SS
美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
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根據1934年“證券交易法”第13或15(D)條規定的季度報告 |
在截至本季度末的季度內
或
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根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告 |
的過渡期 至 .
委託文件編號：
(其章程所指明的註冊人的確切姓名)
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不適用 |
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(述明或其他司法管轄權 公司或組織) |
(税務局僱主 識別號碼) |
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不適用 |
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(主要行政辦公室地址) |
(郵政編碼) |
+
(註冊人電話號碼，包括區號)
根據該法第12(B)條登記的證券：
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每節課的標題 |
商品代號 |
註冊的每個交易所的名稱 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第13節或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直遵守此類提交要求。
用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T條例第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司或新興成長型公司。見“交易法”第12b-2條對“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
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☒ |
加速文件管理器 |
☐ |
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非加速文件管理器 |
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規模較小的新聞報道公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第(13)(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。☐
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。回答是肯定的。
截至2021年7月27日，有
在這份關於Form 10-Q的季度報告中，除文意另有所指外，“公司”、“CRISPR”、“CRISPR治療公司”、“我們”、“我們”和“我們的”均指CRISPR治療公司及其合併子公司。
“CRISPR Treateutics®”標準文字標誌和設計標誌，“CTX001TM，“”CTX110TM，“”CTX120TM、“和”CTX130TM”是CRISPR治療股份公司的商標和註冊商標。所有其他商標和註冊商標 本季度報告中的10-Q表是其各自所有者的財產. 僅為方便起見，本季度報告中在Form 10-Q中提及的商標、服務標記和商號可能不會出現在表格10-Q中。®或™這些符號和任何此類遺漏並不意味着放棄任何此類權利。
前瞻性陳述
本Form 10-Q季度報告包含涉及重大風險和不確定性的“前瞻性陳述”。本Form 10-Q季度報告中包含的除歷史事實陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述。這些表述通常通過使用諸如“預期”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“可能”、“計劃”、“預測”、“項目”、“潛在”、“將”、“將”或這些詞語的否定或複數或類似的表達或變體來識別，儘管並不是所有的前瞻性表述都包含這些可識別的詞語。本季度報告中關於Form 10-Q的前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：
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包括CTX001在內的各種臨牀方案的安全性、有效性和臨牀進展TM，CTX110TM，CTX120TM和CTX130TM; |
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我們和我們的合作者正在開發的候選產品的臨牀試驗、開發時間表以及與監管機構的討論情況； |
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我們臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間、進度和結果，包括我們正在進行的臨牀試驗和任何計劃中的CTX001、CTX110、CTX120和CTX130臨牀試驗，以及我們的研發計劃，包括臨牀試驗、非臨牀試驗和促進新藥應用的研究性研究的延誤或中斷； |
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• |
美國食品和藥物管理局(FDA)指定的實際或潛在益處，如孤兒藥物、快速通道和再生醫學先進療法，或此類歐洲等效藥物，包括優先藥物(Prime)指定； |
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• |
我們推動候選產品進入併成功完成臨牀試驗的能力； |
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我們計劃將我們在大波士頓地區的美國辦事處合併到一個單一地點，並擴建一個細胞治療和製造設施； |
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我們的知識產權覆蓋範圍和立場，包括我們許可人和第三方的立場，以及涉及任何此類知識產權的訴訟的狀況和潛在結果； |
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我們的預期費用，為我們的運營獲得資金的能力，以及我們的現金資源是否充足； |
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CRISPR/Cas9基因編輯技術和療法的治療價值、開發和商業潛力；以及 |
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冠狀病毒大流行可能帶來的潛在影響，例如臨牀試驗延誤、中斷或其他不利影響、監管審查延誤、製造和供應鏈中斷、醫療保健系統的不利影響和全球經濟中斷，以及冠狀病毒大流行對我們的業務、財務狀況和運營業績的整體影響。 |
本季度報告中關於Form 10-Q的任何前瞻性陳述 這反映了我們目前對未來事件或我們未來財務表現的看法，涉及已知和未知的風險、不確定性和假設，這些風險、不確定性和假設可能導致我們的實際結果和某些事件的時間與前瞻性陳述中明示或暗示的未來結果大不相同。可能導致或導致此類差異的因素包括但不限於本文中確定的因素，以及在本季度報告10-Q表第II部分第1A項(如果有)、我們於2021年2月16日提交給美國證券交易委員會(SEC)的10-K表年度報告以及其他SEC文件中標題為“風險因素”一節中討論的那些因素。此外，您不應依賴前瞻性陳述作為對未來事件的預測。此類前瞻性陳述僅説明截至本報告日期。我們的前瞻性陳述並不反映我們可能進行或進行的任何未來收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。
您應完整閲讀本Form 10-Q季度報告以及我們在此Form 10-Q季度報告中作為證物提交的文件，並瞭解我們未來的實際結果、業績或成就可能與我們預期的大不相同。除非法律另有要求，否則我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，以反映此類陳述發佈之日之後的事件或情況。
投資者和其他人應注意，我們通過投資者關係網站(https://crisprtx.gcs-web.com/)，)向投資者發佈重要信息，包括證券交易委員會文件、新聞稿、公開電話會議和網絡廣播。我們使用這些渠道以及社交媒體與公眾交流我們的公司、我們的業務、我們的產品候選人和其他事項。我們在社交媒體上發佈的信息可能被認為是重要信息。因此，我們鼓勵投資者、媒體和其他對我們公司感興趣的人查看我們在投資者關係網站上列出的社交媒體渠道上發佈的信息。
索引
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頁面 數 |
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第一部分：財務信息 |
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第一項：簡明合併財務報表(未經審計) |
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截至2021年6月30日和2020年12月31日的簡明合併資產負債表 |
2 |
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截至2021年和2020年6月30日的三個月和六個月的簡明綜合營業和全面收益(虧損)報表 |
3 |
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截至2021年和2020年6月30日的三個月和六個月的簡明股東權益綜合報表 |
4 |
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截至2021年和2020年6月30日止六個月簡明現金流量表 |
5 |
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簡明合併財務報表附註 |
6 |
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第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析 |
22 |
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第三項關於市場風險的定量和定性披露 |
30 |
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項目4.控制和程序 |
30 |
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第二部分：其他信息 |
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第一項：法律訴訟 |
32 |
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項目6.展品 |
32 |
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簽名 |
33 |
第一部分-財務信息
第一項：財務報表
CRISPR治療公司
簡明綜合資產負債表
(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)
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自.起 |
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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應收賬款 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨值 |
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無形資產，淨額 |
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受限現金 |
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經營性租賃資產 |
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其他非流動資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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應計費用 |
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遞延收入，當期 |
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應計税款負債 |
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經營租賃負債 |
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其他流動負債 |
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流動負債總額 |
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遞延收入，非流動 |
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營業租賃負債，扣除當期部分後的淨額 |
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其他非流動負債 |
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總負債 |
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承付款和或有事項，見附註6 |
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股東權益： |
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普通股，瑞士法郎 分別於2021年6月30日和2020年12月31日， 分別於2021年6月30日和2020年12月31日發行的新股， |
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國庫股，按成本價計算， |
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額外實收資本 |
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留存收益(虧損) |
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累計其他綜合損失 |
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股東權益總額 |
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總負債和股東權益 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
2
CRISPR治療公司
簡明合併經營和全面收益報表(虧損)
(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)
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截至三個月 |
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截至六個月 |
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6月30日， |
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6月30日， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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收入： |
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協作收入 |
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贈款收入 |
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總收入 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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總運營費用 |
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營業收入(虧損) |
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其他收入： |
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其他收入，淨額 |
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其他收入合計(淨額) |
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所得税前淨收益(虧損) |
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所得税撥備 |
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淨收益(虧損) |
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外幣折算調整 |
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有價證券未實現虧損 |
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綜合收益(虧損) |
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普通股每股淨收益(虧損)-基本 |
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基本加權平均已發行普通股 |
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每股普通股淨收益(虧損)-稀釋後 |
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稀釋加權平均已發行普通股 |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
3
CRISPR治療公司
股東權益簡明合併報表
(未經審計，單位為千，不包括每股和每股數據)
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普通股 |
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庫存股 |
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股票 |
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0.03瑞士法郎 面值 |
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股票 |
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金額， 按成本計算 |
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其他內容 實繳 資本 |
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留存收益 (赤字) |
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累計 其他 全面 收益(虧損) |
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總計 股東的 權益 |
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2019年12月31日的餘額 |
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限制性股份的歸屬 |
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行使既得期權 |
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基於股票的薪酬費用 |
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發行與許可協議相關的普通股 |
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其他綜合損失 |
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淨損失 |
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2020年3月31日的餘額 |
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發行普通股，扣除發行成本$ |
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限制性股份的歸屬 |
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行使既得期權 |
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基於股票的薪酬費用 |
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其他綜合損失 |
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淨損失 |
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2020年6月30日的餘額 |
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2020年12月31日的餘額 |
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發行普通股，扣除發行成本$ |
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限制性股份的歸屬 |
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行使既得期權，扣除發行成本#美元 |
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根據ESPP購買普通股 |
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基於股票的薪酬費用 |
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其他綜合損失 |
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淨損失 |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
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2021年3月31日的餘額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
$ |
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$ |
( |
) |
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( |
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普通股發行 |
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限制性股份的歸屬 |
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行使既得期權，扣除發行成本#美元 |
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基於股票的薪酬費用 |
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— |
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— |
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其他綜合損失 |
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( |
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淨收入 |
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— |
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— |
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2021年6月30日的餘額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
$ |
|
|
$ |
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$ |
( |
) |
$ |
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附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
4
CRISPR治療公司
現金流量表簡明合併報表
(未經審計，單位為千)
|
|
|
截至6月30日的6個月， |
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2021 |
|
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2020 |
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經營活動： |
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淨收益(虧損) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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將淨收益(虧損)與經營活動提供(用於)的現金淨額進行對賬： |
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|
折舊及攤銷 |
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|
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基於股權的薪酬 |
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其他收入，非現金 |
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以下方面的更改： |
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應收賬款 |
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) |
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預付費用和其他資產 |
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) |
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應付賬款和應計費用 |
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遞延收入 |
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) |
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( |
) |
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經營租賃資產負債 |
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( |
) |
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其他負債，淨額 |
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( |
) |
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( |
) |
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經營活動提供(用於)的現金淨額 |
|
|
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|
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( |
) |
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投資活動： |
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購置房產、廠房和設備 |
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( |
) |
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( |
) |
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購買有價證券 |
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( |
) |
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— |
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|
有價證券的到期日 |
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|
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— |
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|
用於投資活動的淨現金 |
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( |
) |
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( |
) |
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融資活動： |
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|
發行普通股所得收益，扣除發行成本 |
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|
|
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|
行使期權和ESPP繳款的收益，扣除發行成本 |
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|
|
|
|
|
|
|
|
融資活動提供的現金淨額 |
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|
匯率變動對現金的影響 |
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) |
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增加(減少)現金 |
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|
|
期初現金、現金等價物和限制性現金 |
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|
|
|
期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
補充披露非現金投融資活動 |
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|
|
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|
應付賬款和應計費用中的財產和設備購置 |
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$ |
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|
|
$ |
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|
|
應付賬款和應計費用中的股權發行成本 |
|
$ |
|
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|
$ |
|
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|
|
截至6月30日， |
|
|||||
|
核對壓縮綜合資產負債表內的金額 |
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2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
現金和現金等價物 |
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$ |
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|
$ |
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|
|
受限現金 |
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|
期末現金、現金等價物和限制性現金 |
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|
附註是這些未經審計的簡明綜合財務報表的組成部分。
5
CRISPR治療公司
簡明合併財務報表附註
(未經審計)
1.列報依據和重大會計政策
陳述的基礎
隨附的簡明綜合財務報表未經審計，由公司按照美國公認的會計原則或GAAP編制。
隨附的簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的賬目。所有公司間餘額和交易均已在合併中沖銷。公司在#年查看其運營情況並管理其業務。
過渡期的經營業績不一定代表全年預期的經營業績。這些中期財務報表應與截至2020年12月31日的年度經審計的財務報表一併閲讀，這些報表包含在2021年2月16日提交給美國證券交易委員會(SEC)的2020年Form 10-K年度報告中。
預算的使用
按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響財務報表和附註中報告的金額。在持續的基礎上，公司管理層評估其估計，包括但不限於收入確認、基於股權的薪酬支出和報告的這一期間的支出金額。這些合併財務報表中對收入確認和基於股權的薪酬支出作出了重大估計。該公司根據歷史經驗和其認為在當時情況下合理的其他特定市場或其他相關假設作出估計。實際結果可能與這些估計或假設不同。估計的變化反映在報告的結果中，在這段時間內，這些變化是已知的。
重大會計政策
在編制截至2021年6月30日的三個月和六個月的這些簡明綜合財務報表時使用的重要會計政策與公司於2021年2月16日提交給證券交易委員會的2020年年度報告Form 10-K中的綜合財務報表附註2中討論的政策是一致的。
新會計公告--最近採用
自指定生效日期起，公司採用的財務會計準則委員會(FASB)或其他準則制定機構會不時發佈新的會計聲明。該公司不認為採用最近發佈的標準對其綜合財務報表和披露有或可能產生實質性影響。
6
2.有價證券
下表彙總了2021年6月30日和2020年12月31日持有的現金等價物和有價證券(以千計)，這些現金等價物和有價證券均按公允價值記錄。
|
|
|
攤銷 成本 |
|
|
毛收入 未實現 收益 |
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毛收入 未實現 損失 |
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公允價值 |
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||||
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2021年6月30日 |
|
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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— |
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$ |
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公司債務證券 |
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— |
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( |
) |
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存單 |
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— |
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商業票據 |
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— |
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— |
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|
現金等價物合計 |
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— |
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( |
) |
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有價證券： |
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美國國債 |
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— |
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— |
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— |
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|
— |
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|
公司債務證券 |
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|
( |
) |
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|
存單 |
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— |
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|
— |
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|
政府支持的企業證券 |
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— |
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|
商業票據 |
|
|
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— |
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|
|
— |
|
|
|
|
|
|
總有價證券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
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|
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|
現金等價物和有價證券總額 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
|
2020年12月31日 |
|
|
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|
現金等價物： |
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|
貨幣市場基金 |
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$ |
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$ |
— |
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|
$ |
— |
|
|
$ |
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|
公司債務證券 |
|
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|
( |
) |
|
|
|
|
|
存單 |
|
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|
— |
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— |
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|
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|
商業票據 |
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— |
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— |
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現金等價物合計 |
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( |
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有價證券： |
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美國國債 |
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— |
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公司債務證券 |
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( |
) |
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存單 |
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— |
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— |
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|
|
政府支持的企業證券 |
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( |
) |
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|
商業票據 |
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— |
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|
— |
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總有價證券 |
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|
( |
) |
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|
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|
|
現金等價物和有價證券總額 |
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$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
截至2021年6月30日和2020年12月31日，處於未實現虧損狀態少於12個月的有價證券的公允價值合計為$
本公司認定，截至2021年6月30日，不存在與上述投資相關的重大信用風險。本公司有意願和能力持有該等證券，直至追回為止。因此，該公司做到了
7
3.公允價值計量
下表介紹了該公司按公允價值經常性計量的金融資產的信息，並指出了截至2021年6月30日和2020年12月31日的公允價值等級分類(單位：千)：
|
|
|
按公允價值計量 |
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2021年6月30日 |
|
|||||||||||||
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總計 |
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1級 |
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2級 |
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|
3級 |
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||||
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現金和現金等價物： |
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現金 |
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$ |
— |
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$ |
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貨幣市場基金 |
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— |
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— |
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公司債務證券 |
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— |
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|
存單 |
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商業票據 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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— |
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— |
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— |
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公司債務證券 |
|
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— |
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|
— |
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存單 |
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— |
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|
— |
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政府支持的企業證券 |
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商業票據 |
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其他非流動資產 |
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— |
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— |
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總計 |
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|
$ |
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|
$ |
|
|
|
$ |
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|
|
|
|
按公允價值計量 |
|
|||||||||||||
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|
2020年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
|
總計 |
|
|
1級 |
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|
2級 |
|
|
3級 |
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|
現金和現金等價物： |
|
|
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|
現金 |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
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|
$ |
— |
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貨幣市場基金 |
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公司債務證券 |
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存單 |
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商業票據 |
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有價證券： |
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美國國債 |
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公司債務證券 |
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存單 |
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— |
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政府支持的企業證券 |
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— |
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— |
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商業票據 |
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— |
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|
— |
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|
其他非流動資產 |
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— |
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— |
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|
總計 |
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$ |
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$ |
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$ |
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|
$ |
|
|
在估值層次中被歸類為第二級的有價證券通常由美國國債和政府機構證券、公司債券和商業票據組成。該公司通過考慮從第三方定價來源獲得的估值來估計這些有價證券的公允價值。
本公司持有分類為3級的股權證券，這些證券對本公司的財務狀況並不重要。
8
4.財產和設備，淨值
財產和設備(淨額)由以下內容組成(以千為單位)：
|
|
|
自.起 |
|
|||||
|
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
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|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
計算機設備 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
傢俱、固定裝置和其他 |
|
|
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|
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實驗室設備 |
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|
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|
租賃權的改進 |
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|
|
|
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|
|
在建工程 |
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|
|
|
|
|
|
財產和設備總額(毛額) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
累計折舊 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
財產和設備合計(淨額) |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
截至2021年6月30日的三個月和六個月的折舊費用為$
5.應計費用
應計費用包括以下內容(以千計)：
|
|
|
自.起 |
|
|||||
|
|
|
6月30日， |
|
|
12月31日， |
|
||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
工資總額和與員工相關的成本 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
研究成本 |
|
|
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|
|
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許可費 |
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專業費用 |
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知識產權成本 |
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應計財產和設備 |
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其他 |
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|
|
|
|
|
|
|
|
總計 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
6.承擔及或有事項
租契
請參閲公司於2021年2月16日提交給美國證券交易委員會(SEC)的2020年年度報告Form 10-K中的合併財務報表附註7，以討論公司的租賃安排。2021年第二季度，以下事件導致公司租賃披露發生重大變化：
2020年7月，本公司簽訂了位於馬薩諸塞州波士頓的辦公和實驗室設施的租賃協議或2020年租約。租約將於#年到期。
於二零一六年五月，本公司就其位於馬薩諸塞州劍橋市的主要辦公室及研究設施訂立轉租協議，或於二零一六年轉租。2019年12月，Casebia治療有限責任合夥企業(Casebia)成為本公司的全資子公司。在這方面，Casebia將其位於馬薩諸塞州劍橋市的辦公和研究設施的分租，或2019年的分租，轉讓給了本公司。本公司修改了2016年的轉租和2019年的轉租，公司預計將於2022年7月左右騰出物業。使用權資產和使用權負債也進行了相應調整。
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訴訟
在正常業務過程中，公司不時涉及與公司知識產權(包括某些許可內知識產權)、商業安排和其他事項有關的訴訟、調查、訴訟程序和訴訟威脅，此類訴訟可能包括涉及公司知識產權(包括某些許可內知識產權)的準訴訟、美國專利商標局和歐洲專利局的各方間行政訴訟。上述任何一種情況的結果，不管是非曲直，本質上都是不確定的。此外，訴訟及相關事宜成本高昂，並可能分散本應從事其他活動的公司管理層及其他資源的注意力。*若本公司不能在任何該等訴訟中勝訴，本公司的業務、經營業績、流動資金及財務狀況可能會受到不利影響。
信用證
截至2021年6月30日，該公司已限制現金$
研究、製造、許可和知識產權協議
該公司已經聘請了幾家研究機構和公司，以確定該公司基因編輯技術的新交付戰略和應用。該公司也是許多許可協議的一方，這些協議需要大量預付款，並可能需要不時支付未來的特許權使用費和潛在的里程碑式的付款。此外，該公司也是知識產權協議的一方，這些協議需要不時支付維護和里程碑費用。此外，該公司是一些製造協議的締約方，這些協議要求為未來的服務性能預付款項。
與這些協議相關的是，在逐個產品的基礎上，交易對手有資格根據特定的研究、開發和監管里程碑獲得最高8位數的低潛在付款。此外，在逐個產品的基礎上，交易對手有資格根據指定的年銷售額門檻獲得潛在的商業里程碑付款。潛在付款是指定年銷售額門檻的個位數百分比。交易對手還有資格在未來的淨銷售額上獲得較低的個位數特許權使用費。
在某些情況下，如果未來發生某些或有事件，Vertex製藥公司及其某些子公司或Vertex有資格獲得最高$
7.重要合約
與Vertex PharmPharmticals Inc.及其某些子公司達成的協議
摘要
2015年10月26日，公司與Vertex簽訂了戰略協作、期權和許可協議，或2015年協作協議。2015年的合作協議側重於使用該公司的CRISPR/Cas9基因編輯技術來發現和開發針對人類疾病潛在遺傳原因的潛在新療法。
2017年12月12日，本公司與Vertex簽訂了2015年合作協議的第1號修正案(即第1號修正案)和聯合開發協議(JDA)。第1號修正案除其他事項外，修改了2015年合作協議的某些定義和規定，使其與聯合發展協議一致，並澄清了有多少期權與2015年合作協議規定的某些目標相關地行使(或視為行使)。第1號修正案還修訂了2015年合作協議的其他條款，包括到期條款。
10
關於2015年的合作協議，Vertex預付了一筆不可退還的$
2019年6月，公司與Vertex達成了一系列協議，於2019年7月23日結束，包括戰略合作和許可協議，或2019年合作協議，開發治療杜氏肌營養不良(DMD)和強直性肌營養不良1型(DM1)的產品並將其商業化。根據2019年合作協議的條款，該公司收到了一筆預付的、不可退還的$
為執行2019年合作協議，本公司與Vertex簽訂了2015年合作協議的第二次修訂，即第2號修正案。其中，第2號修正案修改了2015年合作協議的某些定義和條款，使其與2019年合作協議一致，並規定了2015年合作協議下的合作目標的數量和身份。The Company和Vertex同意
2019年10月，Vertex行使了剩餘的
於2021年4月16日，本公司與Vertex同意修訂及重述聯合開發及商業化協議，並訂立經修訂及重訂的聯合開發及商業化協議，或“A&R JDCA”，根據該協議，雙方同意(A)調整合作的治理結構，並調整據此下各方的責任，據此Vertex將前瞻性領導及擁有與CTX001計劃有關的一切決策(即控制權)；(B)調整雙方之間的淨利及淨虧損分配。
關於A&R JDCA計劃完成的交易，公司收到了$
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關於頂點協議的記賬
2015年合作協議、修正案1和JDA統稱為《2015協議》，《2019年協作協議》和《修正案2》統稱為《2019年協議》。2015年合作協議、1號修正案、2號修正案、JDA、A&R JDCA和2019年合作協議統稱為《頂點協議》。
頂點協議包括如在ASC 606下定義的客户-供應商關係的組件，與客户簽訂合同的收入, 或ASC 606，如在ASC 808下定義的協作安排，協作協議, 或ASC 808，以及ASC 730定義的研發成本，研究與開發，或ASC 730。此外，A&R JDCA允許公司在CTX001項目上的支出超過規定金額(每年最高限額)的情況下，根據該安排推遲其部分成本份額。
ASC 606下的會計分析
A&R JDCA的會計核算
合同的識別
A&R JDCA代表了對JDA的合同修改。出於會計目的，A&R JDCA被視為一份單獨的合同。
履行義務的確定
該公司得出結論，A&R JDCA包含一個單一的材料承諾，一個獨家的全球許可證，授予Vertex額外的
論交易價格的確定
交易價格包括預付款#美元。
交易價格與履約義務的分配
履約義務的銷售價格是根據公司的ESSP確定的。該公司為CTX001獨家許可證開發了ESSP，目的是確定如果定期獨立銷售此類產品的價格。
CTX001全球獨家許可的ESSP被確定為大約$
收入的確認
該公司認定CTX001獨家許可代表功能性知識產權，因為該知識產權為Vertex提供了以研發、製造和商業化的形式執行功能或任務的能力。因此，與CTX001獨家許可證相關的收入在2021年第二季度轉讓時確認。
2019年協議的核算
合同的識別
2019年的協議是對2015年協議的合同修改。因此，2019年協議和2015年協議出於會計目的合併在一起，並被視為單一安排。
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履行義務的確定
本公司的結論如下：(I)DMD基因編輯產品的全球權利的獨家許可，或DMD許可；(Ii)DM1基因編輯產品的全球權利的獨家許可，或DM1許可；(Iii)DM1或DM1研發服務的特定GUIDE RNA研究的表現；(Iv)代表為指定目標或指定的目標獲得共同獨家開發和商業化許可的選擇權的重大權利，這些承諾在Vertex協議的背景下都能夠是不同的和不同的，並且代表了單獨的履行義務：(I)DMD基因編輯產品的全球獨家權利，或DMD許可；(Ii)DM1基因編輯產品的全球權利的獨家許可，或DM1許可；(Iii)DM1或DM1研發服務的指定指南RNA研究的表現(V)三項實質權利，代表最多三項獨家許可的選擇權，以開發及商業化合作目標或合作目標選項；及(Vi)放棄與Vertex就本公司重新收購指定目標的獨家權利而選擇第四項獨家許可相關的實質權利。
論交易價格的確定
總體交易價格是根據2015年協議的剩餘交易價格以及2019年協議的交易價格確定的。交易價格包括使用最可能金額法估計的可變對價。因此，該公司確定的交易價格總計為#美元。
該公司決定，自2021年6月30日起，上述里程碑和特許權使用費產生的所有其他可能的可變對價都受到完全限制。公司將在每個報告期重新評估交易價格。
交易價格與履約義務的分配
每項履約義務的銷售價格是根據公司的ESSP確定的。該公司為Vertex協議中包括的所有履約義務制定了ESSP，目的是確定如果該項目定期獨立銷售，它將以何種價格銷售。然後，該公司在相對獨立的銷售價格基礎上將交易價格分配給每項履約義務。
DMD許可證和DM1許可證的ESSP已確定為$
指定的目標選項物料權限的ESSP被確定為$
三個協作目標選項材料權限中每一個的ESSP被確定為$
前述ESSP反映了相關研究領域固有的風險水平和預期成功概率。
根據2015年協議，放棄Vertex與其第四個獨家許可選擇權相關的材料權利的ESSP被確定為#美元。
13
DM1研發服務的ESSP被確定為$
收入的確認
該公司認定DMD許可證和DM1許可證代表功能性知識產權，因為該知識產權為Vertex提供了以研發形式執行功能或任務的能力。因此，與許可證相關的收入在2019年第三季度交付時確認。
放棄與Vertex獲得第四個獨家許可相關的實質性權利的收入，與公司重新收購指定目標的獨家權利相關，在放棄選擇權的時間點，即2019年協議生效之日確認。
本公司的結論是，根據Vertex協議，指定目標選項和協作目標選項被視為重大權利。與三個協作目標選項材料權利相關的收入是在Vertex行使協作目標期權的時間點確認的，該時間點發生在2019年第四季度。
隨着服務的提供，公司將隨着時間的推移確認與DM1研發服務相關的收入，最初預計為自2019年協議生效之日起18個月內，現在預計為自2019年協議生效之日起24個月內。
2015年協議核算(2019年協議執行前)
2018年1月1日，公司採用修改後的回溯法採用ASC 606。公司運用ASC 606-10-65-1中的實際權宜之計，識別已履行和未履行的履約義務，確定交易價格，並根據ASC 606中的實際權宜之計確定交易價格和分配交易價格。由於採用了ASC 606，因此對ASC 606項下確認的收入和之前的收入確認沒有重大影響。
合同的識別
第1號修正案和JDA是對2015年合作協議的合同修改。因此，2015年的協議出於會計目的被合併，並被視為單一安排。
履行義務的確定
該公司得出結論認為，以下重大承諾在2015年協議的框架內都可以是截然不同的，並代表着單獨的履行義務：(I)非獨家研究許可；(Ii)代表最多四個獨家許可選項的四項實質性權利，以開發合作目標並將其商業化；(Iii)代表共同獨家研究許可的綜合履行義務，以及用於開發和商業化血紅蛋白疾病和β-珠蛋白靶標的開發和商業化許可；以及(Iv)研發服務的履行。
論交易價格的確定
整個交易價格包括：(I)原始預付款#美元。
該公司確定，上述里程碑和特許權使用費產生的所有其他可能的可變對價在交易時都受到完全限制。
交易價格與履約義務的分配
每項履約義務的銷售價格是根據公司的ESSP確定的。本公司為2015年協議中包括的所有履約義務制定了ESSP，目的是確定如果該項目定期獨立銷售，它將以何種價格銷售。然後，該公司在相對獨立的銷售價格基礎上將交易價格分配給每項履約義務。
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研發服務的ESSP被確定為#美元。
為獲得開發和商業化單個協作目標的獨家許可，公司剩餘的每一項材料權利的ESSP為$
該公司的聯合獨家研究許可證以及血紅蛋白病和β-珠蛋白靶標的開發和商業化許可證的ESSP為$
該公司使用基於市場的方法來確定非獨家研究許可的ESSP，金額為$
前述ESSP反映了相關研究領域固有的風險水平和預期成功概率。
收入的確認
公司認定非獨家研究許可是象徵性的知識產權，因為Vertex通過公司的持續活動從許可中獲得價值，因此，與非獨家研究許可相關的收入在協議期限內按比例確認。在執行JDA時，授予了血紅蛋白病和β-珠蛋白靶標的聯合獨家研究、開發和商業化許可。本公司確定，與這些許可證相關的收入是在2017年12月JDA成立時交付的某個時間點確認的。由於Vertex擁有獲得四個額外獨家許可以開發和商業化四個額外合作目標的選擇權，因此公司決定，分配給這些重大權利的對價將包括在獨家許可的交易價格中，並在Vertex行使選擇權或到期時在某個時間點予以確認。由於本公司有權向Vertex支付直接與本公司迄今完成的研發服務業績價值相對應的對價，因此本公司根據ASC 606-10-55-18中的實際權宜之計，將與研發服務相關的收入確認為發票。
已確認與Vertex協議相關的收入
根據Vertex協議確認的截至2021年6月30日的三個月和六個月的收入分別為$
截至2021年6月30日，有
頂點協議下的未來里程碑
該公司已經評估了可能收到的與Vertex協議相關的里程碑。如上所述，該公司有資格獲得最高$
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該公司有資格獲得額外的潛在付款，最高可達$
該公司有資格獲得額外的潛在付款，最高可達$
截至2021年6月30日，剩餘的每一個里程碑都完全受到限制。考慮到臨牀開發的性質和CRISPR/CAS9技術的階段，獲得研究和開發里程碑的事件是否會實現還不確定。剩餘的研究、開發和監管里程碑將受到限制，直到收入可能不會出現重大逆轉。商業里程碑和特許權使用費主要與知識產權許可有關，並由基於銷售或使用的門檻確定。商業里程碑和特許權使用費在特許權使用費確認限制下計入，並將作為受約束的可變對價計入。該公司對每個商業里程碑應用版税確認限制，在隨後銷售授權產品(實現每個里程碑)之前，不會確認每個里程碑的收入。
ASC 808下的會計分析
關於Vertex協議，該公司確定了以下合作要素，這些內容在ASC 808中計入：(I)共享產品的開發和商業化服務，包括A&R JDCA中規定的與CTX001相關的任何過渡服務，根據成本分擔協議，此類服務的成本將由各方分擔；(Ii)後續產品的研發服務；以及(Iii)委員會參與。與研發相關的成本分擔的相關影響包括在研發費用中。與公司提供服務相關的費用歸類為研發費用。從Vertex收到的部分報銷費用的付款被記錄為研發費用的減少。
在截至2021年6月30日的三個月和六個月內，公司確認了
ASC 730下的會計分析
關於2019年的協議，本公司和Vertex同意
與此相關，本公司認定，為了使本公司獲得就指定目標進行研究和開發活動的權利，本公司放棄了獲得期權行權付款#美元的權利。
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關於A&R JDCA，Vertex可以選擇自費在某些定義的區域進行研究，如果這些區域對CTX001計劃有利，並且CTX001最終獲得監管部門的批准在這些地區，那麼公司可以欠Vertex某些里程碑式的付款，總計高達八位數，但有一定的限制s關於該公司的盈利能力CTX001程序。
與拜耳醫療有限責任公司達成協議
摘要
在……上面
2019年12月13日，本公司、拜耳和卡塞比亞進行了一系列交易，其中包括，本公司收購了
關於退休協議，Casebia註銷了拜耳的未償還合夥權益，以換取$
關於訂立退休協議，本公司、拜耳和卡塞比亞簽訂了合資企業終止協議。就此，本公司與拜耳同意自二零一五年十二月起終止合資協議。根據合資企業終止協議，卡西比亞擁有的專利現在由本公司和拜耳共同擁有，但須受其中授予的某些獨家許可的限制。根據合資企業終止協議，公司和拜耳各自保留各自貢獻的知識產權的權利。
關於訂立退休協議及合資企業終止協議，本公司與拜耳亦訂立2019年購股權協議，根據該協議，本公司承諾投資(其中包括 在“會計分析-2019年卡西比亞協議的會計”中描述的某些研究和開發活動中的具體金額。此外，拜耳還擁有共同開發和共同商業化的期權(可在未來事件定義的特定行使期內行使，但在任何情況下不得超過2019年期權協議生效日期後5年)
如果拜耳選擇行使其共同開發和共同商業化產品的選擇權，拜耳將一次性賺取$
此外，在拜耳對可選產品行使其選擇權和/或簽署共同商業化協議後，自該共同商業化協議生效之日起至該生效日期三個月週年日或該共同商業化協議的90天談判過程中以較早者為準的期間內，拜耳有權就開發和商業化該可選產品的獨家許可進行談判。如果拜耳行使該權利，雙方將按雙方同意的條款就該可選產品簽訂獨家許可協議。此外，為該等可選產品支付的期權付款將計入根據該獨家許可或與2019年期權協議相關訂立的任何其他獨家許可到期支付的款項。
任何一方均可在另一方實質性違約時終止2019年期權協議，但須遵守特定的通知和補救條款。如果拜耳開始或參與對作為2019年期權協議標的的產品的研究、開發、製造或商業化所必需或有用的任何公司專利的有效性或可執行性提出質疑的任何行動或程序，本公司也可終止2019年期權協議。拜耳還可能
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在公司破產或資不抵債時，或為方便起見，在發出書面通知後隨時終止2019年期權協議。
會計分析
2015年卡塞比亞協議的核算
2015年卡塞比亞協議下的交易於2019年卡塞比亞協議生效之日停止。2015年卡西比亞協議對截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月沒有財務影響。
2019年卡塞比亞協議的核算
本公司確定，退休協議和合資企業終止協議導致本公司獲得Casebia的控股權，應作為2019年購股權協議的獨立組成部分入賬。在這樣做的過程中，公司分配了轉移的對價#美元。
根據退休協議，本公司確定其已取得一可變權益實體的控股權，併成為該實體的主要受益人。因此，在ASC 810下，整固，本公司計入根據ASC 805取得的淨資產。業務合併。據此，公司確定收購的一套資產和承擔的負債不符合企業的定義，因為公司沒有獲得集結的勞動力，因此公司沒有獲得能夠產生產出的實質性流程。因此，沒有記錄任何善意。公司計量收到的資產和負債的公允價值，確定相對公允價值為#美元。
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公允價值 |
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金額 |
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現金和現金等價物 |
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預付費用和其他流動資產 |
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應計費用和其他流動負債 |
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經營租賃負債 |
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淨資產 |
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重新獲得的與知識產權有關的權利的價值被確定為微不足道。
本公司決定，2019年購股權協議應計入ASC 730項下。此決定乃基於與研究及開發有關的財務風險已轉移至本公司的事實，因為拜耳所提供的任何資金的償還完全取決於具有未來經濟效益的研究及開發的結果。本公司進一步確定，根據2019年期權協議，它有兩個獨立的義務，包括(I)研發服務和(Ii)未來交付最多
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在截至2021年6月30日的三個月和六個月內，公司錄得收益$
8.股本
該公司擁有
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自.起 |
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股本類型 |
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條件資本 |
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註冊股本 |
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普通股 |
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法定股本 |
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普通股 |
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有條件股本-債券或類似債務工具 |
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普通股 |
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有條件股本-僱員福利計劃 |
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總計 |
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市場上的產品
於2019年8月，本公司訂立公開市場銷售協議SM根據Jefferies，公司可以隨時通過Jefferies作為其銷售代理提供和出售其普通股、面值為瑞士法郎的股票
2020年12月，關於2019年8月的銷售協議，本公司向美國證券交易委員會提交了一份招股説明書補充文件，不時提供和出售總收益高達美元的普通股。
2021年1月，本公司根據2020年自動取款機發行和銷售的總額為
2021年1月，關於2019年8月的銷售協議，本公司向美國證券交易委員會提交了一份招股説明書補充文件，不時提供和出售總收益高達美元的普通股。
2020年7月提供服務
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2020年7月，該公司出售了
9.股票薪酬
在截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月和六個月內，公司確認了以下基於股票的薪酬支出(以千計)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2021 |
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2020 |
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研發 |
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一般事務和行政事務 |
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總計 |
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股票期權活動
下表彙總了截至2021年6月30日的六個月的股票期權活動：
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股票 |
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加權的- 平均值 行權價格 每股 |
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在2020年12月31日未償還 |
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授與 |
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練習 |
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取消或沒收 |
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截至2021年6月30日未償還 |
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可於2021年6月30日行使 |
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已歸屬，預計將於2021年6月30日歸屬 |
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截至2021年6月30日，與股票期權相關的未確認薪酬支出總額為美元。
限制性股票活動
下表彙總了截至2021年6月30日的6個月的限制性股票活動：
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受限 庫存 |
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加權的- 平均值 授予日期 公允價值 |
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截至2020年12月31日的未歸屬餘額 |
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授與 |
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既得 |
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取消或沒收 |
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截至2021年6月30日的未歸屬餘額 |
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截至2021年6月30日，與未歸屬限制性普通股相關的未確認補償費用總額為美元。
10. 普通股股東應佔每股淨收益(虧損)
每股基本淨收入(虧損)的計算方法是將歸屬於普通股股東的淨收入(虧損)除以當期已發行普通股的加權平均數。每股攤薄淨收益(虧損)的計算方法是，普通股股東應佔淨收益(虧損)除以當期已發行普通股等價物的加權平均數，包括使用庫存股方法的已發行股票期權和認股權證產生的任何攤薄影響。該公司的淨收益(虧損)是指所有呈報期間普通股股東應佔的淨收益(虧損)。
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下表列出了每股基本和稀釋後淨收益(虧損)的計算方法(單位為千，不包括每股和每股金額)：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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淨收益(虧損) |
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基本加權平均已發行普通股 |
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每股普通股基本淨收益(虧損) |
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稀釋後每股普通股淨收益(虧損) |
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( |
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下列普通股等價物不包括在所指時期的每股攤薄淨收益(虧損)的計算中，因為計入它們會產生反攤薄作用：
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截至6月30日的三個月， |
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截至6月30日的6個月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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未償還期權 |
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未歸屬限制性普通股 |
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ESPP |
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總計 |
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11.所得税
在截至2021年6月30日的三個月和六個月內，公司記錄的所得税撥備為#美元。
21
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與(I)本季度報告10-Q表中其他地方的未經審計的簡明綜合財務報表和相關説明以及(Ii)我們的審計綜合財務報表和相關説明以及管理層對我們截至2021年2月16日提交給美國證券交易委員會(SEC)的10-K表年度報告中包括的財務狀況和經營結果的討論和分析結合在一起閲讀。(I)我們的未經審計的簡明綜合財務報表和相關説明，以及(Ii)我們的經審計的綜合財務報表和相關説明，以及管理層對截至2020年12月31日的Form 10-K年度報告中包括的財務狀況和經營結果的討論和分析。本討論和分析中包含的或本Form 10-Q季度報告中其他地方陳述的一些信息，包括有關我們的業務計劃和戰略以及對我們業務的影響和潛在影響的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括但不限於我們在截至2020年12月31日的10-K表格年度報告中的“風險因素”部分以及在隨後的10-Q表格季度報告中的“風險因素”部分陳述的那些因素，我們的實際結果或某些事件的時間可能與這些前瞻性陳述中描述或暗示的結果或時間存在實質性差異。
冠狀病毒特別提示(新冠肺炎)
自2020年3月以來，我們一直在評估與爆發一種名為SARS-CoV-2(嚴重急性呼吸綜合徵2)或冠狀病毒(導致冠狀病毒病，或新冠肺炎)的新型病毒株相關的實際和潛在業務影響。由於冠狀病毒大流行，我們已經並可能進一步經歷中斷、暫停和/或延誤，這些已經並可能進一步對我們的業務運營和/或相關時間表產生不利影響。隨着我們逐漸按照國家和地方規定重返工作崗位，我們為所有員工保留臨時在家工作程序，但執行必須在現場完成的基本活動的人員和承包商除外。如果與冠狀病毒大流行相關的負面發展繼續下去，包括由於持續的所謂“死灰復燃”或額外的“浪潮”，我們可能需要再次限制我們辦公室和實驗室的現場工作人員，有時臨時和間歇性地限制他們進入我們的辦公室；關於我們的血紅蛋白病臨牀試驗，如果icu牀位和相關醫療資源再次變得非常有限，或者政府當局施加額外的商務或旅行限制，我們可能會選擇再次暫停某些試驗中的患者劑量。, 參與我們臨牀試驗的研究人員可能不想冒將癌症患者暴露於冠狀病毒的風險，因為患者給藥是在住院環境中進行的；如果我們的第三方供應商和製造商因此類負面事態發展和/或由於國家和地方法規的原因而再次暫停運營，我們供應鏈的某些方面可能會中斷。冠狀病毒大流行對我們業務運作的最終影響仍然不確定，可能會發生變化，並將取決於未來的發展，而未來的發展無法準確預測。我們會繼續密切監察有關情況。
概述
我們是一家領先的基因編輯公司，專注於基於CRISPR/CAS9的療法的開發。CRISPR/CAS9是一項革命性的基因編輯技術，允許對基因組DNA進行精確的定向改變。CRISPR/Cas9在基因編輯中的應用是由我們的科學創始人之一Emmanuelle Charpentier博士共同發明的，她和她的合作者發表了一項工作，闡明瞭CRISPR/Cas9--一種在細菌中發現的自然產生的病毒防禦機制--如何被改造成用於基因編輯。我們正在應用這項技術，通過幹擾、糾正或調節與這些疾病相關的基因，潛在地治療一系列罕見和常見的疾病。我們相信，我們的科學專長，加上我們的方法，可能會為目前生物製藥方法取得有限成功的患者提供一種全新的高度活躍和潛在的根治療法。
我們的節目
我們已經建立了涵蓋廣泛疾病領域的治療方案組合，包括血紅蛋白病、腫瘤學、再生醫學和罕見疾病。
我們的主要候選產品CTX001是一種研究、自體、基因編輯的造血幹細胞療法，目前正在評估用於治療輸血依賴型β地中海貧血(TDT)和嚴重鐮狀細胞病(SCD)。CTX001是根據我們和Vertex製藥公司及其某些子公司(Vertex)之間的聯合開發和商業化協議開發的。
我們和Vertex公司正在進行的1/2期開放臨牀試驗中對CTX001進行研究，該試驗名為GRAPH THAL-111，旨在評估單劑CTX001在12歲至35歲的TDT患者中的安全性和有效性。在2019年第四季度，我們擴大了CTX001的TDT患者羣體，將Beta 0/Beta 0亞型包括在內。試驗中的前兩名患者接受了順序治療，根據最初兩名患者的數據顯示植入物成功，安全性可接受。
22
簡介，試驗開始同時給藥。攀登THAL-111的設計是為了在輸液後對患者進行大約兩年的跟蹤。每個病人都會要求參加長期隨訪研究。CTX001已被美國食品和藥物管理局(U.S.Food)授予再生醫學高級療法(RMAT)稱號，以及快速通道稱號和罕見兒科疾病稱號和藥品管理局，或FDA，用於治療TDT。此外，CTX001用於治療TDT已獲得FDA和歐盟委員會的孤兒藥物稱號或ODDCTX001已被歐洲藥品管理局授予治療TDT的優先藥物(PRIME)稱號。在第二202年第四季度1, 在…這個歐洲血液病協會年會，我們發佈了最新的臨牀數據十五CTX001治療TDT的臨牀觀察他們在服用CTX001後至少獲得了三個月的隨訪。
我們和Vertex公司還在正在進行的1/2期開放臨牀試驗中研究CTX001，該試驗名為GRAPH SCD-121，旨在評估單劑CTX001在12歲至35歲嚴重SCD患者中的安全性和有效性。與TDT的試驗類似，試驗中的前兩名患者接受了順序治療，根據最初兩名患者的數據顯示植入成功，安全性可接受，試驗開始進行同步劑量治療。攀登SCD-121的設計是為了在輸液後對患者進行大約兩年的跟蹤。每個患者都將被要求參加一項長期的隨訪研究。CTX001已被FDA授予治療SCD的RMAT稱號，以及快速通道稱號和罕見兒科疾病稱號。此外，用於治療SCD的CTX001已獲得FDA和歐盟委員會的ODD；CTX001已被歐洲藥品管理局授予治療SCD的優先藥物(PRIME)稱號。2021年第二季度，在歐洲血液病協會年會上，我們公佈了使用CTX001治療SCD的前7名患者的最新臨牀數據，這些患者在服用CTX001後獲得了至少3個月的隨訪。
此外，我們正在基於我們的基因編輯技術開發我們自己的CAR-T細胞候選產品組合。
CTX110。我們的領先免疫腫瘤學候選產品CTX110是一種健康的供體衍生基因編輯的同種異體CAR-T研究療法，以分化簇19或CD19為靶點。CTX110正在進行一項正在進行的單臂、多中心、開放標籤臨牀試驗Carbon的研究，該試驗旨在評估幾種劑量水平的CTX110治療復發或難治性B細胞惡性腫瘤的安全性和有效性。2020年10月，我們發佈了正在進行的碳臨牀試驗的初步主要數據。
CTX120。CTX120是一種針對B細胞成熟抗原的健康供體衍生基因編輯的同種異體CAR-T研究療法。CTX120正在進行一項正在進行的單臂、多中心、開放標籤臨牀試驗，旨在評估幾種劑量水平的CTX120治療複發性或難治性多發性骨髓瘤的安全性和有效性。CTX120已經收到了FDA的ODD。
CTX130。CTX130是一種針對分化簇70(CD70)的健康供體基因編輯的同種異體CAR-T研究療法，CD70是一種表達在各種實體腫瘤和血液系統惡性腫瘤上的抗原。CTX130正在被開發用於治療實體腫瘤，如腎細胞癌，以及T細胞和B細胞血液系統惡性腫瘤。CTX130正在進行兩項獨立的1期、多中心、開放標籤臨牀試驗，旨在評估幾種劑量水平的CTX130分別用於治療復發或難治性腎細胞癌和各種類型淋巴瘤的安全性和有效性。用於治療T細胞淋巴瘤的CTX130已被FDA批准為ODD。
戰略夥伴關係
鑑於CRISPR/CAS9的眾多潛在治療應用，我們進行了戰略性合作，通過獲取特定技術和/或疾病領域的專業知識，拓寬我們可以追求和加速項目開發的適應症。我們保持着三個廣泛的戰略夥伴關係，在特定疾病領域開發基於基因編輯的療法。
頂點。我們於2015年與Vertex建立了初步合作協議，專注於TDT、SCD、囊性纖維化並選擇其他適應症。2017年12月，我們與Vertex簽訂了聯合開發和商業化協議，根據該協議，除其他事項外，我們正在共同開發並準備將用於TDT和SCD的CTX001共同商業化。2021年4月16日，我們和Vertex同意修改和重申我們現有的聯合開發和商業化協議，根據該協議，除其他事項外，我們將繼續與Vertex合作開發和準備將用於TDT和SCD的CTX001商業化，其中包括對雙方合作和責任的治理結構進行某些調整。此外，我們調整了雙方之間關於CTX001的淨利潤和淨虧損的分配，僅就CTX001獲得獨家許可(受我們進行某些活動的保留權利的約束)，對Vertex的特定候選產品和根據該協議可能進行研究、開發、製造和商業化的產品(包括CTX001)的某些知識產權進行了獨家許可(受我們保留的進行某些活動的權利的約束)。我們還於2019年6月與Vertex簽訂了戰略合作和許可協議，開發治療Duchenne肌營養不良和強直性肌營養不良1型的產品並將其商業化。
23
ViaCyte。我們於2018年9月與ViaCyte簽訂了ViaCyte協作協議、Inc.或ViaCyte，致力於糖尿病基因編輯同種異體幹細胞療法的發現、開發和商業化2021年7月，我們與ViaCyte簽訂了聯合開發和商業化協議. 在……下面聯合開發和商業化協議, 我們和ViaCyte將在世界各地共同開發和商業化用於治療1型糖尿病、2型糖尿病和胰島素依賴型/需要胰島素的糖尿病的候選產品和共享產品。。我們相信它ViaCyte的幹細胞能力和我們的基因編輯能力的結合，有可能使一種貝塔細胞替代產品成為可能，該產品可能會為患者帶來持久的好處，而不需要免疫抑制。
拜耳。2019年第四季度，我們進行了一系列交易，或拜耳交易，根據這些交易，我們和拜耳終止了2015年的協議，該協議創建了合資企業Casebia Treateutics Limited責任Partnership(Casebia)，以發現、開發CRISPR/Cas9基因編輯療法並將其商業化，以治療出血性疾病、自身免疫性疾病、失明、聽力損失和心臟病的遺傳原因。在這方面，卡塞比亞成為我們的全資子公司。我們和拜耳還簽訂了一項新的期權協議，根據該協議，拜耳有權在指定的一段時間內共同開發和共同商業化兩種產品，用於診斷、治療或預防某些自身免疫性疾病、眼疾或血友病A疾病，或者在某些情況下，獨家許可此類可選產品。
財務概述
自2013年10月成立以來，我們已將幾乎所有資源投入到我們的研究和開發工作中，包括確定潛在的候選產品、開展藥物發現和臨牀前開發活動、建設和保護我們的知識產權、組織和配備我們的公司、業務規劃、籌集資金以及為這些業務提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過私募優先股、發行普通股、可轉換貸款和與戰略合作伙伴的合作協議來為我們的運營提供資金。
到目前為止，我們的收入主要來自與合作伙伴的合作。由於Vertex的協作收入和整合Casebia的收益，以及截至2021年6月30日的三個月和六個月(Vertex的協作收入)，我們在截至2019年12月31日的一年中實現盈利，但我們預計未來幾年我們的盈利能力不會持續下去。除了截至2019年12月31日的年度和截至2021年6月30日的三個月和六個月外，我們自成立以來每年都發生重大淨運營虧損，我們預計在可預見的未來將繼續出現淨運營虧損。截至2021年6月30日，我們擁有25.894億美元的現金、現金等價物和有價證券，留存收益為7250萬美元。我們預計在接下來的幾年裏，我們將繼續產生鉅額費用和不斷增加的運營虧損。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大的波動。我們預計，隨着我們繼續目前的研究計劃和開發活動；尋求確定更多的研究計劃和更多的候選產品；進行支持臨牀前研究的初始藥物應用併為我們的候選產品啟動臨牀試驗；為我們確定和開發的任何其他候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗；維護、擴大和保護我們的知識產權；進一步開發我們的基因編輯平臺；招聘更多的研究、臨牀和科學人員；與此類人員增長相關的設施成本；發展製造基礎設施；以及與上市公司運營相關的額外成本，我們預計我們的費用將大幅增加。此外, 為了建造和擴建我們在馬薩諸塞州波士頓的新美國研發總部和我們在馬薩諸塞州弗雷明翰的細胞療法制造工廠，我們預計在資本支出上的支出將大大超過我們歷史上的支出。有關這些設施的更多信息，請參閲我們於2021年2月16日提交給證券交易委員會的截至2020年12月31日的Form 10-K年度報告的第I部分第2項。
收入
到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，預計在不久的將來也不會這樣做。截至2021年6月30日的三個月和六個月確認的收入分別為9.07億美元和9.012億美元。截至2020年6月30日的三個月和六個月確認的收入不是實質性的。有關我們的收入確認政策的更多信息，請參閲我們於2021年2月16日提交給證券交易委員會的截至2020年12月31日的Form 10-K年度報告中的註釋2“重要會計政策摘要”，以及本Form 10-Q季度報告中包含的未經審計的簡明合併財務報表註釋7。
研發費用
研發費用主要包括我們的研究活動產生的成本，包括我們的產品發現努力和我們的候選產品的開發，其中包括：
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• |
與員工有關的費用，包括工資、福利和股權薪酬費用； |
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• |
代表我們進行研發和臨牀前活動的第三方提供服務的成本； |
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• |
購買臨牀前活動和臨牀前研究材料使用的實驗室用品和非資本設備的費用； |
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• |
諮詢費； |
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• |
設施成本，包括租金、折舊和維修費用；以及 |
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• |
根據我們的第三方許可協議，與獲取和維護許可相關的費用和其他付款。 |
R研究和開發成本在發生時計入費用。未來收到的研發商品或服務的不可退還的預付款將延期並資本化。資本化金額在相關貨物交付或提供服務時計入費用。目前，我們無法合理估計或知道完成我們可能確定和開發的任何候選產品所需的努力的性質、時間或估計成本。這是由於與開發此類候選產品相關的眾多風險和不確定性造成的，包括以下方面的不確定性：
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• |
成功完成臨牀前研究和支持IND的研究； |
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• |
成功登記並完成臨牀試驗； |
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• |
收到相關監管部門的上市批准； |
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• |
建立商業製造能力或與第三方製造商進行安排； |
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• |
獲得並維護專利和商業祕密保護以及非專利專有權； |
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經批准後，單獨或與他人合作開展該產品的商業銷售； |
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如果患者、醫療界和第三方付款人批准了該產品，則接受該產品； |
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• |
有效地與其他療法和治療方案競爭； |
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批准後持續可接受的安全概況； |
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執行和捍衞知識產權、專有權利和索賠；以及 |
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• |
達到預期適應症的理想藥用性能。 |
在任何候選產品的開發或我們可能成功開發的任何候選產品隨後的商業化方面，這些變量中的任何一個的結果的變化都可能顯著改變與該候選產品開發相關的成本、時機和生存能力。
除了我們與Vertex和ViaCyte合作以及與拜耳交易相關的活動外，我們不逐個項目跟蹤研發成本。
研發活動是我們商業模式的核心。我們預計，在可預見的未來，隨着我們當前開發項目的進展、新項目的增加以及我們繼續準備監管申報文件，我們的研發成本將大幅增加。這些增加可能包括與實施和擴大臨牀試驗地點相關的成本，以及當前和未來臨牀試驗的相關患者登記、監測、項目管理和製造費用。
一般和行政費用
一般及行政開支主要包括與僱員有關的開支，包括行政、財務、會計、業務發展及人力資源職能人員的薪金、福利及以權益為基礎的薪酬。其他重大成本包括研發費用中未包括的設施成本、與專利和公司事務相關的法律費用以及會計和諮詢服務費用。
我們預計，未來我們的一般和管理費用將增加，以支持持續的研發活動，以及我們候選產品的潛在商業化。此外，我們預計與我們的某些授權內知識產權相關的第三方專利相關費用的報銷費用將會增加。
其他收入(費用)，淨額
其他收入(費用)，淨額主要由投資賺取的利息收入組成。
25
經營成果
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三個月比較(單位：千)：
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截至6月30日的三個月， |
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時間段從一段時間到另一段時間 |
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2021 |
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2020 |
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變化 |
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收入： |
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|
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|
|
|
|
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協作收入 |
|
$ |
900,202 |
|
|
$ |
44 |
|
|
$ |
900,158 |
|
|
贈款收入 |
|
|
499 |
|
|
|
— |
|
|
|
499 |
|
|
總收入 |
|
|
900,701 |
|
|
|
44 |
|
|
|
900,657 |
|
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發 |
|
|
108,277 |
|
|
|
59,380 |
|
|
|
48,897 |
|
|
一般事務和行政事務 |
|
|
29,806 |
|
|
|
21,353 |
|
|
|
8,453 |
|
|
總運營費用 |
|
|
138,083 |
|
|
|
80,733 |
|
|
|
57,350 |
|
|
營業收入(虧損) |
|
|
762,618 |
|
|
|
(80,689 |
) |
|
|
843,307 |
|
|
其他收入，淨額 |
|
|
750 |
|
|
|
1,412 |
|
|
|
(662 |
) |
|
所得税前淨收益(虧損) |
|
|
763,368 |
|
|
|
(79,277 |
) |
|
|
842,645 |
|
|
所得税撥備 |
|
|
(4,143 |
) |
|
|
(379 |
) |
|
|
(3,764 |
) |
|
淨收益(虧損) |
|
$ |
759,225 |
|
|
$ |
(79,656 |
) |
|
$ |
838,881 |
|
協作收入
截至2021年6月30日的三個月的協作收入為9.02億美元。截至2020年6月30的三個月的協作收入並不重要。協作收入的增長是由於與Vertex的A&R JDCA相關的9.0億美元預付款。有關進一步資料，請參閲本季度報告(Form 10-Q)中未經審計的簡明綜合財務報表附註7。
研發費用
截至2021年6月30日的三個月，研發費用為108.3美元，而截至2020年6月30日的三個月為5,940萬美元。增加約4890萬美元，主要原因如下：
|
|
• |
增加的可變研發費用2410萬美元； |
|
|
• |
1530萬美元增加的員工薪酬、福利和其他與員工相關的費用，其中820萬美元是基於股票的薪酬支出增加，主要是由於增加了員工人數以支持整體增長；以及， |
|
|
• |
增加的設施相關費用為870萬美元。 |
一般和行政費用
截至2021年6月30日的三個月，一般和行政費用為2980萬美元，而截至2020年6月30日的三個月為2140萬美元。
|
|
• |
增加了600萬美元的員工薪酬、福利和其他與員工相關的費用，其中450萬美元是基於股票的薪酬支出增加，主要是由於增加了員工人數以支持整體增長；以及， |
|
|
• |
250萬美元的知識產權成本增加。 |
其他收入，淨額
截至2021年6月30日的三個月，其他收入為80萬美元，而截至2020年6月30日的三個月的收入為140萬美元。這一變化主要是由於利率下降導致截至2021年6月30日的三個月現金、現金等價物和有價證券的利息收入減少。
26
比較截至2021年和2020年6月30日的6個月(以千為單位)：
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截至6月30日的6個月， |
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時間段從一段時間到另一段時間 |
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2021 |
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2020 |
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變化 |
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收入： |
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協作收入 |
|
$ |
900,404 |
|
|
$ |
201 |
|
|
$ |
900,203 |
|
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贈款收入 |
|
|
836 |
|
|
|
— |
|
|
|
836 |
|
|
總收入 |
|
|
901,240 |
|
|
|
201 |
|
|
|
901,039 |
|
|
運營費用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研發 |
|
|
198,842 |
|
|
|
113,573 |
|
|
|
85,269 |
|
|
一般事務和行政事務 |
|
|
54,323 |
|
|
|
40,903 |
|
|
|
13,420 |
|
|
總運營費用 |
|
|
253,165 |
|
|
|
154,476 |
|
|
|
98,689 |
|
|
營業收入(虧損) |
|
|
648,075 |
|
|
|
(154,275 |
) |
|
|
802,350 |
|
|
其他收入，淨額 |
|
|
2,705 |
|
|
|
5,644 |
|
|
|
(2,939 |
) |
|
所得税前淨收益(虧損) |
|
|
650,780 |
|
|
|
(148,631 |
) |
|
|
799,411 |
|
|
所得税撥備 |
|
|
(4,718 |
) |
|
|
(756 |
) |
|
|
(3,962 |
) |
|
淨收益(虧損) |
|
$ |
646,062 |
|
|
$ |
(149,387 |
) |
|
$ |
795,449 |
|
協作收入
截至2021年6月30日的6個月的協作收入為9.004億美元。截至2020年6月30日的6個月的協作收入並不重要。協作收入的增長是由於與Vertex的A&R JDCA相關的9.0億美元預付款。有關進一步資料，請參閲本季度報告(Form 10-Q)中未經審計的簡明綜合財務報表附註7。
研發費用
截至2021年6月30日的6個月，研發費用為198.8美元，而截至2020年6月30日的6個月的研發費用為113.6美元。增加約8530萬美元，主要原因如下：
|
|
• |
增加的可變研發費用4190萬美元； |
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|
• |
2,920萬美元增加的員工薪酬、福利和其他與員工相關的費用，其中1,370萬美元是基於股票的薪酬支出增加，主要是由於增加了員工人數以支持整體增長；以及， |
|
|
• |
增加的設施相關費用為1500萬美元。 |
一般和行政費用
截至2021年6月30日的6個月，一般和行政費用為5430萬美元，而截至2020年6月30日的6個月為4090萬美元。增加約1340萬美元，主要原因如下：
|
|
• |
990萬美元增加的員工薪酬、福利和其他與員工相關的費用，其中690萬美元是基於股票的薪酬支出增加，主要是由於增加了員工人數以支持整體增長；以及， |
|
|
• |
增加的知識產權成本340萬美元。 |
其他收入，淨額
截至2021年6月30日的6個月，其他收入為270萬美元，而截至2020年6月30日的6個月的收入為560萬美元。這一變化主要是由於利率下降導致截至2021年6月30日的6個月的現金、現金等價物和有價證券的利息收入。
流動性與資本資源
截至2021年6月30日，我們擁有約25.894億美元的現金、現金等價物和有價證券，其中約12.09億美元持有在美國境外。
27
2019年8月，我們簽訂了公開市場銷售協議SM與Jefferies LLC或Jefferies合作，根據該協議，我們可以不時通過Jefferies作為我們的銷售代理、我們的普通股、每股0.03瑞士法郎的面值或2019年8月的銷售協議，自行決定提供和銷售。在2020年12月，關於2019年8月銷售協議，我們向美國證券交易委員會(SEC)提交了招股説明書補充文件，不時發行和出售總毛收入高達3.5億美元的普通股，即2020年自動取款機(ATM)。2021年1月，我們在2020年自動取款機下發行和出售了總計30萬股普通股，平均價格為每股162.46美元，總收益4670萬美元，扣除股票發行成本70萬美元。AN對這一數額額外徵收50萬美元的印花税曾經是支付時間是2021年。
2021年1月，關於2019年8月的銷售協議，我們向SEC提交了招股説明書補充文件，不時提供和出售總毛收入高達6.0億美元的普通股。截至2021年6月30日，我們在2021年自動取款機下累計發行和出售普通股110萬股，平均價格為每股169.82美元，總收益1.778億美元，扣除股權發行成本240萬美元。2021年，這筆款項額外繳納了180萬美元的印花税。
自成立以來，我們主要因運營而蒙受虧損和累計負現金流。由於Vertex的協作收入和整合Casebia的收益，以及截至2021年6月30日的三個月和六個月(Vertex的協作收入)，我們在截至2019年12月31日的一年中實現盈利，但我們預計未來幾年我們的盈利能力不會持續下去。除了截至2019年12月31日的年度和截至2021年6月30日的三個月和六個月外，我們自成立以來每年都發生重大淨運營虧損，我們預計在可預見的未來將繼續出現淨運營虧損。截至2021年6月30日，我們擁有25.894億美元的現金、現金等價物和有價證券，留存收益為7250萬美元。 我們預計，至少在未來幾年內，我們將繼續蒙受虧損。我們預計，我們的研發以及一般和行政費用將繼續增加，因此，我們將需要額外的資本來為我們的運營提供資金，我們可能會通過公共或私募股權或債務融資、戰略合作或其他來源籌集資金。
資金需求
我們資本的主要用途是，我們預計將繼續用於研究和開發活動、補償和相關費用、實驗室和相關用品、法律和其他監管費用、專利訴訟申請和我們授權知識產權的維護成本，以及一般管理費用，包括與上市公司運營相關的成本。我們預計與我們正在進行的活動相關的費用將比前幾個時期有所增加，特別是在我們繼續研發以及臨牀前和臨牀活動，並啟動臨牀前研究以支持最初的藥物應用的情況下。我們還預計，在發展我們的製造基礎設施和設施時，我們將產生鉅額資本支出。
由於我們的研究項目仍處於開發的早期階段，這些努力的結果還不確定，我們無法估計成功完成任何當前或未來候選產品的開發和商業化所需的實際金額，如果獲得批准，或者我們是否或何時可能實現盈利。在我們能夠產生可觀的產品收入之前(如果有的話)，我們預計將通過股權融資、債務融資和與我們的合作協議相關的付款相結合的方式來滿足我們的現金需求。我們有權根據我們與Vertex的合作來研究付款。此外，根據我們與Vertex的合作，我們在每種情況下都有資格按產品賺取付款。除了這一資金來源，我們沒有任何承諾的外部流動性來源。我們打算在市場條件對我們有利的情況下，考慮通過出售股權或債務證券籌集額外資金的機會。然而，包括冠狀病毒大流行在內，我們普通股和其他生物製藥公司的交易價格一直非常不穩定。因此，我們可能會面臨通過出售我們的普通股籌集資金的困難，或者這樣的出售可能會以不利的條款進行。此外，經濟衰退、蕭條或其他持續的不利市場事件，包括冠狀病毒的傳播，可能會對我們的業務和我們普通股的價值產生實質性的不利影響。如果我們未來通過出售股權或債務證券來籌集額外資本，我們股東的所有權權益將被稀釋。, 這些證券的條款可能包括清算或其他對我們現有股東的權利產生不利影響的優惠。如果我們未來通過協作安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意開發和營銷的候選產品的權利。
28
展望
根據我們的研發計劃和與項目進展相關的時間預期，我們預計我們現有的現金將使我們能夠為至少未來24個月的運營費用和資本支出提供資金，而不會影響我們與Vertex合作可能獲得的任何額外收益，以及我們可能完成的任何其他融資交易。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可以比預期更快地使用我們的資本資源。考慮到我們需要額外的資金來支持我們項目的長期臨牀發展，我們打算在市場條件對我們有利的時候考慮額外的融資機會。
我們創造收入和實現盈利的能力在很大程度上取決於我們在許多領域的成功，包括：開發我們的交付技術和我們的基因編輯技術平臺；選擇合適的候選產品進行開發；完成選定候選產品的研究、臨牀前和臨牀開發；為我們完成臨牀試驗的候選產品獲得監管批准和營銷授權；為候選產品開發可持續和可擴展的製造流程；推出和商業化我們直接或與合作伙伴或分銷商獲得監管批准和營銷授權的候選產品；獲得市場對我們候選產品的接受(如果在我們可能加入的任何合作、許可或其他安排中談判優惠條款；與我們的合作者和許可人保持良好關係；維護、保護和擴大我們的知識產權，包括專利、商業祕密和專有技術；以及吸引、聘用和留住合格人員。
現金流
下表提供了以下每個時期的現金流信息(以千為單位)：
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截至6月30日的6個月， |
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時間段從一段時間到另一段時間 |
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2021 |
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2020 |
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變化 |
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經營活動提供(用於)的現金淨額 |
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$ |
706,339 |
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$ |
(81,454 |
) |
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$ |
787,793 |
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用於投資活動的淨現金 |
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(461,534 |
) |
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(6,596 |
) |
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(454,938 |
) |
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融資活動提供的現金淨額 |
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234,434 |
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90,637 |
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143,797 |
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匯率變動對現金的影響 |
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10 |
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(28 |
) |
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38 |
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現金淨增減 |
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$ |
479,249 |
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$ |
2,559 |
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|
$ |
476,690 |
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經營活動中使用的淨現金
截至2021年6月30日的6個月，經營活動提供的淨現金為706.3美元，而截至2021年6月30日的6個月，經營活動使用的現金為8,150萬美元。經營活動中使用的現金增加了7.78億美元，主要是由於淨收益增加了7.954億美元，從截至2020年6月30日的6個月的淨虧損1.494億美元增加到截至2021年6月30日的6個月的淨收益6.461億美元。淨收益的增長主要是由Vertex公司與A&R JDCA相關的9.0億美元預付款推動的。此外，非現金支出增加了2620萬美元，主要與股票補償和折舊增加有關。這一增長被我們臨牀和臨牀前項目支出的增加，以及支持整體增長的工資和工資相關費用的增加，以及運營資產和負債淨變化的3380萬美元的減少所抵消。
用於投資活動的淨現金
截至2021年6月30日的6個月，用於投資活動的淨現金為4.615億美元，而截至2020年6月30日的6個月為660萬美元。用於投資活動的淨現金增加主要包括購買有價證券以及財產和設備。
融資活動提供的淨現金
截至2021年6月30日的六個月，融資活動提供的淨現金為2.344億美元，而截至2020年6月30日的六個月為9,060萬美元。截至2021年6月30日的6個月，融資活動提供的淨現金包括期權行使收益，扣除發行成本。*此外，與我們的公開市場銷售協議相關的普通股發行了140萬股。SM，在扣除310萬美元的股票發行成本和220萬美元的印花税後，產生了219.9美元的現金淨收益。
29
合同義務
我們的合同義務和承諾的披露在我們於2021年2月16日提交給SEC的截至2020年12月31日的年度報告Form 10-K中進行了報告。與我們之前在Form 10-K年度報告中披露的合同承諾和義務沒有實質性變化。
表外安排
截至2021年6月30日，我們沒有任何根據SEC適用規則定義的表外安排。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析以我們的財務報表為基礎，這些報表是我們根據美國公認會計原則(GAAP)編制的。我們認為，幾項會計政策對於瞭解我們的歷史和未來業績非常重要。我們把這些政策稱為關鍵，因為這些特定的領域通常需要我們在作出估計時對不確定的事情做出判斷和估計，而本可以使用不同的估計-這些估計也是合理的。在持續的基礎上，我們評估我們的估計和判斷，包括下面更詳細描述的那些。吾等根據過往經驗及我們認為在當時情況下屬合理的其他特定市場或其他相關假設作出估計，其結果構成對資產及負債的賬面價值作出判斷的基礎，而該等資產及負債的賬面價值並非從其他來源輕易可見。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。
我們認為，我們最關鍵的會計政策是與收入確認、可變利益實體和基於股權的薪酬相關的政策，我們在2021年2月16日提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2020年12月31日的Form 10-K年度報告中討論的會計政策沒有變化。
近期會計公告
有關近期會計聲明的討論，請參閲本季度報告(Form 10-Q)中包含的未經審計的簡明綜合財務報表附註1。
第三項關於市場風險的定性和定量披露
利率敏感度
我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截至2021年6月30日，我們擁有25.894億美元的現金、現金等價物和有價證券，主要投資於美國國債和政府機構證券、公司債券、商業票據和貨幣市場賬户，投資於美國政府機構證券。由於這些工具的保守性，我們不認為我們有實質性的利率風險敞口。如果利率增加或減少1%，我們的投資組合的公允價值將增加或減少一個微不足道的數額。
外幣匯率風險
由於我們的海外業務，我們面臨着外幣匯率變動的風險，主要是瑞士法郎和英鎊對美元的匯率變動。目前的風險主要來自現金、應付賬款以及公司間應收賬款和應付賬款。外匯匯率的變化會影響我們的綜合經營報表，並扭曲不同時期之間的比較。到目前為止，外幣交易損益對我們的財務報表沒有重大影響，我們也沒有進行任何外幣套期保值交易。
第(4)項控制和程序。
管理層對我們的信息披露控制和程序的評估
我們維持信息披露控制和程序，旨在確保我們根據1934年“證券交易法”提交或提交的報告中需要披露的信息：(1)在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告；(2)積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官，以便及時做出關於所需披露的決定。
30
自.起6月30日, 2021在首席執行官和首席財務官的參與下，我們的管理層評估了我們的披露控制和程序的有效性(根據1934年證券交易法第13a-15(E)和15d-15(E)條的規定)。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，而管理當局在評估可能的控制和程序的成本效益關係時，必須運用其判斷。我們的首席執行官和首席財務官根據上述評估得出結論，截至6月30日, 2021，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2021年6月30日的季度內，根據1934年證券交易法頒佈的規則13a-15(F)和15(D)-15(F)的定義，我們對財務報告的內部控制沒有任何變化，這些變化已經或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響。
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第二部分-其他資料
第一項：法律訴訟。
在正常業務過程中，我們不時涉及與我們的知識產權(包括某些許可內知識產權)、商業安排和其他事項有關的訴訟、調查、訴訟程序和訴訟威脅。此類訴訟可能包括涉及我們知識產權(包括某些許可內知識產權)的準訴訟、美國專利商標局和歐洲專利局的各方間行政訴訟。目前，我們的管理層認為，沒有針對我們的索賠或行動可能對我們的業務產生實質性的不利影響。
在截至2020年12月31日的財政年度的Form 10-K年度報告中，關於之前披露的法律訴訟程序，沒有實質性的進展。在此之前，我們的年度報告Form 10-K中的“第3項.法律訴訟程序”中披露的法律訴訟程序沒有實質性的進展於2021年2月16日提交給美國證券交易委員會(SEC)。
項目6.展品
作為本季度報告10-Q表的一部分提交的展品列於下面的展品索引中。
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展品 數 |
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文件説明 |
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10.1*# |
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CRISPR治療公司和33 NYA Owner(DE)LLC之間於2021年4月_簽訂的租賃第二修正案，作為CRP/King 33 NY Ave的利益繼承人。所有者，L.L.C. |
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10.2*†# |
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CRISPR治療公司和輝瑞公司之間於2021年4月29日簽署的信函協議。 |
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31.1* |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節對首席執行官的認證 |
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31.2* |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節對首席財務官的認證 |
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32.1*+ |
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根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》第906節通過的《美國法典第18編第1350條》的認證 |
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101.INS* |
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內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中。 |
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101.SCH* |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL* |
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內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF* |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB* |
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內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE* |
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內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔 |
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104* |
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封面交互式數據文件(格式為內聯XBRL，包含附件101中包含的適用分類擴展信息。*) |
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謹此提交。 |
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+ |
隨附於本10-Q表格季度報告附件32.1的認證並不被視為已提交給美國證券交易委員會(SEC)，且不得通過引用的方式納入CRISPR治療公司根據1933年證券法(修訂本)或1934年證券交易法(修訂本)提交的任何文件，無論該文件是在本10-Q表格日期之前或之後做出的，無論該文件中包含的任何一般註冊語言如何。 |
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† |
本展品的某些部分被省略，因為它們不是實質性的，註冊人通常和實際上將這些信息視為隱私或機密。 |
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# |
根據S-K規則第601項，這些協議的某些證物和附表已被省略。註冊人將應要求向證券交易委員會提供任何展品和時間表的副本。 |
32
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
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CRISPR治療公司 |
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日期：2021年7月29日 |
由以下人員提供： |
/s/Samarth Kulkarni |
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薩馬思·庫爾卡尼 |
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首席執行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2021年7月29日 |
由以下人員提供： |
/s/Michael Tomsicek |
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邁克爾·湯姆西切克 |
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首席財務官 |
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(首席財務官) |
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