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目錄

美國
證券交易委員會
華盛頓特區20549
______________________________________
形式10-Q
______________________________________
☒    根據1934年“證券交易法”第13或15(D)節規定的季度報告
在截至本季度末的季度內2020年9月30日
或
☐    根據1934年證券交易所法令第13或15(D)條提交的過渡報告
在從日本到日本的過渡期內，日本將從日本過渡到日本，而日本將從日本過渡到日本。
委託文件編號：001-39011
______________________________________
EXICURE，Inc.
(章程中規定的註冊人的確切姓名)
_____________________________________
特拉華州
81-5333008
(州或其他司法管轄區)
公司或組織)
(美國國税局僱主
識別號碼)
北霍爾斯特德大街2430號
芝加哥, 伊60614
(主要行政機關地址)

註冊人的電話號碼，包括區號(847)673-1700
根據該法第12(B)條登記的證券：
每一類的名稱交易代碼每間交易所的註冊名稱
普通股，每股票面價值0.0001美元XCUR納斯達克股票市場有限責任公司

用複選標記表示註冊人(1)是否在過去12個月內(或在要求註冊人提交此類報告的較短期限內)提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第13節或第15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直符合此類提交要求。是  ☒*☐
用複選標記表示註冊人是否已在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的每個互動數據文件。是  ☒*☐
用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。
大型數據庫加速文件管理器
☐
加速的文件管理器
☐
非加速文件管理器
☒
規模較小的新聞報道公司
☒
新興成長型公司
☒
如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。☒
用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(根據交易法第12b-2條的定義)。答案是肯定的。☐*☒
截至2020年11月10日，有87,228,586註冊人的普通股，每股票面價值0.0001美元，已發行。


EXICURE，Inc.
Form 10-Q季度報告
目錄

第一部分-財務信息
8
項目1.財務報表
8
未經審計的簡明綜合資產負債表
8
未經審計的簡明合併經營報表
9
未經審計的簡明綜合全面損失表
10
未經審計的股東權益變動簡明合併報表
11
未經審計的現金流量表簡明合併報表
13
未經審計的簡明合併財務報表附註
15
項目2.管理層的討論和分析以及運營結果
36
項目3.關於市場風險的定量和定性披露
54
項目4.控制和程序
54
第二部分--其他信息
55
項目1.法律訴訟
55
第1A項危險因素
56
第二項未登記的股權證券銷售和收益的使用
94
第3項高級證券違約
94
項目4.礦山安全披露
94
項目5.其他信息
94
項目6.展品
95
簽名
97

2
目錄

有關前瞻性陳述的警示説明
這份Form 10-Q季度報告或本季度報告包含符合1933年證券法(修訂後的證券法)第27A條和1934年證券交易法(修訂後的證券交易法)第21E節的“前瞻性陳述”。本季度報告中除有關歷史事實的陳述外，其他所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過“可能”、“可能”、“將會”、“應該”、“預期”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“打算”、“預測”、“尋求”、“考慮”、“項目”、“繼續”、“潛在”、“進行中”等術語或其他類似術語的負面含義來識別前瞻性陳述。儘管並不是所有的前瞻性陳述都包含這些辨識性詞語。這些前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：關於：
•我們對正在進行的2019年或新冠肺炎冠狀病毒大流行的影響的預期，包括對臨牀試驗、患者登記和臨牀激活、監管審查、臨牀前研發或研發、合作與合作計劃、製造和供應鏈中斷的延遲、對醫療保健系統的不利影響和對全球整體經濟的破壞，以及冠狀病毒大流行對我們的業務、財務狀況和運營結果的總體影響的預期持續時間和即時和長期延遲、中斷或其他不利影響；

•我們對費用、持續虧損、未來收入和資本需求的估計，包括我們對額外融資需求的預期；
•我們當前和未來的臨牀前研究、臨牀試驗、合作和合作計劃的啟動、時間、進度和結果，包括我們正在進行的臨牀試驗和任何針對卡洛託莫特(AST-008)或我們的任何候選產品的計劃中的臨牀試驗，以及我們正在進行的研究和開發計劃；
•我們有能力推動我們的候選產品進入併成功完成臨牀試驗；
•我們當前和未來的候選產品的監管申請的時間和可能性，包括任何研究新藥(IND)申請、研究藥品檔案(IMPD)、臨牀試驗申請(CTA)、新藥申請(NDA)或其他監管申請；
•我們有能力在我們計劃開發的適應症中獲得並保持對我們的候選產品的監管批准，以及批准的藥物或療法標籤上的任何相關限制、限制或警告；
•我們候選產品的市場規模和增長潛力(如果獲得批准)，以及我們候選產品的市場接受率和接受程度，包括可能從付款人那裏獲得的報銷；
•由於持續的新冠肺炎疫情，醫療資源從臨牀試驗的進行中分流，包括作為我們臨牀試驗地點的醫院和支持我們進行臨牀試驗的醫院工作人員的分流；
•由於聯邦或州政府、僱主和其他人強加或建議的旅行、隔離或社會距離方案的限制，或與持續的新冠肺炎大流行有關的自願採用的限制，中斷了關鍵的臨牀試驗活動，如臨牀試驗地點監測；
•我們依賴當前和未來的合作者根據此類合作條款推進候選治療，包括獲得並保持監管批准和商業化的能力(如果獲得批准)；
•臨牀試驗的現狀、開發時間表以及與監管機構就我們和我們的合作者正在開發的候選產品進行的討論；
3
目錄

•根據當前或未來的任何研究合作和許可協議或安排，我們收到任何里程碑式的付款或特許權使用費，並確定其時間安排；
•我們識別和開發治療其他疾病適應症的候選治療方案的能力；
•任何批准的治療候選藥物的市場接受率和程度；
•任何已獲批准的候選治療藥物的商業化；
•針對我們的業務、技術和治療候選對象，實施我們的商業模式和戰略計劃；
•我們有能力為我們的業務獲得額外的資金；
•我們獲得和維護對我們的技術和治療候選藥物的知識產權保護的能力，以及我們在不侵犯他人知識產權的情況下運營我們的業務的能力；
•我們依賴第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗；
•我們依賴第三方供應和製造合作伙伴為我們的研發、臨牀前和臨牀試驗用品提供材料和部件，並進行製造；
•我們對吸引和留住合格關鍵管理和技術人員能力的期望；
•我們對根據《2012年創業法案》(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或《就業法案》(JOBS Act)成為一家新興成長型公司的預期；
•關於我們內部控制的聲明；
•政府法律法規的影響，以及與我們的競爭對手或我們的行業有關的事態發展；以及
•其他可能影響我們財務業績的因素。
有關可能導致我們的實際結果與前瞻性陳述中明示或暗示的結果大不相同的重要因素的討論，請參考標題為“風險因素”的章節。由於這些因素，我們不能向您保證本季度報告中的前瞻性陳述將被證明是準確的。此外，如果我們的前瞻性陳述被證明是不準確的，這種不準確可能是實質性的。鑑於這些前瞻性陳述中存在的重大不確定性，您不應將這些陳述視為我們或任何其他人對我們將在任何特定時間框架內實現我們的目標和計劃的陳述或保證，甚至根本不能。儘管我們相信前瞻性陳述中反映的預期是合理的，但我們不能保證未來的結果、活動水平、業績或成就。除非法律要求，我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件或其他原因。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述作為截至本季度報告日期之後的任何日期我們的觀點。
這份季度報告還包含或可能包含有關我們的行業、我們的業務和某些療法市場的估計、預測和其他信息，包括有關這些市場的估計規模、預計增長率和某些醫療狀況發生率的數據。基於估計、預測、預測或類似方法的信息固有地受到不確定性的影響，實際事件或情況可能與該信息中反映的事件和情況大不相同。除非另有明文規定，否則我們從報告、研究調查、研究和由第三方準備的類似數據、行業、醫療和一般出版物、政府數據和類似來源獲得這些行業、商業、市場和其他數據。在某些情況下，我們沒有明確提及這些數據的來源。
4
目錄

除文意另有所指外，在本季度報告中，“公司”、“Exicure”、“我們”、“我們”和“我們”是指特拉華州的Exicure公司，在適當的情況下，還指我們的全資子公司Exicure Operating Company。


5
目錄

彙總風險因素

您應仔細考慮本季度報告第II部分第1A項中“風險因素”一節所列的風險。以下概述了可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大負面影響的風險：

•我們是一家臨牀階段的生物技術公司，有虧損的歷史。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大虧損，可能永遠不會實現或保持盈利，這可能導致我們普通股的市值下降；

•我們基於我們的技術發現和開發創新療法的方法未經驗證，可能不會產生適銷對路的產品；

•我們的候選治療藥物處於早期開發階段，可能會在開發中失敗或延遲，從而對其商業可行性產生實質性和不利的影響；

•產品開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能不能預測未來的臨牀試驗結果；

•我們將需要大量的額外資金來推進我們候選治療藥物的開發，我們不能保證未來我們將有足夠的資金來開發我們目前或未來的候選治療藥物並將其商業化；

•我們的業務可能會受到健康流行病的影響，包括全球新冠肺炎冠狀病毒大流行，在我們或我們依賴的第三方有業務運營的地區和我們的臨牀試驗地點，以及我們的CRO或與我們有業務往來的其他第三方的業務或運營；

•如果我們在臨牀試驗中繼續遇到患者登記的延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會進一步推遲或阻止；

•我們的季度經營業績可能大幅波動或低於投資者或證券分析師的預期，每一種情況都可能導致我們的股價波動或下跌；

•我們可能不會成功地進行戰略交易，包括我們尋求的任何其他合作，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響，影響我們的現金狀況，增加我們的費用，並給我們的管理層帶來重大幹擾；

•如果我們進行臨牀前研究和臨牀試驗所依賴的第三方未按合同要求執行，未能滿足法規或法律要求，或錯過預期的最後期限，我們的開發計劃可能會被推遲，從而對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響；

•由於我們依賴第三方製造和供應合作伙伴，我們的研發、臨牀前研究和臨牀試驗材料的供應可能會變得有限或中斷，或者數量或質量可能不令人滿意；

•我們面臨着來自已經或可能為我們的目標疾病適應症開發治療候選藥物的實體的競爭，包括基於與我們類似的模式和技術開發新療法和技術平臺的公司。如果這些公司比我們更快地開發技術(包括輸送技術)或治療候選藥物，或者他們的技術更有效，我們開發和成功商業化治療候選藥物的能力可能會受到不利影響；

•市場可能不會接受我們基於新療法的候選療法，我們未來可能不會從候選療法的銷售或許可中獲得任何收入；

•任何不能吸引和留住合格的關鍵管理和技術人員的行為都會削弱我們執行業務計劃的能力；

•我們將繼續擴大組織規模，在管理增長方面可能會遇到困難；

6
目錄

•我們目前從西北大學獲得專利權許可，將來可能從第三方所有者或被許可人那裏獲得專利權許可。如果西北大學或其他所有者或被許可人沒有正確或成功地獲得、維護或強制執行該等許可所依據的專利，或者如果他們保留或許可他人任何相競爭的權利，我們的競爭地位和業務前景可能會受到不利影響；以及

•我們的主要股東和管理層擁有我們很大比例的股份，並將能夠對股東批准的事項施加重大控制。


7
目錄
第一部分-財務信息
第一項財務報表
EXICURE，Inc.
未經審計的簡明綜合資產負債表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
資產
流動資產：
現金和現金等價物$31,459 $48,460 
短期投資62,621 62,326 
應收帳款59 16 
應收未開票收入6 19 
預付費用和其他資產2,684 1,955 
流動資產總額96,829 112,776 
財產和設備，淨額4,269 2,099 
使用權資產8,768 356 
其他非流動資產1,414 32 
總資產
$111,280 $115,263 
負債和股東權益
流動負債：
長期債務的當期部分$— $4,965 
應付帳款2,006 1,814 
應計費用和其他流動負債2,124 2,435 
遞延收入，當期8,479 21,873 
流動負債總額12,609 31,087 
長期債務，淨額16,500 — 
普通股認股權證責任，非流動— 414 
遞延收入，非流動收入— 2,956 
非流動租賃負債8,087 59 
其他非流動負債656 — 
總負債
$37,852 $34,516 
股東權益：
普通股，$0.0001每股面值；200,000,000授權股份，87,228,586已發行、未償還，2020年9月30日；86,069,263已發行和未償還，2019年12月31日
9 9 
額外實收資本166,499 162,062 
累計其他綜合收益(虧損)200 (27)
累積赤字(93,280)(81,297)
股東權益總額
73,428 80,747 
總負債和股東權益
$111,280 $115,263 
見未經審計的簡明合併財務報表附註。

8
目錄
EXICURE，Inc.
未經審計的簡明合併經營報表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)

三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
收入：
*$2,443 $527 $16,473 $986 
*2,443 527 16,473 986 
業務費用：
增加研發費用。9,139 4,245 22,222 11,073 
預算一般和行政費用2,424 2,228 7,227 6,421 
*11,563 6,473 29,449 17,494 
營業虧損(9,120)(5,946)(12,976)(16,508)
其他收入(費用)，淨額：
*股息收入減少2 228 45 415 
**減少利息收入205 1 832 3 
**降低利息支出(27)(203)(155)(589)
扣除其他收入(費用)，淨額118 104 271 357 
其他收入(費用)總額，淨額。298 130 993 186 
淨損失$(8,822)$(5,816)$(11,983)$(16,322)
每股普通股基本和攤薄虧損$(0.10)$(0.09)$(0.14)$(0.32)
加權平均已發行基本普通股和稀釋後普通股87,227,136 64,651,040 87,160,520 51,200,072 
見未經審計的簡明合併財務報表附註。

9
目錄
EXICURE，Inc.
未經審計的簡明綜合全面損失表
(以千為單位，不包括每股和每股數據)
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
淨損失$(8,822)$(5,816)$(11,983)$(16,322)
其他綜合(虧損)收入，税後淨額
扣除税後可供出售證券的未實現收益(虧損)(138)— 227 — 
其他綜合(虧損)收入(138)— 227 — 
綜合損失$(8,960)$(5,816)$(11,756)$(16,322)
他們可能會看到未經審計的簡明合併財務報表的附註。


10
目錄
EXICURE，Inc.
未經審計的股東權益簡明合併變動表
(千元，股票除外)
普通股
股份$額外實收資本累計赤字累計其他綜合收益(虧損)股東權益總額
2019年12月31日的餘額86,069,263 $9 $162,062 $(81,297)$(27)$80,747 
基於股權的薪酬— — 441 — — 441 
發行普通股1,081,184 — 2,766 — — 2,766 
其他全面收益，淨額— — — — 10 10 
淨收入— — — 1,150 — 1,150 
2020年3月31日的餘額87,150,447 $9 $165,269 $(80,147)$(17)$85,114 
期權的行使55,899 — 50 — $— 50 
基於股權的薪酬— — 544 — — 544 
其他全面收益，淨額— — — — 355 355 
淨損失— — — (4,311)— (4,311)
2020年6月30日的餘額87,206,346 $9 $165,863 $(84,458)$338 $81,752 
期權的行使22,240 — $19 $— $— $19 
基於股權的薪酬— — $617 $— $— $617 
其他綜合(虧損)淨額— — $— $— $(138)$(138)
淨損失— — — (8,822)— (8,822)
2020年9月30日的餘額87,228,586 $9 $166,499 $(93,280)$200 $73,428 

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目錄
EXICURE，Inc.
未經審計的股東權益簡明合併變動表
(千元，股票除外)
普通股
股份$額外實收資本累計赤字累計其他綜合收益(虧損)股東權益總額
2018年12月31日的餘額44,358,000 $4 $75,942 $(54,994)$— $20,952 
基於股權的薪酬— — 489 — — 489 
淨損失— — — (5,286)— (5,286)
2019年3月31日的餘額44,358,000 $4 $76,431 $(60,280)$— $16,155 
期權的行使11,790 — 17 — $— 17 
基於股權的薪酬— — 439 — — 439 
淨損失— — — (5,220)— (5,220)
2019年6月30日的餘額44,369,790 $4 $76,887 $(65,500)$— $11,391 
基於股權的薪酬— — 511 — — 511 
公開發行普通股，淨額31,625,000 4 58,862 — — 58,866 
淨損失— — — (5,816)— (5,816)
2019年9月30日的餘額75,994,790 $8 $136,260 $(71,316)$— $64,952 

見未經審計的簡明合併財務報表附註。
12
目錄
EXICURE，Inc.
未經審計的現金流量表簡明綜合報表
(千)
截至9月30日的9個月，
20202019
來自經營活動的現金流：
淨損失$(11,983)$(16,322)
調整以調節淨虧損與經營活動中使用的現金：
折舊攤銷494 265 
使用權資產攤銷518 249 
基於股權的薪酬1,603 1,439 
攤銷長期債務發行成本和費用39 139 
其他67 36 
認股權證負債的公允價值變動(343)(360)
營業資產和負債變動情況：
未開票應收賬款和應收賬款(10)3 
預付費用和其他流動資產(1,271)(34)
其他非流動資產(181)— 
應付帳款535 618 
應計費用和其他流動負債(461)176 
遞延收入(16,351)14 
其他非流動負債(119)(236)
經營活動中使用的現金淨額(27,463)(14,013)
投資活動的現金流量：
購買可供出售的證券(47,349)— 
出售或到期可供出售證券的收益47,093 — 
資本支出(3,074)(462)
投資活動所用現金淨額(3,330)(462)
籌資活動的現金流量：
普通股發行收益2,973 63,250 
普通股融資成本的支付(207)(4,384)
長期借款收益17,500 — 
支付長期債務費用和發行成本(344)(284)
償還長期債務(4,999)— 
行使普通股期權所得收益69 17 
融資活動提供的現金淨額14,992 58,599 
現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增(15,801)44,124 
現金、現金等價物和限制性現金-期初48,460 26,268 
現金、現金等價物和限制性現金-期末$32,659 $70,392 

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EXICURE，Inc.
未經審計的簡明合併現金流量表(續)
(千)

截至9月30日的9個月，
20202019
補充披露現金流信息：
非現金經營活動：
通過經營租賃獲得的使用權資產$8,147 $— 
非現金投資活動：
資本支出(應付帳款和應計費用)13 339 
非現金融資活動：
債務費用(應計費用和其他非流動負債)$834 $100 
下表提供了未經審計的簡明合併資產負債表中報告的現金、現金等價物和限制性現金的對賬，這些現金、現金等價物和限制性現金合計為未經審計的簡明綜合現金流量表中顯示的金額的總和：
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
現金和現金等價物$31,459 $48,460 
計入其他非流動資產的限制性現金1,200 — 
未經審計的簡明合併現金流量表中顯示的現金、現金等價物和限制性現金總額$32,659 $48,460 
見未經審計的簡明合併財務報表附註。

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目錄
EXICURE，Inc.
未經審計的簡明合併財務報表附註
(以千為單位，不包括每股和每股數據)



1. 業務描述和呈報依據
業務説明
Exicure，Inc.(“本公司”)是一家臨牀階段的生物技術公司，基於我們專有的球形核酸(“SNA”)技術，開發針對免疫腫瘤學、遺傳病和其他適應症的療法。SNA是由密集排列的合成核酸序列組成的納米級結構，這些序列在三維中呈放射狀排列。該公司認為，其SNA的設計產生了獨特的化學和生物特性，這些特性可能比其他核酸療法更具優勢，並使肝臟以外的治療活動成為可能。該公司正在努力通過多項臨牀試驗推進其SNA候選療法，包括正在進行的針對癌症患者的卡洛託莫特(AST-008)1b/2期臨牀試驗。
該公司認為，其專有SNA的關鍵優勢之一是它們有可能進入許多不同的細胞和器官。該公司的臨牀和臨牀前研究表明，SNAs可能在免疫腫瘤學和皮膚病方面具有治療潛力。此外，該公司在臨牀前研究中表明，SNAs可能在神經學、眼科、肺病學和胃腸病學方面具有治療潛力。因此，該公司已將其渠道擴展到神經科，並在眼科、肺科和胃腸科開展了早期研究活動。
在這些未經審計的簡明合併財務報表中，術語“公司”和“出口”指的是出口公司及其全資子公司出口經營公司。Exicure運營公司持有Exicure，Inc.的所有物質資產，並進行所有商業活動和運營。
陳述的基礎
隨附的截至2020年9月30日和2019年12月31日的未經審計簡明合併財務報表，以及截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月的未經審計簡明合併財務報表，均按照美國公認會計原則(“GAAP”)列報。上期的某些金額已重新分類，以符合本年度的列報方式。具體地説，在隨附的未經審計的簡明綜合資產負債表中，使用權資產和非流動租賃負債分別列示。
鞏固原則
隨附的未經審計的簡明綜合財務報表包括Exicure公司及其全資子公司Exicure Operating Company的賬目。所有的公司間交易和賬户在合併過程中都會被取消。
重大風險和不確定性
為應對持續不斷的新冠肺炎疫情，本公司已採取並將繼續採取積極措施，以應對和減輕新冠肺炎疫情對其業務的影響，如遠程工作政策、便利管理層的日常溝通以解決員工和業務關切以及經常向公司董事會(“董事會”)提供最新情況。截至2020年7月1日，該公司的入住率約為30,000位於伊利諾伊州芝加哥的新總部擁有一平方英尺的實驗室和辦公空間。從那時起，該公司一直遵循新冠肺炎的社交疏遠指導方針，並總體上與100%的研發人員在現場。該公司的辦公室以及一般和行政團隊繼續主要在家中工作。該公司在Friedreich共濟失調(“FA”)的臨牀前開發計劃正在進行中，預計該公司FA治療候選藥物XCUR-FXN的IND研究將於2020年底開始。該公司還繼續推進與AbbVie Inc.(“AbbVie”)和DERMELIX，LLC，d/b/a Dermelix BioTreateutics(“Dermelix”)的合作。然而，如果新冠肺炎疫情持續很長一段時間，該公司可能會進一步經歷
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目錄
EXICURE，Inc.
未經審計的簡明合併財務報表附註
(以千為單位，不包括每股和每股數據)


對其臨牀前開發時間表的重大幹擾，這將對其業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。

該公司預計，新冠肺炎疫情或其影響或效果將對其avrotolimod(AST008)臨牀計劃的臨牀開發時間表產生影響。該公司現在預計將在2022年上半年報告avrotolimod(AST-008)的總體應答率(ORR)結果，而不是之前指導的2021年年底。新冠肺炎疫情或其影響或影響對公司業務、臨牀開發和監管努力、公司發展目標以及普通股的價值和市場的影響程度將取決於未來的發展，這些事態發展具有很高的不確定性，目前無法有信心地預測，例如疫情的最終持續時間或蔓延、其影響和影響、新冠肺炎病例數量增加或激增的可能性、旅行限制、隔離、社會距離、分階段重新開放以及美國和其他國家的企業關閉要求等。在美國和其他國家，新冠肺炎疫情或其影響或影響可能對公司的業務、臨牀開發和監管努力、公司發展目標、普通股的價值和市場產生多大影響，將取決於未來的發展情況，例如疫情的最終持續時間或蔓延、其影響和影響、新冠肺炎病例數量增加或激增的可能性、旅行限制、隔離、社會距離、分階段重新開放和關閉企業的要求以及全球採取的控制和治療該疾病的行動的有效性。全球經濟放緩、全球醫療體系整體中斷以及與疫情相關的其他風險和不確定性可能對公司的業務、財務狀況、經營業績和增長前景產生重大不利影響。

此外，該公司還面臨與其業務和執行其商業計劃和戰略的能力有關的其他挑戰和風險，以及生物技術行業從事研究和開發業務的公司普遍存在的風險和不確定因素，包括但不限於以下風險和不確定因素：獲得其候選產品的監管批准；獲得臨牀供應方面的延誤或問題；失去單一來源供應商或未能遵守制造規定；識別、收購或許可更多的產品或候選產品；產品開發和臨牀成功的固有不確定性；以及保護和加強其知識產權的挑戰。此外，持續的新冠肺炎疫情對公司的業務和經營業績產生不利影響，還可能增加許多其他風險和不確定因素。

流動性風險
截至2020年9月30日，該公司已累計產生赤字美元。112,117該公司自成立以來，預計在可預見的未來將產生鉅額支出和負現金流。根據本公司目前的營運計劃，本公司相信於2020年9月30日的現有營運資金，包括根據MidCap信貸安排(見附註6)借入及可動用的金額，足以為本公司提供至少未來12個月的資金。管理層相信，它將能夠通過股權融資、合作伙伴關係和許可或其他安排獲得額外的營運資金，為運營提供資金。然而，不能保證會有這樣的額外融資，並且如果有的話，可以按本公司可以接受的條款獲得。該公司歷史上主要通過出售證券籌集資金。然而，新冠肺炎疫情繼續快速發展，已經導致全球金融市場嚴重混亂。如果中斷持續並加深，該公司可能會遇到無法獲得額外資本的情況，這可能會在未來對其運營產生負面影響。
未經審計的中期財務信息
隨附的截至2020年9月30日的中期簡明綜合資產負債表、截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的中期簡明綜合經營表、截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的中期簡明綜合全面虧損表、截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的中期簡明綜合股東權益變動表以及截至2020年和2019年9月30日的九個月的中期簡明綜合現金流量表。中期未經審核簡明綜合財務報表已按與年度經審核財務報表相同的基準編制；管理層認為，該等調整反映所有調整，其中僅包括公司截至2020年9月30日的公允財務狀況公允報表所需的正常經常性調整。
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目錄
EXICURE，Inc.
未經審計的簡明合併財務報表附註
(以千為單位，不包括每股和每股數據)


截至2020年和2019年9月30日的三個月和九個月的運營業績，以及截至2019年9月30日、2020年和2019年9月30日的九個月的現金流業績。這些附註中披露的與截至2019年9月30日、2020年和2019年9月30日的三個月和九個月相關的財務數據和其他信息未經審計。截至2020年9月30日的三個月和九個月的業績不一定表明截至2020年12月31日的一年、或任何其他中期、或任何未來一年或時期的預期業績。
預算的使用
按照公認會計原則編制財務報表要求管理層作出估計和假設，以影響在財務報表日期報告的資產和負債額、或有資產和負債的披露以及報告期內報告的收入和費用。管理層的估計基於其認為在當時情況下合理的某些假設，雖然實際結果可能與這些估計不同，但管理層不認為這些假設在短期內的任何變化會對公司的財務狀況、經營業績或現金流產生重大影響。未來一段時間的實際結果可能與這些估計不同。
2. 重大會計政策
公司的重要會計政策在經審計的綜合財務報表及其附註中披露，這些報表包含在本公司於2020年3月10日提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告中。自這些經審計的綜合財務報表之日起，公司的重大會計政策沒有發生重大變化。
最近採用的會計公告
沒有。
近期尚未採用的會計公告
金融工具--信貸損失
2016年6月，財務會計準則委員會(FASB)發佈了會計準則更新(ASU)ASU 2016-13，金融工具信用損失的計量(“亞利桑那州立大學2016-13年度). ASU 2016-13是一項新標準，旨在提高針對貸款、應收賬款和其他金融工具的報告要求。ASU 2016-13要求使用預期損失模型而不是當前發生的損失模型來確定以攤銷成本計量的金融資產的信貸損失，並要求與可供出售債務證券相關的信貸損失必須通過信貸損失撥備來記錄，並以賬面價值超過公允價值的金額為限。ASU 2016-13年度還要求加強與金融資產相關的信用風險披露。亞利桑那州立大學2016-13年度的生效日期被亞利桑那州立大學2019-10年度推遲。金融工具-信用損失(主題326)、衍生工具和對衝(主題815)和租賃(主題842)-生效日期從2022年12月15日開始的年度期間，對於(I)符合SEC備案人員的定義和(Ii)符合SEC定義的“較小報告公司”的公司，允許提前採用。該公司目前正在評估採用ASU 2016-13對其合併財務報表的影響。
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EXICURE，Inc.
未經審計的簡明合併財務報表附註
(以千為單位，不包括每股和每股數據)


3. 協作研究和許可協議
AbbVie協作協議
協議摘要：
於2019年11月13日(“生效日期”)，本公司與Allergan plc的全資附屬公司Allergan訂立合作、期權及許可協議(“AbbVie合作協議”)。2020年5月8日，包括Allergan在內的Allergan plc被AbbVie收購。根據AbbVie合作協議，該公司授予AbbVie獨家使用權和選擇權，以授權基於SNA的療法二與脱髮疾病治療相關的合作項目(每個項目一個“合作項目”)。根據每個此類許可證(根據以下定義和進一步討論的期權的行使而獲得)，該公司將授予AbbVie獨家的、承擔特許權使用費的、可再許可的、不可轉讓的、在全球範圍內開發、製造、使用和商業化此類SNA療法的權利。根據AbbVie合作協議，公司將使用商業上合理的努力進行二協作計劃，每個協作計劃都專注於一個或多個脱髮障礙，以發現一個或多個針對、綁定或抑制一個或多個特定協作計劃目標的SNA產品(每個都是“計劃目標”)。
截至生效日期，公司和AbbVie已就每個協作計劃的開發計劃達成一致，該計劃描述了通過第一次IND申請推進此類協作計劃所需的開發活動和時間表(每個都是一個“開發計劃”)。開發計劃中描述的活動在聯合開發委員會(“JDC”)的監督下進行，該委員會由本公司和AbbVie各三名成員組成。公司主要負責執行每個協作計劃的開發計劃中規定的早期發現和臨牀前活動(“初始開發活動”)，並將獨自承擔與初始開發活動相關的所有成本和費用。AbbVie可自行決定並自負費用進行配方評估和體內按照發展計劃中的規定進行測試。
在完成所有初始開發活動後，公司必須向AbbVie提交一份報告，該報告描述初始開發活動的結果，並確定至少一種基於SNA的化合物滿足JDC確定的此類協作計劃的特定標準(“初始開發報告”)。合作計劃的初始開發報告交付後，AbbVie將有能力在一段規定的時間內(“初始選擇權行使期”)行使選擇權(每個選擇權為“選擇權”)，以獲得公司SNA技術的全球權利和許可，以及公司在聯合合作技術中的利益，以製造、製造、進口、使用、銷售或提供在AbbVie合作協議期限內由此類合作計劃產生的任何產品(每個產品均為“許可產品”)。
在AbbVie的唯一選擇權下，AbbVie可以延長初始選擇權行使期(“選擇權延期”)，並要求公司執行開發計劃中描述的支持IND的活動(“IND使能活動”)，但須支付額外的對價(“延期行使”)。如果AbbVie行使選擇權延期，公司將負責開展支持IND的活動，並將獨自承擔與此類活動相關的所有成本和開支。在IND支持活動完成後，公司需要向AbbVie提交一份描述IND支持活動結果的報告(“IND支持活動數據包”)。在提供支持IND的活動數據包之後，AbbVie將有能力在一段規定的時間內(“延長期權行使期”)行使有關此類協作計劃的期權。在行使有關協作計劃的選擇權後，AbbVie將負責與此類協作計劃許可產品相關的所有開發、製造和商業化活動，以及與此類活動相關的成本和費用。
公司根據AbbVie合作協議開展發展計劃中規定的活動的義務從2019年11月13日開始，一直持續到(I)AbbVie日期(以較早者為準)
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EXICURE，Inc.
未經審計的簡明合併財務報表附註
(以千為單位，不包括每股和每股數據)


行使選擇權，(Ii)AbbVie放棄合作計劃並放棄選擇該合作計劃的日期，或(Iii)生效日期(“研究期限”)的五週年紀念日。如果合作計劃的初始期權行使期或延長期權行使期仍然有效，或者如果公司尚未交付完整的初始開發報告，或者如果AbbVie為協作計劃進行了延期練習，則JDC確定的該協作計劃的完整IND活動數據包將自動延長一年，研究期限將自動延長一年，直至履行該義務，但在任何情況下不得超過生效日期的七週年。
根據AbbVie合作協議的條款，該公司收到了$25,000預付、不可退還、不可入賬的現金付款(“AbbVie預付款”)與公司實施兩個合作計劃的研發成本有關，每個合作計劃的重點是一個或多個目標，以及在公司擁有或控制的某些知識產權下獲得獨家全球許可的特定選項，以開發、製造和商業化每個此類合作計劃產生的某些產品。初始期權行權期內的期權行權費為$10,000根據協作計劃。如果AbbVie選擇延長最初的期權行權期，AbbVie需要額外支付$10,000。如果AbbVie選擇在延長的期權行權期內行使其期權，則AbbVie必須向本公司支付$美元的期權行權費15,000.
在AbbVie行使與合作計劃有關的選擇權後，AbbVie將被要求在按許可產品進行特定開發、產品審批和發佈以及商業活動時向公司支付某些里程碑式的付款。在逐個許可產品的基礎上，對於第一個達到相關里程碑事件的許可產品，公司有資格獲得總計$55,000用於發展里程碑付款和$132,500用於產品審批和啟動里程碑付款。該公司還有資格獲得最高$175,000以協作計劃為基礎的銷售里程碑付款，與全球總銷售額相關聯。在特定情況下，某些產品審批里程碑可能會有所減少，包括AbbVie為獲得某些第三方知識產權而需要支付的費用。
此外，只要有任何許可產品，公司將有權在該許可產品未來的全球產品淨銷售額上獲得個位數到十分之一左右的分級版税支付，但在特定情況下會有所減少。版税按許可產品和國家/地區按許可產品支付，從每個許可產品在一個國家/地區首次商業銷售之日起計算，直至(I)在該國家/地區內涉及該許可產品在該國製造、使用或銷售的有效索賠的最後一個到期日期，(Ii)該許可產品在該國家/地區首次商業銷售十週年之日，以及(Iii)該許可產品在該國家/地區的監管排他性到期之日。
AbbVie可在以下任何時間以任何原因或無故終止AbbVie協作協議，無論是完全終止還是以協作計劃為基礎90提前幾天向本公司發出書面通知。除非較早終止，否則AbbVie合作協議的期限應持續到(I)如果兩個期權行使期均到期而AbbVie未行使任何一個期權，則後一個期權行權期到期，以及(Ii)如果其中一個或兩個期權是在逐個許可產品和國家/地區的基礎上行使的，則該許可產品在該國家/地區的版税期限到期。如果另一方在履行其任何實質性義務時嚴重違反或違約，且此類違約或違約在指定的治療期後仍在繼續，則任何一方均可終止AbbVie合作協議。
出於任何原因終止AbbVie合作協議不會免除任何一方在終止時已對另一方產生的或可歸因於終止前一段時間的任何責任。此外，終止AbbVie合作協議不排除任何一方就任何違反AbbVie合作協議的行為尋求其根據協議或在法律或衡平法上享有的任何權利和補救措施。如果任何一方終止AbbVie協作
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未經審計的簡明合併財務報表附註
(以千為單位，不包括每股和每股數據)


協議中，授予AbbVie的關於終止的協作計劃或許可產品的許可和權利應終止。
會計分析
該公司的結論是，AbbVie是這一安排的客户，因此這一安排屬於收入確認指導的範圍。根據艾伯維合作協議，公司確定了單一的履約義務，包括(I)研究期內的研發活動(“艾伯維研發服務”)和(Ii)研究期內的聯合開發委員會服務(“艾伯維JDC服務”)。本公司得出結論，艾伯維研發服務在研究期內與艾伯維JDC服務沒有區別。JDC負責監督和管理整個AbbVie合作協議，公司的JDC成員擁有專門的行業知識，特別是與SNA技術相關的知識。JDC旨在促進正在進行的早期研究，並協調公司和AbbVie的活動。此外，聯合開發中心的服務對於正在進行的協作計劃評估以及初始開發報告和支持IND的數據包的起草和評估至關重要。因此，公司參與JDC對於AbbVie從AbbVie研發服務中獲得價值至關重要，因此，AbbVie JDC服務和AbbVie研發服務被視為一項履約義務(“協作計劃服務”)。此外，本公司的結論是，購買兩個開發和商業化許可證的選擇權被視為營銷要約，因為選擇權沒有提供任何折扣或其他權利，這些權利將被視為協議中的一項實質性權利，因此在協議開始時不是履行義務。因此，這些選擇權的對價將在行使時計入。
截至AbbVie協作協議生效日期，交易總價確定為$25,000，完全由AbbVie預付款組成。該公司還使用了最可能的金額法來估計將收到的任何開發和監管里程碑付款。截至AbbVie合作協議的生效日期，交易價格中沒有包含里程碑。由於圍繞此類付款的重大不確定性，里程碑完全受到限制。*公司考慮了實現里程碑所需的開發階段和與剩餘開發相關的風險，以及里程碑的實現是否超出了公司或AbbVie的控制範圍。該公司已確定，任何商業里程碑和基於銷售的特許權使用費將在相關銷售發生時予以確認，因此也被排除在交易價格之外。公司將在每個報告期結束時以及不確定事件得到解決或情況發生其他變化時重新評估交易價格。截至2020年9月30日，該公司確定任何開發、監管或商業里程碑繼續受到限制，因此相關里程碑付款繼續不包括在2020年9月30日的交易價格中。
當履行義務得到履行時，公司將確認與協作計劃服務相關的收入，並使用輸入法來衡量進度。該公司認為，最準確地描述進展情況的輸入法是迄今為止完成研究服務所需的實際小時數與預計小時數之比。
在截至2020年9月30日的三個月和九個月內，公司根據AbbVie合作協議確認的收入約為$2,402及$16,351分別為。截至2020年9月30日，8,479與AbbVie合作協議相關的遞延收入，在未經審計的簡明綜合資產負債表中被歸類為當期收入。
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EXICURE，Inc.
未經審計的簡明合併財務報表附註
(以千為單位，不包括每股和每股數據)


Dermelix協作協議
協議摘要：
2019年2月17日，Exicure與Dermelix簽訂了許可和開發協議(《Dermelix協作協議》)。根據Dermelix合作協議，該公司向Dermelix授予獨家的、在全球範圍內收取特許權使用費的許可權，以開發、製造、製造、使用和商業化本公司用於治療Netherton綜合徵(“NS”)的SNA技術，並根據Dermelix的選擇，向五皮膚科領域內的其他指定孤兒疾病。在向公司發出書面通知後，Dermelix可在Dermelix合作協議生效日期後的任何時間行使其選擇權，直至六(6自第一個協作式SNA療法在NS的第一階段臨牀試驗中首次在人類身上投藥之日起數年內。
德梅利克斯最初將尋求開發一種治療NS的靶向療法。根據Dermelix合作協議的條款，該公司將負責對每個適應症進行早期開發，直至進行IND毒理學研究。德梅利克斯將為這些適應症承擔後續的開發、商業活動和財務責任。德梅利克斯將根據德梅利克斯合作協議支付任何特許產品的開發和商業化的成本和開支，包括公司與開發活動相關並根據開發預算髮生的費用。根據Dermelix合作協議的條款，Exicure收到了#美元的預付款。1,000，將以最初的$1,000公司的開發費用。如果Dermelix對其他適應症行使任何選擇權，則Dermelix將支付相當於$的選擇權行權費。1,000對於每個行使的期權(每個期權，都有一筆“期權行權費”)。任何期權行使費用將用於支付公司與行使該期權的特定指示有關的開發費用。
根據Dermelix合作協議，公司有權從事SNA技術的開發和商業化，用於治療既不是NS也不是Dermelix根據其期權選擇的額外指定孤兒疾病之一的孤兒疾病。如果公司開始開發SNA技術用於治療這種孤兒疾病，公司將以書面形式通知德梅利克斯，德梅利克斯將擁有30個(30)在收到使用其剩餘選擇權之一治療此類孤兒疾病的通知後的幾天內。如果德美力沒有在此類孤兒疾病上使用其剩餘的選擇權之一，或沒有剩餘的選擇權，則本公司將不再對德美力承擔開發治療此類孤兒疾病的SNA療法的進一步義務，並可自由地繼續與此相關的商業化和開發活動。
對於每一個NS以及任何額外的許可產品，如果Dermelix行使其選項之一，公司將有資格獲得總計高達$的額外現金支付13,500在達到某些開發和監管里程碑後，最高可達$152,500在實現某些銷售里程碑時。根據計劃，監管里程碑在臨牀試驗開始或完成時支付，並在美國和美國以外的監管部門批准後支付。商業銷售里程碑在達到指定的年度產品銷售總額門檻時支付。如果合作的候選治療藥物產生商業銷售，該公司將從此類許可產品的年淨銷售額中獲得較低的兩位數版税。
會計分析
本公司的結論是，德爾梅利克斯是這項安排的客户，因此，這項安排屬於收入確認指引的範圍。該公司根據Dermelix合作協議為NS候選治療藥物的知識產權許可以及為NS治療候選藥物提供的相關研究和開發服務確定了履行義務。公司認定，由於Exicure將提供的服務的專門性，特別是與以下方面有關的服務，履約義務不能單獨確定，在合同範圍內也不明確或不明確。
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公司與SNA技術相關的專業知識和績效義務之間的相互依存關係。因此，該公司得出結論，只有一項已確定的履約義務。
該公司使用最可能金額法估計可變對價，並估計每個潛在開發和監管里程碑(被認為是可變對價)最有可能的金額為零，因為這些里程碑的實現不確定，而且很容易受到公司控制之外的因素的影響。因此，所有這些里程碑都被排除在交易價格之外。管理層將在每個報告期末以及不確定事件得到解決或發生其他情況變化時重新評估交易價格，並在必要時調整交易價格。基於銷售的特許權使用費(包括基於銷售水平的商業銷售里程碑付款)也不包括在交易價格中，因為許可被視為與特許權使用費相關的主要項目。本公司將在(I)相關銷售發生時或(Ii)部分或全部特許權使用費分配的履約義務已履行(或部分履行)時確認該等收入。
與履約義務相關的收入將在使用進度成本-成本衡量方法提供服務時予以確認。控制權的轉移是隨着時間的推移而發生的，根據管理層的判斷，這種輸入法是衡量履行德梅利克斯合作協議規定的履約義務進展的最佳措施，並反映了貨物和服務轉移的真實情況。
該公司最初記錄的預付款為#美元。1,000由於遞延收入與其完全未履行的履約義務有關，並通過將收入確認為提供的服務，在2019年將這一餘額降至零。該公司確認了$41及$122分別在截至2020年9月30日的三個月和九個月內根據Dermelix協作協議獲得的收入，這反映了Dermelix對Exicure產生的超過初始$的早期開發成本的額外成本的報銷1,000預付款。該公司預計將產生額外的早期開發成本，並預計根據Dermelix合作協議的條款，這些成本將由Dermelix報銷。在發生該等成本期間，該公司將按毛數確認該等成本的收入和研發費用。該公司確認了美元。5271美元和1美元986於截至2019年9月30日止三個月及九個月內，根據Dermelix Collaboration Agreement項下收入之攤銷，涉及上述遞延收入之攤銷，該等遞延收入與於該期間提供服務之預付款相關之上述遞延收入攤銷有關。
4. 補充資產負債表信息
預付費用和其他流動資產
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
預付臨牀、合同研究和製造成本$1,240 $481 
應收利息383 236 
預付保險58 533 
其他1,003 705 
**預付費用和其他流動資產$2,684 $1,955 
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財產和設備，淨額
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
科學設備$3,048 $2,795 
租賃權的改進192 192 
計算機和軟件53 32 
傢俱和固定裝置41 41 
在建工程2,424 356 
財產和設備，毛額5,758 3,416 
減去：累計折舊(1,489)(1,317)
財產和設備，淨額$4,269 $2,099 
折舊和攤銷費用為#美元。159及$91分別截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月，以及494及$265分別為截至2020年和2019年9月30日的9個月。
其他非流動資產
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
限制性現金$1,200 $— 
預付費服務214 — 
其他— 32 
**其他非流動資產總額$1,414 $32 
應計費用和其他流動負債
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
應計工資相關費用$921 $920 
應計法律費用245 254 
應計臨牀、合同研究和製造成本554 515 
普通股認股權證責任，流動71 — 
租賃負債，流動177 292 
應計其他費用156 454 
**應計費用和其他流動負債。$2,124 $2,435 
其他非流動負債
九月三十日，
2020		十二月三十一號，
2019
應付應計貸款費用$656 $— 
**其他非流動負債總額$656 $— 

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5. 投資
截至2020年9月30日和2019年12月31日，本公司主要將多餘現金投資於信用評級較高、投資級評級為Aa3/AA-或以上的公司、美國財政部、金融機構和美國政府機構的債務工具，長期評級為Aa3/AA-，短期評級為P1/A1。該公司已經制定了有關多樣化和到期日的指導方針，以保持安全性和流動性。該公司定期審查和修改這些指導方針，以便在不影響安全性和流動性的情況下最大限度地提高收益率和利率的趨勢。
下表彙總了截至2020年9月30日該公司持有的可供出售證券的合同到期日：
一年或更短時間96 %
一年後但在兩年內4 %
總計100 %

該公司所有可供出售的證券都可供該公司在目前的業務中使用。因此，該公司將所有這些證券歸類為流動資產，即使一些個別證券的聲明到期日可能超過資產負債表日期一年或更長時間。
截至2020年9月30日和2019年12月31日，按證券類型劃分的攤銷成本、未實現持股收益總額、未實現持股損失總額以及現金等價物和可供出售證券的公允價值如下：
2020年9月30日
攤銷成本未實現持股收益總額未實現持有虧損總額公允價值
商業票據$14,932 $11 $— $14,943 
公司票據/債券43,965 163 (2)44,126 
美國國債2,254 11 — 2,265 
美國政府機構證券1,270 17 — 1,287 
$62,421 202 (2)62,621 
2019年12月31日
攤銷成本未實現持股收益總額未實現持有虧損總額公允價值
商業票據$13,932 $1 $(2)$13,931 
公司票據/債券36,620 1 (24)36,597 
美國國債4,513 — (1)4,512 
美國政府機構證券9,786 — (2)9,784 
$64,851 $2 $(29)$64,824 
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6. 債款
中型股信貸協議
於二零二零年九月二十五日，本公司及其全資附屬公司Exicure Operating Company與作為代理人的MidCap Financial Trust(“MidCap”)及其不時的貸款方訂立經2020年10月21日修訂的信貸及擔保協議(“MidCap Credit Agreement”)(“MidCap Credit Agreement”)。
中型股信貸協議提供本金總額最高達#美元的有擔保定期貸款安排。25,000(“中型股信貸安排”)。公司借入了第一筆預付款#美元。17,500(“第一批”)在2020年9月25日(“截止日期”)。根據中型股信貸協議的條款，第二筆預付款為$7,500(“第2批”)將於2021年4月1日至2021年9月30日期間向本公司發售，但須視乎本公司是否滿足中型股信貸協議所述的若干條件而定。MidCap信貸融資所得款項預計將用於營運資金和一般企業用途。
第一批，如果借入第二批，則每批按等於以下浮動利率計息6.25年利率，另加(I)較大者1.50%或(Ii)一個月期倫敦銀行同業拆息。每筆貸款的利息都是到期的，每月都要支付欠款。每筆貸款預付款的本金應在36等額按月分期付款，自2022年10月1日起至2025年10月1日(“到期日”)全額支付。根據中型股信貸協議預付的全部或部分貸款，將須支付相當於以下金額的提前解約費3.0如果提前還款發生在截止日期的一週年或之前，則預付本金的百分比1.0如果提前還款發生在截止日期的一週年之後和到期日之前，則預付本金的百分比。關於執行MidCap信貸協議，本公司向MidCap支付了$125發起費。

在到期日或所有墊付給本公司的款項到期並應全額支付或以其他方式全額支付的較早日期，本公司須支付相當於3.75根據中型股信貸協議向本公司墊付的所有貸款本金的百分比。在墊付第一批款項時，公司應計了#美元。656相關的退場費。
本公司在中型股信貸協議下的責任以其幾乎所有資產(知識產權除外)的擔保權益為抵押(知識產權須作負質押)。此外，根據中型股信貸協議，本公司未來的附屬公司(如有)可能須成為聯席借款人或擔保人。
中型股信貸協議載有慣常的肯定契諾及慣常的負面契諾，限制本公司及本公司附屬公司(如有)處置資產、變更控制權、合併或合併、進行收購、招致債務、招致留置權、支付股息、回購股票及進行投資的能力(如有)，每種情況均受若干例外情況規限。
MidCap信貸協議還包含常規違約事件，涉及(其中包括)付款違約、違反契諾、重大不利變化、本公司普通股退市、破產和無力償債、與某些重大債務和某些重大合同的交叉違約、判決以及陳述和擔保的不準確。一旦發生違約，代理人和貸款人可以宣佈公司的全部或部分未償債務立即到期和支付，並行使協議規定的其他權利和補救措施。在違約事件發生期間，對債務的利息可以增加2.0%.
扣除手續費和發行成本後，在第一批借款的總收益為#美元。16,496。估計費用和發行成本為#美元348，以及$$的費用。656應於第一批到期時支付予MidCap的款項，在本公司資產負債表上記為長期債務賬面金額的減少額，並將按實際利息法攤銷至2025年10月1日到期日的利息支出。估計費用和發行成本為#美元73可歸因於根據第2檔可借入的金額已支付或應計並記錄為遞延融資成本(其他資產)，如果根據第2檔借入金額，則將在未來期間記作長期債務賬面金額的減少。
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大力神貸款協議
於二零二零年三月二日，根據與Hercules Technology Growth Capital(“Hercules”)的貸款協議及其後續修訂(“Hercules貸款協議”)的條款，本公司償還了Hercules貸款協議截至到期日的所有未償還債務，包括未償還本金餘額#美元。4,999和期末費用$100.
截至2020年9月30日，公司長期債務的賬面價值合計為$16,500.
截至2020年9月30日，本公司長期債務本金到期日如下：
2020年9月30日
2020年(剩餘三個月)$— 
2021— 
20221,459 
20235,833 
20245,833 
20254,375 
未償還本金餘額$17,500 
減去：未攤銷貼現和債務發行成本(1,000)
長期債務$16,500 
當前部分— 
非流動部分$16,500 
該公司支付了#美元的利息。0及$152在分別截至2020年和2019年9月30日的三個月內，142及$453在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月內，都與大力神貸款協議有關。與MidCap信貸協議相關的利息支付將於2020年第四季度開始。
7. 租約
芝加哥租賃公司
該公司有大約三萬位於伊利諾伊州芝加哥的辦公和實驗室面積為平方英尺(“芝加哥租約”)。芝加哥租約的原始條款(“原始條款”)是10根據芝加哥租約的條款，自2020年7月1日(“開工日期”)開始，該物業將於三年內投入使用。該公司有權將芝加哥租約的租期延長至2018年。二*另外連續的幾個時期五年每個(“延展期”)均按當時的有效市場租金計算。
在最初的期限內，最初的年基本租金大約是$。1,113原定期限的前12個月，自生效之日起按月分期付款。此後的基本租金按年增加3%，總金額為$12,761超過了原來的期限。在此期間，公司還必須為每個日曆年支付其按比例分攤的某些運營費用和税款。在最初的12個月期間，基本租金以及公司按比例分攤的營業費用和税費可以享受一定的減免。
關於芝加哥租賃，本公司將為房東保留一份初始金額為$的信用證。1,200，這一數額可能會隨着時間的推移而減少。於簽訂芝加哥租約時，本公司向業主支付第一期基本租金及其每月按比例分攤的税款和按比例分攤的營業費用，總額為#美元。87
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這一數額已經根據租賃協議中規定的減免額進行了調整。該公司還向業主支付了淨額$。697改善租户狀況。
作為芝加哥租賃協議的一部分，公司需要在租賃期內保留一份備用信用證，目前金額為#美元。1,200，由限制性存單賬户擔保，並在本公司截至2020年9月30日未經審計的簡明綜合資產負債表中的其他非流動資產內列示。
該公司確認的使用權資產為#美元。8,931以及#美元的租賃負債。8,147在生效日期。由於芝加哥租賃中隱含的利率不容易確定，該公司使用其遞增借款利率8.3%，以確定租賃付款在原定期限內的現值。10好多年了。遞增借款利率是對本公司在租賃開始時將產生的利率的估計，該利率相當於租賃期內以抵押為基礎的租賃付款。截至2020年9月30日，本公司確定不能合理確定續簽選擇權是否會被行使。
斯柯基·萊斯(Skokie Lease)
本公司關於位於伊利諾伊州斯科基的辦公及實驗室空間的租賃協議於二零一二年三月開始生效，並於二零二一年二月到期(“斯科基租賃”)。就本公司於2020年7月1日將總部從伊利諾伊州斯科基遷至位於伊利諾伊州芝加哥的新設施一事，本公司確定作為Skokie租賃基礎的使用權資產於2020年6月30日的剩餘使用年限為零因此確認了與Skokie租賃相關的剩餘攤銷費用$211在隨後結束的三個月期間。
本公司於馬薩諸塞州劍橋市一間多租户設施的寫字樓租賃協議於2019年3月開始生效，按月出租(“劍橋租賃”)。劍橋租約可以隨時取消。由於劍橋租賃的性質，本公司認定其為一項初始期限少於十二個月的短期租賃，因此，劍橋租賃不計入資產負債表，相關租賃成本在發生時在營業報表中確認。
與本公司經營租賃資產及相關經營租賃負債相關的信息如下：
2020年9月30日
加權平均剩餘租期9.6年份
加權平均貼現率8.4 %
下表彙總了該公司未經審計的簡明綜合經營報表中的租賃成本：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
經營租賃成本$333 $84 $712 $252 
短期租賃成本29 42 96 79 
可變租賃成本172 84 322 259 
總租賃成本$534 $210 $1,130 $590 

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該公司為經營租賃支付現金#美元。490及$207在分別截至2020年和2019年9月30日的三個月內，1,717及$634分別在截至2020年和2019年9月30日的9個月內。
截至2020年9月30日，公司租賃負債到期日如下：
截至12月31日的年份，經營租約
2020年(剩餘三個月)$166 
2021952 
20221,163 
20231,198 
20241,235 
20251,272 
此後6,207 
*總計$12,193 
減去：推定利息(3,929)
租賃總負債$8,264 
當期經營租賃負債$177 
非流動經營租賃負債8,087 
租賃總負債$8,264 
8. 股東權益
優先股
截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司擁有10,000,000優先股，面值$0.0001授權和不是的已發行和已發行的股票。
普通股
截至2020年9月30日和2019年12月31日，本公司已授權200,000,000普通股，面值$0.0001。截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司擁有87,228,586股票和86,069,263分別發行和發行的股票。
公司普通股的持有者有權一對公司股東表決的所有事項按每股投票，不存在累積權利。根據可能適用於任何已發行優先股的優惠，本公司普通股的持有者有權按比例從本公司董事會可能不時宣佈的任何股息中從合法可用於該目的的資金中獲得任何股息。在公司清算、解散或清盤的情況下，公司普通股的持有者有權按比例分享償還債務後剩餘的所有資產，但須遵守當時已發行優先股的優先分配權。該公司的普通股沒有優先認購權或轉換權或其他認購權。沒有適用於公司普通股的贖回或償債基金條款。該公司普通股的流通股已繳足股款，且無需評估。
2019年12月提供
2019年12月23日，本公司出售10,000,000其普通股的公開發行價為#美元。2.75在包銷的公開發行中的每股收益，總收益為$27,500和估計淨收益為
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$25,344扣除承銷折扣及佣金及本公司應付的其他發售費用後(“2019年12月發售”)。此外，該公司授予承銷商30天的選擇權，以購買額外的1,500,000在普通股發行中發行的普通股。2020年1月6日，承銷商部分行使了購買額外1,081,184普通股，公開發行價為$2.75每股額外毛利$2,973淨收益為$2,766扣除承銷折扣和佣金等發行費用後。
2019年12月發行的股票是根據美國證券交易委員會(SEC)於2019年7月24日宣佈生效的S-3表格登記聲明出售的。
2019年8月提供
2019年8月2日，本公司完成31,625,000其普通股的公開發行價為#美元。2.00在承銷的公開發行中，包括全部行使承銷商購買額外4,125,000以公開發行價發行的股票(“2019年8月發行”)。該公司收到的毛收入為#美元。63,250在扣除承銷折扣和佣金和發售費用之前的2019年8月發售4,384.
2019年8月發售的股票是根據公司向SEC提交的S-3表格的擱置登記出售的，SEC於2019年7月24日宣佈該表格有效。
普通股認股權證
截至2020年9月30日，認購權證413,320普通股，價格為美元。3.00每股收益仍未償還。認股權證的有效期如下：163,174認股權證將於2021年3月27日到期；132,884將於2021年4月28日到期；以及117,2622021年5月3日到期。認股權證被歸類為負債，每期按公允價值重新計量。見附註12，公允價值計量有關普通股認股權證負債的公允價值的更多信息，請訪問。
累計其他綜合收益(虧損)
下表彙總了2020財年累計其他綜合收益(虧損)税後各組成部分的變化情況：
短期投資的未實現收益(虧損)總計
2019年12月31日的餘額$(27)$(27)
重新分類前的其他綜合收益(虧損)10 10 
本期淨其他綜合收益10 10 
2020年3月31日的餘額$(17)$(17)
重新分類前的其他綜合收益(虧損)352 352 
從累計其他綜合虧損中重新分類的淨虧損(收益)3 3 
本期淨其他綜合收益355 355 
2020年6月30日的餘額$338 $338 
重新分類前的其他綜合收益(虧損)(138)(138)
本期淨其他綜合收益(138)(138)
2020年9月30日的餘額$200 $200 
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在截至2020年9月30日的9個月中，由於在到期前出售可供出售的證券，從累積的其他綜合虧損中重新分類的淨虧損。截至2020年9月30日的9個月，這些銷售的已實現總收益和已實現總虧損分別為23及$6分別為。證券成本的確定依據是具體的識別。與這些銷售相關的收益為#美元。9,404.
9. 股權薪酬
自2020年1月1日起，根據2017年股權激勵計劃預留供發行的普通股股數自每年1月1日起自動增加(I)4,600,000股份；(Ii)5本公司於上一歷年十二月三十一日之已發行股本總數之百分比，或(Iii)本公司董事會薪酬委員會釐定之較少股份。薪酬委員會決定將2017年度股權激勵計劃股票公積金增加4,303,463股票，2020年1月1日生效。
截至2020年9月30日，根據2017年股權激勵計劃可授予的普通股期權總數為2,219,311.
以權益為基礎的薪酬費用在經營報表中分類如下：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
研發費用$247 $199 $607 $423 
一般和行政費用371 312 996 1,016 
$618 $511 $1,603 $1,439 

截至2020年9月30日的未攤銷股權薪酬支出為$4,767，預計將在以下加權平均期內攤銷2.8好多年了。
該公司利用布萊克-斯科爾斯期權定價模型來確定普通股期權授予的公允價值。Black-Scholes期權定價模型是為了估計交易期權的公允價值而開發的，這些期權沒有歸屬限制，可以完全轉讓。該模型還需要輸入高度主觀的假設。除了下面討論的期權授予預期期限的假設外，Black-Scholes模型的應用還需要額外的輸入，我們已經為這些輸入假設了下表中描述的值：
截至9個月
九月三十日，
20202019
預期期限
5.2至6.1年份
5.3至6.1年份
無風險利率
0.31%至1.68%；加權平均0.61%
1.69%至2.56%；加權平均2.16%
預期波動率
81.0%至85.8%；加權平均83.8%
83.2%至86.7%；加權平均84.9%
罰沒率5 %5 %
預期股息收益率— %— %

預期期限以“工作人員會計公告”主題14.D.2中所述的“簡化方法”為基礎。目前，該公司沒有足夠的經驗來合理估計其普通股期權的預期期限。公司將繼續使用“簡化方法”，直到
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足夠的經驗，以提供符合ASC 718-10-30-25至30-26的更合理的估計。無風險利率假設是基於授予時適用於預期期限的美國國債利率。預期波動率是根據同一行業和一般發展階段的上市公司計算的企業價值波動率計算得出的。估計的罰沒率是根據類似類別員工的歷史經驗得出的。股息收益率是基於授予時的預期股息。
在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月內授予的標的普通股的公允價值和普通股期權的行權價彙總如下：
在截止日期期間授予的普通股期權：標的普通股公允價值普通股期權的行權價
截至2020年9月30日的9個月
$1.19至$2.80；加權平均$1.91
$1.19至$2.80；加權平均$1.94
截至2019年9月30日的9個月
$2.32至$2.95:
加權平均$2.75
$2.32至$2.95:
加權平均$2.75

截至2020年及2019年9月30日止九個月已授出的普通股期權之加權平均授出日期公允價值為$。1.33及$1.96分別為每股普通股期權。
截至所示時期的普通股期權活動摘要如下：
選項加權平均行權價加權平均剩餘合同期限(年)合計內在價值(千)
未償還-2019年12月31日5,697,714 $2.34 6.7$4,625 
授與2,630,248 1.94 
已行使(78,139)0.88 
沒收(510,042)2.67 
傑出-2020年9月30日7,739,781 $2.20 6.7$2,090 
可行使-2020年9月30日4,565,863 $2.12 4.9$1,657 
已歸屬並預期將歸屬-
2020年9月30日		7,739,781 $2.20 6.7$2,090 

截至2020年9月30日及2019年9月30日止九個月內，行使的普通股期權的內在價值合計為$74及$13分別為。
10. 所得税
在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月中，該公司每個月都發生了税前虧損，這完全是由於在美國的虧損，導致在截至那時的期間沒有為所得税費用撥備。實際税率為0於截至2020年及2019年9月30日止三個月及九個月的每個月，本公司已產生税項虧損，並已就其遞延税項資產提供全額估值津貼。
2020年3月27日，美國總統簽署了“冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案”(“CARE法案”)，使之成為法律。除其他外，CARE法案允許對2018年至2020年產生的聯邦淨營業虧損進行為期五年的結轉，並取消了截至2021年之前的納税年度淨營業虧損扣除的80%應税收入限制。在公司繼續分析相關的
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(以千為單位，不包括每股和每股數據)


根據CARE法案的規定，該立法的規定不會對公司的所得税產生影響。
11. 普通股每股虧損
每股普通股基本虧損的計算方法是淨虧損除以當期已發行普通股的加權平均股數。每股普通股攤薄虧損採用庫藏股計算法，將所有已發行的潛在攤薄證券計入現金股票法。在本報告所述期間，用於購買已發行普通股的潛在攤薄期權和認股權證未計入本報告期間的稀釋每股虧損計算，因為該等股票具有反稀釋效果，因為該期間報告的淨虧損導致該等股票產生反稀釋效應。因此，在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月中的每個月，普通股的基本虧損和稀釋後每股虧損都是相同的。
以下為截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月和九個月普通股每股虧損的計算：
三個月
九月三十日，		截至9個月
九月三十日，
2020201920202019
淨損失$(8,822)$(5,816)$(11,983)$(16,322)
加權平均已發行基本普通股和稀釋後普通股87,227,136 64,651,040 87,160,520 51,200,072 
每股普通股基本和攤薄虧損$(0.10)$(0.09)$(0.14)$(0.32)
下列已發行證券不包括在所述期間的普通股每股虧損計算中，因為該公司在此期間的每股虧損將使這些證券具有反攤薄性質：
截止到九月三十號，
20202019
購買普通股的期權7,739,781 5,157,419 
購買普通股的認股權證413,320 413,320 
12. 公允價值計量
ASC主題820，公允價值計量建立了一個三級公允價值層次結構，將用於計量公允價值的投入區分如下：第1級投入--報告實體在計量日期可獲得的相同資產或負債在活躍市場的未經調整的報價；第2級投入--除第1級投入中的報價外，該資產或負債在基本上整個資產或負債的整個期限內都可直接或間接觀察到的第1級投入中的報價除外；--第1級投入第三級投入-用於計量公允價值的資產或負債的不可觀察的投入，在無法獲得可觀察的投入的情況下，從而考慮到在計量日期資產或負債的市場活動很少(如果有的話)的情況。
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(以千為單位，不包括每股和每股數據)


截至2020年9月30日，按公允價值經常性計量的資產和負債如下：
總計1級2級第3級
資產
現金等價物：
貨幣市場基金$3,961 $3,961 $— $— 
短期投資：
商業票據14,943 — 14,943 — 
公司票據/債券44,126 — 44,126 — 
美國國債2,265 — 2,265 — 
美國政府機構證券1,287 — 1,287 — 
金融資產總額$66,582 $3,961 $62,621 $— 
負債
普通股認股權證責任$71 $— $— $71 
金融負債總額$71 $— $— $71 
截至2019年12月31日，按公允價值經常性計量的資產和負債如下：
總計1級2級第3級
資產
現金等價物：
貨幣市場基金$31,078 $31,078 $— $— 
商業票據2,498 — 2,498 — 
短期投資：
商業票據11,433 — 11,433 — 
公司票據/債券36,597 — 36,597 — 
美國國債4,512 — 4,512 — 
美國政府機構證券9,784 — 9,784 — 
金融資產總額$95,902 $31,078 $64,824 $— 
負債
普通股認股權證責任$414 $— $— $414 
金融負債總額$414 $— $— $414 
該公司使用市場法以及1級和2級投入來評估其現金等價物，並使用2級投入來評估其短期投資。本公司的長期債務按具有類似特徵的工具的現行市場利率計息，因此，該工具的賬面價值也接近其公允價值，財務計量也被歸類於公允價值等級的第二級。
本公司普通股認股權證責任(見附註8，股東權益，以瞭解更多信息)被歸類於公允價值層次的第三級。普通股認股權證負債的公允價值採用Black-Scholes期權定價模型確定。
普通股認股權證負債的公允價值在很大程度上是以公司普通股的公允價值為基礎的。在發行之日，普通股認股權證負債是通過以下方式確定的
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加權平均假設：預期期限為2.0年，無風險利率為1.53%，預期波動率78.97%和不是的預期股息。
以下加權平均假設用於估計普通股認股權證負債在2020年9月30日的公允價值：
2020年9月30日
預期期限0.5年份
無風險利率0.1 %
預期波動率88.97 %
預期股息收益率— %
2020年9月30日對預期波動率的估計變化10%，將增加或減少普通股認股權證負債的公允價值，金額為1美元。17。普通股公允價值在2020年9月30日的估計變動10%，將增加或減少普通股認股權證負債的公允價值，金額為$。24.
以下是本公司在截至2020年9月30日的三個月中使用不可觀察到的投入(第3級)按公允價值經常性計量的負債對賬：
 使用重大不可觀察輸入的公允價值計量(第3級)
普通股認股權證責任
2019年12月31日的餘額$414 
加法
收益計入其他收入(費用)，淨額(343)
2020年9月30日的餘額
$71 
13. 承諾和或有事項
租約
請參閲附註7，租約，以討論與公司租賃協議相關的承諾。
西北大學許可協議
2011年12月12日，(1)公司的前母公司AuraSense，LLC將其在AuraSense項下的所有全球權利和權益轉讓給公司，AuraSense是AuraSense有限責任公司2009年與西北大學(NU)簽訂的使用納米粒子、納米技術、微技術或納米材料構造作為治療或輔助治療手段領域的許可協議，但明確排除診斷(“指定領域”)；(2)根據條款和條件和(3)為了從NU獲得這項轉讓和專利權，公司同意(1)向NU支付年度許可費，這筆費用可以從同年應付給NU的任何使用費中扣除，(2)償還NU與起訴和維護許可專利權有關的費用，(3)根據公司銷售或轉讓任何許可產品產生的任何淨收入向NU支付許可使用費，(4)在公司授予再許可的情況下向NU支付(V)向NU支付本公司收到的所有其他再許可付款的一定比例，兩者以較大者為準：(1)從所有再被許可人收取的版税或從再被許可人銷售或轉讓任何許可產品所產生的任何淨收入中按一定比例支付給NU；(5)向NU支付本公司收到的所有其他再許可款項中的一定比例。2015年8月，該公司
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(以千為單位，不包括每股和每股數據)


與NU簽訂重述許可協議(“重訂許可協議”)。於二零一六年二月，本公司就Nu與Nu共同擁有的若干SNA技術的權利取得獨家許可(“共同擁有技術許可”)。本公司對NU的權利的許可僅限於指定的領域，但本公司對其在這項共同擁有的技術中的權利沒有限制。2016年6月，本公司與Nu簽訂獨家許可，獲得某些葡萄糖神經酰胺合成酶抑制劑及其在糖尿病傷口癒合中的使用的全球權利(“傷口癒合許可證”)。本公司於共同所有技術許可及傷口癒合許可協議中的權利及義務與自2015年8月起重新訂立的許可協議(統稱為“西北大學許可協議”)的權利及義務大體相同。截至2019年12月31日，傷口癒合許可證下的所有未決專利申請均已被放棄。截至2020年9月30日，公司已向NU支付了總計$8,279考慮到上述各項義務。
14. 關聯方交易
本公司接受一位不是僱員但擔任董事會成員的聯合創始人提供的諮詢服務，並向其支付費用。該公司支付了$75在截至2019年9月30日、2020年和2019年9月30日的九個月中的每個月，這些金額都被確認為與這些諮詢服務相關的費用，這些金額在隨附的未經審計的簡明綜合運營報表中確認為費用。
15. 後續事件
本公司已評估可能需要在隨附的未經審核簡明綜合財務報表中進行調整或披露的後續事件，並已得出結論，在資產負債表日期之後並無後續事件或交易需要在隨附的未經審核簡明綜合財務報表中予以確認或披露。

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目錄

第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析。
以下信息應與我們未經審計的簡明綜合財務報表及其附註(包括在本Form 10-Q季度報告或季度報告中)以及經審計的財務信息及其附註(包括在我們於2020年3月10日提交給美國證券交易委員會(SEC)的截至2019年12月31日的Form 10-K年度報告或年度報告中)一併閲讀。本討論和分析包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。由於各種重要因素、風險和不確定性，我們的實際結果、業績或經驗可能與任何前瞻性陳述所表示的大不相同，這些因素、風險和不確定因素包括但不限於第二部分第1A項中“風險因素”一節所述的那些因素。新冠肺炎疫情及其目前或未來對我們的業務和全球經濟的影響可能會放大這些因素。

概述
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，基於我們專有的球形核酸(SNA)技術，開發針對免疫腫瘤學、遺傳病和其他適應症的療法。SNA是由密集排列的合成核酸序列組成的納米級結構，這些序列在三維中呈放射狀排列。我們相信，我們的SNAs的設計帶來了獨特的化學和生物學特性，這些特性可能會比其他核酸療法更具優勢，並使肝臟以外的治療活動成為可能。我們正在努力推進我們的SNA候選藥物avrotolimod(AST-008)在癌症患者正在進行的1b/2期臨牀試驗中的應用。
我們相信，我們專有的SNA的關鍵優勢之一是它們有可能進入許多不同的細胞和器官。我們已經在臨牀和臨牀前研究表明，RNA可能在免疫腫瘤學和皮膚病方面具有治療潛力。此外，我們在臨牀前研究表明，SNAs可能在神經學、眼科、肺病學和胃腸病學中具有治療潛力。因此，我們已經將我們的渠道擴展到神經科，並在眼科、肺科和胃腸科開展了早期研究活動。
下表列出了我們的SNA候選療法的發展現狀：https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1698530/000169853020000076/xcur-20200930_g1.jpg
___________
(1)聯合使用檢查點抑制劑。
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目錄

免疫腫瘤學，Cavrotolimod(AST-008)
Cavrotolimod(AST-008)是一種Toll樣受體9或TLR9激動劑，設計用於免疫腫瘤學應用，利用我們SNA技術的關鍵優勢。TLR9激動劑與TLR9結合並激活TLR9。我們認為，avrotolimod(AST-008)可與檢查點抑制劑聯合用於免疫腫瘤學應用。我們觀察到，在各種腫瘤模型的臨牀前研究中，阿卡託莫特(AST-008)與某些檢查點抑制劑聯合應用，表現出比單獨使用檢查點抑制劑更高的抗腫瘤反應和存活率。我們還證明瞭卡維洛莫德(AST-008)在皮下、瘤內或靜脈給藥時，在預防和已建立的小鼠腫瘤模型中都是有效的。在小鼠癌症模型中，給予卡維他莫特(AST-008)也產生了局部和非局部的抗腫瘤活性。此外，在乳腺癌和結腸癌小鼠模型中，聯合使用卡託洛莫特(AST-008)和某些檢查點抑制劑可產生獲得性免疫。在小鼠腫瘤模型中，使用抗PD-1抗體的卡託洛莫特(AST-008)可抑制調節性T細胞(Tregs)和髓系來源的抑制性細胞(MDSCs)，並增加CD8效應T細胞的水平。我們相信這些重要的結果表明，免疫腫瘤學SNAs和檢查點抑制劑的結合可能比單獨使用檢查點抑制劑治療更大比例的癌症患者。
我們於2018年末開始了卡洛託莫特(AST-008)的1b/2期臨牀試驗，用於晚期實體腫瘤患者。1b期試驗是一項開放標籤的多中心試驗，旨在評估瘤內注射空洞素(AST-008)和聯合靜脈注射培布羅珠單抗治療晚期實體腫瘤的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學和初步療效。我們已經完成了1b期臨牀試驗的入選工作。1b期的20名患者包括晚期或轉移性默克爾細胞癌(MCC)、頭頸部鱗狀細胞癌、皮膚鱗狀細胞癌(CSCC)、黑色素瘤和平滑肌肉瘤。在登記時，85%的患者正在經歷進展性疾病，儘管接受了PD-1阻滯劑的治療，65%的患者已經接受了2條或2條以上的系統治療。我們已經在多次公開披露中展示了我們在1b階段的發現，包括在2019年12月的多次科學會議上，當時我們報告了初步結果，顯示MCC患者有潛在的抗腫瘤活性跡象，並在2020年9月主辦的一次虛擬會議上。1b階段的主要成果包括：

•未觀察到與治療相關的嚴重不良反應(“SAE”)或劑量限制毒性(DLT)；
•Cavrotolimod(AST-008)耐受性良好，98%的緊急治療不良事件(AEs)的嚴重程度被評估為1級或2級；最常見的不良事件是流感樣症狀和注射部位反應，我們認為這反映了局部和系統的免疫激活，通常是TLR9激活的預期效果；
•在所有劑量的1b期劑量遞增階段，21%(4/19例可評估患者)確認總有效率(ORR)，其中1例完全緩解，3例部分緩解；
•最高劑量組(32 Mg)中確認ORR為33%(2/6例患者)，該劑量被選為第二期推薦劑量；
•兩名晚期微囊癌患者和兩名黑色素瘤患者出現總體反應；
•在登記時，四名應答者中有三名正在進行抗PD-1治療；
•持久和持續的反應，所有4名應答者的無進展生存期超過6個月，2名應答者的無進展生存期超過16個月；
•除了四種確認的反應外，一名CSCC患者和兩名黑色素瘤患者還出現了靶腫瘤縮小，因此37%的可評估患者經歷了靶腫瘤縮小；
•觀察到全身性或非局部性影響，在遠離注射病灶的非注射腫瘤中消退；
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目錄

•與基線相比，注射了卡託莫特(AST-008)和聯合培溴利珠單抗後注射腫瘤的白細胞增加。未注射的腫瘤患者在接受卡託洛莫特(AST-008)和培溴利珠單抗治療後，免疫細胞水平也有所提高；
•關鍵免疫細胞(包括細胞毒性T細胞和自然殺傷細胞)的劑量依賴性激活，以及單用卡託利莫特(AST-008)和加用培溴利珠單抗治療後患者血液中細胞因子/趨化因子水平的增加；以及(2)卡託洛莫特(AST-008)和培溴利珠單抗(Pembrolizumab)聯合治療後患者血液中細胞因子/趨化因子水平的升高；
•卡託洛莫特的藥效學特徵證實了療效數據，因為觀察到血清細胞因子/趨化因子的增加，免疫細胞的激活，以及免疫細胞對腫瘤的浸潤。
利用這些數據，目前正在進行的臨牀試驗的第二階段的推薦劑量為32毫克的avrotolimod(AST-008)已經被確定，在該臨牀試驗中，avrotolimod(AST-008)與pembrolizumab或cymplimab聯合使用，分別用於局部晚期或轉移性默克爾細胞癌或皮膚鱗狀細胞癌的治療，儘管抗PD-(L)1療法已獲批准。我們計劃招募兩組不同的晚期或轉移性MCC或CSCC患者。每個隊列預計將招募多達29名抗PD-1/PD-L1或程序性細胞死亡蛋白1/程序性死亡配體1治療失敗的患者。此外，我們還增加了一個探索性隊列，包括使用PD-(L)-1治療取得進展的黑色素瘤患者和不符合初級MCC隊列標準的MCC患者。2020年6月16日，我們報告説，我們給試驗的MCC隊列中的第一名患者開了藥。
下圖説明瞭我們計劃的試驗第二階段部分的設計(不包括探索性隊列)：https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1698530/000169853020000076/xcur-20200930_g2.jpgCavro：Cavrotolimod(AST-008)；RP2D：推薦第二階段劑量；pbro：pembrolizumab
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目錄

截至2020年10月31日，我們有14個臨牀試驗站點開放註冊，另外7個站點等待激活。我們預計將為臨牀試驗的第二階段開放多達25個地點。到2020年10月31日，在第二階段研究中，我們已經給7名患者服用了32毫克的卡託洛莫特(AST-008)，包括主要和探索性隊列。包括在1b階段研究中服用32毫克卡洛莫特(AST-008)的6名患者，總共有13名患者服用了32毫克的卡洛莫特(AST-008)。目前，在13名服用32毫克卡託洛莫特(AST-008)的患者中，有1人經歷了臨牀試驗研究者確定的與治療相關的SAE。這種與治療相關的SAE包括低血壓、流感樣症狀，隨後消失。在這項研究的1b階段中，14名服用卡託洛莫特(AST-008)劑量小於32毫克的患者中，沒有人經歷過與治療相關的SAE。因此，截至2020年10月31日，使用卡託洛莫特(AST-008)治療的27名患者中有1名經歷了與SAE相關的治療。
神經病學
我們正在調查我們的SNA技術用於治療神經系統疾病的效用，並正在進行研究計劃。2018年秋天，我們完成了一項SNA格式的nusinesen和nusinesen在大鼠體內的生物分佈研究。Nusinesen由Biogen Inc.銷售，名稱為Spinraza®，是一種線性核酸療法，於2016年底獲得FDA批准，用於治療脊髓性肌萎縮症(SMA)。我們發現，在24、72和168小時，SNA形式的Nusinesen在大鼠的大腦和脊髓中比Nusinesen保留了更多的Nusinesen。
2019年6月26日，我們公佈了一項臨牀前研究的數據，該研究評估了SNA在非人類靈長類中樞神經系統中的生物分佈。在這項研究中，將7毫克放射性標記的SNAs注射到食蟹猴的鞘內。通過PET/CT掃描觀察SNAs的生物分佈。整個大腦都觀察到了SNA，在腦幹和大腦內部都發現了SNA。在所有46個被檢查的大腦區域中都觀察到了SNA的高含量。這些關鍵數據表明，SNA平臺可能非常適合開發針對中樞神經系統疾病的新療法。
弗里德里希(氏)共濟失調
我們正在開發XCUR-FXN，這是一種基於SNA的治療候選藥物，用於治療Friedreich‘s共濟失調(FA)。FA是一種常染色體隱性神經退行性疾病，其特徵是小腦和脊髓背根神經節的神經元變性導致肌肉協調功能進行性受損。FA患者還可能經歷視覺、聽覺和語言功能的損害。FA患者通常還患有危及生命的心臟疾病，如肥厚性心肌病、心肌纖維化和心力衰竭。FA的典型發病年齡在5至15歲之間。據估計，美國和歐盟5國有1.3萬名患者受到FA的影響。目前還沒有FDA批准的FA治療方法。
我們已經進行了廣泛的臨牀前研究，評估我們的SNA技術對遺傳性神經疾病的適用性，包括在動物模型中的療效研究，以及在齧齒動物和非人類靈長類動物中的生物分佈。基於這一結果，我們相信我們可以從基因源頭上針對FA，滿足FA患者一個重要的未得到滿足的醫療需求。FA是由DNA序列的鳥嘌呤-腺嘌呤-腺嘌呤鹼基(GAA)，即Frataxin(FXN)基因第一內含子的三聯體重複所驅動的。FXN的擴展重複序列形成了分子內的三螺旋結構，它損害了轉錄，降低了Frataxin蛋白的水平。我們的策略將是使用一種針對基因的SNA療法來增加FXN蛋白。在Friedreich共濟失調研究聯盟(FARA)的指導下，我們正在設計和開發我們的FA項目XCUR-FXN。FARA是一個非營利性的慈善組織，致力於加速FA治療和治癒的研究。我們預計在2020年底啟動XCUR-FXN的IND支持研究。
其他神經學適應症
我們正在與Nusinesen和我們的候選治療藥物XCUR-FXN進行概念驗證工作，以進一步探索我們的SNA技術在神經科的新治療應用。我們的目標是解決有巨大醫療需求的適應症，以及我們相信我們的SNA技術的屬性將帶來治療和商業優勢的適應症。為了選擇新的治療適應症，我們期望分析各種屬性，包括：(I)存在已知遺傳基礎的疾病的適應症；(Ii)可能的疾病。
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目錄

這些因素包括：(I)存在針對多個基因的治療方案；(Iii)存在可與我們合作簡化試驗登記的患者登記或患者倡導團體；(Iv)競爭激烈的治療格局，包括小分子或抗體不易解決的疾病；(V)沒有批准療法的適應症；以及(Vi)可進行局部治療的適應症。基於這些和其他標準，我們目前正在探索其他神經系統疾病，包括脊髓小腦性共濟失調、巴頓病、肌萎縮側索硬化症(ALS)和亨廷頓病。
眼科
我們認為，對於局部應用的SNA來説，眼睛可能是一個有吸引力的器官，因為(I)它是一個小的和免疫特權的器官，(Ii)有既定的非侵入性臨牀評估程序，以及(Iii)可以通過給一隻眼睛給藥，同時以對側眼作為對照來設計有效的試驗。我們相信，我們的眼部SNA技術的臨牀前研究結果可能會為我們的研究和開發活動擴展到眼科遺傳性疾病提供概念驗證。我們的臨牀前數據表明，SNAs同時分佈於眼的後部(視網膜)和前部(角膜)結構，與線性寡核苷酸相比，它的分佈更廣，持續時間更長，並且不會引起眼睛的炎症。
我們認為，相對於眼部的基因治療，SNA可能具有關鍵的潛在優勢。這些關鍵的潛在優勢包括：(I)玻璃體內注射比視網膜下注射更安全、更容易；(Ii)靶基因表達的可調性和可逆性控制；以及(Iii)治療毒性功能性疾病和靶向大基因的能力。我們認為，根據我們的內部分析，大約有250種罕見的眼科疾病具有已知的遺傳靶點，例如，CLN3用於Batten病，BEST1用於卵黃樣黃斑營養不良，USH2A用於2A型迎賓綜合徵。因此，我們打算繼續評估我們眼科臨牀前研發活動的擴展。
皮膚病學
XCUR17
XCUR17是一種SNA，以編碼白細胞介素17受體α(IL-17RA)的mRNA為靶點，IL-17RA是一種被認為在牛皮癬的啟動和維持中必不可少的蛋白質。儘管腫瘤壞死因子(TNF)抑制劑的出現徹底改變了嚴重銀屑病的系統治療，但對疾病發病機制的研究已將注意力轉移到IL-17信號通路上，在該通路中，IL-17RA是銀屑病的關鍵驅動因素。我們的策略是通過局部使用XCUR17來降低皮膚中IL-17RA的水平。
2018年第四季度，我們報告了XCUR17一期臨牀試驗的結果。在21名接受治療的患者中，我們觀察到使用XCUR17凝膠強度最高的11名患者的紅腫減輕，癒合改善，這是通過醫生的盲目評估確定的。我們也沒有觀察到與XCUR17治療相關的不良安全事件和銀屑病滲出液平均厚度的相關變化。
2019年10月，在第15屆寡核苷酸治療學會年會上，我們公佈了從21名接受第一階段臨牀試驗治療的患者的皮膚活檢中獲得的生物標誌物結果。這項第一階段試驗的臨牀觀察與牛皮癬相關標記物和患者提供的活檢組織學改變相關。在這項試驗中，我們在臨牀上觀察到XCUR17具有：
•導致銀屑病和其靶標IL-17RA下游的炎症標誌物水平降低；
•角蛋白16的表達在統計學上顯著降低，角蛋白16是銀屑病的關鍵標誌(p=0.002)；
•導致主要炎症標誌物β-防禦素4A、白介素19和白介素36A在基線水平上低於銀屑病皮膚；
•顯示臨牀改善與角蛋白16蛋白和表皮厚度的減少相匹配。
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目錄

我們認為這些發現表明，基於SNA的藥物，如XCUR17，可以緩解銀屑病等炎症性疾病患者的臨牀症狀。我們目前沒有為XCUR17進行額外的臨牀活動，我們尋求獲得XCUR17項目的許可。
其他運營、融資和現金流方面的考慮
自2011年成立以來，我們在SNA的研究和開發以及保護和提高我們的知識產權方面投入了大量資源。我們沒有任何獲準銷售的產品，從成立到2020年9月30日，我們的3330萬美元的收入主要都是通過我們與AbbVie的研究合作許可和期權協議、我們與普渡製藥公司或普渡合作協議的研究合作、許可和期權協議、作為主承包商或作為政府撥款的分包商，或者通過我們與德梅利克斯的研究合作許可和期權協議賺取的。
自成立以來，我們主要通過出售證券和合作來為我們的運營提供資金。截至2020年9月30日，我們通過出售普通股和優先股籌集了1.901億美元的淨收益。根據我們目前的合作，我們還收到了3600萬美元的預付款，包括我們在2019年11月收到的與AbbVie協作協議相關的2500萬美元預付款，以及我們在2019年2月收到的與Dermelix協作協議相關的100萬美元預付款。2020年9月25日，我們還根據與MidCap Financial Trust的信貸和擔保協議條款借了1750萬美元(如下所述)。截至2020年9月30日，我們的現金、現金等價物、短期投資和限制性現金為9530萬美元。
自成立以來，我們遭受了嚴重的運營虧損。截至2020年9月30日，我們累計產生了1.121億美元的赤字。我們幾乎所有的運營虧損都是由與我們的研究項目相關的費用以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。
我們預計，在可預見的未來，我們將繼續遭受重大且不斷增加的損失。我們的淨虧損可能會在每個季度和每年都有很大波動。我們預計我們的費用將大幅增加，因為我們：
•通過免疫腫瘤學的臨牀開發，繼續推進卡洛託莫特(AST-008)的臨牀應用；
•繼續研發XCUR-FXN和其他神經治療候選藥物；
•與合適的合作伙伴共同推進我們在皮膚病適應症方面的SNA平臺；
•啟動研究和開發、臨牀前研究和臨牀試驗，為我們未來可能追求的任何其他候選治療藥物；
•通過臨牀前和臨牀開發推進其他候選療法；
•增加我們的研發活動，以提高我們的技術水平；
•繼續生產越來越多的用於臨牀前研究和臨牀試驗的藥物物質和藥物製品材料；
•為我們成功完成臨牀試驗的候選治療藥物尋求監管批准；
•維護、擴大和保護我們的知識產權組合；
•收購或許可其他經批准的藥物、候選藥物或技術；
•聘請更多的運營、財務和管理信息系統和人員，包括支持我們的產品開發和計劃的未來商業化努力的人員；以及
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•產生與上市公司運營相關的額外成本。
我們沒有從商業藥物銷售中獲得任何收入，也不希望從產品銷售中獲得可觀的收入，除非或直到我們成功完成開發，並獲得監管部門對我們的一個或多個候選治療藥物的批准並將其商業化。我們預計，在接下來的幾年裏，我們不會從藥品銷售中獲得收入，如果有的話。如果我們的任何候選治療藥物獲得監管部門的批准，我們預計將產生與產品銷售、營銷、製造和分銷相關的鉅額商業化費用。其他收入來源可能包括與我們當前和未來的任何合作和許可相關的研發付款、許可費和其他預付款、里程碑付款以及版税。在我們從任何來源獲得收入之前(如果有的話)，我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資以及研究合作和許可協議的組合來滿足我們的現金需求。我們可能無法在需要時或在優惠條件下籌集資金或達成這樣的其他安排。如果我們不能在需要的時候籌集資金或達成其他安排，將對我們的財務狀況和開發治療候選藥物的能力產生負面影響。
新冠肺炎商業動態
隨着2020年新冠肺炎疫情在全球蔓延，我們繼續密切關注事態發展，並繼續採取積極措施保護我們員工及其家人、我們的社區以及我們的臨牀試驗研究人員、患者和照顧者的健康。截至本文件提交之日，伊利諾伊州正處於恢復伊利諾伊州計劃的“第四階段”，該計劃旨在允許企業和社區在遵守條例中描述的安全指南的基礎上擴大業務和社區運營，並在伊利諾伊州內實施新的緩解措施，這些措施可能需要根據每個地區的健康進展情況在地區基礎上實施額外的限制或調整，以防止新冠肺炎的持續傳播。截至本文件提交之日，需要額外限制的新緩解措施已在芝加哥市所在地區生效。
業務和研發運營
根據新冠肺炎的社交距離指導方針，在2020年6月30日之前的任何時候，我們的研發人員在現場的比例通常都不到50%。截至2020年7月1日，我們在伊利諾伊州芝加哥的新總部佔用了大約30,000平方英尺的實驗室和辦公空間。從那時起，我們一直遵循新冠肺炎的社交距離指導方針運營，通常我們的研發人員都在現場100%運營。我們的辦公室以及一般和行政團隊繼續主要在家工作。我們在FA的臨牀前開發計劃正在進行中，我們繼續期待XCUR-FXN的IND使能研究將於2020年底開始。我們還在繼續推進與AbbVie和Dermelix的合作。然而，如果新冠肺炎疫情或其影響或影響持續較長一段時間，我們可能會遇到更多的CAVROTIOMOD(AST-008)第二階段試驗的患者招募延遲，以及我們的臨牀前開發時間表的重大中斷，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
我們的主要會計系統是基於雲的，並在在家訂購期間全面運行。我們相信，儘管我們的工作是在員工家中進行的，但我們所有的基本內部控制規則都得到了維護。
供應鏈
我們正在與第三方製造商和其他合作伙伴密切合作，以管理我們的供應鏈活動，並緩解新冠肺炎疫情可能造成的中斷。我們觀察到，由於與新冠肺炎疫情有關的某些製造商出現供應中斷，關鍵化學品、試劑和材料的接收略有延誤。如果新冠肺炎疫情持續很長一段時間，並影響聯邦快遞和郵政遞送等基本分銷系統，我們未來的供應鏈和運營可能會中斷，製造和臨牀供應可能會出現相關延誤，這將對我們的臨牀前和臨牀開發活動產生不利影響。
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臨牀手術
我們有一個有效的臨牀方案，avrotolimod(AST-008)。我們已經完成了臨牀試驗1b階段的登記，並開始了晚期或轉移性Merkel細胞癌或皮膚鱗狀細胞癌患者的第二階段劑量擴展階段。在2020年第三季度，我們觀察到試驗第二階段劑量擴展階段的招募計劃出現了延遲。新冠肺炎疫情的影響或其影響可能是造成這種延誤的原因之一。因此，我們採取了更多措施來增加患者的登記人數，包括與我們目前開放的臨牀試驗地點頻繁互動，以及增加可能被激活用於這項試驗的臨牀試驗地點的數量，以便我們可以繼續按最初計劃招募患者。然而，這些延遲導致我們延長了avrotolimod(AST-008)的臨牀開發時間表，我們現在預計將在2022年上半年報告總體應答率(ORR)結果，而不是之前指導的2021年年底。

我們仍然致力於維持我們對avrotolimod(AST-008)的開發計劃，並繼續監測和管理迅速演變的情況。我們已經並將繼續採取措施實施遠程和虛擬方法，包括在可能的情況下遠程監測患者，以維護患者的安全和試驗的連續性，並保持研究的完整性。如果新冠肺炎疫情或其影響或影響持續下去，我們維持患者登記和臨牀開發時間表的能力可能會繼續受到負面影響。我們還可能看到，由於監管機構員工資源的限制或其他原因，我們提供研究藥物、報告試驗結果或與監管機構、倫理委員會或其他重要機構互動的能力受到了影響。此外，我們依賴合同研究機構或其他第三方協助我們進行臨牀試驗，我們不能保證他們會因新冠肺炎疫情而繼續及時、令人滿意地履行合同職責。如果新冠肺炎疫情或其影響或影響持續很長一段時間，我們可能會遇到更多的卡託洛莫特(AST-008)第二階段試驗的患者招募延遲，以及我們的臨牀開發時間表的重大中斷，這將對我們的業務、財務狀況、運營結果和增長前景產生不利影響。
流動性和資本資源
截至2020年9月30日，我們的現金、現金等價物、短期投資和限制性現金為9530萬美元。根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2020年9月30日的現有營運資本，包括在MidCap信貸安排(見下文)下借入和可用的金額，足以為我們到2022年的運營提供資金。然而，由於許多我們目前未知的因素(包括新冠肺炎的影響)，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要比計劃更早地尋求額外資金，通過公開或私募股權融資或債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排，以及其他合作、戰略聯盟和許可安排，或者這些方法的任意組合。歷史上，我們主要通過出售證券籌集資金。然而，新冠肺炎疫情繼續快速發展，已經導致全球金融市場嚴重混亂。我們認為，對於像我們這樣處於早期階段的生物技術公司來説，在當前市場上籌集資金可能非常困難。如果這種幹擾繼續持續並加深，我們可能會遇到無法獲得額外資本的情況，這可能會在未來對我們的運營產生負面影響。
關鍵會計政策與重大判斷和估計
我們管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析是以我們的財務報表為基礎的，這些報表是根據公認會計準則編制的。在編制這些財務報表時，我們需要做出估計和假設，這些估計和假設會影響財務報表日期的已報告資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的收入和費用。我們根據歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素作出估計，這些因素的結果構成對資產和負債的賬面價值作出判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看起來並不明顯。估計的變化反映在報告的結果中，在此期間，這些變化已為人所知。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同，包括新冠肺炎疫情引發的當前經濟環境的不確定性。
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我們的關鍵會計政策要求在編制合併財務報表時作出最重要的判斷和估計。我們的關鍵會計政策與我們年度報告中討論的政策相比沒有重大變化。
最近採用的會計聲明
沒有。
近期尚未採用的會計公告
有關最近尚未更新的會計聲明的説明，請參閲隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註2。
運營結果
截至2020年9月30日和2019年9月30日止的三個月比較
下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月的運營結果：
三個月
九月三十日，
(千美元)20202019變化
收入：
協作收入$2,443 $527 $1,916 364 %
總收入2,443 527 1,916 364 %
業務費用：
研發費用9,139 4,245 4,894 115 %
一般和行政費用2,424 2,228 196 9 %
業務費用共計11,563 6,473 5,090 79 %
營業虧損(9,120)(5,946)(3,174)53 %
其他收入(費用)，淨額：
*股息收入減少2 228 (226)(99)%
**減少利息收入205 1 204 20,400 %
**降低利息支出(27)(203)176 (87)%
扣除其他收入(費用)，淨額118 104 14 13 %
其他收入(費用)合計(淨額)298 130 168 129 %
淨損失$(8,822)$(5,816)$(3,006)52 %

營業收入
下表彙總了我們在所示期間的收入：
三個月
九月三十日，
(千美元)20202019變化
協作收入：
AbbVie協作協議
$2,402 $— $2,402 N/m
Dermelix協作協議41 527 (486)(92)%
協作總收入$2,443 $527 $1,916 364 %
總收入$2,443 $527 $1,916 364 %
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目錄

在截至2020年9月30日的三個月中，我們確認的協作收入為240萬美元，這主要與根據AbbVie協作協議開展的活動有關。2019年11月，我們收到了與AbbVie協作協議相關的2500萬美元的預付款，收入已遞延，在我們履行AbbVie協作協議下的義務時，將在未來期間確認為收入。截至2020年9月30日，AbbVie合作協議下的遞延收入為850萬美元，預計將在未來12個月內確認為收入，因為我們履行了AbbVie合作協議下的義務。有關AbbVie合作協議收入確認的更多信息，請參閲隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註3。
在可預見的未來，我們預計不會產生任何產品收入。然而，未來的收入可能包括與AbbVie合作協議或Dermelix許可協議或任何未來合作和許可相關的研究和開發活動的金額，包括研究和開發付款、許可費和其他預付款、里程碑付款、產品銷售和特許權使用費，以及某些研究和開發費用的報銷。
研發費用
下表彙總了我們在指定時期內發生的研發費用：
三個月
九月三十日，		 
(美元，單位：萬美元)20202019變化
平臺和發現相關費用$4,055 $1,068 $2,987 280 %
臨牀開發項目費用2,173 1,447 726 50 %
員工相關費用2,112 1,440 672 47 %
設施、折舊和其他費用799 290 509 176 %
研發費用總額$9,139 $4,245 $4,894 115 %
全職員工48 26 22 

截至2020年9月30日的三個月，研發費用為910萬美元，比截至2019年9月30日的三個月的420萬美元增加了490萬美元，增幅為115%。自2019年9月30日以來，我們將研發方面的全職員工人數從26人增加到2020年9月30日的48人。在截至2020年9月30日的三個月裏，研發費用增加了490萬美元，這反映出除了臨牀試驗活動的增長外，人員配備水平的增加以及研發活動的相關增加。更具體地説，在截至2020年9月30日的三個月裏，研發費用增加了490萬美元，這主要是因為平臺和發現相關費用增加了300萬美元，與我們臨牀開發計劃相關的成本淨增加了70萬美元，與員工相關的費用增加了70萬美元，設施、折舊和其他費用增加了50萬美元。
平臺和發現相關費用增加了300萬美元，這主要是因為材料、試劑、實驗室用品和合同研究機構的成本增加，所有這些都與與AbbVie合作協議、我們的FA計劃XCUR-FXN以及我們為神經學和眼科其他候選療法所做的發現努力有關的研發活動增加有關。
在截至2020年9月30日的三個月中，臨牀開發計劃費用淨增加70萬美元，主要是因為與啟動我們的avrotolimod(AST-008)1b/2期臨牀試驗第二階段相關的製造成本以及其他更高的臨牀試驗費用。
截至2020年9月30日的三個月，與員工相關的費用增加了70萬美元，原因是同期員工人數淨增加導致薪酬和相關成本增加
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報告顯示了現有員工2020年的部分加薪，但招聘成本下降部分抵消了這一增長。在截至2020年9月30日的三個月裏，設施、折舊和其他費用增加了50萬美元，這主要是因為與我們從2020年7月1日開始的芝加哥租賃相關的租賃成本增加，以及與購買自上一年同期開始投入使用的額外科學設備相關的折舊費用增加。
我們預計我們的研發費用將在2020年第四季度和2021年期間增加，因為我們拓寬了基於SNA的候選治療方案的渠道，繼續在我們的臨牀開發項目上投入資金，並進一步開發我們的SNA技術平臺。
一般和行政費用
三個月
九月三十日，
(美元，單位：萬美元)20202019變化
一般和行政費用$2,424 $2,228 196 9 %
全職員工9 7 2 
截至2020年9月30日的三個月，一般和行政費用為240萬美元，比截至2019年9月30日的三個月的220萬美元增加了20萬美元，增幅為9%。截至2020年9月30日的三個月的增長主要是由於會計和特許經營税成本上升，與向學術研究機構一次性捐贈相關的成本，以及D&O保險費成本上升，但被上一年期間發生的招聘成本的減少部分抵消。

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截至2020年9月30日的9個月與2019年9月30日的比較
下表彙總了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月的運營結果：
截至9個月
九月三十日，
(千美元)20202019變化
收入：
協作收入$16,473 $986 $15,487 1,571 %
總收入16,473 986 15,487 1,571 %
業務費用：
研發費用22,222 11,073 11,149 101 %
一般和行政費用7,227 6,421 806 13 %
業務費用共計29,449 17,494 11,955 68 %
營業虧損(12,976)(16,508)3,532 (21)%
其他收入(費用)，淨額：
*股息收入減少45 415 (370)(89)%
**減少利息收入832 3 829 27,633 %
**降低利息支出(155)(589)434 (74)%
扣除其他收入(費用)，淨額271 357 (86)(24)%
其他收入(費用)合計(淨額)993 186 807 434 %
淨損失$(11,983)$(16,322)$4,339 (27)%

營業收入
下表彙總了我們在所示期間的收入：
截至9個月
九月三十日，
(千美元)20202019變化
協作收入：
AbbVie協作協議
$16,351 $— $16,351 N/m
Dermelix協作協議122 986 (864)(88)%
協作總收入$16,473 $986 $15,487 1,571 %
總收入$16,473 $986 $15,487 1,571 %

在截至2020年9月30日的9個月中，我們確認的協作收入為1,650萬美元，這主要與根據AbbVie協作協議開展的活動有關。2019年11月，我們收到了與AbbVie協作協議相關的2500萬美元的預付款，收入已遞延，在我們履行AbbVie協作協議下的義務時，將在未來期間確認為收入。截至2020年9月30日，AbbVie合作協議下的遞延收入為850萬美元，預計將在未來12個月內確認為收入，因為我們履行了AbbVie合作協議下的義務。有關AbbVie合作協議收入確認的更多信息，請參閲隨附的未經審計的簡明合併財務報表附註3。
截至2019年9月30日的9個月內，合作收入為100萬美元，用於根據Dermelix協作協議開展的有償研發活動，
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目錄

相關成本按毛數在隨附的未經審計的簡明綜合經營報表中列示。
在可預見的未來，我們預計不會產生任何產品收入。然而，未來的收入可能包括與AbbVie合作協議或Dermelix許可協議或任何未來合作和許可相關的研究和開發活動的金額，包括研究和開發付款、許可費和其他預付款、里程碑付款、產品銷售和特許權使用費，以及某些研究和開發費用的報銷。
研發費用
下表彙總了我們在指定時期內發生的研發費用：
截至9個月
九月三十日，		 
(美元，單位：萬美元)20202019變化
平臺和發現相關費用$9,620 $3,397 $6,223 183 %
臨牀開發項目費用5,438 3,303 2,135 65 %
員工相關費用5,379 3,508 1,871 53 %
設施、折舊和其他費用1,785 865 920 106 %
研發費用總額$22,222 $11,073 $11,149 101 %
全職員工48 26 22 

截至2020年9月30日的9個月，研發費用為2220萬美元，比截至2019年9月30日的9個月的研發費用1110萬美元增加了1110萬美元，增幅為101%。自2019年9月30日以來，我們將研發方面的全職員工人數從26人增加到2020年9月30日的48人。在截至2020年9月30日的9個月中，研發費用增加了1110萬美元，這反映出除了臨牀試驗活動的增長外，人員配備水平的增加以及研發活動的相關增加。更具體地説，在截至2020年9月30日的9個月中，研發費用增加了1110萬美元，這主要是因為平臺和發現相關費用增加了620萬美元，與我們臨牀開發計劃相關的成本淨增加了210萬美元，與員工相關的費用增加了190萬美元，設施、折舊和其他費用增加了90萬美元。
平臺和發現相關費用增加了620萬美元，這主要是因為材料、試劑、實驗室用品和合同研究機構的成本增加，所有這些都與與AbbVie合作協議、我們的FA計劃XCUR-FXN以及我們為神經學和眼科其他候選療法所做的發現努力有關的研發活動增加有關。
截至2020年9月30日的9個月，臨牀開發項目費用淨增加210萬美元，這主要是因為與啟動我們即將到來的卡洛託利莫德(AST-008)1b/2期臨牀試驗相關的製造成本以及其他更高的臨牀試驗費用，但XCUR17的臨牀試驗費用下降部分抵消了這一費用。
截至2020年9月30日的9個月，與員工相關的支出增加了190萬美元，原因是薪酬和相關成本增加，這是因為報告所述期間員工人數淨增加，以及現有員工在2020年的某些加薪以及招聘成本增加。在截至2020年9月30日的9個月中，設施、折舊和其他費用增加了90萬美元，這主要是由於我們搬到芝加哥總部後，與Skokie租賃相關的使用權資產的攤銷費用加快，從2020年7月1日起我們不再使用Skokie租賃，與2020年7月1日開始的芝加哥租賃相關的租賃成本上升，以及與購買自上一年同期開始投入使用的額外科學設備相關的折舊費用增加。
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目錄

我們預計我們的研發費用將在2020年第四季度和2021年期間增加，因為我們拓寬了基於SNA的候選治療方案的渠道，繼續在我們的臨牀開發項目上投入資金，並進一步開發我們的SNA技術平臺。
一般和行政費用
截至9個月
九月三十日，
(美元，單位：萬美元)20202019變化
一般和行政費用$7,227 $6,421 806 13 %
全職員工9 7 2 

截至2020年9月30日的9個月，一般和行政費用為720萬美元，比截至2019年9月30日的9個月的640萬美元增加了80萬美元，增幅為13%。在截至2020年9月30日的9個月中，這一增長主要是由於與上市公司運營相關的法律和會計成本上升、特許經營税成本上升、D&O保險費成本上升以及向學術研究機構贈送一次性禮物的相關成本，但招聘成本和差旅及相關成本的下降部分抵消了這一成本。
股息收入
在截至2020年9月30日的9個月裏，股息收入減少了40萬美元，這是投資於貨幣市場基金的平均餘額比上年同期下降的結果。
利息收入
在截至2020年9月30日的9個月裏，利息收入比上年同期增加了80萬美元，這是投資於可供出售證券的平均餘額比上年同期增加的結果。
利息支出
與上一年同期相比，截至2020年9月30日的9個月的利息支出減少40萬美元，主要是因為在2020年3月2日到期時償還大力神貸款協議項下的未償還債務導致利息支出減少。

流動性與資本資源
截至2020年9月30日，我們的現金、現金等價物、短期投資和限制性現金為9530萬美元。根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2020年9月30日的現有營運資本，包括在MidCap信貸安排(見下文)下借入和可用的金額，足以為我們到2022年的運營提供資金。然而，由於許多我們目前未知的因素(包括新冠肺炎的影響)，我們的運營計劃可能會發生變化，我們可能需要比計劃更早地尋求額外資金，通過公開或私募股權融資或債務融資、第三方融資、營銷和分銷安排，以及其他合作、戰略聯盟和許可安排，或者這些方法的任意組合。歷史上，我們主要通過出售證券籌集資金。然而，新冠肺炎疫情繼續快速發展，已經導致全球金融市場嚴重混亂。我們認為，對於像我們這樣處於早期階段的生物技術公司來説，在當前市場上籌集資金可能非常困難。如果這種幹擾繼續持續並加深，我們可能會遇到無法獲得額外資本的情況，這可能會在未來對我們的運營產生負面影響。
2020年9月25日，根據MidCap信貸協議(下文進一步討論)的條款，我們借入了第一筆1750萬美元的預付款(第一批)。第二筆750萬美元的預付款(第二批)將在2021年4月1日至2021年9月30日期間向我們提供，條件是我們滿足了MidCap信貸協議中描述的某些條件。有關更多信息，請參閲下面的“-MidCap信貸協議”。
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2019年3月，我們向SEC提交了S-3表格的貨架登記聲明，該聲明於2019年7月24日被SEC宣佈生效。貨架登記聲明允許我們不時出售最多1.25億美元的普通股、優先股、債務證券、權證或由這些證券的任何組合組成的單位，在一個或多個產品中用於我們自己的賬户；根據這次貨架登記，剩餘的可用金額約為3130萬美元。
2020年1月6日，根據承銷商行使與2019年12月發行相關的公開發行價購買額外股份的選擇權，我們以每股2.75美元的價格出售了1,081,184股普通股。2020年1月，在扣除承銷折扣和佣金以及與2019年12月發行相關的20萬美元發行費用之前，我們獲得了300萬美元的毛收入。
與其他發展階段的生物技術公司類似，我們自成立以來沒有產生任何收入。自成立以來，我們遭受了虧損，運營現金流為負，預計至少在未來幾年內，我們還將繼續虧損。截至2020年9月30日，我們累計產生了1.121億美元的赤字。
有關我們未來資本需求的更多信息，請參見下面的“資金需求”。
現金流
下表顯示了我們截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月的現金流摘要：
截至9個月
九月三十日，
(單位：萬人)20202019
(未經審計)
經營活動中使用的現金淨額$(27,463)$(14,013)
投資活動所用現金淨額(3,330)(462)
融資活動提供的現金淨額14,992 58,599 
--現金、現金等價物和限制性現金淨(減)增$(15,801)$44,124 

經營活動
截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月，運營活動中使用的淨現金分別為2750萬美元和1400萬美元。在截至2020年9月30日的9個月中，經營活動中使用的現金增加了1350萬美元，這主要是因為用於營運資本的現金增加，以及沒有與上一年同期收到的與Dermelix合作協議有關的100萬美元的預付款。
投資活動
截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金分別為330萬美元和50萬美元。用於投資活動的現金增加290萬美元，主要是因為購買了310萬美元的科學設備以及購買了30萬美元的可供出售證券(扣除到期日)。
融資活動
截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供的現金淨額為1,500萬美元，主要是由於我們在與MidCap信貸和擔保協議(見下文)有關的期間收到了1,730萬美元的淨收益，以及由於承銷商部分行使了從我們2019年12月的融資中購買額外股份的選擇權而從出售我們普通股股份中獲得的280萬美元的淨收益，部分被大力神貸款500萬美元的償還所抵消。
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截至2019年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金5860萬美元，主要是由於2019年8月發行的普通股的出售。2019年8月2日，我們完成了以每股2.00美元的公開發行價在承銷的公開發行中出售31,625,000股普通股，其中包括全面行使承銷商按公開發行價額外購買4,125,000股普通股的選擇權，為公司帶來了約6,330萬美元的毛收入。扣除承銷商費用和440萬美元的發行費用後，2019年8月發行的淨收益為5890萬美元。
中型股信貸和擔保協議
2020年9月25日，本公司及其全資子公司於二零二零年十月二十一日，由MidCap Financial Trust(“MidCap”)作為代理及不時與貸款方訂立經修訂的“MidCap信貸協議”(“MidCap Credit Agreement”)，並由MidCap Operating Company訂立經修訂的信貸及擔保協議(“MidCap Credit Agreement”)。

中型股信貸協議提供本金總額最高達2,500萬美元的有擔保定期貸款安排(“中型股信貸安排”)。我們在2020年9月25日(“截止日期”)借入了第一筆1750萬美元的預付款(“第一批”)。根據中型股信貸協議的條款，我們將於2021年4月1日至2021年9月30日期間獲得750萬美元的第二筆預付款(“第2批”)，前提是我們滿足中型股信貸協議中描述的某些條件。MidCap信貸融資所得款項預計將用於營運資金和一般企業用途。
第一批，如借入第二批，則按相當於年息6.25%的浮動利率計息，另加(I)1.50%或(Ii)一個月期倫敦銀行同業拆息(以較大者為準)。每筆貸款的利息都是到期的，每月都要支付欠款。每筆貸款的本金從2022年10月1日開始分36個月平均分期付款，直到2025年10月1日(“到期日”)全額支付。根據MidCap信貸協議預付全部或部分貸款，如於截止日期一週年或之前預付本金的3.0%，或於截止日期一週年後及到期日之前預付本金的1.0%，則須繳付相當於本金預付3.0%的提前終止費。關於執行MidCap信貸協議，吾等向MidCap支付了125,000美元發起費。
在到期日或向吾等墊付的所有款項到期並應全額支付或以其他方式全額支付的任何較早日期，吾等須支付相當於根據MidCap信貸協議向吾等墊付的所有貸款本金3.75%的退出費用。
我們在MidCap信貸協議下的義務是以我們幾乎所有資產的擔保權益為抵押的，不包括知識產權(受負面質押的約束)。此外，根據MidCap信貸協議，我們未來的子公司(如果有)可能需要成為共同借款人或擔保人。
MidCap信貸協議載有慣常的正面契諾及慣常負面契諾，限制吾等及我們的附屬公司(如有)處置資產、變更控制權、合併或合併、進行收購、招致債務、招致留置權、支付股息、回購股票及進行投資的能力，每種情況均受若干例外情況規限。
MidCap信貸協議還包含常規違約事件，涉及(除其他事項外)付款違約、違反契諾、重大不利變化、我們的普通股退市、破產和無力償債、與某些重大債務和某些重大合同的交叉違約、判決以及陳述和擔保的不準確。一旦發生違約，代理人和貸款人可以宣佈我們的全部或部分未償債務立即到期和支付，並行使本協議規定的其他權利和補救措施。在違約事件發生期間，債務利息可能增加2.0%。
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大力神貸款與擔保協議
於2020年3月2日，根據與Hercules Technology Growth Capital(或Hercules)的貸款協議及其後續修訂或Hercules貸款協議的條款，吾等償還了Hercules貸款協議下所有剩餘的未償還債務，包括500萬美元的未償還本金餘額和10萬美元的遞延期末費用。因此，大力神不再擁有我們任何資產的擔保權益。
資金需求
我們預計資本的主要用途將繼續是第三方臨牀和研發服務、薪酬和相關費用、實驗室和相關用品、法律和其他監管費用以及一般管理費用。由於與候選治療藥物的研究、開發和商業化相關的眾多風險和不確定性，我們無法估計我們營運資金需求的確切數額。我們未來的資本需求很難預測，並會視乎很多因素而定，包括：
•我們可能建立的任何其他合作、許可和其他安排的條款和時間；
•我們潛在的候選治療藥物的臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、進展、時機和完成；
•健康流行病(包括全球新冠肺炎疫情)對我們的運營或我們的CRO或與我們有業務往來的其他第三方的業務或運營的影響；
•我們追求的候選治療藥物的數量和特點；
•我們的臨牀前研究和臨牀試驗的進展、成本和結果；
•監管審批的結果、時間和成本；
•監管要求變化可能造成的延誤；
•招聘新員工以支持我們持續增長的成本和時機；
•未知的法律、行政、監管、會計和信息技術成本，以及與上市公司運營相關的額外成本；
•專利申請的提交和起訴、專利權利要求的執行和辯護所涉及的費用；
•提起和起訴知識產權以及執行和辯護任何與知識產權有關的索賠的費用；
•採購我們候選治療藥物的臨牀和商業用品的成本和時間；
•我們在多大程度上獲得或獲得其他治療候選和技術的許可；以及
•我們收購或投資其他業務、候選治療藥物或技術的程度。
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根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2020年9月30日，我們現有的營運資本，包括在MidCap信貸安排下借入和可用的金額，足以為我們到2022年的運營提供資金。我們基於可能被證明是錯誤的假設做出了這一估計，我們可能會比預期更早耗盡我們的資本資源。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及與第三方的營銷、分銷或許可安排相結合的方式來滿足我們的現金需求。新冠肺炎疫情繼續快速發展，已經導致全球金融市場嚴重混亂。如果這種幹擾繼續持續並加深，我們可能會遇到無法獲得額外資本的情況，這可能會在未來對我們的運營產生負面影響。
如果我們通過未來的股權融資籌集更多資本，我們股東的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他優惠，對我們現有普通股股東的權利產生不利影響。如果我們通過發行債務證券籌集更多資金，這些證券可能會包含限制我們運營的契約。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集更多資金，我們可能需要推遲、減少或取消我們的產品開發努力或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。
合同義務和承諾
我們的合同義務與我們年度報告中描述的義務相比沒有實質性變化，但以下情況除外：
新公司總部
2020年2月，我們簽訂了一份新的租約，在伊利諾伊州芝加哥市北霍爾斯特德街2430號獲得約3萬平方英尺的辦公和實驗室空間。芝加哥租約從2020年7月1日開始，也就是根據租約出租的房產準備入夥的時候，從2020年7月1日起到期10年，並有權選擇續簽兩個連續兩期，每次5年。
中型股信貸和擔保協議
2020年9月25日，根據MidCap信貸協議(上文進一步討論)的條款，我們借入了第一筆1750萬美元的預付款(第一批)。第一批債券的利息為浮息，相當於年息6.25%，外加(I)1.50%或(Ii)一個月期倫敦銀行同業拆息(以較大者為準)。每筆貸款的利息都是到期的，每月都要支付欠款。第一批貸款預付款的本金從2022年10月1日開始分36個月平均分期付款，直到2025年10月1日全額支付。在中型股信貸協議終止時，吾等須支付相當於根據中型股信貸協議向吾等提供的所有貸款本金3.75%的退出費用。


表外安排
在提交報告的期間，我們沒有任何表外安排，目前也沒有，正如SEC的規則和法規所定義的那樣。

就業法案
2012年4月，聯邦政府頒佈了《2012年創業啟動法案》(Jumpstart Our Business Startups Act of 2012，簡稱JOBS法案)。就業法案第107條規定，新興成長型公司可以利用
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延長了遵守新的或修訂的會計準則的過渡期。因此，新興成長型公司可以推遲採用某些會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已不可撤銷地選擇不利用這一延長的過渡期，因此，我們將在其他上市公司需要採用新的或修訂的會計準則的相關日期採用此類準則。
此外，作為一家新興的成長型公司，我們將不需要根據薩班斯-奧克斯利法案第404(B)節的要求，在未來的Form 10-K年度報告中提供關於我們財務報告內部控制的審計師證明報告。
此外，我們也是一家規模較小的報告公司，根據1934年修訂的《證券交易法》(Securities Exchange Act)或《交易法》(Exchange Act)的定義。即使我們不再是一家新興的成長型公司，我們也可能繼續是一家規模較小的報告公司。我們可能會利用規模較小的報告公司可獲得的某些按比例披露的信息，並將能夠利用這些按比例披露的信息，只要(I)我們的有投票權和無投票權的非關聯公司持有的普通股在我們第二財季的最後一個營業日低於2.5億美元，或(Ii)我們在最近結束的財年的年收入不到1.00億美元，我們的有投票權和無投票權的非關聯公司持有的普通股按美元計算小於700.0美元。

第三項關於市場風險的定量和定性披露。
根據交易法第12b-2條和S-K法規第10(F)(1)項的定義，作為一家較小的報告公司，我們選擇了按比例披露報告義務，因此不需要提供這一項要求的信息。
第四項控制和程序。
對披露控制和程序的評價
我們維持《證券交易法》第13a-15(E)條和第15d-15(E)條規則中定義的“披露控制和程序”，旨在確保我們根據交易法向SEC提交的定期和當前報告中需要披露的信息在SEC的規則和表格中指定的時間段內被記錄、處理、彙總和報告，並且此類信息被積累並傳達給我們的管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時做出關於所需披露的決定。管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作多麼良好，都只能為實現其目標提供合理的保證，並且管理層必須在評估可能的控制和程序的成本-效益關係時運用其判斷。
截至2020年9月30日，我們的管理層在我們的首席執行官和首席財務官的參與下，評估了我們的披露控制和程序的設計和操作的有效性。我們的管理層認識到，任何控制和程序，無論設計和操作得多麼好，都只能為實現其目標提供合理的保證，而管理層在評估可能的控制和程序的成本效益關係時，必須運用其判斷。我們的首席執行官和首席財務官根據上述評估得出結論，截至2020年9月30日，我們的披露控制和程序在合理的保證水平上是有效的。
財務報告內部控制的變化
在截至2020年9月30日的財政季度內，根據交易所法案規則13a-15(D)和15d-15(D)要求進行的評估，我們對財務報告的內部控制沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

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第二部分--其他信息
第一項：法律訴訟。
有時，我們可能會受到法律程序的影響。我們目前並未參與或知悉任何我們認為會個別或整體對我們的業務、財務狀況或經營結果產生重大不利影響的訴訟。

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第1A項風險因素。
除了這份Form 10-Q季度報告中包含的其他信息外，在評估我們的業務和未來前景以及投資我們的普通股時，還應考慮以下風險。下面描述的風險和不確定性並不是我們面臨的唯一風險和不確定性。如果以下任何風險和不確定性演變為實際事件，我們的業務、財務狀況、經營業績和現金流都可能受到重大不利影響。在這種情況下，我們普通股的價格可能會下跌，你可能會損失全部或部分投資。
與我們的業務相關的風險
我們是一家臨牀階段的生物技術公司，有虧損的歷史。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大虧損，可能永遠不會實現或保持盈利，這可能導致我們普通股的市值下降。
我們是一家生物技術公司，基於我們專有的SNA技術，開發針對免疫腫瘤學、遺傳性疾病和其他適應症的療法。我們的運營歷史有限。自2011年6月成立以來，我們一直致力於SNA技術的發展。自成立以來，我們已經出現了嚴重的運營虧損。截至2020年9月30日，我們累計產生了1.121億美元的赤字。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月，我們的淨虧損分別為1200萬美元和1630萬美元。我們幾乎所有的虧損都是由與我們的研究項目相關的費用以及與我們的運營相關的一般和行政成本造成的。我們的技術和治療候選藥物處於早期開發階段，我們在開發基於新技術的治療候選藥物時面臨固有的失敗風險。
在可預見的未來，我們沒有也不希望產生任何產品收入，我們預計在可預見的未來，由於研發成本、臨牀前研究、臨牀試驗和候選治療藥物的監管審批過程，我們將繼續遭受重大運營虧損。未來的損失數額還不確定。我們實現盈利的能力(如果有的話)將取決於我們或任何當前或未來的合作伙伴能否成功開發候選治療藥物、獲得將候選治療藥物推向市場和商業化的監管批准、以商業合理的條款生產任何批准的產品、為任何批准的產品建立銷售和營銷組織或合適的第三方替代品，以及籌集足夠的資金為商業活動提供資金。如果我們或任何當前或未來的合作伙伴無法開發和商業化我們的一個或多個候選治療藥物，或者如果任何獲得批准的候選治療藥物的銷售收入不足，我們將無法實現盈利，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們基於我們的技術發現和開發創新療法的方法未經驗證，可能不會產生適銷對路的產品。
我們計劃基於我們專有的SNA技術開發一系列候選治療藥物。我們相信，與小分子和抗體相比，我們的治療發現技術確定的候選治療方法可能會提供一種改進的治療方法，並且比基於線性寡核苷酸的治療方法有幾個優勢。然而，形成我們基於SNA技術開發候選療法的基礎以及識別和優化基於SNA的候選療法的科學研究相對較新。此外，支持基於SNA技術開發治療方法的可行性的科學證據既是初步的，也是有限的。
基於SNA技術的候選療法還沒有在人體上進行廣泛的測試，其他公司使用寡核苷酸技術進行的一些臨牀試驗也沒有成功。我們可能會發現，基於SNA的治療候選藥物並不具備治療有效所需的某些特性，例如在治療候選藥物到達靶組織所需的一段時間內保持穩定的能力，或者穿過細胞膜並進入靶組織內的細胞進行有效給藥的能力。我們目前只有有限的數據，也沒有確鑿的證據表明，我們可以將這些必要的類藥物特性引入基於SNA的候選治療中。我們可能會花費大量資金，試圖引進這些物業，但可能永遠不會成功。此外，基於SNA技術的候選療法可能會在患者身上表現出與實驗室研究不同的化學和藥理學特性。即使候選治療藥物在動物實驗中取得了成功的結果，它們也可能不會在人類身上表現出相同的化學和藥理學特性，並且可能會以不可預見的、無效的或有害的方式與人類生物系統相互作用。因此，我們可能永遠不會成功開發一種適銷對路的治療藥物，我們可能無法盈利，我們普通股的價值將會下降。
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此外，美國食品和藥物管理局(FDA)和同等的外國監管機構在基於SNA的療法方面經驗有限。沒有任何監管機構批准包括我們在內的任何個人或實體營銷和商業化基於SNA的療法，這可能會增加我們候選療法的監管審批過程的複雜性、不確定性和長度。我們和任何當前或未來的合作者可能永遠不會獲得批准將任何候選治療藥物推向市場並商業化。即使我們或未來的合作者獲得監管部門的批准，批准的對象也可能不是我們預期或期望的疾病適應症或患者羣體，或者可能需要包括重大使用或分銷限制或安全警告在內的標籤。我們或未來的合作者可能被要求進行額外的或意想不到的臨牀試驗以獲得批准，或接受上市後測試要求以維持監管部門的批准。如果我們的SNA技術被證明是無效的、不安全的或商業上不可行的，我們的技術和管道將幾乎沒有價值(如果有的話)，這可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們的候選治療藥物正處於開發的早期階段，可能會在開發中失敗或延遲，從而對其商業可行性產生實質性和不利的影響。
我們在市場上還沒有治療藥物，我們所有的候選治療藥物都處於早期開發階段。我們實現和維持盈利的能力取決於獲得監管部門的批准，包括機構審查委員會(IRB)的批准，批准在特定地點為我們的候選藥物進行臨牀試驗，併成功將其商業化，無論是單獨進行還是與第三方合作。在獲得監管部門批准我們的候選治療藥物的商業分銷之前，我們或現有或未來的合作者必須進行廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗，以證明我們候選治療藥物在人體上的安全性和有效性。臨牀前研究和臨牀試驗費用昂貴，難以設計和實施，可能需要多年時間才能完成，而且結果還不確定。臨牀試驗的開始或結束通常會因為監管要求的變化、製造方面的挑戰、所需的臨牀試驗管理措施、患者登記慢於預期、護理標準的變化、可獲得性或對比療法或所需先期療法的使用率的變化、臨牀結果或資金限制而延遲或停止。例如，患者登記的延遲或困難或留住試驗參與者的困難可能會導致成本增加、開發時間延長或臨牀試驗的終止。一種新的候選療法的臨牀試驗需要招募足夠數量的患者，包括患有該候選療法打算治療的疾病的患者，以及符合其他資格標準的患者。病人入院率受到很多因素的影響，包括病人的人數、臨牀試驗的資格標準、病人的年齡和狀況、疾病的分期和嚴重程度。, 該方案的性質、患者與臨牀地點的接近程度、相關疾病的有效治療方法的可獲得性，以及與新冠肺炎相關的事態發展(包括他們可能與上述任何因素相互作用的程度)。

候選治療藥物在臨牀前和臨牀發展的任何階段都可能出人意料地失敗。由於科學可行性、安全性、有效性、不斷變化的醫療標準和其他變量，候選治療的歷史失敗率很高。候選治療藥物的臨牀前研究或早期臨牀試驗的結果可能無法預測在候選治療藥物的後期臨牀試驗中將獲得的結果。我們、FDA、IRB、獨立倫理委員會或其他適用的監管機構可以出於各種原因隨時暫停候選治療藥物的臨牀試驗，包括髮現參與此類試驗的受試者面臨不合理的重大疾病或傷害風險。同樣，IRB或倫理委員會可以暫停特定試驗地點的臨牀試驗。如果我們遇到任何問題或其他不可預見的事件，延誤或阻礙監管部門批准或阻止我們將候選治療藥物商業化，我們可能沒有財力繼續開發候選治療藥物或與之合作，包括：
•我們的臨牀試驗或其他類似候選治療藥物的臨牀試驗的陰性或非決定性結果，導致決定或要求進行額外的臨牀前試驗或臨牀試驗或放棄計劃；
•我們臨牀試驗的參與者或使用與我們的候選療法相似的療法的個人所經歷的與治療相關的副作用；
•延遲提交IND或CTA，或類似的國外申請，或延遲或未能獲得監管機構、IRBs或倫理委員會的必要批准以開始臨牀試驗，或在臨牀試驗開始後暫停或終止臨牀試驗；
•FDA或類似的外國機構，如歐洲藥品管理局(EMA)或歐盟國家主管機構就我們臨牀試驗的範圍或設計施加的條件；
•將研究對象納入臨牀試驗的進一步拖延；
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•研究對象輟學率高；
•臨牀試驗所需的候選治療成分或材料或其他供應品的供應或質量不足；
•臨牀試驗費用高於預期；
•我們的候選治療藥物在臨牀試驗期間效果不佳；
•不利於FDA或其他監管機構對臨牀試驗場地進行檢查和審查；
•我們的第三方承包商或調查人員未能及時或根本不遵守監管要求或履行合同義務；
•監管要求、政策和指南的延遲和變更，包括對一般臨牀測試或特別是針對我們的技術施加額外的監管監督，特別是考慮到我們候選治療的新穎性；
•FDA和類似的外國監管機構對數據的不同解釋；或
•FDA拒絕接受在美國境外進行的臨牀試驗的數據，或在FDA滿足某些條件的情況下接受這些數據。
產品開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定，早期臨牀前研究和臨牀試驗的結果可能不能預測未來的臨牀試驗結果。
臨牀測試費用昂貴，通常需要數年時間才能完成，而且結果本身也不確定。失敗可能發生在臨牀試驗過程中的任何時間和任何階段。我們候選治療藥物的臨牀前研究和早期臨牀試驗的結果可能不能預測任何後續臨牀試驗的結果。在早期臨牀試驗中顯示出有希望結果的候選治療藥物在隨後的臨牀試驗中仍可能遭受重大挫折。我們將不得不在我們建議的適應症中進行試驗，以驗證到目前為止獲得的結果，並支持任何監管提交的進一步臨牀開發。儘管在早期的臨牀試驗中取得了令人振奮的結果，但由於缺乏療效或不良的安全性狀況，生物製藥行業的一些公司在臨牀試驗中遭遇了重大挫折。此外，臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響。我們不知道我們可能進行的第一階段、第二階段、第三階段或其他臨牀試驗是否會顯示出與建議使用的適應症一致或足夠的有效性和安全性，足以獲得監管部門的批准或將我們的候選治療藥物推向市場。如果我們延遲完成或終止任何候選治療藥物的臨牀試驗，我們候選治療藥物的商業前景可能會受到損害，我們從這些候選治療藥物中產生產品收入的能力也將被推遲。此外，完成臨牀試驗的任何延誤都將增加我們的成本，減慢我們候選治療藥物的開發和審批過程，並危及我們開始產品銷售和創造收入的能力。任何這些情況都可能對我們的業務、財務狀況產生實質性和不利的影響, 經營結果或前景。
此外，我們進行的一些臨牀試驗在研究設計上可能是開放標籤的，可能會在有限數量的臨牀地點對有限數量的患者進行。“開放標籤”臨牀試驗是指患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。最典型的情況是，開放標籤臨牀試驗只測試候選的研究產品，有時可能會以不同的劑量水平進行測試。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，可能會誇大任何治療效果，因為開放標籤臨牀試驗中的患者在接受治療時是知道的。開放標籤臨牀試驗可能會受到“患者偏見”的影響，即患者僅僅因為意識到接受了實驗性治療而認為自己的症狀有所改善。此外，被選中進行早期臨牀研究的患者通常包括最嚴重的患者，儘管採用了新的治療方法，但他們的症狀可能肯定會改善。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗的生理結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。鑑於我們計劃的卡託洛莫特(AST-008)1b/2期開放標籤臨牀試驗包括開放標籤劑量設計，這項臨牀試驗的結果可能不能預測該產品或其他候選產品的未來臨牀試驗結果，當在安慰劑或主動對照的受控環境中進行研究時，我們對這些候選產品進行開放標籤臨牀試驗。
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我們將需要大量的額外資金來推進我們候選治療藥物的開發，我們不能保證未來我們將有足夠的資金來開發我們目前或未來的候選治療藥物並將其商業化。
如果我們現有的候選療法或未來的候選療法通過臨牀前研究和臨牀試驗進入並取得進展，我們將需要大量額外資金來擴大我們的開發、監管、製造、營銷和銷售能力，或者與其他組織簽訂合同，為我們提供這些能力。我們已經使用了大量資金來開發我們的候選治療藥物，並將需要大量資金對我們的候選治療藥物進行進一步的研究和開發、臨牀前研究和臨牀試驗，為我們的候選治療藥物尋求監管批准，以及製造和銷售獲準用於商業銷售的產品(如果有的話)。截至2020年9月30日，我們擁有3270萬美元的現金、現金等價物和限制性現金，以及6260萬美元的短期投資。根據我們目前的運營計劃，我們相信，截至2020年9月30日的現有營運資金，包括中型股信貸安排下借入和可用的金額，足以為我們到2022年的運營提供資金。我們未來的資本需求以及我們預計現有資源支持我們運營的期限可能與我們預期的大不相同。我們每月的支出水平根據新的和正在進行的開發和公司活動而有所不同。由於與成功開發我們的候選藥物相關的時間和活動的長度非常不確定，我們無法估計用於開發以及任何批准的營銷和商業化活動所需的實際資金。要執行我們的商業計劃，除其他事項外，我們還需要：
•獲得開發、測試、獲得監管機構批准、製造和營銷我們的候選治療藥物所需的人力和財力；
•建立和維護強大的知識產權組合，避免侵犯第三方的知識產權；
•建立和維護成功的許可證、合作和聯盟；
•滿足臨牀試驗方案的要求，包括患者入選；
•確定並證明我們的候選治療藥物的臨牀有效性和安全性；
•取得監管部門的批准；
•在臨牀前研究和臨牀試驗、監管批准和商業化導致成本和費用增加的情況下，管理我們的支出；
•獲得額外資金以支持和擴大我們的業務；以及
•將我們的產品推向市場，以獲得醫學界的普遍接受和使用。
如果我們不能及時或在可接受的條件下獲得資金，我們可能不得不推遲、減少或終止我們的研發計劃和臨牀前研究或臨牀試驗(如果有的話)，限制戰略機會或進行裁員或其他公司重組活動。我們還可能被要求通過與合作者或其他人的安排尋求資金，這些安排可能要求我們放棄一些我們原本會自己追求的技術或治療候選藥物的權利。我們預計在可預見的未來不會實現產品銷售、里程碑付款或特許權使用費的收入(如果有的話)。在我們的候選治療藥物經過臨牀測試、批准商業化併成功上市之前，我們的收入來源是極其有限的，而且仍將是有限的。到目前為止，我們主要通過出售股權證券、與AbbVie Inc.(或AbbVie Inc.)的合作、期權和許可協議(AbbVie)、與普渡製藥有限公司(Purdue Pharma L.P.)或普渡(Purdue)的研究合作、許可和期權協議、與Dermelix LLC(或Dermelix)的許可和開發協議、或作為主承包商或政府贈款的分包商、與MidCap Financial Trust(MidCap Financial Trust)的信用和安全協議收益以及我們的貸款協議收益來為我們的運營提供資金。我們將被要求在未來尋求更多資金，並打算通過合作、公開或私人股本發行或債務融資、信貸或貸款安排或一種或多種資金來源的組合來實現這一目標。我們籌集額外資金的能力將取決於金融、經濟和其他因素，其中許多因素是我們無法控制的。在可接受的條款下，我們可能無法獲得額外的資金, 或者根本不會，我們籌集額外資本的能力可能會受到潛在的全球經濟狀況惡化以及持續的新冠肺炎疫情對美國和世界各地信貸和金融市場的破壞和波動的不利影響。如果我們通過發行股權證券來籌集額外資金，我們的股東將受到稀釋，任何融資條款都可能對我們股東的權利產生不利影響。在……裏面
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此外，作為向我們提供額外資金的條件，未來的投資者可能會要求並可能被授予比現有股東更高的權利。債務融資(如有的話)可能涉及限制性契約，限制我們日後進行業務活動的靈活性，而一旦出現無力償債情況，債券持有人會在權益證券持有人獲得任何公司資產分配前獲得清償。
我們的業務可能會受到健康流行病的影響，包括全球新冠肺炎冠狀病毒大流行、我們或我們依賴的第三方有業務運營的地區和我們的臨牀試驗地點，以及我們的CRO或與我們有業務往來的其他第三方的業務或運營。
導致2019年冠狀病毒病的新型冠狀病毒株SARS-CoV-2或新冠肺炎的爆發，繼續對全球經濟產生負面影響。我們的業務和運營可能會受到健康流行病(包括持續的新冠肺炎疫情)對我們或與我們有業務往來的第三方(包括我們的第三方製造商、合同研究機構或CRO、託運人和其他方)進行的業務活動的影響的不利影響。在臨牀試驗地點或其他商業運營集中的地區，這種影響可能會更加明顯。我們的公司總部設在伊利諾伊州的芝加哥，我們的CRO位於全球各地，我們的物質和藥品製造商位於美國和歐洲。
截至本文件提交之日，新的緩解措施已經在伊利諾伊州的多個地區生效，包括芝加哥市所在的地區，需要實施額外的限制和調整，以防止新冠肺炎的持續傳播。某些司法管轄區已經開始重新開放，但在新冠肺炎新案件增加的情況下，又回到了限制措施上。隨着新冠肺炎疫情的繼續發展，政府取消限制的程度和時間仍不確定。不能保證之前或新的限制措施不會因新冠肺炎的持續傳播而恢復。
為了響應這些公共衞生指令和命令，並確保我們員工的安全和福祉，我們按照聯邦、州/省或市政府和衞生部門的指導，實施了在家工作的政策，以支持社區減少新冠肺炎的傳播並保護員工的努力。我們實施了一系列措施，確保員工安全和業務連續性。根據新冠肺炎的社交距離指導方針，在2020年6月30日之前的任何時候，我們的研發人員在現場的比例通常都不到50%。截至2020年7月1日，我們在伊利諾伊州芝加哥的新總部佔用了大約30,000平方英尺的實驗室和辦公空間。從那時起，我們一直遵循新冠肺炎的社交距離指導方針運營，通常我們的研發人員都在現場100%運營。我們的辦公室以及一般和行政團隊繼續主要在家工作。我們正在管理實驗室的人員配備，並採取其他適當的管理行動，以保持我們臨牀前和協作項目的進展。商務旅行已經暫停，在線和電話會議技術被用來進行虛擬會議，而不是面對面的會議。我們已經採取措施確保我們的研發項目活動的安全，同時在實驗室和設施中工作，這些實驗室和設施已經被組織起來，以降低新冠肺炎傳播的風險。
我們開展業務的地區目前正受到新冠肺炎的影響，並受到政府強制實施的額外緩解措施的影響，以防止新冠肺炎繼續傳播。此外，我們臨牀試驗的適時登記取決於臨牀試驗地點，這些地點可能受到新冠肺炎疫情或其影響或影響的不利影響。在2020年第三季度，我們觀察到試驗第二階段劑量擴展階段的招募計劃出現了延遲。新冠肺炎疫情的影響或其影響可能是造成這種延誤的原因之一。因此，我們延長了卡託洛莫特(AST-008)的臨牀開發時間表，現在預計將在2022年上半年報告ORR結果，而不是之前指導的2021年年底。我們的供應鏈可能會受到各種不確定性因素的影響，包括但不限於隔離、就地避難、在家更安全、社會距離要求和類似的政府命令、企業關閉和關閉、分階段重新開業或此類訂單、關閉或其他對企業運營的限制可能會繼續發生、與新冠肺炎或其他傳染性疾病有關的問題，或者材料的可用性或成本受到影響，從而擾亂我們的供應鏈。此外，我們的臨牀試驗可能涉及免疫功能低下的患者，他們是新冠肺炎風險較高的患者，因此更有可能避開醫院或其他高風險地區。
行政命令和我們的在家工作政策的影響可能會對生產率產生負面影響，擾亂我們的業務，推遲我們的臨牀計劃和時間表(例如，我們的任何候選產品的時間表)，其嚴重程度將繼續部分取決於限制的長度和嚴重程度，以及對我們在正常過程中開展業務的能力的其他限制。
由於新冠肺炎疫情或類似的流行病，我們可能會遇到進一步的中斷，這可能會嚴重影響我們的業務、臨牀試驗和臨牀前研究，包括：
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•在我們的臨牀試驗中招募或維持患者的進一步延誤或困難，包括如果隔離、就地避難或居家安全限制、社會疏遠做法或要求、企業關閉和關閉以及其他類似要求或政府命令繼續阻礙患者流動或中斷醫療服務，患者可能無法遵守臨牀試驗方案；
•因感染新冠肺炎、被迫隔離或不能參觀臨牀試驗地點而退出臨牀試驗的患者比例增加；
•臨牀站點啟動的延遲或困難，包括招聘臨牀站點調查員和臨牀站點工作人員的困難，這些人員可能與新冠肺炎有更高的接觸，或者受到所在機構、城市或州的額外限制；
•非臨牀試驗和研究性新藥應用的延遲或中斷--由於供應鏈中不可預見的情況，使良好的實驗室實踐和標準毒理學研究成為可能；
•將醫療資源從進行臨牀試驗轉移到新冠肺炎疫情，包括轉移作為我們臨牀試驗地點的醫院和支持我們進行臨牀試驗的醫院工作人員，以及因為作為醫療保健提供者的誰可能增加了對新冠肺炎的接觸，從而對我們的臨牀試驗操作產生不利影響；
•由於聯邦或州政府、僱主和其他人強加或建議的旅行限制，中斷了關鍵的臨牀試驗活動，如臨牀試驗場地監測；
•我們的關鍵臨牀試驗活動中斷，例如在試驗期間預先指定時間點的臨牀評估和臨牀試驗現場數據監測，原因是政府實體、僱主和其他人強加或建議的旅行限制，或者臨牀試驗受試者訪問和研究程序中斷(特別是任何可能被認為不必要的程序)，這可能會影響受試者數據和臨牀研究終點的完整性；
•FDA、歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)和類似的外國監管機構的運作中斷或延遲，或它們拒絕接受受影響地區的臨牀試驗數據，這可能會影響審批時間表；
•由於員工資源有限或政府僱員被迫休假，與當地監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商的必要互動出現延誤；以及
•員工資源的限制，否則將集中在我們的臨牀試驗的進行，包括由於員工或他們的家人生病或員工希望避免與大羣人接觸。
對於我們可能在美國以外的地方進行的臨牀試驗，除了上面列出的風險外，我們還可能遇到以下不利影響，特別是在新冠肺炎疫情影響加劇的國家：
•延遲獲得當地監管部門的批准以啟動我們計劃中的臨牀試驗；
•臨牀地點延遲接收進行臨牀試驗所需的物資和材料；
•全球運輸中斷，可能會影響臨牀試驗材料的運輸，如臨牀試驗中使用的研究藥物產品和對照藥物；
•作為對新冠肺炎疫情的反應的一部分，當地法規的變化可能要求我們改變臨牀試驗的進行方式，這可能會導致意想不到的成本，或者完全停止臨牀試驗；
•由於員工資源有限或政府僱員被迫休假，與當地監管機構、道德委員會和其他重要機構和承包商的必要互動出現延誤；以及
•FDA拒絕接受這些受影響地區的臨牀試驗數據。
新冠肺炎的傳播繼續在全球範圍內造成廣泛的影響，可能會對我們的經濟產生實質性的影響。由於新冠肺炎疫情及其對美國經濟活動的影響，我們股票的交易價格以及其他生物製藥公司的交易價格，以及整個股票和債券市場的交易價格都出現了高度波動。雖然新冠肺炎疫情可能帶來的潛在經濟影響、持續時間或隨後的重演可能很難評估或預測，但一場大範圍的疫情可能會繼續導致全球金融市場嚴重混亂，降低我們獲得資金的能力，這可能在未來
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對我們的流動性產生負面影響。此外，即使在新冠肺炎疫情消退之後，因新冠肺炎事件已經發生或未來可能發生的衰退或市場回調也可能對我們的業務和我們普通股的價值產生重大影響。
新冠肺炎冠狀病毒在全球範圍內的暴發仍在迅速發展。新冠肺炎冠狀病毒或類似的大流行對我們的業務、臨牀前研究和臨牀試驗的影響程度將取決於未來的事態發展，這些事態發展具有高度的不確定性，無法有把握地預測，例如疾病的最終地理傳播、爆發的持續時間和嚴重程度、新冠肺炎病例數量增加或激增的可能性、我們正常開展業務的能力受到的限制、任何重新開放的計劃和額外的關閉、美國和其他國家的旅行限制和社會距離、企業關閉或業務中斷。我們的第三方承包商以及美國和其他國家為控制和治療該疾病而採取的行動的有效性。新冠肺炎大流行或類似的健康大流行的最終影響是高度不確定的，可能會發生變化；我們將繼續密切關注新冠肺炎的情況。
如果我們在臨牀試驗中繼續遇到患者登記的延遲或困難，我們收到必要的監管批准可能會進一步推遲或阻止。
如果我們不能按照FDA或美國以外的類似監管機構的要求，找到並招募足夠數量的合格患者參加這些試驗，我們可能無法啟動或繼續為我們的候選產品進行臨牀試驗。我們的一些競爭對手正在對候選產品進行臨牀試驗，這些候選產品與我們的候選產品具有相同的適應症，而原本有資格參加我們臨牀試驗的患者可能會報名參加我們競爭對手的候選產品的臨牀試驗。患者入選受到其他因素的影響，包括：
•患者羣體的大小和性質；
•被調查的疾病的嚴重程度；
•有關試驗的資格標準和設計；
•接受研究的產品候選產品的感知風險和收益；
•在招募和招募患者參加臨牀試驗方面的競爭；
•為及時招募臨牀試驗提供便利的努力；
•醫生的病人轉診做法；
•在治療期間和治療後充分監測患者的能力；
•為潛在患者提供臨牀試驗地點的距離和可用性；以及
•新冠肺炎疫情或其影響或影響造成的延誤或困難。
我們無法招募足夠數量的患者參加我們的臨牀試驗，這將導致嚴重的延誤，並可能要求我們完全放棄一項或多項臨牀試驗。我們在完成計劃的註冊過程中可能會遇到進一步的困難和/或延遲。我們臨牀試驗的登記延遲可能會導致我們候選產品的開發成本增加，或者無法完成候選產品的開發，這將導致我們公司的價值下降，限制我們獲得額外融資的能力，並嚴重削弱我們創造收入的能力。
我們的季度經營業績可能會大幅波動，或者可能會低於投資者或證券分析師的預期，每一種情況都可能導致我們的股價波動或下跌。
我們預計我們的經營業績會受到季度波動的影響。我們的淨虧損和其他經營業績將受到多種因素的影響，包括：
•與我們的候選治療方案或未來開發計劃相關的費用水平的變化；
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•臨牀試驗的結果，或由我們或未來的合作者或許可合作伙伴增加或終止臨牀試驗或資金支持；
•吾等執行任何合作、許可或類似安排，以及吾等可能根據該等現有或未來安排支付或收取款項的時間，或終止或修改任何該等現有或未來安排；
•可能涉及的任何知識產權侵權訴訟或異議、幹預或撤銷訴訟；
•關鍵人員的增減；
•我們或我們的競爭對手的戰略決策，如收購、資產剝離、剝離、合資企業、戰略投資或改變業務戰略；
•我們的候選療法是否獲得了監管部門的批准、市場的認可和對此類候選療法的需求；
•影響我們的候選治療藥物或我們的競爭對手的監管動態；以及
•總體經濟、行業、政治和市場狀況的變化，包括但不限於新冠肺炎疫情的持續影響。
如果我們的季度經營業績低於投資者或證券分析師的預期，我們普通股的價格可能會大幅下跌。此外，我們經營業績的任何季度波動都可能導致我們的股票價格大幅波動。
我們可能無法成功地進行戰略交易，包括我們尋求的任何其他合作，這可能會對我們開發和商業化候選產品的能力產生不利影響，影響我們的現金狀況，增加我們的費用，並給我們的管理層帶來重大幹擾。
我們可能會不時考慮戰略交易，例如合作、收購公司、資產購買以及產品候選或技術的退出或進入許可交易。特別是，除了我們目前與AbbVie(始於2019年11月)、Dermelix(始於2019年2月)和普渡(Purdue)的安排外，我們還將評估並在具有戰略吸引力的情況下尋求更多合作，包括與主要生物技術或製藥公司的合作。合作伙伴的競爭非常激烈，談判過程既耗時又複雜。任何新的協作條款可能對我們來説都不是最優的，並且我們可能無法維持任何新的或現有的協作，例如，如果候選治療藥物的開發或批准被推遲、已批准產品的銷售達不到預期，或者合作者終止協作。任何此類合作或其他戰略交易都可能要求我們招致非經常性費用或其他費用，增加我們的短期和長期支出，並帶來重大的整合或實施挑戰，或擾亂我們的管理或業務。這些交易會帶來許多運營和財務風險，包括承擔未知債務、中斷業務、轉移管理層的時間和注意力以管理合作或開發收購的產品、候選產品或技術、產生鉅額債務或稀釋發行股權證券以支付交易對價或成本、高於預期的合作、收購或整合成本、資產減記或商譽或減值費用、增加攤銷費用。, 在促進合作或合併任何收購業務的運營和人員方面存在困難和成本，與任何收購業務的主要供應商、製造商或客户的關係因管理層和所有權的變化而受損，以及無法留住任何收購業務的關鍵員工。因此，雖然不能保證我們將進行或成功完成上述性質的任何交易，但我們確實完成的任何交易可能會受到前述或其他風險的影響，並對我們的業務、經營業績、財務狀況和前景產生重大不利影響。相反，如果不能參與任何對我們有利的合作或其他戰略交易，可能會推遲我們候選產品的開發和潛在商業化，並對任何進入市場的候選產品的競爭力產生負面影響。
如果我們進行臨牀前研究和臨牀試驗所依賴的第三方未按合同要求執行，未能滿足法規或法律要求，或錯過預期的最後期限，則我們的開發
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該計劃可能會被推遲，對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。
我們依靠第三方臨牀研究人員、CRO、臨牀數據管理組織和顧問為我們的候選治療方案設計、實施、監督和監督臨牀前研究和臨牀試驗。由於我們依賴第三方，沒有能力獨立進行臨牀前研究或臨牀試驗，因此我們對臨牀前研究和臨牀試驗的時間、質量和其他方面的控制能力低於我們自己進行這些研究和臨牀試驗的時間、質量和其他方面。這些調查人員、CRO和顧問不是我們的員工，我們對他們投入我們項目的時間和資源的控制有限。這些第三方可能與其他實體有合同關係，其中一些可能是我們的競爭對手，這可能會佔用我們計劃的時間和資源。與我們簽約的第三方在進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗時可能不勤奮、謹慎或不及時，導致臨牀前研究或臨牀試驗延遲或不成功。
如果我們不能以商業上合理的條款與可接受的第三方簽訂合同，或者如果這些第三方沒有履行他們的合同職責，不滿足進行臨牀前研究或臨牀試驗的法律和法規要求，或者不能在預期的最後期限內完成，我們的臨牀開發計劃可能會被推遲，並受到其他方面的不利影響。在任何情況下，我們都有責任確保我們的每一項臨牀前研究和臨牀試驗都是按照試驗的總體調查計劃和方案進行的。FDA要求根據適用的GLP進行臨牀前研究，根據FDA適用的法規和GCP進行臨牀試驗，包括要求進行、記錄和報告臨牀前研究和臨牀試驗的結果，以確保數據和報告的結果是可信和準確的，並保護臨牀試驗參與者的權利、完整性和保密性。我們對我們無法控制的第三方的依賴並不能免除我們的這些責任和要求。我們的臨牀前研究或臨牀試驗中的任何不利發展或延遲都可能對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
此外，我們的CRO的運作可能會受到新冠肺炎疫情的制約或中斷。關閉臨牀站點和其他需要訪問臨牀站點的活動已經並可能繼續推遲，原因是醫院資源優先用於新冠肺炎疫情，或者患者擔心在疫情期間參與臨牀試驗。如果這些第三方未能按照法規要求或我們規定的規程成功履行合同職責、在預期期限內完成或進行我們的臨牀前研究或臨牀試驗，如果它們需要更換，或者如果他們獲得的臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的臨牀方案、法規要求或其他原因而受到損害，我們的臨牀試驗可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法獲得或可能延遲獲得我們候選產品的上市批准，並且將無法或可能被推遲。因此，我們的運營結果和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們的創收能力可能會被推遲。
如果我們與這些第三方CRO的任何關係終止，我們可能無法與其他CRO達成安排或以商業上合理的條款這樣做。更換或添加額外的CRO會帶來額外的成本，並且需要管理時間和精力。此外，當新的CRO開始工作時，也有一個自然的過渡期。因此，可能會出現延遲，這可能會危及我們滿足期望的開發時間表的能力。儘管我們謹慎地處理與CRO的關係，但不能保證我們在未來不會遇到類似的挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。
由於我們依賴第三方製造和供應合作伙伴，我們的研發、臨牀前研究和臨牀試驗材料的供應可能會變得有限或中斷，或者數量或質量可能不令人滿意。
我們依靠第三方合作伙伴為我們的研發、臨牀前研究和臨牀試驗供應材料和部件。我們不擁有製造設施，也不提供此類零部件和材料的來源。我們的製造要求包括寡核苷酸和脂類。我們在採購訂單的基礎上，從單一來源供應商處採購我們的非臨牀毒理學和臨牀開發材料。不能保證我們的研發、臨牀前研究和臨牀試驗候選藥物和其他材料的供應不會受到限制、中斷、限制在某些地理區域或具有令人滿意的質量，或繼續以可接受的價格供應。特別是，我們的藥品製造商的任何更換都可能需要大量的努力和專業知識，因為合格的替代品可能數量有限。
治療候選藥物的製造過程受到FDA和外國監管機構的監督。供應商和製造商必須滿足適用的製造要求，並經過嚴格的設施
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以及監管機構為符合監管要求(如cGMP)而要求的過程驗證測試。如果我們的任何供應商或製造商未能遵守此類要求，或未能履行其在質量、時間或其他方面對我們的義務，或者如果我們的零部件或其他材料的供應因其他原因變得有限或中斷，我們可能被迫自己製造材料(我們目前沒有能力或資源)，或者與其他第三方簽訂協議，這可能是我們無法以合理條款(如果有的話)做到的。在某些情況下，生產我們的候選治療藥物所需的技術技能或技術可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能會遇到困難，或者可能存在合同限制，禁止我們將此類技能或技術轉讓給另一方，並且可能不存在可行的替代方案。這些因素將增加我們對這些製造商的依賴，或者要求我們從這些製造商那裏獲得許可證，以便讓另一家第三方生產我們的候選治療藥物。如果我們因任何原因被要求更換製造商，我們將被要求核實新的製造商是否擁有符合質量標準和所有適用法規的設施和程序。與新制造商驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算內開發候選治療藥物的能力產生負面影響。
我們預計，如果我們獲得監管部門對任何候選治療藥物的批准，我們將繼續依賴第三方製造商。只要我們現有或將來與第三方達成製造安排，我們將依賴這些第三方及時履行其義務，以符合合同和監管要求，包括與質量控制和保證有關的要求。如果我們不能獲得或維持治療候選藥物的第三方生產，或以商業合理的條件這樣做，我們可能無法成功地開發和商業化我們的治療候選藥物。如果我們或第三方未能執行我們的製造要求並遵守cGMP，可能會在多種方面對我們的業務產生不利影響，包括：
•無法啟動或繼續我們正在開發的候選治療藥物的臨牀前研究或臨牀試驗；
•延遲提交治療候選藥物的監管申請或獲得監管批准；
•失去未來合作者的合作；
•讓我們的候選治療藥物的生產設施接受監管部門的額外檢查；
•要求停止分銷或召回一批我們的候選治療藥物；以及
•如果批准將候選治療藥物推向市場並商業化，將無法滿足我們的治療藥物的商業需求。
如果我們與製造商、供應商或其他供應商的關係因新冠肺炎疫情或其他衞生流行病而終止或縮減，我們可能無法與其他供應商或供應商達成安排，或以商業合理的條款或及時這樣做。此外，如果新冠肺炎疫情持續很長一段時間，並影響聯邦快遞和郵政遞送等基本分銷系統，我們的供應鏈和運營可能會中斷，我們候選產品的製造和供應可能會出現相關的延誤。更換或增加其他供應商或供應商涉及大量成本，需要管理時間和精力。此外，當新的供應商或供應商開始工作時，也有一個自然的過渡期。因此，可能會出現延遲，這可能會對我們滿足所需臨牀開發和任何未來商業化時間表的能力產生不利影響。儘管我們謹慎地管理與供應商和供應商的關係，但不能保證我們將來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會損害我們的業務。
我們面臨着來自已經或可能為我們的目標疾病適應症開發治療候選藥物的實體的競爭，包括基於與我們類似的模式和技術開發新療法和技術平臺的公司。如果這些公司比我們更快地開發技術(包括遞送技術)或候選治療藥物，或者他們的技術更有效，我們開發候選治療藥物併成功商業化的能力可能會受到不利影響。
候選治療藥物的開發和商業化競爭激烈。我們與許多跨國製藥公司和專業生物技術公司以及大學和其他研究機構正在開發的技術展開競爭。我們的競爭對手已經開發、正在開發或將開發與我們的候選療法競爭的候選療法和工藝。競爭性療法包括那些已經被醫學界批准和接受的療法，以及任何進入市場的新療法。
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市場。我們相信，有相當數量的療法目前正在開發中，並可能在未來投入商業使用，用於治療我們可能嘗試開發治療候選藥物的疾病。在生物技術、製藥和寡核苷酸治療領域存在着激烈和快速演變的競爭。雖然我們相信，我們的SNA技術、相關的知識產權和我們的科學技術訣竅使我們在這一領域擁有競爭優勢，但來自許多來源的競爭依然存在。我們的競爭對手包括規模更大、資金更雄厚的製藥、生物技術和寡核苷酸治療公司。此外，我們還與大學和其他研究機構開發的當前和未來的療法展開競爭。
我們知道有幾家公司正在開發寡核苷酸遞送平臺和基於寡核苷酸的療法。這些競爭對手包括Ionis製藥公司、Alnylam製藥公司、Dicerna製藥公司、Arbutus Biophma公司、Wave生命科學有限公司、箭頭製藥公司、ProQR治療公司、斯托克治療公司、Neubase治療公司、Idera製藥公司、Avidity Biosciences公司、Checkmate製藥公司這些競爭對手和其他競爭對手在招聘科學和管理人才以及從製藥公司獲得資金方面與我們展開競爭。

我們的成功將在一定程度上取決於我們開發和保護比競爭療法更安全、更有效的療法的能力。如果競爭療法比我們開發的療法更安全、更有效或更便宜，我們的商業機會和成功將會減少或消失。
如果我們的候選治療藥物被批准用於我們目前正在尋求的適應症，它們將與一系列正在開發或目前已上市的治療藥物展開競爭。許多治療牛皮癬和癌症的療法已經上市或處於臨牀開發階段。對於牛皮癬的治療，市場上的治療方法從局部類固醇這樣的小分子藥物到艾伯維公司(AbbVie Inc.)的阿達利單抗(Adalimumab)等生物製品，應有盡有。此外，許多化合物正處於臨牀開發階段，用於治療牛皮癬。對於黑色素瘤等免疫原性癌症，最常見的治療方法是化療藥物、放射療法，現在還有免疫治療性抗體，如ipilimumab、atezolizumab、pembrolizumab和其他。
與我們相比，我們的許多競爭對手擁有更多的財務、技術、製造、營銷、銷售和供應資源或經驗。如果我們成功獲得對任何候選療法的批准，我們將面臨基於許多不同因素的競爭，包括我們療法的安全性和有效性、我們療法的使用容易程度以及患者接受相對較新的給藥途徑的程度、這些療法獲得監管批准的時間和範圍、製造、營銷和銷售能力的可用性和成本、價格、報銷範圍和專利地位。競爭性療法可以提供更好的治療替代方案，包括比我們可能開發的任何療法更有效、更安全、更便宜或更有效地營銷和銷售。競爭性療法可能會在我們收回開發和商業化候選療法的費用之前，使我們開發的任何療法過時或不具競爭力。這些競爭對手還可能招聘我們的員工，這可能會對我們的專業水平和執行業務計劃的能力產生負面影響。
市場可能不會接受我們基於新療法的候選療法，我們未來可能不會從候選療法的銷售或許可中獲得任何收入。
即使治療候選藥物獲得批准，我們也可能無法從該產品的銷售中產生或維持收入，原因包括該產品是否能以具有競爭力的成本出售，以及是否被市場接受。我們正在開發的候選療法是基於我們的SNA技術。對新療法的接受有重大影響的市場參與者，如醫生和第三方付款人，可能不會採用基於SNA技術的療法，我們可能無法説服醫學界和第三方付款人接受和使用，或為我們或任何當前或未來的合作伙伴開發的任何候選療法提供優惠的報銷。除其他因素外，市場對我們的候選治療藥物的接受程度將取決於：
•我們收到任何營銷和商業化批准的時間；
•任何批准的條款和獲得批准的國家；
•我們候選治療藥物的安全性和有效性；
•與我們的候選治療方案相關的任何不良副作用的流行率和嚴重程度；
•FDA或其他監管機構批准的任何標籤中包含的限制或警告；
•我們的候選治療藥物相對方便和易於管理；
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•患者是否願意接受任何新的給藥方法；
•我們醫生教育項目的成功；
•是否有足夠的政府和第三方付款人報銷；
•我們產品的定價，特別是與替代療法相比；以及
•我們的候選治療方案旨在治療的適應症的替代有效療法的可用性，以及這些療法的相對風險、益處和成本。
隨着我們對SNA的關注，隨着空間在商業市場上變得更具競爭力或不那麼受歡迎，這些風險可能會增加。額外的風險適用於我們可能追求的任何疾病適應症，這些適應症被歸類為罕見疾病，並允許美國、歐洲和日本等主要商業市場的監管機構指定孤兒藥物。由於一種罕見疾病的患者人數較少，如果具有孤兒藥物指定的批准產品的定價沒有在適當的水平獲得批准或被市場接受，這種治療方法可能不會產生足夠的收入來抵消開發、製造、營銷和商業化的成本，儘管這種孤兒藥物指定帶來了任何好處，如市場排他性、對臨牀試驗設計的幫助或與開發費用相關的使用費或税收抵免的減少。市場規模也是未被歸類為罕見疾病適應症的一個變量。我們對任何適應症潛在市場規模的估計可能與我們開始將一種治療藥物商業化(如果有的話)時發現的情況大不相同，這可能導致我們的業務計劃發生重大變化，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生重大不利影響。
如果具有孤兒藥物指定的候選治療藥物後來獲得了FDA對其指定的適應症的第一次批准，該候選治療藥物有權獲得孤兒產品獨家經營權，這意味着FDA在七年內不得批准任何其他申請，以銷售相同適應症的相同候選治療藥物，除非在非常有限的情況下。然而，如果競爭對手獲得FDA定義的相同候選治療藥物的批准，或者如果我們的候選治療藥物被確定包含在競爭對手的相同適應症或疾病的候選治療藥物中，則孤立藥物排他性也可能在七年內阻止我們的候選治療藥物獲得批准。
就像在美國一樣，我們可以在申請上市授權之前，在歐盟申請將一種治療候選藥物指定為孤兒藥物，用於治療特定的適應症。歐盟的孤兒藥物贊助商可以享受經濟和營銷利益，包括獲得批准的適應症最長10年的市場排他性。在此期間，類似醫藥產品的上市申請將不被接受，除非有某些例外情況。在歐盟，“類似醫藥產品”是指含有與目前授權的孤兒醫藥產品中含有的一種或多種類似活性物質的醫藥產品，其目的是用於相同的治療適應症。
如果不能吸引和留住合格的關鍵管理和技術人員，就會削弱我們實施業務計劃的能力。
我們的成功在很大程度上取決於關鍵管理層和其他專業人員的持續服務，包括我們的首席執行官兼臨時首席財務官David A.Giljohann博士、我們的首席運營官Matthias G.Schroff博士和我們的首席醫療官Douglas E.Feltner醫學博士。失去一名或多名管理團隊成員或其他關鍵員工或顧問可能會推遲我們的研發計劃或臨牀試驗，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景造成重大損害。我們的主要管理人員在我們的行業內建立的關係使我們特別依賴他們繼續與我們合作。我們依賴於我們的技術人員的持續服務，因為我們的候選治療藥物和我們的技術具有高度技術性，以及監管審批過程的專業性。由於我們的管理團隊和關鍵員工沒有義務為我們提供持續的服務，他們可以隨時終止與我們的僱傭關係，而不會受到懲罰。我們不為我們的任何管理團隊成員或關鍵員工維護關鍵人人壽保險。我們未來的成功在很大程度上將取決於我們繼續吸引和留住高素質的科學、技術和管理人員，以及具有臨牀測試、製造、政府監管和商業化專業知識的人員。我們面臨着來自其他公司、大學、公共和私人研究機構、政府實體和其他組織的人才競爭。
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我們將繼續擴大組織規模，在管理增長方面可能會遇到困難。
截至2020年9月30日，我們擁有57名員工。隨着我們的發展和商業化計劃和戰略的發展，以及我們作為一家上市公司的進一步發展，我們預計需要更多的管理、運營、財務和其他人員，包括支持我們的產品開發和計劃中的未來商業化努力的人員。未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：
•識別、招聘、整合、維持和激勵更多的員工；
•有效地管理我們的內部開發工作，包括針對我們的候選產品的臨牀、FDA和EMA審查流程；以及
•改進我們的運營、財務和管理控制、報告系統和程序。
我們未來的財務業績和我們將候選產品商業化的能力將在一定程度上取決於我們有效管理未來任何增長的能力，我們的管理層可能還必須將不成比例的注意力從日常活動中轉移出來，以便投入大量時間來管理這些增長活動。
如果我們不能通過僱傭新員工來有效地擴大我們的組織，我們可能無法成功地執行進一步開發和商業化我們的候選產品所需的任務，因此，我們可能無法實現我們的研究、開發和商業化目標。
如果我們的任何候選治療藥物被批准用於營銷和商業化，而我們無法自行開發銷售、營銷和分銷能力，或者無法與第三方達成協議，以可接受的條款履行這些功能，我們將無法成功地將任何此類未來的治療藥物商業化。
我們目前沒有銷售、營銷或分銷能力或經驗。如果我們的任何候選治療藥物獲得批准，我們將需要發展內部銷售、營銷和分銷能力，以適當地將此類治療藥物商業化，這將是昂貴和耗時的，或者與第三方合作提供這些服務。如果我們決定直接營銷我們批准的療法，我們將需要投入大量的財務和管理資源來發展一支具有技術專長和支持分銷、管理和合規能力的營銷和銷售隊伍。如果我們依賴有這種能力的第三方來營銷我們批准的療法，或者決定與合作者共同推廣療法，我們將需要與第三方建立和維護合規的營銷和分銷安排，並且不能保證我們能夠以可接受的條款或根本不能保證達成這樣的安排。在達成第三方營銷或分銷安排時，我們獲得的任何收入都將取決於第三方的努力，不能保證這些第三方將建立足夠的銷售和分銷能力，或成功地獲得市場對任何批准的治療藥物的接受。如果我們不能成功地將未來批准的任何治療藥物商業化，無論是我們自己還是通過第三方，我們的業務、財務狀況、運營結果和前景都可能受到實質性的不利影響。
如果我們不遵守美國或外國的監管要求，監管機構可能會扣留營銷或商業化審批，限制或撤回我們可能獲得的任何營銷或商業化審批，並使我們受到其他可能對我們的業務造成實質性損害的處罰。
我們和我們的候選治療藥物，以及我們的供應商、合同製造商、分銷商和合同檢測實驗室都受到歐盟、美國和其他國家政府當局的廣泛監管，各國的監管規定各不相同。
如果我們或當前或未來的合作伙伴、製造商或服務提供商未能遵守適用的要求，這些監管機構可以拒絕為營銷和商業化頒發必要的批准。即使我們獲得候選治療藥物的營銷和商業化批准，我們和我們的第三方服務提供商也將受到持續的法規要求的約束，包括與機構註冊和產品上市、生產流程、風險管理措施、質量和藥物警戒系統、批准前和批准後的臨牀數據、標籤、廣告和促銷活動相關的一系列法規，以及我們獲得上市批准的任何治療藥物的治療、記錄保存、分銷和進出口。我們被要求提交安全性和其他上市後信息和報告，並接受持續的監管審查，包括與治療藥物商業化後報告的治療和臨牀結果的不良患者體驗有關的信息，無論是在美國還是在任何外國司法管轄區。
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我們尋求監管部門的批准。FDA和某些外國監管機構(如EMA)擁有重大的上市後權力，包括有權要求根據新的安全信息更改標籤，並要求上市後研究或臨牀試驗評估與使用治療藥物有關的安全風險，或要求將治療藥物撤出市場。FDA還有權在批准之前或之後要求風險評估和緩解策略(REMS)計劃，這可能會對批准的治療藥物的分發或使用施加進一步的要求或限制。EMA現在通常要求將風險管理計劃(RMP)作為營銷授權申請流程的一部分，而且隨着新信息的出現，此類計劃必須在產品的整個生命週期內不斷修改和更新。此外，對於國家授權的醫藥產品，任何歐盟成員國的相關政府當局都可以在擔心產品的風險/效益平衡時申請RMP。
我們用來製造未來治療藥物的製造商和製造設施(如果有的話)也將接受FDA和其他監管機構的定期審查和檢查，包括是否繼續符合cGMP要求。如果我們的第三方製造商、製造工藝或設施發現任何新的或以前未知的問題，可能會導致治療、製造商或設施受到限制，包括將治療藥物撤出市場。如果我們依賴第三方製造商，我們將無法控制這些製造商遵守適用的規章制度。任何產品推廣和廣告也將受到監管要求和持續的監管審查。如果我們或我們未來的合作者、製造商或服務提供商未能遵守我們尋求銷售我們的治療藥物的美國或外國司法管轄區適用的持續監管要求，我們或他們可能會受到罰款、警告和無題信函、臨牀封存、fda或外國監管機構延遲或拒絕批准待定申請或已批准申請的補充、暫停、拒絕續簽或撤回監管批准、召回、扣押或行政拘留產品、拒絕允許進口或出口治療藥物、操作限制、無法全部或者部分停產停銷、禁令、退還、退還、取締、民事、刑事處罰和刑事起訴。
國外市場實行的價格管制可能會對我們未來的盈利能力產生不利影響。
在一些國家，特別是歐盟成員國，處方藥的定價受到國家一級的政府管制，在某些情況下也受到區域一級的政府管制。在這些國家，在收到一種治療藥物的上市批准後，與政府當局進行定價談判可能需要相當長的時間。此外，作為成本控制措施的一部分，政府和其他利益攸關方可能會在價格和補償水平上施加相當大的壓力。政治、經濟和監管方面的發展可能會使定價和報銷談判進一步複雜化，在獲得報銷後，定價談判可能會繼續進行。多個歐盟成員國使用的參考定價，以及平行分銷，或低價和高價成員國之間的套利，可能會進一步降低價格。在一些國家，我們或當前或未來的合作者可能被要求進行臨牀試驗或其他研究，將我們SNA候選療法的成本效益與其他現有療法進行比較，以便獲得或維持報銷或定價批准。第三方付款人或主管部門公佈折扣可能會對發行國和其他國家的價格或報銷水平造成進一步的壓力。如果任何獲準上市的候選治療藥物無法獲得報銷或在範圍或金額上受到限制，或者如果定價水平不令人滿意，我們的業務、財務狀況、運營結果或前景可能會受到不利影響。
我們的業務存在重大的產品責任風險，我們無法獲得足夠的保險範圍可能會對我們的業務、財務狀況、運營結果或前景產生重大不利影響。
我們的業務使我們面臨着在治療療法的開發、測試、製造和營銷過程中固有的重大產品責任風險。產品責任索賠可能會推遲或阻止我們開發計劃的完成。如果我們在營銷療法方面取得成功，這類索賠可能會導致某些監管機構(如FDA或外國監管機構)對我們的療法、我們的製造工藝和設施或我們的營銷計劃的安全性和有效性進行調查，並可能召回我們的療法或採取更嚴重的執法行動，限制批准的適應症，或暫停或撤回批准。無論是非曲直或最終結果如何，責任索賠也可能導致對我們治療方法的需求減少、對我們聲譽的損害、相關訴訟的辯護成本、管理層的時間和我們的資源轉移、對試驗參與者或患者的鉅額金錢獎勵以及我們股票價格的下跌。我們目前有產品責任保險，我們認為這種保險適合我們的發展階段，在營銷我們的任何候選治療藥物之前，可能需要獲得更高水平的產品責任保險。我們擁有或可能獲得的任何保險都可能不能為潛在的責任提供足夠的保險。此外，臨牀試驗和產品
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責任保險正變得越來越昂貴。因此，我們可能無法以合理的成本獲得足夠的保險，以保護我們免受產品責任索賠造成的損失，這些損失可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。
我們的員工可能從事不當行為或其他不當活動，包括不遵守監管標準和要求，這可能會對我們的業務產生不利影響。
我們面臨着員工欺詐或其他不當行為的風險。員工的不當行為可能包括但不限於故意不遵守FDA、醫療保險和醫療補助服務中心(CMS)、衞生與公眾服務部(HHS)、監察長辦公室(OIG)或其他機構法規、外國政府機構或自律行業組織制定的適用法律、法規、指南或行為準則，或向任何政府機構(如FDA)提供準確信息，遵守我們可能建立的製造標準，遵守聯邦和州醫療欺詐和濫用法律法規，
特別是，醫療保健行業的銷售、營銷和商業安排受到旨在防止欺詐、回扣、自我交易和其他濫用行為的廣泛法律、法規、指導方針和行為準則的約束。這些法律、法規、指導方針和行為準則可能會限制或禁止廣泛的定價、折扣、營銷和促銷、銷售佣金、客户激勵計劃和其他商業安排。
員工不當行為還可能涉及不當使用在臨牀試驗過程中獲得的信息，這可能導致監管制裁，包括罰款、取消或取消這些員工參與某些政府監管活動的資格，並嚴重損害我們的聲譽。這可能包括違反經《經濟和臨牀健康信息技術法案》(HITECH)、其他美國聯邦和州法律修訂的美國聯邦《1996年健康保險可攜帶性和責任法案》(HIPAA)，以及非美國司法管轄區的要求，包括歐盟數據保護指令(European Union Data Protection Directive)。
並非總是能夠識別和阻止員工的不當行為，我們為發現和防止此類行為而採取的預防措施可能無法有效控制未知或未管理的風險或損失，或保護我們免受因未能遵守此類法律、法規、指導方針或行為準則而引發的政府調查或其他行動或訴訟。如果對我們採取任何此類行動，而我們未能成功為自己辯護或維護自己的權利，這些行動可能會對我們的業務產生重大影響，包括被排除在美國聯邦醫療保健計劃之外，被處以鉅額罰款或其他制裁。
遵守政府在研究中使用的動物待遇方面的規定可能會增加我們的運營成本，這將對我們的技術商業化產生不利影響。
《動物福利法案》(AWA)是一部涵蓋某些用於研究的動物待遇的聯邦法律。目前，美國獸醫協會對研究動物生產者和使用者對某些動物的人道處理、護理、治療和運輸實施了各種各樣的具體規定，其中最引人注目的是人員、設施、衞生設施、籠子大小以及餵養、澆水和運輸條件等方面的規定，其中最引人注目的是與人員、設施、衞生設施、籠子大小以及餵養、澆水和運輸條件有關的規定。根據AWA的規定，與我們簽約的第三方必須進行登記、檢查和報告。此外，一些州有自己的法規，包括一般的反殘忍立法，這些法規在處理動物方面建立了一定的標準。許多外國司法管轄區都有類似的規則、條例和/或義務。如果我們或我們的承包商未能遵守有關處理用於研究的動物的規定，我們可能會受到罰款和處罰，並可能受到負面宣傳，我們的運營可能會受到不利影響。
我們的內部計算機系統，或我們的CRO或其他承包商或顧問的系統，可能會出現故障或遭遇安全漏洞，這可能會導致我們的治療開發計劃受到實質性破壞。
雖然我們已實施保安措施，但我們的內部電腦系統，以及我們的公共關係主任和其他承辦商及顧問的電腦系統，仍容易受到電腦病毒、未經授權進入、自然災害、恐怖主義、戰爭、電訊及電力故障的破壞。這樣的事件可能會導致我們的運營中斷。例如，涉及我們候選治療藥物的臨牀前研究或臨牀試驗數據的丟失可能會導致我們的開發和監管申報工作的延遲，並顯著增加我們的成本。此外，數據被盜或以其他方式泄露可能會干擾我們保護知識產權、商業機密和其他對我們的運營至關重要的信息的能力。我們不能保證與我們的一個或多個候選治療藥物有關的某些敏感和專有信息沒有或將來不會被泄露。雖然我們已投入資源加強我們電腦系統的安全，但我們不能保證我們的電腦系統不會受到更多未經授權的入侵，或我們的CRO及其他承辦商和顧問的電腦系統不會受到更多未經授權的入侵。
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確保我們能夠及時成功檢測到未來的未經授權的入侵，或者未來的未經授權的入侵不會對我們的財務狀況、聲譽或業務前景造成實質性的不利影響。與消除勒索軟件相關的付款可能會對我們的財務狀況和運營結果產生重大影響。
根據經HITECH、其他美國聯邦和州法律修訂的HIPAA條款以及包括歐盟數據保護指令(European Union Data Protection Directive)在內的非美國司法管轄區的要求，某些數據泄露還必須報告給受影響的個人和政府，在某些情況下還必須報告給媒體。在發現不遵守適用法律的情況下，經濟處罰也可能適用於某些數據泄露行為。
如果任何干擾或安全漏洞導致我們的數據丟失或損壞，或不適當地披露機密或專有信息，我們可能會招致責任，我們候選治療藥物的開發可能會被推遲。
如果我們不遵守保護環境、健康和人類安全的法律，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的研究、開發和製造涉及使用危險材料和各種化學品。我們在伊利諾伊州芝加哥的設施中保留了大量的易燃和有毒化學品，這些化學品是我們研究、開發和製造活動所需的。對於這些危險材料的使用、製造、儲存、搬運和處置，我們必須遵守聯邦、州和地方的法律法規。我們相信，我們在芝加哥工廠存儲、處理和處置這些材料的程序符合芝加哥、伊利諾伊州和美國勞工部職業安全與健康管理局的相關指導方針。儘管我們相信我們處理和處置這些材料的安全程序符合適用法規規定的標準，但這些材料造成意外污染或傷害的風險是無法消除的。如果發生事故，我們可能要對由此造成的損害負責，損失可能是巨大的。我們還受到許多環境、健康和工作場所安全法律和法規的約束，包括那些管理實驗室程序、接觸血液傳播的病原體以及處理動物和生物危險材料的法律和法規。雖然我們維持工傷保險，以支付因使用這些材料導致員工受傷而可能產生的費用和開支，但該保險可能無法為潛在的責任提供足夠的保險。我們不為因儲存或處置生物或危險材料而對我們提出的環境責任或有毒侵權索賠提供保險。未來可能會通過更多影響我們運營的聯邦、州和地方法律法規。我們可能會因遵守規定而招致鉅額費用。, 如果我們違反了這些法律或法規，就會被處以鉅額罰款或處罰。
我們的信息技術系統可能會面臨嚴重的中斷，這可能會對我們的業務產生不利影響。
我們的信息技術和其他內部基礎設施系統，包括公司防火牆、服務器、租用線路和互聯網連接，都面臨着系統性故障的風險，這可能會擾亂我們的運營。如果我們的信息技術和其他內部基礎設施系統的可用性受到嚴重幹擾，我們的研究和開發工作可能會受到幹擾和延誤。
客户、監管機構、投資者和其他利益相關者對我們的環境、社會和治理實踐的日益嚴格的審查和不斷變化的預期可能會給我們帶來額外的成本，或者使我們面臨新的或額外的風險。
公司正面臨客户、監管機構、投資者和其他利益相關者對其環境、社會和治理實踐的日益嚴格的審查。投資者權益倡導團體、投資基金和有影響力的投資者也越來越關注這些做法，特別是當它們與環境、健康和安全、供應鏈管理、多樣性和人權有關時。如果不能適應或遵守監管要求或投資者或利益相關者的期望和標準，可能會對我們的聲譽和普通股價格產生負面影響。
上述任何因素，或認為我們或我們的供應商、合同製造商或合作者沒有對日益增長的對此類問題的關注做出適當反應的看法，無論我們是否被法律要求這樣做，都可能損害我們的聲譽，並對我們的業務、財務狀況、運營現金流和/或普通股價產生實質性的不利影響。
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自然災害或其他意外事件可能會擾亂我們的運營，對我們的運營結果和財務狀況產生不利影響，並且可能不在保險範圍內。
在美國或我們或我們的供應商或製造商運營或所在的其他國家/地區發生一個或多個意外事件，包括火災、龍捲風、海嘯、颶風、地震、洪水和其他形式的嚴重危險，都可能對我們的運營和財務表現產生不利影響。這些類型的意外事件可能導致我們合同製造商運營的一個或多個製造設施受到物理損害並完全或部分關閉，或產品供應暫時或長期中斷，和/或我們向客户交付產品的能力中斷。此外，氣候變化對一般經濟條件，特別是藥品製造和分銷行業的長期影響尚不清楚，能源供應、需求或可用能源的變化，以及與能源生產和交付相關的監管和其他成本，可能會影響我們經營業務所需的商品和服務(包括自然資源)的可用性或成本。現有的保險安排可能不會為這類事件可能產生的費用提供保障，特別是如果這類事件是災難性的或同時發生的話。我們從一個或多個配送中心或外包設施為客户提供服務的能力的任何長期中斷都可能對我們的運營、我們的業務、運營結果和股票價格產生實質性的不利影響。
我們目前的行動集中在一個地點，任何影響這個地點的事件都可能產生實質性的不利後果。
我們目前的業務位於伊利諾伊州芝加哥。任何意外事件，如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣狀況、醫療流行病、電力短缺、通訊故障或其他自然或人為事故或事件，導致我們無法充分利用這些設施，都可能對我們的業務運營能力(特別是日常運營能力)產生重大不利影響，並對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。無法使用這些設施可能會導致成本增加、我們候選治療藥物的開發延遲或我們的業務運營中斷。作為我們風險管理政策的一部分，我們將保險覆蓋範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而，如果這些設施發生意外或事故，我們不能向您保證保險金額足以賠償任何損害和損失。如果我們的設施因事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使是很短的一段時間，我們的任何或所有研發項目都可能受到損害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、經營業績和前景產生重大不利影響。
我們的現金、現金等價物和固定收益有價證券的投資會受到風險的影響，這些風險可能會導致損失，並影響這些投資的流動性。
截至2020年9月30日，我們擁有3270萬美元的現金、現金等價物和限制性現金，以及6260萬美元的短期投資。從歷史上看，我們曾將多餘的現金投資於存單或貨幣市場共同基金，這些基金投資於美國政府或美國政府機構發行或擔保的證券、美國公司和外國公司的浮動利率和可變利率即期票據，以及商業票據。在2019年第四季度，我們已經直接購買了，並預計將繼續直接購買美國政府或美國政府機構證券，美國國內外公司的浮動利率和可變利率即期票據，以及商業票據。這些投資受到一般信貸、流動性、市場和利率風險的影響，包括與美國次貸違約的影響類似的潛在未來影響。次貸違約影響了金融市場的各個領域，並造成了信貸和流動性問題。我們可能會意識到這些投資的公允價值虧損，在一段潛在的有意義的時期內無法獲得這些投資中的現金，或者這些投資完全虧損，這將對我們的財務報表產生負面影響。
此外，如果我們的投資停止支付或減少支付給我們的利息，我們的利息收入將受到影響。與我們的投資組合相關的市場風險可能會對我們的運營結果、流動性和財務狀況產生不利影響。
如果我們不能保持適當和有效的內部控制，我們及時編制準確財務報表的能力可能會受到損害。
我們須遵守1934年證券交易法(經修訂)、2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)以及納斯達克資本市場(Nasdaq Capital Market)規則和條例的報告要求。根據2002年《薩班斯-奧克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第2404節，或第2404節，我們現在被要求對我們的財務報告內部控制進行系統和過程評估和測試，以使我們的管理層能夠報告我們內部控制的有效性
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在財務報告上。然而，儘管我們仍然是一家新興的成長型公司，我們將不會被要求包括一份由我們的獨立註冊會計師事務所出具的關於財務報告內部控制的認證報告。
在評估和測試過程中，如果我們發現我們的財務報告內部控制存在一個或多個重大缺陷，我們將無法斷言我們的財務報告內部控制是有效的。此外，我們未來可能會發現我們的內部財務和會計控制系統和程序中的弱點，這些弱點可能導致我們的財務報表出現重大錯報。此外，我們對財務報告的內部控制不會阻止或發現所有錯誤和欺詐。無論控制系統的設計和操作有多好，都只能提供合理的保證，而不是絕對的保證，以確保控制系統的目標能夠實現。由於所有控制系統的固有限制，任何控制評估都不能絕對保證不會發生因錯誤或舞弊而導致的錯誤陳述，或保證所有控制問題和舞弊情況都會被檢測到。此外，我們意識到與新冠肺炎疫情有關的遠程工作安排可能構成新的風險領域，我們將繼續密切關注對我們內部控制和程序的任何影響。
如果我們不能斷言我們對財務報告的內部控制是有效的，投資者可能會對我們財務報表的可靠性失去信心，我們的股票市場價格可能會下跌，我們可能會受到納斯達克資本市場(Nasdaq Capital Market)、SEC或其他監管機構的制裁或調查。
與知識產權相關的風險
如果我們不能為我們的技術或候選療法獲得並執行專利保護，我們候選療法的開發和商業化可能會受到不利影響。
我們的成功在一定程度上取決於我們為我們的候選治療藥物獲取和維護專利和其他形式的知識產權(包括他人知識產權的許可證內)的能力、用於生產我們的候選治療藥物的方法以及使用我們的候選治療藥物治療患者的方法，以及我們保護我們的商業祕密、防止第三方侵犯我們的專有權以及在不侵犯他人專有權利的情況下運營的能力。截至2020年9月30日，我們的專利組合包括80項已頒發專利和允許專利申請，以及110項待決專利申請。我們可能無法及時申請治療候選藥物的某些方面的專利，甚至根本無法申請。我們現有的已頒發和授權的專利以及我們獲得的任何未來專利可能還不夠廣泛，不足以阻止其他人使用我們的技術或開發與之競爭的療法和技術。不能保證我們的任何待決專利申請將導致頒發或授予專利，不能保證我們的任何頒發或授予的專利稍後不會被發現無效或不可強制執行，也不保證我們的任何頒發或授予的專利將包括足夠廣泛的主張，足以涵蓋我們的候選療法或提供有效的保護，不受競爭對手的影響。此外，製藥和生物技術公司的專利地位可能非常不確定，因為它涉及複雜的法律和事實問題。我們只有在我們當前和未來的專有技術和治療候選技術受到有效和可強制執行的專利保護，或有效地作為商業祕密加以保護的情況下，才能保護我們的專有權利不被第三方未經授權使用。如果第三方披露或盜用我們的所有權, 這可能會對我們在市場上的地位造成實質性的不利影響。
美國專利商標局(USPTO)和各種外國政府專利機構要求在專利過程中遵守一些程序、文件、費用支付和其他條款。在某些情況下，不遵守規定可能導致專利或專利申請被放棄或失效，從而導致相關司法管轄區的專利權部分或全部喪失。在這種情況下，競爭對手可能會比其他情況下更早進入市場。美國專利商標局和外國專利局在授予專利時採用的標準並不總是統一或可預測的。例如，關於生物技術和製藥專利中允許的專利標的或權利要求的範圍，沒有全球統一的政策。因此，我們不知道我們的專利療法和技術將來會受到多大程度的保護。雖然我們將努力以適當的知識產權(如專利)來保護我們的候選治療藥物，但獲得專利的過程是耗時、昂貴的，有時甚至是不可預測的。
此外，專利法最近發生了許多變化，美國專利商標局的規則也提出了修改建議，這可能會對我們保護我們的技術和執行我們的知識產權的能力產生重大影響。例如，2011年頒佈的《萊希-史密斯美國發明法》(Leahy-Smith America Invents Act)涉及專利立法的重大變化。近年來，美國最高法院對幾起專利案件做出了裁決，其中一些案件要麼縮小了某些情況下可獲得的專利保護範圍，要麼在某些情況下削弱了專利所有者的權利。最高法院於2013年作出的裁決分子病理學協會訴Myriad Genetics，Inc.排除對具有與在自然界中發現的且未經修飾的序列相同的所述核苷酸序列的核酸的權利要求。我們
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目前我們還不知道這一決定會對我們的專利或專利申請產生立竿見影的影響，因為我們正在開發含有我們認為在自然界中找不到的修飾的寡核苷酸療法。然而，這一決定尚未得到法院和美國專利商標局的明確解釋。我們不能向您保證，對本決定或後續裁決的解釋不會對我們的專利或專利申請產生不利影響。除了對我們未來獲得專利的能力的不確定性增加之外，這一系列事件的結合也給一旦獲得專利的價值帶來了不確定性。根據美國國會、聯邦法院和美國專利商標局的決定，管理專利的法律和法規可能會以不可預測的方式發生變化，這可能會削弱我們獲得新專利或強制執行我們現有的專利和未來可能獲得的專利的能力。
一旦授予專利，在准予或授予之後的一段時間內，專利可以繼續接受反對、幹擾、複審、授予後複審、各方間複審、無效或派生訴訟在法院或專利局或類似程序中進行，在此期間第三方可以對此類初始授予提出異議。在這種可能會持續很長一段時間的訴訟過程中，專利權人可能被迫限制被攻擊的被允許或被授予權利要求的範圍，或者可能完全失去被允許或被授予的權利要求。此外，不能保證：
•其他公司將不能或可能不能製造、使用或銷售與我們的候選治療藥物相同或相似的化合物，但這些化合物不在我們擁有或許可的專利權利要求的範圍內。
•我們或我們的許可人，或任何當前或未來的合作伙伴，都是第一批創造我們擁有或許可的每一項已發佈專利和未決專利申請所涵蓋的發明的公司。
•我們或我們的許可人，或任何當前或未來的合作伙伴，都是第一批提交涉及我們發明的某些方面的專利申請的公司。
•其他公司不會在不侵犯我們知識產權的情況下獨立開發類似或替代技術或複製我們的任何技術。
•第三方不會挑戰我們的專利，如果受到挑戰，法院可能不會認為我們的專利是有效的、可強制執行的和被侵犯的。
•我們擁有或授權的任何專利都將為我們提供任何競爭優勢，或者不會受到第三方的挑戰。
•我們將開發更多可申請專利的專有技術。
•他人的專利不會對我們的業務產生不利影響。
•我們的競爭對手不會在我們缺乏可強制執行專利權的國家進行研發活動，然後利用從這些活動中學到的信息來開發競爭性療法，在我們的主要商業市場銷售。
專利期可能不足以在足夠長的時間內保護我們在未來療法上的競爭地位。
考慮到開發、測試和監管審查新的候選治療藥物所需的時間，保護這些候選藥物的專利可能會在這些候選藥物商業化之前或之後不久到期。我們希望在美國尋求延長專利期限，如果可能的話，還會在我們擁有涵蓋我們候選產品的專利的其他國家尋求延長專利期限。在美國，1984年的《藥品價格競爭和專利期限恢復法》允許將專利期限延長最多五年，作為對在產品開發和FDA監管審查過程中失去的專利期限的補償。但是，專利期限的延長或恢復不得超過自產品候選產品批准之日起共計14年的剩餘期限。適用於經批准的產品候選產品的專利只有一項有資格延長，延期申請必須在專利期滿前提出。美國專利商標局與FDA協商，審查並批准任何延長或恢復專利期的申請。在未來，我們打算為我們目前擁有或許可的一些專利申請恢復專利期，以延長專利的有效期，使其超過目前的到期日。但是，適用當局，包括美國的FDA和USPTO，以及其他國家/地區的任何同等監管機構，可能不同意我們對此類延期是否可用的評估，並可能拒絕批准我們的專利延期，或者可能批准比我們要求的更有限的延期。如果發生這種情況，我們的競爭對手可能會通過參考我們的臨牀和臨牀前數據，利用我們在開發和臨牀試驗方面的投資，比其他情況下更早推出他們的產品。
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我們目前從西北大學獲得專利權許可，將來可能從第三方所有者或被許可人那裏獲得專利權許可。如果西北大學或其他所有者或被許可人沒有正確或成功地獲得、維護或強制執行這些許可所依據的專利，或者如果他們保留或許可他人任何相競爭的權利，我們的競爭地位和業務前景可能會受到不利影響。
我們確實並將繼續依賴從第三方授權的知識產權來保護我們的技術。我們是一系列許可的參與方，這些許可賦予我們對我們的業務所必需或有用的第三方知識產權的權利。特別是，我們獲得了西北大學的許可，根據西北大學擁有的某些專利和專利申請，我們擁有在全球範圍內獨家開發納米粒子、納米技術、微技術和納米材料結構作為治療或伴隨治療作為一種管理手段的療法和過程的權利。我們還可能在未來許可更多的第三方知識產權。我們的成功在一定程度上將取決於我們的許可人是否有能力獲得、維護和執行對我們許可的知識產權的專利保護，特別是對我們獲得獨家權利的那些專利。我們的許可人可能無法成功起訴授權給我們的專利申請。即使頒發或授予專利，我們的許可人也可能無法維護這些專利，可能會決定不對侵犯這些專利的其他公司提起訴訟，或者可能不會像我們那樣積極地提起訴訟。此外，我們可能不會獲得獨家權利，這將允許第三方開發競爭療法。如果沒有對我們許可的知識產權的保護或獨家權利，其他公司可能會提供實質上相同的療法進行銷售，這可能會對我們的競爭業務地位產生不利影響，並損害我們的業務前景。此外，作為學術研究和醫學中心，美國政府對第三方和西北大學授予我們的專利權所涵蓋的發明擁有一定的權利, 保留實踐其許可給我們的專利權(I)用於研究、教學和/或其他與教育相關的目的(包括為此目的分發材料的權利)和(Ii)用於診斷領域(包括醫學診斷)以及在許可給我們的使用領域以外的任何領域使用的權利。(I)用於研究、教學和/或其他與教育相關的目的的權利(包括為此類目的分發材料的權利)和(Ii)用於診斷(包括醫學診斷)領域以及許可給我們的使用領域以外的任何領域的專利權。
其他公司或組織可能會挑戰我們或我們的許可方的專利權，或者可能主張阻止我們開發和商業化我們的候選治療藥物的專利權。
寡核苷酸和基於SNA的療法是一個相對較新的科學領域。我們已經獲得了SNA治療專利的授權和頒發，並以獨家方式從第三方獲得了其中許多專利的治療應用許可。我們擁有或許可的美國和世界各地關鍵市場的已頒發專利和待批專利申請要求與SNA療法的發現、開發、製造和商業化相關的許多不同的方法、組成和過程。具體地説，我們擁有並許可了一系列專利、專利申請和其他知識產權，涵蓋SNA物質的組成及其使用方法。
隨着SNA療法領域的成熟，世界各地的國家專利局正在處理專利申請。哪些專利將頒發，如果它們頒發，何時頒發，授予誰，以及要求什麼，都存在不確定性。此外，第三方可能會試圖使我們的知識產權無效。即使我們的權利沒有受到直接挑戰，糾紛也可能導致我們的知識產權被削弱。我們對第三方規避或無效我們知識產權的任何企圖的辯護可能會讓我們付出高昂的代價，可能需要我們管理層投入大量時間和精力，並可能對我們的業務和我們成功競爭的能力產生實質性的不利影響。
有許多已頒發和正在申請的專利要求寡核苷酸化學和修飾方面的內容，我們可能需要將其應用於我們的SNA治療候選藥物。還有許多已頒發的專利聲稱，靶向基因或部分基因可能與我們希望開發的SNA療法相關。因此，有可能有一個或多個組織擁有我們需要許可的專利權。如果這些組織拒絕以合理的條款向我們授予此類專利權的許可，我們可能無法銷售治療藥物或進行這些專利所涵蓋的研究和開發或其他活動。
我們可能無法在世界各地保護我們的知識產權。
在美國和世界範圍內獲得一項涵蓋我們技術的有效且可強制執行的已頒發或授權專利可能成本極高。在我們尚未獲得專利保護的司法管轄區，競爭對手可能會利用我們的技術開發他們自己的療法，而且可能會將其他侵權療法出口到我們擁有專利保護的地區，但在與美國相比更難實施專利的地區，競爭對手療法可能會在我們沒有頒發或授予專利的司法管轄區，或者我們發佈或授予的專利主張或其他知識產權不足以阻止競爭對手在這些司法管轄區的活動的司法管轄區與我們未來的療法展開競爭。某些國家的法律制度，特別是某些發展中國家的法律制度，使其難以執行。
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專利和此類國家可能不承認其他類型的知識產權保護，特別是與生物技術和製藥有關的知識產權保護。這可能會使我們很難防止在某些司法管轄區侵犯我們的專利或營銷競爭療法，侵犯我們的專利權。在外國司法管轄區強制執行我們的專利權的訴訟可能會導致鉅額成本，並將我們的努力和注意力轉移到我們業務的其他方面。
我們通常首先向美國專利商標局提交臨時專利申請，也稱為優先權申請。根據專利合作條約(PCT)提出的國際申請通常在優先權申請後12個月內提交。根據PCT的申請，國家和地區的專利申請可以在美國、歐盟、日本、澳大利亞和加拿大提交，也可以根據具體情況，除其他外、中國、印度、韓國和墨西哥。到目前為止，我們還沒有在所有可能提供專利保護的國家和地區司法管轄區申請專利保護。此外，我們可能會決定在授予之前或之後放棄國家和地區專利申請，因為我們不支付由此產生的專利的維護費。最後，每項國家或地區專利的授予程序是一項獨立的程序，這可能導致在某些法域，申請可能被相關登記當局拒絕，而由其他法域批准。根據國家的不同，不同範圍的專利保護可能被授予相同的候選療法或技術，這也是相當常見的。
一些司法管轄區的法律對知識產權的保護程度不如美國法律，許多公司在保護和捍衞這些司法管轄區的知識產權方面遇到了很大的困難。如果我們或我們的許可人在保護知識產權方面遇到困難，或因其他原因無法有效保護對我們在這些司法管轄區的業務非常重要的知識產權，這些權利的價值可能會降低，我們可能會面臨來自這些司法管轄區其他知識產權的額外競爭。許多國家都有強制許可法，根據這些法律，專利權所有人可能會被強制授予第三方許可。此外，許多國家限制專利對政府機構或政府承包商的可執行性。在這些國家，專利所有人的補救措施可能有限，這可能會大幅降低此類專利的價值。如果我們或我們的任何許可人被迫就與我們的業務相關的任何專利向第三方授予許可，我們在相關司法管轄區的競爭地位可能會受到損害，我們的業務和運營結果可能會受到不利影響。
我們或我們的許可方，或任何當前或未來的戰略合作伙伴，可能會受到第三方索賠或訴訟，指控侵犯專利或其他專有權利，或試圖使專利或其他專有權利無效，我們可能需要訴諸訴訟來保護或強制執行我們的專利或其他專有權利，所有這些都可能是昂貴、耗時、延遲或阻止我們候選治療藥物的開發和商業化，或者危及我們的專利和其他專有權利。
我們或我們的許可方，或任何當前或未來的戰略合作伙伴，可能會因侵犯或挪用專利或其他專有權而受到第三方索賠。根據我們的許可協議，我們通常有義務賠償我們的許可人因我們侵犯知識產權而造成的損害，並使其不受損害。如果我們或我們的許可人，或者任何當前或未來的戰略合作伙伴被發現侵犯了第三方專利或其他知識產權，如果我們被發現故意侵權，我們可能被要求支付損害賠償金，可能包括三倍的損害賠償金。此外，我們或我們的許可人，或者任何當前或未來的戰略合作伙伴，可能會選擇向第三方尋求或被要求向第三方尋求許可，而這些許可可能無法以可接受的條款提供(如果根本沒有)。即使以可接受的條款獲得許可，這些權利也可能是非排他性的，這可能會使我們的競爭對手獲得許可給我們的相同技術或知識產權。如果我們未能獲得所需的許可證，我們或任何當前或未來的合作伙伴可能無法有效地營銷基於我們技術的候選治療藥物，這可能會限制我們創造收入或實現盈利的能力，並可能阻止我們創造足夠的收入來維持我們的運營。此外，我們可能會發現有必要提出索賠或提起訴訟，以保護或執行我們的專利或其他知識產權。我們為任何與專利或其他專有權有關的訴訟或其他程序辯護或提起訴訟的費用，即使最終結果對我們有利，也可能是巨大的。, 訴訟會轉移我們管理層的注意力。我們的一些競爭對手可能比我們更有效地承受複雜專利訴訟的費用，因為他們擁有更多的資源。專利訴訟或其他訴訟的發起和繼續帶來的不確定性可能會推遲我們的研發努力，並限制我們繼續運營的能力。
如果我們對第三方提起法律訴訟，以強制執行一項涉及我們的療法或技術的專利，被告可以反訴我們的專利無效或不可強制執行。在美國的專利訴訟中，被告聲稱無效或不可執行的反訴司空見慣。質疑有效性的理由可能是據稱未能滿足幾項法定要求中的任何一項，例如，缺乏新穎性、明顯或無法實施。不可執行性斷言的理由可能是，與專利訴訟有關的人在專利訴訟期間向美國專利商標局隱瞞了相關信息，或做出了誤導性的聲明。
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起訴。在專利訴訟期間，法律斷言無效和不可執行之後的結果是不可預測的。例如，關於有效性問題，我們不能確定沒有無效的先前技術，而我們和專利審查員在起訴期間並不知道這一點。如果被告勝訴的法律主張無效或不可強制執行，我們將失去至少部分，甚至全部，對我們的一個或多個療法或我們的技術的某些方面的專利保護。這種專利保護的喪失可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。如果競爭對手在沒有合法侵犯我們的專利或其他知識產權的情況下圍繞我們受保護的技術進行設計，專利和其他知識產權也不會保護我們的技術。
也有可能是我們未能識別出相關的第三方專利或申請。例如，在2000年11月29日之前提交的美國申請和在該日期之後提交的某些美國申請，在專利頒發之前不會在美國境外提交，這些申請將保持保密。美國和其他地方的專利申請在要求優先權的最早申請後大約18個月公佈，這種最早的申請日期通常被稱為優先權日期。因此，涉及我們療法或技術的專利申請可能是在我們不知情的情況下被其他人提交的。此外，在某些限制的限制下，已經公佈的未決專利申請可以在以後進行修改，以涵蓋我們的SNA技術、我們的療法或我們療法的使用。第三方知識產權權利人也可能積極向我們提出侵權索賠。我們不能保證我們能夠成功解決或以其他方式解決此類侵權索賠。如果我們不能以我們可以接受的條款成功解決未來的索賠，我們可能會被要求進行或繼續昂貴、不可預測和耗時的訴訟，並可能被阻止或在營銷我們的療法方面遇到重大延誤。如果我們在任何此類糾紛中失敗，除了被迫支付損害賠償金外，我們還可能被暫時或永久禁止將我們的任何被認為侵權的候選治療藥物商業化。如果可能的話，我們還可能被迫重新設計治療候選藥物，這樣我們就不再侵犯第三方的知識產權。這些事件中的任何一個，即使我們最終獲勝，也可能需要我們轉移大量的財務和管理資源，否則我們就可以投入到我們的業務上。
如果我們未能履行任何許可、合作或其他協議下的義務，我們可能被要求支付損害賠償金，並可能失去開發和保護我們的候選治療藥物所必需的知識產權，或者我們可能失去授予再許可的某些權利。
我們當前的許可，以及我們未來簽訂的任何許可，都可能強加給我們各種開發、商業化、資金、里程碑、版税、勤勉、再許可、保險、專利起訴和強制執行以及其他義務。如果我們違反任何這些義務，或未經授權使用許可給我們的知識產權，我們可能被要求支付損害賠償金，許可方可能有權終止許可，這可能導致我們無法開發、製造和銷售許可技術涵蓋的治療藥物，或者可能使競爭對手獲得許可技術。此外，我們的許可人可能擁有或控制未授權給我們的知識產權，因此，無論其是非曲直，我們都可能受到索賠，即我們侵犯或以其他方式侵犯了許可人在此類未經許可的知識產權上的權利。此外，雖然我們目前不能確定我們將被要求為未來治療藥物的銷售支付的版税義務的金額(如果有的話)，但金額可能很大。我們未來的版税義務的數額將取決於我們在成功開發和商業化的療法中使用的技術和知識產權(如果有的話)。因此，即使我們成功地開發了治療藥物並將其商業化，我們也可能無法實現或保持盈利。
如果我們不能保護我們的商業祕密的機密性，我們的商業和競爭地位就會受到損害。
除了為我們的候選治療藥物的某些方面尋求專利保護外，我們還認為商業祕密，包括機密和非專利的技術訣竅，對保持我們的競爭地位非常重要。我們保護商業祕密以及機密和非專利專有技術，部分是通過與有權獲得此類知識的各方簽訂保密和保密協議，例如我們的員工、公司合作者、外部科學合作者、CRO、合同製造商、顧問、顧問和其他第三方。我們還與我們的員工和顧問簽訂保密和發明或專利轉讓協議，規定他們有義務保密，並將他們的發明轉讓給我們。儘管做出了這些努力，但任何一方都可能違反協議，泄露我們的專有信息，包括我們的商業祕密，而我們可能無法就此類違規行為獲得足夠的補救措施。執行一方非法披露或挪用商業祕密的主張是困難、昂貴和耗時的，結果也是不可預測的。此外，美國的一些法院和某些外國司法管轄區不太願意或不願意保護商業祕密。如果我們的任何商業祕密是由競爭對手合法獲取或獨立開發的，我們將無權阻止他們使用該商業祕密。
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與我們競爭的技術或信息。如果我們的任何商業祕密被泄露給競爭對手或由競爭對手自主開發，我們的競爭地位將受到損害。
根據西北大學許可協議的條款，西北大學可以發表與西北大學授權給我們的專利權有關的研究結果，這可能會對我們的業務產生重大不利影響。
我們在美國和美國以外也受到各種監管計劃的約束，這些監管計劃涉及要求我們向監管機構提供的信息，其中可能包括全部或部分商業祕密或機密商業信息。雖然我們可能會在披露任何此類信息之前得到通知，並可能反對這種披露，但不能保證我們對請求的挑戰會成功。
我們可能會受到指控，稱我們或我們的員工或顧問錯誤地使用或披露了我們員工或顧問的前僱主或其客户的所謂商業祕密。這些索賠的辯護成本可能很高，如果我們不能成功辯護，我們可能會被要求支付金錢損害賠償，並可能失去寶貴的知識產權或人員。
我們的許多員工以前受僱於大學或製藥或生物技術公司，包括我們的競爭對手或潛在的競爭對手。雖然目前沒有針對我們的索賠懸而未決，但我們可能會被指控這些員工或我們無意中或以其他方式使用或泄露了他們前僱主的商業祕密或其他專有信息。為了反駁這些指控，可能有必要提起訴訟。如果我們不能為這些索賠辯護，除了支付金錢損失外，我們還可能失去寶貴的知識產權或人員。失去關鍵研究人員或他們的工作成果可能會阻礙我們將候選治療藥物商業化的能力，或者阻止我們將其商業化，這可能會嚴重損害我們的業務。即使我們成功地反駁了這些索賠，訴訟也可能導致鉅額成本，並分散管理層的注意力。
如果我們的商標和商號沒有得到充分的保護，那麼我們可能無法在我們感興趣的市場上建立知名度，我們的業務可能會受到不利影響。
我們的商標或商號可能會受到挑戰、侵犯、規避或宣佈為通用商標，或被認定為侵犯了其他商標。我們可能無法保護我們對這些商標和商品名稱的權利，或者可能被迫停止使用這些名稱，我們需要這些名稱才能在我們感興趣的市場中獲得潛在合作伙伴或客户的認可。如果我們不能根據我們的商標和商號建立名稱認可，我們可能無法有效地競爭，我們的業務可能會受到不利影響。
第三方可以獨立開發類似或優越的技術。
不能保證其他公司不會獨立開發或尚未開發出與我們的技術類似或更先進的技術；也不能保證其他公司不會圍繞或尚未圍繞我們的技術和/或由此開發的商業祕密的各個方面進行設計。如果第三方開發的技術與我們的技術相似或優於我們的技術，或者他們成功地圍繞我們當前或未來的技術進行設計，我們的競爭地位、業務前景和運營結果可能會受到實質性的不利影響。
我們從西北大學獲得許可的知識產權是通過政府資助的項目發現的，因此可能受到聯邦法規的約束，如“遊行”權利、某些報告要求以及對美國工業的偏好。遵守這些規定可能會限制我們的專有權，使我們不得不在報告要求方面花費資源，並限制我們與非美國製造商簽訂合同的能力。
根據西北大學許可協議，我們已從西北大學獲得某些知識產權許可。西北大學許可協議表明，西北大學授權給我們的權利受制於美國政府的義務和權利，包括1980年的《貝赫-多爾法案》(Bayh-Dole Act)或《貝赫-多爾法案》(Bayh-Dole Act)中規定的權利。因此，美國政府可能擁有某些知識產權，這些知識產權體現在我們當前或未來基於西北大學授權知識產權的療法中。這些美國政府在政府資助計劃下開發的某些發明的權利包括為任何政府目的使用發明的非排他性、不可轉讓、不可撤銷的全球許可。此外，美國政府有權要求我們將上述任何發明的獨家、部分獨家或非獨家許可授予第三方，前提是：(I)沒有采取足夠的步驟將發明商業化；(Ii)為滿足公共衞生或安全需要，有必要採取政府行動；或(Iii)有必要採取政府行動，以滿足聯邦法規對公眾使用的要求，也稱為“遊行權利”。而美國
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據公司所知，美國政府很少使用這種進行權，而且從未成功行使過，美國政府行使進行權可能會損害我們的競爭地位、業務、財務狀況、經營結果和前景。如果美國政府行使這種進行權，我們可能會得到美國政府認為合理的補償，這可能低於我們在公開市場上能夠獲得的補償。在政府資助的項目下產生的知識產權也受到某些報告要求的約束，遵守這一要求可能需要我們花費大量資源。
此外，美國政府要求，任何包含通過使用美國政府資金產生的任何發明的療法都必須在美國大量生產。如果知識產權所有者能夠證明，已經做出合理但不成功的努力，以類似條款向可能在美國大量生產的潛在被許可人授予許可，或者在這種情況下，國內製造在商業上是不可行的，則可以免除製造優惠要求。這種對美國製造商的偏愛可能會限制我們與非美國治療製造商就此類知識產權涵蓋的療法簽訂合同的能力。
與政府監管相關的風險
我們可能無法獲得美國或外國監管機構的批准，因此無法將我們的候選治療藥物商業化。
我們的候選治療藥物在研究、測試、開發、製造、安全性、有效性、批准、記錄保存、報告、標籤、儲存、包裝、廣告和促銷、定價、營銷、抽樣和藥物分銷等方面都要遵守廣泛的政府法規。嚴格的臨牀前試驗和臨牀試驗以及廣泛的監管審批程序需要在美國和許多外國司法管轄區成功完成，才能將新療法推向市場。滿足這些和其他監管要求是昂貴的、耗時的、不確定的，而且可能會出現意想不到的延誤。我們可能開發的候選治療藥物都不會獲得監管部門的批准，這是我們或任何當前或未來的合作者開始銷售它們所必需的。
我們在進行和管理獲得監管批准所需的臨牀試驗方面的經驗非常有限，包括FDA以及外國監管機構(如EMA和歐盟國家主管機構)的批准。獲得FDA和外國監管機構批准所需的時間是不可預測的，但通常需要在臨牀試驗開始後多年，這取決於候選治療藥物的類型、複雜性和新穎性。FDA及其外國同行在監管我們時使用的標準並不總是可預測的或統一的，而且可以改變。我們對臨牀前和臨牀活動的數據進行的任何分析都需要得到監管部門的確認和解釋，這可能會推遲、限制或阻止監管部門的批准。我們也可能會遇到意想不到的延遲或成本增加，原因可能是新的政府法規，例如，未來的立法或行政行動，或者FDA或外國監管機構在治療開發、臨牀試驗和FDA或外國監管機構的監管審查期間政策的變化。無法預測是否會頒佈立法改變，或者FDA或外國法律、法規、指導或解釋是否會改變，或者這些改變的影響(如果有的話)可能會是什麼。此外，我們的行業或全球經濟中的不利變化，包括新冠肺炎疫情的結果，可能會導致上述一些事件，並進一步影響我們按計劃進行臨牀試驗、提交上市批准或將我們的候選產品商業化的能力。
由於我們正在開發的療法可能代表了一種新的療法類別，FDA及其外國同行尚未就這些療法制定任何明確的政策、做法或指南。雖然我們認為我們目前正在開發的候選治療藥物是根據聯邦食品、藥物和化粧品法案(FDCA)作為新藥進行監管的，但FDA可以決定對它們或我們可能根據公共衞生服務法案作為生物製品開發的其他治療藥物進行監管。缺乏政策、實踐或指導方針可能會阻礙或減緩FDA或外國監管機構對我們可能提交的任何監管文件的審查。此外，FDA可能會通過定義我們可能沒有預料到的要求來回應這些提交。這樣的反應可能會導致我們候選治療藥物的臨牀開發明顯延遲。
在獲得所需批准方面的任何延誤或失敗都可能對我們從我們正在尋求批准的特定候選治療藥物獲得收入的能力產生實質性的不利影響。此外，任何上市治療藥物的監管批准都可能受到批准的用途的限制，我們可能會針對這些用途銷售治療藥物或標籤或其他限制。監管當局還可能要求進行昂貴的上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測該療法的安全性或有效性。此外，FDA有權要求REMS計劃作為NDA或生物製品許可證申請或BLA或之後的一部分
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批准可能會對批准的藥物或生物製劑的分銷或使用施加進一步的要求或限制，例如將處方限制在某些經過專門培訓的醫生或醫療中心，將治療限制在滿足某些安全使用標準的患者，以及要求接受治療的患者登記註冊。這些限制和限制可能會限制治療的市場規模，並影響第三方付款人的承保和報銷。
我們還受到許多外國監管要求的約束，其中包括臨牀試驗的進行、製造和營銷授權、定價和第三方報銷。外國監管審批流程因國家而異，可能包括上述與FDA審批相關的所有風險，以及因滿足外國司法管轄區的當地法規而產生的風險。此外，獲得批准所需的時間可能與獲得FDA批准所需的時間不同。FDA的批准並不能確保獲得美國以外監管機構的批准，反之亦然。
我們的某些候選治療藥物在某些適應症上可能需要伴隨診斷。如果不能成功開發、驗證和獲得此類測試的監管許可或批准，可能會損害我們的產品開發戰略，或阻礙我們實現候選治療藥物的全部商業潛力。
我們的某些候選治療方案可能需要輔助診斷，以便在某些適應症下為這些候選治療方案確定合適的患者。配套診斷作為一種醫療設備受到FDA和類似外國監管機構的監管，在商業化之前可能需要單獨的監管授權。我們可能依賴第三方來設計、開發、測試和製造這些配套診斷程序，申請和接收任何所需的監管授權，以及這些配套診斷程序的商業供應。如果這些參與方不能成功地為這些候選治療藥物開發配套診斷方法，或者延遲這樣做，我們候選治療藥物的開發可能會受到不利影響，我們可能無法獲得這些候選治療藥物的營銷授權。此外，我們營銷和銷售任何需要配套診斷的候選治療藥物的能力，以及其商業成功與否，將取決於是否獲得所需的監管授權，以及這些第三方是否繼續有能力在相關地區以合理的條件提供配套診斷。任何未能開發、驗證、獲取和維持配套診斷程序的營銷授權並提供此類配套診斷程序的行為都將損害我們的業務、運營結果和財務狀況。
如果我們或我們當前或未來的合作者、製造商或服務提供商未能遵守醫療法律法規，我們或他們可能會受到執法行動的影響，這可能會影響我們開發、營銷和銷售我們的療法的能力，並可能損害我們的聲譽。
雖然我們目前沒有任何產品上市，但我們目前和未來的業務運營可能會使我們受到額外的醫療保健法律和法規要求以及我們開展業務所在司法管轄區的聯邦、州和外國政府的強制執行。醫療保健提供者，包括醫生和第三方付款人，在我們獲得市場批准的任何候選治療藥物的推薦和處方中扮演着主要角色。我們與第三方付款人和客户的安排可能會使我們面臨廣泛適用的欺詐和濫用以及其他醫療法律法規，這些法律和法規可能會限制我們研究、營銷、銷售或分銷我們獲得市場批准的治療候選藥物的業務或財務安排和關係。適用的聯邦和州醫療法律法規的限制包括但不限於以下內容：
•美國聯邦反回扣條例，禁止任何人直接或間接索要、收受、提供或提供報酬(包括任何回扣、賄賂或某些回扣)，以引薦個人購買或訂購醫療保健項目或服務，或購買或訂購項目或服務，這些項目或服務可根據聯邦醫療保險或醫療補助等聯邦醫療計劃全部或部分支付。這項法規被解釋為適用於藥品製造商與處方者、購買者和處方管理人之間的安排，以及其他人之間的安排，這一規定被解釋為適用於藥品製造商與處方者、購買者和處方管理人之間的安排。個人或實體不需要實際瞭解法規或違反法規的具體意圖即可實施違規；
•美國聯邦虛假索賠法案，對故意向聯邦政府提交或導致向聯邦政府提交虛假或欺詐性的付款索賠，或通過虛假陳述以避免、減少或隱瞞向聯邦政府付款的義務的個人或實體施加刑事和民事處罰，包括通過民事舉報人或Qui-tam訴訟。例如，製藥公司因涉嫌標籤外促銷藥品而根據《虛假索賠法》被起訴，據稱它們在提交給政府用於政府價格報告目的的定價信息中隱瞞了價格優惠。
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據稱，該公司向顧客免費提供產品，期望顧客為產品向聯邦醫療保健計劃開具賬單。此外，政府可以斷言，根據《虛假申報法》，包括因違反聯邦反回扣法規而產生的物品和服務的索賠構成虛假或欺詐性索賠；
•聯邦消費者保護法和不正當競爭法，這些法律對市場活動和可能損害消費者的活動進行了廣泛的監管；
•聯邦價格報告法，要求製造商計算並向政府項目報告複雜的定價指標，這些報告的價格可用於計算經批准的產品的報銷和/或折扣；
•HIPAA包括一項欺詐和濫用條款，有時被稱為HIPAA All-Payor Fraud Law，該條款對執行詐騙任何醫療福利計劃(即，不僅僅是聯邦醫療計劃)的計劃，或者故意偽造、隱瞞或掩蓋與提供或支付醫療福利、項目或服務有關的重大事實或作出任何重大虛假陳述，施加刑事和民事責任；與聯邦反回扣法規類似，個人或實體不需要實際瞭解該法規。
•經HITECH修訂的HIPAA及其實施條例規定，在保護個人可識別健康信息的隱私、安全和傳輸方面，某些承保實體醫療服務提供者、健康計劃和醫療信息交換所及其業務夥伴必須履行涉及使用或披露個人可識別健康信息的某些服務(包括強制性合同條款)的義務，並要求在某些違反個人可識別健康信息安全的情況下通知受影響的個人和監管機構。HITECH還設立了新的民事罰款等級，修改了HIPAA，使民事和刑事處罰直接適用於商業夥伴，並賦予州總檢察長新的權力，可以向聯邦法院提起民事訴訟，要求損害賠償或禁制令，以執行聯邦HIPAA法律，並尋求與提起聯邦民事訴訟相關的律師費和費用；
•聯邦醫生支付陽光法案和實施條例，也被稱為“開放支付”，是根據“患者保護和平價醫療法案”發佈的，經“醫療保健和教育協調法案”修訂，或統稱為“ACA”，它要求某些根據聯邦醫療保險、醫療補助或兒童健康保險計劃可報銷的藥品和生物藥物製造商向衞生與公眾服務部報告所有諮詢費、旅費報銷、研究補助金以及向美國註冊醫生支付的其他付款、價值轉移或禮物(定義為足科醫生和脊椎按摩師)和美國教學醫院(有限的例外情況)。從2022年1月1日起，這些報告義務將擴大到包括在上一年向某些非醫生提供者(如醫生助理和執業護士)轉讓價值以及持有的所有權和投資權益；以及
•類似的州法律法規，例如，可能適用於銷售或營銷安排以及涉及由非政府第三方付款人(包括私營保險公司)報銷的醫療項目或服務的索賠的州反回扣和虛假索賠法律；一些州法律要求製藥公司遵守制藥業的自願合規指南和聯邦政府頒佈的相關合規指南，此外還要求製藥商報告與支付給醫生和其他醫療保健提供者或營銷支出有關的信息，州和地方法律要求藥品銷售代表註冊，以及在某些情況下管理健康信息隱私和安全的州法律，其中許多法律在很大程度上彼此不同，往往不會被HIPAA先發制人，從而使合規工作複雜化；州透明度法律要求報告某些定價信息；
確保我們未來與第三方的業務安排符合適用的醫療法律和法規，可能涉及鉅額成本。如果我們的業務被發現違反了任何此類要求，我們可能會受到懲罰，包括重大的行政、民事和/或刑事處罰、金錢損失、交還、罰款、監禁、額外的誠信報告要求和監管監督、削減或重組我們的業務，或者被排除在參與政府合同、醫療保險報銷或其他政府計劃(包括Medicare和Medicaid)之外，任何這些都可能對我們的財務業績產生不利影響。雖然有效的合規計劃可以降低因違反這些法律而被調查和起訴的風險，但這些風險不能完全消除。任何因涉嫌或涉嫌違規而對我們採取的行動都可能導致我們招致鉅額法律費用，並可能轉移我們管理層對業務運營的注意力，即使
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我們的防守是成功的。此外，在資金、時間和資源方面，實現並持續遵守適用的法律法規可能會讓我們付出高昂的代價。
如果我們或我們當前或未來的合作者、製造商或服務提供商未能遵守適用的聯邦、州或外國法律或法規，我們可能會受到執法行動的影響，這可能會影響我們成功開發、營銷和銷售我們的療法的能力，並可能損害我們的聲譽，並導致市場對我們的療法的接受度降低。這些執法行動包括：
•監管檢查結果不良的；
•警告信或無標題信件；
•向醫護人員主動召回產品或向公眾通報或發出醫療產品安全警報；
•限制或禁止銷售我們的療法；
•限制或禁止進口或出口我們的治療藥物；
•暫停審查或拒絕批准待決申請或已批准申請的補充申請；
•被排除在政府資助的醫療項目之外；
•被排除在授予我們治療學政府合同的資格之外；
•美國食品藥品監督管理局(FDA)的禁令；
•暫停或撤回治療審批；
•扣押或行政拘留治療藥物；
•禁制令；以及
•民事、刑事處罰和罰款。
我們開發的任何療法都可能受制於不利的定價規定、第三方保險和報銷做法或醫療改革舉措，從而損害我們的業務。
管理新療法的上市審批、定價和報銷的規定因國家而異。一些國家要求批准一種治療藥物的銷售價格，然後才能將其推向市場。在許多國家，定價審查期從批准上市或治療許可後開始。在一些國外市場，處方藥定價即使在獲得初步批准後，仍然受到政府的持續控制。雖然我們打算監控這些規定，但我們的項目目前還處於開發的早期階段，我們在幾年內都無法評估價格規定的影響。因此，我們可能會在特定的國家獲得監管機構的批准，但隨後會受到價格法規的約束，這些法規會推遲我們的治療藥物的商業推出，並對我們在該國銷售治療藥物所能產生的收入產生負面影響。
接受處方藥治療的患者通常依賴第三方付款人來報銷與其處方藥相關的全部或部分費用。與第三方付款人覆蓋範圍和新批准的治療藥物報銷相關的不確定性很大。我們能否成功地將任何療法商業化，在一定程度上還將取決於政府衞生行政當局、私營健康保險公司和其他組織為這些療法和相關治療提供保險和補償的程度。然而，在獲得新批准的療法的覆蓋範圍方面可能會有很大的延誤。此外，有資格獲得保險並不一定意味着治療藥物在所有情況下都會得到報銷，或者報銷的費率足以彌補我們的成本，包括研究、開發、製造、銷售和分銷成本。此外，新療法的臨時付款(如果適用)可能不足以支付我們的費用，而且可能不會成為永久性的。因此，即使我們成功地將一種或多種療法推向市場，這些療法也可能不被認為具有成本效益，任何療法的報銷金額可能不足以讓我們在競爭的基礎上銷售我們的療法。由於我們的計劃處於開發的早期階段，我們目前無法確定其成本效益或可能的報銷水平或方法。越來越多地，向患者或醫療服務提供者(如政府和私人保險計劃)報銷的第三方付款人正在尋求更大的預付折扣、額外回扣和其他優惠，以降低治療費用。如果我們能為任何治療方法收取的價格
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如果我們開發或提供的此類療法的報銷不足以滿足我們的開發和其他成本，我們的投資回報可能會受到不利影響。
我們目前預計，我們開發的一些療法可能需要在門診醫生的監督下進行。根據當前適用的美國法律，通常不是自行給藥的某些療法(包括注射療法)可能有資格通過Medicare B部分享受Medicare的保險。Medicare B部分是Original Medicare的一部分，該聯邦醫療保健計劃為老年人和殘疾人提供醫療福利，並涵蓋門診服務和用品，包括治療受益人健康狀況所需的某些醫藥產品。具體地説，在滿足以下條件和其他要求的情況下，符合條件的受益人可以享受聯邦醫療保險B部分的保險：
•對於按照公認的醫療實踐標準使用該產品治療的疾病或傷害的診斷或治療，該產品是合理和必要的；
•該產品通常被提供給醫生服務；
•該產品已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的批准。
根據醫療補助藥品退税條例，製造商必須參加醫療補助藥品退税計劃，才能獲得聯邦醫療保險B部分(通常包括醫生管理的門診藥物的醫療保險計劃)下涵蓋的門診藥物的付款。此外，參加醫療補助藥品回扣計劃的製造商還必須(1)簽署藥品定價協議並參與340B藥品定價計劃，以及(2)簽署VA主協議，將製造商的藥品納入聯邦供應時間表(FSS)。醫療補助藥品退税計劃要求製藥商與衞生與公眾服務部部長簽訂並生效一項全國性退税協議，作為各州獲得聯邦匹配資金的條件，用於製造商向醫療補助患者提供的門診藥物。根據340B藥品定價計劃，製造商必須向有資格參加該計劃的實體提供折扣。通過政府醫療保健計劃或私人付款人要求的強制性折扣或回扣，以及未來法律的任何放寬(目前限制從價格低於美國的國家進口治療藥物)，可以降低藥品的平均價格。根據聯邦醫療保險(Medicare)D部分，自行管理的治療藥物通常會得到報銷，而在住院治療環境中使用的治療藥物通常會在聯邦醫療保險A部分(Medicare A Part)下以捆綁付款的形式報銷。我們很難預測未來聯邦醫療保險的覆蓋範圍和報銷政策將如何應用於我們的療法，而且不同聯邦醫療保健計劃的覆蓋範圍和報銷政策並不總是一致的。聯邦醫療保險報銷費率還可能反映出對聯邦醫療保險計劃施加的預算限制。
商業第三方付款人在設定自己的報銷費率時，往往依賴於聯邦醫療保險(Medicare)的覆蓋政策和支付限制。我們開發並獲得監管批准的新療法，如果不能及時獲得承保，並從政府資助和私人付款人那裏獲得足夠的補償，可能會對我們的經營業績、我們籌集產品商業化所需資金的能力以及我們的財務狀況產生實質性的不利影響。
我們認為，政府和第三方付款人控制或降低醫療成本，特別是治療成本的努力，以及擴大醫療服務可獲得性的立法和監管建議，將繼續影響製藥和生物技術公司的業務和財務狀況。有人提議對美國和其他主要醫療保健市場的醫療保健系統進行多項立法和監管改革。這些進展可能會直接或間接影響我們以優惠價格出售我們的治療藥物的能力，如果獲得批准的話。
例如，在美國，2010年，美國國會通過了ACA，這是一項全面的法律，旨在擴大醫療保險的可及性，減少或限制醫療支出的增長，加強針對欺詐和濫用的補救措施，增加醫療保健和醫療保險行業的新透明度要求，對醫療行業徵收新的税費，並實施額外的政策改革。
儘管ACA的未來尚不確定，但ACA中涉及可能對我們潛在的候選治療藥物具有重要意義的藥品的覆蓋範圍和報銷的條款包括：
•由於大多數品牌處方藥的最低基本醫療補助退税提高，以及醫療補助返點責任適用於基於風險的醫療補助管理保健計劃中使用的藥物，因此增加了醫療補助藥品返點計劃下的製藥製造商退税責任。
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•擴大340B藥品定價計劃，要求銷售給某些兒童醫院、關鍵通道醫院、獨立癌症醫院、農村轉診中心和唯一社區醫院的“承保門診藥品”享受折扣。
•要求製藥公司向醫療保險D部分覆蓋範圍內的患者提供品牌藥物折扣，這通常被稱為“甜甜圈洞”(Donut Hole)。2018年2月，國會通過了2018年兩黨預算法案，自2019年起生效，將製藥公司支付的折扣從品牌藥物談判價格的50%提高到70%，並將生物仿製藥添加到覆蓋缺口折扣計劃中。
•要求製藥公司每年向聯邦政府支付不可抵扣的費用，這是根據每家公司在某些聯邦醫療保健計劃(如聯邦醫療保險、醫療補助、退伍軍人事務部和國防部)上品牌藥品前一年總銷售額的市場份額而定的。由於我們目前預計我們的品牌藥品銷售額只佔整個聯邦醫療保健計劃藥品市場的一小部分，因此我們目前預計這項年度評估不會對我們的財務狀況產生實質性影響。
•對於被歸類為生物製品的候選治療藥物，後續生物治療藥物的市場批准可能要到參考創新者生物治療藥物首次獲得FDA許可之日起12年後才會生效，兒科治療藥物可能延長6個月。在這種排他性結束後，生物相似製造商可能會進入市場，這可能會降低此類療法的定價，如果我們的療法被歸類為生物製品，可能會影響我們的盈利能力。
另外，根據某些醫療改革立法和相關倡議，CMS正在與各種醫療保健提供者合作，開發、完善和實施責任護理組織(AcO)以及其他創新的醫療保險和醫療補助受益人模式，包括捆綁的醫療服務改善付款計劃、財務調整計劃演示和其他模式。ACOs和其他創新護理模式的持續發展和擴大將對我們未來可能因此類組織管理的經批准的治療而獲得的任何報銷產生不確定的影響。
ACA的某些方面仍然存在司法、行政、行政和立法方面的挑戰，我們預計未來還會對ACA提出更多的挑戰和修正案。ACA的各個部分目前正在第五巡迴法院和美國最高法院接受法律和憲法挑戰。例如，2020年3月2日，美國最高法院批准了移審令的請願書，要求複審美國第五巡迴上訴法院關於個人授權違憲的裁決，並確定ACA的整體合憲性。此外，特朗普政府發佈了各種行政命令，取消了成本分攤補貼和各種條款，這些條款將給各州帶來財政負擔，或者給個人、醫療保健提供者、醫療保險公司或藥品或醫療器械製造商帶來成本、費用、税收、罰款或監管負擔；國會提出了幾項旨在大幅修訂或廢除ACA的立法。目前還不清楚ACA是否會被推翻、廢除、取代或進一步修改。我們無法預測ACA的進一步變化會對我們的業務產生什麼影響。
美國在藥品定價方面的立法和執法興趣越來越大。具體地説，美國國會最近進行了幾次調查，並提出了聯邦和州立法，這些立法旨在提高藥品定價的透明度，降低聯邦醫療保險(Medicare)下處方藥的成本，審查定價與製造商患者計劃之間的關係，以及改革政府計劃的藥品報銷方法。在聯邦層面，特朗普政府的2021財年預算提案包括1,350億美元津貼，用於支持尋求降低藥價、增加競爭、降低患者自付藥品成本、增加患者獲得成本更低的仿製藥和生物相似藥的立法提案。2020年3月10日，特朗普政府向國會提交了藥品定價的《原則》，呼籲立法，其中包括限制聯邦醫療保險D部分受益者的自付藥房費用，提供限制聯邦醫療保險D部分受益者每月自付費用的選項，以及限制藥品價格上漲。此外，特朗普政府之前發佈了一份降低藥品價格和降低藥品自付成本的《藍圖》，其中包括增加製藥商競爭、增加某些聯邦醫療保健計劃的談判力、激勵措施等。此外，特朗普政府還發布了一份降低藥品價格和降低藥品自付成本的《藍圖》，其中包括增加製藥商競爭、提高某些聯邦醫療保健計劃的談判力、激勵降低消費者自掏腰包購買藥品的成本。衞生與公眾服務部(HHS)已經就其中一些措施徵求了反饋意見，並在現有權限下實施了其他措施。例如，2019年5月，CMS發佈了一項最終規則，允許Medicare Advantage計劃從1月1日起選擇對B部分藥物使用階梯療法, 2020年。這一最終規則將CMS的政策變化編入法典，並於2019年1月1日生效。2020年7月24日，特朗普政府宣佈了四項與處方藥定價相關的行政命令，試圖實施特朗普政府的幾項提議，其中包括一項將某些聯邦醫療保險(Medicare)B部分藥物捆綁在一起的政策
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一項是將藥品價格與國際藥品價格或“最惠國價格”掛鈎，其細節於2020年9月13日公佈，並將政策擴大到涵蓋某些D部分藥品；一項是指示衞生和公眾服務部敲定先前由衞生和公眾服務部發布的加拿大藥品進口擬議規則，並做出其他允許個人從加拿大進口藥品的修改；一項是指示衞生和公眾服務部最終確定修改反回扣法的規則制定程序；一項是為計劃、藥房和藥房福利經理提供折扣的安全港；另一項是降低成本。FDA最近還發布了一項最終規則，自2020年11月30日起生效，實施了進口行政命令的一部分，該命令為各州制定和提交從加拿大進口藥品的計劃提供了指導。雖然其中一些措施和其他措施可能需要額外授權才能生效，但國會和特朗普政府都表示，他們將繼續尋求新的立法和/或行政措施來控制藥品成本。

此外，個別州也越來越積極地通過立法和實施旨在控制藥品定價的法規，包括價格或患者報銷限制、折扣、對某些產品准入的限制以及營銷成本披露和透明度措施，在某些情況下，還鼓勵從其他國家進口和批量採購。
在歐盟，如果獲得批准，類似的政治、經濟和監管發展可能會影響我們的候選治療藥物有利可圖地商業化的能力。除了對價格和成本控制措施的持續壓力外，歐盟或成員國層面的立法發展可能會導致顯著的額外要求或障礙，這可能會增加我們的運營成本。在歐盟提供醫療服務，包括醫療服務的建立和運營以及藥品的定價和報銷，幾乎完全是國家法律和政策的問題，而不是歐盟的法律和政策。在這方面，各國政府和衞生服務提供者在提供衞生保健以及產品定價和報銷方面有不同的優先事項和辦法。然而，總的來説，大多數歐盟成員國的醫療預算限制導致了相關醫療服務提供商對藥品定價和報銷的限制。再加上希望開發和營銷產品的歐盟和國家監管負擔不斷增加，這可能會阻止或推遲我們候選治療藥物的上市批准，限制或監管批准後的活動，並影響我們的候選治療藥物商業化的能力(如果獲得批准)。在美國和歐盟以外的市場，報銷和醫療支付系統因國家而異，許多國家對特定產品和療法設定了價格上限。
此外，政府有可能採取更多行動來應對新冠肺炎疫情。我們無法預測任何醫療改革立法的最終內容、時間或效果，也無法預測潛在立法對我們的影響。如果我們或我們可能接觸的任何第三方緩慢或無法適應現有要求的變化或採用新的要求或政策，或者如果我們或該等第三方無法保持監管合規性，我們目前或未來可能開發的候選治療藥物可能會失去任何可能已經獲得的監管批准，我們可能無法實現或維持盈利。
我們可能面臨與我們從我們贊助的臨牀試驗中獲得的健康信息的隱私相關的責任。
大多數醫療服務提供者，包括我們從其獲取患者健康信息的研究機構，都受到HIPAA(經HITECH修訂)頒佈的隱私和安全法規的約束。我們目前沒有被歸類為HIPAA下的承保實體或業務夥伴，因此不會直接受到HIPAA的要求或處罰。然而，任何人都可以根據HIPAA的刑事條款直接或根據協助教唆或共謀原則被起訴。因此，根據事實和情況，如果我們在知情的情況下從HIPAA承保的醫療保健提供者或研究機構收到個人可識別的健康信息，而該醫療服務提供者或研究機構未滿足HIPAA關於披露個人可識別的健康信息的要求，我們可能面臨重大刑事處罰。此外，我們可能會保留在整個臨牀試驗過程中、在我們的研究合作過程中以及直接從參加我們的患者援助計劃的個人(或他們的醫療保健提供者)那裏獲得的敏感個人身份信息，包括健康信息。因此，我們可能會受到州法律的約束，要求在個人信息被泄露時通知受影響的個人和州監管機構，這是比HIPAA保護的健康信息更廣泛的信息類別。
此外，某些健康隱私法、數據泄露通知法、消費者保護法和基因檢測法可能直接適用於我們和/或我們合作者的運營，並可能對我們收集、使用和傳播個人健康信息施加限制。我們或我們的合作者獲取健康信息的患者，以及與我們共享此信息的提供者，可能擁有限制我們使用和披露信息的能力的法定或合同權利。我們可能需要花費大量資本和其他資源來確保持續遵守適用的隱私和數據安全法律。聲稱我們侵犯了個人的
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隱私權或違反我們的合同義務，即使我們被認定不承擔責任，也可能是昂貴和耗時的辯護，並可能導致負面宣傳，可能會損害我們的業務。
如果我們或第三方CMO、CRO或其他承包商或顧問未能遵守適用的聯邦、州或地方法規要求，我們可能會受到一系列監管行動的影響，這可能會影響我們或我們的承包商開發和商業化我們的候選療法的能力，可能會損害或阻止我們能夠商業化的任何受影響療法的銷售，或者可能會大幅增加我們療法的開發、商業化和營銷的成本和開支。任何威脅或實際的政府執法行動也可能產生負面宣傳，並要求我們投入大量資源，否則這些資源可能會用於我們業務的其他方面。越來越多地使用社交媒體可能會導致責任、數據安全遭到破壞或聲譽受損。
我們從聯邦政府獲得服務、報銷或資金的能力可能會受到聯邦開支可能減少的影響。
美國聯邦政府機構目前面臨潛在的大幅開支削減。2011年預算控制法案(Budget Control Act，簡稱BCA)成立了一個赤字削減聯合特別委員會，其任務是實現至少1.2萬億美元的聯邦債務水平削減。該委員會沒有在BCA的最後期限前起草一份提案。因此，各種聯邦計劃中的自動削減，也就是所謂的自動減支，被安排進行。這包括從2013年4月開始將醫療保險支付給提供者的每一財年減少2%，由於隨後的立法修正案，除非國會採取額外行動，否則這一削減將一直有效到2030年。冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案，或CARE法案，於2020年3月簽署成為法律，旨在為受新冠肺炎疫情影響的個人和企業提供財政支持和資源，暫停2%的醫療保險自動減支，從2020年5月1日至2020年12月31日，並將自動減支延長一年，至2030年。

這些削減還可能影響相關機構及時審查和批准治療研發、製造和營銷活動的能力，這可能會推遲我們開發、營銷和銷售我們可能開發的任何治療藥物的能力。

如果我們的任何候選治療藥物獲得市場批准，而我們或其他人後來發現候選治療藥物引起的不良副作用，我們營銷和從候選治療藥物中獲得收入的能力可能會受到影響。
如果我們的任何候選治療藥物獲得監管部門的批准，而我們或其他人發現由我們的治療藥物之一引起的不良副作用、不良事件或其他問題，則可能發生以下任何不良事件，這可能導致我們的重大收入損失，並對我們的運營和業務結果產生實質性和負面影響：
•監管部門可以撤銷對該療法的批准或者扣押該療法；
•我們可能需要召回治療方案，或者改變給病人使用療法的方式；
•可對特定治療藥物或治療藥物或其任何組成部分的製造工藝的營銷施加額外限制；
•我們可能面臨罰款、返還或返還利潤或收入、禁制令、或施加民事處罰或刑事起訴；
•監管部門可能會要求添加標籤聲明，例如“黑匣子”警告或禁忌；
•監管部門可能要求我們實施REMS，或進行上市後研究或臨牀試驗和監測，以監測治療的安全性或有效性；
•我們可能需要創建一份用藥指南，列出此類副作用的風險，並分發給患者；
•我們可能會被起訴，並對給病人造成的傷害承擔責任；
•治療藥物可能會變得不那麼有競爭力；
•我們的聲譽可能會受損。
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與我們普通股所有權相關的風險
活躍的普通股交易市場可能不會發展或可持續。如果不發展一個活躍的交易市場，投資者可能無法以購買時的價格或更高的價格轉售他們的股票，我們未來籌集資金的能力可能會受到損害。
我們的普通股於2019年7月31日在納斯達克資本市場開始交易。雖然我們的普通股在納斯達克資本市場(Nasdaq Capital Market)上市，但我們股票的活躍交易市場可能永遠不會發展，或者如果發展起來，就會維持下去。如果我們普通股的活躍市場得不到發展或維持，投資者可能很難在不壓低股票市場價格的情況下出售股票。不活躍的交易市場還可能削弱我們通過出售股票籌集資金以繼續為運營提供資金的能力，並可能削弱我們以股票為對價收購其他公司或技術的能力。
我們普通股的市場價格一直很不穩定，而且很可能繼續如此，你可能無法以或高於你購買的價格轉售你的股票。
自2019年7月31日以來，我們的股價一直在波動，很可能我們普通股的交易價格將繼續波動。由於這種波動，投資者可能無法以或高於購買普通股的價格出售普通股。我們普通股的市場價格可能會受到多種因素的影響，包括本部分題為“風險因素”的其他風險以及以下內容：
•競爭性療法或技術的成功；
•我們候選治療藥物的臨牀前研究和臨牀試驗結果，或我們的競爭對手的結果，或任何當前或未來的合作者的研究和臨牀試驗結果；
•美國和其他國家的法規或法律發展，特別是適用於我們療法的法律或法規的變化；
•我們、我們未來的商業化合作夥伴或我們的競爭對手對新療法的介紹和公告，以及這些介紹或公告的時間；
•監管機構就我們的療法、臨牀研究、製造工藝或銷售和營銷條款採取的行動；
•我們的財務業績或被認為與我們相似的公司的財務業績的實際或預期變化；
•我們獲得或授權其他技術、療法或候選療法的努力是否成功；
•與當前或未來的任何合作有關的發展，包括但不限於與我們的製造供應來源和商業化合作夥伴的合作；
•我們或我們的競爭對手宣佈重大收購、戰略合作伙伴關係、合資企業或資本承諾；
•與專利或其他專有權利有關的發展或爭議，包括專利、訴訟事項以及我們為我們的療法獲得專利保護的能力；
•我們是否有能力籌集額外資本，以及我們籌集資金的條件；
•關鍵人員的招聘或者離職；
•改變醫療保健支付制度的結構；
•製藥和生物技術行業的市場狀況；
•收益預期的實際或預期變化或股票市場分析師對我們的普通股、其他可比公司或整個行業的建議的變化；
•我們或我們的競爭對手未能達到我們或我們的競爭對手可能給予市場的分析師的預測或指引；
•投資者認為與我們相當的公司估值波動；
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•宣佈和預期進一步的融資努力；
•媒體或投資界的投機行為；
•我們普通股的交易量和美國股市的整體波動，包括新冠肺炎疫情的結果；
•我們或我們的股東出售我們的普通股；
•我們普通股的集中所有權；
•會計原則的變化；
•恐怖主義行為、戰爭行為或大範圍內亂時期；
•自然災害和其他災害；
•總體經濟、行業、政治和市場狀況，包括但不限於新冠肺炎疫情的持續影響。
此外，股票市場，特別是製藥和生物技術股票市場，經歷了極端的波動，這種波動往往與發行人的經營業績無關。這些廣泛的市場和行業因素，如與新冠肺炎疫情有關的因素，無論我們的經營業績如何，都可能嚴重損害我們普通股的市場價格。
通過發行證券籌集額外資金可能會稀釋現有股東的權益，通過借貸和許可安排籌集資金可能會限制我們的運營或要求我們放棄所有權。
在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、贈款以及與任何合作相關的許可和開發協議的組合來滿足我們的現金需求。我們沒有任何承諾的外部資金來源。如果我們通過發行股票或其他可轉換為股票的證券來籌集額外資本，我們的股東將被稀釋。未來我們普通股或其他股本證券的發行，或可能發生此類出售的看法，可能會對我們普通股的現行市場價格產生不利影響，並削弱我們通過未來發行股本或與股本掛鈎的證券籌集資金的能力。例如，2019年12月23日，我們完成了2019年12月發行的1000萬股我們的普通股的出售，2019年8月2日，我們完成了2019年8月的3162.5萬股我們的普通股的銷售。2019年12月和2019年8月的股票發行都是根據SEC於2019年7月24日宣佈生效的S-3表格的擱置登記聲明進行的。貨架登記聲明允許我們不時出售高達1.25億美元的普通股、優先股、債務證券、權證或由這些證券的任何組合組成的單位。, 在2019年12月發行股票(包括承銷商在2020年1月行使與2019年12月發行股票相關的公開發行價購買額外股票的選擇權)後，本次擱置登記項下的剩餘可用金額約為3130萬美元。根據2019年12月發行的股票和2019年8月的發行和/或在公開市場上轉售我們普通股的大量股票可能會對我們普通股的市場價格產生不利影響，並使您更難在您認為合適的時間和價格出售我們的普通股股票。2019年12月的發售或2019年8月的發售或根據擱置登記聲明的發售可能產生的不利市場和價格壓力可能會持續很長一段時間，對我們普通股市場價格的持續負面壓力可能會對我們籌集額外股權資本的能力產生重大不利影響。
債務融資和優先股權融資(如果有)可能涉及的協議可能包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。
如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入流、研究項目或候選產品的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。我們達成的任何債務融資都可能涉及限制我們運營的契約。這些限制性公約可能包括對額外借款的限制，對我們資產使用的具體限制，以及對我們創建留置權、支付股息、贖回股票或進行投資的能力的禁止。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資籌集更多資金，我們可能會被要求推遲、限制、減少或終止我們的產品開發或未來。
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商業化努力或授予開發和營銷候選產品的權利，否則我們更願意自己開發和營銷這些候選產品。
我們是一家“新興成長型公司”，我們無法確定降低適用於新興成長型公司的報告要求是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。
我們是一家“新興成長型公司”，根據“就業法案”(JOBS Act)的定義。只要我們繼續是一家新興成長型公司，我們就可以利用適用於其他非新興成長型公司的上市公司的各種報告要求的豁免，包括(1)不需要遵守2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404節或薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404節的審計師認證要求，(2)減少我們定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及(3)免除就高管薪酬進行非約束性諮詢投票的要求。此外，作為一家新興的成長型公司，我們只需要提供兩年的審計財務報表和兩年的精選財務數據。我們可能會在長達五年的時間內成為一家新興成長型公司，儘管情況可能會導致我們更早失去這一地位，包括如果在此之前的任何6月至30日，非關聯公司持有的普通股市值超過700.0美元，或者如果我們在此之前的任何財年的年總收入達到10.7億美元或更多，在這種情況下，截至下一個12月31日，我們將不再是一家新興成長型公司，或者如果我們在之前的任何三年內發行超過10億美元的不可轉換債券在這種情況下，我們將不再是一家新興的成長型公司。即使我們不再具備新興成長型公司的資格, 我們可能仍有資格成為一家“較小的報告公司”，這將使我們能夠利用許多同樣的披露要求豁免，包括不被要求遵守薩班斯-奧克斯利法案第2404節的審計師認證要求，以及在我們的定期報告和委託書中減少關於高管薪酬的披露義務。我們無法預測投資者是否會因為我們可能依賴這些豁免而發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。
根據《就業法案》(JOBS Act)，新興成長型公司還可以推遲採用新的或修訂後的會計準則，直到這些準則適用於私營公司。我們已不可撤銷地選擇不受新會計準則或修訂會計準則的豁免，因此，我們將與其他非新興成長型公司的公眾公司一樣，遵守相同的新會計準則或修訂會計準則。
FINRA的銷售行為要求可能會限制股東買賣我們股票的能力。
金融行業監管局(Financial Industry Regulatory Authority，簡稱FINRA)已採納規則，要求經紀自營商在向客户推薦一項投資時，必須有合理理由相信該投資適合該客户。在向非機構客户推薦投機性或低價證券之前，經紀自營商必須做出合理努力，獲取客户的財務狀況、納税狀況、投資目標等信息。根據對這些規則的解釋，FINRA已經表示，它認為投機性或低價證券很可能不適合至少部分客户。如果這些FINRA要求適用於我們或我們的證券，它們可能會使經紀自營商更難建議至少一些他們的客户購買我們的普通股，這可能會限制我們的股東買賣我們普通股的能力，並可能對我們普通股的市場和價格產生不利影響。
如果證券或行業分析師不發表關於我們業務的研究或報告，或者如果他們對我們的股票發表不利或誤導性的意見，我們的股價和交易量可能會下降。
我們普通股的交易市場將受到行業或證券分析師發佈的關於我們或我們業務的研究和報告的影響。我們的證券和行業分析師的研究覆蓋範圍目前有限。此外，由於我們不是通過對普通股進行承銷的首次公開募股(IPO)而成為一家報告公司，經紀公司的證券分析師可能不會對我們的公司進行更廣泛的報道。此外，與我們通過承銷的首次公開募股(IPO)成為一家上市報告公司相比，投資銀行可能不太可能同意代表我們承銷二級市場發行，因為他們可能不太熟悉我們的公司，因為分析師和媒體的報道更有限，而且我們在發展的早期階段就已經上市了。如果我們的股票得不到更廣泛的研究報道或市場支持，將對我們為普通股開發流動性市場的能力產生不利影響，我們股票的交易價格也將受到負面影響。
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目錄

如果我們獲得了更廣泛的證券或行業分析師報道，如果任何跟蹤我們的分析師對我們、我們的業務模式、我們的知識產權或我們的股票表現發表了負面或誤導性的意見，或者如果我們的目標研究和經營結果未能達到分析師的預期，我們的股價可能會下跌。如果其中一位或多位分析師停止對我們的報道，或未能定期發佈有關我們的報告，我們可能會失去在金融市場的可見度，這反過來可能導致我們的股價或交易量下降。
我們的主要股東和管理層擁有我們很大比例的股份，並將能夠對股東批准的事項施加重大控制。
根據截至2020年9月30日我們普通股的實益所有權，我們的高管和董事，連同我們5%或更多已發行普通股的持有者及其各自的關聯公司，將實益擁有我們已發行普通股的約40%。因此，如果這些股東一起行動，將繼續對需要股東批准的公司行動的結果產生重大影響，包括選舉董事、任何合併、合併或出售我們全部或幾乎所有資產以及任何其他重大公司交易。這些股東的利益可能與你的利益不同，甚至可能與你的利益衝突。例如，這些股東可能推遲或阻止我們公司控制權的變更，即使這種控制權變更將使我們的其他股東受益，這可能會剝奪我們的股東在出售我們公司或我們的資產時獲得普通股溢價的機會，並可能影響我們普通股的現行市場價格。股權的高度集中可能會對我們普通股的交易價格產生不利影響，因為投資者認為可能存在或出現利益衝突。
我們的章程文件和特拉華州公司法中的反收購條款可能會使收購我們變得更加困難，並可能阻止我們的股東試圖更換或撤換我們的管理層。
我們修訂和重述的公司註冊證書和我們的章程中的條款可能會推遲或阻止對我們的收購或我們管理層的變動。這些規定包括一個保密的董事會，禁止通過股東的書面同意採取行動，以及董事會有權在沒有股東批准的情況下發行優先股。此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州一般公司法(DGCL)第2203節的規定管轄，該條款禁止持有已發行合併組織投票權股票超過15%的股東與合併組織合併或合併。儘管我們相信這些規定將通過要求潛在收購者與我們的董事會談判，從而提供一個獲得更高出價的機會，但即使一些股東可能認為要約是有益的，這些規定仍將適用。此外，這些規定可能會使股東更難更換負責任命管理層成員的董事會成員，從而挫敗或阻止股東試圖更換或撤換當時的管理層。
我們憲章文件中的反收購條款可能會阻礙、推遲或阻止我們控制權的變更，並可能影響我們普通股的交易價格。
我們的公司文件和DGCL包含的條款可能使我們的董事會能夠抵制我們控制權的改變，即使我們的股東認為控制權的改變是有利的。這些條文包括：
•錯開我們董事會的條款，要求66%和2/3%的股東投票罷免董事，只有在有原因的情況下才能罷免董事；
•授權我們的董事會發行“空白支票”優先股，並決定這些優先股的權利和優先權，這些優先股可能優先於我們的普通股，而無需股東事先批准；
•規定提名董事和提出股東大會表決事項的事先通知要求；
•禁止我們的股東召開特別會議，禁止股東在書面同意下行事；
•需要66%和2/3%的股東投票才能對我們的公司註冊證書和章程進行某些修訂；以及
•禁止在董事選舉中進行累積投票，這限制了少數股東選舉董事候選人的能力。
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這些條款可能會阻礙、推遲或阻止涉及我們控制權變更的交易。這些規定還可能阻止委託書競爭，使股東更難選舉他們選擇的董事，並促使我們採取股東希望採取的其他公司行動。
由於我們預計在可預見的將來不會對我們的股本支付任何現金股息，因此資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們從未宣佈或支付過我們股本的現金股息。我們目前打算保留我們未來的所有收益(如果有的話)，為我們業務的增長和發展提供資金。因此，在可預見的未來，我們普通股的資本增值(如果有的話)將是您唯一的收益來源。
我們修訂和重述的公司註冊證書指定特拉華州衡平法院為我們股東可能發起的某些類型的訴訟和訴訟的唯一和獨家論壇，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員、員工或代理人的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。
我們修訂和重述的公司註冊證書規定，除非我們以書面形式同意另一個法庭，否則特拉華州衡平法院將是根據特拉華州成文法或普通法提起的下列任何類型的訴訟或訴訟的唯一和獨家法庭：代表我們提起的派生訴訟或訴訟、任何聲稱違反我們任何董事、高級管理人員、僱員或代理人對我們或我們股東的受託責任的訴訟、任何根據DGCL任何條款提出的索賠的訴訟。我們修訂和重述的公司註冊證書或我們修訂和重述的法律或任何主張受內部事務原則管轄的索賠的訴訟，在每一種情況下，均受衡平法院對其中被指定為被告的不可或缺的各方擁有個人管轄權的管轄。這項規定不適用於為強制執行經修訂的1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)而產生的義務或責任而提起的訴訟，也不適用於大法官以外的法院或法院對其具有專屬管轄權或沒有標的物管轄權的任何其他索賠。此外，修訂後的1933年證券法第22條規定，聯邦法院和州法院對證券法的所有行動擁有同時管轄權。因此，州法院和聯邦法院都有管轄權受理此類索賠。本公司經修訂及重述的公司註冊證書亦規定，任何購買或以其他方式取得本公司普通股任何股份權益的人士，應被視為已知悉並同意本公司經修訂及重述的公司註冊證書的這項規定。
這種法院條款的選擇可能會限制我們的股東在司法論壇上提出它認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員、員工或代理人發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻止針對我們和我們的董事、高級管理人員、員工和代理的此類訴訟，即使一項訴訟如果成功，可能會使我們的股東受益。向大法官法院提出索賠的股東在尋求任何此類索賠時可能面臨額外的訴訟費用，特別是如果他們不居住在特拉華州或附近的話。衡平法院也可能做出與其他法院不同的判決或結果，包括考慮訴訟的股東可能所在或將選擇提起訴訟的法院，這些判決或結果可能比我們的股東更有利。如果法院發現我們修訂和重述的公司註冊證書中的這一專屬法院條款在任何訴訟中不適用或不可執行，我們可能會在其他司法管轄區產生與解決糾紛相關的進一步重大額外費用，所有這些都可能對我們的業務、財務狀況或運營結果產生實質性的不利影響。
對我們或我們的客户不利的税收法律或法規的變化可能會對我們的業務、現金流、財務狀況或經營結果產生重大不利影響。
任何時候都可能頒佈新的收入、銷售、使用或其他税收法律、法規、規則、法規或條例，這可能會對我們的業務運營和財務業績產生不利影響。此外，現有的税務法律、法規、規則、法規或條例可能被解釋、更改、修改或適用於我們。例如，2017年頒佈的非正式名稱為減税和就業法案(Tax Act)的立法，對美國税法進行了許多重大修改。美國國税局(Internal Revenue Service)和其他税務機構未來對税法的指導可能會影響我們，税法的某些方面可能會在未來的立法中被廢除或修改。例如，CARE法案修改了税法的某些條款。此外，目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守税法、CARE法案或任何新頒佈的聯邦税收立法。公司税率的變化，與我們的業務有關的遞延税淨資產的變現，外國收益的徵税，以及
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目錄

税法或未來改革立法規定的費用可能會對我們遞延税收資產的價值產生實質性影響，可能會導致重大的一次性費用，並可能增加我們未來的美國税費。
我們使用我們的淨營業虧損結轉和某些其他税收屬性的能力可能是有限的。
在我們的歷史中，我們遭受了巨大的虧損，我們預計在不久的將來不會盈利，我們可能永遠也不會實現盈利。根據適用的美國税法，我們在2017年12月31日或之後的納税年度產生的淨營業虧損(NOL)只能結轉20年。根據經CARE法案修訂的税法，我們在2017年12月31日之後的納税年度產生的聯邦NOL可以無限期結轉，但此類聯邦NOL在2020年12月31日之後的納税年度的扣除額限制在應税收入的80%。目前還不確定各州是否以及在多大程度上會遵守税法或CARE法案。此外，根據修訂後的1986年美國國税法第382和383條，如果一家公司經歷了一次“所有權變更”(通常定義為其股權在三年內發生了超過50%的變化(按價值計算)，則該公司使用變更前的淨資產結轉和其他變更前的税收屬性(如研究税收抵免)來抵銷變更後的收入或税款的能力可能會受到限制。我們過去經歷過所有權變更。此外，我們未來可能會因為股票所有權的變化而經歷所有權的變化，其中一些變化是我們無法控制的。因此，如果我們賺取淨應税收入，我們使用變更前的NOL結轉來抵消美國聯邦應税收入的能力可能會受到限制，這可能會導致我們未來的納税義務增加。此外，在州一級，可能會有一段時間暫停或以其他方式限制NOL的使用，這可能會加速或永久增加州應繳税款。
與我們的負債有關的風險

我們的負債可能會對我們的業務、財務狀況和競爭地位產生不利影響。

截至2020年9月30日，在簽訂MidCap信貸協議後，我們有1750萬美元的未償債務，其中包括我們在MidCap信貸安排下的借款。
為了償還這筆債務以及我們未來可能產生的任何額外債務，我們需要創造現金。我們產生現金的能力在一定程度上取決於我們成功執行業務戰略的能力，以及我們無法控制的一般經濟、金融、競爭、監管和其他因素。我們不能向您保證，我們的業務將能夠從運營中產生足夠的現金流，或者我們將獲得足夠的未來借款或其他融資，以使我們能夠償還債務併為我們的其他流動性需求提供資金。如果我們被要求使用我們的運營現金流或未來融資的收益來償還債務，而不是為營運資本、資本支出或其他一般企業用途提供資金，我們將更難計劃或應對我們的商業、行業和整體經濟的變化。與負債較少的競爭對手相比，這將使我們處於競爭劣勢。
此外，“中型股信貸協議”包含(以及任何證明或管理其他未來債務的協議)某些限制性條款，這些條款限制了我們從事某些符合我們長期最佳利益的活動的能力，包括我們以下方面的能力：
•承擔額外的債務；
•設立或產生留置權；
•進行某些根本性的改變，包括合併或合併；
•進行投資、貸款、墊款、擔保和收購；
•出售或者轉讓資產；
•支付股息和分配，回購股本；
•與關聯公司進行某些交易；
•訂立消極質押條款和限制附屬分配的條款；
•修改材料文檔的條款。

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目錄

雖然我們以前沒有違反過這些公約，也沒有違反任何一條公約，但我們不能保證將來不會違反這些公約。
我們遵守這些公約和限制的能力可能會受到我們無法控制的事件和因素的影響。我們未能遵守任何這些契約或限制，可能會導致我們的MidCap信貸安排發生違約事件。這將允許貸款銀行採取某些行動，包括終止所有未償還的承諾，並宣佈根據我們的信貸協議到期的所有金額，如未償還本金及其應計和未付利息，應立即到期和支付。此外，貸款人將有權對我們授予他們的抵押品提起訴訟，這些抵押品基本上包括我們所有的資產。任何這些事件的發生都可能對我們的業務、財務狀況和經營結果產生重大不利影響。
我們可能無法以優惠的條件獲得額外的融資，或者根本無法滿足我們未來的資本需求。

未來，我們可能需要額外的資本來應對商業機會、挑戰、收購或不可預見的情況，並可能決定進行股權或債務融資，或出於其他原因進行信貸安排或對現有債務進行再融資。我們可能無法以優惠的條件及時獲得額外的債務或股權融資，或者根本無法獲得額外的債務或股權融資。如上所述，管理MidCap信貸安排的信貸協議包含限制性契約，這些契約限制了我們產生額外債務和從事其他融資活動的能力。我們將來獲得的任何債務融資都可能涉及進一步限制我們的籌資活動和其他財務和運營事項的契約，這可能會增加我們經營業務、獲得額外資本和尋找商業機會(包括潛在的收購)的難度。此外，如果我們通過發行股票或可轉換債券或其他與股票掛鈎的證券來籌集額外資金，我們現有的股東可能會受到嚴重稀釋。如果我們不能獲得足夠的資金或在我們需要的時候以令我們滿意的條件獲得融資，我們繼續發展或支持我們的業務以及應對業務挑戰的能力可能會受到極大的限制。


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目錄

第二項股權證券的未登記銷售和收益使用。

沒有。

第三項高級證券違約
沒有。

第四項礦山安全信息披露
不適用。

第5項其他資料
董事辭職
2020年11月10日，海倫·S·金辭去了我們董事會二級董事的職務，並辭去了董事會提名和公司治理委員會的職務，立即生效。Kim女士的辭職決定並非由於Kim女士與我們的公司、管理層、董事會或其任何委員會在與我們的運營、政策或做法有關的任何事項上存在任何分歧所致。我們感謝金女士在董事會的六年服務。
就金女士辭職一事，並根據本公司經修訂及重訂之附例第III條第3.2節，董事會批准將本公司董事會人數由九名減至八名。
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目錄

項目6.展品
通過引用併入本文
陳列品
不是的。
展品説明 
形式證物編號：申報日期文件編號
3.1
公司註冊證書修正案證書，於2017年9月26日提交給特拉華州國務卿。

8-K3.2
10/02/17
 000-55764
3.2
2017年11月15日提交給特拉華州國務卿的修訂和重新註冊證書的格式。
8-K3.3
10/02/17
 000-55764
3.3
修訂和重新修訂現行有效的附則。
8-K3.4
10/02/17
000-55764
10.1
信貸和安全協議，日期為2020年9月25日，由Exicure，Inc.、Exicure Operating Company(不時作為貸款人)和MidCap Financial Trust作為代理簽署。
8-K10.110/01/20001-39011
10.2*
第1號修正案，日期為2020年10月21日根據信貸和安全協議，日期為2020年9月25日，由Exicure，Inc.、Exicure Operating Company(不時作為貸款人)和MidCap Financial Trust作為代理簽署。
31.1*
根據根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第302節通過的1934年《證券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)條頒發的首席執行官證書
32.1**
根據2002年薩班斯-奧克斯利法案第906節通過的《美國法典》第18編第1350條對首席執行官和首席財務官的認證
101.INS*內聯XBRL實例文檔-實例文檔不顯示在交互數據文件中，因為其XBRL標記嵌入在內聯XBRL文檔中
101.SCH*內聯XBRL分類擴展架構文檔
101.CAL*內聯XBRL分類擴展計算鏈接庫文檔
101.DEF*內聯XBRL分類擴展定義Linkbase文檔
95
目錄

101.LAB*內聯XBRL分類擴展標籤Linkbase文檔
101.PRE*內聯XBRL分類擴展演示文稿Linkbase文檔
104*封面交互數據文件(格式為內聯XBRL，包含在附件101中)
*現送交存檔。
**本10-Q表格季度報告所附附件32.1的證明不被視為已提交給美國證券交易委員會，也不得通過引用將其納入Exicure，Inc.根據修訂的1933年證券法或修訂的1934年證券交易法提交的任何文件(無論是在該表格10-Q的日期之前或之後提交的)，無論該文件中包含的任何一般公司語言如何，都不會被視為已提交給美國證券交易委員會(SEC)，也不得作為參考納入Exicure，Inc.根據修訂的1933年證券法或1934年證券交易法(無論是在該表10-Q的日期之前或之後提交)提交的任何文件。


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目錄

簽名
根據1934年證券交易法的要求，註冊人已正式促使本報告由正式授權的簽名人代表其簽署。
日期：2020年11月12日
EXICURE，Inc.
依據：/s/大衞·A·吉爾約漢(David A.Giljohann)
大衞·A·吉爾約漢(David A.Giljohann)，博士。
總裁、首席執行官和臨時首席財務官
(首席執行官和臨時首席財務官)


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