美國
美國證券交易委員會
華盛頓特區，20549
表格
(馬克·科恩)
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根據1934年“證券交易法”第(13)或(15)(D)節規定的季度報告 |
在截至本季度末的季度內
或
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根據1934年《證券交易法》第13或15(D)節提交的過渡報告，內容是從現在開始到現在為止的過渡期，即從現在開始到現在為止的過渡期內的過渡報告，也就是從現在開始到現在為止的過渡期內的過渡報告，即從現在開始到現在為止的過渡期內的過渡報告，即從現在開始到現在為止的過渡期內的過渡報告。 |
委員會文件編號：
(註冊人的確切姓名載於其約章)
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(州或其他司法管轄區 成立公司或組織) |
(税務局僱主 識別號碼) |
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(主要執行機構地址) |
(郵編) |
註冊人電話號碼，包括區號：(
根據該法第12(B)節登記的證券：
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每節課的標題 |
交易 符號 |
每個交易所的名稱 在其上註冊的 |
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用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》第13條或第15(D)條要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否符合此類備案要求。可以。☒*☐
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個交互數據文件。回答是肯定的。☒*☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。參見“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
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大型加速文件管理器 |
☐ |
加速的文件管理器 |
☐ |
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規模較小的新聞報道公司 |
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新興成長型公司 |
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如果是一家新興的成長型公司，用複選標記表示註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據交易法第(13)(A)節提供的任何新的或修訂的財務會計準則。
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法規則第312b-2條所定義)。回答是肯定的。
截至2021年5月4日，註冊人已發行普通股的數量為
關於前瞻性陳述的説明
本季度報告(Form 10-Q)包含符合1933年“證券法”(下稱“證券法”)第27A條和1934年“證券交易法”(下稱“交易法”)第21E條含義的前瞻性陳述。這些前瞻性陳述反映了除其他事項外：
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• |
我們目前的經營預期和預期結果； |
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• |
我們對研發計劃以及臨牀前和臨牀研究的啟動、時間、進度和結果的預期，包括我們打算在2021年下半年提交BEAM-101的研究性新藥(IND)申請，我們計劃在2021年啟動BEAM-102和BEAM-201的IND支持研究，以及我們相信我們正在按計劃在2021年下半年從我們的肝臟組合中提名第一個開發候選者； |
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• |
我們開發可持續投資組合的能力； |
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• |
我們有能力創建一個與其他公司合作的中心； |
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• |
我們正在籌備中的候選產品的臨牀前研究計劃； |
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• |
我們有能力推動我們可能開發併成功完成任何臨牀研究的任何候選產品，包括製造任何此類候選產品； |
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• |
我們追求一系列經過臨牀驗證的交付方式的能力； |
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• |
我們對產生更多新穎LNP的能力的期望，我們相信這些LNP可以加速基因編輯有效載荷的新的非病毒傳遞到肝臟以外的組織，以及我們擴大基因編輯覆蓋範圍的能力，包括我們收購Guide Treeutics的結果； |
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• |
我們能夠建立和維護的知識產權保護範圍，包括我們的產品、候選產品和技術； |
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• |
與我們的競爭對手和我們的行業相關的發展； |
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• |
我們與第三方合作的預期時間、進度和成功 以及我們識別和簽訂未來許可協議和協作的能力； |
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• |
與基礎編輯技術相關的發展； |
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• |
我們有能力成功開發我們的三條不同的管道，並獲得並保持對我們的候選產品的批准； |
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• |
我們有能力成功地建立和維護商業規模的現行良好製造規範(CGMP)製造設施，並確保該設施將於2023年投入運營； |
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• |
美國和其他國家的監管動態； |
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• |
我們吸引和留住關鍵科學和管理人才的能力； |
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• |
我們對收購Guide Treeutics的戰略和其他潛在好處的期望，以及 |
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• |
經濟衰退的影響 2019年冠狀病毒病，或新冠肺炎，在我們的業務上大流行。 |
所有這些陳述都會受到已知和未知的風險、不確定性和其他因素的影響，這些風險、不確定性和其他因素可能會導致我們的實際結果、業績或成就、市場趨勢或行業結果與這些前瞻性陳述中明示或暗示的大不相同。因此，本文中包含的任何非歷史事實的陳述都可能是前瞻性陳述，應予以評估。在不限制前述規定的情況下，“預期”、“預期”、“建議”、“計劃”、“相信”、“打算”、“項目”、“預測”、“估計”、“目標”、“預測”、“應該”、“可能”、“將會”、“可能”、“可能”、“將會”及其否定詞和類似的詞語和表述旨在識別前瞻性陳述中的“預期”、“期望”、“建議”、“計劃”、“相信”、“打算”、“預測”、“目標”、“預測”、“應該”、“可能”、“可能”、“將”。這些前瞻性陳述受到許多風險、不確定性和假設的影響，包括本報告第二部分第1A項“風險因素”中描述的那些風險、不確定性和假設。除非法律要求，否則我們沒有義務更新任何此類前瞻性信息，以反映影響此類前瞻性信息的實際結果或因素的變化。
當我們在本Form 10-Q季度報告中使用術語“BEAM”、“公司”、“我們”、“我們”或“我們”時，除非上下文另有説明，否則我們指的是綜合基礎上的BEAM治療公司及其子公司。
目錄
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頁面 |
|
第一部分 |
財務信息 |
|
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第一項。 |
財務報表(未經審計) |
1 |
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簡明綜合資產負債表 |
1 |
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簡明合併經營報表和其他全面虧損 |
2 |
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可贖回可轉換優先股與股東權益(虧損)簡明合併報表 |
3 |
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現金流量表簡明合併報表 |
5 |
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|
簡明合併財務報表附註 |
7 |
|
第二項。 |
管理層對財務狀況和經營成果的探討與分析 |
22 |
|
第三項。 |
關於市場風險的定量和定性披露 |
33 |
|
第四項。 |
管制和程序 |
33 |
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|
第II部 |
其他資料 |
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|
第一項。 |
法律程序 |
34 |
|
項目1A。 |
風險因素 |
34 |
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第二項。 |
股權證券的未登記銷售和收益的使用 |
38 |
|
第6項。 |
陳列品 |
39 |
第一部分財務信息
第一項財務報表(未經審計)
BEAM治療公司
簡明綜合資產負債表
(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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資產 |
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流動資產： |
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現金和現金等價物 |
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有價證券 |
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預付費用和其他流動資產 |
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流動資產總額 |
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財產和設備，淨額 |
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受限現金 |
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經營性租賃使用權資產 |
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其他資產 |
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總資產 |
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負債和股東權益 |
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流動負債： |
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應付帳款 |
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$ |
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應計費用和其他流動負債 |
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衍生負債 |
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租賃負債的當期部分 |
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設備融資負債的當期部分 |
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流動負債總額 |
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長期租賃負債 |
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設備長期融資負債 |
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或有對價負債 |
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— |
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其他負債 |
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總負債 |
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承付款和或有事項(見附註7，租契，附註9，許可協議以及附註10，協作和許可協議) |
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股東權益： |
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優先股，$ |
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普通股，$ |
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額外實收資本 |
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累計其他綜合損失 |
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累計赤字 |
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股東權益總額 |
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總負債、可贖回可轉換優先股和股東權益 |
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$ |
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$ |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
1
BEAM治療公司
簡明合併經營報表和其他全面虧損
(未經審計)
(以千為單位，不包括每股和每股金額)
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截至3月31日的三個月， |
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2021 |
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2020 |
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許可證收入 |
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運營費用： |
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研發 |
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一般和行政 |
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總運營費用 |
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運營虧損 |
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) |
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其他收入(費用)： |
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衍生負債公允價值變動 |
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或有對價負債公允價值變動 |
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) |
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利息和其他收入，淨額 |
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其他收入(費用)合計 |
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) |
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淨損失 |
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$ |
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有價證券未實現虧損 |
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( |
) |
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( |
) |
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綜合損失 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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將淨虧損調整為普通股股東應佔淨虧損： |
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淨損失 |
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( |
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) |
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可贖回可轉換優先股增加至贖回價值，包括優先股股息 |
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— |
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( |
) |
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普通股股東應佔淨虧損 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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普通股股東應佔每股基本虧損和攤薄淨虧損 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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加權平均普通股，用於普通股股東應佔每股淨虧損，基本虧損和稀釋虧損 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
2
BEAM治療公司
可贖回可轉換優先股與股東(虧損)權益簡明合併報表
(未經審計)
(單位為千，份額除外)
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可贖回的可兑換汽車 優先股 |
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普通股 |
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其他內容 實繳 |
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累計 其他 全面 |
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累計 |
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總計 股東的 (赤字) |
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股票 |
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金額 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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權益 |
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2019年12月31日的餘額 |
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( |
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( |
) |
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可贖回可轉換優先股增加到贖回價值 |
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— |
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( |
) |
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— |
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— |
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( |
) |
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首次公開發行結束時可贖回可轉換優先股轉換為普通股 |
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( |
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( |
) |
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從首次公開發行(IPO)中發行普通股，扣除發行成本$ |
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受限制普通股的歸屬 |
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基於股票的薪酬 |
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普通股期權的行使 |
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其他綜合損失 |
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( |
) |
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淨損失 |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
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2020年3月31日的餘額 |
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— |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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3
BEAM治療公司
可贖回可轉換優先股和股東(虧損)股權簡明合併報表--續
(未經審計)
(單位為千，份額除外)
|
|
|
普通股 |
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|
其他內容 實繳 |
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|
累計 其他 全面 |
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|
累計 |
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總計 股東的 |
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股票 |
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金額 |
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資本 |
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損失 |
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赤字 |
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權益 |
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2020年12月31日的餘額 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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通過私募發行普通股，扣除發行成本為#美元。 |
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— |
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發行普通股收購指南 |
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— |
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— |
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受限制普通股的歸屬 |
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( |
) |
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— |
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— |
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— |
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基於股票的薪酬 |
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— |
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— |
|
|
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|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
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|
|
普通股期權的行使 |
|
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— |
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|
— |
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其他綜合損失 |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
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淨損失 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
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2021年3月31日的餘額 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
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|
附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
4
BEAM治療公司
現金流量表簡明合併報表
(未經審計)
(單位：千)
|
|
|
截至3月31日的三個月， |
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2021 |
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2020 |
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經營活動 |
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|
淨損失 |
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( |
) |
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( |
) |
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對淨虧損與經營活動中使用的現金淨額進行調整： |
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折舊及攤銷 |
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投資折價(溢價)攤銷 |
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( |
) |
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正在進行的研發費用 |
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— |
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基於股票的薪酬費用 |
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|
|
經營租賃使用權資產變更 |
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|
非現金研發許可費用，淨額 |
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— |
|
|
|
|
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衍生負債公允價值變動 |
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|
|
|
|
|
|
|
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或有對價負債公允價值變動 |
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|
|
|
|
|
— |
|
|
其他 |
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|
( |
) |
|
|
— |
|
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營業資產和負債變動情況： |
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|
|
|
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|
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預付費用和其他流動資產 |
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( |
) |
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( |
) |
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其他長期資產 |
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( |
) |
|
|
( |
) |
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應付帳款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
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應計費用和其他負債 |
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|
( |
) |
|
|
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|
|
經營租賃負債 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
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其他長期負債 |
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|
( |
) |
|
|
( |
) |
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用於經營活動的現金淨額 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
投資活動 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
購置物業和設備 |
|
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( |
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購買有價證券 |
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有價證券的到期日 |
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從Guide獲得的現金淨額 |
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首次公開發行(IPO)收益，扣除承銷折扣後的淨額 |
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發行普通股所得款項 |
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支付股權發行費用 |
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償還設備融資 |
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行使股票期權所得收益 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨變化 |
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現金、現金等價物和限制性現金-期初 |
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現金、現金等價物和限制性現金-期末 |
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附註是這些簡明綜合財務報表的組成部分。
5
BEAM治療公司
現金流量表簡明合併報表--續
(未經審計)
(單位：千)
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截至3月31日的三個月， |
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2021 |
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2020 |
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補充披露現金流信息： |
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支付利息的現金 |
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補充披露非現金投資和融資活動： |
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首次公開發行結束時將可贖回的可轉換優先股轉換為普通股 |
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應付賬款和應計費用中的財產和設備增加 |
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取得使用權資產所產生的經營租賃負債 |
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應付賬款和應計費用中的股權發行成本 |
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資產收購中承擔的或有對價負債 |
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與資產收購相關發行的權益工具的公允價值 |
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可贖回可轉換優先股增加至贖回價值，包括優先股股息 |
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附註是這些精簡綜合財務報表的組成部分。
6
光束治療公司。
簡明合併財務報表附註(未經審計)
1. 業務性質和呈報依據
組織
BEAM治療公司(以下簡稱“BEAM公司”或“BEAM”)是一家生物技術公司，致力於建立領先的、完全集成的精密基因藥物平臺。比姆的願景是為患有遺傳病的患者提供終身治療。該公司於2017年1月25日(初始)註冊為特拉華州公司，並於2017年7月開始運營。其主要辦事處位於馬薩諸塞州劍橋市。
2021年2月，該公司簽訂了一項協議和合並計劃(“Guide合併協議”)，以收購Guide Treateutics或Guide。根據指南合併協議，
流動性和資本資源
自成立以來，該公司將其幾乎所有的資源都投入到建設其基礎編輯平臺和推進其節目組合的開發、建立和保護其知識產權、開展研究和開發活動、組織和配備公司人員、業務規劃、籌集資金以及為這些業務提供一般和行政支持上。該公司受到生物技術行業早期公司常見的風險和不確定因素的影響，這些風險和不確定因素包括但不限於與候選產品的成功研究、開發和製造相關的技術風險、競爭對手對新技術創新的開發、對關鍵人員的依賴、對專有技術的保護、對政府法規的遵守以及獲得額外資本為運營提供資金的能力。目前和未來的項目將需要大量的研究和開發努力，包括廣泛的臨牀前和臨牀試驗，以及商業化之前的監管批准。這些努力需要大量額外資本、充足的人員和基礎設施。即使該公司的藥物開發努力取得成功，該公司何時(如果有的話)將從產品銷售中獲得可觀的收入也是不確定的。
2020年2月，該公司完成了首次公開募股(IPO)，即首次公開募股(IPO)。在IPO中，公司進行了發行和出售
2020年10月，本公司發行並出售
於2021年1月16日，本公司與若干買方訂立證券購買協議，據此，本公司同意以私募方式向買方出售及發行本公司普通股。私募交易於2021年1月21日結束。公司發行和出售
自成立以來，該公司已蒙受鉅額虧損，累計虧損達#美元。
該公司預計，截至2021年3月31日，其現金、現金等價物和有價證券將達到美元。
7
與新冠肺炎相關的重大風險和不確定性
隨着對2020年和2021年前三個月新冠肺炎疫情的持續關注，本公司維持並擴大了其業務連續性計劃，以應對和緩解新冠肺炎疫情對其業務的影響。2020年3月，為了保護員工及其家人和社區的健康，該公司僅允許執行必須在現場完成的關鍵活動的人員進入其辦公室，限制可隨時出現在其設施中的此類人員的數量，並要求大多數員工遠程工作。2020年5月，隨着某些州放寬限制，
新冠肺炎疫情對公司業務、公司發展目標、經營結果和財務狀況以及普通股的價值和市場的影響程度將取決於未來的發展，這些事態發展具有很高的不確定性，目前無法有把握地預測，例如疫情的最終持續時間、旅行限制、隔離、社會距離和關閉企業的要求，以及全球採取的控制和治療這種疾病的行動的有效性。新冠肺炎疫情對全球經濟造成的破壞、全球醫療體系的破壞以及其他重大影響都可能對公司的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。
雖然新冠肺炎疫情在截至2021年3月31日的三個月內沒有對公司的業務或運營結果產生重大影響，但疫情的持續時間和程度、後果以及遏制措施將決定未來對公司運營和財務狀況的影響。
2. S重要會計政策摘要
公司的重要會計政策在截至2020年12月31日的年度經審計的綜合財務報表及其註釋中披露，這些報表包括在公司於2021年3月15日提交給證券交易委員會的10-K表格年度報告中。自這些財務報表公佈之日起，比姆公司的重大會計政策沒有發生重大變化，但如下所示。
陳述的基礎
隨附的簡明綜合財務報表是根據美國公認會計原則(GAAP)編制的。本説明中對適用指南的任何提及均指財務會計準則委員會(FASB)的會計準則編纂(ASC)和會計準則更新(ASU)中的權威GAAP。
合併原則
隨附的簡明綜合財務報表包括本公司及其全資子公司的經營結果。所有公司間交易和餘額都已在合併中沖銷。
預算的使用
根據公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響資產、負債和費用的報告金額、資產收購中收購的公允價值權益工具和無形資產的確定，以及截至報告期和報告期內或有資產和負債的披露。該公司的估計和假設基於歷史經驗(如果有)，以及它認為在當時情況下合理的各種因素。該公司持續評估其估計和假設。實際結果可能與這些估計不同。
現金、現金等價物和限制性現金
現金和現金等價物包括標準支票賬户、貨幣市場賬户以及在購買之日剩餘期限不超過三個月的所有高流動性投資。限制性現金是指為作為保證金簽發的信用證提供的抵押品，這些信用證與該公司對其公司和製造設施的租賃有關。
8
下表將公司簡明綜合資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金與簡明綜合現金流量表中顯示的總金額(以千計)進行核對：
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3月31日， 2021 |
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3月31日， 2020 |
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現金和現金等價物 |
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受限現金 |
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現金總額、現金等價物和限制性現金 |
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資產收購
2018年，公司採用ASU 2017-01，業務合併，或ASU 2017-01，澄清了企業的定義。本公司根據收購資產的成本(包括交易成本)計量並確認不被視為企業合併的資產收購，並根據相對公允價值方法將對價分配給收購的項目。商譽不在資產收購中確認。在資產收購中，分配給收購正在進行的研究和開發而沒有其他未來用途的成本在收購日計入研究和開發費用。
在收購時，公司決定一項交易是否應計入企業合併或資產收購。
或有對價負債
或有對價負債的估計公允價值(最初於購置日計量和記錄)被視為3級工具，每季度或每當發生表明公允價值發生變化的事件或情況時進行審查。或有對價負債在每個報告期末按公允價值入賬，估計公允價值變動記入簡明綜合經營報表的其他收入(費用)。
估計公允價值是根據概率調整貼現現金流模型確定的，該模型包括與技術和產品開發有關的重大估計和假設。任何成功概率的重大變化都將導致公允價值計量顯著提高或降低。有關實現里程碑的期間的概率的重大變化將導致公允價值計量大幅降低或提高。
最近的會計聲明
2018年11月，FASB發佈了ASU 2018-18，協作安排，或ASU 2018-18，其中澄清了當協作安排參與者是會計單位上下文中的客户時，應將協作安排參與者之間的某些交易計入收入，並排除了在參與者不是客户的情況下將從協作安排參與者收到的收入對價確認為收入的可能性。ASU 2018-18年度對公司生效日期為
2016年6月，FASB發佈了ASU第2016-13號，金融工具--信貸損失(主題326)：金融工具信用損失的計量，或ASU 2016-13，要求計量和確認以攤銷成本持有的金融資產的預期信貸損失。ASU 2016-13年度將現有的已發生損失減值模型替換為預期損失模型。它還消除了非臨時性減值的概念，並要求與可供出售債務證券相關的信貸損失通過信貸損失撥備來記錄，而不是作為證券攤銷成本基礎的減少來記錄。這些變化可能會導致提前確認信貸損失。公司在以下時間採用了ASU 2016-13
9
3. P物業和設備，網
物業和設備包括以下內容(以千計)：
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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實驗室設備 |
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租賃權的改進 |
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傢俱和固定裝置 |
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計算機設備 |
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在建工程 |
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總資產和設備 |
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減去累計折舊 |
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財產和設備，淨額 |
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截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月的折舊費用為
4. f金融工具的空氣價值
公司按公允價值經常性計量的金融工具包括現金等價物、有價證券、與Guide合併相關的或有對價負債，以及根據哈佛大學或哈佛大學與公司之間的許可協議或哈佛許可協議，以及麻省理工學院與哈佛大學或遠大學院與遠大研究所或遠大許可協議與遠大許可協議下的成功付款衍生債務。
該公司還持有對非公開發行的公司股本證券的投資，這些證券被視為對股本證券的投資。該等投資並無可輕易釐定的公允價值，本公司根據經可見市場交易或減值(如有)調整的權益證券成本對該等投資進行估值。截至2021年3月31日，公司持有美元
下表列出了公司在2021年3月31日按公允價值等級劃分的金融資產和負債的公允價值(單位：千)：
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攜載 金額 |
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公平 價值 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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資產 |
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現金等價物： |
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貨幣市場基金 |
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商業票據 |
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有價證券： |
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商業票據 |
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公司票據 |
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政府證券 |
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總資產 |
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負債 |
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成功付款責任-哈佛 |
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成功付款責任-遠大研究院 |
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或有對價負債--技術 |
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或有對價負債-產品 |
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10
下表列出了公司金融資產和負債在公允價值層次結構內的公允價值，公允價值為2020年12月31日(以千為單位)：
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攜載 金額 |
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公平 價值 |
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1級 |
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2級 |
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3級 |
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資產 |
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現金等價物： |
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商業票據 |
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公司票據 |
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有價證券： |
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商業票據 |
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公司票據 |
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美國國債 |
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負債 |
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成功付款責任-哈佛 |
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成功付款責任-遠大研究院 |
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現金等價物-包括在現金等價物中的貨幣市場基金被歸類在公允價值層次的第一級，因為它們是根據活躍市場的報價市場價格進行估值的。商業票據和公司票據被歸類於公允價值等級的第二級，因為定價投入不同於活躍市場的報價，於報告日期可直接或間接觀察到，公允價值是通過使用模型或其他估值方法確定的。
有價證券-該公司定期以公允價值計量其有價證券，並將這些工具歸類在公允價值等級的第2級。有價證券被歸類在公允價值等級的第二級，因為定價投入不同於活躍市場的報價，在報告日期可以直接或間接觀察到，公允價值是使用模型或其他估值方法確定的。
成功付款負債-如附註9中進一步討論的，許可協議公司必須根據公司A系列優先股初始加權平均價值的指定倍數，或在首次公開募股後，比姆公司普通股的市值在指定的估值日期支付款項。公司根據哈佛許可協議和遠大許可協議為成功付款承擔的責任按公允價值計算。為了確定成功支付負債的估計公允價值，該公司使用蒙特卡洛模擬方法，根據幾個關鍵變量對股票價格的未來走勢進行建模。
在計算哈佛和博德學院成功付款負債的估計公允價值時，納入了以下變量：
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哈佛 |
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博德學院 |
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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普通股公允價值(每股) |
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預期期限(年) |
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預期波動率的計算是利用與預期期限假設相符的一段時間內類似上市公司股票的歷史波動率的現有信息進行估計的。此外，公司在計算成功付款負債時納入了估值計量日期的估計數量、時間和概率。
下表對基於第3級投入的成功付款負債的公允價值變化(以千為單位)進行了核對：
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截至2021年3月31日的三個月 |
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哈佛 |
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博德學院 |
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總計 |
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2020年12月31日的餘額 |
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2021年3月31日的餘額 |
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11
或有對價負債 – 如中進一步討論的NOTE 8，導覽 採辦, 根據指南合併協議，指南的前股東和期權持有人有資格獲得高達$的額外收入
下表對基於第三級投入的或有對價負債的公允價值變動進行了核對(以千計)：
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截至2021年3月31日的三個月 |
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技術里程碑 |
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2021年2月23日的餘額(開始) |
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2021年3月31日的餘額 |
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在計算指南技術和產品或有對價負債的估計公允價值時納入了以下變量：。
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3月31日， 2021 |
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3月31日， 2021 |
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貼現率 |
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% |
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% |
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付款概率 |
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預計付款年份 |
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5. 有價證券
下表彙總了公司截至2021年3月31日持有的有價證券(單位：千)：
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攤銷成本 |
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毛 未實現 收益 |
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毛 未實現 損失 |
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公允價值 |
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商業票據 |
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$ |
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( |
) |
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公司票據 |
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) |
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政府證券 |
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— |
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總計 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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下表彙總了該公司截至2020年12月31日持有的有價證券(單位：千)：
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攤銷成本 |
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毛 未實現 收益 |
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毛 未實現 損失 |
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公允價值 |
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商業票據 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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公司票據 |
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( |
) |
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美國國債 |
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— |
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政府證券 |
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— |
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— |
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總計 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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有價證券的攤銷成本根據溢價攤銷和到期折價增加進行調整。截至2021年3月31日，累計其他綜合虧損餘額僅由與有價證券相關的活動組成。有幾個
12
本公司持有信用質量高的公司的債務證券，並已確定其任何債務證券的信用風險沒有實質性變化。合同到期日s在所有的投資中，不到一年的。
6. 應計費用和其他流動負債
應計費用和其他流動負債包括以下內容(以千計)：
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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專業費用 |
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$ |
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$ |
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其他研究費用 |
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工藝開發和製造成本 |
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僱員補償及相關福利 |
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其他 |
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總計 |
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$ |
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$ |
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7. 租契
經營租約
該公司的經營租約如下：
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• |
2018年2月簽訂的 |
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• |
2018年10月開始租用實驗室空間，該租約始於 |
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• |
2019年6月和7月的辦公和實驗室空間租約，這兩份租約都始於2019年 |
|
|
• |
2019年4月將建造辦公和實驗室空間的租約，第一階段的租金預計最早將於2021年下半年開始支付， |
下表彙總了運營租賃成本和轉租收入(單位：千)：
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截至三個月 3月31日， |
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2021 |
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2020 |
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經營租賃成本 |
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$ |
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$ |
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可變租賃成本 |
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總計 |
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下表彙總了經營性租賃的租期和折扣率：
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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加權平均剩餘租賃年限(年) |
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加權平均貼現率 |
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% |
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% |
13
下表彙總了租賃費對於計入租賃負債計量的金額(以千計)：
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截至三個月 3月31日， |
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2021 |
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2020 |
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用於經營租賃的經營現金流 |
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$ |
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$ |
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取得ROU資產所產生的經營租賃負債 |
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於2021年3月31日，本公司截至12月31日各年度的經營租賃未來最低租賃支付如下(單位：千)：
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2021年剩餘時間 |
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$ |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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此後 |
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未貼現的租賃付款 |
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減去：推定利息 |
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( |
) |
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經營租賃負債總額 |
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$ |
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於2020年8月，本公司與亞歷山大港房地產股權公司訂立租賃協議，以建造
8.導購
在……上面
14
此外，Guide的前股東和期權持有者將有資格獲得高達1美元的額外收益
公司確定，所有未來技術和產品里程碑付款都被歸類為ASC 480項下的或有對價負債，因此，公司於指南合併協議日期就這些里程碑記錄了公允價值為#美元的負債。
交易價格的確定和分配如下(以千為單位)：
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成交價 |
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已發行權益工具的公允價值 |
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$ |
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技術和產品或有對價負債 |
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交易成本 |
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成交總價 |
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$ |
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分配的交易價格 |
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正在進行的研究和開發 |
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獲得的現金 |
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預付費用和其他資產 |
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財產和設備 |
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集結的勞動力 |
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承擔的其他債務 |
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成交總價 |
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$ |
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9. 執照 協議
哈佛許可協議
根據哈佛許可協議的條款，哈佛有權獲得基於在指定估值日期實現公司A系列優先股初始加權平均值的指定倍數而確定的成功付款。成功酬金從$1到$1不等。
下表彙總了公司對哈佛大學的成功付款責任(以千為單位)：
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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哈佛成功付款責任 |
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$ |
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$ |
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下表彙總了哈佛成功付款負債的公允價值變化所產生的費用(以千為單位)：
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截至3月31日的三個月， |
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2021 |
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2020 |
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哈佛成功付款負債的公允價值變動 |
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$ |
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$ |
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截至2021年3月31日，
15
2021年5月，第一個成功付款已發生的測量和應支付的金額去了哈佛大學計算為$
根據哈佛許可協議，每年的維護費被記錄為研發費用。專利訴訟費用在發生的期間確認為費用。截至2021年3月31日，本公司認定哈佛許可協議下的產品開發和監管批准里程碑和特許權使用費是不可能的，因此，
廣泛的許可協議
根據遠大許可協議的條款，遠大研究所有權獲得成功付款，該付款是根據在指定估值日期實現A系列優先股初始加權平均值的指定倍數確定的。成功酬金從$1到$1不等。
下表彙總了公司對遠大學院的成功付款責任(單位：千)：
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3月31日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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博大成功付款責任 |
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$ |
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$ |
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下表彙總了遠大研究院成功付款負債的公允價值變化所產生的費用(以千為單位)：
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截至3月31日的三個月， |
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2021 |
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2020 |
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遠大研究院成功付款責任的公允價值變動 |
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$ |
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$ |
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截至2021年3月31日，
2021年5月，進行了第一次成功付款測量，並計算出欠遠大學院的金額為$
遠大許可協議項下的年度維護費記為研發費用。專利訴訟費用在發生的期間確認為費用。截至2021年3月31日，本公司認定遠大許可協議下的產品開發和監管審批里程碑和特許權使用費是不可能的，因此，
Editas許可協議
2018年5月，該公司與Editas Medicine，Inc.或Editas簽訂了許可協議或Editas許可協議。根據Editas許可協議，Editas授予本公司許可和選擇權，以獲得Editas擁有或控制的某些知識產權的許可，用於特定用途。
根據Editas許可協議，每年的維護費被記錄為研發費用。年度專利成本在發生時計入費用。此外，公司還必須在達到指定的里程碑後向Editas支付一定的開發、監管和商業里程碑款項。截至2021年3月31日，觸發這些里程碑付款的可能性不大，因此，
16
生物調色板許可協議
於2019年3月，本公司與Bio Palette Co.，Ltd.，或Bio Palette訂立許可協議，根據Bio Palette擁有或控制的與基礎編輯相關的若干專利權，比姆獲得獨家(即使是Bio Palette)可再許可的許可，以開發全球治療人類疾病的產品，但不包括亞洲微生物羣領域的產品(“Bio Palette許可協議”)。此外，本公司根據與本公司擁有或控制的鹼基編輯和基因編輯相關的某些專利權授予Bio Palette獨家(甚至與Beam一樣)許可證，以開發亞洲微生物組領域的產品。協議的每一方都保留在世界範圍內開發和製造微生物羣領域產品的非排他性權利，其唯一目的是在自己的領土上開發這些產品。如果任何一方決定不利用他們在微生物羣領域的權利，每一方都同意在微生物羣領域承擔某些協調義務。除非提前終止，否則生物調色板許可協議將在每個此類許可產品和國家/地區的適用版税期限到期時，按許可產品和國家/地區到期。
在2020年6月獲得美國某項Bio Palette專利後，該公司支付了一筆里程碑式的付款，金額為$
管理層的結論是，從上述每筆交易中獲得的許可證不符合作為投入的企業的會計定義，但許可證沒有獲得任何過程或產出，許可的技術沒有實現技術上的可行性。由於與許可證一起獲得的投入不構成“業務”，因此交易被計入資產收購。於每份許可協議日期，所收購的資產並無其他未來用途，且該等資產尚未達到技術可行性階段。因此，所有基於股票和現金支付的債務都作為研究和開發費用記錄在隨附的綜合經營報表和其他全面虧損中。
10.協作和許可協議
優質醫療
2019年9月，該公司與Prime Medicine Inc.或Prime Medicine簽訂了一項合作和許可協議，研究和開發由Beam的創始人之一開發的一項新的基因編輯技術。根據協議條款，該公司向Prime Medicine授予了其某些CRISPR技術(包括Cas12b)、傳遞技術和比姆控制的某些其他技術的非獨家許可，以開發用於治療人類疾病的基因編輯產品並將其商業化。該公司目前沒有在其目前的任何計劃中使用從Prime Medicine獲得許可的知識產權，但要求它使用從Prime Medicine獲得許可的知識產權，以商業上合理的努力開發新的候選產品。此外，每一方都向另一方授予某些在協議生效日期後開發並由授權方控制或由雙方共同擁有的特定技術的排他性和非排他性許可。每一方都有義務將合作開發的某些技術的權利轉讓給另一方。
比姆有義務發行$
此外，到2021年3月，該公司還向Prime Medicine提供非實質性的臨時管理和啟動服務。
截至2021年3月31日，該公司確定該協議下的未來里程碑和特許權使用費不太可能得到承認。
神韻
2019年4月，比姆與Verve Treateutics，Inc.或Verve簽訂了一項合作和許可協議，即Verve協議，以研究基因編輯策略，以修改與冠心病風險增加相關的基因。根據Verve協議條款，本公司向Verve授予若干基礎編輯技術及若干傳送技術的獨家許可，而Improvance及Verve則根據Verve控制的若干專有技術及專利授予Beam非獨家許可、於聯合協作技術中擁有權益及在若干傳送技術下授予獨家許可(Verve除外)。
截至2021年3月31日，本公司認定Verve協議下的里程碑和特許權使用費不可能得到承認。
17
11.優先股及普通股
2020年1月，本公司授權可發行的優先股為
2020年2月，本公司完成首次公開募股(IPO)，即本公司發行和出售股票的首次公開募股(IPO)
2020年10月，本公司發行並出售
2020年10月，由於本公司選擇延續比姆與Prime Medicine的合作協議，本公司發佈
2021年1月，本公司發行並出售
2021年4月，公司與Jefferies LLC(“Jefferies”)簽訂了一項在市場上(“ATM”)的銷售協議，根據該協議，公司可不時以當時的市場價格提供和出售總收益不超過$的公司普通股。
2021年5月，第一次成功的付款測量發生了，向哈佛大學和博德學院支付的成功費用為$
12.股票期權及授予計劃
股票期權和贈與計劃
BEAM治療公司2017年6月通過並於2019年2月和5月修訂的BEAM治療公司2017年股票期權和授予計劃規定，向公司員工、高級管理人員、董事、顧問和外部顧問授予合格激勵性股票期權和非限制性股票期權、限制性股票獎勵、限制性股票單位或其他獎勵，以發行或購買公司普通股股票。
2019年10月，公司董事會通過了BEAM治療公司2019年股權激勵計劃，或2019年計劃，在IPO之後，所有基於股權的獎勵都是根據2019年計劃授予的。2019年計劃規定向公司的員工、高管、董事、顧問和外部顧問授予合格和非合格股票期權、股票增值權、限制性和非限制性股票和股票單位、績效獎勵和其他基於股票的獎勵。截至2021年3月31日，公司擁有
18
在簡明合併經營報表和其他綜合虧損中記為研發費用、一般管理費用和其他綜合損失的股票補償費用如下(單位：千)：
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截至三個月 3月31日， |
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2021 |
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2020 |
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研發 |
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一般和行政 |
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基於股票的薪酬總費用 |
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股票期權
公司股權獎勵計劃下的期權活動摘要：
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數 選項的數量 |
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加權 平均值 鍛鍊 價格 |
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截至2020年12月31日未償還 |
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授與 |
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練習 |
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( |
) |
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沒收 |
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( |
) |
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截至2021年3月31日未償還 |
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自2021年3月31日起可行使 |
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截至2021年3月31日止三個月，已授出的加權平均授出日每股購股權公允價值為$。
限制性股票
公司發行限制性普通股，包括限制性股票單位和限制性股票獎勵。發行的限制性普通股一般歸屬於兩到五年的時間
以下是該公司的限制性股票活動摘要：
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股票 |
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加權的- 平均資助金 約會集市 價值 |
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截至2020年12月31日未授權 |
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已發佈 |
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既得 |
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( |
) |
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截至2021年3月31日未授權 |
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$ |
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截至2021年3月31日，大約有$
19
13.普通股股東應佔每股淨虧損
如上所述，在本公司報告普通股股東應佔淨虧損的期間，潛在攤薄證券已被排除在每股攤薄淨虧損的計算之外，因為它們的影響將是反攤薄的。因此，用於計算普通股股東應佔基本淨虧損和稀釋後每股淨虧損的已發行普通股加權平均數是相同的。
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截至3月31日， |
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2021 |
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2020 |
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未歸屬限制性股票 |
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購買普通股的未償還期權 |
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總計 |
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下表彙總了公司普通股股東應佔每股基本淨虧損和稀釋淨虧損的計算方法(除股票和每股金額外，以千計)：
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截至3月31日的三個月， |
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2021 |
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2020 |
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分子： |
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普通股股東應佔淨虧損 |
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分母： |
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基本普通股和稀釋普通股的加權平均數 |
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普通股股東應佔每股基本虧損和攤薄淨虧損 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
14. 所得税
在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月裏，由於管理層沒有預測公司在不久的將來處於應税狀態，公司記錄了聯邦和州遞延税項資產的全額估值津貼。
15.關聯方交易
創建者
截至2021年和2020年3月31日的三個月，公司支付了$
神韻
該公司和Verve是協作和許可協議的一方，並且擁有共同的董事會成員。在截至2020年3月31日的三個月內，本公司購買了Verve系列A類優先股，價值美元。
該公司從Verve購買了某些材料，金額達#美元。
優質醫療
該公司和Prime Medicine是合作和許可協議的雙方，有一個共同的創始人和幾個共同的董事會成員。
此外，2019年9月，關於本公司與Prime Medicine的合作和許可協議，本公司簽署了一份經修訂的書面協議，向Prime Medicine提供某些臨時管理和啟動服務，直至2021年3月。Prime Medicine有義務償還公司因提供服務而產生的自付費用，並從2020年10月開始向公司支付了#美元。
20
16.隨後發生的事件
在市場上提供產品
2021年4月，本公司與Jefferies訂立自動櫃員機銷售協議，根據該協議，本公司可不時以現行市價發售及出售總收益最高達$$的本公司普通股股份
成功付款
2021年5月，第一次成功的付款測量發生了，向哈佛大學和博德學院支付的成功費用為$
21
第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析
以下對我們財務狀況和經營結果的討論和分析應與我們的簡明綜合財務報表以及本季度報告10-Q表其他部分包括的這些報表的相關注釋一起閲讀。除歷史財務信息外，以下討論和分析還包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。為便於顯示，本文中包含的一些數字已進行了四捨五入。由於許多因素，包括第二部分第1A項“風險因素”中討論的因素，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中預期的結果大不相同。以及本季度報告中表格10-Q和“第1A項”中的其他部分。在截至2020年12月31日的財年的Form 10-K年度報告中，我們的“風險因素”部分。
概述
我們是一家生物技術公司，致力於建立領先的、完全集成的精密基因藥物平臺。我們的願景是為患有嚴重疾病的患者提供終身治療。為了實現這一願景，我們已經組裝了一個平臺，其中包括一套基因編輯和交付技術，並正在開發內部製造能力。我們的基因編輯技術套件以我們專有的鹼基編輯技術為基礎，這可能使一類全新的精確遺傳藥物成為可能，這些藥物針對基因組中的單個鹼基，而不會導致DNA雙鏈斷裂。這種方法使用了一種化學反應，旨在在目標序列上產生精確、可預測和高效的遺傳結果。我們的新型鹼基編輯器有兩個主要組成部分：(I)與引導RNA結合的CRISPR蛋白，它利用CRISPR已有的DNA靶向能力，但經過改造不會導致雙鏈斷裂；(Ii)鹼基編輯酶，如脱氨酶，它對目標DNA鹼基進行所需的化學修飾。我們相信，與傳統的基因編輯方法相比，這種設計有助於更精確、更有效的編輯，傳統的基因編輯方法通過在DNA中創建有針對性的雙鏈斷裂來操作；這些斷裂可能會導致不必要的DNA修飾。我們相信，我們編輯人員的精確度將極大地提高基因編輯在廣泛的治療應用中的影響。
為了在廣泛的治療應用中釋放我們的基礎編輯技術的全部潛力，我們正在追求一系列經過臨牀驗證的和新穎的交付方式。對於給定的組織類型，我們使用具有最引人注目的生物分佈的遞送方式。我們目前的項目按輸送方式組織成三條不同的管道：(1)電穿孔，有效地輸送到血細胞和免疫細胞離體(2)用於非病毒的脂質納米粒或LNPs體內(3)腺相關病毒載體，或AAV，用於在未來向肝臟和潛在的其他器官投遞病毒；以及(3)腺相關病毒載體，或AAV，用於體內病毒傳播到眼睛和中樞神經系統，或中樞神經系統。
鹼基編輯方法的優雅與組織特定的傳遞方式相結合，為具有針對性的高效、精確和高度通用的基因編輯系統提供了基礎，該系統能夠同時對幾個基因進行基因校正、基因沉默/基因激活和/或多重編輯。我們目前正在針對不同的編輯目標，利用我們的全部開發能力，推出廣泛、多樣化的基礎編輯程序組合。我們相信，我們基礎編輯的靈活性和多功能性可能會為精密遺傳藥物領域帶來廣泛的治療適用性和變革潛力。
我們相信，建立一個將我們的基因編輯能力與先進的交付和製造能力相結合的集成平臺，將使我們獲得最大的靈活性，以開發我們自己的可持續產品組合，並創建一箇中心，與其他公司合作，在所有可能的應用中釋放精密遺傳醫學的全部潛力。
離體電穿孔治療血液學：鐮狀細胞病和β-地中海貧血
我們正在利用鹼基編輯來開發兩種互補的治療鐮狀細胞疾病的方法， 一種由β珠蛋白基因(BEAM-101和BEAM-102)的單點突變E6V引起的嚴重遺傳性血液疾病，以及一種治療β-地中海貧血的方法， 另一種遺傳性血液疾病，特徵是由於β珠蛋白(BEAM-101)表達不足導致功能性血紅蛋白產生減少而導致嚴重貧血。
BEAM-101：重建自然發生的保護性突變以激活胎兒血紅蛋白
我們的開發候選藥物BEAM-101複製了遺傳性持續胎兒血紅蛋白(HPFH)個體中看到的單鹼基變化，以潛在地保護他們免受導致鐮狀細胞疾病或β地中海貧血的突變的影響。
我們已經實現了概念驗證體內將鹼基編輯的人CD34細胞長期植入小鼠體內，用於BEAM-101。植入的持續性和高水平的編輯已經在幾項臨牀前研究中得到證實，包括在使用臨牀相關量表產生的材料的研究中。經過與監管機構的對話，並在我們非目標生物分析的支持下，我們在2020年啟動了IND啟用研究，預計在2021年下半年提交BEAM-101的IND。
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BEAM-102：直接糾正鐮狀細胞突變
我們正在開發的針對鐮狀細胞病的第二種鹼基編輯方法BEAM-102，是對β珠蛋白基因第6位的致病鐮狀突變的直接糾正。我們的嵌入式基礎編輯器(IBE)實現了這一方法，它是基礎編輯器的架構變體，相對於基礎基礎編輯器具有增強的特異性和改變的活動窗口的屬性。我們的IBES通過擴展可為用於靶向DNA的任何給定CRISPR蛋白創建的編輯窗口的範圍來擴展潛在鹼基編輯目標的廣度。通過將脱氨酶插入到CRISPR蛋白的不同戰略位置，從而重新定位脱氨酶的編輯窗口，IBES可以在傳統編輯窗口之外進行編輯。BEAM-102通過重建一種自然產生的正常人類血紅蛋白變體HBG-Makassar，直接糾正鐮狀細胞疾病的致病突變。通過單次A-G編輯，我們已經在從鐮狀細胞病患者分離的原代人類CD34+細胞中證明瞭創造自然產生的Makassar血紅蛋白變體的能力。這種變種於1970年首次發表於人類身上，具有與野生型變種相同的功能，不會導致鐮狀細胞疾病。與其他方法不同的是，以這種方式成功編輯的細胞會被完全糾正，不再含有鐮刀蛋白。
2020年第二季度，我們在BEAM-102上公佈了臨牀前數據，表明我們的腺嘌呤鹼基編輯人員(ABES)可以高效地將致病血紅蛋白S(HBS)點突變轉化為HBG-Makassar，效率超過80%。在這項臨牀前研究中，Makassar變體不會導致血紅蛋白聚合和紅細胞鐮刀狀，因此，編輯後的細胞通過消除致病蛋白而治癒。這項研究的結果證實了Makassar變體保護細胞免受鐮刀的能力，即使在單等位基因編輯的情況下也是如此(有一個鐮刀等位基因和一個校正的等位基因)。我們計劃在2021年啟動BEAM-102的IND使能研究。
離體多重編輯的電穿孔：CAR-T細胞療法
我們計劃以嵌合抗原受體T細胞(CAR-T)為靶點的最初跡象是復發、難治的候選產品。 T細胞急性淋巴細胞白血病(T-ALL)，一種影響兒童和成人的嚴重疾病，以及急性髓系白血病(AML)。我們相信，與現有方法相比，我們的方法有可能產生更高的應答率和更深層次的緩解。我們的概念驗證臨牀前實驗已經證明，鹼基編輯人員能夠高效地同時修改原代人類T細胞中的8個基因組位點，通過流式細胞術檢測目標蛋白基因敲除的效率從85%到95%不等。重要的是，這些結果是在沒有產生染色體重排的情況下獲得的，如UDiTaSTM或G-顯帶核型等敏感方法檢測到的結果，也沒有因為編輯而損失細胞活力。我們的概念驗證實驗也證明瞭T細胞對靶腫瘤細胞的強大殺傷力體外培養和體內.
BEAM-201：通用CD7靶向CAR-T細胞
BEAM-201是我們用於治療復發/難治性T-ALL的有效和特異的抗CD7、多重編輯、同種異體CAR-T開發候選藥物。BEAM-201是使用良好的製造實踐(CGMP)，符合臨牀規模的工藝生產的，在該工藝中，來自健康捐贈者的T細胞同時在四個基因組位點進行鹼基編輯，然後用編碼抗CD7 CAR的慢病毒進行轉導。由此產生的細胞是普遍相容的、同種異體(“現成”)以CD7為靶標的CAR-T細胞，既能抵抗殺菌劑，又能抵抗免疫抑制。據我們所知，BEAM-201是第一個同時進行四次編輯的細胞療法。我們計劃在2021年啟動BEAM-201的IND使能研究。
肝病的非病毒傳遞：α-1抗胰蛋白酶缺乏症和糖原儲存障礙1a
我們目前正在使用來自各種來源的各種陽離子脂質來推進我們的遺傳性肝病計劃，其中包括Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症(Alpha-1)和糖原儲存疾病IA型(GSDIa)(也稱為Von Gierke病)。
阿爾法-1是一種嚴重的遺傳性疾病，可導致進行性肺病和肝病。當患者在氨基酸342位的SERPINA1基因的兩個拷貝中都有點突變(E342K，也稱為PIZ突變或“Z”等位基因)時，就會出現最嚴重的阿爾法-1。 憑藉我們的鹼基編輯的高效率和精確度，我們的目標是利用ABES實現A-T和G-C鹼基對的可編程轉換，並精確地將E342K點突變糾正回野生型序列。
GSDIa是一種由G6PC基因突變引起的先天性葡萄糖代謝紊亂，導致低血糖水平，如果患者不堅持每1至4小時(包括隔夜)服用一次緩釋型葡萄糖的嚴格方案，低血糖水平可能是致命的。我們治療GSDIa患者的方法是通過LNP傳遞應用鹼基編輯來修復導致這種疾病的兩個最常見的突變，R83C和Q347X。
我們繼續推進我們的肝病項目。在2020年，我們展示了直接糾正導致Alpha-1的突變的能力，提供了體外培養和體內用於基礎編輯以糾正此疾病的臨牀前概念驗證。我們也達到了編輯水平體內，在臨牀前模型中，用於糾正導致GSDIa的兩個最普遍的突變，如果在人類身上覆制，這可能是臨牀相關的。
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重要的下一步是我們的肝病項目正在最後敲定我們的LNP配方，我們在開發使用概念驗證靶點的配方方面正在取得進展。到目前為止，通過這種配方，我們已經在小鼠身上顯示了與臨牀使用一致的劑量的高水平編輯。此外，在2021年5月，我們宣佈首字母來自我們使用mRNA編碼對各種LNP配方和mRNA生產過程進行評估的數據安倍並引導RNA以ALAS1基因為靶點，ALAS1基因是遺傳性肝病的替代有效載荷。數據顯示，體內在總RNA劑量為1.5毫克/公斤的情況下，非人靈長類動物肝臟中的RNA含量從最初的不到10%編輯到52%。數據還表明，這些製劑在1.5mgkg的非人類靈長類動物中耐受性良好，肝酶輕度和短暫升高，並顯示出有希望的臨時穩定性，在-20⁰C下8周後保持效力. 我們正在繼續努力優化我們的LNP配方和相信我們正在按部就班地在2021年下半年從我們的肝臟投資組合中提名我們的第一個開發候選人。
眼部和中樞神經系統疾病的病毒輸送：Stargardt病
我們目前正在評估AAV技術，以糾正引起Stargardt病(一種進行性黃斑變性)的ABCA4基因最常見的突變之一。這種突變被稱為G1961E點突變。
我們的基本編輯方法是修復ABCA4基因的G1961E點突變。使用微小的斑點刺激或光刺激通過大小相當於單個感光細胞的孔的疾病建模表明，這些細胞中只有12%-20%足以保護視力。因此，我們預計，這些細胞中12%-20%範圍內的編輯百分比將是疾病修飾性的，因為每個編輯的細胞都將被完全糾正並免受生化缺陷的影響。
我們已經確定了一種鹼基編輯器，它能夠編輯攜帶人類突變序列的重組細胞中大約45%的等位基因。考慮到基本編輯器大於單個AAV的包裝容量，我們使用分體式AAV系統，它通過兩個AAV向量提供基本編輯器。一旦進入單元格，編輯器的兩個部分就會重新組合，以創建一個功能基本編輯器。在我們敲入ABCA4G1961E點突變的人視網膜色素上皮細胞系(ARPE-19細胞)中，我們已經證明瞭大約 分體式AAV系統雙重感染5周後，75%的疾病等位基因出現。
基因藥物的運送
為了補充我們的下一代基因編輯技術，我們還在一系列交付技術上進行了重大投資，將我們的基因編輯有效載荷傳遞給合適的細胞，從而實現潛在的根治療法。這些交付技術包括離體電穿孔、非病毒載體(如LNPs)和病毒載體(如AAV)。在我們的計劃中，我們最初專注於這些經過臨牀驗證的技術的應用，例如離體編輯造血幹細胞或向肝臟輸送LNP。從長遠來看，我們還在投資於更具創新性的遞送選擇，例如可以靶向肝臟以外其他器官的LNPs，或者AAV以外的新型病毒載體。我們還開發了關鍵的使能能力，如mRNA製造和細胞加工，用於自體和同種異體細胞治療。
按照這種方法，我們最近收購了Guide Treeutics，Inc.(或稱Guide)，利用我們的編輯技術擴展了我們探索新組織和疾病適應症的能力。GUIDE的專有篩查技術，利用DNA條形碼實現高吞吐量體內LNP篩查為我們提供了獲取現有廣泛的脂質和脂質製劑文庫的途徑，以及產生額外的新型LNP的能力，我們相信這些LNP可以加速基因編輯有效載荷的新型非病毒傳遞到肝臟以外的組織。
通力合作
我們相信，我們的鹼基編輯技術具有跨越多種遺傳病的潛力。為了充分實現這一潛力，我們已經並將繼續尋求與開創性公司以及領先的學術和研究機構的創新合作、許可和戰略聯盟。此外，我們已經並將繼續尋求有可能使我們加快臨牀前研究和開發工作的關係。這些關係將使我們能夠積極追求我們的願景，即最大限度地發揮基地編輯的潛力，為患有嚴重疾病的患者提供終身治療。
離體電穿孔治療血液病和腫瘤學
波士頓兒童醫院
2020年7月，我們與波士頓兒童醫院(Boston Children‘s Hospital，簡稱波士頓兒童醫院)結成戰略聯盟。根據協議條款，我們將贊助波士頓兒童醫院的研究項目，以促進使用我們專有的基礎編輯技術開發針對疾病的療法。波士頓兒童醫院還將作為一個臨牀網站，推進我們的管道在某些感興趣的治療領域(包括鐮狀細胞疾病和兒科白血病的項目)的工作臺到牀邊的翻譯，以及針對其他疾病的新項目的探索。
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品紅治療公司
2020年6月，我們宣佈與Magenta治療公司(Magenta Treateutics Inc.，簡稱Magenta)達成一項非獨家研究和臨牀合作協議，以評估MGTA-117的潛在效用。MGTA-117是Magenta的新型靶向抗體-藥物結合物，用於治療接受我們基礎編輯療法的鐮狀細胞疾病和β-地中海貧血患者。條件作用是患者身體準備接受編輯後的細胞所必需的關鍵部分，編輯後的細胞攜帶正確的基因，必須植入患者的骨髓才能發揮作用。今天的調理療法依賴於非特異性的化療或放療，而這些都與顯著的毒性有關。MGTA-117的設計目的是精確地僅針對造血幹細胞和祖細胞，以節省免疫細胞，並已在非人類靈長類動物模型中顯示出高選擇性、強大的有效性、廣泛的安全性和廣泛的耐受性。MGTA-117可能能夠清除骨髓中的空間，以支持患者的長期植入和快速康復。將我們基地編輯技術的精確性與MGTA-117實現的更有針對性的調理方案相結合，有可能進一步改善患有這些嚴重疾病的患者的治療結果。當與MGTA-117結合使用時，我們將負責與開發我們的基礎編輯器相關的臨牀試驗費用，而洋紅色將繼續負責MGTA-117的所有其他開發費用。
肝病的非病毒遞送
VERVE治療學
2019年4月，我們與Verve Treateutics Inc.或Verve簽訂了一項合作和許可協議，Verve是一家專注於開發基因藥物的公司，旨在安全地編輯成年人的基因組，永久降低LDL膽固醇和甘油三酯水平，從而治療冠心病。這一合作使我們能夠更充分地認識到基地編輯在治療心血管疾病方面的潛力，這是我們的核心重點之外的一個領域，Verve團隊在這一領域擁有重要的世界級專業知識。根據協議條款，Verve獲得了我們的基礎編輯技術、基因編輯和輸送技術的獨家使用權，這些技術用於針對某些心血管目標的人類治療應用。作為交換，我們獲得了2556,322股Verve普通股。此外，我們將收到某些臨牀和監管活動的里程碑式付款，在第一階段研究完成後，我們保留參與未來開發和商業化的選擇權，併為任何針對這些目標的產品分享美國50%的損益。Verve向我們授予了由Verve控制的專有技術和專利的非獨家許可，並對聯合協作技術感興趣。任何一方都可能欠另一方與交付技術產品相關的某些臨牀和監管事件的里程碑式付款。根據本協議，任何一方都可能根據任何商業化交付技術產品的淨銷售額向另一方支付特許權使用費。
2021年1月，Verve宣佈已經選擇VERVE-101作為其主要產品，最初將為治療雜合性家族性高膽固醇血癥(HeFH)而開發，HeFH是一種潛在的致命遺傳性心臟病。患有HeFH的個體有一種基因突變，導致血液中極高的LDL-C水平。隨着時間的推移，高LDL-C會在心臟動脈中積聚，導致血液流動減少或堵塞，最終導致心臟病發作或中風。前蛋白轉換酶枯草桿菌/可信9(PCSK9)基因失活可以上調LDL受體的表達，從而降低LDL-C水平。VERVE-101通過對PCSK9的DNA遺傳序列進行一次從A到G的改變，目的是使目標基因失活。
2021年1月，Verve還報告了在非人類靈長類動物中的額外臨牀前概念驗證數據，這些數據證明瞭ABES成功地關閉了PCSK9。利用從美國獲得許可的ABE技術和包裝在工程脂質納米顆粒中的優化引導RNA，Verve宣佈了一系列數據，證明體內非人靈長類動物肝臟中PCSK9基因的鹼基編輯導致血液LDL-C和血液PCSK9蛋白水平在單一療程後持久而持續地降低。在它的研究中，Verve公司報告説，一次靜脈輸液在兩週內實現了血液LDL-C下降59%，並在治療後6個月保持不變，在此期間LDL-C下降了平均61%。Verve還透露，在同樣的6個月時間裏，血液中PCSK9蛋白的平均水平降低了89%。Verve進一步報告説，這種治療耐受性很好，在研究期間沒有報告任何不良事件，在對原代人類肝細胞的研究中，觀察到明確的目標編輯證據，沒有目標外編輯的證據。
根據我們與Verve達成的協議條款，在完成第一階段研究後，我們可以行使參與任何項目未來開發和商業化的權利。
眼科和中樞神經系統疾病的病毒傳遞
巴塞爾分子與臨牀眼科研究所
2020年7月，我們宣佈與巴塞爾分子和臨牀眼科研究所(IOB)開展研究合作。IOB由諾華(Novartis)、巴塞爾大學醫院(University Hospital Of Basel)和巴塞爾大學(University Of Basel)等財團於2018年創立，是旨在治療視力受損和失明的基礎和翻譯研究領域的領先者。IOB的臨牀科學家也幫助開發了更好的方法來測量Stargardt病對視力的影響。此外，IOB的研究人員已經開發出視網膜的活體模型，也就是所謂的有機體，可以用來測試新的療法。根據協議條款，兩家公司將利用IOB在眼科領域的獨特專業知識以及我們新穎的基地編輯技術來推進針對某些眼病(包括Stargardt病)的治療計劃。
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製造業
為了實現基礎編輯作為一種新型藥物的全部潛力，並使我們在多種交付方式上的並行投資戰略得以實現，我們正在建立跨發現、製造以及臨牀前和臨牀開發的定製和集成能力。由於高質量生產以及對生產時機和技術訣竅的控制至關重要，我們已採取措施建立自己的生產設施，這將使我們能夠靈活地生產多種不同的藥物產品。我們相信，這項投資將最大限度地提高我們的投資組合和能力的價值、我們項目在技術上成功的可能性，以及我們為患者提供終身治療的速度。
2020年8月，我們與Alexandria Real Estate Equities，Inc.簽訂了一項租賃協議，在北卡羅來納州研究三角公園建造一座目前符合cGMP標準的10萬平方英尺製造工廠，旨在支持廣泛的臨牀項目。我們將在五年內投資8300萬美元，預計該設施將於2023年第一季度投入運營。該項目將在一定程度上得到北卡羅來納州經濟投資委員會批准的就業發展投資贈款的推動，該基金授權根據該項目產生的新税收進行潛在的補償。該工廠將被設計為支持我們的離體血液學和腫瘤學的細胞治療項目體內針對肝病的非病毒輸送計劃，可以靈活地支持我們的病毒輸送計劃的製造，並最終擴大規模，以支持潛在的商業供應。
在我們的第一波臨牀項目中，我們將使用在遺傳藥物方面具有相關製造經驗的合同製造組織(CMO)。
收購
2021年2月，我們簽訂了一項協議和合並計劃，或稱Guide合併協議，以收購Guide Treateutics，Inc.或Guide。根據Guide合併協議，我們根據截至2021年2月19日的10個交易日內普通股的成交量加權平均價格，向Guide的前股東和期權持有人支付了1.2億美元的預付對價，不包括慣常的購買價格調整。此外，Guide公司的前股東和期權持有人將有資格額外獲得高達1.0億美元的技術里程碑付款和2.2億美元的產品里程碑付款，這些付款將以我們的普通股支付。
新冠肺炎
隨着截至2020年12月31日的一年和截至2021年3月31日的三個月對新冠肺炎疫情的持續關注，我們保持並擴大了業務連續性計劃，以應對和緩解新冠肺炎疫情對我們業務的影響。2020年3月，為了保護我們員工及其家人和社區的健康，我們限制執行必須在現場完成的關鍵活動的人員才能進入我們的辦公室，限制可以隨時出現在我們設施中的此類人員的數量，並要求我們的大多數員工遠程工作。2020年5月，隨着某些州放寬限制，我們制定了新的協議，以更好地允許我們的全部實驗室工作人員進入我們的設施。這些協議包括幾個輪班，在一週七天的協議中工作。我們預計將繼續產生額外的成本，以確保我們遵守疾控中心制定的指導方針，併為現場員工提供安全的工作環境。
新冠肺炎大流行對我們的業務、我們的企業發展目標、運營結果和財務狀況(包括我們普通股的價值和市場)的影響程度將取決於未來的發展，這些發展具有高度不確定性，目前無法自信地預測，例如大流行的持續時間、範圍和嚴重程度，美國和其他國家實施旅行限制和社會距離的持續時間和程度，企業關閉和商業中斷，美國和其他國家採取行動控制和治療疾病的有效性。 感染率的週期性高峯，導致新冠肺炎爆發的新病毒株，以及有效疫苗的廣泛可獲得性。新冠肺炎疫情對全球經濟的破壞、全球醫療體系的中斷以及其他重大影響可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生實質性的不利影響。
雖然在截至2021年3月31日的三個月裏，新冠肺炎疫情沒有對我們的業務或運營結果產生重大影響，但疫情的持續時間和程度、後果以及遏制措施將決定未來對我們運營和財務狀況的影響。
關鍵會計政策和重大判斷
我們的關鍵會計政策是那些在編制我們的簡明綜合財務報表時需要最重要的判斷和估計的政策。我們已經確定，我們最關鍵的會計政策是與基於股票的薪酬、可變利息實體、公允價值計量和租賃相關的政策。除以下討論外，我們在截至2020年12月31日的10-K表格年度報告中討論的現有關鍵會計政策和重要會計政策沒有發生重大變化。
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資產收購s
2018年，我們採用了ASU 2017-01，業務合併，或ASU 2017-01，澄清了企業的定義。我們根據收購資產的成本(包括交易成本)計量並確認不被視為企業合併的資產收購，並根據相對公允價值方法將對價分配給收購的項目。商譽不在資產收購中確認。在資產收購中，分配給收購正在進行的研究和開發而沒有其他未來用途的成本在收購日計入研究和開發費用。
在收購時，我們確定一筆交易是否應計入企業合併或資產收購。
或有對價負債
我們可能會被要求根據某些產品和技術里程碑的實現情況，以普通股的形式向Guide的前股東和期權持有人支付里程碑式的付款。這些款項按ASC 480入賬。, 區分負債與股權。這些或有對價負債按公允價值列賬，該公允價值是通過應用基於概率的模型估計的，該模型利用了市場上不可觀察到的投入。或有對價負債的估計公允價值(最初於購置日計量和記錄)被視為3級工具，每季度或每當發生表明公允價值發生變化的事件或情況時進行審查。或有對價負債在每個報告期末按公允價值入賬，估計公允價值變動記入簡明綜合經營報表的其他收入(費用)。
估計公允價值是根據概率調整貼現現金流模型確定的，該模型包括與技術和產品開發有關的重大估計和假設。任何成功概率的重大變化都將導致公允價值計量顯著提高或降低。有關實現里程碑的期間的概率的重大變化將導致公允價值計量大幅降低或提高。
財務運營概述
一般信息
我們於2017年1月25日註冊成立，此後不久開始運營。自成立以來，我們投入了幾乎所有的資源來建設我們的基礎編輯平臺和推進我們的節目組合的發展，建立和保護我們的知識產權，進行研發活動，組織和配備我們的公司，業務規劃，籌集資金，併為這些業務提供一般和行政支持。到目前為止，我們主要通過出售可贖回的可轉換優先股以及首次公開發行(IPO)、後續發行和定向增發的收益來為我們的運營提供資金。
我們是一家處於開發階段的公司，我們所有的項目都處於臨牀前開發階段。到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來，我們預計不會從產品銷售中獲得收入。自成立以來，我們遭受了巨大的運營虧損。截至2021年和2020年3月31日的三個月，我們的淨虧損分別為2.016億美元和3050萬美元。截至2021年3月31日，我們的累計赤字為599.2美元。我們預計，隨着我們繼續進行候選產品的臨牀前開發；將這些候選產品推向臨牀開發；在北卡羅來納州建立和運營我們目前的良好製造實踐(CGMP)設施，進一步開發我們的基礎編輯平臺；繼續對我們的基礎編輯的交付技術進行投資，包括最近收購Guide；在我們尋求發現和開發更多候選產品的過程中進行研究活動；在我們尋求發現和開發更多候選產品的過程中，繼續投資於交付技術，包括與我們最近收購的Guide相關的投資；我們將繼續進行研究活動，以發現和開發更多的候選產品；維護、擴展、執行、捍衞和保護我們的基礎編輯平臺此外，我們預計繼續產生與上市公司運營和實施財務報告控制相關的額外成本。
作為這些預期支出的結果，我們將需要額外的資金來支持我們的持續運營和實施我們的增長戰略。在我們能夠從產品銷售中獲得可觀的收入之前，如果有的話，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來為我們的運營提供資金。我們可能無法在需要時以優惠條件或根本無法籌集額外資金或簽訂此類其他協議。我們無法在需要的時候籌集資金，這將對我們的財務狀況和我們實施業務戰略的能力產生負面影響。我們不能保證我們能夠獲得這些額外的資金來源來支持我們的運作，或者如果我們有這些資金，我們也不能保證這些額外的資金足以滿足我們的需要。
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研發費用
研發費用包括執行研發活動所產生的成本，其中包括：
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與我們基地編輯在交付技術方面的投資有關的費用，包括我們收購Guide的結果； |
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獲得知識產權許可的成本，如與哈佛大學或哈佛大學、麻省理工學院和哈佛大學的博德研究所、博德研究所、Editas Medicine，Inc.或Editas，以及相關的未來付款，如果取得了一定的成功、開發和監管里程碑的話； |
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與人員有關的費用，包括從事研發職能的員工的工資、獎金、福利和股票報酬； |
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與我們研究項目的發現和臨牀前開發相關的費用，包括與第三方(如顧問、承包商和合同研究組織)達成的協議； |
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與我們基地編輯平臺建設相關的費用； |
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用於我們的臨牀前研究和未來臨牀試驗的製造成本； |
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實驗室用品和研究材料；以及 |
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設施、折舊和其他費用，包括直接費用和分配費用。 |
我們按所發生的費用來支付研究和開發費用。我們為將來收到的用於研發活動的商品或服務支付的預付款被記錄為預付費用。預付金額在福利消費時支出。
在開發的早期階段，我們的研發成本通常用於產品平臺和概念驗證研究，這些研究不一定可以分配給特定的目標。
我們預計，由於我們計劃的臨牀前和未來臨牀開發活動，我們的研究和開發費用將大幅增加。
一般和行政費用
一般和行政費用主要包括我們行政職能人員的工資和其他相關費用，包括基於股票的薪酬。一般和行政費用還包括分配的設施相關費用和其他運營成本。
我們預計未來我們的一般和行政費用將會增加，以支持更多的研究和開發活動。我們還預計，與上市公司和對財務報告實施控制相關的成本將繼續增加，包括與遵守納斯達克和證券交易委員會要求相關的會計、審計、法律、監管和税務相關服務的成本，董事和高級管理人員的保險成本，以及投資者和公關成本。
其他收入和支出
其他收入和費用包括下列項目：
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衍生負債公允價值變動包括與我們與哈佛的許可協議(日期為2017年6月27日)或修訂的哈佛許可協議，以及Blink與遠大學院之間的許可協議(日期為2018年5月9日)或遠大許可協議(日期為2018年5月9日)相關的成功付款責任變更相關的重新計量損益。 |
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或有對價負債公允價值變動包括作為指南合併的一部分的與技術和產品或有對價負債變化相關的重新計量收益或虧損。 |
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利息和其他收入(費用)淨額主要包括與我們的設備融資相關的利息收入和利息支出，以及與我們的股權證券投資相關的按市值計價的調整。 |
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行動結果
截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月比較
下表彙總了我們的運營結果(單位：千):
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截至3月31日的三個月， |
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2021 |
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2020 |
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變化 |
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許可證收入 |
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6 |
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$ |
6 |
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$ |
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運營費用： |
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研發 |
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190,106 |
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21,549 |
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168,557 |
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一般和行政 |
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10,273 |
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6,812 |
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3,461 |
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總運營費用 |
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200,379 |
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28,361 |
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172,018 |
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運營虧損 |
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(200,373 |
) |
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(28,355 |
) |
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(172,018 |
) |
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其他收入(費用)： |
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衍生負債公允價值變動 |
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(1,900 |
) |
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(2,700 |
) |
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800 |
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或有對價負債公允價值變動 |
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(305 |
) |
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— |
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(305 |
) |
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利息和其他收入，淨額 |
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1,018 |
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597 |
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421 |
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其他收入(費用)合計 |
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(1,187 |
) |
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(2,103 |
) |
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916 |
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淨損失 |
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$ |
(201,560 |
) |
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$ |
(30,458 |
) |
|
$ |
(171,102 |
) |
許可證收入
截至2021年3月31日和2020年3月31日的三個月，許可證收入約為6萬美元。許可收入是指根據2019年4月簽署的協作和許可協議記錄的Verve許可收入。
研發費用
截至2021年和2020年3月31日的三個月，研發費用分別為190.1美元和2,150萬美元。增加168.6,000萬美元，主要原因如下：
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1.55億美元與從Guide收購的正在進行的研發資產有關的費用，因為確定今後沒有其他用途。 |
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外包服務和實驗室用品增加了720萬美元，這主要是由外部研究服務(如CMO、IND研究和贊助研究協議)推動的。 |
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與人事有關的費用增加300萬美元，與設施有關的費用增加330萬美元，包括折舊。這些增長是由於研發員工數量從2020年3月31日的110人增加到2021年3月31日的182人，以及他們的相關活動，以及分配給與我們租賃設施相關的研發費用。 |
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由於研究和開發員工數量的增加以及我們普通股價值的增加，額外的股票期權獎勵增加了140萬美元的股票薪酬。 |
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其他費用增加110萬美元，主要是由於研發專用軟件成本的增加。 |
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里程碑和許可費用減少了230萬美元。從2020年3月開始，我們記錄了230萬美元的里程碑負債，因為可能會在美國頒發某項Bio Palette專利。 |
隨着我們繼續我們目前的研究計劃，啟動新的研究計劃，繼續我們的候選產品的臨牀前開發，以及對我們的任何候選產品進行未來的臨牀試驗，研發費用將繼續增加。
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一般和行政費用
截至2021年和2020年3月31日的三個月，一般和行政費用分別為1030萬美元和680萬美元。增加350萬美元，主要原因如下：
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人事相關成本增加120萬美元，其他(主要是信息技術和設施相關)成本增加50萬美元，原因是一般和行政員工從2020年3月31日的24名員工增加到2021年3月31日的34名員工。 |
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由於我們於2020年2月成為一家上市公司，董事和高級管理人員的保險成本增加，保險成本增加了60萬美元。 |
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由於我們收購Guide的相關成本，公司法律成本增加了50萬美元，知識產權成本增加了30萬美元。 |
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基於股票的薪酬增加了50萬美元，這是由於普通和行政僱員人數的增加，以及我們普通股價值的增加。 |
衍生負債公允價值變動
在截至2021年3月31日的三個月中，我們記錄了190萬美元與成功支付負債公允價值變化相關的費用，而截至2020年3月31日的三個月的支出為270萬美元。截至2021年3月31日，成功付款義務仍未償還，並將在每個報告期繼續重估。第一筆成功付款將於2021年6月支付。
或有對價負債的變動
在截至2021年3月31日的三個月內，我們記錄了與指南技術和產品或有對價負債公允價值變化相關的30萬美元費用。
利息和其他收入(費用)淨額
利息和其他收入(支出)淨額的增加主要是由於我們的公司股權證券的公允價值增加，這些證券被計入股權證券投資的公允價值增加，但被市場利率下降導致的利息收入減少所抵消。
流動性和資本資源
自2017年1月成立以來，我們出現了重大運營虧損。我們預計，在可預見的未來，隨着我們推進我們項目的臨牀前和臨牀開發(如果成功)，我們將招致鉅額費用和運營損失。2020年2月，我們完成了首次公開募股(IPO)，發行和出售了12,176,471股普通股，其中包括1,588,235股普通股，這些普通股是根據承銷商全面行使購買額外股份的選擇權而出售的，公開發行價為每股17.00美元。在扣除承銷折扣和我們應支付的發售費用後，我們從IPO中獲得了1.883億美元的淨收益。2020年10月，我們以每股23.5美元的公開發行價發行和出售了5750,000股普通股，其中包括根據承銷商全面行使購買額外股份選擇權而發行的750,000股，總收益為1.351億美元。在扣除適用的承保折扣和發售費用後，我們獲得了大約1.266億美元的淨收益。2021年1月，我們以私募方式發行和出售了279.57萬股普通股，發行價為每股93.00美元，總收益為2.6億美元。在扣除我們應支付的發售費用後，我們獲得了2.52億美元的淨收益。到目前為止，我們主要通過股票發行為我們的運營提供資金。截至2021年3月31日，我們擁有503.5美元的現金、現金等價物和有價證券。
2021年4月，我們與Jefferies LLC(“Jefferies”)簽訂了一項在市場上(“ATM”)銷售協議，根據該協議，我們可以不時以現行市場價格提供和出售我們的普通股股票，總收益最高可達3.00億美元。銷售代理將有權按其根據銷售協議出售的每股總銷售價格的3.0%的佣金率獲得補償。2021年第二季度，我們開始根據這一銷售協議發行和出售證券。根據這項協議，我們在2021年3月31日至2021年5月4日期間出售了12607股普通股，扣除佣金和公司應支付的發售費用後，現金收益淨額為80萬美元。
我們必須根據我們的A-1系列優先股和A-2系列優先股，或者在我們首次公開募股(IPO)後的普通股的每股公平市值的增加，向哈佛和布羅德研究所支付成功付款。2021年5月，第一次成功的付款測量發生了，據計算，哈佛大學和布羅德學院的成功獎金分別為1500萬美元和1500萬美元。我們選擇用我們的普通股支付每一筆款項，因此預計將在2021年6月發行我們的普通股，以償還對哈佛和布羅德研究所的這些債務。
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到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，在可預見的未來，我們預計不會從產品銷售中獲得收入。我們預計需要額外的資金來繼續資助我們的研究和開發，包括我們的臨牀前計劃。和臨牀審判, 建房英,維護英和運營商業規模環鳥苷酸製造設施, 和新產品開發，以及為一般業務提供資金。如有需要，我們會尋求透過不同的潛在來源，例如股權和債務融資，或透過企業合作和發牌，籌集這些額外的資金。協議。特別是鑑於新冠肺炎疫情，我們不能保證我們能夠獲得這些額外的資金來源來支持我們的運營，或者如果我們有這樣的資金，我們也不能保證這些額外的資金將足以滿足我們的需求。關於新冠肺炎相關風險的更詳細討論，請參見第二部分第1A項、風險F行為者-與我們與第三方的關係相關的風險, 包括在我們於2021年3月15日提交給證券交易委員會的截至2020年12月31日的Form 10-K年度報告中。
現金流
下表彙總了我們的現金來源和用途(以千為單位)：
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截至3月31日的三個月， |
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2021 |
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2020 |
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用於經營活動的現金淨額 |
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(38,578 |
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(27,393 |
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用於投資活動的淨現金 |
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(279,626 |
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(76,792 |
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融資活動提供的現金淨額 |
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253,274 |
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193,014 |
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現金、現金等價物和限制性現金淨變化 |
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$ |
(64,930 |
) |
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$ |
88,829 |
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經營活動
截至2021年3月31日的三個月，經營活動中使用的現金淨額為3860萬美元，主要包括我們的淨虧損2.016億美元，應計費用和其他負債減少450萬美元，預付費用和其他流動資產增加240萬美元，應付賬款減少70萬美元，其他非現金項目減少100萬美元；被610萬美元的經營租賃負債變化和非現金支出所抵消，非現金支出主要包括與我們收購Guide相關的1.55億美元的研發費用、460萬美元的基於股票的薪酬支出、240萬美元的經營租賃ROU資產變化、190萬美元的衍生負債的公允價值變化、140萬美元的折舊和攤銷費用以及30萬美元的或有對價負債的變化。
截至2020年3月31日的三個月，經營活動中使用的現金淨額為2,740萬美元，主要包括我們的淨虧損3,050萬美元，預付費用和其他流動資產增加360萬美元，經營租賃負債減少90萬美元，應付賬款和應計費用減少10萬美元，但被主要包括基於股票的薪酬費用280萬美元、衍生負債公允價值變化270萬美元、折舊費用110萬美元以及經營租賃ROU資產變化等非現金費用所抵消
投資活動
在截至2021年3月31日的三個月裏，投資活動中使用的現金主要是淨購買2.688億美元的有價證券，以及購買1150萬美元的財產和設備。在支付收購成本後，我們還從收購Guide中獲得了60萬美元的現金。
在截至2020年3月31日的三個月裏，投資活動中使用的現金主要是淨購買7300萬美元的有價證券，以及購買300萬美元的財產和設備。
融資活動
截至2021年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金主要包括我們私募發行的收益2.6億美元和行使股票期權的收益180萬美元，部分被800萬美元的股權發行成本和50萬美元的設備融資債務償還所抵消。
截至2020年3月31日的三個月，融資活動提供的淨現金主要包括我們首次公開募股的收益192.5美元，扣除承銷折扣，以及設備融資收益160萬美元；被支付股權發行成本100萬美元和償還設備融資負債30萬美元所抵消。
資金需求
隨着我們繼續推進我們的項目組合，我們的運營費用預計將大幅增加。
具體地説，如果我們執行以下操作，我們的費用將會增加：
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繼續我們目前的研究計劃和我們目前研究計劃中的候選產品的臨牀前開發； |
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尋求確定其他研究項目和其他候選產品； |
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為我們確定和開發的任何候選產品啟動臨牀前測試和臨牀試驗； |
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維護、擴大、強制執行、捍衞和保護我們的知識產權組合，併為與我們的專利組合相關的第三方費用提供報銷； |
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為我們成功完成臨牀試驗的任何候選產品尋求市場批准； |
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建立銷售、營銷和分銷基礎設施，將我們可能獲得上市許可的任何藥品商業化； |
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進一步發展我們的基地編輯平臺； |
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通過收購Guide，為我們的基地編輯進一步開發交付技術； |
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繼續招聘更多人員，包括研發、臨牀和商業人員； |
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增加運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們產品開發的人員； |
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收購或許可產品、知識產權、藥品和技術； |
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建立、維護和運營商業規模的cGMP製造設施。 |
我們預計，截至2021年3月31日，我們的現金、現金等價物和有價證券將使我們能夠為至少未來12個月的當前和計劃運營費用和資本支出提供資金。我們基於的這些估計可能被證明是不準確的，我們可能會比目前預期的更早耗盡我們可用的資本資源。由於與開發我們的項目相關的許多風險和不確定性，我們無法估計與完成我們的候選產品的研究和開發相關的增加的資本支出和運營費用。
我們未來的撥款需求將視乎多項因素而定，包括：
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繼續建設基地編輯平臺的成本； |
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為我們的候選產品使用的交付方式獲取許可證的成本； |
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我們可能開發的候選產品的發現、臨牀前開發、實驗室測試、製造和臨牀試驗的範圍、進度、結果和成本； |
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準備、提交和起訴專利申請，維護和執行我們的知識產權和專有權利，以及為與知識產權相關的索賠辯護的成本； |
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對我們可能開發的候選產品進行監管審查的成本、時間和結果； |
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未來活動的成本，包括產品銷售、醫療事務、市場營銷、製造、分銷、覆蓋範圍以及我們獲得監管批准的任何候選產品的報銷； |
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我們的許可協議和合作的成功； |
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我們有能力以有利的條件建立和維持額外的合作關係(如果有的話)； |
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根據我們獲得的任何其他合作協議實現里程碑或發生觸發付款的其他事態發展； |
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對於成功負債的支付，我們應該選擇現金支付； |
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我們獲得或許可產品、知識產權和技術的程度；以及 |
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獲取、建設、運營和擴大我們的製造能力的成本。 |
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟和許可安排的組合來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。債務融資如果可行，可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過額外的合作、戰略聯盟或與第三方的許可安排來籌集資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究計劃或候選產品的寶貴權利，或者我們可能不得不以對我們不利的條款授予許可。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來的商業化努力，或者授予開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。我們不能保證我們能夠獲得這些額外的資金來源來支持我們的運作，或者如果我們有這些資金，我們也不能保證這些額外的資金足以滿足我們的需要。
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合同義務
我們在正常的業務過程中與合同研究機構和其他供應商簽訂合同，以協助執行我們的研發活動和其他用於運營目的的服務和產品。這些合同一般規定在通知後終止，因此屬於可撤銷合同，不包括在合同義務和承諾表中。
在截至2021年3月31日的三個月裏，我們進入了2019年4月將要建設的辦公和實驗室空間的第二階段租賃。根據本租約第二階段到期的未打折租賃付款的最低限額為4,270萬美元。
2021年5月，第一次成功的付款測量發生了，據計算，哈佛大學和布羅德學院的成功獎金分別為1500萬美元和1500萬美元。我們選擇用我們的普通股支付每一筆款項，因此預計將在2021年6月發行我們的普通股，以償還對哈佛和布羅德研究所的這些債務。
表外安排
在提交報告的期間，我們沒有任何資產負債表外安排，正如SEC適用法規所定義的那樣，我們目前也沒有任何資產負債表外安排。
第三項關於市場風險的定量和定性披露。
我們面臨着與利率變化相關的市場風險。截至2021年3月31日，我們擁有503.5美元的現金、現金等價物和有價證券，其中包括現金、貨幣市場基金、商業票據和公司票據、美國國債和政府債券。我們對市場風險的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美國利率總體水平變化的影響，特別是因為我們的投資是短期有價證券。由於我們投資組合的存續期較短，而且我們的投資風險較低，我們相信立即調整10%的利率不會對我們投資組合的公平市場價值產生實質性影響。我們有能力持有我們的投資直到到期，因此，我們預計我們的經營業績或現金流不會受到市場利率變化對我們投資組合的影響的任何重大影響。
我們目前沒有面臨與外幣匯率變化相關的重大市場風險；但是，我們確實與美國以外的供應商簽訂了合同，這些供應商可能會受到外幣匯率波動的影響。我們將來可能會與美國以外的供應商簽訂額外的合同，這可能會增加我們的外匯兑換風險。
第(4)項控制和程序。
信息披露控制和程序的評估
在首席執行官和首席財務官的參與下，我們的管理層在本10-Q表格季度報告所涵蓋的期間結束時評估了我們的信息披露控制和程序的有效性。如交易法下的規則13a-15(E)和15d-15(E)所定義的。“交易法”規則13a-15(E)和15d-15(E)中定義的“披露控制和程序”一詞是指公司的控制和其他程序，旨在確保公司在根據“交易法”提交或提交的報告中要求披露的信息在證券交易委員會的規則和表格規定的時間內得到記錄、處理、彙總和報告。披露控制和程序包括但不限於控制和程序，旨在確保公司根據交易所法案提交或提交的報告中要求披露的信息被積累並傳達給公司管理層，包括公司的主要高管和主要財務官，或酌情履行類似職能的人員，以便及時決定所需披露的信息。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，管理層在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時必須運用其判斷。
基於對我們截至2021年3月31日的披露控制和程序的評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至該日期，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
我們不斷尋求提高內部控制的效率和效力。這使得我們整個公司的流程都得到了改進。在截至2021年3月31日的季度內，我們對財務報告的內部控制(根據外匯法案規則13a-15(F)和15d-15(F)的定義)沒有發生任何變化，這些變化對我們的財務報告內部控制產生了重大影響，或有合理的可能性對其產生重大影響。儘管我們的員工由於新冠肺炎疫情而遠程工作，但我們在財務報告的內部控制方面沒有受到任何實質性影響。我們正在持續監測和評估新冠肺炎疫情，以確定對我們財務報告內部控制的任何潛在影響，包括設計和運營有效性的變化。
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第二部分：其他信息
第一項：法律訴訟
我們目前沒有受到任何實質性法律程序的影響。
項目1A。風險因素。
投資我們的普通股有很高的風險。有關影響我們業務的風險的詳細討論，請參閲標題為“第1A項”的章節。我們在截至2020年12月31日的10-K表格年度報告中提到“風險因素”。新冠肺炎大流行可能還會增加標題為“項目1A”一節中描述的許多其他風險。在我們的2020 Form 10-K和季度報告中，我們都會提到“風險因素”，例如與我們需要籌集額外資金相關的風險、我們季度財務業績的波動，以及我們的候選產品獲得監管部門批准的能力。
以下列出的風險因素代表新的風險因素或包含類似名稱的風險因素(包括重大變化)的風險因素，這些風險因素包含在我們於2021年3月15日提交給證券交易委員會的截至2020年12月31日的10-K表格年度報告中的“項目1.A風險因素”中。
在技術快速變化的環境中，我們面臨着激烈的競爭，我們的競爭對手有可能在我們之前獲得監管部門的批准，或者開發比我們更安全、更先進或更有效的療法，這可能會損害我們的財務狀況，以及我們成功營銷或商業化我們可能開發的任何候選產品的能力。
新藥產品的開發和商業化競爭激烈。此外，基礎編輯領域的特點是技術日新月異，競爭激烈，對知識產權的重視程度很高。我們未來可能尋求開發或商業化的任何候選產品都將面臨來自世界各地的主要製藥公司、專業製藥公司和生物技術公司的競爭。潛在的競爭對手還包括學術機構、政府機構和其他進行研究、尋求專利保護並在研究、開發、製造和商業化方面建立合作安排的公共和私人研究組織。
目前有許多大型製藥和生物技術公司營銷和銷售產品，或者正在開發用於治療我們有研究計劃的疾病適應症的產品。其中一些有競爭力的產品和療法是基於與我們的方法相同或相似的科學方法，而另一些則是基於完全不同的方法。
還有其他幾家公司使用CRISPR/Cas9核酸酶技術，包括Cariou Biosciences、Editas Medicine、CRISPR治療公司和Intellia治療公司。其他幾家公司還利用了其他基於核酸酶的基因組編輯技術，包括鋅指、Arcus和TAL核酸酶(包括Sangamo Biosciences、Precision BioSciences、Bluebird Bioscitions、allgene Treeutics和Cellectis)。此外，新的基因組編輯方式正在湧現，包括Prime Medicine、Tessera Treeutics、Shape Treeutics、Scribe Treeutics、PerkinElmer(前身為Horizon Discovery)和Intellia Treeutics。PerkinElmer和Intellia Treeutics正在開發基礎編輯技術，Tessera Treeutics正在利用移動遺傳元素進行基因編輯。此外，我們還面臨着來自利用基因療法、寡核苷酸和CAR-T療法的公司的競爭。
我們成功開發和商業化的任何候選產品都將與現有療法和未來可能推出的新療法展開競爭，這些療法和新療法被批准用於治療我們可能開發的候選產品所治療的相同疾病。這可能包括其他類型的療法，如小分子療法、抗體療法和/或蛋白質療法。
我們的許多現有或潛在競爭對手，無論是單獨或與合作伙伴合作，在研發、製造、臨牀前測試、進行臨牀試驗、獲得監管批准和營銷批准的產品方面可能比我們擁有更多的財務資源和專業知識。製藥、生物技術和基因治療行業的合併和收購可能會導致更多的資源集中在我們數量較少的競爭對手身上。規模較小或處於早期階段的公司也可能被證明是重要的競爭對手，特別是通過與大型和成熟公司的合作安排。這些競爭對手還在招聘和留住合格的科學和管理人員、建立臨牀試驗地點和臨牀試驗患者註冊以及獲取補充我們計劃或為其提供必要技術方面與我們展開競爭。如果我們的競爭對手開發和商業化的候選產品比我們可能開發的任何候選產品更安全、更有效、副作用更少或更不嚴重、更方便或更便宜，或者會使我們可能開發的任何候選產品過時或不具競爭力，那麼我們的商業機會可能會減少或消失。我們的競爭對手也可能比我們更快地獲得FDA或其他監管機構對其候選產品的批准，這可能會導致我們的競爭對手在我們能夠進入市場之前建立強大的市場地位。此外，我們的競爭對手開發的技術可能會使我們的潛在候選產品不經濟或過時，我們可能無法成功營銷我們可能針對競爭對手開發的任何候選產品。
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此外，由於我們的專利權到期或成功挑戰，我們可能面臨更多與競爭對手產品相關的專利的有效性和/或範圍方面的訴訟。我們競爭對手的產品供應可能會限制我們可能開發和商業化的任何候選產品的需求和我們能夠收取的價格。
我們擁有的專利申請和授權內的專利、專利申請和其他知識產權可能會受到優先權糾紛或庫存糾紛和類似訴訟的影響。如果我們或我們的許可人在這些訴訟中的任何一項都不成功，我們可能被要求從第三方獲得許可，這些許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者停止我們可能開發的一個或多個候選產品的開發、製造和商業化，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
雖然我們有權獨家授權Editas提供給Cas9和Cas12a的某些專利和專利申請，而Editas又從包括布羅德研究所在內的各個學術機構獲得了此類專利的許可，但我們目前沒有此類專利和專利申請的許可。我們擁有選擇權的某些美國專利和一項美國專利申請由布羅德研究所和麻省理工學院共同擁有，在某些情況下由布羅德研究所、麻省理工學院和哈佛共同擁有，我們統稱為波士頓許可方，並參與了美國對加州大學、維也納大學和Emmanuelle Charpentier共同擁有的一項美國專利申請的幹預，我們統稱為加州大學。2018年9月10日，聯邦巡迴上訴法院(CAFC)確認了美國專利商標局(PTAB)的專利審判和上訴委員會，認為沒有事實幹預。干涉是美國專利商標局內的一種程序，目的是確定由不同當事人提出的專利權利要求的標的的發明優先權。
2019年6月24日，PTAB宣佈加州大學共同擁有的10項美國專利申請((美國序列號：15/947,680；15/947,700；15/947,718；15/981,807；15/981,808；15/981,809；16/136,159；16/136,165；16/136,168；和16/136,175)之間存在幹擾(美國幹擾號：106,115)，以及8,932,814；8,945,839；8,993,233；8,999,641；以及9,840,713和美國序列號(14/704,551))，由波士頓許可方共同擁有，根據Editas許可協議，我們有權選擇這些許可。在宣佈的幹預中，加州大學被指定為初級政黨，波士頓許可方被指定為高級政黨。
作為干涉聲明的結果，在PTAB啟動之前，美國專利商標局提起了一項對抗性程序，宣佈這一程序是為了最終確定優先權，具體地説，以及哪一方首先發明瞭所要求保護的標的物。在2020年5月就雙方的動議進行口頭辯論後，PTAB於2020年9月發佈了一項裁決，其中包括部分駁回波士頓許可方的動議，即PTAB在雙方之間的先前幹預程序(第106,048號)中的決定應阻止加州大學在當前程序中進行，認定波士頓許可方仍是訴訟中的高級當事人，並裁定幹預將進入第二個優先階段。幹擾通常分為兩個階段。第一階段被稱為運動或初步運動階段，而第二階段被稱為優先階段。在第一階段，每一方都可以提出問題，包括但不限於與一方基於現有技術、書面描述和授權的權利要求的可專利性有關的問題。一方當事人還可以尋求較早的優先權利益，或者可以質疑宣佈干涉是否首先是適當的。在幹擾的第二階段中確定優先權，或確定誰最先發明瞭通常要求保護的發明。雖然我們不能肯定地預測優先階段實際需要多長時間，但可能需要大約一年或更長時間才能由臨時運輸及運輸局作出決定。加州大學的10項專利申請和波士頓許可方共同擁有的13項美國專利和1項美國專利申請涉及美國第106號幹擾, 115一般涉及具有融合或共價連接RNA的CRISPR/Cas9系統或包含CRISPR/Cas9系統的真核細胞及其在真核細胞中的用途。不能保證美國的幹預會以有利於波士頓許可方的方式得到解決。如果美國的幹預結果有利於加州大學，或者如果波士頓許可方的專利和專利申請被縮小、無效或無法強制執行，我們可能會失去許可可選專利和專利申請的能力，如果我們不能獲得涵蓋我們候選產品的相關第三方專利的許可，我們將候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術，這可能需要我們支付大量許可和版税。如果我們不能以商業上合理的條款獲得必要的第三方專利許可，我們可能無法將我們的基礎編輯平臺技術或候選產品商業化，或者此類商業化努力可能會顯著延遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。
例如，2020年12月14日，PTAB宣佈14項美國專利和兩項美國專利申請(美國專利號8,697,359；8,771,945；8,795,965；8,865,406；8,871,445；8,889,418；8,895,308；8,906,965；8,895,406；8,879,418；8,895,308；8,906,965；8,859,406；8,871,445；8,889,356；8,889,418；8,895,308；8,906和9,840,713以及由波士頓許可方共同擁有的美國序列號(14/704,551和15/330,876)，以及一項由ToolGen，Inc.或ToolGen擁有的美國專利申請(美國序列號為14/685,510)。在宣佈的幹預中，波士頓許可方被指定為初級方，ToolGen被指定為高級方。2021年3月，PTAB發佈了一項關於初步動議的命令，部分批准和部分拒絕了波士頓許可方和ToolGen提出的某些動議。雖然我們不能肯定地預測初步動議階段實際上需要多長時間，但臨時立法會可能需要大約一年或更長時間才能就動議作出決定。涉及美國幹擾No.106,126的波士頓許可方共同擁有的14項美國專利和兩項美國專利申請一般涉及CRISPR/Cas9系統或包括具有融合或共價連接RNA的CRISPR/Cas9系統的真核細胞及其在真核細胞中的用途。
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我們或我們的許可人可能還會要求前僱員、合作者或其他第三方作為發明人或共同發明人在我們擁有的專利申請、許可內專利、專利申請或其他知識產權中擁有權益。如果我們無法獲得任何此類第三方共同所有人在此類專利申請中的權益的獨家許可，這些共同所有人可能能夠將其權利許可給其他第三方，包括我們的競爭對手。此外，我們可能需要任何此類共同所有人的合作，以便向第三方強制執行此類專利申請中頒發的任何專利，而此類合作可能不會提供給我們。
如果我們或我們的許可人在我們或他們面臨的任何干擾訴訟或其他優先權、有效性(包括任何專利異議)或庫存糾紛中失敗，我們可能會因失去我們擁有的一個或多個專利、許可專利或可選專利而失去寶貴的知識產權，或者此類專利主張可能被縮小、無效或無法強制執行，或者由於失去對我們擁有的或許可內的專利的獨家所有權或獨家使用權。如果任何此類糾紛導致專利權喪失，我們可能需要從第三方獲得並維護許可，包括參與任何此類幹擾程序或其他優先權或庫存糾紛的各方。此類許可可能無法按商業合理條款獲得，也可能根本不存在，或者可能是非排他性的。如果我們無法獲得並保持這樣的許可，我們可能需要停止開發、製造和商業化我們可能開發的一個或多個候選產品。排他性的喪失或我們專利主張的縮小可能會限制我們阻止其他人使用或商業化類似或相同的候選技術和產品的能力。即使我們或我們的許可人在幹預程序或其他類似的優先權或庫存糾紛中取得成功，也可能導致鉅額成本，並分散管理層和其他員工的注意力。上述任何一項都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果或前景造成實質性的不利影響。
圍繞基因組編輯技術(包括鹼基編輯)的知識產權格局是高度動態的，第三方可能會提起法律訴訟，指控我們侵犯、挪用或以其他方式侵犯他們的知識產權，其結果將是不確定的，可能會阻止、推遲或以其他方式幹擾我們的產品發現和開發工作。
基因組編輯領域，特別是鹼基編輯技術領域還處於起步階段，目前還沒有這樣的產品候選上市。由於包括我們和我們的競爭對手在內的幾家公司在這一領域正在進行緊張的研究和開發，知識產權格局正在演變和變化，未來幾年可能仍然不確定。未來可能會有與知識產權相關的重大訴訟和訴訟，涉及我們擁有的和未獲許可的，以及其他第三方、知識產權和專有權利。
我們的商業成功取決於我們的能力以及我們的合作者和許可人開發、製造、營銷和銷售任何候選產品的能力，我們可以開發和使用我們的專有技術，而不會侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知識產權和專有權利。生物技術和製藥行業的特點是涉及專利和其他知識產權的廣泛訴訟，以及挑戰專利的行政訴訟，包括幹擾、派生、各方間美國專利商標局的複審、授權後複審和複審程序或外國司法管轄區的異議和其他類似程序。關於我們的基礎編輯平臺技術和我們可能開發的任何候選產品，我們可能會受到或在未來可能成為有關知識產權的對抗性訴訟或訴訟的一方，包括幹擾訴訟、授權後審查、各方間美國專利商標局的審查和派生程序，以及外國司法管轄區的類似程序，如歐洲專利局的反對意見。在我們開發候選產品的領域中，存在大量由第三方擁有的美國和外國頒發的專利和未決的專利申請，他們可能會根據現有專利或未來可能授予的專利向我們提出侵權索賠，而不管其是非曲直。
隨着生物技術和製藥行業的擴張和更多專利的頒發，我們的基礎編輯平臺技術和產品候選可能會引發侵犯他人專利權的索賠的風險增加。此外，包括我們在內的行業參與者並不總是清楚哪些專利涵蓋各種類型的療法、產品或它們的使用或製造方法。我們知道某些第三方專利申請，如果發佈，可能會被解釋為涵蓋我們的基礎編輯技術和候選產品。可能還有我們目前不知道的第三方專利，即與我們候選產品的使用或製造相關的技術、製造方法或治療方法的權利要求。由於專利申請可能需要數年時間才能發佈，因此可能存在當前正在處理的專利申請，這些申請可能會導致我們的候選產品可能會侵犯已頒發的專利。此外，第三方可能會在未來獲得專利，並聲稱使用我們的技術侵犯了這些專利。
36
在我們正在開發候選產品的領域中，存在着大量的第三方美國和外國頒發的專利和未決的專利申請。我們的候選產品使用基於CRISPR的技術，這是一個專利申請非常活躍的領域。2018年11月，據報道，全球211個專利家族和1835個專利家族成員在標題、摘要或權利要求書中引用了CRISPR或CAS。與CRISPR和CA相關的大量專利申請使我們很難評估相關專利和待決申請的全面程度，這些專利和申請可能涵蓋我們的基礎編輯平臺技術和候選產品及其使用或製造。可能存在與使用或製造我們的基礎編輯平臺技術和候選產品相關的第三方專利或專利申請，這些專利或專利申請要求使用或製造我們的基礎編輯平臺技術和候選產品的材料、配方、製造方法或治療方法。例如，我們知道加州大學、維也納大學和Emmanuelle Charpentier共同擁有的一個專利組合，或加州大學的組合，其中包含多項專利和針對基因編輯的未決申請。加州大學的產品組合包括，例如，美國專利號10,266,850；10,227,611；10,000,772；10,113,167；10,301,651；10,308,961；10,337,029；10,351,878；10,407,697；10,358,659；10,358,658；10,385,360；10,400,253；10,421,980；10,428,352; 10,415,061; 10,443,076; 10,487,341; 10,513,712; 10,519,467; 10,526,619; 10,533,190; 10,550,407; 10,563,227; 10,570,419; 10,577,631; 10,597,680; 10,612,045; 10,626,419; 10,640,791; 10,669,560; 10,676,759; 10,752,920; 10,774,344; 10,793,878, 10,900,054; 10,982,230; 10,982,231, 這些條款預計將在2033年3月左右到期，不包括任何額外的專利期限調整(PTA)或專利期限延長(PTE)，以及任何被放棄的終端免責條款。加州大學的產品組合還包括許多其他未決的專利申請。如果這些專利申請作為專利頒發，它們預計將在2033年3月左右到期，不包括任何PTA、PTE和任何被免責的終端免責條款。如上所述，加州大學產品組合中的某些申請目前受美國第106,115號幹擾，涉及某些美國專利和一項美國專利申請，這些專利和申請由波士頓許可方共同擁有，根據Editas許可協議，我們有權選擇這些許可方。雖然我們有權獨家授權Editas針對Cas9和Cas12a的某些專利和專利申請，而Editas又從包括布羅德研究所在內的各種學術機構獲得了此類專利的許可，但我們目前沒有此類專利和專利申請的許可。加州大學(University Of California)投資組合中的某些成員在歐洲遭到多個政黨的反對。例如，歐洲專利局反對部已經對歐洲專利號EP3,241,902 B1，EP2,800,811 B1和EP3,401,400 B1啟動了反對程序，這些專利預計將於2033年3月到期(不包括任何專利期限的調整或延長)。歐洲專利局的反對程序允許一個或多個第三方在歐洲專利授予日期後9個月內對已授予的歐洲專利的有效性提出質疑。反對訴訟可能涉及的問題包括，但不限於，所涉及權利要求的優先權、可專利性，以及與提交專利申請有關的程序手續。作為反對程序的結果，反對部可以撤銷專利，維持授予的專利，或以修改後的形式維持專利。歐洲專利號：EP2800,811B1沒有被反對黨部門修改，但這一決定正在上訴中。歐洲專利號EP3,241,902B1被反對黨撤銷，但這一決定正在上訴中。目前還不確定反對部將在何時或以何種方式對歐洲專利號的反對程序採取行動。EP3,401,400 B1，以及反對它的反對意見將如何解決。如果這些專利由反對部維護，其主張與目前反對的專利類似，如果我們沒有獲得這些專利的許可，我們將候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可證。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術, 這可能需要我們支付大量的許可和特許權使用費。如果我們不能以商業上合理的條款獲得必要的第三方專利許可，我們可能無法將我們的基礎編輯平臺技術或候選產品商業化，或者此類商業化努力可能會顯著延遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。
其他第三方已經提交了許多其他專利和專利申請，涉及免疫治療或嵌合抗原受體方面的基因編輯、引導核酸、PAM序列變體、分裂內含子、Cas12b或基因編輯。
由於我們領域內頒發的專利和提交的專利申請數量眾多，第三方可能會聲稱他們擁有包含我們候選產品、技術或方法的專利權。第三方可能聲稱我們未經授權使用他們的專有技術，並可能對我們提起專利侵權索賠或訴訟，如果我們被發現侵犯了這些第三方專利，我們可能會被要求支付損害賠償金，停止侵權技術的商業化，或者從這些第三方獲得許可，這些許可可能無法以商業合理的條款獲得，或者根本無法獲得。
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如果我們不能以商業合理的條款獲得涵蓋我們候選產品或基礎編輯平臺技術的相關第三方專利的許可，我們在美國和國外將候選產品商業化的能力可能會受到不利影響。即使我們認為第三方知識產權主張沒有法律依據，也不能保證法院在侵權、有效性、可執行性或優先權問題上會對我們有利。有管轄權的法院可能會裁定這些第三方專利是有效的、可強制執行的和被侵犯的，這可能會對我們將可能開發的任何候選產品以及主張的第三方專利涵蓋的任何其他候選產品或技術進行商業化的能力產生實質性的不利影響。為了成功地在聯邦法院挑戰任何這樣的美國專利的有效性，我們需要克服有效性的推定。由於這一負擔很重，要求我們就任何此類美國專利主張的無效性提出明確而令人信服的證據，因此不能保證有管轄權的法院會宣佈任何此類美國專利的主張無效。如果我們被發現侵犯了第三方的知識產權，並且我們未能成功證明此類專利是無效或不可強制執行的，我們可能會被要求從該第三方獲得許可證，以繼續開發、製造和營銷我們可能開發的任何候選產品和我們的技術。但是，我們可能無法以商業上合理的條款或根本無法獲得任何所需的許可。即使我們能夠獲得許可，它也可能是非排他性的，從而使我們的競爭對手和其他第三方能夠訪問向我們許可的相同技術。, 這可能需要我們支付大量的許可和特許權使用費。如果我們不能以商業上合理的條款獲得必要的第三方專利許可，我們可能無法將我們的基礎編輯平臺技術或候選產品商業化，或者此類商業化努力可能會顯著延遲，這反過來可能會嚴重損害我們的業務。我們還可能被迫(包括法院命令)停止開發、製造和商業化侵權技術或候選產品。此外，如果我們被發現故意侵犯專利或其他知識產權，我們可能會被判對重大金錢損害負責，包括三倍損害賠償和律師費。聲稱我們盜用了第三方的機密信息或商業祕密，可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生類似的重大不利影響。
為侵犯挪用公款或侵犯知識產權的第三方索賠辯護涉及大量訴訟費用，並將大量分流管理層和員工的時間和資源。一些第三方可能比我們更有效地承擔複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。此外，任何訴訟的發起和繼續產生的任何不確定性都可能對我們籌集繼續運營所需資金的能力產生重大不利影響，或者可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。還可能公開宣佈聽證會、動議或其他臨時程序或事態發展的結果，如果證券分析師或投資者認為這些結果是負面的，可能會對我們普通股的價格產生重大不利影響。上述任何事件都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生重大不利影響。
第二項未登記的股權證券銷售和收益用途
登記證券所得收益的使用
2020年2月，我們完成了首次公開募股(IPO)，發行和出售了12,176,471股普通股，其中包括1,588,235股普通股，這是因為承銷商充分行使了以每股17.00美元的公開發行價購買額外股份的選擇權，總收益為2.07億美元。首次公開招股發行及出售的所有股份均根據證券法，根據證券交易委員會於2020年2月5日宣佈生效的S-1表格註冊聲明(第333-233985號文件)及根據證券法第462(B)條提交的S-1 MEF表格註冊聲明(第333-236284號文件)註冊。此次發行於2020年2月5日開始，直到出售所有發售的股票後才終止。
截至本季度報告(Form 10-Q)提交之日，我們對發售淨收益的使用與我們根據規則424(B)(4)於2020年2月7日提交給證券交易委員會的最終招股説明書中所述的使用一致，我們對招股説明書中所述IPO淨收益餘額的計劃用途沒有實質性變化。
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項目6.展品。
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展品説明： |
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歸檔 特此聲明 |
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3.1 |
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BEAM治療公司註冊證書第四次修訂。 |
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8-K |
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001-39208 |
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02/11/2020 |
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3.1 |
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3.2 |
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修訂和重新修訂BEAM治療公司的附例。 |
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8-K |
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001-39208 |
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02/11/2020 |
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3.2 |
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4.1 |
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BEAM治療公司及其各買方之間的購買協議格式，日期為2021年1月16日 |
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8-K |
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001-39208 |
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01/19/2021 |
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10.1 |
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31.1 |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席執行官進行認證。 |
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31.2 |
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根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年證券交易法規則13a-14(A)和15d-14(A)對首席財務官進行認證。 |
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32.1 |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906節通過的美國法典第18編第1350節對首席執行官的認證。 |
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32.2 |
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根據2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906節通過的美國法典第18編第1350節對首席財務官的認證。 |
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101.INS |
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XBRL實例文檔-實例文檔不會顯示在交互數據文件中，因為它的XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中 |
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101.SCH |
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內聯XBRL分類擴展架構文檔 |
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101.CAL |
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內聯XBRL分類計算鏈接庫文檔 |
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101.DEF |
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內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔 |
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101.LAB |
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內聯XBRL分類標籤Linkbase文檔 |
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101.PRE |
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內聯XBRL分類演示文稿Linkbase文檔 |
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X |
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104 |
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封面交互數據文件(嵌入在內聯XBRL文檔中) |
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X |
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39
簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
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BEAM治療公司 |
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日期：2021年5月11日 |
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由以下人員提供： |
約翰·埃文斯(John Evans) |
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約翰·埃文斯 |
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首席執行官 |
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(首席執行官) |
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日期：2021年5月11日 |
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由以下人員提供： |
特里-安·伯雷爾(Terry-Ann Burrell) |
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特里-安·伯雷爾 |
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首席財務官兼財務主管 |
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(首席財務會計官) |
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