第一部分-財務信息

KemPharm，Inc.

濃縮資產負債表

(以千為單位，股票和麪值除外)

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KemPharm，Inc.

未經審計的經營簡明報表

(以千為單位，不包括每股和每股金額)

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KemPharm，Inc.

未經審計的股東權益變動簡明報表(虧損)

(單位：千)

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KemPharm，Inc.

未經審計的股東赤字變動簡明報表(續)

(單位：千)

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KemPharm，Inc.

未經審計的現金流量表簡明表

(單位：千)

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KemPharm，Inc.

未經審計的簡明財務報表附註

您應該閲讀以下關於我們的財務狀況和經營結果的討論和分析，以及我們未經審計的簡明財務報表及其相關注釋，包括在本Form 10-Q季度報告的其他部分。本討論和分析中包含的或本Form 10-Q季度報告中其他部分陳述的信息，包括有關我們業務和相關融資的計劃和戰略的信息，包括涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。由於許多因素的影響，包括本季度報告中關於Form 10-Q的“風險因素”部分陳述的那些因素，我們的實際結果可能與以下討論和分析中包含的前瞻性陳述中描述或暗示的結果大不相同。

除非上下文另有要求，否則我們在本Form 10-Q季度報告中使用的術語“KemPharm”、“Company”、“We”、“Us”和“Our”是指KemPharm，Inc.。我們擁有本Form 10-Q季度報告中使用的對我們的業務非常重要的多個商標的專有權利，包括KemPharm、APADAZ、LAT和KemPharm徽標。本季度報告中Form 10-Q中出現的所有其他商標、商號和服務標記均為其各自所有者的財產。僅為方便起見，本季度報告中關於Form 10-Q的商標和商號的引用沒有使用®和™符號，但此類引用不應被解釋為其各自所有者不會根據適用法律最大程度地主張其權利的任何指示。

前瞻性陳述

這份關於Form 10-Q的季度報告，包括題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的章節，包含有關未來事件和我們未來業績的前瞻性陳述，這些陳述受1933年修訂後的“證券法”或“證券法”和1934年修訂後的“證券交易法”或“交易法”規定的避風港的約束。前瞻性陳述與未來事件或我們未來的財務表現有關。我們通常通過“可能”、“將”、“將”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“可能”、“打算”、“目標”、“項目”、“考慮”、“相信”、“估計”、“預測”、“假設”、“打算”、“潛在”等術語來識別前瞻性陳述。“繼續”或其他類似的詞語或這些術語的否定。這些前瞻性陳述主要基於我們目前對未來事件和財務趨勢的預期，我們認為這些事件和財務趨勢可能會影響我們的業務、財務狀況和經營結果。這些前瞻性陳述中描述的事件的結果受“風險因素”和本報告其他部分描述的風險、不確定性和其他因素的影響。因此，您不應過分依賴這些前瞻性陳述。我們不能向您保證前瞻性陳述中反映的事件和情況將會實現或發生，事件和情況的時間以及實際結果可能與前瞻性陳述中預期的大不相同。本報告中包含的前瞻性陳述包括但不限於關於以下方面的陳述：

本報告中所作的前瞻性陳述僅涉及截至作出陳述之日的事件。我們在本報告中的警示性陳述中納入了重要因素，特別是在題為“風險因素”的章節中，我們認為這些因素可能會導致實際結果或事件與我們所作的前瞻性陳述大不相同。我們的前瞻性陳述並不反映我們未來可能進行的任何收購、合併、處置、合資或投資的潛在影響。除非法律另有要求，否則我們不假定有任何意圖在作出陳述之日之後更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或情況或其他原因。

風險因素摘要

下面總結的風險因素可能會對我們的業務、經營業績和/或財務狀況造成重大損害，影響我們的未來前景，和/或導致我們普通股的價格下跌。這些風險在標題為“風險因素”的一節中有更詳細的討論。可能影響本公司業務、財務狀況、經營業績和普通股交易價格的重大風險包括：

概述

我們是一家專業製藥公司，專注於通過我們的專有配體激活療法(LAT)技術發現和開發治療嚴重疾病的專有前體藥物。我們利用我們的專利LAT技術來產生美國食品和藥物管理局(FDA)批准的藥物的改進前藥物版本，以及產生可能申請新疾病適應症的現有化合物的前藥物版本。我們的候選產品集中在注意力缺陷多動障礙(ADHD)、興奮劑使用障礙(SUD)和特發性睡眠過度(IH)等高需求領域。我們新批准的產品AZSTARYS，以前被稱為KP415，和KP484，都是基於d-哌醋甲酯(d-mph)的前藥，但具有不同的緩釋或ER效應，旨在治療ADHD。我們的主要臨牀開發候選產品KP879也是基於d-mph的前藥，旨在治療興奮劑使用障礙(SUD)。我們用於治療理想性睡眠症(IH)的臨牀前藥物候選產品是KP1077。我們已經與Gurnet Point Capital或Commave的附屬公司Commave Treeutics SA(前身為波士頓製藥公司)簽訂了一項合作和許可協議，用於AZSTARYS和我們的任何其他候選產品的開發、製造和商業化，這些產品中含有哌醋酸舍地塞酯(SDX)和d-MPH。此外，我們還與KVK-Tech，Inc.或KVK就APADAZ建立了商業合作伙伴關係^®，FDA批准苯氫可酮(我們的氫可酮前體藥物)和對乙酰氨基酚(APAP)的組合產品苯氫可酮立即釋放(IR)，用於短期(不超過14天)的急性疼痛的治療，嚴重到需要阿片類止痛劑，而替代治療方法不足。

我們預計，我們的收入來源將來自我們與Commave和KVK的許可協議、我們與科瑞姆公司的諮詢協議以及我們可能與其他候選產品之一達成的其他諮詢安排和未來可能達成的任何其他安排所產生的付款。到目前為止，我們已經從KP415許可協議中獲得了1000萬美元的不可退還的預付款形式的收入，其中我們向Aqqutive支付了100萬美元作為特許權使用費付款，這是FDA接受AZSTARYS NDA之後的監管里程碑付款500萬美元，其中我們向AQUQUTIC支付了50萬美元作為特許權使用費付款，這是FDA批准AZSTARYS NDA之後的監管里程碑付款1000萬美元，我們在AZSTARYS NDA獲得批准後支付了1000萬美元，這是FDA批准AZSTARYS NDA之後監管部門裏程碑式的付款1000萬美元，我們在此之前向AZSTARYS NDA支付了500萬美元此外，我們還根據庫姆諮詢協議和其他諮詢安排為執行諮詢服務創造了收入，並報銷了與這些服務相關的自付第三方成本。

2021年3月2日，我們宣佈FDA批准了AZSTARYS的NDA，AZSTARYS是一種每日一次的產品，用於治療6歲及以上患者的ADHD。根據KP415許可協議，庫姆公司將領導AZSTARYS的商業化。庫姆預計AZSTARYS最早將於2021年下半年在美國上市。

2021年5月7日，我們宣佈，我們的專利前藥d-mph和AZSTARYS中的主要活性藥物成分(API)SDX被美國禁毒署(DEA)列為附表IV受控物質。AZSTARYS被歸類為附表II受控物質，因為它分別含有70：30的SDX(附表IV)和d-mph(附表II)混合物。根據經修訂的KP415許可協議，我們獲得了1000萬美元的里程碑付款，該付款應在DEA確定SDX的日程安排後30天內支付。

我們從運營中獲得了經常性的負現金流。截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月，我們運營中使用的現金流分別為260萬美元和200萬美元。

我們預計，在可預見的未來，運營將繼續產生鉅額支出和最低限度的運營淨現金流或負運營淨現金流，這些支出和虧損可能會在季度和年度之間大幅波動。我們預計我們的費用將大幅波動，因為我們：

近期金融發展動態

2021年1月和2月，我們進行了一系列交易，以重新在納斯達克資本市場上市，並改善我們的資產負債表。這些交易包括反向股票拆分、承銷的公開發行或公開發行、重組我們的債務並最終償還所有剩餘債務，以及我們誘使我們在公開發行中發行的一些權證的持有者行使這些權證以換取現金的交易。

反向股票拆分與納斯達克重新上市

自2020年5月21日起，我們的普通股已從納斯達克資本市場退市，並開始在場外交易市場創業板市場上市，代碼為“KMPH”。在對首次公開募股(IPO)的預期中，我們決定需要重新獲得在納斯達克(Nasdaq)的上市。

為了使我們的普通股在納斯達克資本市場重新上市，我們的普通股必須滿足納斯達克資本市場的初始上市標準，其中包括股東權益至少500萬美元，無限制公開持有的股票的市值至少1500萬美元，至少100萬股非限制性公開持有的股票，至少300名無限制的批量股東，至少三名做市商和至少每股4.00美元的出價，或合計達到納斯達克的上市要求。因此，2020年12月23日，我們實現了普通股16股1股的反向拆分，以滿足納斯達克上市要求的出價部分。

2021年1月7日，我們的普通股獲準在納斯達克資本市場上市。我們的普通股於2021年1月8日在納斯達克資本市場開始交易，股票代碼為“KMPH”。

債務重組

為迎接公開發售並符合納斯達克上市要求，吾等於2020年12月同意重組我們於2019年12月及2020年1月發行的未償還優先擔保可轉換票據(或高級擔保票據)，本金總額為6,080萬美元，以及由Deerfield Private Design Fund III，L.P.或Deerfield持有的高級擔保可轉換本金票據(本金金額為750萬美元)，或Deerfield票據，以及統稱為高級擔保票據的融資票據。截至2020年12月31日，融資票據項下的未償還本金和應計利息總額為6940萬美元。

根據我們於2021年1月12日與我們的貸款人就此次債務重組達成的協議(我們稱為2020年12月交換協議)中與我們公開募股結束相關的條款，我們：

根據2020年12月交換協議發行的B-2系列可轉換優先股的每股規定價值為1,000美元，並可在任何時間(受特定限制)轉換為我們的普通股，轉換價格為6.4999美元。根據2020年12月交換協議發行的B-2系列可轉換優先股的股票可轉換為我們普通股的總計4,842,690股。

交易所認股權證的條款和條件與我們在2021年1月的包銷發售中出售的認股權證基本相同。

這些交易完成後，債券項下未償還本金及累算利息總額約為760萬元。關於融資票據項下的這筆未償還餘額，2020年12月的交換協議修改了該債務的條款，以規定：

就2020年12月交換協議項下擬進行的交易的完成，吾等向特拉華州州務卿提交經修訂及重述的指定證書，以修改我們授權但未發行的B-2系列可轉換優先股的條款，以反映2020年12月交換協議項下的條款。

我們還提交了一份註冊聲明，根據證券法登記在轉換B-2系列可轉換優先股和行使交易所認股權證後可發行的普通股股票，以供轉售。

公開發行

2021年1月8日，我們發行和出售了6765,463股普通股，購買926,844股普通股的預融資權證，以及在公開發行中以每股6.50美元的行使價購買7,692,307股普通股的認股權證。此外，我們授予公開發售的承銷商在45天內額外購買1,153,846股普通股和/或認股權證的選擇權，以購買最多1,153,846股我們的普通股。2021年1月8日，承銷商行使了超額配售選擇權，部分認股權證購買了754,035股我們的普通股。2021年1月12日，我們完成了公開募股。此外，2021年2月1日，承銷商再次行使超額配售選擇權，部分購買了374,035股我們的普通股。2021年2月3日，我們結束了承銷商部分行使其超額配售選擇權。

包括承銷商行使其超額配售選擇權在內，我們從公開發售中獲得的總收益總額為5240萬美元，扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的發售費用。

2020年12月交換協議修正案

於2021年1月12日，就2020年12月交換協議擬進行的交易而言，吾等與Deerfield及Deerfield Special Situations Fund，LP(統稱為Deerfield持有人)訂立高級擔保可換股票據修正案及認股權證修正案，或2021年1月修正案。2021年1月的修訂修改了(I)融資票據及(Ii)於二零一四年六月二日發行的Deerfield或Deerfield認股權證所持有的認股權證的若干指定條款，以(其中包括)將2020年12月交換協議及根據包銷協議發行證券而擬進行的交易排除於融資票據及Deerfield認股權證的反攤薄條文之外。

認股權證行使誘因函件及認股權證的發行

於二零二一年一月二十六日，吾等與若干於公開發售中發行的認股權證持有人或現有認股權證持有人，以及全體行權持有人訂立認股權證行使誘因要約函件(或誘因函件)，據此，該等持有人以現金方式行使其現有認股權證以購買6,620,358股本公司普通股股份，以換取新的認股權證或誘使認股權證，條款與現有認股權證大致相同(以下句子所載除外)，以購買最多7，7,7500股普通股。誘導權證的收購價為每股0.125美元，而誘導權證的行使價為每股6.36美元。我們從行權持有人行使現有認股權證及出售誘導權證所得的總收益為4,400萬元。

我們還在表格S-3上提交了一份登記聲明，涵蓋在2021年2月16日宣佈生效的誘導權證行使後已發行或可發行的普通股股票的轉售。

融資協議票據的兑付和融資協議的終止

2021年2月8日，我們與融資票據持有人簽訂了一封償還信，根據這封信，我們同意償還貸款，從而終止融資協議。

根據償款函件，吾等向融資票據持有人支付合共8,000,000美元，包括本金餘額、未償還應計利息及預付費用，以償還吾等於融資協議項下的未償還責任。

根據還款函件，吾等在融資協議項下欠融資票據持有人的所有未清償債務及責任已悉數清還。融資協議及其附註，以及擔保融資協議及票據義務的吾等資產的擔保權益，均已終止。

我們的候選產品和批准的產品

我們已經採用了我們的專利LAT技術來創建候選產品和批准產品的組合，我們相信這些產品將比FDA批准的和廣泛使用的處方藥有顯著的改進。

下表彙總了我們的候選產品和已獲批准的產品：

選定的KemPharm合作資產和其他開發資產

第三方協議

KP415 許可協議

2019年9月，我們與Commave簽訂了KP415許可協議。根據KP415許可協議，我們向Commave授予獨家全球許可，允許其開發、製造和商業化包含SDX和d-mph的候選產品，包括AZSTARYS、KP484，並根據Commave的選擇，開發包含SDX的KP879、KP922或我們開發的用於治療ADHD或任何其他中樞神經系統疾病的其他候選產品，或其他候選產品以及與AZSTARYS和KP484共同開發的許可產品

根據KP415許可協議的條款，我們授予Commave獨家的全球許可，以商業化和開發候選許可產品；但只有當Commave根據相關的KP415許可協議行使其選擇權時，該許可才適用於其他候選產品。如果Commave根據KP415許可協議行使與任何附加候選產品相關的選擇權，雙方有義務真誠協商該附加候選產品的經濟條款。我們還授予Commave獲得、許可或商業化任何額外候選產品的優先購買權，這種優先購買權在接受該額外候選產品的新藥申請後到期。我們還授予Commave在KP415許可協議下的任何權利轉讓的優先談判權和優先購買權，但具體例外情況除外。

根據KP415許可協議，Commave向我們支付了1,000萬美元的預付款，並同意在發生與AZSTARYS相關的特定監管里程碑事件(包括FDA批准和關於最終批准標籤的特定條件)和KP484時支付最高6,300萬美元的里程碑付款。由於FDA批准了AZSTARYS NDA，根據KP415許可協議的規定，我們獲得了FDA批准後的監管里程碑付款，我們正在與Commave合作評估相關條款和金額。此外，Commave還同意在達到規定的美國銷售里程碑時支付額外款項，總額最高可達4.2億美元，這取決於AZSTARYS及其最終批准的標籤(如果有的話)的批准時間等。2020年5月，FDA接受了我們對AZSTARYS的保密協議。根據KP415許可協議，在FDA接受AZSTARYS NDA之後，我們收到了500萬美元的監管里程碑付款。此外，根據修訂後的KP415許可協議，我們在DEA於2021年5月7日確定SDX的日程安排後獲得了1000萬美元的里程碑付款，這筆付款將在30天內支付。此外，Commave將按季度向我們支付分級特許權使用費，範圍從美國淨銷售額(根據KP415許可協議的定義)的高個位數百分比到20個位數的中位數百分比，以及美國以外每個國家/地區淨銷售額的低至中個位數百分比，在每種情況下，均受KP415許可協議中描述的特定條件下的特定減幅的限制。Commave有義務按產品支付此類版税，直至適用產品的版税期限(如KP415許可協議中所定義)到期。

Commave同意在符合KP415許可協議規定的某些限制的前提下，負責並報銷候選許可產品的所有開發、商業化和監管費用。

KP415許可協議將在逐個產品的基礎上繼續，(I)直到適用的美國候選許可產品的版税期限到期，以及(Ii)所有其他國家/地區的永久許可協議。Commave可在方便時終止KP415許可協議，條件是在監管部門批准任何許可產品候選之前發出事先書面通知，或在監管部門批准任何許可產品候選之後發出事先書面通知。如果Commave、其任何分被許可人或其或其附屬公司對任何許可專利(如KP415許可協議中的定義)的有效性提出質疑，並且此類質疑不是法院命令或傳票所要求的，也不是對我們主張的索賠、訴訟或訴訟的抗辯，我們可以完全終止KP415許可協議。任何一方均可在以下情況下終止KP415許可協議：(I)另一方嚴重違反KP415許可協議，但受治療期的限制；或(Ii)如果另一方遭遇破產或資不抵債。在我們嚴重違反KP415許可協議(根據KP415許可協議的定義)後，在一段治療期內，Commave可以選擇不終止KP415許可協議，而是減少欠我們的里程碑和版税付款。終止後，我們根據KP415許可協議授予Commave的所有許可和其他權利將歸還給我們。在KP415許可協議期限內，我們不得開發或商業化任何競爭產品(如KP415許可協議中所定義)。

KP415許可協議還設立了一個聯合指導委員會，負責監督AZSTARYS和KP484的開發進度。在聯合指導委員會的監督下，我們保留為獲得AZSTARYS和KP484的新藥申請批准所需的所有監管活動的一切責任；前提是Commave應是我們代表Commave進行的任何臨牀試驗的贊助商。

2021年4月8日，我們簽訂了KP415許可協議的第1號修正案，即KP415修正案。根據KP415修正案，我們同意修改KP415許可協議的補償條款。根據KP415修正案，由於AZSTARYS在美國獲得監管部門的批准，Commave就加入KP415修正案支付了1000萬美元。Commave還同意在收到DEA於2021年5月7日對化合物SDX的日程確定後的30個歷日內支付1000萬美元。SDX是AZSTARYS的前藥成分。此外，KP415修正案將與AZSTARYS相關的未來監管和銷售里程碑付款總額增加到5.9億美元，即發生與AZSTARYS相關的特定監管里程碑事件，並達到特定的美國淨銷售額里程碑事件。此外，Commave同意按季度向我們支付分級特許權使用費，其範圍從美國淨銷售額(如KP415許可協議所定義)的高個位數百分比到20個位數的中位數百分比，以及美國以外每個國家淨銷售額的低至中個位數百分比，在每種情況下，均受特定條件(包括KP415許可協議中所述的最終批准標籤)的特定減幅的限制。在此情況下，Commave同意向我們支付按季度、分階段支付的特許權使用費，範圍從美國淨銷售額的高個位數百分比到20個位數的中位數百分比，以及美國以外每個國家/地區淨銷售額的低至中個位數百分比。Commave有義務按產品支付此類版税，直至適用產品的版税期限(如KP415許可協議中所定義)到期。

根據KP415修正案，我們還同意修改Commave的優先購買權，以便我們的候選產品KP922不再受Commave優先購買權的約束，無法獲得、許可或商業化任何額外的候選產品。Commave的優先購買權僅適用於任何包含SDX的額外候選產品，該優先購買權在接受該包含SDX的額外候選產品的保密協議後失效。

APADAZ許可協議

2018年10月，我們與KVK簽訂了APADAZ許可協議，根據該協議，我們向KVK授予獨家許可，允許KVK在美國開展APADAZ的監管活動、製造APADAZ並將其商業化。

根據APADAZ許可協議，KVK已同意向我們支付約340萬美元的某些付款和費用補償，其中包括在達到與APADAZ最初處方採用相關的指定里程碑或最初採用里程碑後10天內支付的200萬美元。此外，KVK已同意在實現指定銷售里程碑時向我們支付額外款項，總額最高可達5300萬美元。此外，我們和KVK將以特定的分級百分比分享KVK在美國的APADAZ的季度淨利潤，範圍從我們獲得淨利潤的30%到50%，基於連續四個季度的淨銷售額。我們負責APADAZ的部分商業化和監管費用，直到達到最初的採用里程碑，之後，KVK將負責與商業化和維持美國監管批准相關的所有費用。在此之後，我們將負責APADAZ的部分商業化和監管費用，之後KVK將負責與商業化和維持美國監管批准相關的所有費用。

APADAZ許可協議將在APADAZ的所有專利權在美國到期或KVK停止APADAZ在美國商業化的日期晚些時候終止。如果美國監管機構出於安全考慮命令KVK停止銷售APADAZ，KVK可以在90天內書面通知終止APADAZ許可協議。此外，在APADAZ許可協議三週年之後，KVK可以提前18個月書面通知無故終止APADAZ許可協議。如果KVK根據APADAZ許可協議停止在美國進行APADAZ的監管活動或將APADAZ商業化六個月(具體例外情況除外)，或者如果KVK或其附屬公司對APADAZ許可協議下任何許可專利的有效性、可執行性或範圍提出質疑，我們可能會終止APADAZ許可協議。在以下情況下，雙方均可終止APADAZ許可協議：(I)嚴重違反APADAZ許可協議，但須有30天的治療期；(Ii)另一方破產或無力償債；或(Iii)未達到最初的採用里程碑。終止後，我們根據APADAZ許可協議授予KVK的所有許可和其他權利將歸還給我們。

APADAZ許可協議還設立了一個聯合指導委員會，負責監測APADAZ商業化的進展情況。

其他第三方協議

根據我們2012年3月與Shire PharmPharmticals，LLC或Shire達成的資產購買協議，Shire有權優先收購、許可AZSTARYS和KP484或將其商業化。2019年初，夏爾被武田藥業株式會社(Takeda Pharmtics Company，Ltd)收購，當時這一優先購買權被轉讓給了武田。武田沒有在我們簽訂KP415許可協議時行使這一優先購買權。

根據我們與AQUQUTENT 2012年3月的終止協議，AQUQUTENT有權獲得相當於AZSTARYS、KP484或KP879產生的任何價值的10%的特許權使用費，以及任何包含SDX的候選產品，包括AZSTARYS、KP484或KP879的任何許可的特許權使用費支付、向第三方銷售AZSTARYS、KP484或KP879、AZSTARYS、KP879的商業化關於KP415許可協議，我們向Aqutive支付的特許權使用費相當於我們在2019年第三季度收到的預付許可付款的10%，我們在2020年第二季度收到的監管里程碑付款，以及我們在2021年4月收到的監管里程碑付款。

2020年7月，我們簽訂了庫姆諮詢協議，根據該協議，庫姆聘請我們指導其投資組合中某些當前和潛在未來產品的產品開發和監管活動，並繼續支持AZSTARYS潛在商業推出的準備工作。根據庫姆諮詢協議，我們有權從庫姆獲得最高1,560萬美元的付款，其中1,360萬美元將在2022年3月31日之前按季度分期付款。剩下的200萬美元取決於與庫姆公司產品組合相關的特定監管里程碑的實現。庫姆還同意負責並補償我們在執行諮詢服務過程中產生的所有開發、商業化和監管費用。

經營成果

截至以下三個月的比較2021年3月31日和2020年3月31日(單位：千)：

淨虧損

截至2021年3月31日的三個月的淨虧損為1030萬美元，而截至2020年3月31日的三個月的淨虧損為580萬美元。這一變化主要是由於與衍生產品和認股權證負債相關的公允價值調整變動10萬美元和清償債務虧損1690萬美元，但被1070萬美元的運營收入(虧損)變動以及170萬美元的淨利息支出和其他項目減少部分抵消。根據誘因交易，吾等確認了3740萬美元的視為股息，這是誘導權證的授予日期公允價值與誘導權證的購買價格之間的差額。這部分股息與淨虧損相加，得出未經審計的簡明經營報表上普通股股東應佔的淨虧損。

收入

截至2021年3月31日的三個月收入為1210萬美元，比截至2020年3月31日的三個月的收入210萬美元增加了1000萬美元。這一增長主要是由於監管里程碑KP415許可協議的付款，這筆付款是FDA在2021年3月批准AZSTARYS的NDA時賺取的1000萬美元。

特許權使用費和直接合同採購成本

截至2021年3月31日的三個月的特許權使用費和直接合同採購成本為100萬美元，比截至2020年3月31日的三個月的特許權使用費和直接合同採購成本70萬美元增加了30萬美元。這一增長主要是由於與2021年第一季度賺取的KP415許可協議的監管里程碑付款相關的Aqqutive支付了100萬美元的特許權使用費。截至2020年3月31日的三個月的特許權使用費和直接合同購置成本包括與簽訂KP415許可協議相關的以前資本化的直接合同購置成本的確認，這些成本與協議收入一起按比例確認。

研究與開發

研發費用增加了10萬美元，從截至2020年3月31日的三個月的210萬美元增加到截至2021年3月31日的三個月的230萬美元。增加的主要原因是與人事有關的費用增加。

一般事務和行政事務

一般和行政費用減少了40萬美元，從截至2020年3月31日的三個月的220萬美元減少到截至2021年3月31日的三個月的190萬美元。這減少主要是由於專業費用下降所致。

遣散費

由於我們的首席業務官於2020年2月離職，截至2020年3月31日的三個月確認了80萬美元的遣散費。遣散費包括40萬美元的人事和其他相關費用，以及40萬美元的股票補償費用，這些費用與員工解僱後加速授予某些股票期權有關。在截至2021年3月31日的三個月裏，我們沒有遣散費。

其他費用

其他費用增加了1530萬美元，從截至2020年3月31日的三個月的200萬美元增加到截至2021年3月31日的三個月的1730萬美元。這一費用的同比增長主要是由於2021年第一季度債務清償虧損1690萬美元，以及與衍生工具和認股權證負債相關的非現金公允價值調整變動10萬美元，但被淨利息支出和其他項目170萬美元的減少部分抵消。

流動性與資本資源

流動資金來源

截至2021年3月31日，我們主要通過發行債券、私募可贖回可轉換優先股和在首次公開募股(IPO)、市場發售、承銷公開募股中出售普通股，通過我們與林肯公園資本有限責任公司(Lincoln Park Capital LLC)的購買協議，以及根據KP415許可協議、庫房諮詢協議和其他諮詢安排獲得的收入，為我們的研發和運營活動提供資金。截至2021年3月31日，我們的現金和現金等價物為7590萬美元，限制性現金為10萬美元。

2019年9月，我們與Commave簽訂了KP415許可協議，Commave向我們支付了1000萬美元的不可退還預付款。2020年5月，FDA接受了AZSTARYS的NDA。根據KP415許可協議，在FDA接受AZSTARYS NDA之後，我們收到了500萬美元的監管里程碑付款。2021年3月，FDA批准了AZSTARYS的NDA。根據KP415修正案，在FDA批准AZSTARYS NDA之後，我們獲得了1000萬美元的監管里程碑。此外，根據修訂後的KP415許可協議，我們在DEA於2021年5月7日確定SDX的日程安排後獲得了1000萬美元的里程碑付款，這筆付款將在30天內支付。

2020年7月，我們簽訂了庫姆諮詢協議，根據該協議，庫姆聘請我們指導其投資組合中某些當前和潛在未來產品的產品開發和監管活動，並繼續支持AZSTARYS潛在商業推出的準備工作。根據庫姆諮詢協議，我們有權從庫姆獲得最高1,560萬美元的付款，其中1,360萬美元將在2022年3月31日之前按季度分期付款。剩下的200萬美元取決於與庫姆公司產品組合相關的特定監管里程碑的實現。庫姆還同意負責並補償我們在執行諮詢服務過程中產生的所有開發、商業化和監管費用。

2020年2月，我們與林肯公園簽訂了2020 ELOC協議，該協議規定，在2020年ELOC協議的12個月期限內，我們可以不時地向林肯公園出售最多400萬美元的普通股，並根據2020年ELOC協議中包含的結束條件，在執行2020 ELOC協議時向林肯公園額外發行19,289股普通股作為承諾股。於2020年5月，吾等已達到根據表格S-3的登記聲明可發行的最高限額，包括不時出售證券交易委員會於2020年4月10日宣佈生效的普通股、優先股、債務及/或認股權證最多800萬美元，共579,260股，因此我們不能根據2020年ELOC協議增發股份。截至2020年5月，我們根據2020年ELOC協議出售了559,971股普通股(不包括之前向林肯公園發行的19,289股承諾股)，毛收入約為230萬美元。

我們有經常性的負運營現金流，我們預計至少在未來幾年內，我們將繼續產生最低限度的運營淨現金流或負運營淨現金流。我們預計，我們的收入來源將來自我們與Commave和KVK的許可協議產生的付款，或通過我們的庫姆諮詢協議，以及其他潛在的諮詢安排和與我們其他候選產品相關的任何其他未來安排。

2021年1月，我們完成了公開募股。包括承銷商行使其超額配售選擇權在內，我們從公開發售中獲得的總收益總額為5240萬美元，扣除承銷折扣和佣金以及我們應支付的發售費用。

2021年1月，我們簽訂了聘書。我們從行權持有人行使現有認股權證及出售誘導權證所得的總收益為4,400萬元。

2020年4月23日，根據最近頒佈的冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(CARE Act)的Paycheck Protection Program(PPP)或PPP貸款(PPP)，我們獲得了80萬美元的貸款收益，其中一部分可以免除，我們用來留住現有員工，維持工資，支付租賃費和水電費。PPP貸款將於2022年4月23日到期，年利率為1.0%。購買力平價貸款的本金和利息的支付將推遲到購買力平價貸款期限的前16個月。此後，我們可能被要求每月向貸款人支付等額的本金和利息。

CARE法案和PPP提供了一種最高可免除全部借款的機制。根據購買力平價計劃，我們可以申請全部或部分購買力平價貸款，並獲得豁免。有資格獲得寬免的貸款金額原本是根據一個方程式計算的，該公式考慮了多個因素，包括我們在貸款發放後的24星期內，為某些目的而使用的貸款金額，包括工資成本、某些按揭責任的利息、某些租約的租金，以及某些合資格的公用事業付款，但條件是至少有60%的貸款額是用作合資格的薪酬成本。根據貸款豁免的其他要求和限制，只有在涵蓋的24週期間用於工資和其他符合條件的成本的貸款收益才有資格獲得豁免。我們已經根據購買力平價貸款的規定申請了寬恕，正在等待小企業管理局的決定。

可轉換債券

截至2021年3月31日，我們沒有未償還的可轉換票據。在2021年第一季度，我們全額償還了可轉換票據，並終止了Deerfield融資協議。

Deerfield設施協議

2014年6月，我們與Deerfield簽訂了Deerfield貸款協議，作為一項6,000萬美元的多批信貸安排。在我們簽訂Deerfield融資協議時，我們借入了第一批，其中包括1,500萬美元的定期票據和1,000萬美元的可轉換票據，或Deerfield可轉換票據。

Deerfield可轉換票據最初的年利率為9.75%，但後來降至6.75%。Deerfield可轉換票據項下未償還餘額的應計利息應每季度拖欠一次。我們最初必須在Deerfield融資協議四週年和五週年(2018年6月和2019年6月)償還Deerfield可轉換票據未償還本金的三分之一。2018年6月，Deerfield同意將當時到期的3333333美元本金加上168,288美元的應計利息轉換為37,410股普通股。於2019年9月，吾等與Deerfield訂立一項修訂，以(I)將Deerfield融資協議下適用的利率由9.75%降至6.75%，(Ii)就貸款(定義見Deerfield融資協議)作出“實物支付”，及(Iii)將根據Deerfield融資協議到期的貸款延遲至2020年6月1日支付。於2019年12月，吾等與Deerfield訂立另一項修訂，以(I)將根據Deerfield融資協議到期的貸款延遲至2021年3月31日，及(Ii)容許額外債務及債券持有人根據Deerfield融資協議(如下更詳細討論)加入。

根據Deerfield融資協議，吾等向Deerfield發行D系列可贖回可轉換優先股或D系列優先股1,923,077股，作為據此向吾等提供貸款的代價。在我們首次公開募股結束時，這些D系列優先股重新分類為我們普通股的16,025股。

我們還向Deerfield發行了Deerfield認股權證，以購買我們D系列優先股14,423,076股，初始行權價為每股0.78美元，或Deerfield認股權證。在首次公開募股結束時，該認股權證轉換為認股權證，可按每股93.60美元的行使價行使120,192股普通股。在2021年1月誘使交易完成後，Deerfield認股權證的行權價降至每股46.25美元。

2021年票據

2016年2月，我們發行了2021年到期的5.50%高級可轉換票據，即2021年到期的票據，本金總額為8,630萬美元。2021年債券最初是作為幾個初始購買者的代表向Cowen and Company和RBCCM LLC發行的，這些購買者隨後根據證券法第144A條規定的豁免註冊，將2021年債券轉售給合格的機構買家。

2021年的票據是根據我們和作為受託人的美國銀行全國協會(U.S.Bank National Association)之間的一份日期為2016年2月9日的契約發行的。2021年債券的利息由2016年8月1日開始，每半年支付一次現金，每半年支付一次，息率為5.50%。2021年債券最初於2021年2月1日到期，除非提前轉換或回購。

在2018年10月、2019年12月和2020年1月發生的多次交換中，所有未償還2021年票據的持有人根據Deerfield融資協議的條款將所有未償還2021年票據交換為我們的普通股或2019年12月發行的票據和2020年1月票據。

2021年票據兑換於2020年1月生效

2020年1月，我們與M.Kingdon Offshore Master Fund，LP或Kingdon簽訂了2020年1月的交換協議，或2020年1月的交換協議。根據2020年1月交換協議，我們發行了2020年1月票據作為高級擔保可轉換票據，本金總額為3,037,354美元，以換取註銷當時由Kingdon擁有的2021年票據的本金總額3,037,354美元和應計利息。於簽訂2020年1月交換協議時，吾等同意向Kingdon支付利息37,354美元，相當於Kingdon的2021年票據於2020年1月13日的應計及未付利息的50%。該等利息的其餘部分包括在2020年1月票據的本金金額內。

2020年1月債券的發行條款和條件與2019年12月債券(經修正案修訂，詳情如下)基本相同。

關於訂立2020年1月交換協議，吾等與2019年12月的持有人訂立了融資協議修正案及2019年12月的票據及同意，或2019年12月的票據修訂，其中包括：(I)修訂2019年12月的票據，以(A)將轉換價格(定義見2019年12月的票據)從每股273.76美元降至93.6美元，(B)將底價(定義見2019年12月的票據)從每股6.08美元提高至9.328美元，其中包括：(I)修訂2019年12月的票據，以(A)將轉換價格(定義見2019年12月的票據)從每股6.08美元提高至9.328美元，及(Ii)經修訂Deerfield融資協議，以(X)規定Kingdon可作為貸款人加入Deerfield融資協議(定義見Deerfield融資協議)及(Y)規定2020年票據及構成就Deerfield融資協議及其他交易文件(定義見Deerfield融資協議)而言的“高級擔保可轉換票據”(定義見Deerfield融資協議)。由於2019年12月的票據修正案，假設轉換日期為2020年1月13日，2019年12月的票據可以按其條款轉換為我們普通股的總計11,753,016股。

債務重組

2020年12月，我們簽訂了2020年12月交換協議，該協議於2020年12月24日修訂。根據2020年12月交換協議，(A)吾等以現金預付部分高級擔保票據及Deerfield票據本金予Deerfield貸款人DSC及Kingdon，或合共相當於約3,030萬美元的持有人；及(B)發行31,476.98412股B-2系列優先股及可行使的3,632,019股本公司普通股或交易所認股權證，以換取註銷持有人所擁有的部分高級擔保票據及Deerfield票據的本金，交易稱為聯交所；及(B)發行31,476.98412股我們的B-2系列優先股及可行使的認股權證，以換取持有人擁有的高級擔保票據及Deerfield票據的部分本金，該等交易稱為聯交所。緊隨兑換及償還債務完成後，債券項下未償還本金及累算利息的總結結餘約為760萬元。

2020年12月的交換協議修訂了高級擔保票據，規定我們的普通股未能繼續在符合條件的證券市場上市將不構成“重大交易”，除非這種失敗發生在2023年3月31日之後。

二零二零年十二月交換協議修訂了Deerfield融資協議，以(其中包括)(I)將高級抵押票據及Deerfield票據的到期日延長至二零二三年三月三十一日，(Ii)規定現金支付貸款利息(定義見Deerfield融資協議)，以及(Iii)規定貸款的指定預付條款。

二零二零年十二月交易所協議修訂若干經修訂及重訂的投資者權利協議(日期為二零一五年二月十九日)或利率協議，由吾等、Deerfield及其簽字方之間訂立，以(其中包括)加入Deerfield Special Situations Fund，L.P.為締約一方，並生效發行交易所認股權證及吾等於二零二零年十二月交易所協議項下的登記責任(詳見下文)。

行使權證的條款和條件與現有認股權證大體相同，行使價格等於現有認股權證的每股行使價格，並將規定，如果該等持有人(連同某些聯屬公司和該等持有人的“集團”成員)因行使該等認股權證而實益擁有當時已發行和已發行普通股總數的4.985%以上，則持有人行使該等認股權證的權利將受到限制。

根據2020年12月交換協議的條款，吾等還提交了一份登記聲明，根據證券法登記B-2系列優先股股份轉換和行使交換權證後可發行的普通股股份，以供轉售。

關於2020年12月的交換協議，我們向特拉華州州務卿提交了B-2系列可轉換優先股的優先股、權利和限制指定證書或B-2系列優先股的指定證書，列出了B-2系列優先股的優先、權利和限制。

B-2系列優先股的股票可轉換為我們普通股的總計4,842,690股。B-2系列優先股的每股聲明總價值將為1,000美元，並將以每股6.4999美元的價格轉換為我們的普通股(根據股票拆分和類似事件進行調整)。

B-2系列優先股將在指定日期(定義見修訂後的B-2系列指定證書)或之後的任何時間由B-2系列優先股持有人選擇轉換；條件是B-2系列優先股持有人將被禁止將B-2系列優先股股份轉換為我們的普通股，前提是該等持有人(連同某些關聯公司和該等持有人的“集團”成員)將實益擁有當時已發行和已發行普通股總股數的4.985%以上，則B-2系列優先股將被禁止轉換為我們的普通股，而B-2系列優先股將被禁止轉換為B-2系列優先股和B-2系列優先股的持有者，條件是B-2系列優先股的持有人將被禁止將B-2系列優先股轉換為我們的普通股。B-2系列優先股不可贖回。在我們清算、解散或清盤或控制權變更的情況下，B-2系列優先股的持有者在對我們的普通股進行任何分配或支付之前，將獲得相當於(I)每股1,000美元(在控制權變更的情況下，交易對價為該價值)或(Ii)金額(在控制權變更的情況下)或(Ii)金額(在控制權變更的情況下，如果B-2系列優先股的每股股份在緊接上述事件之前已轉換為普通股，在每種情況下，每股B-2優先股加上任何已宣佈但未支付的股息，將有權獲得每股(以交易對價的形式)。就清算時的權利而言，B-2系列優先股的排名高於我們的普通股, 與任何平價證券(在修訂和重新發布的B-2系列指定證書中定義)和任何高級證券(在修訂和重新發布的B-2系列指定證書中定義)的平價，以及現有和未來的負債。除非法律另有要求(或關於批准涉及本公司組織文件的某些行動對B-2系列優先股持有者產生不利影響，以及與B-2系列優先股的權利、優先權和特權有關的其他特定事項)，B-2系列優先股沒有投票權。B-2系列優先股不受任何基於價格的反稀釋保護，也不提供任何應計股息，但規定B-2系列優先股的持有者將在轉換後的基礎上參與我們普通股的任何股息(不實施上述轉換限制)。修訂和重訂的B-2系列指定證書還規定，如果我們未能按照修訂和重訂的B-2指定證書及時將B-2系列優先股的股票轉換為普通股，則可支付部分違約金。

截至2021年3月31日，B-2系列優先股全部轉換為普通股。

2020年12月交換協議修正案

2021年1月12日，關於2020年12月交換協議擬進行的交易，我們與Deerfield持有人簽訂了高級擔保可轉換票據修正案和認股權證修正案，或2021年1月修正案。2021年1月的修訂修改了(I)融資票據及(Ii)Deerfield認股權證的若干指定條款，以(其中包括)將2020年12月交換協議及根據包銷協議發行證券擬進行的交易排除於融資票據及Deerfield認股權證的反攤薄條文之外。

B-2系列優先股

2021年1月11日，作為完成2020年12月交換協議預期交易的條件，我們向特拉華州州務卿提交了一份修訂並重新修訂的B-2系列可轉換優先股的優先股、權利和限制指定證書，或B-2系列優先股指定證書，列出了B-2系列優先股的優先股、權利和限制。

融資協議票據的兑付和融資協議的終止

2021年2月8日，我們與融資協議票據持有人簽訂了一封還款信，根據這封信，我們同意償還貸款協議，從而終止融資協議。

根據償款函件，吾等向融資協議票據持有人支付合共8,000,000美元，包括本金餘額、未償還應計利息及預付費用，以償還吾等於融資協議項下的未償還責任。

根據償款函件，吾等在融資協議下欠融資協議票據持有人的所有未清償債務及責任已悉數清還。融資協議及其附註，以及擔保融資協議及票據義務的吾等資產的擔保權益，均已終止。融資協議票據持有人將保留先前向他們發出的認股權證。

現金流

下表彙總了截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的現金流(單位：千)：

經營活動

在截至2021年3月31日的三個月裏，用於經營活動的現金淨額為260萬美元，包括1030萬美元的淨虧損和1020萬美元的營運資本變化，但被非現金項目調整後的1790萬美元部分抵消。淨虧損主要歸因於債務清償虧損以及我們在研發計劃和運營成本上的支出，但根據KP415許可協議和庫房諮詢協議收到的收入部分抵消了這一損失。營運資本的變化包括180萬美元與應付賬款和應計費用的變化有關，870萬美元與賬户和其他應收賬款的變化有關，10萬美元與經營租賃負債有關，被30萬美元與預付費用和其他資產的變化部分抵消，20萬美元與經營租賃使用權資產和其他負債的變化有關。非現金項目的調整主要包括70萬美元的股票補償支出、1690萬美元的債務清償虧損、20萬美元的債務發行成本和債務折價攤銷、與衍生產品和認股權證負債相關的公允價值調整變動10萬美元以及與折舊、攤銷和其他項目相關的20萬美元。

在截至2020年3月31日的三個月裏，經營活動中使用的現金淨額為200萬美元，其中包括580萬美元的淨虧損，部分被70萬美元的營運資本變化和300萬美元的非現金項目調整所抵消。淨虧損主要歸因於我們在研發計劃和運營成本上的支出，部分抵消了根據KP415許可協議獲得的收入。營運資本變動包括與應付帳款和應計費用變動有關的60萬美元，與預付費用和其他資產變動有關的50萬美元，與經營租賃使用權資產有關的10萬美元，由與帳目和其他應收款項變動有關的40萬美元和與經營租賃負債有關的10萬美元部分抵消。非現金項目的調整主要包括100萬美元的股票補償支出，120萬美元的非現金利息支出，60萬美元的債務發行成本和債務折價的攤銷，20萬美元的轉租和出售財產和設備的虧損，以及與折舊、攤銷和其他項目相關的10萬美元的折舊、攤銷和其他項目，部分被與我們的衍生產品和認股權證負債的公允價值變化相關的非現金收入(10萬美元)所抵消。

投資活動

截至2021年3月31日的三個月，沒有淨現金用於投資活動。

在截至2020年3月31日的三個月裏，用於投資活動的現金淨額為1.1萬美元，這主要歸因於購買財產和設備。

融資活動

截至2021年3月31日的三個月，融資活動提供的現金淨額為7,430萬美元，主要歸因於通過公開發售出售我們普通股的淨收益4,930萬美元，激勵交易的淨收益4,140萬美元和行使普通股認股權證的淨收益2,560萬美元，但因償還融資租賃負債本金10萬美元、支付債務發行成本290萬美元、支付發售成本110萬美元和償還可轉換票據本金而被部分抵消。

在截至2020年3月31日的三個月裏，融資活動提供的現金淨額為100萬美元，這主要歸因於根據當前購買協議出售我們普通股的收益110萬美元，但部分被融資租賃債務本金的償還和10萬美元的債務發行成本的支付所抵消。

未來的資金需求

根據我們目前的經營預測，我們相信我們現有的現金資源將足以在我們提交本季度報告之日起至少12個月內為我們的經營提供資金。這一估計不包括我們的預計收入，其中一部分是基於商業銷售的特許權使用費，以及KP415許可協議和APADAZ許可協議中里程碑的實現。某些里程碑與我們無法控制的監管事項有關。

潛在的近期額外資金來源包括：

我們不能保證我們能夠從這些潛在的來源中獲得足夠的收益來支付我們的運營費用。

到目前為止，我們已經根據KP415許可協議產生了不可退還的預付款、監管里程碑付款、KP415許可協議下自付第三方研發成本和諮詢服務的報銷、諮詢服務和相關的自付第三方成本，以及其他諮詢安排下的諮詢服務。我們預計，我們唯一的收入來源將是KP415許可協議、APADAZ許可協議、庫姆諮詢協議產生的付款，或通過其他潛在的諮詢安排和與我們的候選產品相關的任何其他未來安排。雖然我們已經簽訂了APADAZ許可協議以在美國將APADAZ商業化，並簽訂了KP415許可協議以開發、製造和商業化AZSTARYS和KP484，但我們不能保證這或我們未來採取的任何戰略都會成功。例如，我們根據KP415許可協議收到了里程碑付款，但我們不能保證將來會根據該協議賺取任何額外的里程碑付款或版税付款。我們還預計，作為一家上市公司，我們將繼續產生與運營相關的額外成本。如果我們不能根據我們的許可協議在短期內產生收入，我們將需要大量的額外資金來繼續我們的運營。

2020年3月，世界衞生組織宣佈新冠肺炎爆發，這是一種新的冠狀病毒株，是一種全球大流行。隨着病毒的傳播，此次疫情對全球企業和市場造成了重大破壞。我們無法預測這場流行病及其造成的經濟混亂可能對我們的流動性和業務結果產生的長期影響。新冠肺炎大流行對我們的流動性和運營結果的影響程度將取決於未來的一些事態發展，包括大流行的持續時間、蔓延和強度，以及政府、監管和私營部門的應對措施，所有這些都是不確定和難以預測的。新冠肺炎大流行可能會使我們更難招募患者參加未來的任何臨牀試驗，或者導致我們候選產品的監管審批延遲。我們預計收入的一部分是基於KP415許可協議中與可能受到新冠肺炎疫情影響的監管事項相關的里程碑的實現。因此，我們無法預測新冠肺炎大流行可能對我們實現這些里程碑的能力產生什麼(如果有的話)影響。圍繞新冠肺炎疫情的經濟不確定性也可能大幅降低我們獲得支持運營所需的債務或股權融資的能力。我們目前無法估計這場大流行的財務影響。如果這場大流行繼續成為一場嚴重的全球危機，它可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和現金流產生實質性的不利影響。

我們對現金需求和現金跑道的估計是基於可能被證明是錯誤的假設，我們可能會比我們目前預期的更早使用我們的可用資本資源，我們不能保證我們能夠從KP415許可協議、APADAZ許可協議、庫房諮詢協議和其他潛在的諮詢安排或其他融資交易中產生足夠的收益來資助我們的運營費用，我們不能保證我們能夠從KP415許可協議、APADAZ許可協議、庫房諮詢協議和其他潛在的諮詢安排或其他融資交易中產生足夠的收益來支付我們的運營費用。為了滿足任何額外的現金需求，我們可能會尋求出售可能導致股東稀釋的額外股本或可轉換證券，發行額外債務或尋求其他第三方融資，包括潛在的戰略交易，如許可或合作安排。由於與候選產品和產品的開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，如果我們的合作產品或候選產品獲得監管部門的批准，我們無法估計完成其商業化和開發所需增加的資本支出和運營支出金額。

表外安排

在本報告所述期間，我們沒有，目前也沒有根據SEC規則定義的任何表外安排。

關鍵會計政策與重大判斷和估計

管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們未經審計的簡明財務報表為基礎的，這些簡明財務報表是我們按照美國公認的會計原則編制的。我們未經審計的簡明財務報表的編制要求我們作出估計和假設，這些估計和假設會影響我們未經審計的簡明財務報表日期的已報告資產和負債額以及或有資產和負債的披露，以及報告期內已報告的收入和費用。我們會在持續的基礎上評估這些估計和判斷。我們根據歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，這些因素的結果構成對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。

我們的關鍵會計政策與項目7-管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析我們於2021年3月12日向證券交易委員會提交了截至2020年12月31日的財政年度Form 10-K年度報告。

不適用。

信息披露控制和程序的評估

我們維持“交易法”下第13a-15(E)和15d-15(E)條規定的“披露控制和程序”，旨在確保公司在根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在美國證券交易委員會的規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息得到積累，並酌情傳達給公司管理層，包括其主要高管和主要財務官，以便及時做出有關要求披露的決定。

我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至2021年3月31日我們的披露控制和程序的有效性。根據對我們截至2021年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。

財務報告內部控制的變化

在截至2021年3月31日的財政季度期間，根據交易所法案規則13a-15(D)和15d-15(D)所要求的評估，我們對財務報告的內部控制沒有發生任何變化，這對我們對財務報告的內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對我們的財務報告內部控制產生重大影響。

第二部分

其他信息

我們可能會不時涉及日常法律程序，以及在我們正常業務過程中出現的索償、索賠和威脅訴訟。我們相信不會有任何訴訟懸而未決，而這些訴訟可能會對我們的經營業績或財務狀況產生重大不利影響，無論是個別訴訟還是整體訴訟。

在投資我們的普通股之前，除了這份Form 10-Q季度報告中包含的其他信息之外，您還應該仔細考慮下面描述的所有風險因素和不確定因素，包括本報告中題為“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析”的部分，以及我們未經審計的簡明財務報表和相關説明。如果出現下列風險之一，我們的業務、財務狀況和經營業績可能會受到嚴重損害。這份Form 10-Q季度報告還包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。我們的實際結果可能與前瞻性陳述中預期的結果大不相同，因為本季度報告10-Q表格中的以下和其他部分描述的因素會導致我們的實際結果大不相同。

與我們的候選產品開發相關的風險

如果 的商業化 AZSTARYS，APADAZ 或我們的任何其他候選產品，如果獲得批准， 不成功， 否則，我們的商業化進程將遭遇重大延誤，我們的業務將受到損害。

我們目前沒有從銷售任何前藥中獲得商業收入，我們可能永遠無法成功地將前藥產品商業化。例如，我們與Commave簽訂了KP415許可協議，根據該協議，我們向Commave授予了在全球範圍內獨家開發、製造和商業化AZSTARYS和KP484的許可。我們不能保證Commave能夠成功地開發、製造或商業化AZSTARYS或KP484，也不能保證我們將來會收到KP415許可協議下的任何付款。

我們還與KVK簽訂了APADAZ許可協議，據此，我們向KVK授予了在美國將APADAZ商業化的獨家許可，但我們不能保證KVK能夠成功地將APADAZ商業化，也不能保證我們將根據APADAZ許可協議從APADAZ的商業銷售中獲得任何付款。

我們投入了幾乎所有的精力和財力來開發我們專有的LAT技術，識別潛在的候選產品，並開發我們的候選產品。我們能否根據APADAZ許可協議從APADAZ產生收入，根據KP415許可協議從AZSTARYS產生收入，以及從我們的任何其他候選產品產生收入，將在很大程度上取決於它們的成功開發和最終商業化。AZSTARYS、APADAZ和我們的任何其他候選產品的成功將取決於幾個因素，包括：

是否會獲得監管批准是不可預測的，取決於眾多因素，包括監管部門的實質性裁量權。如果在提交後，我們對候選產品的保密協議不被接受進行實質性審查或批准，FDA或其他類似的外國監管機構可能會要求我們進行額外的研究或臨牀試驗，提供額外的數據，採取額外的製造步驟或要求其他條件，然後他們才會重新考慮我們的申請。如果FDA或其他類似的外國監管機構需要額外的研究、臨牀試驗或數據，我們將在上市審批過程中招致更多成本和延誤，這可能需要我們花費比現有資源更多的資源。此外，FDA或其他類似的外國監管機構可能不會認為我們執行並完成或生成的任何額外的所需研究、臨牀試驗、數據或信息是足夠的，或者我們可能決定放棄該計劃。

即使我們花費大量時間和資源尋求監管批准，我們的臨牀開發候選產品或我們未來的候選產品也有可能永遠不會獲得監管部門的批准。

如果我們不能及時或根本實現這些因素中的一個或多個，我們可能會遇到重大延遲，KVK可能會遇到無法成功將APADAZ商業化的情況，CARYM可能會遇到無法成功將AZSTARYS或KP415許可協議涵蓋的任何其他候選產品成功商業化的情況(如果獲得批准)，或者我們可能會遇到無法成功將我們的任何其他候選產品成功商業化(如果有的話)的情況，這將損害我們的業務。

我們的研發 活動有 專注於發現和開發專有前藥，我們正在採取創新的方法來發現和開發前藥，這可能永遠不會帶來適銷對路的前藥產品。

我們戰略的一個關鍵要素是使用我們的專利LAT技術來建立一個前藥物管道，並通過臨牀開發基於這些前藥物來開發候選產品，用於治療各種疾病和病症。形成我們努力發現和開發前藥物的基礎的科學發現是相對較新的。由於我們的科學努力主要集中在發現具有新分子結構的新型前藥，因此支持基於這些發現開發候選產品的可行性的證據既是初步的，也是有限的。儘管我們到目前為止的研究和開發努力已經產生了一系列候選前藥物產品，但我們可能無法將這些候選產品開發成生物等效、安全有效、在商業上比已經批准的藥物有重大改進的前藥物。即使我們成功地繼續建立我們的流水線，我們確定的潛在候選產品也可能不適合臨牀開發，原因包括被證明有有害的副作用、缺乏療效，或者其他表明它們不太可能是將獲得上市批准和獲得市場接受的前藥的特徵。如果APADAZ和AZSTARYS沒有根據我們的APADAZ許可協議或KP415許可協議成功商業化，並且我們沒有基於我們的LAT專有技術成功開發和商業化我們的任何其他候選產品，我們將無法在未來期間獲得產品收入，這可能會對我們的財務狀況造成重大損害，並對我們的股價造成不利影響。

如果我們不能為我們的任何候選產品獲得所需的監管批准，或者批准的標籤與其他競爭產品沒有足夠的區別，我們將無法將它們商業化，我們創造收入或利潤或籌集未來資本的能力可能會受到限制。

藥品的研究、測試、製造、標籤、包裝、儲存、批准、銷售、營銷、廣告和促銷、定價、出口、進口和分銷都受到FDA和美國和其他國家其他監管機構的廣泛監管，這些監管規定因國家而異，並隨着時間的推移而變化。在我們獲得FDA或任何外國的NDA批准之前，我們不允許在美國銷售我們的任何候選產品，或者在這些國家獲得必要的批准之前，我們不允許在這些國家銷售我們的任何候選產品。在美國，FDA通常要求完成每種藥物的非臨牀測試和臨牀試驗，以確定其安全性和有效性，並進行廣泛的藥物開發，以確保其質量和其他因素，然後才能批准NDA。其他司法管轄區的監管當局也有類似的要求。在大量正在開發的藥物中，只有一小部分導致向FDA提交了NDA，更少的藥物獲得了商業化批准。

即使獲得了監管部門的批准，隨後的安全性、有效性、質量或其他問題也可能導致產品批准被暫停或撤回，或者任何批准的產品的批准標籤可能與其他競爭產品的區別不足以支持其市場採用。2021年3月2日，我們宣佈FDA批准了AZSTARYS的NDA，AZSTARYS是一種每日一次的產品，用於治療6歲及以上患者的ADHD。2018年2月，我們宣佈FDA批准了APADAZ的NDA，用於短期(不超過14天)的急性疼痛治療，嚴重到需要阿片類止痛劑，而且替代療法不足。即使獲得FDA對AZSTARYS和APADAZ的監管批准，我們也不能保證FDA會批准我們的任何其他候選產品用於商業銷售，或者批准我們對任何此類候選產品可能擁有的任何擬議標籤。如果我們針對候選產品的開發工作(包括監管審批)未能成功滿足其計劃中的適應症或延遲，或者如果對已批准上市的候選產品沒有產生足夠的需求(如果有的話)，我們的業務將受到損害。

我們候選產品的成功將取決於監管部門批准的接收和維護，此類批准的發放和維護是不確定的，並受到一些風險的影響，包括以下幾個方面：

我們在提交獲得監管批准所需的申請方面的經驗有限，已經並預計將繼續依賴在這一領域擁有專業知識的顧問和第三方合同研究機構(CRO)來協助我們完成這一過程。要獲得FDA的批准，需要向FDA提交廣泛的非臨牀和臨牀數據、有關產品製造過程的信息以及對每個治療適應症的設施和支持信息的檢查，以確定每個適應症和製造質量的候選產品的安全性和有效性。此外，我們不能保證監管機構會同意我們對我們已經進行的臨牀試驗結果的評估，也不能保證未來的任何試驗都會成功。

我們開發的任何候選產品都可能被證明具有不良或意想不到的副作用、毒性或其他特徵，這些副作用、毒性或其他特徵可能會阻止我們獲得監管部門的批准，或者阻止或限制針對一個或所有預期適應症的商業使用。

獲得監管批准的過程非常昂貴，如果獲得批准，通常需要很多年，而且可能會根據所涉及的候選產品的類型、複雜性和新穎性、尋求監管批准的司法管轄區以及監管當局的重大裁量權等因素而有很大不同。開發期間監管審批政策的變化、附加法規或法規的變更或對提交的產品申請的監管審查的變更可能會導致申請審批或拒絕的延遲，或可能導致未來撤回審批。在一個司法管轄區獲得監管批准並不一定意味着候選產品將在我們可能尋求批准的所有司法管轄區獲得監管批准，但在一個司法管轄區未能獲得批准可能會對我們在不同司法管轄區尋求批准的能力產生負面影響。如果我們的候選產品未能在任何適應症上獲得監管機構的營銷批准，我們將無法將該適應症的候選產品商業化，我們的創收能力將受到影響。

由於資金短缺或全球健康問題導致的FDA和其他政府機構的中斷可能會阻礙他們招聘、保留或部署關鍵領導層和其他人員的能力，或者以其他方式阻止新的或修改後的產品及時或根本無法開發、批准或商業化，這可能會對我們的業務產生負面影響。

FDA審查和/或批准新產品的能力可能會受到各種因素的影響，包括政府預算和資金水平、法律、法規和政策的變化、FDA僱用和留住關鍵人員以及接受用户費用支付的能力，以及其他可能影響FDA履行日常職能的能力的事件。因此，該機構的平均審查時間近年來一直在波動。此外，政府對資助研發活動的其他政府機構的資助也受到政治過程的影響，這一過程本質上是不穩定和不可預測的。FDA和其他機構的中斷也可能會減緩新藥和生物製品被必要的政府機構審查和/或批准所需的時間，這將對我們的業務產生不利影響。例如，在過去的幾年裏，包括從2018年12月22日開始的35天內，美國政府已經多次關門，FDA等某些監管機構不得不讓FDA的關鍵員工休假，並停止關鍵活動。

另外，為了應對新冠肺炎疫情，美國食品藥品監督管理局於2020年3月宣佈打算推遲對製造設施和產品的大部分國內外檢查，隨後於2020年7月重新啟動基於風險的對國內製造設施的例行監督檢查。針對新冠肺炎疫情，美國以外的監管機構也採取了類似的限制或其他政策措施。如果政府長期停擺，或者如果全球健康問題繼續阻礙FDA或其他監管機構進行定期檢查、審查或其他監管活動，可能會嚴重影響FDA或其他監管機構及時審查和處理我們提交的監管文件的能力，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。

如果我們，經過Commave的批准，或者Commave自己 試圖依賴於 第505(B)(2)條 聯邦食品、藥品和化粧品法案 FDA沒有得出結論認為我們的候選產品與批准的藥物具有足夠的生物等效性或具有可比的生物利用度，或者如果FDA不允許我們或Commave按照預期的505(B)(2)NDA途徑進行審批，我們候選產品的審批路徑可能比預期的要長得多，成本也要高得多，帶來的併發症和風險也可能比預期的大得多，FDA可能最終不會批准我們的候選產品。

我們戰略的一個關鍵要素是根據《聯邦食品、藥品和化粧品法案》第505(B)(2)條(也稱為505(B)(2)NDA途徑)尋求FDA對我們的大多數候選產品的批准，並在可能的情況下根據505(B)(2)NDA提交任何NDA。505(B)(2)保密協議途徑允許提交保密協議，只要至少部分批准所需的信息來自不是由申請人或為申請人進行的研究，並且申請人沒有獲得參考權。這種依賴通常是基於顯示出與批准藥物的生物等效性或可比生物利用度。

如果FDA不允許我們遵循預期的505(B)(2)NDA途徑，或者如果我們不能證明我們的候選產品與批准的產品具有生物等效性或可比較的生物利用度，我們可能需要進行更多的臨牀試驗，提供更多的數據和信息，並滿足監管批准的更多標準。此外，即使FDA確實允許我們遵循505(B)(2)NDA途徑，這取決於候選產品，我們可能仍然需要進行額外的臨牀試驗，包括評估產品安全性或有效性的臨牀試驗。例如，根據Commave的批准，我們目前計劃對任何提交給KP484的NDA依賴505(B)(2)途徑。但是，我們預計505(B)(2)途徑並不適用於每個候選產品。例如，我們可能只被允許將505(B)(2)NDA途徑用於AZSTARYS或KP484，但不能同時用於兩者。我們利用505(B)(2)NDA途徑進行AZSTARYS NDA，該途徑於2021年3月2日獲得批准。如果發生這種情況，為我們的候選產品獲得FDA批准所需的時間和財政資源，以及與我們的候選產品相關的併發症和風險可能會大幅增加。

此外，我們無法遵循505(B)(2)保密協議路徑，可能會導致新的有競爭力的產品比我們的候選產品更快地進入市場，這可能會損害我們的競爭地位和業務前景。即使我們被允許採用505(B)(2)NDA途徑，我們也不能向您保證我們的候選產品將及時獲得商業化所需的批准(如果有的話)。其他公司可能會在我們之前獲得類似產品的產品批准，這將推遲我們獲得產品批准的能力，使我們面臨更激烈的競爭，並要求我們通過替代途徑尋求批准，例如用於開發仿製藥產品的簡化新藥申請或ANDA。

此外，儘管FDA在過去幾年中根據505(B)(2)批准了幾種產品，但製藥公司和其他公司反對FDA對505(B)(2)的解釋。如果FDA對505(B)(2)的解釋被成功挑戰，FDA可能會改變其關於505(B)(2)監管審批的政策和做法，這可能會推遲甚至阻止FDA批准我們根據505(B)(2)提交的任何NDA。

即使我們的候選產品根據第505(B)(2)條獲得批准，批准也可能受到產品可能上市的指定用途的限制，包括比我們要求的更有限的受試人羣，可能要求在產品標籤中包括禁忌症、警告或預防措施(包括盒裝警告)，可能受到其他批准條件的限制，或者可能包含昂貴的上市後臨牀試驗、測試和監測的要求，以監測產品的安全性或有效性，或其他上市後要求，如風險評估和緩解FDA也可能不會批准標籤包含候選產品成功商業化所必需或需要的標籤聲明的候選產品。根據目前批准的產品，我們預計我們將被要求進行第四階段研究和實施REMS，並將至少對我們的一些候選產品(包括APADAZ)發出方框警告。

FDA可能會認定，我們可能在未來根據505(B)(2)監管途徑為我們的任何候選產品提交的任何NDA都不夠完整，不足以允許進行實質性審查。

如果我們根據505(B)(2)法規為我們的任何候選產品提交NDA，FDA將在機構收到我們的NDA後60天內確定NDA是否足夠完整，以允許進行實質性審查。這60天的審查期被稱為備案審查。如果保密協議足夠完整，FDA將提交保密協議。如果代理機構拒絕提交保密協議，它將通知我們並説明拒絕的原因。FDA可能會基於各種原因拒絕提交我們的保密協議，包括但不限於以下情況：

FDA在其程序中表示，它可以發現根據第505(B)(2)條監管途徑提交的NDA不完整，如果NDA存在以下情況，則拒絕提交該NDA，其中包括：

此外，如果具有相同活性部分的批准藥物有權獲得五年的排他性，FDA將拒絕提交NDA，除非排他期已經過去，或者五年期中的四年已經過去，並且NDA包含專利無效或非侵權的證明。活性部分是指分子或離子，不包括那些使藥物成為酯、鹽(包括具有氫鍵或配位鍵的鹽)或分子的其他非共價衍生物(如絡合物、螯合物或籠合物)的分子或離子，這些分子或離子對藥物物質的治療活性負責。

如果FDA拒絕提交我們提交的保密協議，我們可以修改保密協議並重新提交。在這種情況下，FDA將再次審查NDA，並決定是否可以提交。不能保證FDA將來會提交我們提交的任何保密協議。如果該機構拒絕提交保密協議，我們將需要解決FDA列舉的缺陷，這可能會大大推遲審查過程。

臨牀藥物開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。我們可能會在完成或最終無法完成候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲。

我們的候選產品失敗的風險很高。我們無法預測我們目前的候選產品何時或是否會被證明對人體有效或安全，並將獲得監管部門的批准。在獲得監管部門批准銷售任何候選產品之前，我們必須完成臨牀前開發，然後進行臨牀試驗，以證明我們的候選產品在人體上的安全性和有效性。臨牀測試費用昂貴，難以設計和實施，可能需要數年時間才能完成，而且結果還不確定。一個或多個臨牀試驗的失敗可能發生在測試的任何階段。臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測後來的臨牀試驗的成功，臨牀試驗的中期結果也不一定能預測最終結果。對早期(通常規模較小的)研究結果的解釋需要謹慎，這些研究表明某些受試者出現了積極的趨勢。招募更多受試者的臨牀試驗後期階段的結果可能無法顯示預期的安全性和有效性結果，或者與同一候選產品的早期試驗結果不一致。後來的臨牀試驗結果可能不會複製早期的臨牀試驗，原因有很多，包括試驗設計不同，試驗終點不同，或者探索性研究中缺乏試驗終點，受試者羣體，受試者數量，受試者選擇標準，試驗持續時間，藥物劑量和配方，以及早期研究缺乏統計能力。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其產品的市場批准。

在臨牀試驗期間或臨牀試驗的結果中，我們可能會遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會推遲或阻礙我們獲得上市批准或將我們的候選產品商業化的能力，包括：

如果我們被要求對我們的候選產品進行超出我們目前預期的額外臨牀試驗或其他測試，如果我們無法成功完成候選產品的臨牀試驗或其他測試，如果這些試驗或測試的結果不呈陽性或僅為輕度陽性，或者如果存在安全問題，我們可能會：

如果我們在測試或獲得上市批准方面遇到延誤，我們的前藥開發成本也可能增加。此外，如果我們沒有成功開發符合KP415許可協議的任何候選產品，我們可能沒有資格獲得KP415許可協議下的任何未來付款。我們不知道我們的任何臨牀前研究或臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重組，或是否會如期完成，或者根本不知道。重大的臨牀前研究或臨牀試驗延遲也可能縮短我們擁有將候選產品商業化的獨家權利的任何期限，或者允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，並削弱我們成功將候選產品商業化的能力。

更改候選產品的製造方法或配方可能會導致額外的成本或延誤。

隨着候選產品的開發從臨牀前研究到後期臨牀試驗直至批准和商業化，開發計劃的各個方面，如製造方法和配方，可能會在此過程中進行更改，以努力優化過程和結果。這樣的改變可能無法實現這些預期目標。這些變化中的任何一個都可能導致我們的候選產品表現不同，並影響計劃中的臨牀試驗或使用改變後的材料進行的其他未來臨牀試驗的結果。這樣的變化還可能需要額外的測試、FDA通知或FDA批准。這可能會推遲臨牀試驗的完成，需要進行過渡臨牀試驗或重複一項或多項臨牀試驗，增加臨牀試驗成本，推遲我們候選產品的批准，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。

我們決定根據505(B)(2)NDA途徑尋求對我們的候選產品的批准(如果可行)， 可能會增加對我們提起專利侵權訴訟的風險，這將推遲FDA’這類產品的候選產品獲得了美國政府的批准。

對於我們可能根據505(B)(2)NDA途徑提交的任何NDA，如果有專利要求我們的候選產品中包含並在我們的505(B)(2)NDA中引用的批准藥物，我們必須向FDA證明並通知專利持有人FDA橙書出版物中為批准藥物列出的任何專利都是無效的、不可強制執行的，或者不會因生產、使用或銷售我們的前藥而受到侵犯。如果在收到我們的認證通知後45天內對我們提起專利侵權訴訟，FDA將自動阻止批准我們的505(B)(2)NDA，直到30個月中最早的一個、專利到期、訴訟和解或侵權案件中對我們有利的法院裁決，或法院可能下令的更短或更長的期限。這樣的訴訟通常是由專利所有者提起的。因此，我們可能會在我們的候選產品開發上投入大量的時間和費用，但在我們的候選產品可能商業化之前，我們可能會受到重大延遲和專利訴訟的影響。我們可能不會成功地為任何專利侵權指控辯護。即使我們被發現沒有侵權，或者原告的專利主張被發現是無效的或不可執行的，為任何此類侵權索賠辯護都將是昂貴和耗時的，並將推遲我們候選產品的發佈，並分散管理層對其正常責任的注意力。

AZSTARYS、APADAZ和某些 我們的其他候選產品 含有受管制物質，其製造、使用、銷售、進口、出口、處方和分銷均受DEA監管。

在我們可以將我們的任何產品或候選產品商業化之前，如果獲得批准，DEA將需要考慮FDA的建議，確定受控物質時間表。這可能是一個漫長的過程，可能會推遲我們對候選產品的營銷，並可能縮短我們可能有資格獲得的任何監管排他期。FDA建議將AZSTARYS作為CSA中定義的“受控物質”加以管制。對於APADAZ，DEA已經確定它是II類藥物。我們預計，我們的大多數其他候選產品，包括KP484和KP879，如果獲得批准，將被CSA和DEA實施條例定義為“受控物質”，這些規定建立了註冊、安全、記錄保存、報告、儲存、分銷、進口、出口、庫存、配額和DEA管理的其他要求。這些要求適用於我們、我們的合同製造商以及我們候選產品的分銷商、處方商和配藥商。DEA通過封閉的分銷鏈管理受管制物質的處理。這一管制延伸到用於製造和包裝的設備和原材料，以防止損失和轉移到非法商業渠道。一些州和外國也獨立地將這些藥物作為管制物質進行管理。

DEA將受管制物質列為附表I、II、III、IV或V物質。根據定義，附表一物質沒有既定的醫療用途，不得在美國銷售或銷售。藥劑製品可列為附表II、III、IV或V，其中附表II物質被認為是濫用風險最高的物質，而附表V物質被認為是這些物質中相對濫用風險最低的物質。附表二藥物是指符合以下特徵的藥物：

我們預計，我們目前的大部分候選產品可能會被DEA列為CSA下的附表II受控物質。如果我們的候選產品被列為附表II管制物質，那麼我們候選產品的原料藥的進口，以及產品的製造、運輸、儲存、銷售和使用都將受到高度的監管。除了保持進口商和/或出口商的登記外，受管制物質的進口商和出口商必須獲得許可證，才能進口附表三、四和五中的附表一或二物質和麻醉物質，以及出口附表三、四和四中的附表一或二的物質和麻醉物質。對於附表三、四和五中的所有其他藥物，進口商和出口商必須提交進口或出口申報單。附表二藥品在註冊、安全、記錄保存和報告方面受到最嚴格的要求。此外，這些藥物的分銷和調配也受到嚴格監管。例如，所有附表II的藥物處方都必須由醫生簽字，並親自向藥劑師出示，沒有新的處方，不得重新配藥。根據州的不同，電子處方也可能是允許的，只要處方符合DEA對電子處方的要求。

附表III、IV和V中分類的受控物質還須遵守註冊、記錄保存、報告和安全要求。例如，附表III的藥物處方必須得到醫生的授權，不得在原始處方日期後超過6個月或超過5次重新配藥。由醫生開具的附表III、IV和V所列受管制物質的處方，可以口頭、書面或傳真方式傳達給藥房。也被歸類為麻醉品的受控物質，如氫可酮、羥考酮和氫嗎啡酮，也須遵守DEA的額外要求，例如製造商報告麻醉原料的進口情況。

任何製造、分銷、分發、進口或出口任何受管制物質的設施都必須進行年度登記。登記是針對特定地點、活動和受控物質時間表進行的。例如，進口和製造需要單獨註冊，每次註冊都將明確授權哪些受控物質的附表。同樣，對於不同的設施，也需要單獨註冊。還必須報告附表一和附表二管制物質以及附表三麻醉物質的購置和分銷交易。

此外，DEA配額制度控制和限制了附表I或II中受管制物質的供應和生產。由於我們的大部分候選產品可能受到附表II管制物質的監管，因此它們可能受到DEA的生產和採購配額計劃的約束。DEA根據DEA對滿足合法科學和醫藥需求所需數量的估計，每年制定一個總量配額，規定美國總共可以生產多少受管制物質。附表一和附表二管制物質的製造商須按年申請配額。如果我們或我們的合同製造商或供應商沒有從DEA獲得足夠的配額，如果我們的候選產品獲準上市，我們可能無法獲得足夠數量的這些受控物質，以完成我們的臨牀試驗或滿足商業需求。

由於其限制性，這些法律法規可能會限制含有受控物質的候選產品的商業化。各州也可能制定自己的受控物質法，進一步限制和管制受控物質。如果不遵守這些法律法規，還可能導致我們的DEA註冊被撤銷、製造和分銷活動中斷、同意法令、刑事和民事處罰以及州政府訴訟等後果。

如果我們在臨牀試驗的受試者登記過程中遇到延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會被推遲或阻止。

如果我們無法按照FDA或美國以外的類似監管機構的要求找到並招募足夠數量的合格受試者參與這些試驗，我們可能無法啟動或繼續對我們的候選產品進行臨牀試驗。我們無法預測我們在未來的臨牀試驗中招募受試者的成功程度。如果我們在一項臨牀試驗中未能成功招募受試者，這可能會影響我們何時能夠啟動下一項臨牀試驗，這可能會導致我們爭取監管部門批准我們的候選產品並將其商業化的努力嚴重延誤。此外，我們的一些競爭對手正在進行臨牀試驗，以治療與我們的候選產品相同的適應症，本來有資格參加我們臨牀試驗的受試者可以轉而參加我們競爭對手的臨牀試驗。科目收生受其他因素影響，包括：

我們無法招募足夠數量的受試者進行臨牀試驗，這將導致嚴重的延誤，並可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。這些臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，這可能會導致我們的價值下降，並限制我們獲得額外融資的能力。

我們的臨牀試驗可能無法證明我們的候選產品的安全性和有效性，或者在我們的候選產品的開發過程中可能會發現嚴重的不良或不可接受的副作用，這可能會阻止或推遲監管部門的批准和商業化，增加我們的成本，或者有必要放棄或限制我們的一些候選產品的開發。

在獲得監管部門批准將我們的候選產品商業化銷售之前，我們必須通過漫長、複雜和昂貴的臨牀前研究和臨牀試驗證明，我們的候選產品在每個目標適應症中都是安全有效的，並且在測試的任何階段都可能失敗。臨牀試驗往往不能證明針對目標適應症研究的候選產品的安全性和有效性。

如果我們的候選產品在臨牀試驗中與副作用有關，或者具有意想不到的特徵，我們可能需要放棄它們的開發，或者將開發限制在副作用或其他特徵不太普遍、不那麼嚴重或從風險效益角度來看更容易接受的更狹隘的用途或子羣。FDA或IRB也可能要求我們根據安全信息暫停、中止或限制我們的臨牀試驗。這樣的發現可能會進一步導致監管部門無法為我們的候選產品提供營銷授權。許多最初在早期測試中表現出希望的候選產品後來被發現會產生副作用，阻礙候選產品的進一步開發。

我們可能會花費有限的資源去追求某個特定的候選產品或適應症，而不能充分利用 可能更有利可圖或更有可能成功的候選產品或適應症。

由於我們的財務和管理資源有限，我們將重點放在我們為特定適應症確定的研究計劃和產品候選上。因此，我們可能會放棄或推遲尋找其他候選產品或後來被證明具有更大商業潛力的其他指標的機會。我們的資源分配決策可能會導致我們無法利用可行的商業藥物或有利可圖的市場機會。我們在當前和未來的研發計劃和特定適應症候選產品上的支出可能不會產生任何商業上可行的產品。如果我們沒有準確評估特定候選產品的商業潛力或目標市場，在保留該候選產品的獨家開發和商業化權利對我們更有利的情況下，我們可能會通過合作、許可或其他版税安排放棄對該候選產品的寶貴權利。

圍繞阿片類藥物和興奮劑濫用的社會問題，包括執法部門對分流的擔憂以及打擊濫用的監管努力，可能會降低AZSTARYS的潛在市場， APADAZ 或任何 我們的其他適用範圍 候選產品。

關於處方藥濫用和阿片類藥物、興奮劑和其他受控物質轉移的媒體報道司空見慣。執法和監管機構可能會實施旨在限制阿片類藥物和興奮劑供應的政策。此類努力可能會抑制AZSTARYS在KP415許可協議下的商業化能力，APADAZ在APADAZ許可協議下的商業化能力，或我們任何其他適用的候選產品商業化的能力。例如，有關氫可酮或其他阿片類藥物和興奮劑的使用或濫用、濫用威懾配方的限制、對處方藥濫用的公眾調查和調查、訴訟或監管活動、銷售、營銷、分銷或儲存我們的產品等方面的激進執法和不利宣傳可能會損害我們的聲譽。這種負面宣傳可能會縮小AZSTARYS、APADAZ或我們任何其他適用候選產品的潛在市場規模，如果獲得批准，我們可以從這些產品的銷售中獲得收入。同樣，在處方藥濫用成為一個不那麼普遍或不那麼緊迫的公共衞生問題的程度上，監管機構和第三方付款人可能不願為阿片類藥物或興奮劑屬性得到改善的配方支付溢價。

此外，FDA和其他監管機構打擊阿片類藥物和興奮劑濫用的努力可能會對AZSTARYS、APADAZ和我們任何其他適用的候選產品的市場產生負面影響。例如，2014年4月，FDA批准對所有批准的ER/LA阿片類藥物的使用適應症進行全類標籤修改，以便ER/LA阿片類藥物僅用於疼痛嚴重到需要每天24小時長期阿片類藥物治療，以及替代治療選擇不足的情況。這些變化減少了醫生開具的阿片類藥物處方數量，並對APADAZ或我們其他適用的候選產品的潛在市場產生了負面影響。FDA還在2014年10月召開了一次公開會議，討論阿片類藥物濫用威懾配方的開發和監管。此外，疾病控制和預防中心此前發佈了治療慢性疼痛的阿片類藥物處方準則草案，就何時開始或繼續使用阿片類藥物、阿片類藥物的選擇和停用以及評估阿片類藥物的風險和解決阿片類藥物使用的危害等領域向初級保健提供者提供建議。FDA或其他監管機構可能會在任何時候宣佈新的監管舉措，這可能會增加監管負擔或減少AZSTARYS、APADAZ或我們任何其他適用的候選產品的商業機會。

與我們的財務狀況和資金需求相關的風險

任何未能對財務報告保持有效的內部控制都可能損害我們的利益。

我們的管理層負責建立和維護對財務報告的充分內部控制。財務報告內部控制是一個旨在根據美國公認會計原則對財務報告的可靠性和財務報表的編制提供合理保證的過程。如果我們的管理層不能得出結論，證明我們對財務報告有有效的內部控制，或證明這些控制的有效性，或者如果我們的內部控制在未來被發現存在重大弱點，我們可能會受到監管機構的審查，並失去公眾信心，這可能會對我們的業務和我們的股票價格產生重大不利影響。此外，如果我們沒有保持足夠的財務和管理人員、流程和控制，我們可能無法有效地管理我們的業務或及時準確地報告我們的財務業績，這可能導致我們的普通股價格下跌，並對我們的運營結果和財務狀況產生不利影響。

我們已經發生了大量的經常性事件 淨營業現金流為負。我們預計將產生最低限度的正運營現金流或負運營現金流 在接下來的幾年裏，可能永遠不會實現或保持盈利。

自成立以來，我們的運營淨現金流出現了顯著的經常性負增長。截至2021年和2020年3月31日的三個月，運營中使用的淨現金分別為260萬美元和200萬美元。截至2021年3月31日，我們通過私募可贖回可轉換優先股、發行可轉換本票和定期債務、我們的首次公開發行(IPO)和我們普通股的其他公開和非公開發行，以及根據KP415許可協議、庫房諮詢協議和其他諮詢安排獲得的收入，為我們的運營提供資金。

我們把幾乎所有的財政資源和努力都投入到研究和開發上，包括臨牀前研究和臨牀試驗。我們的候選產品正處於不同的開發階段，我們只完成了AZSTARYS和APADAZ兩種產品的開發，並獲得了監管部門的批准。我們預計未來幾年將繼續產生鉅額費用和運營虧損，我們的淨虧損可能會隨季度和年度的變化而大幅波動，因為我們：

為了實現並保持盈利，我們必須成功地開發並最終商業化能產生可觀收入的前藥。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成臨牀前研究和臨牀試驗，獲得我們候選產品的監管批准，以及製造、營銷和銷售我們可能獲得監管批准的任何候選產品，無論是我們自己還是通過第三方的許可，以及發現和開發其他候選產品。我們正在為我們的候選產品進行這些活動的不同階段，我們不能保證我們採取的任何戰略都會成功。例如，2019年9月，我們與Commave簽訂了KP415許可協議，根據該協議，我們向Commave授予了在全球範圍內開發、製造和商業化AZSTARYS和KP484的獨家全球許可。如果獲得批准，我們不能保證Commave能夠成功地開發、製造或商業化AZSTARYS或KP484，也不能保證我們將來會收到KP415許可協議下的任何付款。此外，2018年10月，我們與KVK簽訂了APADAZ許可協議，據此，我們向KVK授予了在美國將APADAZ商業化的獨家許可。我們不能保證KVK能夠成功地將APADAZ商業化，也不能保證我們將根據APADAZ許可協議從APADAZ的商業銷售中獲得任何付款。我們可能永遠不會在商業化活動中取得成功，即使我們成功了，也可能永遠不會產生足以實現盈利的收入。

2020年3月，世界衞生組織宣佈新冠肺炎疫情為全球大流行。隨着病毒的傳播，此次疫情對全球企業和市場造成了重大破壞。我們無法預測這場流行病及其造成的經濟混亂可能對我們的流動性和業務結果產生的長期影響。新冠肺炎大流行對我們的流動性和運營結果的影響程度將取決於未來的一些事態發展，包括大流行的持續時間、蔓延和強度，以及政府、監管和私營部門的應對措施，所有這些都是不確定和難以預測的。新冠肺炎大流行可能會使我們更難招募患者參加未來的任何臨牀試驗，或者導致我們候選產品的監管審批延遲。我們預計收入的一部分是基於KP415許可協議中與可能受到新冠肺炎疫情影響的監管事項相關的里程碑的實現。因此，我們無法預測新冠肺炎大流行可能對我們實現這些里程碑的能力產生什麼(如果有的話)影響。如果這場大流行繼續成為一場嚴重的全球危機，它可能會對我們的業務、運營結果、財務狀況和現金流產生實質性的不利影響。

由於與前藥開發相關的眾多風險和不確定性，我們無法準確預測費用的時間或金額，或者我們何時或是否能夠實現盈利。如果監管部門要求我們進行目前預期之外的研究，或者如果我們臨牀試驗的啟動和完成或任何候選產品的開發出現任何延誤，我們的費用可能會增加。

即使我們實現盈利，我們也可能無法維持或提高季度或年度盈利能力。如果我們不能盈利並保持盈利，將降低我們的價值，並可能削弱我們籌集資金、擴大業務、維持研發努力、獲得產品批准、使產品多樣化或繼續運營的能力。我們的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。

確定潛在的候選產品以及進行臨牀前研究和臨牀試驗是一個耗時、昂貴且不確定的過程，需要數年時間才能完成，我們可能無法生成必要的數據或結果來獲得監管部門對我們的候選產品的批准，也可能無法生成使這些候選產品盈利並實現產品銷售所需的聲明。此外，AZSTARYS、APADAZ或我們的任何其他候選產品，如果獲得批准，可能不會獲得商業成功。我們的商業收入，如果有的話，將來自前藥產品的銷售。我們不能保證Commave能夠成功地將AZSTARYS或受KP415許可協議約束的任何其他候選產品商業化，即使獲得批准，也不能保證KVK能夠成功地將APADAZ商業化，或者我們將根據KP415許可協議從AZSTARYS的商業銷售或KP415許可協議項下的任何未來付款中獲得任何付款，或者根據APADAZ許可協議從APADAZ的商業銷售中獲得任何付款。因此，我們將需要繼續依靠額外的融資來實現我們的業務目標。在可接受的條件下，我們可能無法獲得足夠的額外融資，或者根本沒有。就我們通過出售股權或債務證券籌集額外資本的程度而言，這些證券或債務的條款可能會限制我們的運營能力。任何未來的債務融資和股權融資，如果有的話，可能涉及的協議包括限制和限制我們採取具體行動的能力的契約，例如承擔額外債務、進行資本支出、達成利潤分享或其他安排或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排來籌集額外資金, 我們可能被要求放棄對我們的技術、未來收入來源、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可。此外，由於有利的市場條件或戰略考慮，我們可能會尋求額外的資本，即使我們認為我們目前或未來的運營計劃有足夠的資金。如果我們無法在需要時或在有吸引力的條件下籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或完全停止我們的研發計劃或未來的商業化努力。

我們可以 需要 為實現我們的業務目標提供額外資金。如果我們無法在需要的時候籌集資金，我們可能會被迫推遲、減少或完全停止我們的前藥開發計劃或商業化努力，或者完全停止運營。

我們預計，我們唯一的收入來源將是通過我們與Commave和KVK的許可協議產生的付款，或通過庫姆諮詢協議或其他潛在的諮詢安排，以及與我們的其他候選產品相關的任何其他未來安排。我們不能保證我們能夠從KP415許可協議、APADAZ許可協議、庫房諮詢協議或其他諮詢安排中獲得足夠的收益，或成功完成其他交易，這些交易將為我們的運營費用提供全部資金。此外，圍繞新冠肺炎疫情的經濟不確定性可能會極大地降低我們獲得支持我們運營所需的債務或股權融資的能力。如果我們延遲獲得額外資金或無法完成戰略交易，我們可能會停止針對我們的候選產品的開發活動或停止我們的運營。我們未來的資本需求將視乎很多因素而定，包括：

我們可能無權寬恕我們最近收到的Paycheck Protection Program貸款，而且我們的Paycheck Protection Program貸款申請將來可能被認定為不允許的，或者可能導致我們的聲譽受損。

2020年4月23日，根據最近頒佈的冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案(CARE Act)的Paycheck Protection Program(PPP)或PPP貸款(PPP)，我們獲得了80萬美元的貸款收益，其中一部分可以免除，我們用來留住現有員工，維持工資，支付租賃和公用事業費用。PPP貸款將於2022年4月23日到期，年利率為1.0%。購買力平價貸款的本金和利息最初被推遲支付到購買力平價貸款期限的前六個月。此後，我們將被要求每月向貸款人支付等額的本金和利息。

CARE法案和PPP提供了一種最高可免除全部借款的機制。根據購買力平價計劃，我們可以申請全部或部分購買力平價貸款，並獲得豁免。有資格獲得寬免的貸款金額原本是根據一個方程式計算的，該公式考慮了多個因素，包括我們在發放貸款後的8個星期內用作某些用途的貸款金額，包括工資成本、某些按揭責任的利息、某些租約的租金支付，以及某些合資格的公用事業付款，但條件是最少有75%的貸款額是用作合資格的薪酬成本。在符合貸款豁免的其他要求和限制的情況下，只有在所涵蓋的八週期間用於工資和其他符合條件的費用的貸款收益才有資格獲得豁免。

2020年6月5日，特朗普總統簽署了《2020年購買力平價靈活性法案》(PPP Flexible Act Of 2020)，或稱《靈活性法案》(Flexible Act)，其中包括對PPP進行了以下重要修改：

根據靈活性法案提供的變化，我們計劃利用：(I)貸款寬免的承保期限從8周延長至24周，(Ii)貸款收益的一定百分比必須用於工資成本的要求從75%降低至60%，(Iii)本金、利息和費用的延遲支付期限從貸款支付後6個月延長至小企業管理局將借款人的貸款豁免金額匯給貸款人後10個月，以及(Iv)任何適用的安全港條款。根據上述攤銷時間表，我們將被要求償還未償還本金中任何未獲寬恕的部分，以及應計利息。根據靈活性法案提供的變化，我們預計基本上所有的PPP貸款都將被免除，但是，我們不能保證我們有資格獲得貸款減免，或者任何金額的PPP貸款最終都將被SBA免除。我們在適用的SBA指導下提交了PPP貸款全部金額的貸款豁免申請，並正在等待對該申請的決定。

為了申請購買力平價貸款，我們被要求證明，除其他事項外，目前的經濟不確定性使得購買力平價貸款申請是必要的，以支持我們正在進行的業務。我們在分析了我們的財務狀況和獲得其他形式資本的途徑等因素後，出於善意進行了認證，並相信我們滿足了PPP貸款的所有資格標準，我們收到的PPP貸款與CARE法案的PPP的廣泛目標是一致的。上述認證不包含任何客觀標準，以解釋為準。2020年4月23日，SBA發佈了指導意見，稱一家擁有可觀市值和資本市場準入的上市公司不太可能善意地進行所需的認證。購買力平價下貸款資格的不明確性導致了媒體對上市公司申請和接受貸款的大量報道和爭議。如果，儘管我們真誠地相信，鑑於我們公司的情況，我們滿足了PPP貸款的所有合格要求，但我們後來被確定違反了與PPP貸款相關的任何適用於我們的法律或政府法規，如虛假索賠法案，或者以其他方式確定我們沒有資格獲得PPP貸款，我們可能會受到懲罰，包括重大的民事、刑事和行政處罰，並可能被要求全部償還PPP貸款。此外，收到PPP貸款可能會導致負面宣傳和聲譽損害，而SBA或其他政府實體的審查或審計或根據虛假索賠法案提出的索賠可能會消耗大量財務和管理資源。這些事件中的任何一個都可能對我們的業務產生實質性的不利影響, 經營業績和財務狀況。

我們的業務一直受到並可能在未來受到衞生流行病的影響，包括最近的 新冠肺炎 在我們或我們所依賴的第三方另外有臨牀試驗地點或其他業務運營的地區，如果 新冠肺炎 如果它繼續成為一種世界性的流行病，它可能會對我們的業務產生實質性的影響。

在我們擁有重要製造設施、臨牀試驗地點集中或其他業務運營的地區，我們的業務一直並可能繼續受到衞生流行病的不利影響，包括新冠肺炎大流行。

由於新冠肺炎疫情的爆發，我們已經對我們的運營實施了限制，包括在家工作的政策，未來我們的運營可能會面臨進一步的限制。存在這樣一種風險，即國家或地區在遏制新冠肺炎方面可能不如其他國家或地區有效，或者如果疫情傳播到更大的人口或更廣泛的地理區域，可能更難遏制，在這種情況下，這裏描述的風險可能會顯著增加。

特別是，我們未來的臨牀試驗可能會受到新冠肺炎疫情或其他未來衞生流行病的影響。由於醫院政策、當地法規的變化和/或醫院資源針對新冠肺炎爆發或其他未來衞生流行病的優先順序的改變，站點啟動、患者登記、候選藥物的分發、研究監測和數據收集可能會延遲。如果新冠肺炎繼續傳播，或者未來出現類似的健康疫情，一些患者和臨牀研究人員可能無法遵守臨牀試驗方案。例如，隔離可能會阻礙患者的流動，影響贊助商對研究地點的訪問，或者中斷醫療服務，因此我們可能會被要求推遲患者登記或無法獲取患者數據。

此外，我們產品和候選產品的第三方製造以及生產我們候選產品所用材料的供應商可能會受到新冠肺炎爆發或其他未來健康流行病的限制，這些限制可能會擾亂我們的供應鏈或限制我們生產用於臨牀試驗的候選藥物的能力。

新冠肺炎疫情或未來類似的衞生疫情的最終影響高度不確定，可能會發生變化。我們還不知道對我們的業務、我們的臨牀試驗、醫療保健系統或整個全球經濟的潛在延誤或影響的全部程度。然而，這些影響可能會對我們的運營產生實質性影響，我們將繼續密切關注新冠肺炎的情況。

我們的經營歷史可能會讓您很難評估我們業務到目前為止的成功程度，也很難評估我們未來的生存能力。

我們從2006年開始積極運營，到目前為止，我們的運營主要集中在籌集資金、確定潛在的候選產品、拓寬我們在前藥開發方面的專業知識、開展臨牀前研究和進行臨牀試驗。到目前為止，我們只有兩種產品獲得FDA批准，AZSTARYS是一種每日一次的產品，用於治療6歲及以上患者的ADHD，以及APADAZ，用於短期(不超過14天)的急性疼痛的治療，嚴重到需要阿片類止痛劑，而替代療法不足。我們還沒有證明有能力在商業規模上製造前藥，或安排第三方這樣做，或進行成功商業化所需的銷售和營銷活動。此外，我們不能保證Commave能夠根據KP415許可協議將AZSTARYS或我們的任何其他候選產品成功商業化(如果獲得批准)，不能保證KVK能夠成功地將APADAZ商業化，或者我們將根據KP415許可協議或APADAZ許可協議從AZSTARYS、APADAZ或我們的任何其他候選產品的商業銷售中獲得任何付款(如果獲得批准)。因此，如果我們有更長的運營歷史，您對我們未來成功或生存能力的任何預測可能都不會像它們所能做到的那樣準確。

在實現我們的業務目標時，我們可能會遇到不可預見的費用、困難、複雜情況、延誤和其他已知或未知的因素。我們需要在某一時刻從一家專注於研發的公司轉變為一家能夠支持商業活動的公司。我們在這樣的過渡中可能不會成功。

我們預計，由於各種因素，我們的財務狀況和經營業績將繼續在每個季度和每年大幅波動，其中許多因素是我們無法控制的。因此，您不應依賴任何季度或年度業績作為未來經營業績的指標。

與我們對第三方的依賴有關的風險

我們依賴並預計將繼續依賴第三方為我們的候選產品進行臨牀試驗，而這些第三方的表現可能不令人滿意，包括無法在截止日期前完成此類試驗。

我們已經並期望繼續與CRO合作，對我們的候選產品進行計劃中的臨牀試驗。我們依賴並預計將繼續依賴CRO以及其他第三方，如臨牀數據管理組織、醫療機構和臨牀研究人員，來進行這些臨牀試驗。與這類第三方的協議可能會因各種原因而終止，包括第三方未能履行。如果我們需要達成替代安排，我們的藥物開發活動將被推遲。

我們對這些第三方研發活動的依賴減少了我們對這些活動的控制，但並沒有減輕我們的責任。例如，我們仍然有責任確保我們的每一項臨牀試驗都是按照試驗的總體調查計劃和方案進行的。此外，FDA要求我們遵守進行、記錄和報告臨牀試驗結果的監管標準，通常稱為良好臨牀實踐或GCP，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並確保試驗參與者的權利、完整性和保密性受到保護。監管機構通過定期檢查試驗贊助商、調查人員和審判地點來執行這些GCP。我們還被要求在規定的時間內註冊指定的正在進行的臨牀試驗，並將完成的臨牀試驗結果發佈在政府贊助的數據庫ClinicalTrials.gov上。此外，我們必須對cGMP要求下生產的產品進行臨牀試驗。如果不遵守這些規定，我們可能需要重複臨牀前研究和臨牀試驗，這將延誤監管部門的批准過程。如果我們、我們的CRO或臨牀試驗地點未能遵守與臨牀研究相關的適用要求，還可能導致臨牀暫停和終止臨牀試驗、取消資格、FDA拒絕批准基於臨牀數據的申請、警告函、如果產品已經獲得批准則撤銷上市批准、罰款和其他金錢處罰、延誤、不良宣傳以及民事和刑事制裁等後果。

此外，這些第三方可能還與其他實體有關係，其中一些可能是我們的競爭對手。如果這些第三方不能按照法規要求或我們規定的規程成功履行合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨牀試驗，我們將無法獲得或可能延遲獲得我們候選產品的營銷批准，並且我們將無法或可能延誤我們的候選產品成功商業化的努力。

此外，我們臨牀試驗的研究人員可能會不時擔任我們的科學顧問或顧問，並可能獲得與此類服務相關的現金或股權補償。如果這些關係和任何相關賠償導致感知或實際的利益衝突，或者FDA得出結論認為財務關係可能影響了研究的解釋，則在適用的臨牀試驗地點生成的數據的完整性可能會受到質疑，臨牀試驗本身的效用可能會受到威脅，這可能會導致我們提交的FDA提交的任何NDA被推遲或拒絕。任何此類延遲或拒絕都可能阻止我們將候選產品商業化。此外，我們與調查人員的安排也受到其他醫療監管法律的審查，例如反回扣法規。

我們還依賴並預計將繼續依賴其他第三方為我們的臨牀試驗儲存和分銷產品供應。我們分銷商的任何業績失誤都可能延誤我們候選產品的臨牀開發或營銷批准，或我們產品的商業化，造成額外損失，並剝奪我們潛在的產品收入。

如果與我們簽約的第三方未能成功履行其合同職責或義務，或未能在預期截止日期前完成，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀規程或監管要求或其他原因而受到影響，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能需要進行額外的試驗，我們可能無法獲得監管部門對我們候選產品的批准，也可能無法成功將我們的候選產品商業化。因此，我們候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲。如果我們未來無法成功識別和管理第三方服務提供商的業績，我們的業務可能會受到不利影響。

我們與 製造產品的第三方 我們的合作產品和 使用苯氫可酮和 SDX作為API 在我們的臨牀試驗中使用，並與大批量生產苯氫可酮和SDX的唯一來源供應商合作 合作產品和候選產品 利用這些部分作為API 我們希望繼續這樣做。這種對第三方製造商的依賴增加了我們將沒有足夠數量的苯氫可酮和SDX的風險， 或以可接受的成本購買此類產品，這可能會延遲、阻礙或損害我們的開發或商業化努力。

我們沒有任何生產設施。我們為AZSTARYS、KP484、APADAZ和KP879採購原料藥，從獨家、第三方製造商以及使用這些部分作為我們臨牀試驗中使用的原料藥的合作產品和候選產品從其他第三方採購。我們預計，在可預見的未來，我們將繼續這樣做。我們還希望繼續依賴第三方對我們的候選產品進行臨牀前和臨牀測試，以及AZSTARYS、APADAZ或我們的任何其他候選產品(如果獲得上市批准)的商業化生產。這種對第三方的依賴增加了我們將沒有足夠數量的苯氫可酮、SDX、其他原料藥或我們的合作產品或候選產品，或以可接受的成本或質量獲得這些數量的風險，這可能會延誤、阻止或削弱我們及時進行臨牀試驗或其他開發或商業化努力的能力。

我們可能無法與第三方製造商建立任何未來的協議，也無法以可接受的條款這樣做。即使我們能夠維持現有的第三方關係或與其他第三方製造商建立任何此類協議，依賴第三方製造商也會帶來額外的風險，包括：

這些事件中的任何一個都可能導致臨牀試驗延遲，無法獲得監管部門的批准，或者影響我們的產品成功商業化的能力。其中一些事件可能是FDA採取行動的基礎，包括禁令、召回、扣押或完全或部分暫停生產。

我們的合同製造商用於生產AZSTARYS、APADAZ和任何其他候選產品的設施必須經過FDA的批准，檢查將在我們向FDA提交營銷申請後進行，而這些設施可能無法獲得FDA的批准。

除我們的合同安排外，我們不控制AZSTARYS、APADAZ或任何其他候選產品的生產過程，我們完全依賴合同製造合作伙伴遵守cGMP要求以及生產活性藥物物質和成品。如果我們的合同製造商不能成功地生產出符合我們的規格和FDA或其他監管機構嚴格監管要求的材料，我們將無法確保並保持對其製造設施的監管批准。此外，除了通過我們的合同協議外，我們無法控制我們的合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA或類似的外國監管機構不批准這些設施用於生產AZSTARYS、APADAZ或我們的任何其他候選產品，或者如果它在未來撤回任何此類批准，我們可能需要尋找替代的製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得市場批准或營銷AZSTARYS、APADAZ或我們的任何其他候選產品(如果獲得批准)的能力。

此外，對於AZSTARYS、APADAZ和我們的任何其他候選產品，如果獲得批准，我們的供應商將遵守法規要求，包括與AZSTARYS、APADAZ或我們的任何其他候選產品(如果獲得批准)相關的製造、測試、質量控制和記錄保存，並接受監管機構的持續檢查。我們的任何供應商未能遵守適用的法規可能會導致我們的製造能力長時間延誤和中斷，同時我們試圖確保另一家符合所有法規要求的供應商，以及與任何必要的召回或其他糾正措施相關的市場中斷。

第三方製造商可能無法遵守美國以外的現行cGMP法規或類似的監管要求。我們或我們的第三方製造商未能遵守適用的法規，可能會導致對我們實施制裁，包括警告信、臨牀暫停或終止臨牀試驗、罰款、禁令、歸還、歸還、民事處罰、延遲、暫停或撤回批准或其他許可、fda拒絕批准待決的申請、產品扣留、fda或dea同意法令對生產和分銷業務施加重大限制或暫停、禁止、拒絕允許進出口、產品扣留、負面宣傳，親愛的。拒絕政府合同或現有合同下的未來訂單以及民事和刑事責任，包括虛假索賠法案責任、被排除在聯邦醫療保健計劃之外以及公司誠信協議等後果，任何這些後果都可能對我們的前藥供應產生重大不利影響。

我們的候選產品和我們可能開發的任何前藥可能會與其他候選產品和藥物競爭生產設施，而我們可能無法以優惠條件獲得這些設施的使用權。

在cGMP法規下運營的製造商數量有限，而且可能有能力為我們製造產品。我們現有或未來製造商的任何業績失誤都可能延誤臨牀開發或市場批准。我們目前沒有安排AZSTARYS、KP484或KP879原料藥的多餘供應或第二來源。如果我們現有的AZSTARYS、KP484或KP879原料藥的合同製造商不能按協議執行，我們可能會被要求更換該製造商，並且在確定和鑑定任何此類替代藥物時，我們可能會產生額外的成本和延遲。

我們已經與Commave達成合作，開發、製造和商業化AZSTARYS 以及KP484和KVK，用於APADAZ在美國的商業化。此外，我們 可能尋求與第三方合作，以開發或商業化我們的其他候選產品，或在其他地區。如果這些合作不成功，我們可能無法利用AZSTARYS、APADAZ或我們的任何其他公司的市場潛力 產品候選(如果獲得批准)。

我們與Commave簽訂了KP415許可協議，根據該協議，我們向Commave授予了開發、製造和商業化AZSTARYS和KP484的全球獨家許可。我們不能保證與Commave的K415許可協議會成功，也不能保證我們將來會收到KP415許可協議下的任何付款。例如，Commave可以選擇在方便的情況下(I)在書面通知前60天的第一次監管批准之前或(Ii)在產品的第一次監管批准120天之前終止KP415許可協議的全部或逐個產品和國家/地區的基礎上終止KP415許可協議。此外，即使Commave不終止KP415許可協議，我們也不能保證我們將根據KP415許可協議獲得任何額外的里程碑或特許權使用費付款。此外，根據KP415許可協議，我們對Commave將用於AZSTARYS和KP484的開發、製造或商業化的資源的數量和時間的控制有限，我們可能並不總是同意Commave的努力。我們根據KP415許可協議創造收入的能力將在一定程度上取決於Commave成功履行KP415許可協議賦予它的功能的能力。

此外，我們還與KVK簽訂了APADAZ許可協議，根據該協議，我們向KVK授予了在美國將APADAZ商業化的獨家許可。我們不能保證我們與KVK的合作會成功，也不能保證我們會收到APADAZ許可協議下的任何付款。例如，如果沒有達到APADAZ許可協議下的最初採用里程碑，KVK可以終止APADAZ許可協議，而不向我們支付任何款項。此外，即使根據APADAZ許可協議實現了最初的採用里程碑，我們也不能保證我們將根據APADAZ許可協議獲得任何額外的里程碑或特許權使用費付款。此外，根據APADAZ許可協議，我們對KVK將用於APADAZ商業化的資源數量和時間的控制有限，我們可能並不總是同意KVK的商業化努力。我們根據APADAZ許可協議創造收入的能力將取決於KVK成功履行APADAZ許可協議下分配給它的功能的能力。APADAZ許可協議下的商業化戰略是新穎的，未經測試，即使成功，我們預計APADAZ的任何銷售價格都將等於或接近目前可用的仿製藥的價格。因此，即使KVK確實成功履行了APADAZ許可協議下的職能，我們也不能保證對APADAZ有足夠的市場需求，使我們能夠獲得APADAZ許可協議下的任何收入。

我們還可能為APADAZ在美國境外的商業化或我們的任何其他候選產品的開發或商業化尋求更多第三方合作伙伴，這些產品不受KP415許可協議的約束，或者受KP415許可協議的約束但Commave不行使選擇權。在這種情況下，我們可能的合作者將包括大中型製藥公司、地區、國家和國際製藥公司以及生物技術公司。如果我們與任何第三方達成任何此類合作安排，我們很可能會對我們的合作者在美國以外或我們的任何其他候選產品上用於AZSTARYS或APADAZ的開發或商業化的資源的數量和時間進行有限的控制。我們從這些安排中創造收入的能力將取決於我們的合作者成功履行這些安排中分配給他們的職能的能力。

我們與Commave和KVK的合作，或合作者的合併，給我們帶來了以下風險：

如果我們參與任何未來的合作，我們與任何未來的合作者也將面臨類似的風險。

KP415許可協議、APADAZ許可協議以及我們可能達成的任何其他許可或協作協議可能不會導致AZSTARYS商業化、APADAZ商業化或以最高效的方式或根本不開發KP484、KP879或我們的任何其他候選產品。如果Commave或KVK或我們未來的合作伙伴參與業務合併，對我們藥物開發或商業化計劃的持續追求和重視可能會被推遲、減少或終止。

如果我們不能為我們的候選產品建立協作，我們可能不得不改變我們的開發和商業化計劃。

我們的前藥開發計劃和我們候選產品的潛在商業化，如果獲得批准，將需要大量額外資金。對於我們的候選產品(不受KP415許可協議或APADAZ許可協議條款的約束)，我們可能需要與製藥和生物技術公司合作開發這些候選產品，並將其商業化。

我們在尋找合適的合作者方面面臨着激烈的競爭。我們是否就合作達成最終協議將取決於我們對合作者的資源和專業知識的評估、擬議合作的條款和條件，以及擬議的合作者對許多因素的評估。這些因素可能包括臨牀試驗的設計或結果、FDA或美國境外類似監管機構批准的可能性、候選對象產品的潛在市場、製造和向患者交付此類候選產品的成本和複雜性、競爭產品的潛力、我們對技術所有權的不確定性(如果存在對此類所有權的挑戰而不考慮挑戰的是非曲直)，以及一般的行業和市場狀況。

協作者還可以考慮替代候選產品或技術，以獲得類似的可供協作的指示，以及這樣的協作是否會比我們與我們的候選產品的協作更具吸引力。

協作的談判和記錄既複雜又耗時。此外，最近大型製藥公司之間的業務合併數量很大，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。

我們可能無法在及時的基礎上、以可接受的條款、甚至根本不能就合作進行談判。如果我們無法做到這一點，我們可能不得不減少候選產品的開發，減少或推遲我們的一個或多個開發計劃，推遲候選產品的潛在商業化或縮小候選產品的任何銷售或營銷活動的範圍，或者增加我們的支出，並自費進行候選產品的開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的資本，而這些資本可能無法以可接受的條件提供給我們，或者根本無法獲得。如果我們沒有足夠的資金，我們可能無法進一步開發我們的候選產品，或者將我們的候選產品推向市場併產生產品收入。

我們與客户簽訂的協議中的條款 Aqqtive和Commave可能會抑制我們與第三方進行未來合作的能力。

我們是與AQUEATIOTICS或AQUTENTIAL簽訂的終止協議的一方，該協議可能會限制AZSTARYS、KP484或KP879的任何銷售、許可或商業化的價值。根據本終止協議，AQUQUINT有權獲得相當於AZSTARYS、KP484或KP879產生的任何價值的10%的特許權使用費，以及任何包含SDX的候選產品，包括AZSTARYS、KP484或KP879的任何許可證的特許權使用費支付、向第三方銷售AZSTARYS、KP484或KP879或將AZSTARYS、KP484或KP879商業化作為KP415許可協議的一部分，我們向Aqutive支付了相當於我們在2019年第三季度收到的許可預付款、我們在2020年第二季度收到的監管里程碑付款和我們在2021年4月收到的監管里程碑付款的10%的特許權使用費。

我們還授予Commave獲得、許可或商業化任何包含SDX但不包括KP922的附加候選產品的優先購買權，該優先購買權在接受該附加候選產品的新藥申請後到期。我們還授予Commave在KP415許可協議下的任何權利轉讓的優先談判權和優先購買權，但具體例外情況除外。我們無法預測這些義務是否會限制我們未來從任何其他候選產品的銷售或許可中獲得的價值。

與我們的知識產權有關的風險

如果我們無法獲得並保持對我們的技術、AZSTARYS、APADAZ或其他候選產品的商業祕密保護或專利保護，或者如果獲得的專利保護範圍不夠廣泛，我們的競爭對手可能會開發和商業化與我們類似或相同的技術和藥物，我們成功將我們的技術、AZSTARYS、APADAZ或其他候選產品商業化的能力(如果獲得批准)可能會受到損害。

我們的成功在很大程度上取決於我們是否有能力獲得和維護我們的LAT專有技術的商業祕密保護，以及美國和其他國家對AZSTARYS、APADAZ和我們任何其他候選產品的專利保護。我們尋求通過在美國和國外提交與我們的產品技術和候選產品相關的專利申請來保護我們的專有地位。作為KP415許可協議的一部分，Commave從我們那裏獲得了包括AZSTARYS和KP484在內的某些專利的獨家全球許可。此外，作為APADAZ許可協議的一部分，KVK從我們那裏獲得了涵蓋APADAZ的某些專利的獨家許可。

專利起訴過程既昂貴又耗時，我們可能無法以合理的成本或及時地提交和起訴所有必要或可取的專利申請。我們也有可能在獲得專利保護為時已晚之前，無法確定我們的研發成果中可申請專利的方面。我們可能無權控制專利申請的準備、提交和起訴，或維護由我們授權給第三方的專利權利。

此外，我們也可能無權控制從第三方授權給我們的專利申請的準備、提交和起訴，或維護專利的權利。因此，不得以符合我們業務最佳利益的方式起訴和強制執行任何此類專利和申請。如果這些許可人或被許可人未能保持這些專利，或失去這些專利的權利，我們擁有的許可內或許可外的權利可能會減少或取消。

生物技術和製藥公司的專利地位通常高度不確定，涉及複雜的法律和事實問題，近年來一直是許多訴訟的主題。此外，外國法律可能不會像美國法律那樣保護我們的權利，反之亦然。例如，與美國法律相比，歐洲專利法對人體治療方法的專利性限制更多。科學文獻中的發現發表往往落後於實際發現，例如，美國和其他司法管轄區的實用專利申請或同等專利申請通常在此類專利申請提交日期18個月後才發表，或者在某些情況下根本不發表。因此，我們不能確切地知道我們是第一個製造和/或使用我們擁有的或許可的專利或正在申請的專利申請中聲稱的發明，還是第一個為此類發明申請專利保護的公司。因此，我們的專利權的頒發、範圍、優先權、有效性、可執行性和商業價值都具有高度的不確定性。我們未決的和未來的專利申請可能不會導致頒發專利，從而保護我們的候選產品(全部或部分)，或者有效地阻止其他公司將競爭技術和藥物商業化。美國和其他國家專利法或專利法解釋的改變可能會降低我們專利的價值或縮小我們專利保護的範圍。