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美國

證券交易委員會

華盛頓特區20549

表格10-Q

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截至2020年9月30日的季度

或

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從_到_的過渡期

委託檔案第001-39044號

SPRINGWORKS治療公司

(章程中規定的註冊人的確切姓名)

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(203) 883-9490

(註冊人電話號碼，包括區號)

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根據該法第12(B)條登記的證券：

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用複選標記表示註冊人(1)是否已在過去12個月內(或註冊人被要求提交此類報告的較短時間內)提交了1934年《證券交易法》(Securities Exchange Act)第(13)或15(D)節要求提交的所有報告，以及(2)在過去90天內是否一直符合此類提交要求。是，是⌧，不是◻

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用複選標記表示註冊人是否在過去12個月內(或在註冊人被要求提交此類文件的較短時間內)以電子方式提交了根據S-T規則第405條(本章232.405節)要求提交的所有互動數據文件。是⌧否◻

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用複選標記表示註冊人是大型加速申報公司、加速申報公司、非加速申報公司、較小的報告公司還是新興的成長型公司。請參閲“交易法”第12b-2條中“大型加速申報公司”、“加速申報公司”、“較小報告公司”和“新興成長型公司”的定義。

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如果是新興成長型公司，請通過複選標記表明註冊人是否選擇不使用延長的過渡期來遵守根據“交易法”第13(A)條規定的任何新的或經修訂的財務會計準則。◻

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用複選標記表示註冊人是否是空殼公司(如交易法第12b-2條所定義)。是◻否⌧

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截至2020年11月6日，註冊人普通股的流通股數量為48,767,155股。

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目錄

關於前瞻性陳述的特別説明

這份Form 10-Q季度報告或季度報告包含涉及風險和不確定性的前瞻性陳述。我們根據1995年“私人證券訴訟改革法”和其他聯邦證券法中的安全港條款作出這樣的前瞻性陳述。本季度報告中除有關歷史事實的陳述外，其他所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過諸如“可能”、“將”、“應該”、“預期”、“打算”、“計劃”、“預期”、“相信”、“估計”、“預測”、“潛在”、“繼續”等術語或這些術語或其他類似術語的否定來識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述包括但不限於以下陳述：

目錄

本季度報告中的任何前瞻性陳述都反映了我們對未來事件和未來財務表現的當前看法，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，這些風險、不確定性和其他因素可能導致我們的實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述明示或暗示的任何未來結果、業績或成就大不相同。可能導致實際結果與當前預期大不相同的因素包括但不限於本季度報告第II部分第1a項風險因素和其他部分中描述的因素。鑑於這些不確定性，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。除非法律要求，否則我們沒有義務以任何理由更新或修改這些前瞻性陳述，即使未來有新的信息可用。

我們可能會不時提供有關我們的行業、一般商業環境和某些疾病的市場的估計、預測和其他信息，包括對這些市場的潛在規模以及某些疾病的估計發病率和流行率的估計。基於估計、預測、預測、市場研究或類似方法的信息本質上會受到不確定性的影響，實際事件、情況或數字(包括實際的疾病患病率和市場規模)可能與本季度報告中反映的信息大不相同。除非另有明文規定，否則我們從市場研究公司和其他第三方、行業、醫療和一般出版物、政府數據和類似來源準備的報告、研究調查、研究和類似數據中獲得本行業、商業信息、市場數據、流行率信息和其他數據，在某些情況下應用我們自己的假設和分析，這些假設和分析在未來可能被證明是不準確的。

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目錄

SPRINGWORKS治療公司

表格10-Q

截至2020年9月30日的季度

索引

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目錄

第一部分-財務信息

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項目1.財務報表

SpringWorks治療公司

簡明綜合資產負債表

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看見隨行簡明合併財務報表未經審計的附註

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目錄

SpringWorks治療公司

簡明合併業務報表(未經審計)

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看見隨行簡明合併財務報表未經審計的附註

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目錄

SpringWorks治療公司

簡明綜合全面損失表(未經審計)

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請參閲隨附的簡明合併財務報表未經審計的附註

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目錄

SpringWorks治療公司

優先股和會員/股東權益/(赤字)簡明合併報表

(未經審計)

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看見隨行簡明合併財務報表未經審計的附註

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8

目錄

SpringWorks治療公司

優先股和會員/股東權益/(赤字)簡明合併報表

(未經審計)

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看見隨行簡明合併財務報表未經審計的附註

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目錄

SpringWorks治療公司

簡明現金流量表合併表

(未經審計)

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見簡明綜合財務報表隨附的未經審計附註

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目錄

SpringWorks治療公司

簡明合併財務報表附註(未經審計)

1.業務性質

SpringWorks治療公司，或稱本公司，於2017年8月18日在特拉華州成立。

2019年3月29日之前，本公司通過特拉華州有限責任公司SpringWorks Treeutics，LLC開展業務。2019年3月29日，SpringWorks Treeutics，LLC完成了一系列交易，根據這些交易，本公司的全資子公司SpringWorks MergerSub LLC與SpringWorks Treateutics，LLC合併，而SpringWorks Treateutics，LLC在合併後仍是本公司的全資子公司。

該公司是一家臨牀階段的生物製藥公司，採用精確醫學方法，為遭受毀滅性罕見疾病和癌症的未得到充分服務的患者羣體獲取、開發和商業化改變生命的藥物。該公司擁有不同的小分子靶向腫瘤學候選產品組合，並正在推進兩個針對罕見腫瘤類型的潛在註冊臨牀試驗，以及其他幾個針對高度流行的基因定義癌症的項目。其中兩個方案是晚期臨牀候選產品：尼羅西特和米達米替尼。

本公司自成立以來已出現虧損和負營運現金流，截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司累計虧損1.299億美元和7300萬美元，營運資金分別為2.662億美元和3.194億美元。該公司面臨與任何有大量開發支出的生物製藥公司相關的風險。不能保證公司的開發項目會成功，不能保證開發的產品會獲得必要的監管批准，也不能保證任何批准的產品在商業上都是可行的。此外，該公司在技術快速變化的環境中運營，在很大程度上依賴於其員工、顧問、顧問和供應商的服務。

截至2020年9月30日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為2.768億美元，截至2019年12月31日，該公司的現金、現金等價物和有價證券為3.277億美元。根據公司在2020年9月30日的現金、現金等價物和有價證券，管理層估計，其目前的流動性將使其能夠在這些財務報表發佈之日後至少12個月內支付運營費用。

新冠肺炎大流行

2020年3月11日，世界衞生組織將與新型冠狀病毒新冠肺炎株有關的疾病的爆發定為全球大流行。世界各國政府和企業採取了前所未有的行動來緩解新冠肺炎的傳播，包括但不限於原地避難令、隔離措施、對旅行的重大限制，以及禁止許多員工上班的限制。關於這一流行病的經濟影響的不確定性給金融市場帶來了極大的波動。在截至2020年9月30日止三個月及九個月內，本公司並無觀察到因新冠肺炎在全球出現而對其業務或經營業績造成重大影響。雖然新冠肺炎對公司未來業績的影響程度將取決於未來的發展，但疫情和相關的經濟影響可能會對公司未來的財務狀況、經營業績和現金流造成實質性影響。

2.陳述依據

公司未經審計的簡明綜合財務報表是根據美國公認的中期財務信息會計原則或美國公認會計原則以及美國證券交易委員會(SEC)S-X法規第10條編制的，應與公司提交給SEC的截至2019年12月31日的Form 10-K年報或2019年Form 10-K年報中包含的公司合併財務報表及其附註一併閲讀。本季度報告中以Form 10-Q格式提供的簡明合併財務報表未經審計；但認為

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目錄

對於管理層而言，此類財務報表反映了為公平列報所列中期業績所必需的所有調整，僅包括正常經常性調整。

預算的使用

按照美國公認會計原則編制財務報表要求管理層作出影響財務報表和附註中報告金額的估計和假設。這些簡明綜合財務報表中反映的重大估計和假設包括但不限於應計費用和遞延税項資產估值扣除。管理層根據歷史經驗、已知趨勢以及其認為在當時情況下合理的其他特定市場因素或其他相關因素作出估計。在持續的基礎上，管理層根據環境、事實和經驗的變化對其估計進行評估。實際結果可能與這些估計或假設不同。

研發費用

研發費用包括進行開發活動所發生的費用，包括工資和福利、股權補償費用、材料和用品、臨牀前費用、臨牀試驗和相關臨牀製造費用、設備折舊、合同服務和其他外部費用。某些開發活動(如製造和臨牀試驗)的成本是根據對完成特定任務的進度的評估，使用基於時間的衡量標準或數據(如供應商向本公司提供的有關其實際成本的信息)來確認的。該等活動的付款基於個別安排的條款，該等條款可能與已產生的成本模式不同，並可能在簡明綜合資產負債表中作為預付或應計發展開支反映。今後收到的用於發展活動的貨物或服務的預付款不予退還，並予以延期和資本化。資本化金額在相關貨物交付或提供服務時計入費用。

段信息

運營部門被定義為實體的組成部分，關於該實體的獨立離散信息可供首席運營決策者或決策小組在決定如何分配資源和評估業績時進行評估。該公司在一個專門在美國運作的運營部門中查看其業務並管理其業務。

新興成長型公司地位

根據2012年4月頒佈的《創業啟動法案》(Jumpstart Our Business Startups Act)或《就業法案》(JOBS Act)的定義，該公司有資格成為新興成長型公司(EGC)。截至2020年6月30日，也就是公司最近結束的第二財季的最後一個工作日，非關聯公司持有的公司普通股市值超過7億美元。因此，到2020年12月31日本財年結束時，該公司將成為一家大型加速申報公司，不再有資格成為EGC。

最近發佈的會計公告(尚未採納)

2016年2月，美國財務會計準則委員會(FASB)發佈了ASU 2016-02年度的“租約(主題842)”。本準則要求租賃資產的實體在資產負債表上確認這些租賃產生的權利和義務的資產和負債。該公司將使用新的過渡選項，並利用一攬子實用的權宜之計，使其無需重新評估：(1)任何到期或現有合同是否為租賃或包含租賃，(2)任何到期或現有租賃的租賃分類，以及(3)任何到期或現有租賃的初始直接成本。此外，該公司還期望使用實際的權宜之計，使其能夠將租約中的租賃和非租賃部分視為一個單獨的組成部分。公司目前正在評估採用這一準則對合並財務報表的影響。ASU 2016-02在2020年12月15日之後的年度報告期內對公司有效，允許提前採用。

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目錄

2018年8月，FASB發佈了ASU編號2018-15，無形資產-商譽和其他-內部使用軟件(子主題350-40)：客户對作為服務合同(ASU 2018-15)的雲計算安排中發生的實施成本進行會計處理。FASB發佈了ASU 2018-15，以使基於雲的託管安排(服務合同)中產生的實施成本資本化要求與開發或獲取內部使用軟件所產生的實施成本資本化要求保持一致。ASU 2018-15在2020年12月15日之後開始的年度和中期報告期內對公司有效，允許提前採用。

2016年，FASB發佈了ASU 2016-13，《金融工具-信用損失(主題326)：金融工具信用損失的衡量》，或ASU 2016-13，要求實體記錄某些金融工具(包括應收貿易賬款)的預期信用損失，作為一項津貼，反映實體目前對預計發生的信用損失的估計。對於未實現虧損頭寸的可供出售債務證券，ASU 2016-13年度要求記錄撥備，而不是降低投資的攤銷成本。ASU第2016-13號中的指導方針在2022年12月15日之後的年度和中期內對本公司有效，並允許提前採用。

自2020年12月31日本財年結束時起生效，屆時公司將不再有資格成為EGC，公司將被要求遵守適用於上市公司的新的或修訂的會計聲明的採用要求。具體地説，該公司將被要求加快採用上述披露的某些會計準則，具體如下：

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3.公允價值計量

在經常性基礎上計量的公司金融資產的公允價值是根據公允價值等級進行分類的，公允價值等級由以下三個級別組成：

第1級-活躍市場的未調整報價，在計量日期可獲得相同的、不受限制的資產或負債的報價。

第2級-活躍市場中類似資產和負債的報價，非活躍市場中的報價，或在該工具的整個期限內直接或間接可以觀察到的投入。

第3級價格或估值技術，需要對公允價值計量有重要意義但無法觀察到的投入(即，很少或沒有市場活動支持)。

公允價值等級是基於估值技術的投入，這些技術用於計量公允價值，這些公允價值要麼是可觀察的，要麼是不可觀察的。可觀察到的輸入反映了市場參與者將根據從獨立來源獲得的市場數據為資產或負債定價時使用的假設，而不可觀察到的輸入反映了報告實體基於自己的市場假設進行的定價。

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目錄

下表列出了公司金融資產和負債的公允價值等級，這些資產和負債是在經常性基礎上計量的：

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截至2020年9月30日，公司的金融資產採用市場法按公允價值經常性計量，包括現金等價物(由貨幣市場基金組成)和有價證券(由高質量、高流動性的可供出售債務證券組成，包括公司債務證券、美國政府證券和商業票據)。

該公司的貨幣市場基金很容易轉換為現金，每個基金在本季度最後一天的資產淨值用於確定公允價值。美國政府債券被歸類為1級，並利用市場報價進行估值。該公司的公司債務證券和商業票據被歸類為2級，並利用各種市場和行業投入進行估值。

截至2019年12月31日，該公司的現金和現金等價物為3.277億美元。截至2019年12月31日，本公司沒有其他按公允價值經常性計量的金融資產或負債。

該公司將收購時到期日在3個月或以下的所有高流動性票據視為現金等價物。本公司簡明綜合資產負債表中反映的現金等價物、應付帳款和應計費用的賬面價值因其短期到期日而接近公允價值。

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4.投資和可變利益實體

MapKure

2019年6月，本公司宣佈成立MapKure，這是本公司與貝吉恩有限公司(簡稱貝吉恩)共同擁有的實體。BEY基因公司被授予MapKure公司BGB-3245的獨家經營權，BGB-3245是一種口服小分子選擇性抑制劑，可抑制特定的BRAF驅動程序突變和基因融合。MapKure正在推進BGB-3245的臨牀開發，用於攜帶BRAF驅動突變和基因融合的實體腫瘤患者，這些突變和基因融合在臨牀前研究中被觀察到對這種化合物敏感。除了公司在MapKure的股權外，公司還任命了一名成員加入MapKure的聯合指導委員會和董事會。該公司還通過與MapKure簽訂的一項服務協議，為BGB-3245的臨牀開發和其他業務活動做出貢獻。

在2019年6月成立MapKure的同時，公司以350萬美元收購了MapKure的3,500,000個A系列優先單位，或25%的所有權權益，而beGene則獲得了10,000,000個A系列優先單位作為其貢獻的知識產權的付款，或71.4%的所有權權益。兩個人各自購買了25萬套A系列優先股，或各自1.8%的所有權權益。

2020年6月，根據對MapKure的初始投資條款的要求，該公司以350萬美元額外購買了MapKure的350萬系列A級優先股。截至2020年9月30日，公司在MapKure的所有權權益為38.9%。

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目錄

該公司確定MapKure是一個可變利益實體。該公司不是主要受益者，因為該公司沒有權力指導對MapKure的經濟表現影響最大的活動。因此，本公司不合並該實體的財務報表，並使用權益會計方法對這項投資進行會計核算。

根據ASC 323-10-35-6，公司根據一個季度的滯後記錄MapKure的收益或虧損。

該公司在截至2020年9月30日的三個月和九個月分別確認了10萬美元和50萬美元的股本虧損。該公司在MapKure的所有權權益包括在簡明綜合資產負債表中的“權益法投資”中。截至2020年9月30日，該公司的投資餘額為400萬美元，這是該公司參與MapKure的最大虧損敞口。

5.應計費用

應計費用包括以下內容：

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6.承諾額和或有事項

租約

本公司截至2020年9月30日的未來最低租賃義務如下：

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在截至2020年9月30日的三個月和九個月裏，該公司記錄的租金支出分別為40萬美元和110萬美元。

偶然事件

本公司在正常業務過程中可能會不時涉及糾紛或監管調查。當本公司確定虧損既可能且可合理估計時，如果該金額對整個財務報表具有重大意義，則記錄並披露負債。當發生重大意外損失時，公司不會記錄負債，而是披露索賠的性質和金額，以及對損失或損失範圍的估計(如果可以合理估計的話)。

截至2020年9月30日，沒有發生至少有合理可能性造成重大損失的訴訟或意外事件。

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目錄

7.股權薪酬

2019年股權激勵計劃

《2019年股權激勵計劃》規定，向公司高管、員工、董事等關鍵人員(含顧問)授予激勵性股票期權、不合格股票期權、股票增值權、限制性股票單位、限制性股票獎勵、非限制性股票獎勵和股利等價權。根據2019年股權激勵計劃預留供發行的股份數量在每年1月1日累計增加5%，相當於緊接12月31日之前已發行的公司普通股數量或本公司薪酬委員會確定的較少數量的普通股。從2020年1月1日起，2019年股權激勵計劃預留髮行的股票數量增加了2150,304股。

股票期權和限制性股票獎勵的條款，包括歸屬要求，由董事會或其代表決定，符合2019年股權激勵計劃的規定。公司授予員工和董事的股票期權和限制性股票獎勵一般在四年內授予。

截至2020年9月30日，根據2019年股權激勵計劃，與未來獎勵相關的可供發行的股票有4,259,084股。

以股份為基礎的獎勵

在截至2020年9月30日的9個月內，公司根據2019年股權激勵計劃向其高級管理人員、員工和董事授予了1,531,888份股票期權獎勵。

在截至2020年9月30日的9個月內，已向本公司員工發放了441,853份限制性股票獎勵，並行使了133,717份股票期權。

截至2020年9月30日，已授予並可行使的股票期權有1174,421份。2019年6月，該公司首席執行官獲得了176,411份股票期權，即2019年首席執行官業績獎。在截至2020年9月30日的季度內，首席執行官績效獎的62,477份期權在對適用於該獎項的市場條件感到滿意後可以行使。

截至2020年9月30日的三個月，包括一般和行政費用以及研發費用在內的基於股份的薪酬支出分別為210萬美元和100萬美元，截至2019年9月30日的三個月分別為60萬美元和20萬美元。

截至2020年9月30日的9個月，包括一般和行政費用以及研發費用在內的基於股份的薪酬支出分別為480萬美元和220萬美元，截至2019年9月30日的9個月分別為170萬美元和50萬美元。

截至2020年9月30日，與未歸屬股票期權和限制性股票獎勵相關的未確認薪酬支出分別為3620萬美元和40萬美元，預計將分別在約3.02年和0.99年的加權平均剩餘期內確認。

截至2020年9月30日，該公司有4556,742份未償還股票期權和836,606份未授予的限制性股票獎勵。

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目錄

8.每股淨虧損

由於公司在報告的每個時期都有淨虧損，所以每股基本淨虧損和稀釋後淨虧損是相同的。下表提供了在截至2020年9月30日和2019年9月30日期間的稀釋每股淨虧損的計算中沒有包括的潛在稀釋證券，因為這樣做將是反稀釋的：

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9.後續活動

2020年10月13日，公司以每股51.00美元的發行價完成了5637,254股普通股的承銷公開發行，包括根據承銷商全面行使增發選擇權出售的735,294股普通股，為公司帶來了2.695億美元的淨收益。

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2020年10月26日，公司與Jazz製藥愛爾蘭有限公司(Jazz)宣佈了一項資產購買和獨家許可協議，根據協議，Jazz收購了公司的脂肪酸酰胺水解酶(FAAH)抑制劑計劃，包括PF-04457845。Jazz向該公司支付了3500萬美元的預付款，基於某些臨牀開發、監管和商業里程碑的實現，未來可能支付至多3.75億美元。此外，該公司有資格在未來淨銷售額為PF-04457845的基礎上獲得基於銷售的特許權使用費。

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目錄

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第二項：管理層對財務狀況和經營成果的討論和分析

以下對SpringWorks Treeutics，Inc.財務狀況和經營結果的討論應與本Form 10-Q季度報告或季度報告中其他部分包含的簡明合併財務報表及其相關注釋，以及本公司於2020年3月12日提交給美國證券交易委員會(SEC)的Form 10-K年度報告(截至2019年12月31日的Form 10-K或2019年Form 10-K年度報告)中包含的合併財務報表及其註釋一起閲讀。除歷史信息外，本次討論和分析還包含涉及風險、不確定性和假設的前瞻性陳述。我們提醒您，前瞻性陳述並不是對未來業績的保證，我們的實際運營結果、財務狀況和流動性，以及我們所經營的業務和行業的發展，可能與本季度報告中包含的前瞻性陳述中討論或預測的結果大不相同。我們在本季度報告的其他部分討論了我們認為可能導致或促成這些潛在差異的風險和其他因素，包括在第1A項下。在“風險因素”和“關於前瞻性陳述的特別説明”項下。此外，即使我們的運營結果、財務狀況和流動性，以及我們的業務和我們經營的行業的發展與本季度報告中包含的前瞻性陳述一致，它們也可能不能預測未來的結果或發展。我們提醒讀者，不要過度依賴我們所作的任何前瞻性陳述，這些陳述只反映了它們發表之日的情況。我們不承擔任何義務, 除非法律和證券交易委員會的規則明確要求公開更新或修改任何此類陳述，以反映我們的預期或任何此類陳述可能基於的事件、條件或環境的任何變化，或可能影響實際結果與前瞻性陳述中陳述的結果不同的可能性。

概述

我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，應用精確醫學方法，為遭受毀滅性罕見疾病和癌症的未得到充分服務的患者羣體獲取、開發和商業化改變生命的藥物。我們有不同的小分子靶向腫瘤學候選產品組合，並正在推進兩個針對罕見腫瘤類型的潛在註冊臨牀試驗，以及其他幾個針對高度流行的基因定義癌症的項目。我們在臨牀開發方面的戰略方法和卓越的運營使我們能夠迅速將我們的兩個領先候選產品推進到晚期臨牀試驗，同時與行業領先者建立多個共享價值的合作伙伴關係，以擴大我們的產品組合。在此基礎上，我們繼續打造一家差異化的全球生物製藥公司，專注於瞭解患者及其疾病，以開發變革性的靶向藥物。

2020年，該公司通過與行業領先者簽訂了幾項合作和研究協議，擴大了產品組合和研發努力，其中包括：

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目錄

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2020年10月26日，公司與Jazz製藥愛爾蘭有限公司(Jazz)宣佈了一項資產購買和獨家許可協議，根據協議，Jazz收購了公司的脂肪酸酰胺水解酶(FAAH)抑制劑計劃，包括PF-04457845。Jazz向該公司支付了3500萬美元的預付款，基於某些臨牀開發、監管和商業里程碑的實現，未來可能支付至多3.75億美元。此外，該公司有資格在未來淨銷售額為PF-04457845的基礎上獲得基於銷售的特許權使用費。

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我們最先進的候選產品niroacestat是一種口服小分子GSI，最初正在開發中，用於治療硬纖維瘤，這是一種罕見的、經常使人衰弱和毀容的軟組織腫瘤，目前還沒有獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批准的治療方法。我們相信，尼羅西汀可以解決現有治療方案的重大侷限性，有可能成為FDA批准的第一種治療新診斷和先前治療的韌帶樣瘤的藥物。自從我們於2017年8月從輝瑞公司獲得新諾昔特的許可以來，FDA已經為我們授予了這一適應症的孤兒藥物稱號、快速通道稱號和突破性治療稱號，歐盟委員會也批准了尼格西司他治療軟組織肉瘤的孤兒藥物稱號。2019年5月，我們宣佈啟動DEFI試驗，這是一項潛在的註冊第三階段臨牀試驗，用於成年韌帶瘤患者，2020年7月，我們宣佈全面招募DEFI試驗。我們預計將在2021年第二季度或第三季度報告這項試驗的主要數據。除了正在進行的DEFI試驗外，還於2020年9月與COG合作啟動了一項第二階段臨牀試驗，以評估尼洛西坦對患有韌帶瘤的兒童患者的治療作用。

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我們的第二個候選產品是mirdametinib，這是一種口服小分子MEK抑制劑，最初正在開發中，用於治療神經纖維瘤病1型相關叢狀神經纖維瘤(NF1-PN)，這是一種罕見的周圍神經鞘腫瘤，會導致嚴重的疼痛和毀容，最常見於兒童。我們相信，與其他MEK抑制劑相比，米達米尼有潛力提供一流的資料，以便為這類患者提供所需的長期治療。與尼羅西坦一樣，我們於2017年8月從輝瑞公司獲得了米達米尼的許可；從那時起，FDA為NF1-PN授予了米達米尼孤兒藥物稱號和快速通道稱號，歐盟委員會也為NF1授予了米達米替尼孤兒藥物稱號。2019年10月，我們宣佈啟動ReNeu試驗，這是一項針對NF1-PN患者的米達米尼潛在註冊第二階段臨牀試驗。我們預計在2020年第四季度或2021年第一季度提供ReNeu試驗的最新情況。

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除了我們在罕見腫瘤學適應症方面的晚期計劃外，我們還擴大了我們的產品組合，以開發針對高度流行的血液系統惡性腫瘤和基因定義的轉移性實體腫瘤的靶向治療方法。為了推進這一戰略，我們正在與行業領先者合作，採取精準醫學的方法。在惡性血液病方面，我們已經宣佈與葛蘭素史克、揚森、輝瑞、異種基因治療公司和精密生物科學公司合作，開發與我們合作者的BCMA聯合治療多發性骨髓瘤的新型聯合療法。除了我們與領先的BCMA療法開發商的行業合作外，我們還在與弗雷德·哈欽森癌症研究中心合作，進一步探索作為贊助研究協議的一部分，尼羅卡司他加強BCMA指導療法的能力。在基因定義的轉移性實體腫瘤中，我們目前的努力集中在絲裂原激活蛋白激酶(MAPK)途徑上。與北京基因有限公司或北京基因公司合作，我們正在探索米達米尼與利非拉非尼聯合治療RAS突變和其他MAPK突變癌症的方法。此外，我們正在通過MapKure、LLC或MapKure(我們和BEY基因共同擁有的實體)探索BGB-3245在一組不同的基因定義的BRAF突變腫瘤中的應用。

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我們相信，我們的產品組合為三類不同的腫瘤學項目提供了多種創造價值的機會，每一類項目都有可能為患有嚴重罕見疾病和癌症的患者提供有意義的臨牀益處。在我們的晚期罕見腫瘤學項目中，我們相信我們的兩個潛在的註冊試驗：尼羅卡司他和米達美替尼，對於中國的患者羣體都有最好的潛力。

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目錄

他們正在被提拔。在我們的惡性血液學項目中，我們相信尼羅卡司他有潛力成為多發性骨髓瘤BCMA聯合療法的基石，我們正在尋求通過與合作伙伴合作開發各種BCMA靶向藥物來實現這一目標。在我們的生物標記物定義的轉移性實體腫瘤計劃中，我們相信，我們針對含有關鍵MAPK途徑基因突變(如RAS和BRAF)的癌症的精確醫學方法，為生物標記物定義的患者羣體提供了有意義的臨牀益處的機會。

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此外，我們打算通過許可更多具有強大生物學基礎和有效作用機制的項目來繼續擴大我們的產品組合。我們還計劃繼續使用共享價值合作伙伴關係，以最大限度地發揮我們的療法為患者服務的潛力。自我們成立以來，我們一直在投資建設領先的臨牀開發能力，並專注於構建創新的合作伙伴關係，尋求為每一方調整激勵機制並優化業務成果。我們相信，這種方法將繼續使我們能夠擴大與創新者的共享價值關係，最大限度地發揮我們現有和未來投資組合的潛力，並最終支持建立一個可擴展和可持續的業務，專注於產品候選的高效進步和商業化，這些候選產品有可能改變患有嚴重罕見疾病和癌症的患者的生活。

新冠肺炎的衝擊

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2019年12月，在中國武漢發現了一種新的冠狀病毒病毒株-嚴重急性呼吸綜合徵冠狀病毒2型，簡稱SARS-CoV-2，名為新冠肺炎。這種由新冠肺炎引發的病毒病現在已經成為一種全球性的流行病。自新冠肺炎爆發以來，我們已經採取了一系列重要的業務連續性措施，以減少對我們業務運營的潛在中斷，並維護我們所有研發項目的完整性。截至本報告之日，我們目前正在進行的研發活動尚未受到任何實質性的幹擾，然而，由於此次大流行，我們可能會遇到可能影響我們研發時間表和結果的中斷。我們正在繼續評估新冠肺炎疫情對我們業務的影響。

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根據我們在2020年9月30日的現金、現金等價物和有價證券餘額2.768億美元，管理層估計，其目前的流動性狀況將使其能夠滿足運營費用。有關我們流動性狀況的更多詳細信息，請參見“經營業績”部分。

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我們運營結果的組成部分

營業收入

我們自成立以來沒有產生任何收入，也不希望在不久的將來從產品銷售中獲得任何收入，如果有的話。如果我們針對當前候選產品或未來可能開發的其他候選產品所做的開發工作取得成功並能夠商業化，我們未來可能會從產品銷售中獲得收入。此外，我們可能會不時簽訂合作和許可協議，規定應向我們支付的某些款項。因此，我們未來可能會從此類協作或許可協議中獲得與付款相關的收入。

運營費用

研究開發費用

我們的研發費用包括與我們的候選產品開發相關的費用。這些費用包括：

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目錄

某些開發活動(如製造和臨牀試驗)的成本是基於對完成特定任務的進度進行評估的基礎上確認的，這些評估使用基於時間的衡量標準或數據，例如我們的供應商向我們提供的有關其實際成本的信息。

我們預計，在可預見的未來，隨着我們繼續投資於與開發我們的候選產品和臨牀前計劃相關的活動，以及某些候選產品進入後期開發階段，我們的研究和開發費用將大幅增加，包括我們正在進行的可能註冊的niroacestat第三階段臨牀試驗(即DEFI試驗)，以及我們正在進行的可能註冊的米達米尼臨牀試驗(即ReNeu試驗)。進行必要的臨牀試驗以獲得監管部門批准的過程既昂貴又耗時，我們候選產品的成功開發也非常不確定。因此，我們無法確定我們研發項目的持續時間和完成成本，也無法確定我們將在何時以及在多大程度上從我們的任何候選產品的商業化和銷售中獲得收入。

一般和行政費用

一般和行政費用主要包括行政、財務、公司和業務發展以及行政職能人員的薪金和相關費用，包括基於股票的薪酬。一般和行政費用還包括與專利和公司事務有關的法律費用；會計、審計、税務和行政諮詢服務的專業費用；保險費；行政差旅費用；與設施有關的費用，包括直接折舊成本、設施租金和維護分配費用以及其他運營成本。

我們預計，隨着我們增加員工以支持候選產品的持續開發，未來我們的一般和管理費用將會增加。

其他收入

其他收入主要由利息收入組成。利息收入包括從我們的現金、現金等價物和有價證券上賺取的利息。

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目錄

運營結果

截至2019年9月30日、2020年和2019年的三個月比較

下表彙總了我們截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月的運營結果：

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研究與發展

在截至2020年9月30日的三個月裏，研發支出增加了320萬美元，從截至2019年9月30日的三個月的1070萬美元增加到1390萬美元，增幅為29.6%。

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研發費用增加的原因是內部成本增加了190萬美元，這是由於與人員數量增加相關的員工成本增加以及基於非現金份額的薪酬支出增加所推動的。此外，研究和開發支出包括與藥物製造和試驗成本相關的130萬美元的外部成本增加。

我們研發費用的很大一部分是外部成本，在確定臨牀候選產品後，我們會逐個項目對其進行跟蹤。其他研發費用包括內部研發成本，如研發員工的薪酬相關成本，以及折舊和其他間接成本，我們沒有逐個項目進行跟蹤，因為我們將內部資源部署在多個正在開發的項目中。

一般事務和行政事務

截至2020年9月30日的三個月，一般和行政費用為770萬美元，比截至2019年9月30日的三個月的460萬美元增加了310萬美元。

一般和行政費用增加的主要原因是，隨着我們繼續擴大我們的業務以支持本組織，我們在一般和行政職能中僱用了更多的人員，以及基於非現金股份的薪酬費用增加。此外，一般和行政費用包括增加80萬美元的諮詢和專業服務，包括法律、監管和合規。

其他收入

其他收入的減少是由於截至2020年9月30日的三個月的利息收入淨額與截至2019年9月30日的三個月相比有所下降。這一下降歸因於利率的顯著下降，導致截至2020年9月30日的三個月現金、現金等價物和有價證券的回報率較低。

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目錄

股權投資虧損

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三個月中，股權投資虧損分別為10萬美元和250萬美元，可歸因於公司在MapKure投資虧損中的份額，該虧損採用股權會計方法核算。

截至2019年9月30日、2020年和2019年9月30日的9個月比較

下表彙總了我們截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月的運營結果：

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研究與發展

在截至2020年9月30日的9個月裏，研發支出增加了620萬美元，從截至2019年9月30日的9個月的3040萬美元增加到3660萬美元，增幅為20.5%。

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研發費用增加的主要原因是內部成本增加500萬美元，這是由於與人員數量增加相關的員工成本增加以及基於非現金份額的薪酬支出增加所致。此外，研究和開發支出包括與藥物製造和試驗成本相關的120萬美元的外部成本增加。

我們研發費用的很大一部分是外部成本，在確定臨牀候選產品後，我們會逐個項目對其進行跟蹤。其他研發費用包括內部研發成本，如研發員工的薪酬相關成本，以及折舊和其他間接成本，我們沒有逐個項目進行跟蹤，因為我們將內部資源部署在多個正在開發的項目中。

一般事務和行政事務

截至2020年9月30日的9個月，一般和行政費用為2090萬美元，而截至2019年9月30日的9個月為1,150萬美元。

一般和行政費用增加的主要原因是，隨着我們繼續擴大我們的業務以支持本組織，我們在一般和行政職能中僱用了更多的人員，以及基於非現金股份的薪酬費用增加。此外，一般和行政費用包括增加410萬美元的諮詢和專業服務，包括法律、監管和合規。

其他收入

其他收入的減少是由於截至2020年9月30日的9個月的利息收入淨額與截至2019年9月30日的9個月相比有所下降。這一下降歸因於利率的顯著下降，導致截至2020年9月30日的9個月現金、現金等價物和有價證券的回報率較低。

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目錄

股權投資虧損

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月中，股權投資虧損分別為50萬美元和250萬美元，歸因於公司在MapKure投資虧損中的份額，該虧損採用股權會計方法核算。

流動性與資本資源

流動性來源

自成立以來，我們已經出現了運營虧損和負運營現金流，預計至少在可預見的未來，我們將繼續虧損。截至2020年和2019年9月30日的9個月，我們的淨虧損分別為5680萬美元和4210萬美元。截至2020年9月30日和2019年12月31日，我們累計赤字分別為1.299億美元和7300萬美元。根據我們在2020年9月30日的現金、現金等價物和有價證券餘額，管理層估計，我們的流動性狀況將使其能夠在本季度報告提交之日後至少12個月內支付運營費用。該公司的有價證券包括高質量、高流動性的可供出售的債務證券，包括公司債務證券、美國政府證券和商業票據。

2020年10月13日，我們完成了5,637,254股普通股的承銷公開發行，其中包括根據承銷商全面行使增發選擇權出售的735,294股普通股，發行價為每股51.00美元，為公司帶來2.695億美元的淨收益。

現金流

下表提供了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月我們的現金流信息：

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經營活動中使用的淨現金

截至2020年9月30日的9個月，經營活動中使用的淨現金為4730萬美元，這是由於淨虧損5680萬美元被700萬美元的股票薪酬抵消，淨增加來自190萬美元的運營資產和負債變化以及50萬美元的股權投資虧損。截至2019年9月30日的9個月，運營活動中使用的淨現金為3140萬美元，淨虧損為4210萬美元，被運營資產和負債變化淨增加590萬美元、股權投資虧損250萬美元和股票薪酬220萬美元所抵消。

用於投資活動的淨現金

截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月，用於投資活動的淨現金分別為1.961億美元和410萬美元。截至2020年9月30日的9個月，投資活動中使用的淨現金涉及購買1.92億美元的短期可供出售債務證券，我們2020年6月對MapKure的投資為350萬美元，資本支出為60萬美元。用於投資的淨現金

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目錄

截至2019年9月30日的9個月的活動是由我們2019年6月對MapKure的350萬美元投資和60萬美元的資本支出推動的。

融資活動提供的淨現金

截至2020年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金包括行使股票期權的收益。截至2019年9月30日的9個月，融資活動提供的淨現金包括我們IPO的收益，以及發行A系列和B系列可轉換優先股。所有A系列和B系列可轉換優先股在IPO結束時自動轉換為普通股。在首次公開募股(IPO)之後，沒有優先股流通股。

資金需求

我們現金的主要用途是為運營費用提供資金，包括我們的研發支出。

2020年10月13日，公司以每股51.00美元的發行價完成了5637,254股普通股的承銷公開發行，包括根據承銷商全面行使增發選擇權出售的735,294股普通股，為公司帶來了2.695億美元的淨收益。

我們未來的撥款需求，將視乎多項因素而定，包括：

我們將需要額外的資金來滿足臨牀試驗、其他研發支出和業務發展活動的運營需要和資本要求。由於與我們候選產品的開發和商業化相關的許多風險和不確定性，我們無法估計與我們當前和預期的臨牀研究相關的增加的資本支出和運營支出。

在此之前，如果我們能夠產生可觀的產品收入，我們預計將通過股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟以及營銷、分銷或許可安排來為我們的運營提供資金。如果我們通過出售股權或可轉換債務證券來籌集額外資本，目前的所有權權益將被稀釋，這些證券的條款可能包括清算或其他對普通股股東權利產生不利影響的優惠。債務融資和優先股權融資，如果

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目錄

可能涉及的協議包括限制或限制我們採取具體行動的能力的契約，如招致額外債務、進行收購或資本支出或宣佈股息。如果我們通過與第三方的合作、戰略聯盟或營銷、分銷或許可安排籌集更多資金，我們可能不得不放棄對我們的技術、未來收入來源、研究項目或候選藥物的寶貴權利，或者以可能對我們不利的條款授予許可證。如果我們無法在需要時通過股權或債務融資或其他安排籌集更多資金，我們可能需要推遲、限制、減少或終止我們的研究、產品開發或未來的商業化努力，或者授予我們開發和營銷我們原本更願意自己開發和營銷的候選產品的權利。

合同義務

在截至2020年9月30日的9個月內，我們的合同義務和承諾與我們2019年Form 10-K中“管理層對財務狀況和經營結果的討論和分析-合同義務”中描述的合同義務和承諾沒有實質性變化。

我們在正常業務過程中與第三方合同研究機構和其他機構簽訂臨牀試驗、臨牀前研究、製造和其他用於運營目的的服務和產品的合同。這些合同一般規定在通知後的一段時間內終止合同，因此我們認為我們在這些協議下的不可撤銷義務不是實質性的。

表外安排

在提交的這些期間，我們沒有，目前也沒有任何表外安排，正如適用的證券交易委員會規則所定義的那樣。

關鍵會計政策和估算的使用

管理層對我們的財務狀況和經營結果的討論和分析是基於我們的簡明合併財務報表，這些報表是按照美國公認的會計原則編制的。編制該等簡明綜合財務報表時，我們需要作出估計和假設，以影響於簡明綜合財務報表日期呈報的資產和負債額、或有資產和負債的披露，以及報告期內發生的呈報費用。我們的估計是基於我們的歷史經驗和我們認為在當時情況下合理的各種其他因素，這些因素的結果構成了對資產和負債賬面價值的判斷的基礎，而這些資產和負債的賬面價值從其他來源看不是很明顯。在不同的假設或條件下，實際結果可能與這些估計不同。

應計研究與開發費用

我們記錄由第三方服務提供商進行的研發活動的估計成本的應計費用，包括進行臨牀試驗和臨牀前研究。我們根據已提供但尚未開具發票的估計服務金額記錄研發活動的估計成本，並將這些成本計入合併資產負債表中的應計負債和合並經營報表中的研發費用。這些成本是我們研發費用的重要組成部分。我們根據已完成工作的估計等因素，並根據與這些第三方服務提供商達成的協議，記錄這些成本的應計費用。在提供服務之前支付的任何款項都被記錄為預付資產，然後在履行合同服務時計入費用。

我們根據與內部人員和外部服務供應商就服務的進度或完成階段以及為這些服務支付的商定費用的討論，估計已完成的工作量。我們在確定每個報告期的應計餘額時作出重大判斷和估計。隨着實際成本的瞭解，我們調整了應計預算。雖然我們預計我們的估計與實際發生的金額不會有實質性的不同，但我們對所提供服務的狀態和時間、患者登記人數和患者登記比率的理解可能與我們的估計不同，並可能導致我們報告的金額

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目錄

在任何特定時期過高或過低。我們的應計費用在一定程度上取決於從臨牀研究機構和其他第三方服務提供商收到的及時和準確的報告。在本報告所列期間，我們的應計費用和實際費用之間沒有實質性差異。

就業法案

2012年4月，《就業法案》(JOBS Act)頒佈。JOBS法案第107條規定，EGC可以利用經修訂的1933年證券法第7(A)(2)(B)條規定的延長過渡期，以遵守新的或修訂的會計準則。因此，企業管治委員會可延遲採納某些會計準則，直至該等準則適用於私營公司為止。

作為一家EGC，我們一直依賴其中某些豁免，包括但不限於：(I)根據薩班斯-奧克斯利法案第404(B)條提供關於我們財務報告內部控制制度的審計師證明報告，以及(Ii)遵守上市公司會計監督委員會可能採納的關於強制性審計公司輪換的任何要求，或在審計師報告中補充提供有關審計和財務報表的額外信息，稱為審計師討論和分析。

截至2020年6月30日，也就是我們最近完成的第二財季的最後一個工作日，我們非關聯公司持有的普通股市值超過7億美元。因此，在2020年12月31日財年結束時，我們將成為大型加速申請者，不再符合EGC資格。因此，到那時，我們將不再有資格享受《就業法案》中的EGC條款。

冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法案，或CARE法案

CARE法案於2020年3月27日頒佈，該法案和相關通知包括幾個重要條款，包括推遲某些工資税支付和估計所得税支付。我們目前預計CARE法案不會對我們的財務業績產生實質性影響，包括對我們的年度估計有效税率或我們的流動性產生實質性影響。我們將繼續監測和評估CARE法案和類似立法可能對我們的業務和財務業績產生的影響。

第三項關於市場風險的定量和定性披露

我們投資活動的主要目標是確保流動性和保存資本。我們在正常的業務過程中面臨着市場風險。這些風險包括利率敏感性。截至2020年9月30日和2019年12月31日，我們分別擁有2.768億美元和3.277億美元的現金、現金等價物和有價證券，其中包括銀行存款、高流動性貨幣市場基金和對高質量、高流動性可供出售債務證券的投資。利率的歷史波動對我們來説並不重要。截至2020年9月30日，我們沒有未償債務。由於我們的現金等價物的短期到期日，以及我們可供出售的債券的高質量、高流動性的性質，利率立即改變一個百分點不會對我們的現金等價物的公平市場價值產生實質性影響。為了將未來的風險降至最低，我們打算維持我們在機構市場基金中的現金等價物和有價證券的投資組合，這些基金包括美國財政部和美國財政部支持的回購協議、短期美國國債以及對高質量、高流動性的可供出售債務證券的投資，包括公司債務證券、政府支持的企業證券和商業票據。我們不認為通貨膨脹、利率變化或匯率波動對我們在本文所述任何時期的經營業績產生重大影響。

項目4.控制和程序

我們的管理層在首席執行官和首席財務官的參與下，評估了截至本報告所述期間結束時，我們的披露控制和程序(如修訂後的1934年《證券交易法》或《交易法》第13a-15(E)條所定義)的有效性。基於這一評估，我們的首席執行官和首席財務官得出結論，截至本報告所述期間結束時，我們的披露控制和程序在合理的保證水平下是有效的，以確保所需信息

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目錄

我們將在根據交易法提交或提交的報告中披露的信息包括：(I)在美國證券交易委員會的規則和表格規定的時間內記錄、處理、彙總和報告；以及(Ii)積累並傳達給管理層，包括我們的首席執行官和首席財務官(視情況而定)，以便及時討論所需的披露。我們相信，無論管制制度的設計和運作如何完善，都不能絕對確保管制制度的目標得以達到，而任何管制措施的評估，也不能絕對保證一間公司內的所有管制問題和舞弊事件(如有的話)均已被發現。

在本報告所述期間，我們對財務報告的內部控制(定義見《外匯法案》第13a-15(F)條)沒有發生重大影響或合理地可能對我們的財務報告內部控制產生重大影響的變化。

第二部分：其他信息

第一項：法律訴訟

我們可能會不時涉及各種索償，以及與我們的業務有關的索償法律程序。我們目前沒有參與任何實質性的法律程序。訴訟的結果不能確切地預測，一些訴訟、索賠或法律程序可能會對我們不利，這可能會對我們的財務狀況或經營業績造成重大影響。

項目71A。危險因素

在評估公司和我們的業務時，除了本季度報告(Form 10-Q)和我們提交給證券交易委員會(SEC)的其他文件中列出的其他信息外，還應仔細考慮以下風險因素。投資我們的普通股涉及很高的風險。如果以下任何風險和不確定性實際發生，我們的業務、前景、財務狀況和經營結果都可能受到重大不利影響。以下描述的風險並非詳盡無遺，也不是公司面臨的唯一風險。新的風險因素可能會不時出現，我們無法預測任何因素或因素組合可能對我們的業務、前景、財務狀況和運營結果產生的影響。以下用“*”表示的風險因素是從我們於2020年3月12日提交給美國證券交易委員會(SEC)的Form 10-K年度報告中新增的或已有實質性更新.

我們對我們認為是SpringWorks特有的主要風險進行了總結，然後對所有風險因素進行了更詳細的描述，既有公司特有的風險因素，也有更普遍地與我們的行業和證券所有權有關的因素。該摘要不包括與我們的業務相關的所有重大風險，也不是我們風險因素的確鑿排名或優先順序。此外，將其中某些風險放在摘要部分，而不是其他風險，並不意味着在考慮投資我們的證券時，摘要中包含的風險因素是唯一需要考慮的重大風險。我們認為，這份10-Q表格季度報告中列出的所有風險因素對於瞭解我們公司都很重要，應該認真考慮。此外，公司特定風險的摘要沒有包括充分理解這些風險所需的適當詳細程度，隨後相應的風險因素提供了充分理解和理解與我們業務相關的這些主要風險所需的必要細節和背景。

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目錄

公司特定風險因素摘要

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與我們的研發相關的風險

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與我們依賴第三方相關的風險

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與我們的知識產權有關的風險

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目錄

與政府監管相關的風險

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與管理我們的業務和運營相關的風險

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與我們的財務狀況和額外資本需求有關的風險

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與我們普通股相關的風險

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目錄

公司特有的風險因素

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與我們的研發相關的風險

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我們的業務在很大程度上依賴於我們的主要候選產品，尼羅卡司他和米達美替尼，以及我們可能開發的其他候選產品的成功。如果我們不能成功完成候選產品的臨牀開發、獲得監管部門的批准或將其商業化，或者如果我們在這方面遇到延誤，我們的業務將受到嚴重損害。*

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到目前為止，我們還沒有完成任何註冊臨牀試驗或任何候選產品的開發。我們未來的成功和從我們的候選產品中獲得收入的能力(我們預計這在幾年內都不會發生)取決於我們成功開發、獲得監管部門批准並將一個或多個候選產品商業化的能力。2020年7月，我們宣佈全面登記我們可能註冊的尼羅卡司他的3期臨牀試驗，並於2019年10月宣佈啟動可能註冊的米達美替尼2b期臨牀試驗。如果我們的任何一個主要候選產品遇到安全或功效問題、開發延遲或監管問題或其他問題，包括新冠肺炎疫情導致的問題，我們的開發計劃和業務將受到嚴重損害。

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我們所有的其他候選產品都處於早期開發階段，需要在一個或多個司法管轄區進行臨牀前開發、臨牀開發、監管審查和批准方面的大量額外投資。

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如果我們遇到任何延遲或阻礙監管部門批准我們的候選產品或將其商業化的問題，我們可能沒有財力繼續開發候選產品，或修改現有候選產品或與其進行新的合作，這些問題包括：

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目錄

我們沒有參與主要候選產品的早期開發，也沒有參與與我們的候選產品結合使用的第三方代理的開發；因此，我們依賴於為我們的候選產品準確生成、收集、解釋和報告某些臨牀前和臨牀試驗數據的第三方。

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我們沒有參與或控制任何我們的主要候選產品或與我們的候選產品結合使用的第三方代理的初始臨牀前和臨牀開發。我們依賴於根據適用的協議和法律、法規和科學標準進行研發的第三方；準確地報告了針對該等候選產品進行的所有臨牀前研究和臨牀試驗的結果；以及正確地收集和解釋了這些試驗的數據。如果這些活動不符合、不準確或不正確，我們候選產品的臨牀開發、監管批准或商業化將受到不利影響。

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如果我們的臨牀試驗未能複製我們或第三方進行的早期臨牀前研究或臨牀試驗的陽性結果，我們可能無法成功開發、獲得監管部門批准或將我們的候選產品商業化。

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我們對候選產品進行的臨牀前研究或早期臨牀試驗，無論是由我們還是第三方進行的，都不一定能預測我們以後進行的臨牀試驗的結果。同樣，即使我們能夠完成我們計劃中的候選產品的臨牀試驗，這些臨牀試驗的積極結果也可能不會在我們隨後的臨牀前研究或臨牀試驗中複製。

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製藥和生物科技行業的許多公司在早期開發取得積極成果後，在後期臨牀試驗中遭受了重大挫折，我們不能肯定我們不會面臨類似的挫折。這些挫折是由臨牀試驗進行期間的臨牀前發現、臨牀前研究和臨牀試驗中的安全性或有效性觀察(包括以前未報告的不良事件)等引起的。例如，我們正在進行米達米尼的非臨牀和臨牀吸收、分佈、代謝和排泄(ADME)研究，我們無法預測這些ADME研究結果是否會對我們候選產品的開發計劃產生不利影響。此外，臨牀前和臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀前研究和臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得FDA、EMA或類似的外國監管機構的批准。此外，FDA、EMA或類似的外國監管機構的批准政策或法規可能會發生重大變化，導致我們的臨牀數據不足以獲得批准，這可能導致FDA、EMA或類似的外國監管機構推遲、限制或拒絕批准我們的候選產品。

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作為一個組織，我們從未成功完成過任何註冊臨牀試驗，對於我們可能開發的任何候選產品，我們都可能無法做到這一點。*

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我們需要成功完成註冊臨牀試驗，才能獲得FDA、EMA或類似的外國監管機構的批准，才能銷售任何候選產品。開展臨牀試驗，包括後期註冊臨牀試驗，是一個複雜的過程。作為一個組織，我們以前沒有完成過任何註冊臨牀試驗。為了做到這一點，我們將需要建立和擴大我們的臨牀開發和監管能力，而我們可能無法招聘和培訓合格的人員。我們還預計將繼續依賴第三方進行臨牀試驗。如果這些第三方未能成功履行其合同職責、在預期期限內完成或遵守監管要求，我們可能無法獲得監管部門對任何潛在候選產品的批准或將其商業化。因此，我們可能無法成功和高效地執行和完成必要的臨牀試驗，從而導致提交NDA並批准我們的候選產品。我們可能需要比我們的競爭對手更多的時間和更多的成本，並且可能無法成功獲得監管部門對我們開發的任何候選產品的批准。未能開始或完成或延遲我們計劃的臨牀試驗，可能會阻止或推遲我們的候選產品商業化。

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32

目錄

我們預計將與其他療法結合開發新諾昔特和米達美替尼，並有可能開發未來的候選產品，而聯合使用產品的安全或供應問題可能會推遲或阻止此類候選產品的開發和批准。

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我們打算開發新諾昔酯和米達美替尼，並可能開發其他未來的候選產品，與一種或多種其他批准或未批准的合理療法相結合，用於治療癌症或其他疾病。例如，我們目前正在通過與開發此類療法的行業領先者的合作，評估米達米尼與貝吉恩的RAF二聚體抑制劑lifirafenib聯合使用，以及與五種BCMA指導的療法聯合使用的效果。

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即使我們開發的任何候選產品獲得市場批准或商業化，以便與其他現有療法結合使用，我們仍將面臨FDA、EMA或美國以外類似的外國監管機構可能撤銷對與我們產品結合使用的療法的批准，或者這些現有療法中的任何一種可能出現安全性、有效性、製造或供應問題的風險。如果我們與候選產品結合使用的療法被替換為我們為任何候選產品選擇的適應症的護理標準，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能會要求我們進行額外的臨牀試驗。任何這些風險的發生都可能導致我們自己的產品，如果獲得批准，就會被從市場上撤下，或者在商業上不那麼成功。

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我們也可以選擇聯合使用一種或多種尚未獲得FDA、EMA或類似的外國監管機構批准上市的癌症療法來評估尼羅西坦或米達美替尼或任何其他未來的候選產品。如果未經批准的癌症療法最終不能單獨或與我們的產品一起獲得市場批准，我們將無法營銷和銷售尼格西司他、米達美替尼或我們與未經批准的癌症療法聯合開發的任何候選產品。此外，未經批准的癌症療法面臨與我們目前正在開發和臨牀試驗的候選產品相同的風險，包括可能出現嚴重不良反應、臨牀試驗延遲以及缺乏FDA批准。

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如果FDA、EMA或類似的外國監管機構不批准這些其他藥物或撤銷它們的批准，或者如果我們選擇結合我們開發的候選產品進行評估的藥物出現安全性、有效性、質量、製造或供應問題，我們可能無法獲得此類聯合療法的批准或將其推向市場。

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如果我們在招募患者參加我們的任何臨牀試驗時遇到困難，我們的臨牀開發活動可能會被推遲或受到其他不利影響。*

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臨牀試驗能否按照他們的方案及時完成，除其他因素外，還取決於我們能否招募足夠數量的患者留在試驗中，直到試驗結束。由於各種原因，我們在臨牀試驗中招募患者時可能會遇到困難，包括：

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33

目錄

例如，我們正在開發治療硬纖維瘤的硝唑西汀和治療NF1-PN的米達美替尼，這兩種疾病都是罕見的疾病，患者人數較少。因此，儘管我們已經完成了DEFI試驗的登記，但我們在這些候選產品的臨牀試驗中可能會遇到困難，部分原因是這些患者人數較少。此外，我們的臨牀試驗將與其他臨牀試驗爭奪與我們的候選產品在同一治療領域的產品，這一競爭將減少我們可獲得的患者的數量和類型，因為一些可能選擇參加我們的試驗的患者可能會選擇參加我們的競爭對手正在進行的臨牀試驗。由於合格臨牀研究人員的數量有限，我們預計我們的一些臨牀試驗將在我們的一些競爭對手使用的相同臨牀試驗地點進行，這將減少我們可在這些臨牀試驗地點進行臨牀試驗的患者數量。此外，在米達米尼的情況下，由於醫生或患者對不良耐受性的認知，我們可能會面臨登記困難。

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患者登記的延遲可能會導致成本增加，或者可能影響我們臨牀試驗的時間或結果，這可能會阻止這些試驗的完成，並對我們推進候選產品開發的能力產生不利影響。

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用於治療硬纖維瘤的尼羅西坦和用於治療NF1-PN的米達美替尼的目標患者人數很少，而且還沒有最終確定，如果我們對可治療患者數量的估計低於預期，我們候選產品的銷售潛在收入(如果獲得批准)將受到影響，我們實現盈利的能力也將受到影響。

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我們對患有我們目標疾病的患者數量以及這些疾病患者子集的估計(如果獲得批准)都是基於我們的信念和估計，而這些估計可能被證明是不正確的。這些估計來自各種來源，包括科學文獻、治療我們目標疾病患者的內科醫生的意見、患者基金會和二級市場研究數據庫。此外，新的研究可能會改變這些疾病的估計發病率或流行率，我們可能獲得的任何候選產品的監管批准可能包括限制使用或禁忌症，從而減少可尋址的患者羣體。因此，目標患者人數可能會低於預期，在這種情況下，我們候選產品的潛在銷售收入(如果獲得批准)將低於預期。

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與我們依賴第三方相關的風險

我們依賴第三方進行臨牀前研究和臨牀試驗的某些方面。如果這些第三方未能成功履行其合同職責、在預期期限內完成或遵守監管要求，我們可能無法獲得監管部門對任何潛在候選產品的批准或將其商業化。*

根據與大學、醫療機構、CRO、戰略合作伙伴和其他機構達成的協議，我們依賴第三方進行臨牀前研究的某些方面，並依賴包括獨立研究人員在內的第三方進行臨牀試驗。我們預計將與這些第三方談判預算和合同，這可能會導致我們的開發時間表被推遲，並增加成本。

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我們於2017年8月開始運營，並繼續建設基礎設施並招聘執行運營計劃所需的人員。在我們的臨牀試驗過程中，我們將特別依賴第三方，因此，我們可能對臨牀研究人員的控制有限，對他們的日常活動的可見性也有限，包括他們遵守批准的臨牀方案的情況。然而，我們有責任確保我們的每一項臨牀試驗都是按照適用的方案、法律和法規要求以及科學標準進行的，我們對第三方的依賴不會減輕我們的監管責任。我們和這些第三方必須遵守良好臨牀實踐或GCP要求，這些要求是FDA和類似的外國監管機構在臨牀開發中對候選產品執行的法規和指導方針。監管機構通過定期檢查臨牀試驗贊助商、臨牀研究人員和臨牀試驗地點來執行這些GCP要求。如果我們或這些第三方中的任何一方未能遵守適用的GCP要求，在我們的臨牀試驗中生成的臨牀數據可能被認為是不可靠的，

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目錄

FDA或類似的外國監管機構可能會要求我們暫停或終止這些試驗，或者在批准我們的上市申請之前進行額外的臨牀前研究或臨牀試驗。我們不能確定，在檢查之後，這些監管機構是否會確定我們的臨牀試驗是否符合GCP要求。此外，我們的臨牀試驗必須使用在當前良好生產規範(CGMP)要求下生產的產品進行，而且可能需要大量患者。

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我們未能或這些第三方未能遵守這些規定可能需要我們重複臨牀試驗，這將推遲監管審批過程。此外，如果這些第三方中的任何一方違反聯邦或州欺詐和濫用或虛假索賠法律法規或醫療保健隱私和安全法，我們的業務可能會受到不利影響。

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執行我們臨牀前研究或臨牀試驗方面的任何第三方將不是我們的員工，並且，除了根據我們與該等第三方的協議可能向我們提供的補救措施外，我們無法控制他們是否為我們的臨牀前研究和臨牀項目投入了足夠的時間和資源。這些第三方也可能與其他商業實體有關係，包括我們的競爭對手，他們可能還在為這些實體進行臨牀試驗或其他產品開發活動，這可能會影響他們代表我們的表現。如果這些第三方未能成功履行其合同職責或義務或未能在預期期限內完成，如果他們需要更換，或者如果他們獲得的臨牀前或臨牀數據的質量或準確性因未能遵守我們的方案或法規要求或其他原因而受到影響，我們的開發時間表(包括臨牀開發時間表)可能會被延長、延遲或終止，我們可能無法完成候選產品的開發、獲得監管部門的批准或成功將其商業化。因此，我們的財務業績和候選產品的商業前景將受到損害，我們的成本可能會增加，我們創造收入的能力可能會被推遲或完全被排除在外。

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如果我們與這些第三方CRO或其他機構的任何關係終止，我們可能無法與其他CRO或其他第三方達成安排，或以商業上合理的條款這樣做。

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更換或增加額外的CRO涉及額外的成本，需要管理層的時間和精力。此外，當新的CRO開始工作時，有一個自然的過渡期。因此，可能會出現延遲，這可能會對我們滿足期望的開發時間表的能力產生重大影響。新冠肺炎的全球大流行和政府採取的應對措施也對我們的CRO產生了重大影響，我們預計它們將面臨進一步的幹擾，這可能會影響我們啟動和完成臨牀前研究和臨牀試驗的能力。儘管我們謹慎地處理與CRO、調查人員和其他第三方的關係，但不能保證我們在未來不會遇到挑戰或延誤，也不能保證這些延誤或挑戰不會對我們的業務、財務狀況和前景產生實質性的不利影響。

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由於我們依賴第三方製造和供應合作伙伴，我們的臨牀前和臨牀開發材料的供應可能會變得有限或中斷，或者數量或質量可能不令人滿意。*

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我們依靠第三方合同製造商生產我們所有的臨牀前和臨牀試驗產品供應。我們沒有生產任何產品供應的製造設施。不能保證我們的臨牀前和臨牀開發產品供應不會受到限制、中斷、質量令人滿意或繼續以可接受的價格供應。特別是，我們製造商的任何更換都可能需要大量的努力和專業知識，因為合格的更換數量可能是有限的。

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候選產品的製造過程要接受FDA、EMA和類似的外國監管機構的審查。供應商和製造商必須滿足適用的製造要求，並接受監管機構要求的嚴格的設施和工藝驗證測試，以符合監管標準，如cGMP。如果我們的任何製造商未能遵守此類要求或履行其在質量、時間或其他方面對我們的義務，或者如果我們的零部件或其他材料的供應因其他原因變得有限或中斷，我們可能被迫自己製造材料(我們目前沒有能力或資源)，或者與其他第三方簽訂協議，這可能是我們無法以合理的條款(如果有的話)做到這一點的。在某些情況下，製造我們的候選產品所需的技術技能或技術可能是原始製造商獨有的或專有的，我們可能難以將這些技能轉讓給其他廠商。

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目錄

或將技術轉讓給另一第三方，並且可能不存在可行的替代方案。這些因素會增加我們對這些製造商的依賴，或者要求我們從這些製造商那裏獲得許可證，以便讓另一個第三方生產我們的候選產品。如果我們因任何原因被要求更換製造商，我們將被要求核實新制造商的設施和程序是否符合質量標準以及所有適用的法規和指南。與新制造商驗證相關的延遲可能會對我們及時或在預算內開發候選產品的能力產生負面影響。此外，製造商的變化通常涉及製造程序和工藝的變化，這可能需要我們在以前的臨牀供應和任何新制造商的供應之間進行過渡研究。我們可能無法證明臨牀用品的可比性，這可能需要進行更多的臨牀試驗。

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如果我們或第三方未能執行我們的製造要求並遵守cGMP，可能會在多種方面對我們的業務產生不利影響，包括：

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此外，我們還與具有適當專業知識、設施和規模的包裝供應商簽訂合同，以滿足我們的需求。未能維持cGMP可能會導致承包商受到FDA的制裁，這可能會影響我們的運營能力，或者導致任何臨牀開發計劃的延誤。我們相信，我們目前的包裝承包商是按照cGMP運作的，但我們不能保證FDA、EMA或類似的外國監管機構不會得出結論，認為存在不符合規定的情況。此外，包裝服務合同的任何延遲，或合同製造商未能按照需要履行服務，都可能推遲任何臨牀試驗、註冊和發佈，這可能會對我們的業務產生負面影響。新冠肺炎疫情對我們獲得臨牀前和臨牀試驗產品供應的能力有多大的影響，將取決於病毒傳播的嚴重程度和持續時間，以及為遏制新冠肺炎或治療其影響而採取的行動，並可能導致延誤。如果我們目前的第三方合同製造商不能按協議履行，我們可能會被要求更換這些製造商，我們可能無法及時或根本無法更換它們。我們目前和預期的未來依賴他人生產我們的候選產品或產品可能會對我們未來的利潤率和我們將任何及時和有競爭力地獲得市場批准的產品商業化的能力產生不利影響。

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我們的候選產品和我們可能開發的任何藥物都可能與其他候選產品和藥品競爭生產設施。我們不能保證我們能夠與其他在cGMP法規下運營並有能力為我們生產的製造商達成類似的商業安排。我們現有或未來製造商的任何業績失誤都可能推遲臨牀開發或市場批准。

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我們還沒有進行商業規模的生產，如果我們的候選產品獲得批准，我們預計將依靠第三方來生產和加工商業批量的產品。

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如果我們的候選產品獲得監管部門的批准，我們預計將繼續依賴第三方製造商。我們尚未與第三方就生產和供應我們的候選產品的商業批量達成任何安排。只要我們與第三方就我們候選產品的商業供應達成未來的製造安排，如果獲得批准，我們將依賴這些第三方及時履行其義務，符合合同和法規要求，包括與質量控制和保證相關的要求。

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我們的合同製造商用來生產我們候選產品的設施必須經過FDA、EMA或類似的外國監管機構的批准，檢查將在我們提交

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目錄

向FDA、EMA或類似的外國監管機構提出申請。我們不直接控制合同製造夥伴的製造過程，也將完全依賴合同製造合作伙伴遵守我們候選產品的cGMP要求。如果我們的合同製造商不能成功地生產出符合我們規格和FDA、EMA或類似外國監管機構嚴格監管要求的材料，他們將無法確保和/或保持對其製造設施的監管批准。此外，我們無法直接控制我們的合同製造商保持足夠的質量控制、質量保證和合格人員的能力。如果FDA、EMA或類似的外國監管機構不批准這些設施來生產我們的候選產品，或者如果它在未來撤回任何批准，我們可能需要尋找替代的製造設施，這將嚴重影響我們開發、獲得監管機構批准或營銷我們的候選產品的能力(如果獲得批准)。

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我們依賴少數幾家供應商提供一些用於生產我們候選產品的材料，並依賴一家公司為我們的每一種候選產品生產活性藥物成分。

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我們目前依賴少數幾家供應商提供我們的候選產品所使用的一些材料和所需的流程。我們不能保證這些供應商或服務提供商將繼續經營，或有足夠的能力或供應來滿足我們的需求，也不能確保它們不會被我們的競爭對手或其他沒有興趣繼續與我們合作的公司購買。我們使用少數供應商使我們面臨幾個風險，包括供應中斷、價格上漲或延遲交貨。一般來説，替代材料的替代供應來源相對較少。我們目前的供應商可能無法或不願意滿足我們未來對臨牀試驗或商業銷售的需求。尋找合適的替代供應商、材料和流程可能需要大量時間，而且可能很難建立符合監管要求的替代供應商。供應的任何中斷或延遲都可能損害我們對候選產品進行開發和最終商業化的能力。

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我們現有的和未來的合作將對我們的業務非常重要。如果我們無法維持現有的協作或進入新的協作，或者如果這些協作不成功，我們的業務可能會受到不利影響。此外，我們的合作者在執行協作活動的許多方面擁有廣泛的自由裁量權，他們可能會採取我們不同意的行動。*

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我們戰略的一個重要部分是評估，並在被認為合適的情況下，延長我們目前的合作伙伴關係或在未來建立更多的合作伙伴關係，包括可能與主要的生物製藥公司建立合作伙伴關係。我們的產品開發能力有限，還沒有任何商業化的能力。因此，我們已經與其他公司達成合作，為我們提供重要的技術，以便更全面地開發我們的候選產品，我們也可能與其他公司達成合作，為我們的項目提供重要的技術或資金。

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我們當前或未來可能擴展或加入的任何合作都可能帶來許多風險，包括以下風險：

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目錄

根據我們與BEY Gene的合作協議，米達米尼和利非拉非尼的組合正在進行1b/2期臨牀試驗，根據我們與業界領先的BCMA療法開發商達成的五項合作協議，正在對復發或難治性多發性骨髓瘤患者使用尼格西司他和每個此類開發商的BCMA療法的組合進行評估。根據這些現有的合作安排，在相關臨牀試驗完成後，我們和我們的合作伙伴將有機會真誠地進行談判，以擴大各自的臨牀合作，並可能建立商業關係。然而，無論適用的臨牀試驗結果如何，我們的合作伙伴都沒有義務繼續開發這些組合產品。為了開發BGB-3245，我們還與百吉公司聯合成立了MapKure。雖然我們為臨牀開發和其他業務活動做出了貢獻，並在MapKure的董事會和聯合指導委員會中有代表，但我們不能控制開發過程。MapKure可能會追求與我們的預期不同的發展計劃，這可能會成功，也可能不會成功。

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如果我們的合作沒有成功地發現、開發候選產品並將其商業化，或者如果我們的其中一個合作伙伴選擇不簽訂合作協議以追求未來的發展，我們可能不會收到此類合作下的任何未來資金、里程碑或版税付款。本報告中描述的與產品開發、監管審批和商業化相關的風險也可能適用於我們的合作者的活動。

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此外，如果我們的一個合作者終止了與我們的協議，我們可能會發現更難吸引新的合作者，我們在商業和金融界的認知可能會受到不利影響。

此外，我們在為我們的候選產品尋找合適的合作伙伴方面面臨着激烈的競爭，談判過程既耗時又複雜。為了使我們能夠成功地與候選產品合作，潛在合作伙伴必須根據我們正在尋求的條款以及其他可供其他公司授權的產品，認為我們的候選產品在他們認為有吸引力的市場上具有經濟價值。此外，大型生物製藥公司之間最近發生了大量的商業合併，導致未來潛在合作伙伴的數量減少。我們達成最終協議的能力

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目錄

協作將取決於我們對協作者的資源和專業知識的評估、擬議協作的條款和條件以及擬議的協作者對一些因素的評估。如果我們不能及時、按可接受的條款或根本不能與合適的合作伙伴達成協議，我們可能不得不縮減候選產品的開發，減少或推遲其開發計劃或我們的一個或多個其他開發計劃，推遲其潛在的商業化，或縮小任何銷售或營銷活動或規劃的範圍，或者增加我們的支出，並自費進行開發或商業化活動。如果我們選擇增加我們的支出，為我們自己的開發或商業化活動提供資金，我們可能需要獲得額外的專業知識或資金，而這些可能是我們無法接受的條件，或者根本無法獲得。如果我們未能達成合作或沒有足夠的資金或專業知識來開展必要的開發和商業化活動，我們可能無法進一步開發我們的候選產品、將它們推向市場並從藥品銷售中獲得收入或繼續開發我們的技術，我們的業務可能會受到實質性的不利影響。即使我們成功地建立了新的戰略合作伙伴關係，我們商定的條款也可能對我們不利，例如，如果產品候選的開發或批准被推遲或批准的產品銷售令人失望，我們可能無法維持這種戰略合作伙伴關係。與我們的候選產品相關的新戰略合作伙伴協議的任何延遲都可能推遲我們候選產品的開發和商業化，並降低它們的競爭力，即使它們進入市場也是如此。

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與我們的知識產權有關的風險

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我們的主要候選產品依賴於第三方(包括輝瑞)許可的知識產權，終止這些許可中的任何一項都可能導致重大權利的喪失，這將損害我們的業務。

我們依賴於專利、技術訣竅和專有技術，既有我們自己的，也有別人授權的。所有涉及尼羅西坦和米達美替尼的專利，以及使用我們候選產品的任何聯合療法都是從第三方獲得許可的。任何產品許可證的終止都可能導致重大權利的喪失，並將對我們將候選產品商業化的能力造成實質性的不利損害。

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根據許可協議，我們與許可人之間可能還會發生知識產權糾紛，包括：

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如果圍繞我們許可的知識產權的爭議妨礙或削弱我們以可接受的條款維持現有許可安排的能力，我們可能無法成功開發受影響的候選產品並將其商業化。

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在保護我們擁有的知識產權方面，我們通常也會面臨所有相同的風險，就像我們許可的知識產權一樣，這些風險如下所述。如果我們或我們的許可方不能充分保護這一知識產權，我們將產品商業化的能力可能會受到嚴重影響。

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如果我們未能履行我們與第三方的專利許可義務，我們可能會失去對我們的業務非常重要的許可權。

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我們是許可協議的一方，根據這些協議，我們為我們的候選產品授予關鍵專利。在我們於2017年8月開始運營時，我們與輝瑞公司簽訂了四項許可協議，其中包括我們的主要候選產品niroacestat和mirdametinib的許可協議，這兩項協議都是

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目錄

2019年修訂和重述。我們現有的每個許可證都要求我們承擔各種勤奮、里程碑付款、特許權使用費、保險和其他義務。如果我們未能履行這些義務，我們的許可人可能有權終止許可，在這種情況下，我們將無法開發或營銷此類許可知識產權所涵蓋的產品。雖然我們在2020年10月轉讓了輝瑞與向Jazz出售FAAH抑制劑計劃相關的許可協議，但不能保證Jazz會遵守該許可的條款，這可能會導致許可終止，我們無法收回該資產，作為對Jazz可能實質性違反與此類出售相關的義務的補救措施。

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我們可能對這些許可內權利、活動或可能與我們許可內知識產權相關的任何其他知識產權的維護和起訴控制有限。例如，我們不能確定這些許可人的此類活動是否已經或將會遵守適用的法律和法規，或者是否會產生有效和可強制執行的專利和其他知識產權。我們對許可人對第三方知識產權侵權者提起侵權訴訟的方式的控制有限，也無法保護我們獲得許可的某些知識產權。許可人的侵權訴訟或辯護活動可能不像我們自己進行的那樣激烈。

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與政府監管相關的風險

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我們已經獲得了硝唑西特和米達美替尼的孤兒藥物指定，可能會為其他候選產品尋求孤兒藥物指定，我們可能無法保持與孤兒藥物指定相關的好處，包括市場排他性的潛力。

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包括美國和歐洲在內的一些司法管轄區的監管機構可能會將相對較少患者羣體的藥物和治療性生物製品指定為孤兒藥物。根據《孤兒藥品法》(Orphan Drug Act)，如果一種藥物或治療生物製劑是用於治療罕見疾病或疾病的藥物或治療生物製劑，FDA可以將其指定為孤兒藥物。在美國，罕見疾病或疾病的一般定義是每年患者人數少於20萬人，或者在美國患者人數超過20萬人，而在美國，沒有合理的預期可以通過在美國的銷售收回研發藥物或治療生物藥物的成本。在美國，孤兒藥物指定使一方有權獲得財政激勵，如為臨牀試驗費用、税收優惠和用户費用減免提供贈款資金的機會。此外，如果一種擁有孤兒藥物指定的產品隨後獲得了FDA對其具有這種指定的疾病的第一次批准，該產品有權獲得孤兒藥物獨家經營權，這意味着FDA可能不會批准任何其他申請，包括完整的NDA或生物製品許可證申請(BLA)，在七年內以相同的適應症銷售同一產品，除非在有限的情況下，例如顯示出相對於具有孤兒藥物獨佔性的產品的臨牀優勢，或者製造商無法保證足夠的產品數量。

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2018年6月，FDA批准了治療硬纖維瘤的尼羅卡司他的孤兒藥物稱號，2019年9月，歐盟委員會批准了治療軟組織肉瘤的尼羅卡司他的孤兒藥物稱號。2018年10月，FDA授予米達米替尼治療NF1的孤兒藥物稱號，2019年7月，歐盟委員會授予治療NF1的米達米替尼孤兒藥物稱號。我們可能會為其他適應症或我們的其他候選產品尋求尼羅西坦和米達美替尼的孤兒藥物名稱。不能保證我們將能夠獲得這樣的稱號。

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即使我們在特定適應症中的任何未來候選產品獲得孤兒藥物指定，我們也可能不是第一個獲得市場批准的用於孤兒指定適應症的尼羅卡司他、米達米替尼或任何其他此類候選產品，因為與開發藥品相關的不確定性。此外，如果我們尋求批准比孤兒指定的適應症更廣泛的適應症，或者如果FDA後來確定指定請求存在重大缺陷，或者如果製造商不能保證足夠數量的產品來滿足這種罕見疾病或疾病患者的需求，那麼我們在美國的獨家營銷權可能會受到限制。

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此外，即使我們在美國獲得了一種產品的孤兒藥物排他性，這種排他性也可能不能有效地保護該產品免受競爭，因為不同活性部分的不同藥物或治療性生物製品可以被批准用於相同的疾病。即使在孤兒產品獲得批准後，FDA也可以隨後批准

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目錄

如果FDA得出結論認為後一種藥物或治療生物更安全、更有效或對患者護理有重大貢獻，則在相同情況下使用相同活性部分的相同藥物或治療生物。在歐洲，如果一種類似的醫藥產品被授予孤兒藥物稱號，與我們正在追求的相同適應症，我們可能會被阻止銷售我們的產品。一旦獲得授權，除有限的例外情況外，歐盟成員國的主管當局、歐洲藥品管理局或歐盟委員會都不得接受申請，也不得批准具有相同治療適應症的其他類似醫藥產品的營銷授權。具有相同孤兒適應症的類似藥品也可以獲得上市授權，如果後者比原來的孤兒藥品更安全、更有效或在臨牀上更好。

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一項涵蓋尼羅卡司他化學結構的美國物質成分專利將於2025年到期，一項涵蓋目前正在臨牀開發的多晶型尼羅卡司他的美國物質成分專利將於2039年到期。美國一項涵蓋米達米尼化學結構的物質成分專利將於2021年到期。儘管專利有效期是預期的，但如果孤兒藥物的獨佔性不能保護這些產品免受競爭，我們的業務和財務狀況可能會受到實質性的不利影響。孤兒藥物指定既不會縮短藥物或治療生物學的開發時間或監管審查時間，也不會在監管審查或批准過程中給藥物或治療生物學帶來任何優勢。此外，雖然我們可能會為未來的候選產品尋求孤兒藥物稱號，但我們可能永遠不會獲得這樣的稱號。

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我們主要候選產品的一部分是通過第三方製造商在中國製造的。如果這些製造商的運營受到嚴重幹擾，貿易戰或中國的政治動盪可能會對我們的業務、財務狀況和運營結果產生實質性的不利影響。

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我們目前將製造業務外包給第三方，我們的主要候選產品的臨牀數量是由這些第三方在美國以外(包括中國)生產的，我們預計這些候選產品將繼續使用這些第三方製造商。任何生產中斷或我們在中國的製造商無法生產足夠數量的產品來滿足我們的需求，無論是由於自然災害還是其他原因，都可能削弱我們日常運營業務和繼續開發我們的候選產品的能力。此外，由於這些製造商位於中國，一旦美國或中國政府的政策改變、政治動盪或中國經濟狀況不穩定，我們可能會受到產品供應中斷和成本增加的影響。例如，貿易戰可能導致我們使用的化學中間體在中國製造的關税。這些事項中的任何一項都可能對我們的業務和經營結果產生實質性的不利影響。對臨牀試驗中使用的我們候選產品的任何生產批次或類似行動的召回都可能推遲試驗，或損害試驗數據的完整性及其在未來監管申報文件中的潛在用途。此外，任何一家制造商的生產中斷或未能遵守監管要求，都可能大大推遲潛在產品的臨牀開發，並降低第三方或臨牀研究人員對擬議試驗的興趣和支持。這些中斷或故障還可能阻礙我們候選產品的商業化，損害我們的競爭地位。進一步, 在中國，我們可能會受到當地貨幣價值波動的影響。未來本幣升值可能會增加我們的成本。此外，我們的勞動力成本可能會繼續上升，因為中國對熟練勞動力的需求增加，而熟練勞動力的可獲得性下降，導致工資率上升。

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與管理我們的業務和運營相關的風險

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我們需要擴大組織規模，在管理這種增長時可能會遇到困難。

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截至2020年9月30日，我們有71名全職員工。隨着我們的臨牀開發和商業化計劃和戰略的發展，以及我們繼續作為一家上市公司運營，我們預計我們將需要更多的管理、臨牀、製造、醫療、監管、銷售、營銷、財務、法律和其他人員。未來的增長將使管理層成員承擔更多的重大責任，包括：

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目錄

我們未來的財務業績和我們將候選產品商業化的能力(如果獲得批准)將在一定程度上取決於我們有效管理未來任何增長的能力，我們的管理層可能還必須將不成比例的注意力從日常活動中轉移出來，以便投入大量時間來管理這些增長活動。

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目前，在可預見的未來，我們將在很大程度上依賴於第三方，包括獨立組織、顧問和顧問，以提供某些服務來支持和執行我們的運營。我們不能保證這些第三方的服務在需要時會繼續及時提供給我們，也不能保證我們能找到合格的替代者。此外，如果我們不能有效地管理我們的外包活動，或者如果我們提供的服務的質量、準確性或數量因任何原因受到影響，我們的臨牀試驗可能會被推遲或終止，我們可能無法獲得或可能在獲得監管機構批准我們的候選產品或以其他方式推進我們的業務方面出現重大延誤。我們不能保證能夠以經濟合理的條件管理現有的顧問公司，或找到其他合適的外間承辦商和顧問公司，或根本不能保證。

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如果我們不能通過僱傭新員工和擴大顧問和承包商團隊來有效地擴大我們的組織，我們可能無法成功執行進一步開發和商業化我們的候選產品所需的任務，因此可能無法實現我們的開發和商業化目標。

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我們沒有將市場上的產品商業化的歷史。建立我們的商業化能力將需要大量的時間和金錢投入。不能保證我們會成功地建立我們的商業化能力。

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我們目前正處於商業能力建設的早期階段，如果獲得批准，我們將能夠單獨或與其他公司聯合銷售我們的候選產品。建立商業化能力將需要大量的時間和金錢投入，並可能轉移大量的管理重點和資源。此外，我們將與具有成熟商業化和營銷能力的大型生物製藥和生物技術公司展開競爭，因為我們正在尋求招聘合適的人員。因此，不能保證我們建立商業化能力的努力一定會成功。

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我們沒有獨立發現新候選產品所需的內部研究能力，我們計劃通過識別和授權或收購其他人已經發現並初步開發的其他候選產品來執行我們的增長戰略。我們可能不會成功地執行我們的增長戰略，或者這樣的增長戰略可能不會產生預期的結果。

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我們沒有一個內部發現和臨牀前研發部門來獨立發現和初步開發新的候選產品。我們計劃通過內部許可或從其他公司、學術機構或其他資產發起者那裏收購新的候選產品，包括那些可能與我們現有的候選產品互補的候選產品。如果我們無法識別、授權或收購和整合候選產品，我們實施增長戰略的能力將受到限制。

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確定新產品候選產品的研究計劃和業務開發工作需要大量的技術、財政和人力資源，我們目前還沒有建立一個內部發現和臨牀前研究和開發小組的計劃。許可內和獲取候選產品或開發計劃通常需要支付大量款項和費用，而且可能會消耗寶貴的資源。除了為我們現有的候選產品開發和商業化之外，我們還需要投入大量的時間和人員來開發和商業化任何授權內或獲得的技術或產品候選。我們的業務開發努力或收購或許可嘗試可能無法為臨牀開發和商業化產生更多補充或成功的候選產品，原因包括：

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目錄

如果這些事件中的任何一個發生，我們可能無法成功執行我們的增長戰略，或者我們的增長戰略可能無法產生預期的結果。

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我們目前的業務集中在兩個地點，我們或我們所依賴的第三方可能會受到地震或其他自然災害的不利影響，我們的業務連續性和災難恢復計劃可能不足以保護我們免受嚴重災難的影響。*

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我們目前的總部設在康涅狄格州斯坦福德。我們的開發業務目前位於北卡羅來納州的達勒姆。我們目前將我們的製造業務外包給第三方，我們的臨牀批量候選產品是由美國以外的這些第三方生產的，包括在加拿大、中國和法國。任何計劃外事件，如洪水、火災、爆炸、地震、極端天氣條件、醫療流行病、電力短缺、電信故障或其他自然或人為事故或事件，導致我們無法充分利用我們的設施或我們第三方合同製造商的製造設施，都可能對我們的業務運營能力產生重大和不利的影響，特別是在日常運營中，並對我們的財務和運營狀況產生重大負面影響。

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無法使用這些設施可能會導致成本增加、我們候選產品的開發延遲或我們的業務運營中斷。地震或其他自然災害可能會進一步擾亂我們的運營，並對我們的業務、財務狀況、運營結果和前景產生實質性的不利影響。如果發生自然災害、停電或其他事件，使我們無法使用全部或很大一部分總部或開發業務，損壞關鍵基礎設施(如我們第三方代工製造商的製造設施)，或以其他方式中斷運營，我們可能很難或在某些情況下不可能在相當長的一段時間內繼續我們的業務。在發生嚴重災難或類似事件時，災難恢復和業務連續性計劃可能被證明是不夠的。由於我們的災難恢復和業務連續性計劃的有限性質，我們可能會產生大量費用，這可能會對我們的業務產生實質性的不利影響。作為我們風險管理方法的一部分，我們將保險覆蓋範圍維持在我們認為適合我們業務的水平。然而，如果這些設施發生意外或事故，我們不能向您保證保險金額足以賠償任何損害和損失。如果我們的工廠或我們第三方合同製造商的製造工廠由於事故或事件或任何其他原因而無法運行，即使是在很短的時間內，我們的任何或所有研發項目

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目錄

可能會受到傷害。任何業務中斷都可能對我們的業務、財務狀況、經營結果和前景產生實質性的不利影響。

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與我們的財務狀況和額外資本需求有關的風險

自公司成立以來，我們已經發生了巨大的淨虧損，並預計未來還將繼續出現淨虧損。*

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自成立以來，我們在每個報告期都發生了重大的淨虧損。到目前為止，我們還沒有產生任何收入，我們主要通過股權融資來為我們的運營提供資金。如果我們的候選產品沒有得到成功的開發和批准，我們可能永遠不會產生任何收入。我們繼續產生鉅額研發費用和其他與我們持續運營相關的費用。因此，我們沒有盈利，自成立以來的每一個時期都出現了虧損。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9個月，我們的淨虧損分別為5680萬美元和4210萬美元。截至2020年9月30日和2019年12月31日，我們的累計赤字分別為1.299億美元和7300萬美元。我們預計在可預見的未來將繼續遭受重大損失，我們預計隨着我們繼續研究和開發我們的候選產品並尋求監管部門的批准，這些損失將會增加，包括我們的主要候選產品niroacestat和mirdametinib，以及任何未來的候選產品。

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我們預計，在以下情況下，我們的費用將大幅增加：

為了成為並保持盈利，我們或任何潛在的未來合作伙伴必須開發並最終將具有巨大市場潛力的產品商業化。這將要求我們在一系列具有挑戰性的活動中取得成功，包括完成臨牀前研究和臨牀試驗，獲得候選產品的上市批准，製造，獲得報銷批准，營銷和銷售我們可能獲得營銷批准的產品，並滿足任何上市後要求。我們可能永遠不會在任何或所有這些活動中取得成功，即使我們成功了，我們也可能永遠不會產生足夠可觀或足夠大的收入來實現盈利。如果我們確實實現了盈利，我們可能無法維持或提高季度或年度盈利能力。如果我們不能實現並保持盈利，將會降低公司的價值，並可能削弱我們籌集資金、維持研發努力、擴大業務或繼續運營的能力。我們公司的價值下降也可能導致您的全部或部分投資損失。新冠肺炎疫情或其他因素導致的市場波動也可能對我們在需要時獲得資本的能力產生不利影響。

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即使我們成功地將我們的一個或多個候選產品商業化，我們也將繼續為開發、註冊和營銷其他候選產品而產生大量的研發和其他支出。我們可能會遇到不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他可能對我們的業務產生不利影響的未知因素。我們未來淨虧損的規模將在一定程度上取決於我們未來支出和

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目錄

創造收入的能力。我們之前的虧損和預期的未來虧損已經並將繼續對我們的股東權益和營運資本產生不利影響。

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我們的運營歷史有限，這可能會使我們很難評估我們的前景和成功的可能性。*

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我們是一家臨牀階段的生物製藥公司，運營歷史有限。我們成立於2017年8月，到目前為止，我們的運營一直專注於為我們的候選產品準備和執行臨牀試驗，建設我們的基礎設施，籌集資金和執行合作伙伴關係。因此，我們能夠評估我們業務的業務有限，如果我們有更長的運營歷史或成功開發和商業化藥品的歷史，對我們未來成功或生存能力的預測可能不會那麼準確。對生物製藥產品開發的投資具有很高的投機性，因為它需要大量的前期資本支出，並存在重大風險，即任何潛在的候選產品將無法證明充分的活動或可接受的安全狀況，無法獲得監管部門的批准，無法確保市場準入和報銷，從而無法在商業上可行。

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儘管我們在2020年7月宣佈全面登記了諾羅西特的可能註冊的3期臨牀試驗DEFI試驗，並在2019年10月開始了可能註冊的米達美替尼的2b期臨牀試驗，但我們還沒有證明有能力成功完成任何候選產品的臨牀試驗，我們還沒有產品獲準商業化銷售，到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入，但我們還沒有證明自己有能力成功完成任何候選產品的臨牀試驗，我們還沒有批准商業銷售的產品，到目前為止，我們還沒有從產品銷售中獲得任何收入。此外，作為一家經營歷史有限的企業，我們可能會遇到早期生物製藥公司在快速發展的領域經常遇到的不可預見的費用、困難、併發症、延誤和其他已知和未知的因素和風險，或者其他已知或未知的因素和風險，這些因素和風險可能是罕見或獨特的。

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此外，我們需要在某個時候從一家專注於發展的公司轉型為一家能夠支持商業活動的公司，這樣的轉型可能不會成功。

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我們將需要額外的資金來支持我們的運營，如果我們不能獲得必要的資金，我們將無法完成我們候選產品的開發和商業化。*

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自成立以來，我們的業務消耗了大量現金。我們預計將繼續花費大量現金對我們的候選產品進行進一步的研發和臨牀試驗，為我們的候選產品尋求監管批准，並推出任何我們獲得監管批准的產品並將其商業化。截至2020年9月30日，我們擁有2.768億美元的現金、現金等價物和有價證券。根據我們目前的運營計劃，我們相信，至少到2022年，我們的現金、現金等價物和有價證券將足以滿足我們的運營費用和資本支出要求。然而，我們未來的資本需求和現有資源支持我們運營的期限可能與我們預期的大不相同，我們無論如何都將需要額外的資本，以完成臨牀開發並獲得監管部門對我們候選產品的批准。我們每月的支出水平將根據新的和正在進行的開發和公司活動而有所不同。由於與我們的候選產品開發相關的時間和活動的長度非常不確定，我們無法估計用於開發以及任何經批准的營銷和商業化活動所需的實際資金。

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我們未來的撥款需求將視乎很多因素而定，包括但不限於：

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目錄

雖然我們在2020年10月成功完成了後續公開募股，籌集了約2.695億美元(扣除費用)，但如果我們無法籌集足夠的資金或按我們可以接受的條款籌集額外資本，我們可能不得不大幅推遲、縮減或停止我們一個或多個候選產品或一個或多個其他研發計劃的開發或商業化。上述任何事件都可能嚴重損害我們的業務、前景、財務狀況和經營結果，並導致我們的普通股價格下跌。

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籌集額外資本可能會稀釋我們現有的股東，限制我們的運營，或者要求我們放棄對我們的技術或候選產品的權利。

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我們沒有任何承諾的外部資金來源或其他支持來支持我們的發展努力，我們也不能確定是否會以可接受的條件提供額外資金，或者根本不能。在我們能夠產生足夠的產品或特許權使用費收入來滿足我們的現金需求(我們可能永遠不會做到這一點)之前，我們預計將通過公開或私募股權發行、債務融資、合作、戰略聯盟、許可安排以及其他營銷或分銷安排來為未來的現金需求提供資金。如果我們通過公開或私募股權發行籌集更多資金，這些證券的條款可能包括清算或其他對我們股東權利產生不利影響的優惠。此外，如果我們通過出售普通股或可轉換或可交換為普通股的證券來籌集額外資本，您的所有權權益將被稀釋。此外，任何債務融資都可能使我們承擔固定支付義務和契約，限制或限制我們採取具體行動的能力，例如招致額外債務、進行資本支出或宣佈股息。如果我們通過營銷和分銷安排或與第三方的其他合作、戰略聯盟或許可安排來籌集更多資金，我們可能不得不放棄某些有價值的權利給我們的候選產品、技術、未來收入流或研究項目，或者以可能對我們不利的條款授予許可。我們還可能被要求為我們的主導產品或任何未來的候選產品尋求商業或開發合作伙伴，而不是在其他情況下是可取的，或者放棄我們對候選產品或技術的權利，否則我們將尋求開發或商業化自己。

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與我們普通股相關的風險

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我們不打算為我們的普通股支付股息，因此任何回報都將以我們股票的價值為限。

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我們目前預計，我們將保留未來的收益，用於業務的發展、運營和擴張，在可預見的未來不會宣佈或支付任何現金紅利。此外，未來的債務或其他融資安排可能包含禁止或限制我們普通股可能宣佈或支付的股息數額的條款。因此，對股東的任何回報都將僅限於其股票的增值。

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我們的主要股東和管理層擁有我們很大比例的股份，並將能夠對股東批准的事項施加重大控制。

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截至2020年11月6日，我們的高管、董事及其附屬公司和某些重要股東實益持有我們已發行有表決權股票的47%左右。因此，這些股東將有能力通過這種所有權地位來影響我們。這些股東或許能夠決定所有

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目錄

需要股東批准的事項。例如，這些股東可能能夠控制董事選舉、修改我們的組織文件，或批准任何合併、出售資產或其他重大公司交易。這可能會阻止或阻止對我們普通股的主動收購提議或要約，因為您可能認為作為我們的股東之一，這些提議或要約符合您的最大利益。

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我們是一家新興成長型公司，我們不能確定降低適用於新興成長型公司的報告要求是否會降低我們的普通股對投資者的吸引力。

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我們是一家新興成長型公司，或EGC，正如2012年4月頒佈的Jumpstart Our Business Startups Act或JOBS Act所定義的那樣。作為EGC，我們可以利用適用於其他非EGC的上市公司的各種報告要求的豁免，包括不需要遵守修訂後的2002年薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404條或薩班斯-奧克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)的審計師認證要求，減少我們定期報告和委託書中關於高管薪酬的披露義務，以及免除就高管薪酬舉行非約束性諮詢投票的要求，以及免除股東批准之前未獲批准的任何黃金降落傘付款的要求。

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我們無法預測，如果我們依賴某些或所有這些豁免，投資者是否會發現我們的普通股吸引力下降。如果一些投資者因此發現我們的普通股吸引力下降，我們的普通股交易市場可能會變得不那麼活躍，我們的股價可能會更加波動。

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根據就業法案，EGC還可以推遲採用新的或修訂的會計準則，直到這些準則適用於私營公司，這可能會使我們的財務報表與自上市公司生效之日起遵守新的或修訂的會計聲明的公司的可比性降低。

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截至2020年6月30日，也就是我們最近完成的第二財季的最後一個工作日，我們非關聯公司持有的普通股市值超過7億美元。因此，我們將成為一家大型加速申請者，在2020年12月31日，也就是本財年結束時，我們將不再符合EGC資格。因此，到那時，我們將不再有資格享受《就業法案》中的EGC條款。

我們的憲章文件和特拉華州法律中的反收購條款可能會推遲或阻止控制權的變更，這可能會限制我們普通股的市場價格，並可能阻止或挫敗我們的股東更換或罷免我們目前管理層的嘗試。

我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的章程，包含可能延遲或阻止公司控制權變更或我們的股東可能認為有利的董事會變動的條款。其中一些規定包括：

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董事會在未經股東批准的情況下按董事會決定的條款發行可轉換優先股的權力，其中可轉換優先股可以包括高於普通股持有人權利的權利。

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此外，由於我們是在特拉華州註冊成立的，我們受特拉華州公司法第203條的規定管轄，該條款可能禁止股東擁有我們已發行有表決權股票的15%或更多的某些企業合併。這些反收購條款以及我們修訂和重述的公司註冊證書以及修訂和重述的公司章程中的其他條款可能會使股東或潛在收購者更難獲得對我們董事會的控制權，或者發起當時的董事會反對的行動，還可能推遲或阻礙涉及我們公司的合併、要約收購或代理權競爭。這些規定還可能阻礙委託書競爭，並使您和其他股東更難選舉您選擇的董事或導致我們採取您希望的其他公司行動。任何延遲或阻止控制權變更、交易或董事會變動都可能導致我們普通股的市場價格下跌。

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我們的章程指定某些特定的法院作為我們與股東之間某些糾紛的唯一和排他性法庭，這可能會限制我們的股東在與我們或我們的董事、高級管理人員或員工的糾紛中獲得有利的司法論壇的能力。*

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我們的附例規定，除非我們書面同意選擇替代法院，否則特拉華州衡平法院或衡平法院將是州法律索賠的唯一和排他性法院，這些訴訟涉及(I)代表我們提起的任何派生訴訟或法律程序，(Ii)任何聲稱違反我們任何董事、高級職員或其他僱員對我們或我們股東的受信責任的訴訟，(Iii)任何根據公司一般公司法的任何規定提出索賠的訴訟。(Iv)解釋、應用、強制執行或確定我們的公司註冊證書或章程的有效性的任何訴訟，或(V)主張受內部事務原則或特拉華論壇條款管轄的索賠的任何訴訟。特拉華論壇條款不適用於根據修訂後的1933年證券法或修訂後的1934年證券交易法提出的任何訴訟理由。我們的章程進一步規定，除非我們以書面形式同意選擇替代法院，否則美國康涅狄格州地區法院將是解決根據修訂後的1933年證券法或聯邦論壇條款提出的任何申訴的唯一和獨家論壇。我們的章程規定，任何購買或以其他方式獲得我們股本股份權益的個人或實體，均被視為已知悉並同意前述特拉華論壇條款和聯邦論壇條款；但前提是，股東不能也不會被視為放棄遵守聯邦證券法及其下的規章制度。

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特拉華論壇的條款和聯邦論壇的條款可能會給股東帶來額外的訴訟費用，以追索上述索賠，特別是如果股東不居住在特拉華州或康涅狄格州或其附近的情況下。此外，特拉華論壇條款和聯邦論壇條款可能會限制股東在司法論壇上提出其認為有利於與我們或我們的董事、高級管理人員或其他員工發生糾紛的索賠的能力，這可能會阻礙此類訴訟。此外，雖然特拉華州最高法院在2020年3月裁定，根據特拉華州的法律，聯邦論壇選擇條款聲稱要求根據證券法提出的索賠必須在聯邦法院提出，但根據特拉華州的法律，其他法院是否會執行我們的聯邦論壇條款仍存在不確定性。如果發現聯邦論壇條款在訴訟中不可執行，我們可能會產生與解決此類訴訟相關的額外費用。聯邦論壇的條款還可能會對聲稱該條款不可執行或無效的股東施加額外的訴訟費用。衡平法院或美國康涅狄格州地區法院也可能做出與其他法院不同的判決或結果，包括考慮訴訟的股東可能所在或將選擇提起訴訟的法院，這些判決可能或多或少對我們的股東有利。

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一般風險因素

與研發和生物製藥行業相關的風險

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臨牀開發涉及一個漫長而昂貴的過程，結果不確定。我們可能會在完成或最終無法完成我們候選產品的開發和商業化過程中產生額外成本或遇到延遲。*

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為了獲得將任何候選產品商業化所需的監管批准，我們必須通過廣泛的臨牀前研究和臨牀試驗證明該候選產品在人體內是安全有效的。臨牀

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測試費用昂貴，可能需要數年時間才能完成，其結果本身也不確定。我們可能無法建立適用監管機構認為具有臨牀意義的臨牀終點，臨牀試驗在任何測試階段都可能失敗。

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早期臨牀試驗和後期臨牀試驗在試驗設計上的差異使得很難將早期臨牀試驗的結果外推到後期臨牀試驗。此外，臨牀數據往往容易受到不同解釋和分析的影響，許多公司認為他們的候選產品在臨牀試驗中表現令人滿意，但仍未能獲得其產品的上市批准。此外，我們正在進行並計劃進行一些開放標籤試驗，在這些試驗中，患者和研究人員都知道患者是否正在接受研究產品候選，或者是現有的批准藥物或安慰劑。開放標籤臨牀試驗受到各種限制，這些限制可能會誇大任何治療效果，因為這些試驗中的患者在接受治療時是知道的。開放標籤臨牀試驗可能會受到“患者偏見”的影響，即患者僅僅因為意識到接受了實驗性治療而認為自己的症狀有所改善。此外，開放標籤臨牀試驗可能會受到“調查者偏見”的影響，即那些評估和審查臨牀試驗結果的人知道哪些患者接受了治療，並可能在瞭解這一知識的情況下更有利地解釋治療組的信息。如果一項隨機、安慰劑對照的臨牀試驗被設計為允許登記的受試者交叉到治療臂上，則可能存在在交叉之前無意中使受試者失明的風險，這可能會限制這些數據的臨牀意義，並可能需要進行額外的臨牀試驗。正因為如此, 開放標籤試驗的結果可能不能預測我們的任何候選產品的未來臨牀試驗結果，當我們在受控環境中使用安慰劑或主動對照進行研究時，我們包括一項開放標籤臨牀試驗。

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成功完成臨牀試驗是向FDA提交新藥申請(NDA)、向EMA提交營銷授權申請(MAA)，以及向每個候選產品向可比的外國監管機構提交類似的營銷申請，從而最終批准任何候選產品並進行商業營銷的先決條件。

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儘管我們已經啟動了可能註冊的尼格西坦和米達米尼臨牀試驗，但我們不知道這些試驗或我們的任何臨牀試驗，包括使用尼羅西特和米達米尼的聯合療法的試驗，是否會如期完成，或者在某些情況下是否會開始這樣的臨牀試驗。

我們可能會在啟動或完成臨牀試驗以及準備監管提交方面遇到延誤。在我們可能進行的任何未來臨牀試驗期間或作為結果，我們還可能遇到許多不可預見的事件，這些事件可能會延遲或阻止我們獲得上市批准或將我們當前的候選產品或任何未來候選產品商業化的能力，包括：

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如果臨牀試驗由我們、正在進行臨牀試驗的機構的IRBs、FDA、EMA或類似的監管機構暫停或終止，或者由數據安全監測委員會(DSMB)建議暫停或終止，我們也可能遇到延遲。暫停或終止臨牀試驗可能是由於多種因素造成的，包括未能按照監管要求或我們的臨牀規程進行臨牀試驗、FDA、EMA或類似的外國監管機構檢查臨牀試驗操作或臨牀試驗地點導致強制實施臨牀暫停、不可預見的安全問題或不良反應、未能證明使用產品或治療有益處、未能建立或實現具有臨牀意義的試驗終點、政府法規或行政措施改變或缺乏足夠的資金來繼續臨牀試驗。許多導致或導致臨牀試驗開始或完成延遲的因素最終也可能導致我們的候選產品被拒絕獲得監管部門的批准。此外，FDA、EMA或類似的外國監管機構可能不同意我們的臨牀試驗設計和我們對臨牀試驗數據的解釋，或者即使在他們審查和評論了我們的臨牀試驗設計之後，也可能改變審批要求。

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如果我們在臨牀測試或上市審批方面遇到延誤，我們的成本將會增加。我們不知道我們的臨牀試驗是否會按計劃開始，是否需要重新分配，或是否會如期完成，或者根本不知道。重大臨牀試驗延遲還可能縮短我們擁有候選產品商業化獨家權利的任何期限，並可能允許我們的競爭對手在我們之前將產品推向市場，這可能會削弱我們成功將候選產品商業化的能力，並損害我們的業務和運營結果。我們臨牀開發項目的任何延誤都可能嚴重損害我們的業務、財務狀況和運營結果。由我們的合作伙伴贊助的臨牀試驗與我們的候選產品以及我們合作伙伴的療法相結合，構成了同樣的開發風險。

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生物製藥的成功開發具有很大的不確定性。

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生物製藥的成功開發是高度不確定的，取決於許多因素，其中許多因素是我們無法控制的。在開發初期看起來很有前途的候選產品可能無法投放市場，原因包括：

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