美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
(標記一)
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根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條規定的季度報告 |
在截至本季度末的季度內
或
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根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
在由至至的過渡期內
佣金檔案編號
(註冊人的確切姓名載於其章程)
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(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(美國國税局僱主 識別號碼) |
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(郵政編碼) |
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(主要行政辦公室地址) |
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(
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
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每節課的標題 |
交易代碼 |
註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短期限內)提交了1934年證券交易法第13條或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小申報公司”和“新興成長型公司”的定義。
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大型加速濾波器 |
☐ |
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加速文件管理器 |
☐ |
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☒ |
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新興成長型公司 |
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規模較小的報告公司 |
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如果是新興成長型公司，用勾號表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第13(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否為空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。是
截至2021年8月10日，有
有關前瞻性陳述的警示説明
本季度報告中關於Form 10-Q的陳述不是對歷史或當前事實的陳述，屬於“1995年私人證券訴訟改革法”所指的“前瞻性陳述”。前瞻性陳述討論了我們的業務、運營和財務業績和狀況，以及我們對業務運營和財務業績和狀況的計劃、目標和預期。在某些情況下，您可以通過諸如“目標”、“預期”、“假設”、“相信”、“考慮”、“繼續”、“可能”、“設計”、“到期”、“估計”、“預期”、“目標”、“打算”、“可能”、“目標”、“計劃”、“預測”、“定位”、“潛在”、“尋求”等術語來識別前瞻性陳述。“應該”、“目標”、“將”、“將會”和其他類似的表達是對未來事件和未來趨勢的預測或指示，或這些術語或其他類似術語的否定。此外，“我們相信”或類似的聲明反映了我們對相關主題的信念和意見。這些前瞻性陳述受有關我們的風險、不確定因素和假設的影響，可能包括對我們未來財務業績的預測、我們預期的增長戰略和我們業務的預期趨勢。
您應該明白，以下重要因素可能會影響我們未來的業績，並可能導致這些結果或其他結果與我們的前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同：
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我們與FDA就CTI-1601的研究新藥申請(IND)的臨牀擱置，以及我們計劃與FDA互動和提交臨牀擱置的時間和結果的能力，以及FDA要求解除臨牀擱置並允許啟動幹預性臨牀研究的有關CTI-1601的進一步信息和數據的完整迴應；(2)我們能夠成功地與FDA接洽，討論CTI-1601的研究新藥申請(IND)的臨牀擱置情況，以及我們計劃與FDA互動並提交臨牀擱置報告的時間和結果； |
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• |
我們對未來經營業績、財務狀況、研發成本、資本需求和額外融資需求的估計； |
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• |
我們能用現有的現金、現金等價物和有價證券繼續為我們的運營提供資金多久？ |
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• |
我們有能力優化和擴大CTI-1601或任何其他候選產品的製造工藝，並生產足夠數量的CTI-1601臨牀和商業供應(如果獲得批准)； |
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• |
考慮到成功將候選產品推向市場所涉及的固有風險和困難，以及產品不能獲得廣泛市場接受的風險，我們實現來自CTI-1601和我們未來可能開發的任何其他候選產品的任何價值的能力； |
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• |
我們預期的臨牀時間表的延遲或更改，包括由於患者招募、臨牀和非臨牀結果、CTI-1601CTI-1601臨牀方案和里程碑的更改，包括與新冠肺炎相關的那些； |
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• |
獲得可靠和有意義的成功的非臨牀或臨牀試驗結果的不確定性展示安全性、耐受性和有效性，使fda、ema和其他類似的監管機構滿意，以獲得上市批准。對於CTI-1601或我們未來可能開發的任何其他候選產品以及由此可能產生的意外成本； |
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• |
我們有能力遵守適用於我們業務的監管要求以及美國和其他國家的其他監管發展； |
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• |
與CTI-1601或我們未來可能開發的任何其他候選產品的臨牀開發和監管批准相關的不確定性，包括臨牀試驗的開始、登記和完成的潛在延遲； |
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• |
與獲得和維持監管部門對CCTI-1601或我們未來可能開發的任何其他候選產品的批准相關的困難和費用，以及在任何此類批准下的指示和標籤； |
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• |
CTI-1601或我們未來可能開發的任何其他候選產品的潛在市場的大小和增長，我們未來可能開發的CTI-1601或任何其他候選產品的市場接受率和程度，以及我們服務於這些市場的能力； |
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• |
已有或即將推出的競爭性療法和產品的成功； |
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我們有能力獲得和維持專利保護，並在第三方面前捍衞我們的知識產權； |
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我們所依賴的第三方的表現，包括第三方CRO、第三方供應商、製造商、分銷商和物流提供商； |
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我們維持與主要供應商的關係和合同的能力； |
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我們有能力招聘或留住關鍵的科學、技術、商業和管理人員，或留住我們的高管； |
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我們有能力維護內部計算機和信息系統的正常功能和安全，防止或避免網絡攻擊、惡意入侵、故障、破壞、數據隱私丟失或其他重大破壞；以及 |
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衞生流行病和其他傳染性疾病的爆發，包括目前的新冠肺炎大流行，在很大程度上擾亂了我們的運營、我們所依賴的第三方的運營或我們在CTI1601的開發過程中與之互動的監管機構的運營。 |
這些前瞻性陳述是基於管理層目前對我們的業務和我們經營的行業的預期、估計、預測和預測，管理層的信念和假設並不是對未來業績或發展的保證，涉及已知和未知的風險、不確定性和在某些情況下超出我們控制範圍的其他因素。鑑於這些前瞻性陳述中存在重大不確定性，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。儘管我們認為前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但前瞻性陳述中反映的未來結果、活動水平、業績或事件和情況可能根本無法實現或發生。可能導致或促成這些差異的因素包括但不限於我們於2021年3月4日提交的Form 10-K年度報告以及之後提交的Form 10-Q報告中討論的那些因素。除非法律另有要求，否則我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因，或由於本季度報告中披露的新信息、未來事件或其他原因導致的，也不包括在本季度報告10-Q表日之後，或反映任何意想不到的事件的發生。對本期和任何前期業績的比較並不是為了表達未來業績指標的任何未來趨勢，除非這樣表述，而且只應被視為歷史數據。
拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)
索引
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頁面 |
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第一部分-財務信息 |
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項目1 |
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財務報表(未經審計) |
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截至2021年6月30日和2020年12月31日的簡明合併資產負債表 |
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3 |
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截至2021年和2020年6月30日的三個月和六個月的簡明綜合經營報表和全面虧損報表 |
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4 |
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截至2021年和2020年6月30日的三個月和六個月股東權益變動簡明綜合報表 |
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5 |
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截至2021年和2020年6月30日止三個月和六個月現金流量表簡明表 |
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6 |
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簡明合併財務報表附註 |
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7 |
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第二項。 |
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管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
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22 |
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第三項。 |
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關於市場風險的定量和定性披露 |
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31 |
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第四項。 |
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管制和程序 |
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31 |
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第二部分-其他資料 |
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第1項。 |
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法律程序 |
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32 |
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第1A項。 |
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風險因素 |
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32 |
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第二項。 |
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未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
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32 |
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第三項。 |
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高級證券違約 |
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32 |
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第四項。 |
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煤礦安全信息披露 |
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32 |
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第五項。 |
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其他信息 |
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32 |
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第6項 |
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陳列品 |
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33 |
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簽名 |
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如之前披露的，2020年5月28日，根據2019年12月17日簽訂的協議和合並計劃的條款，特拉華州的Zafgen，Inc.(以下簡稱“Zafgen”)完成了與特拉華州的Chdrial Treeutics，Inc.(以下簡稱“Chdrial”)的合併。根據合併協議，(I)Zafgen的一家子公司與Chdrial合併，Chdrial繼續作為Zafgen的全資子公司和合並後的倖存公司，(Ii)Zafgen更名為“Larimar Treeutics，Inc.”。(“合併”)。
出於會計目的，根據美國公認的會計原則(“美國公認會計原則”)，合併被視為“反向資產收購”，Chdrial被認為是會計收購方。因此，Chdrial公司的歷史經營業績取代了Larimar公司在合併前所有時期的歷史經營業績，合併後的所有時期，合併後公司的經營業績都包括在公司的財務報表中。
除文意另有所指外，本報告中提及的“公司”、“合併後的公司”、“我們”或“我們”指的是Larimar治療公司及其子公司，提及的“Larimar”指的是合併完成後的公司，提及的“Zafgen”指的是合併完成前的公司。
2
第一部分-財務信息
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第1項。 |
財務報表 |
拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)
壓縮合並資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
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6月30日， |
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12月31日， |
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2021 |
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2020 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨值 |
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經營性租賃使用權資產 |
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受限現金 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債與股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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經營租賃負債，流動 |
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流動負債總額 |
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經營租賃負債 |
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總負債 |
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承付款和或有事項(見附註9) |
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股東權益： |
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優先股；$ 截至2021年6月30日和2020年12月31日； 截至2021年6月30日和2020年12月31日的未償還債務 |
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普通股，$ 授權日期為2021年6月30日和2020年12月31日； 分別於2020年3月1日和12月31日 |
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額外實收資本 |
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累計赤字 |
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累計其他綜合損失 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
3
拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)
簡明合併經營報表和全面虧損
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
(未經審計)
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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其他收入(費用)，淨額 |
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淨損失 |
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每股基本和稀釋後淨虧損 |
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加權平均已發行普通股、基本普通股和稀釋普通股 |
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綜合虧損： |
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淨損失 |
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其他全面虧損： |
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可交易債務證券的未實現收益(虧損) |
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其他綜合損失合計 |
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全面損失總額 |
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$ |
( |
) |
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
4
拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)
簡明合併變動表
股東權益
(單位為千，共享數據除外)
(未經審計)
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累計 |
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其他內容 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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實繳 |
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累計 |
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全面 |
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股東的 |
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股票 |
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面值 |
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資本 |
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赤字 |
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損失 |
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權益 |
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截至2020年12月31日的餘額 |
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( |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨損失 |
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( |
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截至2021年3月31日的餘額 |
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( |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨損失 |
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( |
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截至2021年6月30日的餘額 |
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累計 |
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其他內容 |
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其他 |
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總計 |
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普通股 |
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實繳 |
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累計 |
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全面 |
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股東的 |
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股票 |
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面值 |
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資本 |
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赤字 |
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損失 |
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權益 |
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截至2019年12月31日的餘額 |
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關聯方出資 |
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基於股票的薪酬費用 |
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淨損失 |
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截至2020年3月31日的餘額 |
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關聯方出資 |
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與Zafgen Inc.合併。 |
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私募普通股和預籌資權證(扣除交易成本) |
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基於股票的薪酬費用 |
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可交易債務證券的未實現虧損 |
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淨損失 |
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截至2020年6月30日的餘額 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
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拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)
簡明合併現金流量表
(單位：千)
(未經審計)
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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經營活動的現金流： |
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淨損失 |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
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基於股票的薪酬費用 |
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固定資產處置損失 |
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有價證券溢價攤銷 |
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營業資產和負債變動情況： |
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預付費用和其他流動資產 |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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使用權資產 |
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經營租賃負債 |
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經營活動中使用的現金淨額： |
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投資活動的現金流： |
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購置房產和設備 |
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購買有價證券 |
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有價證券的到期日和銷售 |
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與合併相關的現金、現金等價物和限制性現金 |
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兼併交易成本 |
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投資活動提供的淨現金 |
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融資活動的現金流： |
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關聯方出資 |
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出售普通股和預融資權證所得收益，扣除發行成本 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增長 |
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期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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補充披露非現金投資和融資活動： |
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在合併中獲得的淨資產的公允價值，包括#美元 |
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應付賬款和應計費用中包括的財產和設備 |
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計入應付賬款和應計費用的報價成本 |
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合併交易成本計入應付賬款和應計費用 |
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以租賃資產換取新的經營租賃負債 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
6
拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.)
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
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1. |
組織、臨牀開發、業務性質、新冠肺炎風險和陳述依據 |
拉里瑪治療公司及其子公司(“本公司”或“拉里瑪”)是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於利用其新的細胞穿透肽技術平臺為患有複雜罕見疾病的患者開發治療方法。Larimar的主要候選產品CTI-1601是一種皮下注射的重組融合蛋白，旨在將人類Frataxin或FXN(一種必要的蛋白質)運送到Friedreich‘s共濟失調患者的線粒體。弗里德里希共濟失調是一種罕見的、進行性的、致命的疾病，患者由於基因異常而不能產生足夠的FXN。
2021年5月，Larimar報告了其1期Friedreich的共濟失調(FA)計劃在2020年12月完成單次遞增劑量(SAD)試驗和2021年3月完成多次遞增劑量(MAD)試驗後的陽性背線數據。這些試驗的數據證明瞭概念的證據，顯示每天皮下注射CTI-1601長達13天，與安慰劑相比，在所有被評估的組織(口腔細胞、皮膚和血小板)中，與安慰劑相比，每天皮下注射CTI-1601導致Frataxin水平呈劑量依賴性增加。每天皮下注射50毫克和100毫克CTI-1601後，外周組織(口腔細胞)中的Frataxin水平達到或超過表型正常雜合子攜帶者的Frataxin水平。沒有與MAD或SAD試驗相關的嚴重不良事件(SAE)。
2021年5月25日，美國食品和藥物管理局(FDA)暫停了CTI-1601臨牀計劃，此前該公司向FDA通報了正在進行的180天非人類靈長類(NHP)毒理學研究中出現的最高劑量水平的死亡病例，該研究旨在支持CTI-1601患者的延長劑量。在臨牀暫停信中，FDA表示，它需要正在進行的NHP研究的完整研究報告，在公司提交報告並收到FDA關於可能開始更多臨牀試驗的通知之前，Larimar可能不會啟動額外的臨牀試驗。(在本通知發出時，公司還沒有患者參加的幹預性臨牀試驗。
2021年7月，該公司完成了上述非人類靈長類毒理學研究中的劑量。該公司目前正在收集和分析這項研究的數據。雖然無法預測FDA的反應，或者在全部或部分解除對CTI-1601的臨牀控制之前，他們是否需要更多的數據或測試，但該公司預計將在明年上半年啟動Jive開放標籤擴展和兒科MAD試驗。
該公司受到生物技術行業商業化前公司常見的風險和不確定因素的影響，包括但不限於競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、遵守政府規定、未能確保其候選藥物或任何其他候選產品獲得管理部門的批准，以及獲得額外資本為運營提供資金的能力。目前正在開發的候選藥物在商業化之前將需要廣泛的非臨牀和臨牀測試和監管批准。這些努力需要大量的額外資本、充足的人員和基礎設施，以及廣泛的合規報告能力。即使該公司的藥物開發努力取得成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。
2020年3月，世界衞生組織宣佈新冠肺炎爆發，這是一種新的冠狀病毒株，是一種全球大流行。這場大流行導致該公司的CTI-1601第一階段臨牀試驗於2020年3月暫時停止，用於弗里德里希共濟失調患者。2020年7月，該公司恢復了這些臨牀試驗，此後已經完成了單次遞增劑量和多個遞增劑量的臨牀試驗。摩迪納、輝瑞和強生生產的疫苗於2020年第四季度末推出，並於2021年第一季度末廣泛上市。儘管這些疫苗已被證明在降低新冠肺炎的嚴重性和死亡率方面有效，包括迄今已經進化的變種，但美國的整體疫苗接種率尚未達到一些州，特別是美國一些地區的羣體免疫所需的水平。新冠肺炎變異的發病率一直在上升，特別是在未接種疫苗的個人中，事實證明，這種變異比以前的變異更容易傳播。由於疫苗接種率低，變異的傳播，更致命的突變的進化，目前的疫苗可能被證明對這些突變無效，可能會再次對全球的企業和市場造成重大幹擾。這個
7
公司的業務、經營結果、財務狀況和現金流可能會受到實質性的不利影響。具體來説，《公司》由於可能實施的與新冠肺炎大流行相關的額外旅行和醫院限制，未來臨牀試驗時間表可能會出現額外的延誤或遇到影響藥品或藥品生產的供應短缺或製造商關閉的情況。 財務報表沒有反映大流行造成的任何調整。
與Zafgen合併
於2019年12月17日，Zafgen，Inc.(“Zafgen”)、Chronal Treateutics Inc.(“Chdrial”)、Zordich Merge Sub，Inc.(“Merge Sub”)及Chdrial Holdings，LLC(“Holdings”)，Chdrial Holdings，LLC(“Holdings”)訂立一份合併協議及計劃，該協議及計劃於2020年3月9日修訂(“合併協議”)，根據該協議，合併子公司合併及併入Chronal，而Chronal繼續存續。
根據美國公認的會計原則(“GAAP”)，該交易被視為反向收購。根據這種會計方法，就財務報告而言，Chdrial被視為會計收購人。這一決定主要基於以下事實：(1)Chronal的前股東擁有合併後公司的絕大多數投票權；(2)合併後公司的董事會多數由Chdrial根據合併協議條款指定的董事組成；(3)Chronal管理層的現有成員構成了合併後公司的管理層。(3)Chdrial的前股東擁有合併後公司的大部分投票權；(2)合併後公司的董事會多數成員由Chdrial根據合併協議條款指定的董事組成；以及(3)Chronal管理層的現有成員構成合並後公司的管理層。由於Chdrial已被確定為合併中的會計收購方，而不是合法收購方，因此在財務會計準則委員會(FASB)會計準則編纂(ASC)主題805的指導下，合併被認為是反向收購。業務合併。因此，凱德瑞爾公司的歷史財務報表是合併後公司的歷史財務報表。由於合併已作為資產收購入賬，商譽並未計入壓縮合並資產負債表。
根據合併協議條款，合併已於2020年5月28日完成。此外，就在合併結束前，扎夫根進行了一項調查。
此外，根據合併協議中討論的轉換系數，控股公司普通股可行使的所有未行使期權成為Zafgen普通股可行使的期權。與合併相關的是，Zafgen公司更名為Larimar治療公司。合併完成後，Chdrial治療公司成為該公司的全資子公司。2020年12月，Chdrial Treeutics公司被合法併入Larimar治療公司。本文中使用的“公司”一詞是指合併後的Larimar公司及其子公司，以及合併前的Chdrial治療公司及其直接和間接子公司(視情況而定)。
陳述的基礎
簡明合併財務報表包括Larimar及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已註銷。隨附的簡明綜合財務報表是按照公認會計準則編制的。除非另有説明，所有提及普通股和每股金額的內容也都進行了調整，以反映交換比率。
反向股票拆分
2020年5月28日，就在合併完成之前，Zafgen進行了反向股票拆分。因此，隨附的簡明綜合財務報表及其附註中列示的所有期間的所有股份和每股金額已追溯調整(如適用)，以反映反向股票拆分。沒有發行與反向股票拆分相關的零碎股份。除非另有説明，所有提及普通股和每股金額的內容也都進行了調整，以反映交換比率。
8
持續經營評估
根據會計準則更新(“ASU”)第2014-15號，披露實體作為持續經營企業的能力的不確定性根據簡明綜合財務報表發佈之日起一年內，本公司已評估是否有某些情況及事件(綜合考慮)令人對本公司是否有能力繼續經營下去產生重大疑問，而該等條件及事件合計而言，是否會令人懷疑本公司是否有能力在簡明綜合財務報表發出之日起一年內繼續經營下去。
截至這些簡明綜合財務報表的發佈日期，該公司預計其現金、現金等價物和可銷售債務證券將足以為至少從這些財務報表發佈之日起的未來12個月的預測運營開支和資本支出需求提供資金。
到目前為止，該公司的運營資金主要來自出售普通股的收益、購買普通股的預付資金認股權證，以及在上述與Zafgen合併之前來自控股公司的捐款。2020年6月，該公司完成合並並收購了$
於2020年8月，本公司與一家投資銀行訂立股權分銷協議(“自動櫃員機協議”)，以設立一項“在市場”發售計劃，根據該計劃，本公司可出售總額高達$
自成立以來，該公司出現了嚴重的運營虧損和運營現金流為負的情況。本公司自成立以來發生經常性虧損，包括淨虧損 $
該公司尚未將任何產品商業化，預計幾年內不會從任何產品的商業銷售中獲得收入(如果有的話)。該公司預計其研究和開發以及一般和行政費用將繼續增加，因此將需要額外的資本來支持其未來的運營，它可能通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排來籌集資金。
如果公司無法在需要時獲得未來資金，公司可能被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化前努力，這可能會對其業務前景產生不利影響，或者公司可能無法繼續運營。不能保證公司將成功地以公司可接受的條款獲得足夠的資金，為持續運營提供資金(如果有的話)。
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2. |
重要會計政策摘要 |
未經審計的中期財務信息
截至2020年12月31日的簡明綜合資產負債表來源於公司經審計的財務報表，但不包括GAAP要求的所有披露。隨附的截至2021年6月30日的未經審計簡明綜合財務報表以及截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月的未經審計簡明綜合財務報表，是由本公司根據美國證券交易委員會(SEC)的規則和規定為中期財務報表編制的。通常包含在根據公認會計原則編制的財務報表中的某些信息和腳註披露已根據此類規則和條例予以濃縮或省略。然而，該公司相信，所披露的信息足以使所提供的信息不具誤導性。這些簡明綜合財務報表應與公司在2021年3月4日提交的Form 10-K年度報告中包括的截至2020年12月31日的年度經審計的綜合財務報表及其附註一併閲讀。
9
管理層認為，所有調整僅包括為公平陳述公司截至以下日期的簡明綜合財務狀況所需的正常經常性調整2021年6月30日和濃縮的綜合經營業績和現金流截至2021年和2020年6月30日的三個月和六個月已經被製造出來了。的操作結果截至2021年6月30日的三個月和六個月並不一定表明截至12月31日的一年可能預期的運營結果，2021.
預算的使用
根據公認會計準則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表日期的資產和負債報告金額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的費用金額。這些簡明綜合財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於研發費用的應計、股票獎勵的估值和租賃的估值。由於作出估計所涉及的固有不確定性，未來期間報告的實際結果可能會受到這些估計的變化的影響。在持續的基礎上，該公司評估其估計和假設。
信用風險和重要供應商的集中度
可能使公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金和現金等價物。該公司通常在金融機構的各種經營賬户中保持現金餘額，管理層認為這些賬户的信用質量很高，金額可能超過聯邦保險的限額。該公司尚未出現與其現金和現金等價物相關的虧損。
該公司高度依賴第三方製造商為其計劃中的研發活動提供產品。該公司依賴並預計將繼續依靠少數製造商向其提供與這些計劃相關的藥物物質和配方藥物的要求。CTI-1601的冷凍液體形式的藥物物質目前是由第三方製造商為我們製造的，而冷凍液體形式的藥物產品是由另一家制造商製造的。該公司正在與第三家制造商合作開展一項計劃，開始從相同的藥物物質中生產該藥物產品的凍幹版本，一旦獲得，我們打算在未來計劃的某些臨牀試驗中使用。該公司的研究和開發計劃可能會因這些製造服務或藥物物質和配方藥物供應的重大中斷而受到不利影響。
現金和現金等價物
該公司將購買之日到期日為三個月或以下的所有高流動性投資視為現金等價物。2021年6月30日和2020年12月31日，現金等價物包括收購日到期日不到三個月的商業票據和公司債券，以及貨幣市場基金。
可出售的債務和證券
可交易債務證券包括原始到期日大於90天的債務投資。該公司將其可銷售的債務證券歸類為可供出售。因此，這些投資以公允價值計入，公允價值以市場報價為基礎。當公允價值低於攤餘成本時，估計預期的信用損失金額。與信貸相關的減值金額在淨收益中確認；剩餘減值金額和未實現收益在股東權益中作為累計其他全面收入的組成部分報告。信貸損失通過使用信貸損失撥備賬户確認，預期信貸損失隨後的改善被確認為撥備賬户的沖銷。如果本公司有意出售該證券，或本公司更有可能被要求在收回其攤餘成本基準之前出售該證券，則信貸損失撥備將被註銷，資產的攤銷成本基準超出其公允價值的部分將計入淨收入。
財產和設備
財產和設備按成本減去累計折舊列報。折舊費用是使用超過5%或5%以上的直線法確認的。設備、傢俱和固定裝置以及辦公設備的預計使用壽命。租賃改進按資產壽命或租賃協議期限中較短的時間攤銷。維修和維護資產的支出在發生時計入費用。在報廢或出售時，處置資產的成本和相關累計折舊將從賬目中扣除，由此產生的任何收益或虧損將計入運營虧損。
10
長期資產減值
長期資產包括財產和設備、淨資產和淨經營租賃資產。待持有和使用的長期資產在發生事件或商業環境變化表明資產的賬面價值可能無法完全收回時，將測試其可回收性。本公司在決定何時進行減值審查時考慮的因素包括：與預期相關的業務表現嚴重不佳、行業或經濟趨勢出現重大負面影響，以及資產用途發生重大變化或計劃中的變化。如果進行減值審查以評估長期資產的可回收性，本公司將長期資產的使用和最終處置預期產生的未貼現現金流的預測與其賬面價值進行比較。任何減值損失(如有註明)均按資產賬面價值超過資產估計公允價值的金額計量。
段信息
為了評估業績和做出經營決策，公司將其運營作為一個單一的運營部門進行管理。該公司的重點是研究、開發和商業化治療罕見疾病的新療法。
研發成本
與內部研發和外部研發服務(包括藥物開發和非臨牀研究)相關的成本在發生時計入費用。研發費用包括工資、員工福利、分包商、設施相關費用、折舊、基於股票的薪酬、第三方許可費、實驗室用品、外部供應商從事發現、非臨牀和臨牀開發活動、臨牀試驗以及生產臨牀試驗材料的外部成本，以及其他成本。該公司根據對完成特定任務的進度的評估，利用其服務提供商提供給公司的信息確認外部研究和開發成本。
將來收到的用於研究和開發活動的貨物或服務的預付款不可退還，計入預付費用。當貨物已經交付或相關服務已經完成，或者不再預期貨物將交付或提供的服務時，此類預付費用被確認為費用。
根據許可協議，預付款、里程碑付款和年度維護費目前在發生期間支出。
專利費
與提交和起訴專利申請有關的所有與專利有關的成本均按支出收回的不確定性計入已發生的費用。發生的金額被歸類為一般費用和行政費用。
基於股票的薪酬
該公司根據授予日的公允價值，採用布萊克-斯科爾斯期權定價模型，衡量授予員工、非員工顧問和董事的所有股票獎勵。這些獎勵的補償費用在必要的服務期內確認，這是相應獎勵的授權期。通常情況下，公司只頒發基於服務和基於市場的獎勵條件，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。本公司對發生的沒收行為進行核算。
該公司在其簡明綜合經營報表中對基於股票的補償費用和全面虧損進行分類，其方式與對獲獎者的工資成本進行分類或對獲獎者的服務付款進行分類的方式相同。
在2020年5月28日之前，該公司一直是一傢俬人公司，其普通股缺乏特定於公司的歷史和隱含波動率信息。因此，該公司根據上市同行公司的歷史波動性估計其預期的普通股價格波動性，並預計在獲得關於其自身交易股價波動性的充分歷史數據之前繼續這樣做。該公司股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，該方法適用於符合“普通”期權資格的獎勵。無風險利率是根據授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息率考慮到本公司從未就普通股支付過現金股息，並且在可預見的未來不會支付任何現金股息。
11
所得税
該公司採用資產負債法核算所得税，這要求確認已在簡明綜合財務報表或公司納税申報表中確認的事件的預期未來税收後果的遞延税項資產和負債。遞延税項資產及負債乃根據財務報表與資產及負債的税基之間的差額，採用預期差額將撥回的年度的現行税率釐定。遞延税項資產和負債的變動計入所得税撥備。本公司評估其遞延税項資產從未來應納税所得額中收回的可能性，並根據現有證據的權重，在其認為全部或部分遞延税項資產更有可能無法變現的情況下，通過計入所得税費用建立估值津貼。通過估計預期未來應納税利潤並考慮審慎可行的税務籌劃策略來評估收回遞延税項資產的潛力。
該公司通過採用兩步程序來確定要確認的税收優惠金額，從而對合並財務報表中確認的所得税中的不確定性進行了核算。首先，必須對税收狀況進行評估，以確定税務機關在外部審查後維持這種狀況的可能性。如果税務狀況被認為更有可能持續下去，則對税務狀況進行評估，以確定要在合併財務報表中確認的利益金額。可確認的受益金額是大於以下值的最大金額
每股淨虧損
每股基本淨虧損的計算方法是，普通股股東應佔淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均數。已發行的基本股票包括公司於2020年6月發行的預融資認股權證的加權平均效果，行使認股權證只需要很少或根本不需要對普通股股票的交付進行對價。截至2021年和2020年6月30日的三個月和六個月的已發行普通股的基本和稀釋加權平均股份包括加權平均影響
普通股股東應佔稀釋淨虧損的計算方法是將普通股股東應佔稀釋淨虧損除以普通股的加權平均數，包括假設已發行股票期權和未歸屬限制性普通股的稀釋效應的潛在稀釋性普通股，按庫存股方法確定。在公司報告淨虧損期間，普通股股東應佔每股普通股攤薄淨虧損與普通股股東應佔每股普通股基本淨虧損相同，因為如果稀釋普通股的影響是反攤薄的，則不假定已發行稀釋普通股。
不包括該公司
在合併之前，公司沒有購買普通股或未歸屬的限制性普通股的選擇權，不包括在每股收益的計算中，因為所有未償還的期權都是針對控股公司的普通股，這些普通股在合併後轉換為公司普通股的可行使期權。
近期發佈和採納的會計公告
2016年6月，FASB發佈了ASU No.2016-13，金融工具-信用損失(主題326)：金融工具信用損失的測量。FASB隨後發佈了對ASU 2016-13年度的修正案。該準則要求實體估計從短期貿易應收賬款到長期融資等金融資產的預期終身信用損失，並使用預期損失模型而不是以前使用的已發生損失模型報告信用損失，並建立與信用風險相關的額外披露。對於有未實現虧損的可供出售債務證券，該標準現在要求記錄撥備，而不是降低投資的攤銷成本。這一標準將可供出售債務證券需要確認的信用損失金額限制為賬面價值超過公允價值的金額，並要求在公允價值增加的情況下衝銷以前確認的信用損失。本公司於2020年1月1日採用該標準。採用這一標準並未對公司的簡明綜合財務報表和相關披露產生實質性影響。
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2018年8月,FASB發佈了ASU編號2018-13，公允價值計量(主題820)：披露框架-公允價值計量披露要求的變化。本準則對公允價值計量的某些披露要求進行了修改。本標準於2020年1月1日起對本公司生效。採用這一標準並沒有對公司的披露產生實質性影響。
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3. |
合併會計 |
2020年5月28日，公司完成與Zafgen的合併。根據交換比率，緊接合並後，前Zafgen股東、Zafgen期權持有人及其他持有直接或間接可轉換、可行使或可交換Zafgen普通股的證券或其他權利的人士(統稱“Zafgen證券持有人”)擁有約
此外，根據合併協議的條款，公司承擔了在合併結束時購買Zafgen普通股的所有已發行股票期權。在合併結束時，這類股票期權成為購買總計
在合併中支付的總收購價已根據Zafgen在合併完成時的公允價值分配給Zafgen收購的有形和無形資產以及承擔的負債。 交易成本主要包括銀行費用和與法律顧問、審計師和印刷商相關的專業費用。
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Zafgen股東擁有的合併組織的股份數量(1) |
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乘以扎夫根普通股每股公允價值(2) |
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$ |
|
|
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合併生效時發出的公允對價 |
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$ |
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交易成本 |
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$ |
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購買價格： |
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$ |
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(1) |
中國的股份數量 |
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(2) |
基於Zafgen普通股在納斯達克全球市場上最後一次報告的銷售價格，時間是2020年5月28日，也就是合併的結束日期，並在反向股票拆分生效後。 |
合併收購價的分配是基於對收購淨資產公允價值的估計，然後根據收購價格與收購資產公允價值之間的差額進行調整。以下彙總了購買價格對所購入的有形和無形資產淨值的分配情況(單位：千)：
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現金和現金等價物 |
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$ |
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有價證券 |
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其他流動和非流動資產 |
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財產和設備，淨值 |
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受限現金 |
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使用權資產 |
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當前責任利蒂斯 |
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( |
) |
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租賃負債，扣除當期部分後的淨額 |
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( |
) |
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購貨價格 |
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$ |
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13
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4. |
公允價值計量與可交易債務證券 |
公允價值計量
本公司截至2021年6月30日和2020年12月31日按公允價值經常性計量的資產和負債，按照ASC 820標準計量。公允價值計量和披露它為計量公允價值建立了一個三級估值層次結構，並擴大了關於公允價值計量的財務報表披露。估值層次是基於截至計量日期對資產或負債估值的投入的透明度。這三個級別的定義如下：
|
級別2-級別1 |
估值方法的投入是對活躍市場中相同資產或負債的報價(未經調整)。 |
|
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2級 |
估值方法的投入包括活躍市場上類似資產和負債的報價，以及該資產或負債在金融工具的整個期限內可直接或間接觀察到的投入。 |
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|
|
|
3級-3級 |
估值方法的投入是不可觀察的，對公允價值計量具有重要意義。 |
該公司的金融工具主要包括現金、現金等價物、可銷售的債務證券、應付帳款和應計負債。對於應付賬款和應計負債，由於到期期限較短，這些金融工具截至2021年6月30日和2020年12月31日的賬面價值被認為代表了其公允價值。
下表彙總了截至2021年6月30日和2020年12月31日公司的現金等價物和可交易債務證券：
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總計 |
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引自 年價格 主動型 市場 (1級) |
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意義重大 其他 可觀測 輸入量 (2級) |
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意義重大 看不見的 輸入量 (3級) |
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(單位：千) |
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2021年6月30日 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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— |
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商業票據 |
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公司債券 |
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*總現金等價物 |
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2020年12月31日 |
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現金等價物： |
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**發行貨幣市場基金 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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商業票據 |
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公司債券 |
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*總現金等價物 |
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有價證券： |
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美國政府證券 |
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商業票據 |
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*現金等價物和有價證券總額 |
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$ |
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$ |
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$ |
|
|
|
$ |
— |
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14
可交易債務證券
下表彙總了截至以下日期該公司的有價證券 2020年12月31日。本公司持有
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攤銷 成本 |
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毛收入 未實現 收益 |
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毛收入 未實現 損失 |
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公允價值 |
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(單位：千) |
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2020年12月31日 |
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資產： |
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美國政府證券 |
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— |
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$ |
— |
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$ |
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商業票據 |
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( |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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5. |
預付費用和其他流動資產 |
預付費用和其他流動資產包括以下內容：
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|
6月30日， |
|
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12月31日， |
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2021 |
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2020 |
|
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|
(單位：千) |
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|
預付研發費用 |
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$ |
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$ |
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預付保險 |
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應收工資税 |
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其他預付費費用和其他資產 |
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$ |
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$ |
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6. |
固定資產 |
固定資產淨額包括：
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6月30日， |
|
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12月31日， |
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使用壽命 |
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2021 |
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2020 |
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(單位：千) |
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計算機設備 |
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$ |
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實驗室設備 |
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傢俱和固定裝置 |
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租賃權的改進 |
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減去：累計折舊 |
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( |
) |
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( |
) |
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$ |
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$ |
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截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月內的折舊費用為
15
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7. |
應計費用 |
|
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|
6月30日， |
|
|
12月31日， |
|
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2021 |
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2020 |
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|
(單位：千) |
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應計研究與開發費用 |
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$ |
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$ |
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應計工資總額及相關費用 |
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應計專業費用 |
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應計其他 |
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$ |
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$ |
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8. |
股東權益與股票期權 |
普通股和預融資權證
自2021年6月30日起，經修訂和重述的公司註冊證書授權公司頒發
於二零二零年五月二十八日，本公司與若干認可投資者(“買方”)訂立證券購買協議，由本公司以私募方式出售
股權分配協議
2020年8月14日，公司與一家投資銀行簽訂了自動取款機協議，根據該協議，公司可以在市場上出售總金額高達美元的產品。
根據自動櫃員機協議，該公司將設定出售自動櫃員機股票的參數，包括將發行的自動櫃員機股票數量、要求出售的時間段、對任何一個交易日可以出售的自動櫃員機股票數量的限制，以及不得低於任何最低價格進行出售。根據自動櫃員機協議，自動櫃員機股票的出售(如果有的話)可以在證券法第415條規定的被視為“在市場上提供”的交易中進行。公司將向其投資銀行支付相當於
2021年7月，該公司額外銷售了
16
圖則摘要
於完成與Zafgen的合併後，Zafgen的2014年購股權及激勵計劃(“2014計劃”)及Zafgen的2006年購股權計劃(“2006計劃”及連同2014年計劃的“優先計劃”)均由本公司承擔。如下所述，本公司於2020年7月通過了新的股權激勵計劃，並於2020年9月獲得股東批准。這三份計劃由董事局管理，或由董事局酌情決定由董事局轄下委員會管理。
2020股權激勵計劃
公司董事會於2020年7月16日通過了《2020股權激勵計劃》(簡稱《2020計劃》)，公司股東於2020年9月29日通過了《2020計劃》，《2020計劃》取代了2014年的《計劃》。根據先前計劃未完成的期權將保持未償還、不變，並受2014年計劃和各自授予協議條款的約束，不會根據2014年計劃進行進一步獎勵。但是，如果在2020計劃獲得批准後，先前根據先前計劃授予的任何獎勵到期、終止、被取消或因任何原因被沒收，則受該獎勵影響的股票將被添加到2020計劃股票池中，以便它們可以用於2020計劃下的新授予。
2020年計劃規定授予激勵性股票期權(“ISO”)、非法定股票期權(“NSO”)、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位獎勵以及現金或其他基於股票的獎勵。ISO只能授予本公司的員工，包括本公司的高級管理人員和本公司關聯公司的員工。所有其他獎勵可能授予本公司的員工，包括本公司的高級管理人員、本公司的非僱員董事和顧問以及本公司關聯公司的員工和顧問。
2014年股票期權激勵計劃和2006年股票期權計劃
2014年，Zafgen的董事會和股東通過了2014年計劃。2014年計劃規定向本公司員工、董事會成員和顧問授予股票期權、股票增值權、限制性股票獎勵、限制性股票單位、非限制性股票獎勵、績效股票獎勵、現金獎勵和股息等值權利。根據2014年計劃，最初預留供發行的股票數量為
2016股權和激勵計劃
根據控股公司於2016年11月30日通過的《2016年股權激勵計劃》(以下簡稱《2016年股權激勵計劃》)，控股公司經理董事會(以下簡稱經理委員會)或其委員會受權發佈
從2020年1月1日到合併之日，控股公司
17
合併完成後，本公司承擔購買控股單位的所有未償還和未行使的期權。根據合併協議的條款，購買期權
本公司根據ASC 718將轉換視為修改，薪酬-股票薪酬，和 計算了選項修改前和修改後的值。期權的公允價值增加計算為#美元。
股票估值
下表在加權平均的基礎上提供了Black-Scholes期權定價模型中用來確定授予員工的股票期權授予日期公允價值的假設：
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6月30日， |
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12月31日， |
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2021 |
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2020 |
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無風險利率 |
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預期期限(以年為單位) |
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預期波動率 |
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股息率 |
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股票期權
下表彙總了公司截至2021年6月30日的6個月的股票期權活動(金額以百萬計，不包括股票和每股數據)：
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加權 |
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加權平均值 |
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集料 |
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平均值 |
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剩餘 |
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固有的 |
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數量 |
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鍛鍊 |
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合同 |
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值(A) |
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股票 |
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價格 |
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期限(以年為單位) |
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(單位：百萬) |
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截至2020年12月31日的未償還款項 |
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$ |
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授與 |
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沒收/過期 |
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) |
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截至2021年6月30日的未償還款項 |
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$ |
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自2021年6月30日起可行使 |
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$ |
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— |
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已歸屬且預計將於2021年6月30日歸屬 |
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$ |
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$ |
— |
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(a) |
總內在價值是指標的期權的行權價格與2021年6月30日現金中期權的普通股公允價值之間的差額。 |
2021年期權授予
截至2021年6月30日止六個月內，本公司授予購買選擇權
18
基於股票的薪酬
以股票為基礎的薪酬費用在精簡的合併經營報表中分類如下：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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(單位：千) |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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$ |
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$ |
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$ |
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截至2021年6月30日，與未歸屬股票期權和限制性股票單位相關的未確認薪酬支出總額為美元。
|
9. |
承付款 |
知識產權許可證
本公司與維克森林大學健康科學公司(“WFUHS”)簽訂了日期為2016年11月30日的獨家許可協議(“WFUHS許可”)，並與印第安納大學(“IU”)簽訂了日期為2016年11月30日(經修訂)的獨家許可協議(“IU許可”)。這些協議為該公司開發CTI-1601所用技術的某些專利權提供了可轉讓的全球許可。
作為對根據這些協議授予的權利和許可的部分代價，公司將向WFUHS和IU支付許可產品淨銷售額的較低個位數百分比的特許權使用費，這取決於這些產品是否有有效的專利。作為這些協議的額外對價，公司有義務向WFUHS和IU的每個人支付高達$的某些里程碑付款
如果公司需要支付IU對價，則公司可以扣除
在截至2021年6月30日的三個月和六個月內，
租契
2019年8月8日，本公司簽訂賓夕法尼亞州Bala Cynwyd辦公空間經營租賃，自2019年12月15日起生效，租期為
19
2020年5月28日，作為與Zafgen合併的一部分，該公司獲得了一份不可撤銷的經營租賃，租期約為
於2020年10月27日，本公司與馬薩諸塞州市政協會有限公司(“轉租人”)訂立轉租協議(“轉租”)，根據該協議，本公司將整幢物業轉租給轉租人。
轉租合同規定的初始年基本租金為#美元。
2018年11月5日，本公司簽訂了賓夕法尼亞州費城辦公和實驗室空間的運營租賃，自
經營租賃產生的費用為#美元。
截至2021年6月30日，根據這些租賃協議到期的租賃債務到期日如下：
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運營中 |
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(單位：千) |
租契 |
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截至2021年12月31日的六個月 |
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$ |
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截至2022年12月31日的年度 |
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截至2023年12月31日的年度 |
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截至2024年12月31日的年度 |
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截至2025年12月31日的年度 |
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此後 |
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租賃付款總額 |
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減去：推定利息 |
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( |
) |
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租賃負債現值 |
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$ |
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20
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10. |
關聯方交易 |
2016年11月，公司與Mark Payne醫學博士簽訂了諮詢協議(“諮詢合約”)。佩恩博士當時是Chdrial的董事，是IU的全職員工，也是獲得許可的IU知識產權的發明人之一，因此有權從IU根據IU許可證獲得的收入中獲得一定份額。根據他的諮詢協議條款，公司同意向佩恩博士支付#美元。
向本公司提供的資金來自Holdings自成立至2020年5月28日與Deerfield Private Design Fund IV，L.P.、Deerfield Private Design Fund III，L.P.及Deerfield Health Innovation Fund，L.P.(合稱“Deerfield Funds”)及若干其他買家出售A系列優先股及B系列可轉換優先股(“單位”)，以及從出售該等股份所得款項向本公司的貢獻，以資助本公司的營運。
根據2016年11月30日簽訂的A系列優先股購買協議，該協議分別於2017年9月8日、2017年11月15日、2018年11月14日和2019年4月29日修訂，控股公司出售了A系列優先股，總收益為美元。
於2019年11月21日(於2019年12月20日修訂)，Holdings訂立第二份經修訂及重新簽署的有限責任公司協議，並與Deerfield Funds及若干其他買家訂立B系列橋樑單位購買協議，以出售B系列可轉換優先單位(“B系列橋樑單位”)，總收益最高可達$
2020年1月16日，控股公司與Deerfield Funds和某些其他買家簽訂了第三份修訂和重新簽署的有限責任公司協議，並與Deerfield Funds和某些其他買家簽訂了第二系列B系列橋樑單元購買協議，以出售第二系列B系列可轉換優先單元(“第二系列B橋樑單元”)，總收益最高可達$
於截至2020年6月30日止六個月內，控股從上述A系列及B系列優先股交易中向本公司提供無息永久資金，總額為$
21
|
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與我們在本季度報告10-Q表中其他地方出現的簡明綜合財務報表和相關注釋(“季度報告”)以及經審計的綜合財務報表及其附註以及管理層對截至2020年12月31日的年度財務狀況和經營結果的討論和分析一起閲讀，這些報表包括在我們於2021年3月4日提交給美國證券交易委員會(SEC)的10-K表格年度報告中。這一討論和分析中包含的或本季度報告中其他地方陳述的一些信息，包括與我們的業務計劃和戰略有關的信息，包括涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。這些陳述是基於我們對未來結果的信念和預期，會受到風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素可能導致我們的實際結果與預期結果大相徑庭。我們沒有義務公開更新這些前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。您應該閲讀我們於2021年3月4日提交給證券交易委員會的Form 10-K年度報告中的“風險因素”部分，以及本季度報告的Form 10-Q中的“風險因素”和“前瞻性陳述”部分，以討論可能導致實際結果與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同的重要因素。
概述
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於利用我們新的細胞穿透肽技術平臺開發複雜罕見疾病患者的治療方法。我們的主要候選產品CCTI-1601是一種皮下注射的重組融合蛋白，旨在將人類Frataxin(“FXN”)這一基本蛋白輸送到Friedreich‘s共濟失調(FA)患者的線粒體。弗里德里希共濟失調是一種罕見的、進行性的、致命的疾病，患者由於基因異常而不能產生足夠的FXN。目前還沒有治療弗里德里希共濟失調的有效療法。
我們已經從美國食品和藥物管理局(FDA)獲得了針對CTI-1601的孤兒藥物指定、快速通道指定和罕見兒科疾病指定。此外,我們從歐盟委員會獲得了CTI-1601的孤兒藥物稱號，並從歐洲藥品管理局(EMA)獲得了優先藥品(PRIME)稱號。*與根據常規FDA或EMA程序考慮批准的產品相比，收到此類指定或正面意見可能不會導致更快的開發過程、審查或批准，也不能確保FDA或EMA的最終批准。
我們的細胞穿透肽技術平臺使治療分子能夠穿過細胞膜到達細胞內靶點，具有治療其他罕見和孤兒疾病的潛力。我們打算使用我們的專利平臺來針對其他孤立的適應症，其特徵是細胞內內容或活性的缺陷或改變。
CTI-1601程序更新
2021年5月20日，我們宣佈在FA獲得了CTI-1601的EMA Prime稱號。通過Prime，EMA為藥品開發商提供早期和積極的支持，以優化有關藥品益處和風險的可靠數據的生成，並加快對藥品應用的評估，以便這些藥品能夠更早地到達患者手中。PRIME指定是基於臨牀前數據以及CTI-1601第一階段計劃對FA患者的耐受性數據。
2021年5月，我們報告了在2020年12月完成單次遞增劑量(SAD)試驗和2021年3月完成多次遞增劑量(MAD)試驗後，我們第一階段Friedreich的共濟失調(FA)計劃的背線陽性數據。這些試驗的數據證明瞭概念的證據，顯示每天皮下注射CTI-1601長達13天，與安慰劑相比，在所有被評估的組織(口腔細胞、皮膚和血小板)中，與安慰劑相比，每天皮下注射CTI-1601導致Frataxin水平呈劑量依賴性增加。每天皮下注射50毫克和100毫克CTI-1601後，外周組織(口腔細胞)中的Frataxin水平等於或超過在表型正常的雜合子攜帶者中是可以預期的。沒有與MAD或SAD試驗相關的嚴重不良事件(SAE)。
22
2021年5月25日，FDA暫停了CTI-1601臨牀計劃，該計劃如下我們的向FDA通報發生在最高劑量水平的死亡事件當時的 正在進行的為期180天的非人類靈長類(NHP)毒理學研究，旨在支持CTI-1601患者的延長劑量。在臨牀擱置信中，FDA聲明那它需要一份正在進行的NHP研究的完整研究報告，以及我們 可能不會啟動額外的臨牀試驗，直到我們有提交了報告，並收到了來自林業局 可能會開始額外的臨牀試驗。在本通知發出時。,我們沒有幹預性患者登記或登記的臨牀試驗。
2021年7月，我們完成了上述NHP毒理學研究中的劑量。我們目前正在收集和分析這項研究的數據。雖然無法預測FDA的反應，或者他們是否需要額外的數據或測試，但我們預計將在明年上半年啟動Jive開放標籤擴展和兒科MAD試驗，條件是FDA完全或部分取消對CTI-1601的臨牀限制。
財務概述和流動性
自成立以來，我們投入了幾乎所有的資源來開發CTI-1601，建立我們的知識產權組合，開發第三方製造能力，業務規劃，籌集資金，併為此類業務提供一般和行政支持。
我們從來沒有產生過任何收入，到目前為止，我們已經出現了淨虧損。在截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月裏，我們的淨虧損分別約為2470萬美元和1800萬美元。截至2021年6月30日，我們的累計赤字為9030萬美元。我們的虧損主要來自與研發活動相關的成本，以及與我們運營相關的一般和行政成本。我們預計在可預見的未來將產生鉅額費用和運營虧損。
我們預計將繼續產生與我們正在進行的活動相關的費用，如果我們：
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通過額外的臨牀試驗繼續推進CTI-1601的開發； |
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尋求識別和推進其他候選產品的開發進入臨牀開發，併為我們的候選產品確定其他適應症； |
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尋求獲得監管部門對我們候選產品的批准； |
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識別、獲取或授權其他候選產品和技術； |
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維護、利用和擴大我們的知識產權組合；以及 |
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擴大我們的運營、財務和管理系統和人員，包括支持我們的臨牀開發和未來的商業化努力以及我們作為上市公司的運營的人員。 |
因此，我們將需要額外的資金來支持我們的持續運營。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀收入(如果有的話)之前，我們預計將通過公共股權、私募股權、債務融資或其他來源(可能包括與第三方的合作)為我們的運營提供資金。與合作者或其他人的協議可能要求我們放棄某些技術或候選產品的權利。此外，我們可能永遠不會成功完成任何候選產品的開發、為我們的技術獲得足夠的專利保護、為我們的候選產品獲得必要的監管批准，或者為任何已批准的候選產品實現商業可行性。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。我們不能在需要的時候籌集資金，將對其財務狀況和實施我們的商業戰略的能力產生負面影響。我們將需要創造可觀的收入來實現盈利，而且可能永遠不會這樣做。
截至2021年6月30日，我們的現金、現金等價物和有價證券餘額總計7060萬美元。2021年7月，我們出售了2342,720股普通股，淨收益為1990萬美元(見“流動性和資本資源”)。我們相信，根據我們目前的運營計劃，截至本季度報告10-Q表格提交日期，我們的現金、現金等價物和可銷售債務證券將使我們能夠從發佈截至2021年6月30日的季度中期財務報表起，為運營提供至少12個月的資金。
23
新冠肺炎更新
2020年3月，世界衞生組織宣佈新冠肺炎爆發，這是一種新的冠狀病毒株，是一種全球大流行。這場大流行導致我們的CTI-1601第一階段臨牀試驗於2020年3月在弗里德里希共濟失調患者身上暫時停止。2020年7月，我們恢復了這些臨牀試驗，自那以後已經完成了SAD和MAD臨牀試驗的劑量。摩迪納、輝瑞和強生生產的疫苗於2020年第四季度末推出，並於2021年第一季度末廣泛上市。儘管這些疫苗已被證明在降低新冠肺炎的嚴重性和死亡率方面有效，包括迄今已經進化的變種，但美國的整體疫苗接種率尚未達到一些州，特別是美國一些地區的羣體免疫所需的水平。新冠肺炎變異的發病率一直在上升，特別是在未接種疫苗的個人中，事實證明，這些變異比以前的變異更容易傳播。儘管疫苗接種率低，變異的傳播，更致命的突變的進化，目前的疫苗可能被證明對這些突變無效，但可能會再次對全球的企業和市場造成重大幹擾。該公司的業務、經營結果、財務狀況和現金流可能會受到重大不利影響。具體地説，由於可能實施的與新冠肺炎大流行相關的額外旅行和醫院限制，我們可能會在未來的臨牀試驗時間表上遇到額外的延誤，經歷供應短缺或製造商關閉，影響藥材或藥品的生產。財務報表沒有反映大流行造成的任何調整。
與Zafgen合併
於2019年12月17日，吾等與Zordich Merge Sub，Inc.(“Merge Sub”)，吾等的全資附屬公司Chdrial Treeutics Inc.(“Chdrial”)及Chdrial Holding，LLC(“Holdings”)訂立合併協議及計劃(“合併協議”)，根據該協議，合併子公司將與Chronal合併並併入Chronal，Chronal將作為吾等的全資附屬公司繼續存在(“合併”)。根據合併協議條款，合併已於2020年5月28日完成。
根據合併協議的條款，合併完成後，Chdrial的所有已發行普通股將交換為我們的普通股，所有可行使的控股單位的未償還期權均交換為購買我們普通股的期權。此外，就在合併完成之前，我們進行了1比12的反向股票拆分，並將我們的名稱從Zafgen公司更名為Larimar治療公司。合併後，Chdrial開展的業務成為我們的主要業務。
根據美國公認會計原則(“GAAP”)，這項業務合併被計入反向收購。根據這種會計方法，就財務報告而言，Chdrial被視為會計收購人。這一決定主要基於以下事實：(I)前Chronal股東擁有合併後公司的大部分投票權，(Ii)合併後公司董事會的多數成員由Chdrial根據合併協議條款指定的董事組成，及(Iii)Chedrial管理層的現有成員成為合併後公司的管理層。因此，出於會計目的，該業務合併被視為相當於發行股票以獲得Zafgen的淨資產。因此，截至合併完成日，Zafgen的淨資產按其收購日期的公允價值記錄，然後根據收購價格和收購資產的公允價值之間的差額進行了調整，並在Chdrial的財務報表中進行了調整，業務合併前報告的經營業績是Chronal的經營業績。在合併完成日期，Zafgen的淨資產按其收購日期的公允價值記錄，然後根據收購價格與收購資產的公允價值之間的差額進行調整。 由於合併已作為資產收購入賬，商譽並未計入壓縮合並資產負債表。
私募配售
於2020年5月28日，吾等與若干認可投資者訂立證券購買協議，由吾等以私募方式出售6,105,359股本公司普通股(“私募股份”)，以及購買合共628,403股本公司普通股的預資資權證(“預資資權證”)。預付資金認股權證可立即行使，行使價為0.01美元，並可無限期行使。我們在此將此次出售稱為私募。
私募於2020年6月1日結束。發行和出售私募股份和預融資普通股認股權證的總收益為8,000萬美元，扣除部分支出後，我們在私募中獲得的淨收益為7,540萬美元。我們打算將私募的淨收益用於我們候選產品的研發、營運資金和一般企業用途。
24
F財務運營概述
收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來也不會從產品銷售中獲得任何收入。如果我們的開發工作取得了臨牀成功，並且我們的候選產品獲得了監管部門的批准或與第三方達成了合作協議，我們可能會從這些候選產品或合作中獲得收入。
運營費用
自成立以來，我們的大部分運營費用主要包括研究和開發活動，以及一般和行政成本。
研發費用
研發費用，主要包括與我們的產品研發工作相關的成本，在發生時計入費用。研發費用主要包括：
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與研究、配方、製造、非臨牀研究和臨牀試驗活動相關的第三方合同成本； |
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• |
與員工有關的費用，包括從事科研開發職能的員工的工資、福利和股票報酬費用； |
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外部顧問和供應商的外部費用； |
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根據我們的第三方許可協議支付的款項； |
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贊助研究協議； |
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實驗室消耗品；以及 |
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分配的設施相關成本。 |
某些活動(如製造、非臨牀研究和臨牀試驗)的成本通常根據使用我們的供應商和合作者提供的信息和數據對完成特定任務的進度進行評估來確認。研發活動是我們業務的核心。我們預計將增加研發投入，以通過更多的臨牀試驗來推進CTI-1601。因此，我們預計在可預見的將來，隨着我們追求CTI-1601和/或我們開發的任何其他候選產品的臨牀開發，我們的研究和開發費用將會增加。
目前，我們無法合理估計或知道完成CTI-1601或我們開發的任何其他候選產品所需的工作的性質、時間和估計成本。我們也無法預測何時(如果有的話)會從我們候選產品的銷售中開始大量的現金淨流入。CTI-1601或我們開發的任何其他候選產品的臨牀試驗和開發的持續時間、成本和時間將取決於各種因素，包括：
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臨牀試驗和其他研發活動的範圍、進度和費用，包括新冠肺炎對這些活動的持續影響； |
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臨牀試驗結果； |
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臨牀試驗註冊率或設計的不確定性； |
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重大且不斷變化的政府監管； |
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任何監管批准的時間和接收； |
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FDA或其他監管機構對我們臨牀試驗設計和時間的影響； |
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建立製造能力或與第三方製造商進行安排與開發生產流程、FDA審批前檢查實踐以及成功完成用於臨牀開發和其他監管目的的生產批次相關的風險； |
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正在進行的新冠肺炎大流行的影響，包括可能被證明更具傳染性和致命性的原始病毒的突變； |
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我們有能力為我們的候選產品獲得並維護專利和商業祕密保護以及監管排他性；以及 |
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我們留住關鍵研發人員的能力。 |
這些變量中的任何一個在候選產品開發方面的結果發生變化，都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本、時機和可行性。例如，如果fda或其他監管機構要求我們進行臨牀試驗，而不是我們目前預計的完成候選產品臨牀開發所需的試驗，或者如果我們體驗如果我們的任何臨牀試驗的登記出現重大延誤，我們可能需要花費大量額外的財政資源和時間來完成臨牀開發。
一般和行政費用
一般信息和行政性費用主要包括人事成本，包括工資、相關福利和基於股票的薪酬，與我們的高管、財務、信息技術相關的成本，以及與其他行政職能相關的成本。一般費用和行政費用還包括保險費和審計、税務和法律服務的專業費用，包括尋求知識產權專利保護的法律費用。我們預計，在可預見的將來，隨着我們僱傭更多的員工來實施、改進和擴大我們的運營、財務和管理系統，我們的一般和行政費用將會增加。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們的簡明合併財務報表是根據公認會計準則編制的。在編制我們的簡明綜合財務報表和相關披露時，我們需要做出影響報告的資產、負債、成本和費用以及相關披露金額的估計和假設。我們認為下述會計政策中涉及的估計和假設可能對我們的簡明綜合財務報表產生最大的潛在影響，因此，我們認為這些是我們的關鍵會計政策。我們會在持續的基礎上評估這些估計和假設。在不同的假設和條件下，我們的實際結果可能與這些估計不同。
研發費用
作為編制簡明合併財務報表過程的一部分，我們需要在實際工作活動開始之前估算我們應計的研發費用，並評估向供應商支付的款項。這一過程包括審查未結合同和採購訂單，與我們的人員和外部供應商溝通以確定已代表我們執行的服務，並在我們尚未收到發票或以其他方式通知實際成本時估計執行的服務級別和服務產生的相關成本。我們的大多數服務提供商都會按照預先確定的時間表或在達到合同里程碑時向我們收取所提供服務的欠款發票。我們根據我們當時所知的事實和情況，在我們的簡明合併財務報表中對截至每個資產負債表日期的應計費用進行估計。估計應計研究和開發費用的例子包括支付給以下項目的費用：
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與臨牀試驗相關的CRO； |
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與非臨牀開發活動相關的供應商； |
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與生產非臨牀和臨牀試驗材料有關的合同製造組織及 |
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與候選產品製造、開發和臨牀用品分銷相關的供應商。 |
26
我們根據我們對接受的服務和花費的努力的估計來計算與臨牀試驗相關的費用。根據與代表我們進行和管理臨牀試驗或製造臨牀試驗材料的多個CRO或CMO簽訂合同。這些協議的財務條款有待協商，不同的合同會有所不同，可能會導致付款流程不均。在某些情況下，向我們的供應商支付的款項可能會超過所提供的服務水平，並導致預付臨牀費用、非臨牀費用或製造活動。其中一些合同下的付款取決於臨牀試驗里程碑的完成等因素。在收取服務費時，我們會估計提供服務的時間段、病人登記人數、啟用的地點數目，以及在每段期間所需的努力程度。在累積CMO成本時，我們估計製造將完成的時間段、里程碑的實現情況以及每個特定CMO協議的完成百分比。如果服務執行的實際時間或努力程度與我們的估計不同，我們會相應地調整應計或預付金額。雖然我們預計我們的估計不會與實際發生的金額有實質性差異，但我們對所提供服務的狀態和時間相對於所提供服務的實際狀態和時間的理解可能會有所不同，並可能導致我們在獲得更多信息後確認未來的調整。
基於股票的薪酬
我們使用Black-Scholes期權定價模型，根據授予日的公允價值來衡量授予員工、非員工顧問和董事的所有股票獎勵。這些獎勵的補償費用在必要的服務期內確認，這通常是各個獎勵的獲得期。通常，我們只在基於服務的授予條件下發放獎勵，並使用直線法記錄這些獎勵的費用。我們會在罰沒發生時對其進行核算。
我們在簡明綜合經營報表中對基於股票的補償費用和全面損失進行分類，其方式與對獲獎者的工資成本進行分類或對獲獎者的服務付款進行分類的方式相同。
在2020年5月28日之前，我們是一傢俬人公司，我們的普通股缺乏公司特定的歷史和隱含波動率信息。因此，我們根據上市同行公司的歷史波動性估計我們的預期普通股價格波動性，並預計在我們獲得關於我們自己交易的股票價格波動性的足夠歷史數據之前，我們將繼續這樣做。我們的股票期權的預期期限是利用“簡化”方法確定的，這些方法適用於符合“普通”期權資格的獎勵。無風險利率是根據授予獎勵時有效的美國國債收益率曲線確定的，時間段大致等於獎勵的預期期限。預期股息收益率考慮到我們從未對普通股支付過現金股息，也不期望在可預見的未來支付任何現金股息。
經營成果
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月的比較
下表彙總了截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月的運營結果：
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截至6月30日的三個月， |
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增加 |
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2021 |
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2020 |
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(減少) |
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(單位：千) |
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運營報表數據： |
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運營費用： |
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研發 |
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$ |
9,102 |
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$ |
8,907 |
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$ |
195 |
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一般事務和行政事務 |
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3,441 |
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2,492 |
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949 |
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總運營費用 |
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12,543 |
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11,399 |
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1,144 |
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運營虧損 |
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(12,543 |
) |
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(11,399 |
) |
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(1,144 |
) |
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其他收入(費用)，淨額 |
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(66 |
) |
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69 |
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(135 |
) |
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淨損失 |
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$ |
(12,609 |
) |
|
$ |
(11,330 |
) |
|
$ |
(1,279 |
) |
27
研發費用
與截至2020年6月30日的三個月相比，截至2021年6月30日的三個月的研發費用增加了20萬美元。與去年同期相比，研發費用增加的主要原因是，與正在進行的化驗和毒理學研究相關的非臨牀成本增加了150萬美元，與啟動Jive研究準備工作相關的臨牀試驗成本增加了90萬美元，由於我們的研發職能增加了員工人數，與人員相關的成本增加了70萬美元，與2020年下半年和2021年迄今授予股票期權相關的股票薪酬支出增加了30萬美元，但減少了3.1美元，部分抵消了這一增加
一般和行政費用
與截至2020年6月30日的三個月相比，截至2021年6月30日的三個月的一般和行政費用增加了90萬美元。與上年同期相比，一般和行政費用增加的主要原因是，由於員工人數增加，人事相關成本增加了30萬美元，2020年下半年和2021年迄今與股票期權授予相關的基於股票的薪酬支出增加了30萬美元，作為上市公司運營，主要與保險成本、法律和諮詢費相關的專業費用增加了50萬美元。
經營成果
截至2021年6月30日和2020年6月30日的6個月比較
下表彙總了我們截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月的運營結果：
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截至6月30日的6個月， |
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增加 |
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2021 |
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2020 |
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(減少) |
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(單位：千) |
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運營報表數據： |
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運營費用： |
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研發 |
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$ |
18,076 |
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|
$ |
13,914 |
|
|
$ |
4,162 |
|
|
一般事務和行政事務 |
|
|
6,573 |
|
|
|
4,159 |
|
|
|
2,414 |
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總運營費用 |
|
|
24,649 |
|
|
|
18,073 |
|
|
|
6,576 |
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運營虧損 |
|
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(24,649 |
) |
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(18,073 |
) |
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(6,576 |
) |
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其他收入(費用)，淨額 |
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|
(48 |
) |
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69 |
|
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(117 |
) |
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淨損失 |
|
$ |
(24,697 |
) |
|
$ |
(18,004 |
) |
|
$ |
(6,693 |
) |
研發費用
與截至2020年6月30日的6個月相比，截至2021年6月30日的6個月的研發費用增加了420萬美元。與上年同期相比，研發費用增加的主要原因是，與2021年初完成SAD和MAD研究以及開始Jive研究準備工作有關的臨牀試驗成本增加了240萬美元，與正在進行的化驗和毒理學研究相關的非臨牀成本增加了160萬美元，由於我們研發職能部門的員工人數增加了130萬美元，與2020年下半年和2020年下半年授予股票期權相關的股票薪酬支出增加了70萬美元。部分被臨牀用品製造成本減少190萬美元所抵消。
28
一般和行政費用
與截至2020年6月30日的6個月相比，截至2021年6月30日的6個月的一般和行政費用增加了240萬美元。與上年同期相比，一般和行政費用增加的主要原因是，由於員工人數增加，人事相關成本增加了60萬美元，與2020年下半年和2021年迄今授予股票期權相關的股票薪酬支出增加了100萬美元，以及主要與保險成本、招聘費用、法律和諮詢費相關的專業費用增加了150萬美元，這主要是由於上市公司的運營，但與本年度接受審計的額外年份相關的會計和審計成本減少70萬美元，部分抵消了這一增加的影響。這一增長主要是由於員工人數增加而導致的人事相關成本增加了60萬美元，與2020年下半年和2021年迄今授予股票期權相關的股票薪酬支出增加了100萬美元，以及主要與保險成本、招聘費用、法律和諮詢費相關的專業費用增加了150萬美元。
流動性與資本資源
自我們成立以來，我們沒有從任何來源獲得任何收入，包括產品銷售，並從我們的運營中產生了重大的運營虧損和負現金流。我們幾乎所有的資源都用於開發CTI-1601，包括建立我們的知識產權組合，發展第三方製造能力，業務規劃，資金籌集，以及為此類業務提供一般和行政支持。
現金流
下表彙總了我們在以下每個時期的現金來源和使用情況：
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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(單位：千) |
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用於經營活動的現金淨額 |
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$ |
(21,988 |
) |
|
$ |
(21,120 |
) |
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投資活動提供的淨現金 |
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24,470 |
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40,643 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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— |
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93,480 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨增長 |
|
$ |
2,482 |
|
|
$ |
113,003 |
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用於經營活動的現金淨額
在截至2021年6月30日的6個月中，運營活動使用了2200萬美元的現金，這是我們淨虧損2470萬美元的結果，經270萬美元的非現金支出調整後。我們的淨虧損主要歸因於與我們的CTI-1601項目相關的研究和開發活動，以及如上所述的一般和行政費用。非現金費用主要包括基於股票的薪酬費用。營業資產和負債的變化主要是由於預付費用和應付帳款減少。
在截至2020年6月30日的6個月中，運營活動使用了2110萬美元的現金，這是我們淨虧損1800萬美元的結果，經80萬美元的非現金支出和400萬美元的運營資產和負債變化調整後。非現金費用主要包括基於股票的薪酬費用。營業資產和負債的變化主要是由於我們的經營活動的增長導致應付賬款、應計費用和預付費用的增加。
投資活動提供(用於)的現金淨額
在截至2021年6月30日的6個月中，投資活動提供了2450萬美元的現金，這是由於可交易債務證券的到期日增加了2630萬美元，但這部分被購買新的可交易債務證券的170萬美元所抵消。
在截至2020年6月30日的6個月中，投資活動使用了4060萬美元現金，這是由於我們合併帶來的4190萬美元的增長，這一增長被與合併相關的120萬美元和購買新設備的10萬美元的交易成本所抵消。
融資活動提供的現金淨額
在截至2021年6月30日的六個月內，融資活動沒有提供現金。
在截至2020年6月30日的6個月中，融資活動提供的淨現金為9350萬美元是控股公司出資的結果。
29
營運資本要求
CTI-1601目前正在臨牀開發中。*我們最近完成了兩個一期臨牀試驗的劑量，預計將於2022年上半年在Friedreich共濟失調啟動更多的CTI-1601幹預性研究，並從今年下半年開始啟動一項非幹預性健康志願者研究；因此，在可預見的未來，我們預計將繼續產生重大費用和運營損失。我們預計，如果我們尋求實現以下目標，我們將繼續招致開支：
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通過額外的臨牀試驗推動CTI-1601的開發，包括臨牀材料成本和製造規模成本； |
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確定和推進其他候選產品的臨牀開發，併為我們的候選產品確定其他適應症； |
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為我們的候選產品獲得監管部門的批准； |
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識別、獲取或授權其他候選產品和技術； |
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維護、利用和擴大我們的知識產權組合；以及 |
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擴大我們的運營、財務和管理系統和人員，包括支持我們的臨牀開發和未來的商業化努力以及我們作為一家上市公司的運營的人員。 |
我們預計在可預見的未來將繼續產生運營虧損。我們於2020年5月28日完成合並，完成合並後，提供了4290萬美元的現金、現金等價物、限制性現金和可交易債務證券，同時私募提供了7540萬美元的額外淨收益。2020年8月，我們與一家投資銀行簽訂了股權分配協議或自動取款機協議，以建立一個“在市場上”的發售計劃，根據該計劃，我們可以不時通過這家投資銀行作為銷售代理出售總額高達50,000,000美元的普通股。截至2021年6月30日，已根據該協議出售了11524股普通股，淨收益為20萬美元，平均每股毛價為21.89美元。2021年上半年，根據自動取款機協議，沒有出售普通股。2021年7月，該公司根據自動櫃員機協議額外出售了2342,720股票，淨收益為1990萬美元。
我們相信，根據我們目前的運營計劃，截至提交日期，我們的現金、現金等價物和可銷售債務證券將使我們能夠從截至2021年6月30日的季度中期財務報表發佈起，為運營提供至少12個月的資金。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的收入，我們預計將通過股票發行、債務融資、其他第三方融資、營銷和分銷安排以及其他合作、戰略聯盟和許可安排的組合來尋求額外的資金。我們可能無法以可接受的條件獲得融資，或者根本無法獲得融資，也可能無法達成合作或其他安排。任何融資條款都可能對所持股份或我們現有股東的權利產生不利影響。如果我們無法獲得額外資金，我們將被迫推遲、減少或取消部分或全部研發計劃、產品組合擴展或商業化努力，這將對我們的業務產生不利影響，否則我們可能無法繼續運營。
表外安排
在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有任何根據證券交易委員會規則定義的表外安排，如與未合併實體或金融合夥企業的關係，這些關係通常被稱為結構性融資或特殊目的實體，目的是促進不需要反映在我們資產負債表上的融資交易。
近期發佈的會計公告
有關適用於我們業務的最新會計聲明的説明，請閲讀本季度報告(Form 10-Q)第一部分第一部分中包含的簡明綜合財務報表的附註2。
其他公司信息
沒有。
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第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
根據修訂後的1934年證券交易法(交易法)第12b-2條的定義，我們是一家較小的報告公司，不需要提供本項目下的信息。
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第四項。 |
管制和程序 |
我們堅持“披露控制和程序”，這一術語在“交易法”下的規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義，旨在確保我們在根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在SEC規則和表格指定的時間段內得到記錄、處理、彙總和報告，並積累此類信息並將其傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出有關所需披露的決定。
任何披露控制和程序的設計也在一定程度上基於對未來事件可能性的某些假設，不能保證任何設計在所有潛在的未來條件下都能成功實現其所述目標。
對於截至2021年6月30日的季度，在我們管理層的監督和參與下，我們對我們的披露控制和程序的設計和運營的有效性進行了評估。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，我們的披露控制和程序是有效的。
管理層並不期望我們對財務報告的內部控制能夠防止或發現所有的錯誤和欺詐。一個控制系統，無論構思和操作如何完善，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，以確保控制系統的目標得以實現。此外，控制系統的設計必須反映這樣一個事實，即存在資源限制，並且控制的好處必須相對於其成本來考慮。由於成本效益控制系統的固有侷限性，對財務報告的內部控制的任何評估都不能絕對保證不會發生因錯誤或欺詐而導致的錯報，或所有控制問題和欺詐實例(如果有)已經或將被檢測到。
財務報告內部控制的變化
T在截至2021年6月30日的財政季度內，我們對財務報告的內部控制(根據《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)條的定義)沒有發生任何變化，這些變化對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響，或者有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生重大影響.
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第二部分-其他資料
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第1項。 |
法律程序 |
在正常業務過程中，我們不時會在法律程序中受到索償的影響。據我們所知，沒有任何威脅或懸而未決的法律行動可以合理地預期對我們的業務、財務狀況、運營結果或現金流產生實質性的不利影響。
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第1A項。 |
風險因素 |
您應該仔細考慮我們2020年度報告和截至2021年3月31日的季度報告中“項目1A”中描述的風險因素。風險因素“除下文所述外，我們在截至2021年3月31日的2020年年報和季度報告中披露的風險因素沒有發生重大變化。
FDA已經對CTI-1601進行了臨牀擱置。如果臨牀擱置不能及時得到有利的解決，或者如果這種監管擔憂導致更繁瑣的臨牀前或臨牀研究，從而導致CTI-1601開發的重大延遲或費用，我們的業務可能會受到不利影響。
2021年5月25日，在我們通知FDA在正在進行的180天的非人類靈長類(NHP)毒理學研究中出現最高劑量水平的死亡率後，FDA臨牀暫停了CTI-1601新藥應用(IND)臨牀計劃，該研究旨在支持CTI-1601患者的延長劑量。在臨牀暫停信中，FDA表示，它需要正在進行的NHP研究的完整研究報告，在我們提交報告並收到FDA關於可能開始額外臨牀試驗的通知之前，我們可能不會啟動額外的臨牀試驗。
我們不能確定FDA是否或何時會解除臨牀限制，並允許我們在美國進一步開發CTI-1601。如果FDA不及時或根本不解除臨牀控制，我們的開發時間表和業務可能會受到不利影響，我們的股價可能會下跌。此外，即使FDA解除了臨牀擱置，或者如果FDA或其他監管機構在解除擱置後繼續表示安全擔憂，未來涉及CTI-1601的臨牀前或臨牀研究可能會更加繁重，或者包括更多難以滿足的臨牀前或臨牀終點。在這種情況下，我們開發CTI-1601的進度可能會顯著放緩，相關成本可能會顯著增加，從而對我們的業務產生不利影響，這可能會削弱我們最終獲得FDA批准CTI-1601的能力。
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第二項。 |
未登記的股權證券銷售和收益的使用 |
無.
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第三項。 |
高級證券違約 |
沒有。
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第四項。 |
煤礦安全信息披露 |
不適用。
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第五項。 |
其他信息 |
沒有。
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第6項 |
EXhibit |
作為本季度報告的一部分提交的展品列在《展品索引》上，該展品在此併入作為參考。
展品索引
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證物編號： |
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描述 |
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31.1* |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)或規則15d-14(A)對首席執行官的認證。 |
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31.2* |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)或規則15d-14(A)認證首席財務官。 |
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32.1** |
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根據“美國法典”第18編第1350條(根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906條通過)頒發首席執行官和首席財務官證書。 |
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101.INS* |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中 |
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101.SCH* |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔。 |
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101.CAL* |
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內聯XBRL分類擴展計算文檔。 |
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101.DEF* |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔。 |
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101.LAB* |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔。 |
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101.PRE* |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿鏈接文檔。 |
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104 |
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封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中) |
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謹此提交。 |
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隨信提供。 |
33
簽名
根據修訂後的1934年證券交易法第13或15(D)節的要求，註冊人已正式授權下列簽名者代表其簽署本報告。
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拉里瑪治療公司(Larimar Treateutics，Inc.) |
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日期：2021年8月12日 |
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由以下人員提供： |
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/卡羅爾·S·本-邁蒙，醫學博士(Carole S.Ben-Maimon，M.D.) |
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卡羅爾·S·本·邁蒙醫學博士 |
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總裁兼首席執行官 (首席行政主任) |
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日期：2021年8月12日 |
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由以下人員提供： |
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/s/邁克爾·塞拉諾 |
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邁克爾·塞拉諾 |
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首席財務官 (首席財務會計官) |
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