摺疊-20210630
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美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
 
表格：10-Q
(標記一)
 
☒       根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節規定的季度報告
在截至本季度末的季度內2021年6月30日
或
☐       根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節提交的過渡報告
在從歐洲過渡到歐洲的過渡期內，美國將從歐洲過渡到歐洲。
佣金檔案編號001-33497
Amicus Treeutics，Inc.
(註冊人的確切姓名載於其約章)
特拉華州 71-0869350
(述明或其他司法管轄權 (税務局僱主
公司或組織) 識別號碼)
市場街3675號
費城,
帕
19104
(主要行政辦公室地址)(郵政編碼)
(215)
921-7600
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
每節課的標題交易代碼註冊的每個交易所的名稱
普通股，每股面值0.01美元
摺疊納斯達克全球市場
用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第13節或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。是☒ 不是☐
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。是☒不是☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。請參閲《交易法》規則第312b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型加速濾波器☒加速文件管理器☐
非加速文件服務器☐規模較小的報告公司☐
新興成長型公司☐
如果是新興成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易所法案第2913(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。是☐沒有☒
截至2021年7月27日，註冊人普通股的流通股數量，每股面值0.01美元，為266,555,274股份。



Amicus Treeutics，Inc.
 
截至2021年6月30日的季度報表10-Q
 
 頁面
第一部分：提供更多的財務信息。
 
3
第1項。
合併財務報表和附註(未經審計)
3
截至2021年6月30日和2020年12月31日的合併資產負債表
3
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月的綜合營業報表
4
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月的綜合全面虧損表
5
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月股東權益變動表
6
截至2021年6月30日和2020年6月30日的六個月合併現金流量表
8
合併財務報表附註
9
第二項。
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析
20
第三項。
關於市場風險的定量和定性披露
30
第四項。
管制和程序
30
第二部分：報告和其他信息
30
  
 第1項。
法律程序
31
    
 第1A項。
風險因素
31
    
 第二項。
未登記的股權證券銷售和收益的使用
31
    
 第三項。
高級證券違約
31
    
 第四項。
煤礦安全信息披露
31
    
 第五項。
其他信息
31
    
 第6項
陳列品
32
  
簽名
33
  
 
我們已經提交了在美國和國外註冊某些商標的申請，包括Amicus Treeutics and Design，Amicus Assist and Design，圖表和設計，處於罕見和孤兒疾病治療的前沿，超越疾病的治療，我們的好東西，以及Galafold®和設計。

i

關於前瞻性陳述的特別説明
這份Form 10-Q季度報告包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。前瞻性陳述是除歷史事實陳述之外的所有陳述，討論我們當前對與我們的戰略、未來運營、未來財務狀況、未來收入、預計成本、前景、計劃和管理目標有關的預期和預測。這些陳述可以在這些陳述之前、之後或包括以下詞語：“目標”、“預期”、“相信”、“可以”、“可能”、“估計”、“預期”、“預測”、“打算”、“可能”、“展望”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“項目”、“尋求”、“應該”、“將”、“將”“其否定或複數，以及含義相似的其他詞語和術語，儘管並不是所有前瞻性陳述都包含這些識別詞語。
這些前瞻性陳述是基於我們目前對未來事件的預期和預測。儘管我們相信我們與前瞻性陳述相關的假設是合理的，但我們不能向您保證這些假設和預期將被證明是正確的。您應該明白，以下重要因素可能會影響我們未來的業績，並可能導致這些結果或其他結果與我們的前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同：
•我們候選藥物和基因治療候選藥物的臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本，包括但不限於AT-GAA、CLN6和CLN3；
•為我們的臨牀和臨牀前研究生產藥品的成本，包括生產Pompe酶替代療法(“ERT”或“ATB200”或“cipaglucosidase alfa”)和基因療法的成本；
•正在進行的針對細胞週期素依賴性激酶樣5(“CDKL5”)缺乏症、Pompe基因療法、Fabry基因療法、粘多糖病IIIB型(“MPS IIIB”)、下一代粘多糖病IIIA型(“MPS IIIA”)和其他我們可能不時確定的候選候選粘多糖病的臨牀前研究和後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管批准並將這些療法商業化並獲得市場接受的能力。
•對我們的候選產品(包括AT-GAA)進行監管審查的成本、時間和結果；
•與審查我們的候選產品相關的監管標準的任何變化；
•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•競爭技術的出現和其他不利的市場發展；
•我們成功地將Galafold商業化的能力®(也稱為“鹽酸米卡司他”)，如果我們的監管文件被接受和批准，AT-GAA；
•我們有能力生產或供應足夠的臨牀或商業產品，包括Galafold®、AT-GAA和我們的基因治療候選者；
•我們為Galafold獲得報銷的能力®如果我們的監管文件被接受和批准，AT-GAA；
•我們有能力滿足Galafold持續獲得監管批准的上市後承諾或要求®;
•我們獲得市場對Galafold認可的能力® 如果我們的監管文件被接受和批准，AT-GAA；
•專利申請的準備、提交和起訴，以及與知識產權相關的權利要求的維護、執行和辯護的費用；
•已經或可能對我們提起的訴訟或我們正在或可能對他人提起的訴訟的影響；
•我們收購或投資於企業、產品和技術的程度；
•我們成功地將收購的產品和技術整合到我們的業務中的能力，包括交易的預期收益可能無法完全實現，或者可能需要比預期更長的時間才能實現；
•我們有能力建立合作關係、合作伙伴關係或其他類似安排，並從任何此類合作者那裏獲得里程碑、特許權使用費或其他付款；
•我們有能力適應英國退出歐盟後歐洲和英國市場的變化；
1

•新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)爆發的影響(包括我們、政府、我們的客户或供應商或其他第三方採取行動控制新冠肺炎傳播，或其他衞生流行病或流行病)可能對我們的業務造成不利影響的程度；
•外幣匯率的波動；以及
•會計準則的變化。
鑑於這些風險和不確定性，我們可能無法實際實現我們的前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期，您不應過度依賴我們的前瞻性陳述。實際結果或事件可能與我們在前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期大不相同。我們在截至2020年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告第I部分第1A項--風險因素--中包含的警示性陳述中包含了重要因素，我們認為這些因素可能導致實際結果或事件與我們所作的前瞻性陳述大不相同。其中描述的這些因素和其他風險因素不一定都是可能導致實際結果或發展與我們的任何前瞻性陳述中表述的結果或發展大不相同的所有重要因素。其他未知或不可預測的因素也可能損害我們的結果。我們的前瞻性陳述並不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資企業、合作或投資的潛在影響。因此，不能保證我們預期的實際結果或事態發展將會實現，或者即使實質上實現了，也不能保證它們將對我們產生預期的後果或影響。鑑於這些不確定性，告誡投資者不要過度依賴此類前瞻性陳述。
您應完整閲讀本Form 10-Q季度報告以及我們截至2020年12月31日的Form 10-K年度報告(包括其中引用的文件)，並瞭解我們未來的實際結果可能與我們預期的大不相同。這些前瞻性陳述僅代表截至本報告發表之日的情況。我們不承擔公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務，特別是拒絕任何義務，即使經驗或未來的發展表明，除非法律要求，否則此類陳述中明示或暗示的預期結果將不會實現。
2

第一部分：提供財務信息。
項目一、合併財務報表和附註的報表和附註(未經審計)
Amicus Treeutics，Inc.
合併資產負債表
(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
六月三十日，
2021		2020年12月31日
資產
流動資產：
現金和現金等價物$176,538 $163,240 
有價證券投資206,530 320,029 
應收賬款49,172 46,923 
盤存24,086 19,556 
預付費用和其他流動資產24,176 29,721 
流動資產總額480,502 579,469 
經營租賃使用權資產減去累計攤銷#美元8,150及$7,574分別於2021年6月30日和2020年12月31日
22,028 23,296 
財產和設備減去累計折舊#美元17,410及$14,487分別於2021年6月30日和2020年12月31日
42,365 43,863 
正在進行的研究和開發23,000 23,000 
商譽197,797 197,797 
其他非流動資產21,200 19,095 
總資產$786,892 $886,520 
負債與股東權益
流動負債：
應付帳款$13,762 $17,063 
應計費用和其他流動負債71,325 96,841 
應付或有對價19,800 8,900 
經營租賃負債7,106 6,872 
流動負債總額111,993 129,676 
延期報銷7,406 7,406 
長期債務390,434 389,254 
應付或有對價7,517 16,925 
遞延所得税4,896 4,896 
經營租賃負債44,201 45,604 
其他非流動負債6,535 6,379 
總負債572,982 600,140 
承諾和或有事項
股東權益：
普通股，$0.01面值，500,000,000授權股份，266,532,536和262,063,461分別於2021年6月30日和2020年12月31日發行和發行的股票
2,685 2,650 
額外實收資本2,364,494 2,308,578 
累計其他綜合收益(虧損)：
外幣折算調整9,255 8,412 
可供出售證券的未實現虧損(173)(185)
認股權證— 12,387 
累計赤字(2,162,351)(2,045,462)
股東權益總額213,910 286,380 
總負債和股東權益$786,892 $886,520 
見合併財務報表附註
3

Amicus Treeutics，Inc.
合併業務報表
(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
2021202020212020
產品淨銷售額$77,413 $62,353 $143,815 $122,878 
銷貨成本8,380 6,676 14,919 13,228 
毛利69,033 55,677 128,896 109,650 
運營費用：
研發63,003 69,611 127,120 158,731 
銷售、一般和管理42,276 34,657 89,002 74,872 
應付或有對價公允價值變動1,021 715 1,492 1,646 
折舊及攤銷1,567 2,039 3,171 3,803 
總運營費用107,867 107,022 220,785 239,052 
運營虧損(38,834)(51,345)(91,889)(129,402)
其他收入(費用)：
利息收入50 865 215 2,380 
利息支出(8,150)(3,635)(16,142)(7,364)
其他費用234 5,326 (2,966)(2,990)
所得税前虧損(46,700)(48,789)(110,782)(137,376)
所得税費用(4,525)(3,703)(6,107)(4,064)
普通股股東應佔淨虧損$(51,225)$(52,492)$(116,889)$(141,440)
每股普通股股東應佔淨虧損-基本和攤薄$(0.19)$(0.20)$(0.44)$(0.55)
加權平均已發行普通股-基本和稀釋266,398,516257,973,329265,384,865257,548,623
見合併財務報表附註
4

Amicus Treeutics，Inc.
合併全面損失表
(未經審計)
(單位：千)
 截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
 2021202020212020
淨損失$(51,225)$(52,492)$(116,889)$(141,440)
其他綜合損益：
外幣換算調整收益(虧損)，扣除税收影響淨額$52, $(2,090), $184，和$(554)，分別
235 (2,116)843 2,080 
可供出售證券的未實現收益，扣除税收影響淨額為#美元3, $122, $3，及$66，分別
12 457 12 248 
其他綜合收益$247 $(1,659)$855 $2,328 
綜合損失$(50,978)$(54,151)$(116,034)$(139,112)
見合併財務報表附註
5

Amicus Treeutics，Inc.
合併股東權益變動表
(未經審計)
(單位為千，份額除外)
截至2021年6月30日的三個月
普通股其他內容
實繳
資本		其他
全面
得(損)		累計
赤字		總計
股東的
權益
股票金額
2021年3月31日的餘額266,007,718 $2,680 $2,350,507 $8,835 $(2,111,126)$250,896 
行使股票期權，淨額434,551 5 2,495 — — 2,500 
與限制性股票單位歸屬相關的員工預扣税90,267 — (244)— — (244)
基於股票的薪酬— — 11,736 — — 11,736 
可供出售證券的未實現持有收益— — — 12 — 12 
外幣折算調整— — — 235 — 235 
淨損失— — — — (51,225)(51,225)
2021年6月30日的餘額266,532,536 $2,685 $2,364,494 $9,082 $(2,162,351)$213,910 

截至2021年6月30日的6個月
普通股其他內容
實繳
資本		認股權證其他
全面
得(損)		累計
赤字		總計
股東的
權益
股票金額
2020年12月31日的餘額262,063,461 $2,650 $2,308,578 $12,387 $8,227 $(2,045,462)$286,380 
行使股票期權，淨額922,662 9 6,652 — — — 6,661 
與限制性股票單位歸屬相關的員工預扣税987,330 — (14,438)— — — (14,438)
基於股票的薪酬— — 32,090 — — — 32,090 
行使認股權證2,554,999 26 31,591 (12,387)— — 19,230 
可轉換票據的權益部分4,084 — 21 — — — 21 
可供出售證券的未實現持有收益— — — — 12 — 12 
外幣折算調整— — — — 843 — 843 
淨損失— — — — — (116,889)(116,889)
2021年6月30日的餘額266,532,536 $2,685 $2,364,494 $— $9,082 $(2,162,351)$213,910 
6

Amicus Treeutics，Inc.
合併股東權益變動表
(未經審計)
(單位為千，份額除外)
截至2020年6月30日的三個月
普通股其他內容
實繳
資本		認股權證其他
全面
得(損)		累計
赤字		總計
股東的
權益
股票金額
2020年3月31日的餘額257,449,955 $2,607 $2,238,346 $12,387 $6,812 $(1,857,558)$402,594 
行使股票期權，淨額650,288 7 4,649 — — — 4,656 
與限制性股票單位歸屬相關的員工預扣税123,599 — (554)— — — (554)
基於股票的薪酬— — 8,408 — — — 8,408 
可供出售證券的未實現持有收益— — — — 457 — 457 
外幣折算調整— — — — (2,116)— (2,116)
淨損失— — — — — (52,492)(52,492)
2020年6月30日的餘額258,223,842 $2,614 $2,250,849 $12,387 $5,153 $(1,910,050)$360,953 

截至2020年6月30日的6個月
普通股其他內容
實繳
資本		認股權證其他
全面
得(損)		累計
赤字		總計
股東的
權益
股票金額
2019年12月31日的餘額255,417,869 $2,598 $2,227,225 $12,387 $2,825 $(1,768,610)$476,425 
行使股票期權，淨額1,609,235 16 10,717 — — — 10,733 
與限制性股票單位歸屬相關的員工預扣税1,196,738 — (8,097)— — — (8,097)
基於股票的薪酬— — 21,004 — — — 21,004 
可供出售證券的未實現持有收益— — — — 248 — 248 
外幣折算調整— — — — 2,080 — 2,080 
淨損失— — — — — (141,440)(141,440)
2020年6月30日的餘額258,223,842 $2,614 $2,250,849 $12,387 $5,153 $(1,910,050)$360,953 
見合併財務報表附註
7

Amicus Treeutics，Inc.
合併現金流量表
(未經審計)
(單位：千)
截至6月30日的六個月，
20212020
經營活動
淨損失$(116,889)$(141,440)
對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整：
債務折價攤銷和遞延融資1,200 532 
折舊及攤銷3,171 3,803 
基於股票的薪酬32,090 21,004 
應付或有對價公允價值的非現金變動1,492 1,646 
外幣重計量損失3,235 5,604 
營業資產和負債變動情況：
應收賬款(3,127)(10,388)
盤存(4,445)1,351 
預付費用和其他流動資產5,265 1,375 
應付賬款和應計費用(28,485)(23,916)
其他非流動資產和負債(1,784)(1,031)
用於經營活動的現金淨額$(108,277)$(141,460)
投資活動
出售和贖回有價證券258,767 210,139 
購買有價證券(145,255)(45,005)
資本支出(1,234)(1,876)
投資活動提供的淨現金$112,278 $163,258 
融資活動
融資租賃的支付(389)(38)
與限制性股票單位歸屬有關的員工預扣税款的支付(14,438)(8,097)
行使股票期權收益，淨額6,661 10,734 
行使認股權證所得收益19,230 — 
融資活動提供的現金淨額$11,064 $2,599 
匯率變動對現金、現金等價物和限制性現金的影響$(1,439)$(3,476)
期末現金、現金等價物和限制性現金淨增長13,626 20,921 
期初現金、現金等價物和限制性現金166,162 146,341 
期末現金、現金等價物和限制性現金$179,788 $167,262 
現金流量信息的補充披露
通過租賃獎勵支付的租户改善費用$67 $455 
期內支付的利息現金$15,109 $10,709 
期末未支付的資本支出$191 $502 
繳税現金$4,526 $1,956 
見合併財務報表附註
8

Amicus Treeutics，Inc.
合併財務報表附註
(未經審計)
注1。業務説明
Amicus治療公司(以下簡稱“公司”)是一家全球性的、以患者為中心的生物技術公司，專注於發現、開發和提供治療罕見疾病的新藥。該公司擁有一系列產品機會，其中包括首個獲得全球廣泛認可的針對Fabry病的口服單一療法、針對龐培病的差異化生物療法以及業界領先的罕見疾病基因療法組合。
該公司投資組合的基石是Galafold®(也被稱為“米卡司他”)，第一種也是唯一一種被批准的口服精準藥物，適用於具有順從基因變異的法布里病患者。米卡司他目前以Galafold的商標獲得批准。®在美國(“美國”)、歐盟(“歐盟”)、英國(“英國”)和日本，在世界各地的其他幾個地區獲得了多個額外的批准和待處理的申請。
該公司正在籌備的主要生物製品計劃是Amicus Treeutics GAA(“AT-GAA”，也稱為ATB200/AT2221，或cipaglucosidase alfa/midlustat)，這是一種治療龐培病的新型、臨牀階段、潛在的最佳治療範例。2019年2月，美國食品和藥物管理局(FDA)授予AT-GAA突破性治療稱號(BTD)，用於治療晚發性龐培病。
該公司通過與全國兒童醫院(“全國兒童醫院”)的許可和與賓夕法尼亞大學(“賓夕法尼亞大學”)的研究合作，為患有罕見代謝性疾病的患者建立了行業領先的潛在療法的基因療法組合。該公司正在籌備中的項目包括針對罕見的神經性溶酶體疾病(“LDS”)的基因治療計劃，特別是：CLN6、CLN3和CLN1巴頓病、龐培病、Fabry病、CDKL5缺乏症(“CDD”)、IIIB型粘多糖症(“MPS IIIB”)，以及針對IIIA型粘多糖症(“MPS IIIA”)的下一代計劃。與賓夕法尼亞大學的這項研究合作還為該公司提供了針對特定疾病的獨家訪問權和選擇權，為大多數LDS和更廣泛的更普遍的罕見疾病(包括Rett綜合徵、Angelman綜合徵、強直性肌營養不良症)和部分其他肌營養不良症開發具有潛在破壞性的新基因治療平臺技術和計劃。2020年第一季度，FDA批准CLN3巴滕病基因療法AT-GTX-502快速通道，用於治療18歲以下的兒科患者。2020年9月和2021年2月，歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)和FDA分別授予CLN6 Batten病基因療法AT-GTX-501優先藥品稱號和快速通道稱號，用於治療變異型晚期嬰兒神經性蠟樣脂褐素沉積症6(“vLINCL6”)患者。
到目前為止，該公司的運營還沒有受到新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)大流行的重大影響。然而，該公司繼續觀察到患者識別和Galafold之間的滯後時間階段性增加®由於新冠肺炎的復興而啟動進入2021年。該公司在所有地區都保持着業務，確保了其商業和臨牀產品的全球供應鏈，並保持了其臨牀試驗的運營完整性，並將幹擾降至最低。該公司相信，它能否在不出現任何重大中斷的情況下繼續運營，將取決於員工的持續健康狀況，以及對Galafold的持續需求®以及其全球供應鏈的持續運營。該公司繼續為需要治療的人提供不間斷的藥品獲取，同時優先考慮其全球員工的健康和安全。然而，公司未來的經營業績可能會受到新冠肺炎疫情未知未來影響的負面影響。
該公司的累計赤字為#美元。2.2截至2021年6月30日，預計在截至2021年12月31日的財年或更長時間內將出現虧損。該公司歷史上一直通過股票發行、債券發行、Galafold等方式為其運營提供資金®收入、合作和其他融資安排。
根據目前的運營模式，該公司相信，包括預期收入在內的當前現金狀況足以為公司的運營和正在進行的研究計劃提供資金，以實現自給自足。新冠肺炎疫情的潛在影響、業務發展合作、管道擴張以及對製造能力的投資可能會影響公司未來的資本需求。
9

注2。重要會計政策摘要
陳述的基礎
本公司已根據中期財務信息的美國公認會計原則(“美國公認會計原則”)以及表格10-Q和S-X條例第10-01條的説明編制隨附的未經審計的綜合財務報表。因此，它們不包括美國公認會計準則(GAAP)要求的完整財務報表的所有信息和披露。管理層認為，隨附的未經審計的財務報表反映了公平列報公司中期財務信息所需的所有調整，其中僅包括正常經常性調整。
隨附的未經審計的綜合財務報表及相關附註應與公司截至2020年12月31日會計年度的Form 10-K年度報告中所載的公司財務報表及相關附註一併閲讀。有關本公司會計政策的完整説明，請參閲Form 10-K截至2020年12月31日的會計年度報告。
整固
合併財務報表包括本公司及其子公司的賬目。公司間賬户和交易在合併中被取消。
外幣交易
該公司大多數外國子公司的本位幣是當地貨幣。對於以美元以外的功能貨幣進行交易的非美國子公司，資產和負債在資產負債表日按當前匯率換算。收入和支出項目按該期間的平均匯率換算。將公司海外業務的財務報表換算成美元所產生的調整不包括在淨收益的確定中，而是記錄在累積的其他全面收益中，這是股東權益的一個單獨組成部分。
預算的使用
按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，這些估計和假設會影響報告期內報告的資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告的收入和費用。實際結果可能與這些估計不同。
此外，該公司通過發佈本報告，評估了截至2021年6月30日新冠肺炎疫情對其運營和財務業績的影響。公司的分析是以公司所知的事實和情況為依據的。這項評估考慮了新冠肺炎可能對影響報告的資產和負債額以及收入和支出的財務估計和假設的影響。
現金、現金等價物、有價證券和限制性現金
該公司認為在收購之日購買的期限在三個月或以下的所有高流動性投資均為現金等價物。有價證券包括到期日超過三個月的固定收益投資和其他流動性高的投資，這些投資可以很容易地在現有市場上買賣。這些投資被歸類為可供出售，並在公司的綜合資產負債表上以公允價值報告。未實現的持股損益在全面損益表的綜合收益(虧損)中列報。公允價值基於可獲得的市場信息，包括報價市場價格、經紀人或交易商報價或其他可觀察到的投入。
限制性現金主要包括為滿足某些協議的要求而持有的資金，這些協議在使用上受到限制，幷包括在公司綜合資產負債表上的其他流動資產和其他非流動資產中。
10

信用風險集中
公司面臨集中信用風險的金融工具主要包括現金、現金等價物和有價證券。該公司在銀行賬户中保留其現金和現金等價物，有時會超過聯邦保險的限額。該公司將其有價證券投資於高質量的商業金融工具。在本報告所列任何期間，本公司均未確認該等賬户因信用風險造成的任何損失。該公司認為其現金、現金等價物或有價證券不存在重大信用風險。
公司面臨與Galafold產品銷售相關的應收賬款的信用風險®。公司截至2021年6月30日的應收賬款主要來自歐洲和美國的產品銷售。公司將定期評估其客户的財務實力，以確定預期損失的準備金(如果有的話)。對於指定患者銷售產生的應收賬款，付款條件是預先確定的，公司會定期評估每個客户的信用狀況。截至2021年6月30日，公司計入壞賬準備#美元。0.1600萬美元。
收入確認
該公司的淨產品銷售額包括Galafold的銷售額®用於治療法布里病。該公司記錄了Galafold在以下方面的銷售收入®在商業基礎上或通過報銷的早期訪問計劃(“EAP”)提供。Galafold的訂單®通常是從經銷商和藥店收到的，最終付款人通常是政府當局。
該公司在履行對其客户的履行義務時確認收入，這發生在藥店或分銷商獲得Galafold控制權的時間點上®。交易價格是根據公司客户合同中的固定對價確定的，並扣除可變對價的估計值，即第三方折扣和回扣。確定的可變對價被記錄為當時出售Galafold的收入的減少。®是公認的。本公司確認收入的範圍是在未來一段時間內很可能不會發生重大的收入逆轉。這些估計可能與收到的實際考慮不同。公司在每個報告期都會對這些估計進行評估，以反映已知的變化。
下表彙總了該公司來自Galafold的產品淨銷售額®按地理區域分類：
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(單位：千)2021202020212020
美國$23,678 $20,807 $44,531 $38,579 
前美國53,735 41,546 99,284 84,299 
產品淨銷售額合計$77,413 $62,353 $143,815 $122,878 
存貨和銷貨成本
存貨按先進先出法確定的成本和可變現淨值中較低者列報。根據預計的銷售活動和產品保質期，定期檢查庫存，以確定移動緩慢或陳舊的庫存。在評估所生產存貨的可回收性時，應考慮未來出售相關存貨獲得收入的可能性，並對超出預期需求的存貨數量減記存貨價值。過期存貨被處置，相關成本在綜合經營報表中確認為銷售成本。
銷售商品成本包括銷售庫存成本、製造和供應鏈成本、產品運輸和搬運成本、超額和陳舊庫存撥備以及應付特許權使用費。
租契
本公司主要簽訂辦公場所、設備和車輛的租賃協議。租約有不同的期限，其中一些可能包括續簽、延期和提前終止的選項。公司在合同開始時確定一項安排是否為租賃。經營租賃計入綜合資產負債表的使用權(“ROU”)資產和租賃負債。
11

ROU資產代表公司有權在一段時間內控制明確或隱含確定的固定資產的使用，租賃負債代表公司有義務支付租賃產生的租賃款項。如果公司獲得直接使用標的資產的權利，並從使用標的資產中獲得幾乎所有的經濟利益，標的資產的控制權就移交給公司。淨收益資產及負債於開始日期根據租賃期內的租賃付款現值確認。本公司根據開工日所得資料，採用遞增借款利率釐定租賃付款現值。
計入租賃負債計量的租賃付款包括固定付款。可變租賃付款被排除在ROU資產和租賃負債之外，並在產生這些付款義務的期間確認。可變租賃付款在綜合經營報表中與經營租賃的固定租賃付款產生的費用列在同一行項目中。該公司有包括租賃和非租賃組成部分的租賃協議，該公司將其作為所有基礎資產類別的單一租賃組成部分進行核算。
本公司所有租約的租賃期包括租約的不可撤銷期限加上本公司合理確定會延長(或不終止)租約的公司選擇權或出租人控制的延長(或不終止)租約的選擇權所涵蓋的任何額外期限。
初始期限為12個月或以下的租約不計入綜合資產負債表。本公司在租賃期內按直線原則確認這些租約的租賃費用。本公司將這項政策適用於所有相關資產類別。
最近的會計發展-2021年通過的指導方針
ASU 2019-12年-2019年12月，財務會計準則委員會發布了會計準則更新(ASU)2019-12年所得税(主題740)：簡化所得税會計(ASU 2019-12年)。這一新指南刪除了主題740中一般原則的具體例外。它消除了一個組織分析下列情況是否適用於某一特定時期的需要：(1)期間內税收分配的增量法例外；(2)外國投資發生所有權變動時核算基差的例外；(3)年初至今虧損超過預期虧損的中期所得税會計例外。ASU 2019-12年度還改進了財務報表編制人員對所得税相關指導的應用，並簡化了以下內容：(I)部分基於收入的特許經營税；(Ii)與政府進行的導致商譽計税基礎提高的交易；(Iii)不納税的法人實體的單獨財務報表；以及(Iv)過渡期税法的修訂。ASU 2019-12適用於財年，以及這些財年內的過渡期，從2020年12月15日之後開始。該公司於2021年1月1日前瞻性地採納了這一指導意見。此次採用並未對公司的綜合財務報表或相關披露產生實質性影響。
會計的最新發展--尚未採納的指導方針
該公司對最近的會計聲明進行了評估，並認為這些聲明都不會對公司的綜合財務報表或相關披露產生實質性影響。
注3。(注3)現金、現金等價物、有價證券和限制性現金
截至2021年6月30日，公司持有美元176.5百萬美元的現金和現金等價物以及206.5在公司綜合資產負債表中以公允價值報告的百萬美元有價證券。未實現持有損益一般在全面損失表中計入累計的其他全面損失。如果有價證券的公允價值低於公司的成本基礎被確定為非暫時性的，或者如果可供出售的債務證券的公允價值被確定為低於攤銷成本，並且公司打算或很可能在收回之前出售該證券，並且不被視為信用損失，則該證券將減記到其估計公允價值作為新的成本基礎，減記金額作為減值費用計入收益。如果可供出售債務證券的未實現損失被確定為信用損失的結果，公司將確認撥備，相應的信用損失將計入收益。
該公司定期將多餘的運營現金投資於主要金融機構的存款、貨幣市場基金、美國政府發行的票據，以及固定收益投資和美國債券基金，這兩種投資都可以很容易地在現有市場上買賣。本公司相信，其持有該等金融工具所產生的市場風險已獲紓緩，因為許多該等證券要麼是政府支持的，要麼是信用評級最高的。原始到期日超過三個月但不到一年的投資被歸類為當前投資。
12

除非下文另有説明，現金、現金等價物和有價證券均歸類為流動現金，包括下列各項：
 截至2021年6月30日
(單位：千)成本毛收入
未實現
利得		毛收入
未實現
損失		公平
價值
現金和現金等價物$176,538 $— $— $176,538 
公司債務證券12,039 — — 12,039 
商業票據147,317 22 — 147,339 
資產支持證券20,681 3 (4)20,680 
美國政府機構債券26,067 4 — 26,071 
貨幣市場350 — — 350 
存單51 — — 51 
$383,043 $29 $(4)$383,068 
包括在現金和現金等價物中$176,538 $— $— $176,538 
包括在有價證券中206,505 29 (4)206,530 
現金、現金等價物和有價證券總額$383,043 $29 $(4)$383,068 

 截至2020年12月31日
(單位：千)成本毛收入
未實現
利得		毛收入
未實現
損失		公平
價值
現金和現金等價物$163,240 $— $— $163,240 
公司債務證券39,525 4 (16)39,513 
商業票據217,087 14 (6)217,095 
資產支持證券9,420 18 — 9,438 
美國政府機構債券53,583 3 (4)53,582 
貨幣市場350 — — 350 
存單51 — — 51 
$483,256 $39 $(26)$483,269 
包括在現金和現金等價物中$163,240 $— $— $163,240 
包括在有價證券中(1)
320,016 39 (26)320,029
現金、現金等價物和有價證券總額$483,256 $39 $(26)$483,269 
在截至2021年6月30日的六個月裏，不是已實現的損益。在截至2020年12月31日的財年中，不是米納爾實現了收益。賣出證券的成本是根據具體的識別方法計算的。
截至2021年6月30日和2020年12月31日，有價證券的未實現虧損頭寸反映了暫時性減值，而不是信用損失的結果。此外，由於這些頭寸處於虧損狀態不到12個月，公司不打算在恢復之前出售這些證券，虧損在其他全面收益(虧損)中確認。這些未實現虧損頭寸的有價證券的公允價值為#美元。17.2百萬美元和$124.9分別截至2021年6月30日和2020年12月31日。
下表提供了合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金、現金等價物和限制性現金的總和與合併現金流量表中顯示的相同金額之和相同。
(單位：千)2021年6月30日2020年6月30日
現金和現金等價物$176,538 $164,573 
受限現金3,250 2,689 
現金流量表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金$179,788 $167,262 

13

注4。(注4)盤存
庫存包括與Galafold製造相關的原材料、在製品和成品®. 下表彙總了庫存的組成部分：
(單位：千)2021年6月30日2020年12月31日
原料$7,619 $5,547 
在製品11,306 7,693 
成品5,161 6,316 
總庫存$24,086 $19,556 
該公司記錄了#美元的存貨準備金。0.2百萬美元和$0.1分別截至2021年6月30日和2020年12月31日。
注5。(注5)債務
該公司的債務包括以下內容：
(單位：千)2021年6月30日2020年12月31日
2026年到期的優先擔保定期貸款：
校長$400,000 $400,000 
減去：債務貼現(1)
(6,794)(7,434)
減去：遞延融資(1)
(5,111)(5,592)
高級擔保定期貸款的賬面淨值$388,095 $386,974 
可轉換票據(2):
校長(3)
$2,800 $2,825 
減去：債務貼現(1)
(438)(518)
減去：遞延融資(1)
(23)(27)
可轉換票據的賬面淨值$2,339 $2,280 
長期債務賬面淨值$390,434 $389,254 
______________________________
(1)於綜合資產負債表中計入長期債務，並按實際利率法攤銷至可換股票據及高級擔保定期貸款剩餘年期的利息開支。
(2)可轉換票據目前是可轉換的，因為公司普通股的最新報告銷售價格等於或高於130至少為轉換價格的%20的交易日30截至本季度最後一天的連續交易日。
(3)2021年第一季度，本公司交換本金總額為$25數以千計的可轉換票據換取總計約4.120000股公司普通股，面值$0.01每股。

14

利息支出
下表列出了截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月與公司債務相關的已確認利息支出：
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(單位：萬人)2021202020212020
合同利息支出$7,604 $3,410 $15,125 $6,995 
債務貼現攤銷$383 $268 $720 $474 
遞延融資攤銷$262 $33 $485 $58 

注6。股東權益
在2021年第一季度，1,260,000和1,294,999認股權證的行權價為$。7.06及$7.98分別為每股普通股，產生現金收益總額為#美元19.22000萬。
注7。基於股份的薪酬
本公司修訂並重訂的2007年股權激勵計劃(“本計劃”)規定，向員工、董事、顧問和顧問授予限制性股票單位和購買本公司普通股的期權，價格由本公司董事會決定。該計劃旨在鼓勵公司員工和顧問擁有股票，併為他們提供額外的激勵措施，以促進公司業務的成功。董事會或其委員會負責確定將被授予期權的個人、每個個人將獲得的期權數量、每股期權價格以及每種期權的行權期。
股票期權授予
授予的股票期權的公允價值在授予之日使用Black-Scholes期權定價模型進行估算，該模型具有以下加權平均假設：
 截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
 2021202020212020
預期股價波動65.5 %74.9 %66.4 %75.2 %
無風險利率0.7 %0.4 %0.5 %1.6 %
期權的預期壽命(年)5.45.75.45.7
預期年度每股股息$— $— $— $— 
 
15

截至2021年6月30日的6個月的公司股票期權摘要如下：
數量：
股票		加權平均演練
價格		加權平均剩餘
年數		集料
固有的
價值
 (單位：萬人)  (單位：百萬美元)
未償還期權，2020年12月31日14,032 $9.54   
授與2,453 $18.54   
練習(945)$7.29   
沒收(524)$13.04   
過期(54)$13.21 
未償還期權，2021年6月30日14,962 $11.02 6.6$15.1 
已歸屬和未歸屬預計將歸屬，2021年6月30日13,586 $10.80 6.4$15.0 
可於2021年6月30日行使9,074 $9.34 5.3$14.8 
截至2021年6月30日，與授予的非既得性股票期權相關的未確認補償總成本為1美元。36.0百萬美元，預計將在加權平均期間內確認三年.
限售股單位 和基於業績的限制性股票單位(統稱為“RSU”)
根據該計劃授予的RSU通常是分級授予的，並視員工的繼續服務情況而定。如果在授予限制解除之前終止僱傭，RSU通常會被沒收。本公司在歸屬限制失效期間按比例支出RSU的成本，該成本被確定為RSU相關普通股股票在授予之日的公平市場價值。截至2021年6月30日的6個月，該計劃下的非既有RSU活動摘要如下：
數量：
股票		加權
平均資助金
約會集市
價值		加權值
平均值
剩下的幾個人
年數		集料
固有的
價值
(單位：千)(單位：百萬)
截至2020年12月31日的非既有單位7,080 $11.35   
授與2,451 $18.89   
既得(1,513)$16.81   
沒收(606)$13.77   
截至2021年6月30日的非既有單位7,412 $13.96 2.5$71.5 
所有非歸屬單位預計將在其正常期限內歸屬。截至2021年6月30日，57.9與基於服務的歸屬條件的未歸屬RSU相關的未確認補償總成本的百萬美元。這些成本預計將在以下加權平均期內確認兩年.
與股權獎勵相關的薪酬支出
下表彙總了與股權獎勵相關的合併運營報表中確認的報酬費用相關信息：
 截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(單位：千)2021202020212020
確認的股權薪酬費用如下：
研發費用$3,152 $3,362 $9,457 $8,615 
銷售、一般和管理費用8,584 5,046 22,633 12,389 
股權薪酬費用總額$11,736 $8,408 $32,090 $21,004 

16

注8。(注8)資產和負債按公允價值計量
本公司的金融資產和負債按公允價值計量，並在公允價值層次中分類，公允價值層次定義如下：
1級-公司在測量日期有能力獲得的相同資產或負債在活躍市場的報價。
2級-資產或負債可直接或間接觀察到的活躍市場報價以外的投入。
3級-資產或負債無法觀察到的輸入。
下表彙總了截至2021年6月30日公司經常性資產和負債的公允價值，這些資產和負債按公允價值體系中的水平彙總，這些計量屬於公允價值體系中的水平：
(單位：千)二級總計
資產：  
商業票據$147,339 $147,339 
資產支持證券20,680 20,680 
公司債務證券12,039 12,039 
美國政府機構債券26,071 26,071 
貨幣市場基金4,582 4,582 
 $210,711 $210,711 
(單位：千)二級3級總計
負債：   
應付或有對價$— $27,317 $27,317 
遞延薪酬計劃負債4,233 — 4,233 
 $4,233 $27,317 $31,550 
下表彙總了截至2020年12月31日公司經常性資產和負債的公允價值彙總(按這些計量所屬的公允價值等級)：
(單位：千)二級總計
資產：
商業票據$217,095 $217,095 
資產支持證券9,438 9,438 
公司債務證券39,513 39,513 
美國政府機構債券53,582 53,582 
貨幣市場基金4,427 4,427 
 $324,055 $324,055 
(單位：千)二級3級總計
負債：   
應付或有對價$— $25,825 $25,825 
遞延薪酬計劃負債4,078 — 4,078 
 $4,078 $25,825 $29,903 
17

該公司的可轉換票據屬於公允價值等級體系中的第2級類別。公允價值是使用非活躍市場中的經紀人報價進行估值的。可轉換票據於2021年6月30日的公允價值為$4.4百萬美元。
該公司將於2026年到期的高級擔保定期貸款屬於公允價值等級體系中的第2級類別，公允價值是根據活躍市場中類似負債的報價以及負債的可觀察到的投入(除報價外)確定的，例如按通常報價的間隔可觀察到的利率。2026年到期的高級擔保定期貸款的賬面價值接近公允價值。
截至2021年6月30日或2020年12月31日，該公司沒有任何3級資產。
 現金、貨幣市場基金和有價證券
該公司將其在公允價值層次中的現金分類為1級，因為這些資產在計量日期使用相同資產的活躍市場報價進行估值。該公司認為其對有價證券的投資是可供出售的，並將這些資產和公允價值層次中的貨幣市場基金歸類為二級，主要利用非活躍市場的經紀商報價對這些證券進行估值。
應付或有對價
應付或有代價乃因於二零一三年十一月收購Callidus Biophma，Inc.(“Callidus”)而產生。最近的估值是使用概率加權貼現現金流估值方法確定的。損益包括在綜合經營報表中。
Callidus應付的或有對價已被歸類為3級經常性負債，因為其估值需要對目前市場上不可觀察到的因素進行大量判斷和估計。如果對估值方法的各種投入使用不同的假設，估計的公允價值可能大大高於或低於公司確定的公允價值。
在評估Callidus主要用於ATB-200龐貝項目的或有對價時，使用了以下重要的不可觀察到的投入：
或有對價
負債
截至2021年6月30日的公允價值估值技術無法觀察到的輸入射程
(單位：千)
     
  貼現率7.5%
  
臨牀和管理里程碑$25,914 概率加權貼現現金流實現里程碑的概率
75% - 78%
  
  預計付款年份
2021 - 2022
或有對價負債在每個報告期使用貼現率、支付概率和預計支付日期重新計量為公允價值。與臨牀和基於法規的里程碑相關的預計或有付款金額使用貼現現金流模型折現回本期。貼現率和付款時間的增加可能會導致公允價值計量較低。這些投入中的任何一項一起或單獨增加或減少，都可能導致公允價值計量大幅降低或提高。不能保證里程碑付款的任何條件都會得到滿足。
18

下表顯示了截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月應付或有對價餘額的變化情況：
截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(單位：千)2021202020212020
期初餘額$26,296 $23,612 $25,825 $22,681 
期間公允價值變動，包括在合併經營報表中1,021 715 1,492 1,646 
期末餘額(1)
$27,317 $24,327 $27,317 $24,327 
______________________________
(1)截至2021年6月30日，根據預計在未來12個月內達到的某些里程碑，$19.81000萬美元記為綜合資產負債表中的流動負債。.
注9.(注9)普通股基本和稀釋淨虧損
下表提供了計算普通股基本和攤薄每股普通股股東應佔淨虧損時使用的分子和分母的對賬：
 截至6月30日的三個月，截至6月30日的六個月，
(單位：萬人，不包括每股金額)2021202020212020
分子：  
普通股股東應佔淨虧損$(51,225)$(52,492)$(116,889)$(141,440)
分母：
加權平均已發行普通股-基本和稀釋266,398,516 257,973,329 265,384,865 257,548,623 
稀釋性普通股等價物將包括普通股期權、可轉換債務單位、RSU和普通股等價物認股權證的稀釋效應。潛在的稀釋性普通股等價物因其反稀釋效應而被排除在所有時期的稀釋每股收益分母之外。
下表列出了被排除在計算之外的潛在普通股，因為它們是使用庫存股方法進行反稀釋的：
 截至6月30日，
(以千人為單位)20212020
購買普通股的期權14,962 18,414 
可轉換票據458 462 
可轉換為普通股的已發行權證— 2,555 
未歸屬的限制性股票單位7,412 7,484 
潛在可發行股票總數22,832 28,915 

19

項目2.管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
概述
我們是一家以患者為中心的全球性生物技術公司，專注於發現、開發和提供治療罕見疾病的新藥。我們擁有一系列產品機會，其中包括首個獲得全球廣泛認可的針對Fabry病的口服單一療法，針對龐培病的差異化生物療法，以及業界領先的罕見疾病基因療法組合。
我們投資組合的基石是Galafold®(也被稱為“米卡司他”)，第一種也是唯一一種被批准的口服精準藥物，適用於具有順從基因變異的法布里病患者。米卡司他目前以Galafold的商標獲得批准。®在美國(“美國”)、歐盟(“歐盟”)、英國(“英國”)和日本，在世界各地有多個額外批准和待處理的申請。
我們正在籌備的主要生物製品計劃是Amicus Treeutics GAA(“AT-GAA”，也稱為ATB200/AT2221，或cipaglucosidase alfa/midlustat)，這是一種治療龐培病的新型、臨牀階段、潛在的最佳治療範例。2019年2月，美國食品和藥物管理局(FDA)授予AT-GAA突破性治療稱號(BTD)，用於治療晚發性龐培病。
最近，我們通過與全國兒童醫院(“Nationwide Children‘s”)的許可和與賓夕法尼亞大學(University Of Pennsylvania)的研究合作，建立了行業領先的基因治療組合，為患有罕見代謝性疾病的患者提供潛在的治療方案。我們正在籌備中的項目包括針對罕見的神經系統溶酶體疾病(“LDS”)的基因治療計劃，特別是：CLN6、CLN3和CLN1巴頓病、龐培病、Fabry病、CDKL5缺乏症(“CDD”)、粘多糖症IIIB型(“MPS IIIB”)，以及針對粘多糖症IIIA型(“MPS IIIA”)的下一代計劃。我們與賓夕法尼亞大學的研究合作還為我們提供了針對特定疾病的獨家訪問權和選擇權，可以為大多數LDS和更廣泛的更為流行的罕見疾病(包括Rett綜合徵、Angelman綜合徵、強直性肌營養不良症和部分其他肌營養不良症)開發潛在破壞性的新基因治療平臺技術和計劃。2020年第一季度，FDA批准CLN3巴滕病基因療法AT-GTX-502快速通道，用於治療18歲以下的兒科患者。2020年9月和2021年2月，歐洲藥品管理局(“EMA”)分別授予CLN6 Batten病基因療法AT-GTX-501優先藥品(PRIME)稱號和FDA快速通道稱號，用於治療變異型晚期嬰兒神經性蠟樣脂褐素沉積症6(“vLINCL6”)患者。
我們的戰略
我們的戰略是，通過內部開發、收購或授權的產品和候選產品，為患有罕見代謝性疾病的患者創造、製造、測試和交付最高質量的藥物，這些產品和候選產品有可能淘汰當前的治療方法，為患者提供顯著的好處，併成為一流或一流的。除了我們在Fabry和Pompe疾病方面的項目外，我們正在利用我們的全球能力來開發和擴大我們強大的基因組醫學渠道。我們在實現建立一家專注於罕見代謝性疾病的全球領先生物技術公司的願景方面取得了重大進展。
到目前為止，我們的業務還沒有受到新型冠狀病毒(“新冠肺炎”)大流行的重大影響。然而，我們繼續觀察到患者識別和Galafold之間的延遲時間週期性增加。® 由於新冠肺炎的復興而啟動進入2021年。我們在所有地區都保持了運營，確保了我們商業和臨牀產品的全球供應鏈，並以最小的中斷保持了我們臨牀試驗的運營完整性。我們能否在不出現任何重大中斷的情況下繼續運營，將取決於我們員工的持續健康狀況，以及對Galafold的持續需求®以及我們全球供應鏈的持續運作。我們繼續為需要治療的人提供不間斷的藥品，同時優先考慮我們全球勞動力的健康和安全。然而，我們未來的運營結果可能會受到新冠肺炎大流行未知未來影響的負面影響。
20

我們進展的亮點包括：
•法布里病的商業和監管方面的成功。截至2021年6月30日的6個月，Galafold®總收入為7740萬美元，比上年同期增加1510萬美元。我們繼續看到強勁的商業勢頭，並向更多地區擴張。在我們手術時間最長的國家，我們看到以前未接受治療的患者使用Galafold的比例越來越高。®。在美國，我們繼續看到來自不斷增長和非常廣泛的處方者基礎的患者數量顯著增加。在所有市場，我們看到這種口服治療方案的依從率和堅持率都很高。
•龐貝臨牀項目里程碑。2020年12月，我們完成了AT-GAA全球第三階段關鍵研究(ATB200-03，也稱為“PROPEL”)的最後一位患者，這是我們在24個國家和地區的62個地點的123名患者的最後一次訪問。2021年2月，我們隨後為PROPEL研究報告了背線結果。此外，在2020年，日本獲得了孤兒藥物稱號，英國藥品和醫療保健產品監管局(“MHRA”)為AT-GAA頒發了治療晚發性龐培病的有前途的創新藥物(“PIM”)稱號。2021年6月，MHRA通過早期獲得藥物計劃(“EAMS”)給予AT-GAA一個積極的科學意見，該計劃允許接受α-葡萄糖苷酶治療至少2年的符合條件的晚發性龐培病(“LOPD”)患者在獲得英國上市授權之前改用AT-GAA。我們還完成了針對α-葡糖苷酶的滾動BLA和針對米格司他的新藥申請(“NDA”)。
•管道的推進和增長。我們已經通過與全國兒童基金會的許可和與賓夕法尼亞大學的研究合作，為患有罕見代謝性疾病的患者建立了行業領先的基因治療藥物組合。最近的一些進展包括，2021年2月，我們公佈了1/2期CLN3基因治療研究的初步臨牀數據，該研究表明，患有CLN3Batten病的兒童出現了疾病穩定的早期跡象，並有可能減緩神經系統疾病的進展。此外，在2021年2月，我們公佈了我們的Fabry病基因治療臨牀候選藥物AT-GTX-701的臨牀前數據，經過改良的GLA轉基因在所有組織和劑量下顯示出比野生型構建物更大的底物減少。
•製造業。我們繼續為我們的臨牀研究和早期商業庫存生產我們的龐貝生物(1000L)。我們與藥明生物的供應協議和目前的產能預計將在收到適用的監管批准後生產足夠的數量來支持商業需求，如果獲得批准的話。在基因治療方面，我們正在與我們的戰略合作伙伴合作，以支持我們的臨牀製造能力。到目前為止，我們的全球供應鏈沒有中斷，我們保持了製造Galafold的能力®以及我們在新冠肺炎大流行期間的臨牀供應。
•財務實力。截至2021年6月30日，現金、現金等價物和有價證券總額為3.831億美元。根據目前的運營模式，我們相信目前的現金狀況(包括預期收入)足以為我們的運營和正在進行的研究計劃提供資金，以實現自我維持。新冠肺炎疫情的潛在影響、業務發展合作、管道擴張以及對製造能力的投資可能會影響我們未來的資本需求。
 我們的商用產品和候選產品
加拉福德® 鹽酸米卡司他治療Fabry病
我們的口服精準藥物Galafold®於2018年8月獲得FDA加速批准，品牌名稱為Galafold®用於治療根據體外檢測數據確診為法布里病(Fabry Disease)且攜帶半乳糖苷酶α基因(“GLA”)變異體的成年人。FDA批准了Galafold®對於348種順從的GLA變種。加拉福德®該藥於2016年5月在歐盟和英國獲得批准，作為16歲及以上成年人和青少年長期治療的一線療法，這些成年人和青少年被確診為法布里病(Fabry Disease)，並具有順從的突變(變異)。歐盟和英國批准的標籤包括1384個服從Galafold的突變®治療，佔法布里病患者總數的一半。在那些只在順從性網站上提供突變的國家，現在可以獲得這1384種順從突變。全球40多個國家和地區已經批准了營銷授權，其中包括美國、歐盟、英國、日本和其他國家。我們計劃繼續推出Galafold®在2021年期間在更多的國家。
作為口服單一療法，Galafold®旨在結合和穩定內源性α-半乳糖苷酶A(“α-GalA”)酶，這些患者的基因變異在基於GLP細胞的順應性分析中被確認為順應性。加拉福德®是一種口服精密藥物，旨在治療具有順應性基因變異的患者的Fabry病，目前它不打算與ERT一起使用。
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Fabry病的基因治療
我們致力於為所有患有法布里病的人持續創新。對於患有法布里病的人來説，他們有不適用於Galafold的非順應性變異體(即不適用於Galafold的變異體)。®作為單一療法，我們的策略是開發Fabry基因療法。2018年10月，我們通過與賓夕法尼亞大學達成合作協議，擴大了我們的基因治療產品組合，以尋求包括Fabry病在內的新型基因療法和其他適應症的研發。2019年10月，我們披露了使用Amicus工程轉基因進行Fabry腺相關病毒(AAV)基因治療的初步數據，該基因在Fabry病小鼠模型中顯示出高水平的GLA活性和強勁的GL-3減少。2021年2月，我們公佈了我們的AAV基因治療研究項目的初步臨牀前數據。這項初步的臨牀前研究評估了一系列AAV在野生型hGLA(“未經修飾的hGLA”)或Amicus/Penn工程hGLA轉基因(“工程hGLA”或“AT-GTX-701”)基因敲除的GLA基因敲除小鼠中的應用。與未修飾的hGLA AAV基因治療相比，工程hGLA AAV基因治療顯示出穩定的同源二聚體形成，提高了温度、血漿和中性ph值的穩定性。在最低測試劑量的AT-GTX-701中，GLA基因敲除小鼠表現出部分底物減少，而最高測試劑量則導致近乎完全的底物減少。此外，AT-GTX-701在包括背根神經節(“DRG”)、腎臟和心臟在內的所有Fabry病相關組織中顯示出顯著更大的lyso-Gb3/GL-3底物減少，低劑量下的減少等於或大於使用野生型轉基因的高劑量下觀察到的減少，這為AAV基因治療的Fabry小鼠模型中DRG存儲的減少提供了第一個證據。
龐培病的新型ERT治療
我們正在利用我們的生物製藥能力來開發AT-GAA，這是一種治療龐培病的新療法。AT-GAA由一種特殊設計的rhGAA酶ATB200或α-葡糖苷酶組成，具有優化的碳水化合物結構以增強溶酶體的攝取，與AT2221或米盧斯特(作為酶穩定劑)聯合使用。米盧司坦結合並穩定ATB200或α-葡糖苷酶，防止rhGAA在循環中失活，以提高關鍵疾病相關組織對活性酶的攝取，從而增加累積底物--糖原的清除。米路司汀不是直接促進底物減少(“糖原”)的活性成分。
我們於2018年12月啟動了ATB200-03(或“PROPEL”)，這是一項針對成人晚發性龐貝病患者的AT-GAA的全球3期臨牀研究，並於2020年12月完成了最後一位患者的最後一次就診。2021年2月，我們報告了第三階段PROPEL研究的背線結果。PROPEL中的患者被隨機分為2：1，這樣每兩名隨機接受AT-GAA治療的患者中，就有一名隨機接受α-葡萄糖苷酶治療。在登記的龐貝患者中，77%在登記前立即接受α-葡萄糖苷酶治療(n=95)(“SWITCH”)，23%從未接受過任何ERT治療(n=28)(“幼稚”)。117名患者完成了PROPEL研究，所有117名患者自願參加了長期擴展研究。研究的主要終點是與52周時ERT Switch和ERT單純患者羣體的基線測量相比，6分鐘步行距離的平均變化。在這個聯合人羣中，服用AT-GAA的患者(n=85)在52周時平均步行距離為21米，而服用α-葡萄糖苷酶的患者(n=37)平均步行距離為7米。合併羣體中的這一主要終點被評估為優勢，雖然在數字上更大，但與α-葡萄糖苷酶α-臂相比，AT-GAA臂在這個組合羣體上的優勢並沒有達到統計學意義(p=0.072)。
根據統計分析計劃的層次結構，這項研究的第一個關鍵次要終點是合併人羣中52周時預測的用力肺活量(FVC)百分比的平均變化。在這個聯合人羣中，服用AT-GAA的患者顯示出名義上統計上顯着和臨牀上有意義的差異，優於那些使用α-葡萄糖苷酶治療的患者。AT-GAA顯著減緩52周後患者呼吸下降的速度。接受AT-GAA治療的患者顯示預測用力肺活量百分比的絕對下降0.9%，而α-葡萄糖苷酶α臂的絕對下降4.0%(p=0.023)。聯合研究人羣中的患者在GSGC(“步態、樓梯、高爾椅子”)關鍵次要終點(捕捉力量、協調性和靈活性)方面表現出統計上的顯著改善，而在接受α-葡萄糖苷酶治療的總體人羣中，患者的情況惡化(p
PROPEL SWITCH患者在接受α-葡萄糖苷酶治療至少兩年後進入研究。其中超過三分之二(67%以上)的患者在進入PROPEL研究之前已經接受ERT治療5年以上(平均7.4年)。對從α-葡萄糖苷酶轉換為6分鐘步行距離的患者進行了預先指定的分析，結果顯示，轉換後52周，接受AT-GAA治療的患者(n=65)的步行距離比接受AT-GAA治療的患者多16.9米。
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基線，相比之下，隨機選擇繼續服用α-葡萄糖苷酶(n=30)的患者為0.0m(p=0.046)。根據預測FVC百分比對從α-葡萄糖苷酶轉為使用α-葡萄糖苷酶的患者進行的預先指定分析顯示，AT-GAA治療的患者在這一重要指標上呼吸功能穩定並略有改善，而那些繼續使用α-葡萄糖苷酶的患者呼吸肌功能繼續顯著下降。AT-GAA患者的預測用力肺活量百分比絕對值增加了0.1%，而服用α-葡萄糖苷酶的患者在一年中顯示了4.0%的絕對值下降(p=0.006)。
接受AT-GAA治療52周的Propel樸素患者(n=20)在6分鐘步行距離終點上比他們的基線步行距離多33米。接受α-葡萄糖苷酶治療的幼稚患者(n=7)比他們的基線步行距離多38米。兩組間差異無統計學意義(p=0.60)。此外，從未接受過任何ERT治療的患者在52周的預測FVC百分比中顯示出類似的下降，AT-GAA治療患者下降4.1%，α-葡萄糖苷酶治療患者下降3.6%。兩組間差異無統計學意義(p=0.57)。
龐培病的基因治療
作為我們長期承諾的一部分，我們將提供多種解決方案，以滿足龐培病社區尚未得到滿足的重大需求，我們還在推進龐培病的下一代基因療法。2018年10月，我們通過與賓夕法尼亞大學達成合作協議，擴大了我們的基因治療產品組合，致力於研究和開發治療龐培病和其他適應症的新基因療法。
2019年4月，我們公佈了我們針對龐貝病的研究性AAV基因治療計劃的初步臨牀前數據。這項在Pompe基因敲除小鼠中進行的初步臨牀前研究採用了單一大劑量的AAV基因治療，要麼是使用未經修飾的野生型HGAA(“未經修改的HGAA”)，要麼是採用帶有溶酶體靶向細胞受體結合基序的Amicus/Penn工程HGAA轉基因(“經工程的HGAA”)。與未經修飾的HGAA AAV基因治療相比，在龐貝小鼠模型中評估的所有關鍵組織中，工程HGAA AAV基因治療顯示出更強勁和一致的糖原減少。在中樞神經系統中，經過改造的HGAA AAV基因療法也顯示出神經細胞中糖原的強勁減少，這表明這可能是解決龐培病神經元方面的一種有效方法。未經修飾的HGAA AAV基因治療顯示神經細胞中的糖原減少最少。這項臨牀前研究為將Amicus工程轉基因與賓夕法尼亞大學的AAV基因治療技術相結合提供了初步驗證。
2020年5月，我們公佈了在單一和聯合中樞神經系統(“CNS”)中應用基因工程HGAA AAV和系統定向基因療法治療晚期Pompe病小鼠模型的臨牀前數據。與未修飾的HGAA AAV相比，改造的HGAA AAV在龐貝小鼠低劑量下顯示出更好的靶向性和清除糖原儲存的能力。高劑量靜脈注射療法顯示出強有力的挽救作用，在高劑量靜脈注射的基礎上加用大劑量側腦室內(“ICV”)療法提供了遞增的益處。
不同類型巴頓病的基因治療
通過我們與全國兒童基金會的許可和與賓夕法尼亞大學的研究合作，我們正在研究多種形式巴頓病的潛在一流基因療法。巴頓病是一大類罕見的、致命的、遺傳性神經系統疾病的通稱，也被稱為神經性蠟樣脂褐素沉着症(NCLS)。在這些疾病中，特定基因的缺陷會引發一連串的問題，幹擾細胞循環某些分子的能力。每個基因被稱為蠟樣脂褐素沉積症，神經元(“CLN”)，並給予不同的數字命名為其亞型。已知的巴頓病有13種，通常被稱為CLN1-8；10-14。各種類型的巴頓病具有相似的特徵和症狀，但在嚴重程度和發病年齡上有所不同。
我們有兩個針對CLN6和CLN3巴頓病的臨牀項目，還有幾個臨牀前項目，包括CLN1和其他類型的巴頓病。
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我們的CLN6-Batten病的1/2期研究納入了13名接受單次鞘內注射的患者。 給予AAV-CLN6基因治療。截至2021年6月，1/2期研究的13名患者中有12名已經完成，4名已經進入長期隨訪研究(LTFU)，其餘患者預計將進入LTFU，在那裏將繼續產生關於安全性和有效性的長期數據。2021年4月，巴頓病自然史研究(BAT-001)的第一個網站開放，這將有助於我們進一步瞭解疾病的發展。2020年10月，我們報告了我們的CLN6巴滕病AAV-CLN6基因治療計劃AT-GTX-501的額外陽性中期結果。目前已有13名CLN6巴滕病患者的臨時安全性數據。臨時安全性數據顯示，AT-GTX-501治療總體耐受性良好。大多數不良反應(“不良反應”)都是輕微的，與治療無關。未觀察到與AAV或CLN6免疫原性相關的不良事件模式。漢堡運動和語言評分中提供了中期療效數據，這些數據顯示，在接受AAV-CLN6基因治療後，12名達到12個月時間點的患者和8名最長24個月的患者在減緩疾病進展方面發揮了重要作用。此外，在2019年10月，我們報告了中期臨牀數據，這些數據表明，與匹配的未經治療的患者預期的進展相比，從基線到第12或24個月，大多數患者，特別是那些年齡較小的患者，漢堡癲癇和視力評分的各個組成部分保持穩定。

2018年第四季度，我們宣佈啟動一項1/2期研究，以評估鞘內單次注射AAV血清型AT-GTX-502基因治療CLN3Batten病的安全性和有效性。在1/2期研究中，總共有3名患者在低劑量組接受了劑量治療，根據迄今的安全狀況，數據安全監測委員會批准我們開始加入高劑量組。目前有一名患者在高劑量隊列中接受劑量治療。2021年2月，我們宣佈了前4名患者在服用AT-GTX-502後15個月內的初步安全性，以及低劑量組中前3名患者在服用AT-GTX-502後15個月內的初步療效數據，以及高劑量組中1名患者在服用AT-GTX-502後最長3個月的初步療效數據。研究的初步結果表明，AT-GTX-502的耐受性很好，與自然病史數據集相比，顯示出潛在的疾病穩定的早期跡象。
CDKL5缺乏症
我們正在研究一種潛在的治療CDD的一流遺傳藥物，其中包括一種用於交叉校正的CDKL5蛋白，通過我們與賓夕法尼亞大學的合作，作為一種蛋白質替代品或作為一種基因療法提供給藥。CDKL5是X染色體上的一個基因，編碼CDKL5蛋白，調節幾種正常大腦發育所必需的蛋白的表達。CDKL5基因的遺傳突變導致CDKL5蛋白缺乏症和CDD。這種疾病的臨牀表現為從嬰兒期開始持續癲癇發作，隨後出現嚴重的神經發育障礙。大多數受CDD影響的兒童不能走路或照顧自己，還可能患有脊柱側彎、視力障礙、感覺問題和胃腸道併發症。
其他臨牀前基因治療
我們在積極的臨牀前開發中有許多額外的基因療法，包括針對MPS IIIB的基因療法，以及MPS IIIA的下一代計劃。我們的策略是為這些罕見的破壞性小兒神經溶酶體儲存疾病開發第一或最好的AAV基因療法。
戰略聯盟和戰略安排
我們將繼續適當地評估業務發展機會，以創造股東價值，併為我們提供開發和營銷以罕見和孤兒疾病為重點的技術或產品所需的財務、技術、臨牀和商業資源。我們正在定期探索潛在的合作、聯盟和其他業務發展機會。這些機會可能包括業務合併、合作伙伴關係、某些資產的戰略性外發許可，或者與我們開發和向患有罕見和孤兒疾病的患者開發和提供療法的戰略計劃相一致的臨牀前階段、臨牀階段或市場產品或平臺技術的收購。
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綜合運營結果
截至2021年6月30日的三個月與2020年6月30日相比
下表提供了該公司的精選財務信息：
截至6月30日的三個月，
(單位：千)20212020變化
產品淨銷售額$77,413 $62,353 $15,060 
銷貨成本8,380 6,676 1,704 
商品銷售成本佔產品淨銷售額的百分比10.8 %10.7 %0.1 %
運營費用：
研發63,003 69,611 (6,608)
銷售、一般和管理42,276 34,657 7,619 
應付或有對價公允價值變動1,021 715 306 
折舊及攤銷1,567 2,039 (472)
其他收入(費用)：
利息收入50 865 (815)
利息支出(8,150)(3,635)(4,515)
其他費用234 5,326 (5,092)
所得税費用(4,525)(3,703)(822)
普通股股東應佔淨虧損$(51,225)$(52,492)$1,267 
 產品淨銷售額。在截至2021年6月30日的三個月裏，與去年同期相比，產品淨銷售額增加了1510萬美元。這一增長主要是由於美國、歐洲和日本市場的持續增長。
研發費用。下表彙總了我們針對每個正在開發的候選產品的主要產品開發計劃，以及與每個候選產品相關的自付第三方費用：
(單位：千)截至6月30日的三個月，
項目20212020
第三方直接項目費用  
加拉福德®(法布里病)
$1,375 $2,759 
AT-GAA(龐培病)23,840 27,360 
基因治療計劃14,648 14,010 
臨牀前和其他項目552 120 
第三方直接項目總費用40,415 44,249 
其他項目成本  
人員成本15,986 18,981 
其他成本6,602 6,381 
其他項目總成本22,588 25,362 
研發總成本$63,003 $69,611 
研究和開發成本減少了660萬美元，這主要是因為與龐培計劃中臨牀研究的推進相關的臨牀研究和製造成本的時間安排，以及主要由於與戰略優先事項的調整而導致的人員成本的減少。
銷售、一般和管理費用。銷售、一般和行政費用增加了760萬美元，主要是由於人員成本增加。
利息支出。在截至2021年6月30日的三個月裏，利息支出比去年同期增加了450萬美元。這一增長是由2020年7月到期的2026年到期的4億美元高級擔保貸款推動的。
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其他費用。510萬美元的差額主要是由於我們重新衡量公司間交易的匯兑收益所致。
所得税費用。截至2021年6月30日的三個月的所得税支出為450萬美元。我們在不同的司法管轄區都要繳納所得税。我們的納税義務在很大程度上取決於税前收益在我們經營的許多司法管轄區之間的分配。
截至2021年6月30日的6個月與2020年6月30日相比
下表提供了該公司的精選財務信息：
截至6月30日的六個月，
(單位：千)20212020變化
產品淨銷售額$143,815 $122,878 $20,937 
銷貨成本14,919 13,228 1,691 
商品銷售成本佔產品淨銷售額的百分比10.4 %10.8 %(0.4)%
運營費用：
研發127,120 158,731 (31,611)
銷售、一般和管理89,002 74,872 14,130 
應付或有對價公允價值變動1,492 1,646 (154)
折舊及攤銷3,171 3,803 (632)
其他收入(費用)：
利息收入215 2,380 (2,165)
利息支出(16,142)(7,364)(8,778)
其他費用(2,966)(2,990)24 
所得税費用(6,107)(4,064)(2,043)
普通股股東應佔淨虧損$(116,889)$(141,440)$24,551 
 產品淨銷售額。與去年同期相比，截至2021年6月30日的6個月中，產品淨銷售額增加了2090萬美元。這一增長主要是由於美國、歐洲和日本市場的持續增長。
研發費用。下表彙總了我們針對每個正在開發的候選產品的主要產品開發計劃，以及與每個候選產品相關的自付第三方費用：
(單位：千)截至6月30日的六個月，
項目20212020
第三方直接項目費用  
加拉福德®(法布里病)
$3,602 $4,520 
AT-GAA(龐培病)44,954 62,267 
基因治療計劃28,464 35,497 
臨牀前和其他項目620 833 
第三方直接項目總費用77,640 103,117 
其他項目成本  
人員成本36,165 41,699 
其他成本13,315 13,915 
其他項目總成本49,480 55,614 
研發總成本$127,120 $158,731 
研究和開發成本減少了3160萬美元，這主要是由於與Pompe計劃中臨牀研究的推進相關的臨牀研究和製造成本的時間安排、管道增長推動的基因治療計劃的減少以及管道計劃的支出時間以及主要由於與戰略優先事項的調整而導致的人員成本的減少。
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銷售、一般和管理費用。銷售、一般和行政費用增加了1410萬美元，主要是由於人員成本增加。
利息支出。在截至2021年6月30日的6個月裏，利息支出比去年同期增加了880萬美元。這一增長是由2020年7月到期的2026年到期的4億美元高級擔保貸款推動的。
所得税費用。截至2021年6月30日的六個月的所得税支出為610萬美元。我們在不同的司法管轄區都要繳納所得税。我們的納税義務在很大程度上取決於税前收益在我們經營的許多司法管轄區之間的分配。
流動性與資本資源
由於我們的鉅額研發支出，以及為支持Galafold的推出而建立一個商業組織的支出®，我們自2002年成立以來一直沒有盈利，併產生了運營虧損。我們歷史上一直通過股票發行、債券發行、Galafold等方式為我們的運營提供資金®收入、合作和其他融資安排。
現金流探討
截至2021年6月30日，我們擁有3.831億美元的現金、現金等價物和有價證券。我們在各種計息工具上投資的現金超過了我們在流動性和保本方面的即時需求，包括美國政府機構和貨幣市場賬户的義務。在任何可能的情況下，我們都會設法將集中度和風險程度的潛在影響降至最低。雖然我們與金融機構的現金餘額超過了保險限額，但我們預計此類現金餘額不會出現任何損失。有關現金、現金等價物和有價證券的更多詳細信息，請參閲我們的合併財務報表附註中的“-3.現金、現金等價物、有價證券和限制性現金”。
經營活動中使用的淨現金
截至2021年6月30日的6個月，運營中使用的淨現金為1.083億美元。運營中使用的淨現金部分包括截至2021年6月30日的6個月的淨虧損1.169億美元，以及主要與合同製造和研究付款的時間有關的運營資產和負債變化導致的現金總體減少3260萬美元。這部分被3210萬美元的股票薪酬和910萬美元的其他非現金調整所抵消。
截至2020年6月30日的6個月，運營中使用的淨現金為1.415億美元。運營中使用的淨現金組成部分包括截至2020年6月30日的6個月的淨虧損1.414億美元，以及運營資產和負債的淨變化3260萬美元。營業資產的變化主要是由於Galafold®的商業銷售增加，應收賬款增加了1040萬美元，而用於支持Galafold®商業活動的預付和其他流動資產減少了140萬美元。運營中使用的現金淨額也受到2390萬美元應付賬款和應計支出減少的影響，這主要與合同製造和研究成本、項目支出和人員成本有關。
投資活動提供的淨現金
截至2021年6月30日的六個月，投資活動提供的淨現金為1.123億美元。我們的投資活動主要包括購買和銷售以及投資和資本支出的到期日。投資活動提供的現金淨額反映了用於出售和贖回有價證券的2.588億美元，部分被用於購買有價證券的1.453億美元和用於資本支出的120萬美元所抵消。
截至2020年6月30日的6個月，投資活動提供的淨現金為1.633億美元。我們的投資活動主要包括購買和銷售以及投資和資本支出的到期日。投資活動提供的現金淨額反映了2.101億美元用於出售和贖回有價證券，其中4500萬美元用於購買有價證券，190萬美元用於購買財產和設備。
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融資活動提供的淨現金
截至2021年6月30日的六個月，融資活動提供的淨現金為1,110萬美元。融資活動提供的現金淨額主要反映了行使剩餘未償還認股權證的1920萬美元和行使股票期權的670萬美元，部分被與限制性股票單位歸屬有關的員工預扣税支付的1440萬美元所抵消。
截至2020年6月30日的6個月，融資活動中提供的淨現金為260萬美元。融資活動提供的現金淨額主要反映了行使股票期權的1070萬美元，部分被與限制性股票單位歸屬有關的員工預扣税支付的810萬美元所抵消。
資金需求
我們預計，在可預見的未來，主要由於研究和開發費用，包括與進行臨牀試驗有關的費用，我們的運營將出現虧損。我們未來的資本需求將取決於多個因素，包括：
•我們候選藥物和基因治療候選藥物的臨牀試驗的範圍、進展、結果和成本，包括但不限於AT-GAA、CLN6和CLN3；
•為我們的臨牀和臨牀前研究生產藥品的成本，包括生產Pompe酶替代療法(“ERT”或“ATB200”或“cipaglucosidase alfa”)和基因療法的成本；
•正在進行的CDD、Pompe基因療法、Fabry基因療法、MPS IIIB、下一代MPS IIIA以及我們可能不時確定的其他候選藥物的正在進行的臨牀前研究和後續臨牀試驗的未來結果，包括我們獲得監管批准並將這些療法商業化並獲得市場接受的能力；
•對我們的候選產品(包括AT-GAA)進行監管審查的成本、時間和結果；
•與審查我們的候選產品相關的監管標準的任何變化；
•我們追求的其他候選產品的數量和開發要求；
•商業化活動的成本，包括產品營銷、銷售和分銷；
•競爭技術的出現和其他不利的市場發展；
•我們成功地將Galafold商業化的能力®(“Micalastat HCl”)，如果我們的監管文件被接受和批准，AT-GAA；
•我們有能力生產或供應足夠的臨牀或商業產品，包括Galafold®、AT-GAA和我們的基因治療候選者；
•我們為Galafold獲得報銷的能力®如果我們的監管文件被接受和批准，AT-GAA；
•我們有能力滿足Galafold持續獲得監管批准的上市後承諾或要求®;
•我們獲得市場對Galafold認可的能力®如果我們的監管文件被接受和批准，AT-GAA；
•專利申請的準備、提交和起訴，以及與知識產權相關的權利要求的維護、執行和辯護的費用；
•已經或可能對我們提起的訴訟或我們正在或可能對他人提起的訴訟的影響；
•我們收購或投資於企業、產品和技術的程度；
•我們成功地將收購的產品和技術整合到我們的業務中的能力，包括交易的預期收益可能無法完全實現，或者可能需要比預期更長的時間才能實現；
•我們有能力建立合作關係、合作伙伴關係或其他類似安排，並從任何此類合作者那裏獲得里程碑、特許權使用費或其他付款；
•我們適應英國退出歐盟後歐洲和英國市場變化的能力；
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•我們的業務可能在多大程度上受到新冠肺炎爆發的影響，包括我們、政府、我們的客户或供應商或其他第三方採取行動控制新冠肺炎的傳播，或其他衞生流行病或流行病的影響；
•外幣匯率的波動；以及
•會計準則的變化。
雖然我們繼續從產品銷售中獲得收入，但在沒有額外資金的情況下，我們預計未來幾個季度和幾年內，我們持續的運營虧損將導致我們在運營中使用的現金增加。我們可能會通過公共或私人債務或股權融資尋求額外資金。根據目前的運營模式，我們相信目前的現金狀況(包括預期收入)足以為我們的運營和正在進行的研究計劃提供資金，以實現自我維持。新冠肺炎疫情的潛在影響、業務發展合作、管道擴張以及對製造能力的投資可能會影響我們未來的資本需求。
與潛在未來付款相關的財務不確定性
里程碑付款/Royalties
Celenex-在2018年收購Celenex時，我們同意額外支付高達1000萬美元的費用，用於實現某些開發里程碑，2.2億美元用於實現多個項目的某些監管批准里程碑，以及高達7500萬美元的分級銷售里程碑付款。
全國少年兒童-Celenex與Nationwide Children‘s簽訂了獨家許可協議，根據該許可協議，Nationwide Children’s有資格從我們那裏獲得每種產品高達780萬美元的基於開發和銷售的里程碑。
佩恩-根據我們與賓夕法尼亞大學的研究合作協議，賓夕法尼亞大學有資格就每個適應症的許可產品獲得某些里程碑、版税和發現研究付款。里程碑付款是在每個適應症的某些開發和商業里程碑事件完成後支付的，每個適應症的總金額最高可達8800萬美元。特許權使用費的支付是根據許可產品、許可產品和國家/地區的許可產品淨銷售額計算的。在為期五年的協議期間，我們將每年提供1000萬美元，為探索研究計劃提供資金。
葛蘭素史克-2012年7月，經2013年11月修訂，我們與葛蘭素史克(GSK)達成協議，根據該協議，Amicus獲得了Galafold開發和商業化的全球權利®作為單一療法，並與法布里病的ERT聯合使用(“合作協議”)。根據合作協議的條款，葛蘭素史克有資格獲得高達4000萬美元的審批後和基於銷售的里程碑，以及美國以外八個主要市場十幾歲左右的分級特許權使用費。
關鍵會計政策與重大判斷 
對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是我們根據美國公認會計準則(GAAP)編制的。編制這些財務報表需要我們作出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和費用。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括下面更詳細描述的那些。我們根據歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，這些因素的結果構成對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
在截至2021年6月30日的6個月期間，我們在截至2020年12月31日的會計年度的公司財務報表的“-附註2.重要會計政策摘要”中披露的作為我們的重要會計政策和估計所披露的項目沒有重大變化。
 近期會計公告
請參閲我們合併財務報表附註中的“-附註2.重要會計政策摘要”。
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項目3.關於市場風險的定量和定性披露
市場風險是指金融工具的公允價值因利率、股票價格、信譽、融資、匯率或其他因素的變化而發生變化的風險。我們的主要市場風險敞口與我們的現金、現金等價物和有價證券的利率變化有關。我們將我們的投資放在高質量的金融工具上，主要是貨幣市場基金、公司債務證券、資產支持證券和期限不到一年的美國政府機構票據，我們認為這些工具的利率和信用風險有限。我們投資組合中的證券不是槓桿化的，被歸類為可供出售的證券，由於短期性質，利率風險最小。我們認為，截至2021年6月30日，平均利率每變化1%(100個基點)，我們投資組合的市值要麼會增加，要麼會減少70萬美元。我們目前不對衝利率風險，並與我們的投資政策一致，我們的投資組合中不使用衍生金融工具。
我們面臨着可變利率債務的利率風險。截至2021年6月30日，我們有一筆4億美元的高級擔保定期貸款將於2026年到期，利率相當於3個月期倫敦銀行間同業拆借利率(LIBOR)，下限為1%，年利率為6.5%。我們目前沒有對我們的可變利率債務進行對衝。截至2021年6月30日，我們的可變利率債務的年平均可變利率為7.5%。假設我們的可變利率債務的平均利率上升或下降100個基點，將導致截至2021年6月30日的利息支出變化100萬美元。
金融市場行為監管局宣佈，打算在2021年底之前逐步停止使用倫敦銀行間同業拆借利率(LIBOR)。如果LIBOR停止，我們可能需要重新談判2026年到期的高級擔保定期貸款的條款，以便用另一種標準取代LIBOR。因此，我們在過渡到新標準時可能會產生增量成本，我們當前或未來債務的利率可能會受到新標準的不利影響。任何此類事件對我們資本成本的潛在影響還無法確定，但我們預計它不會對我們的綜合財務狀況、經營業績或現金流產生實質性影響。
我們面臨着外匯風險，因為我們進行了以美元以外的貨幣計價的交易。我們目前沒有從事任何外匯對衝活動。目前的風險主要來自現金、應收賬款、公司間應收賬款和應付賬款，以及以外幣計價的產品淨銷售額。外幣匯率變動對我們國際產品銷售的正面和負面影響可能會被外幣匯率對我們的國際運營費用產生的自然的、相反的影響部分緩解。假設外匯匯率在上述任何期間變動10%，都不會對我們的綜合財務報表產生實質性影響。
*有關我們對某些市場風險敞口的信息，請參閲我們截至2020年12月31日的財年Form 10-K年度報告中的第7A項，關於市場風險的定量和定性披露。自我們截至2020年12月31日的財年以來，我們的金融工具組合或市場風險敞口沒有實質性變化。
項目4.控制和程序
截至本季度報告Form 10-Q所涵蓋的期間結束時，在我們的首席執行官和首席財務官的監督下，對我們根據經修訂的1934年證券交易法(“交易法”)(根據規則13a-15(E)和15d-15(E))進行的披露控制和程序的有效性進行了評估。根據該評估，首席執行官和首席財務官得出結論，截至該期間結束時，我們的披露控制和程序的有效性是在我們的首席執行官和首席財務官的監督下進行的。*基於該評估，首席執行官和首席財務官得出結論，截至該期間末，我們的披露控制和程序的有效性是在我們的首席執行官和首席財務官的監督下進行的。我們將及時披露我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息，並有效確保積累我們根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息，並將其傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時決定需要披露的信息。
在本報告所涵蓋的財政季度內，我們對財務報告的內部控制(如規則13a-15(F)和15d-15(F))在上一財季發生的變化沒有對我們的財務報告內部控制產生重大影響，或有合理的可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

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第二部分：其他信息
項目1.法律訴訟

2021年7月13日，Teva製藥開發公司(“Teva”)向賓夕法尼亞州東區美國地區法院提起訴訟，指控該公司違反了“創造和恢復平等獲取同等樣品法”(也稱為“創造法”)。Teva正在尋求與訴訟相關的金錢損害賠償、費用和其他救濟。該公司認為這起訴訟毫無根據，並將積極為自己辯護。

欲瞭解更多有關涉及該公司的訴訟風險的信息，請參閲我們的10-K表格年度報告中的風險因素，標題為“訴訟可能對我們的業務、財務狀況、經營結果或流動性產生不利影響。”
項目1A：風險因素
我們之前在截至2020年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告中披露的風險因素沒有實質性變化。
第二項未登記的股權證券銷售和收益的使用
最近出售的未註冊證券
沒有。
發行人購買股票證券
下表提供了截至2021年6月30日的三個月內購買我們普通股的某些信息：
期間
購買的股份總數(1)
每股平均支付價格作為公開宣佈的計劃或計劃的一部分購買的股票總數根據計劃或計劃可購買的最大股票數量(或近似美元價值)
2021年4月1日至2021年4月30日5,406 $10.02 — — 
2021年5月1日至2021年5月31日13,013 $9.40 — — 
2021年6月1日至2021年6月30日37,411 $10.16 — — 
總計55,830 $9.84 — — 
______________________________
(1)表示為支付與授予限制性股票獎勵相關的税款而預扣的普通股股份。
項目3.高級證券違約
沒有。
項目4.礦山安全披露
沒有。
第5項：其他信息
無
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項目6.展品
展品
數		 描述
31.1 
根據經修訂的1934年證券交易法頒佈的規則第13a-14和15d-14條對主要行政人員的認證
   
31.2 
根據經修訂的1934年證券交易法頒佈的規則13a-14和15d-14對首席財務官的證明
   
32.1 
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906節認證首席執行官和首席財務官
   
101.INS
內聯XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中
101.SCH內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.CAL內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.LAB內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.PRE內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
101.DEF內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
104封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)



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簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽署人代表其簽署。
 Amicus Treeutics，Inc.
  
日期：2021年8月5日由以下人員提供：/s/約翰·F·克勞利
  約翰·F·克勞利
  董事長兼首席執行官
  (首席行政主任)
  
日期：2021年8月5日由以下人員提供：/s/Daphne Quimi
  達芙妮·奎米
  首席財務官
  (首席財務官)

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