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• |
如果我們的任何候選產品獲得上市批准，從我們產品的商業銷售中獲得的收入(如果有的話)； |
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藥品定價和報銷基礎設施變化的成本和時間； |
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監管環境和執法規則變化的成本和時機； |
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我們在目標適應症上與其他治療藥物競爭的能力； |
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技術和市場競爭發展的影響； |
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我們就產品、候選產品或技術進行協作或許可的程度； |
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隨着我們擴大研發能力和建立商業基礎設施，我們的員工增長和相關成本； |
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準備、提交和起訴專利申請以及維護和保護我們的知識產權的成本，包括執行和辯護與知識產權相關的索賠； |
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作為一家上市公司的運營成本；以及 |
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新冠肺炎大流行的嚴重性、持續時間和影響，可能對我們的業務造成不利影響。 |
我們相信，首次公開募股的淨收益，加上我們現有的現金和現金等價物，將使我們能夠從季度報告提交之日起至少未來12個月為我們的運營費用和資本支出需求提供資金。我們基於可能被證明是不正確的假設做出了這一估計，我們可以比預期更快地利用可用的資本資源。在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源為我們的運營提供資金。
合同義務
截至2021年6月30日，我們的合同義務與我們招股説明書中披露的合同義務沒有實質性變化。
關鍵會計政策和估算
我們管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們未經審計的簡明財務報表為基礎的，這些簡明財務報表是根據美國公認的會計原則或GAAP編制的。在編制這些未經審計的簡明財務報表時，我們需要做出影響報告的資產、負債、成本和費用金額的估計和判斷。在持續的基礎上，我們評估這些估計和判斷，包括下面描述的那些。我們的估計是基於歷史經驗和我們認為在這種情況下合理的各種其他假設。這些估計和假設構成了判斷資產和負債賬面價值的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不是很明顯。實際結果和經驗可能與這些估計大不相同。
我們的關鍵會計政策在我們的招股説明書中以“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析--關鍵會計政策和估計”為標題進行了描述，並在本季度報告10-Q表的其他部分介紹了未經審計的簡明綜合財務報表的註釋。在截至2021年6月30日的6個月內，我們的關鍵會計政策與我們的招股説明書中討論的政策相比沒有實質性變化。
近期發佈的會計公告
我們已審閲所有最近發出的會計聲明，並決定除附註2所披露的外-《重要會計政策摘要》*在招股説明書中包含的經審計財務報表附註中，該等標準不會對我們的財務報表產生實質性影響，或不適用於我們目前的業務。
新興成長型公司地位
我們符合《2012年創業法案》(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或《就業法案》(JOBS Act)中所定義的“新興成長型公司”的資格。因此，我們可能會利用特定的減少披露和其他一般適用於上市公司的報告要求。特別是，就業法案規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。我們選擇不“退出”這種延長的過渡期，這意味着當一項標準發佈或
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如果新標準或修訂後的標準對公共或私營公司有不同的適用日期，我們可以在私人公司採用新的或修訂的標準時採用新的或修訂的標準，並可以這樣做，直到我們(i)不可撤銷地選擇“退出”這種延長的過渡期，或者(Ii)不再有資格成為新興成長型公司。
第三項關於市場風險的定量和定性披露。
我們在正常的業務過程中面臨一定的市場風險。市場風險是指由於金融市場價格和利率的不利變化而可能影響我們的財務狀況的損失風險。我們的市場風險敞口主要是利率變化的結果。我們目前沒有面臨與外幣匯率變化相關的重大市場風險；但是，我們確實與美國以外的供應商簽訂了合同，這些供應商可能會受到外幣匯率波動的影響。我們將來可能會與美國以外的供應商簽訂額外的合同，這可能會增加我們的外匯兑換風險。
利率風險
截至2021年6月30日，我們擁有122.4美元的現金和現金等價物。我們對利率敏感性的風險敞口受到美國利率總體水平變化的影響。我們的盈餘現金不時被投資到有息儲蓄賬户，我們並沒有出於交易或投機的目的進行投資。由於我們的投資組合性質保守(以短期到期投資的保本為基礎)，我們不認為利率立即變化10%會對我們投資組合的公平市場價值產生實質性影響，因此，我們預計我們的經營業績或現金流不會受到市場利率變化的重大影響。
截至2021年6月30日，根據我們與太平洋西部銀行的貸款和擔保協議，我們有1200萬美元的未償還借款。未償還借款按浮動利率計息，利率為(I)較當時最優惠利率加碼0.75%或(Ii)6.00%，兩者以較大者為準。浮動利率即時變動10%，不會對我們與債務有關的債務、財政狀況或經營業績造成重大影響。
項目4.控制和程序
對控制和程序有效性的限制
在設計和評估我們的披露控制和程序時，管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現預期的控制目標提供合理的保證。此外，披露控制和程序的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，要求管理層在評估可能的控制和程序相對於其成本的益處時作出判斷。
對披露控制和程序的評價
在首席執行官和首席財務官的參與下，我們的管理層在10-Q表格季度報告所涵蓋的期間結束時評估了我們的披露控制和程序的有效性(如交易法下的規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義)。根據評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至2021年6月30日，我們截至該日期的披露控制和程序在合理的保證水平上有效。
財務報告內部控制的變化
在截至2021年6月30日的季度內，我們對財務報告的內部控制(根據《外匯法案》規則13a-15(F)和15d-15(F)的定義)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。
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第二部分-其他資料
第1項法律訴訟
我們目前沒有受到任何實質性法律程序的影響.
第1A項。風險因素。
投資我們的普通股有很高的風險。在決定是否投資我們的普通股之前，您應該仔細考慮下面描述的風險，以及這份Form 10-Q季度報告中的其他信息，包括我們的合併財務報表和相關注釋以及“管理層對財務狀況和運營結果的討論和分析”。下列任何事件或發展的發生都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生不利影響。在這種情況下，我們普通股的市場價格可能會下跌，您可能會損失全部或部分投資。我們目前不知道或我們目前認為無關緊要的額外風險和不確定性也可能損害我們的業務運營。
與我們的財務狀況和資本金要求相關的風險
我們的運營歷史有限，沒有成功開發或商業化任何已獲批准的候選產品的歷史，這可能會使我們很難評估到目前為止我們業務的成功程度，也很難評估我們未來的生存前景。
我們是一家處於發展階段的生物製藥公司。到目前為止，我們的業務僅限於為我們的公司提供資金和人員配備，開發我們的技術，以及確定和開發我們的候選產品。我們的前景必須考慮到生物製藥公司在運營初期經常遇到的不確定性、風險、費用和困難。我們還沒有證明有能力進行或完成任何臨牀試驗，獲得市場批准，生產商業規模的產品，或進行成功的產品商業化所需的銷售和營銷活動。因此，如果我們有更長的運營歷史或成功開發、獲得市場批准並將候選產品商業化的歷史，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會像應有的那樣準確。此外，我們還可能遇到意想不到的費用、困難、複雜情況、延誤和其他障礙。
隨着我們繼續發展業務，我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將因各種因素而在每個季度和每年大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，您不應依賴任何特定季度或年度的業績作為未來經營業績的指標。
自成立以來，我們已經遭受了重大虧損，預計在可預見的未來還將出現重大的額外虧損。
自成立以來，我們發生了重大淨虧損，其中截至2021年6月30日的6個月和截至2020年12月31日的年度分別淨虧損2,890萬美元和2,940萬美元。截至2021年6月30日，我們累計赤字為9,510萬美元。此外，我們沒有將任何產品商業化，也從未從產品銷售中獲得任何收入。我們幾乎所有的財政資源都投入到研究和開發中，包括我們的臨牀前開發活動和為我們的候選產品的臨牀試驗做準備。
我們預計，在可預見的未來，隨着我們尋求通過臨牀開發推進候選產品、繼續臨牀前開發、擴大我們的研發活動、開發新的候選產品、完成臨牀前研究和臨牀試驗、尋求監管批准，並在獲得監管批准的情況下將我們的產品商業化，我們預計將繼續產生重大的額外淨虧損。為了獲得美國食品和藥物管理局(FDA)的批准，在美國銷售任何候選產品，我們必須向FDA提交生物製品許可證申請(BLA)，以證明FDA滿意地證明候選產品對於其預期用途是安全有效的。外國監管機構也有類似的要求。這一論證需要重要的研究和來自動物試驗的廣泛數據，這些試驗被稱為非臨牀或臨牀前研究，以及人體試驗，被稱為臨牀試驗。此外，隨着時間的推移，將候選產品推進到隨後的每個臨牀階段的成本往往會大幅增加。即使是在一個司法管轄區，將我們的任何候選產品推向市場審批的總成本也將是巨大的，而且很難準確預測。由於與藥品開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法
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準確預測增加費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠開始從產品商業化中獲得收入，或者實現或保持盈利。我們的開支也會大幅增加，如果我們：
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繼續我們的研發工作，為我們的候選產品提交IND； |
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啟動和實施我們的候選產品的臨牀試驗； |
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繼續設計和開發更多的候選產品； |
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繼續開發歐米茄平臺； |
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為成功完成臨牀試驗的候選產品尋求監管和營銷批准(如果有的話)； |
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建立足夠的製造和供應鏈能力，以提供臨牀和商業數量的候選產品，包括建立我們自己的製造設施； |
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建立銷售、營銷、內部系統和分銷基礎設施，將我們可能獲得監管批准(如果有的話)的任何產品在我們計劃自己將產品商業化的地區商業化； |
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維護、擴大、保護和執行我們的知識產權； |
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聘請更多員工，包括臨牀、科學、技術、監管、運營、財務、商業和支持人員，以執行我們的業務計劃並支持我們的產品開發和潛在的未來商業化努力； |
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簽訂新技術的合作或許可協議； |
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根據我們當前和任何未來的許可協議支付版税、里程碑或其他付款； |
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在經營我們的業務時產生額外的法律、會計和其他費用；以及 |
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繼續作為上市公司運營。 |
未來虧損的數額以及我們何時實現盈利都是不確定的。我們沒有商業階段的產品，在我們成功開發出一個或多個候選產品之前，我們不會從產品的商業銷售中獲得收入，而且可能永遠不會從產品銷售中獲得收入。我們預計在可預見的未來將繼續出現營業虧損和負現金流。這些經營虧損和負現金流已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。
我們需要大量的額外資金，這些資金可能無法以可接受的條件獲得，或者根本無法獲得。如果不能在需要時獲得這筆必要的資金，可能會迫使我們推遲、限制、減少或終止我們的產品開發。
自成立以來，我們的運營已經產生了大量費用。我們預計繼續進行臨牀前開發、啟動和進行候選產品的臨牀開發以及繼續確定新的候選產品將繼續產生鉅額費用。
除了IPO的收益外，我們還需要額外的資金，為我們計劃中的臨牀前開發和臨牀試驗提供資金，並開發新的候選產品，我們可以通過股權發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源籌集資金。額外的融資來源可能不會以優惠的條件提供，如果有的話。如果我們不能在可接受的條件下籌集更多資金，我們可能無法啟動或完成任何候選產品的臨牀試驗，或尋求FDA或任何外國監管機構的監管批准，並可能被迫停止產品開發。此外，試圖獲得額外融資可能會轉移我們管理層從日常活動上的時間和注意力，並損害我們的發展努力。
截至2021年6月30日，我們IPO的淨收益以及我們現有的現金和現金等價物將不足以為我們計劃進行的所有努力提供資金。根據我們目前的運營計劃，我們相信，首次公開募股的淨收益，加上我們截至2021年6月30日的現金和現金等價物，將足以支付從本季度報告提交之日起至少未來12個月的運營費用和資本支出需求。這一估計是基於可能被證明是不正確的假設，我們可以比目前預期的更快地使用我們可用的資本資源。我們將需要大量的額外資金來推出我們目前和任何未來的候選產品並將其商業化。此外，還可能出現其他未預料到的成本
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課程設置我們的發展努力。因為所有的我們的候選產品處於臨牀前開發階段，而且我們還沒有進行任何臨牀試驗，因此我們無法合理估計成功完成候選產品的開發和商業化所需的實際數量。
我們未來的資本需求取決於許多因素，包括：
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我們的臨牀前研究和任何未來臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本； |
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在我們選擇將任何產品商業化的地區，為我們當前和未來的候選產品獲得營銷批准的時間和所涉及的成本； |
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我們可能追求的未來候選產品的數量和潛在的額外適應症以及它們的開發需求； |
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在我們擴大臨牀試驗候選產品的生產和配方、準備監管批准和商業化的過程中，我們製造過程的穩定性、規模、產量和成本，包括我們建立自己製造設施的能力； |
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任何經批准的產品的商業化活動的成本，包括建立產品銷售、營銷、分銷和製造能力的成本和時間； |
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如果我們的任何候選產品獲得上市批准，從我們產品的商業銷售中獲得的收入(如果有的話)； |
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藥品定價和報銷基礎設施變化的成本和時間； |
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監管環境和執法規則變化的成本和時機； |
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我們在目標適應症上與其他治療藥物競爭的能力； |
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技術和市場競爭發展的影響； |
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我們就產品、候選產品或技術進行協作或許可的程度； |
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隨着我們擴大研發能力和建立商業基礎設施，我們的員工增長和相關成本； |
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準備、提交和起訴專利申請以及維護和保護我們的知識產權的成本，包括執行和辯護與知識產權相關的索賠； |
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作為一家上市公司的運營成本；以及 |
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新冠肺炎大流行的嚴重性、持續時間和影響，可能對我們的業務造成不利影響。 |
我們不能確定是否會在可接受的條件下提供額外的資金，或者根本不能。如果我們不能以我們可以接受的條款或及時籌集足夠的額外資金，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們候選產品或其他研發計劃的開發或商業化。
如果我們不能及時獲得資金，我們可能會被要求大幅縮減、推遲或停止我們的一個或多個研發計劃或任何候選產品的商業化，或者無法根據需要擴大我們的業務或以其他方式利用我們的商機，這可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生重大影響。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營結果，並導致我們的普通股價格下跌。
籌集額外資本可能會對我們的股東造成額外的稀釋，限制我們的運營，要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利，並可能導致我們的股價下跌。
在此之前，如果我們可以從產品銷售中獲得可觀的收入，我們可能會通過股票發行、債務融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排或其他來源的組合來滿足我們的現金需求。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金。
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如果我們通過出售股權或可轉換債務證券籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對您作為普通股股東的權利產生不利影響。債務融資和優先股權融資(如果可用)可能涉及的協議包括限制或限制我們的業務的契約、我們採取具體行動的能力，如招致額外債務、進行資本支出、宣佈股息、贖回我們的股票、進行某些投資，以及從事某些合併、合併或資產出售交易，以及其他限制。如果我們通過合作、戰略聯盟或營銷來籌集更多資金，分佈在與第三方達成許可協議或許可協議的情況下，我們可能被要求放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
我們現有的和未來的任何債務都可能對我們經營業務的能力產生不利影響。
截至2021年6月30日，根據與太平洋西部銀行(PWB)達成的修訂後的貸款和擔保協議-貸款協議，我們有1200萬美元的未償還借款。貸款協議的到期日為2023年12月31日，我們將被要求從2021年12月31日開始分24個月等額償還貸款。貸款協議項下的未償還餘額按浮動年利率計息，利率等於(I)高於當時有效最優惠利率0.75%和(Ii)6.00%(從2020年12月30日後第一個月開始按月到期)中的較大者。根據貸款協議的條款，未償還定期貸款的利息支付每月少於10萬美元，我們需要在發生指定流動性事件(包括完成我們的IPO)時支付20萬美元的成功費用。我們的未償還債務，包括我們向工務局借款以外的任何額外債務，再加上我們的其他財務義務和合約承諾，可能會產生重大的不良後果，包括：
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要求我們將一部分現金資源用於支付利息和本金，減少可用於營運資金、資本支出、候選產品開發和其他一般企業用途的資金； |
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使我們更容易受到總體經濟、行業和市場狀況不利變化的影響； |
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使我們受制於限制性公約，這些公約可能會降低我們採取某些企業行動或獲得進一步債務或股權融資的能力； |
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限制了我們在規劃或應對業務和我們競爭的行業的變化方面的靈活性；以及 |
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與債務更少或償債選擇更好的競爭對手相比，我們處於競爭劣勢。 |
我們打算用我們當時現有的現金和現金等價物來履行我們目前和未來的償債義務。然而，我們可能沒有足夠的資金，也可能無法安排額外的融資，以支付貸款協議或任何其他債務工具下到期的金額。未能根據貸款協議或此類其他債務工具支付或遵守其他契諾，可能會導致違約和加速到期金額。例如，我們貸款協議下的肯定契約包括要求我們(和我們促使我們的子公司)維持我們的合法存在和政府批准、交付某些財務報告和通知、保存適當的記錄和賬簿、及時提交和支付納税申報單、維持庫存和保險範圍、在PWB(例外情況除外)和受控制協議約束的賬户(例外情況除外)保持現金。根據貸款協議，合理預期會對我們的業務、運營、資產或狀況產生重大不利影響的事件的發生屬於違約事件。如果發生違約事件，而PWB加速了到期金額，我們可能無法加速付款，貸款人可能會尋求強制執行擔保債務的抵押品的擔保權益。此外，貸款協議下的公約、以我們的資產作抵押品，以及對我們的知識產權作出負質押，可能會限制我們取得額外債務融資的能力。
我們沒有產生任何收入，而且可能永遠不會盈利。
我們盈利的能力取決於我們創造收入的能力。到目前為止，我們還沒有產生任何收入，除非或直到我們成功完成臨牀開發並獲得監管部門的批准，然後成功地將我們的候選產品商業化，否則我們不會產生顯著的產品收入。我們所有的人
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候選產品處於臨牀前開發階段，需要更多的臨牀前研究和臨牀開發、監管審查和批准、安全的製造供應、成熟的商業化銷售能力、大量投資和足夠的資金，以及重大的營銷努力，然後我們才能從產品銷售中獲得任何收入。我們創收的能力取決於一批因素，包括：
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我們有能力完成IND或其他臨牀試驗使能研究，併成功提交IND或類似的申請，使我們能夠啟動我們的候選產品的臨牀試驗； |
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及時啟動和完成我們候選產品的任何臨牀試驗，這可能比我們目前預期的要慢得多或成本更高，並將在很大程度上取決於第三方承包商的表現； |
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FDA或類似的外國監管機構是否要求我們進行額外的臨牀試驗或其他研究，而不是那些計劃支持我們候選產品的批准和商業化的研究； |
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我們有能力向FDA或類似的外國監管機構證明我們候選產品的安全性和有效性； |
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與我們的候選產品相關的潛在副作用或其他安全問題的流行率、持續時間和嚴重程度(如果有)； |
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及時收到FDA或類似外國監管機構必要的上市批准； |
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醫生、診所經營者和患者使用或採用表觀遺傳療法的意願； |
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我們的能力和與我們簽約的第三方為我們的候選產品或任何未來的候選產品製造充足的臨牀和商業供應的能力，與監管機構保持良好的信譽，並開發、驗證和維護符合當前良好製造實踐或cGMP或美國以外類似監管要求的商業可行的製造工藝； |
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我們有能力成功地制定商業戰略，然後將我們的候選產品商業化，無論是單獨還是與其他公司合作；以及 |
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我們在候選產品中建立、維護、保護和執行知識產權的能力。 |
上面列出的許多因素都超出了我們的控制範圍，可能會導致我們遭遇重大延誤，或者阻止我們獲得監管部門的批准或將我們的候選產品商業化。即使我們能夠將我們的候選產品商業化，我們也可能不會在產生產品銷售後很快實現盈利，如果有的話。如果我們不能通過銷售我們的候選產品來產生足夠的收入，我們可能無法在沒有持續資金的情況下繼續運營。
與我們候選產品的發現、開發、臨牀前和臨牀測試以及監管審批相關的風險
我們的候選產品基於一種新技術，這使得我們很難預測臨牀前和臨牀開發以及隨後獲得監管批准的時間和成本(如果有的話)。
我們的成功依賴於歐米茄平臺技術，這是一項新技術。因此，很難準確預測我們的計劃和候選產品在產品發現或鑑定、臨牀前研究和臨牀試驗過程中可能遇到的臨牀前和臨牀開發挑戰。此外，由於我們還沒有開始對我們的任何候選流水線產品進行臨牀試驗，我們還無法評估我們的技術在人體上的安全性或有效性，我們開發的任何候選產品的治療可能會產生目前無法預測的短期或長期影響。此外，對於我們在項目中選擇研究的某些疾病，動物模型可能不存在。鑑於我們技術平臺的新穎性，不能保證FDA或同等的外國監管機構可能需要參加臨牀試驗以確定我們候選產品的安全性和有效性、純度和效力，或者不能保證這些臨牀試驗中產生的數據將被FDA或同等的外國監管機構接受，以支持上市批准。FDA和類似的監管機構可能需要比往常更長的時間來決定我們提交的任何生物製品許可證申請或BLA或國外營銷申請，並可能最終確定我們的候選產品沒有足夠的數據、信息或經驗來支持批准。FDA或類似的外國監管機構也可能要求我們進行額外的上市後研究或實施風險管理計劃，如風險評估和
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在獲得與我們的候選產品相關的更多經驗之前，我們將繼續執行緩解策略或REMS。這些因素中的每一個都可能增加我們的預期開發成本，並延遲、阻止或限制我們候選產品的任何商業化範圍。驗證過程需要時間和資源，可能需要獨立的第三方分析，而且可能不會被FDA和類似的外國監管機構接受或批准。我們不能確定我們的方法將導致單獨或與其他療法結合開發出可批准的或適銷對路的產品。
此外，即使我們從我們計劃的臨牀試驗中獲得數據，因為我們計劃中應用的omega平臺技術是新穎的，而且沒有經過外部驗證，我們的數據可能很難複製和/或容易受到我們或其他人的誤解。表觀基因組控制器代表了一種新的藥物類別，還沒有在臨牀試驗中進行評估，也沒有獲得監管部門的批准。因此，我們可能需要為臨牀數據開發新的評估方法或指標，這可能會使數據分析變得更加困難，或者對於我們來説，開發OEC可能需要更多的時間或更高的成本，而對於相同的適應症來説，我們開發OEC的時間或成本可能更高。由於這些因素，我們很難預測產品候選開發的時間和成本，我們也無法預測omega平臺技術或任何類似或競爭性表觀遺傳技術的應用是否會導致任何產品的識別、開發和監管批准。不能保證我們未來遇到的與omega平臺技術或我們的任何研究項目相關的任何開發挑戰不會導致重大延遲或意外成本，也不能保證此類開發問題能夠得到解決。這些因素中的任何一個都可能阻止我們完成臨牀前研究或我們可能啟動的任何臨牀試驗，或者將我們可能在及時或有利可圖的基礎上開發的任何候選產品商業化(如果有的話)。
此外，FDA和其他監管機構的臨牀研究要求以及這些監管機構用來確定候選產品安全性和有效性的標準，根據潛在產品的類型、複雜性、新穎性和預期用途以及市場的不同而有很大不同。像我們這樣的候選新產品的監管審批過程可能比其他更知名或經過廣泛研究的治療方式和方法更昂貴，花費的時間也更長。此外，隨着我們開發新的治療方法，FDA或類似的外國監管機構可能不會考慮臨牀試驗終點以提供臨牀上有意義的結果的風險增加，由此產生的臨牀數據和結果可能更難分析。到目前為止，很少有基因治療產品獲得FDA和類似的外國監管機構的批准，這使得很難確定我們的候選產品在美國、歐盟或歐盟或其他司法管轄區獲得監管批准需要多長時間或花費多少錢。此外，一個監管機構的批准可能不代表其他監管機構可能需要批准什麼。
管理可編程表觀遺傳藥物的監管要求已經演變，並可能在未來繼續變化。例如，FDA在其生物製品評估和研究中心(CBER)內設立了組織和高級治療辦公室(Office of Organizations and Advanced Treaties，CBER)，以整合對基因治療和相關產品的審查，並設立了細胞、組織和基因治療諮詢委員會，以就CBER的審查提供建議。除了FDA的監督和IRBs的監督外，根據美國國立衞生研究院(National Institutes of Health，簡稱NIH)發佈的指導方針，基因治療臨牀試驗還必須接受機構生物安全委員會(IBC)的審查和監督。IBC是一個地方機構委員會，負責審查和監督該機構利用重組或合成核酸分子進行的研究。在任何機構開始臨牀研究之前，該機構的IRB和IBC會評估研究的安全性，並確定對公眾健康或環境的任何潛在風險。雖然NIH指南不是強制性的，除非相關研究是在接受NIH重組或合成核酸分子研究資助的機構進行的或由其贊助的，但許多公司和其他不受NIH指南約束的機構自願遵循這些指南。此外，其他人在候選基因治療產品的臨牀試驗中發生的嚴重不良事件或進展可能會導致FDA或其他監管機構開始暫停我們的臨牀試驗，或以其他方式改變對我們任何候選產品的審批要求。儘管fda決定個人基因治療方案是否可以繼續進行，但其他審查機構的審查過程和決定可能會阻礙或推遲臨牀試驗的啟動。, 即使FDA已經審查了這項試驗並批准了它的啟動。這些和其他監管審查機構、委員會和諮詢小組及其頒佈的要求和指南可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止這些候選治療藥物的批准和商業化，或者導致重大的批准後限制或限制。類似的要求也適用於歐盟。歐洲藥品管理局(EMA)有一個高級治療委員會(CAT)，負責評估高級治療藥物(ATMP)的質量、安全性和有效性。ATMP包括基因治療藥物、體細胞治療藥物和組織工程藥物。CAT的作用是準備一份提交給EMA的ATMP候選營銷授權申請的意見稿。在歐盟，ATMP的制定和評估必須在歐盟相關指南的背景下進行考慮。EMA可能會發布有關發展的新指導方針
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以及基因治療藥物產品的營銷授權，並要求我們遵守這些新的指導方針。類似在其他司法管轄區存在複雜的監管環境，我們可能會考慮為我們的候選產品尋求監管批准，從而使監管環境進一步複雜化。
適用監管指南的變化可能會延長監管審查過程，要求我們進行額外的研究或試驗，增加我們的開發成本，導致監管立場和解釋的變化，推遲或阻止我們候選產品的批准和商業化，或者導致批准後的重大限制或限制。當我們推介我們的候選產品時，我們將被要求諮詢監管機構並遵守適用的指導方針。如果我們未能做到這一點，我們可能會被要求推遲或停止此類候選產品的開發。這些額外的流程可能會導致審查和審批過程比我們預期的更長。由於監管審批程序增加或延長或對我們候選產品開發的進一步限制而導致的延誤可能代價高昂，並可能對我們及時完成臨牀試驗和將我們當前和未來的候選產品商業化(如果有的話)的能力產生負面影響。
在這一潛在的新藥物類別中，沒有表觀基因控制器藥物被批准，而且可能永遠不會因為其他人或我們的努力而獲得批准。由於這類新藥的新穎性和史無前例的性質，mRNA藥物開發具有重大的開發和監管風險。
作為一種潛在的新的藥物類別，到目前為止，還沒有表觀基因組控制藥物獲得FDA或其他監管機構的批准。由我們或我們的戰略合作伙伴成功發現和開發表觀基因組控制藥物是高度不確定的，取決於許多因素，其中許多因素超出了我們或他們的控制範圍。我們已經並將繼續做出一系列商業決策，並承擔一定的風險，以推進我們的開發努力和流水線，包括與mRNA技術、交付技術和製造流程相關的決策，根據我們、我們的戰略合作伙伴或其他人的進一步工作，這些決策可能被證明是不正確的。
我們在早期開發階段看似有希望的藥物可能無法取得進展，在臨牀前階段或臨牀階段出現延誤，經歷臨牀擱置，或者由於多種原因而無法上市，包括：
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發現潛在表觀基因組控制藥物的努力可能不會成功； |
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非臨牀或臨牀前研究結果可能顯示潛在的表觀基因控制劑藥物不如預期的有效，或者有有害的或有問題的副作用； |
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臨牀試驗結果可能顯示錶觀基因組控制藥物的療效低於預期(例如，臨牀試驗可能無法滿足一個或多個終點)或具有不可接受的副作用或毒性； |
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我們的任何一項臨牀前研究或臨牀試驗中的不良反應，或與我們的mRNA或脂質納米粒或LNP相關的不良反應，可能會導致我們的一個或多個計劃的延遲或終止；以及 |
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我們的翻譯模型在降低人體風險或預測結果方面的能力不足，特別是考慮到我們的研究藥物和開發候選藥物的每個成分可能對安全性、耐受性和有效性產生依賴或獨立的影響，其中可能取決於物種。 |
我們的研究藥物目前是在LNP中配製和管理的。這些LNP可能會引起與LNP的成分相關的系統性副作用，其中一些可能還沒有在人體上進行測試。LNPs的一個公認的侷限性是在單次和重複給藥時可能會發生炎症反應，這可能會影響耐受性和治療指數。因此，我們的特許和內部開發的專有lnp系統的設計是高度容忍的，並通過重複給藥將lnp車輛相關的毒性降至最低。在活體內。雖然我們繼續優化我們的LNPs，但不能保證我們的LNPs不會產生不良影響。我們研究藥物的某些方面可能會引起mRNA或脂質的免疫反應，以及生物途徑內的不良反應，或由於mRNA或LNP的降解，其中任何一種都可能導致我們的一項或多項臨牀前或臨牀研究中的重大不良事件。我們的LNP可全部或部分促成以下一種或多種反應：免疫反應、輸液反應、補體反應、調理反應、抗體反應(包括IgA、IgM、IgE或IgG或其某種組合)，或與LNP相關的某些脂質或PEG對聚乙二醇(PEG)的反應。這些類型的副作用中有許多已經在LNPs中被廣泛觀察到。任何此類不良事件的根本原因都可能存在不確定性，這將使我們很難在未來的臨牀試驗中準確預測副作用，並將導致我們的計劃嚴重延遲。
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臨牀前開發是不確定的，特別是對於表觀基因組控制器等新型藥物，因此我們的臨牀前計劃或開發候選項目可能會被推遲、終止或可能永遠不會進入臨牀，其中任何一項都可能對我們的平臺或我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的所有項目都處於臨牀前開發階段，到目前為止，我們只確定了一個領先的開發候選者。在我們可以啟動候選開發藥物的臨牀試驗之前，我們必須完成廣泛的臨牀前研究，包括支持IND的良好實驗室實踐，或GLP，毒理學測試。臨牀前發展是不確定的，包括由於所使用的疾病模型的可變性。我們可能不會確定具有使其進入進一步臨牀前研究所需的治療活性或安全性特徵的開發候選藥物，或者最初有希望的開發候選藥物的臨牀前研究結果可能不支持進一步的測試。我們還必須完成有關化學、製造和控制(CMC)活動(包括產率、純度和穩定性數據)的廣泛工作，以包括在任何IND文件中。表觀基因組控制器等新型藥物的CMC活動需要廣泛的製造過程和分析開發，這是不確定和漫長的。我們不能確定我們的臨牀前測試和研究的及時完成或結果，也不能預測FDA或其他監管機構是否會接受我們的臨牀前測試或我們建議的臨牀計劃的結果，或者我們的臨牀前測試、研究和CMC活動的結果是否最終將支持我們計劃的進一步發展。因此，我們不能確保我們能夠在我們預期的時間表上提交IND或類似的臨牀前項目申請，我們也不能確保IND或類似申請的提交將導致FDA或其他監管機構允許臨牀試驗開始。
臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。我們可能會在完成或最終無法完成候選產品的開發和商業化過程中產生不可預見的成本或遇到延遲。
在獲得FDA或其他類似外國監管機構批准銷售我們的候選產品之前，我們必須完成臨牀前開發和廣泛的臨牀試驗，以證明我們候選產品的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴、耗時長，而且容易受到不確定性的影響。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在這個過程的任何階段，臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗是否成功。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其藥物的上市批准。
到目前為止，我們還沒有為我們的任何候選產品啟動或完成任何臨牀試驗。我們不能保證我們的任何臨牀試驗將按計劃啟動或進行，或按計劃完成(如果有的話)。我們也不能確定提交任何未來的IND或類似申請是否會導致FDA或其他監管機構(如果適用)允許未來的臨牀試驗及時開始(如果有的話)。此外，即使這些試驗開始，也可能出現可能導致監管當局暫停或終止此類臨牀試驗的問題。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段，我們未來的臨牀試驗可能不會成功。可能妨礙成功或及時啟動或完成臨牀試驗的事件包括：
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不能產生足夠的臨牀前、毒理學或其他體內或體外培養支持臨牀試驗啟動或繼續的數據； |
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延遲與監管部門就臨牀試驗的設計或實施達成共識； |
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拖延或者未取得監管部門批准開庭的； |
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延遲與預期合同研究組織或CRO和臨牀試驗地點就可接受的條款達成協議，其條款可以進行廣泛的談判，並且CRO和臨牀試驗地點之間可能有很大差異； |
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延遲確定、招募和培訓合適的臨牀研究人員； |
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在每個臨牀試驗地點延遲獲得所需的機構審查委員會(IRB)或倫理委員會的批准； |
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延遲招募合適的患者參加我們的臨牀試驗； |
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延遲生產、測試、發佈、驗證或進口/出口足夠穩定數量的我們用於臨牀試驗的候選產品，或無法執行上述任何操作； |
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臨牀試驗所需的候選產品或其他材料的供應或質量不足或不充分，或在充分開發、表徵或控制適用於臨牀的製造工藝方面出現延誤試驗； |
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監管當局出於一系列原因實施臨時或永久臨牀暫停，包括在審查IND或修正案或同等的外國申請或修正案之後；由於新的安全發現對臨牀試驗參與者構成不合理的風險；或對我們的臨牀試驗操作或研究地點的檢查結果為陰性； |
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延遲招募、篩選和招募患者，以及因患者退出臨牀試驗或未返回治療後隨訪而造成的延遲； |
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難以與患者團體和調查人員合作； |
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我們的CRO、臨牀站點、其他第三方或我們未能遵守臨牀試驗規程，未按照FDA或任何其他監管機構的良好臨牀實踐要求或GCP或其他國家/地區的類似適用監管指南執行； |
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與候選產品相關的不良事件的發生被認為超過了其潛在的益處，或在其他公司進行的同一類藥物的試驗中發生不良事件； |
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修改臨牀試驗方案； |
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臨牀站點退出試驗； |
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需要修改或提交新的臨牀方案的法規要求和指南的變化； |
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臨牀開發計劃所基於的護理標準的變化，這可能需要新的或額外的試驗； |
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選擇需要長時間觀察或分析結果數據的臨牀終點； |
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我們候選產品的臨牀試驗成本比我們預期的要高； |
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我們候選產品的臨牀試驗產生否定或不確定的結果，這可能導致我們決定或監管機構要求我們進行額外的臨牀試驗或放棄此類候選產品的開發； |
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將製造過程轉移到由合同開發和製造組織(CDMO)運營的更大規模的設施，以及我們的CDMO或我們延遲或未能對該等製造過程進行任何必要的更改；以及 |
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第三方不願或無法履行其對我們的合同義務。 |
此外，新冠肺炎大流行造成的幹擾可能會增加我們在啟動、登記、進行或完成計劃中的和正在進行的臨牀試驗時遇到困難或延誤的可能性。任何無法成功啟動或完成臨牀試驗的情況都可能給我們帶來額外成本，或削弱我們從產品銷售中獲得收入的能力。臨牀試驗延遲還可能縮短任何批准的產品獲得專利保護的時間，並可能使我們的競爭對手先於我們將產品推向市場，這可能會削弱我們將候選產品成功商業化的能力，並可能嚴重損害我們的業務。
臨牀試驗必須按照FDA和其他適用監管機構的法律要求、法規或指導方針進行，並受進行臨牀試驗的醫療機構的這些政府機構和倫理委員會或IRBs的監督。如果臨牀試驗被我們、數據安全監控委員會或DSMB暫停或終止，或者FDA或任何其他監管機構暫停或終止臨牀試驗，或者如果進行此類試驗的機構的倫理委員會或IRBs暫停或終止其臨牀研究人員及其審查地點的參與，我們也可能會遇到延誤。此類主管機構可能會由於多種因素而暫停或終止臨牀試驗，這些因素包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA或其他監管機構對臨牀試驗操作或試驗地點的檢查導致強制實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良副作用、未能證明使用候選產品帶來的好處、政府法規或行政措施的變化，或者缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。
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此外，我們臨牀試驗的首席研究員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並獲得與此類服務相關的報酬。在某些情況下，我們可能需要向FDA或類似的外國監管機構報告其中一些關係。FDA或類似的外國監管機構可能會得出結論，我們與主要研究人員之間的財務關係造成了利益衝突或以其他方式影響了對該研究的解釋。因此，FDA或類似的外國監管機構可能會質疑在適用的臨牀試驗地點產生的數據的完整性，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅。這可能會導致FDA或類似的外國監管機構延遲批准或拒絕我們的上市申請，並可能最終導致我們的一個或多個候選產品的上市審批被拒絕。
延遲完成我們候選產品的任何臨牀試驗將增加我們的成本，減緩我們候選產品的開發和審批過程，並延遲或潛在地危及我們開始產品銷售和創造產品收入的能力。此外，許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。我們的臨牀試驗因此出現的任何延誤都可能縮短我們可能擁有獨家商業化候選產品權利的任何期限，而我們的競爭對手可能會在我們之前將產品推向市場，這可能會顯著降低我們候選產品的商業可行性。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成重大損害。
FDA和類似的外國監管機構的監管審批過程宂長、昂貴、耗時，而且本質上是不可預測的。如果我們最終無法獲得監管部門對我們候選產品的批准，我們將無法產生產品收入，我們的業務將受到嚴重損害。
未經FDA批准，我們不得在美國商業化、營銷、推廣或銷售任何候選產品。外國監管機構也有類似的要求。獲得FDA和類似的外國監管機構批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀試驗開始後多年，並取決於許多因素，包括監管機構的相當大的酌情決定權。此外，在候選產品的臨牀開發過程中，批准政策、法規或獲得批准所需的臨牀數據的類型和數量可能會發生變化，並且可能因司法管轄區而異。我們在美國或任何其他司法管轄區都沒有獲得任何候選產品的監管批准，而且我們未來可能尋求開發的任何候選產品都可能永遠不會獲得監管批准。
在獲得在美國或其他地方將候選產品商業化的批准之前，我們必須通過嚴格控制的試驗提供大量證據，並讓FDA或其他監管機構滿意地證明，這些候選產品是安全有效的、純淨的、能夠用於預期用途的。即使我們相信我們候選產品的非臨牀或臨牀數據是有希望的，這些數據也可能不足以支持FDA或其他監管機構的批准。FDA或其他監管機構還可能要求我們在批准之前或批准後對我們的候選產品進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或者它可能會反對我們臨牀開發計劃的內容。
FDA或任何外國監管機構可以出於多種原因延遲、限制或拒絕批准我們的候選產品，或要求我們進行額外的非臨牀或臨牀測試或放棄計劃，包括但不限於以下原因：
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FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們臨牀試驗結果的設計、實施或解釋； |
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我們可能無法向FDA或類似的外國監管機構證明候選產品對於其建議的適應症是安全有效的、純淨的和有效的； |
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臨牀試驗結果可能不符合美國食品藥品監督管理局(FDA)或類似的外國監管機構批准的統計顯著性水平； |
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臨牀試驗參與者或使用與我們候選產品相似的產品的個人所經歷的與候選產品相關的嚴重和意想不到的副作用； |
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我們可能無法向FDA或類似的外國監管機構證明，候選產品的臨牀和其他益處大於其安全風險； |
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Fda或類似的外國監管機構可能不同意我們對臨牀前研究或臨牀數據的解釋。試驗； |
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從我們候選產品的臨牀試驗中收集的數據可能不能接受或不足以支持提交BLA或其他提交，或獲得美國或其他地方的監管批准； |
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FDA或類似的外國監管機構可能不同意我們候選產品的配方、標籤和/或規格； |
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我們的臨牀站點、研究人員或臨牀試驗的其他參與者可能會偏離試驗方案，未能按照法規要求進行試驗，或退出試驗； |
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FDA或類似的外國監管機構可能不批准我們與其簽訂臨牀和商業供應合同的第三方製造商的製造工藝、測試程序和規格或設施；以及 |
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FDA或類似的外國監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，導致我們或我們的合作者的臨牀數據不足以獲得批准。 |
這一漫長的審批過程，以及臨牀試驗結果的不可預測性，可能會導致我們無法獲得監管部門的批准，無法將我們的任何候選產品推向市場，這將嚴重損害我們的業務。
即使我們最終完成了臨牀試驗，並獲得了我們候選產品的BLA或國外營銷申請的批准，FDA或類似的外國監管機構也可能會根據昂貴的額外試驗(包括4期臨牀試驗)的表現和/或REMS的實施情況而批准，這可能是確保藥物在獲得批准後的益處大於其風險所必需的。FDA或類似的外國監管機構也可能會批准一種候選產品，其適應症或患者人數可能比我們最初要求的更有限。在獲得或無法獲得適用的監管批准方面的任何延誤都將推遲或阻止該候選產品的商業化，並將對我們的業務和前景產生重大不利影響。
我們的候選產品可能與嚴重的不良事件、不良副作用或具有其他特性相關，這些特性可能會阻止它們的臨牀開發、阻止它們獲得監管批准、限制它們的商業潛力或導致嚴重的負面後果。
我們的候選產品引起的不良事件或其他不良副作用可能會導致我們、試驗的任何DSMB或監管機構中斷、推遲或停止臨牀試驗，並可能導致更嚴格的標籤，或者FDA或其他類似的外國監管機構延遲或拒絕監管批准。我們的試驗結果可能顯示副作用的嚴重程度和流行程度很高，令人無法接受。在這種情況下，我們的試驗可能會暫停或終止，FDA或類似的外國監管機構可能會命令我們停止進一步開發或拒絕批准我們的任何或所有目標適應症的候選產品。與藥物相關的副作用可能會影響患者招募或納入患者完成試驗的能力，或導致潛在的產品責任索賠。這些情況中的任何一種都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景造成重大損害。
在進行臨牀試驗期間，患者向他們的研究醫生報告他們的健康變化，包括疾病、傷害和不適。通常，無法確定正在研究的候選產品是否導致了這些情況。當我們在更大、更長和更廣泛的臨牀試驗中測試我們的候選產品時，或者當這些候選產品獲得監管部門批准後使用變得更加廣泛時，患者可能會報告在以前的試驗中觀察到的疾病、傷害、不適和其他不良事件，以及在以前的試驗中沒有發生或沒有檢測到的情況。許多時候，只有在研究產品在大規模臨牀試驗中進行測試後，或者在某些情況下，在批准後向患者提供商業規模的產品後，才能檢測到副作用。
如果在臨牀開發過程中發生任何嚴重的不良事件，我們開發的任何候選產品或產品的臨牀試驗都可能被暫停或終止，我們的業務可能會受到嚴重損害。與治療相關的副作用也可能影響患者招募和入選患者完成試驗或導致潛在責任索賠的能力。監管機構可以命令我們停止進一步開發，或拒絕批准任何或所有目標適應症的任何候選產品。如果我們被要求推遲、暫停或終止任何臨牀試驗，這些候選產品的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選產品或我們開發的其他候選產品中獲得產品收入的能力可能會被推遲或取消。
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此外，如果我們的一個或多個候選產品獲得上市批准，而我們或其他人後來發現此類產品引起的不良副作用或不良事件，一批可能導致潛在的重大負面後果，包括但不限於：
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監管部門可以暫停、限制或者撤銷對該產品的批准，或者申請禁止其製造、銷售的禁令； |
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監管機構可能要求在標籤上附加警告，包括“盒裝”警告，或發佈安全警報、親愛的醫療保健提供者信函、新聞稿或包含警告或其他有關產品安全信息的其他通信； |
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我們可能被要求改變產品的給藥方式，或進行額外的臨牀試驗或批准後研究； |
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我們可能需要創建一份REMS，其中可能包括一份藥物指南，其中概述了此類副作用的風險，並分發給患者； |
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我們可能會受到罰款、禁令或刑事處罰； |
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我們可能會被起訴，並對對病人造成的傷害承擔責任；以及 |
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我們的聲譽可能會受損。 |
這些事件中的任何一項都可能阻止我們實現或保持對特定候選產品的市場接受度(如果獲得批准)，並可能嚴重損害我們的業務。
我們公司從未將候選產品商業化，在獲得當前和未來候選產品的監管批准時可能會遇到延遲或意想不到的困難。
我們從未獲得監管部門對任何候選產品的批准，也從未將其商業化。FDA可能會拒絕接受我們計劃中的任何或全部BLAS進行實質性審查，或者可能在審查我們的數據後得出結論，認為我們的申請不足以獲得任何候選產品的監管批准。如果FDA不批准我們計劃中的任何BLAS，它可能要求我們在重新考慮我們的申請之前進行額外的昂貴的臨牀試驗、臨牀前研究或生產驗證研究。根據這些或任何其他FDA要求的研究的範圍，我們提交的任何BLA或其他申請的批准可能會大幅推遲，可能會推遲幾年，或者可能需要我們花費比可用的資源更多的資源。在獲得監管部門批准方面的任何失敗或延誤都將阻止我們將候選產品商業化、創造收入以及實現和維持盈利能力。FDA也有可能認為，如果進行並完成額外的研究，可能不足以批准我們提交的任何BLA或其他申請。如果這些結果中的任何一個發生，我們可能會被迫放棄開發我們的候選產品，這將對我們的業務造成實質性的不利影響，並可能導致我們停止運營。我們在外國司法管轄區的申請也面臨類似的風險。
如果我們在招募患者參加任何臨牀試驗時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。
由於各種原因，我們可能會在臨牀試驗中遇到病人登記的困難。臨牀試驗能否按照他們的方案及時完成，除了其他因素外，還取決於我們是否有能力招募足夠數量的病人蔘加試驗，直到試驗結束為止。病人的登記取決於許多因素，包括：
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協議中規定的患者資格標準； |
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目標疾病人羣的規模； |
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分析試驗主要終點所需的患者羣體大小； |
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患者與試驗地點的距離； |
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試驗的設計； |
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我們有能力招募具有適當能力和經驗的臨牀試驗研究人員； |
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臨牀醫生和患者對正在研究的候選產品相對於其他現有療法的潛在優勢的看法，包括可能被批准用於我們正在調查的適應症的任何新產品； |
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類似療法或其他新療法的競爭性臨牀試驗，不涉及我們的候選產品和/或相關技術； |
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我們獲得和維護患者同意的能力； |
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參加臨牀試驗的病人在試驗結束前退出試驗的風險；以及 |
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其他我們無法控制的因素，比如新冠肺炎大流行。 |
此外，我們計劃的臨牀試驗將與其他臨牀試驗爭奪與我們的候選產品具有相同治療領域或類似領域的產品，而這一競爭將減少我們可獲得的患者的數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加我們的競爭對手正在進行的試驗。由於合格臨牀研究人員的數量有限，我們預計將在一些競爭對手使用的相同臨牀試驗地點進行我們的一些臨牀試驗，這將減少可供我們在這些臨牀試驗地點進行臨牀試驗的患者數量。
患者登記的延遲可能會導致成本增加，或者可能影響我們正在進行和計劃中的臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻止這些試驗的完成或開始，並對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。
我們不時宣佈或公佈的臨牀試驗的臨時、“一線”和初步數據可能會隨着更多患者數據的出現而發生變化，並受到審計和驗證程序的約束，這可能會導致最終數據發生實質性變化。
我們可能會不時公開披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的初步或主要數據，這些數據基於對當時可用數據的初步分析，在對與特定研究或試驗相關的數據進行更全面的審查後，結果和相關的發現和結論可能會發生變化。作為數據分析的一部分，我們也會做出假設、估計、計算和結論，而我們可能沒有收到或沒有機會全面而仔細地評估所有數據。因此，一旦收到並充分評估了額外的數據，我們報告的主要或初步結果可能與相同研究的未來結果不同，或者不同的結論或考慮因素可能會使這些結果合格。頂線數據和初步數據仍要接受審計和核實程序，這可能會導致最終數據與我們之前公佈的頂線數據或初步數據有很大不同。因此，在最終數據可用之前，應謹慎看待頂線和初步數據。
我們還可能不時披露我們的臨牀前研究和臨牀試驗的中期數據。我們可能完成的臨牀試驗的中期數據可能面臨這樣的風險，即隨着患者登記的繼續和更多患者數據的獲得，或者當我們的臨牀試驗中的患者繼續使用其他療法治療他們的疾病時，一個或多個臨牀結果可能會發生實質性變化。初步或中期數據與最終數據之間的不利差異可能會嚴重損害我們的業務前景。此外，我們或我們的競爭對手披露中期數據可能會導致我們的普通股價格在首次公開募股(IPO)後出現波動。
此外，包括監管機構在內的其他人可能不接受或同意我們的假設、估計、計算、結論或分析，或者可能以不同的方式解釋或權衡數據的重要性，這可能會影響特定計劃的價值、特定候選產品或產品的批准或商業化，以及我們整個公司。此外，我們選擇公開披露的有關特定研究或臨牀試驗的信息通常是基於廣泛的信息，您或其他人可能不同意我們確定的重要信息或其他適當信息包含在我們的披露中。如果我們報告的中期、營收或初步數據與實際結果不同，或者其他人(包括監管部門)不同意得出的結論，我們獲得批准並將我們的候選產品商業化的能力可能會受到損害，這可能會損害我們的業務、經營業績、前景或財務狀況。
我們確定併成功開發其他候選產品的努力可能不會成功。
我們戰略的一部分包括確定新的候選產品。Omega平臺可能無法產生用於臨牀開發的候選產品，原因有很多，包括這些風險因素中討論的原因，以及：
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我們可能無法收集足夠的資源來獲取或發現更多的候選產品； |
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競爭對手可能會開發替代產品，使我們的潛在候選產品過時或吸引力下降； |
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然而，我們開發的潛在產品可能受到第三方專利或其他知識產權或專有權的保護； |
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在進一步的研究中，潛在的候選產品可能會被證明具有有害的副作用、毒性或其他特徵，表明它們不太可能是將獲得市場批准或獲得市場認可的產品，如果批准； |
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潛在的候選產品在治療其目標疾病或症狀方面可能無效； |
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潛在候選產品的市場可能會發生變化，因此該候選產品的繼續開發不再合理； |
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潛在的候選產品可能無法以可接受的成本進行商業批量生產，或者根本無法生產；或者 |
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潛在候選產品的監管途徑非常複雜，很難成功或經濟地導航。 |
如果我們不能找到更多合適的候選產品併成功地將其商業化，這將對我們的商業戰略和財務狀況產生不利影響。
我們已經投資，並預計將繼續投資於進一步增強omega平臺的研發工作。這些投資可能會影響我們的經營業績，如果這些投資的回報低於我們的預期或發展速度比我們預期的慢，我們的收入和經營業績可能會受到影響。
我們利用我們的技術能力來發現新的候選產品，自我們成立以來，我們已經並預計將繼續投資於進一步增強omega平臺的研究和開發工作。這些投資可能涉及大量的時間、風險和不確定因素，包括與這些投資相關的費用可能影響我們的利潤率和經營業績，以及這些投資相對於市場上的其他選擇可能沒有產生足夠的技術優勢的風險，這反過來又會影響收入，以抵消承擔的債務和與這些新投資相關的費用。隨着技術和產品的發展，軟件行業變化很快，這可能會使我們的平臺識別和開發候選產品的能力低於其他技術和平臺。我們認為，我們必須繼續在omega平臺上投入大量時間和資源，以保持和提高我們的競爭地位。如果我們不能從這些投資中獲得預期的好處，如果這些好處的實現被推遲，或者如果我們的技術不能像我們預期的那樣加快藥物發現的進程，我們的收入和經營業績可能會受到不利影響。
我們必須適應快速而重大的技術變革，應對競爭對手推出的新產品和新技術，以保持競爭力。
除了利用我們的平臺發現和開發我們自己的候選產品外，我們還與其他生物製藥和製藥公司合作發現和開發我們的OEC。圍繞人工智能和精確藥物設計的技術格局的特點是顯著增強和不斷髮展的行業標準。因此，我們和我們的合作者的需求正在迅速發展。如果我們不對新技術進行適當的創新和投資，我們的平臺可能會變得不那麼有競爭力，我們的合作者可能會轉向我們的競爭對手提供的新技術，或者自己從事藥物研發。我們認為，由於我們的許多合作者需要初始時間投資才能決定是否與我們合作，因此如果這些合作者與競爭對手簽訂合作伙伴關係或合作協議，可能很難重新獲得商業關係。如果不及時推出新的解決方案和技術改進，我們的產品可能會隨着時間的推移而失去競爭力，在這種情況下，我們的競爭地位和經營業績可能會受到影響。因此，我們將大量的努力和資源集中在新技術和新市場的開發和識別上，以進一步擴大和深化我們在藥物發現和開發方面的能力和專業知識。例如，如果我們不能及時引入新的創新技術或解決方案，不能充分預測合作伙伴的需求，或者不能獲得所需的市場接受度，我們的業務可能會受到影響，我們的經營業績可能會受到不利影響。
我們候選產品的潛在市場機會可能比我們預期的要小，或者可能僅限於那些沒有資格接受或未能接受先前治療的患者，而且我們對目標患者羣體流行率的估計可能不準確。
我們目前和未來的目標患者羣體是基於我們對我們候選產品可能解決的某些類型癌症的發病率或流行率的信念和估計，這些估計來自各種來源，包括科學文獻和臨牀調查。我們的預測可能會被證明是錯誤的
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潛在患者的比例可能會比預期的要低。即使我們的候選產品獲得了相當大的市場份額，因為潛在的目標人羣可能很少，如果沒有獲得監管部門對其他適應症的批准，包括將我們的候選產品用於一線和二線治療，我們可能永遠不會實現盈利。
癌症治療有時以一線治療(一線、二線、三線等)為特徵，FDA通常最初只批准針對特定一條或多條使用路線的新療法。當癌症被發現得足夠早時，一線治療有時足以治癒癌症或延長生命，而不需要治癒。當一線治療(通常是化療、抗體藥物、腫瘤靶向小分子藥物、激素治療、放射治療、手術或這些療法的組合)被證明不成功時，可能會進行二線治療。二線治療通常包括更多的化療、放療、抗體藥物、腫瘤靶向小分子，或者這些藥物的組合。三線治療可以包括化療、抗體藥物和小分子腫瘤靶向治療、更具侵入性的手術形式和新技術。我們預計最初將尋求批准我們的一些候選產品作為二線或三線療法，用於治療其他批准治療失敗的患者。隨後，對於那些被證明是足夠有益的候選產品(如果有的話)，我們希望尋求批准作為二線療法和潛在的一線療法，但不能保證我們的候選藥物即使被批准用於三線療法，也會被批准用於二線或一線療法。此外，在獲得二線或一線治療的批准之前，我們可能不得不進行額外的臨牀試驗。
我們可能會把重點放在可能被證明不成功的潛在候選產品上，而我們可能不得不放棄開發其他可能被證明更成功的候選產品的機會。
我們可能會選擇將我們的努力和資源集中在最終被證明不成功的潛在產品候選上，或者選擇許可或購買不符合我們財務預期的市場產品。因此，我們可能無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會，被要求放棄或推遲與其他候選產品或其他稍後可能被證明具有更大商業潛力的疾病一起追求機會，或者在保留獨家開發和商業化權利對我們有利的情況下，通過合作、許可或其他特許權使用費安排放棄對這些候選產品有價值的權利。如果我們不能找到更多合適的候選產品併成功地將其商業化，這將對我們的商業戰略和財務狀況產生不利影響。
此外，我們的財力和人力資源有限，正將重點放在主要候選產品的開發上，因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他未來候選產品的機會，這些候選產品後來被證明具有更大的商業潛力。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業產品或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃以及其他特定適應症的未來候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的未來候選產品。如果我們沒有準確評估特定未來候選產品的商業潛力或目標市場，我們可能會通過協作、許可或其他版税安排將寶貴的權利讓給這些未來候選產品，而在這種情況下，保留這些未來候選產品的獨家開發權和商業化權利對我們更有利。
我們可能會尋求FDA的快車道、突破性和再生醫學高級治療稱號。這些指定實際上可能不會導致更快的開發或監管審查或批准過程，並且這些指定並不保證FDA批准我們可能開發的任何候選產品。
FDA的快速通道、突破性和再生醫學高級療法(RMAT)計劃旨在加快某些合格產品的開發，這些產品旨在治療嚴重疾病和病症。如果候選產品用於治療嚴重或危及生命的疾病，並且臨牀前或臨牀數據顯示該產品有潛力解決該疾病未得到滿足的醫療需求，贊助商可以申請FDA快速通道認證。如果一種候選產品旨在治療一種嚴重或危及生命的疾病，並且初步臨牀證據表明，該候選產品可能在一個或多個臨牀重要終點表現出對現有療法的實質性改善，則該候選產品可被指定為突破性療法。如果產品候選是一種旨在治療、修改、逆轉或治癒嚴重或危及生命的疾病的再生醫學療法，並且初步臨牀證據表明該候選產品具有解決此類疾病未得到滿足的醫療需求的潛力，則該候選產品可獲得RMAT稱號。雖然我們可能尋求快速通道、突破和/或RMAT認證，但不能保證我們將成功獲得任何此類認證。即使我們確實獲得了這樣的認證，我們可能也不會經歷比傳統FDA程序更快的開發過程、審查或批准。快速通道、突破或RMAT指定不能確保候選產品獲得市場批准或在任何特定時間範圍內獲得批准。此外，FDA可能會迅速撤回
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跟蹤、突破或RMAT指定(如果它認為指定不再受我們臨牀開發計劃的數據支持)。快速通道、突破性和/或RMAT指定本身並不能保證符合FDA優先審查程序的資格。
即使我們的任何候選產品獲得了FDA的批准，我們也可能永遠不會在美國以外的地方獲得批准或將這些產品商業化，這將限制我們充分發揮其市場潛力的能力。
為了在美國以外的市場銷售任何產品，我們必須建立並遵守其他國家關於安全性和有效性的眾多和不同的監管要求。在一個國家進行的臨牀試驗可能不會被其他國家的監管部門接受，一個國家的監管批准並不意味着將在任何其他國家獲得監管批准。審批程序因國家而異，可能涉及額外的產品測試和驗證以及額外的行政審查期。尋求外國監管機構的批准可能會導致我們的重大延誤、困難和成本，並可能需要額外的臨牀前研究或臨牀試驗，這將是昂貴和耗時的。各國的監管要求可能有很大差異，可能會推遲或阻止我們的產品在這些國家推出。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，而且可能會出現意想不到的延遲。此外，我們未能在任何國家獲得監管批准，可能會延誤或對其他國家的監管批准過程產生負面影響。我們沒有任何候選產品在任何司法管轄區(包括國際市場)獲準銷售，我們也沒有在國際市場獲得監管批准的經驗。如果我們不遵守國際市場的監管要求，或不能獲得並保持所需的批准，我們充分發揮產品市場潛力的能力將受到損害。
即使當前或未來的候選產品獲得市場批准，它也可能無法達到醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人獲得商業成功所需的市場接受度。
如果我們開發的任何當前或未來的候選產品獲得市場批准，它仍然可能無法獲得醫生、患者、第三方付款人和醫學界其他人的充分市場接受。如果我們開發的候選產品沒有達到足夠的接受度，我們可能不會產生顯著的產品收入，也可能無法盈利。市場對任何候選產品的接受程度，如果被批准用於商業銷售，將取決於多個因素，包括：
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與替代療法相比的療效和潛在優勢； |
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如果獲得批准，有能力提供我們的產品以具有競爭力的價格出售； |
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與替代療法相比，更方便、更容易給藥； |
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目標患者羣體嘗試新療法的意願以及醫生開出這些療法的意願； |
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營銷和分銷支持的實力； |
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能夠獲得足夠的第三方保險和足夠的補償，包括將批准的產品用作聯合療法； |
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採用配套診斷和/或補充診斷；以及 |
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任何副作用的流行率和嚴重程度。 |
由於資金短缺或全球健康擔憂導致的食品和藥物管理局和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們招聘、留住或部署關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新的或修改後的產品及時或根本無法開發、批准或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。
美國食品藥品監督管理局審查或批准新產品的能力可能會受到多種因素的影響，包括政府預算和資金水平、法定、監管和政策變化，FDA僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及其他可能影響FDA履行常規職能的能力的事件。因此，FDA的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對資助研發活動的其他政府機構的資助也受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。美國食品和藥物管理局(FDA)和其他機構(如EMA)在其
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搬遷到阿姆斯特丹和相關的重組(包括人員變動)也可能會減緩新藥由必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去幾年中，包括從2018年12月22日開始的35天內，美國政府已經關閉了幾次，某些監管機構，如FDA，不得不讓FDA的關鍵員工休假，並停止關鍵活動。
另外，由於正在進行的新冠肺炎大流行，已經出現了重大中斷。自2020年3月國內外對設施的檢查基本上被擱置以來，FDA一直在努力優先恢復例行監測、生物研究監測和審批前檢查。FDA已經開發了一個評級系統，以幫助確定何時何地進行優先國內檢查是最安全的，並於2021年初在中國和印度恢復檢查。2021年4月，FDA發佈了行業指南，正式宣佈計劃採用遠程互動評估，使用風險管理方法，以滿足用户費用承諾和目標日期，並於2021年5月宣佈計劃，繼續在恢復標準運營水平方面取得進展。如果FDA確定有必要進行檢查才能獲得批准，並且由於旅行限制而無法在審查週期內完成檢查，並且FDA沒有確定遠程互動評估是合適的，該機構表示，它通常打算髮布一份完整的回覆信。此外，如果沒有足夠的信息來確定設施的可接受性，FDA可能會推遲對申請採取行動，直到檢查完成。此外，截至2021年3月18日，美國食品和藥物管理局指出，它將繼續確保在新冠肺炎大流行期間，根據其用户收費績效目標，及時審查醫療產品申請。然而，FDA可能無法繼續目前的步伐，審批時間表可能會延長。2020年, 幾家公司宣佈收到了完整的回覆信，原因是FDA無法完成對其申請的必要檢查。美國以外的監管機構可能會採取類似的限制或其他政策措施來應對新冠肺炎疫情，並可能會遇到監管活動的延遲，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的保險單很貴，而且只能保護我們免受一些商業風險的影響，這讓我們承擔了大量未投保的責任。
我們不為我們的業務可能遇到的所有類別的風險投保。我們目前維持的一些政策包括一般責任、財產、汽車、僱傭行為、工人賠償、環境責任以及董事和高級管理人員保險。
我們將來購買的任何額外的產品責任保險可能不足以補償我們可能遭受的任何費用或損失。此外，保險範圍越來越昂貴，將來我們可能無法以合理的成本或足夠的金額維持保險範圍，以保障我們免受因責任而蒙受的損失。如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們打算購買包括商業產品銷售在內的保險；然而，我們可能無法以商業上合理的條款或足夠的金額獲得產品責任保險。一項成功的產品責任索賠或一系列針對我們的索賠可能會導致我們的股價下跌，如果判斷超出了我們的保險範圍，可能會對我們的運營和業務結果產生不利影響，包括阻止或限制我們開發的任何候選產品的開發和商業化。雖然我們的環境責任保險為可歸因於生物或危險物質釋放的索賠提供了一定的承保範圍，但我們的財產、意外傷害和一般責任保險明確不包括因生物或危險廢物暴露或污染而產生的損害和罰款。因此，如果發生污染或傷害，我們可能被要求承擔損害賠償責任，或被處以超出我們資源的罰款，我們的臨牀試驗或監管批准可能被暫停。
作為一家上市公司運營，這將使我們更難和更昂貴地獲得董事和高級管理人員責任保險，我們可能需要接受降低的保單限額和承保範圍，或者產生更高的成本才能獲得相同或類似的承保。因此，我們可能更難吸引和留住合格的人才加入我們的董事會、我們的董事會委員會或擔任高管。不過，我們不知道我們能否維持現有保險的承保水平。任何重大的未投保責任都可能需要我們支付大筆金額，這將對我們的現金和現金等價物狀況和經營業績產生不利影響。
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與醫療保健法和其他法律合規性事項相關的風險
我們將受到廣泛且代價高昂的政府監管。
我們的候選產品將受到廣泛而嚴格的國內政府監管，包括FDA、醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)、美國衞生與公眾服務部(US Department Of Health And Human Services)的其他部門、美國司法部(US Department Of Justice)、州和地方政府以及美國以外的相應機構的監管。FDA監管藥品的研究、開發、臨牀前和臨牀試驗、製造、安全性、有效性、記錄保存、報告、標籤、包裝、儲存、批准、廣告、促銷、銷售、分銷、進出口。如果我們的產品在國外銷售，它們也將受到外國政府的廣泛監管，無論它們是否已獲得FDA對特定產品及其用途的批准。這種外國法規可能與美國的相應法規一樣苛刻，甚至更苛刻。
政府監管大大增加了我們產品的研發、製造和銷售的成本和風險。監管審查和批准過程，包括每個候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗，是漫長、昂貴和不確定的。我們必須獲得並維持進行臨牀前研究和臨牀試驗的監管授權。我們計劃銷售的每一種產品都必須獲得監管部門的批准，產品所使用的製造設施必須經過檢查，並符合法律要求。要獲得監管部門的批准，需要為每個建議的治療適應症提交廣泛的臨牀前和臨牀數據以及其他支持信息，以便確定產品針對每個預期用途的安全性和有效性、效力和純度。開發和審批過程需要多年時間，需要大量資源，而且可能永遠不會導致產品獲得批准。
即使我們能夠獲得特定產品的監管批准，批准也可能限制該產品的指定醫療用途，否則可能會限制我們宣傳、銷售和分銷該產品的能力，可能要求我們進行昂貴的上市後監督，和/或可能要求我們進行持續的上市後研究。對已批准產品的材料更改，例如製造更改或修訂的標籤，可能需要進一步的監管審查和批准。一旦獲得批准，任何批准都可能被撤回，例如，如果後來發現該產品存在以前未知的問題，例如以前未知的安全問題。
如果我們、我們的顧問、CDMO、CRO或其他供應商在監管過程中的任何階段未能遵守適用的監管要求，則此類不遵守可能導致批准申請或已批准申請的補充劑的延遲；拒絕審查未決的市場批准申請或已批准申請的補充劑；警告信；罰款；進口和/或出口限制；產品召回或扣押；禁令；完全或部分暫停生產；民事處罰；撤回以前的和/或刑事起訴。
頒佈和未來的醫療法律和政策可能會增加我們獲得候選產品的營銷批准並將其商業化的難度和成本，並可能對我們的業務產生不利影響。
在美國、歐盟和其他司法管轄區，我們預計醫療保健系統已經並將繼續進行多項立法和監管改革以及擬議中的改革，這些改革可能會阻止或推遲我們正在開發的產品的上市批准，限制或監管涉及我們獲得營銷批准的任何候選產品的審批後活動，影響定價和報銷，並影響我們銷售任何此類產品的盈利能力。特別是，美國聯邦和州一級已經並將繼續採取一些舉措，尋求降低醫療成本和提高醫療質量。此外，新的條例和對現有醫療保健法規和條例的解釋也經常被採納。
2010年3月，“患者保護和平價醫療法案”(Patient Protection and Affordable Care Act，簡稱ACA)頒佈，極大地改變了政府和私營保險公司為醫療保健融資的方式。在ACA的條款中，對製藥和生物技術行業最重要的條款包括：
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製造或進口某些品牌處方藥和生物製劑(指定為孤兒藥品除外)的任何實體每年應支付的不可抵扣的費用，根據它們在某些政府醫療保健計劃中的市場份額在這些實體之間分攤； |
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一項新的聯邦醫療保險D部分承保缺口折扣計劃，根據該計劃，製造商必須同意在承保間隔期內向符合條件的受益人提供適用品牌藥品談判價格的銷售點折扣，作為製造商的門診藥物納入聯邦醫療保險部分承保的條件D; |
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根據醫療補助藥品退税計劃，製造商必須支付的法定最低退税分別提高到品牌和仿製藥平均製造商價格的23.1%和13.0%； |
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一種新的方法，用來計算製造商在醫療補助藥品回扣計劃下對吸入、輸注、滴注、植入或注射的藥物的回扣； |
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將製造商的醫療補助退税責任擴大到向參加醫療補助管理保健組織的個人分發的承保藥品； |
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擴大醫療補助計劃的資格標準，其中包括允許各州向收入低於聯邦貧困水平133%的某些個人提供醫療補助，從而潛在地增加製造商的醫療補助回扣責任； |
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一個以患者為中心的結果研究所，負責監督、確定優先事項，並進行臨牀療效比較研究，併為此類研究提供資金；以及 |
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在CMS建立醫療保險和醫療補助創新中心，以測試創新的支付和服務交付模式，以降低醫療保險和醫療補助支出，可能包括處方藥支出。 |
自頒佈以來，ACA的某些方面一直面臨司法、國會和行政方面的挑戰。美國最高法院目前正在全面審查ACA的合憲性。儘管美國最高法院尚未做出裁決，但拜登總統發佈了一項行政命令，啟動了從2021年2月15日到2021年8月15日的特殊投保期，目的是通過ACA市場獲得醫療保險。行政命令還指示某些政府機構審查和重新考慮限制獲得醫療保健的現有政策和規則，包括重新審查醫療補助示範項目和豁免計劃，包括工作要求，以及通過醫療補助或ACA獲得醫療保險覆蓋範圍造成不必要障礙的政策。目前尚不清楚最高法院的裁決、其他此類訴訟以及拜登政府的任何其他醫療改革措施將如何影響ACA或我們的業務。
此外，自ACA頒佈以來，美國還提出並通過了其他立法修改。2011年8月，2011年預算控制法案導致向提供者支付的醫療保險付款每財年總計減少2%，該法案於2013年4月生效，由於隨後對該法規的立法修訂，該法案將一直有效到2030年，除非國會採取額外行動，否則從2020年5月1日到2021年12月31日暫停支付除外。此外，2013年1月，2012年美國納税人救濟法(American納税人救濟法)簽署成為法律，其中包括進一步減少向醫院、影像中心和癌症治療中心等幾類提供者支付的醫療保險，並將政府向提供者追回多付款項的訴訟時效從三年延長到五年。此外，作為更廣泛的税收改革的一部分，孤兒藥品税收抵免被減少。這些新法律或未來引入的任何其他類似法律可能會導致醫療保險和其他醫療保健資金的進一步減少，這可能會對我們的客户以及我們的財務運營產生負面影響。
此外，支付方法可能會受到醫療保健立法和監管舉措的影響。例如，CMS可以開發新的支付和交付模式，例如基於結果的報銷。此外，最近，政府加強了對製造商為其銷售產品定價的方式的審查，這導致美國國會進行了幾次調查，並提出並頒佈了旨在提高藥品定價透明度、降低聯邦醫療保險(Medicare)下處方藥成本以及審查定價與製造商患者計劃之間關係的聯邦立法，這些立法旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險(Medicare)下處方藥的成本，並審查定價與製造商患者計劃之間的關係。我們預計未來將採取更多的美國聯邦醫療改革措施，其中任何一項都可能限制美國聯邦政府為醫療保健產品和服務支付的金額，這可能會導致對我們候選產品的需求減少或額外的定價壓力。
美國各州也越來越多地通過立法並實施旨在控制藥品和生物製品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制、營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，旨在鼓勵從其他國家進口和批量購買。法律規定的對第三方付款人支付金額的價格控制或其他限制可能會損害我們的業務、運營結果、財務狀況和前景。此外，地區醫療當局和個別醫院越來越多地
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使用招標程序確定哪些藥品和哪些供應商將包括在他們的處方藥和其他醫療保健計劃中。這可能會降低對我們候選產品的最終需求，或者給我們的產品定價帶來壓力。
在歐盟，類似的政治、經濟和監管發展可能會影響我們將候選產品有利可圖地商業化的能力，如果獲得批准的話。除了價格和成本控制措施的持續壓力外，歐盟或成員國層面的立法發展可能會導致顯著的額外要求或障礙，這可能會增加我們的運營成本。在歐盟提供醫療服務，包括醫療服務的建立和運營，以及藥品的定價和報銷，幾乎完全是國家法律和政策的問題，而不是歐盟的法律和政策。在這方面，各國政府和衞生服務提供者在提供醫療保健以及產品定價和報銷方面有不同的優先事項和方法。歐盟成員國可以自由限制其國家醫療保險系統提供報銷的藥品的範圍，並控制供人使用的藥品的價格和報銷水平。一些司法管轄區實行正面清單和負面清單制度，在這種制度下，產品只有在政府同意報銷價格後才能銷售。歐盟成員國可以批准藥品的具體價格或報銷水平，或者對負責將藥品推向市場的公司的盈利能力採取直接或間接控制的制度，包括基於數量的安排、上限和參考定價機制。為了在一些歐盟成員國獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行研究，將我們候選產品的成本效益與其他被認為是當地護理標準的療法進行比較。其他歐盟成員國允許企業自行定價藥品價格, 但要監控公司利潤。總體上，醫療成本特別是處方藥的下行壓力非常大。總體而言，大多數歐盟成員國的醫療預算限制導致相關醫療服務提供商對藥品的定價和報銷進行了限制。再加上歐盟和國家對那些希望開發和營銷產品的人不斷增加的監管負擔，這可能會阻止或推遲我們候選產品的上市審批，限制或監管審批後的活動，並影響我們將候選產品商業化的能力(如果獲得批准)。
在美國和歐盟以外的市場，報銷和醫療支付系統因國家而異，許多國家對特定產品和療法設定了價格上限。
此外，在美國，已經提出了立法和監管建議，以擴大批准後的要求，並限制醫藥產品的銷售和促銷活動。我們不能確定是否會頒佈額外的立法變化，或FDA的法規、指南或解釋是否會改變，或者這些變化可能會對我們候選產品的上市審批產生什麼影響(如果有的話)。此外，國會對FDA審批過程的更嚴格審查可能會大大推遲或阻止上市審批，並使我們受到更嚴格的產品標籤和上市後測試和其他要求的約束。
我們無法預測美國、歐盟或任何其他司法管轄區未來立法或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或該等第三方無法保持監管合規性，我們的候選產品可能會失去可能已獲得的任何監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們和他們將受到持續的監管審查和重大的上市後監管要求和監督。
如果FDA或其他監管機構批准我們的任何候選產品，我們候選產品的製造過程、標籤、包裝、分銷、不良事件報告、儲存、廣告、促銷、進口、出口和記錄保存都將受到廣泛和持續的監管要求。這些要求包括提交安全性和其他上市後信息和報告、註冊，以及我們在批准後進行的任何臨牀試驗中持續遵守cGMP和GCP。此外，生物製品製造商及其設施要接受FDA和其他監管機構的持續審查和定期突擊檢查，以確保符合cGMP法規和類似標準。如果我們或監管機構發現產品存在以前不為人知的問題，例如意外嚴重程度或頻率的不良事件，或生產該產品的設施存在問題，監管機構可能會對該產品、製造設施或我們施加限制，包括要求從市場上召回或撤回該產品或暫停生產。此外，對於我們的候選產品，我們可能獲得的任何監管批准都可能包含與特定年齡段的使用限制、警告、預防措施
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或禁忌症，可能包括繁重的批准後研究或風險管理要求。例如，FDA可能要求REMS為了批准我們的候選產品，這可能需要藥物指南、醫生培訓和溝通計劃的要求，或確保安全使用的其他要素，如受限分發方法、患者登記和其他風險最小化工具。
如果不遵守適用的法規要求，我們可能會受到行政或司法制裁，包括：
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延遲審查或拒絕產品申請或已批准申請的補充品； |
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對我們進行臨牀試驗的能力的限制，包括正在進行或計劃中的試驗的全部或部分臨牀擱置； |
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警告信或無標題信； |
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民事或者刑事處罰； |
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禁制令； |
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暫停或者撤銷監管審批； |
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查封、扣押或禁止進口產品； |
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自願或強制性的產品召回和宣傳要求； |
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全部或部分停產； |
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對我們的業務施加限制，包括昂貴的新制造要求。 |
任何此類事件的發生可能會抑制我們將候選產品商業化並創造收入的能力，可能需要我們花費大量時間和資源來應對，並可能產生負面宣傳。
此外，FDA和其他監管機構的政策可能會改變，可能會頒佈額外的政府法規，以阻止、限制或推遲對我們候選產品的監管批准。我們無法預測美國或國外未來的立法或行政或行政行動可能產生的政府監管的可能性、性質或程度。
此外，歐盟已於2014年4月通過了臨牀試驗條例(CTR)，預計將於2022年初開始適用。CTR將直接適用於所有歐盟成員國，廢除目前的臨牀試驗指令。在新的CTR生效之前，在歐盟進行的所有臨牀試驗將繼續受到當前適用條款的約束。正在進行的臨牀試驗將在多大程度上受到CTR的管理，這將取決於CTR何時適用以及個別臨牀試驗的持續時間。如果臨牀試驗持續超過三年，自CTR開始適用之日起，CTR將從那時開始適用於臨牀試驗。CTR通過臨牀試驗信息系統協調整個歐盟臨牀試驗的評估和監督過程，該系統將特別包含一個集中的歐盟門户和數據庫。
如果我們緩慢或不能適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們不能保持法規遵從性，我們可能會失去我們可能獲得的任何營銷批准，我們可能無法實現或維持盈利。
美國的《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)規定有機會為我們的每個產品尋求一項選定專利的專利期延長，延長專利期的長度(如果有的話)須經美國專利商標局(USPTO)和FDA的審查和批准。
在美國，“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)允許每種產品在一項專利正常到期後延長一項專利期，最長可達五年，如果是治療專利的方法，則僅限於批准的適應症(或在延長期內批准的任何其他適應症)。專利期延長的長度通常計算為臨牀試驗期的一半加上FDA審查BLA期間的整個時間，減去我們在這些時間段內的任何延遲時間。專利期的延長也有限制，從藥品批准之日起不超過14年。因此，如果我們選擇並被授予最近提交和頒發的專利的專利期延長，我們可能不會從可能的專利期延長中獲得全部好處(如果有的話)。我們也可能根本不被批准延長專利期，因為例如，未能在適用期限內申請、未能在相關專利到期前申請或未能滿足眾多適用要求中的任何一項。此外，適用的當局，包括美國的FDA和USPTO，以及任何
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其他國家的同等監管機構可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，可能拒絕授予我們的專利延期，或者可能批准比我們要求的更有限的延期。如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會在我們的專利到期後，通過參考我們的臨牀和臨牀前數據獲得競爭產品的批准，並比其他情況下更早推出他們的產品。如果發生這種情況，可能會對我們創造產品收入的能力產生實質性的不利影響。
1997年，作為食品和藥物管理局現代化法案(FDAMA)的一部分，國會頒佈了一項法律，為進行兒童藥物研究的製藥商提供激勵。這項法律規定了6個月的排他性，以換取進行兒科研究，被稱為兒科排他性條款。如果我們按照FDAMA的規定進行臨牀研究，我們可能會獲得額外的6個月期限，以延長我們產品的法規數據專有期和專利期延展期(如果收到的話)。然而，如果我們選擇不進行符合FDAMA的兒科研究，或不被FDA接受，我們將不會獲得數據獨佔性或專利期延長的額外6個月的獨家延期。
在歐盟，補充保護證書(SPC)可用於將專利期延長至最多五年，以補償在監管審查期間失去的專利期，如果根據商定的兒科調查計劃獲得臨牀試驗數據，還可以再延長六個月(如果在批准時有效)。雖然所有歐盟成員國都必須提供SPC，但SPC必須在每個國家的基礎上申請和批准。這可能會導致申請和接收這些證書的成本很高，這些證書可能因國家而異，或者根本不會被授予。.
我們的業務運營以及與調查人員、醫療專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來關係將受到適用的醫療監管法律的約束，這可能會使我們受到處罰。
我們的業務運營以及與調查人員、醫療專業人員、顧問、第三方付款人、患者組織和客户的當前和未來安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律和法規。這些法律可能會約束我們開展業務的業務或財務安排和關係，包括我們如何研究、營銷、銷售和分銷我們的候選產品(如果獲得批准)。這些法律包括：
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美國聯邦反回扣條例規定，任何人明知和故意索要、提供、收受、支付或提供任何報酬(包括任何回扣、賄賂或某些回扣)，直接或間接、公開或隱蔽地以現金或實物形式誘使或獎勵，或作為對個人轉介或購買、租賃、訂購或推薦任何商品、設施、物品或服務的回報，都是非法的，這些商品、設施、物品或服務可能會全部或部分付款，而任何人都不得直接或間接地以現金或實物形式直接或間接地公開或隱蔽地索取、提供、收受、支付或提供任何報酬(包括任何回扣、賄賂或某些回扣)，以誘導或獎勵或回報個人推薦或購買、租賃、訂購或推薦任何商品、設施、物品或服務，個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可實施違規； |
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美國聯邦民事和刑事虛假索賠法律，包括民事虛假索賠法案，或FCA，其中禁止個人或實體在知情的情況下向美國聯邦政府提交或導致提交虛假、虛構或欺詐性的付款或批准索賠，明知而製作、使用或導致製作或使用與虛假或欺詐性索賠有關的虛假記錄或陳述，或故意做出虛假陳述以避免、減少或隱瞞向美國如果製造商被認為“導致”提交虛假或欺詐性索賠，即使他們沒有直接向政府付款人提交索賠，也可以根據FCA承擔責任。政府可能會認為製造商“導致”了虛假或欺詐性索賠的提交，例如，向客户提供不準確的賬單或編碼信息，或者在標籤外宣傳產品。根據FCA，直接向付款人提交索賠的公司也可能對直接提交此類索賠負有責任。此外，政府可以斷言，就FCA而言，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品或服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠。FCA還允許充當“告密者”的個人代表聯邦政府提起訴訟，指控違反FCA的行為，並分享任何金錢追回； |
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聯邦民事罰款法，除其他事項外，對向聯邦醫療保險或州醫療保健計劃受益人提供或轉移報酬的行為處以民事罰款，如果此人知道或應該知道這可能會影響受益人選擇可由聯邦醫療保險或州醫療保健計劃報銷的特定提供者、從業者或供應商，除非有例外情況； |
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1996年美國聯邦健康保險攜帶和責任法案(HIPAA)及其實施條例，制定了額外的聯邦刑法，禁止故意和故意執行或試圖執行騙取任何醫療福利計劃的計劃，或通過虛假或欺詐性的藉口、陳述或承諾，獲得任何醫療福利計劃擁有、或在其監管或控制下的任何金錢或財產，而無論付款人(例如，公共或私人)，以及故意和故意偽造，或以任何詭計或手段掩蓋與醫療保健事宜有關的醫療福利、項目或服務的交付或支付有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述。與美國聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要實際瞭解該法規或違反該法規的具體意圖，就可以犯下違規行為； |
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“聯邦食品、藥物和化粧品法案”(FDCA)禁止在藥品、生物製品和醫療器械上摻假或冒牌； |
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美國醫生支付陽光法案及其實施條例，要求某些根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃可報銷的藥品、設備、生物製品和醫療用品的製造商每年向政府報告與向醫生(定義為包括醫生、牙醫、視光師、足科醫生和脊椎按摩師)、某些其他醫療保健提供者以及教學醫院支付某些款項和其他價值轉移有關的信息，從2022年開始，以及上述醫生持有的所有權和投資權益 |
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聯邦價格報告法，要求製造商計算並向政府項目報告複雜的定價指標，其中報告的價格可用於計算經批准的產品的報銷和/或折扣； |
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聯邦消費者保護法和不正當競爭法，這些法律對市場活動和可能損害消費者的活動進行了廣泛的監管； |
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類似的美國州法律和法規，包括：州反回扣和虛假索賠法律，可能適用於我們的商業實踐，包括但不限於，研究、分銷、銷售和營銷安排以及涉及任何第三方付款人(包括私人保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠；州法律要求製藥公司遵守制藥行業的自願合規指南和美國聯邦政府頒佈的相關合規指南，或以其他方式限制向醫療保健提供者和其他潛在轉介來源支付款項；國家法律法規要求藥品生產企業提交有關定價和營銷信息的報告，要求跟蹤提供給醫療保健專業人員和實體的禮物和其他報酬和價值項目；以及州和地方法律要求藥品銷售代表登記；以及 |
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歐盟和其他司法管轄區的類似醫療法律法規，包括詳細説明與醫療保健提供者的互動和向其付款的報告要求。 |
確保我們的內部運營和未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，這將涉及大量成本。政府當局可能會得出結論，我們的商業行為，包括我們與醫生和其他醫療保健提供者的關係，其中一些人會因向我們提供的服務而以股票或股票期權的形式獲得補償，如果獲得批准，他們可能會影響我們候選產品的訂購或使用，這些做法可能不符合當前或未來涉及適用欺詐和濫用或其他醫療保健法律和法規的現行或未來法律、法規、機構指導或判例法。如果我們的運營被發現違反了上述任何法律或任何其他可能適用於我們的政府法律和法規，我們可能會受到重大處罰，包括民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、被排除在政府資助的醫療計劃(如聯邦醫療保險和醫療補助計劃或其他國家或司法管轄區的類似計劃)之外、誠信監督和報告義務，以解決有關違規、交還、監禁、合同損害、聲譽損害、利潤減少以及削減或重組我們的業務的指控。如果我們預期與之開展業務的任何醫生或其他提供者或實體被發現不遵守適用法律，他們可能會受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府資助的醫療計劃和監禁之外，這可能會影響我們的業務運營能力。此外，防禦任何此類行動都可能是昂貴、耗時的，並且可能需要大量的人力資源。因此, 即使我們成功地抵禦了任何可能對我們提起的此類訴訟，我們的業務也可能受到損害。
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我們受到政府監管和其他法律義務的約束，特別是與隱私、數據保護和信息安全相關的義務，我們還受到消費者保護法的約束，這些法律規範我們的營銷行為，並禁止不公平或欺騙性的行為或行為。我們實際或認為不遵守此類義務可能會損害我們的業務。
我們遵守與數據隱私和安全相關的各種法律和法規，包括在美國，HIPAA，以及在歐盟和歐洲經濟區，或EEA(由27個歐盟成員國加上挪威、列支敦士登和冰島組成)，條例(EU)2016/679，即一般數據保護條例，簡稱GDPR。美國和全球正在頒佈新的隱私規則，現有的規則正在更新和加強。例如，2018年6月28日，加利福尼亞州頒佈了《加州消費者隱私法》(California Consumer Privacy Act，簡稱CCPA)，並於2020年1月1日生效。CCPA為加州消費者創造了個人隱私權，增加了處理某些個人信息的實體的隱私和安全義務，要求向加州個人披露新的信息，並賦予這些個人新的能力，以選擇退出某些個人信息的銷售，並規定了對違規行為的民事處罰，以及對預計會增加數據泄露訴訟的數據泄露的私人訴權。遵守這些眾多、複雜且經常變化的法規是昂貴和困難的，不遵守任何隱私法或數據安全法或任何涉及挪用、丟失或其他未經授權處理、使用或披露敏感或機密患者、消費者或其他個人信息的安全事件或違規行為，無論是我們、我們的CRO之一或業務夥伴還是其他第三方，都可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生不利影響，包括但不限於：調查成本；重大罰款和處罰；補償性、特殊、懲罰性和法定損害賠償；關於我們隱私和安全實踐的同意書；要求我們提供通知、信用監控服務, 和/或向受影響的個人提供信用恢復服務或其他相關服務；對我們的營業執照採取不利行動；聲譽損害；以及禁令救濟。
近年來，歐盟的隱私法進行了重大改革。2018年5月25日，GDPR生效，對歐洲經濟區內個人個人數據的處理提出了嚴格要求。GDPR直接適用於每個歐盟成員國，並擴展到歐洲經濟區。GDPR實施了比其前身立法更嚴格的業務要求。舉例來説，“個人資料披露條例”在治外法權範圍內適用、要求我們向資料當事人作出更詳細的披露、要求披露我們可處理個人資料的法律基礎、使我們更難取得有效同意以收集和處理個人資料(包括臨牀試驗的資料)、要求我們在大規模處理敏感個人資料(例如健康數據)時委任資料保護主任、為資料當事人提供更有力的權利、透過歐盟引入強制性資料泄露通知、在與服務供應商簽約時向我們施加額外責任，以及要求我們採取程序、培訓和數據審核。GDPR規定，歐洲經濟區國家可以建立自己的法律和法規，限制對個人數據(包括基因、生物特徵或健康數據)的處理，這可能會限制我們使用和共享個人數據的能力，或者可能導致我們的成本增加。在其他要求中，GDPR監管向第三國(包括美國)轉移受GDPR約束的個人數據，這些國家尚未對此類個人數據提供足夠的保護，歐盟和美國之間現有轉移機制的有效性和持久性仍不確定。例如，2016年，歐盟和美國就從歐盟向美國傳輸數據的傳輸框架達成一致，稱為隱私盾牌(Privacy Shield), 但隱私盾牌於2020年7月被歐盟法院(Court of Justice of the European Union，簡稱CJEU)宣佈無效。雖然CJEU支持標準合同條款的充分性(歐盟委員會批准的一種標準合同形式，認為這是一種充分的個人數據傳輸機制，也是隱私權盾牌的潛在替代方案)，但它明確表示，在所有情況下，僅依賴這些條款未必就足夠了。現在必須在個案基礎上評估標準合同條款的使用情況，同時考慮到目的地國適用的法律制度，特別是適用的監督法和個人權利，以及可能需要制定的額外措施和/或合同條款，然而，這些額外措施的性質目前尚不確定。
此外，在英國從2021年開始退出歐盟(通常稱為英國退歐)後，我們將必須遵守GDPR和英國GDPR，兩個制度都有能力對違規行為處以最高2000萬歐元(1750萬英鎊)或全球營業額4%的罰款。英國和歐盟在數據保護法的某些方面的關係仍然不清楚，也不清楚英國的數據保護法律和法規在中長期將如何發展，以及進出聯合王國的數據傳輸將如何長期受到監管。這些變化將導致額外的成本，並增加我們的整體風險敞口。目前，歐盟和英國貿易與合作協定(Trade And Cooperation Agreement)商定了4至6個月的寬限期，最遲將於2021年6月30日結束，同時各方將討論適當的決定。歐盟執委會於2021年2月19日公佈了充足性決定草案。如果獲得通過，該決定將允許數據從歐盟成員國轉移到英國，期限為四年，隨後可以延長。此外，我們可能成為訴訟和/或負面宣傳的對象，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。
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我們不能向您保證，我們的CRO或其他第三方服務提供商可以訪問我們或我們的客户、供應商、試驗患者和員工的個人身份信息和其他敏感或機密信息，我們對此負有責任，或者他們不會違反我們施加的合同義務，或者他們不會遭遇數據安全泄露或企圖，這可能會對我們的業務產生相應的影響，包括違反我們在隱私法律法規下的義務和/或反過來可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生不利影響。我們不能向您保證，我們的合同措施以及我們自己的隱私和安全相關保障措施將保護我們免受與第三方處理、使用、存儲和傳輸此類信息相關的風險。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們面臨潛在的責任，涉及我們從我們贊助的臨牀試驗中獲得的健康信息的隱私。
大多數醫療保健提供者，包括我們從其獲取患者健康信息的研究機構，都受到HIPAA頒佈的隱私和安全法規的約束，該法規經《經濟和臨牀健康衞生健康信息技術法案》修訂。我們不相信我們目前被歸類為HIPAA下的承保實體或業務夥伴，因此不會直接受到HIPAA的要求或處罰。然而，任何人都可以根據HIPAA的刑事條款直接或根據協助教唆或共謀原則被起訴。因此，根據事實和情況，如果我們在知情的情況下從HIPAA承保的醫療保健提供者或研究機構收到個人可識別的健康信息，而該醫療保健提供者或研究機構未滿足HIPAA關於披露個人可識別的健康信息的要求，則我們可能面臨重大刑事處罰。根據聯邦貿易委員會(Federal Trade Commission)或聯邦貿易委員會(FTC)的説法，即使HIPAA不適用，如果未能採取適當措施保護消費者的個人信息安全，也會構成違反聯邦貿易委員會法(Federal Trade Commission Act)的不公平行為或做法，或違反聯邦貿易委員會法(Federal Trade Commission Act)，影響商業。聯邦貿易委員會預計，考慮到公司持有的消費者信息的敏感性和數量，業務的規模和複雜性，以及可用於提高安全性和減少漏洞的工具的成本，公司的數據安全措施將是合理和適當的。個人可識別的健康信息被認為是敏感數據，需要更強有力的保護措施。
此外，在我們的研究合作過程中，我們可能會保留在整個臨牀試驗過程中收到的敏感的個人身份信息，包括健康信息。因此，我們可能會受到州法律的約束，包括CCPA，要求在個人信息被泄露時通知受影響的個人和州監管機構，這是比HIPAA保護的健康信息更廣泛的信息類別。我們在美國以外的臨牀試驗計劃可能會牽涉到國際數據保護法，包括GDPR和實施它的歐洲經濟區國家的立法。
我們在美國以外的活動施加了額外的合規要求，併為不遵守規定產生了額外的強制執行風險。如果我們的CRO和其他第三方承包商未能遵守將個人數據從歐洲經濟區轉移到美國的嚴格規則，可能會導致對此類合作者實施刑事和行政制裁，這可能會對我們的業務造成不利影響。此外，某些健康隱私法、數據泄露通知法、消費者保護法和基因檢測法可能直接適用於我們和/或我們合作者的運營，並可能對我們收集、使用和傳播個人健康信息施加限制。
此外，我們或我們的合作者獲得健康信息的患者，以及與我們共享此信息的提供者，可能擁有限制我們使用和披露信息的能力的法定或合同權利。我們可能需要花費大量資本和其他資源來確保持續遵守適用的隱私和數據安全法律。聲稱我們侵犯了個人隱私權或違反了我們的合同義務，即使我們被認定沒有責任，辯護也可能是昂貴和耗時的，並可能導致負面宣傳，可能會損害我們的業務。
如果我們或第三方CDMO、CRO或其他承包商或顧問未能遵守適用的聯邦、州或地方法規隱私要求，我們可能會受到一系列監管行動的影響，這些監管行動可能會影響我們或我們的承包商開發和商業化我們的候選產品的能力，可能會損害或阻止我們能夠商業化的任何受影響產品的銷售，或者可能會大幅增加我們產品的開發、商業化和營銷的成本和支出。任何威脅或實際的政府執法行動也可能產生負面宣傳，並要求我們投入大量資源，否則這些資源可能會用於我們業務的其他方面。越來越多地使用社交媒體可能會導致責任、數據安全遭到破壞或聲譽受損。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。
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我們受到環境、健康和安全法律法規的約束，我們可能會承擔與環境合規或補救活動相關的責任和鉅額費用。
我們的運營，包括我們的開發、測試和製造活動，都受到眾多環境、健康和安全法律法規的約束。除其他事項外，這些法律和法規還管理危險物質和生物材料(如化學溶劑、人體細胞、致癌化合物、致突變化合物以及對生殖、實驗室操作和接觸血液傳播病原體的化合物)的受控使用、處理、釋放和處置以及登記。如果我們不遵守這些法律法規，我們可能會受到罰款或其他制裁。
與從事與我們類似活動的其他公司一樣，我們面臨當前和歷史活動固有的環境責任風險，包括與釋放或接觸危險或生物材料有關的責任。環境、健康和安全法律法規正變得更加嚴格。我們可能需要在未來的環境合規或補救活動中產生大量費用，在這種情況下，我們的第三方製造商的生產努力或我們的開發努力可能會中斷或延遲。
我們和我們的員工越來越多地利用社交媒體工具作為內部和外部溝通的手段。
儘管我們努力監控不斷變化的社交媒體溝通準則並遵守適用規則，但我們或我們的員工使用社交媒體就我們的候選產品或業務進行溝通可能會導致我們被發現違反適用要求。此外，我們的員工可能會故意或無意地以不符合適用法律法規、我們的政策以及其他法律或合同要求的方式使用社交媒體，這可能會導致監管執法行動、責任、導致商業祕密或其他知識產權的丟失或導致我們的員工、臨牀試驗患者、客户和其他人的個人信息被公開泄露。此外，社交媒體上關於我們或我們的候選產品的負面帖子或評論可能會嚴重損害我們的聲譽、品牌形象和商譽。這些事件中的任何一個都可能對我們的業務、前景、財務狀況和經營結果產生實質性的不利影響，並可能對我們普通股的價格產生不利影響。
與商業化相關的風險
我們的發展努力還處於非常早期的階段。我們所有的候選產品都處於臨牀前開發或發現階段，如果我們將候選產品商業化，也需要很多年的時間。如果我們不能將我們的候選產品推進到臨牀開發，無法獲得監管部門的批准，並最終將我們的候選產品商業化，或者在這樣做的過程中遭遇重大延誤，我們的業務將受到實質性的損害。
我們的開發工作還處於早期階段，到目前為止，我們的研究和開發工作一直集中在開發omega平臺、確定我們最初的目標疾病適應症和設計我們最初的OEC上。我們只進行了體內我們的一些項目進行了臨牀前研究，不能保證我們會進行臨牀前研究在體內為其他項目學習。我們創造產品收入的能力(我們預計這在很多年內都不會發生，如果有的話)將在很大程度上取決於我們候選產品的成功臨牀開發和最終商業化，而這可能永遠不會發生。
在美國開始臨牀試驗取決於FDA接受IND，並根據與FDA和其他監管機構的討論最終確定試驗設計。如果FDA要求我們完成額外的臨牀前研究，或者我們需要滿足FDA的其他要求，我們第一次臨牀試驗的開始可能會推遲。即使我們收到並納入了這些監管機構的指導意見，FDA或其他監管機構也可能不同意我們已滿足他們的要求開始臨牀試驗，或改變他們對我們的試驗設計或所選臨牀終點的可接受性的立場，這可能要求我們完成額外的臨牀前研究或臨牀試驗，或施加比我們目前預期更嚴格的批准條件。
我們候選產品的商業化將需要額外的臨牀前和臨牀開發以及監管和營銷批准。我們進行開發或獲得上市批准的能力將取決於我們的財政和其他資源是否充足，以完成必要的臨牀前研究、支持IND的臨牀研究和臨牀試驗，以及成功登記和完成臨牀試驗。
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如果我們不能及時或完全成功地完成這些活動中的一項或多項，我們可能會遇到重大延誤或無法將我們可能開發的任何候選產品成功商業化，這將嚴重損害我們的業務。如果我們的候選產品得不到監管部門的批准，我們可能無法繼續運營。
競爭對手的發展可能會使我們的產品或技術過時或缺乏競爭力，或者可能會縮小我們的市場規模。
我們的行業具有研發力度大、技術發展快、競爭激烈、注重自主產品的特點。我們預計，隨着新產品進入相關市場和先進技術的出現，我們的候選產品將面臨激烈和日益激烈的競爭。我們面臨着來自許多不同來源的潛在競爭，包括製藥、生物技術和專業製藥公司。學術研究機構、政府機構、公共和私人機構也是有競爭力的產品和技術的潛在來源。我們的競爭對手可能擁有或可能開發出先進的技術或方法，這可能會為他們提供競爭優勢。這些競爭對手中的許多人也可能在我們的候選產品中針對的治療類別中已經批准或正在開發的化合物。此外，許多競爭對手可能單獨或與其合作者一起運營更大的研發項目，或者比我們擁有更多的財務資源，並且在以下方面擁有更豐富的經驗：
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開發候選產品； |
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承擔臨牀前試驗和臨牀試驗； |
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獲得美國食品及藥物管理局(FDA)的BLA批准或類似的外國監管機構對候選產品的批准； |
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配製和製造產品；以及 |
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推出、營銷和銷售產品。 |
如果這些競爭對手在我們使用更安全、更有效或更便宜的療法之前進入市場，我們的候選產品如果被批准商業化，可能不會有利可圖，也不值得繼續開發。製藥行業的技術已經經歷了快速而重大的變化，我們預計這種變化將繼續下去。在我們收回與開發相關的任何費用之前，我們開發的任何化合物、產品或工藝都可能變得過時或不經濟。我們候選產品的成功將取決於產品功效、安全性、可靠性、可用性、時機、監管批准範圍、接受度和價格等因素。我們成功的其他重要因素包括開發候選產品的速度、完成臨牀開發和實驗室測試、獲得監管批准和製造，以及銷售大量潛在產品。
雖然我們不知道其他公司正在開發表觀基因控制器，但我們與許多公司競爭，這些公司正在使用其他技術，目標是我們目前正在追求的相同適應症。我們預計，我們的候選產品將與開發使用各種技術(如CRISPR基因編輯、基因療法、非編碼RNA療法和小分子表觀遺傳學)的公司競爭，這些技術包括Alnylam製藥公司、Beam治療公司、Biogen公司、星座製藥公司、CRISPR治療股份公司、Editas Medicine公司、Epichyme公司、Intellia治療公司。醫院、醫生或患者可能會得出結論，認為我們的產品不如現有藥物安全或有效，或者吸引力較小。如果我們的候選產品因任何原因得不到市場認可，我們的收入潛力將會降低，這將對我們盈利的能力產生實質性的不利影響。
我們的許多競爭對手擁有比我們多得多的資本資源、強大的候選產品渠道、成熟的市場存在，以及在研發、製造、臨牀前和臨牀測試、獲得監管批准和報銷以及營銷獲得批准的產品方面的專業知識。因此，我們的競爭對手可能會比我們更早實現產品商業化或專利或其他知識產權保護。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還在招聘和留住合格的臨牀、監管、科學、銷售、營銷和管理人員，建立臨牀試驗地點和臨牀試驗患者註冊，以及獲取與我們的計劃相輔相成或必要的技術方面與我們展開競爭。如果我們的競爭對手開發和商業化，我們的商業機會可能會減少或消失。
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比我們可能開發的任何產品更安全、更有效、副作用更少或更不嚴重、更方便或更便宜的產品，或者會使我們可能開發的任何產品過時或不具競爭力的產品。
我們的候選產品可能會比預期的更早面臨競爭。
2009年的生物製品價格競爭和創新法案(BPCIA)為生物相似或可與FDA許可的參考生物製品互換的生物製品開闢了一條簡短的審批途徑。根據BPCIA，生物相似產品的申請必須在參考產品首次獲得FDA許可的四年後才能提交給FDA。此外，FDA對生物相似產品的批准可能要到該參考產品首次獲得許可之日起12年後才能生效。在這12年的專營期內，如果FDA批准競爭產品的完整BLA，其中包含贊助商自己的臨牀前數據和充分且控制良好的臨牀試驗的數據，以證明其產品的安全性、純度和效力，另一家公司仍可能銷售該參考產品的競爭版本。
我們相信，我們未來的任何根據BLA被批准為生物製品的候選產品都應該有資格獲得12年的專營期。然而，由於國會的行動或其他原因，這種獨家經營權可能會縮短，或者FDA不會將我們的候選產品視為競爭產品的參考產品，這可能會比預期更早地創造競爭機會。BPCIA的其他方面，其中一些可能會影響BPCIA的排他性條款，也一直是訴訟的主題。此外，一旦獲得批准，生物相似物在多大程度上可以替代我們的任何一種參考產品，其方式類似於非生物製品的傳統仿製藥替代，這將取決於一些仍在發展中的市場和監管因素。
我們候選產品的成功商業化將在一定程度上取決於政府當局和健康保險公司建立的保險範圍、足夠的報銷水平和定價政策。如果我們的候選產品未能獲得或維持承保範圍並獲得足夠的報銷，如果獲得批准，可能會限制我們營銷這些產品的能力，並降低我們創造產品收入的能力。
與新批准的產品的保險覆蓋和報銷相關的不確定性很大。在美國，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如醫療保險和醫療補助計劃，在決定新藥和生物製品的覆蓋範圍方面發揮着重要作用。我們能否成功地將我們的候選產品商業化，在一定程度上將取決於政府衞生行政部門、私人健康保險公司和其他組織為這些產品和相關治療提供的覆蓋範圍和足夠的補償。政府當局和其他第三方付款人，如私人健康保險公司和健康維護組織，決定他們將支付哪些藥物，並建立報銷水平。政府和私人付款人提供的保險範圍和報銷範圍對大多數患者支付得起治療費用至關重要。
第三方付款人越來越多地挑戰藥品和服務的價格，當有同等的仿製藥、生物相似藥或更便宜的療法可用時，許多第三方付款人可能會拒絕為特定藥物和生物製品提供保險和報銷。第三方付款人可能會將我們的產品候選視為可替代產品，並且只向患者報銷價格較低的產品。對於在醫生監督下管理的產品，獲得保險和足夠的補償可能特別困難，因為此類藥物通常價格較高。即使我們對候選產品表現出更好的療效或更方便的管理，現有第三方療法的定價可能會限制我們對候選產品收取的費用。這些付款人可能拒絕或撤銷特定產品的報銷狀態，或者將新產品或現有市場產品的價格設定在太低的水平，使我們無法從我們的候選產品投資中實現適當的回報。如果無法獲得報銷或僅限量報銷，我們可能無法成功地將我們的候選產品商業化，也可能無法獲得令人滿意的財務回報。
在美國，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如聯邦醫療保險和醫療補助計劃，在決定新藥和生物製品的承保和報銷範圍方面發揮着重要作用。醫療保險計劃越來越多地被用作私人和其他政府付款人如何制定新藥覆蓋和報銷政策的模式。然而，在美國的第三方付款人中，對於產品的承保和報銷沒有統一的政策。因此，產品的承保範圍和報銷範圍因付款人而異。因此，覆蓋範圍的確定過程通常是一個耗時且昂貴的過程，需要我們為產品的使用提供科學和臨牀支持
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候選人單獨支付給每個付款人，不能保證承保範圍和足夠的補償將得到一致的或首先獲得。一些第三方付款人可能需要預先批准新的或創新的藥物療法的承保範圍，然後才會向使用此類療法的醫療保健提供者報銷。此外，有關報銷的規章制度經常變化，在某些情況下是在短時間內通知的，我們認為這些規章制度很可能會發生變化。我們目前無法預測第三方付款人將就我們的候選產品的承保範圍和報銷做出什麼決定。
在美國以外，國際運營通常受到廣泛的政府價格控制和其他市場監管，我們相信，歐盟和其他司法管轄區對成本控制舉措的日益重視已經並將繼續給我們候選產品的定價和使用帶來壓力。在許多國家，作為國家衞生系統的一部分，醫療產品的價格受到不同的價格控制機制的制約。其他國家允許公司自行定價醫療產品，但監控公司利潤。額外的外國價格管制或定價法規的其他變化可能會限制我們能夠向我們的候選產品收取的費用。因此，在美國以外的市場，與美國相比，我們候選產品的報銷可能會減少，可能不足以產生商業上合理的收入和利潤。
此外，美國和國外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低醫療成本，可能會導致這些組織限制新批准產品的覆蓋範圍和報銷水平，因此，它們可能無法覆蓋或為我們的候選產品提供足夠的付款。我們預計，由於管理式醫療保健的趨勢、健康維護組織的影響力不斷增加以及額外的立法變化，我們將面臨與銷售我們的候選產品相關的定價壓力。總體上，醫療成本的下行壓力變得很大，特別是處方藥和生物製品以及外科手術和其他治療。因此，對新產品的進入設置了越來越高的壁壘。
如果我們不能單獨或與第三方合作建立銷售、營銷和分銷能力，我們可能無法成功地將我們的任何候選產品商業化(如果獲得批准)，並且我們可能無法產生任何產品收入。
我們銷售、營銷或分銷產品的人員或基礎設施有限，而且作為一家公司，我們沒有將候選產品商業化的經驗。建立和維護這樣一個組織的成本可能會超過這樣做的成本效益。
我們可能會建立自己的重點銷售、分銷和營銷基礎設施，以便在美國和世界各地的其他市場營銷我們的候選產品(如果獲得批准)。構建我們自己的銷售、營銷和分銷能力涉及大量費用和風險，包括我們僱用、留住和適當激勵合格人員、產生足夠的銷售線索、為銷售和營銷人員提供充分培訓以及有效管理分散在不同地理位置的銷售和營銷團隊的能力。我們內部銷售、營銷和分銷能力開發的任何失敗或延遲都可能推遲任何產品發佈，如果獲得批准，這將對我們候選產品的商業化產生不利影響。此外，如果我們招募銷售人員並建立營銷能力的候選產品的商業發佈因任何原因而延遲或沒有發生，我們將過早或不必要地招致這些商業化費用。這可能代價高昂，如果我們不能留住或重新定位我們的銷售和營銷人員，我們的投資將會損失。
可能會阻礙我們將候選產品商業化的因素包括：
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我們無法招聘和留住足夠數量的有效銷售和營銷人員； |
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銷售人員無法接觸到醫生或説服足夠數量的醫生開出我們未來的產品； |
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我們無法向醫療和銷售人員提供有效的材料，包括醫療和銷售資料，以幫助他們就適用的疾病和我們未來的產品對醫生和其他醫療保健提供者進行教育； |
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缺乏銷售人員提供的互補產品，這可能使我們在與擁有更廣泛產品線的公司相比處於競爭劣勢； |
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我們沒有能力開發或獲得足夠的業務功能來支持我們的商業活動；以及 |
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與創建獨立的銷售和營銷組織相關的不可預見的成本和費用。 |
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如果我們無法或決定不建立內部銷售、營銷和分銷能力，或決定不在特定國家/地區建立內部銷售、營銷和分銷能力，我們可能會尋求合作安排。如果我們尋求合作安排，我們的銷售將在很大程度上取決於合作者對產品的戰略興趣，以及這樣的合作者成功營銷和銷售產品的能力。
如果我們無法建立自己的銷售隊伍或建立協作關係來實現任何候選產品的商業化，我們可能會被迫推遲候選產品的潛在商業化，或者縮小針對這些候選產品的銷售或營銷活動的範圍。如果我們自己選擇增加支出來資助商業化活動，我們將需要獲得額外的資本，這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。我們可以在比理想情況下更早的階段與合作伙伴達成安排，我們可能被要求放棄對我們的任何候選產品的權利，或者以其他方式同意對我們不利的條款，其中任何一項都可能對我們的業務、經營業績和前景產生不利影響。
如果我們不能單獨或與第三方合作建立足夠的銷售、營銷和分銷能力，我們將無法成功地將其他候選產品商業化，也可能無法盈利，並可能招致重大的額外損失。我們將與許多目前擁有廣泛和資金雄厚的營銷和銷售業務的公司競爭。如果沒有內部團隊或第三方的支持來執行營銷和銷售職能，我們可能無法成功地與這些更成熟的公司競爭。
此外，即使我們確實建立了足夠的銷售、營銷和分銷能力，在定價模型、供應鏈和交付機制等方面的總體行業趨勢的進展也可能偏離我們的預期。如果這些或其他行業趨勢以我們沒有預料到或沒有準備好的方式發生變化，我們可能不會成功地將我們的候選產品商業化或盈利。
我們未來的增長可能在一定程度上取決於我們打入外國市場的能力，因為在外國市場，我們將受到額外的監管負擔和其他風險和不確定因素的影響。
我們未來的盈利能力可能在一定程度上取決於我們是否有能力將我們的候選產品(如果獲得批准)在包括歐盟在內的國外市場商業化，為此我們可能需要與第三方合作。在獲得外國市場相關監管機構的監管批准之前，我們不允許營銷或推廣我們的任何候選產品，而且我們的任何候選產品可能永遠不會獲得這樣的監管批准。為了在其他國家獲得單獨的監管批准，我們可能需要遵守這些國家對我們候選產品的安全性和有效性的眾多不同的監管要求，以及對我們候選產品的臨牀試驗和商業銷售、定價和分銷等方面的監管要求，我們無法預測在這些司法管轄區是否會成功。如果我們的候選產品獲得批准，並最終將我們的候選產品在國外市場商業化，我們將面臨額外的風險和不確定性，包括：
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我們的客户為我們的產品候選產品在國外市場獲得報銷的能力； |
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如果我們依賴第三方，我們就無法直接控制商業活動； |
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遵守複雜多變的外國監管、税收、會計和法律要求的負擔； |
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國外不同的醫療實踐和風俗習慣影響市場接受度； |
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進出口許可要求； |
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應收賬款收款時間較長； |
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我們有能力在當地市場及時、大規模地供應我們的候選產品； |
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運輸交貨期較長，這可能需要在當地生產我們的候選產品； |
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技術培訓的語言障礙和語言翻譯的必要性； |
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國外一些國家對專利和其他知識產權的保護力度較小； |
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存在其他可能相關的第三方知識產權； |
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外幣匯率波動；以及 |
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在發生合同糾紛時，受外國法律管轄的合同條款的解釋。 |
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我們候選產品的海外銷售也可能受到政府管制、政治和經濟不穩定、貿易限制以及關税變化的不利影響。
如果我們的任何候選產品被批准商業化，我們可能會有選擇地與第三方合作，在美國以外的某些司法管轄區進行營銷。我們預計我們將面臨與國際製藥業務相關的額外風險，包括：
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國外對藥品審批的不同監管要求和藥品商業化規則，包括針對生物製品或基因治療產品的具體要求； |
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減少對專利和其他知識產權的保護； |
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國外報銷、定價和保險制度； |
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可能違反美國《反海外腐敗法》、英國《2010年反賄賂法》以及其他司法管轄區類似的反賄賂和反腐敗法律；以及 |
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因任何影響國外原材料供應或製造能力的事件而導致的生產短缺。 |
我們在這些領域之前沒有經驗。此外，歐盟和許多歐盟成員國都提出了複雜的監管、税收、勞工和其他法律要求，我們需要遵守這些要求。許多總部位於美國的生物技術公司發現，在歐盟營銷自己的產品的過程非常具有挑戰性。
某些法律和政治風險也是外國行動固有的。在我們可能開展業務的某些國家，外國政府可能會將私營企業國有化，這是有風險的。在某些國家或地區，恐怖活動和對此類活動的反應可能比在美國對我們的行動構成更大的威脅。某些國家的社會和文化規範可能不支持遵守我們的公司政策，包括那些要求遵守實質性法律法規的政策。此外，在我們可能開展業務的國家，總體經濟和政治狀況的變化對我們的財務業績和未來增長構成風險。此外，需要為美國以外的商業化尋找財務和商業實力雄厚的合作伙伴，這些合作伙伴將遵守我們要求的高製造和法律法規合規標準，這對我們的財務業績是一個風險。隨着我們在全球經營業務，我們的成功在一定程度上將取決於我們預測和有效管理這些風險和其他相關風險的能力。不能保證這些因素和其他與我們國際業務有關的因素的後果不會對我們的業務、財務狀況或經營結果產生不利影響。
在一些國家，特別是在歐盟，處方藥的定價受到政府的控制。在這些國家，在收到藥品上市許可後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。為了在一些國家獲得報銷或定價批准，我們可能需要進行臨牀試驗，將我們候選產品的成本效益與其他現有療法進行比較。如果我們的產品不能得到報銷，或者報銷範圍或金額有限，或者定價水平不令人滿意，我們的業務可能會受到損害，可能會造成實質性的損害。
針對我們的潛在產品責任訴訟可能導致我們承擔重大責任，並限制我們可能開發的任何產品的商業化。
在臨牀試驗中使用我們的候選產品，以及銷售我們獲得市場批准的任何產品，都會使我們面臨產品責任索賠的風險。消費者、醫療保健提供者、製藥公司或其他銷售或以其他方式接觸我們產品的人可能會對我們提出產品責任索賠。有時，在基於產生意想不到的不利影響的產品的集體訴訟中，會做出大額判決。如果我們不能成功地對產品責任索賠進行辯護，我們可能會招致大量的責任和成本，而這些可能不在保險範圍之內。此外，無論是非曲直或最終結果如何，產品責任索賠都可能導致：
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損害我們的商業聲譽和媒體的嚴重負面關注； |
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參與者退出我們的臨牀試驗； |
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損害我們的聲譽； |
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由監管機構發起調查； |
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相關訴訟及相關訴訟的重大抗辯費用； |
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分散管理層對我們主要業務的注意力； |
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給予患者或其他索賠人鉅額金錢獎勵； |
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無法將候選產品商業化； |
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產品召回、撤回或貼標籤、營銷或促銷限制； |
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耗盡所有可用的保險和我們的資本資源，並且無法將任何候選產品商業化； |
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如果被批准用於商業銷售，對候選產品的需求減少；以及 |
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收入損失。 |
未能以可接受的成本獲得或保留足夠的產品責任保險，以防範潛在的產品責任索賠，可能會阻止或阻礙我們單獨或與公司合作伙伴開發的產品的商業化。雖然我們計劃獲得臨牀試驗保險，但我們的保單可能有各種例外，我們可能會受到產品責任索賠的影響，而我們沒有承保範圍。我們可能需要支付任何由法院裁決或在和解協議中協商的超出我們承保範圍或不在我們保險覆蓋範圍內的金額，而我們可能沒有或無法獲得足夠的資本來支付這些金額。即使我們與任何未來的公司合作伙伴簽訂的協議使我們有權獲得損失賠償，如果出現任何索賠，這種賠償也可能是不可用的或足夠的。
與我們對第三方和製造業的依賴相關的風險
由於生產治療新冠肺炎的核酸疫苗和硝普鈉疫苗的需求增加，我們生產臨牀前或臨牀供應的OEC候選疫苗的能力可能會受到限制，這可能會對我們的發展計劃產生不利影響。
我們依賴第三方CDMO的信使核糖核酸療法和脂質輔料，作為藥物或其他活性物質的載體或介質的脂質，生產我們的臨牀前和臨牀供應的OEC候選產品。治療新冠肺炎的疫苗包括信使核糖核酸疫苗和利用脂質輔料的疫苗。幾種新冠肺炎疫苗已經獲得美國食品和藥物管理局的緊急使用授權，未來幾個月可能會有更多疫苗獲得授權。因此，對這些CDMO生產新冠肺炎疫苗的需求前所未有，而非新冠肺炎疫苗的產能是有限的，可能會進一步受到生產設施和材料的潛力的限制，這些設施和材料將根據1950年《國防生產法》或類似的外國立法被徵用，這可能會使我們計劃的臨牀試驗所需的產品更難獲得材料或製造槽。雖然我們正在努力為我們預期的臨牀前和臨牀開發獲得足夠的OEC供應，但由於製造商將新冠肺炎疫苗的供應置於OEC之上，我們可能會遇到供應限制和中斷。如果我們不能以合理的價格或及時或按我們希望的數量獲得所需的供應，我們完成OEC候選產品開發的能力，或者如果我們獲得監管部門對OEC候選產品的批准，將其商業化的能力可能會受到實質性的不利影響。
我們的OEC候選產品基於新技術，可能比較複雜且難以製造。我們可能會在製造、產品發佈、保質期、測試、儲存、供應鏈管理或運輸方面遇到困難。
由於我們技術的新穎性和大規模生產的有限經驗，我們可能會在製造、產品發佈、保質期、測試、儲存和供應鏈管理或運輸方面遇到困難。這些困難可能是由許多原因造成的，包括但不限於大規模生產的複雜性、設備故障、原材料和輔料的選擇和質量、分析測試技術以及產品的不穩定性。因此，我們候選OEC的臨牀前或臨牀開發可能會被實質性地推遲，或者我們可能被要求開始一項新的研究或試驗，使用一種新的配方藥物產品。
產生包裹在LNPs中的mRNA編碼的OEC候選基因的過程是複雜的，如果不在良好控制的條件下開發和製造，可能會對藥理活性產生不利影響。此外，我們還沒有在商業規模上生產我們的OEC。我們在擴大生產過程中可能會遇到困難，從而潛在地影響臨牀和商業供應。
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隨着我們繼續開發藥品物質和藥品的生產工藝，我們對生產工藝的更改可能會反過來影響藥品的規格和穩定性。我們生產工藝的改變可能會導致批量不合格，這可能會導致我們的臨牀前研究或任何臨牀試驗的實質性延遲。我們的OEC候選產品的穩定性可能會導致最終批准的OEC(如果有的話)的保質期低於預期。這帶來了供應需求、浪費庫存和更高的商品成本方面的風險。
我們的產品和產品中間體對温度非常敏感，我們可能會了解到我們的任何產品或所有產品都不如預期的穩定。我們還可能發現，運輸條件對產品質量有負面影響。這可能需要更改我們的一個或多個OEC候選產品的配方或製造流程，並導致臨牀或商業供應的延遲或中斷。此外，與此類運輸服務相關的成本和有限的供應商池也可能增加供應中斷的額外風險。
我們的創新率很高，這已經並將繼續導致高度的技術變革，這可能會在臨牀開發期間和之後對產品的可比性產生負面影響。此外，技術變革可能會推動對新制造基礎設施的更改、修改或採購的需求。
在可預見的未來，我們將依賴第三方為我們的研究計劃、臨牀前研究和臨牀試驗製造材料，我們與其中許多公司沒有長期合同。這種對第三方的依賴增加了我們沒有足夠數量的此類材料、候選產品或我們可能開發和商業化的任何療法的風險，或者我們無法以可接受的成本獲得此類供應的風險，這可能會推遲、阻止或損害我們的開發或商業化努力。
雖然我們計劃開發自己的製造設施，但我們預計未來幾年將依賴第三方生產我們計劃的臨牀試驗以及臨牀前和臨牀開發所需的材料。如果我們的任何候選產品獲得市場批准，我們預計將部分依賴第三方進行商業生產。我們與目前用於提供臨牀前和臨牀材料的任何第三方製造商都沒有長期協議，我們以採購訂單的方式購買任何所需的材料。其中某些製造商對我們的生產至關重要，無論這些製造商是否被我們的競爭對手搶走，或者無法以可接受的成本或質量獲得數量，都可能延誤、阻止或削弱我們及時進行臨牀前研究或臨牀試驗的能力，並將對我們的開發和商業化努力產生重大不利影響。
我們預計，在可預見的未來，我們將繼續部分依賴第三方製造商，為我們獲得市場批准的任何候選產品提供商業供應(如果有的話)。我們可能無法與第三方製造商保持或建立所需的協議，或無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠與第三方製造商達成協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：
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第三方未能按照我們的計劃製造我們的候選產品，或者根本沒有，包括如果我們的第三方承包商比我們的候選產品更優先於其他產品的供應，或者沒有按照我們與他們之間的協議條款令人滿意地履行； |
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供應商減少或終止生產或交貨，或提高價格或重新談判條款； |
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我們的第三方承包商在對我們來説代價高昂或不方便的時候終止或不續簽協議或協議； |
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第三方承包商違反我們與他們的協議； |
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第三方承包商未能遵守適用的監管要求； |
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第三方沒有按照我們的規格製造我們的候選產品； |
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在臨牀用品上貼錯標籤，可能導致供應的劑量錯誤或活性藥物或安慰劑不能正確識別； |
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臨牀用品不能按時送到臨牀現場，導致臨牀試驗中斷，或者藥品供應不能及時分發給商業銷售商，造成銷售損失的； |
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挪用或未經授權披露我們的知識產權或其他專有信息，包括我們的商業祕密和專有技術。 |
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我們不能完全控制我們合同製造夥伴的製造過程的所有方面，並且依賴我們的合同製造合作伙伴遵守cGMP法規來製造我們的候選產品。第三方製造商可能無法遵守cGMP法規或美國以外的類似法規要求。如果我們的合同製造商不能成功地製造出符合我們的規格和FDA或其他機構嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和/或保持對其製造設施的授權。此外，我們無法控制我們的合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA或類似的外國監管機構沒有授權這些設施用於生產我們的候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類授權，我們可能需要尋找替代的製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得營銷批准或營銷我們的候選產品的能力(如果獲得批准)。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規可能會導致對我們實施制裁，包括罰款、禁令、民事處罰、延遲、暫停或撤銷批准、吊銷許可證、扣押或召回候選產品或藥品、運營限制和刑事起訴，其中任何一項都可能對我們的候選產品或藥品的供應造成重大不利影響，並損害我們的業務和運營結果。
我們正計劃收購和建立我們自己的製造設施和基礎設施，以替代或補充依賴CDMO生產我們的候選產品，這將是昂貴、耗時的，而且可能不會成功。
我們已經簽訂了一份意向書，租賃一個佔地約53,000平方英尺的設施，用於在美國東北部建造一個製造設施，作為我們依賴CDMO生產藥物物質和藥物產品以滿足臨牀前和臨牀需求的替代方案或補充。如果簽訂租約，我們計劃翻新和定製生產設施以供我們使用。我們預計，我們自己的製造設施的建設將使我們能夠加強對臨牀前研究、臨牀試驗和商業化的材料供應的控制，使工藝改變能夠更快地實施，並允許更好的長期利潤率。然而，作為一家公司，我們沒有建造製造設施的經驗，而且可能永遠不會成功地建立我們自己的製造設施或能力。因此，我們還需要僱傭更多的人員來管理我們的運營和設施，並開發必要的基礎設施，以繼續我們候選產品的研發、製造和最終商業化(如果獲得批准)。作為一家公司，我們沒有建立、建造或最終管理製造設施的經驗。如果我們沒有選擇正確的位置，或者如果我們沒有簽訂租賃協議，或者我們沒有以高效的方式完成計劃中的翻新和定製，或者我們沒有招聘到所需的人員並總體上有效地管理我們的增長，我們候選產品的開發和生產可能會被削減或推遲。即使我們成功了，我們的製造能力也可能受到成本超支、意想不到的延誤、設備故障、勞動力短缺和自然災害的影響。, 停電和許多其他因素可能會阻礙我們實現製造戰略的預期好處，並對我們的業務產生實質性的不利影響。
此外，FDA、EMA和其他外國監管機構可能會要求我們隨時提交任何批次經批准的產品的樣品以及顯示適用測試結果的協議。在某些情況下，FDA、EMA或其他外國監管機構可能會要求我們在相關機構授權發佈之前不得大量分發。製造過程中的微小偏差，包括那些影響質量屬性和穩定性的偏差，可能會導致產品發生不可接受的變化，從而導致批量故障或產品召回。批量故障或產品召回可能會導致我們推遲產品發佈或臨牀試驗，這可能會讓我們付出高昂的代價，否則會損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。我們製造過程中的問題可能會限制我們滿足臨牀和市場對我們產品的需求的能力。
我們還可能在聘用和留住操作我們的製造流程所需的經驗豐富的科學、質量控制和製造人員方面遇到問題，這可能會導致生產延遲或難以保持遵守適用的法規要求。
我們的製造流程或設施中的任何問題都可能使我們成為潛在合作伙伴(包括較大的製藥公司和學術研究機構)的吸引力較低的合作伙伴，這可能會限制我們獲得更多有吸引力的開發項目。
作為一家管理製造設施的公司，我們沒有經驗。
運營我們自己的製造設施將需要大量的資源，而我們作為一家公司沒有管理製造設施的經驗。部分由於缺乏經驗，我們不能確定我們的
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生產計劃將按時完成(如果有的話)，或者如果我們計劃的臨牀試驗的候選產品從我們自己的製造設施開始生產或按時完成(如果有的話)。部分由於我們缺乏經驗，我們的產品質量成功率和良率可能不可接受或不一致，我們可能無法保持足夠的質量控制、質量保證和合格的人員。此外，如果我們在未來將一個或多個候選產品從我們目前的CDMO切換到我們自己的製造設施，我們可能需要進行額外的臨牀前研究，以便將我們修改後的候選產品與更早的版本連接起來。如果不能成功獲得並運營我們計劃中的製造設施，可能會對我們候選產品的商業可行性產生不利影響。
我們或我們的第三方製造商可能無法以足夠的質量和數量成功擴大我們候選產品的生產規模，這可能會影響我們候選產品的臨牀進步和商業化。
為了對我們的候選產品進行臨牀試驗，並將任何批准的候選產品商業化，我們和我們的製造合作伙伴需要大量生產這些產品。然而，我們或他們可能無法及時或經濟高效地成功提高我們任何候選產品的製造能力，或者根本不能。此外，如上所述，在擴展活動期間可能會出現質量問題。如果我們或任何製造合作伙伴不能以足夠的質量和數量成功擴大我們候選產品的生產規模，這些候選產品的開發、測試和臨牀試驗可能會延遲或不可行，任何最終產品的監管批准或商業發佈可能會延遲或無法獲得，這可能會嚴重損害我們的業務。供應來源可能會不時中斷，如果中斷，不能確定能否在合理的時間框架內以可接受的成本恢復供應(無論是部分還是全部)，或者根本不能恢復供應。如果我們不能獲得或保持第三方製造來為我們的候選產品進行商業供應，或者以商業上合理的條款這樣做，我們可能無法成功地開發我們的候選產品並將其商業化。
我們的候選產品中使用的脂質輔料的供應商數量有限，我們的某些供應商對我們的生產至關重要。如果我們失去了一家關鍵供應商，可能會對我們完成候選產品開發的能力產生實質性的不利影響。如果我們的任何候選產品獲得監管部門的批准，我們將需要擴大脂質輔料的供應，以便將它們商業化。
我們的候選產品的脂質輔料成分的供應商數量有限。我們也沒有與我們所有的油脂供應商達成長期供應協議。我們可能無法為我們的候選產品中的脂質輔料成分建立額外的供應來源，或者可能無法以可接受的條件這樣做。
為我們的候選產品提供脂質輔料的供應商數量有限。如果有必要或需要從其他供應商獲得脂質輔料，我們可能無法以商業上合理的條件(如果有的話)獲得這些輔料。重新設計我們的製造流程以與另一家公司合作也可能需要大量的時間和費用，而流程的重新設計可能會引發進行其他研究(如可比性或銜接研究)的需要。此外，我們的某些供應商對我們的生產至關重要，如果這些供應商被我們的一個競爭對手搶走或以其他方式流失，將對我們的開發和商業化努力產生實質性的不利影響。
我們依賴並預計將繼續依賴第三方進行我們臨牀前研究的某些方面，並將依賴第三方進行我們計劃中的臨牀試驗。如果第三方未能根據GCP及時進行計劃中的臨牀試驗，可能會延誤或阻礙我們尋求或獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化的能力。
我們一直依賴並計劃繼續依賴第三方進行我們臨牀前研究的某些方面，並將依賴第三方進行我們計劃中的臨牀試驗，併為我們正在進行的臨牀前和計劃中的臨牀計劃監測和管理數據。我們依賴這些方來執行我們的臨牀前研究，並將依賴這些方來執行我們計劃中的臨牀試驗，並且只控制它們活動的某些方面。然而，我們有責任確保我們的每項研究和試驗都按照適用的協議以及法律、法規和科學標準進行，我們對CRO和其他第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和我們的CRO將被要求遵守GCP要求，這些要求是FDA和類似的外國監管機構在臨牀開發中對候選產品執行的法規和指導方針。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、主要調查人員和試驗地點來執行這些GCP。如果我們或我們的任何CRO或試驗地點未能遵守適用的GCP，我們的臨牀試驗中產生的臨牀數據可能被認為是不可靠的，FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們在批准上市申請之前進行額外的臨牀試驗。我們不能
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向您保證，在特定監管機構檢查後，該監管機構將確定我們的任何臨牀試驗均符合GCP規定。此外，我們的臨牀試驗必須使用根據cGMP規定生產的產品。如果我們不遵守這些規定，我們可能需要重複臨牀試驗，這將延誤監管部門的審批過程。
進行我們計劃中的臨牀試驗或臨牀前研究的任何第三方不是、也不會是我們的員工，並且，除了我們與該等第三方達成的協議向我們提供的補救措施外，我們不能保證任何該等CRO、研究人員或其他第三方將投入足夠的時間和資源進行該等試驗或按照合同要求履行職責。如果這些第三方中的任何一方未能在預期的最後期限內完成、遵守我們的臨牀方案或滿足監管要求，或以其他方式表現不達標，我們計劃的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止。此外，與我們簽約的許多第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他產品開發活動，這可能會損害我們的競爭地位。此外，我們計劃中的臨牀試驗的首席研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並可能獲得與此類服務相關的現金和現金等價物或股權補償。如果這些關係和任何相關賠償導致感知的或實際的利益衝突，或者FDA或類似的外國監管機構得出結論認為財務關係可能影響了試驗的解釋，則在適用的臨牀試驗地點生成的數據的完整性可能會受到質疑，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅，這可能會導致我們提交給FDA的任何BLA或我們提交給外國監管機構的任何類似的外國監管申請被延遲或拒絕。任何此類延遲或拒絕都可能阻止我們將候選產品商業化。
如果我們與這些第三方的任何關係終止，我們可能無法與其他第三方達成安排或以商業上合理的條款這樣做。更換或增加額外的CRO、調查人員和其他第三方涉及額外成本，並且需要管理時間和重點。此外，當新的CRO開始工作時，也有一個自然的過渡期。因此，會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的臨牀前和臨牀開發時間表的能力產生重大影響。儘管我們謹慎地處理與CRO、調查人員和其他第三方的關係，但不能保證我們在未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
我們可能會與第三方合作開發我們的候選產品並將其商業化。我們可能無法成功地建立和維護協作關係，這可能會極大地限制我們成功開發和商業化我們的候選產品的能力(如果有的話)。
我們可能會為我們候選產品的開發和商業化尋求合作關係。如果我們與任何第三方達成任何此類安排，我們將很可能共享或有限地控制我們的合作者用於開發或潛在商業化我們可能尋求與其開發的任何候選產品的資源的數量和時間。我們從與商業實體的這些安排中獲得產品收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。我們無法預測我們參與的任何合作的成功與否。涉及我們候選產品的協作給我們帶來以下風險：
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合作者通常在確定他們將應用於這些協作的努力和資源方面有很大的自由裁量權； |
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合作者可能無法正確獲取、維護、強制執行或捍衞與我們的候選產品相關的知識產權或專有權利，或者可能不適當地使用我們的專有信息，或以使我們面臨潛在訴訟或其他與知識產權相關的訴訟(包括挑戰我們知識產權的範圍、所有權、有效性和可執行性的訴訟)的方式使用我們的專有信息； |
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合作者可能擁有或共同擁有我們與其合作產生的候選產品的知識產權，在這種情況下，我們可能沒有將該知識產權或候選產品商業化的專有權； |
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在根據合作開發的知識產權的所有權方面可能會產生爭議； |
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我們可能需要我們的合作者的合作來強制或保護我們貢獻的或從我們的合作中產生的任何知識產權，這些知識產權可能不會提供給我們； |
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合作者可能會侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權，這可能會使我們面臨訴訟和潛在風險。責任； |
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合作者和我們之間可能發生糾紛，導致我們候選產品的研究、開發或商業化的延遲或終止，或者導致昂貴的訴訟或仲裁，分散管理層的注意力和資源； |
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合作者可以根據臨牀試驗結果、合作者戰略重點的變化或可獲得的資金或外部因素(例如轉移資源或創建競爭優先級的收購)，決定不對我們開發的任何候選產品進行開發和商業化，也可以選擇不繼續或續訂開發或商業化計劃； |
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合作者可以推遲臨牀試驗，為臨牀試驗提供足夠的資金，停止臨牀試驗或放棄候選產品，重複或進行新的臨牀試驗，或者要求新的候選產品配方進行臨牀試驗； |
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合作者可以獨立開發或與第三方開發直接或間接與我們的候選產品競爭的產品，前提是合作者認為有競爭力的產品更有可能被成功開發，或者可以以比我們更具經濟吸引力的條款進行商業化； |
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擁有一個或多個候選產品營銷和分銷權利的合作者可能沒有投入足夠的資源來營銷和分銷這些候選產品； |
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在我們的合作中發現的情況下，我們可能會失去某些有價值的權利，包括如果我們經歷控制權的變更； |
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合作者可能成為業務合併交易的一方，由此產生的實體在我們現有的合作下繼續追求和強調我們的開發或商業化計劃的行為可能會被推遲、減少或終止； |
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合作者可能會破產，這可能會大大推遲我們的研發計劃，或者可能導致我們無法獲得與我們的候選產品相關的合作者的有價值的技術、設備、材料、訣竅或知識產權； |
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我們合作者的關鍵人員可能會離職，這可能會對我們與合作者高效合作的能力產生負面影響； |
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合作可能需要我們招致短期和長期支出，發行稀釋股東權益的證券，或擾亂我們的管理和業務； |
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合作可能會被終止，如果終止，可能會導致需要額外的資金來進一步開發適用的候選產品或將其商業化；以及 |
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協作協議可能不會以最有效的方式或根本不會導致候選產品的開發或商業化。 |
我們在尋求與財務、營銷、銷售、技術或其他業務資源大幅增加的其他公司進行適當合作時，可能會面臨激烈的競爭。生物技術和製藥公司之間的業務合併也導致潛在合作者的數量減少。此外，談判過程既耗時又複雜，我們可能無法及時以可接受的條件談判合作，甚至根本無法談判。如果我們不能做到這一點，我們可能不得不減少我們正在尋求合作的候選產品的開發，或推遲其潛在的商業化，或縮小任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出，並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，而這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發候選產品或將它們推向市場併產生產品收入。
如果我們進行合作以開發任何候選產品並可能將其商業化，如果我們或我們的合作者選擇不行使協議授予的權利，或者我們或我們的合作者無法成功地將候選產品集成到現有運營中，我們可能無法實現此類交易的好處。此外，如果我們與任何合作者的協議終止，我們對該合作者授權給我們的技術和知識產權的訪問可能會受到限制或完全終止，這可能會推遲我們利用合作者的技術或知識產權繼續開發我們的候選產品，或者要求我們完全停止開發這些候選產品。我們可能還會發現更難找到合適的替代合作者，或者
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吸引新的合作伙伴，我們的發展計劃可能會被推遲，或者我們在商界和金融界的形象可能會受到不利影響。任何合作者還可能面臨本“風險因素”一節中所述的與產品開發、監管審批和商業化相關的許多風險，對我們合作者的任何負面影響都可能對我們產生不利影響。
我們的員工和獨立承包商，包括首席調查人員、CDMO、CRO、顧問、供應商和我們可能從事的與研究、開發、監管、製造、質量保證和其他藥品功能和商業化相關的任何第三方，可能會從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守法規標準和要求，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的員工和獨立承包商(包括主要調查人員、CDMO、CRO、顧問、供應商和我們可能從事的與研究、開發、監管、製造、質量保證和其他藥品功能和商業化相關的任何第三方)的不當行為可能包括故意、魯莽或疏忽的行為或未經授權的活動，這些行為或未經授權的活動違反了：(I)FDA、其他類似監管機構以及外國司法管轄區的類似醫療法律法規，包括要求向這些機構報告真實、完整和準確信息的法律；(Ii)符合製造標準；(Iii)禁止數據隱私、安全、欺詐和濫用以及其他醫療保健法律法規；或(Iv)禁止要求報告真實、完整和準確的財務信息和數據的法律。具體地説，醫療保健行業的銷售、營銷和業務安排受到旨在防止欺詐、不當行為、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律法規的約束。這些法律法規可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他業務安排。受這些法律約束的活動還可能涉及在臨牀前研究或臨牀試驗過程中獲得的信息的不當使用或虛假陳述，在臨牀前研究或臨牀試驗中創造虛假數據，或非法挪用藥品，這些都可能導致監管制裁，並對我們的聲譽造成嚴重損害。識別和阻止員工和其他第三方的不當行為並不總是可能的。, 我們為檢測和防止此類活動而採取的預防措施可能無法有效控制未知或無法管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律或法規而引起的政府調查或其他行動或訴訟。此外，我們還面臨這樣的風險，即某人或政府可能會指控此類欺詐或其他不當行為，即使沒有發生。如果對我們提起任何此類訴訟，而我們未能成功為自己辯護或維護我們的權利，這些行動可能會對我們的業務和經營結果產生重大影響，包括施加重大的民事、刑事和行政處罰、損害賠償、罰款、交出、可能被排除在其他司法管轄區的聯邦醫療保險、醫療補助、其他美國聯邦醫療保健計劃或醫療保健計劃的參與、誠信監督以及解決違規指控、個人監禁、其他制裁、合同損害、聲譽損害、利潤減少和未來收益的報告義務。並縮減我們的行動。
如果我們的CDMO以造成傷害或違反適用法律的方式使用危險和生物材料，我們可能要承擔損害賠償責任。
我們的研究和開發活動涉及我們的製造商對潛在危險物質(包括化學和生物材料)的控制使用。我們的製造商在醫療和危險材料的使用、製造、儲存、搬運和處置方面受美國及其運營所在國家的聯邦、州和地方法律法規的約束。雖然我們相信製造商使用、處理、儲存和處置這些材料的程序符合法律規定的標準，但我們不能完全消除醫療或危險材料造成污染或傷害的風險。由於任何此類污染或傷害，我們可能會承擔責任，或者地方、城市、州或聯邦當局可能會限制這些材料的使用並中斷我們的業務運營。一旦發生事故，我們可能要承擔損害賠償責任或罰款，責任可能超出我們的資源範圍。一般來説，我們不為醫療或危險材料引起的責任投保。遵守適用的環境法律法規代價高昂，當前或未來的環境法規可能會損害我們的研發和生產努力，從而損害我們的業務、前景、財務狀況或運營結果。
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與知識產權相關的風險
如果我們不能就我們的技術和候選產品獲得、維護、執行和充分保護我們的知識產權，或者如果我們獲得的專利或其他知識產權保護的範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們相似或相同的技術和產品，我們成功開發和商業化我們的技術和候選產品的能力可能會受到不利影響。
我們依靠專利、商業祕密保護和保密協議的組合來保護我們的知識產權，並防止其他人複製我們的候選流水線產品，或它們的使用或製造，或任何未來的候選產品，我們的成功在很大程度上取決於我們是否有能力在美國和其他國家獲得並保持對這些候選產品的專利保護。
專利訴訟過程昂貴、耗時和複雜，我們可能無法以合理的成本或及時提交、起訴、維護、強制執行或許可所有必要或可取的專利申請。儘管我們與我們的員工、CRO、顧問、科學顧問和其他承包商等有權獲得我們研發成果的機密或可專利方面的各方簽訂了保密協議，但這些各方中的任何一方都可能違反協議並在提交專利申請之前披露此類成果，從而危及我們尋求專利保護的能力。此外，科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，美國和其他司法管轄區的專利申請通常在提交後18個月才發表，有些專利申請在發佈之前仍是如此。因此，我們不能確定我們是第一個在我們的專利或未決專利申請中聲稱的發明，或者我們是第一個提交任何與發明或候選產品有關的專利申請。此外，如果我們在監管審批方面遇到拖延，我們可以在專利保護下銷售候選產品的時間可能會縮短。
生物技術和製藥領域的專利實力涉及複雜的法律、事實和科學問題，可能是不確定的。在獲得專利保護之前，我們有可能無法識別我們的研發成果中可申請專利的方面。我們擁有的專利申請可能無法產生已頒發的專利，其權利要求涵蓋我們在美國或其他國家的候選產品。不能保證與我們的專利和專利申請相關的所有潛在的現有技術都已找到，這些技術可能會使專利無效或阻止專利從未決的專利申請中頒發。即使專利確實成功頒發，即使這些專利涵蓋我們的候選產品，第三方也可能會對此類專利的庫存、所有權、有效性、可執行性或範圍提出質疑，這可能會導致此類專利被縮小或失效，或被認定為不可強制執行。我們未決的和未來的專利申請可能不會導致頒發保護我們的技術或候選產品的專利，或有效阻止其他公司將競爭技術和候選產品商業化的專利。此外，我們提交的任何美國臨時專利申請都沒有資格成為已頒發的專利，除非我們在提交相關臨時專利申請後12個月內提交非臨時專利申請。如果我們不及時提交任何非臨時專利申請，我們可能會失去臨時專利申請的優先權日期以及臨時專利申請中披露的發明的任何專利保護。
此外，即使沒有受到挑戰，我們的專利和專利申請也可能不能充分保護我們的知識產權，為我們的候選產品提供排他性，或者阻止其他人圍繞我們的主張進行設計。此外，不能保證第三方不會在不侵犯我們專利的情況下創造類似或替代的產品或方法來實現類似的結果。這些結果中的任何一個都可能削弱我們阻止第三方競爭的能力，而第三方競爭可能會對我們的業務產生不利影響。
如果我們持有的與我們的計劃或候選產品相關的專利申請未能發佈，如果我們當前或未來發布的專利的保護廣度或強度受到威脅，或者如果它們未能為我們的候選產品提供有意義的專有權，則可能會阻止公司與我們合作開發候選產品，或威脅我們將當前或未來候選產品商業化的能力。我們最近提交了幾項涉及我們候選產品的專利申請。我們不能保證哪些專利(如果有的話)會導致已頒發的專利、任何此類專利的廣度，或任何已頒發的專利是否會被認定為無效、不可強制執行或將受到第三方的威脅。任何對這些專利或我們擁有的任何其他專利的成功反對都可能剝奪我們成功將我們可能開發的任何候選產品商業化所必需的權利。
專利的頒發對於其發明性、所有權、範圍、有效性或可執行性並不是決定性的，我們的專利可能會在美國和國外的法院或專利局受到挑戰。此外，還發行了一份
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專利並不賦予我們實踐專利發明的權利，因為第三方可能會阻止我們銷售我們的候選產品(如果獲得批准)或實踐我們自己的專利技術。
美國範圍廣泛的專利改革立法，包括2011年的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act)或《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，可能會增加我們知識產權實力或可執行性的不確定性，以及保護它的成本。萊希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)包括對美國專利法的一些重大修改，包括影響專利申請起訴方式的條款，以及影響專利訴訟的條款。根據《萊希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，當主張同一發明的不同當事人提交兩份或兩份以上的專利申請時，美國就從“先發明”過渡到“先申請”制度，以決定哪一方應被授予專利。這將要求我們在從發明到提交專利申請的過程中迅速前進，並勤奮地提交專利申請，但情況可能會阻止我們迅速提交或起訴關於我們發明的專利申請。萊希-史密斯法案還擴大了符合現有技術的披露範圍。此外，如果第三方在2013年3月16日《Leahy-Smith Act》適用條款生效之前提交了專利申請，則第三方可以在美國啟動幹預程序，以確定它是否是第一個發明我們的專利申請權利要求所涵蓋的任何主題的公司。我們還可能需要向美國專利商標局提交第三方預先發行的現有技術。
“萊希-史密斯法案”(Leahy-Smith Act)首次創建了挑戰美國專利授權的新程序，包括授權後審查。各方間審查和派生程序，這是在美國專利商標局進行的對抗性程序，一些第三方一直在利用這些程序取消競爭對手已發佈專利的部分或全部權利要求。對於優先權日期為2013年3月16日或更晚的專利(我們所有的專利申請都有)，第三方可以在專利發佈後九個月的窗口內提交授權後審查申請。一份請願書，要求各方間如果專利是在2013年3月16日之前提交的，可以在專利發佈後立即提交審查。一份請願書，要求各方間對於優先權日期為2013年3月16日或更晚的專利，可以在提交授權後審查申請的九個月期限屆滿後提交審查。撥款後審查程序可以基於任何質疑理由提起，而各方間只有在已公佈的現有技術的基礎上，才能提起審查程序以提出質疑。美國專利商標局的這些對抗性訴訟包括在美國聯邦法院的訴訟中對專利主張進行審查，而不推定美國專利的有效性。USPTO發佈了一項於2018年11月13日生效的最終規則，宣佈現在將使用美國聯邦法院目前使用的相同權利要求構建標準來解釋USPTO訴訟中的專利權利要求，這是所用詞語的簡單和普通含義。如果我們的任何專利在此類USPTO訴訟中受到第三方的挑戰，不能保證我們會成功地捍衞專利，這將導致我們失去受到挑戰的專利權，包括獨家經營權的喪失，或者專利主張被縮小、無效或不可執行，這可能會限制我們阻止其他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。在這種情況下，我們不能保證我們能夠成功地保護我們的專利，包括失去獨家專利權，或者專利主張被縮小、無效或不可執行，這可能會限制我們阻止其他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者限制我們的技術和候選產品的專利保護期限。即使最終結果對我們有利，這樣的程序也可能導致巨大的成本，並需要我們的科學家和管理層花費大量時間。
由於上述原因，我們的專利權的頒發、範圍、有效性、可執行性和商業價值都存在很大的不確定性，這可能會對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生實質性的不利影響。
第三方對知識產權侵權、挪用或其他侵權行為的索賠可能會導致鉅額成本，或者阻礙或推遲我們的開發和商業化努力。
我們的商業成功在一定程度上取決於我們避免侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的專利和其他專有權的實際和指控。在美國國內和國外，有大量的訴訟涉及生物技術和製藥行業的專利和其他知識產權，包括專利侵權訴訟、幹擾、異議、複審和授權後以及各方間審查美國專利商標局的訴訟程序和外國司法管轄區的類似訴訟程序，如歐洲專利局(EPO)的反對意見。在我們正在尋求開發候選者的領域中，存在着大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。許多依賴知識產權的行業的公司，包括製藥業，都利用知識產權訴訟作為一種手段，以獲得相對於競爭對手的優勢。隨着生物技術和製藥行業的擴張和專利的頒發，以及我們作為一家上市公司獲得更大的知名度和市場曝光率，我們的候選產品可能會受到侵犯第三方專利權的指控的風險增加。一些索賠人可能擁有比我們多得多的資源，並可能比我們能夠在更大程度上和更長時間內承受複雜的知識產權訴訟的費用。此外，只專注於通過實施專利權來提取專利費和和解的專利控股公司可能會把目標對準我們。
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第三方可能會斷言我們在未經授權的情況下使用他們的專有技術。可能有第三方專利或專利申請要求與我們候選產品的使用或製造相關的物質組成、藥物輸送、製造方法或治療方法。我們不能保證我們的技術、產品、成分及其使用不會或不會侵犯挪用或以其他方式侵犯第三方專利或其他知識產權。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。已公佈的待定專利申請可以在受到某些限制的情況下稍後進行修改，以涵蓋我們的候選產品或我們候選產品的使用。在專利發佈後，專利權利要求的範圍仍然取決於法律解釋、專利中的書面披露和專利的起訴歷史。我們對專利或待決申請的相關性或範圍的解釋可能是不正確的，這可能會對我們營銷我們的候選產品的能力產生負面影響。為了如果在聯邦法院成功挑戰美國專利的有效性，我們將需要克服有效性推定。由於這一負擔很重，要求我們就任何此類美國專利主張的無效性提出明確而令人信服的證據，因此不能保證有管轄權的法院會宣佈任何此類美國專利的主張無效。如果有管轄權的法院持有任何第三方專利，涵蓋我們任何候選產品的組成、任何候選產品的製造過程或任何候選產品的使用方法，則任何此類專利的持有者可能能夠阻止我們將該候選產品商業化，除非我們在適用專利下獲得許可(這些專利可能完全不可用或按商業合理的條款提供)，或者在該專利到期之前阻止我們將該候選產品商業化。
提起訴訟或有爭議的法律程序的法律門檻較低，因此，即使勝訴概率較低的訴訟或訴訟也可能被提起，需要大量資源進行辯護。訴訟和有爭議的訴訟程序也可能是昂貴和耗時的，而我們在這些訴訟程序中的對手可能有能力投入比我們更多的資源來起訴這些法律行動。如果我們的產品候選產品接近商業化，並且隨着我們獲得與上市公司相關的更大知名度，捲入此類訴訟和訴訟的風險可能會增加。第三方可以基於現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠，而不考慮此類索賠的是非曲直。我們可能不知道可能與我們的技術和產品候選及其用途相關的所有知識產權，或者我們可能錯誤地得出第三方知識產權無效的結論，或者我們的活動和產品候選沒有侵犯、挪用或以其他方式侵犯此類知識產權。因此，我們無法確定我們的候選技術和產品，或我們的開發和商業化，不會也不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知識產權。
對我們提出索賠的各方可能會獲得禁令或其他公平救濟，這可能會有效地阻止我們進一步開發和商業化我們的一個或多個候選產品和/或損害我們的聲譽和財務業績。對這些索賠的辯護，無論其是非曲直，都可能涉及鉅額訴訟費用，並可能從我們的業務中大量轉移管理層和員工資源。此外，可能會公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。如果針對我們的侵權索賠成功，我們可能需要支付鉅額損害賠償，包括故意侵權的三倍損害賠償金和律師費、支付特許權使用費、重新設計我們的侵權產品、在涉及註冊商標的索賠中重新命名我們的候選產品，或者從第三方獲得一個或多個許可，這些可能需要大量的時間和金錢支出，而這些可能是不可能的，或者在技術上是不可行的。此外，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術；或者，或者另外，它可能包括阻礙或破壞我們在商業市場上成功競爭的能力的條款。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。
專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在產品上的競爭地位。
任何單個專利的期限取決於授予該專利的國家的適用法律。在美國，只要及時支付所有維護費，專利的有效期通常為自其申請提交日起20年或最早要求的非臨時申請日。在某些情況下，可以延長專利期，但專利的有效期以及相應地，它所提供的保護是有限的。考慮到新產品候選產品的開發、測試和監管審查所需的時間，保護這些候選產品的專利可能會在這些候選產品商業化之前或之後不久到期。對於有資格延長專利期的專利，我們
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我們希望在美國和其他國家(如果有)尋求延長專利期，但不能保證我們將獲得我們尋求的任何專利期延長，或任何此類專利期延長將為我們提供任何競爭優勢。
如果我們沒有根據《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)在美國和外國根據類似的法律獲得專利期延長，從而可能延長我們候選產品的營銷排他期，我們的業務可能會受到損害。
在美國，涵蓋FDA批准的非專利藥物或生物的專利可能有資格延長期限，旨在恢復FDA進行的上市前監管審查過程中丟失的專利期。根據我們候選產品獲得FDA上市批准的時間、持續時間和條件，我們的一項或多項美國專利可能有資格根據1984年“藥品價格競爭和專利期限恢復法”或“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)獲得有限的專利期延長，該法案允許涵蓋獲批准產品的專利最多延長五年，作為對產品開發和FDA監管審查過程中失去的有效專利期的補償。專利期延長不得超過自產品批准之日起共計十四年的剩餘期限，只有批准的藥品、使用方法或者製造方法的權利要求方可延長。在歐盟，我們的候選產品可能有資格根據類似的法律延長期限。然而，在任一司法管轄區，如果我們未能在適用的最後期限內提出申請、未能在相關專利到期前提出申請或以其他方式未能滿足適用的要求，我們可能不會獲得延期。即使我們獲準延期，延期的時間也可能比我們要求的要短。如果我們無法獲得專利期延長，或者如果任何此類延長的期限少於我們的要求，我們可以對該產品行使專利權的期限實際上將縮短，我們的競爭對手可能會更快獲得市場競爭產品的批准。由此產生的適用產品的多年收入可能會大幅減少。
我們依賴從別人那裏獲得許可的專有技術。如果我們失去現有的許可證，我們可能無法繼續開發我們的候選產品。
我們依賴於專利、技術訣竅和專有技術，既有我們自己的，也有別人授權的。
我們在很大程度上依賴於我們與旗艦先鋒創新V，Inc.或旗艦機構Whitehead Institute for Biomedical Research(WIBR)和Acuitas Treateutics，Inc.(Acuitas Treateutics，Inc.)的協議，包括根據這些協議授予的許可證。這些許可證可能會在某些條件下終止。這些許可證的任何終止都可能導致重大權利的喪失，並可能損害我們將候選產品商業化的能力。
我們還可能在未來與其他各方簽訂其他協議，包括許可協議，將勤奮、開發和商業化時間表、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務強加給我們。我們也有義務在規定的時間內就我們使用的領域中的許可產品實現特定的開發里程碑。如果我們未能履行對旗艦、WIBR、Acuitas或我們當前或未來的任何其他許可方或合作方的義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或營銷這些協議涵蓋的任何候選產品，這可能會對根據任何此類協議開發的候選產品的價值產生不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，或者導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利。
我們依靠旗艦、WIBR和Acuitas提交和起訴專利申請，維護專利，並以其他方式保護我們許可的知識產權不受它們的影響。我們可能對他們的活動或他們對可能與我們的未授權知識產權相關的任何其他知識產權的使用或許可擁有有限的控制。例如，我們不能確定這些許可人的此類活動是否符合適用的法律法規，或者是否會產生有效且可強制執行的專利和其他知識產權。
如果我們不能以商業上合理的條款或根本不能從第三方獲得許可，或者不能履行我們在此類協議下的義務，我們的業務可能會受到損害。
我們有必要利用第三方的專利或其他專有技術將我們的產品商業化。如果我們無法許可這些技術，或者如果我們被迫以不利的條款許可這些技術，我們的業務可能會受到實質性的損害。如果我們將來不能獲得必要的執照，我們可能會
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如果我們不能開發或商業化受影響的候選產品，這可能會對我們的業務造成實質性損害，擁有或以其他方式控制此類知識產權的第三方可以尋求禁止我們銷售的禁令，或者我們方面有義務支付版税和/或其他形式的賠償。即使我們都能夠如果獲得許可，它可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問許可給我們的相同技術。第三方知識產權的許可或收購是一個競爭領域，更多的老牌公司可能會採取我們認為有吸引力或必要的第三方知識產權許可或收購戰略。這些老牌公司由於其規模、資本資源以及更強的臨牀開發和商業化能力，可能比我們具有競爭優勢。此外，將我們視為競爭對手的公司可能不願將權利轉讓或許可給我們。
如果我們無法獲得所需的第三方知識產權或保持現有的知識產權，我們可能需要花費大量的時間和資源來重新設計我們的技術、候選產品或製造方法，或者開發或許可替代技術，所有這些在技術或商業基礎上都可能是不可行的。如果我們不能做到這一點，我們可能無法開發或商業化受影響的技術和候選產品，這可能會嚴重損害我們的業務、財務狀況、運營結果和前景。
此外，如果我們未能履行未來任何許可協議下的義務，我們的交易對手可能有權終止這些協議，在這種情況下，我們可能無法開發、製造或營銷，或可能被迫停止開發、製造或營銷這些協議涵蓋的任何產品，或者可能面臨此類協議下的其他處罰。這種情況可能會對根據任何此類協議開發的候選產品的價值產生實質性的不利影響。終止這些協議或減少或取消我們在這些協議下的權利，或限制我們在符合我們業務利益的情況下自由轉讓或再許可我們在此類協議下的權利，可能會導致我們不得不以不太有利的條款談判新的或恢復的協議，導致我們失去這些協議下的權利，包括我們對重要知識產權或技術的權利，或者阻礙、延遲或禁止依賴此類協議的一個或多個候選產品的進一步開發或商業化。
雖然我們目前沒有捲入任何相關訴訟，但我們可能會捲入保護或強制執行我們的專利或其他知識產權的訴訟，這可能是昂貴、耗時和不成功的。
競爭對手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們或我們未來許可人的專利、商標、版權或其他知識產權。因此，我們可能需要向第三方提起侵權、挪用或其他與知識產權相關的索賠。為了打擊侵權或其他未經授權的使用，我們可能會被要求逐個國家提出索賠，這可能既昂貴又耗時，並分散了我們的管理層和科學人員的時間和注意力。我們不能保證我們會有足夠的財政或其他資源來提出和追查這類索賠，這些索賠往往要持續數年才能結案。
我們的許可協議對我們針對第三方侵權者強制執行許可專利的能力有一定的限制。例如，關於我們與WIBR簽訂的許可協議，我們不能針對之前與WIBR簽訂贊助研究協議的特定第三方，就此類贊助研究協議產生的發明強制執行許可專利。此外，關於WIBR共同獨家協議，WIBR專利權被共同獨家許可給我們和另一個第三方。因此，我們不允許對共同獨家許可的被許可人主張共同獨家許可的專利權。
我們對第三方提出的任何索賠也可能促使這些當事人對我們提出反訴，聲稱我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權。此外，在專利侵權訴訟中，此類當事人可以反訴我們聲稱的專利無效或不可執行，或兩者兼而有之。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴是司空見慣的。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，包括缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性主張的理由可能是有人在起訴期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性的陳述。第三方可以向美國或國外的行政機構提出此類索賠，即使在訴訟範圍外也是如此。這些機制包括重新審查、撥款後審查、各方間審查、幹預訴訟、派生訴訟，以及在外國司法管轄區的同等訴訟(例如，反對程序)。在法律上斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。
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在任何此類訴訟中，法院可以裁定我們的專利或我們正在許可的專利無效、不可強制執行和/或未被侵犯，或者可以狹隘地解釋此類專利的權利要求或以我們的專利不涵蓋相關技術為由拒絕阻止另一方使用相關技術。任何訴訟或辯護程序的不利結果可能會使我們的一項或多項專利面臨被宣佈無效、解釋無效的風險。險些或全部或部分無法強制執行，可能會使我們的專利申請面臨無法頒發的風險，並可能限制我們針對這些方或其他競爭對手主張這些專利的能力，並削弱或排除我們排除第三方製造和銷售類似或競爭產品的能力。同樣，如果我們主張商標侵權索賠，法院可能會裁定我們主張的商標無效或不可強制執行，或者我們主張商標侵權的一方對相關商標擁有更高的權利。在這種情況下，我們最終可能被迫停止使用此類商標，這可能會嚴重損害我們的業務，並對我們在市場上的地位產生負面影響。
即使我們認定我們的知識產權受到侵權、挪用或其他侵犯，法院也可能決定不發佈禁令，禁止進一步的此類活動，而只判給金錢賠償，這可能是也可能不是足夠的補救措施。此外，由於知識產權訴訟需要披露大量資料，在這類訴訟期間，我們的一些機密資料可能會因披露而受到損害。也可能會公佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果。如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生實質性的不利影響。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。
弱化專利法，以及美國和其他司法管轄區法院和其他機構的執法，可能會影響我們保護專利的能力。
過去幾年，美國最高法院在專利案件中發佈了一些意見，許多人認為這些意見可能會削弱美國的專利保護，要麼縮小了某些情況下可用的專利保護範圍，認為某些創新是不可申請專利的，要麼通常會讓法庭上更容易宣佈專利無效。此外，最近有人提議對美國和其他國家的專利法進行更多修改，如果被採納，可能會影響我們為我們的專有技術獲得專利保護的能力，或者我們執行我們專有技術的能力。根據美國國會、美國法院、美國專利商標局以及其他國家的相關立法機構和其他機構未來的行動，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，從而削弱我們獲得新專利或強制執行和保護我們現有的專利和我們未來可能獲得的專利的能力。
一些外國司法管轄區的法律對知識產權的保護程度不及美國，許多公司在外國司法管轄區保護和捍衞這類權利時遇到了重大困難。如果我們在保護知識產權方面遇到困難，或因其他原因而無法在外國司法管轄區有效保護我們的知識產權，我們的商業前景可能會大受影響。例如，我們可以成為外國反對派訴訟的一方，比如在歐洲專利局，或者在外國法院的專利訴訟和其他訴訟程序中。如果是這樣的話，這些訴訟程序的啟動和繼續所產生的不確定因素可能會對我們在市場上競爭的能力產生重大的不利影響。外國對抗性訴訟的費用也可能很高，在許多外國司法管轄區，敗訴一方必須支付勝訴一方的律師費。
獲得和維護我們的專利保護有賴於遵守政府專利機構提出的各種程序、文件提交、費用支付和其他要求，如果不符合這些要求，我們的專利保護可能會減少或取消。
美國專利商標局、歐洲專利局和其他專利代理機構要求在專利申請過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他類似條款。專利和/或申請的定期維護費、續期費、年金費和各種其他政府費用將在專利和/或申請的有效期內分幾個階段支付給美國專利商標局和美國以外的各種政府專利機構。我們有系統提醒我們支付這些費用，我們聘請了一家外部公司，並依賴我們的外部律師向非美國的專利代理機構支付這些費用。雖然在許多情況下，無意中的失效可以通過支付滯納金或根據適用規則通過其他方式得到補救，但也存在不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區專利權部分或全部喪失的情況。在這種情況下，我們的競爭對手或其他第三方可能會以相似或相同的產品或技術進入市場，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
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我們可能無法在世界各地強制執行我們的知識產權。
在世界所有國家申請、起訴和保護我們候選產品的專利將是昂貴得令人望而卻步的，即使在我們尋求保護我們的知識產權的國家，這種保護也可能沒有美國那麼廣泛。在某些國家，特別是發展中國家，對可專利性的要求可能不同，允許的專利權利要求的廣度可能不一致。此外，一些外國的法律對知識產權的保護程度不及美國的聯邦和州法律。如果有這樣的機會，覆蓋我們產品候選產品在世界所有國家的授權內專利可能同樣昂貴得令人望而卻步。而且，即使在我們開發或商業化我們候選產品的司法管轄區，授權內許可或提交、起訴和捍衞專利也可能昂貴得令人望而卻步或不切實際。競爭對手可以在我們未獲得專利保護或未獲得許可專利的司法管轄區使用我們和我們許可方的技術來開發他們自己的產品，此外，還可以將其他侵權產品出口到我們和我們的許可方擁有專利保護但執法力度不如美國或歐盟的地區。這些產品可能與我們的候選產品競爭，我們或我們的許可人的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止他們競爭。
此外，我們可能決定放棄國家和地區的專利申請，因為它們仍然懸而未決。每項國家或地區專利的授予程序是一個獨立的程序，可能導致相關專利局拒絕申請，而實質上類似的申請由其他機構批准的情況。例如，與其他國家相比，中國對專利性的要求更高，特別要求對聲稱的藥物的醫療用途進行詳細説明。此外，仿製藥製造商或其他競爭對手可能會對我們或我們的許可人專利的範圍、有效性或可執行性提出質疑，要求我們或我們的許可人進行復雜、宂長且代價高昂的訴訟或其他訴訟。仿製藥製造商可以開發、尋求批准並推出我們產品的仿製藥版本。同樣常見的情況是，根據國家的不同，同一候選產品或技術的專利保護範圍可能會有所不同。
一些司法管轄區的法律對知識產權的保護程度不及美國和歐盟的法律或法規，許多公司在這些司法管轄區保護和捍衞專有權利時遇到了重大困難。此外，某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，不支持專利、商業祕密或其他形式的知識產權的執行，特別是與生物技術產品有關的知識產權，這可能會使我們難以阻止某些司法管轄區的競爭對手普遍侵犯我們的專有權來銷售競爭產品。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論是否成功，都可能導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力從我們業務的其他方面轉移，此外還可能危及我們或我們的許可人的專利被無效或狹隘地解釋，可能增加我們或我們的許可人的專利申請不頒發的風險，或者可能引發第三方對我們提出索賠。我們可能不會在我們發起的任何訴訟中獲勝，而可能會向敵方支付損害賠償或其他補救措施，這可能具有重大的商業意義。如果我們勝訴，判給我們的損害賠償或其他補救措施(如果有的話)可能沒有商業意義。因此，我們在世界各地執行知識產權的努力可能不足以從我們開發或許可的知識產權中獲得顯著的商業優勢。此外，雖然我們打算在我們預期的重要市場保護我們的知識產權，但我們不能確保我們能夠在我們可能希望營銷我們的候選產品的所有司法管轄區啟動或保持類似的努力。相應地，, 我們在這些國家保護知識產權的努力可能不夠，這可能會對我們在所有預期的重要國外市場成功將我們的候選產品商業化的能力產生不利影響。如果我們或我們的許可人在保護知識產權方面遇到困難，或因其他原因無法有效保護對我們在這些司法管轄區的業務非常重要的知識產權，這些權利的價值可能會降低，我們可能會在這些司法管轄區面臨額外的競爭。
在包括歐盟國家在內的一些司法管轄區，強制許可法強制專利所有者向第三方授予許可。此外，一些國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利權人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫根據與我們的業務相關的專利向第三方授予許可，或者如果我們或我們的許可人被阻止對第三方實施專利權，我們的競爭地位可能會在這些司法管轄區受到嚴重損害。
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我們依靠我們的能力通過強制執行我們的專利來阻止他人競爭，但有些司法管轄區可能會要求我們向第三方授予許可。這樣的強制許可可以擴展到包括我們的一些候選產品，這可能會限制我們潛在的收入機會。
許多外國國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權人在某些情況下必須向第三方授予許可。例如，無論是通過直接立法還是通過國際倡議，救生產品和昂貴產品的強制許可或強制許可的威脅在發展中國家正變得越來越普遍。如果我們的一些候選產品獲得市場批准，強制許可可以延長到包括他們在內，這可能會限制我們潛在的收入機會。因此，我們可能無法阻止第三方在美國和歐洲以外的某些國家實施我們的發明。競爭對手也可以在我們沒有獲得專利保護的司法管轄區使用我們的技術來開發自己的產品，此外，如果我們執行專利以阻止侵權活動的能力不足，競爭對手可能會將其他侵權產品出口到我們擁有專利保護的地區。這些產品可能會與我們的產品競爭，而我們的專利或其他知識產權可能不能有效或不足以阻止它們競爭。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟，無論成功與否，都可能導致鉅額成本，並將我們的努力和資源從我們業務的其他方面轉移出去。此外，雖然我們打算在存在此類專利權的主要市場保護我們產品的知識產權，但我們不能確保我們能夠在我們希望銷售我們產品的所有司法管轄區開展或保持類似的努力。因此，我們在這些國家保護知識產權的努力可能是不夠的。
此外，一些國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利所有人可能僅限於金錢救濟，如果政府是侵權者，則可能無法禁止侵權，這可能會大幅降低專利的價值。
我們的一些知識產權是通過政府資助的項目發現的，因此可能受到聯邦法規的約束，如“進場”權利、某些報告要求以及對總部設在美國的公司的偏好，遵守這些法規可能會限制我們的專有權和我們與非美國製造商簽訂合同的能力。
根據貝赫-多爾法案，美國聯邦政府保留在其財政援助下生產的發明的某些權利。聯邦政府出於自身利益保留了一份“非排他性的、不可轉讓的、不可撤銷的、已付清的許可證”。貝赫-多爾法案還為聯邦機構提供了“進場許可的權利”。在特定情況下，如果政府確定(1)沒有采取足夠的步驟將發明商業化並實現政府資助的技術的實際應用，則允許政府在特定情況下要求承包商或專利所有權繼承人向“一個或多個負責任的申請人”授予“非排他性、部分排他性或排他性許可”，(2)政府行動是滿足公共健康或安全需要的必要行動，(2)如果沒有采取足夠的步驟將發明商業化並實現政府資助的技術的實際應用，則允許政府在特定情況下要求承包商或專利所有權繼承人向“一個或多個負責任的申請人”授予“非排他性、部分排他性或排他性許可”。(3)政府有必要採取行動以滿足聯邦法規對公眾使用的要求，或者(4)如果我們未能滿足聯邦法規的要求。如果專利所有者拒絕這樣做，政府可以自己授予許可。我們的一些特許專利受“貝赫-多爾法案”的約束。如果我們的許可方未能遵守Bayh-Dole法案的規定，他們可能會失去受此類規定約束的任何專利的所有權，這可能會影響我們在這些專利下的許可權，以及我們阻止他人使用或商業化類似或相同的技術和產品的能力，或者限制對我們的技術和產品的專利保護。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。
除了專利提供的保護外，我們還依靠商業祕密保護和保密協議來保護不可申請專利或我們選擇不申請專利的專有技術、難以實施專利的過程以及我們候選產品發現和開發過程中涉及專利未涵蓋的專有技術、信息或技術的任何其他要素。然而，商業祕密可能很難保護。我們尋求保護我們的專有技術和流程，部分是通過與有權訪問這些技術和流程的各方簽訂保密協議，例如我們的員工、CRO、顧問、科學顧問和其他承包商。我們不能保證我們已經與可能或曾經接觸到我們的商業祕密或專有技術和流程的每一方簽訂了此類協議。此外，我們亦致力維持物業的實體安全，以及資訊科技系統的實體和電子安全，以確保我們的資料和商業祕密的完整性和保密性。雖然我們對這些個人、組織和系統有信心，但協議或安全措施可能會被違反，我們的商業祕密可能會被泄露，而我們可能沒有足夠的補救措施來應對任何此類違規行為。執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果是不可預測的。此外，市內的一些法庭和
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美國以外的人不太願意或不願意保護商業祕密。盜用或未經授權披露我們的商業祕密或其他機密專有信息可能會導致我們失去對商業祕密的保護，損害我們的競爭地位，並對我們的業務產生實質性的不利影響。我們可能需要與未來的商業夥伴、合作者、承包商和其他位於商業祕密被盜風險較高的國家的其他人分享我們的專有信息，包括商業祕密，包括通過私人或外國行為者的直接入侵，以及那些與國家行為者有關聯或由國家行為者控制的人。此外，如果為保護我們的商業祕密或其他機密專有信息而採取的措施被認為不充分，我們可能沒有足夠的追索權來對抗第三方挪用商業祕密或其他機密專有信息。
此外，我們不能保證競爭對手或其他第三方無法以其他方式獲取我們的商業祕密和其他機密專有信息，或獨立發現或開發實質上相同的技術和流程。如果我們無法阻止將與我們的候選產品和技術相關的商業祕密和其他非專利知識產權泄露給第三方，則不能保證我們將擁有任何此類可強制執行的商業祕密保護，我們可能無法在我們的市場上建立或保持競爭優勢，這可能會對我們的業務、運營結果和財務狀況產生重大不利影響。
我們可能會受到這樣的指控：我們的員工、顧問或獨立承包商錯誤地使用或披露了第三方的機密信息，我們的員工錯誤地使用或披露了其前僱主所謂的商業祕密，或者聲稱擁有我們認為是我們自己的知識產權。
我們已經並可能在未來聘用以前受僱於大學或其他生物技術或製藥公司的個人，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。儘管我們盡力確保我們的員工、顧問和獨立承包商在為我們工作時不使用他人的專有信息或專有技術，但我們可能會受到索賠，即我們或我們的員工、顧問或獨立承包商無意中或以其他方式使用或泄露了這些個人的任何前僱主或其他第三方的知識產權，包括商業祕密或其他專有信息。可能有必要提起訴訟來抗辯這些指控。如果我們不能為任何此類索賠辯護，除了支付金錢損害賠償外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員，或者我們僱用人員的能力，在上述任何情況下，這都可能對我們的業務造成不利影響。即使我們成功地反駁了這類索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。
雖然我們的政策是要求我們的所有員工和顧問將他們的發明轉讓給我們，但如果員工或顧問在為我們工作時使用他人擁有的知識產權，則可能會出現有關或由此產生的專有技術和發明的權利的爭議。我們也可能無法與實際上構思或開發我們認為是我們自己的知識產權的每一方達成這樣的協議。知識產權的轉讓可能不是自動執行的，或者轉讓協議可能被違反，我們可能被迫向第三方提出索賠，或者為他們可能對我們提出的索賠進行辯護，以確定我們認為是我們的知識產權的所有權。這樣的索賠可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們的專有權利可能不足以保護我們的技術和候選產品，知識產權也不一定能解決我們競爭優勢面臨的所有潛在威脅。
我們的知識產權對未來的保護程度是不確定的，因為知識產權有其侷限性，可能不能充分保護我們的業務，或使我們能夠保持我們的競爭優勢。以下示例是説明性的：
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其他公司可能能夠生產與我們的候選產品相同或相似的產品，但這些產品不在我們的專利權利要求範圍之內； |
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其他人，包括我們專利技術的發明者或開發者，可能與競爭對手有牽連，可以獨立開發類似的技術，作為我們任何技術的替代品或替代品，而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯我們的知識產權； |
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我們可能不是第一個構思並簡化為實踐我們的專利或專利申請所涵蓋的發明的人； |
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我們可能不是第一個提交專利申請的公司，這些專利申請涵蓋了我們的某些發明； |
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我們可以選擇不申請專利，以保護某些商業祕密或專有技術，然後第三方可以提交涵蓋這些知識產權的專利； |
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我們未決的專利申請可能不會產生已頒發的專利； |
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可能會有事先公開披露的信息可能會使我們的專利失效； |
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我們已頒發的專利可能不會為我們提供任何商業上可行的產品或競爭優勢，或者可能會因為我們的競爭對手或其他第三方的法律挑戰而被認定為無效或不可執行； |
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美國最高法院、其他美國聯邦法院、國會、美國專利商標局或類似的外國機構可能會改變可專利性的標準，任何這樣的改變都可能縮小或使我們的專利無效，或改變我們的專利範圍； |
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專利條款可能不足以在足夠長的時間內保護我們在候選產品上的競爭地位； |
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我們的競爭對手或其他第三方可能會在我們沒有專利權的國家或有研究和開發安全港法律的國家進行研究和開發活動，然後利用從這些活動中獲得的信息來開發有競爭力的產品，在我們的主要商業市場銷售； |
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我們的專利或專利申請的所有權、有效性或可執行性可能會受到第三方的質疑；以及 |
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第三方的專利或待定或未來的申請，如果發佈，可能會對我們的業務產生不利影響。 |
如果這些事件中的任何一個發生，都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
與員工事務、管理增長相關的風險，以及與我們業務相關的其他風險
我們需要擴大我們的組織，我們在管理這種增長時可能會遇到困難，這可能會擾亂我們的運營。
我們預計，隨着時間的推移，我們的員工數量和業務範圍將大幅增長，特別是在產品候選開發、監管和臨牀事務、醫療事務、法律和財務以及銷售、營銷和分銷領域。為了管理我們的增長活動，我們必須繼續實施和完善我們的管理、運營和財務制度，並繼續招聘和培訓更多的合格人員。由於我們的財力有限，而且我們的管理團隊在管理一傢俱有如此預期增長的公司方面的經驗有限，我們可能無法有效地管理我們業務的擴張，也無法招聘和培訓更多合格的人員。隨着我們組織規模的擴大，我們可能難以確定、招聘和整合新員工。未來的增長將給我們的管理層帶來巨大的額外責任，包括：
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需要識別、招聘、維護、激勵和整合更多的員工、顧問和承包商； |
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有效地管理我們的內部開發工作，包括臨牀開發和對我們的候選產品的監管審查，同時遵守我們對承包商和其他第三方的合同義務；以及 |
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改進我們的運營、財務和管理控制、報告系統和程序。 |
此外，我們的管理層可能需要將不成比例的注意力從我們的日常活動中轉移出來，並投入大量時間來管理這些增長活動。我們可能無法有效地管理我們業務的擴展，這可能會導致我們的基礎設施薄弱，導致操作錯誤、失去商機、員工流失以及剩餘員工的生產率下降。我們的預期增長可能需要大量的資本支出，並可能將財政資源從其他項目中轉移出來，例如開發候選產品。如果我們的管理層不能有效地管理我們的增長，我們的費用可能會比預期增加得更多，我們創造和/或增長產品收入的能力可能會降低，我們可能無法實施我們的業務戰略。我們未來的財務業績以及我們開發和商業化我們的候選產品並有效競爭的能力，在一定程度上將取決於我們有效管理未來任何增長的能力。
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目前，在可預見的未來，我們將在很大程度上依賴於某些獨立組織、顧問和顧問來提供某些服務，包括臨牀前開發活動和製造。不能保證獨立組織、顧問和顧問的服務在需要時會繼續及時提供給我們，也不能保證我們能找到合格的替代者。此外，如果我們不能有效地管理我們的外包活動，或者如果顧問提供的服務的質量或準確性因任何原因受到影響，我們計劃的臨牀試驗可能會被延長、推遲或終止，我們可能無法獲得監管部門對我們的候選產品的批准或以其他方式推進我們的業務。我們不能保證能夠以經濟合理的條件管理現有的顧問公司，或找到其他稱職的外間承辦商和顧問公司，或根本不能保證。如果我們不能通過僱傭新員工和擴大顧問和承包商團隊來有效地擴展我們的組織，或者我們不能有效地建造新的設施來適應這種擴展，我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化我們的候選產品所需的任務，因此，我們可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
與我們競爭合格人才和顧問的許多生物技術和製藥公司比我們擁有更多的財政和其他資源，不同的風險狀況，以及更長的行業歷史。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才和顧問，我們發現和開發候選產品以及經營業務的速度和成功率將會受到限制。
如果我們失去了高管，無法招聘到合格的高管或其他關鍵人員，我們的業務可能會受到嚴重影響。
我們高度依賴我們的管理層，包括首席執行官Mahesh Karande、首席科學官Thomas McCauley和首席財務官Roger Sawhney。由於我們的每一位高管都對我們的候選產品和我們的運營擁有專業知識，我們任何一位高管的服務流失都可能延誤我們候選產品的開發或對我們的業務運營產生不利影響。我們不為我們的任何一位高管投保關鍵人物人壽保險。一般而言，我們與行政人員之間的聘用安排，並不妨礙他們隨時終止聘用。
此外，我們未來的成功和增長將在一定程度上取決於我們員工和管理人員的持續服務，以及我們識別、聘用和留住更多人員的能力。更換關鍵員工和管理人員可能很困難或成本很高，而且可能需要較長的時間，因為我們行業中擁有成功開發、獲得監管部門批准並將候選產品商業化所需的技能和經驗的人員數量有限。從這個有限的人才庫中招聘的競爭非常激烈，考慮到眾多製藥和生物技術公司之間對類似人員的競爭，我們可能無法以可接受的條件招聘、培訓、留住或有效激勵關鍵人員。我們還經歷了對來自大學和研究機構的科學和臨牀人才的競爭。此外，我們還依賴顧問和顧問(包括科學和臨牀顧問)來幫助我們制定研發和商業化戰略。我們的顧問和顧問可能受聘於我們以外的實體，並可能根據與其他實體簽訂的諮詢或諮詢合同作出承諾，這可能會限制他們對我們的可用性。如果我們不能繼續吸引和留住高素質的人才，我們開發和商業化候選產品的能力就會受到限制。
我們的許多員工已經或即將成為我們的大量普通股或許多普通股期權。如果我們的員工持有的股票相對於股票的原始購買價格已經大幅升值，或者如果他們持有的期權的行使價格明顯低於我們普通股的市場價格，特別是在日期為2021年8月2日的最終招股説明書(“招股説明書”)中描述的鎖定協議到期並根據證券法第424(B)(4)條提交給證券交易委員會之後，我們的員工可能更有可能離開我們。
我們可能會進行收購或戰略合作，這可能會擾亂我們的業務，導致我們的股東被稀釋，減少我們的財務資源，導致我們產生債務或承擔或有負債，並使我們面臨其他風險。
在未來，我們可能會進行交易以獲得其他業務、產品或技術，或者進行戰略合作，包括許可。如果我們確實找到了合適的收購或合作，我們可能無法以有利的條件完成此類收購或合作，甚至根本無法完成。我們進行的任何收購或合作可能不會增強我們的競爭地位，我們可能永遠不會實現此類收購或合作的預期好處。
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合作。我們可能決定承擔與收購相關的債務，或者向被收購公司的股東發行我們的普通股或其他股權證券，這將減少我們現有股東的持股比例。我們可能會因所收購業務或合作未發現的負債而蒙受損失，而這些負債不在我們可能從賣方或我們的合作者那裏獲得的賠償範圍之內。此外，我們可能無法以有效、及時和無中斷的方式將任何收購的人員、技術和運營成功集成到我們現有的業務中。收購或合作還可能分散管理層對日常職責的注意力，導致關鍵人員流失，增加我們的開支，減少我們可用於運營和其他用途的現金和現金等價物。我們無法預測未來收購或合作的數量、時間或規模，也無法預測任何此類交易可能對我們的經營業績產生的影響。
新冠肺炎疫情已經並可能繼續影響我們的運營，並可能對我們未來的業務和財務業績產生實質性的不利影響。
2019年12月，一種新的冠狀病毒株在中國武漢浮出水面，這種病毒被稱為新冠肺炎。從那時起，新冠肺炎就擴展到了全球。我們的主要執行辦公室和實驗室位於馬薩諸塞州劍橋市。馬薩諸塞州聯邦最初對新冠肺炎疫情的迴應是發佈在家呆着的命令。從那以後，馬薩諸塞州經歷了階段性的重新開放，幾乎完成了。為了響應公共衞生指令，並幫助降低員工的風險，我們採取了預防措施，包括為我們的行政員工實施在家工作的政策，以及為我們的實驗室員工錯開工作時間。我們計劃繼續採取這些措施，並正在評估何時和如何恢復正常運營。新冠肺炎疫情還在繼續發展，我們無法預測新的行政命令或其他預防性措施(如果有的話)會如何影響我們開展業務和產品候選開發計劃的能力。因此，任何嚴重的運營中斷都可能對我們的業務、運營結果和財務狀況產生負面影響。
此外，與新冠肺炎(及其變種)或其他傳染病相關的隔離、就地避難和類似的政府命令，或認為可能發生的此類命令、關閉或其他業務運營限制，已經並可能繼續影響我們的第三方服務提供商。
我們的發展努力可能會受到新冠肺炎疫情的進一步影響，包括：
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臨牀前研究因我們或我們第三方服務提供商實驗室設施的限制或有限操作而中斷，包括數據收集和分析，或材料不可用； |
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延遲獲得監管部門對啟動臨牀試驗的批准； |
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臨牀站點啟動的延遲或困難，包括招聘臨牀站點調查員和臨牀站點工作人員的困難； |
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延遲或難以招募患者，包括那些在隔離阻礙患者流動或中斷醫療服務時可能無法遵守臨牀試驗方案的患者； |
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臨牀地點延遲接收進行臨牀試驗所需的用品和材料； |
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將醫療資源從臨牀試驗的開展轉向或優先用於新冠肺炎大流行； |
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由於聯邦、州或省級政府、僱主和其他人強加或建議的旅行限制，或臨牀試驗受試者訪問和研究程序中斷，如臨牀試驗地點監測等關鍵臨牀試驗活動中斷，這可能會影響受試者數據和臨牀研究終點的完整性； |
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參加臨牀試驗的參與者在臨牀試驗進行期間感染新冠肺炎的風險，這可能會影響臨牀試驗的結果，包括增加觀察到的不良事件的數量； |
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員工資源的限制，否則將集中進行臨牀試驗，包括因為員工或其家人生病或員工希望避免與大羣人接觸； |
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全球運輸中斷，可能會影響臨牀試驗材料的運輸，或使這種運輸明顯變得更加昂貴； |
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改變當地法規、指南或做法，作為應對新冠肺炎大流行的一部分，這可能需要改變進行臨牀試驗的方式或停止臨牀試驗； |
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由於員工資源有限或政府僱員被迫休假，與監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商的必要互動出現延誤；以及 |
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美國食品藥品監督管理局或其他類似的外國監管機構拒絕接受受新冠肺炎影響地區的臨牀試驗數據。 |
新冠肺炎大流行可能在多大程度上影響我們的業務和臨牀試驗將取決於未來的事態發展，這些事態發展具有高度的不確定性，無法充滿信心地預測，例如疫苗的有效性和時機、美國和其他國家採取的遏制和治療疾病的行動的有效性、美國和其他國家的旅行限制和社會距離、企業關閉或業務中斷、重新開放計劃以及新冠肺炎的死灰復燃或出現新的新冠肺炎菌株。新冠肺炎疫情可能會對我們的運營造成嚴重影響，並可能對我們的業務、財務狀況和運營結果產生負面影響。就新冠肺炎疫情對我們的業務和財務業績產生不利影響的程度而言，它可能還會增加本“風險因素”一節中描述的許多其他風險因素。
針對我們的訴訟可能是昂貴和耗時的辯護，並可能導致額外的責任。
我們可能會不時受到法律程序和在正常業務過程中或其他方面出現的索賠的影響，例如第三方就商業糾紛提出的索賠，以及我們現任或前任員工提出的僱傭索賠。索賠也可以由不同的其他各方或代表其他各方提出，包括政府機構、患者或股東。
任何涉及我們的訴訟都可能導致鉅額費用，在運營上限制我們的業務，並可能分散管理層的注意力和資源，這可能會嚴重損害我們的業務、整體財務狀況和運營結果。保險可能不包括現有或未來的索賠，不足以全額賠償我們的一個或多個此類索賠，或者繼續以我們可以接受的條款提供保險。對我們提出的未投保或保險不足的索賠可能會導致意想不到的成本，從而對我們的經營結果產生不利影響。
與我們普通股相關的風險
我們普通股的市場價格可能會波動很大。
我們的股票價格可能會波動。由於這種波動，你可能無法出售普通股獲利。我們普通股的市場價格可能受到許多因素的影響，包括：
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有競爭力的產品或技術的成功； |
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相對於競爭對手，我們增長率的實際或預期變化； |
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我們的候選產品或競爭對手正在進行的、計劃的或未來的臨牀前研究、臨牀試驗或臨牀開發的結果； |
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與使用我們的候選產品相關的意想不到的嚴重安全問題； |
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與未來任何合作相關的發展； |
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關於我們的製造商或我們的製造計劃的發展； |
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我們無法為任何經批准的產品獲得足夠的產品供應，或無法以可接受的價格獲得足夠的產品供應； |
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對我們的候選產品或我們的競爭對手的產品和候選產品採取的監管行動； |
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美國和其他國家的法規或法律發展； |
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開發第三方候選產品，以滿足我們的市場需求，降低我們的候選產品的吸引力； |
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醫生、醫院或醫療保健提供者做法的改變，可能會降低我們的產品候選者的吸引力； |
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我們決定啟動臨牀試驗，不啟動臨牀試驗或終止臨牀試驗； |
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我們未能將我們的候選產品商業化； |
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我們、我們的合作者或我們的競爭對手宣佈重大收購、合資、合作或資本承諾； |
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與專利申請、已頒發的專利或者其他知識產權、專有權利有關的開發或者糾紛； |
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關鍵科學或者管理人員的招聘或者離職； |
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與我們的任何候選產品或臨牀開發計劃相關的費用水平； |
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未能達到或超過投資界或我們向公眾提供的財務估計和預測； |
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會計實務的變更； |
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我們普通股的交易量； |
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我們的現金和現金等價物頭寸； |
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我們有能力有效地管理我們的增長； |
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我們或我們的股東將來出售我們的普通股； |
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發表有關本公司或本行業的研究報告，或證券分析師提出正面或負面建議或撤回研究報道； |
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內部控制不力； |
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重大訴訟，包括知識產權或股東訴訟； |
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我們努力設計、開發、獲取或許可其他候選產品或產品的結果； |
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關於財務業績、發展時間表或證券分析師建議的估計的實際或預期變化； |
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我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的實際或預期變化； |
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改變醫療保健支付制度的結構； |
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製藥和生物技術行業的市場狀況； |
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一般經濟、行業和市場狀況；以及 |
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本“風險因素”部分描述的其他因素。 |
此外，整個股票市場，特別是納斯達克全球精選市場和生物技術公司，經歷了極端的價格和成交量波動，這些波動往往與這些公司的經營業績無關或不成比例。無論我們的實際經營業績如何，廣泛的市場和行業因素都可能對我們普通股的市場價格產生負面影響。在過去，證券集體訴訟經常是在公司證券的市場價格出現波動後對公司提起的。如果提起這類訴訟，可能會導致鉅額費用和分散管理層的注意力和資源，這將損害我們的業務、財務狀況和經營業績。
我們的高管、董事和主要股東，如果他們選擇共同行動，將繼續有能力控制所有提交給股東批准的事項。
根據截至2021年9月3日的已發行普通股數量，我們的高管、董事和持有我們已發行普通股超過5%的股東以及他們各自的附屬公司總共持有約佔我們已發行有表決權股票的60.1%的股份。因此，如果這些股東選擇共同行動，他們將能夠控制或顯著影響提交給我們股東批准的所有事項，以及我們的管理和事務。例如，這些股東將控制董事的選舉、我們管理層的組成以及我們所有或幾乎所有資產的任何合併、合併或出售的批准。這可能會阻止我們管理層的變動，或者阻止對我們普通股的主動收購提議或要約，因為您可能會認為，作為我們的股東之一，這符合您的最佳利益。
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我們總流通股的很大一部分有資格在市場上出售。在不久的將來，這可能導致我們普通股的市場價格大幅下跌，即使我們的業務表現良好。
在公開市場上出售我們普通股的大量股票，或者市場上認為持有大量股票的人打算出售股票，可能會降低我們普通股的市場價格。截至2021年6月30日，我們有4647,035股普通股流通股。我們IPO中出售的股票以外的股票目前受到證券法或鎖定協議的限制(根據鎖定協議的條款，這些協議可以在通知或不通知的情況下被放棄)，但將有資格在2021年7月29日後180天開始的不同時間出售，除非由我們的一家附屬公司持有，在這種情況下，這些證券的轉售將受到1933年證券法第144條(經修訂)或第144條規定的成交量限制。此外，合共34,678,733股本公司普通股的持有人有權在符合特定條件的情況下，要求吾等提交有關其股份的登記聲明，或將其股份納入吾等可為本身或其他股東提交的登記聲明中，直至該等股份可根據第144條不受限制地出售，或直至該等權利根據吾等與該等股東之間的股東協議的條款終止為止。我們還登記了根據我們的股權補償計劃可能發行的所有普通股，這些股票在發行時可以在公開市場自由出售，但受適用於關聯公司的數量限制和鎖定協議的限制。
我們是一家“新興成長型公司”，降低適用於新興成長型公司的披露要求可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
根據2012年的Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act的定義，我們是一家新興成長型公司，並且可能一直是一家新興成長型公司，直到(1)財政年度的最後一天，(A)在我們的IPO結束之日五週年之後，(B)我們的年總收入至少為10.7億美元，或(C)我們被視為大型加速申請者的情況下，我們可能會一直是一家新興成長型公司，(1)在本財年的最後一天，(A)在我們的IPO結束五週年之後，(B)我們的年總收入至少為10.7億美元，或者(C)我們被認為是大型加速申請者，這要求我們的非附屬公司持有的普通股的市值在我們最近完成的第二財季的最後一個工作日超過7億美元，以及(2)在之前三年期間我們發行了超過10億美元的不可轉換公司債券的日期。只要我們仍然是一家新興成長型公司，我們就被允許並打算依賴於適用於其他非新興成長型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。這些豁免包括：
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除規定的未經審計的中期財務報表外，只能提供兩年的已審計財務報表，並相應減少本季度報告中“管理層對財務狀況和經營成果的討論與分析”的披露； |
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在評估本公司財務報告的內部控制時，未要求遵守審計師的認證要求； |
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減少有關高管薪酬的披露義務；以及 |
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免除對高管薪酬進行不具約束力的諮詢投票的要求，以及股東批准之前未批准的任何黃金降落傘支付的要求。 |
我們利用了這份季度報告減輕了報告負擔的優勢。特別是，在這份季度報告中，我們只提供了兩年的經審計財務報表，沒有包括如果我們不是一家新興成長型公司所需的所有高管薪酬相關信息。我們無法預測，如果我們依賴這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。此外，就業法案規定，新興成長型公司可以利用延長的過渡期來遵守新的或修訂的會計準則。這使得新興的成長型公司可以推遲採用這些會計準則，直到它們原本適用於私營公司。此外，即使我們不再有資格成為一家新興的成長型公司，我們仍可能有資格成為一家“較小的報告公司”，這將使我們能夠利用許多相同的披露要求豁免，包括在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的義務。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會降低或更加波動。
我們是一家“較小的報告公司”，適用於較小的報告公司的披露要求降低，可能會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們被認為是一家“規模較小的報告公司”。因此，只要我們仍然是一家規模較小的報告公司，我們就有權依賴某些降低的披露要求，例如豁免提供選定的財務數據和高管薪酬信息。如果我們有資格成為一家較小的報告公司，因為我們符合
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根據收入限額的定義，我們將是一家“收入較低的較小的報告公司”。根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404節或第404節，低收入規模的報告公司不需要對其財務報告內部控制的有效性進行外部審計。這些豁免和減少的披露可能會使投資者更難分析我們的運營結果和財務前景。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
作為一家上市公司，我們的運營成本將會增加，我們的管理層將需要投入大量時間來實施新的合規舉措和公司治理實踐。
作為一家上市公司，特別是在我們不再是一家新興的成長型公司之後，我們將產生鉅額的法律、會計和其他費用，這些費用在我們成為上市公司之前沒有發生。2002年的薩班斯-奧克斯利法案、多德-弗蘭克華爾街改革和消費者保護法案、納斯達克全球精選市場的上市要求以及其他適用的證券規則和條例對上市公司提出了各種要求，包括建立和維持有效的披露、財務控制和公司治理做法。我們的管理層和其他人員在這些合規倡議上投入了大量時間。此外，這些規則和法規將增加我們的法律和財務合規成本，並將使一些活動更加耗時和昂貴。例如，這些規則和規定使我們獲得董事和高級管理人員責任保險變得更加困難和昂貴，這反過來又可能使我們更難吸引和留住合格的董事會成員。
我們正在評估這些規章制度，不能預測或估計我們可能產生的額外成本或這些成本的時間。這些規則和條例往往有不同的解釋，在許多情況下是因為它們缺乏特殊性，因此，隨着監管機構和理事機構提供新的指導意見，它們在實踐中的適用可能會隨着時間的推移而演變。這可能導致關於合規事項的持續不確定性，以及持續修訂披露和治理做法所需的更高成本。
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第2404節，或第2404節，在我們成為上市公司後將提交給證券交易委員會的第二份年度報告中，我們將被要求由我們的管理層提交一份關於我們財務報告內部控制的報告。然而，儘管我們仍然是一家新興的成長型公司或一家低收入的規模較小的報告公司，我們將不會被要求包括由我們的獨立註冊會計師事務所出具的財務報告內部控制的認證報告。為了在規定的期限內達到第404條的規定，我們正在進行記錄和評估我們對財務報告的內部控制的過程，這既成本高昂，又具有挑戰性。在這方面，我們需要繼續投入內部資源，聘請外部顧問，通過詳細的工作計劃來評估和記錄財務報告內部控制的充分性，繼續酌情采取措施改進控制程序，通過測試驗證這些控制是否如文件所述發揮作用，並實施財務報告內部控制的持續報告和改進過程。儘管我們做出了努力，但我們仍有可能無法在規定的時間框架內或根本無法得出結論，即我們對財務報告的內部控制是有效的，符合第404節的要求。我們可能會發現我們的財務報告內部控制存在重大缺陷或重大缺陷，我們可能無法及時或根本無法成功補救。未能糾正我們發現的任何重大缺陷或重大弱點，或未能實施所需的新的或改進的控制措施，或在實施過程中遇到的困難, 可能導致我們未能履行報告義務或導致我們的財務報表出現重大錯報。如果我們發現一個或多個重大弱點，可能會導致金融市場的不良反應，因為我們對財務報表的可靠性失去了信心。
如果我們不能保持對財務報告的有效內部控制和有效的披露控制程序，我們可能無法及時準確地報告我們的財務業績或防止欺詐，這可能會對投資者對我們公司的信心造成不利影響。
我們目前沒有被要求遵守SEC執行部分第404節的規則，因此，我們沒有被要求為此目的對我們的財務報告內部控制的有效性進行正式評估。一旦我們被要求遵守SEC實施2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第302和404節的規則，這些規則要求管理層在我們的季度和年度報告中證明財務和其他信息，並提供關於財務報告控制有效性的年度管理報告。雖然我們將被要求每季度披露我們內部控制和程序的變化，但我們不需要根據第404節對我們的財務報告內部控制進行首次年度評估，直到我們需要向SEC提交第一份年度報告的第二年。作為一家新興的成長型公司和低收入公司
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作為一家較小的報告公司，我們的獨立註冊會計師事務所將不再需要根據第404節證明我們對財務報告的內部控制的有效性，直到我們不再是一家新興的成長型公司或一家低收入的較小的報告公司。在這個時候，如果我們的財務報告內部控制被發現存在重大缺陷，我們的獨立註冊會計師事務所可能會出具一份不利的報告。.
為了符合上市公司的要求，我們已經並將需要採取更多行動，例如實施新的內部控制和程序，以及增聘會計或內部審計人員。測試和維護內部控制可以將我們管理層的注意力從其他對我們的業務運營很重要的事情上轉移開。此外，在評估我們對財務報告的內部控制時，我們可能會找出我們可能無法及時補救的重大弱點，以滿足施加給我們的遵守第404節要求的適用最後期限。如果我們發現我們的財務報告內部控制存在任何重大弱點，或我們無法及時遵守第404節的要求，或斷言我們的財務報告內部控制是有效的，或者如果我們的獨立註冊會計師事務所一旦不再是一家新興成長型公司，就無法就我們的財務報告內部控制的有效性發表意見，投資者可能會對我們的財務報告的準確性和完整性失去信心。因此，我們普通股的市場價格可能會受到實質性的不利影響。
我們的披露控制和程序可能無法阻止或檢測所有錯誤或欺詐行為。
我們必須遵守修訂後的1934年證券交易法或交易法的定期報告要求。我們正在繼續完善我們的披露控制和程序，以提供合理的保證，確保我們必須在根據交易所法案提交或提交的報告中披露的信息已累積並傳達給管理層，並在美國證券交易委員會的規則和表格中指定的時間段內進行記錄、處理、彙總和報告。我們相信，任何披露資料的管制和程序，無論構思和運作如何周詳，都只能提供合理的保證，而非絕對的保證，確保管制制度的目標得以達致。
這些固有的限制包括這樣的現實：決策過程中的判斷可能是錯誤的，故障可能會因為簡單的錯誤或錯誤而發生。此外，某些人的個人行為、兩個或兩個以上人的串通或未經授權超越控制，都可以規避控制。因此，由於我們控制系統的固有限制，由於錯誤或欺詐而導致的錯誤陳述可能會發生，並且不會被發現。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的股票發表不利或誤導性的意見，即使我們的業務表現良好，我們的股價和交易量也可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。我們目前對證券和行業分析師的研究報道有限。如果報道我們的任何分析師下調了我們的普通股評級，或者對我們、我們的商業模式、我們的知識產權或我們的股票表現發表了不利或誤導性的意見，或者如果我們的目標臨牀前研究或臨牀試驗和運營結果未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的可見度，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
我們修訂和重述的公司註冊證書和重述的公司章程和特拉華州法律中的條款可能會使收購我們的公司變得更加困難，這可能對我們的股東有利，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們目前的管理層。
我們修訂和重述的公司證書以及我們修訂和重述的章程中的條款可能會阻礙、推遲或阻止股東可能認為有利的公司合併、收購或其他控制權變更，包括您可能從您的股票中獲得溢價的交易。這些條款還可能限制投資者未來可能願意為我們普通股股票支付的價格，從而壓低我們普通股的市場價格。此外，由於我們的董事會負責任命我們管理團隊的成員，這些規定可能會挫敗或阻止我們的任何嘗試
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股東通過增加股東更換董事會成員的難度來更換或撤換我們目前的管理層。除其他事項外，這些條文包括確立以下各項的條文：
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一個三年交錯任期的分類董事會，這可能會推遲股東更換董事會多數成員的能力； |
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在董事選舉中沒有累積投票權，這限制了少數股東選舉董事候選人的能力； |
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董事會選舉董事的專有權，以填補因董事會擴大或董事辭職、死亡或免職而導致股東無法填補董事會空缺的空缺； |
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我們的董事會有權授權發行優先股，並在沒有股東批准的情況下決定這些股票的條款，包括優先股和投票權，這可能會被用來顯著稀釋敵意收購者的所有權； |
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董事會在未經股東批准的情況下修改公司章程的能力； |
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有權在董事選舉中投票的股份至少三分之二的持有者同意通過、修訂或廢除我們的章程或廢除我們修訂和重述的公司註冊證書中關於選舉和罷免董事的規定； |
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禁止股東在書面同意下采取行動，迫使股東在年度或特別股東大會上採取行動； |
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要求股東特別會議只能由董事會主席、首席執行官、總裁或董事會召開，這可能會延誤我們的股東強制考慮提案或採取行動(包括罷免董事)的能力；以及 |
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股東必須遵守的預先通知程序，以提名候選人進入我們的董事會或在股東大會上提出要採取行動的事項，這可能會阻止或阻止潛在的收購者進行委託選舉收購人自己的董事名單，或以其他方式試圖獲得對我們的控制權。 |
此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第2203條的規定管轄，該條款禁止持有我們已發行有表決權股票超過15%的人在交易日期後三年內與我們合併或合併，除非合併或合併以規定的方式獲得批准。
我們修改和重述的公司註冊證書指定特定法院作為我們股東可能發起的某些訴訟的獨家法庭，這可能會限制我們的股東獲得有利的司法法庭解決與我們的糾紛的能力。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院將是涉及股東對我們提出的索賠的大多數法律訴訟的唯一和獨家法院，但為強制執行《交易法》規定的任何責任或義務或聯邦法院擁有專屬管轄權的任何其他索賠而提起的訴訟除外，以及特拉華州衡平法院因缺乏標的管轄權而駁回的任何訴訟，這些訴訟可能會在另一個州或聯邦法院開庭審理。我們修訂和重述的公司註冊證書還規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則美國聯邦地區法院將是解決根據修訂後的1933年證券法或證券法提出的任何申訴的獨家論壇。任何購買或以其他方式取得本公司股本股份權益的人士或實體，應被視為已知悉並同意本公司上述經修訂及重述的公司註冊證書的規定。
我們相信，這一規定使我們受益，因為它提高了在解決公司糾紛方面特別有經驗的總理或在解決證券法糾紛方面經驗豐富的聯邦法官在特拉華州法律應用方面的一致性，與其他論壇相比，在更快的時間表上高效地管理案件，並保護我們免受多個論壇訴訟的負擔。然而，該條款可能具有阻止針對我們的董事、高級管理人員、員工和代理人的訴訟的效果，因為它可能限制任何股東在司法法庭上提出該股東認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員、員工或代理髮生糾紛的索賠的能力，並導致
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增加了股東提出索賠的成本。其他公司的公司註冊證書中類似選擇法院條款的可執行性已在法律程序中受到質疑，法院可能會發現我們修訂和重述的公司註冊證書中包含的選擇法院條款在此類訴訟中不適用或不可執行。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中包含的法院條款的選擇在訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決此類訴訟相關的額外費用，這可能會對我們的業務、財務狀況或運營結果產生不利影響。
我們使用淨營業虧損、結轉和其他税收屬性來抵消未來應税收入的能力可能會受到一定的限制。
截至2020年12月31日，我們的美國聯邦和州淨營業虧損結轉(NOL)分別為6,360萬美元和6,260萬美元，如果有的話，這可能可以抵消未來的應税收入。截至2020年12月31日，我們還擁有聯邦和州研發信貸結轉分別為140萬美元和130萬美元。一般而言，根據修訂後的1986年美國國税法(Internal Revenue Code)第382和383條或該法典，經歷“所有權變更”(通常定義為在三年滾動期間其股權所有權按價值變化超過50個百分點)的公司，其利用變更前淨額和研發信貸結轉來抵消未來應税收入的能力受到限制。“所有權變更”通常被定義為在三年的滾動期間股權所有權按價值計算變化超過50個百分點的公司，其利用變更前的NOL和研發信貸結轉抵銷未來應税收入的能力受到限制。我們現有的NOL和研發信貸結轉可能會受到之前所有權變更所產生的限制，如果我們發生所有權變更，我們利用NOL和研發信貸結轉的能力可能會受到守則第382和383節的進一步限制。此外，根據守則第382和383條的規定，我們未來的股權變動，其中一些可能不是我們所能控制的，可能會導致所有權的變動。由於這些原因，即使我們實現盈利，我們也可能無法利用NOL或研發信貸結轉的很大一部分。
一般風險
如果發生系統故障、缺陷或入侵，我們的業務和運營將受到影響。
我們的計算機系統以及我們的CRO和其他承包商和顧問的計算機系統容易受到計算機病毒和其他惡意軟件、未經授權的訪問或其他網絡安全攻擊、自然災害(包括颶風)、恐怖主義、戰爭、火災以及電信或電氣故障的故障或損壞。在我們的正常業務過程中，我們直接或間接地收集、存儲和傳輸敏感數據，包括知識產權、機密信息、臨牀前和臨牀試驗數據、專有業務信息、個人數據以及我們臨牀試驗對象和員工的個人身份健康信息，這些信息位於我們的數據中心和我們的網絡中，或在第三方的數據中心和網絡上。這些信息的安全處理、維護和傳輸對我們的運營至關重要。儘管我們採取了安全措施，但我們的信息技術和基礎設施可能容易受到黑客或內部不良行為者的攻擊，或者由於員工錯誤、技術漏洞、瀆職或其他中斷而被攻破。隨着來自世界各地的未遂攻擊和入侵的數量、強度和複雜性的增加，安全漏洞或破壞的風險普遍增加，特別是通過網絡攻擊或網絡入侵，包括計算機黑客、外國政府和網絡恐怖分子。我們可能無法預見所有類型的安全威脅，也可能無法針對所有這些安全威脅採取有效的預防措施。網絡罪犯使用的技術經常變化，可能在啟動之前不會被識別，並且可能來自廣泛的來源，包括外部服務提供商、有組織犯罪分支機構、恐怖組織等外部組織, 或敵對的外國政府或機構。我們不能向您保證，我們的數據保護工作和我們在信息技術方面的投資將防止我們的系統或我們的CRO以及其他承包商和顧問的系統出現重大故障、數據泄露或漏洞。
如果發生這樣的事件並導致我們的運營中斷，可能會導致我們的候選產品開發計劃的實質性中斷。例如，來自已完成、正在進行或計劃中的研究或試驗的臨牀前研究或臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的監管審批工作延遲，並顯著增加我們恢復或複製數據的成本。如果任何中斷或安全漏洞導致我們的數據或應用程序丟失或損壞，或者不適當地披露個人、機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選產品的進一步開發可能會被推遲。儘管據我們所知，到目前為止，我們還沒有經歷過任何這樣的重大安全漏洞，但任何此類漏洞都可能危及我們的網絡，那裏存儲的信息可能被訪問、公開披露、丟失或被竊取。
91
任何此類信息的訪問、披露或其他丟失都可能導致法律索賠或訴訟、保護個人信息隱私的法律責任以及重大的監管處罰，此類事件可能擾亂我們的運營、損害我們的聲譽，並導致人們對我們和我們進行臨牀試驗的能力失去信心，這可能會對我們的聲譽造成不利影響，並推遲我們候選產品的臨牀開發。
我們或我們所依賴的第三方可能會受到自然災害或流行病的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能無法充分保護我們免受嚴重災難的影響。
新冠肺炎以外或之外的自然災害或流行病可能嚴重擾亂我們的運營，並對我們的業務、運營結果、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、停電、流行病(如新冠肺炎疫情)或其他事件，導致我們無法使用全部或很大一部分總部，損壞關鍵基礎設施(如我們所依賴的製造設施)，或者以其他方式中斷運營，我們可能很難或在某些情況下不可能在很長一段時間內繼續我們的業務。在發生嚴重災難或類似事件時，我們現有的災難恢復和業務連續性計劃可能會被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的性質有限，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
不穩定的市場和經濟狀況可能會對我們的業務、財務狀況和股價產生嚴重的不利影響。
包括信貸和金融市場在內的全球經濟經歷了極端的波動和破壞，包括流動性和信貸供應嚴重減少，消費者信心下降，經濟增長下滑，失業率上升，經濟穩定存在不確定性。例如，新冠肺炎大流行導致了廣泛的失業、經濟放緩和資本市場的極端波動。如果股票和信貸市場惡化，可能會使任何必要的債務或股權融資更難及時或以優惠條件獲得，成本更高或稀釋程度更高。此外，我們的一個或多個CRO、供應商、CDMO或其他第三方提供商可能無法挺過經濟低迷。因此，我們的業務、經營業績和普通股價格可能會受到不利影響。
由於我們預計在可預見的將來不會為我們的普通股支付任何現金股息，資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過普通股的任何現金股息。我們目前預計，我們將保留所有可用資金和未來收益，用於我們業務的發展、運營和擴張，在可預見的未來，我們預計不會宣佈或支付任何現金紅利。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您投資我們普通股的唯一收益來源。
我們可能會受到證券集體訴訟的影響。
過去，證券集體訴訟經常是在證券市場價格下跌後對公司提起的。這一風險與我們特別相關，因為生物技術公司近年來經歷了大幅的股價波動。如果我們面臨這樣的訴訟，可能會導致鉅額成本，轉移管理層的注意力和資源，這可能會損害我們的業務。
第二項股權證券的未登記銷售和所得資金的使用。
近期出售的未註冊股權證券
從2021年4月1日到2021年6月30日，我們在2017年股權激勵計劃下行使期權時，總共發行了101,224股普通股，行使價格從每股0.42美元到2.57美元不等，總購買價為10萬美元。顯示的股票和每股金額已經追溯調整，以反映我們普通股的3.777776股反向股票拆分，從2021年7月23日起生效。
上述證券的發售、銷售和發行被視為根據證券法第4(A)(2)節或根據證券法頒佈的D法規或根據證券法頒佈的第701條作為發行人不涉及公開發行的交易或根據第701條規定的與補償有關的福利計劃和合同而被視為豁免註冊。在上述每項交易中，證券的接受者僅為投資目的而購買證券，而不是為了任何目的或與任何交易相關的出售而購買證券。
92
在這些交易中發行的證券上貼上了其分佈和適當的圖例。這些交易中的每一位證券接受者都是經認可的或經驗豐富的人，並有足夠的機會通過僱傭、業務或其他關係接觸到我們的信息。.
收益的使用
2021年8月3日，我們完成了首次公開募股(IPO)，據此，我們以每股17.00美元的公開發行價發行和出售了740萬股普通股，總毛收入約為1.258億美元。首次公開發售股份的發售乃根據證券法根據S-1表格註冊聲明(第333-257794號文件)登記，該註冊聲明於二零二一年七月二十九日宣佈生效(“註冊聲明”)。高盛(Goldman Sachs&Co.LLC)、傑富瑞(Jefferies LLC)和派珀·桑德勒(Piper Sandler)擔任首次公開募股(IPO)的聯合簿記管理人。韋德布什·PacGrow擔任此次IPO的牽頭經理。在扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的其他發售費用後，我們從IPO中獲得的淨收益總額約為1.134億美元。2021年8月17日，根據承銷商購買額外股票的選擇權的部分行使，公司發行和出售了900,976股普通股，公開發行價為每股17美元，總收益為1530萬美元。在扣除承保折扣和佣金後，該公司獲得了大約1420萬美元的淨收益。承銷折扣和佣金或發售費用均未直接或間接支付給我們的任何董事或高級管理人員或他們的聯繫人，或擁有我們任何類別股權證券百分之十或以上的人士，或我們的任何聯屬公司。
在出售根據註冊聲明登記的所有證券後，發售終止。我們首次公開募股的淨收益約為1.276億美元，其中包括行使承銷商購買額外股份的選擇權時收到的1420萬美元，這些淨收益已投資於計息儲蓄賬户。招股説明書的“收益使用”部分包含了與我們計劃使用首次公開募股所得資金相關的信息。招股説明書中描述的首次公開募股募集資金的計劃用途沒有實質性變化。
第3項高級證券違約
不適用
第四項礦山安全信息披露
不適用
第5項其他資料
無
93
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第6項 |
展品。 |
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通過引用併入本文 |
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展品 數 |
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描述 |
表格 |
文件編號 |
展品 |
提交日期 |
茲存檔/提供 |
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3.1 |
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重述的公司註冊證書。 |
8-K |
001-40657 |
3.1 |
08/03/2021 |
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3.2 |
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修訂和重新修訂附例。 |
8-K |
001-40657 |
3.2 |
08/03/2021 |
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4.1 |
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普通股證書樣本。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.2 |
07/26/2021 |
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4.2 |
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修訂和重新簽署了投資者權利協議，日期為2021年3月4日。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.1 |
07/26/2021 |
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4.3 |
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修改和重新發布了2019年9月30日發行給PacWest Bankcorp的股票購買認股權證，以購買A系列優先股。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.3 |
07/26/2021 |
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10.1 |
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歐米茄治療公司與其董事和高級管理人員之間的賠償協議格式。 |
S-1/A |
333-257794 |
10.8 |
07/26/2021 |
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10.2 |
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2021年獎勵計劃及其協議格式。 |
S-1/A |
333-257794 |
10.2 |
07/26/2021 |
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10.3 |
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2021年員工購股計劃. |
S-1/A |
333-257794 |
10.3 |
07/26/2021 |
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10.4 |
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非員工董事薪酬計劃. |
S-1/A |
333-257794 |
10.4 |
07/26/2021 |
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10.5 |
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Mahesh Karande和登記人之間的僱傭協議，日期為2021年7月25日. |
S-1/A |
333-257794 |
10.17 |
07/26/2021 |
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10.6 |
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託馬斯·麥考利和登記人之間的僱傭協議，日期為2021年7月24日. |
S-1/A |
333-257794 |
10.18 |
07/26/2021 |
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10.7 |
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羅傑·索尼(Roger Sawhney)和註冊人之間的僱傭協議，日期為2021年7月24日. |
S-1/A |
333-257794 |
10.19 |
07/26/2021 |
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31.1 |
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根據規則13a-14(A)/15d-14(A)簽發首席執行幹事證書。 |
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31.2 |
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根據規則13a-14(A)/15d-14(A)認證首席財務官。 |
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32.1 |
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根據“美國法典”第18編第1350條對首席執行官的證明。 |
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32.2 |
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根據“美國法典”第18編第1350條對首席財務官的證明。 |
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101.INS |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔。 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔。 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。 |
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* |
94
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101.PRE |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔。 |
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104 |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)。 |
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**隨函提供。
*現送交存檔。
95
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
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歐米茄治療公司 |
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日期：2021年9月10日 |
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由以下人員提供： |
/s/馬赫什·卡蘭德(Mahesh Karande) |
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馬赫什·卡蘭德 |
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總裁兼首席執行官 |
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(首席執行官) |
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日期：2021年9月10日 |
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由以下人員提供： |
羅傑·索尼(Roger Sawhney) |
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羅傑·索尼 |
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首席財務官 |
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(首席財務會計官) |
96